MDPRO ミニコラム：画期的医療機器の優先審査を支える制度
2023 年 9 月 15 日、FDA CDRH(Center for Devices and Radiological Health：医療機器・放射線保健センター)は、市場にある医療機器の安全性と有効性を検証し、医療の不公平を改善することを目的とした Breakthrough Devices Program1)(画期的医療機器支援プログラム：筆者仮訳)の最終ガイダンス『Breakthrough Devices Program: Guidance for Industry and Food and DrugAdministration Staff(画期的医療機器支援プログラム：業界および食品医薬品局スタッフ向けガイダンス)』2)を発表しました。更新された最終ガイダンスは、健康とヘルスケアにおける格差の削減を目的としています。この新しい文書は、2018 年 12 月に発行された、『画期的医療機器支援プロ
グラムに関する FDA の最終ガイダンス』3)を更新するものとなります。
この Breakthrough Devices Program(画期的医療機器支援プログラム)と言う指定制度は、生命を脅かす、あるいは不可逆的に衰弱させる疾患または状態に対して効果的な治療または診断を提供し得る特定の医療機器、もしくはコンビネーション医療機器を対象とした制度で、そうした機器の開発、評価、および審査を迅速化することにより、患者や医療従事者へそれらの機器へのタイムリーなアクセスを提供することを目的としています。FDA から対象として指定された機器は、PMA、510(k)、De Novo 申請と並行して、優先的な審査を受けることが可能となるというのが申請する企
業側から見たメリットの 1 つとなります。
今回発表された最終ガイダンスでは、支援プログラム認定の基準や、認定を受けるためのプロセス等について示されており、また指定の際の考慮事項に関するセクションに、デバイスが｢より効果的｣な治療または診断を提供するかどうかを決定するための新しい基準 4)が追加されています。
｢より効果的｣という意味は、医療機器が臨床的に有意義な影響を与える可能性や、標準治療と比較したメリット／リスク、臨床的に意味のある影響を与える可能性など、その医療機器に関するあらゆる情報を包含しています。 また、医療機器が“画期的”であるかを評価する際に、その機器へのアクセシビリティの向上(例えば、より多様な設定での使用を可能にする機能など)を考慮する可能性があるとも説明されています(表 1)。
表1
Criteria（基準）
First
Criterion

SecondCriterion

画期的医療機器支援プログラム指定のための要件

Description（内容）
The device provides for more effective
treatment or diagnosis of life-threatening or
irreversibly debllitating human disease orconditions
The device also meets at least one of thefollowing:

Refer toGuidance
（参照先）

筆者仮訳

この医療機器は、重篤または不可逆的に衰弱する疾患及びSection III. B.1
状態に対して、より効果的な治療・診断を提供する
この医療機器は次のうち少なくとも 1 つを満たす：

a. Represents Breakthrough Technology

ａ.画期的なテクノロジーである

Section III. B.2.ab. No Approved or Cleared Alternatives Existb. 承認された代替品は存在しない

Section III. B.2.bc. 承認された代替品と比較して大幅に優位である

Section III. B.2.cd. この医療機器が入手可能となることは患者にとって最大の利益である

Section III. B.2.dc. Offers Significant Advantages over Existing
Approved or Cleared Alternatives
d. Device Availability is in the Best Interest ofPatients［出所］FDA Breakthrough Devices Program-Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff4)を元に筆者作成

また最終ガイダンスの中では、健康や医療格差によって不利益を被っている人に便益をもたらす機器に対して、指定が適用される可能性があるということも指摘されています。ここでいう格差と言うのは、経済的な格差のみならず、人種、民族、性別、年齢、障害などに拠り、治療のアウトカムが異なる可能性を指しており、FDA は、画期的な医療機器へのタイムリーなアクセスを促進することで健康や医療の格差解決の一助となると考えているということです。

－ 2 －医機連通信第 317 号

さらに、FDA は、医療機器が｢より効果的｣な診断治療を提供するかどうかを判断する際に、｢アクセシビリティ｣を考慮する可能性がある(III. B. (3) d. Reducing Disparities in Health andHealth Care)と述べている点も重要なポイントです。FDA は、アクセシビリティの欠如により、患者がより効果的な治療や診断を選択肢として得られない可能性があり、その対応のため、例えば、多様な人々がその性能を活用できるようにする、またはより多様な設定での使用を可能にするなど、アクセス可能性を高めるようにされた医療機器の特徴についても考慮に入れると述べています。
今年 6 月 30 日時点で、CDRH は 831 件、CBER(Center for Biological Evaluation and Research：生物製剤評価センター)が 8 件の画期的医療機器支援プログラムの指定(Expedited Access
Pathway (EAP) プログラムに基づいて指定されていた医療機器を含む*)を行っており(グラフ 1)、同日時点で合計 81 の販売承認 (CDRH が 77 件、CBER が 4 件)が出ています。また、診療科ごとに設置された臨床評価パネルごとに見てみると、心血管系(179 件)と神経系(154 件)が突出し、整形外科(101 件)が続いています(グラフ 2)。
グラフ 1

