東証JASDAQ 4978

株式会社リプロセル
2021年3月期第4四半期

決算説明会
2021年6月11日© REPROCELL

新型コロナウイルスの影響
当社の事業は大学/製薬企業の研究所及び医療機関が対象顧客及びパートナーであり、本質的に新型コロナウイルスの影響を受けにくいと考えております。
• 全体
2021年3月期Q1の売上は対前年比34.5%減と新型コロナウイルスの影響を大きく受けましたが、Q2以降回復し、通年で対前年比7.2%増となりました。ワクチンの接種が世界各国で進んでおり、今後、経済活動は回復すると予想しております。ただし、各国の感染状況やワクチン接種状況は、依然不透明な部分が多く、今後とも新型コロナウイルスの影響が継続する可能性もあります。
• 研究支援事業
2021年3月期は、顧客先である日米欧の大学/製薬企業において、研究活動が制限されていましたが、最近は再開の動きが出ております。

• メディカル事業
これまで、ステムカイマルの治験及びiPS神経グリア細胞の研究開発への影響は出ておりません。

2© REPROCELL

2021年3月期の事業進捗まとめ
研究支援事業• 研究製品、研究受託サービスに加え、新たに研究機器の販売を開始しました。
• 新型コロナウイルス患者の生体試料の提供を開始しました。
メディカル事業• ステムカイマルの第II相臨床試験は順調に進み、2021年5月に全被験者への投与が完了しました。

• 新規事業として、GMP-iPSマスターセルバンク、パーソナルiPSを開始しました。
• 新規事業として、新型コロナウイルスPCR検査、無侵襲型出生前検査（インド）、がんのコンパニオン診断（インド）を開始しました。
• 殿町・リプロセル再生医療センターが特定細胞加工物製造許可（施設番号FA3200006)を取得しました。

3© REPROCELL

目次

1. 2021年3月期第4四半期事業進捗• 事業概要と成長戦略• 研究支援事業• メディカル事業

2. 2021年3月期第4四半期決算概要

4© REPROCELLREPROCELLグループ
日本、米国、英国、インドの4拠点で事業をグローバルに展開しています。

REPROCELL Europe

4329116REPROCELL India
REPROCELL USA
REPROCELL Inc.

2222

人員構成
20２１年3月末現在

アメリカ：メリーランド

イギリス：グラスゴー

インド：ハイデラバード
5

本社：新横浜© REPROCELL

リプロセルの基本成長戦略• 積極的なグローバル化の推進• 研究支援とメディカルによる連続的な成長シナリオ• オープンイノベーションによる技術優位性の確保

6© REPROCELLiPS細胞とビジネスモデル
リプログラミング
細胞
採取

iPS細胞
分化誘導

再生医療

創薬応用

• 再生医療• 研究試薬• GMP-iPS細胞• 細胞供給• パーソナルiPS• 臨床検査• 受託サービス
メディカル事業

研究支援事業7• 研究機器© REPROCELL

事業成長イメージ(2027/3期まで）
2024/3期まで ：新規事業である臨床用 iPS 細胞および臨床検査を大きく伸ばし、メディカル事業を研究支援事業と同レベルまで成長させることにより黒字化を目指します。
2025/3期以降：ステムカイマルの承認により飛躍的な成長を目指します。

ステムカイマルメディカル事業
臨床用iPS細胞臨床検査研究受託サービス
研究用製品・機器
2022/3期

2023/3期

2024/3期

2025/3期

2026/3期
8

研究支援事業

2027/3期© REPROCELL

iPS技術プラットフォーム
研究支援事業で培った「iPS技術プラットフォーム」をメディカル事業に応用し、革新的な新規事業を生み出します。

RNA
リプログラミング

生体試料
細胞バンク

iPS細胞
分化誘導

研究支援事業

メディカル事業
ヒト組織
薬剤応答試験

ゲノム編集
CRISPR/Cas9

3次元組織モデル

9© REPROCELL

世界的な研究ネットワーク
Norio Nakatsuji, Ph.D.
Founding director of iCeMS
at Kyoto University

Hiromitsu Nakauchi, M.D., Ph.D.
The University of Tokyo
Stanford University School of Medicine

Rudolf Jaenisch, M.D.
Whitehead Institute, MITAtsushi Iwama, M.D., Ph.D.
Chiba University

