2022年12⽉期
第２四半期決算説明資料

株式会社モダリス(証券コード︓4883)
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2022年８⽉５⽇

本資料の取扱について•

本資料は、関連情報のご案内のみを⽬的として当社が作成したものであり、⽇本国、⽶国またはそれ以外の⼀切の法域における有価証券の取得勧誘または売付け勧誘等を構成するものではありません。⽶国、⽇本国またはそれ以外の⼀切の法域において、適⽤法令に基づく登録もしくは届出またはこれらの免除を受けずに、当社の有価証券の募集または販売を⾏うことはできません。

•

本資料に記載されている情報は、現時点の経済、規制、市場等の状況を前提としていますが、その真実性、正確性または完全性について、当社は何ら表明または保証するものではありません。本資料に記載された情報は、事前に通知することなく変更されることがあります。本資料及びその記載内容について、当社の書⾯による事前の同意なしに、何⼈も、他の⽬的で公開または利⽤することはできません。本資料に記載された将来の業績に関する記述は、将来情報です。将来情報には、「信じる」、「予期する」、「計画する」、「戦略をもつ」、「期待する」、「予想する」、「予測する」または「可能性がある」というような表現及び将来の事業活動、業績、出来事や状況を説明するその他類似した表現を含みます（これらに限定されるものではありません）。将来情報は、現在⼊⼿可能な情報をもとにした当社の経営陣の判断に基づいています。そのため、これらの将来情報は、様々なリスクや不確定要素に左右され、実際の業績は将来情報に明⽰または黙⽰されたものとは⼤幅に異なる場合があります。したがって、将来情報に全⾯的に依拠することのないようご注意ください。新たな情報、将来の出来事やその他の発⾒に照らして、将来予想に関する記述を変更または訂正する⼀切の義務を当社は負いません。

•

本資料の作成にあたり、当社は当社が⼊⼿可能なあらゆる情報の真実性、正確性や完全性に依拠し、前提としています。当社はかかる情報の真実性、正確性あるいは完全性について独⾃の検証を⾏っておらず、その真実性、正確性あるいは完全性について、当社は何ら表明及び保証するものではありません。

•2

本資料に記載された情報は、事前に通知することなく変更されることがあります。

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MODALIS• 世界初のCRISPRベースの遺伝⼦制御創薬技術• Epigenetic Modulationのリーディングカンパニー• これまで治療法のなかった遺伝性疾患の治療法を創出

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希少疾患への取組み

モダリスの企業理念

Every life deserves attention（すべての命に、光を）当社グループは、コアとなるプラットフォーム技術である『切らないCRISPR技術（CRISPR-GNDM®技術）』を⽤いた創薬によって、その多くが希少疾患に属する遺伝⼦疾患に対して治療薬を次々と⽣み出し、企業理念である「Every life deservesattention （すべての命に、光を）」のとおりに、病気のために希望を失わなくてすむ社会の実現に貢献してまいります。

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希少疾患への取組み
10,000*と⾔われるヒトの疾患の中で、約7,000#が希少疾患（疾患のロングテール）で、その80%†が遺伝性疾患とオーバラップし、その95％に治療法はありません。当社の技術⼒でこの問題解決に挑みます。
これまでの創薬ターゲットであった患者数の多い疾患
現在までに患者数約600§の治療薬しかない疾患のロングテール

薬剤D

薬剤C

薬剤B

薬剤A

遺伝⼦疾患の95%† ¶に治療法はない

4億⼈¶
対象疾患

⽔平展開可能なローコストな開発アプローチが必要
出所: *21st Century Cure Act, #NIH GARD †innovation.org ¶GlobalGenes.org§Active therapeutics of 491 NME, 106 BLA, 17 cellular and gene therapy products @FDA as of 2019.7.22 Source from KEGG

