東証JASDAQ 4978

株式会社リプロセル
2020年3月期第4四半期
決算説明会
2020年8月7日

1© REPROCELL Inc.

新型コロナウイルスの影響
当社の事業は大学/製薬企業の研究所及び医療機関が対象顧客及びパートナーであり、本質的に新型コロナウイルスの影響を受けにくいと考えております• 研究支援事業
顧客先である日米欧の大学/製薬企業において一時的に研究活動が制限されたため、2019年度末から2020年度前半にかけて短期的な影響を受けております。一方、各国とも、適切な感染拡大防止策を行いながら活動を再開する動きがあり、今後は回復すると見込んでおります• メディカル事業
これまで、ステムカイマルの治験およびiPS神経グリア細胞の研究開発への影響は出ておりません

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新型コロナウイルスのワクチン開発
新型コロナウイルスのワクチン開発を行う国際コンソーシアムに参加しておりますメンバー
eTheRNA社（ベルギー）、EpiVax社(米国）、Nexelis社（米国）
アントワープ大学（ベルギー）、リプロセル

本ワクチンの特徴• RNAワクチン。鼻腔粘膜に噴霧することにより接種• 新型コロナウイルスが変異した場合にもワクチン効果が維持されるようにデザイン• 製造コストが安価であり、スケールアップが容易
リプロセルの役割• RNAワクチンを効率的に細胞内に入れるための要素技術の開発と提供
今後の開発スケジュール• 2021/22冬期シーズンへの供給に向け2021年初頭に臨床試験に入ることを目指す

3© REPROCELL Inc.

目次

1.

2020年3月期第4四半期事業進捗• 事業概要と成長戦略• 研究支援事業• メディカル事業
2.

2020年3月期第4四半期決算概要

4© REPROCELL Inc.

REPROCELLグループ
日本、米国、英国、インドの4拠点で事業をグローバルに展開しています

REPROCELL Europe
40

32
121

REPROCELL India
REPROCELL USA

REPROCELL Inc.

26

23

人員構成
2020年3月末現在

アメリカ

イギリス

インド
5

本社
© REPROCELL Inc.

リプロセルの基本成長戦略▶ 積極的なグローバル化の推進▶ 研究支援とメディカルによる持続的な成長シナリオ▶ オープンイノベーションによる技術優位性の確保

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iPS細胞について
iPS細胞事業を「研究支援事業」と「メディカル事業」の2つの分野に分けて推進しております
リプログラミング
細胞採取

iPS細胞
分化誘導

再生医療

創薬応用

メディカル事業

研究支援事業
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事業セグメントと成長戦略
短中期的な事業の柱として研究支援事業を推進し、中長期的な成長事業としてメディカル事業を拡大する事により、当分野のマーケットリーダーになることを目指します

メディカル事業
再生医療

iPS細胞

臨床iPS細胞臨床検査
売
上研究支援事業
研究機器
受託サービス

現在

研究試薬時期

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リプロセルの技術プラットフォーム
リプロセルでは提携も含め、最先端の細胞技術プラットフォームを有しております

生体試料
細胞バンク

次世代シーケエンス

ヒト組織
薬剤応答試験

ゲノム編集
CRISPR/Cas9

3次元組織モデル
iPS細胞
分化誘導

9

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世界的な研究ネットワーク
Norio Nakatsuji, Ph.D.
Founding director of iCeMS
at Kyoto University
Hiromitsu Nakauchi, M.D., Ph.D.
The University of Tokyo
Stanford University School of Medicine

Rudolf Jaenisch, M.D.
Whitehead Institute, MITAtsushi Iwama, M.D., Ph.D.
Chiba University

Mahendra Rao, MD, PhD
Founding director ofCRM at NIH
MAGiQ Therapeutic, CSO

Hiroyuki Mizuguchi, Ph.D.
Osaka University

Stefan Przyborski, Ph.D.
REPROCELL EU, CSO
Durham University, UK

Wado Akamatsu, M.D., Ph.D.
Juntendo University

Amer Rana, Ph.D.
Cambridge University UK

Katsumi Matsuura, M.D., Ph.D.
Tokyo Women’s MedicalUniversity10© REPROCELL Inc.

目次1.

2020年3月期第4四半期事業進捗• 事業概要と成長戦略• 研究支援事業• メディカル事業
2.

2020年3月期第4四半期決算概要

11© REPROCELL Inc.

