SHED マスターセルバンクの完成

本資料の取り扱いについて

本資料はキッズウェル・バイオ株式会社（以下、当社という）をご理解いただくために作成されたものであり、投資勧誘を目的として作成されたものではありません。
本資料に含まれている今後の戦略・計画、将来の見通し及び その他将来の事象等に関する記載には、本資料の発表時点において合理的に入手可能な情報に基づく当社の仮定、見込み等が含まれます。そのため、実際の業績、開発進捗等は、今後の研究開発の成否や将来における当局の対応、事業パートナーの状
況等、現時点では不明又は未確定な要因によって、本資料の記載とは異なる結果となる可能性があります。

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SHEDマスターセルバンク

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SHEDのマスターセルバンク

SHED の臨床用マスターセルバンクの完成※

世界初!

様々な課題を解消・改善し、マスターセルバンクを完成させた⇒ 品質の高い細胞治療製品を生む源泉である細胞が完成

工程
歯髄組織の抽出

単離培養（SHEDを選択的に増やす）

SHEDの単離培養、取得工程
対応
した課
題

・抜歯する歯の状態の検討
・単離培養工程における培養条件の検討
・歯髄組織の抽出工程の見直し
・工程全般の見直し

拡大培養取得したSHEDを拡大培養する工程

・培養日数の条件検討
・培養方法（細胞の密度等）の検討
・拡大培養の製造工程全般見直し

マスターセルバンク※
完成※医薬品製造を目的とし、特定の細胞を培養して小分け凍結保存したもの

SHEDのマスターセルバンク製造は他社による前例がない⇒ 当社のノウハウを活かして様々な課題を解消し改善に繋げた※乳歯歯髄幹細胞（SHED:Stem cells from Human Exfoliated Deciduous teeth）

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SHEDのマスターセルバンクの完成

ひとつのSHED

冷凍保存チューブに充填したSHEDのマスターセルバンク（臨床用/見本品）

顕微鏡で撮影したSHED

5SHEDの安定的な製造・供給体制を確立
ドナー候補募集からSHEDのマスターセルバンクの製造・供給体制を構築
ドナー候補の全身状態確認
歯科/口腔外科での抜歯GMP基準下でのマスターセルバンク製造

東大病院
昭和大歯科病院

ニコン・セル・イノベーション（細胞受託開発・製造業者）• 抜去歯の受け入れ• 歯髄組織からSHEDを単離・培養• マスターセルバンクの製造• 同意説明・同意取得• ドナー情報の収集・提供• ドナースクリーニング（診査・検査）• 抜去された歯の収集・提供 などエス

カト

品
開発

ル

乳歯製

マスターセルバンク

乳歯ドナー候補の安定募集

原料
需
要6

SHEDのマスターセルバンク完成による事業展開
世界初のSHEDによる細胞治療・遺伝子治療製品等の創出を目指す
第一世代SHED

第二世代SHEDSHEDの提供

早期の実用化デザイナー細胞への応用

他のモダリティへの活用

対象疾患領域
神経系および筋骨格系の疾患

対象疾患領域
遺伝子疾患、神経変性疾患、がん

SHED由来の細胞小器官・細胞外小胞体（エクソソーム、ミトコンドリア等）を活用した製品、ドラッグデリバリーシステム(DDS)への応用

市場ポテンシャル

市場ポテンシャル

市場ポテンシャル7,000~8,000億円規模（世界:2040年の予測）※11兆円を超える市場規模※2(例) CAR-T療法:135億ドル以上（世界:2028年の予測）

数千億円規模を予想※3

SHEDのマスターセルバンク※1: 当社調べ（本資料P.13参照）、 ※2,3: 一般に公表されている各種関連情報を基に当社作成
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中期経営計画-KWB2.0- ロードマップ
企業価値向上に向けた取り組みが確実に進展
KIDS WELL, ALL WELL