5Copyright and proprietary to Modalis

ビジネスモデル

協業モデルパイプラインと⾃社モデルパイプラインのハイブリッドモデル初期開発
GNDM
ターゲットのプロトタイプ
決意・合意
創薬

GNDM
システムの最適化

前臨床

臨床

前臨床研究
GMP製造
（12〜24カ⽉）

動物モデル
動物モデル
による検証
による検証

治験
（3〜10年）

製造・販売

成功確率の優位性により早期の導出が可能

協業モデル
パイプライン

共同研究
共同研究開発契約
共同研究の契約⼀時⾦共同研究開発のマイルストン収⼊パートナーによる開発
ライセンス契約
契約⼀時⾦ライセンスの開発マイルストン収⼊

ライセンスのロイヤルティ収⼊*
ライセンスのセールス
マイルストン収⼊*
⾃社販売の可能性

⾃社モデル
パイプライン
戦略上の判断でライセンスアウトのタイミングを決定* 現時点での実績はないが、将来計画している収益

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Modalisが切り拓くハイブリッドモデル

協業モデルの早期からの安定した収益に⾃社モデルのアップサイドを併せた良いところ取り

協業モデル

ハイブリッドモデル

早期のブレークイーブン

欧⽶ではプロダクトしか評価されない

⼤きな
アップサイ
ドも狙える

収益の頭打ち⾃社モデル
⼤きな収益の⾶躍
浅く、短い⾕深く、⻑い⾕
提携で培ったノウハウの移植

注: 上記はあくまでもイメージ図であり、当社の将来の業績を⽰唆し⼜はこれを保証するものではありません

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Copyright and proprietary to Modalis収益の構造協業モデルは早期にマイルストーン収⼊を得られる他、開発費⽤をパートナーが負担

協業モデルパイプラインの収益

ライセンス契約料+開発マイルストーン+販売マイルストーン

⾃社モデルパイプラインの収益

製造原価

製造原価

⽀払ロイヤリティ*

⽀払ロイヤリティ*

パートナー利益

当社ロイヤリティ

当社収益*:ライセンスイン(導⼊)した知財の対価として知財保有機関に対して上市後売上げの⼀定⽐率を⽀払うもの

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当社粗利遺伝⼦制御はCRISPRの中の新分野「１つの⾮常に⾯⽩い新分野があるとすると、ゲノム編集以外の利⽤になると思います。すなわちゲノムに不可逆的なDNAの変化を与えるのでは無く、代わりに遺伝⼦を制御して、それらの遺伝⼦から作られるタンパクの量をコントロールすることです。
これらはCRISPRの新しい利⽤法になります。この技術を使うことにより、DNAに化学的な変化を与えること無く細胞のコントロールを⾏えるというのは⾮常に⼤きなポテンシャルを持っていると思います。」-Jennifer Doudna, Nobel Prize Winner on CRISPR
Source: “Fresh Off Her Nobel Prize Win,Jennifer Doudna Predicts What’s Next for CRISPR”

CRISPR-GNDM®
出典: Future Humanにおけるインタビュー “Fresh Off Her Nobel Prize Win, Jennifer Doudna Predicts What’s Next for CRISPR”

9Copyright and proprietary to Modalis「切らない」CRISPR技術= CRISPR-GNDM®
遺伝⼦のスイッチを制御して治療を⾏う

CRISPR-GNDM® (Guide Nucleotide-Directed Modulation) platform

ガイド 核酸誘導型制御

モジュレーター
遺伝⼦のON/OFFgRNA

ターゲット遺伝⼦わざと切れなくした
ハサミ

dCas9(切断活性なし)

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CRISPR-GNDM®の送達⽅法

AAVベクターに搭載して体内の⽬的の細胞に送り込む+GNDM

臓器特異的に駆動させる
仕組み
U6 gRNA

Cas9pA-GNDM

AAVベクター

111234

AAVにパッキング

局所あるいは静脈から全⾝に投与

GNDM分⼦は⽬的の細胞に送達⽬的の細胞でGNDMがスイッチを切替

Copyright and proprietary to ModalisなぜGNDMはスケーラブルなのかターゲットに合わせてデザインするのはgRNAだけで、あとのパーツはアッセンブルするだけ