動物実験からヒト細胞を使った実験へ
高コストな動物実験から、ヒト細胞を活用したより高精度な実験へと置き換えが進んでいます
リプロセルではヒトiPS細胞の製品/サービスを中心に展開しております

動物実験

倫理

動物

ヒト細胞を使った実験

ヒト

高コスト

低コスト

豊富な製品・サービス
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研究支援事業の市場規模
大手製薬企業の研究開発費支出
国内上位10社

2013年度（億円）

海外上位10社

製薬メーカーの創薬プロセス別R&D費内訳
2013年度
（億円）

100%

2%
10%

武田薬品工業3,433 ノボノルディスク

15,26890%

アステラス製薬

2,146 ロシュ

9,728

80%

第一三共

1,897 ノバルティス

9,615

大塚ホールディングス

2,490 ジョンソン＆ジョンソン

7,986

6%

70%
37%
60%

エーザイ1,305 メルクUS

臨床試験

7,322

50%

田辺三菱製薬704 サノフィ・アベンティス

6,207

大日本住友製薬698 グラクソ・スミスクライン

5,982

40%

13%

協和発酵キリン

436 ファイザー

5,617

30%

8%

塩野義製薬

519 イーライリリー

5,398

大正製薬ホールディングス

218 アストラゼネカ

4,705

13,846 上位10社合計

77,828

上位10社合計

20%
10%

25%

0%
注 ：海外企業研究開発費の円換算レートは、97.60円/USDを使用
出所 ：日本製薬工業協会 「DATA BOOK 2015」

1

製薬企業のR&D費用総額は国内で年間1.3兆円以上
海外で年間7.7兆円以上

出所：PhRMA：Industry Profileを基にリプロセル作成

探索研究・前臨床試験の潜在市場規模

国内：3,300億円
海外：1兆9,300億円
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研究支援事業の概要
大学/製薬企業等を対象顧客として、「研究試薬」、「研究受託サービス」、「研究機器」をトータルに提供しております。

研究試薬• iPS研究試薬• iPS細胞• プレート• 生体試料研究受託サービス• 疾患iPS細胞• 遺伝子編集• iPS分化細胞• 薬効薬理試験• 遺伝子解析研究機器• Axion Biosystems社
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iPS細胞の創薬応用：疾患モデル
創薬応用可能な疾患iPSモデル細胞を製薬企業等に提供しております
製薬企業

分化誘導

患者由来
患者由来
分化誘導

健常者iPS細胞

ゲノム編集

疾患モデル細胞

ゲノム編集（CRISPRーSNIPER）

Cas9タンパク質が狙ったゲノムDNA配列を切断

創薬スクリーニング

任意の遺伝子配列の挿入（ノックイン）

修復

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iPS細胞の創薬応用：分化細胞
リプロセルでは、iPS細胞から様々な細胞を作製する技術を保有しており、多様な顧客ニーズに対応しております。
順天堂大との共同研究

中枢神経細胞

再生医療製品の開発

運動神経細胞

感覚神経細胞
東工大との共同研究

心筋細胞

小腸細胞

肝細胞
16神経グリア細胞
東工大との共同研究

膵臓細胞© REPROCELL Inc.

対象顧客の世界分布対象顧客であるバイオテック企業数の多いアメリカ、ヨーロッパ、日本にラボを設置し、研究受託サービスを積極的に展開しています

Biotech companies (therapeutics and diagnostics), source Biotechgate

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Fox Chase Bioserve社の設立
Kamineni病院とFox Chase Cancer Centerとの合弁会社をインド（ハイデラバード）に設立しました
Kamineni病院からヒトの生体試料を採取しバイオバンクを立ち上げています

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個別化医療への展開
当社の高度な細胞技術プラットフォームを組み合わせ、個別化医療の開発にも取り組んでいます
探索研究

前臨床試験

臨床試験

組織を用いた
薬剤応答試験

病院
ネットワーク

遺伝子発現

治療データ

薬剤応答

遺伝子解析

治療研究
• 創薬ターゲットの発見• バイオマーカーの発見

遺伝子発現解析
臨床試験• 最適な患者のセレクション• 最適なバイオマーカーの選定
遺伝子解析
治療• 最適な治療法の選定• 最適な薬の選定

組織採取

治療データ

19

© REPROCELL Inc.

目次

1.

2020年3月期第4四半期事業進捗• 事業概要と成長戦略• 研究支援事業• メディカル事業
2.

2020年3月期第4四半期決算概要

20© REPROCELL Inc.

