シンバイオ製薬｜4582
COVERAGE INITIATED ON:

2014.10.31

LAST UPDATE:

2020.12.10

当レポートは、掲載企業のご依頼により株式会社シェアードリサーチが作成したものです。投資家⽤の各企
業の『取扱説明書』を提供することを⽬的としています。正確で客観性・中⽴性を重視した分析を⾏うべく、弊社ではあらゆる努⼒を尽くしています。中⽴的でない⾒解の場合は、その⾒解の出所を常に明⽰します。
例えば、経営側により⽰された⾒解は常に企業の⾒解として、弊社による⾒解は弊社⾒解として提⽰されます。弊社の⽬的は情報を提供することであり、何かについて説得したり影響を与えたりする意図は持ち合わ
せておりません。ご意⾒等がございましたら、sr_inquiries@sharedresearch.jp までメールをお寄せください。ブルームバーグ端末経由でも受け付けております。

Research Coverage Report by Shared Research Inc.

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

⽬次
SRレポートの読み⽅：本レポートは、直近更新内容・業績動向セクションから始まります。ビジネスモデルに馴染みのない⽅は、事業内容セクショ
ンからご覧ください。

要約 ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 3
主要経営指標の推移 ---------------------------------------------------------------------------------------------------------- 5
直近更新内容 ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------ 6
概略 ---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 6
業績動向 ---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 8
事業内容----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 22
事業概要 --------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 22
事業戦略 --------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 25
パイプライン --------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 28
収益構造 --------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 41
SW（Strengths, Weaknesses）分析 ---------------------------------------------------------------------------------- 43
マーケット概略 ------------------------------------------------------------------------------------------------------------ 44
過去の業績 -------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 47
損益計算書 ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------ 68
貸借対照表 ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------ 69
キャッシュフロー計算書 ------------------------------------------------------------------------------------------------- 70
その他の情報 ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 71
損害賠償請求 --------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 71
沿⾰ --------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 71
ニュース＆トピックス ---------------------------------------------------------------------------------------------------- 72
⼤株主 ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------ 78
トップマネジメント ------------------------------------------------------------------------------------------------------- 78
従業員 ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------ 78
ところで --------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 79
企業概要 --------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 83

02/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

要約
欧⽶バイオベンチャー企業等から、新薬候補品の開発権、販売権を取得し、製品化◤ 同社は、主に欧⽶バイオベンチャー企業等から、医療ニーズが⾼く、POC（Proof of Concept）が確⽴されたがん・⾎液・希少疾患領域を対象とする新薬候補品の開発権、販売権を取得し、短期間での製造販売承認取得により、国内及びアジア地域での製品販売による収益獲得を図る。
◤ 基礎研究を⾏わず、既にヒトで基礎研究が⾏われ、POCが確⽴された新薬候補品を開発対象とする。新薬候補品は独

⾃の情報収集による社内の専⾨家による探索・評価、絞り込みに加え、年に3回開催される科学的諮問委員会（SAB）
による評価を経ることで、承認取得確率の⾼い開発候補品を選別する。また、ラボレス・ファブレス戦略による費⽤効率化、「空⽩の治療領域」への特化による⾼収益化、グローバル展開戦略による収益獲得機会拡⼤を図っている。
◤ 通常、医薬品の開発は基礎研究から製造販売承認取得まで10〜17年間の期間を要するが、同社は、第1号開発品のトレ

アキシン®に関して、導⼊から5年で国内製造販売承認を取得し、発売後3年で市場シェアの5割以上を獲得した。
◤ 2020年2⽉現在、同社は抗がん剤トレアキシン®について、再発・難治性低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫、未治療（初回治療）低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫、慢性リンパ性⽩⾎病の適応症について、承認を取得、販売している。トレアキシン®は、⽇本⾎液学会が編集し発⾏した造⾎器腫瘍診療ガイド
ライン2018年版において、再発難治性低悪性度B細胞性⾮ホジキンリンパ腫、マントル細胞リンパ腫、慢性リンパ性⽩⾎病の標準的治療の選択肢として収載されている。また、未治療低悪性度⾮ホジキンリンパ腫においても治療選択肢として収載されている。
◤ 開発中のパイプラインは、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）を適応症とする抗がん剤トレアキ

シン®、トレアキシン®のRTD製剤およびRI製剤、⾻髄異形成症候群の抗がん剤リゴセルチブの注射剤、同経⼝剤、および抗ウイルス薬ブリンシドフォビルである。

業績動向◤ 2019年12⽉期通期は、売上⾼2,838百万円（前期⽐26.0%減）となった。製品売上が2,811百万円（同26.2%減）、権利収⼊が26百万円（前期の権利収⼊は26百万円）となった。損益⾯では、営業損失4,302百万円（前期は営業損失2,656
百万円）、経常損失4,377百万円（前期は経常損失2,749百万円）、当期純損失4,376百万円（前期は当期純損失2,753百万円）となった。
◤ 2020年9⽉、同社は2020年12⽉期の会社予想を修正した。修正後の会社予想は、売上⾼3,043百万円（前期⽐7.2%増）、

営業損失4,592百万円（前期は営業損失4,302百万円）、経常損失4,656百万円（前期は経常損失4,377百万円）、当期純損失3,796百万円（前期は当期純損失4,376百万円）を⾒込む。当第2四半期累計期間（上期）実績の販売状況を踏まえ、売上⾼は前回予想⽐361百万円の減額修正とした。損益⾯では営業損失は前回予想⽐498百万円、経常損失は同478百万円、当期純損失は同1,007百万円の増額（増益）修正とした。これは、売上⾼の減額修正の影響を抑制するため販売費及び⼀般管理費の低減を図る他、ザ・メディシンズ・カンパニーに対する仲裁結果に基づき同社が受取る495万⽶ドルを特別利益として計上することによる。
◤ 中期経営計画においては、売上⾼成⻑と利益率向上の実現を図り、2022年12⽉期の売上⾼10,816百万円、当期純利益

1,717百万円と黒字化を計画している。売上⾼はトレアキシン®の承認済み適応症の市場浸透率上昇、適応症の拡⼤（再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の適応追加）などによる増加を計画している。利益⾯では、売上⾼の増収効果に加え、⾃社販売への移⾏で、トレアキシン®の販売に伴う利益を取り込み、売上総利益率が上昇し、⼤幅な増益となる計画である。⾃社販売体制の構築・運営にかかわる費⽤の増加は⾒込んでいるが、⾃販体制による売上総利益の増加は当該費⽤の増加を⼤きく上回るとSR社は考えている。

03/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp◤ 同社は2021年12⽉期の利益黒字化を計画しているが、その条件として、⾃社販売体制の構築、トレアキシン®液剤の承認と切り替え、トレアキシン®の再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の適応追加をあげている。
これらの中でも、⾃社販売体制の構築およびトレアキシン®液剤の承認と切り替えが、2021年12⽉期の利益黒字化を達成するために必要な売上総利益率上昇および売上総利益の増加の主要因であるとSR社は理解している。2020年12⽉時点において、⾃社販売体制の構築は完了しており、トレアキシン®液剤については2020年9⽉に承認を取得し、2021
年1⽉の販売開始に向けて準備を進めていることから、2021年12⽉期の利益黒字化に向けた準備は整いつつあるとSR社は考えている。また、DLBCLを対象としたトレアキシン®については、2020年5⽉に承認申請を⾏っている。

同社の強みと弱み
SR社では、同社の強みを、承認取得確率の⾼い候補品を探索・評価・導⼊する⼒、短期間で製品化（上市）する開発⼒、「空⽩の治療領域」におけるシェアの獲得⼒の3点だと考えている。⼀⽅、弱みは、営業・販売組織、資⾦調達⼒、特定⼈
物への依存度の3点だと考えている。（「SW（Strengths, Weaknesses）分析」の項参照）

04/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

主要経営指標の推移
（百万円）
売上⾼

10年12⽉期 11年12⽉期 12年12⽉期 13年12⽉期 14年12⽉期 15年12⽉期 16年12⽉期 17年12⽉期 18年12⽉期 19年12⽉期 20年12⽉期
単独
単独
単独
単独
単独
単独
単独
単独
単独
単独
会予
1,450
1,883
1,955
1,532
1,955
1,933
2,368
3,444
3,836
2,838
3,043

前年⽐

売上総利益

21.7%

29.8%

3.9%

-21.6%

27.6%

-1.1%

22.5%

45.4%

11.4%

-26.0%

1,212

658

593

318

527

583

904

1,031

1,173

865

前年⽐
売上総利益率1.7%
83.6%-45.7%
35.0%

-9.9%
30.3%

-46.4%
20.8%

65.6%
26.9%

10.7%
30.2%

55.1%
38.2%

14.1%
29.9%

13.7%
30.6%

-26.3%
30.5%

営業利益

-613

-2,067-1,700-1,681-1,303-2,552-2,127-3,947-2,656-4,302

前年⽐
営業利益率

経常利益

-

-638

前年⽐

-2,095
-

経常利益率

当期純利益

-

-1,729
-

-

-642

-

-1,601---2,105--1,110---1,733--2,630---1,605--2,317---1,116--3,977---2,632--2,749---2,313--4,592--4,377---3,978-4,656---2,753--4,376-3,796

前年⽐

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

利益率

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

112
-59.3
365.4

19,131-143.6345.3

19,131-90.6
254.7

30,634-69.3
239.5

30,634-36.3
208.8

32,391-81.3
127.6

46,531-58.8
108.6

54,049-79.8
50.0

20,560-165.5212.2

26,438-189.0
143.1

4,016
4,213
22
27
1
4,263
1
178
2
180
4,083

6,511
7,178
17
48
13
7,256
309
646
5
651
6,606

4,840
5,421
14
57
11
5,502
330
599
4
602
4,900

7,264
7,634
9
37
8
7,687
251
3
254
7,433

6,591
7,290
49
49
66
7,454
306
488
2
490
6,964

4,261
4,827
53
53
52
4,984
320
551
2
552
4,432

5,719
6,685
75
77
42
6,878
322
942
451
1,394
5,485

2,947
4,037
47
100
69
4,252
604
1,011
1
1,013
3,239

4,821
6,038
57
73
71
6,239
726
1,336
1
1,338
4,902

3,911
4,887
75
70
241
5,274
121
872
2
874
4,400

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-754
-116
663

-2,074-117
4,611-1,659-411-1-1,677-1,332
4,057-1,266314
544-2,272
1,489-3-1,960-44
3,658-3,817-78
1,164-2,325-26
4,272-4,351-216
3,740-15.1%-15.8%
95.8%-36.5%-39.4%
91.0%-27.2%-30.2%
89.1%-24.3%-26.3%
96.7%-14.7%-15.8%
93.4%-42.3%-48.3%
88.9%-39.0%-50.4%
79.7%-71.5%-102.6%76.2%-52.5%-77.8%
78.6%-76.0%-107.4%83.4%

⼀株当たりデータ（円、株式分割調整後）
期末発⾏済株式数（千株）
EPS（円）EPS （潜在株式調整後）
DPS（円）
BPS（円）
貸借対照表 （百万円）
現⾦・預⾦・有価証券
流動資産合計有形固定資産投資その他の資産計
無形固定資産
資産合計
買掛⾦
短期有利⼦負債
流動負債合計⻑期有利⼦負債
固定負債合計負債合計
純資産合計
有利⼦負債（短期及び⻑期）キャッシュフロー計算書 （百万円）
営業活動によるキャッシュフロー
投資活動によるキャッシュフロー
財務活動によるキャッシュフロー
財務指標
総資産利益率（ＲＯＡ）
⾃⼰資本純利益率（ＲＯＥ)
純資産⽐率

7.2%

-116.2-

出所：会社データよりSR社作成*表の数値が会社資料とは異なる場合があるが、四捨五⼊により⽣じた相違であることに留意。
*同社は、2019年7⽉付で普通株式4株につき1株の割合で株式併合を⾏った。2019年12⽉期の業績予想における1株当たり当期純利益については、当該株式併合の影響を考慮している。

05/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

直近更新内容概略
2020年12⽉10⽇、シンバイオ製薬株式会社への取材を踏まえ、本レポートを更新した。

同⽇、同社は抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」⾃社販売開始に関して発表した。
（リリース⽂へのリンクはこちら）

同社とエーザイ株式会社との間で締結した抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」に関する事業提携契約が2020年12⽉9⽇で契約満了になり、同社は、2020年12⽉10⽇から⾃社による国内販売を開始した。

⾎液疾患領域の豊富な営業経験と⾼い専⾨性を有する医薬情報担当者、総勢62名を全国主要地域に配置し、製品の安定供給と品質保証の強化を図るため薬事・信頼性保証本部を新設した。また、スズケングループと共創未来グループの2社を総代理店として全国流通体制を構築した。物流センターは東⽇本と⻄⽇本の2拠点とし、株式会社エス・ディ・コラボ
との提携により、適正な全国流通物流体制を確⽴したとしている。

2020年11⽉10⽇、同社は2020年12⽉期第3四半期決算に関して発表した。
（決算短信へのリンクはこちら、詳細は業績動向の項⽬を参照）

2020年9⽉23⽇、同社は、トレアキシン液剤「RTD製剤」に関する承認取得について発表した。
（リリース⽂へのリンクはこちら）

同社は、トレアキシン®液剤「RTD製剤」（Ready-To-Dilute：溶解不要で希釈するのみの製剤）について、製造販売に係わる承認を取得した。

同社は、2017年9⽉にEagle Pharmaceuticals, Inc.との間で、トレアキシン®液剤（RTD製剤およびRI製剤）の⽇本における独占的ライセンス契約を締結し、特許保護を通じてトレアキシン®の製品ライフサイクルを2031年まで延⻑することを可能とした。トレアキシン®液剤（RTD製剤およびRI製剤）は、現⾏のトレアキシン®凍結乾燥剤（FD製剤）に⽐べて、⼿動による煩雑な溶解作業とそのために要する時間が不要で、患者と医療関係者の負担を⼤幅に低減することにより⼤きな付加価値を提供できるとしている。RTD製剤について、同社は2021年1⽉より販売を開始する予定である。

2020年9⽉17⽇、同社は、業績予想の修正および中期経営計画の修正に関して発表した。
（リリース⽂へのリンクはこちら）

業績予想の修正について
2020年12⽉期通期業績予想の修正▷ 売上⾼：3,043百万円（前回予想は3,404百万円）▷ 営業損失：4,592百万円（同5,090百万円）▷ 経常損失：4,656百万円（同5,134百万円）

06/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp▷ 当期純損失：3,796百万円（同4,803百万円）▷ 1株当たり当期純損失：116.16円（同146.98円）

修正の理由
2020年12⽉期の売上⾼については、新型コロナウイルスの影響等により事業環境の⾒通しが不透明さを増す中、当第2四半期累計期間（上期）の実績（1,361百万円、前年同期⽐32.1％減少）を踏まえ、通期では前期実績を上回るものの、前回予想を下回る予想に修正した。国内におけるトレアキシンの市場での需要が、下期は上期と⽐較して毎年多い傾向にあることに加え、当下期に予定している海外売上が当上期と⽐較して増加⾒込であることを主な要因として、当下期の売上⾼は、当上期の1,361百万円を上回る1,682百万円を⾒込む。

同社は2020年12⽉に予定している⾃社販売の開始および2021年12⽉期の黒字化達成、そして、2021年12⽉期上半期に予定しているブリンシドフォビルのグローバル第Ⅱ相試験の開始準備に向け必要な投資を最優先におき、その他すべての経費の⾒直しを⾏うことで絞り込みを⾏う。これによって販売費及び⼀般管理費の減少を⼤幅に図ることで売上⾼減少分の影響を最⼩に抑え、その結果を営業利益の修正予想に反映した。

当期純利益は、2020年9⽉に開⽰した通り、ザ・メディシンズ・カンパニーが同社に495万⽶ドルを⽀払う旨の仲裁判断を当期純利益の修正予想に反映した。

中期経営計画の修正
2020年12⽉期〜2022年12⽉期（3か年）中期経営計画において、2020年12⽉期計画値についても業績予想と同様に修正した。2021年および2022年の2ヵ年に与える影響については、現在精査中としている。

過去の会社発表は、ニュース＆トピックスを参照

07/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

業績動向
四半期実績推移
19年12⽉期

四半期業績推移（累計）
（百万円）
売上⾼

1Q

1-2Q

20年12⽉期
1-3Q

1-4Q

1Q

20年12⽉期

1-2Q

1-3Q

1,611

2,005

2,008

2,838

551

1,361

2,333

前年⽐

81.4%

4.0%

-33.8%-26.0%-65.8%-32.1%

16.2%

売上総利益

609

529

563

865

128

330

611

144.0%
37.8%

-7.7%
26.4%

-39.1%
28.0%-26.3%
30.5%-79.0%
23.2%-37.7%
24.2%

8.5%
26.2%

前年⽐
売上総利益率

販管費
前年⽐
売上⾼販管費⽐率

営業利益
前年⽐
営業利益率

経常利益
前年⽐
経常利益率

四半期純利益前年⽐
四半期純利益率

1,205

2,545

4,099

5,166

1,090

2,170

3,753

25.0%
74.8%

34.1%
126.9%

44.8%
204.1%

34.9%
182.1%-9.6%
197.6%-14.7%
159.5%-8.4%
160.9%-596-2,015-3,536-4,302-962-1,840-3,142

-

-

-

-

-

-

-

-616

-2,069-3,642-4,377-991-1,883-3,221

-

-

-

-

-

-

-

-617

-2,070-3,641-4,376-992-1,885-2,694

-

-

-

-

-

-

-

19年12⽉期

四半期業績推移
（百万円）

2Q

3Q

4Q

1Q

2Q

3Q

1,611

394

3

830

551

809

972

前年⽐

81.4%

-62.2%-99.7%

3.3%-65.8%

105.7%

-

売上総利益

609

-79

33

302

128

202

281

144.0%
37.8%--90.5%
-

21.4%
36.4%

-79.0%
23.2%

25.0%

738.4%
28.9%

前年⽐
売上総利益率

販管費
前年⽐
売上⾼販管費⽐率

営業利益
前年⽐
営業利益率

経常利益

1,205

1,340

1,555

1,067

1,090

1,080

1,583

25.0%
74.8%

43.4%
340.4%

66.5%
-

7.0%
128.6%-9.6%
197.6%-19.4%
133.5%

1.8%
162.9%-596-1,419-1,521

-765

-962

-878

-1,302

-

-

-

-

-

-

-

-616

-1,453-1,573

-735

-991

-892

-1,338

前年⽐
経常利益率

-

-

-

-

-

-

-

四半期純利益-617-1,453-1,571

-736

-992

-893

-809

-

-

-

-

-

-

-

前年⽐
四半期純利益率（進捗率） 通期会予
76.7%

3,043
7.2%

-

-4,592---4,656---3,796-

20年12⽉期

1Q

売上⾼

1-4Q

4Q

出所：会社データよりSR社作成*表の数値が会社資料とは異なる場合があるが、四捨五⼊により⽣じた相違であることに留意。
*前年同期⽐が1000％を超える場合は、“−”と表⽰している。

販売費及び⼀般管理費の内訳
19年12⽉期

四半期業績推移（累計）（百万円）
販売費及び⼀般管理費
前年⽐20年12⽉期

1Q

1-2Q

1-3Q

1-4Q

1Q

1-2Q

1-3Q

1,205

2,545

4,099

5,166

1,090

2,170

3,753

25.0%

34.1%

44.8%

34.9%

-9.6%

-14.7%

-8.4%

研究開発費

472

963

1,972

2,442

438

834

1,745

前年⽐

13.4%

14.8%

52.5%

33.2%

-7.1%

-13.4%-11.5%

733

1,582

2,127

2,725

651

1,336

2,008

33.8%

49.3%

38.3%

36.5%

-11.1%-15.5%-5.6%

研究開発費を除く販管費
前年⽐

19年12⽉期

四半期業績推移（百万円）
販売費及び⼀般管理費
前年⽐20年12⽉期

1Q

2Q

3Q

4Q

1Q

2Q

3Q

1,205

1,340

1,555

1,067

1,090

1,080

1,583
1.8%

25.0%

43.4%

66.5%

7.0%

-9.6%

-19.4%

研究開発費

472

491

1,009

470

438

396

911

前年⽐

13.4%

16.2%

122.1%-13.0%-7.1%-19.4%-9.7%

研究開発費を除く販管費
前年⽐

1-4Q

733

849

546

597

651

685

672

33.8%

66.0%

13.8%

30.6%

-11.1%-19.3%

23.2%

4Q

出所：会社データよりSR社作成*表の数値が会社資料とは異なる場合があるが、四捨五⼊により⽣じた相違であることに留意。

08/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

2020年12⽉期第3四半期累計期間実績▷

売上⾼：2,333百万円（前年同期⽐16.2％増）▷

営業損失：3,142百万円（前年同期は3,536百万円の営業損失）▷

経常損失：3,221百万円（前年同期は3,642百万円の経常損失）▷

四半期純損失：2,694百万円（前年同期は3,641百万円の四半期純損失）

業績の概要
2020年12⽉期第3四半期累計期間の売上⾼は前年同期⽐で増収となった。トレアキシン®の製品販売等により売上⾼を計上した。当第2四半期累計期間（上期）（2020年1-6⽉）の売上⾼は1,361百万円（前年同期⽐32.1％減）であったが、当第3四半期（2020年7-9⽉）3ヵ⽉の売上⾼が972百万円（前年同期の売上⾼は3百万円）となり、9ヵ⽉累計では前年同期⽐で増加に転じた。当上期には、アステラスドイツから輸⼊した複数のトレアキシン®の凍結乾燥注射剤に⾼い不良品率と不安定な納期が継続した。そのため、売上⾼は前年同期を下回った。当第3四半期は、不良率が改善し、検査済みの製品を販売したことで売上⾼が前年同期⽐で増加した。

なお、トレアキシン®の販売を⾏っているエーザイ株式会社の資料によれば、2020年3⽉期のトレアキシン®の売上収益は7,700百万円（前期⽐6.3％増）であった。四半期ベースでは、2020年3⽉期第4四半期（2020年1-3⽉）が1,600百万円（前年同期は1,400百万円）、2021年3⽉期第1四半期（2020年4-6⽉）が1,900百万円（前年同期は2,000百万円）、2021年3⽉
期第2四半期（2020年7-9⽉）が1,700百万円（前年同期は2,100百万円）と堅調に推移した。

売上総利益は611百万円（前年同期⽐8.5%増）、商品売上⾼に対する売上総利益率は26.2%（前年同期⽐1.8ポイント低下）となった。トレアキシン®の凍結乾燥注射剤に対する品質検査を強化（⽬視検査を2回実施）したこと、たな卸資産評価損の計上、輸送コストの上昇などの理由から原価率が上昇した。たな卸資産評価損は69百万円（前年同期は188百万円）となった。トレアキシン®の品質不良による評価損を計上した。ただし、当第3四半期の3ヵ⽉では、売上総利益率は28.9％となり、当上期の売上総利益率24.2％に対して改善した。当上期はたな卸資産評価損を計上したが、当第3四半期には、たな卸資産評価損の計上がなくなったことなどで原価率が低下した。

販売費及び⼀般管理費は、3,753百万円（前年同期⽐8.4％減）となった。
▷ 研究開発費は1,745百万円（同11.5％減）となった。トレアキシン®の注射剤およびリゴセルチブの注射剤の臨床試験費⽤が発⽣した。
▷ 研究開発費を除く販売費及び⼀般管理費は2,008百万円（同5.6％減）となった。⾃社販売体制の構築のための先⾏費⽤を計上した。

増収効果と販売費⼀般管理費の減少によって、営業損益以下の各損益段階で損失が縮⼩した。経常損失と四半期純損失の差は、特別利益として受取和解⾦525百万円を計上したことによる。

事業の進捗概況
2020年12⽉期第3四半期累計期間における主な事業の進捗概況は以下の通りであった。
▷ 2020年9⽉、同社は、トレアキシン®液剤「RTD製剤」について、製造販売に係わる承認を取得した。RTD製剤について、同社は2021年1⽉より販売を開始する予定である。
▷ 2020年9⽉、トレアキシン®液剤「RI製剤」について、すべての被験者の観察期間が完了した。当該治験終了後に承認申請を⾏った上で、2022年12⽉期下半期の承認を⽬指す。

09/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp▷ 2020年8⽉、リゴセルチブの導⼊元であるオンコノバ社は、低メチル化剤に不耐容性を⽰した⾼リスク⾻髄異形成症候群（⾼リスクMDS）を対象とするリゴセルチブ注射剤の国際共同第Ⅲ相臨床試験（INSPIRE試験）において、主要評価項⽬
を達成しなかったことを発表した。同社は⽇本における臨床開発を担当しており、INSPIRE試験のゲノム解析から得られた知⾒を今後のリゴセルチブの開発に活⽤するための検討を進める。
▷ 2020年8⽉、抗ウイルス感染症治療薬ブリンシドフォビルの注射剤（SyB V-1901、BCV IV）に関して、造⾎幹細胞移植後のアデノウイルス（AdV）感染症を対象に、⽇本、アメリカ、ヨーロッパを中⼼としたBCV IVのグローバル開発を進める
ことを決定した。同社単独でのグローバルでの新薬開発は、これが初めてのケースになるとSR社は認識している。
▷ 2020年7⽉、同社は、ザ・メディシンズ・カンパニー（以下、MDCO）に対する仲裁の判断を受領した。仲裁廷は、同社が主張した損害賠償請求を認めなかったものの、同社が要求した仲裁⼿続きにかかる弁護⼠費⽤を含めた諸費⽤の50％に相当する495万⽶ドルを、MDCOが同社に⽀払うよう判断した。
▷ 2020年7⽉、同社は、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）を対象としたトレアキシン®とポラツズマ
ブ ベドチン、リツキシマブとの併⽤療法に対する製造販売承認事項に係わる⼀部変更承認申請を⾏った。
▷ 2020年5⽉、同社は、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）を対象とした抗悪性腫瘍剤「トレアキシ
ン®」とリツキシマブの併⽤療法（BR療法）を可能にする製造販売承認事項に係わる⼀部変更承認申請を⾏った。
▷ 2020年5⽉、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫を対象とする抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」とリツキシマブの併⽤（BR療法）による第III相試験の解析結果について、2020年6⽉開催予定の第25回欧州⾎液学会議により抄録が採
択された。

国内
⾃社販売体制の構築について
同社は、販売委託先であるエーザイ株式会社（以下、エーザイ）との事業提携契約が2020年12⽉に満了となることから、2021年1⽉よりトレアキシン®の国内販売について⾃社販売体制へ移⾏する予定である。これにより、2021年12⽉期の収益化とその後の収益の持続的拡⼤を達成し、今後の事業展開を⾃社販売体制への移⾏により盤⽯なものとする。

当第3四半期において、⾃社販売に向けてエーザイとの間で営業の承継作業を開始した。同社は、計画通り医薬情報担当者51名を全国に配置するとともに、「ヘマトロジー・エキスパート」6名を各地域に設置した。

2020年9⽉には株式会社スズケン（以下、スズケングループ）および東邦薬品株式会社（東邦ホールディングス株式会社の連結⼦会社、以下、共創未来グループ）との間で医薬品売買に関する取引基本契約の締結を完了した。エーザイとの事
業提携契約の満了後スズケングループと共創未来グループの2社を総代理店として取引を⾏う。全国物流体制の構築については、株式会社エス・ディ・コラボとの取引を開始し、東⽇本と⻄⽇本の2拠点に物流センターを配置する。

製品の安定供給について
同社は現在、トレアキシン®の凍結乾燥注射剤をアステラス製薬株式会社の連結⼦会社であるアステラスドイッチランド社（以下、アステラスドイツ）から輸⼊し、販売委託先であるエーザイを通じて国内販売をしている。当第2四半期累計
期間においては前年同期と⽐べてトレアキシン®の在庫レベルは極めて低い状態で推移していた。当第3四半期は輸⼊した複数のバッチの⼆次包装と品質検査およびエーザイへの出荷を計画通りに実⾏した結果、現在は在庫レベルが回復しつつある。

抗がん剤SyB L-0501（凍結乾燥注射剤）/SyB L-1701（RTD製剤）/SyB L-1702（RI製剤）（⼀般名：ベンダムスチン
塩酸塩、商品名：トレアキシン®)
既に承認済みの適応症
抗がん剤トレアキシン®については、未治療（初回治療）の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫（低悪性度NHL）およびマントル細胞リンパ腫（MCL）（2016年12⽉に製造販売承認を取得）、再発・難治性の低悪性度NHLおよびMCL（2010年10⽉に

10/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

製造販売承認を取得）、慢性リンパ性⽩⾎病（CLL）（2016年8⽉に製造販売承認を取得）を適応症として使⽤されている。

2018年7⽉に⽇本⾎液学会が編集し発⾏した造⾎器腫瘍診療ガイドラインにトレアキシン®とリツキシマブの併⽤療法（BR療法）が新たに収載され、既承認のすべての適応症において、標準的治療の選択肢として推奨されることになった。
これにより悪性リンパ腫における標準療法としてトレアキシン®が位置づけられた。

また、低悪性度NHLの代表的な組織型であるCD20陽性の濾胞性リンパ腫（FL）に対して、リツキシマブのみならず新規の抗CD20抗体製剤との併⽤に係わる⼀部変更の承認取得（2018年7⽉）により、オビヌツズマブとの併⽤療法が治療選択肢として提供されている。これに加え、腫瘍特異性T細胞輸注療法の前処置に関する⼀部変更の承認取得（2019年3⽉）
により、国内初のキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）療法「キムリア®点滴静注」（2019年5⽉薬価収載）の前処置としてトレアキシン®の使⽤が可能となった。

再発・難治性のびまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（r/r DLBCL）について
既に承認を取得した上記の適応症に続き、再発・難治性のびまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（r/r DLBCL）のBR療法による第Ⅲ相臨床試験については、試験成績の主要評価項⽬である奏効率において期待奏効率を上回る結果となった。これを基に、2020年5⽉に製造販売承認事項に係わる⼀部変更承認申請を⾏った。トレアキシンとリツキシマブを併⽤投与した時の⽣存時間データ（全⽣存期間、無増悪⽣存期間など）を評価することは、同剤のDLBCL治療における位置付けに重要なデータとなるため、全⽣存期間を主要評価項⽬とする追跡調査試験を実施中である。

2020年5⽉には、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫を対象とする抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」とリツキシ
マブの併⽤（BR療法）による第III相試験の解析結果について、2020年6⽉開催予定の第25回欧州⾎液学会議により抄録が採択された。同社によれば、第III相試験（38症例）の主な解析結果は以下の通りであった。

奏効率（ORR：Overall Response Rate）76%、完全寛解率（CR：Complete Response）47%＜遺伝⼦活性パターン別＞▷ GCB型：奏効率（ORR）83%、完全寛解率（CR）67%▷ non-GCB型：奏効率（ORR）78%、完全寛解率（CR）39%
GCB型またはnon-GCB型はDLBCLの分類。
GCB型：Geminal center B-cell type、胚中⼼B細胞型
non-GCB型：non Geminal center B-cell type、⾮胚中⼼B細胞型＜年齢層別＞▷ 65歳未満 ：奏効率（ORR）86%、完全寛解率（CR）71%▷ 65歳以上75歳未満：奏効率（ORR）75%、完全寛解率（CR）45%▷ 75歳以上 ：奏効率（ORR）73%、完全寛解率（CR）36%

再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の適応追加による影響を推測するうえでの参考として、同社によれば、再発・難治性低悪性度⾮ホジキンリンパ腫・マントル細胞リンパ腫の患者数9,336⼈、未治療（初回治療）の低
悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者数6,967⼈、合計で16,303⼈であった。これらの適応症に対するトレアキシン®の販売会社であるエーザイの2020年3⽉期の売上収益は8,000百万円であった。それに対して、再発・
難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の患者数は18,672⼈である。

11/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

また、中外製薬株式会社（以下、中外）がr/r DLBCLを対象としたポラツズマブ ベドチンとBR療法との併⽤について、2020年6⽉に製造販売承認申請を⾏ったことを受け、2020年7⽉、同社はトレアキシン®とポラツズマブ ベドチン、リツ
キシマブとの併⽤療法に対する製造販売承認事項に係わる⼀部変更承認申請を⾏った。同社および中外の申請について、両社とも承認取得後、ポラツヅマブ ベドチンが薬価収載され次第、ポラツズマブ ベドチンとBR療法との併⽤において
トレアキシン®の使⽤が可能となる。この追加適応症については、現在有効な治療⽅法がないため、救援化学療法として複数の抗がん剤を組み合わせた多剤併⽤療法が使われているが、⾼い有効性と安全性が期待できる新たな治療薬の開発が望まれている。またBR療法については、すでに欧⽶において再発・難治性DLBCLの患者の治療に使われており、⽇本においても早期に使えるよう患者団体および関係学会から厚⽣労働省に対して要望書が出た。

トレアキシン®液剤（RTD製剤およびRI製剤）について
2017年9⽉にイーグル・ファーマシューティカルズ社（本社：⽶国ニュージャージー州）との間でトレアキシン®液剤（RTD
製剤およびRI製剤）の⽇本における独占的ライセンス契約を締結した。
▷ RTD製剤については2020年9⽉に製造販売に関する承認を取得し、2021年第1四半期に発売を予定している。
▷ RI製剤については2018年11⽉に安全性の確認を主⽬的とした治験を開始し、⽬標症例数の登録後の2020年9⽉にすべての被験者の観察期間が完了（LPLV: Last Patient Last Visit）した。当該治験終了後に早期に承認申請を⾏った上で、2022
年12⽉期下半期の承認を⽬指す。同製剤は、投与時間が、従来の凍結乾燥注射剤およびRTD製剤の60分に対して投与時間が10分間に短縮されるため、患者と医療従事者の負担を低減することが可能となることから、⼤きな付加価値を提供することができる。