ON⽤

OFF⽤

gRNA

12dCas9
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モジュレーターGNDMは機能喪失、異常機能獲得変異に対して有効なアプローチ

正常機能の喪失でおこる疾患に対して現状ではEx vivoでの利⽤に限定

singlePoint of Mutation(s)塩基置換

異常機能の獲得で起こる疾患に対して医薬品の標的分⼦

RNA

タンパク質

1つの変異アレル

複数のコピー多様性

GNDM

Si RNA
アンチセンスタンパク(抗体)
ペプチド
低分⼦

DNA

ゲノム編集
• GNDM(CRISPR)• ZFP-TF(ZFN)

Gene Therapy

Editing(K/D)

diversified
small

Gene Size

Large
K/D: Knock-down

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CRISPR領域においてもModalisはユニークな技術ポジションを確⽴
CRISPRおよび遺伝⼦制御領域におけるポジショニング
遺伝⼦編集

塩基制御(エピジェネティック編集)

EditasCRISPR

Intellia

Beam

CRISPR

その他(例: ZFN)

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Sangamo

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TuneChroma
EpicBio⽬次

1. 決算状況
2. 当期のトピック
3. 成⻑戦略
4. Q&A

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１．決算状況16

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2022年12⽉期

第２四半期

業績状況
（百万円）

2021年12⽉期
第２四半期（A）

2022年12⽉期
第２四半期（B）

差異（B）-（A）

事業収益

140

39

事業費⽤

478

908

430

研究開発費

349

778

429

販管費

129

130

1

営業利益

△477

△868

△391

経常利益

△464

△780

△316

17

△775

△792

当期純利益

事業収益
・共同研究開発のマイルストンの実現
事業費⽤・MDL-101の臨床試験への取組み（治験薬製造等のプロセス開発費⽤等）・事業の進捗及び⾃社モデルパイプラインの増加に伴う研究開発費前期⽐増加（主に、⼈件費、試薬等の研究材料費、家賃）
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Copyright and proprietary to Modalisパイプラインコード

疾患名/疾患領域*1

パートナー

ストラクチャー

MDL-201筋⾁アステラス製薬

ライセンス

MDL-202

筋⾁アステラス製薬

ライセンス

MDL-205

中枢神経エーザイ

共同研究開発MDL-101

CMD1A*2

⾃社

⾃社

MDL-102

中枢神経⾃社

⾃社

MDL-104

タウオパチー*3

⾃社

⾃社

MDL-105

DCM*4

⾃社

⾃社

MDL-206

エンジェルマン症候群

⾃社

⾃社

初期開発/前臨床探索/研究

前臨床

臨床試験
IND

第I相

第II相

第III相

協業モデル

⾃社モデル

パイプラインの拡張*1: 具体的な適応疾患名は、出願した特許が公開されるまでは競争上の理由から⾮開⽰とする戦略を採⽤しており、また協業モデルパイプランは契約上で原則⾮開⽰とされているため、記載していません*2: CMD1A=先天性筋ジストロフィー1A型*3: タウタンパク質による神経原線維変化。アルツハイマー病との相関が⽰唆されている。
*4: Dilated Cardiomyopathy 拡張型⼼筋症

