東証JASDAQ 4978

株式会社リプロセル
2021年3月期第2四半期
決算説明会
2020年12月11日

1© REPROCELL Inc.

新型コロナウイルスの影響
当社の事業は大学/製薬企業の研究所及び医療機関が対象顧客及びパートナーであり、本質的に新型コロナウイルスの影響を受けにくいと考えております。
• 全体
2021年3月期Q1の売上は対前年比34.5%減と新型コロナウイルスの影響を大きく受けましたが、Q2（累計）では8.9%増と回復傾向にあります。今後の新型コロナウイルスの影響については先行き不透明な部分もありますが、英国でワクチンが承認されるなど明るいニュースもあります。
• 研究支援事業
顧客先である日米欧の大学/製薬企業において、特にQ1において一時的に研究活動が制限されましたが、Q2以降、各国とも、適切な感染拡大防止策を行いながら活動を再開する動きが出ております。
• メディカル事業
これまで、ステムカイマルの治験およびiPS神経グリア細胞の研究開発への影響は出ておりません。
2© REPROCELL Inc.

新型コロナウイルスのワクチン開発新型コロナウイルスのワクチン開発を行う国際コンソーシアムに参加しております。

メンバー
eTheRNA社（ベルギー）、EpiVax社(米国）、Nexelis社（米国）
アントワープ大学（ベルギー）、リプロセル

本ワクチンの特徴• RNAワクチン。鼻腔粘膜に噴霧することにより接種• 新型コロナウイルスが変異した場合にもワクチン効果が維持されるようにデザイン• 製造コストが安価であり、スケールアップが容易
リプロセルの役割• RNAワクチンを効率的に細胞内に入れるための要素技術の開発と提供
今後の開発スケジュール• 2021/22冬期シーズンへの供給に向け2021年初頭に臨床試験に入ることを目指す

3© REPROCELL Inc.

目次

1.

2021年3月期第2四半期事業進捗• 事業概要と成長戦略• 研究支援事業• メディカル事業

2.

2021年3月期第2四半期決算概要

4© REPROCELL Inc.

REPROCELLグループ
日本、米国、英国、インドの4拠点で事業をグローバルに展開しています。

REPROCELL Europe
40

32121

REPROCELL India
REPROCELL USAREPROCELL Inc.

26

23

人員構成
2020年3月末現在

アメリカ：メリーランド

イギリス：グラスゴー

インド：ハイデラバード
5

本社：新横浜© REPROCELL Inc.

リプロセルの基本成長戦略▶ 積極的なグローバル化の推進▶ 研究支援とメディカルによる持続的な成長シナリオ▶ オープンイノベーションによる技術優位性の確保

6© REPROCELL Inc.

iPS細胞について
iPS細胞事業を「研究支援事業」と「メディカル事業」の2つの分野に分けて推進しております。
リプログラミング

細胞採取

iPS細胞
分化誘導

再生医療

創薬応用

メディカル事業

研究支援事業
7© REPROCELL Inc.

事業セグメントと成長戦略
短中期的な事業の柱として研究支援事業を推進し、中長期的な成長事業としてメディカル事業を拡大する事により、当分野のマーケットリーダーになることを目指します。

メディカル事業
再生医療
臨床検査

iPS細胞

臨床iPS細胞パーソナルiPS
売上研究支援事業
研究試薬受託サービス

現在

研究機器

時期

8

© REPROCELL Inc.

事業成長イメージ(2026/3期まで）
2023/3期まで（中期経営計画）：研究支援、メディカルともに成長を目指します。
2024/3期以降：ステムカイマルの承認により大幅な売上増を目指します。

ステムカイマルメディカル
2021年3月期～ 2023年3月期

中期経営計画
臨床用iPS細胞
パーソナルiPS
臨床検査
研究受託サービス

研究支援

研究用製品・機器
2021/3期

2022/3期

2023/3期

2024/3期

2025/3期

2026/3期

注：本グラフは事業成長イメージであり、定量的な予測および目標ではありません

9© REPROCELL Inc.