リプロセルの再生医療製品
名 称

ステムカイマルiPS神経グリア細胞

開発パートナー台湾ステミネント社

米国Qセラ社

契約形態

ライセンス

共同開発

細胞種

体性幹細胞
（脂肪組織由来MSC）

iPS神経グリア細胞

対象疾患

脊髄小脳変性症ほか

各種神経系疾患• 筋萎縮性側索硬化症（ALS）• 横断性脊髄炎（TM）• 多発性硬化症、脊髄損傷ほか

地 域

日本

日本、他

開発ステージ

第II相臨床試験
2020年2月:１例目の投与

前臨床試験

21

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ステムカイマルの対象疾患
脊髄小脳変性症
脊髄小脳変性症は小脳や脳幹、脊髄の神経細胞が変性してしまう事により徐々に歩行障害（ふらつく、まっすぐ歩けない）や嚥下障害（うまく食べ物が飲み込めない）、言語障害（ろれつが回らない）などの運動失調が現れ、日常の生活が不自由となってしまう原因不明の疾患です。
国内患者数は約30,000人（約4,000人に1人）の希少疾患であり、20歳前後から60歳前後まで幅広い年齢で発病することが知られています。

脳幹 呼吸等を制御

小脳
歩行等の運動を制御

22

既存薬の国内年間売上は約180億円© REPROCELL Inc.

ステムカイマルの開発状況
日本では2020年2月に１例目の投与を開始。観察期間も含め2021年12月に治験終了予定。
台湾では、第II相試験の全被験者への投与完了。重篤な安全性の問題は見られておりません。

基礎研究

前臨床

治験

承認

ステムカイマル日本
2020/2
1例目の投与

2021/12
治験完了予定台湾
2019
第II相試験
全被験者投与完了

重篤な安全性の問題は見られていない

米国※日本ではリプロセルが独占的に開発を行っています。台湾と米国はステミネント社が主導で開発しています。

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ステムカイマルの第I相臨床試験（台湾）
台湾の第I相試験では、脊髄小脳変性症の進行抑制効果を示唆するデータが得られています

Suppressed Progression

対照群(Historical Control)

ステムカイマル投与群
実 線: SCA3型 患者（今回の治験対象）
点 線: MSA 患者

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日本での第II相試験の概要
本臨床試験では、最も科学的に信頼性の高いデータを取れるデザインを採用しました

治験概要

デザイン

多施設共同、プラセボ対照、ランダム化、二重盲検、並行群間比較試験（治験実施計画書番号：RS-01）

対象疾患

脊髄小脳失調症（SCA3、SCA6）

投与回数

3回（4週に1回）

評価項目

主要評価項目：SARAスコア
副次評価項目：SCAFI、INAS、PGI、CGI、Neurofilament Light chain、NSE、他

目標症例数53例（ステムカイマル群：28例、プラセボ群：25例）

実施医療機関約10施設

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日本での治験状況
2020年2月に初回被験者登録を実施
2020年7月時点、国内10施設と治験契約を締結済み

国立大学法人 北海道大学病院
国立大学法人 新潟大学医歯学総合病院
国立大学法人 東京大学医学部附属病院
国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター

国立大学法人 千葉大学医学部附属病院
独立行政法人国立病院機構 相模原病院
国立大学法人 信州大学医学部附属病院
国立大学法人 名古屋大学医学部附属病院
国立大学法人 鳥取大学医学部附属病院
国立大学法人 岡山大学病院

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希少疾病用再生医療等製品の指定
2018年12月 厚生労働省により、ステムカイマルが希少疾病用再生医療等製品として指定されております

主な指定基準*•対象患者数（本邦において５万人未満）•

医療上の必要性•

開発の可能性

主な支援措置
1. 開発経費に対する助成金の交付→ 2019年、助成金の交付が開始されました

指定書

2. 優先審査
3. 税制措置* 医薬品医療機器法第77条の２
27© REPROCELL Inc.

再生医療製品：iPS細胞神経グリア細胞
米国Qセラ社の前臨床・治験届承認までの技術を応用し、ALS・横断性脊髄炎の治療を目指した
iPS神経グリア細胞の研究開発を進めております１

iPS細胞の樹立

２

基礎研究

３

iPS神経グリア細胞の作製

前臨床治験

移植（ALS/横断性脊髄炎）

承認

筋萎縮性側索硬化症（ALS）
iPS神経グリア細胞

横断性脊髄炎（TM）

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再生医療製品：iPS細胞神経グリア細胞
筋萎縮性側索硬化症(ALS)

横断性脊髄炎(TM)

体を動かすための神経系（運動神経）が変性してしまう病気です。これにより脳から「筋肉を動かせ」といった命令が伝わらなくなり、筋肉がやせていきます。運動神経のみが変性するため、意識や五感は正常であり、知能の低下もありません。
病状の進行が極めて速い一方で、有効な治療法は確立されていません。
日本では指定難病とされています。