Mahendra Rao, MD, PhD
Founding director ofCRM at NIH
MAGiQ Therapeutic, CSO

Hiroyuki Mizuguchi, Ph.D.
Osaka University

Stefan Przyborski, Ph.D.
REPROCELL EU, CSO
Durham University, UK

Wado Akamatsu, M.D., Ph.D.
Juntendo University

Amer Rana, Ph.D.
Cambridge University UK

Katsumi Matsuura, M.D., Ph.D.
Tokyo Women’s Medical University

10© REPROCELL

目次

1. 2021年3月期第4四半期事業進捗• 事業概要と成長戦略• 研究支援事業• メディカル事業

2. 2021年3月期第4四半期決算概要

11© REPROCELL

動物実験からヒト細胞を使った実験へ
高コストな動物実験から、ヒト細胞を活用したより高精度な実験へと置き換えが進んでいます。
リプロセルではヒトiPS細胞の製品/サービスを中心に展開しております。

動物実験倫理動物ヒト細胞を使った実験

高コスト

ヒト低コスト

豊富な製品・サービス

12© REPROCELL

研究支援事業
大学/製薬企業等に、「研究製品」、「研究受託サービス」、「研究機器」をトータルに提供しております。

研究製品• iPS研究試薬• iPS細胞• 生体試料• 研究消耗品

研究受託サービス• 疾患iPS細胞• 遺伝子編集• iPS分化細胞• 薬効薬理試験• 遺伝子解析13

研究機器• 電気生理測定• インピーダンス測定• シングルセル解析© REPROCELL

新型コロナウイルス患者の生体試料の提供
新型コロナウイルス患者の生体試料を、グローバルの製薬企業に提供しております。
■ REPROCELL USA
バイオバンク

医療機関(米国)

設 立 / 1989年

責任者 / Rama Modali
場 所 / メリーランド州 米国

REPROCELL USA
バイオバンク

認 証 / CLIA
(No.21D1059245)

顧 客 / 大手製薬を含む
1,000機関以上■ ご提供可能な生体試料
・ 全血・ 血清・ 血漿製薬企業にて、新型コロナウイルスのワクチン及び治療薬の研究開発等に使用
14※ 患者の治療中/治療後の生体使用の提供が可能です。
© REPROCELLiPS細胞の創薬応用：疾患モデル
創薬スクリーニング用の疾患iPSモデル細胞を製薬企業等に提供しております。
製薬企業

分化誘導

患者由来
患者由来
分化誘導

健常者iPS細胞

ゲノム編集

疾患モデル細胞

ゲノム編集（CRISPRーSNIPER）

Cas9タンパク質が狙ったゲノムDNA配列を切断

修復

創薬スクリーニング

任意の遺伝子配列の挿入（ノックイン）

15© REPROCELLiPS細胞の創薬応用：分化細胞
iPS細胞から様々な細胞を作製する技術を有しており、付加価値の高いサービスを提供しております。
順天堂大との共同研究

中枢神経細胞

再生医療製品の開発

運動神経細胞

感覚神経細胞
東工大との共同研究

心筋細胞

小腸細胞

肝細胞
16

神経グリア細胞
東工大との共同研究

膵臓細胞© REPROCELL

遺伝子改変アルツハイマー病モデル細胞
原因遺伝子を導入することでアルツハイマー病の病態を再現

Aβ40 (pmol/L)
60504030

遺伝子改変iPS細胞

20

遺伝子改変神経細胞

10PSEN1（P117L）変異0

WT

HeteroAβ42 (pmol/L)

Homo

アミロイドβ4225
2015105

未改変

ヘテロ株

ホモ株

0WT
17Hetero

Homo© REPROCELL

MAESTROによるiPS神経細胞の電位測定
細胞を生きたまま、神経細胞のネットワーク形成を観測することができます。最大96wellに対応しているので、多くの細胞を測定できます。