リプロセルの技術プラットフォーム
リプロセルでは提携も含め、最先端の細胞加工技術プラットフォームを有しております。

臨床用iPS細胞
パーソナルiPS

iPS再生医療
iPS細胞
RNA
リプログラミング

生体試料調達細胞バンク

iPS細胞
各種分化誘導ヒト組織
薬剤応答試験CRISPR/Cas9

ゲノム編集

疾患モデル

3次元組織モデル

創薬受託サービス
10© REPROCELL Inc.

RNAリプログラミング技術の優位点
RNAリプログラミング法は、ガン化のリスクを最小限に抑える最先端の技術です。

元の細胞

iPS細胞

リプログラミングDNA

翻訳核RNA

不要なRNAは分解

11© REPROCELL Inc.

世界的な研究ネットワーク
Norio Nakatsuji, Ph.D.
Founding director of iCeMS
at Kyoto University

Hiromitsu Nakauchi, M.D., Ph.D.
The University of Tokyo
Stanford University School of Medicine

Rudolf Jaenisch, M.D.
Whitehead Institute, MITAtsushi Iwama, M.D., Ph.D.
Chiba University

Mahendra Rao, MD, PhD
Founding director ofCRM at NIH
MAGiQ Therapeutic, CSO

Hiroyuki Mizuguchi, Ph.D.
Osaka University

Stefan Przyborski, Ph.D.
REPROCELL EU, CSO
Durham University, UK

Wado Akamatsu, M.D., Ph.D.
Juntendo UniversityAmer Rana, Ph.D.
Cambridge University UK

Katsumi Matsuura, M.D., Ph.D.
Tokyo Women’s Medical University

12© REPROCELL Inc.

目次

1.

2021年3月期第2四半期事業進捗• 事業概要と成長戦略• 研究支援事業• メディカル事業

2.

2021年3月期第2四半期決算概要

13© REPROCELL Inc.

動物実験からヒト細胞を使った実験へ
高コストな動物実験から、ヒト細胞を活用したより高精度な実験へと置き換えが進んでいます。
リプロセルではヒトiPS細胞の製品/サービスを中心に展開しております。

動物実験倫理動物

ヒト細胞を使った実験

ヒト

高コスト

低コスト

豊富な製品・サービス
14© REPROCELL Inc.

研究支援事業の市場規模
大手製薬企業の研究開発費支出
国内上位10社

2013年度（億円）

海外上位10社

製薬メーカーの創薬プロセス別R&D費内訳
2013年度
（億円）

100%

2%

10%

武田薬品工業3,433 ノボノルディスク

15,26890%

アステラス製薬

2,146 ロシュ

9,728

80%

第一三共

1,897 ノバルティス

9,615

大塚ホールディングス

2,490 ジョンソン＆ジョンソン

7,986

6%

70%
37%
60%

エーザイ

1,305 メルクUS

臨床試験

7,32250%

田辺三菱製薬704 サノフィ・アベンティス

6,207

大日本住友製薬698 グラクソ・スミスクライン

5,982

40%

13%

協和発酵キリン

436 ファイザー

5,617

30%

8%

塩野義製薬

519 イーライリリー

5,398

大正製薬ホールディングス

218 アストラゼネカ

4,705

13,846 上位10社合計

77,828

上位10社合計

20%
10%

25%

0%
1

注 ：海外企業研究開発費の円換算レートは、97.60円/USDを使用
出所 ：日本製薬工業協会 「DATA BOOK 2015」

製薬企業のR&D費用総額は国内で年間1.3兆円以上
海外で年間7.7兆円以上

出所：PhRMA：Industry Profileを基にリプロセル作成

探索研究・前臨床試験の潜在市場規模
国内：3,300億円
海外：1兆9,300億円
15© REPROCELL Inc.

