会社概要（2023年12月31日現在）

株式の状況

名
英文

所

名
在設
資事

本業

内

称

シンバイオ製薬株式会社

発行可能株式総数（2024年3月22日現在）

115,000,000株

称

SymBio Pharmaceuticals Limited

発行済株式の総数（2023年12月31日現在）

42,278,081株

地〒105-0001
東京都港区虎ノ門四丁目1番28号

株主数（2023年12月31日現在）

立

2005年3月25日

金179億5,269万円

容

特定疾病領域（がん・血液・希少疾患）
における医薬品の開発および商業化

役員（2024年3月22日現在）
代表取締役社長 兼 CEO

吉田文紀

取締役
（社外）

松本

茂外志

取締役
（社外）

ブルース・デビッド・チェソン

取締役
（社外）

海老沼

英次

取締役
（社外）

今別府敏雄

取締役
（社外）

ジョージ・モースティン取締役 常勤監査等委員
（社外）

渡部

取締役 監査等委員（社外）

遠藤

取締役 監査等委員（社外）

賜

ホームページのご案内潔
今朝夫
保宏

大株主（上位10位）
吉田 文紀
1,179,700
BOFAS INC SEGREGATION ACCOUNT
1,009,775
黒田 典宏
610,000
伊藤 輔則
430,000
松井証券株式会社
271,000
野村證券株式会社
270,030
STATE STREET BANK AND TRUST COMPANY 510643 258,000
株式会社SBI証券
255,980
BNP PARIBAS LONDON BRANCH FOR PRIME
249,700
BROKERAGE CLEARANCE ACC FOR THIRD PARTY
モルガン・スタンレーMUFG証券株式会社
224,819

2.80
2.39
1.45
1.02
0.64
0.64
0.61
0.61
0.59

個人・その他
金融機関
その他国内法人
外国人
証券会社
自己名義株式

0.53

第業

年度

毎年3月株 主 確 定 日

毎年12月31日

株主名簿管理人

三井住友信託銀行株式会社

特別口座 口座管理機関

三井住友信託銀行株式会社

同連絡先

フリーダイヤル: 0120-782-031
三井住友信託銀行株式会社 証券代行部

同

郵送

先

（受付時間: 土・日・祝日を除く9:00〜17:00）〒168-0063
東京都杉並区和泉二丁目８番４号
三井住友信託銀行株式会社 証券代行部

上場証券取引所

東京証券取引所

公 告 の 方 法

電子公告により行う
https://www.symbiopharma.com/

グロース市場※ ただし、電子公告によることができない事故、その他のやむを得ない事由が生じたときは、日本経済新聞に公告いたします。

2023年1月1日〜2023年12月31日

わ か ち あ う 、 創 薬 の 喜 び 。

毎年1月1日から12月31日まで

定 時 株 主 総 会

期

SymBio VISION

37,502,043株（88.70％）
45,300株（0.11％）
724,909株（1.71％）
2,440,155株（5.77％）
1,477,954株（3.50％）
87,720株（0.21％）

株主メモ
事

環境に優しい植物油インキを使用しています。

25 19
Vol.

株式の分布状況（2023年12月31日現在）

がん患者さんやがん患者さんを支援されている方々、また医療関係者の方々と当社CEOの吉 田との 対 談を通じて 、が ん 医 療 の 現 状 やニーズ、そしてシンバイオ製薬の使命や取り組みなどについてご紹介します。