脊髄の一部分が横方向にわたって炎症を起こすことによって発生する神経障害です。
通常、腰部の痛みや筋肉衰弱やつま先や脚の異常な感覚などの症状が突然発症することで始まり、その後急速に、麻痺や閉尿や排便制御の喪失などの深刻な症状がみられます。
一部の患者は障害を残さずに完治しますが、中には日常生活に支障をきたすほどの障害が残ってしまう患者もいます。
原因は特定されておらず、効果的な治療法は確立されていません。

患者数

患者数

米国

故スティーブン ホーキング博士

米国

約3万人

約4.4万人

日本

日本

約1万人

約1.5万人出所：クリストファー・アンド・デイナ・リーブ財団麻痺障害リソース・センターWebサイト、
Q therapeutics社webサイトを参考に当社作成

出所：難病情報センター、NIH Webサイトを参考に当社作成

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iPS神経グリア細胞の将来展望
ALS、横断性脊髄炎だけでなく、将来、様々な神経変性疾患への適用拡大を目指します

iPS神経グリア細胞のターゲット疾患の米国における統計データ優先的に開発に着手

今後の展開

ALS

横断性脊髄炎脊髄損傷

ハンチントン病

多発性硬化症

パーキンソン病

アルツハイマー病

患者数（人）

30,00044,000280,000

30,000400,000

1,000,000

5,000,000

年間発症者数
（人）

5,600

1,700

12,0001,500

10,400――

年間社会負担1,100億円

1,200億円

6,600億円―

6,600億円

16兆円

110兆円

30

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殿町・リプロセル再生医療センター
川崎市殿町地区に、殿町・リプロセル再生医療センターを設立
当CPCにて、臨床用iPS細胞、iPS神経グリア細胞の開発製造を行う予定です
再生細胞医療産業化拠点
ﾗｲﾌｲﾉﾍﾞｰｼｮﾝｾﾝﾀｰ（LIC）（神奈川県が設置・運営）

殿町・リプロセル再生医療センター（1階）

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臨床用iPS細胞とパーソナルiPS
臨床用iPS細胞
採取

採取

移植

移植

iPS細胞の再生医療を行う製薬企業等

個人

他家細胞（他人の細胞）移植

自家細胞（本人の細胞）移植

免疫拒絶

基本的に免疫拒絶はあるが、細胞の種類により拒絶の強度は異なる

本人の細胞であるため、免疫拒絶の問題は回避できる

医療コスト

細胞を大量製造することによりコスト削減可能

他家移植に比べ高価になる可能性が高い。但し、パーソナルiPSでは適切なコストを実現

RNAリプログラミング法

RNAリプログラミング法

対象顧客用途リプログラミング方法

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RNAリプログラミング技術の優位点
RNAリプログラミング法は、ガン化のリスクを最小限に抑える最先端の技術です
DNA

もとの細胞

ゲノムの高い安定性
核型異常の割合（%）

核RNA

翻訳

リプログラミング

iPS細胞

RNA法

様々なiPS細胞樹立方法
Schlaege T, et al.,. Nat Biotechnol. 2015 Jan 33(1): 58–63.

不要なRNAは分解

33© REPROCELL Inc.

各国規制対応・臨床用iPS細胞
組織採取

RNAリプログラミング

Master Cell Bank

商業利用

日米等の規制に対応した臨床用iPS細胞の提供
日米欧の製薬企業
バイオベンチャー
34© REPROCELL Inc.

臨床用iPS細胞のニーズ
マーケットニーズ

リプロセルの臨床用iPS細胞

規制対応「グローバルに展開したいが、現在使用中のiPS細胞株は日本の規制にしか対応していない」

日米欧の当社3拠点が連携し、日米欧の各当局（PMDA/FDA/EMA）の規制に対応

商業利用「研究開発だけではなく、治験・商業利用 商業利用可能なインフォームドコンセント
でも一貫して同じiPS細胞を利用したい」 を取得済み

安全性「リプログラミング因子が細胞内に残留する RNA法の場合、残留する因子がないため、ことにより、ガン化が引き起こされるリスクを ガン化のリスクが極めて低いiPS細胞が作懸念している」
製できる品質「高い分化効率や対象疾患に応じたiPS細胞株が欲しい」

35

個別ユーザーごとに仕様を最適化し、高品質なiPS細胞株を提供する© REPROCELL Inc.