研究支援事業の概要
大学/製薬企業等を対象顧客として、「研究試薬」、「研究受託サービス」、「研究機器」をトータルに提供しております。

研究試薬• iPS研究試薬• iPS細胞• プレート• 生体試料研究受託サービス• 疾患iPS細胞• 遺伝子編集• iPS分化細胞• 薬効薬理試験• 遺伝子解析研究機器• Axion Biosystems社
16© REPROCELL Inc.

iPS細胞の創薬応用：疾患モデル
創薬応用可能な疾患iPSモデル細胞を製薬企業等に提供しております。
製薬企業

分化誘導

患者由来
患者由来
分化誘導

健常者iPS細胞

ゲノム編集

疾患モデル細胞

ゲノム編集（CRISPRーSNIPER）

Cas9タンパク質が狙ったゲノムDNA配列を切断

創薬スクリーニング

任意の遺伝子配列の挿入（ノックイン）

修復

17© REPROCELL Inc.

iPS細胞の創薬応用：分化細胞
iPS細胞から様々な細胞を作製する技術を有しており、付加価値の高いサービスを提供しております。
順天堂大との共同研究

中枢神経細胞

再生医療製品の開発

運動神経細胞

感覚神経細胞
東工大との共同研究

心筋細胞

小腸細胞

肝細胞
18

神経グリア細胞
東工大との共同研究

膵臓細胞© REPROCELL Inc.

iPS細胞腸管上皮細胞（StemRNA Entero）
東京工業大学と共同でiPS細胞由来腸管上皮細胞を開発し販売を開始しました。

新製品

透過能試験

各種代謝酵素の発現 (qPCR)

小腸模式図

0.01
StemRNAEntero0.1

110100CYP2B6CYP2C19
CYP2C9CYP2D6セルインサート

A to B B to A

CYP2E1CYP2S1

小腸上皮の模式図CYP3A4CYP3A7
GSTA2
GSTM1Papp(×10-6 cm/sec)

6

GSTP1

透過率NAT1
NAT24

TPMT
UGT1A12

UGT2B7VKORC10

B to A

A to B

細胞極性が維持された機能的な透過能を有しています
19

各種の代謝酵素が高発現しています。
ヒト小腸の発現量を１とした時の相対値© REPROCELL Inc.

Maestro & iPS感覚神経細胞
Axion社のMaestroとリプロセルで開発したiPS感覚神経細胞との組み合わせにより、電気生理学的な測定が誰でも容易に可能になりました。
ヒトiPS感覚神経細胞
Axion社 Maestroシリーズ&FANCL社との共同開発

感覚神経細胞の活動を測定
20© REPROCELL Inc.

新型コロナウイルス患者の生体試料の提供
新型コロナウイルス患者の生体試料を、グローバルの製薬企業に提供しております。
米国医療機関とのネットワークにより、感染患者の生体試料を調達
医療機関
(米国)

■ REPROCELL USA
バイオバンク設 立 / 1989年
責任者 / Rama Modali
場 所 / メリーランド州 米国

REPROCELL USA
バイオバンク

認 証 / CLIA
(No.21D1059245)
顧 客 / 大手製薬を含む
1,000機関以上■ ご提供可能な生体試料
・ 全血製薬企業(グローバル)・ 血清・ 血漿製薬企業にて、新型コロナウイルスのワクチン及び治療薬の研究開発等に使用
21※ 患者の治療中/治療後の生体使用の提供が可能です。
© REPROCELL Inc.

目次

1.

2021年3月期第2四半期事業進捗• 事業概要と成長戦略• 研究支援事業• メディカル事業

2.

2021年3月期第2四半期決算概要

22© REPROCELL Inc.