液剤（RTD製剤およびRI製剤）の製剤ライセンスによる複数の特許保護を通じてトレアキシン®の製品寿命を2031年まで
延⻑することが可能となる。RTD製剤およびRI製剤は、2016年1⽉に⽶国市場で発売し、発売後4ヵ⽉でベンダムスチン市
場の40%のシェアを獲得し、その後、発売後12ヵ⽉で同90%超のシェアに達した。同社は⽇本では、これを上回るペース
で凍結乾燥剤から液剤への切り替えが進むと⾒込んでいるという。

トレアキシン®のライフサイクルマネジメント戦略
上述の通り、同社はトレアキシン®について、承認済み適応症に加え、新規適応症であるr/r DLBCLの承認による売上の拡⼤を⽬指している。⼀⽅、トレアキシン®凍結乾燥品の希少疾患⽤医薬品指定による再審査期間が2020年に終了することから、トレアキシン®液剤（RTD製剤およびRI製剤）によって、製品寿命を2031年まで延⻑させる。

また、2020年12⽉よりトレアキシン®の国内販売について⾃社販売体制へ移⾏する予定である。これによって、従来はエーザイが得ていた売上総利益（エーザイの製品仕⼊価格とエーザイから医薬品卸業者へ出荷価格の差額）を同社が取り込むことが可能となり、同社の利益率が上昇するとSR社は考えている。さらに、トレアキシン®液剤への移⾏後は、仕⼊先の変更によって、売上総利益率が上昇する可能性もあるとSR社は考えている。同社はトレアキシン®凍結乾燥剤はアステラ
ス ドイッチランド社より仕⼊れているが、トレアキシン®RTD製剤およびRI製剤は、イーグル・ファーマシューティカルズ社から仕⼊れることになる。なお、トレアキシン®液剤について、将来的には⾃社製造体制の構築も検討するとしている。

抗がん剤SyB L-1101（注射剤）/ SyB C-1101（経⼝剤）（⼀般名：Rigosertib Sodium（リゴセルチブナトリウ
ム））
リゴセルチブ注射剤
リゴセルチブ注射剤については、導⼊元であるオンコノバ・セラピューティクス社（以下、オンコノバ社）が、現在の標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない、治療後に再発した、または低メチル化剤に不耐容性を

12/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

⽰した⾼リスク⾻髄異形成症候群（⾼リスクMDS）における全⽣存期間を主要評価項⽬として、全世界から20ヵ国以上が参加している国際共同第Ⅲ相臨床試験（INSPIRE試験）を実施した。オンコノバ社は、2020年8⽉に医師選択療法との⽐較において主要評価項⽬を達成しなかったことを発表した。同社は⽇本における臨床開発を担当しており、INSPIRE試験のゲノム解析から得られた知⾒を今後のリゴセルチブの開発に活⽤するための検討を進める。

リゴセルチブ経⼝剤
リゴセルチブ経⼝剤については、オンコノバ社が⽶国において初回治療の⾼リスクMDSを⽬標効能とする第I/II相臨床試
験（アザシチジン併⽤）を完了し、リゴセルチブ経⼝剤とアザシチジンを併⽤した際の有効性および安全性が⽰唆されている。同社はリゴセルチブ経⼝剤の初回治療の⾼リスクMDSを⽬標効能として、単剤により⾼⽤量の安全性および⽇本⼈での忍容性を確認するために2017年6⽉に国内第I相臨床試験を開始し、2019年6⽉に症例登録を完了した。

抗ウイルス感染症治療薬 SyB V-1901（⼀般名：Brincidofovir（ブリンシドフォビル））同社は2019年9⽉にキメリックス・インク社（以下、キメリックス社）との間で抗ウイルス感染症治療薬ブリンシドフォ
ビルの注射剤および経⼝剤（SyB V-1901、以下それぞれ「BCV IV」および「BCV Oral」）に関しての独占的グローバルラ
イセンス契約を締結した。同社は天然痘疾患を除くすべての疾患を対象としたBCVの世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利をキメリックス社から取得した。

同社は、2020年2⽉に開催したグローバルアドバイザリーボードでの検討の結果、「空⽩の治療領域」でアンメットメディ
カルニーズの⾼い造⾎幹細胞移植後のアデノウイルス（AdV）感染症を対象に、⽇本、アメリカ、ヨーロッパを中⼼としたBCV IVのグローバル開発を優先的に進めることを決定した。当該試験の進展により得られた有効性と安全性に関する知⾒に基づき、造⾎幹細胞移植後の各種DsDNAウイルス感染症に対する効果を検討し、抗マルチウイルス感染症へ対象領域を拡⼤する。さらに腎臓移植を含む臓器移植分野等の対象領域拡⼤の可能性を追求することにより、市場の拡⼤、BCVの事業価値の最⼤化を⽬指す。現在、2021年12⽉期に開始予定の⼩児のBCV液剤の⽤量設定の試験開始に向けて、準備を進めている。

同剤は既にキメリックス社による欧⽶における臨床試験においてBCV Oralが⾼活性の抗ウイルス効果を⽰している。また広域のスペクトラムを有することが確認されており、各種dsDNAウイルスに対する幅広い抗ウイルス活性は、BCV IVに関しても造⾎幹細胞移植後の各種ウイルス感染症の予防および治療に対する有効性と安全性が期待される。

⾃⼰疼痛管理⽤医薬品 SyB P-1501
同社が2015年10⽉にザ・メディシンズ・カンパニー社（以下、MDCO）から導⼊したSyB P-1501については、2017年10⽉にMDCOによるライセンス契約の不履⾏に起因して⽣じた損害の賠償として、82百万⽶ドルの⽀払を求める仲裁を国際商業会議所の規定に基づき申し⽴てた。同社は、MDCOが欧⽶市場から撤退を決定したこと、ライセンス契約に基づく義務の履⾏について⼗分な保証を同社に対して提供しなかったことは、ライセンス契約の重⼤な違反である旨仲裁で主張した。2020年9⽉、仲裁廷は、同社が主張した損害賠償請求は認めない⼀⽅で、同社が仲裁で回収しようとした弁護⼠
費⽤を含めた諸費⽤の50％に相当する495万⽶ドルをMDCOが同社に⽀払うよう、判断した旨の最終決定が確定したことを同社が発表した。

海外
SyB L-0501については、韓国、台湾、シンガポールにおいても販売されており、同社の製品売上は計画通り順調に推移し
た。

13/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

新規開発候補品の導⼊
同社は2019年9⽉に導⼊した抗ウイルス薬ブリンシドフォビルのグローバル開発計画の推進に当⾯は注⼒するものの、常時複数のライセンス案件の検討と新薬開発候補品のライセンス権利取得に向けた探索評価を継続的に実施する。

過去の四半期実績と通期実績は、過去の財務諸表へ

14/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

今期会社予想19年12⽉期
（百万円）
売上⾼
売上総利益
売上総利益率20年12⽉期

上期実績
2,005
529

下期実績
833
335

通期実績
2,838
865

上期実績
1,361
330
24.2%

下期会予
1,682

通期会予
3,043

-4,592

26.4%

40.3%

30.5%

販売費及び⼀般管理費

2,545

2,622

5,166

2,170

売上⾼販管費⽐率126.9%

314.8%

182.1%

159.5%-2,015-2,287-4,302-1,840-2,752

-

-

-

-

-

-

-2,069-2,307-4,377-1,883-2,773-4,656

営業利益
営業利益率

経常利益
経常利益率

-

-

-

-

-

-

当期純利益

-2,070-2,306-4,376-1,885-1,911-3,796

純利益率

-

-

-

-

-

-

出所：会社データよりSR社作成*表の数値が会社資料とは異なる場合があるが、四捨五⼊により⽣じた相違であることに留意。

業績予想
2020年9⽉、同社は2020年12⽉期の会社予想を修正した。修正後の会社予想は、売上⾼3,043百万円（前期⽐7.2%増）、
営業損失4,592百万円（前期は営業損失4,302百万円）、経常損失4,656百万円（前期は経常損失4,377百万円）、当期純損
失3,796百万円（前期は当期純損失4,376百万円）を⾒込む。

前回予想と⽐較し、売上⾼は前回予想⽐361百万円の減額修正とした。損益⾯では営業損失は前回予想⽐498百万円、経常損失は同478百万円、当期純損失は同1,007百万円の増額（増益）修正とした。

修正の理由
2020年12⽉期の売上⾼については、新型コロナウイルスの影響等により事業環境の⾒通しが不透明さを増す中、当第2四半期累計期間（上期）の実績（1,361百万円、前年同期⽐32.1％減少）を踏まえ、通期では前期実績を上回るものの、前回予想を下回る予想に修正した。国内におけるトレアキシンの市場での需要が、下期は上期と⽐較して毎年多い傾向にあることに加え、当下期に予定している海外売上が当上期と⽐較して増加⾒込であることを主な要因として、当下期の売上⾼は、当上期の1,361百万円を上回る1,682百万円を⾒込む。

同社は2020年12⽉に予定している⾃社販売の開始および2021年12⽉期の黒字化達成、そして、2021年12⽉期上期に予定しているブリンシドフォビルのグローバル第Ⅱ相試験の開始準備に向け必要な投資を最優先におき、その他すべての経費の⾒直しを⾏うことで絞り込みを⾏う。これによって販売費及び⼀般管理費の減少を図ることで売上⾼減少分の影響を最⼩に抑え、その結果を営業利益の修正予想に反映した。

当期純利益は、2020年9⽉に開⽰した通り、ザ・メディシンズ・カンパニーが同社に495万⽶ドルを⽀払う旨の仲裁判断を当期純利益の修正予想に反映した。

売上⾼は、主としてトレアキシン®の国内の製品売上が伸⻑し、増収となる⾒込みである。トレアキシン®について、前期の出荷遅延からの売上⾼の回復が⾒込まれる。⼀⽅、エーザイの在庫縮減による売上⾼の減少もあることから、2018年12⽉期の商品売上⾼を下回る。
▷ トレアキシン®の前期出荷遅延からの回復：前期はトレアキシン®の国内販売においてアステラス製薬株式会社の連結⼦会社であるアステラス ドイッチランド GmbHから輸⼊した凍結乾燥注射剤において異物の混⼊および外観不良などが認められたことを受け、同社から販売委託先のエーザイ株式会社へのトレアキシン®100mg製剤の出荷時期が当初の予定よりも遅延し、商品の⼀部について、売上計上時期が翌期にずれ込んだ。今期は出荷体制が整うことによって、出荷遅延分の売上⾼回復が⾒込まれる。

15/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp▷ エーザイの在庫縮減による売上⾼減少： 2020年12⽉からの⾃社販売体制への移⾏に伴い、同社製品の出荷先がエー
ザイから医薬品卸業者へと切り替わることに先駆けて、2020年末に向けエーザイは在庫を縮減する必要がある。そのために、市場の実需を反映したトレアキシン®の薬価ベースの売上については堅調に推移するものの、2020年の同社売
上はその相当分減少することを⾒込んでいる。

売上総利益に関して、売上総利益率は、当第3四半期累計期間（2020年1-9⽉）では、26.2%（前年同期⽐1.8ポイント低下）となった。トレアキシン®の凍結乾燥注射剤に対する品質検査を強化（⽬視検査を2回実施）したこと、たな卸資産評
価損の計上、輸送コストの上昇などの理由から原価率が上昇した。ただし、当第3四半期（2020年7-9⽉）の3ヵ⽉では、売上総利益率は28.9％となり、当上期の売上総利益率24.2％に対して改善があった。当上期はたな卸資産評価損の計上があったが、当第3四半期には計上がなかったことで原価率が低下した。

当第4四半期（2020年10-12⽉）は、当第3四半期からの原価率の低下が継続するとともに、⾃社販売体制への移⾏によって売上総利益率が上昇するとSR社は考えている。2020年12⽉10⽇からトレアキシン®の販売はエーザイへの委託から⾃社販売に切り替わり、同社の出荷先はエーザイから医薬品卸業者に変わった。これにより同社は、従来から得ていた売上
総利益に加え、2020年12⽉期までエーザイが得ていた売上総利益（エーザイの製品仕⼊価格とエーザイから医薬品卸業
者へ出荷価格の差額）も獲得することになる。

販売費及び⼀般管理費は前期⽐で増加する⾒込みである。
▷ 研究開発は、トレアキシン®においては再発・難治性のびまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（r/r DLBCL）、トレアキシン®液剤（RTD製剤及びRI製剤）、リゴセルチブにおいては注射剤、経⼝剤、新たな開発品である抗ウイルス感染症治療薬ブリンシドフォビルの開発を進める。前期に計上した抗ウイルス感染症治療薬ブリンシドフォビルの導⼊にかかる契約⼀時⾦（540百万円）はなくなるが、トレアキシン®RTD製剤について、2020年9⽉に承認を取得し、それに伴うマイルストンの⽀払いが⽣じる予定である。

▷ 研究開発費を除く販売費及び⼀般管理費については、社員数を152名（前期は106名）に増加させる計画であり、⼈件費
を中⼼に費⽤が増える⾒込みである。社員数の内訳として営業部⾨の⼈員は70名（前期は39名）に増加させる予定である。2020年12⽉9⽇でエーザイとのトレアキシン®の独占販売契約は終了し、2020年12⽉10⽇から同社はトレアキシン®を⾃社で販売する体制に移⾏した。

以上の結果、営業損失および経常損失は前期⽐で減益となる計画である。当期純損失は、ザ・メディシンズ・カンパニーからの受取和解⾦525百万円の計上により、前期⽐では損失が縮⼩する。

パイプラインの主な開発計画は以下の通りである。

トレアキシン®
▷ r/r DLBCLについては、承認申請へ向けて準備を進める。
▷ イーグル・ファーマシューティカルズ社から導⼊したトレアキシン®液剤については、承認申請済みのRTD製剤は2021年
12⽉期第1四半期を発売予定時期と想定した準備を進める。RI製剤については安全性の確認を主⽬的とした治験をそれぞれ推進する。

リゴセルチブ注射剤及び経⼝剤▷ リゴセルチブ注射剤については、導⼊元であるオンコノバ社は、低メチル化剤に不耐容性を⽰した⾼リスク⾻髄異形成症候群（⾼リスクMDS）を対象とするリゴセルチブ注射剤の国際共同第Ⅲ相臨床試験（INSPIRE試験）において、主要評

16/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

価項⽬を達成しなかったことを2020年8⽉に発表した。同社は⽇本における臨床開発を担当しており、INSPIRE試験のゲノム解析から得られた知⾒を今後のリゴセルチブの開発に活⽤するための検討を進める。
▷ リゴセルチブ経⼝剤については、オンコノバ社が計画しているアザシチジンとの併⽤による国際共同第Ⅲ相臨床試験に参加すべく、準備を進める。

17/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

中⻑期⾒通し中期経営計画（2020年12⽉期から2022年12⽉期）
同社は2019年12⽉期決算発表時に、2020年12⽉期から2022年12⽉期までの3期間の中期経営計画を発表した。前回中計に対して、トレアキシン®のシェア⽬標を⾒直したことから2022年12⽉期の売上⾼⽬標を引き下げ、それに伴い営業利益
および経常利益の⽬標も引き下げた。当期純利益の⽬標は税効果会計を反映し、引き上げた。

中期経営計画で実⾏予定の重要なポイントは、⾃社販売体制の構築、トレアキシン®承認済適応症の売上拡⼤、トレアキ
シン®の適応症拡⼤、トレアキシン®の製品ライフサイクル延⻑である。未治療の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫を適応症とするトレアキシン®の2020末のシェア⽬標を70％から64％に⾒直したこと、トレアキシン®の液剤の浸透スピードを引き上げたこと以外は前回中計と⼤きな違いはない。
▷ ⾃社販売体制の構築：2020年12⽉のエーザイとの事業提携契約の満了次第、2021年初から⾃社販売体制を始動するための準備を進める。⾃社販売の開始及びその後のリゴセルチブ注射剤の上市を⾒据え、医薬情報担当者の増員、⾎液がん領域に特化した営業・マーケティング組織の構築及び⾼度で専⾨的な教育制度の整備を2020年上半期に完了する。
▷ トレアキシン®承認済適応症の売上拡⼤：未治療（初回治療）の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫を適応症とするトレアキシ
ン®について、さらなる市場浸透を進め、2020年末時点でのシェア64%達成を⽬指す。
▷ トレアキシン®の適応症拡⼤：再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫を適応症とした第Ⅲ相臨床試験を終了した
後、2020年第2四半期の承認申請を⾏い､2021年第3四半期に販売を開始する。
▷ トレアキシン®の製品ライフサイクル延⻑：トレアキシン®RTD製剤を2021年第1四半期、トレアキシン®RI製剤を2022年
上半期に順次発売し、現⾏の凍結乾燥品から液剤への切り替えを2021年末には95%まで進め、2022年始より100%達成を⽬指す。

中期経営計画（2020年12⽉期から2022年12⽉期）の業績⽬標
上述の実⾏計画に基づき、2021年12⽉期の黒字化とその後の継続的な利益計上を⽬指し、以下の業績⽬標を掲げている。
売上⾼はトレアキシン®の承認済み適応症の市場浸透率上昇、適応症の拡⼤（再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の適応追加）などによる増加を計画している。利益⾯では、売上⾼の増収効果に加え、⾃社販売への移⾏で、トレアキシン®の販売に伴う利益を取り込み、売上総利益率が上昇し、⼤幅な増益となる計画である。⾃社販売体制の構築・運営にかかわる費⽤の増加は⾒込んでいるが、⾃販体制による売上総利益の増加はその費⽤の増加を⼤きく上回るとSR社は考えている。なお、⾃販体制は⾎液疾患領域に特化し、トレアキシン®に加え、リゴセルチブの販売も⾏う予定であるという。

同社は、2020年9⽉に2020年12⽉期の計画値の修正を発表した。修正後の2020年12⽉期の計画値は、売上⾼3,043百万円（前期⽐7.2%増）、営業損失4,592百万円（前期は営業損失4,302百万円）、経常損失4,656百万円（前期は経常損失4,377
百万円）、当期純損失3,796百万円（前期は当期純損失4,376百万円）を⾒込む。当第2四半期累計期間（上期）実績の販売状況を踏まえ、売上⾼は前回計画⽐361百万円の減額修正とした。損益⾯では営業損失は前回予想⽐498百万円、経常損失は同478百万円、当期純損失は同1,007百万円の増額（増益）修正とした。これは、売上⾼の減額修正の影響を抑制するため販売費及び⼀般管理費の低減を図る他、ザ・メディシンズ・カンパニーに対する仲裁結果に基づき同社が受取る
495万⽶ドルを特別利益として計上することによる。

2021年および2022年の2ヵ年に与える影響については、現在精査中としている。

18/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

中期経営計画の業績⽬標
（百万円）
売上⾼

19年12⽉期

20年12⽉期

21年12⽉期

実績

会予

⽬標

22年12⽉期
⽬標

2,811

3,043

9,008

10,8161,482

営業利益/損失-4,302-4,592

1,031

経常利益/損失-4,377-4,656987

1,438

当期純利益/損失-4,376-3,796

1,356

1,717

出所：同社資料をもとにSR社作成

以下の内容は、修正前の中期経営計画に基づく説明である。

同社は2021年12⽉期の利益黒字化を計画しているが、その条件として、⾃社販売体制の構築、トレアキシン®液剤の承認と切り替え、トレアキシン®の再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の適応追加をあげている。これらの中でも、⾃社販売体制の構築およびトレアキシン®液剤の承認と切り替えが、2021年12⽉期の利益黒字化を達成するために必要な売上総利益率上昇および売上総利益の増加の主要因であるとSR社は理解している。2020年12⽉時点において、⾃社販売体制の構築は完了しており、トレアキシン®液剤については2020年9⽉に承認を取得し、2021年1⽉の販売開始に向けて準備を進めていることから、2021年12⽉期の利益黒字化に向けた準備は整いつつあるとSR社は考えている。また、
DLBCLを対象としたトレアキシン®については、2020年5⽉に承認申請を⾏っている。

中期経営計画の売上⾼⽬標
中期経営計画の売上⾼については、トレアキシン®の製品売上がその⼤半を占めている。製品売上の⽬標数値については、
直近で⾒られる市場への浸透のペース及び売上⾼の傾向を反映させ、中期経営画期間の売上成⻑率を⾒直した結果を計上した。2020年2⽉現在の同社の売上⾼は販売委託先であるエーザイへの製品出荷売上をベースとして計上しているが、2021年12⽉期以降の⾃社販売体制においては同社から医薬品卸業者への製品出荷売上をベースとした⾦額を計上している。

2021年12⽉期と2022年12⽉期の売上⾼の算定において、2021年12⽉期第2四半期に承認取得を計画している再発・難治
性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の適応追加によるトレアキシン®の製品売上の拡⼤を想定し、⽬標数値を開⽰した。

未治療の低悪性度⾮ホジキンリンパ種の市場浸透率上昇
同社は、2016年12⽉に未治療の低悪性度⾮ホジキンリンパ種を対象とするトレアキシン®の追加適応承認を取得し、2018
年12⽉期第3四半期の同適応症のトレアキシン®のシェアは56%となった。トレアキシン®の売上⾼（薬価ベース）は2016
年12⽉期の4,800百万円から2018年12⽉期に8,500百万円まで増加したが、同社によれば、その増加分（3,700百万円）の⼤部分が同適応症によるものであったという。

同社は、以下の理由から、未治療の低悪性度⾮ホジキンリンパ種を適応症とするトレアキシン®の市場浸透率について、2020年12⽉期末時点での市場シェア64%を⽬標としている。
▷ 2016年12⽉以前において、国内では、未治療の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫に対し、リツキ
シマブとCHOP（シクロスファミド、ドキソルビシン、ビンクリスチン、プレドニゾロン）等の化学療法（CHOP-R）との併⽤が標準的な治療として⽤いられていた。2018年7⽉に医療従事者向け診療ガイドライン2018年版の改訂においてトレアキシン®が標準療法として新たに収載された。
▷ 2012年12⽉に⽶国⾎液学会において、未治療例の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫を対象にリツキシマブとトレアキシン®
の併⽤療法（B-R療法）とCHOP-R療法を⽐較した第Ⅲ相臨床試験が実施され、B-R療法が優れた有効性および安全性を⽰すことが報告されている（「事業内容」の項参照）。

19/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp▷ トレアキシン®の説明を⾏う専⾨性の⾼い医薬情報担当者について、2018年12⽉期の10名から2020年12⽉期第2四半期には62名の体制とする。これにより、トレアキシン®の市場浸透率上昇を図る。

⾃社販売体制への移⾏
2020年12⽉期まで、同社はトレアキシン®の販売をエーザイに委託しており、その売上⾼はエーザイへの製品出荷売上を計上している。2020年12⽉期でエーザイとの独占販売契約は終了し、2021年12⽉期から同社はトレアキシン®を⾃社で販売する体制に移⾏する。SR社では、2020年12⽉期以前において、同社からエーザイへの製品出荷売上価格は薬価の50%程度であるが、2021年12⽉期以降、⾃社販売体制に移⾏後には、同社から医薬品卸業者への製品出荷売上価格は薬価の90%程度になると考えている。この理由から、仮に数量が変化しないとしても、売上価格の上昇によって2021年12⽉期
は前期⽐で⼤幅増収となる計画としている。

エーザイの資料によれば、2020年3⽉期における⽇本のトレアキシン®の売上収益は7,700百万円であった。それに対して、同社の2019年12⽉期の商品売上⾼は2,811百万円であった。エーザイと同社の決算期間は3ヵ⽉ずれていること、同社の商品売上⾼には海外売上⾼も含むこと、エーザイ内の仕⼊と販売のタイミングという違いはあるが、概括的には、エーザ
イの売上⾼と同社の売上⾼の差がエーザイの売上総利益であったと解釈することができる。同社による⾃社販売開始後は、このエーザイが得ていた売上総利益も同社の売上総利益になるとSR社は理解している。

なお、2021年からの⾃社販売体制への移⾏に伴い、同社製品の出荷先がエーザイから医薬品卸業者へと切り替わることに先駆けて、2020年末に向けエーザイ在庫を縮減する必要がある。そのために、市場の実需を反映したトレアキシン®の薬価ベースの売上については堅調に推移するものの、エーザイ向け製品の出荷を2020年上半期末を⽬途に終了する予定である。2020年12⽉期の同社売上はその相当分減少することを⾒込んでいる。

再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の適応追加
再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の適応追加について、同社は2021年12⽉期第2四半期に承認取得を計画している。2021年12⽉期第3四半期以降に同適応症のトレアキシン®を販売開始する予定であり、2021年12⽉期
以降のトレアキシン®製品売上の拡⼤を⾒込んでいる。2022年12⽉期については同適応症における市場浸透率の変動幅を想定した上で売上⾼を算定し⽬標数値としている。

再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の適応追加による影響を推測するうえでの参考として、同社によれば、再発・難治性低悪性度⾮ホジキンリンパ腫・マントル細胞リンパ腫の患者数9,336⼈、未治療（初回治療）の低
悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者数6,967⼈、合計で16,303⼈であった。これらの適応症に対するトレアキシン®の薬価ベースの2019年12⽉期売上⾼⽬標は10,100百万円であった。それに対して、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の患者数は18,672⼈である。

中期経営計画における売上総利益のイメージ
過去の同社の業績推移から、同社はエーザイ向けに30%程度の売上総利益率でトレアキシン®を出荷しているとSR社は推測している。上述の通り、2021年12⽉期以降、トレアキシン®の販売はエーザイへの委託から⾃社販売に切り替わり、同社の出荷先はエーザイから医薬品卸業者に変わる。これにより同社は、従来から得ていた売上総利益に加え、2020年12⽉期までエーザイが得ていた売上総利益（エーザイの製品仕⼊価格とエーザイから医薬品卸業者へ出荷価格の差額）も獲得することになる。SR社では⾃社販売に切り替わった場合に同社が得る売上総利益率は60〜70%になると推測している。

また、トレアキシン®の仕⼊先の変更によって、売上総利益率が上昇する可能性もあるとSR社は考えている。同社はトレ
アキシン®凍結乾燥剤はアステラス ドイッチランド社より仕⼊れているが、トレアキシン®の液剤（RTD製剤およびRI製剤）は、イーグル・ファーマシューティカルズ社から仕⼊れることになる。同社によればトレアキシン®の液剤の売上総

20/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

利益率はトレアキシン®凍結乾燥剤より⾼くなる予定であるという。同社は、トレアキシン®RTD製剤を2021年第1四半期、トレアキシン®RI製剤を2022年上半期に順次発売し、現⾏の凍結乾燥剤から液剤への切り替えを2021年末には90%、2022
年末には100%とする。

中期経営計画における販売費及び⼀般管理費のイメージ
販売費及び⼀般管理費については、主に研究開発費、その他販売費及び⼀般管理費に区分した。研究開発費については、
トレアキシン®及びリゴセルチブ注射剤と経⼝剤、抗ウイルス感染症治療薬ブリンシドフォビルからなる既存パイプライ
ンの最新の開発計画の想定に基づいて費⽤を計上した。新規開発候補品については、継続して評価・検討は進めるものの導⼊に関する⼀時⾦等の費⽤は計上していない。

研究開発費▷ 2020年12⽉期の研究開発費は2,679百万円（同9.7％増）を計画している。トレアキシン®においては再発・難治性のびまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（r/r DLBCL）、トレアキシン®液剤（RTD製剤及びRI製剤）、リゴセルチブにおいては注射剤、経⼝剤、新たな開発品である抗ウイルス感染症治療薬ブリンシドフォビルの開発を進める。前期に計上した抗ウイルス感染症治療薬ブリンシドフォビルの導⼊にかかる契約⼀時⾦（540百万円）はなくなるが、トレアキシン®RTD製剤について、2020年12⽉期第4四半期の承認取得を計画しており、それに伴うマイルストン⽀払いを⾒込んでいる。
▷ 2021年12⽉期の研究開発費は2020年12⽉期と⽐較して減少する⾒込みである。トレアキシン® RTD製剤の承認取得に伴うマイルストンが減少する予定である。2022年12⽉期の研究開発費は⼀時的な費⽤によって2021年12⽉期⽐で増加する予定である。

その他販売費及び⼀般管理費
その他販売費及び⼀般管理費については、主としてトレアキシン®の営業、マーケティング業務、⽣産物流業務、事業開
発業務、管理業務関連費⽤で構成される。トレアキシン®の⾃社販売に向けて、2020年12⽉期以降、⾃社販売体制の構築・運営に係わる費⽤を計上している。主に医薬情報担当者の増員に伴う⼈件費および活動コストの増加を⾒込んでいる。
▷ 2020年12⽉期の研究開発費以外のその他販売費及び⼀般管理費は、社員数を152名（前期は106名）に増加させる計画であり、⼈件費を中⼼に費⽤が増える。社員数の内訳として営業部⾨の⼈員は70名（前期は39名）に増加させる予定である。2020年12⽉9⽇でエーザイとのトレアキシン®の独占販売契約は終了し、2020年12⽉10⽇から同社はトレアキシン®を⾃社で販売する体制に移⾏した。
▷ 2021年12⽉期以降の研究開発費以外のその他販売費及び⼀般管理費は、2020年12⽉期の⽔準で推移する計画である模様。
⾃社販売の営業体制は2020年12⽉期第2四半期に62名体制を構築後は⼤きく変わらない計画である。

当期純利益
当期純利益は、収益化する2021年12⽉期以降に繰越⽋損⾦等の解消が進むことの影響額を税効果会計に反映し、2021年
12⽉期と2022年12⽉期において経常利益を上回る当期純利益を計上した。

21/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

事業内容
事業概要
欧⽶バイオベンチャー企業等から新薬候補品の開発権、販売権を取得し、製品化
同社は、現社⻑の吉⽥⽂紀⽒が、医療ニーズは⾼いものの、患者数が相対的に少ないとの理由から⼿つかずとなっている「空⽩の治療領域」に新薬を届けたいという想いから、2005年3⽉に設⽴した。主に海外の製薬企業またはバイオベン
チャーから新薬候補品の開発権、販売権を取得し、臨床試験、承認取得を経て、製品化による収益獲得を図っている。

5つの事業戦略を推進◤ ポストPOC戦略：既にヒトで有効性や安全性が確⽴されている（第Ⅰ相臨床試験以降の）新薬候補品を導⼊することで、開発リスクの低減を図る。
◤ スクリーニング戦略：新薬候補品の決定に際して、承認取得、収益貢献の可能性が⾼い候補品を独⾃のネットワークとスクリーニングプロセスにより選定する。さらに、医薬品の専⾨家による候補品の検討会議（SAB）で絞り込みを⾏
い、承認取得確率を⾼める。
◤ ラボレス・ファブレス戦略：臨床試験、製品製造を外部委託し、固定費を抑制する。
◤ ニッチ市場戦略：市場規模が限定的であるため、⼤⼿製薬会社の開発姿勢が消極的である⼀⽅、医療ニーズの⾼いがん・⾎液・希少疾患領域に対する治療薬を開発対象とする。この戦略により、競争が少ないニッチ市場の中で、⾼シェア獲得を⽬指す。
◤ グローバル展開戦略：新薬の開発に関して、国内のみならずグローバルの権利も確保も⽬指し、売上拡⼤の機会を図る。

同社は厳格な絞り込みの結果、候補品の中から厳選した新薬候補品を導⼊している。

通常、医薬品の開発は基礎研究から製造販売承認取得まで10〜17年間の期間を要する。また、⼀般に、化合物開発から医薬品としての製造販売承認取得に⾄る確率は10万分の1といわれる。同社は、第1号開発品トレアキシン®において、導⼊から約5年で国内製造販売承認を取得した。さらに、発売後3年で市場シェアの5割以上を獲得した実績を有する。

また、同社における新薬候補品の探索・評価⼒を⽰す実績として、国際共同第Ⅲ相試験実施中のリゴセルチブの契約⾦額があげられる。同社は2011年7⽉、リゴセルチブの⽶国第Ⅱ相試験終了時に、国内およびアジア地域における独占開発権・販売権をオンコノバ社（Onconova Therapeutics, Inc.）から取得した。それに対し、同社のリゴセルチブ導⼊から1年以上経過した2012年9⽉、バクスター社（Baxter International, Inc.）は、欧州市場における同様の権利取得に⼀時⾦50百万ドル、総額565百万ドルを⽀払う契約をオンコノバ社と締結した。

主要パイプライン（開発品）はトレアキシン®（凍結乾燥注射剤）、トレアキシン®RTD製剤及びRI製剤、リゴセルチブ注射剤及び経⼝剤、ブリンシドフォビル
トレアキシン®（凍結乾燥注射剤）
トレアキシン®（凍結乾燥注射剤）は悪性リンパ腫を対象とした抗がん剤である。従来薬と⽐較して他の薬剤に抵抗性となった患者に対して有効性と安全性の点で優位性があることが認められている。同社は国内において、トレアキシン®について、以下の通り、再発・難治性の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫、慢性リンパ性⽩⾎病、未治療（初回治療）の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の承認を取得した。
▷ 再発・難治性の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫：オーファンドラッグ（希少疾病医薬品）の指定を受け、2010年10⽉に同適応症について国内における製造販売承認を取得

22/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp▷ 慢性リンパ性⽩⾎病：2016年8⽉に効能追加の承認を取得▷ 未治療（初回治療）の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫：2016年12⽉に効能追加の承認を取得

2020年2⽉現在、同剤の4つ⽬の適応症である再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL：Diffuse Large Bcell Lymphoma）を適応症とした第Ⅲ相臨床試験を実施し、2019年11⽉に試験成績の主要評価項⽬である奏効率において期待奏効率を上回る結果となった。2020年12⽉期上期に承認申請を⾏うべく、申請の準備を⾏っている。

トレアキシン®RTD製剤及びRI製剤
2017年9⽉、同社は、Eagle社との間でトレアキシン®のRTD製剤およびRI製剤の⽇本における開発・商業化に関する独占的ライセンス契約を締結した。現⾏のトレアキシン®凍結乾燥注射剤（FD）については、国内で独占的に販売できる期間が2020年後半に切れ、後発品の対策が課題であった。その対策として、同社は2020年12⽉期第4四半期にRTD製剤の承認取得、2022年12⽉期にRI製剤の承認取得・市場投⼊を進めている。これにより、医療現場において、現⾏の凍結乾燥品より医療従事者の作業負荷が軽いトレアキシン®RTD製剤及びRI製剤への切り替えを⽬指し、トレアキシン®凍結乾燥注射剤の後発品（後発品の承認申請は2020年後半から可能となる。後発品が市販されるとしても、その市販開始時期は2022年
前後とSR社は推測）の普及を抑制する計画である。同社はトレアキシン®RTD製剤及びRI製剤の独占的ライセンス契約によって、製品ライフサイクルを2031年まで延⻑することが可能となる。