パーソナルiPS
パーソナルiPSは、一般の方向けのiPS細胞作製・保管サービスです。将来の疾患や怪我に備えて、ご本人様のiPS細胞を作製し長期保管します。

36© REPROCELL Inc.

想定されるパーソナルiPSの用途
様々な疾患でiPS細胞の臨床研究/試験が進んでおります。iPS細胞の臨床応用が進むほど、将来パーソナルiPSが使用できる用途も広がると考えられます。

37© REPROCELL Inc.

目次

1.

2020年3月期第4四半期事業進捗• 事業概要と成長戦略• 研究支援事業• メディカル事業
2.

2020年3月期第4四半期決算概要

38© REPROCELL Inc.

連結損益計算書(単位：百万円)
売上高

2019年3月期実績

2020年3月期
実績

1,088

1,199

製品売上高

600

656

役務収益

488

543

496

474

1,277

1,383

売上総利益
販売費及び一般管理費

主な増減
10%増加↗

研究受託サービス40%増加↗
臨床検査50%減少↘

＊殿町・リプロセル再生医療センター、湘南研究所費用

研究開発費

273

その他の販売費
及び一般管理費

1,004

928

△ 781

△ 908

経常利益又は損失(△)△ 627＊前期にCIP保有の投資有価証券の一部売却による△ 891 持分法投資利益の計上＊為替差損益

当期純利益又は損失(△)△ 628

営業利益又は損失(△)

454 ＊ステムカイマル治験費用△ 1,017 ＊RPC IND移転費用及び減損損失計上
インド減損損失115百万円

39© REPROCELL Inc.

(２)決算概要_連結貸借対照表の状況

連結貸借対照表

2019年3月末(単位：百万円)（単位：百万円）
流動資産金額2020年3月末

構成比

金額

構成比

増減

6,202

82.8%

5,730

87.4%

△ 472

うち、現金及び預金

4,112

54.9%

4,585

70.0%

473

うち、有価証券

1,600

21.4%

600

9.2%

△ 1,000

1,287

17.2%

822

12.5%

△ 465

うち、無形固定資産

112

1.5%

420.6%△ 70

うち、投資有価証券

929

12.4%

691.1%

△ 860

7,489

100.0%

6,553

100.0%△ 936

流動負債3304.4%

406

6.2%

76

固定負債

88

1.2%

87

1.3%

△1純資産

7,071

94.4%

6,058

92.4%

△ 1,013

負債及び純資産7,489

100.0%

6,553

100.0%

△ 936

固定資産

総資産

【有価証券及び投資有価証券】➢ 短期運用商品変更に伴う計上科目の変更及び期間満了による償還

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事業成長イメージ(2026/3期まで）
2023/3期まで（中期経営計画）：研究支援、メディカルともに成長を目指します
2024/3期以降：ステムカイマルの承認により大幅な売上増を目指します

ステムカイマルメディカル
2021年3月期～ 2023年3月期

中期経営計画
臨床用iPS細胞
パーソナルiPS
臨床検査
研究受託サービス

研究支援

研究用製品・機器
2021/3期

2022/3期

2023/3期

2024/3期

2025/3期

2026/3期

注：本グラフは事業成長イメージであり、定量的な予測および目標ではありません

41© REPROCELL Inc.

中期経営計画
研究支援、メディカルともに成長させ、早期の黒字化を目指します[単位：百万円]

連結売上高• 研究受託サービスの拡大• 臨床用iPS細胞、パーソナルiPSの立ち上げ• ステムカイマルの治験と承認

連結経常損益

4,000

3,565

3,500
3,000
2,489

2,500
2,000
1,500

1,295

1,199

1,000
491

500

510(500)(1,000)

△ 891

△ 893

2020年3月期実績

2021年3月期予想(1,500)2022年3月期目標

2023年3月期目標

注：2021/3月期の前半は新型コロナウイルスの影響を考慮。2022/3期以降の影響はないと仮定している
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本資料における、業績予想ならびに将来予測は、本資料作成時点で入手可能な情報に基づき当社が判断したものであり、顕在化・潜在的なリスクや不確実性が含まれております。そのため、将来の経済環境の変化等の様々な要因により、実際の事業の状態・業績等は影響を受けることが予想され、当社はその正確性、完全性を保証するものではありません。
本資料は、投資家ご自身の判断と責任において利用されることを前提にご提示させていただくものであり、当社はいかなる場合においてもその責任は負いません。
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経営管理部〒222-0033
神奈川県横浜市港北区新横浜三丁目8-11
メットライフ新横浜ビル 9F
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