リプロセルの再生医療製品
名 称

ステムカイマルiPS神経グリア細胞

開発パートナー台湾ステミネント社

米国Qセラ社

契約形態

ライセンス

共同開発

細胞種

体性幹細胞
（脂肪組織由来MSC）

iPS神経グリア細胞

対象疾患

脊髄小脳変性症ほか

各種神経系疾患• 筋萎縮性側索硬化症（ALS）• 横断性脊髄炎（TM）• 多発性硬化症、脊髄損傷ほか

地 域日本

日本、他

開発ステージ

第II相臨床試験
2020年2月:１例目の投与前臨床試験

23© REPROCELL Inc.

ステムカイマルの対象疾患
脊髄小脳変性症
脊髄小脳変性症は小脳や脳幹、脊髄の神経細胞が変性してしまう事により徐々に歩行障害（ふらつく、まっすぐ歩けない）や嚥下障害（うまく食べ物が飲み込めない）、言語障害（ろれつが回らない）などの運動失調が現れ、日常の生活が不自由となってしまう原因不明の疾患です。
国内患者数は約30,000人（約4,000人に1人）の希少疾患であり、20歳前後から60歳前後まで幅広い年齢で発病することが知られています。

脳幹 呼吸等を制御

小脳
歩行等の運動を制御

24

既存薬の国内年間売上は約180億円© REPROCELL Inc.

ステムカイマルの開発状況
日本では2020年2月に１例目の投与を開始。観察期間も含め2021年12月に治験終了予定。
台湾では、第II相試験が終了しデータ解析中。重篤な安全性の問題は見られておりません。
基礎研究

前臨床治験承認日本
2020/2
1例目の投与ステムカイマルREPROCELL2021/12
治験完了予定台湾
2020
第II相試験終了

Steminent

データ解析中重篤な安全性の問題は見られていない

米国
Steminent

韓国
SCM
Lifescience

2020/10
臨床開発に向けてライセンス契約※日本ではリプロセルが独占的に開発を行っています。
台湾と米国はステミネント社が主導で開発しており、韓国ではSCM Life science社が独占的に開発を行っています。
25© REPROCELL Inc.

ステムカイマルの第I相臨床試験（台湾）
台湾の第I相試験では、脊髄小脳変性症の進行抑制効果を示唆するデータが得られています。

Suppressed Progression

対照群(Historical Control)

ステムカイマル投与群
実 線: SCA3型 患者（今回の治験対象）
点 線: MSA 患者

26© REPROCELL Inc.

日本での第II相試験の概要
本臨床試験では、最も科学的に信頼性の高いデータを取れるデザインを採用しました。

治験概要

デザイン

多施設共同、プラセボ対照、ランダム化、二重盲検、並行群間比較試験（治験実施計画書番号：RS-01）

対象疾患

脊髄小脳失調症（SCA3、SCA6）

投与回数

3回（4週に1回、静脈投与）
主要評価項目：SARAスコア

評価項目※脊髄小脳変性症について、国際的に提唱されている半定量的な運動失調の評価法

目標症例数

53例
（ステムカイマル群：28例、プラセボ群：25例）

実施医療機関約10施設
27© REPROCELL Inc.

日本での治験進捗状況
2020年2月 初回被験者登録を実施
2020年6月 安全性評価委員会で治験継続の許諾
2020年11月時点 約80%の組み入れが完了
被験者登録ステータス

約80%完了治験実施医療機関
国立大学法人 北海道大学病院
国立大学法人 新潟大学医歯学総合病院
国立大学法人 東京大学医学部附属病院
国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター
国立大学法人 千葉大学医学部附属病院
独立行政法人国立病院機構 相模原病院
国立大学法人 信州大学医学部附属病院
国立大学法人 名古屋大学医学部附属病院
国立大学法人 鳥取大学医学部附属病院
国立大学法人 岡山大学病院

28© REPROCELL Inc.

