東証JASDAQ 4978

株式会社リプロセル
2020年3月期第２四半期
決算説明会
2019年12月4日

1© REPROCELL Inc.

目次

1.

2020年3月期第２四半期事業進捗• 事業概要と成長戦略• 研究支援事業• メディカル事業
2.

2020年3月期第２四半期決算概要

2© REPROCELL Inc.

2020年3月期第２四半期トピックス【全体】▶

iPS細胞を中核とした幅広い技術プラットフォームを構築▶

技術プラットフォームから新規事業を創出• 臨床用iPS細胞、新型出生前遺伝子検査など【研究支援事業】▶

日米欧の3拠点でiPSサービスをスタート▶

iPS細胞に関する新たな共同研究を２件開始（東工大、順天堂大学）▶

インドで合弁会社Fox Chase Bioserve社を立ち上げ【メディカル事業】▶

ステムカイマルの希少疾病用再生医療等製品試験研究助成金の交付が決定▶

ステムカイマルの治験に関して国内２病院と治験契約締結▶

ALS・横断性脊髄炎の治療を目指したiPS神経グリア細胞の研究開発が進捗▶

殿町・リプロセル再生医療センターを開設

3© REPROCELL Inc.

REPROCELLグループ
日本、米国、英国、インドの4拠点で事業をグローバルに展開しています

REPROCELL Europe
37

37
121

REPROCELL India
REPROCELL USA

REPROCELL Inc.

25

22

人員構成
2019年3月末現在

アメリカ

イギリス

インド
4

本社
© REPROCELL Inc.

リプロセルの基本成長戦略▶ 積極的なグローバル化の推進▶ 研究支援とメディカルによる持続的な成長シナリオ▶ オープンイノベーションによる技術優位性の確保

5© REPROCELL Inc.

iPS細胞について
iPS細胞事業を「研究支援事業」と「メディカル事業」の2つの分野に分けて推進しております
リプログラミング
細胞採取

iPS細胞
分化誘導

再生医療

創薬応用

メディカル事業

研究支援事業
6© REPROCELL Inc.

事業セグメントと成長戦略
短中期的な事業の柱として研究支援事業を推進し、中長期的な成長事業としてメディカル事業を拡大する事により、当分野のマーケットリーダーになることを目指します

メディカル事業再生医療• 臨床iPS細胞• 再生医療製品

臨床検査• HLA検査• 新型出生前検査

売上研究支援事業

現在研究試薬• iPS細胞培養液• 研究試薬• プレート創薬支援• ヒトiPS細胞• ヒト細胞• 受託サービス

時期

7© REPROCELL Inc.

リプロセルの技術プラットフォーム
リプロセルでは提携も含め、最先端の細胞技術プラットフォームを有しております

生体試料細胞バンク

次世代シーケエンス

ヒト組織
薬剤応答試験

ゲノム編集
CRISPR/Cas9

3次元組織モデル
iPS細胞分化誘導

8© REPROCELL Inc.

世界的な研究ネットワーク
Norio Nakatsuji, Ph.D.
Founding director of iCeMS
at Kyoto University
Hiromitsu Nakauchi, M.D., Ph.D.
The University of Tokyo
Stanford University School of Medicine

Rudolf Jaenisch, M.D.
Whitehead Institute, MITAtsushi Iwama, M.D., Ph.D.
Chiba University

Mahendra Rao, MD, PhD
Founding director ofCRM at NIH
MAGiQ Therapeutic, CSO

Hiroyuki Mizuguchi, Ph.D.
Osaka University

Stefan Przyborski, Ph.D.
REPROCELL EU, CSO
Durham University, UK

Wado Akamatsu, M.D., Ph.D.
Juntendo University

Amer Rana, Ph.D.
Cambridge University UK

Katsumi Matsuura, M.D., Ph.D.
Tokyo Women’s MedicalUniversity

9© REPROCELL Inc.

目次

1.

2020年3月期第２四半期事業進捗• 事業概要と成長戦略• 研究支援事業• メディカル事業
2.

2020年3月期第２四半期決算概要

10© REPROCELL Inc.

動物実験からヒト細胞を使った実験へ
高コストな動物実験から、ヒト細胞を活用したより高精度な実験へと置き換えが進んでいます
リプロセルではヒトiPS細胞の製品/サービスを中心に展開しております

動物実験

倫理

動物

ヒト細胞を使った実験

ヒト高コスト

低コスト

豊富な製品・サービス
11© REPROCELL Inc.