当社のホームページでは、IR情報の適時適切な開示に努めているだ
けでなく、経営戦略やパイプラインをわかりやすく説明しています。是
非ご覧ください。

持株比率（%）（注）
持株比率は発行済株式の総数より自己株式を控除して計算しております。

https://www.symbiopharma.com/

CEOメッセージ

持株数
（株）

株主名

CEO対談

ホームページTOP ビジョン吉田文紀発言集 CEO対談

37,176名

社長メッセージ

2023年は「事業の転換点」
今後はプラットフォーム構築に邁進経営理念とビジョン

社長メッセージ

当社の持続的成長モデル
医療のニーズが高い「空白の治療領域」に特化

シンバイオが挑む空白の治療領域

大手製薬企業が参入しにくく医療ニーズが高いニッチの市場で、多くの医薬品を開発し提供することで高い収益性を目指します。

卓越した独自の新薬開発モデルを実現
スペシャリストにより医療ニーズと収益性の高い新薬候補品を選定し、高確率で成功する開発により、短期承認を目指します。

メガファーマの事業領域

注射剤ブリンシドフォビルのPOC確立を機に事業展開の方向性を大きく転換

メガファーマの事業領域

空白領域

代表取締役社長 兼 CEO

空白領域
空白領域

多彩なパイプラインで事業価値を最大化
事業価値の最大化を図るために製品ライフサイクル・マネジメント戦略の強化を推進し、積極的に追加適応症の拡大に取り組みます。

メガファーマの事業領域

メガファーマの事業領域

メガファーマの事業領域

空白領域
空白領域

メガファーマの事業領域

経営理念

メガファーマの事業領域

共 創・共 生

科学者

患 者

行 政

開発資金提供者

2030年までに国内と海外の売上比率を50：50に注射剤ブリンシドフォビルのPOC確立をもって2023年12月期の決算結果については、売上高5,589

シンバイオでは2023年を「事業の転換点」と位置づけて百万円、営業損失811百万円となりました。これはトレアキいます。これは、米国において臨床試験を進めていた注射シン の後発医薬品の浸透および薬価下落の影響のほか、剤ブリンシドフォビル（IV BCV）
について、2023年5月に抗抗ウイルス薬「ブリンシドフォビル」の開発における研究開ウイルス効果のPOC確立が確認できたことによるものです。

事業のグローバル化に全力を尽くす®

発費の増額などによるものです。

2023年を事業の転換点と位置づける

POC（Proof of Concept）とは、新薬候補物質の有用性・後発医薬品については、鋭意対応中です。しかしながら効果が認められることを指します。この臨床試験は造血幹

シンバイオは、医療ニーズは極めて高いにも日本においては後発医薬品の使用促進が政策として掲げ細胞移植後のアデノウイルス感染症を対象としたものであかかわらず患者数が少ないために開発が見送られ、新薬メーカーにとっては極めて厳しい状況が続きまり、「0.4mg/kg※1週2回」という用法・用量において、100％られている「空白の治療領域」を埋める新薬のす。シンバイオは更なる成長を求め、2019年にブリンシドの患者に血中アデノウイルスの消失が確認され、2024年開発・提供を行う独自のポジションで、医療へフォビルのグローバルライセンスを取得したのち、現在に1月には用途特許が認められました。これは予想を上回るの高い貢献、そして医薬品業界の健全な発展至るまで同剤の国際臨床試験を核とした事業のグローバ圧倒的な成果であり、シンバイオの事業戦略上大きな意味に寄与します。

ル化に全力を注いできました。2023年は「転換点」です。

を持ちます。シンバイオではこのPOC確立をもって、2023現在の売上は日本国内のみですが、これを2030年までに年を「事業の転換点」と位置づけました。今後は、ブリンシド50：50とすることを目指し、事業の再構築と研究実績の積フォビルの広範なスペクトルを活かしたプラットフォーム構み上げを着実に進めています。

築を重視する事業展開に移行していきます。

（共に創り、共に生きる）

医 師

2023年は「事業の転換点」
今後はプラットフォーム構築に邁進※1：体重50kg以上の場合：20mg
1

SymBio VISION Vol.25

SymBio VISION Vol.25

2

社長メッセージ

ブリンシドフォビル
開発ストーリー事業の転換点到達までのあゆみ
創業から黒字化まで
トレアキシン ® の開発・上市を核として、開発・営業・販売まですべての機能を具備した製薬会社となる● 2021年12月、創業以来初の通期黒字化を達成●