再生医療製品：iPS神経グリア細胞
米国Qセラ社の前臨床・治験届承認までの技術を応用し、ALS・横断性脊髄炎の治療を目指した
iPS神経グリア細胞の研究開発を進めております。

１

iPS細胞の樹立

２

基礎研究

iPS神経グリア細胞の作製

前臨床

３

治験

移植
（ALS/横断性脊髄炎）

承認

筋萎縮性側索硬化症（ALS）
iPS神経グリア細胞

横断性脊髄炎（TM）

29© REPROCELL Inc.

再生医療製品：iPS神経グリア細胞
筋萎縮性側索硬化症(ALS)

横断性脊髄炎(TM)

体を動かすための神経系（運動神経）が変性してしまう病気です。これにより脳から「筋肉を動かせ」といった命令が伝わらなくなり、筋肉がやせていきます。運動神経のみが変性するため、意識や五感は正常であり、知能の低下もありません。
病状の進行が極めて速い一方で、有効な治療法は確立されていません。
日本では指定難病とされています。

脊髄の一部分が横方向にわたって炎症を起こすことによって発生する神経障害です。
通常、腰部の痛みや筋肉衰弱やつま先や脚の異常な感覚などの症状が突然発症することで始まり、その後急速に、麻痺や閉尿や排便制御の喪失などの深刻な症状がみられます。
一部の患者は障害を残さずに完治しますが、中には日常生活に支障をきたすほどの障害が残ってしまう患者もいます。
原因は特定されておらず、効果的な治療法は確立されていません。

患者数

患者数

米国

故スティーブン ホーキング
博士

米国

約3万人

約4.4万人

日本

日本

約1万人

約1.5万人出所：クリストファー・アンド・デイナ・リーブ財団麻痺障害リソース・センターWebサイト、Q therapeutics社webサイトを参考に当社作成

出所：難病情報センター、NIH Webサイトを参考に当社作成

30© REPROCELL Inc.

iPS神経グリア細胞の将来展望
ALS、横断性脊髄炎だけでなく、将来、様々な神経変性疾患への適用拡大を目指します。

iPS神経グリア細胞のターゲット疾患の米国における統計データ優先的に開発に着手

今後の展開

ALS

横断性脊髄炎脊髄損傷

ハンチントン病 多発性硬化症 パーキンソン病 アルツハイマー病

患者数
（人）

30,00044,000280,000

30,000400,000

1,000,000

5,000,000

年間発症者数
（人）

5,600

1,700

12,0001,500

10,400――

年間社会負担1,100億円

1,200億円

6,600億円―

6,600億円

16兆円

110兆円

31

© REPROCELL Inc.

iPS神経グリア細胞の研究開発
iPS神経グリア細胞の治験薬製造拠点として殿町・リプロセル再生医療センターを設立しました。

実験動物中央研究所

国立医薬品
食品衛生研究所

殿町タウンキャンパス

殿町・リプロセル再生医療センター
iPS細胞

再生細胞医療産業化拠点
ﾗｲﾌｲﾉﾍﾞｰｼｮﾝｾﾝﾀｰ（LIC）

神経グリア細胞32© REPROCELL Inc.

iPS細胞作製ビジネス
臨床用iPS細胞（製薬企業向け）（個人向け）
採取

採取

移植

移植

iPS細胞の再生医療を行う製薬企業等

個人

他家細胞（他人の細胞）移植

自家細胞（本人の細胞）移植

免疫拒絶

基本的に免疫拒絶はあるが、細胞の種類により拒絶の強度は異なる本人の細胞であるため、免疫拒絶の問題は回避できる

医療コスト

細胞を大量製造することによりコスト削減可能

他家移植に比べ高価になる可能性が高い。但し、パーソナルiPSでは適切なコストを実現

RNAリプログラミング法

RNAリプログラミング法

対象顧客
用途

リプログラミング方法

33© REPROCELL Inc.