研究支援事業の市場規模
大手製薬企業の研究開発費支出
国内上位10社

2013年度（億円）

海外上位10社

製薬メーカーの創薬プロセス別R&D費内訳
2013年度
（億円）

100%

2%
10%

武田薬品工業3,433 ノボノルディスク

15,26890%

アステラス製薬

2,146 ロシュ

9,728

80%

第一三共

1,897 ノバルティス

9,615

大塚ホールディングス

2,490 ジョンソン＆ジョンソン

7,986

6%

70%
37%
60%

エーザイ

1,305 メルクUS

臨床試験

7,322

50%

田辺三菱製薬704 サノフィ・アベンティス

6,207

大日本住友製薬698 グラクソ・スミスクライン

5,982

40%

13%

協和発酵キリン

436 ファイザー

5,617

30%

8%

塩野義製薬

519 イーライリリー

5,398大正製薬ホールディングス

218 アストラゼネカ

4,705

13,846 上位10社合計

77,828

上位10社合計

20%
10%

25%

0%
注 ：海外企業研究開発費の円換算レートは、97.60円/USDを使用
出所 ：日本製薬工業協会 「DATA BOOK 2015」

1

製薬企業のR&D費用総額は国内で年間1.3兆円以上
海外で年間7.7兆円以上

出所：PhRMA：Industry Profileを基にリプロセル作成

探索研究・前臨床試験の潜在市場規模

国内：3,300億円
海外：1兆9,300億円
12© REPROCELL Inc.

研究支援事業における成長戦略
約2.2兆円③ グローバル市場へ市場の拡大② 最先端の細胞技術

グローバルへの拡大→日・米・欧→インド・中国① ヒト細胞の基盤技術
ヒト細胞バンク（新規インド）
ヒト細胞薬効試験（新規USAラボ）
ゲノム解析センター（インド）

iPS疾患モデル細胞
ゲノム編集(CRISPR/Cas9)
3次元組織モデル差別化戦略

13© REPROCELL Inc.

iPS細胞の創薬応用創薬応用可能なiPSC由来疾患モデル細胞を製薬企業等に提供しております
製薬企業

分化誘導

患者由来型
患者由来
分化誘導

健常者iPS細胞

ゲノム編集型疾患モデル細胞

ゲノム編集（CRISPRーSNIPER）

Cas9タンパク質が狙ったゲノムDNA配列を切断

創薬スクリーニング

任意の遺伝子配列の挿入（ノックイン）

修復

14© REPROCELL Inc.

iPS細胞由来の分化細胞
リプロセルでは、iPS細胞から様々な細胞を作製する技術を保有しております
今年度、東工大、および順天堂大と新たに共同研究を開始しました
順天堂大との新規研究分野

中枢神経細胞

再生医療製品の開発

運動神経細胞

感覚神経細胞

神経グリア細胞
東工大との新規研究分野

心筋細胞

小腸細胞

肝細胞
15

膵臓細胞
© REPROCELL Inc.

遺伝子改変サービス■CRISPR-SNIPERの実績■GenAhead社概要
社 名： 株式会社GenAhead Bio
設 立： 2018年2月1日
所在地： 神奈川県藤沢市村岡東二丁目26番地の1（湘南ヘルスイノベーションパーク内）
事業概要：ゲノム編集、核酸送達技術に基づく創薬支援と開発

成功率95%

欠損
ノックアウト

一塩基置換
特殊配列挿入

n=56

SNP置換

ノックイン置換

ノックアウト
マーカー標識CRISPR/Cas9

GenAhead Bio
SNIPERREPROCELL
iPS細胞• GenAhead Bio社で培われた遺伝子編集技術により高度な遺伝子編集が可能• 独自技術の次世代CRISPR-SNIPERにより、これまで成功率95％以上の実績• CRISPR/Cas9の基本特許の商用ライセンスを取得し、創薬研究にも使用可能
16© REPROCELL Inc.

対象顧客の世界分布対象顧客であるバイオテック企業数の多いアメリカ、ヨーロッパ、日本にラボを設置し、iPSサービスビジネスを積極的に展開しています

Biotech companies (therapeutics and diagnostics), source Biotechgate

17© REPROCELL Inc.

