アッヴィ、再発性／難治性慢性リンパ性⽩⾎病患者に対する治療薬としての ベネトクラクスとリツキシマブ（遺伝⼦組換え）の併⽤を評価する第Ⅲ相試験での 良好な主要結果を発表
September 28, 2017
本資料は、⽶国アッヴィ社が2017年9⽉18⽇（⽶国時間）に発表したプレスリリースの⼀部を⽇本語に翻訳し、2017年9⽉28⽇（⽇本時間）、皆さまのご参考として供するものです。本資料の正式⾔語は英語であり、その内容および解釈については英語が優先します。本資料（英⽂）については、www.abbvie.comをご覧ください。なお本⽂中には⽇本未承認薬、未承認適応症に関する情報が含まれています。
アッヴィ、再発性／難治性慢性リンパ性⽩⾎病患者に対する治療薬としてのベネトクラクスとリツキシマブ（遺伝⼦組換え）の併⽤を評価する
第Ⅲ相試験での良好な主要結果を発表
ベネトクラクスとリツキシマブ（遺伝⼦組換え）の併⽤を評価する多施設共同⾮盲検無作為化第Ⅲ相試験の結果が、再発／難治性慢性リンパ性⽩⾎病（CLL）患者の無増悪⽣存期間をベンダムスチン塩酸塩とリツキシマブ（遺伝⼦組換え）の併⽤よりも延⻑させるという主要⽬的を達成
結果は承認申請の基盤となり、今後の医学会議で詳細なデータを発表する予定
⽶国において既に画期的治療薬（BTD ブレークスルー・セラピー）の指定を受けた
イリノイ州ノースシカゴ、2017年9⽉18⽇（⽶国時間）－グローバルなバイオ医薬品企業であるアッヴィ（NYSE: ABBV）は、第III相試験である
MURANO試験において、ベネトクラクスとリツキシマブ（遺伝⼦組換え）の併⽤が主要⽬的を達成したことを発表しました。試験結果から、再発／難治性（R/R）慢性リンパ性⽩⾎病（CLL）の患者さんに対するベネトクラクスとリツキシマブ（遺伝⼦組換え）の併⽤は、ベンダムスチン塩酸塩とリツキシマブ（遺伝⼦組換え）の併⽤よりも無増悪⽣存期間（PFS）を延⻑することが⽰されました。独⽴データモニタリング委員会が本試験を審査し、この良好な結果に基づいて本試験の盲検を解除するよう推奨しました。⻑期的な安全性および有効性に関する情報をさらに得るため、MURANO試験で治験治療を継続している患者さんに対して医師が引き続き観察を⾏います。ベネトクラクスはアッヴィとロシュ社が開発を⾏っています。⽶国ではアッヴィとロシュグループの⼀員であるジェネンテック社が共同販売しており、⽶国以外ではアッヴィが販売しています*。*本リリース発表時、⽇本では未承認となります。
アッヴィの研究開発担当エグゼクティブ・バイスプレジデント兼最⾼科学責任者（CSO）のマイケル・セヴェリーノ医学博⼠（M.D.）は、次のように述べています。「アッヴィはCLLおよびそれ以外の造⾎器腫瘍の患者さんにおける単剤療法および併⽤療法としてのベネトクラクスの、あらゆる可能性を研究することに全⼒を尽くしています。MURANO試験の解析では、ベネトクラクスとリツキシマブ（遺伝⼦組換え）の併⽤がR/R CLL患者さんにとって新たな治療選択肢となる可能性が⽰され、化学療法を含まない治療法を、患者さんに提供できる可能性があります。アッヴィは世界中の規制当局と協⼒して、この新たな治療法をR/R CLL患者さんにお届けすることを⼼待ちにしています。」
欧⽶で最もよくみられる⽩⾎病の種類はCLLで、⽶国における、⽩⾎病の新規症例の約4分の1を占めています1,2。CLLは、増殖が遅い形態の⽩⾎病または⾎液がんであり、⾎液および⾻髄に⾮常に多くの未熟なリンパ球（⽩⾎球の種類）が認められます3/sup>。CLLは⾼齢者が罹患することが多く、⼥性よりも男性の罹患率が⾼くなっています。診断時の年齢の中央値は約70歳です1。

この試験から得られる詳細なデータは、R/R CLLにおけるベネトクラクスとリツキシマブ（遺伝⼦組換え）の併⽤療法の承認申請を⽀持するものであり、今後の医学会議で発表される予定です。重篤な有害事象や最もよくみられる有害事象、投与中⽌率などの安全性データを現在解析しているところです。

第III相試験について
この多施設共同⾮盲検無作為化第Ⅲ相MURANO試験は、R/R CLL患者さんがベネトクラクスとリツキシマブ（遺伝⼦組換え）を併⽤した場合の有効性および安全性を、ベンダムスチン塩酸塩とリツキシマブ（遺伝⼦組換え）を併⽤した場合と⽐較するためにデザインされたものです4。主

要評価項⽬は治験担当医師の評価による無増悪⽣存期間（PFS）とし、慢性リンパ球性⽩⾎病に関する国際ワークショップ（iwCLL）の標準的ガイドラインを⽤いて判定されました。副次的評価項⽬は、独⽴中央審査委員会（IRC）の評価によるPFS、染⾊体17p⽋失が認められる患者さんのPFS、最良総合効果［完全奏効（CR）、⾻髄回復が不完全な完全奏効（CRi）、結節性部分寛解（nPR）または部分寛解（PR）と定義］、全⽣存期間、無イベント⽣存期間、奏効期間、次の抗CLL治療までの期間、微少残存病変が陰性となった患者さんの割合としました。