2021-2022

2022-2023

2023

2024-2030

第二の創業はここから始まった

グローバル化へ
着実な布石

ブレイクスルー
突破口が開く

POC確立
事業の転換点プラットフォーム構築と事業グローバル化にシフト

2019年9月

2021年-

米国キメリックス社と高活性の新規抗ウイルス薬「ブリンシドフォビル」
グローバ
ルライセンス契約を締結（❶）

世界一流の研究機関とともにグローバ
ル共同研究を推進

2020年10月

2021年10月

薬事・信頼性保証本部設立

グローバル・スタンダード準拠に向けた
社内体制整備2019年にグローバルライセンス契約を締結し開発スタート

米 国 拠 点 として シン バ イ オファー マ
USAが稼働（❷）

ほか、開発および商業化の拠点としてシンバイオファーマ
USAを稼働しました。
（❷）
。

2022年1月

2023年5月「サイエンス誌」「 ネイチャー誌」各誌に多発性硬化症の疫学、発症メカニズムに関する論文が掲載（❸）

2024年-IV BCVの抗ウイルス効果のPOCを確立「0.4mg/kg 週2回」という最適な用法・用量を見出す（❺）

2023年4月・5月
米国国立衛生研究所（NIH）に所属する短期的な利益積み上げ
国内中心の事業推進

プラットフォーム構築のための7つのKSFを追求（P7参照）

転換点重視
プラットフォーム構築
事業グローバル化

ひとつの薬剤で複数の治療領域をカバーするプラットフォームを構築

2 つ の 研 究 機 関と共 同 研 究 開 発 契 約POC
確立「0.4mg/kg 週2回」という最適用法・用量を短期的な利益積み上げや国内中心の事業から（CRADA）を締結（❹）

見出し、2023年5月にPOCを確立

長期的なプラットフォーム構築とグローバル化に転換

2019年9月、シンバイオは米国キメリックス社と、ブリンこれらグローバル化に向け本格的な準備を進めていた2023年5月には、現在進行中の臨床試験において大き前述のPOC確立を受けて、シンバイオはこれまでの短シドフォビルのグローバルライセンス契約（オルソポックス

2022年1月、「 サイエンス誌」「 ネイチャー誌」にそれぞれな研究成果がもたらされました。開発先行していた造血幹期的な利益積み上げや国内中心の事業から、長期的なプウイルスの疾患を除く）を締結しました。ブリンシドフォビル

興味深い論文が掲載されました。原因不明の難病とされて細 胞 移 植 後 のアデノウイルス感 染 症を対 象とした注 射

ラットフォーム構築と事業グローバル化を重視する戦略にはきわめて高い抗ウイルス活性を持っています。広範囲のいる多発性硬化症とEBウイルスに関する研究成果を発表

剤ブリンシドフォビル（IV BCV）の第Ⅱ相臨床試験において、転換していきます。現在、米国において、事業推進とともに二本鎖DNAウイルス感染症に対して有効な治療法になりするものです（❸）。この論文発表を受け、シンバイオはたPOCが確認されたのです。3段階の用量漸増により安全機関投資家とのミーティングを重ねています。彼の地の投うると確信し、同剤の独占的開発・製造、販売権を取得、開発だちに米国国立衛生研究所（NIH）傘下の国立神経疾患・性や効果を評価する本試験では、「0.4mg/kg 週2回」の投資家からはシンバイオの事業進捗に大きな関心が寄せらをスタートしました（❶）
。

脳卒中研究所（NINDS）の研究者であるジェイコブソン博与群で血中アデノウイルスの消失が100％の患者に確認れており、2019年からわずか3年半で確かな成果を出して士にコンタクトし、その後、NIHに所属する2つの研究機関されました。

いることなどが評価されていると手応えを感じています。

グローバルライセンス契約をスムーズに締結できた背景の一つは、キメリックス社がシンバイオの事業遂行能力とCRADAを締結することができました（❹）。これは米2023年は事業価値の転換点であり、今後はこの用法・シンバイオは、
トレアキシン ® の製品売上によるキャッを高く評価したことです。創業以来、トレアキシン® の開発