SHED製造・供給体制
東大病院
昭和大歯科病院

ニコン・セル・イノベーション

細胞治療製品の創出

マスターセルバンク完成
細胞治療製品の開発加速
SHEDの開発にフォーカス

収益基盤の構築
バイオシミラー開発技術の樹立• GBS-007販売好調• 第4製品目 開発中• これまでの国内での開発に加え、海外での開発展開を加速• 研究開発を遂行する人財（人的資本）への積極的な投資• 海外ファンドからの資金調達によって研究開発加速を実現

2030年度までに世界初のSHED
医薬品の上市を目指す• 日本、海外での着実な開発進展• SHEDのプラットフォームの構築• SHEDのビジネス活動の強化• 細胞治療製品の開発スペシャリストや、新たなモダリティの知見を持つ人財など、多様性に富んだ人員構成を実現

SHED+人財の成⾧

バイオシミラー事業による確実な収益の確保
創業～

2021年度

2022年度～2025年度（売上:30億円、営業利益:10億円）

2030年度～8Appendix

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SHEDのマスターセルバンク完成による事業展開• SHEDのマスターセルバンクの構築により、様々な製品への応用が可能• 再生医療等製品などの実用化及び製造・安定供給を支える基盤が確立されたSHEDのマスターセルバンク
第一世代SHED

第二世代SHEDSHEDの提供

早期製品化に向けた取り組み

デザイナー細胞への応用

SHEDの提供• アカデミア等との共同研究の推進• シナジー効果を生む次世代技術（in vivo/ex vivo、ウイルス、人工染色体等）の導入• SHED由来の細胞小器官・細胞外小胞体（エクソソーム、ミトコンドリア等）を活用した製品、ドラッグデリバリーシステム(DDS)への応用• 臨床研究および臨床試験開始に向けた活動促進• 相乗効果のあるデバイス等との組
み合わせ

複数のアカデミア細胞治療・遺伝子治療製品等の創出に向けた開発加速

マスターセルバンク

原料提供事業の強化
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SHED（乳歯由来の歯髄幹細胞）の開発展開
SHEDの特徴を最大限活かし、世界初となるSHEDによる新薬創出を目指す
第一世代SHED
発生学的に神経堤由来(neural crest cell)である歯髄幹細胞は、細胞医薬 開発企業（日本）

特に神経系および筋骨格系の疾患への応用が期待できる

細胞種類

製品名

ターゲット

開発企業

SHEDの特徴

再生医療への応用

乳歯由来

(非臨床)

神経系・筋骨格系

当社

増殖能力が高い※1,2

短期間で必要十分な細胞を確保

骨髄由来
（他家）

テムセル
（承認済）

急性移植
片対宿主病

JCRファーマ

骨髄由来（自家）

ステミラック
（承認済）

脊髄損傷

ニプロ

脂肪由来（他家）

アロフィセル
（承認済）

肛門部瘻孔

武田薬品

神経新生関連遺伝子の発現および神経系成⾧因子の分泌量※1,4が高く、神経再生能力が高い※1,5

神経再生に関わる疾患(例:脊髄損傷、脳梗塞、脳性まひ等)

骨再生能力が高い※1,6

骨再生が必要な疾患(例:難治性骨折、大腿骨頭壊死症等)

※1,3

出所:
※1: 自社/共同研究データ, ※2: Miura et al. PNAS. 2003, ※3: Terunuma et al. J Stem Cell Regen Med. 2019,※4: Mead et al. PLoS One. 2014, ※5: Sakai et al. J Clin Invest. 2012, ※6: Nakajima et al. BBRC. 2018

重症度が高い疾患に対する画期的な細胞医薬（乳歯由来）になることが期待できる第二世代SHED
費用対効果に優れた細胞療法（国立医療技術評価機構による評価結果）

SHEDにより高い機能を持つ強化型細胞医薬の開発を目指す
デザイン技術開発疾患ターゲット※

新規遺伝子導入法の開発（例:ナノキャリア㈱）遺伝子疾患
神経変性疾患新規培養法の開発（例:㈱バイオミメティクスシンパシーズ）
各種導入遺伝子の効果検証（例:名大, 浜松医大）など