リゴセルチブ
リゴセルチブは、⾻髄異形成症候群（MDS）の治療薬として開発されている。同社によれば、同薬は注射剤、経⼝剤、双⽅の剤型を併せ持ち、⽐較的安全性が⾼いため、単剤のみならず他の抗がん剤と併⽤が可能である。

リゴセルチブ（注射剤）は、2014年2⽉に、オンコノバ社が欧州において実施した再発・難治性MDSを対象とする第Ⅲ相臨床試験の部分集団解析結果で有効性が⽰された。国内では、第Ⅰ相臨床試験の症例登録が2015年1⽉に完了している。
オンコノバ社が2015年8⽉から、標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない（HMA不応）、または治療後に再発した⾼リスクMDS患者を対象として国際共同第Ⅲ相臨床試験（全世界から20ヵ国以上が参加）を⾏っている。国内において、同社が2015年12⽉から、オンコノバ社が実施している国際共同第Ⅲ相試験の⽇本における臨床試
験を⾏っている。2018年1⽉に⾏われた中間解析結果を踏まえ、事前に計画した統計学的な基準に基づき症例数を増加の上で当該試験を継続することを決定している。同社はこの成績を基に、欧⽶と同時期に⽇本での承認申請を⾏うことを計画している。

リゴセルチブ（経⼝剤）は、国内では、同社単剤での第Ⅰ相臨床試験を2017年6⽉に開始し、2019年6⽉に症例登録を完了した。同試験で安全性を確認した後、アザシチジンとの併⽤試験を開始し、その後、オンコノバ社が計画している初回治療の⾼リスクMDSを対象としたアザシチジンとの併⽤による国際共同第Ⅲ相試験へ参加する予定である。

ブリンシドフォビル
ブリンシドフォビルは、シドフォビル（cidofovir：欧⽶では既承認・販売の抗ウイルス薬、国内では未承認）に特定の⻑さの脂肪鎖（ヘキサデシルオキシプロピル：HDP）を結合させた抗ウイルス薬である。脂質結合体として新しい作⽤機序を持ち、シドフォビルと⽐べて細胞内への取り込み効率が向上し（細胞膜透過性を⾼め）ている。ブリンシドフォビルは細胞内で直接作⽤する分⼦に変換され、ウイルスの複製を阻害し、⾼い抗ウイルス効果を発揮するなどの画期性を有する。加えて、シドフォビルの副作⽤である腎毒性を回避できるため使い易く、今までにない⾼活性の抗マルチウイルス薬である。広範囲のDNAウイルス感染症（サイトメガロウイルス（CMV）等のヘルペスウイルス、アデノウイルス、BKウイ
ルス、パピローマウイルス、天然痘ウイルス等）に対して有効な治療⽅法となり得るという。

23/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

同社は2019年9⽉にキメリックス・インク社（以下、キメリックス社）との間でブリンシドフォビルに関しての独占的グ
ローバルライセンス契約を締結した。これにより、天然痘疾患を除くすべての疾患を対象としたブリンシドフォビルの世
界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利を取得した。

最初の疾患ターゲットとして、医療ニーズの⾼い造⾎幹細胞移植後および腎臓移植後のウイルス性出⾎性膀胱炎（vHC）とHHV-6脳炎について、2020年代半ばを⽬標に国内での製品化を図る。

収⼊源は、マイルストーンとトレアキシン®の製品売上
同社の収益源は、マイルストーン収⼊と製品売上⾼である。同社は創業以来、2008年12⽉期を除いて営業損失を継続している（2008年12⽉期は、トレアキシン®の国内独占販売権をエーザイに許諾したことに伴う契約⼀時⾦を計上したことから、営業利益は黒字となった）。

2020年12⽉期会社予想の営業損失は5,090百万円、経常損失は5,134百万円、当期純損失は4,803百万円であり、中期経営計画（2020年12⽉期〜2022年12⽉期）において、2021年12⽉期には営業利益1,031百万円を計上し、2022年12⽉期には営業利益1,482百万円となり、その後は営業利益を継続する計画としている。

24/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

事業戦略
同社は、⼀般的に新薬を開発する製薬企業と異なり、基礎研究を⾏わず、世界中の製薬企業及びバイオベンチャーから有望な新薬候補品を探索・評価し、導⼊する。

独⾃の新薬開発体制により、⾼確率、迅速な創薬を⽬指している。具体的には、基礎研究を⾏わず、ヒトでの臨床試験が⾏われている新薬候補物を導⼊し、臨床開発を⾏うことで、5〜6年以内での承認取得・上市を⽬指す。また、独⾃に新薬候補品の情報を収集し、社内の専⾨家による絞り込みに加え、医薬品の専⾨家による候補品の検討会議（SAB）による評価を受けることで、⾼確率での新薬承認を⽬指している。

同社は、開発のリスク低減、費⽤の効率化、収益機会の拡⼤のために、以下の通り、ポストPOC戦略、スクリーニング戦
略、ラボレス・ファブレス戦略、ニッチ市場戦略、グローバル展開戦略といった5つの事業戦略を実⾏している。

ポストPOC戦略：ヒトでPOCが確⽴された化合物を開発対象とする創薬系事業の特徴として、新薬の開発は⻑期間にわたり先⾏投資を強いられ、研究開発の成功確率は低いことがあげられる。⼀般に、研究所において何らかの⽣物・⽣理活性が認められた化合物が新薬として承認に⾄る確率は2万分の1〜2万5千分の1といわれている。また、承認を取得した新薬のうち、上市・販売後に採算が取れるのは、その15〜20%以下であるという。

同社の新規開発候補品は、主として既にヒトでPOC（Proof of Concept：新薬候補物質の有効性や安全性が、動物もしくはヒトに投与することによって認められること）が確⽴されているものを導⼊することを原則としている。同社によれ
ば、そのような基準で選択した新規開発候補品は、既に海外で先⾏開発が⾏われており、開発リスクを軽減できる。また、
先⾏している海外の治験データ活⽤により、開発期間短縮、開発コスト低減、成功確率を⾼めることが可能であるという。

出所：同社資料

スクリーニング戦略：独⾃の探索ネットワークと評価ノウハウを活⽤
独⾃の探索ネットワークと評価ノウハウを活⽤して、候補薬の絞り込みを⾏う
同社における新薬導⼊候補の選定では、世界中の製薬企業及びバイオベンチャー企業等が有する化合物の中から、同社が独⾃に開発データの⼊⼿や学界の議論から情報を収集し、社内の専⾨スタッフによる絞り込みを⾏う。候補品の探索チー
ムは、製薬企業等において様々な開発プロジェクトに携わった経験をもつ社員で構成される。

25/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

導⼊先企業を訪問し、デューディリジェンスを実施
候補化合物の選定後は、候補品探索チームが化合物を保有している企業を訪問し、候補品の開発担当者に実験データの有効性、安全性など、公開情報のみでは確認できない詳細情報及び信頼性を導⼊先企業の経営者に直接、確認する。

医薬品の専⾨家による候補品の検討会議で評価
その後、医薬品の専⾨家による候補品の検討会議 （SAB：Scientific Advisory Board、以下、SABという）において、関連分野における治療の研究に携わる社外専⾨家の厳密な評価を受けたうえで、最終的な導⼊候補品を決定する。

厳格な基準に合致した新薬候補品を導⼊
同社が会社設⽴から探索・評価を⾏った評価品⽬数は数百品⽬である。候補品の中から、同社は厳格な基準に合致した新薬候補品のみを導⼊している。その中の1品⽬が第1号開発品のトレアキシン®で、2020年2⽉現在、エーザイ株式会社（東証1部4523、以下エーザイとする）が国内で販売を⾏っている。トレアキシン®に関しては、追加適応症の臨床試験が進⾏中であるほか、トレアキシン®RTD製剤及びRI製剤の承認申請準備または臨床試験を進めている。また、⾻髄異形成症候群の抗がん剤リゴセルチブの注射剤および経⼝剤、抗ウイルス薬ブリンシドフォビルの開発が進⾏中である。

サイエンティフィック・アドバイザリー・ボード（SAB）
SABは製薬企業の役員、研究責任者、医師などで構成され、年3回開催される。同社がスクリーニングで絞り込みを⾏った候補品に対し、専⾨家の観点で評価する。開発品導⼊決定までのスクリーニングプロセスは、既に海外において有効性・安全性が確認された開発品を導⼊するポストPOC戦略と相まって開発リスク軽減と開発期間短縮につながる。また、候補品が医療の現場において求められるものかどうかに関わる医療ニーズの充⾜度に対する理解、及び上市後の収益予測精度向上に貢献している。
SABメンバー（敬称略）
⽒名

略歴

George Morstyn

前アムジェン上級副社⻑グロ―バルディベロップメント 兼 CMO臨床試験および承認申請の担当役員として、製薬業
界やFDAとのパイプ役を果たす

Robert Lewis

前アベンティス上級副社⻑ 兼 ブリッジウォーター研究所最⾼責任者シンテックス、アベンティスなどの⽶⼤⼿製薬会社で、研究部⾨の責任者を歴任

堀⽥ 知光

国⽴がん研究センター名誉総⻑、国⽴病院機構名古屋医療センター名誉院⻑

⼩川 ⼀誠

愛知県がんセンター名誉総⻑

中畑 ⿓俊

京都⼤学iPS細胞研究所顧問、特定拠点教授、創薬技術開発室室⻑、⽇本⾎液学会名誉会員

須⽥ 年⽣

熊本⼤学発⽣医学研究センター卓越教授、シンガポール国⽴⼤学がん研究所

⽵内 勤

慶應義塾⼤学医学部内科学教室（リウマチ・膠原病内科）教授

中尾 眞⼆

⾦沢⼤学医薬保健研究域医学系がん医科学専攻・細胞移植学（⾎液呼吸器内科）教授、2012年⽇本⾎液学会理事

髙橋 康⼀

テキサス⼤学MDアンダーソンがんセンター⽩⾎病科、ゲノム医療科アシスタント・プロフェッサー

教授、2012年⽇本⾎液学会副理事⻑

26/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

同社における候補品の絞り込みプロセス

出所：同社資料

ラボレス・ファブレス戦略：少数経営のファブレス経営
同社は、外部企業との提携型経営の実践により、低コスト・⾼収益の経営を⽬指している。そのため、研究設備や⽣産設備を保有していない。開発候補品の探索・導⼊後は、開発品の開発戦略策定等の業務に専念し、そのほかに必要とされる
定型的な開発業務、製品の製造は外注することにより低コストの医薬品開発・製造体制を実現している。

具体的には、開発については、臨床試験のデザイン、海外の臨床試験との連携、医学専⾨家との調整等は同社が主体となって⼿掛ける。定型的な開発業務は、外部へ業務委託する。また、製造についてはライセンス供給元、または国内外の製薬企業へ業務委託する。販売については、2021年12⽉期に⾃社販売を開始すべく体制の構築を準備しているが、2020年2⽉現在では、販売権は外部の企業に供与している。

ニッチ市場戦略：がん・⾎液・希少疾患領域に特化
同社は、⼤型新薬（いわゆるブロックバスターと呼ばれ、売上⾼1,000億円を超えるもの）の追求ではなく、市場規模が100億円程度と⼩規模でも、医療上のニーズが⾼く、新薬の開発が遅れている治療領域に収益獲得機会があると捉えている。具体的には、参⼊障壁が⾼いと考えるがん・⾎液・希少疾患領域の治療領域に特化している。

同社によれば、抗がん剤の市場規模は⼤きく、また⾼齢者の⼈⼝増加に伴い拡⼤傾向にある⼀⽅、抗がん剤の対象疾患は多岐にわたり、がん腫により細分化されているため、各々のがん腫でみると対象患者数が限られる治療領域が数多く存在する。そのような領域での抗がん剤の開発には、⾼度な専⾨性が求められ、開発の難度が⾼い半⾯、⼤⼿製薬企業は採算性などの問題から開発に着⼿しにくいのが実情である。

⼀⽅、このような対象患者数が限られる領域において新薬の承認を取得し、上市できれば、競合が少ないため⾼収益が実現可能であると同社は考えている。また、同領域で適応症拡⼤・新製品上市を積み上げていくことで、付加価値の⾼い製品に作り上げていく。その具体例として、同社の第1号開発品であるトレアキシン®は、発売後3年で市場シェアの5割以上を獲得した。また、2018年7⽉に⽇本⾎液学会が編集し発⾏した造⾎器腫瘍診療ガイドライン2018年版において、トレア
キシン®が未治療の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫に対する標準的治療の選択肢として収載された。

グローバル展開戦略
同社は、トレアキシン®、リゴセルチブに関しては、中国、韓国、台湾、シンガポールを対象とした4ヵ国においても、⽇本同様に新薬の開発、販売を推進している。また、ブリンシドフォビルに関しては、世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利を取得している。

27/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

パイプライン
パイプライン
商品名/
開発番号

権利地域

⽇本
トレアキシン
SyB L-0501（凍結乾燥注射剤）

適応症

開発状況

販売提携先

再発・難治性低悪性度
⾮ホジキンリンパ腫
マントル細胞リンパ腫

承認取得（2010年10⽉）

エーザイ株式会社（共同開発権・独占的販売権供与）

再発・難治性中⾼悪性度
承認申請準備中
⾮ホジキンリンパ腫（びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL））
未治療低悪性度
⾮ホジキンリンパ腫
マントル細胞リンパ腫

承認取得（2016年12⽉）

慢性リンパ性⽩⾎病

承認取得（2016年8⽉）

低悪性度B細胞性
⾮ホジキンリンパ腫

承認取得（2010年1⽉）

エーザイ株式会社（独占的開発権・独占的販売権供与）

慢性リンパ性⽩⾎病
多発性⾻髄腫

承認取得（2011年5⽉）

エーザイ株式会社（独占的開発権・独占的販売権供与）

再発・難治性低悪性度
⾮ホジキンリンパ腫

承認取得（2014年6⽉）

中国

低悪性度
⾮ホジキンリンパ腫

臨床試験実施中⾹港

低悪性度
⾮ホジキンリンパ腫

承認取得（2009年12⽉）

シンガポール

慢性リンパ性⽩⾎病
韓国

セファロン社（⽶国）（独占的開発権・独占的販売権供与）

慢性リンパ性⽩⾎病
台湾

低悪性度
⾮ホジキンリンパ腫

承認取得（2011年10⽉）

イノファーマックス社（台湾）（独占的開発権・独占的販売権供与）

慢性リンパ性⽩⾎病
トレアキシン
SyB L-1701（RTD製剤）

⽇本

全適応症

承認申請
（2019年9⽉）―

トレアキシン
SyB L-1702（RI製剤）

⽇本

全適応症

臨床試験中

―

トレアキシン（経⼝剤）
SyB C-0501

⽇本

全⾝性エリテマトーデス（SLE）

第Ⅰ相臨床試験完了―

リゴセルチブ（注射剤）
SyB L-1101

⽇本

再発・難治性⾼リスクMDS

国際共同第Ⅲ相臨床試験中―

リゴセルチブ（経⼝剤）
SyB C-1101

⽇本

再発・難治性⾼リスクMDS（単剤）

第Ⅰ相臨床試験中―

未治療⾼リスクMDS（アザシチジン併⽤）

第Ⅰ相臨床試験準備中―
国際共同第Ⅲ相臨床試験準備中

ブリンシドフォビル 世界全域
SyB V-1901

造⾎幹細胞移植後および腎臓 ―移植後のウイルス性出⾎性膀胱炎（vHC）とHHV-6脳炎―

出所：会社資料よりSR社作成

2020年2⽉現在、主な承認申請準備中または開発中の主要なパイプラインは、以下の通りである。
▷ 再発・難治性の中⾼悪性度⾮ホジキンリンパ腫（びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL））を適応症とするトレアキ
シン®：第Ⅲ相臨床試験症例登録完了（2019年4⽉）。2020年12⽉期上期に承認申請を⾏うべく準備中。

28/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp▷ トレアキシンについて、液化されたRTD製剤の申請準備、急速静注であるRI製剤の臨床試験：RTD製剤は2019年9⽉に申請、RI製剤は2018年11⽉に臨床試験開始▷ 再発・難治性の⾼リスクMDSを適応症とするリゴセルチブ注射剤：国際共同第Ⅲ相臨床試験 症例登録中▷ ⾼リスクMDSを適応症とするリゴセルチブ経⼝剤：2019年6⽉に第Ⅰ相臨床試験症例登録完了、アザシチジン併⽤第Ⅰ相
臨床試験準備中、アザシチジン併⽤国際共同試験準備中▷ 抗ウイルス薬ブリンシドフォビル：2019年9⽉にキメリックス社から天然痘疾患を除くすべての疾患を対象としたブリンシドフォビルの世界全域における開発・販売・製造の独占的権利を取得

SyB L-0501（⼀般名：ベンダムスチン塩酸塩、商品名：トレアキシン®）
SyB L-0501（以下、トレアキシン®とする）の主成分であるベンダムスチン塩酸塩は、1971年にドイツにおいて開発され、低悪性度⾮ホジキンリンパ腫、多発性⾻髄腫、慢性リンパ性⽩⾎病などの悪性リンパ腫の治療薬として使⽤されている抗がん剤である。
トレアキシン®（ベンダムスチン塩酸塩）：旧東ドイツで開発。東⻄ドイツ統⼀後に、旧東ドイツで承認されていた適応症について再評価され、低悪性度B細胞性⾮ホジキンリンパ腫、多発性⾻髄腫及び慢性リンパ性⽩⾎病を対象とした臨床試験が実施された。ドイツでは2005年に未治療の進⾏期
低悪性度B細胞性⾮ホジキンリンパ腫及び多発性⾻髄腫の2疾患に適⽤が再承認された。また、2008年には未治療の慢性リンパ性⽩⾎病の適応症が追加申請された。2007年にはヨーロッパ各国でも順次承認された。⽶国においては2008年3⽉に承認され、同年10⽉に発売されている。

同社によれば、同剤は従来薬と⽐較して交叉耐性（当該薬物と類似の構造や作⽤を有する他の薬物に対しても耐性が⽣じること）が認められない等の特徴を有しており、有効性と安全性の点で優位性があるという。同社は、2010年10⽉に再発・難治性の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫を適応症として同剤の国内製造販売承認を取得。
2010年12⽉から販売提携先のエーザイで同剤を販売開始した。2016年8⽉にトレアキシン®の慢性リンパ性⽩⾎病に対する効能追加、2016年12⽉に未治療の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫に対する効能追加の承認を取得した。さらに、2020年2⽉現在、同剤の再発・難治性中⾼悪性度⾮ホジキンリンパ腫（びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL））について、2020年12⽉期上期に適応症追加に向けた承認申請を⾏うべく、申請の準備中である。

悪性リンパ腫
悪性リンパ腫は、⽩⾎球の中のリンパ球ががん化した悪性腫瘍
悪性リンパ腫は、⽩⾎球の中のリンパ球ががん化した悪性腫瘍で、リンパ節に腫瘤ができる疾患である。⾸やわきの下、
⾜の付け根などリンパ節の多いところに、通常は痛みのないしこりとしてあらわれる。数週から数カ⽉かけ持続的に増⼤して縮⼩せずに病状が進むと、しこりや腫れは全⾝に広がり、進⾏するに従って全⾝的な症状がみられるようになる。全⾝的な症状としては発熱、体重の減少、寝汗を伴うことがある。その他には、体のかゆみや⽪膚の発疹、腫瘤により気道や⾎管、脊髄などの臓器が圧迫されると、気道閉塞、⾎流障害、⿇痺などの症状があらわれる。

ホジキンリンパ腫と⾮ホジキンリンパ腫に分けられ、⽇本⼈の悪性リンパ腫では、ホジキンリンパ腫は4%程度であり、⼤半が⾮ホジキンリンパ腫である。⾮ホジキンリンパ腫では70〜80%がB細胞性で、残る20〜30%がT/NK細胞性である。
全国がん（成⼈病）センター協議会（全がん協）によれば、悪性リンパ腫の病期別5年相対⽣存率（対象：2001〜2005年に診断を受けた患者）は、下表の通りである。ホジキンリンパ腫（全症例）の5年相対⽣存率は76.0%、⾮ホジキンリンパ腫の（全症例）の5年相対⽣存率は68.3%であった。

29/84

R

シンバイオ製薬｜4582

Coverage

LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

悪性リンパ腫の組織別頻度
分類

頻度

⾮ホジキンリンパ腫

94%

B細胞腫瘍

69%

T/NK細胞リンパ腫

25%

ホジキンリンパ腫

4%

その他

2%

出所：⽇本リンパ網内系学会の資料を元にSR社作成

悪性リンパ腫の病期別5年相対⽣存率（対象：2001〜2005年に診断を受けた患者）
病期

ホジキンリンパ腫

⾮ホジキンリンパ腫

症例数（件）

5年相対⽣存率（%）

症例数（件）

5年相対⽣存率（%）

Ⅰ

19

91.4

462

86.7

Ⅱ

46

84.6

385

74.3

Ⅲ

22

65.3

319

64.0

Ⅳ

19

44.7

535

54.6

全症例

122

76.0

1,844

68.3

出所：全国がん（成⼈病）センター協議会の⽣存率共同調査（2015年11⽉集計）*化学療法のみでなく放射線治療やその他の何らかの治療を受けた患者が対象となっている。
*がんの進⾏の程度は、「病期（ステージ）」として分類し、悪性リンパ腫ではⅠ期、Ⅱ期、Ⅲ期、Ⅳ期の4つに分類される。

悪性度に従って治療⽅針が決定、病型分類ごとに臨床試験が必要
腫瘍細胞の病型分類に従って病理組織学的に診断が⾏われ、悪性度（進⾏速度により、⾼悪性度、中悪性度、低悪性度に分類）や病気の広がりの程度を表す臨床病期などに従って治療⽅針が決定される。医薬品の製造・販売のための承認取得には、病型分類ごとに臨床試験を実施する必要があり、また、臨床試験の対象となる患者は、未治療患者、再発・難治患者（過去に治療を受けたが、治療効果が得られない患者）ごとに分類される。

トレアキシン®はアステラスから導⼊、エーザイと国内共同開発、エーザイ他に販売権を付与
同社は、トレアキシン®に関して、2005年12⽉にアステラス製薬株式会社（東証1部 4503、以下、アステラス製薬とする）の欧州⼦会社であるアステラス ドイッチランド社（ドイツ、Astellas Deutschland GmbH）から、⽇本における独占的開発権及び独占的販売権の許諾を受けた。その後、2007年4⽉に中国、台湾、韓国及びシンガポールの4ヵ国に契約対象地域を拡⼤した。
⼀⽅、同社は、2008年8⽉に、エーザイに対し、⽇本におけるトレアキシン®の共同開発権及び独占的販売権を許諾した。
その対価として、同社はエーザイから契約⼀時⾦及び臨床試験段階に応じたマイルストーンを受け取った。また、同剤をエーザイに販売することにより、販売収益を得ること、同剤に関わる開発費⽤は、同社とエーザイでそれぞれ折半することとなった（「収益構造」の項参照）。なお、エーザイとの事業提携契約は2020年12⽉に満了となる。その後のトレアキ
シン®の国内販売について⾃社販売に移⾏する予定である。

台湾においてはイノファーマックス社（台湾、InnoPharmax, Inc.）、中国においてはセファロン社（⽶国、Cephalon,Inc.）、韓国、シンガポールにおいてはエーザイにトレアキシン®の独占的開発権及び独占的販売権を許諾している。同社
はその対価として、契約⼀時⾦及びマイルストーンを受け取り、同剤をこれらの企業に販売することにより、販売収益を
得ている。

30/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

2010年10⽉に再発・難治性低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫を対象に承認
取得
同社は、2005年12⽉のトレアキシン®の導⼊から約5年後の2010年10⽉に再発・難治性の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫を適応症として⽇本国内における製造販売承認を取得した。2010年12⽉に同剤の国内販売を開始し、販売開始から6年経過後の2016年12⽉期の国内売上⾼（薬価ベース）は4,720百万円に⾄った。

同社によれば、国内における再発・難治性の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者数は9,336⼈と推測され、ピーク時売上⾼（薬価ベース）は4,500〜5,000百万円を想定しているという。

トレアキシン®の適応症追加、RTD製剤及びRI製剤、経⼝剤
2016年12⽉に未治療の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫、2016年8⽉に慢性リンパ性⽩⾎病の国内製造販売承認を取得
同社は、トレアキシン®の適応症追加について、2016年12⽉に未治療の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫、2016年8⽉に慢性リンパ性⽩⾎病の国内製造販売承認を取得した。

また、2020年2⽉現在、再発・難治性の中⾼悪性度⾮ホジキンリンパ腫（びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL：Diffuse
Large B-cell Lymphoma））について、2020年12⽉期上期に適応症追加に向けた承認申請を⾏うべく、申請の準備中である。
トレアキシン®の適応症における対象患者数と開発状況
⾮ホジキンリンパ腫
低悪性度B細胞性初回治療

再発・難治性

慢性リンパ性⽩⾎病
中⾼悪性度

対象患者数

対象患者数︓6,967⼈

対象患者数︓656⼈

承認取得/⽬途

承認取得済み承認取得済み開発状況

2016年12⽉承認取得

2016年8⽉承認取得

対象患者数

対象患者数︓9,336⼈

対象患者数︓18,672⼈

承認取得/⽬途

承認取得済み

国内第Ⅲ相臨床試験 症例登録完了

開発状況

2010年10⽉ 国内承認取得

申請準備中

出所：会社資料よりSR社作成

未治療の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫を適応症とするトレアキシン®
同社によれば、2016年12⽉以前において、国内では、未治療（初回治療）の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫に対し、リツキシマブとCHOP（シクロスファミド、ドキソルビシン、ビンクリスチン、プレドニゾロン）等の化学療法との併⽤（CHOP-R）が標準的な治療として⽤いられていた。同社は2016年12⽉にトレアキシン®について、未治療の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の適応症追加承認を取得した。その後、2018年7⽉に⽇
本⾎液学会が編集し発⾏した造⾎器腫瘍診療ガイドライン2018年版において、トレアキシン®が未治療の低悪性度⾮ホジ
キンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫に対する標準的治療の選択肢として収載された。

海外では、2012年12⽉に⽶国⾎液学会において、未治療例の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫を対象にリツキシマブとトレ
アキシン®の併⽤療法（B-R療法）とCHOP-R療法を⽐較した第Ⅲ相臨床試験が実施され、B-R療法が優れた有効性および安全性を⽰すことが報告されている。これらの結果に基づき、⽶国および欧州の代表的な診療ガイドラインであるNCCN

31/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp（National Comprehensive Cancer Network）またはESMO（Europe's leading medical oncology society）において、リツキシマブとトレアキシン®の併⽤療法（B-R療法）が未治療の選択肢として推奨されている。

当該⽐較対象試験は、ドイツにおける81施設で2003年9⽉から2008年8⽉までに新たに診断されたステージⅢまたはⅣの
低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者を対象として、CHOP-R療法とリツキシマブとトレアキシ
ン®の併⽤療法（以下、B-Rとする）が⾏われた。B-R群274例、CHOP-R群275例が登録され、観察期間中央値45ヵ⽉で、無増悪⽣存期間（PFS）中央値はB-R群69.5ヵ⽉に対し、CHOP-R群31.2ヵ⽉（p＜0.0001）とB-R群が有意に優れていた。
さらに次治療開始までの期間、全⽣存期間、安全性の⽐較においても、B-RがCHOP-Rを上回っていたという。
p値：グループや関係性における違いが偶然⽣じる可能性を⽰す尺度であり、統計学的信頼性を⽰す。p値0.01は実験結果を偶然⽣じる確率が100回に1回あることを意味する。⼀般に5%未満の場合、データに統計学的有意差があるとされる。

未治療例の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫を対象としたB-R療法とCHOP-R療法の⽐較試験の結果

出所：同社資料2016年12⽉に未治療の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫を適応症とするトレアキシン®の承認を取得
同社は、トレアキシン®の適応症追加について、2016年12⽉に未治療（初回治療）の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫を適応症とするトレアキシン®の国内製造販売承認を取得した。前述の通り、CHOP-R療法と⽐較した
B-R療法の有効性、造⾎器腫瘍診療ガイドライン2018年版への標準的治療の選択肢としての収載などが、CHOP-R療法からB-R療法への切り替えを後押しする材料になるとSR社は考えている。

未治療の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者数・推定売上
同社によれば、未治療の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者数は6,967⼈と推測される。患者数は再発・難治性の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫より少ないが、CHOP-R療法からB-R療法への切り替えが進むことを考慮すれば、浸透率が⾼くなることが予想されることから、SR社では、同剤の同適応症のピー
ク時売上⾼（薬価ベース）は年間5,000〜7,000百万円程度と予想している。

慢性リンパ性⽩⾎病を適応症とするトレアキシン®
2016年8⽉に慢性リンパ性⽩⾎病を適応症とするトレアキシン®の承認を取得
国内においては、同社は2016年8⽉にトレアキシン®の慢性リンパ性⽩⾎病に対する効能追加の承認を取得した。

32/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

患者数・推定売上
同社によれば、国内の慢性リンパ性⽩⾎病の患者数は656⼈と推測される。SR社では、再発・難治性の低悪性度⾮ホジキ
ンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫を対象とするトレアキシン®の売上⾼、患者数を参考に、同剤の同適応症のピーク
時売上⾼（薬価ベース）は300〜350百万円程度と推測する。

再発・難治性の中⾼悪性度⾮ホジキンリンパ腫を適応症とするトレアキシン®
中⾼悪性度⾮ホジキンリンパ腫は進⾏が早い反⾯、抗がん剤による治療効果が得られる患者では、治癒が期待できる特徴がある。再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL、⾮ホジキンリンパ腫の⼀種で、発⽣頻度が最も⾼い）では、未治療としてCHOP- R療法が標準的治療として確⽴されている。

しかし、同社によれば、CHOP- Rによって未治療の約4割の患者が再発もしくは難治性となるとの報告があるという。こ
れらの再発患者に対しては⼆次治療が実施され、65歳以下の患者では⾃家幹細胞移植を併⽤したより強⼒な化学療法が選択される。⼀⽅、これらの再発例では⾼齢者が過半数を占めており、⾼齢患者では⾝体機能の⾯で副作⽤に配慮した治療が選択される。⾼齢や合併症などを有する虚弱な患者では、治療選択肢が限られ、より安全で有効な治療法が求められている。

研究開発状況：再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫を適応症とするトレアキシン®の承認申請を準備中
第Ⅱ相臨床試験で再発・難治性中⾼悪性度⾮ホジキンリンパ腫の患者の予後を改善する可能性が⽰された
同社は、再発・難治性の中⾼悪性度⾮ホジキンリンパ腫を対象とした第Ⅱ相臨床試験（⽇韓共同試験）について、2012年
3⽉に臨床試験データの分析・評価を完了した。当該第Ⅱ相臨床試験は、治療歴を有する再発・難治性の中⾼悪性度⾮ホジキンリンパ腫を対象に、トレアキシン®とリツキシマブ併⽤時の有効性及び安全性を確認することを⽬的として実施された。その結果、再発・難治性の中⾼悪性度⾮ホジキンリンパ腫の患者の予後を改善する可能性が⽰された。また、副作⽤は臨床的に管理可能であり、⾼齢者にも適⽤可能であった。

再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫を適応症としたトレアキシン®は2020年12⽉期に承認申請を⾏う予定
同社は独⽴⾏政法⼈医薬品医療機器総合機構（PMDA：Pharmaceutical and Medical Devices Agency、以下、PMDAとする）との協議を⾏い、2017年8⽉に再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫を適応症としたトレアキシン®の第Ⅲ相
試験の実施に⾄った。同試験の⽬的は、BR併⽤療法の有効性及び安全性の検証を⾏うもので、主要評価項⽬を抗腫瘍効
果（ORR:Overall Response Rate）として、2019年4⽉に60症例の患者登録を完了した。2020年12⽉期第2四半期に承認
申請、2021年12⽉期第3四半期に販売を開始する計画である。

トレアキシン®はCAR-T細胞医療の前処置として使⽤可能
2018年4⽉、ノバルティスファーマ株式会社は、25歳以下の再発・難治性B細胞性急性リンパ芽球性⽩⾎病（ALL）および再発・難治性のびまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の治療を対象とするキメラ抗原受容体T細胞医療（CAR-T細胞医療）であるCTL019（⽶国における製品名「Kymriah®」）の国内承認申請を⾏った。ノバルティス社は2018年5⽉に⽶国において、2回以上の治療が奏効しなかったDLBCLの成⼈患者の治療を対象とするCTL019の承認を取得した。SR社の認識では、ノバルティス社のCTL019は対象を2回以上の治療が奏効しなかった成⼈患者に限定していることが、同社におけるDLBCLを対象とするトレアキシン®とは異なっており、両者は競合するものではない。また、後述の通り、同社は2018年9⽉に、再発・難治性B細胞性急性リンパ芽球性⽩⾎病（ALL）および成⼈の再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）に対するCTL019の前処置として、トレアキシン®を使⽤可能とする変更承認申請を⾏った。

33/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

患者数・推定売上
同社によれば、国内における再発・難治性の中⾼悪性度⾮ホジキンリンパ腫（びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫）の患者数は18,672⼈である。SR社では、同剤の同適応症のピーク時売上⾼（薬価ベース）は年間8000〜10,000百万円程度と推定している。