18Copyright and proprietary to Modalis

2022年12⽉期流動資産
現⾦及び預⾦
固定資産
有形固定資産
特許実施権
資産合計
流動負債
固定負債
負債合計
純資産合計
負債純資産合計
⾃⼰資本⽐率

第２四半期

財務状況

2021年12⽉期末（A）

2022年12⽉期
第２四半期（B）

5,067
4,936
1,002
223
704
6,069
181
339
520
5,549
6,069
91.4％

4,255
4,158
1,088
342
673
5,343
205
325
530
4,813
5,343
90.0％

• 安定した財務基盤、⾼い⾃⼰資本⽐率• ⽶国⼦会社のラボ拡張により、研究器具等の有形固定資産が増加

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（百万円）

差異
（B）
－（A）

△812
△778

86
119
△31△72624△1410△736△726

2022年12⽉期
4,936

第２四半期
△713

現⾦及び現⾦同等物
営業の期末残⾼キャッシュフロー（2021年12⽉期末）
ＡＡ 営業キャッシュフロー

20キャッシュ・フロー状況△1183投資キャッシュフロー

財務キャッシュフロー

ＢＣ50（ 百万円 ）4,158

現⾦及び現⾦同等物 現⾦及び現⾦同等物に係る換算差額の期末残⾼（ 2022年第２四半期末）• 税⾦等調整前当期純損失（△780）• 減価償却費（58）Ｂ 投資キャッシュフロー• 有形固定資産の取得による⽀出（△129）

Ｃ 財務キャッシュフロー• 新株予約権の⾏使による株式の発⾏による収⼊ （7）Copyright and proprietary to Modalis

２．当期のトピック

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MDL-101 の進捗サマリー
Ø 2022/1Q報告まで

n ２種の動物モデル（dy2j and dyW）および正常動物における検証•••

GNDM 分⼦の発現上昇に伴う LAMA–1 遺伝⼦およびタンパクの上昇確認
⽣理学的、機能的改善およびマウスの⽣存延⻑の確認
マウスにおいて２年にわたる GNDM の発現持続を確認

n サルパイロット試験において投与量および免疫反応のアセスメントを実施
n CDMOと共同でGMP 製造に向けたプロセス開発開始

Ø それ以降の進捗:
nnnnn

INTERACT ミーティング実施(7⽉中旬)→次ページ参照
パイロット毒性に向けた２番⽬のサル試験in-life*パート終了。サンプル解析中
Pre-INDおよびINDに向けた試験デザインおよび実施
GMP 製造に向けたプロセス開発進⾏中
クリニカルアドバイザーの設定

Ø 今後の予定:

n pre-IND ミーティングファイリング（年内）n IND enabling 試験（GLP tox and PK/PD）継続
n GMPに向けたプロセス開発およびパイロット製造継続

in-life*: 試験の投与およびモニタリング期間
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CMD1A(先天性筋ジストロフィー1A型)

LAMA2 遺伝⼦の変異によって⽣じる重篤な筋ジストロフィーの⼀種

CRISPR-GNDM® での治療コンセプト• 発症頻度: 1 / 30,000*• 遺伝形式: 常染⾊体劣性• 発症時期 : 誕⽣時あるいは⽣後数ヶ⽉以内に明らか

筋⾁細胞
転写活性化モジュレーター

• 臨床症状:ON

重篤な筋⼒低下ガイドRNA

筋緊張低下症

筋⾁でもコードされているが、通常は眠っている

LAMA1

弱い⾃発的運動
関節変形

dCas9

⼼不全、硬直• 平均余命• 重篤な臨床的問題により思春期を越えられない• 遺伝的原因: LAMA2 遺伝⼦の変異
出所: 難病情報センター及びFlores et al, Frontiers in Molecular Neuroscience vol 13 (2020) *Ophanetより

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LAMA2
機能不全

LAMA2の変異に対して姉妹遺伝⼦のLAMA1をオンにすることで筋⾁の機能回復を⾏う
LAMA1とLAMA2の組織別発現分布

LAMA1
組織RNAタンパクLAMARNA 2 タンパクCRISPR-GNDM® での治療コンセプト
筋⾁細胞

脳内分泌組織転写活性化モジュレーター

⾻髄細胞及び免疫細胞

筋⾁

ON

肺

肝臓及び胆嚢ガイドRNA膵臓
消化器

筋⾁でもコードされているが、通常は眠っている

LAMA1

腎臓及び膀胱
男性器

dCas9

⼥性器
脂肪及び軟部組織
⽪膚LAMA1とLAMA2タンパクの構造
LAMA1
LAMA2
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LAMA2
機能不全