MAESTRO Pro/Edge
18© REPROCELL

目次

1. 2021年3月期第4四半期事業進捗• 事業概要と成長戦略• 研究支援事業• メディカル事業

2. 2021年3月期第4四半期決算概要

19© REPROCELL

リプロセルの再生医療製品
名 称

ステムカイマル（脂肪由来幹細胞）

iPS神経グリア細胞

開発パートナー台湾ステミネント社

米国Qセラ社

対象疾患

脊髄小脳変性症

各種神経系疾患• 筋萎縮性側索硬化症（ALS）• 横断性脊髄炎（TM）• 多発性硬化症、脊髄損傷ほか

脳
幹小脳
呼吸等を制御故ホーキング博士

運動を制御

地 域

日本

日本、他

開発ステージ

第II相臨床試験
2021年5月:全被験者投与完了

前臨床試験

20

© REPROCELL

ステムカイマルの対象疾患
脊髄小脳変性症
脊髄小脳変性症は小脳や脳幹、脊髄の神経細胞が変性してしまう事により徐々に歩行障害（ふらつく、まっすぐ歩けない）や嚥下障害（うまく食べ物が飲み込めない）、言語障害（ろれつが回らない）などの運動失調が現れ、日常の生活が不自由となってしまう原因不明の疾患です。
国内患者数は約30,000人（約4,000人に1人）の希少疾患であり、20歳前後から60歳前後まで幅広い年齢で発病することが知られています。

脳幹 呼吸等を制御

小脳
歩行等の運動を制御

21

既存薬の国内年間売上は約180億円© REPROCELL

ステムカイマルの臨床試験の進捗状況
日本では2021年5月に全被験者への投与を完了しております。
台湾では、第II相試験が終了しデータの解析中となります。重篤な安全性の問題は見られておりません。
基礎研究

前臨床治験

承認

日本
REPROCELLス
テムカイマル2020/2
1例目の投与

2021/5
全被験者への投与完了

台湾
2020
第II相試験終了

Steminent

データ解析中重篤な安全性の問題は見られていない

米国
Steminent

韓国
SCM
Lifescience

2020/10
臨床開発に向けてライセンス契約
22© REPROCELL

ステムカイマルの第I相臨床試験（台湾）
台湾の第I相臨床試験では、脊髄小脳変性症の進行抑制効果を示唆するデータが得られています。

Suppressed Progression

対照群(Historical Control)

ステムカイマル投与群
実 線: SCA3型 患者（今回の治験対象）
点 線: MSA 患者
23© REPROCELL

日本での第II相試験の概要
本臨床試験では、最も科学的に信頼性の高いデザインにしております
治験概要 （治験実施計画書番号：RS-01）
デザイン

多施設共同、プラセボ対照、ランダム化、二重盲検、並行群間比較試験

対象疾患

脊髄小脳失調症（SCA3、SCA6）

投与回数

3回（4週に1回、静脈投与）

評価項目

主要評価項目：SARAスコア※国際的に提唱されている半定量的な運動失調の評価法

目標症例数

53例
（ステムカイマル群：28例、プラセボ群：25例）

実施医療機関約10施設
24© REPROCELL

ステムカイマルの第２相臨床試験の進捗状況
2020年2月 初回被験者登録を実施
2020年6月 安全性評価委員会で治験継続の許諾
202１年５月 全被験者への投与完了
投与状況

100%完了(2021年5月）

治験実施医療機関
国立大学法人 北海道大学病院
国立大学法人 新潟大学医歯学総合病院
国立大学法人 東京大学医学部附属病院
国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター
国立大学法人 千葉大学医学部附属病院
独立行政法人国立病院機構 相模原病院
国立大学法人 信州大学医学部附属病院
国立大学法人 名古屋大学医学部附属病院
国立大学法人 鳥取大学医学部附属病院
国立大学法人 岡山大学病院

25© REPROCELL

再生医療製品：iPS神経グリア細胞
米国Qセラ社の前臨床・治験届承認までの技術を応用し、ALS・横断性脊髄炎の治療を目指したiPS神経グリア細胞の研究開発を進めております。

１

iPS細胞の樹立

２

基礎研究

iPS神経グリア細胞の作製

前臨床

３

治験

移植（ALS/横断性脊髄炎）

承認

筋萎縮性側索硬化症（ALS）
iPS神経グリア細胞

横断性脊髄炎（TM）

26© REPROCELL

再生医療製品：iPS神経グリア細胞
筋萎縮性側索硬化症(ALS)

横断性脊髄炎(TM)