Fox Chase Bioserve社の設立
Kamineni病院とFox Chase Cancer Centerとの合弁会社をインド（ハイデラバード）に設立しました
Kamineni病院からヒトの生体試料を採取しバイオバンク事業を立ち上げます18© REPROCELL Inc.

個別化医療への展開
当社の高度な細胞技術プラットフォームにより、個別化医療の開発にも取り組んでいます
探索研究

前臨床試験

臨床試験

組織を用いた薬剤応答試験

病院
ネットワーク

遺伝子発現

治療データ

薬剤応答

遺伝子解析

治療研究
• 創薬ターゲットの発見• バイオマーカーの発見

遺伝子発現解析
臨床試験• 最適な患者のセレクション• 最適なバイオマーカーの選定
遺伝子解析
治療• 最適な治療法の選定• 最適な薬の選定

組織採取

治療データ

19

© REPROCELL Inc.

目次

1.

2020年3月期第２四半期事業進捗• 事業概要と成長戦略• 研究支援事業• メディカル事業
2.

2020年3月期第２四半期決算概要

20© REPROCELL Inc.

リプロセルの再生医療製品品目
幹細胞を活用した2品目の他家再生医療製品の開発を進めています
名 称

Stemchymal®
ステムカイマル®

iPS神経グリア細胞

開発パートナー台湾ステミネント社

米国Qセラ社

契約形態

ライセンス共同開発

細胞種

体性幹細胞
（脂肪組織由来MSC）

iPS細胞由来グリア前駆細胞

対象疾患

脊髄小脳変性症ほか

各種 中枢神経系疾患• 筋萎縮性側索硬化症（ALS）• 横断性脊髄炎（TM）• 多発性硬化症、脊髄損傷ほか

地 域

日本

日本、他

開発ステージ

治験届受理（日本）
2019年内被験者登録予定

前臨床試験

21

© REPROCELL Inc.

ステムカイマル®の対象疾患
脊髄小脳変性症
小脳や脳幹、脊髄の神経細胞が変性してしまう事により徐々に歩行障害や嚥下障害などの運動失調が現れ、日常の生活が不自由となってしまう原因不明の疾患です。国内患者数は約3万人（約4,000人に1人）の希少疾患であり、20歳前後から60歳前後まで幅広い年齢で発病することが知られています。

小脳
歩行などの運動を制御神経細胞の変性により徐々に機能を失う
・歩行障害（ふらつく、まっすぐ歩けない）
・嚥下障害（うまく食べ物が飲み込めない）
・言語障害（ろれつが回らない）
・呼吸障害
・手が震える、字がうまく書けない

脳幹
呼吸などを制御

既存薬の国内年間売上は約180億円

22© REPROCELL Inc.

ステムカイマル®の臨床試験（台湾）
現在
研究

前臨床試験

臨床試験
(フェーズII)

臨床試験(フェーズI/IIa)

承認申請

臨床試験フェーズ2の全被験者で投与完了
重篤な安全性の問題は見られていない

症状の進行抑制効果を示唆するデータが得られた

Suppressed Progression

対照群(Historical Control)

ステムカイマル投与群
実 線: SCA3型 患者（今回の治験対象）
点 線: MSA 患者
23© REPROCELL Inc.

日本での第II相試験の概要
本臨床試験では、科学的に信頼性の最も高いデータを取れるデザインを採用しました

治験概要

デザイン

多施設共同、プラセボ対照、ランダム化、二重盲検、並行群間比較試験（治験実施計画書番号：RS-01）

対象疾患

脊髄小脳失調症（SCA3、SCA6）

投与回数

3回（4週に1回）

評価項目

主要評価項目：SARAスコア
副次評価項目：SCAFI、INAS、PGI、CGI、Neurofilament Light chain、NSE、他

目標症例数

53例
（ステムカイマル群：28例、プラセボ群：25例）

実施医療機関約10施設

24© REPROCELL Inc.

日本での治験準備状況
2018年、ステムカイマルの第II相臨床試験の治験計画届が受理されました
現在、2019年内の初回被験者登録に向けて準備を進めており、国内二施設と治験契約を締結済みです名古屋大学病院
http://www.nagoya-u.ac.jp/

国立精神・神経医療研究センター病院
https://www.ncnp.go.jp/

このほか、全国約8施設と順次、契約締結する予定

25© REPROCELL Inc.