2種の動物における検証を経て、プロセス開発など製造の確⽴、薬事を含む前臨床試験にむけた取り組みを本格化
CRISPR-GNDM®の臨床までのパス

動物PoC試験(in vivo)

In vitro試験(スクリーニング、評価)

GNDM w/
マウス版 ガイドRNA

ガイドRNA スクリーニング(細胞株、初代培養細胞)

正常マウス

GNDM w/
サル版 ガイドRNA

ガイドRNA スクリーニング(細胞株、初代培養細胞)(発現、パイロット

GNDM w/
ヒト版 ガイドRNA(発現確認)

病態モデル

⾮臨床試験
齧⻭類サル

体内動態毒性試験

正常サル毒性試験)

体内動態
⽤量推定毒性試験

ガイドRNA発現オフターゲット
スクリーニング
解析(細胞株、初代培養細胞)

プロセス開発

パイロット
製造

GMP製造
薬事

25臨床試験

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⽤量推定/漸増試験
安全性試験

マウス試験では筋⾁の著しい機能回復が確認されている前脚による握⼒
Grip Strength
Forepaws Average

Peakforce (gf)
最⼤握⼒(gf)

4030
2010

• dyWマウス (重篤なMDC1a モ
1e14デルマウス) にGNDM (⾮特異5e13的gRNA およびLAMA-1にター1e14ゲットするgRNA(低/⾼⽤量))
controlを投与。
UNT• 投与から34⽇経過後に握⼒試験を実施

0TNU

13cont
rol群
NAR
与g
投照
⾮対

1e145e1e14量量⽤容
⾼低マウス版MDL-101投与群

⽣存曲線の改善に加えて、⽤量依存的な機能改善も確認された
3回測定の平均値
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INTERACT*ミーティングサマリ•

開催時期:7⽉中旬•⾮拘束⽅式•

モダリス側の事前提出のプロダクト詳細および質問に対してFDAが⽂書と回答を⾏う形式でWeb会議にて開催•

議題は主として– 製造プロセスおよびその結果製品の評価⽅法について– 動物試験に⽤いる標品と臨床試験に⽤いる標品の互換性に関する考え⽅について– 動物試験を実施する動物種について– 動物試験にサロゲート標品を使うことの妥当性について•

いずれもモダリスの想定内の回答であり、計画していた試験および開発計画に⼤幅な変更をもたらすものではないと判明。

INTERACT : INitial Targeted Engagement for Regulatory Advice on CBER Products

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その他研究開発に関する進捗サマリー
Ø 他のパイプライン
n MDL-104 (Tau)• ヒト化TauモデルマウスにてGNDMによるTauの抑制を確認

n MDL-105 (TTN)• サイエンティフィック、クリニカルアドバイザーを設定

Ø その他
n 第25回⽶国遺伝⼦細胞治療学会(ASGCT)にてMDL-101, 104, 105, 205を含む6演題を発表 (5⽉16-19⽇@ワシントンDC)• https://annualmeeting.asgct.org

n CureCMD(curecmd.org)コンファレンスでLAMA-1およびTitinプログ
ラムに関する進捗を発表 (6⽉29⽇-7⽉1⽇ @テネシー州ナッシュビル)• https://www.scifam.info

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その他事業に関する進捗サマリー
Ø 特許に関する進捗
n ⽶国特許庁より当社とアステラス社とが共同で出願した「ユートロフィン遺伝⼦を標的とした筋ジストロフィーの治療法」の査定通知を受領 (6⽉)