ベネトクラクスについて
ベネトクラクスはBCL-2と呼ばれる、体内の特定のタンパク質を標的とする経⼝B細胞リンパ腫-2（BCL-2）阻害剤です。CLLに罹患すると、BCL-2が過剰発現し、がん細胞が⾃然に⾃⼰破壊するのを阻⽌します。ベネトクラクスは、アポトーシスの過程を回復させるためにBCL-2を標的としています。アポトーシスを介して、体内でのがん細胞と正常細胞の⾃⼰破壊が可能になります。
ベネトクラクスはアッヴィとロシュ社が開発しています。⽶国ではアッヴィとロシュグループの⼀員であるジェネンテック社が共同販売しており、⽶国以外ではアッヴィが販売しています*。これら数社共同で、ベネトクラクスのBCL-2研究に取り組んでおり、ベネトクラクスについては種々の⾎液がんを対象とした複数の臨床試験で現在評価しているところです。
ベネトクラクスは、複数の国で保健当局による評価を受けており、現在、⽶国を含む16カ国およびEUで承認されています。アッヴィは現在、ロシュ社とジェネンテック社と共同で、治療に適格で必要性を有する患者さんにこの医薬品を提供するため、世界中の規制当局と協⼒しています。

注︓⽶国アッヴィ社が2017年9⽉18⽇（⽶国時間）に発表したプレスリリース英語原⽂には、この後EUおよび⽶国に関する記載がございます。
そちらにつきましては、英語原⽂ をご参照ください。

がん分野におけるアッヴィについてアッヴィでは、当社がもつ⽣物学の中⼼分野の深い知識を、最先端の技術と独⾃に組み合わせ、科学者、臨床専⾨家、同業企業、⽀援団体、患者さんなどのパートナーと協⼒して、がん治療に変⾰をもたらす医薬品の発⾒と開発に努めています。当社は、⼀部の⾮常に消耗性の⾼い広範囲ながんの治療法で、このような⾰新的な進歩を実現することに重点を置いています。また、患者さんが当社のがん治療薬を使⽤できるようにするためのソリューションの探求にも取り組んでいます。2015年にファーマサイクリックス社を買収し、2016年にStemcentrx社を買収したことで、研究開発活動と共同研究により、現在アッヴ
ィのがん分野のポートフォリオは、市販されている医薬品と複数の新規分⼦を含むパイプラインで構成されています。それらは20種類を超える、異なる型の腫瘍に関する、200件以上の臨床試験において世界中で評価されています。詳細については、h p://abbvieoncology.com.をご覧ください。

アッヴィについてアッヴィは、世界で最も複雑かつ深刻な疾患に対する⾰新的な先進治療薬の開発に努める研究開発型のグローバルなバイオ医薬品企業です。その専⾨知識、献⾝的な社員、イノベーション実現に向けた独⾃の⼿法を通じて、⾃⼰免疫疾患、オンコロジー、ウイルス感染症およびニューロサイエンスの4つの主要治療領域での治療を⼤きく向上させることをミッションに掲げています。
世界中の⼈々が持つ、健康上の課題への解決策を進歩させるため、75カ国以上の国でアッヴィ社員が⽇々取り組んでいます。アッヴィの詳細については、www.abbvie.com をご覧ください。よろしければTwi erアカウント@abbVieもフォローください。また、⼈材情報はFacebookやLinkedInをご参照ください。

アッヴィ 今後の⾒通しに関する陳述
本リリースにおける記載には、1995年⽶国私募証券訴訟改⾰法に⽰される「今後の⾒通しに関する陳述」が含まれています。「確信」「期待」「予測」「計画」という⾔葉およびそれに類する表現は、⼀般に将来予想に関する陳述となります。当社からの注意喚起として、このような将来予想に関する陳述はリスクおよび不確実性による影響を受け、実際の結果と将来予想に関する、陳述での予測との間に⼤幅な相違が⽣じる可能性があります。このようなリスクおよび不確実性には、知的財産に対する脅威、他社製品との競合、研究および開発プロセスに特有の困難、敵対的訴訟または政府による介⼊、業界に関連する法律および規制の変更などがあります。
アッヴィの経営に影響を及ぼす可能性のある経済、競合状況、政府、科学技術およびその他の要因については、Securi es and ExchangeCommission（⽶国証券取引委員会）に提出済みのアッヴィの2016年度アニュアルレポート（10-K書式）の1A項「リスク要因」に記載しています。アッヴィは、法律で要求される場合を除き、本リリースの発表後に発⽣した出来事または変化によって、今後の⾒通しに関する陳述を更新する義務を負わないものとします。

1. Eichhorst B, et al. Chronic lymphocy c leukaemia ESMO Clinical Prac ce Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up.Annals of Oncology;
2015;26;v78?v84.
2. American Cancer Society. What are the key sta s cs for chronic lymphocy c leukemia?
h ps://www.cancer.org/cancer/chronic-lymphocy c-leukemia/about/key-sta s cs.html. Accessed August 22, 2017.
3. NCI dic onary. NCI Dic onary of Terms. Chronic Lymphocy c Leukemia.
h ps://www.cancer.gov/publica ons/dic onaries/cancer-terms. Accessed August 22, 2017.
4. Clinicaltrials.gov. NCT02005471: A Study of Venetoclax in Combina on With Rituximab Compared With Bendamus ne in Combina on With Rituximab inPar cipants With Relapsed or Refractory Chronic Lymphocy c Leukemia. Accessed August 2017.