希少疾病用再生医療等製品の指定
2018年12月 厚生労働省により、ステムカイマル®が希少疾病用再生医療等製品として指定されました
米国でもFDAよりオーファンドラッグ指定を受けております

主な指定基準*•対象患者数（本邦において５万人未満）•

医療上の必要性•開発の可能性

主な支援措置
1. 開発経費に対する助成金の交付→ 2019年、助成金の交付が開始されました

指定書

2. 優先審査
3. 税制措置* 医薬品医療機器法第77条の２
26© REPROCELL Inc.

iPS細胞の再生医療
臨床iPS細胞(2020年開始予定)

製薬企業
バイオベンチャー

医療機関
患者

再生医療製品•27

iPS神経グリア細胞（前臨床）© REPROCELL Inc.

日米欧の規制対応・臨床用iPS細胞
組織採取

RNAリプログラミング

Master Cell Bank

商業利用

日米欧の規制に対応した臨床用iPS細胞の提供
日米欧の製薬企業
バイオベンチャー28© REPROCELL Inc.

臨床用iPS細胞のニーズ
マーケットニーズ

リプロセルの臨床用iPS細胞

規制対応「グローバルに展開したいが、現在使用中のiPS細胞株は日本の規制にしか対応していない」

日米欧の当社3拠点が連携し、日米欧の各当局（PMDA/FDA/EMA）の規制に対応

商業利用「研究開発だけではなく、治験・商業利用 商業利用可能なインフォームドコンセント
でも一貫して同じiPS細胞を利用したい」 を取得済み

安全性「リプログラミング因子が細胞内に残留する RNA法の場合、残留する因子がないため、ことにより、ガン化が引き起こされるリスクを ガン化のリスクが極めて低いiPS細胞が作懸念している」
製できる品質「高い分化効率や対象疾患に応じたiPS細胞株が欲しい」29

個別ユーザーごとに仕様を最適化し、高品質なiPS細胞株を提供する© REPROCELL Inc.

RNAリプログラミング技術の優位点
RNAリプログラミングは、ガン化のリスクを最小化する最先端の技術です

RNAリプログラミング法

1.RNAを初期化因子として導入する

核型異常の割合（%）

RNA

ゲノムの高い安定性

リプログラミング
2.RNAはタンパク質に 翻訳され初期化を起こす。核の中の遺伝子を傷つけない

分解

3. RNAは速やかに分解され、細胞の中に残存しない

RNA法

様々なiPS細胞樹立方法
Schlaege T, et al.,. Nat Biotechnol. 2015 Jan 33(1): 58–63.

30© REPROCELL Inc.

再生医療製品：iPS細胞神経グリア細胞
筋萎縮性側索硬化症(ALS)

横断性脊髄炎(TM)

体を動かすための神経系（運動神経）が変性してしまう病気です。これにより脳から「筋肉を動かせ」といった命令が伝わらなくなり、筋肉がやせていきます。運動神経のみが変性するため、意識や五感は正常であり、知能の低下もありません。
病状の進行が極めて速い一方で、有効な治療法は確立されていません。
日本では指定難病とされています。

脊髄の一部分が横方向にわたって炎症を起こすことによって発生する神経障害です。
通常、腰部の痛みや筋肉衰弱やつま先や脚の異常な感覚などの症状が突然発症することで始まり、その後急速に、麻痺や閉尿や排便制御の喪失などの深刻な症状がみられます。
一部の患者は障害を残さずに完治しますが、中には日常生活に支障をきたすほどの障害が残ってしまう患者もいます。
原因は特定されておらず、効果的な治療法は確立されていません。

患者数

患者数

米国

故スティーブン ホーキング博士

米国

約3万人

約4.4万人

日本

日本

約1万人

約1.5万人出所：クリストファー・アンド・デイナ・リーブ財団麻痺障害リソース・センターWebサイト、
Q therapeutics社webサイトを参考に当社作成

出所：難病情報センター、NIH Webサイトを参考に当社作成

31© REPROCELL Inc.