Ø パートナリングに関する進捗
n MDL-101: 複数の会社と提携に向けたディスカッションを継続
n 新規共同研究: 複数の製薬・バイオテック企業とディスカッション中29

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MDL-201 と 202 は⾮臨床試験を実施中
MDL-205 は マイルストーン達成の上、共同研究を延⻑
コードコード適応疾患

協業モデルパイプライン
2022/122023〜

MDL-201
muscle

⾮臨床試験、前臨床試験、製造関連

MDL-202
muscle

⾮臨床試験、前臨床試験、製造関連

MDL-205
CNS

共同研究*予定されるマイルストーンイベントは将来情報であり、状況に応じて変更される可能性があります。

30

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30

MDL-101 は確実に進捗
DCM をターゲットとした MDL-105 をパイプラインとして追加
コード
適⽤疾患

⾃社モデルパイプライン
2022/122023/122024/12

適応疾患
MDL-101

CMD1A

INTERACT

Pre-IND
filing

PoC

IND
filing

MDL-102
CNS

MDL-104
タウオパチーPre-IND
filing

MDL-105
DCM

Pre-IND
filing

MDL-206
エンジェルマン症候群

MDL-XXXCV

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To be announced*予定されるマイルストーンイベントは将来情報であり、状況に応じて変更される可能性があります。

Copyright and proprietary to Modalis31

３．成⻑戦略32

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成⻑戦略

パイプラインの拡⼤と進捗で成⻑余地は豊富
当社パイプラインの今後の展開

対象疾患領域の拡⼤
約2,200疾患のターゲット及び事業機会

パイプラインの拡⼤

MDL-XXX
MDL-105
100以上あるコアターゲット疾患の開拓

MDL-104
MDL-102

ライセンス機会の検討

MDL-101
MDL-206
MDL-205
MDL-202

マイルストーン収⼊の受領

MDL-201
パイプラインの進捗
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MDL-101 で作る開発実績を、⼤型パイプラインが追いかけるモダリスの開発パイプライン

MDL-205
中枢神経疾患MDL-105
DCM

MDL-205
エンジェルマン症候群

MDL-202
筋疾患
MDL-104
タウパチー
MDL-101
CMD1a

開発ステージ
円の⼤きさは患者数あるいはそれに伴う市場規模のイメージ

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MDL-201
筋疾患

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Modalis の企業価値の構成と拡⼤のための施策
向上のための打ち⼿• 優秀な⼈材の獲得• バリューチェーンの補完Ø パートナーの獲得
Ø 開発機能の確⽴(臨床、前臨床、製造)• リーチの拡⼤(資本、パートナー、⼈材)• 財務の強化• M&A

事業遂⾏能⼒の向上
財務の拡⼤・安定化

企業価値BusinessValue

PipelineValue• 開発の確実な遂⾏• 新規ターゲットの発掘• ライフサイクルマネジメント

開発の進捗
パイプラインの拡⼤• 技術の検証• 新規技術の取り込み• 知財の補完・強化

Platform Value
時間

陳腐化
代替技術の開発
特許残存期間の減少
Low hanging fruitsの減少

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４．Q & A（本開⽰資料及びお問い合わせに関して）

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Q1

MDL101のライセンスアウトが2022年前半の計画でしたが、進捗はどうなっていますか︖

A）引き続き有⼒なパートナー候補との対話は続けておりますが、臨床試験に向けた開発を計画通りに進めていくことが結果的にはプログラム及び技術への付加価値を⾼めることとなり、より良い条件で提携の実現に繋がると考えて事業を進めております。
提携は当社のみならず相⼿側の意思やタイミングによって決定されるものであるため、当社のみの努⼒によって実現するものではありません。⼀⽅で、当社が参加した
CureCMDにおいてあらためて認識しましたが、MDC1Aという病気は患者様の⽣命に関わる猶予のない病気であり、当社の開発する薬が希望である現状を踏まえると、当社のできることとしては最速で開発を進め、⾼いコミットメントを持って⼀緒に開発を進められるパートナーと然るべき時期に然るべき条件で合意をすることであると考えます。