国政府の研究機関がブリンシドフォビル開発の意義を認

用量を起点として、複数の治療領域に対する治療薬としてシュ・フローを有しており、ブリンシドフォビルの開発再投を核として着実に積み上げ、収益化まで成し遂げた実績

め、米国政府の研究機関が有する設備や予算を用いて、研の開発を急ぎます（❺）
。

資に充てています。大切な研究開発の資源を活かし、このが、確かな礎となっています。

究が進められるということです。

ブリンシドフォビルの開発においては、FDA（米国食品医薬品局）など各国当局対応のための社内体制を整備した
3

2019-2020

SymBio VISION Vol.25※2※2：CRADA：Cooperative Research and Development
Agreementの頭文字。NIHなど連邦政府研究機関が、民間企業や大学との共同研究を行う際に締結される正式な契約。

P5

シンバイオが目指す「事業のプラットフォーム化」とは革新的な抗ウイルス薬を一日も早く上市できるよう邁進していきます。

SymBio VISION Vol.25

4解説

プラットフォーム構築の仕組み

シンバイオが目指す「事業のプラットフォーム化」とはブリンシドフォビル事業 プラットフォームの構築の仕組み
POC確立＝「0.4mg/kg 週2回」の用法・用量を起点とし、早期の上市へつなぐ幅広い領域をカバーするプラットフォームをスピーディーに構築する

臨床開発のリスク軽減

開発期間の大幅な短縮

注射剤ブリンシドフォビル（IV BCV）
におけるPOCが確立されたことにより、今後の開発は効果と安全性が認められた「0.4mg/kg 週2回」のステップ ❶

移植後ウイルス感染症領域用法・用量からスタートすることができます。これが臨床開発のリスク

IV BCVのPOCを確立

アデノウイルス、サイトメガロウイルス、BKウイルス、HHV6等

ステップ ❷

血液腫瘍・固形がん領域

抗がん活性の確立と免疫チェックポイント阻害剤との相乗効果

EBVリンパ腫、GBM、HPV等

ステップ ❸

神経疾患領域

ウイルス関連の疾患の治療薬としての可能性

脳神経変性疾患（MS/AD）
自己免疫疾患軽減と開発期間の大幅な短縮につながります。

事業のプラットフォーム化とは？

一つの化合物で複数のパイプライン形成を目指す
一般的に、事業のプラットフォーム化とは、製品やサールです。効果と安全性が認められたこの用法・用量を起点と幅な短縮を図ります。
現在は造血幹細胞移植後のアデノウイルス感染症を適として提供し、そこに多くの企業や顧客が参画することで応症とした臨床試験が先行しており、今後、欧米日英の4より大きな経済圏を形成することを指します。

地 域を中 心とした国 際 第Ⅲ相 臨 床 試 験に向けた準 備をブリンシドフォビルは二本鎖DNAウイルスに対して広行っていきます。また、造血幹細胞移植後のサイトメガロ域なスペクトラムを持っています。ブリンシドフォビルといウイルス感染症についても、医療現場のニーズに応えるう一つの化合物から複数のパイプラインを形成することかたちで開発計画の優先順位を上げ、第Ⅱ相臨床試験ので、同剤を基盤としたプラットフォームの構築を目指しま準備に着手しています。血液腫瘍・固形がん領域および神す。複数の治療領域に対する治療薬として事業化するこ経疾患領域については、引き続き非臨床試験が進行してとで、持続的な売上拡大と安定的な収益の確保につなげいます。

プラットフォーム構築の起点は、注射剤ブリンシドフォビ

より患者数の多い大きな市場へすることで、今後の臨床開発のリスク軽減と、開発期間の大ビスを提供するための場である「プラットフォーム」を基盤ていきます。

急性疾患

慢性疾患

一つの化合物から、多くの疾患に対する治療薬として複数のパイプラインを形成・事業化

ブリンシドフォビル事業のプラットフォームを構築

ル（IV BCV）の開発で得られたPOCの用量・投与スケジュー
5

SymBio VISION Vol.25

SymBio VISION Vol.25

6

解説

BCV事業を成功に導く鍵プラットフォーム構築を成功ならしめる7つの鍵

Point1
抗ウイルス活性のPOC確立

シンバイオでは、ブリンシドフォビル事業のプラットフォーム構築を成功させるための要因として7つのKey Success Factor（KSF、重要成功要因）
を設定しPoint2