2017年9⽉にベンダムスチン塩酸塩（⽇本における商品名：トレアキシン®）のRTD製剤及びRI製剤に関するライセンス契約を締結
2017年9⽉、同社は、Eagle Pharmaceuticals,Inc.（Eagle社）との間でベンダムスチン塩酸塩（⽇本における商品名：トレアキシン®）のRTD製剤（RTD: Ready To Dilute）およびRI製剤（RI: Rapid Infusion）であるベンダムスチン液剤製品（Teva Pharmaceutical Industriesの⽶国商標：BENDEKA®）の⽇本における開発・商業化に関する独占的ライセンス契約を締結した。同社は、Eagle社に対して1,250万⽶ドルの契約⼀時⾦及び承認取得時のマイルストーンを⽀払い、販売開始
後に販売額⽬標達成に応じた販売マイルストーン及びロイヤリティを⽀払う。

凍結乾燥注射剤のトレアキシン®と⽐較して、RTD製剤は溶解作業が不要、RI製剤はさらに点滴時間を6分の1に短縮
従来のトレアキシン®は凍結乾燥注射剤で、患者への点滴前に医療従事者の⼿動による溶解作業が必要であった。それに対して、液化されたRTD製剤では、⼿動による溶解作業が不要であり、医療従事者の作業負荷が⼤幅に軽減されるという。
また、急速静注であるRI製剤では、RTD製剤同様に溶解作業が不要であることに加え、点滴時間が凍結乾燥注射剤およびRTD製剤の60分間と⽐較して、10分間に短縮される。

トレアキシン®の現在の製剤（凍結乾燥注射剤）とベンダムスチン塩酸塩（RTD製剤及びRI製剤）との⽐較
RTD製剤

RI製剤

現在の製剤

⼀般名

ベンダムスチン塩酸塩

剤形

液剤

溶解

不要

希釈

⽣理⾷塩液250mlで希釈

⽣理⾷塩液50mlで希釈

⽣理⾷塩液250mlで希釈

点滴時間

60分

10分

60分

規格

100mg/4mL

凍結乾燥注射剤
要（⼿動による溶解作業）

100mg/バイアル
25mg/バイアル

保管

冷蔵（2〜8℃）

室温

トレアキシン ®の製品ライフサイクルは2031年まで延⻑可能
凍結乾燥注射剤のトレアキシン®は2020年に再審査期間が終了し、その後、後発品の製造・販売が可能となる。同社によれば、凍結乾燥注射剤のトレアキシン®の再審査期間が終了した後でも、医療従事者の作業負担、患者への負担の点で優位にあるRTD製剤及びRI製剤を上市した場合、同社の独占販売期間は2031年まで続くという。これによって、トレアキシ
ン®の製品ライフサイクルを延⻑し、後発品の普及を抑制することが可能となったとみている。

RTD製剤およびRI製剤は、⽶国市場においてはTeva社よりBENDEKA®という商品名で販売されている。BENDEKA®は発売
後2年以内に⽶国においてベンダムスチン市場の97%のシェアを獲得している。

研究開発状況：RTD製剤は2020年12⽉期の承認取得を⽬指す
2020年2⽉現在、ベンダムスチン塩酸塩のRTD製剤及びRI製剤の承認申請準備または臨床試験中である。

RTD製剤については、従来型の凍結乾燥注射剤のトレアキシン®と溶解の要・不要が異なるだけで、成分、有効性、投与時間は同⼀であるため、臨床試験なしで承認申請が可能であり、2019年2⽉時点において、医薬品医療機器総合機構との

34/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

相談を経て2019年9⽉に承認申請を完了した。申請までの書類の準備期間、申請から承認までの期間を考慮し、2020年12⽉期の承認取得、2021年12⽉期第1四半期の販売開始を計画している。

⼀⽅、RI製剤は、従来型の凍結乾燥注射剤のトレアキシン®と投与時間が異なるため、臨床試験が必要である。同社は2018
年11⽉に安全性の確認を主⽬的としたRI製剤の臨床試験（症例数36例）を開始した。RI製剤については2022年12⽉期上期の発売を計画しているという。

トレアキシン®（経⼝剤）SyB C-0501
同社はトレアキシン®（経⼝剤）の開発を推進することにより、固形がんや⾃⼰免疫疾患に取り組み、さらなる事業拡⼤の可能性を検討した。その取組みの中で、進⾏性固形がんを対象とした第Ⅰ相臨床試験および全⾝性エリテマトーデス（SLE）に対する治療効果の確認を⽬的とした前臨床試験については完了し、当初の試験⽬的は達したものの開発は中⽌を決定した。限られた経営資源を最⼤限に活⽤するため、今後は抗ウイルス感染症治療薬ブリンシドフォビルの国内および海外における開発を優先する。

トレアキシン®の再⽣医療等製品（CAR−T細胞医療）の前処置としての使⽤
2018年9⽉に、同社は抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」に関し、新たな効能効果として、再⽣医療等製品の前処置に使⽤可能とするため、製造販売承認事項に係わる⼀部変更承認申請を⾏った。

2018年4⽉付でノバルティスファーマ株式会社により、25歳以下の再発・難治性B細胞性急性リンパ芽球性⽩⾎病（ALL）
および成⼈の再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）に対する、国内初のキメラ抗原受容体T細胞（CART）医療（「CTL019」）の製造販売承認申請が⾏われている。今後、同製品が承認された場合、これらの疾患に対してトレアキシン®がCAR-T細胞医療の前処置として使⽤されることが可能となる。トレアキシン®の新たな効能効果として、再⽣医療の領域が加わった。
CAR-T細胞療法は、患者の⾎液から採取したT細胞に、細胞処理施設でキメラ抗原受容体（CAR：chimeric antigen receptor）を発現させる遺伝⼦改変技術を施す。改変されたT細胞（CAR-T細胞）を患者に輸注して戻すと、CAR-T細胞はがん細胞を含む標的タンパクを発現する細胞を特異的に攻撃する免疫システムとしての役割を担う。「CTL019」は、患者⾃⾝の⾎液からT細胞を採取し、がん細胞やその他の細胞に発現するタンパク質CD19を特異的に認識し、がん細胞を攻撃するよう遺伝⼦を導⼊した免疫細胞医療で、「CTL019」の単回投与により治療を⾏う。

SyB L-1101（注射剤）∕SyB C-1101（経⼝剤）（⼀般名：リゴセルチブ）
リゴセルチブは、マルチキナーゼ阻害作⽤を有する抗がん剤で、⽶国オンコノバ社（Onconova Therapeutics, Inc、以下、
オンコノバ社とする）により⽶国及び欧州において、⾻髄異形成症候群（MDS：Myelodysplastic Syndromes、以下、MDSとする）、及び固形がんを適応症として開発が進められている。同社によれば、リゴセルチブは、⽐較的安全性が⾼く他の抗がん剤と併⽤が可能であり、注射剤、経⼝剤、双⽅の剤型を併せ持つ。
リゴセルチブは、がん関連遺伝⼦産物であるRas遺伝⼦の作⽤を阻害することにより、PI3K（phosphatidyl inositol 3 -kinase）など複数のキナーゼ（リン酸化酵素）の作⽤を妨げ、がんの⽣存や増殖に必要な細胞内シグナルの伝達を抑制することで、がん細胞を死滅させる新たな作⽤機序を有する低分⼦の抗がん剤である。

PI3K経路は、がんにおいて様々な遺伝⼦変異の結果、この経路が恒常的に活性化し、がんの⽣存、分化、増殖に深く関わっているとされる。
オンコノバ社：⽶国に拠点を置く、バイオ医薬品に特化したバイオベンチャー企業。1998年の設⽴時より、低分⼦化合物のがん治療探索及び開発に注⼒し、⾃社の所有する125以上の新規化学療法薬候補からなる医薬品化学ライブラリーを基に、新規の分⼦・⽣物学的治療を⽬的とした低分⼦治療薬を発⾒、最適化してきた。

35/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

⾻髄異形成症候群（MDS：Myelodysplastic Syndromes）
MDSは、急性⾻髄性⽩⾎病への移⾏が30%程度⾒られる予後不良の難治性疾患である。⾎球を作る造⾎幹細胞に異常が⽣じ、⼗分な量の⾎球を作ることができなくなる。その結果、⾎球減少を起こす。異常な造⾎幹細胞から作られた⾎球は、形態が異常となることから、「異形成」と呼ばれる。症状としては、貧⾎、感染、出⾎傾向が⾼頻度で起こる。

MDSの患者が急性⽩⾎病に移⾏する⽐率は10〜20%と⾔われている。しかし、⾎球減少症のための感染症や出⾎などにより死亡する場合もある。⽣存期間は3〜5年程度であるが、10年以上の⻑期⽣存例もみられる。MDSを引き起こす環境
因⼦や遺伝背景は明らかではないが、放射線治療や抗がん剤治療を受けた患者は発症するリスクが⾼まる（出所：⽇本成⼈⽩⾎病治療共同研究グループ資料をもとにSR社）。

MDSの重症度分類には国際予後スコアリングシステム（IPSS:International Prognostic Scoring System）が⽤いられている。IPSSスコアは、⾻髄中の芽球（幼若な⾎液細胞）の割合、染⾊体分析結果、⾎液検査所⾒の点数を合計することで決定される。検査結果から、平均余命、疾患の進⾏あるいは急性⾻髄性⽩⾎病へ進⾏する確率など、患者の危険度が分類される。低リスク群、中間リスク-1群、中間リスク-2群、⾼リスク群の4群に分類され、低リスクMDSは低リスク群及び中間リスク-1群、⾼リスクMDSは⾼リスク群及び中間リスク-2群を指す。

リゴセルチブはオンコノバ社から導⼊、同社は⽇韓における開発権及び販売権を有する
2011年7⽉、同社はオンコノバ社による⽶国における第Ⅱ相臨床試験終了時に、契約⼀時⾦約800百万円（SR社推定）で、同剤の注射剤、経⼝剤に関する⽇本及び韓国における独占的開発権及び販売権を取得した。

なお、リゴセルチブが有望な候補薬であることを⽰す証左として、2012年9⽉、バクスター社は、リゴセルチブの欧州市場における独占的開発・販売権をオンコノバ社から取得した。権利料は⼀時⾦50百万ドル、マイルストーン⽀払い等を含
め総額565百万ドルであった。

リゴセルチブの開発状況
同社は、2020年2⽉現在、再発・難治性の⾼リスクMDSを適応症とした注射剤、⾼リスクMDSを適応症とする経⼝剤の開発を進めている。

リゴセルチブ（注射剤）については、オンコノバ社が2015年8⽉から、標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない（HMA不応）または治療後に再発した⾼リスクMDS患者を対象として国際共同第Ⅲ相臨床試験（全世
界から20ヵ国以上が参加）を⾏っている。国内では、同社が2015年12⽉から、オンコノバ社が実施している国際共同第Ⅲ相試験の⽇本における臨床試験を⾏っている。

リゴセルチブ（経⼝剤）については、⾼リスクMDS（アザシチジン併⽤）を対象とした第Ⅰ相臨床試験を2015年12⽉に開始した。しかし、オンコノバ社からの治験薬の供給に遅延が⽣じていた。治験薬の供給が再開されたことにより、2017
年6⽉にリゴセルチブ経⼝剤の⽇本⼈での忍容性および安全性を確認するために国内第Ⅰ相臨床試験を新たに開始、2019
年6⽉に症例登録を完了した。同試験で安全性を確認した後、アザシチジンとの併⽤試験を再開し、オンコノバ社が実施を計画している⾼リスクMDSを対象としたアザシチジンとの併⽤による国際共同試験に参加する予定である。

36/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

リゴセルチブの適応症における対象患者数と開発状況

注射剤

経⼝剤

低リスクMDS

⾼リスクMDS

初回治療

初回治療

再発・難治性

対象患者数

対象患者数︓3,200⼈

承認取得⽬途未定

開発状況

国際共同第Ⅲ相試験

対象患者数

対象患者数︓7,800⼈

対象患者数︓3,200⼈

承認取得⽬途

未定

未定

開発状況

⽶国第Ⅱ相臨床試験中

オンコノバ社が国際共同試験を検討中
国内第Ⅰ相臨床試験

出所：会社資料よりSR社作成

リゴセルチブ注射剤（再発・難治性の⾼リスクMDSを対象とする）
⾼リスクMDSは、IPSSで⾼リスク群の全例および中間リスク-2群からなり、⾎球減少や⽩⾎病へ移⾏するリスクが⾼い。
患者の年齢、状態、ドナーとのヒト⽩⾎球抗原（HLA：Human Leukocyte Antigen：ヒト⽩⾎球抗原）適合性を勘案し、同種造⾎幹細胞移植が可能であれば実施する。欧⽶ではアザシチジン及びデシタビンが標準治療薬とされており、⽇本においても同種造⾎幹細胞移植が実施されない例に対してはアザシチジンが試される（アザシチジンに関しては「マーケット概略」の項参照）。

⾼リスクMDS群の中には、標準治療薬（アザシチジン及びデシタビン）に治療抵抗性を⽰す、または治療後再発する傾向がある。リゴセルチブで最も開発が進んでいるのは、そのような再発・難治性の⾼リスクMDSを適応症とするものである。なお、2020年2⽉現在、再発・難治性⾼のリスクMDSで承認されている治療薬は無い。

研究開発状況：低メチル化剤治療後に再発した⾼リスクMDSの患者を対象として第Ⅲ相国際共同試験を実施中
オンコノバ社は、標準治療薬に治療抵抗性を⽰した、または治療後再発したMDS患者を対象とした⽶国第Ⅲ相臨床試験（注射剤）を2014年2⽉に終了した。

当該第Ⅲ相臨床試験は、再発・難治性の⾼リスクMDS患者を対象として、リゴセルチブ投与群と対照（BSC：Best
Supportive Care、最善の⽀持療法）群とで有効性・安全性を⽐較する⽬的で実施した。全登録患者299名のうち、199名
はリゴセルチブ投与群、100名は対照（BSC）群であった。その結果、主要評価項⽬の全⽣存期間（OS）について、リゴ
セルチブ投与群が8.2ヵ⽉、対照（BSC）群は5.8ヵ⽉であった。しかし、P値は0.27と統計学的に有意差は⾒られなかった。

⼀⽅、部分集団解析の結果、前治療中に病勢の進⾏した患者または不応の患者（低メチル化剤による初回治療に反応しない患者、299⼈中184⼈、62%）では、リゴセルチブ投与群の全⽣存期間（OS）が8.5ヵ⽉、対照（BSC）群は同4.7ヵ⽉であり、P値は0.022と統計学的有意差が⾒られた。また、通常の抗がん剤の⾎液毒性は60%程度であるのに対し、リゴセル
チブのグレード3以上の⾎液毒性は7%以下、⾮⾎液毒性3%以下で、安全性が確認された。

2015年8⽉、オンコノバ社は同剤の同適応症に関する今後の開発⽅針に関して、⽶国⾷品医薬品局（FDA：Food and Drug
Administration、以下FDAとする）及びイギリス、ドイツ、オーストリア各当局に対して、低メチル化剤による治療において効果が得られない（HMA不応）または治療後に再発した⾼リスクMDS患者を対象として、第Ⅲ相⽐較試験（国際共同試験）の実施計画書を提出し、第Ⅲ相国際共同試験を開始した。

37/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

国内では同社が国際共同第Ⅲ相試験の⽇本における臨床試験を実施
国内では、同社はオンコノバ社とFDA及びEMAとの協議結果、及び当該結果を受けたオンコノバ社の開発⽅針を踏まえ、2015年12⽉から、オンコノバ社が実施している国際共同第Ⅲ相試験の⽇本における臨床試験を⾏っている。2016年7⽉に最初の患者登録を⾏い、2019年12⽉末時点で48症例が登録した（⽬標症例数は50症例）。オンコノバ社は、2018年1⽉に⾏われた中間解析結果を踏まえ、事前に計画した統計学的な基準に基づき症例数を従来の225症例から360症例に増加の上で当該試験を継続することを決定している。オンコノバ社の2019年12⽉の発表によれば、2019年11⽉時点で全世界における⽬標の360症例数に対して症例集積が90％を超えている。トップライン（主要評価項⽬）の結果を2020年度上半期に報告するとしている。

リゴセルチブ経⼝剤（⾼リスクMDSを対象とする）
研究開発状況：第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験が進⾏中
リゴセルチブのライセンサーであるオンコノバ社は、2016年12⽉に第58回⽶国⾎液学会議年次総会において、⾼リスク
MDS患者を対象としたリゴセルチブ（経⼝剤）の第Ⅱ相臨床試験の成績について発表した。

オンコノバ社は、「⾻髄異形成症候群患者に対するリゴセルチブ経⼝剤とアザシチジン注射剤の併⽤：第Ⅱ相臨床試験の結果」と題するポスター・プレゼンテーションにおいて、同併⽤投与の有効性と安全性に関する33症例（低メチル化剤未投与20例、低メチル化剤不応13例）のデータ解析結果を発表した。低メチル化剤未投与例は⾼い完全寛解率を⽰し（35%）、
完全寛解の平均期間は8ヵ⽉間となり（アザシチジン単剤の場合、3.2ヵ⽉間）、アザシチジン単剤と⽐べ治療に対する反応が迅速に得られ、かつ持続的な完全寛解の治療効果が得られたことが報告された。

2020年2⽉現在、初回治療の⾼リスクMDSを対象としたリゴセルチブ経⼝剤とアザシチジン併⽤による国際共同試験の計画がオンコノバ社により進められている。

国内では第Ⅰ相臨床試験を実施
同社は、⾼リスクMDSを適応症とするリゴセルチブ（経⼝剤）（アザシチジン併⽤）の安全性を確認するための第Ⅰ相試
験を2016年12⽉期に開始した。しかし、オンコノバ社からの治験薬の供給に遅延が⽣じており、症例登録が開始されていなかった。

2017年6⽉に治験薬の供給が再開されたことにより、オンコノバ社が⽶国で実施している初回治療及び再発・難治性の⾼リスクMDSを対象とした第Ⅱ相臨床試験において追加設定された⾼⽤量の安全性を確認するために国内第Ⅰ相臨床試験を新たに開始し、2019年6⽉に症例登録を完了した。同社は、同試験で安全性を確認した後、アザシチジンとの併⽤試験
を再開し、オンコノバ社が実施を計画している国際共同試験に参加する予定である。同国際共同試験については2019年
12⽉の第61回⽶国⾎液学会議で発表されたデータを基に未治療⾼リスクMDSを対象とした第Ⅱ/Ⅲ相アダプティブ臨床試験（Phase 2/3 adaptive trial）のデザインを検討中であることをオンコノバ社が2019年12⽉に発表した。

患者数・推定売上
同社によれば、国内における低リスクMDSの国内における患者数は7,800⼈、⾼リスクMDSは同3,200⼈と推測されるという。
現在、⽇本新薬株式会社（東証1部 4516、以下、⽇本新薬社とする）が、MDS治療薬アザシチジン（商品名：ビダーザ®）を国内で販売している。⽇本新薬社の資料によれば、2019年3⽉期におけるビダーザ®の売上⾼は14,453百万円であった。
2020年3⽉期は同15,400百万円を予想している。SR社では、リゴセルチブ注射剤とリゴセルチブ経⼝剤が上市に⾄った場
合には、ビダーザ®が使⽤されていない患者やビダーザ®と同剤との併⽤による治療を⾏う患者等への使⽤拡⼤が予想され、ビダーザ®と同等程度、またはそれ以上の売上となる可能性があると考える。

38/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

SyBV-1901（抗ウイルス薬ブリンシドフォビル）
同社は2019年9⽉にキメリックス・インク社（以下、キメリックス社）との間で抗ウイルス薬ブリンシドフォビル（SyB
V-1901）に関しての独占的グローバルライセンス契約を締結した。同社は天然痘疾患を除くすべての疾患を対象としたブ
リンシドフォビルの世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利をキメリックス社から取得した。当該契約において、同社はキメリックス社に対して、契約⼀時⾦5百ドル、将来的なマイルストンとして180百万ドル、製品売上に応じたロイヤリティーを⽀払うこととなっている。ブリンシドフォビルについて、同社の従来のパイプラインと⽐較して、世界全域を対象としていること、開発・販売に加え、製造権も獲得していることが異なるとSR社は認識している。

同社によれば、キメリックス社はこれまでブリンシドフォビルを経⼝剤として開発していたが、第Ⅲ相臨床試験に失敗して開発を中断していた。同社はブリンシドフォビル経⼝剤の失敗を腸管吸収率の低さと毒性による副作⽤が問題であったと判断し、注射剤で開発すればこれらの問題を回避できると考えた。キメリックス社が、がん領域に注⼒する⽅針であ
ることもあり、今回の契約締結に⾄ったという。

ブリンシドフォビルの作⽤機序および対象疾患
ブリンシドフォビルは、シドフォビル（cidofovir：欧⽶では既承認・販売の抗ウイルス薬、国内では未承認）に特定の⻑さの脂肪鎖（ヘキサデシルオキシプロピル：HDP）を結合させた抗ウイルス薬である。脂質結合体として新しい作⽤機序を持ち、シドフォビルと⽐べて細胞内への取り込み効率が向上し（細胞膜透過性を⾼め）ている。ブリンシドフォビルは細胞内で直接作⽤する分⼦に変換され、ウイルスの複製を阻害し、⾼い抗ウイルス効果を発揮するなどの画期性を有する。加えて、シドフォビルの副作⽤である腎毒性を回避できるため使い易く、今までにない⾼活性の抗マルチウイルス薬である。広範囲のDNAウイルス感染症（サイトメガロウイルス（CMV）等のヘルペスウイルス、アデノウイルス、BKウイ
ルス、パピローマウイルス、天然痘ウイルス等）に対して有効な治療⽅法となり得るという。

シドフォビル（cidofovir：CDV）：AIDS患者におけるサイトメガロウイルス網膜炎治療薬として、1996年にFDA承認済みである。シドフォビルは、
ヘルペスウイルス科のみならず、アデノウイルス、パピローマウイルス、ポリオーマウイルスなどのDNAウイルスの複製を阻害する。
シドフォビルは、腎尿細管上⽪細胞で有機アニオントランスポーター（OTA1）によって取り込まれ、蓄積することで腎毒性を⽣じる。ブリンシド
フォビルは脂肪鎖があることで、OAT1への取り込みが回避され、腎尿細管上⽪細胞への蓄積が⽣じないため、シドフォビルの問題であった腎毒性が回避されると期待される。

開発状況：2020年代半ばの製品化を⽬標
ブリンシドフォビルの注射剤は、⽶国において第Ⅰ相臨床試験が終了しており、重篤な副作⽤は⾒られていないという。

同社はブリンシドフォビルの開発について、最初の疾患ターゲットとして、造⾎幹細胞移植後および腎臓移植後のウイル
ス性出⾎性膀胱炎（vHC）とHHV-6脳炎について国内での製品化を図る。また、臓器移植の市場規模が⼤きい欧⽶市場および中国市場を含めたアジア地域での事業展開を睨み、対象疾患の地域特性を⽣かしたパートナーシップも視野に⼊れて検討している。2016年5⽉に設⽴した100％出資の⽶国⼦会社SymBio Pharma USA, Inc.の戦略的活⽤も含めて事業価値最⼤化の可能性を追求する。製品化は2020年代半ばを⽬標としている。

造⾎幹細胞移植とは、通常の化学療法では治すことが難しい⾎液がんや免疫不全症などに対して、完治させることを⽬的として⾏われる治療法のひとつである。⽇本では約4,000⼈の他家造⾎幹細胞移植があり、その約60％がウイルス性出⾎性膀胱炎（vHC）またはHHV-6脳炎に罹患するという。なお、ウイルス性出⾎性膀胱炎については、欧⽶ではシドフォビ
ルが第⼀選択薬的に使⽤されている。また、脳炎についてはホスカビルやデノシンが第⼀選択薬でシドフォビルは第⼆選択薬に位置付けられている。

39/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

ウイルス性出⾎性膀胱炎（vHC）：造⾎幹細胞移植後に頻発するウイルス感染症の中でも、出⾎性膀胱炎をきたすアデノウイルス感染症は、⼀般に難治性であり、重症化すると播種性の感染症を来して致死性となる。また、アデノウイルスが腎臓に移⾏して腎不全をもたらし致死となる例も報告されている。特に国内での⽐率が⾼い⾮⾎縁者ドナーおよび臍帯⾎移植において発症しやすく、免疫システムの再構築に要する時間的問題もあい
まって、難治性となることが多く、シドフォビル（CDV）など現在治療に⽤いられている薬剤は未承認あるいは適応外である。
HHV-6脳炎：HHV-6（Human herpesvirus 6)は6番⽬に発⾒されたヒトヘルペスウイルス。同種造⾎幹細胞移植においてHHV-6の再活性化が30-70%の患者に⽣じ、HHV-6脳炎の原因となる。ほとんどのHHV-6脳炎は 2-6週⽬に発症し、最も頻度が⾼いのは移植後3週⽬である。記憶障害、意識障
害、痙攣が三⼤症状であり、典型例では記憶障害から意識障害、痙攣と段階的に症状が進⾏するが、痙攣の発症頻度は30-70%と報告されている。
進⾏が早い例では神経症状は時間単位で悪化し繰り返す痙攣や呼吸抑制のため⼈⼯呼吸器管理を必要となる症例も少なくない。HHV-6脳炎発症例に対しては早期の治療開始は重要で、短時間で急速に患者の状態が悪化することが多い。2018年2⽉に⽇本造⾎細胞移植学会が編集し発⾏した造⾎細胞移植ガイドラインでは、第1選択薬はホスカルネット（FOS）またはガンシクロビル（GCV）、第2選択薬はシドフォビル（CDV）である。CDVが第2選択薬とされているのは腎毒性と薬剤の脳脊髄液（CSF）中への移⾏不良のためとされる。しかしこれらin vitroで効果が確認された薬剤の、
HHV-6脳炎発症例に対する臨床効果を確認する試験は現在まで実施されていない。

患者数・推定売上
上述の通り、同社はブリンシドフォビルの開発について、最初の疾患ターゲットとして、造⾎幹細胞移植後および腎臓移植後のウイルス性出⾎性膀胱炎（vHC）とHHV-6脳炎について国内での製品化を図る。⽇本では約4,000⼈の他家造⾎幹細胞移植があり、その約60％がウイルス性出⾎性膀胱炎（vHC）またはHHV-6脳炎に罹患するという。

また、国内における造⾎幹細胞移植後のウイルス性出⾎性膀胱炎（vHC）またはHHV-6脳炎の他に、将来的には中国および欧⽶において、腎臓移植後の感染症（腎臓移植後の約40％の患者にBKウイルスまたはサイトメガロウイルスによる感染症が発症する）に対してブリンシドフォビルの適⽤の拡⼤が⾒込まれるという。それによって、新興国市場を含めた全世界でピーク時売上⾼100,000百万円が想定できる模様である。

40/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

収益構造
（百万円）
売上⾼
前年⽐

10年12⽉期 11年12⽉期 12年12⽉期 13年12⽉期 14年12⽉期 15年12⽉期 16年12⽉期 17年12⽉期 18年12⽉期 19年12⽉期
1,450

1,883

1,955

1,532

1,955

1,933

2,368

3,444

3,836

2,838

21.7%

29.8%

3.9%

-21.6%

27.6%

-1.1%

22.5%

45.4%

11.4%

-26.0%

326

1,632

1,955

1,432

1,940

1,933

2,137

3,444

3,810

2,811

-

401.3%

19.8%-26.8%

35.5%

-0.3%

10.6%

61.1%

10.6%

-26.2%-

製品売上⾼
前年⽐
トレアキシン薬価ベース売上（参考値）

644

3,390

3,940

4,230

4,320

4,760

4,720

7,600

8,500

50.6%

48.2%

49.6%

33.9%

44.9%

40.6%

45.3%

45.3%

44.8%

-

権利収⼊

1,124

250

-

100

15

-

231

-

26

26

エーザイ社向け売上⾼

1,446

1,872

1,930

1,486

1,908

1,852

2,265

3,382

3,648

2,831

33.2%

29.5%

3.1%

-23.0%

28.4%

-2.9%

22.3%

49.4%

7.9%

-22.4%

製品売上⾼/薬価ベース売上

前年⽐

エーザイ社以外向け売上⾼

4

10

26

46

47

81

104

62

187

6

238

1,224

1,362

1,214

1,428

1,350

1,464

2,413

2,663

1,973

原価率（売上原価/製品売上⾼）

73.1%

75.0%

69.7%

84.8%

73.6%

69.8%

68.5%

70.1%

69.9%

70.2%

原価率（売上原価/薬価ベース売上）

37.0%

36.1%

34.6%

28.7%

33.1%

28.4%

31.0%

31.7%

31.3%

-

製品仕⼊

238

1,434

1,322

1,175

1,550

1,242

1,606

2,589

2,969

1,684

売上総利益

1,212

658

593

318

527

583

904

1,031

1,173

865

87

408

593

218

512

583

673

1,031

1,147

838
29.8%

売上原価

製品売上総利益
売上総利益率

権利収⼊
販売費及び⼀般管理費

26.9%

25.0%

30.3%

15.2%

26.4%

30.2%

31.5%

29.9%

30.1%

1,124

250

-

100

15

-

231

-

26

26

1,825

2,725

2,293

1,999

1,830

3,135

3,031

4,978

3,829

5,166

⼈件費
研究開発費

343

365

413

441

479

488

541

554

504

506

1,118

1,945

1,438

1,053

774

2,035

1,667

3,018

1,833

2,442

その他

364

415

442

505

577

612

823

1,406

1,492

2,219

営業利益

-613

-2,067-1,700-1,681-1,303-2,552-2,127-3,947-2,656-4,302

出所：会社資料よりSR社作成

売上⾼
同社の売上⾼は、製品売上⾼と権利収⼊で構成される。上表の通り、同社の売上⾼のほとんどは、エーザイを相⼿先とする売上⾼である。

製品売上⾼▷ 製品売上⾼は、医薬品の売上⾼である。同社は2010年10⽉にトレアキシン®の承認を取得し、2010年12⽉期から販売を開
始、損益計算書には2010年12⽉期から製品売上⾼を計上している。2016年12⽉期までは主に再発・難治性低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫を適応症とするトレアキシン®の売上⾼が計上されている。
▷ 2017年12⽉期には、2016年12⽉に追加承認を取得した未治療の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫
を適応症とするトレアキシン®の売上⾼が加わり、2016年12⽉期⽐で⼤幅な増加となっている。
▷ 2019年12⽉期は製品売上⾼が前期⽐で減少した。トレアキシン®の国内販売においてアステラス製薬株式会社の連結⼦会社であるアステラス ドイッチランド GmbHから輸⼊した凍結乾燥注射剤において異物の混⼊および外観不良などが認められたことを受け、同社から販売委託先のエーザイ株式会社へのトレアキシン®100mg製剤の出荷時期が当初の予定よりも遅延した。その結果、売上⾼は前期⽐で減収となった。

権利収⼊
権利収⼊は、契約⼀時⾦収⼊、マイルストーン収⼊等が計上される。2008年8⽉にトレアキシン®の独占販売権をエーザイに許諾したことにより、契約⼀時⾦、開発段階に応じたマイルストーン収⼊が計上されている。

売上原価
売上原価は、薬剤の仕⼊原価である。同社はアステラス

ドイッチランド社より、トレアキシン®を仕⼊れている。仕⼊価格は同社からエーザイへの卸値の70%程度である。

仕⼊価格はエーザイの売上⾼に⼀定料率を乗じた⾦額を、特定⽇の為替レートでユーロに換算し、⼀定期間経過後に当該取引⾦額をユーロでアステラス

ドイッチランド社に⽀払う。よって、仕⼊価格確定⽇と⽀払⽇の期間のユーロ/円為替

41/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

レート変動の影響を受ける。それに対し、同社は為替リスクを回避するため、仕⼊⾦額に対する為替予約を⾏っており、
営業外損益で為替差損益が発⽣する。

販売費及び⼀般管理費
販売費及び⼀般管理費は⼈件費、研究開発費が主な費⽤項⽬である。

⼈件費
⼈件費は、役員、マーケティング、導⼊候補品探索、⼀般管理などの⼈員に対する費⽤であり、パイプラインの増加と事業の拡⼤に伴う⼈員数の増加によって、緩やかに増加している。

研究開発費
研究開発費は、研究開発⼈員に対する⼈件費、臨床試験に係る外注費⽤、導⼊候補品の契約⼀時⾦などである。臨床試験の進捗状況、新規開発候補品の導⼊などにより変動する。同社によれば、1品⽬当たりの候補品導⼊費⽤は500〜1,000百万円であり、国内における臨床試験費⽤は1,000〜2,000百万円である。
トレアキシン®（凍結乾燥注射剤）の開発費に関しては、エーザイが半額を負担することとなっており、研究開発費総額
からエーザイの研究開発負担⾦を減額した⾦額を損益計算書に計上している。

42/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

SW（Strengths, Weaknesses）分析
SR社では、同社の強み（Strengths）・弱み（Weaknesses）について、以下のように考える。

強み（Strengths）◤ 承認取得確率の⾼い候補品を探索・評価・導⼊する⼒：同社の開発候補品導⼊は、社内の探索・評価チームによる1次

スクリーニング、企業への訪問、医薬品の専⾨家による検討会議（科学的諮問会議：SAB）を経て決定される。特に、同社のSABは、創業社⻑の吉⽥⽒が、⽇本アムジェン社⻑、⽶国アムジェン社本社副社⻑時代に築き上げた⼈的ネッ
トワークによって、各⽅⾯の専⾨家が参画しており、他社に対する差別化要素となっている。実際に、同社はこのよ
うな探索・評価⼒により、優れた開発候補品の導⼊実績を上げている。
◤ 短期間で製品化（上市）する開発⼒：同社の開発第1号品である抗がん剤トレアキシン®については、導⼊後5年という早期での承認取得と販売開始を実現し、2010年12⽉の国内販売開始から約3年半で、再発・難治性低悪性度⾮ホジキ
ンリンパ腫の領域においては、エッセンシャル・ドラッグ（標準薬）となっている。このトレアキシン®に関する実績は、同社の開発⼒の⾼さを⽰しているといえよう。
◤ 「空⽩の治療領域」におけるシェアの獲得⼒：同社は、医療ニーズは⾼いものの、患者数が相対的に少ないとの理由か