画期的医療機器支援プログラム指定数の推移*従前の Expedited Access Pathway (EAP) に基づいて指定されたものを含む。EAP は画期的医療機器支援プログラムに制度移行したが、一貫した基準に則っているため、FDA は EAP に基づき指定された医療機器についても画期的医療機器支援プログラムの一部であるとしている。
** 2023 年分のデータは、6 月 30 日分までを計上。
グラフ 2出所：FDA HP1)より引用)

臨床評価パネルごとに付与された画期的医療機器支援プログラムの指定数(出所：FDA HP1)より引用)－ 3 －医機連通信第 317 号

先駆的で画期的な医療機器を開発している企業に於いては、マーケティング上の戦略はもとより、自社の機器がイノベーションの促進を支援し、画期的医療機器支援プログラムのような優先的な審査トラックに載せる各国薬事制度の指定対象となるかどうかを検討し、戦略的な上市スケジュールをひくことが定石であるはずです。
他方で、第二期医療機器基本計画 5)を引用するまでもなく、革新的な医療機器が世界に先駆けて日本に上市され、日本の国民に必要な医療機器へのアクセシビリティを確保していくことが重要なのは、言うまでもありません。
改めて日本でのイノベーションへの後押し状況を見てみると、米国の画期的医療機器支援プログラムと対比されることの多い｢先駆的医薬品等指定制度(旧：先駆け審査指定制度。2019 年の薬機法改正に伴い法制化)｣6)の下で、実際に指定を受け、その後製造販売承認の取得までこぎつけた品目はわずか 2 品目となっています(2023 年 10 月 31 日時点)。
表2

医療機器の先駆け審査指定制度の対象品目一覧表と研究開発に適用された AMED 事業、製造販売承認の概要

指定回 指定日

名称

第一回

2016/2/10

チタンブリッジ（甲状軟 ノーベルファーマ株式
骨形成術2型）
会社

難治性疾患実用化研 2017/12/15
究事業

第二回

2017/2/28

ホウ素中性子補足療 住友重機械工業株
法（BNCT）システム 式会社

医療分野研究成果展 2019/3/11(頭頚部癌)
開事業

第四回(R4 先駆機)第1号

製造販売承認を 製造販売承認を 製造販売承認を受けた
受けた販売名受けた者
使用目的又は効果
チタンブリッジ

ノーベルファーマ株 内転型痙攣性発声障害に式会社おける症状の改善
本システムは、切除不能な 局所進⾏⼜は局所再発の頭 頸部癌に対するホウ素中性 子捕捉療法に使用すること を⽬的とした中性子照射装 置であり、以下の医薬品と あわせて使用する。 (併用医薬品) 一般名:ボロファラン(10B) 販売名:ステボロニン点滴静注バッグ 9000mg/300 mL

医工連携事業化推進 ー事業
2017/2/28 UT-Heart
株式会社UT-Heart NAー
研究所
2018/3/27 CliniMACS CD34
ミルテニーバイオテク株 再生医療実用化研究 ー
System式会社
事業
2018/3/27 心・血管修復パッチ
帝人メディカルテクノロ 医工連携事業化推進 ー
OFT-G1（仮称）
ジー株式会社(*2) 事業
2019/4/8①医療機器開発推進研 ー
リン酸化プルランバイオ 日本MDBソリュ ー
究事業
アドヒーシブ（仮称） ションズ株式会社②研究成果最適展開支(*3)

ーーーーーーーーーーーーーーー

2019/4/8

ーーーーーーー①橋渡し研究加速ネット ー
ワークプログラム②医療分野研究成果展
開事業③橋渡し研究プログラム

ーーー

医工連携イノベーション推進事業

ーーーー

人工気管

第一医科株式会社

援プログラム（AMED・ASTEP） 起業挑戦タイプ
医療分野研究成果展開
事業③医療機器開発推進研
究事業
下肢動脈バイパス用 バイオチューブ株式会 ①医療分野研究成果展 ー開事業／研究成果最適
人工血管作製用鋳型 社
展開支援プログラム（仮称）（AMED・A- STEP）ハ
イリスク挑戦タイプ②橋渡し研究戦略推進プ
ログラム③橋渡し研究プログラム