手つかずの空白の治療領域

強い抗がん活性の確認
成果を生み始めたアカデミアとの共同研究

広域スペクトルの抗ウイルス活性ています。ブリンシドフォビルの持つ優れた特性を最大限まで引き出し、アカデミアとの共同研究から得られるデータを余すところなく活用していきます。
ここでは7つのKSFを3つの視点から説明します。

Point1

ブリンシドフォビルの優れた特性をPoint2

空白の治療領域に活かす

ブリンシドフォビル事業
プラットフォームの完成

強い抗がん活性の確認

がん領域の治療薬としての期待

Point3

特許による排他的権利の確保

Point3

特許による排他的権利の確保

ブリンシドフォビルの事業価値向上に努める

それまで原因不明とされていた多発性硬化症に関して、2023年6月、スイス・ルガーノで開催された第17回国際2024年1月には、造血幹細胞移植後のアデノウイルス

2022年1月に米国ハーバード大学のチームが「EBウイル悪性リンパ腫会議において、シンガポール国立がんセン感染症において確立したPOCデータをもとに、日本での用スは多発性硬化症の主な原因である」とサイエンス誌に報

ターのジェイソン・Y・チャン博士によってブリンシドフォビ

途特許を取得しました。今後は同一内容の特許を欧米等の告したように、ウイルス感染症との合併症疾患は病因が複ルに関する共同研究成果が発表されました。

各国において出願していく予定です。

合的であり、2つ以上の異なる疾患領域にまたがっている

シンガポール国立がんセンターとの共同研究では、これ

本件は、用途特許としては、シンバイオが初めて取得したため未解明の部分が多く、有効な治療方法がありません。

までに、悪性リンパ腫の一つであるNK/T細胞リンパ腫を特許です。今後も非臨床試験や臨床試験の成果に基づき、縮小させることが動物モデルで証明されています。今回は特許出願を戦略的に行うことによって、ブリンシドフォビル

さらに研究が進み、ブリンシドフォビルのNK/T細胞リンパの事業価値の向上に努めていきます。

こうした多くの疾患が手つかずの「空白の治療領域」となっており、二本鎖DNAウイルスに対して高い活性を持つブリ▲ ブリンシドフォビルの広いスペクトラムが示された図。左端列がブリンシドフォビル（BCV）であり、数多くの二本鎖DNAウイルスに対して高い活性（緑色）があることを示しています。

腫に対する抗腫瘍作用を予測しうるバイオマーカ―が見出

現在、
シンバイオの従業員の7割以上がブリンシドフォビ

シンバイオは企業使命としてこれらの領域に取り組んでいされたことなどが発表されました。血液腫瘍・がん疾患におルの開発に携わっています。各国の共同研究のパートナー

きます。多岐にわたる治療領域での開発を迅速に進めるた

ける治療法の大きな進歩として、医療現場や研究者の間でとも一丸となり、この期待の新薬を医療現場にお届けできめ、グローバル企業とのパートナリング締結に向けた取り期待されています。

るよう邁進しています。株主の皆さまには変わらぬご支援

ンシドフォビルが新たな治療薬となる可能性があります。

組みも引き続き進めています。
7

比類なき抗ウイルス活性

SymBio VISION Vol.25

をお願いいたします。
SymBio VISION Vol.25

8

医療の現場より新薬を一日も早く届けるために新薬を待ち望む患者さんのもとへ
ブリンシドフォビルを届ける
新薬のコンパッショネート・ユース（Compassionate use：人道的使用）とは希少疾患や重病、難病の患者の救済を目的として、代替療法がないなどの限定的状況において未承認薬の使用を認める公的制度のことです。アメリカやEUなどで導入されています。