再生医療製品：iPS細胞神経グリア細胞
米国Qセラ社の前臨床・治験届承認までの技術を応用し、ALS・横断性脊髄炎の治療を目指した
iPS神経グリア細胞の研究開発を進めております（前臨床段階）

分化移植

iPS神経グリア細胞
iPS細胞• 横断性脊髄炎• ALS• 多発性硬化症など

技術移管（共同研究）
分離・精製

非臨床試験で様々な中枢神経疾患に対する有効性を示し、筋萎縮性側索硬化症（ALS）および横断性脊髄炎（TM）を対象とした治験計画届(IND)が米国FDAの審査を通過。

既存製品
Q-Cell®
胎児由来組織胎児組織由来グリア前駆細胞
Q-Cell ®

32© REPROCELL Inc.

Q-Cellの前臨床試験
髄鞘欠損モデルマウスの運動機能非移植マウス（生後100日）

髄鞘欠損モデルマウスの生存率Q-Cell ®移植マウス（生後400日）
コントロール群(n>15)
製品移植群 (n>40)

Source: Q Therapeutics and the Walczak lab - Johns Hopkins

33

出典：Lyczek et al. Experimental Neurology (2017)
Walczak lab - Johns Hopkins© REPROCELL Inc.

殿町・リプロセル再生医療センター
川崎市殿町地区には、最先端のライフサイエンス産業・研究機関が66機関集積
産学・企業間連携を強化し、再生医療の産業化を加速

実験動物中央研究所

再生細胞医療産業化拠点
ﾗｲﾌｲﾉﾍﾞｰｼｮﾝｾﾝﾀｰ（LIC）（神奈川県が設置・運営）

国立医薬品食品衛生研究所

殿町タウンキャンパス

殿町・リプロセル再生医療センター開設
（1階）

34

© REPROCELL Inc.

目次

1.

2020年3月期第２四半期事業進捗• 事業概要と成長戦略• 研究支援事業• メディカル事業
2.

2020年3月期第２四半期決算概要

35© REPROCELL Inc.

連結損益計算書(単位：百万円)
売上高

2019年3月期
第2四半期実績

2020年3月期
第2四半期実績

主な増減

538564

製品売上高

297

310

役務収益

241

254

売上総利益

242231

販売費及び一般管理費

647663

研究開発費

150

194 ＊ステムカイマル治験費用

その他の販売費
及び一般管理費496469

△ 405

△ 432

経常利益又は損失(△)△ 251＊前期にCIP保有の投資有価証券の一部売却による△ 434 持分法投資利益の計上＊為替差損益

当期純利益又は損失(△)

△ 252

△ 436

営業利益又は損失(△)＊殿町・リプロセル再生医療センター、湘南研究所費用

36© REPROCELL Inc.

連結貸借対照表
2019年3月末(単位：百万円)
流動資産金額2019年9月末

構成比

金額

構成比

増減

6,20282.8%

6,08787.0%△ 115

うち、現金及び預金

4,11254.9%

3,69752.8%△ 415

うち、有価証券

1,600

21.4%

1,900

27.1%

300

1,287

17.2%

913

13.0%

△ 374

うち、無形固定資産

112

1.5%

105

1.5%

△7

うち、投資有価証券

929

12.4%

581

8.3%

△ 348

7,489

100.0%

7,000

100.0%

△ 489

流動負債

330

4.4%

3104.4%

△ 20

固定負債

881.2%

891.3%

1

純資産

7,071

94.4%

6,600

94.3%

△ 471

負債及び純資産7,489

100.0%

7,000

100.0%

△ 489

固定資産

総資産

【有価証券及び投資有価証券】➢ 短期運用商品変更に伴う計上科目の変更

37© REPROCELL Inc.

本資料取扱に関するご注意
本資料は当社の会社内容を説明するために作成されたものであり、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。
本資料における、業績予想ならびに将来予測は、本資料作成時点で入手可能な情報に基づき当社が判断したものであり、顕在化・潜在的なリスクや不確実性が含まれております。そのため、将来の経済環境の変化等の様々な要因により、実際の事業の状態・業績等は影響を受けることが予想され、当社はその正確性、完全性を保証するものではありません。
本資料は、投資家ご自身の判断と責任において利用されることを前提にご提示させていただくものであり、当社はいかなる場合においてもその責任は負いません。
当社の事業計画に対する評価及び投資に関する決定は、投資家ご自身の判断において行われるようお願いいたします。

株式会社リプロセル
経営管理部〒222-0033
神奈川県横浜市港北区新横浜三丁目8-11
メットライフ新横浜ビル 9F
HP https://www.reprocell.co.jp38© REPROCELL Inc.