臨床用iPS細胞（製薬企業向け）
日米等各国の規制に対応した臨床用iPS細胞を製薬企業等に提供します。
組織採取

RNAリプログラミング

Master Cell Bank

商業利用

日米欧の製薬企業
バイオベンチャー
34© REPROCELL Inc.

パーソナルiPS（個人向け）
パーソナルiPSは、一般の方向けのiPS細胞作製・保管サービスです。将来の疾患や怪我に備えて、ご本人様のiPS細胞を作製し長期保管します。

35© REPROCELL Inc.

パーソナルiPS（個人向け）
抜歯済みの不要になった歯、または、尿を用いてパーソナルiPS細胞を作製します。

新規HPを開設

iPS細胞作製料金
メニュー
パーソナルiPSデンタル(18歳以上）
こどもiPSデンタル(18歳未満）

参考価格※
1,800,000円
900,000円

パーソナルiPSユーリン(18歳以上）尿2,200,000円

こどもiPSユーリン(18歳未満）尿1,200,000円※iPS細胞作製料金とは別に、細胞保管・品質管理料が必要となります。
36© REPROCELL Inc.

目次

1.

2021年3月期第2四半期事業進捗• 事業概要と成長戦略• 研究支援事業• メディカル事業

2.

2021年3月期第2四半期決算概要

37© REPROCELL Inc.

(２)決算概要_連結貸借対照表の状況

連結損益計算書(単位：百万円)

2020年3月期 2021年3月期
第2四半期実績 第2四半期実績

増減

主な増減理由• 主に細胞機能測定機器（Axion社製品）販売により前年比+9%564

614＋50

製品売上高

310

372+62

役務収益254

242△11

売上総利益

231

235+4

販管費

663

737+73

研究開発費

194

298+103• ステムカイマル治験費用の増加

その他の販管費469439△29• COVID-19に伴う営業活動縮小による広告宣伝費・出張旅費の減少

△432

△502

△69△2136+139

経常利益又は損失(△)△434△365+69四半期純利益又は損失(△)△436△366+69

売上高

営業利益又は損失(△)
営業外損益

38

• 補助金収入の増加+88百万円• 為替差損の縮小+45百万円© REPROCELL Inc.

連結貸借対照表
2020年3月末(単位：百万円)（単位：百万円）
流動資産

金額

2020年9月末

構成比

金額

構成比

増減

5,73087%

5,53088%△200

うち、現金及び預金

4,58570%3,85861%△727

うち、有価証券6009%

1,00016%

＋400

固定資産

82213%

76912%△53

うち、無形固定資産

421%

371%

△5

うち、投資有価証券

5378%

5248%

△13

総資産

6,553100%

6,300100%

△253

流動負債

4066%

5128%＋106

固定負債

871%

881%＋1

純資産

6,05892%

5,70090%△358

負債及び純資産6,553100%

6,300100%△253【現預金及び有価証券】➢

短期商品運用総額が４億円増加したことにより、現金及び預金△４億円、有価証券＋４億円
39© REPROCELL Inc.

本資料取扱に関するご注意
本資料は当社の会社内容を説明するために作成されたものであり、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。
本資料における、業績予想ならびに将来予測は、本資料作成時点で入手可能な情報に基づき当社が判断したものであり、顕在化・潜在的なリスクや不確実性が含まれております。そのため、将来の経済環境の変化等の様々な要因により、実際の事業の状態・業績等は影響を受けることが予想され、当社はその正確性、完全性を保証するものではありません。
本資料は、投資家ご自身の判断と責任において利用されることを前提にご提示させていただくものであり、当社はいかなる場合においてもその責任は負いません。
当社の事業計画に対する評価及び投資に関する決定は、投資家ご自身の判断において行われるようお願いいたします。

株式会社リプロセル
経営管理部〒222-0033
神奈川県横浜市港北区新横浜三丁目8-11
メットライフ新横浜ビル 9F
HP https://www.reprocell.co.jp
40© REPROCELL Inc.