患者主導型の情報プラットフォームJ-RAREと関連する話題紹介
2021/1/23

第 5 回ミトコンドリア病研究公開フォーラム
西村 邦裕 kuni@asrid.org
特定非営利活動法人ASridhttps://asrid.org

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本日の流れ• ASrid / 中間機関について• 患者主導型の情報プラットフォームJ-RARE• PRO(Patient Reported Outcome)の事例• Rare Disease Day（世界希少・難治性疾患の日）

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本日の流れ• ASrid / 中間機関について• 患者主導型の情報プラットフォームJ-RARE• PRO(Patient Reported Outcome)の事例• Rare Disease Day（世界希少・難治性疾患の日）

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希少疾患領域の現状−1/2
診断確定までの平均期間は5-7年少ない専門医

治療法があるのは全体の5％未満（FDA）

少ない知識

広範かつ生涯に渡る医療ニーズが必要

小さく、散逸した患者集団

高額な治療コスト

社会からの孤立

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希少疾患領域の現状−2/2
治療の視点

症状の視点

なおりにくい目にみえる

なおしかたがわからない

目にみえないCopyright (C) 2021 ASrid. All Rights ReservedASridは中間機関として活動
患者
患者家族
病院・医療従事機関

介護・福祉機関

政府・政策実施機関

大学・高等教育機関
企業

Copyright (C) 2021 ASrid. All Rights ReservedASridのミッション
希少・難治性疾患分野における全ステイクホルダーに向けたサービスの提供
To patients,
For patients,
Beside patients
Patients Reported Outcomeの利活用ができるプロ集団/中間機関を目指す

Copyright (C) 2021 ASrid. All Rights ReservedASrid =“つながる”ための仕組みを”つくる”
Webサービス展開

創薬開発支援

レジストリ
運用

WS開催

ガイドライン
作成

Bio, IT
andPharmaetc.

国際連携
情報提供
ツール作成

社会啓発
イベント開催ResearchandLiaison

患者間連携
ステイクホルダー間連携

To patients,For patients,
Beside patients
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患者が有する情報の価値を最大限に活用したい
PRO(Patient Reported Outcome)
患者

疾病情報
生の声

患者

疾患解明
実態把握
QOL

制度・福祉

患者

生活情報

患者情報
データベース

健康情報

新薬治療法

医者研究者

行政官

製薬会社
研究者
開発者

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患者主導型情報プラットフォーム
J-RAREhttps://j-rare.net/
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J-RARE
患者さんご自身が情報を入力
食事の記録、日々の体調や服薬状況を記録し、体調や疾病の管理にも役立ちます。さらなる治療の研究に役立つことが期待できるのでは？

日常情報の入力

わたしの病歴診断がつくまでの経緯や入院歴・症状などを時系列に残しておくことができます。
振り返りに便利！

• これまでの通院履歴、診察費などを記録でき、振り返りに便利。
• 診察費や薬代、交通費などの記録も一覧で出力も可能なので、確定申告にも大活躍！

通院記録の閲覧
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J-RAREサイトマップと活用対象
最低限活用したい方患者情報登録
問診票

情報提供・共有したい方

お知らせ機能日々の記録

アンケート機能

通院履歴

私の病歴フルに活用したい方
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J-RAREとミトコンドリア病研究班との連携55名の方にご協力いただいております。
患者・家族フィードバック

患者と主治医の協力による疾患登録シート記入①登録シート
配布疾患登録シートは患者会と研究者で共同作成

ミトコンドリア病患者会ネットワーク

日本
バック 先天代謝異常学会
アップ（主治医・患者の共同体：仮）【連携】日々の記録記載・研究班情報入手・調査協力など

日本ミトコンドリ フィア学会②登録シート
収集

村山班臨床情報バンク（J-MO Bank）
千葉県こども病院・がんセンター③ 情報入力＆データ化④ 研究申請審査

最新情報学会・セミナー・患者会フォーラムなどで報告⑤情報開示

連結可能匿名化専門医
研究者

難病プラットフォームと連携ードバック

研究結果
製薬会社

新しい治療法・早期診断法などに関する研究Copyright (C) 2021 ASrid. All Rights Reserved

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昨今の製薬企業のトレンド
ーPatientに向けたスローガン発信• “Patient Centricity（患者中心）”「患者を常に中心に据え、患者に焦点をあてた対応を行い、最終的に患者本人の判断を最大限尊重すること」→製薬企業が「医師・病院中心(Physician/site-centered)」になりやすいことへの警鐘から生まれた言葉と考えられる→しかし、日本ではこの“中心”という表現が日本では必ずしも受け入れられていない（ぴんとこない人が多い）→昨今では、むしろ”Patient Engagement / Involvement”という言葉を用いる組織が多い（ただし言葉の各定義はまだ国際的に定まっていない）