ら⼿つかずとなっている「空⽩の治療領域」へ積極的に取り組んでいる。また、同社は、がん・⾎液・希少疾患領域の治療領域の開発に特化している。実際に、トレアキシン®は、発売後3年で市場シェアの5割以上を獲得するに⾄っており、「空⽩の治療領域」において⾼いシェアを獲得した実績を有する。

弱み（Weaknesses）◤ 営業・販売組織：同社は、現在、⾃前の営業・販売組織を持たないため、抗がん剤トレアキシン®は、業務提携先のエーザイを通じて販売されている。2020年12⽉まではトレアキシン®の国内販売はエーザイが担うこととなっている。しかし、2020年12⽉期にはエーザイとの販売契約が終了し、⾃社販売に移⾏する予定であり、これによる利益率の改善を⾒込んでいる。
◤ 資⾦調達⼒：他のバイオベンチャーと同様に、開発品を製品化（上市）させ、⼗分な採算性を確保するまでには、⻑

期間にわたり膨⼤な先⾏投資が必要となる。このような先⾏投資の必要性は同業他社も同様に抱える問題である。同社の場合には、2019年12⽉期末の現⾦及び預⾦は3,911百万円であるのに対し、2020年12⽉期会社予想では当期純損
失は4,803百万円を⾒込んでいる。同社は2020年2⽉に第50回新株予約権および第51回新株予約権（⾏使価額修正条項付）の発⾏によって、資⾦調達（合計調達額5,450百万円）を進める計画である。しかし、何らかの理由により、計画通りに資⾦調達が困難となった場合には、同社の事業運営に影響を及ぼす可能性がある。
◤ 特定⼈物への依存：同社の代表取締役社⻑の吉⽥⽂紀⽒は、創業者であり、創業当時より経営全般にわたる事業の推進者として中⼼的な役割を担っている。また、⼩規模組織であり、少⼈数の開発体制としている。何らかの理由により、重要な役割を担う⼈物の業務の遂⾏が困難となった場合には、同社の事業運営に影響を及ぼす可能性がある。

43/84

R

シンバイオ製薬｜4582

Coverage

LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

マーケット概略
悪性リンパ腫の患者数、市場規模、治療薬
悪性リンパ腫の罹患数
国⽴がん研究センターがん対策情報センター「地域がん登録全国推計値」の罹患データによれば、国内における2015年の悪性リンパ腫の罹患数（⼀定の期間に新たにがんと診断された数）は30,103⼈（前年⽐5.7%増、過去10年の年平均増加率5.9%）であった。そのうち、60歳以上の⾼齢者が23,782⼈（前年⽐5.4%増）と全罹患数の79.0%（前年は79.2%）を占めた。全部位のがん罹患数903,914⼈（前年⽐3.1%増）のなかに占める悪性リンパ腫罹患数の⽐率は3.3%（前年は3.2%）に留まるが、⾼齢者の⼈⼝増加により増加傾向にあり、患者数は2005年から2015年の間に77.2%増加し、同期間における全部位罹患数の増加率39.8%を上回った。
悪性リンパ腫の罹患数推移
35,00030,00025,00020,00015,00010,000
5,000
0
1975

1980

悪性リンパ腫の罹患数推移
罹患数（⼈）
罹患率（⼈、対⼈⼝10万⼈）

1985

1990

1995

2000

2005

2010

1975年

1980年

1985年

1990年

1995年

2000年

2005年

2010年

2015年

4,013

4,741

6,635

9,297

11,195

13,307

16,991

23,91930,103

3.6

4.1

5.5

7.5

8.9

10.5

13.3

18.7

23.7

2015

出所：国⽴がん研究センターがん対策情報センターのデータをもとにSR社作成

トレアキシン®の対象患者数および市場国内で販売している再発・難治性低悪性度⾮ホジキンリンパ腫・マントル細胞リンパ腫の患者数は9,336⼈、未治療（初回治療）の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者数は6,967⼈（同社推計）である。2018年12⽉期の売上⾼（薬価ベース）は8,500百万円（2017年12⽉期は7,600百万円）であった。

その他、適応症追加へ向けた検討を進めている再発・難治性中⾼悪性度⾮ホジキンリンパ腫の患者数は18,672⼈（同社推計）である。

トレアキシン®の適応症及び患者数
適応症

患者数（⼈）

進捗

再発・難治性低悪性度⾮ホジキンリンパ腫
再発・難治性マントル細胞リンパ腫

9,336 承認取得済

未治療低悪性度⾮ホジキンリンパ腫
未治療マントル細胞リンパ腫

6,967 承認取得済

慢性リンパ性⽩⾎病
再発・難治性中⾼悪性度⾮ホジキンリンパ腫

備考
売上8,500百万円（2018年12⽉期）

656 承認取得済
18,672 臨床試験実施中-

出所：会社資料よりSR社作成*売上⾼は薬価ベース

44/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

トレアキシン®の競合薬
トレアキシン®の競合薬としては、リツキシマブ、イブリツモマブチウキセタンがあげられる。

リツキシマブ（商品名：リツキサン®）
⽶国のアイデック社（⽶国、IDEC Pharmaceuticals, Corp.、現Biogen Idec, Inc.）とジェネンテック社（⽶国、Genentech,inc.）により共同開発され、悪性リンパ腫治療薬としては世界初のモノクローナル抗体として、1997年11⽉に⽶国で承認された。マウスの抗体の⼀部とヒトの抗体であるIgGで構成されている。ヒトB細胞表⾯に発現するCD20抗原に結合し、補体依存性細胞傷害作⽤、抗体依存性細胞介在性細胞傷害作⽤により、抗腫瘍効果を⽰す（出所：中外製薬社、全薬⼯業
株式会社資料よりSR社）。

⽇本国内において、2001年9⽉より全薬⼯業株式会社と中外製薬社が共同販売している。中外製薬社における2019年12⽉
期におけるリツキサン®の売上⾼は119億円（前期⽐44.1%減）であった。

イブリツモマブチウキセタン（商品名：ゼヴァリン®）
リツキサン®と同様にB細胞のCD20分⼦をターゲットにした抗体製剤である。抗体と放射性元素を結合させ、標的となったB細胞に細胞単位で放射線を照射する。放射性元素を扱うことから、放射線を扱える限られた医療機関でしか治療を受けられない。

難治性の悪性リンパ腫（低悪性度B細胞性⾮ホジキンリンパ腫）の治療薬として、2008年1⽉に国内で承認され、2008年8⽉に発売。⽇本では富⼠フイルムRIファーマ株式会社（富⼠フイルム株式会社（東証1部 4901）の⼦会社）が販売している。

⾻髄異形成症候群（MDS）の患者数、治療薬
MDSの推定患者数は11,000⼈
⾻髄異形成症候群は60歳以上の⾼齢者に⾼率で認められる疾患である。⽇本における正確なデータはないが、厚⽣労働省の調査において、総患者数は2008年で9,000⼈、死亡数は2008年で2,781⼈であった。

⼈⼝の⾼齢化に伴い患者数が増加し、同社によれば、2014年現在の⽇本におけるMDS患者数は11,000⼈程度と推定されるという。患者数が増加しているにもかかわらず、これまでこれといった治療法がなかった。
リコセルチブの適応症及び患者数
適応症

患者数

低リスクMDS

7,800

⾼リスクMDS3,200

出所：会社資料よりSR社作成

リゴセルチブの競合薬
同社によれば、2020年2⽉現在、⽇本においてMDSを主たる適応症として承認されている注射剤は、⽇本新薬社のビダーザ®のみである。

45/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

アザシチジン（商品名：ビダーザ®）
⽶国ファーミオン社（現セルジーン社）が開発した中間リスク群や⾼リスク群のMDSに対する治療薬である。国内においては、⽇本新薬株式会社（東証1部 4516、以下、⽇本新薬社とする）が2006年にファーミオン社と導⼊ライセンス契約を締結。国内で臨床開発試験を実施し、2011年1⽉に製造販売承認を取得した。

MDS患者由来のがん細胞に対する殺細胞効果に加え、DNAメチル化阻害作⽤も併せ持っている。主な副作⽤である⽩⾎球減少や⾎⼩板減少などの⾻髄抑制に対応しつつ、3〜6ヵ⽉治療を続けているうちに効果が⾒られてくるようになる。
⽇本新薬社によれば、ビダーザ®は全てのタイプのMDSに適応があり、有効性が期待されるが、⾼リスクMDSで予後を改善することが証明されているのは、世界でも同剤のみであるという。⽇本新薬社の資料によれば、2019年3⽉期におけるビダーザ®の売上⾼は14,453百万円であった。2020年3⽉期は同15,400百万円を予想している。

46/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

過去の業績
2020年12⽉期第2四半期累計期間実績▷

売上⾼：1,361百万円（前年同期⽐32.1％減）▷

営業損失：1,840百万円（前年同期は2,015百万円の営業損失）▷

経常損失：1,883百万円（前年同期は2,069百万円の経常損失）▷

四半期純損失：1,885百万円（前年同期は2,070百万円の四半期純損失）

業績の概要
売上⾼は前年同期⽐で減収となった。トレアキシン®の製品販売等により売上⾼を計上した。後述の通り、当第2四半期累計期間（上期）において、アステラスドイツから輸⼊した複数のトレアキシン®の凍結乾燥注射剤に⾼い不良品率と不安定な納期が継続した。そのため、供給問題が継続し、売上⾼は前年同期を下回った。

なお、トレアキシン®の販売を⾏っているエーザイ株式会社の資料によれば、2020年3⽉期のトレアキシン®の売上収益は7,700百万円（前期⽐6.3％増）であった。四半期ベースでも、トレアキシン®の売上収益は、2020年3⽉期第4四半期（2020年1-3⽉）が1,600百万円（前年同期は1,400百万円）、2021年3⽉期第1四半期（2020年4⁻6⽉）が1,900百万円（前年同期は2,000百万円）と前年同期並みで推移した。

売上総利益は330百万円（前年同期⽐37.7%減）、商品売上⾼に対する売上総利益率は24.2%（前年同期⽐2.2ポイント低下）となった。トレアキシン®の凍結乾燥注射剤に対する検査を強化（⽬視検査を2回実施）したこと、たな卸資産評価損の計上、輸送コストの上昇などの理由から原価率が上昇した。当上期において、たな卸資産評価損は69百万円（前年同期は188百万円）となった。トレアキシン®の品質不良による評価損を計上した。

販売費及び⼀般管理費は、2,170百万円（前年同期⽐14.7％減）となった。
▷ 研究開発費は834百万円（同13.4％減）となった。トレアキシン®の注射剤および経⼝剤、リゴセルチブの注射剤および経⼝剤の臨床試験費⽤が発⽣した。
▷ 研究開発費を除く販売費及び⼀般管理費は1,336百万円（同15.5％減）となった。⾃社販売体制の構築のための先⾏費⽤を計上した。費⽤項⽬としては、給与⼿当、販売促進費などが前年同期⽐で増加したが、⽀払報酬が35百万円（前年同期の⽀払報酬は542百万円）に減少した。

これらの結果、営業損失、経常損失、四半期純損失の損失額は前年同期⽐で縮⼩した。

2020年12⽉期通期会社予想に対する進捗率
2020年12⽉期通期会社予想に対する当上期実績の売上⾼の進捗率は40.0％にとどまったものの、同社は通期会社予想を据え置いた。下期に向けて、販売⾯では海外売上の増加や全国営業組織構築の効果によるトレアキシン®の製品販売増加を⾒込む。供給⾯では、トレアキシン®凍結乾燥注射剤の不良品の問題に対しては、在庫を多めに持つことなどで対応し、当上期の進捗の遅れを取り戻す予定である。

また、後述の通り、ザ・メディシンズ・カンパニー（MDCO）の契約違反に関する仲裁判断について、2020年8⽉、仲裁
廷は仲裁⼿続きにかかる弁護⼠費⽤を含めた諸費⽤の50％をMDCOが同社に⽀払うよう判断した。この諸費⽤の⾦額について、同社は詳細に精査した上で、2020年12⽉期の業績予想に対する影響を⾒極めるとしている。

47/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

事業の進捗概況
2020年12⽉期上期における主な事業の進捗概況は以下の通りであった。
▷ 2020年8⽉、抗ウイルス感染症治療薬ブリンシドフォビルの注射剤（SyB V-1901、BCV IV）に関して、造⾎幹細胞移植後のアデノウイルス（AdV）感染症を対象に、⽇本、アメリカ、ヨーロッパを中⼼としたBCV IVのグローバル開発を進める
ことを決定した。同社単独でのグローバルでの新薬開発は、これが初めてのケースになるとSR社は認識している。
▷ 2020年7⽉、同社は、ザ・メディシンズ・カンパニー（以下、MDCO）に対する仲裁の判断を受領した。仲裁廷は、同社が主張した損害賠償請求を認めなかったものの、同社が要求した仲裁⼿続きにかかる弁護⼠費⽤を含めた諸費⽤の50％を、MDCOが同社に⽀払うよう判断した。
▷ 2020年7⽉、同社は、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）を対象としたトレアキシン®とポラツズマ
ブ ベドチン、リツキシマブとの併⽤療法に対する製造販売承認事項に係わる⼀部変更承認申請を⾏った。
▷ 2020年5⽉、同社は、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）を対象とした抗悪性腫瘍剤「トレアキシ
ン®」とリツキシマブの併⽤療法（BR療法）を可能にする製造販売承認事項に係わる⼀部変更承認申請を⾏った。
▷ 2020年5⽉、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫を対象とする抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」とリツキシマブの併⽤（BR療法）による第III相試験の解析結果について、2020年6⽉開催予定の第25回欧州⾎液学会議により抄録が採択された。
▷ 2020年3⽉、抗がん剤Rigosertib（以下、リゴセルチブ）のライセンサーであるOnconova Therapeutics, Inc.（以下オン
コノバ社）が、リゴセルチブ注射剤国際共同第Ⅲ相試験（INSPIRE試験）にて、⽬標360症例の登録を完了したことを発表した。登録完了した360症例のうち、⽇本での症例登録は48症例であった。
▷ 2020年3⽉、トレアキシン®液剤（急速静注製剤「RI製剤」）について、安全性の確認を主⽬的とした治験の症例登録が
完了した。

国内
⾃社販売体制の構築について
同社は、販売委託先であるエーザイ株式会社（以下、エーザイ）との事業提携契約が2020年12⽉に満了となることから、2021年1⽉よりトレアキシン®の国内販売について⾃社販売体制へ移⾏する予定である。これにより、2021年12⽉期の収益化とその後の収益の持続的拡⼤を達成し、今後の事業展開を⾃社販売体制への移⾏により盤⽯なものとする。

当第2四半期において、⾃社販売体制における全国営業組織の構築を計画通り完了した。全国営業組織の中核と位置づけているトレアキシンマネージャー（MR）およびリージョナルセールスマネージャー（地域営業責任者）を追加採⽤し、MR51名、地域営業責任者6名、KAM（KOL重点管理マネージャー）1名、HE（ヘマトロジーエキスパート）4名の計62名の⾃社販売体制を構築し、研修を完了した。これにより、2020年12⽉期上半期中の全国営業組織の構築完了に向けた仕上げの段階へ移⾏した。また、前期より引き続き、東⻄物流センターを軸とする流通および物流機能の整備に加えて、ERP
等情報システムを含めた社内インフラの整備も仕上げの段階へと準備を進めた。

製品の不良品問題について
同社は現在、トレアキシン®の凍結乾燥注射剤をアステラス製薬株式会社の連結⼦会社であるアステラスドイッチランド社（以下、アステラスドイツ）から輸⼊している。国内販売向けに2019年12⽉期に輸⼊した⼀部のバッチに異物の混⼊
および外観不良の問題が起こり、その割合が両社間で締結した供給契約で定めた基準を著しく超えていた。これを受けて、同社は今後同様の品質問題を繰り返さないようアステラスドイツに対して厳重に抗議するとともに、供給元としての責務を果たすようCAPA（是正措置、予防措置）の設置を含めて要請してきた。

48/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

しかし、当上期においても、アステラスドイツからの輸⼊した複数のバッチにおいて⾼い不良品率と不安定な納期は継続しており改善がなかった。そのため供給問題は継続しているため、当第2四半期のトレアキシン®の在庫レベルは前年同期と⽐べて低い状態であり、その結果、当第2四半期の売上⾼は前年同期を下回った。

第3四半期においては、トレアキシン®の在庫レベルを回復すべく、アステラスドイツに対して不良品率の低下と供給の安定化に向けた協議と要求事項に対する進捗管理を継続する。

抗がん剤SyB L-0501（凍結乾燥注射剤）/SyB L-1701（RTD製剤）/SyB L-1702（RI製剤）/SyB C-0501（経⼝剤）（⼀般名：ベンダムスチン塩酸塩、商品名：トレアキシン®)
既に承認済みの適応症
抗がん剤トレアキシン®については、未治療（初回治療）の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫（低悪性度NHL）およびマントル細胞リンパ腫（MCL）（2016年12⽉に製造販売承認を取得）、再発・難治性の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫（低悪性度NHL）およびマントル細胞リンパ腫（MCL）（2010年10⽉に製造販売承認を取得）、慢性リンパ性⽩⾎病（CLL）（2016年8⽉に製造販売承認を取得）を適応症として使⽤されている。

2018年7⽉に⽇本⾎液学会が編集し発⾏した造⾎器腫瘍診療ガイドラインにトレアキシン®とリツキシマブの併⽤療法（BR療法）が新たに収載され、既承認のすべての適応症において、標準的治療の選択肢として推奨されることになった。
これにより悪性リンパ腫における標準療法としてトレアキシン®が位置づけられた。

また、低悪性度NHLの代表的な組織型であるCD20陽性の濾胞性リンパ腫（FL）に対して、リツキシマブのみならず新規の抗CD20抗体製剤との併⽤に係わる⼀部変更の承認取得（2018年7⽉）により、オビヌツズマブ（2018年8⽉販売開始）との併⽤療法が治療選択肢として提供されている。これに加え、腫瘍特異性T細胞輸注療法の前処置に関する⼀部変更の承認取得（2019年3⽉）により、国内初のキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）療法「キムリア®点滴静注」（2019年5⽉薬価収載）の前処置としてトレアキシン®の使⽤が可能となった。

再発・難治性のびまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（r/r DLBCL）について
既に承認を取得した上記の適応症に続く、4つ⽬の適応症である再発・難治性のびまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（r/rDLBCL）のBR療法による第Ⅲ相臨床試験を実施し、2019年11⽉に試験成績の主要評価項⽬である奏効率において期待奏効率を上回る結果となった。2020年5⽉に製造販売承認事項に係わる⼀部変更承認申請を⾏った。

2020年5⽉には、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫を対象とする抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」とリツキシ
マブの併⽤（BR療法）による第III相試験の解析結果について、2020年6⽉開催予定の第25回欧州⾎液学会議により抄録が採択された。同社によれば、第III相試験（38症例）の主な解析結果は以下の通りであった。

奏効率（ORR：Overall Response Rate）76%、完全寛解率（CR：Complete Response）47%＜遺伝⼦活性パターン別＞▷ GCB型：奏効率（ORR）83%、完全寛解率（CR）67%▷ non-GCB型：奏効率（ORR）78%、完全寛解率（CR）39%
GCB型またはnon-GCB型はDLBCLの分類。
GCB型：Geminal center B-cell type、胚中⼼B細胞型
non-GCB型：non Geminal center B-cell type、⾮胚中⼼B細胞型

49/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp＜年齢層別＞▷ 65歳未満 ：奏効率（ORR）86%、完全寛解率（CR）71%▷ 65歳以上75歳未満：奏効率（ORR）75%、完全寛解率（CR）45%▷ 75歳以上 ：奏効率（ORR）73%、完全寛解率（CR）36%

再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の適応追加による影響を推測するうえでの参考として、同社によれば、再発・難治性低悪性度⾮ホジキンリンパ腫・マントル細胞リンパ腫の患者数9,336⼈、未治療（初回治療）の低
悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者数6,967⼈、合計で16,303⼈であった。これらの適応症に対するトレアキシン®の販売会社であるエーザイの2020年3⽉期の売上収益は8,000百万円であった。それに対して、再発・
難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の患者数は18,672⼈である。

中外製薬株式会社（以下、中外）がr/r DLBCLを対象としたポラツズマブ ベドチンとBR療法との併⽤について、2020年6⽉に製造販売承認申請を⾏ったことを受け、2020年7⽉、同社はトレアキシン®とポラツズマブ ベドチン、リツキシマ
ブとの併⽤療法に対する製造販売承認事項に係わる⼀部変更承認申請を⾏った。同社および中外の申請について、両社とも承認取得後、ポラツヅマブ ベドチンが薬価収載され次第、ポラツズマブ ベドチンとBR療法との併⽤においてトレア
キシン®の使⽤が可能となる。この追加適応症については、現在有効な治療⽅法がないため、救援化学療法として複数の抗がん剤を組み合わせた多剤併⽤療法が使われている。しかしこれらは副作⽤が強いことから、副作⽤が少なく有効性が⾼い新たな治療薬の開発が望まれている。またBR療法については、すでに欧⽶において再発・難治性DLBCLの患者の治療に使われており、⽇本においても早期に使えるよう患者団体および関係学会から厚⽣労働省に対して要望書が出た。

トレアキシン®液剤（RTD製剤およびRI製剤）について
2017年9⽉にイーグル・ファーマシューティカルズ社（本社：⽶国ニュージャージー州）との間でトレアキシン®液剤（RTD
製剤およびRI製剤）の⽇本における独占的ライセンス契約を締結した。
▷ RTD製剤については2019年9⽉に承認申請を完了し、2021年第1四半期に発売を予定している。
▷ RI製剤については2018年11⽉に安全性の確認を主⽬的とした治験を開始し、2020年3⽉に症例の登録が完了した。当該治験終了後に早期に承認申請を⾏った上で、2022年12⽉期下半期の承認を⽬指す。同製剤は、投与時間が、従来の凍結乾燥注射剤およびRTD製剤の60分に対して投与時間が10分間に短縮されるため、患者と医療従事者の負担を低減することが可能となることから、⼤きな付加価値を提供することができる。

液剤（RTD製剤およびRI製剤）の製剤ライセンスによる複数の特許保護を通じてトレアキシン®の製品寿命を2031年まで
延⻑することが可能となる。RTD製剤およびRI製剤は、2016年1⽉に⽶国市場で発売し、発売後4ヵ⽉でベンダムスチン市
場の40%のシェアを獲得し、その後、発売後12ヵ⽉で同90%超のシェアに達した。同社は⽇本では、これを上回るペース
で凍結乾燥剤から液剤への切り替えが進むと⾒込んでいるという。

トレアキシン®のライフサイクルマネジメント戦略
上述の通り、同社はトレアキシン®について、承認済み適応症に加え、新規適応症であるr/r DLBCLの承認による売上の拡⼤を⽬指している。⼀⽅、トレアキシン®凍結乾燥品の希少疾患⽤医薬品指定による再審査期間が2020年に終了することから、トレアキシン®液剤（RTD製剤およびRI製剤）によって、製品寿命を2031年まで延⻑させる。

また、2021年1⽉よりトレアキシン®の国内販売について⾃社販売体制へ移⾏する予定である。これによって、従来はエーザイが得ていた売上総利益（エーザイの製品仕⼊価格とエーザイから医薬品卸業者へ出荷価格の差額）を同社が取り込むことが可能となり、同社の利益率が上昇するとSR社は考えている。さらに、トレアキシン®液剤への移⾏後は、仕⼊先の変更によって、売上総利益率が上昇する可能性もあるとSR社は考えている。同社はトレアキシン®凍結乾燥剤はアステラ

50/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

ス ドイッチランド社より仕⼊れているが、トレアキシン®RTD製剤およびRI製剤は、イーグル・ファーマシューティカルズ社から仕⼊れることになる。なお、トレアキシン®液剤について、将来的には⾃社製造体制の構築も検討するとしている。

抗がん剤SyB L-1101（注射剤）/ SyB C-1101（経⼝剤）（⼀般名：Rigosertib Sodium（リゴセルチブナトリウ
ム））
リゴセルチブ注射剤
リゴセルチブ注射剤については、導⼊元であるオンコノバ・セラピューティクス社（以下、オンコノバ社）が実施している国際共同第Ⅲ相試験（INSPIRE試験）の⽇本における臨床試験を同社が担当する。当該国際共同第Ⅲ相試験は、現在の標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない、治療後に再発した、または低メチル化剤に不耐容性を⽰した⾼リスク⾻髄異形成症候群（⾼リスクMDS）を対象とし、全世界から20ヵ国以上が参加して実施している。オン
コノバ社の発表によれば、2020年3⽉に全世界における⽬標360症例数の登録が完了した後、2020年7⽉に必要⽣存イベ
ント数（required number of survival events）に到達した。同発表によれば、2020年12⽉期第3四半期中に主要評価項⽬の結果が明らかになり、年内に学会で試験結果を発表する予定である。この試験の成績を基に、欧⽶と同時期に⽇本での承認申請を⾏うことを計画している。

リゴセルチブ経⼝剤
リゴセルチブ経⼝剤については、オンコノバ社が⽶国において初回治療の⾼リスクMDSを⽬標効能とする第I/II相臨床試
験（アザシチジン併⽤）を完了し、リゴセルチブ経⼝剤とアザシチジンを併⽤した際の有効性および安全性が⽰唆されている。同社はリゴセルチブ経⼝剤の⽇本⼈での忍容性および安全性を確認するために2017年6⽉に国内第I相臨床試験を開始し、2019年6⽉に症例登録を完了した。同試験終了後、オンコノバ社が検討している初回治療の⾼リスクMDSを対象としたアザシチジンとの併⽤による国際共同試験に参加する予定である。同国際共同試験については2019年12⽉の第61回⽶国⾎液学会議で発表されたデータを基に未治療⾼リスクMDSを対象とした第Ⅱ/Ⅲ相アダプティブ臨床試験（Phase
2/3 adaptive trial）のデザインを検討中であることをオンコノバ社が2019年12⽉に発表した。

抗ウイルス感染症治療薬 SyB V-1901（⼀般名：Brincidofovir（ブリンシドフォビル））同社は2019年9⽉にキメリックス・インク社（以下、キメリックス社）との間で抗ウイルス感染症治療薬ブリンシドフォ
ビルの注射剤および経⼝剤（SyB V-1901、以下それぞれ「BCV IV」および「BCV Oral」）に関しての独占的グローバルラ
イセンス契約を締結した。同社は天然痘疾患を除くすべての疾患を対象としたBCVの世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利をキメリックス社から取得した。

同社はBCVの独占的権利を取得して以来、グローバル開発計画の策定にあたり、国内外の感染症領域の専⾨家と意⾒交換を重ね、科学的・医学的な妥当性とBCVの事業性評価について検討を進めた。その結果、2020年8⽉に「空⽩の治療領域」
でアンメットメディカルニーズの⾼い造⾎幹細胞移植後のアデノウイルス（AdV）感染症を対象に、⽇本、アメリカ、ヨー
ロッパを中⼼としたBCV IVのグローバル開発を優先的に進めることを決定した。当該試験の進展により得られた有効性と安全性に関する知⾒に基づき、造⾎幹細胞移植後のマルチウイルス感染症へ対象領域を拡⼤する。さらに腎臓移植を含む臓器移植分野等の対象領域拡⼤の可能性を追求することにより、市場の拡⼤、BCVの事業価値の最⼤化を⽬指し、⾼品質の医薬品供給のための⼀貫体制を備えたグローバルスペシャリティファーマへの転換を進めていく。

同剤は既にキメリックス社による欧⽶における臨床試験においてBCV Oralが⾼活性の抗ウイルス効果を⽰している。また広域のスペクトラムを有することが確認されており、各種dsDNAウイルスに対する幅広い抗ウイルス活性は、BCV IVに関しても造⾎幹細胞移植後の各種ウイルス感染症の予防および治療に対する有効性と安全性が期待される。

51/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

⾃⼰疼痛管理⽤医薬品 SyB P-1501
同社が2015年10⽉にザ・メディシンズ・カンパニー社（以下、MDCO）から導⼊したSyB P-1501については、2017年10⽉にMDCOによるライセンス契約の不履⾏に起因して⽣じた損害の賠償として、82百万⽶ドル（⽇本円換算で約90億円）の⽀払を求める仲裁を国際商業会議所の規定に基づき申し⽴てた。MDCOが欧⽶市場で同製品の事業活動の中⽌・撤退を決定したことに伴い、ライセンス契約に基づく義務の履⾏について⼗分な保証を同社に対して提供できなかったことは、ライセンス契約の重⼤な違反である旨仲裁で主張してきた。2020年8⽉、仲裁廷は同社が主張した損害賠償請求は認めない⼀⽅で、仲裁⼿続きにかかる弁護⼠費⽤を含めた諸費⽤の50％をMDCOが同社に⽀払う旨の仲裁判断を同社が発表した。MDCOは反対請求として同社の試験中⽌に対する損害賠償請求を⾏ってきたが、仲裁廷はMDCOの反対請求および関
連費⽤の請求を⼀切認めなかった。なお、上記の諸費⽤の⾦額については、現在精査が⾏われており、最終確定までには最低でも数週間程度を要する⾒込みである。同社は仲裁廷の判断を詳細に精査した上で、2020年12⽉期の業績予想に対する影響を慎重に⾒極めるとしている。

参考として、同社は仲裁⼿続きにかかる弁護⼠費⽤を含めた諸費⽤を、販売費及び⼀般管理費の⽀払報酬に計上しているとSR社は認識している。MDCOの仲裁申し⽴ては2017年12⽉期に開始しており、同社の⽀払報酬は2016年12⽉期の137百万円が、2017年12⽉期は567百万円、2018年12⽉が444百万円、2019年12⽉期が712百万円となった。仲裁⼿続きにかかる諸費⽤は、2017年12⽉期以降の⽀払報酬増加の⼤きな要因であったとSR社は考えている。

海外
SyB L-0501については、韓国、台湾、シンガポールにおいても販売されており、同社の製品売上は計画通り順調に推移した。

新規開発候補品の導⼊
同社は2019年9⽉に導⼊した抗ウイルス薬ブリンシドフォビルの開発計画の策定と推進に当⾯は注⼒するものの、常時複数のライセンス案件の検討と新薬開発候補品のライセンス権利取得に向けた探索評価を継続的に実施する。

2020年12⽉期第1四半期実績▷

売上⾼：551百万円（前年同期⽐65.8％減）▷

営業損失：962百万円（前年同期は596百万円の営業損失）▷

経常損失：991百万円（前年同期は616百万円の経常損失）▷

四半期純損失：992百万円（前年同期は617百万円の四半期純損失）

売上⾼は前年同期⽐で減収となった。トレアキシン®の製品販売等により売上⾼を計上した。後述の通り、当第1四半期において、アステラスドイツからの輸⼊した複数のトレアキシン®の凍結乾燥注射剤において⾼い不良品率と不安定な納期は継続しており改善がなかった。そのため、供給問題が継続し、売上⾼は前年同期を下回った。

なお、トレアキシン®の販売を⾏っているエーザイ株式会社の資料によれば、2020年3⽉期のトレアキシン®の売上収益は8,000百万円（前期⽐6.2％増）であった。四半期ベースでも、2020年3⽉期第4四半期（2020年1-3⽉）のトレアキシン®の売上収益は1,600百万円（前年同期は1,500百万円）と前年同期⽐で増加した。

売上総利益は128百万円（前期⽐79.0%減）、商品売上⾼に対する売上総利益率は23.2%（前年同期⽐14.6ポイント低下）となった。トレアキシン®の凍結乾燥注射剤に対する検査を強化したことから原価率が上昇した。

52/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

販売費及び⼀般管理費は、1,090百万円（前年同期⽐9.6％減）となった。研究開発費は438百万円（同7.1％減）となった。
トレアキシン®の注射剤および経⼝剤、リゴセルチブの注射剤および経⼝剤の臨床試験費⽤が発⽣した。また、研究開発費を除く販売費及び⼀般管理費は651百万円（同11.1％減）となった。⾃社販売体制の構築のための先⾏費⽤を計上したが、前年同期⽐では⽀払報酬などが減少した模様である。

これらの結果、営業損失、経常損失、四半期純損失の損失額は前年同期⽐で拡⼤した。営業損失と経常損失の差異について、為替差損16百万円、株式交付費13百万円を主とする営業外費⽤30百万円を計上した。

2020年12⽉期通期会社予想に対する当第1四半期の売上⾼の進捗率は16.2％にとどまったものの、同社は通期会社予想を据え置いた。下期に向けてトレアキシン®凍結乾燥注射剤の供給問題が解消する想定であるとSR社は考えている。

2020年12⽉期第1四半期における主な事業の進捗概況は以下の通りであった。
▷ 2020年5⽉、同社は、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）を対象とした抗悪性腫瘍剤「トレアキシ
ン®」とリツキシマブの併⽤療法（BR療法）を可能にする製造販売承認事項に係わる⼀部変更承認申請を⾏った。
▷ 2020年5⽉、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫を対象とする抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」とリツキシマブの併⽤（BR療法）による第III相試験の解析結果について、2020年6⽉開催予定の第25回欧州⾎液学会議により抄録が採択された。
▷ 2020年3⽉、抗がん剤Rigosertib（以下、リゴセルチブ）のライセンサーであるOnconova Therapeutics, Inc.（以下オン
コノバ社）が、リゴセルチブ注射剤国際共同第Ⅲ相試験（INSPIRE試験）にて、⽬標360症例の登録を完了したことを発表した。登録完了した360症例のうち、⽇本での症例登録は48症例であった。
▷ 2020年3⽉、トレアキシン®液剤（急速静注製剤「RI製剤」）について、安全性の確認を主⽬的とした治験の症例登録が
完了した。