体を動かすための神経系（運動神経）が変性してしまう病気です。これにより脳から「筋肉を動かせ」といった命令が伝わらなくなり、筋肉がやせていきます。運動神経のみが変性するため、意識や五感は正常であり、知能の低下もありません。
病状の進行が極めて速い一方で、有効な治療法は確立されていません。
日本では指定難病とされています。

脊髄の一部分が横方向にわたって炎症を起こすことによって発生する神経障害です。
通常、腰部の痛みや筋肉衰弱やつま先や脚の異常な感覚などの症状が突然発症することで始まり、その後急速に、麻痺や閉尿や排便制御の喪失などの深刻な症状がみられます。
一部の患者は障害を残さずに完治しますが、中には日常生活に支障をきたすほどの障害が残ってしまう患者もいます。
原因は特定されておらず、効果的な治療法は確立されていません。

患者数

患者数

故スティーブン ホーキング
博士

米国

米国

約3万人

約4.4万人

日本

日本

約1万人

約1.5万人出所：クリストファー・アンド・デイナ・リーブ財団麻痺障害リソース・センターWebサイト、
Q therapeutics社webサイトを参考に当社作成

出所：難病情報センター、NIH Webサイトを参考に当社作成

27© REPROCELLiPS神経グリア細胞の将来展望
ALS、横断性脊髄炎だけでなく、将来、様々な神経変性疾患への適用拡大を目指します。
iPS神経グリア細胞のターゲット疾患の米国における統計データ
今後の展開優先的に開発に着手

ALS

横断性脊髄炎脊髄損傷

ハンチントン病

多発性硬化症

パーキンソン病

アルツハイマー病

患者数（人）

30,00044,000280,000

30,000400,000

1,000,000

5,000,000

年間発症者数（人）

5,600

1,700

12,0001,500

10,400――

年間社会負担1,100億円

1,200億円

6,600億円―

6,600億円

16兆円

110兆円

28

© REPROCELL

特定細胞加工物製造許可施設
殿町・リプロセル再生医療センターが特定細胞加工物製造許可（施設番号FA3200006)を取得しました。

実験動物中央研究所

国立医薬品
食品衛生研究所

殿町タウンキャンパス

iPS細胞

神経グリア細胞

殿町・リプロセル再生医療センター
29© REPROCELL

臨床用iPS細胞作製ビジネス
GMP-iPS細胞

パーソナルiPS（製薬企業向け）（個人向け）

採取

採取

移植

移植
対象顧客

製薬企業、バイオ企業

個人

他家細胞（他人の細胞）移植

自家細胞（本人の細胞）移植

免疫拒絶

基本的に免疫拒絶はあるが、移植部位により拒絶の強度は異なる

免疫拒絶の問題は回避できる

医療コスト

細胞を大量製造することによりコスト削減可能

他家移植に比べ高価になる可能性が高い。但し、パーソナルiPSでは適切なコストを実現

RNAリプログラミング法

RNAリプログラミング法

用途

リプログラミング方法

30© REPROCELL

RNAリプログラミングの技術優位性
RNAリプログラミング① mRNAは核内に入らないので元のDNAに変異を生じさせない② mRNAは速やかに消失し、iPS細胞内に残存しない

mRNA

31

© REPROCELL

GMP-iPS細胞マスターセルバンク（製薬企業向け）
日米欧の規制に対応したGMP-iPS細胞マスターセルバンクを製薬企業等に提供します。

32© REPROCELL

パーソナルiPS（個人向け）
パーソナルiPSは、個人向けのiPS細胞作製・保管サービスです。将来の疾患や怪我に備えて、ご本人様のiPS細胞を作製し長期保管します。

33© REPROCELL

パーソナルiPS（個人向け）
抜けた歯・尿から個人のiPS細胞を作製します。
2021年1月よりモニター募集開始。４月より有償サービス開始。

mRNAメニューパーソナルiPSデンタル(18歳以上）
こどもiPSデンタル(18歳未満）

参考価格※
1,800,000円
900,000円

パーソナルiPSユーリン(18歳以上）尿2,200,000円

こどもiPSユーリン(18歳未満）尿1,200,000円※iPS細胞作製料金とは別に、細胞保管・品質管理料が必要となります。

34© REPROCELL

新型コロナウイルスPCR検査
高精度のPCR検査＋変異株の同定検査をセットで提供しています。
2021年3月より開始。

N501Y
(ー)
E484K
(ー)
HV69/70d(ー)