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Q2

パートナリング⽬標を⾮開⽰⽅針とした理由を教えて下さい。

A） 当社は⾃社モデルパイプラインについて、投資情報に資すると考えパートナリング⽬標の意思や時期を開⽰しておりました。
しかしながら、パートナリングは開発状況の進捗や当社の意思だけでなく、相⼿⽅の意思や戦略に依存して⾏われるものであるため、当社のコントロールにはないものを開⽰対象とすることは投資情報に適さないと判断しました。また、当社のパートナリングの意思や期限を開⽰をしていくことは交渉上に良い影響を与えないこと、また実際にそのような影響がでているケースも発⽣しております。そのため、パートナリング⽬標を⾮開⽰の⽅針といたしました。

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Q3

ASGCT（⽶国遺伝⼦細胞治療学会）で発表されたとのことです
が、反応はどうだったでしょうか ︖

A）本年のASGCTは当社にとって初めて学術会議で当社技術及び開発品⽬を発表する機会となったわけですが、多くの注⽬を集めたと考えています。これは、遺伝⼦治療やゲノム編集という急速に発展する分野の中でも、当社のアプローチが極めて新しくユニークであること、また、エピゲノム編集や遺伝⼦制御を標榜する新しい企業が登場していることと整合しています。
結果として、複数の提携に関する問い合わせを受けることとなっており、今後の事業展開に⼤いにポジティブに働いたと考えています。

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Q4

ユートロフィン特許について⽶国で特許査定されましたが、どのような影響がありますか︖

A）⽇本に続いて⽶国で特許査定となったということは、製品が当該国で本特許にもとづく医薬品が上市された際に特許によって保護がなされるということになります。したがって、医薬品の市場として約半分を占めると考えられる⽶国での特許査定は⼤きな意義があると考えます。
当社は引き続きパートナーと共に、残りの対象国においても特許の成⽴を⽬指す⽅針です。

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Q5

FDA との間で INTERACT meetingの結果どうでしたか︖

A）本ミーティングはMDL-101及びCRISPR-GNDM技術が医薬品当局と接触する最初の機会となりました。
詳細な内容の開⽰をすることはできませんが、ミーティングの結果以下の事項について当社側の理解が進むことになりました。
1.

当該開発品および技術の遺伝⼦治療における位置づけおよび適⽤されるガイドライン

2.

治験薬とGLP試験に⽤いる標品とのブリッジングに関する論点

3.

INDにおいて当社が⽰すべきデータ

4.

Pre-INDにおいて当社が⽰すべき試験デザインの根拠結果として、当社が当初より考えていた試験デザインとFDAの⾒解は概ね⼀致しており、当社の試験計画・戦略に⼤幅な変更を⾏う必要が無いと当社は考えております。

参考︓https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/industry-biologics/interact-meetings

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Q6

6/7閣議決定された岸⽥内閣の⾻太⽅針に「遺伝⼦治療」が明記されていますが、どんな影響がありますか︖

A）遺伝⼦治療が現内閣の考える重点領域の1つとして取り上げられたということですが、予算措置および法整備などはこれに基づいて今後なされていくことと当社は理解しており、当該決定の影響は現時点ではまだ不明です。
しかしながら、当社が事業領域とする分野が国益に関わり、インセンティブを付与していくべき重点領域とされたということは、当社事業に追い⾵にこそなれ、逆⾵になるものではないと考えています。願わくばその中でも適切な選別が⾏われ、予算配分が⾏われることを望んでおります。

参考︓経済財政運営と改⾰の基本⽅針 2022 について
h"ps://www5.cao.go.jp/keizai-shimon/kaigi/cabinet/2022/2022_basicpolicies_ja.pdf

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