特別メッセージ

医療の現場からの熱望に応えたい
マイケル・グリムリー

漸増する試験でも私の予想を上回るような良い結果が出て、コーホート3においては血中アデノウイルスの 消 失 も みら れ ました 。こ れら の P O C デ ー タ を
2023年12月に開催された第65回米国血液学会年次総会で発表すると、効果・安全性に興味を持った参Michael Grimley

加者からさまざまな質問が出ました。そのなかで一シンシナティ小児病院医療センター
癌・血液疾患研究所
骨髄移植・免疫不全メディカルディレクター
小児科教授

番多かったのは「この薬はいったいどこで手に入るのか？」という質問でした。

世界中の患者に届けるために薬事承認を得るパスウェイは重要「この薬はいったいどこで手に入るのか？」

患者さんのもとへ

9

学会発表で大きな関心を集める

1か月後、注射剤ブリンシドフォビルによる治療が無事新薬をお届けできる喜びに終了し、患者さんは元気で、症状が改善し、重い副作用

2023年12月、シンバイオのもとに米国在住の10代もないと報告が入りました。の患者さんの家族から一通のメールが届きました。血液この事例に続き、オーストラリア・ブリスベン（2歳）と、がんの治療で骨髄移植を行ったこの患者さんは、術後にカナダ・トロント（2歳）の患者さんからも、主治医を通じてアデノウイルス感染症を発症。治療薬や治療法がなく、治療の依頼がありました。各国当局と連携しながら治療命にかかわる状態に陥っていました。あきらめることがでを進めています。

きない家族が治療法を探していたところ、注射剤ブリン

これらの対応を通じて、シンバイオは大きな喜びを感じ

シドフォビルのPOC確立を知っていた主治医から「未承ると同時に、新しい治療法や治療薬を待ち望む患者さん認だが開発が進んでいる新薬がある」という話を聞いたに一日も早くブリンシドフォビルを届けなくてはならないのです。家族はすぐに開発元であるシンバイオにコンタという使命感をあらためて認識しました。引き続き承認クト。主治医からも治療の申し出があり、シンバイオは速取得に向けた開発を進めるとともに、次々に寄せられるやかにFDA（米国食品医薬品局）に申請し、コンパッショ治療依頼に対応する組織体制を構築し、対応を進めていネート・ユース（人道的使用）が認められました。

きます。

SymBio VISION Vol.25

私は「ブリンシドフォビル」の開発初期から研究に携わっており、有効性と安全性の高さを経験してき

私は小児科と骨髄移植が専門で、現在、シンシナました。アデノウイルス感染症に対する有効な治療

ティ大学と、小児医療では全米トップレベルの規模を法がない現在、世界中で待っている患者にこの素晴有するシンシナティ小児病院医療センターで骨髄疾らしい薬を確実に届けるには、各国の規制当局に安患の子どもたちを診ています。

全な薬剤だと認められ、承認を受けて上市すること経口剤ブリンシドフォビル（天然痘疾患で承認さが重要です。

れているが、アデノウイルス感染症には使用できな

2024年2月の2024Tandem Meetings（ 米国移い）は、以前開発が進んでいたのですが、経口薬のた植細胞治療学会および国際血液骨髄移植研究セン

め消化器の粘膜障害や下痢、腹痛などの深刻な副作ター合同会議）の発表では、参加していた医師がす用が臨床試験でみられました。

べて移植専門医ということもあり、これまで以上に強シンバイオが開発中の注射剤ブリンシドフォビル

い関心と熱意、手応えを感じました。この潮流は揺るの第Ⅱ相臨床試験の結果では、経口剤ブリンシドフォぎないものです。これからもシンバイオと手を携え、ビルで問題となっていた消化管への毒性や腎毒性早期の薬事承認を期待し研究を重ねていきます。

がみられませんでした。コーホート1、2、3と用量をSymBio VISION Vol.25

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