がんなど※ 第一世代SHEDが対象とする神経系および筋骨格系疾患に加え細胞種類

製品名ターゲット開発企業

改変免疫細胞キムリア（承認済）

・びまん性大細胞型B細胞リンパ腫
・濾胞性リンパ腫

ノバルティス“費用対効果”が優れている細胞医薬（乳歯由来デザイナー細胞）の開発を推進する
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SHEDの市場ポテンシャル -グローバル市場規模（当社予測）25,000

SHEDの対象とする神経系および筋骨格系疾患領域は、2040年には7,000億~8,000億円規模の市場に成⾧20,0002040年の市場規模予測（億円）（億円）

15,000

自家幹細胞,
18,538Respiratory
Metabolic Disorders
Immunology

同種幹細胞,
20,193

Genetic Disorders
Gastrointestinal
Dermatology
Central Nervous System

10,000

Cardiovascular※グローバル市場には日本、米国、欧州、中国、インドが含まれる(中国、インドは人口の10%を対象とした)

5,000

02022 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 2030 2031 2032 2033 2034 2035 2036 2037 2038 2039 2040 （年）

同種幹細胞の市場規模予測（グローバル）

今後伸びると予想される細胞医薬市場において、将来の収益性が見込めると判断
当社の成⾧ドライバーであるSHEDの研究開発を加速（KWB2.0）
出所:「日本医療研究開発機構ホームページ 2019年度再生医療・遺伝子治療の市場調査 最終報告書」、 「GlobalData、疫学文献、希少疾患の情報サイト (Orphanet, NORD, 難病情報センター)」「Clinical Development Success Rates 2006-2015, BIO Industry Analysis」、「中医協総会資料」を基に当社調べ

13ご参考:用語集
語句
細胞治療（再生医療）

説明
自身の細胞または他人の細胞を用いて疾患を治療する治療法。
身体が本来持つ修復機能や自己治癒力を利用して、損傷した臓器等の機能回復を図るもの。細胞治療には、血液中の免疫細胞を使用するものや、脂肪や骨髄由来の間葉系幹細胞を使用するものが挙げられる。

SHED:Stem cells from Human Exfoliated Deciduous teeth
乳歯内部の歯髄組織から採れる間葉系幹細胞で、骨や神経などに分化する能力を有する。SHEDはドナー乳歯歯髄幹細胞（SHED） が若いため、細胞年齢も若く、他の組織由来の幹細胞と比較して増殖能が高いこと、また、各種成⾧因子（特に神経栄養因子）の分泌能が高いことが確認されている。

マスターセルバンク（MCB）

治療に用いることを目的とした細胞を一定の培養条件下で増殖させ、複数のバイアル等に分注し、⾧期間に渡って凍結保存させるもの。
将来、凍結保存したマスターセルバンクを溶かして更に増殖させ、得られた細胞を医薬品の原料として扱う。

エクソソーム細胞から分泌される極小サイズの物質。
生体内でタンパク質等を運ぶ、新たな細胞間の情報伝達媒体として注目されており、その機能解明が進む傍ら、この機能を用いた疾患の診断や治療、バイオマーカー等を目的とした医療応用の可能性にについて研究が進んでいる。

デザイナー細胞「より高い治療効果」や「疾患部位に細胞を届けやすくする指向性の強化」といった新たな機能を付加（デザイン）した細胞。
細胞治療をさらに発展させ、根治が難しい疾患等に対する次世代の新たな医療として注目されている。

GMP「医薬品及び医薬部外品の製造管理及び品質管理の基準に関する省令」（Good Manufacturing Practice）
人々の健康に直接影響を与える医薬品は、製造する過程においても適切に管理し、品質の良い優れた医薬品を安定的に提供することが求められており、これらの要件をまとめた省令をGMPと称する。
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