N501Y
(+)
E484K
(ー)
HV69/70d(+)

従来株

イギリス株

N501Y
(ー)
E484K
(＋)
HV69/70d(ー)
E484K
35

© REPROCELL

目次

1. 2021年3月期第4四半期事業進捗• 事業概要と成長戦略• 研究支援事業• メディカル事業

2. 2021年3月期第4四半期決算概要

36© REPROCELL

連結損益計算書
2020年3月期実績

2021年3月期
実績

1,199

1,286＋86

製品売上高

656

795+139

役務収益543490

△53

売上総利益

474

482+8

販管費

1,383

1,530+147

研究開発費

454662+207

その他の販管費928868△60△908△1,048△139

17259+242△891△788+103△1,016△811+203(単位：百万円)
売上高

営業利益又は損失(△)
営業外損益

経常利益又は損失(△)
当期期純利益又は損失(△)

37

増減

主な増減理由• 細胞機能測定機器と生体試料の販売増に
より前年比+7%• ステムカイマル治験費用の増加• コロナウイルスの影響により営業活動が縮小• 補助金収入の増加+112百万円• 為替差損益+86百万円• 前期インド減損損失+115百万円• 当期イギリス減損損失△23百万円© REPROCELL

連結貸借対照表(単位：百万円)2020年3月末
金額

2021年3月末

構成比

金額

構成比

増減

5,73087%5,24487%△486

うち、現金及び預金

4,58570%

2,60143%△1,984

うち、有価証券6009%

2,00033%＋1,40082213%

80213%△20537

8%

543

9%

+6

総資産

6,553

100%

6,047

100%

△506

流動負債

406

6%

553

9%

＋146

固定負債

871%

103

2%

＋15

純資産

6,058

92%

5,391

89%

△667

負債及び純資産

6,553

100%

6,047

100%

△506

流動資産

固定資産
うち、投資有価証券【現預金及び有価証券】➢ 短期商品運用総額が14億円増加したことにより、現金及び預金△14億円、有価証券＋14億円
38© REPROCELL

中期経営計画(2022/3期～2024/3期）
メディカル事業を成長ドライバーとして、早期の黒字化を目指します。
[単位：百万円]

連結売上高

臨床用iPS細胞（GMP-iPS細胞マス
ターセルバンク、パーソナルiPS）の立ち上げ

連結経常損益

5,000

4,065

臨床検査（新型コロナウイルスPCR検査、無侵襲型出生前検査、がんのコンパニオン診断検査）の展開

4,000

2,911

3,000

2,106

ステムカイマルの治験と承認

2,000

1,286
760

1,000

3440

△ 157(1,000)△ 788(2,000)
2021年3月期実績

2022年3月期予想

2023年3月期目標
39

2024年3月期目標© REPROCELL

第三者割当による第15回新株予約権の発行について
SMBC日興証券を割当先とした、新株予約権の第三者割当の発行を2021年6月1日に決議しました。
➢ 調達予定額: 5,390百万円（差引手取概算額）

具体的な資金使途金額（百万円）① ステムカイマル（脊髄小脳変性症）の治験及び承認に係る諸費用

500② iPS神経グリア細胞の適用拡大に係る費用

750③ 新規事業であるiPS細胞作製ビジネス（GMP-iPS細胞マスターセルバンク及びパーソナルiPS）の立ち上げに係る費用

600④ 新規パイプラインの導入及び治験に係る費用

2,490⑤ 運転資金等

1,050

合計

405,390© REPROCELL本資料取扱に関するご注意
本資料は当社の会社内容を説明するために作成されたものであり、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。
本資料における、業績予想ならびに将来予測は、本資料作成時点で入手可能な情報に基づき当社が判断したものであり、顕在化・潜在的なリスクや不確実性が含まれております。そのため、将来の経済環境の変化等の様々な要因により、実際の事業の状態・業績等は影響を受けることが予想され、当社はその正確性、完全性を保証するものではありません。
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株式会社リプロセル
経営管理部〒222-0033
神奈川県横浜市港北区新横浜三丁目8-11
メットライフ新横浜ビル 9F
HP https://www.reprocell.co.jp
41© REPROCELL