国内
⾃社販売体制の構築について
同社は、販売委託先であるエーザイ株式会社（以下「エーザイ」）との事業提携契約が2020年12⽉に満了となることから、2021年1⽉より⾃社販売体制へ移⾏する予定である。これにより、2021年12⽉期の収益化とその後の収益の持続的拡⼤を達成し、今後の事業展開を⾃社販売体制への移⾏により盤⽯なものとする。

当第1四半期において、⾃社販売体制における営業組織の中核と位置づけているトレアキシンマネージャーおよびリージョナルセールスマネージャーの増員と研修を実施した。これにより、2020年12⽉期上半期中の全国営業組織の構築完了に向けた段階へ移⾏した。また、前期より引き続き、東⻄物流センターを軸とする流通および物流機能の整備に加えて、ERP等情報システムを含めた社内インフラの整備も準備を進めた。

製品の不良品問題について
同社は現在、トレアキシン®の凍結乾燥注射剤をアステラス製薬株式会社の連結⼦会社であるアステラスドイッチランド社（以下、アステラスドイツ）から輸⼊している。国内販売向けに2019年12⽉期に輸⼊した⼀部のバッチに異物の混⼊
および外観不良の問題が起こり、その割合が両社間で締結した供給契約で定めた基準を著しく超えていた。これを受けて、同社は今後同様の品質問題を繰り返さないようアステラスドイツに対して厳重に抗議するとともに、供給元としての責務を果たすようCAPA（是正措置、予防措置）の設置を含めて要請してきた。しかし、当第1四半期においても、アステラスドイツからの輸⼊した複数のバッチにおいて⾼い不良品率と不安定な納期は継続しており改善がなかった。そのため供給問題は継続しているため、当第1四半期のトレアキシン®の在庫レベルは前年同期と⽐べて低い状態であり、その結果、当第1四半期の売上⾼は前年同期を下回った。

53/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

第2四半期累計期間においても⾼い不良品率と不安定な納期が継続し、トレアキシン®の販売委託先であるエーザイへの出荷売上⾼が前年同期を下回ることが⾒込まれるが、トレアキシン®の在庫レベルを回復すべく、不良品率の低下と供給の安定化に向けた協議と要求事項に対する進捗管理を継続する。

抗がん剤SyB L-0501（凍結乾燥注射剤）/SyB L-1701（RTD製剤）/SyB L-1702（RI製剤）/SyB C-0501（経⼝剤）（⼀般名：ベンダムスチン塩酸塩、商品名：トレアキシン®)
抗がん剤トレアキシン®については、未治療（初回治療）の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫（低悪性度NHL）およびマントル細胞リンパ腫（MCL）（2016年12⽉に製造販売承認を取得）、再発・難治性の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫（低悪性度NHL）およびマントル細胞リンパ腫（MCL）（2010年10⽉に製造販売承認を取得）、慢性リンパ性⽩⾎病（CLL）（2016年8⽉に製造販売承認を取得）を適応症として使⽤されている。

2018年7⽉に⽇本⾎液学会が編集し発⾏した造⾎器腫瘍診療ガイドラインにトレアキシン®とリツキシマブの併⽤療法（BR療法）が新たに収載され、既承認のすべての適応症において、標準的治療の選択肢として推奨されることになった。
これにより悪性リンパ腫における標準療法としてトレアキシン®が位置づけられた。

また、低悪性度NHLの代表的な組織型であるCD20陽性の濾胞性リンパ腫（FL）に対して、リツキシマブのみならず新規の抗CD20抗体製剤との併⽤に係わる⼀部変更の承認取得（2018年7⽉）により、オビヌツズマブ（2018年8⽉販売開始）との併⽤療法が治療選択肢として提供されている。これに加え、腫瘍特異性T細胞輸注療法の前処置に関する⼀部変更の承認取得（2019年3⽉）により、国内初のキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）療法「キムリア®点滴静注」（2019年5⽉薬価収載）の前処置としてトレアキシン®の使⽤が可能となった。

既に承認を取得した上記の適応症に続く、4つ⽬の適応症である再発・難治性のびまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（r/rDLBCL）のBR療法による第Ⅲ相臨床試験を実施し、2019年11⽉に試験成績の主要評価項⽬である奏効率において期待奏効率を上回る結果となった。2020年5⽉に製造販売承認事項に係わる⼀部変更承認申請を⾏った。

2020年5⽉には、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫を対象とする抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」とリツキシ
マブの併⽤（BR療法）による第III相試験の解析結果について、2020年6⽉開催予定の第25回欧州⾎液学会議により抄録が採択された。同社によれば、第III相試験（38症例）の主な解析結果は以下の通りであった。
＜遺伝⼦活性パターン別＞▷ GCB型：奏効率（ORR：Overall Response Rate）83%、完全寛解率（CR：Complete Response）67%▷ non-GCB型：奏効率（ORR）78%、完全寛解率（CR）39%
GCB型またはnon-GCB型はDLBCLの分類。
GCB型：Geminal center B-cell type、胚中⼼B細胞型
non-GCB型：non Geminal center B-cell type、⾮胚中⼼B細胞型＜年齢層別＞▷ 65歳未満 ：奏効率（ORR）86%、完全寛解率（CR）71%▷ 65歳以上75歳未満：奏効率（ORR）75%、完全寛解率（CR）45%▷ 75歳以上 ：奏効率（ORR）73%、完全寛解率（CR）36%

2017年9⽉にイーグル・ファーマシューティカルズ社（本社：⽶国ニュージャージー州）との間で⽇本における独占的ラ
イセンス契約を締結した。RTD製剤については医薬品医療機器総合機構との相談を経て、既に2019年9⽉に承認申請を完

54/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

了し、2021年12⽉期第1四半期に発売を予定している。RI製剤については2018年11⽉に安全性の確認を主⽬的とした治験を開始し、2020年3⽉に症例の登録が完了した。当該治験終了後に早期に承認申請を⾏った上で、2022年12⽉期下半期の承認を⽬指す。同製剤は、投与時間が、従来の凍結乾燥注射剤及びRTD製剤の60分に対して投与時間が10分間に短縮されるため、患者と医療従事者の負担を低減することが可能となることから、⼤きな付加価値を提供することができる。また、液剤の製剤ライセンスによる複数の特許保護を通じてトレアキシン®の製品寿命を2031年まで延⻑した。

抗がん剤SyB L-1101（注射剤）/ SyB C-1101（経⼝剤）（⼀般名：Rigosertib Sodium（リゴセルチブナトリウム））
リゴセルチブ注射剤については、導⼊元であるオンコノバ・セラピューティクス社（以下、オンコノバ社）が実施している国際共同第Ⅲ相試験の⽇本における臨床試験を2015年12⽉に同社が開始し、2020年4⽉時点で50症例が登録された。
当該国際共同第Ⅲ相試験は、現在の標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない、治療後に再発した、または低メチル化剤に不耐容性を⽰した⾼リスク⾻髄異形成症候群（⾼リスクMDS）を対象とし、全世界から20ヵ国以上が参加して実施している。オンコノバ社の発表によれば、2020年3⽉時点で全世界における⽬標360症例数の登録が完了した。同発表によれば、2020年度下半期に主要評価項⽬の結果が明らかになり、年内に学会で試験結果を発表する予定である。この試験の成績を基に、欧⽶と同時期に⽇本での承認申請を⾏うことを計画している。

リゴセルチブ経⼝剤については、オンコノバ社が⽶国において初回治療の⾼リスクMDSを⽬標効能とする第I/II相臨床試
験（アザシチジン併⽤）を完了し、リゴセルチブ経⼝剤とアザシチジンを併⽤した際の有効性および安全性が⽰唆されている。同社はリゴセルチブ経⼝剤の⽇本⼈での忍容性および安全性を確認するために2017年6⽉に国内第I相臨床試験を開始し、2019年6⽉に症例登録を完了した。同試験終了後、オンコノバ社が検討している初回治療の⾼リスクMDSを対象としたアザシチジンとの併⽤による国際共同第III相臨床試験に参加する予定である。同国際共同試験については2019年
12⽉の第61回⽶国⾎液学会議で発表されたデータを基に未治療⾼リスクMDSを対象とした第Ⅱ/Ⅲ相アダプティブ臨床試験（Phase 2/3 adaptive trial）のデザインを検討中であることをオンコノバ社が2019年12⽉に発表した。

抗ウイルス感染症治療薬 SyB V-1901（⼀般名：Brincidofovir（ブリンシドフォビル））同社は2019年9⽉にキメリックス・インク社（以下、キメリックス社）との間で抗ウイルス感染症治療薬ブリンシドフォ
ビルの注射剤および経⼝剤（SyB V-1901、以下それぞれ「BCV IV」および「BCV Oral」）に関しての独占的グローバルラ
イセンス契約を締結した。同社は天然痘疾患を除くすべての疾患を対象としたBCVの世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利をキメリックス社から取得した。

同剤は、既にキメリックス社による欧⽶における臨床試験においてBCV Oralが⾼活性の抗ウイルス効果を⽰し、また広域のスペクトラムを有することが確認されており、これらの知⾒を基にグローバルの臨床試験のデザインを検討する。

開発については、国内ではBCV IVにより、医療ニーズの⾼い造⾎幹細胞移植後のウイルス性出⾎性膀胱炎（vHC）を最初の疾患ターゲットとし、同剤を必要とする患者に提供できるよう、世界に先駆けてまず国内で臨床開発を進め承認を取得する計画である。また同時に、BCV IVによる欧⽶を含めた国際共同臨床試験を実施しグローバル展開を図る。BCV IVは造⾎幹細胞移植のみならず臓器移植含め移植領域全般で使われることが考えられ、腎臓移植後のウイルス感染症に対する臨床開発も計画している。⽇本市場に⽐べ臓器移植の市場規模が⼤きい欧⽶市場および中国市場を含めたアジア地域での事業展開を睨み、対象疾患の地域特性を⽣かしたパートナーシップも視野に⼊れている。

⾃⼰疼痛管理⽤医薬品 SyB P-1501
同社が2015年10⽉にザ・メディシンズ・カンパニー社から導⼊したSyB P-1501については、2017年10⽉にザ・メディシ
ンズ・カンパニー社によるライセンス契約の不履⾏に起因して⽣じた損害の賠償として、82百万⽶ドル（⽇本円換算で約90億円）の⽀払を求める仲裁を国際商業会議所の規定に基づき申し⽴てた。ザ・メディシンズ・カンパニー社が欧⽶市場で同製品の事業活動の中⽌・撤退を決定したことに伴い、ライセンス契約に基づく義務の履⾏について⼗分な保証を同社

55/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

に対して提供できなかったことは、ライセンス契約の重⼤な違反である旨仲裁で主張している。また、2017年11⽉30⽇に同社によるライセンス契約の違反が約定期間内に治癒されなかったことを受けて、ライセンス契約を解除し、同製品の開発は2018年2⽉に中⽌した。ザ・メディシンズ・カンパニー社との仲裁⼿続は現在も継続中である。なお、2020年1⽉にノバルティスAG社（本社：スイス）がザ・メディシンズ・カンパニー社の買収を完了したことを発表した。仲裁判断は2020年上半期を予定している。

海外
SyB L-0501については、韓国、台湾、シンガポールにおいても販売されており、同社の製品売上は計画通り順調に推移した。

新規開発候補品の導⼊
同社は2019年9⽉に導⼊した抗ウイルス薬ブリンシドフォビルの開発計画の策定と推進に当⾯は注⼒するものの、常時複数のライセンス案件の検討と新薬開発候補品のライセンス権利取得に向けた探索評価を継続的に実施する。

2019年12⽉期通期実績▷

売上⾼：2,838百万円（前期⽐26.0％減）▷

営業損失：4,302百万円（前期は2,656百万円の営業損失）▷

経常損失：4,377百万円（前期は2,749百万円の経常損失）▷

当期純損失：4,376百万円（前期は2,753百万円の当期純損失）

売上⾼は前期⽐で減収となった。2019年8⽉に公表した業績予想修正の理由のとおり、トレアキシン®の国内販売においてアステラス製薬株式会社の連結⼦会社であるアステラス ドイッチランド GmbHから輸⼊した凍結乾燥注射剤において異物の混⼊および外観不良などが両者間で締結した供給契約で定めた品質基準を著しく超えた割合で認められたことを受け、同社から販売委託先のエーザイ株式会社へのトレアキシン®100mg製剤の出荷時期が当初の予定よりも遅延し、商品の⼀部について、売上計上時期が翌期にずれ込んだ。四半期推移では、売上⾼は当第1四半期（2019年1-3⽉）の1,611
百万円（前年同期⽐81.4％増）に対して、当第2四半期（2019年4-6⽉）の売上⾼は394百万円（同62.2％減）、当第3四半期（2019年7-9⽉）の売上⾼は3百万円（同99.7％減）、当第4四半期（2019年10-12⽉）の売上⾼は830百万円（同3.3％増）となった。当第3四半期は上記の理由から売上がほとんどなかったが、当第4四半期は厳格な品質検査後に商品をエー
ザイ社に出荷し、売上を計上した。

売上総利益は865百万円（前期⽐26.3%減）、商品売上⾼に対する売上総利益率は29.8%（前期⽐0.3ポイント低下）となった。

販売費及び⼀般管理費は、5,166百万円（前期⽐34.9％増）となった。研究開発費は2,442百万円（同33.2％増）となった。
新規開発品である抗ウイルス感染症治療薬ブリンシドフォビルの導⼊にかかる契約⼀時⾦（540百万円）、トレアキシン®の注射剤および経⼝剤、リゴセルチブの注射剤および経⼝剤の臨床試験費⽤が発⽣した。また、研究開発費を除く販売費及び⼀般管理費は2,725百万円（同36.5％増）となった。

これらの結果、営業損失、経常損失、当期純損失の損失額は前期⽐で拡⼤した。

2019年12⽉期における主な事業の進捗概況は以下の通りであった。
▷ 2019年11⽉、同社は、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）を対象とした抗悪性腫瘍剤「トレアキシ
ン®」とリツキシマブの併⽤（BR療法）による第III相試験で、主要評価項⽬の奏効率において期待奏効率を上回る結果と

56/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

なったことを発表した。今後、同試験の最終解析結果をまとめ、2020年12⽉期第2四半期累計期間（上期）での承認申請を予定している。
▷ 2019年10⽉、オンコノバ社は、現在の標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない、治療後に再発した、低メチル化剤に不耐容性を⽰した⾼リスクMDS患者を対象としたリゴセルチブ注射剤のINSPIRE試験について、⽬標とする360症例に対して症例集積は90%に近づきつつあり、主要評価項⽬の結果を2020年1-6⽉に報告するとした。
また、リゴセルチブ経⼝剤について、FDAとのSPA（特別プロトコル査定）に関する協議の結果、未治療⾼リスクMDSを対象としたアザシチジン併⽤とアザシチジン単剤との⽐較を⽬的とした第Ⅱ相臨床試験の実施を検討すると発表した。
▷ 2019年10⽉、同社は⽶国のキメリックス社との間で、抗ウイルス薬ブリンシドフォビルに関してのグローバルライセン
スの権利取得を⽬的としたライセンス契約を締結した。同契約の締結により、キメリックス社は天然痘疾患を除く全ての疾患を対象として、ブリンシドフォビルの世界全域を対象とする開発・販売・製造を含めた独占的権利を同社に対して供与した。
▷ 2019年9⽉、同社は、トレアキシン®液剤「RTD製剤」について、製造販売に係わる承認申請を⾏った。同申請では既承認の全ての適応症が対象となるほか、試験中の再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）が追加適応された場合には、同製剤での使⽤も可能となる。同社では、RTD製剤は同申請の承認取得後、2021年第1四半期の発売を予定している。
▷ 2019年6⽉、⽶国⾷品医薬品局（FDA）は、移植⾮適応の再発・難治性のびまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）を対象に、抗CD79b抗体-薬物複合体のpolatuzum abvedotin - piiqとベンダムスチン（商品名：トレアキシン®）＋リツキ
シマブ（BR療法）の併⽤療法を迅速承認したと発表した。同薬はジェネンテックとロッシュにより開発され、⽇本では中外製薬が開発中である。
▷ 2019年4⽉、トレアキシン®液剤（急速静注製剤「RI製剤」）について、安全性の確認を主⽬的とした治験において、最初の患者登録を完了した。
▷ 2019年3⽉、抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」に関し、腫瘍特異的T細胞輸注療法の前処置に関する⼀部変更の承認を取得した。トレアキシン®が、キメラ抗原受容体T細胞（CAR-T細胞）療法「キムリア®点滴静注」（以下、キムリア®）の前処置として使⽤されることが可能となる。

国内
⾃社販売体制の準備について
同社は、販売委託先であるエーザイ株式会社（以下「エーザイ」）との事業提携契約が2020年12⽉に満了となることから、2018年10⽉にトレアキシン®の国内販売について⾃社による販売体制構築の準備を開始した。最重要経営課題である
2021年12⽉期の黒字化とその後の収益の持続的拡⼤を図るべく、今後の事業展開を⾃社販売体制への移⾏により盤⽯なものとすることを計画している。

⾃社販売体制における営業組織の中核と位置づけているトレアキシンマネージャー（専⾨性の⾼い医薬情報担当者）の増員と研修を実施した。2019年7⽉より現地密着型全国営業組織へのシフト推進すべく、各トレアキシンマネージャーが配属された担当地域に根差した情報提供活動を開始し、2020年12⽉期第2四半期累計期間での全国営業組織の構築完了に向けて進展した。当第4四半期（2019年10-12⽉）においては、全国営業組織完成に必要となるリージョナルセールスマネー
ジャーとトレアキシンマネージャーを追加採⽤した。その他、流通および物流機能を整備するため、医薬品卸売業者との業務提携および物流センターの東⽇本地域と⻄⽇本地域の2拠点化の確⽴についても進捗があった。社内のインフラ整備として、ERPを含めた情報システムについても準備を進めた。

抗がん剤SyB L-0501（凍結乾燥注射剤）/SyB L-1701（RTD製剤）/SyB L-1702（RI製剤）/SyB C-0501（経⼝剤）（⼀般名：ベンダムスチン塩酸塩、商品名：トレアキシン®)
抗がん剤トレアキシン®については、未治療（初回治療）の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫（低悪性度NHL）およびマントル細胞リンパ腫（MCL）（2016年12⽉に製造販売承認を取得）、再発・難治性の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫（低悪性度

57/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

NHL）およびマントル細胞リンパ腫（MCL）（2010年10⽉に製造販売承認を取得）、慢性リンパ性⽩⾎病（CLL）（2016年8⽉に製造販売承認を取得）を適応症として、業務提携先のエーザイを通じ、国内販売を⾏っている。

2018年7⽉に⽇本⾎液学会が編集し発⾏した造⾎器腫瘍診療ガイドラインにトレアキシン®とリツキシマブの併⽤療法（BR療法）が新たに収載され、既承認のすべての適応症において、標準的治療の選択肢として推奨されることになった。
これにより悪性リンパ腫における標準療法としてトレアキシン®が位置づけられた。同社では、2020年12⽉期上期において⾃社販売体制に切り替えることにより、欧⽶並みの⾼い市場占有率を達成することを計画している。

同剤については、既に承認を取得した上記の3つの適応症に加え、4つ⽬の適応症である再発・難治性のびまん性⼤細胞型
B細胞リンパ腫（r/r DLBCL）の第Ⅲ相臨床試験を実施し、2019年11⽉に試験成績の主要評価項⽬である奏効率において期待奏効率を上回る結果となった。2020年2⽉現在、2020年12⽉期上期に承認申請を⾏うべく、申請の準備を⾏っている。

2017年9⽉にイーグル・ファーマシューティカルズ社（本社：⽶国ニュージャージー州）との間で⽇本における独占的ラ
イセンス契約を締結した。トレアキシン®液剤（RTD製剤およびRI製剤）への切替を⽬的として既にRTD製剤については医
薬品医療機器総合機構との相談を経て2019年9⽉に承認申請を完了した。2021年12⽉期第1四半期を発売予定時期と想定
して準備中である。RI製剤については2018年11⽉に安全性の確認を主⽬的とした治験を開始し、2019年4⽉の最初の患者登録以来順調に症例集積が進捗しており、2020年1⽉末時点で31症例の登録が完了した。当該治験終了後に早期に承認申請を⾏った上で、2022年12⽉期上半期の発売を⽬指す。同製剤は患者と医療従事者の負担を軽減することで付加価値を提供し、液剤の製剤ライセンスによる特許保護を通じてトレアキシン®の製品寿命を2031年まで延⻑することが可能となった。

また、2018年7⽉には製造販売承認事項に係わる⼀部変更の承認を取得したことにより、低悪性度NHLの代表的な組織型であるCD20陽性の濾胞性リンパ腫（FL）に対して、リツキシマブのみならず、新規の抗CD20抗体製剤との併⽤が可能となった。2018年8⽉に販売開始されたオビヌツズマブとの併⽤療法が可能となり、患者に新たな治療選択肢を提供することができるようになった。また、2019年3⽉に腫瘍特異性T細胞輸注療法の前処置に関する⼀部変更の承認を取得したことにより、2019年5⽉に薬価収載された国内初のキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）療法「キムリア®点滴静注」の前処置としてトレアキシン®が使⽤されることが可能となった。

トレアキシン®の更なる可能性を探求するため実施していた進⾏性固形がんを対象とした第Ⅰ相臨床試験および全⾝性エ
リテマトーデス（SLE）に対する治療効果の確認を⽬的とした前臨床試験については完了し、当初の試験⽬的は達したものの開発は中⽌を決定した。限られた経営資源を最⼤限に活⽤するため、今後は新規にライセンスを取得した抗ウイルス
感染症治療薬ブリンシドフォビルの国内および海外における開発を優先する⽅針である。

抗がん剤SyB L-1101（注射剤）/ SyB C-1101（経⼝剤）（⼀般名：Rigosertib Sodium（リゴセルチブナトリウム））
リゴセルチブ注射剤については、導⼊元であるオンコノバ・セラピューティクス社（以下、オンコノバ社）が実施している国際共同第Ⅲ相試験の⽇本における臨床試験を2015年12⽉に同社が開始し、2019年12⽉時点で48症例が登録された。
当該国際共同第Ⅲ相試験は、現在の標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない、治療後に再発した、または低メチル化剤に不耐容性を⽰した⾼リスク⾻髄異形成症候群（⾼リスクMDS）を対象とし、全世界から20ヵ国以上が参加して実施している。オンコノバ社の2019年12⽉の発表によれば、2019年11⽉時点で全世界における⽬標の360
症例数に対して症例集積が90％を超えている。トップライン（主要評価項⽬）の結果を2020年度上半期に報告するとしている。この試験の成績を基に、欧⽶と同時期に⽇本での承認申請を⾏うことを計画している。

リゴセルチブ経⼝剤については、オンコノバ社が⽶国において初回治療の⾼リスクMDSを⽬標効能とする第I/II相臨床試
験（アザシチジン併⽤）を完了し、リゴセルチブ経⼝剤とアザシチジンを併⽤した際の有効性および安全性が⽰唆されて

58/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

いる。同社はリゴセルチブ経⼝剤の⽇本⼈での忍容性および安全性を確認するために2017年6⽉に国内第I相臨床試験を開始し、2017年10⽉の最初の患者登録後、2019年6⽉に症例登録を完了した。同試験終了後、アザシチジンとの併⽤の第I相試験を実施し、リゴセルチブ経⼝剤についても欧⽶に遅れることなく⽇本での承認申請を⾏うべく、現在オンコノバ
社が検討している初回治療の⾼リスクMDSを対象としたアザシチジンとの併⽤による国際共同試験に参加する予定である。同国際共同試験については2019年12⽉の第61回⽶国⾎液学会議で発表されたデータを基に未治療⾼リスクMDSを対象とした第Ⅱ/Ⅲ相アダプティブ臨床試験（Phase 2/3 adaptive trial）のデザインを検討中であることをオンコノバ社が2019年12⽉に発表した。

抗ウイルス感染症治療薬 SyB V-1901（⼀般名：Brincidofovir（ブリンシドフォビル））同社は2019年9⽉にキメリックス・インク社（以下、キメリックス社）との間で抗ウイルス感染症治療薬ブリンシドフォ
ビルの注射剤および経⼝剤（SyB V-1901、以下それぞれ「BCV IV」および「BCV Oral」）に関しての独占的グローバルラ
イセンス契約を締結した。同社は天然痘疾患を除くすべての疾患を対象としたBCVの世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利をキメリックス社から取得した。

開発についてはBCV IVでは最初の疾患ターゲットとして、医療ニーズの⾼い造⾎幹細胞移植後のウイルス性出⾎性膀胱炎（vHC）について同剤を必要とする患者に提供できるよう国内での製品化を図る。また同時に、BCV IVによる欧⽶を含めた国際共同臨床試験を実施しグローバル展開を図る。BCV IVは造⾎幹細胞移植のみならず臓器移植含め移植領域全般で使われることが考えられ、腎臓移植後のウイルス感染症に対する臨床開発も計画している。臓器移植の市場規模が⼤きい欧⽶市場および中国市場を含めたアジア地域での事業展開を睨み、対象疾患の地域特性を⽣かしたパートナーシップも視野に⼊れて検討している。2016年5⽉に設⽴した100％出資の⽶国⼦会社SymBio Pharma USA, Inc.の戦略的活⽤も含めて事業価値最⼤化の可能性を追求する。BCV Oralは、今後、製剤改良を含めて開発計画を検討する。既にキメリックス社による欧⽶における臨床試験においてBCV Oralが⾼活性の抗ウイルス効果を⽰し、また広域のスペクトラムを有することが確認されており、これらの知⾒を基にグローバルの臨床試験のデザインを検討する。

⾃⼰疼痛管理⽤医薬品 SyB P-1501
2015年10⽉に、ザ・メディシンズ・カンパニー社（契約の相⼿先は同社完全⼦会社であるインクライン・セラピューティ
クス社）から導⼊したSyB P-1501については事業継続性について、同社が懸念を抱く事象が⽣じたため、患者の利益を最優先する観点から、2017年4⽉より新規症例登録を⼀時的に中断した。

2017年10⽉にザ・メディシンズ・カンパニー社によるライセンス契約の不履⾏に起因して⽣じた損害の賠償として、82
百万⽶ドル（⽇本円換算で約90億円）の⽀払を求める仲裁を国際商業会議所の規定に基づき申し⽴てた。ザ・メディシン
ズ・カンパニー社が欧⽶市場で同製品の事業活動の中⽌・撤退を決定したことに伴い、ライセンス契約に基づく義務の履⾏について⼗分な保証を同社に対して提供できなかったことは、ライセンス契約の重⼤な違反である旨仲裁で主張している。ザ・メディシンズ・カンパニー社との仲裁⼿続は現在も継続中であるが、2020年12⽉期上期には仲裁判断が下る
予定であるという。なお、2020年1⽉6⽇にノバルティスAG社（本社：スイス）がザ・メディシンズ・カンパニー社の買収を完了したことを発表した。

海外
SyB L-0501については、韓国、台湾、シンガポールにおいても販売されており、同社の製品売上は計画通り順調に推移した。

2019年12⽉期第3四半期実績▷

売上⾼：2,008百万円（前年同期⽐33.8％減）

59/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp▷

営業損失：3,536百万円（前年同期は1,908百万円の営業損失）▷

経常損失：3,642百万円（前年同期は1,938百万円の経常損失）▷

当期純損失：3,641百万円（前年同期は1,941百万円の当期純損失）

売上⾼は前年同期⽐で減収となった。四半期推移では、売上⾼は当第1四半期（2019年1-3⽉）の1,611百万円（前年同期⽐81.4％増）に対して、当第2四半期（2019年4-6⽉）の売上⾼は394百万円（同62.2％減）、当第3四半期（2019年7-9⽉）の売上⾼は3百万円（同99.7％減）となった。2019年8⽉に公表した業績予想修正の理由のとおり、トレアキシン®の国内販売においてアステラス製薬株式会社の連結⼦会社であるアステラス ドイッチランド GmbHから輸⼊した凍結乾燥注
射剤において異物の混⼊および外観不良などが両者間で締結した供給契約で定めた品質基準を著しく超えた割合で認められたことを受け、同社から販売委託先のエーザイ株式会社へのトレアキシン®100mg製剤の出荷時期が当初の予定よりも遅延した。

売上総利益は563百万円（前年同期⽐39.1%減）、売上総利益率は前年同期⽐で2.5ポイント低下の28.0%となった。四半
期推移では、当第1四半期の売上総利益は609百万円（同144.0%増）、売上総利益率37.8%（同9.7ポイント上昇）となったが、当第2四半期の売上総利益は-79百万円となった。当第2四半期は売上⾼が低⽔準であったことに加え、トレアキシ
ン®100mgの特定のバッチについて品質不良によるたな卸資産評価損188百万円を売上原価に計上した。当第3四半期の売上総利益は33百万円（前年同期⽐90.5％減）となった。

販売費及び⼀般管理費は、4,099百万円（前年同期⽐44.8％増）となった。研究開発費は1,972百万円（同52.5％増）となった。新規開発候補品である抗ウイルス薬ブリンシドフォビルの導⼊にかかる契約⼀時⾦、トレアキシン®の注射剤および経⼝剤、リゴセルチブの注射剤および経⼝剤の臨床試験費⽤が発⽣した。また、研究開発費を除く販売費及び⼀般管理費は2,127百万円（同38.3％増）となった。

これらの結果、営業損失、経常損失、当期純損失の損失額は前年同期⽐で拡⼤した。

2019年12⽉期第3四半期累計期間における主な事業の進捗概況は以下の通りであった。
▷ 2019年11⽉、同社は、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）を対象とした抗悪性腫瘍剤「トレアキシ
ン®」とリツキシマブの併⽤（BR療法）による第III相試験で、主要評価項⽬の奏効率において期待奏効率を上回る結果となったことを発表した。今後、同試験の最終解析結果をまとめ、2020年12⽉期第2四半期累計期間（上期）での承認申請を予定している。
▷ 2019年10⽉、オンコノバ社は、現在の標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない、治療後に再発した、低メチル化剤に不耐容性を⽰した⾼リスクMDS患者を対象としたリゴセルチブ注射剤のINSPIRE試験について、⽬標とする360症例に対して症例集積は90%に近づきつつあり、主要評価項⽬の結果を2020年1-6⽉に報告するとした。
また、リゴセルチブ経⼝剤について、FDAとのSPA（特別プロトコル査定）に関する協議の結果、未治療⾼リスクMDSを対象としたアザシチジン併⽤とアザシチジン単剤との⽐較を⽬的とした第Ⅱ相臨床試験の実施を検討すると発表した。
▷ 2019年10⽉、同社は⽶国のキメリックス社との間で、抗ウイルス薬ブリンシドフォビルに関してのグローバルライセン
スの権利取得を⽬的としたライセンス契約を締結した。同契約の締結により、キメリックス社は天然痘疾患を除く全ての疾患を対象として、ブリンシドフォビルの世界全域を対象とする開発・販売・製造を含めた独占的権利を同社に対して供与した。
▷ 2019年9⽉、同社は、トレアキシン®液剤「RTD製剤」について、製造販売に係わる承認申請を⾏った。同申請では既承認の全ての適応症が対象となるほか、試験中の再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）が追加適応された場合には、同製剤での使⽤も可能となる。同社では、RTD製剤は同申請の承認取得後、2021年第1四半期の発売を予定
している。

60/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp▷ 2019年8⽉に、2019年12⽉期通期通期業績予想の修正を発表した。当第2四半期中にアステラスドイツから輸⼊したトレ
アキシン®100mg製剤において、異物の混⼊および外観不良などが認められたことを受け、これらの不良品を含むすべてのバッチを返品することとした。そのため、当初2019年第2四半期以降の出荷を予定していたバッチの⼀部が年内に出荷できず、2020年第1四半期に遅延する可能性があることから、2019年12⽉期通期業績予想を修正した。
▷ 2019年6⽉、⽶国⾷品医薬品局（FDA）は、移植⾮適応の再発・難治性のびまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）を対象に、抗CD79b抗体-薬物複合体のpolatuzum abvedotin - piiqとベンダムスチン（商品名：トレアキシン®）＋リツキ
シマブ（BR療法）の併⽤療法を迅速承認したと発表した。同薬はジェネンテックとロッシュにより開発され、⽇本では中外製薬が開発中である。
▷ 第2四半期累計期間において、第46回新株予約権等について、権利⾏使による新株の発⾏が⾏われた。その結果、資本⾦および資本準備⾦が前期末⽐1,272百万円ずつ増加した。
▷ 2019年4⽉、トレアキシン®液剤（急速静注製剤「RI製剤」）について、安全性の確認を主⽬的とした治験において、最初の患者登録を完了した。
▷ 2019年3⽉、抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」に関し、腫瘍特異的T細胞輸注療法の前処置に関する⼀部変更の承認を取得した。トレアキシン®が、キメラ抗原受容体T細胞（CAR-T細胞）療法「キムリア®点滴静注」（以下、キムリア®）の前処置として使⽤されることが可能となる。

新規開発候補品の導⼊
同社は2019年9⽉にキメリックス・インク社（以下、キメリックス社）との間で抗ウイルス薬ブリンシドフォビル（SyB
V-1901、以下「BCV」）に関しての独占的グローバルライセンス契約を締結した。同社は天然痘疾患を除くすべての疾患を対象としたBCVの世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利をキメリックス社から取得した。

開発については最初の疾患ターゲットとして、医療ニーズの⾼い造⾎幹細胞移植後および腎臓移植後のウイルス性出⾎性膀胱炎（vHC）とHHV-6脳炎について同剤を必要とする患者に提供できるよう国内での製品化を図る。また、臓器移植の市場規模が⼤きい欧⽶市場および中国市場を含めたアジア地域での事業展開を睨み、対象疾患の地域特性を⽣かしたパートナーシップも視野に⼊れて検討している。2016年5⽉に設⽴した100％出資の⽶国⼦会社SymBio Pharma USA, Inc.の戦略的活⽤も含めて事業価値最⼤化の可能性を追求する。