大切なことは、今まで以上に患者を意識した戦略を企業が立案するようになっていること
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昨今の製薬企業のトレンド
ー Patient Reported Outcome（PRO）
PRO＝患者や家族のみが知りうる認識や評価、価値観を、より医療や生活の場に活かしていく概念
PRO＝ “a measurement based on a report that comes directly from the patient (i.e., studysubject) about the status of a patient’s health condition without amendment or interpretationof the patient’s response by a clinician or anyone else.” (By FDA/NIH)*

PRO種類＝QOL（Quality of Life、生活の質）・治療満足度

他

主観的評価を科学的に実態把握する取り組みは日本では始まったばかり

ASridは患者の声を広義のPROと捉えて利活用検討* https://www.fda.gov/about-fda/cdrh-patient-engagement/patientreported-outcomes-pros-medical-device-decision-making

Copyright (C) 2021 ASrid. All Rights ReservedASridのPRO利活用アプローチ

課題のPROのエビデンス

顕在化

収集・ベースでの社会発信

解析

提案

実装

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事例:臨床試験（治験）のイメージ調査
調査対象

難病（希少疾患・難治性疾患・長期慢性疾患）の患者または家族、関係者。
（指定難病に認定されているかは不問）

調査期間

2018年 10月1日 ～ 12月2日

回答者数

151

調査内容

• 臨床試験（治験）に対してどのようなイメージを持っているか、自由記述で回答• あわせて、性別・学歴・病歴・患者会所属・臨床試験（治験）経験有無 も回答いただく①回答者の基本的属性を解析、②臨床試験（治験）参加経験の有無で回答者を2群に分け、回答の中でよく用いられた語と語との関係性を示した図を作成（共起ネットワーク分析）、③ポジティブな回答・ネガティブな回答の度合いを「単語感情極性対応表」を用いて数値化し、その度合いに影響する要因を探索（重回帰分析）。探索的な調査のため、有意水準は p<0.10 とした
調査実施組織：NPO ASrid, RDD日本開催事務局

https://cf.rddjapan.info/rdd2019/RDD2019_panel_all.pdf

Copyright (C) 2021 ASrid. All Rights Reservedhttps://cf.rddjapan.info/rdd2019/RDD2019_panel_all.pdf

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調査から得られた知見• 臨床試験（治験）に参加したことのない回答者は、臨床試験（治験）に対してネガティブな回答をする傾向あり調査を経て、今後必要・重要だと考えられること• 臨床試験（治験）に参加したことのないひとには疑問を解消できる正しい情報を伝えること• 臨床試験（治験）に初めて参加するひとの不安に寄り添うこと

https://cf.rddjapan.info/rdd2019/RDD2019_panel_all.pdf

Copyright (C) 2021 ASrid. All Rights ReservedASrid=PRO利活用のプロを目指して知りたい人利活用したい人

伝えたい人のニーズを把握し、適切な形での情報収集・分析を実施
また、得られた結果を必要な方に向けた情報提供を実施
しかるべき他のプラットフォームやプロジェクトと連携患者が持っている情報の重要性を患者自身ならびに関係者に伝えその価値を届ける
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本日の流れ• ASrid / 中間機関について• 患者主導型の情報プラットフォームJ-RARE• PRO(Patient Reported Outcome)の事例• Rare Disease Day（世界希少・難治性疾患の日）

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Copyright (C) 2021 ASrid. All Rights Reserved社会啓発イベント:
Rare Disease Day（RDD）• 世界希少・難治性疾患の日• 希少・難治性疾患の患者さんの生活の質の向上を目指した
世界中最大の社会啓発イベント• 毎年2月末日開催• 2008年に北欧の国スウェーデンではじまる• 現在までに欧州、北米、南米、オセアニア、アフリカ、アジア諸国を含む延べ100カ国で開催• 日本では2010年から開催（ASridがAll Japan事務局を担当）

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RDD2021スケジュール
2月1日
（月）
2月1日
（月）
～28日
（日）

RDD Japanオンライン配信（18時から19時過ぎまでを予定）
RDD Japan展示＠東京駅
行幸地下ギャラリー

2月
RDD公認イベント開催−3月下旬 （現在約45箇所で開催決定）（新規開催（RDD酒田西、RDD加古川南、RDD奈
良学園、RDD石川、RDD難病カフェ、RDD希少がん、RDD脊髄小脳変性症、他）
2月28日 RDD Tokyo開催（日）（13時から19時までオンライン配信）
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RDD2021 ぜひご参画ください

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まとめ• ASrid / 中間機関について• 患者主導型の情報プラットフォームJ-RARE• PRO(Patient Reported Outcome)の事例• Rare Disease Day（世界希少・難治性疾患の日）
ミトコンドリア病の研究班とも連携し、情報プラットフォームJ-RAREも含めてPROから貢献できる点を推進していきます27

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Thank you for your kind attention
ASrid core team
(Kuni, Masa and Shun)Contact: kuni@asrid.org
Website: https://asrid.org/

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