マイクロ波マンモグラフィ 株式会社 Integral（仮称）
Geometry
Science
2020/6/19 心臓形状矯正ネット
株式会社iCorNet
（仮称）
研究所

2019/4/8

第五回

承認日①BNCT 治療シス 住友重機械工業
テム NeuCure
株式会社②BNCT 線量計
算プログラム
NeuCure ドーズ
エンジン （*1)

2017/2/28

第三回指定を受けた申請者 AMED事業

株式会社グッドマン

医工連携イノベーション推進事業

2020/6/19

多孔化カバードステント（仮称）2020/6/19

造血器腫瘍遺伝子パ 大塚製薬株式会社
ネル検査（仮称）

NAーーーー2022/9/30

LIPUS-Brain経頭蓋 サウンドウェーブイノ
低出力パルス波超音 ベーション株式会社
波治療装置（仮称）

革新的医療シーズ実用化研究事業

ーーーー(*1) 1 品⽬として指定されたが、2 品⽬に分けて申請・ 承認された。 悪性神経膠腫を適応疾患とする開発は、継続中。
(*2) 2021/9/22 付で帝人株式会社より引継ぎ(*3) 2020/11/4付で BioARC株式会社より引継ぎ(出所)PMDA7)、AMED8) HP より筆者作成－ 4 －医機連通信第 317 号

先駆的医薬品等審査指定制度とは、画期的な治療法・診断法により、生命に重大な影響がある重篤な疾患等に対して、極めて高い有効性が期待される医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品を優先的取り扱いの対象として指定する制度です。対象品目として指定された製品は、優先的にPMDA への相談や承認審査を受けることが可能となるもので、イノベーティブな医療機器がいち早く医療現場、ひいては患者に届くようにするための制度として大いに期待を集めました。
しかしながら、表 2 に示したように、先駆け指定を受けた医療機器のうち、製造販売承認取得にまで至った品目が極めて少ないというのが現実です。先駆け指定を受けた医療機器の大半には、AMED の各種予算事業が研究開発段階から伴走支援を得ています。
AMED 予算事業以外にも、国として医療機器のイノベーションの推進に対しては、様々な政策メニューやその実施のための予算が投下されています。イノベーティブな医療機器が実際の医療現場や患者のところに届けられるまでの道のりは容易ではなく、一朝一夕にはいきません。第一には、各企業がイノベーションを支える制度や施策を熟知し、どう活用すべきかを戦略的に検討・活用することが重要です。と同時に、我々業界団体も、政府も、制度や施策の１つ１つについて、どれほどの効果・成果があったのかを継続的にきちんと検証し、必要があれば改善し、制度や施策の質を維持するよう提言し、議論していくことが、真にイノベーションの伴走支援と言えるのではないか、と考えます。
◇出典(URL は 2023 年 11 月 7 日時点)
1) Breakthrough Devices Program, FDA
https://www.fda.gov/medical-devices/how-study-and-market-your-device/breakthrough-devices-program2)

Breakthrough Devices Program; Guidance for Industry and Food and Drug Administration
Staff SEPTEMBER 2023, FDA
https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/breakthrough-devices-program3)

Breakthrough Devices Program; Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff;
Availability, Federal Register
https://www.federalregister.gov/documents/2018/12/19/2018-27433/breakthrough-devices-progra
m-guidance-for-industry-and-food-and-drug-administration-staff

4)

Designation Criteria
https://www.fda.gov/medical-devices/how-study-and-market-your-device/breakthrough-devices-pr
ogram#s35)｢国民が受ける医療の質の向上のための医療機器の研究開発及び普及の促進に関する基本計画｣の更について, 厚生労働省
https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_25953.html

6)

先駆的医薬品等指定制度(先駆け審査指定制度), PMDA
https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/0002.html

7)

先駆的医薬品等指定制度、先駆け審査指定制度の対象品目一覧表, PMDA
https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/0003.html

8)

先駆的医薬品等指定制度の指定を受けた AMED 支援の研究成果について, AMED
https://www.amed.go.jp/seika/senkuteki_index.html

変(医療機器政策調査研究所 戸部 真理子 記)
医療機器政策調査研究所からのお知らせ@JFMDA_MDPRO
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－ 5 －医機連通信第 317 号