ブリンシドフォビル（BCV）は、シドフォビル（CDV、欧⽶では既承認・販売の抗ウイルス薬、⽇本では未承認）に脂肪鎖（ヘキサデシルオキシプ
ロピル：HDP）が結合した構造となっており、脂質⼆重膜へ取り込まれ細胞内へ移⾏した後、細胞内ホスフォリパーゼによる代謝によって脂肪鎖が切り離され、⽣成された活性化体（CDV-PP:CDV diphosphate）が細胞内で⻑時間保持される結果、抗ウイルス活性が向上した化合物である。また、HDP結合により、OAT-1トランスポーターによる腎尿細管上⽪細胞への蓄積が⽣じないことに加え、CDVが⾎中に遊離するレベルは低いため、CDVの根本的問題であった腎毒性を回避できる。
ウイルス性出⾎性膀胱炎（vHC）：造⾎幹細胞移植後に頻発するウイルス感染症の中でも、出⾎性膀胱炎をきたすアデノウイルス感染症は、⼀般に難治性であり、重症化すると播種性の感染症を来して致死性となる。また、アデノウイルスが腎臓に移⾏して腎不全をもたらし致死となる例も報告されている。特に国内での⽐率が⾼い⾮⾎縁者ドナーおよび臍帯⾎移植において発症しやすく、免疫システムの再構築に要する時間的問題もあい
まって、難治性となることが多く、シドフォビル（CDV）など現在治療に⽤いられている薬剤は未承認あるいは適応外である。
HHV-6脳炎：HHV-6（Human herpesvirus 6)は6番⽬に発⾒されたヒトヘルペスウイルス。同種造⾎幹細胞移植においてHHV-6の再活性化が30-70%の患者に⽣じ、HHV-6脳炎の原因となる。ほとんどのHHV-6脳炎は 2-6週⽬に発症し、最も頻度が⾼いのは移植後3週⽬である。記憶障害、意識障
害、痙攣が三⼤症状であり、典型例では記憶障害から意識障害、痙攣と段階的に症状が進⾏するが、痙攣の発症頻度は30-70%と報告されている。
進⾏が早い例では神経症状は時間単位で悪化し繰り返す痙攣や呼吸抑制のため⼈⼯呼吸器管理を必要となる症例も少なくない。HHV-6脳炎発症例に対しては早期の治療開始は重要で、短時間で急速に患者の状態が悪化することが多い。2018年2⽉に⽇本造⾎細胞移植学会が編集し発⾏した造⾎細胞移植ガイドラインでは、第1選択薬はホスカルネット（FOS）またはガンシクロビル（GCV）、第2選択薬はシドフォビル（CDV）である。CDVが第2選択薬とされているのは腎毒性と薬剤の脳脊髄液（CSF）中への移⾏不良のためとされる。しかしこれらin vitroで効果が確認された薬剤の、
HHV-6脳炎発症例に対する臨床効果を確認する試験は現在まで実施されていない。

61/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

国内
⾃社販売体制の準備について
同社は、販売委託先であるエーザイ株式会社（以下「エーザイ」）との事業提携契約が2020年12⽉に満了となることから、2018年10⽉にトレアキシン®の国内販売について⾃社による販売体制構築の準備を開始した。最重要経営課題である
2021年12⽉期の黒字化とその後の収益の持続的拡⼤を図るべく、今後の事業展開を⾃社販売体制への移⾏により盤⽯なものとすることを計画している。

⾃社販売体制における営業組織の中核と位置づけているトレアキシンマネージャーの必要な増員と研修の実施した。
2019年7⽉より現地密着型全国営業組織へのシフト推進すべく、各トレアキシンマネージャーが配属された担当地域に根差した情報提供活動を開始した。また、物流・流通・情報システムといったインフラの整備も順調に準備を進めている。

抗がん剤SyB L-0501（凍結乾燥注射剤）/SyB L-1701（RTD製剤）/SyB L-1702（RI製剤）/SyB C-0501（経⼝剤）（⼀般名：ベンダムスチン塩酸塩、商品名：トレアキシン®)
抗がん剤トレアキシン®については、未治療（初回治療）の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫（低悪性度NHL）及びマントル細胞リンパ腫（MCL）（2016年12⽉に製造販売承認を取得）、再発・難治性の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫（低悪性度NHL）
及びマントル細胞リンパ腫（MCL）（2010年10⽉に製造販売承認を取得）、慢性リンパ性⽩⾎病（CLL）（2016年8⽉に製造販売承認を取得）を適応症として、業務提携先のエーザイを通じ、国内販売を⾏っている。

これらの適応症拡⼤を受けて、既に医療現場においては未治療（初回治療）領域でトレアキシン®が従来の標準療法であるR-CHOPに取って代わることで市場浸透が堅調に進んでいる中で、2018年7⽉に⽇本⾎液学会が編集し発⾏した造⾎器腫瘍診療ガイドラインにトレアキシン®とリツキシマブの併⽤療法（BR療法）が新たに収載され、既承認のすべての適応症において、標準的治療の選択肢として推奨されることになった。これにより悪性リンパ腫における標準療法としてのト
レアキシン®の位置づけが確⽴されつつある。同社の調査では市場占有率は未治療領域において55%まで伸⻑した。

同剤については、既に承認を取得した上記の3つの適応症に加え、4つ⽬の適応症である再発・難治性のびまん性⼤細胞型
B細胞リンパ腫（r/r DLBCL）の第Ⅲ相臨床試験を実施中で承認取得に向けて順調に進捗している。医療ニーズが⾼いことを受けて、2017年8⽉に第Ⅲ相臨床試験を開始し、2018年1⽉の最初の患者登録以来着実に症例集積を推し進め、2019年
4⽉に症例登録を完了、2019年9⽉には全ての被験者の観察期間が完了（LPLV: Last Patient Last Visit）した。その結果、主要評価項⽬である奏効率において期待奏効率を上回る結果が得られている。今後、2020年第2四半期に予定している承認申請へ向けて準備を進める。

2017年9⽉にイーグル・ファーマシューティカルズ社（本社：⽶国ニュージャージー州）との間で⽇本における独占的ラ
イセンス契約を締結したトレアキシン®液剤（RTD製剤およびRI製剤）への切替を⽬的として既にRTD製剤については医
薬品医療機器総合機構との相談を経て2019年9⽉に承認申請を⾏い、2021年第1四半期を発売予定時期と想定して準備中である。RI製剤については2018年11⽉に安全性の確認を主⽬的とした治験を開始し、2019年4⽉の最初の患者登録以来順
調に症例集積が進捗しており、2019年10⽉末時点で26症例の登録が完了した。同製剤は患者と医療従事者の負担を軽減することで付加価値を提供し、液剤ライセンスによる特許保護を通じてトレアキシン®の製品寿命を2031年まで延⻑することが可能となった。

また、2018年7⽉には製造販売承認事項に係わる⼀部変更の承認を取得したことにより、低悪性度NHLの代表的な組織型であるCD20陽性の濾胞性リンパ腫（FL）に対して、リツキシマブのみならず、新規の抗CD20抗体製剤との併⽤が可能となった。2018年8⽉に販売開始されたオビヌツズマブとの併⽤療法が可能となり、患者に新たな治療選択肢を提供することができるようになった。また、2019年3⽉に腫瘍特異性T細胞輸注療法の前処置に関する⼀部変更の承認を取得したこ

62/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jpとにより、2019年5⽉に薬価収載された国内初のキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）療法「キムリア®点滴静注」の前処置としてトレアキシン®が使⽤されることが可能となった。

さらに、経営基盤の強化のため、トレアキシン®を同社事業のより強固な⼟台とすべく、固形がんや⾃⼰免疫疾患の領域で更なるトレアキシン®の可能性を探求するとしている。2018年1⽉に進⾏性固形がんを対象としてトレアキシン®経⼝剤の推奨投与量・スケジュール及び忍容性・安全性の検討を⾏い、がん腫を絞り込むことを⽬的として、第Ⅰ相臨床試験を開始し、2018年5⽉に最初の患者登録後、症例集積を進めている。また、トレアキシン®の経⼝投与による免疫系への作⽤を評価すべく、⾃⼰免疫疾患の⼀種である全⾝性エリテマトーデス（SLE）に対する治療効果の確認を⽬的として、2018
年5⽉に慶應義塾⼤学との間で共同研究契約を締結し、前臨床試験を実施した。現在試験成績をまとめており、その成績を評価したうえで、臨床試験の実施も含め今後の⽅針を検討する予定である。

抗がん剤SyB L-1101（注射剤）/ SyB C-1101（経⼝剤）（⼀般名：Rigosertib Sodium（リゴセルチブナトリウム））
リゴセルチブ注射剤については、導⼊元であるオンコノバ・セラピューティクス社（以下、オンコノバ社）が実施している国際共同第Ⅲ相試験の⽇本における臨床試験を2015年12⽉に同社が開始し、2019年10⽉時点で48症例が登録された。
当該国際共同第Ⅲ相試験は、現在の標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない、治療後に再発したまたは低メチル化剤に不耐容性を⽰した⾼リスク⾻髄異形成症候群（⾼リスクMDS）を対象とし、全世界から20ヵ国以上が参加して実施している。オンコノバ社の2019年10⽉の発表によれば全世界における⽬標の360症例数に対して90％の登録を達成している。トップライン（主要評価項⽬）の結果を2020年度上半期に報告するとしている。この試験の成績を基に、欧⽶と同時期に⽇本での承認申請を欧⽶と同時期に⾏うことを計画している。

リゴセルチブ経⼝剤については、オンコノバ社が⽶国において初回治療の⾼リスクMDSを⽬標効能とする第I/II相臨床試
験（アザシチジン併⽤）を完了し、輸⾎依存性の低リスク⾻髄異形成症候群（低リスクMDS）を⽬標効能とする第II相臨
床試験を進めている。同社はリゴセルチブ経⼝剤の⽇本⼈での忍容性および安全性を確認するために2017年6⽉に国内第I相臨床試験を開始し、2017年10⽉の最初の患者登録後、2019年6⽉に症例登録を完了した。同試験終了後、アザシチジンとの併⽤の第I相試験を実施し、リゴセルチブ経⼝剤についても欧⽶に遅れることなく⽇本での承認申請を⾏うべく、
現在オンコノバ社が検討している初回治療の⾼リスクMDSを対象としたアザシチジンとの併⽤による国際共同試験に参加する予定である。同国際共同試験については2018年12⽉にオンコノバ社が承認審査の迅速化を⽬的としてSPA（特別プロトコル審査）をFDA（⽶国⾷品医薬品局）と協議した。2019年10⽉にオンコノバ社は未治療⾼リスクMDSを対象としたアザシチジン併⽤による臨床試験においてアザシチジン単剤との⽐較を⽬的とした第Ⅱ相臨床試験（Phase 2
controlled study）の実施を検討することを発表した。また、輸⾎依存性の低リスク⾻髄異形成症候群（低リスクMDS）を⽬標効能とした開発については、オンコノバ社の開発状況を⾒据えながら⽇本からの参加を検討している。

⾃⼰疼痛管理⽤医薬品 SyB P-1501
2015年10⽉に、ザ・メディシンズ・カンパニー社（契約の相⼿先は同社完全⼦会社であるインクライン・セラピューティ
クス社）から導⼊したSyB P-1501については事業継続性について、同社が懸念を抱く事象が⽣じたため、患者の利益を最優先する観点から、2017年4⽉より新規症例登録を⼀時的に中断した。

2017年10⽉にザ・メディシンズ・カンパニー社によるライセンス契約の不履⾏に起因して⽣じた損害の賠償として、82
百万⽶ドル（⽇本円換算で約90億円）の⽀払を求める仲裁を国際商業会議所の規定に基づき申し⽴てた。ザ・メディシン
ズ・カンパニー社が欧⽶市場で同製品の事業活動の中⽌・撤退を決定したことに伴い、ライセンス契約に基づく義務の履⾏について⼗分な保証を同社に対して提供できなかったことは、ライセンス契約の重⼤な違反である旨仲裁で主張している。ザ・メディシンズ・カンパニー社との仲裁⼿続は現在も継続中である。

63/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

海外
SyB L-0501については、韓国、台湾、シンガポールにおいても販売されており、同社の製品売上は計画通り順調に推移した。

2019年12⽉期第2四半期実績▷ 売上⾼：2,005百万円（前年同期⽐4.0％増）▷ 営業損失：2,015百万円（前年同期は1,325百万円の営業損失）▷ 経常損失：2,069百万円（前年同期は1,378百万円の経常損失）▷ 当期純損失：2,070百万円（前年同期は1,389百万円の当期純損失）

売上⾼は、トレアキシン®の国内向け製品販売等により増収となった。

四半期推移では、売上⾼は第1四半期（2019年1-3⽉）の1,611百万円（前年同期⽐81.4％増）に対して、第2四半期（2019年4-6⽉）の売上⾼は394百万円（同62.2％減）となった。第2四半期中にアステラスドイツから輸⼊したトレアキシン®100mg製剤において、異物の混⼊および外観不良などが認められたことを受け、これらの不良品を含むすべてのバッチを返品することとした。そのため、第2四半期の売上⾼は第1四半期および前年同期と⽐較して減少した。同社はこの品質問題の解決のためにアステラス製薬に対して、当該製品の製造体制品質管理体制の改善を申し⼊れ、関係各社と連携し、供給の正常化に向けて取り組んでいるという。

売上総利益は529百万円（同7.7%減）、売上総利益率は前年同期⽐で3.3ポイント低下の26.4%となった。四半期推移では、第1四半期は売上総利益は609百万円（同144.0%増）、売上総利益率37.8%（同9.7ポイント上昇）となったが、第2四半期の売上総利益は-79百万円となった。第2四半期は売上⾼が低⽔準であったことに加え、トレアキシン®100mgの特定のバッチについて品質不良によるたな卸資産評価損188百万円を売上原価に計上した。

販売費及び⼀般管理費は、2,545百万円（前年同期⽐34.1％増）となった。研究開発費は963百万円（同14.8％増）となった。トレアキシン®の注射剤及び経⼝剤、リゴセルチブの注射剤及び経⼝剤の臨床試験費⽤が発⽣した。また、研究開発費を除く販売費及び⼀般管理費は1,582百万円（同49.3％増）となった。専⾨家等への⽀払報酬が542百万円（同85.5％増）となった。⼀⽅、⼈件費（役員報酬および給与⼿当の合計額）は248百万円（同3.0％減）となった。⾃社販売体制構築に向け、トレアキシンマネージャーを増員したが管理部⾨の⼈員の退職などもあり、⼈件費は抑えられた。

これらの結果、営業損失、経常損失、当期純損失の損失額は前年同期⽐で拡⼤した。

2019年12⽉期第2四半期累計期間における主な事業の進捗概況は以下の通りであった。
▷ 2019年8⽉に、2019年12⽉期通期通期業績予想の修正を発表した。当第2四半期中にアステラスドイツから輸⼊したトレ
アキシン®100mg製剤において、異物の混⼊および外観不良などが認められたことを受け、これらの不良品を含むすべてのバッチを返品することとした。そのため、当初2019年第2四半期以降の出荷を予定していたバッチの⼀部が年内に出荷できず、2020年第1四半期に遅延する可能性があることから、2019年12⽉期通期業績予想を修正した。
▷ ザ・メディシンズ・カンパニー社との仲裁⼿続について、第2四半期に進捗があり、2019年中に結論が出る⾒込みである。
▷ 2019年7⽉に新規のライセンスについて、基本条件を合意した。
▷ 2019年6⽉、⽶国⾷品医薬品局（FDA）は、移植⾮適応の再発・難治性のびまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）を対象に、抗CD79b抗体-薬物複合体のpolatuzum abvedotin - piiqとベンダムスチン（商品名：トレアキシン®）＋リツキ
シマブ（BR療法）の併⽤療法を迅速承認したと発表した。同薬はジェネンテックとロッシュにより開発され、⽇本では中外製薬が開発中である。

64/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp▷ 第2四半期累計期間において、第46回新株予約権等について、権利⾏使による新株の発⾏が⾏われた。その結果、資本⾦および資本準備⾦が前期末⽐1,272百万円ずつ増加した。
▷ 2019年4⽉、トレアキシン®液剤（急速静注製剤「RI製剤」）について、安全性の確認を主⽬的とした治験において、最初の患者登録を完了した。
▷ 2019年4⽉、抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」の再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫を対象とした第Ⅲ相臨床試
験における症例登録が完了した。登録症例のフォローアップ期間終了後、有効性および安全性を統計解析し、再発・難治性DLBCLを追加適応症として、2020年12⽉期第2四半期中の承認申請を⽬指す。
▷ 2019年3⽉、抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」に関し、腫瘍特異的T細胞輸注療法の前処置に関する⼀部変更の承認を取得した。トレアキシン®が、キメラ抗原受容体T細胞（CAR-T細胞）療法「キムリア®点滴静注」（以下、キムリア®）の前処置として使⽤されることが可能となる。

国内
⾃社販売体制の準備について
同社は、販売委託先であるエーザイ株式会社（以下「エーザイ」）との事業提携契約が2020年12⽉に満了となることから、2018年10⽉にトレアキシン®の国内販売について⾃社による販売体制構築の準備を開始した。最重要経営課題である
2021年12⽉期の黒字化とその後の収益の持続的拡⼤を図るべく、今後の事業展開を⾃社販売体制への移⾏により盤⽯なものとすることを計画している。

20名のトレアキシンマネージャーを⾃社販売体制における営業組織の中核と位置づけており、当第2四半期末は必要な増員と研修の実施および各担当地域への配置準備を計画通りに進めた。第3四半期には⽇本全国に配置を進める予定である。
また、物流・流通・情報システムといったインフラの整備も順調に準備を進めている。

抗がん剤SyB L-0501（凍結乾燥注射剤）/SyB L-1701（RTD製剤）/SyB L-1702（RI製剤）/SyB C-0501（経⼝剤）（⼀般名：ベンダムスチン塩酸塩、商品名：トレアキシン®)
抗がん剤トレアキシン®については、未治療（初回治療）の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫（低悪性度NHL）及びマントル細胞リンパ腫（MCL）（2016年12⽉に製造販売承認を取得）、再発・難治性の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫（低悪性度NHL）
及びマントル細胞リンパ腫（MCL）（2010年10⽉に製造販売承認を取得）、慢性リンパ性⽩⾎病（CLL）（2016年8⽉に製造販売承認を取得）を適応症として、業務提携先のエーザイを通じ、国内販売を⾏っている。

これらの適応症拡⼤を受けて、既に医療現場においては未治療（初回治療）領域でトレアキシン®が従来の標準療法であるR-CHOPに取って代わることで市場浸透が堅調に進んでいる中で、2018年7⽉に⽇本⾎液学会が編集し発⾏した造⾎器腫瘍診療ガイドラインにトレアキシン®とリツキシマブの併⽤療法（BR療法）が新たに収載され、既承認のすべての適応症において、標準的治療の選択肢として推奨されることになった。これにより悪性リンパ腫における標準療法としてのト
レアキシン®の位置づけが確⽴されつつある。同社の調査では市場占有率は未治療領域において55%（前年同期の市場占有率は52％）まで伸⻑した。上述のトレアキシンマネージャーの取り組みが本格化することで、2019年12⽉期後半から
トレアキシン®の市場占有率が上昇する⾒込みであるという。

同剤については、既に承認を取得した上記の3つの適応症に加え、4つ⽬の適応症である再発・難治性のびまん性⼤細胞型
B細胞リンパ腫（r/r DLBCL）の第Ⅲ相臨床試験を実施中で承認取得に向けて順調に進捗している。医療ニーズが⾼いことを受けて、2017年8⽉に第Ⅲ相臨床試験を開始し、2018年1⽉の最初の患者登録以来着実に症例集積を推し進め、2019年
4⽉に症例登録を完了した。今後、登録症例のフォローアップ期間が終了した後、承認申請へ向けて準備を進める。

2017年9⽉にイーグル・ファーマシューティカルズ社（本社：⽶国ニュージャージー州）との間で⽇本における独占的ラ
イセンス契約を締結したトレアキシン®液剤（RTD製剤およびRI製剤）への切替を⽬的として既にRTD製剤については医

65/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

薬品医療機器総合機構との相談を経て承認申請に向けて準備中であり、2019年12⽉期下期には承認申請を実施する予定である。RI製剤については2018年11⽉に安全性の確認を主⽬的とした治験を開始し、2019年4⽉の最初の患者登録以来順
調に症例集積が進捗している。同製剤は患者と医療従事者の負担を軽減することで付加価値を提供し、液剤ライセンスによる特許保護を通じてトレアキシン®の製品寿命を2031年まで延⻑することが可能となった。

また、2018年7⽉には製造販売承認事項に係わる⼀部変更の承認を取得したことにより、低悪性度NHLの代表的な組織型であるCD20陽性の濾胞性リンパ腫（FL）に対して、リツキシマブのみならず、新規の抗CD20抗体製剤との併⽤が可能となった。2018年8⽉に販売開始されたオビヌツズマブとの併⽤療法が可能となり、患者に新たな治療選択肢を提供することができるようになった。また、2019年3⽉に腫瘍特異性T細胞輸注療法の前処置に関する⼀部変更の承認を取得したことにより、2019年5⽉に薬価収載された国内初のキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）療法「キムリア®点滴静注」の前処置としてトレアキシン®が使⽤されることが可能となった。

さらに、経営基盤の強化のため、トレアキシン®を同社事業のより強固な⼟台とすべく、現在開発・販売中の注射剤に加えて経⼝剤の開発を推進する。2018年1⽉に進⾏性固形がんを対象としてトレアキシン®経⼝剤の推奨投与量・スケジュー
ル及び忍容性・安全性の検討を⾏い、がん腫を絞り込むことを⽬的として、第Ⅰ相臨床試験を開始し、2018年5⽉に最初の患者登録後、症例集積を進めている。また、トレアキシン®の経⼝投与による免疫系への作⽤を評価すべく、⾃⼰免疫疾患の⼀種である全⾝性エリテマトーデス（SLE）に対する治療効果の確認を⽬的として、2018年5⽉に慶應義塾⼤学との間で共同研究契約を締結し、前臨床試験を実施した。試験成績を評価したうえで、臨床試験の実施も含め今後の⽅針を検討する予定である。

抗がん剤SyB L-1101（注射剤）/ SyB C-1101（経⼝剤）（⼀般名：Rigosertib Sodium（リゴセルチブナトリウム））
リゴセルチブ注射剤については、導⼊元であるオンコノバ・セラピューティクス社（以下、オンコノバ社）が実施している国際共同第Ⅲ相試験の⽇本における臨床試験を2015年12⽉に同社が開始し、2019年7⽉時点で⽬標症例数50症例に対して44症例が登録された。当該国際共同第Ⅲ相試験は、現在の標準治療である低メチル化剤による治療において効果が得られない、治療後に再発したまたは低メチル化剤に不耐容性を⽰した⾼リスク⾻髄異形成症候群（⾼リスクMDS）を対象とし、全世界から20ヵ国以上が参加して実施している。2019年3⽉時点で全世界における⽬標の360症例数に対して75％の登録を達成している。この試験の成績を基に、欧⽶と同時期に⽇本での承認申請を欧⽶と同時期に⾏うことを計画している。

リゴセルチブ経⼝剤については、オンコノバ社が⽶国において初回治療の⾼リスクMDSを⽬標効能とする第I/II相臨床試
験（アザシチジン併⽤）を完了し、輸⾎依存性の低リスク⾻髄異形成症候群（低リスクMDS）を⽬標効能とする第II相臨
床試験を進めている。同社はリゴセルチブ経⼝剤の⽇本⼈での忍容性および安全性を確認するために2017年6⽉に国内第I相臨床試験を開始し、2017年10⽉の最初の患者登録後、2019年6⽉に症例登録を完了した。同試験終了後、アザシチジンとの併⽤の第I相試験を実施し、リゴセルチブ経⼝剤についても欧⽶に遅れることなく⽇本での承認申請を⾏うべく、
現在オンコノバ社が計画している初回治療の⾼リスクMDSを対象としたアザシチジンとの併⽤による国際共同第III相臨
床試験に参加する予定である。同国際共同試験については2018年12⽉にオンコノバ社が承認審査の迅速化を⽬的として
SPA（特別プロトコル審査）をFDA（⽶国⾷品医薬品局）に申請しており、FDAの合意が得られ次第、第Ⅲ相臨床試験を開始する予定である。また、輸⾎依存性の低リスク⾻髄異形成症候群（低リスクMDS）を⽬標効能とした開発については、
オンコノバ社の開発状況を⾒据えながら⽇本からの参加を検討している。

⾃⼰疼痛管理⽤医薬品 SyB P-1501
2015年10⽉に、ザ・メディシンズ・カンパニー社（契約の相⼿先は同社完全⼦会社であるインクライン・セラピューティ
クス社）から導⼊したSyB P-1501については事業継続性について、同社が懸念を抱く事象が⽣じたため、患者の利益を最

66/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

優先する観点から、2017年4⽉より新規症例登録を⼀時的に中断し、2017年11⽉にライセンス契約を解除。2018年2⽉に同製品の開発は中⽌した。

2017年10⽉にザ・メディシンズ・カンパニー社によるライセンス契約の不履⾏に起因して⽣じた損害の賠償として、82
百万⽶ドル（⽇本円換算で約90億円）の⽀払を求める仲裁を国際商業会議所の規定に基づき申し⽴てた。ザ・メディシン
ズ・カンパニー社との仲裁⼿続は現在も継続中である。同社によれば、第2四半期において同仲裁⼿続きについて進捗があり、2019年中に結論が出る⾒込みであるという。

新規開発候補品
⻑期的な視点に⽴ち、収益性と成⻑性を兼ね備えたバイオ製薬企業へと成⻑を図るために、新薬開発候補品のライセンス
権利取得に向け、探索評価を継続して実施しており、複数のライセンス案件を検討中である。2019年7⽉に新規のライセ
ンスについて、基本条件を合意した。

また、2016年5⽉に、海外事業展開の戦略的拠点として100％出資の⽶国⼦会社SymBio Pharma USA, Incを設⽴した。同社は、当該⼦会社を活⽤し、新薬候補品の全世界におけるライセンス権利を積極的に取得し、⽶国、⽇本、欧州をはじめとする主要市場において開発・商業化を⾏うことで、グローバル・スペシャリティファーマへの転換を進めるとしている。

海外
SyB L-0501 については、韓国、台湾、シンガポールにおいても販売されており、同社の製品売上は計画通り順調に推移
した。

67/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

損益計算書
損益計算書

10年12⽉期 11年12⽉期 12年12⽉期 13年12⽉期 14年12⽉期 15年12⽉期 16年12⽉期 17年12⽉期 18年12⽉期 19年12⽉期

（百万円）
売上⾼

単独
1,450

前年⽐

21.7%

売上原価
売上総利益

238
1,212

単独
1,883

単独
1,955

単独
1,532

単独
1,955

単独
1,933

単独
2,368

29.8%

3.9%

-21.6%

27.6%

-1.1%

22.5%

1,224
658

1,362
593

1,214
318

1,428
527

1,350
583

1,464
904

単独
3,444

単独
3,836

単独
2,838

45.4%

11.4%

-26.0%

2,413
1,031

2,663
1,173

1,973
865

売上総利益率

83.6%

35.0%

30.3%

20.8%

26.9%

30.2%

38.2%

29.9%

30.6%

30.5%

販売費及び⼀般管理費

1,825

2,725

2,293

1,999

1,830

3,135

3,031

4,978

3,829

5,166

売上⾼販管費⽐率125.8%

144.8%

117.3%

130.4%

93.6%

162.1%

128.0%

144.5%

99.8%

182.1%

営業利益-613-2,067-1,700-1,681-1,303-2,552-2,127-3,947-2,656-4,302

前年⽐
営業利益率

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

営業外収益
営業外費⽤
経常利益

13
38
-638

56
85
-2,0957
37-1,729114
35-1,601215
22-1,11017
96-2,6307
196-2,3175
34-3,9772
95-2,7494
79-4,377

前年⽐
経常利益率

-

-

-

-

-

-

-

-

-

-

特別利益
特別損失
法⼈税等

0
4

5
4

0
4

4

2
3
4

3
1
4

9
1
4

17
15
4

10
10
4

4
4

税率

当期純利益
前年⽐
利益率（マージン）

-

-642

-

-2,105---1,733---1,605---1,116---2,632---2,313---3,978---2,753---4,376--

出所：会社データよりSR社作成*表の数値が会社資料とは異なる場合があるが、四捨五⼊により⽣じた相違であることに留意。

同社の損益計算書項⽬に関して、売上⾼から経常利益までの費⽤および各利益については「収益構造」の項参照。また、
営業外損益、特別損益、法⼈税等について、特筆すべきことはない。

過去の会社予想と実績の差異
期初会社予想と実績（百万円）
売上⾼（期初予想）
売上⾼（実績）期初会予と実績の格差
営業利益（期初予想）
営業利益（実績）
期初会予と実績の格差
経常利益（期初予想）
経常利益（実績）
期初会予と実績の格差
当期利益（期初予想）
当期利益（実績）
期初会予と実績の格差

10年12⽉期 11年12⽉期 12年12⽉期 13年12⽉期 14年12⽉期 15年12⽉期 16年12⽉期 17年12⽉期 18年12⽉期 19年12⽉期
単独
単独
単独
単独
単独
単独
単独
単独
単独
単独
1,933
2,338
1,927
1,785
1,785
2,339
2,903
4,201
4,465
1,883
1,955
1,532
1,955
1,933
2,368
3,444
3,836
2,838
-2.6%
-16.4%-20.5%
9.5%
8.3%
1.2%
18.6%
-8.7%
-36.4%-2,351-1,625-1,889-1,654-1,654-2,778-3,238-2,981-3,587-2,067-1,700-1,681-1,303-2,552-2,127-3,947-2,656-4,302-2,398-1,652-1,922-1,650-1,650-2,811-3,303-3,044-3,612-2,095-1,729-1,601-1,110-2,630-2,317-3,977-2,749-4,377-2,407-1,656-1,926-1,654-1,654-2,815-3,306-3,056-3,612-2,105-1,733-1,605-1,116-2,632-2,313-3,978-2,753-4,376-

出所：会社データよりSR社作成*表の数値が会社資料とは異なる場合があるが、四捨五⼊により⽣じた相違であることに留意。
*2011年10⽉に上場のため、会社予想は2011年12⽉期以降

68/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

貸借対照表
貸借対照表 （百万円）
資産
現⾦及び預⾦
有価証券
売掛⾦
たな卸資産
その他の流動資産
流動資産合計建物（純額）
⼯具、器具及び備品（純額）
有形固定資産合計
投資その他の資産合計
ソフトウエア
その他
無形固定資産合計
固定資産合計
資産合計

10年12⽉期 11年12⽉期 12年12⽉期 13年12⽉期 14年12⽉期 15年12⽉期 16年12⽉期 17年12⽉期 18年12⽉期 19年12⽉期
単独

単独

単独

単独

単独

単独

単独

単独

単独

単独

2,314
1,701
6
191
4,213
3
19
22
27
1
1
50
4,263

4,559
1,953
162
207
297
7,178
2
15
17
48
10
3
13
78
7,256

4,540
300
148
165
268
5,421
3
11
14
57
8
3
11
82
5,502

6,163
1,100
125
245
7,634
2
6
9
37
6
2
8
53
7,687

5,692
899
273
245
181
7,290
22
27
49
49
62
4
66
164
7,454

4,261
301
133
131
4,827
22
31
53
53
51
1
52
158
4,984

5,719
487
273
205
6,685
31
43
75
77
42
42
193
6,878

2,947
490
363
237
4,037
28
18
47
100
66
3
69
216
4,252

4,821
412
534
271
6,038
37
20
57
73
51
20
71
201
6,239

3,911
549
1
427
4,887
47
19
75
70
95
146
241
386
5,274

1
124
52
178
-

309
278
59
646
-

330
196
73
599
-

207
44
251
-

306
143
39
488
-

322
553
68
942
450
1
451
1,394

604
331
76
1,011
1
1
1,013

726
504
107
1,336
1
1
1,338

121
639
112
872
2
2
874

負債
買掛⾦
未払⾦
短期有利⼦負債
その他
流動負債合計⻑期有利⼦負債
社債
その他の固定負債
固定負債合計
有利⼦負債（短期及び⻑期）
負債合計
純資産
資本⾦
資本剰余⾦
利益剰余⾦
⾃⼰株式
新株予約権
純資産合計

2
2
180

5
5
651

4
4
602

3
3
254

2
2
490

320
184
47
551
2
2
552

3,711
3,681
-3,309
4,083

6,025
5,995
-5,413
-0
6,606

6,025
5,995
-7,146
-0
27
4,900

8,059
8,029
-8,752
-0
97
7,433

8,331
8,301
-9,868
-0
200
6,964

8,331
8,301
-12,500
-0
300
4,432

9,948
9,918
-14,813
-0
431
5,485

10,762
10,732-18,791
-0
537
3,239

12,973
12,943-21,543
-0
530
4,902

14,871
14,841-25,919
-15
621
4,400

運転資⾦
有利⼦負債合計
ネット・デット

5-2,31461-4,559-17-4,540125-6,163212-5,692

114-4,261439-5,719249-2,947220-4,821429-3,911

出所：会社データよりSR社作成*表の数値が会社資料とは異なる場合があるが、四捨五⼊により⽣じた相違であることに留意。

資産
同社はファブレス経営を標榜しており、臨床試験、製造、販売は外部に委託している。そのため、資産の⼤半は流動資産であり、そのほとんどが現⾦及び預⾦である。
また、流動資産におけるたな卸資産は、トレアキシン®の製品在庫である。

負債
有利⼦負債はなく、負債項⽬としては、買掛⾦、未払⾦が計上されているに留まる。

純資産
資⾦調達により、資本⾦、資本準備⾦が増加している。⼀⽅、純損失を継続していることから、利益剰余⾦の⽋損額は拡⼤している。

69/84

R

シンバイオ製薬｜4582

Coverage

LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

キャッシュフロー計算書
キャッシュフロー計算書（百万円）
営業活動によるキャッシュフロー (1)
投資活動によるキャッシュフロー(2)FCF (1+2)
財務活動によるキャッシュフロー

10年12⽉期 11年12⽉期 12年12⽉期 13年12⽉期 14年12⽉期 15年12⽉期 16年12⽉期 17年12⽉期 18年12⽉期 19年12⽉期
単独
単独
単独
単独
単独
単独
単独
単独
単独
単独
-754
-2,074-1,659-1,677-1,266-2,272-1,960-3,817-2,325-4,351
-116
-117
-411
-1,332
314
1,489
-44
-78
-26
-216
-870
-2,191-2,069-3,010-952-783-2,004-3,894-2,351-4,567
663
4,611
-1
4,057
544
-3
3,658
1,164
4,272
3,740

減価償却費及びのれん償却費 (A)
設備投資 (B)
運転資⾦増減 (C)単純ＦＣＦ (NI+A+B-C)

7
-14
5
-655

8
-12
56
-2,1659-3-78-1,6508
142-1,73913-109
86-1,29824-24-98-2,53426-28
325-2,64030-57-190-3,81535-40-29-2,72938-217
209-4,764

現⾦及び現⾦同等物の期末残⾼

3,916

6,311

4,240

5,294

5,092

4,261

5,719

2,947

4,821

3,911

出所：会社データよりSR社作成*表の数値が会社資料とは異なる場合があるが、四捨五⼊により⽣じた相違であることに留意。

営業活動によるキャッシュフロー
営業活動によるキャッシュフローは、ほぼ税引前当期純損失に等しい。

投資活動によるキャッシュフロー
同社はファブレス経営であり、臨床試験、製造、販売は外部に委託していることから、有形固定資産、無形固定資産の取得による⽀出は限られる。2012年12⽉期、2013年12⽉期に投資活動によるキャッシュフローのマイナス額が拡⼤している理由は、定期預⾦の預⼊、有価証券の取得による。2015年12⽉期は定期預⾦の払戻による収⼊、有価証券の償還によ
る収⼊によって、投資活動によるキャッシュフローは1,489百万円のプラスになった。

財務活動によるキャッシュフロー
財務活動によるキャッシュフローは、資⾦調達によりプラスが続いている。
主な資⾦調達
年⽉⽇

発⾏済株式
総数増減数

発⾏済株式
総数残⾼

資本⾦及び
資本準備⾦

（株）

（株）

増加額
（百万円）

資本⾦及び
資本準備⾦
（百万円）

2009年3⽉

7,404

66,017888

4,643 有償第三者割当

2009年11⽉

8,334

90,268500

6,104 有償第三者割当

2009年12⽉

9,553

100,651573

6,727 有償第三者割当

2011年2⽉

11,032

122,769772

8,164 有償第三者割当

2011年2⽉

17,368140,137

1,216

9,380 有償第三者割当

2011年10⽉

5,100,000

19,130,900

2,628

12,019 有償⼀般募集（ブックビルディング⽅式による募集）

2013年1⽉〜12⽉

3,921,257

23,052,157

1,244

13,263 無担保転換社債型新株予約権付社債の新株予約権の権
利⾏使並びに新株予約権（ストックオプション）の権利⾏使

2013年12⽉

6,720,200

29,772,357

2,504

15,767 有償⼀般募集（ブックビルディング⽅式による募集）

2014年12⽉

1,756,666

32,390,923

544

16,632 無担保転換社債型新株予約権付社債の新株予約権の権
利⾏使並びに新株予約権の権利⾏使

2016年1〜12⽉

14,139,901

46,530,824

3,235

19,867 無担保転換社債型新株予約権付社債の新株予約権の権
利⾏使並びに新株予約権の権利⾏使

2017年1〜12⽉

7,518,400

54,049,224

1,627

21,493 無担保転換社債型新株予約権付社債の新株予約権の権
利⾏使並びに新株予約権の権利⾏使

2018年4〜12⽉

28,349,700

82,398,924

4,422

25,915 新株予約権の権利⾏使

2019年1〜12⽉

1,726,800

26,437,681

3,796

29,711 新株予約権の権利⾏使

出所：同社資料よりSR社作成*同社は2019年7⽉に普通株式4株を1株にする株式併合を実施した。これにより発⾏済株式数は73,088,043株減少した。

70/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

その他の情報損害賠償請求ザ・メディシンズ・カンパニーに対し82百万ドル損害賠償をもとめ、仲裁申し⽴て
同社は、短期術後急性疼痛管理を適応とした「SyB P-1501（⽶国での商品名IONSYS）」のライセンサーであるザ・メディ
シンズ・カンパニー（以下「MDCO」）に対し、2015年10⽉5⽇に両社間で締結した当該製品の⽇本における独占的製造販売権を許諾するライセンス契約に基づき、MDCOの契約違反により同社に⽣ずる損害の賠償を求めることを⽬的として
国際商業会議所の規定に基づく仲裁を2017年10⽉11⽇に申し⽴てた。MDCOの契約違反は、当該製品の製造販売にかかわる⽶国および欧州市場からの撤退および商業活動の中⽌の決定に関連し、MDCOがライセンス契約に基づく義務の適切な履⾏を同社に対して保証できないことによるもので、同社はMDCOに対し82百万ドル（約9,000百万円）の損害賠償を求めている。

ザ・メディシンズ・カンパニー社が欧⽶市場で同製品の事業活動の中⽌・撤退を決定したことに伴い、ライセンス契約に基づく義務の履⾏について⼗分な保証を同社に対して提供できなかったことは、ライセンス契約の重⼤な違反である旨
仲裁で主張している。ザ・メディシンズ・カンパニー社との仲裁⼿続は現在も継続中であるが、2020年12⽉期上期には仲裁判断が下る予定であるという。なお、2020年1⽉6⽇にノバルティスAG社（本社：スイス）がザ・メディシンズ・カ
ンパニー社の買収を完了したことを発表した。
国際商業会議所はパリに本部を置く国際機関で、⽇本を含む約130カ国が参加している。傘下の国際仲裁裁判所では国際的な商事契約から⽣じる紛争を訴訟ではなく仲裁によって解決を図っている。同裁判所の判断に⼀⽅の当事者が従わない場合、もう⼀⽅の側は強制執⾏することができる。

沿⾰
同社は、元⽶国アムジェン社副社⻑で、アムジェン株式会社の創業期から約12年間社⻑を務めた吉⽥⽂紀⽒が、2005年3⽉に設⽴した医薬品企業である。吉⽥⽂紀⽒は、⽇本アムジェン社⻑時代に、市場規模が⼩さいために採算性の観点から、治療効果の⾼い新薬の開発を中⽌せざるを得なかった経験を持つ。同⽒は闘病⽣活を続けている患者に、治療効果をもつ新薬を届けたいという想いに駆られ、同社を設⽴した。
⽶国アムジェン社：バイオ医薬品業界最⼤⼿。1980年、⽶国カリフォルニア州サウザンド・オークスにおいて、AMGen （Applied Molecular
Genetics）として設⽴。⽇本においては、1993年5⽉にアムジェン株式会社として業務を開始した。なお、2008年2⽉に武⽥薬品⼯業株式会社がアムジェン株式会社の株式を100%取得している。

2005年の設⽴当初、ベンチャーキャピタルからの出資を受けることが困難な中、第⼀製薬株式会社（現第⼀三共株式会社（東証1部4568））、株式会社医学⽣物学研究所（JASDAQ 4557）、イーピーエス株式会社（東証1部4282）、SBIホール
ディングス株式会社（東証1部8473）などから出資を受け、第1号開発薬トレアキシン®（ベンダムスチン塩酸塩）の導⼊に必要な資⾦（10億円）を調達。2005年12⽉、アステラス ファーマ社（ドイツ、現アステラス ドイッチランド社）より、トレアキシン®の⽇本における独占的開発および販売に関するライセンス契約を締結した。
2008年9⽉のリーマン・ショック後は、トレアキシン®の研究開発が順調に進む⼀⽅、同社は資⾦不⾜に陥ったという。資⾦調達のために社⻑⾃ら世界50社以上のベンチャーキャピタルを訪ね、2008年12⽉、⽶セファロン社から15億円の資⾦提供を受けることで、窮地を凌いだ。
2010年10⽉、トレアキシン®の国内製造販売承認を取得。2010年12⽉、トレアキシン®の国内販売を開始した。

71/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

2020年2⽉現在、悪性リンパ腫の抗がん剤トレアキシン®が同社の主⼒商品である。また、トレアキシン®の適応症追加、トレアキシン®RTD製剤及びRI製剤、⾻髄異形成症候群の抗がん剤リゴセルチブに関して、国内承認取得に向け臨床試験の実施中または準備中である。その他、2019年9⽉にキメリックス社から世界全域における開発・販売・製造の独占的権利を取得したブリンシドフォビル（天然痘疾患を除く）について、2020年代半ばの製品化を⽬標として開発を進めている。

2005年3⽉

シンバイオ製薬株式会社を資本⾦3,000万円で設⽴

2005年12⽉

アステラス ファーマ社（ドイツ）より抗がん剤「Bendamustine Hydrochloride」の⽇本における独占的開発および販
売に関するライセンス契約を締結

2006年3⽉

東京都より医薬品製造業（包装、表⽰、保管）の許可取得（許可番号：13AZ200010号）

2007年3⽉

アステラス ドイッチランド社（ドイツ）より抗がん剤「SyB L-0501」の中国、韓国、台湾およびシンガポールにおける独占的開発および販売に関するライセンス契約を締結

2008年8⽉

抗がん剤「SyB L-0501」に関するライセンス契約をエーザイ株式会社と締結

2009年3⽉

中国における抗がん剤「SyB L-0501」の開発、および商業化権を供与するサブライセンス契約をセファロン社（⽶国）と締結

2009年5⽉

韓国とシンガポールを対象とした抗がん剤「SyB L-0501」に関するライセンス契約をエーザイ株式会社と締結

2010年9⽉

低悪性度⾮ホジキンリンパ腫、および慢性リンパ性⽩⾎病を適応症として「Symbenda®」（⼀般名：ベンダムスチン塩酸塩）をシンガポールで新発売

2010年10⽉

抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」の国内製造販売承認取得

2010年12⽉

抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」の国内販売開始

2011年7⽉

オンコノバ社（⽶国）と抗がん剤「SyB L-1101/SyB C-1101」に関するライセンス契約を締結

2011年10⽉

慢性リンパ性⽩⾎病および多発性⾻髄腫を適応症として「Symbenda®」（⼀般名：ベンダムスチン塩酸塩）を韓国で新発売

2011年10⽉

⼤阪証券取引所JASDAQ市場グロースに上場

2012年2⽉

低悪性度⾮ホジキンリンパ腫および慢性リンパ性⽩⾎病を適応症として「Innomustine®」（⼀般名：ベンダムスチン塩酸塩）を台湾で新発売

2015年10⽉

The Medicines Company社（⽶国）と⾃⼰疼痛管理⽤医薬品「IONSYS®」（イオンシス®）の⽇本における独占的開発および販売に関するライセンス契約を締結

2016年8⽉

抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」の慢性リンパ性⽩⾎病に対する効能追加承認を取得

2016年12⽉

抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」の未治療の低悪性度⾮ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫に対する効能追加
承認を取得

2017年9⽉

Eagle Pharmaceuticals社（⽶国）とベンダムスチン液剤（RTD製剤及びRI製剤）の⽇本における開発・商業化に関する独占的ライセンス契約を締結

2019年9⽉

Chimerix社（⽶国）と抗ウイルス薬「ブリンシドフォビル」（天然痘除く）の開発・販売・製造に関する独占的グロー
バルライセンス契約を締結

ニュース＆トピックス
2020年9⽉
2020年9⽉9⽇、同社は、トレアキシン液剤（急速静注製剤「RI製剤」）の治験に関する進捗（LPLV達成）について発表した。

トレアキシン®液剤（急速静注製剤「RI製剤」：点滴投与時間10分間）について、安全性の確認を主⽬的とした治験（以下「本試験」）において、⽬標症例数の登録後、すべての被験者の観察期間が完了（LPLV: Last Patient Last Visit）した。

RTD製剤は2019年12⽉期第3四半期に承認申請を完了し、2021年12⽉期第1四半期の発売を⽬指して準備中である。RI製剤は同試験終了後に承認申請を⾏い2022年12⽉期下半期の承認を予定している。

72/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

2020年9⽉7⽇、同社は、⾃社販売体制に向けた承継の開始について発表した。

同社は、2008年8⽉にエーザイ株式会社との間で締結したベンダムスチン（トレアキシン点滴静注⽤100mg/25mg）事業
提携契約が2020年12⽉9⽇に契約満了を迎えるにあたり、抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」の国内販売について⾃社による販売体制構築の準備の⼀貫として、エーザイとの承継作業を開始した。

また、⾃社流通体制の構築の⼀環として、同社は、株式会社スズケン（以下、スズケングループ）および東邦薬品株式会社（東邦ホールディングス株式会社の連結⼦会社、以下、共創未来グループ）と医薬品の売買に関する取引基本契約を締結完了した。

営業組織体制の確⽴
全国に医薬情報担当者51名の配置を既に完了し、今後、エーザイの協⼒のもと情報提供活動を開始することになる。同時
に、各地域のニーズに合わせた企画⽴案を実施・展開する役⽬を担う専⾨性の⾼い「ヘマトロジー・エキスパート」を新たに設置する。

流通・物流体制の確⽴
全国流通体制においてはスズケングループと共創未来グループの2社を総代理店として取引を⾏い、物流センターは東⽇本と⻄⽇本の2拠点としスズケングループ傘下の株式会社エス・ディ・コラボとの取引を開始する。

2020年9⽉1⽇、同社は、⾃⼰疼痛管理⽤医薬品「SyB P-1501」のライセンサーであるザ・メディシンズ・カンパニーに対する仲裁の最終結果に関して発表した。

国際商業会議所（以下「ICC」）の規則に基づいて構成された仲裁廷が、The Medicines Company（以下「MDCO」）に対する同社の仲裁申し⽴てについて、最終判断が確定した。

仲裁廷は、MDCOがライセンス契約に基づく履⾏について⼗分な保証を提供しなかったという同社の主張を認めず、同社の損害賠償請求を否定したが、弁護⼠費⽤および諸費⽤の50％に相当する495万⽶ドルをMDCOが同社に⽀払う判断をした。なお、仲裁廷はMDCOの反対請求を否定した。

今後の⾒通しについて、同社は仲裁判断の最終結果を踏まえ、2020年12⽉期の業績予想に対する影響を精査するとしている。

2020年8⽉
2020年8⽉25⽇、同社は、オンコノバ社による⾼リスクの⾻髄異形成症候群（HR-MDS）においての第Ⅲ相臨床試験「INSPIRE」のトップライン結果の開⽰について発表した。

同社が開発中の抗がん剤Rigosertib（以下、リゴセルチブ）のライセンサーであるOnconova Therapeutics, Inc.（以下、オンコノバ社）は、2020年8⽉24⽇に⾼リスクのMDS（HR-MDS）患者を対象としたリゴセルチブの静脈内投与の有効性と安全性を評価するオンコノバ社の第Ⅲ相試験（INSPIRE試験）が、医師選択療法との⽐較において主要評価項⽬を達成しなかったことを発表した。

73/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

同試験の主要評価項⽬は全⽣存期間であり、リゴセルチブ点滴静注＋最善の⽀持療法と医師選択療法（PC）＋最善の⽀持療法を⽐較した。また、超⾼リスク（VHR-MDS）患者のサブグループについても、事前に規定された解析を⾏った。

INSPIRE試験のintent-to-treat解析では、リゴセルチブ静注群の全⽣存期間は6.4ヵ⽉、PC群では6.3ヵ⽉（p=0.33）であったことが明らかになった。VHR-MDSサブグループの全⽣存期間についても、両群間で有意差は認められなかった。オン
コノバ社はさらに追加解析を⾏っている。

安全性解析では、リゴセルチブ静注は概ね良好な忍容性を⽰し、報告された有害事象はMDSを対象としたリゴセルチブ静注の過去の臨床試験で観察されたものと同様のものであった。重篤な有害事象（SAE）は⽐較的稀で、両群間で同様のプ
ロファイルを⽰した。

2020年8⽉5⽇、同社は、⾃⼰疼痛管理⽤医薬品「SyB P-1501」のライセンサーであるザ・メディシンズ・カンパニーに対する仲裁の判断に関して発表した。

同社は、ザ・メディシンズ・カンパニー（以下、MDCO）に対する仲裁の判断を7⽉23⽇に受領した。これは、同社がMDCOの契約違反により同社に⽣ずる損害賠償（82百万⽶ドル）を求めることを⽬的とした2017年10⽉11⽇の申し⽴てに関するものである。国際商業会議所の規定に基づく仲裁の判断が7⽉21⽇になされ、弁護⼠経由で7⽉23⽇に受領した。

仲裁判断の要旨
仲裁廷は、同社が主張した損害賠償請求を認めなかったものの、同社が要求した仲裁⼿続きにかかる弁護⼠費⽤を含めた諸費⽤の50％を、MDCOが同社に⽀払うよう判断した。⼀⽅、仲裁廷はMDCOによる反対請求および関連費⽤の請求は⼀切認めなかった。なお、上記の諸費⽤の⾦額については現在精査が⾏われており、最終確定までには数週間程度を要する
⾒込みである。

2020年7⽉
2020年7⽉13⽇、同社は、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫を対象としたトレアキシン®とポラツズマブ ベ
ドチン、リツキシマブとの併⽤療法に関する承認申請に関して発表した。

同社は抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」（⼀般名：ベンダムスチン塩酸塩）について、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（以下、再発・難治性DLBCL）を対象としたベンダムスチンとポラツズマブ ベドチン、リツキシマブとの併⽤療法に対する製造販売承認事項に係わる⼀部変更承認申請を⾏った。

ポラツズマブ ベドチンとベンダムスチン、リツキシマブ（以下「BR療法」）との併⽤療法を検討した国内外の臨床試験を基に、中外製薬株式会社が再発・難治性DLBCLを対象として2020年6⽉29⽇に製造販売承認申請を⾏った。

この申請に先⽴ち、BR療法については、同社が実施した再発・難治性DLBCLを対象とした第III相試験で主要評価項⽬の奏効率において期待奏効率を上回る結果が得られたことを基に、2020年5⽉に製造販売承認事項に係わる⼀部変更承認申請を⾏った。2020年7現在独⽴⾏政法⼈医薬品医療機器総合機構（PMDA）により審査が⾏われている。

同社および中外製薬の申請について、双⽅とも承認取得後、ポラツズマブ ベドチンが薬価収載され次第、ポラツズマブ
ベドチンとBR療法との併⽤において「トレアキシン®」の使⽤が可能となる。

74/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

2020年5⽉
2020年5⽉11⽇、同社は、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫を対象としたトレアキシン®とリツキシマブ併⽤療法に関する承認申請完了に関して発表した。

同社は抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」（⼀般名：ベンダムスチン塩酸塩）について、再発・難治性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫を対象としたベンダムスチンとリツキシマブの併⽤療法を可能にする製造販売承認事項に係わる⼀部変更承認申請を⾏った。

2020年3⽉
2020年3⽉25⽇、同社は、抗がん剤「リゴセルチブ注射剤」国際共同第Ⅲ相試験（INSPIRE試験）⽬標症例登録の完了に関して発表した。

同社が現在開発中の抗がん剤Rigosertib（以下、リゴセルチブ）のライセンサーであるOnconova Therapeutics, Inc.（以下オンコノバ社）が、2020年3⽉24⽇、リゴセルチブ注射剤国際共同第Ⅲ相試験（INSPIRE試験）にて、⽬標360症例の登録を完了したことを発表した。

登録完了した360症例のうち、⽇本での症例登録は48症例であった。同試験は2020年12⽉期第3四半期または第4四半期に主要評価項⽬の結果が明らかになり、その後、年内に学会で試験結果を発表する予定である。

2020年2⽉
2020年2⽉27⽇、同社は第50回新株予約権および第51回新株予約権（⾏使価額修正条項付）の発⾏と新株予約権の第三者割当契約（コミット・イシュー・プログラム）の締結に関して発表した。

同社は、EVO FUNDを割当予定先とする第50回新株予約権および第51回新株予約権の発⾏、⾦融商品取引法による届出の効⼒発⽣を条件とした新株予約権の第三者割当契約（コミット・イシュー・プログラム）を割当予定先との間で締結することを決定した。

募集の概要
割当⽇

2020年3⽉16⽇

発⾏新株予約権数

10,000千個（第50回新株予約権：7,000千個、第51回新株予約権：3,000千個）

発⾏価額

総額11百万円（第50回新株予約権1個当たり1.06円、第51回新株予約権1個当たり1.04円）

当該発⾏による潜在株式数

10,000千株（新株予約権1個につき1株、2019年12⽉31⽇現在の同社発⾏済株式総数に対して37.8%の希薄化）

上限⾏使価額はない。下限⾏使価額は291円であるが、下限⾏使価額においても、潜在株式数は10,000千株である。
調達資⾦の額5,450百万円

⾏使価額および⾏使価額の修正条件

当初⾏使価額は547円とする。

第50回および第51回新株予約権の⾏使価額は、2020年3⽉17⽇に初回の修正がされ、以後5取引⽇が経過する毎に修正される。⾏使価額が修正される場合、⾏使価額は、直前に⾏使価額が修正された⽇から起算して5取引⽇⽬の⽇の翌取引⽇（以下、修正⽇）に、修正⽇に先⽴つ5連続
取引⽇の各取引⽇において取引所が発表する同社普通株式の普通取引の売買⾼加重平均価格の単純平均値の94％に相当する⾦額（当該⾦額が下限⾏使価額を下回る場合は下限⾏使価額）に修正される。
募集⼜は割当⽅法（割当予定先）

第三者割当の⽅法により、全ての新株予約権をEVO FUNDに割り当てる。

75/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

第50回および第51回新株予約権の特徴、調達する資⾦の使途▷ 第50回新株予約権：発⾏後翌取引⽇より⾏使期間が開始し、開始後、原則として106取引⽇以内に、割当予定先が第50回
新株予約権の全て（7,000千株）を⾏使する。また、発⾏⽇の翌取引⽇以降、原則として56取引⽇以内に、2,800千株相当
分以上の第50回新株予約権の⾏使をする。
▷ 第51回新株予約権：同社が⾏使開始指⽰を⾏った⽇の翌取引⽇以降、原則として46取引⽇内に割当予定先は発⾏数量を上限として同社が指定した数の第51回新株予約権の全てを⾏使する。また、第51回新株予約権は、同社から⾏使開始指⽰がなされるまでは新株予約権の⾏使はできない。⾏使開始指⽰については、同社が未公表のインサイダー情報を⾏使
開始指⽰時点および⾏使開始時点で保有していないこと、第50回新株予約権が残存していないことが条件となる。

第50回新株予約権

第51回新株予約権

7,000千個

3,000千個発⾏価額の総額

7百万円

3百万円

⾏使価額の総額

3,829百万円

1,641百万円

⾏使想定期間（コミット期間延⻑事由

発⾏後約5ヵ⽉

⾏使開始指⽰⽇以降当社の指定する⽇から約

発⾏数

発⽣時を除く、原則）

2ヵ⽉

修正回数（5取引⽇毎に修正、原則）

通算で21回（予定）

⾏使価額

5連続取引⽇における同社普通株式の普通取引の売買⾼加重平均価格の単純平均値の94％

通算で9回（予定）コミット

106取引⽇以内における発⾏数全ての⾏使を

46取引⽇以内における指定数全ての⾏使

原則コミットを原則コミット

56取引⽇以内における発⾏数の40％以上の⾏使を原則コミット
当初⾏使開始予定⽇

2020年3⽉17⽇

未定

コミット完了予定⽇

発⾏数全ての⾏使：2020年8⽉21⽇

未定

発⾏数の40％以上の⾏使：2020年6⽉9⽇

調達する資⾦の使途（百万円）

第 50 回 新 株 予 約 権

第 51 回 新 株 予 約 権による調達⾦額による調達⾦額

合計の調達⾦額

⽀出予定時期

導⼊済パイプラインの開発

2,375

55

2,430

2020年3⽉〜2021年6⽉

⾃社販売体制の構築

1,431

54

1,485

2020年3⽉〜2021年6⽉

0

1,535

1,535

2020年10⽉〜2021年6⽉

3,806

1,644

5,450

新規ライセンス導⼊やM&A等の投資合計

仲裁判断により資⾦需要状況が変化した場合の協議義務
同社は、ザ・メディシンズ・カンパニー社によるライセンス契約の不履⾏に起因して⽣じた損害の賠償として、82百万⽶ドル（⽇本円換算で約90億円）の⽀払いを求める仲裁を国際商業会議所の規定に基づき2017年10⽉11⽇付で申し⽴てており、現在も継続中である。

現状の経過としては、2019年6⽉にニューヨークにて審問⼿続きが⾏われ、同12⽉末に双⽅からの最終⽂書の提出が終わり、現在仲裁⼈3⼈が仲裁判断を準備中とのことである。通常の⼿続きを前提にすれば、2020年3⽉から6⽉の間に仲裁判断がなされるものと予想しているという。これに関し、仲裁機関による仲裁判断がなされた場合には、割当予定先と協議の上、同社が指定する数以上の同新株予約権を⾏使しないことを要請することができ、割当予定先は、当該要請に関し、同社と誠実に協議する旨定められる予定である。

76/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

2020年2⽉
2020年2⽉6⽇、同社は中期経営計画（2020年12⽉期〜2022年12⽉期）について発表した。

中期経営計画の業績⽬標
19年12⽉期

20年12⽉期

21年12⽉期

実績

会予

⽬標

⽬標

売上⾼

2,811

3,404

9,008

10,816

営業利益/損失-4,302-5,090

1,031

1,482

経常利益/損失-4,377-5,134987

1,438

当期純利益/損失-4,376-4,803

1,356

1,717

（百万円）

22年12⽉期

出所：同社資料をもとにSR社作成

中期経営計画（2020年12⽉期から2022年12⽉期）の業績⽬標
売上⾼
売上⾼については、トレアキシン®の製品売上がその⼤半を占めている。製品売上の⽬標数値については、直近で⾒られる市場への浸透のペース及び売上⾼の傾向を反映させ、中期経営画期間の売上成⻑率を⾒直した結果を計上した。現在の同社の売上⾼は販売委託先であるエーザイへの製品出荷売上をベースとして計上しているが、2021年12⽉期以降の⾃社販売体制においては同社から医薬品卸業者への製品出荷売上をベースとした⾦額を計上している。

2021年12⽉期と2022年12⽉期の売上⾼の算定において、2021年12⽉期第2四半期に承認取得を計画している再発・難治
性びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の適応追加によるトレアキシン®の製品売上の拡⼤を想定し、⽬標数値を開⽰した。

販売費及び⼀般管理費
販売費及び⼀般管理費については、主に研究開発費、その他販売費及び⼀般管理費に区分した。
▷ 研究開発費については、トレアキシン®及びリゴセルチブ注射剤と経⼝剤、抗ウイルス感染症治療薬ブリンシドフォビルからなる既存パイプラインの最新の開発計画の想定に基づいて費⽤を計上した。
▷ 抗ウイルス感染症治療薬ブリンシドフォビルに続く、既存パイプライン以外の新規開発候補品については、継続して評価・検討は進めるものの導⼊に関する⼀時⾦等の費⽤は計上していない。
▷ その他販売費及び⼀般管理費については、主としてトレアキシン®の営業、マーケティング業務、⽣産物流業務、事業開
発業務、管理業務関連費⽤で構成される。2021年12⽉期からのトレアキシン®の⾃社販売に向けて、2020年12⽉期以降、
⾃社販売体制の構築・運営に係わる費⽤を計上している。主に医薬情報担当者の増員に伴う⼈件費および活動コストの増加を⾒込んでいる。

当期純利益
当期純利益は、収益化する2021年12⽉期以降に繰越⽋損⾦等の解消が進むことの影響額を税効果会計に反映し、2021年
12⽉期と2022年12⽉期において経常利益を上回る当期純利益を計上した。

⼈員計画
⼈員計画については、2020年12⽉期第2四半期までに62名から成る全国営業組織の構築を完了し、2021年12⽉期からの⾃社販売体制への移⾏に備えることを想定した。⼀⽅で、それ以外の組織においては必要な⼈員配置を計画し、そのための⼈件費を計上している。抗ウイルス感染症治療薬ブリンシドフォビルのグローバル展開に伴う増員計画については、
2020年2⽉時点では試験計画を検討中であり、当該計画期間においては現組織で対応可能と考えており⼈件費には反映し
ていない。

77/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

資⾦計画
資⾦計画については、必要な事業資⾦を確保すべく、2018年4⽉に第45回乃⾄第47回新株予約権の発⾏を機関決定した。

⼤株主
所有株式数

⼤株主の状況

割合

（株）

吉⽥ ⽂紀

862,750

3.3%

CEPHALON, INC. セファロン インク

647,250

2.5%

SMBC⽇興証券株式会社

538,300

2.0%

⼤和証券株式会社

293,350

1.1%

エーザイ株式会社

208,350

0.8%

松井証券株式会社

189,300

0.7%

ゴールドマンサックスインターナショナル

185,075

0.7%

⽇本証券⾦融株式会社

183,900

0.7%

太⽥和幸

157,700

0.6%

野村證券株式会社

155,6220.6%

3,421,597

13.0%

計

出所：会社データよりSR社作成
2019年12⽉末時点*持株⽐率は発⾏済株式総数から⾃⼰株式を控除して計算している。

トップマネジメント
吉⽥⽂紀代表取締役社⻑
1971年学習院⼤学理学部卒業。MIT⼤学院修⼠課程修了（分⼦⽣物学）。ハーバード⼤学⼤学院で経営管理学、医療政策論研究。同⼤⼤学院修⼠課程修了。MITにおいて、⼤腸菌のファージT4ウイルスの遺伝⼦地図づくりに取り組む中で、研究は時間をかけたからといって、成果が得られるわけではないと考え、サイエンスを理解できる企業家を⽬指し、ハーバード⼤学に転学し、経営管理学、医療政策論を学んだ。

1975年三菱商事株式会社⼊社。1977年エイ・エッチ・エス・ジャパン株式会社⼊社。1980年⽇本バイオ・ラッドラボラ
トリーズ株式会社設⽴。その後、⽇本シンテックス株式会社代表取締役社⻑を経て、1993年⽇本アムジェン株式会社設⽴、代表取締役社⻑。⽶国アムジェン社副社⻑。2005年3⽉シンバイオ製薬株式会社設⽴。同社社⻑。

従業員
2019年12⽉末時点における同社の従業員数は107名である。
従業員数
（⼈）
従業員数
増減

10年12⽉期 11年12⽉期 12年12⽉期 13年12⽉期 14年12⽉期 15年12⽉期 16年12⽉期 17年12⽉期 18年12⽉期 19年12⽉期
単独
単独
単独
単独
単独
単独
単独
単独
単独
単独
56
71
76
72
69
74
77
78
90
107
4

15

5

-4

-3

5

3

1

12

17

出所：会社データよりSR社作成

78/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

ところで臨床試験の概要
新薬の開発期間は10〜17年
新薬開発のプロセスは以下の4段階に分けられ、⼀般的には、基礎研究から承認取得・製品化までは、通常10〜17年を要する。

⼀般的な新薬開発のプロセスと期間
プロセス

期間

内容

基礎研究

2〜3年

新規物質の創製及び候補物質の絞込み

前臨床試験

3〜5年

実験動物を⽤いて、有効性及び安全性を確認する試験

臨床試験

3〜7年

第Ⅰ相︓少数健康⼈を対象にして、安全性及び薬物動態を確認する試験
第Ⅱ相︓少数患者を対象にして、有効性及び安全性を確認する試験
第Ⅲ相︓多数患者を対象にして、既存薬との⽐較により有効性及び安全性を確認する試験

申請・承認

1〜2年

国(厚⽣労働省)による審査

出所：同社資料よりSR社作成

化合物から医薬品としての製造承認に⾄る確率は10万分の1
⼀般的に、化合物開発から医薬品としての製造承認取得に⾄る確率は10万分の1であるといわれている。トムソン・ロイ
ター2013年版製薬R&Dファクトブックによれば、2006年〜2008年における世界の製薬会社の各プロセスの成功率は、前臨床：67%、第Ⅰ相臨床試験：46%、第Ⅱ相臨床試験：19%、第Ⅲ相臨床試験：77%、承認申請：90%であった。

また、抗がん剤の成功率は他の医薬品の成功率と⽐較して低い傾向がある。BIOtechNOWによれば、⽶国において、2004〜2011年の間で第Ⅰ相臨床試験から承認取得までの抗がん剤の成功率が6.7%であったのに対し、他の医薬品は12.1%であったという。特に第Ⅲ相臨床試験の成功率の差が顕著であった。抗がん剤の第Ⅲ相臨床試験の成功率が45%であったのに対し、他の医薬品では同64%であった。

外国臨床データを受け⼊れる際に考慮すべき⺠族的要因についての指針
外国の臨床試験データの相互利⽤に関しては、その基本的な考え⽅が、1998年に厚⽣省（現厚⽣労働省）より「外国臨床データを受け⼊れる際に考慮すべき⺠族的要因についての指針」（ICH-E5 ガイドライン）として公表された。この指針
ではある地域で得た臨床試験の結果を別の地域の住⺠集団に⼀般化し適⽤することを試験データの外挿と呼び、地域間での外挿可能性の評価に関する考え⽅を⽰している。

⽇本における承認申請には、⽇本⼈における薬物動態（投与された薬物がどのように吸収され、組織に分布し、代謝され、排泄される過程）データ、⽤量反応データ、および有効性に関する検証試験データが必要である。ただし、ブリッジング
試験（外挿可能性を評価するための臨床試験）によって外国の臨床試験の結果を⽇本の住⺠集団に適⽤できると判断された場合には、有効性に関する検証試験として外国で実施された臨床試験結果を⽤いることができる。

79/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

⽤語解説
IgG
免疫グロブリンG（Immunoglobulin G）の略。IgGは⾎清中の免疫グロブリンの主体を占め、病原体に結合してその感染を阻⽌（中和）、あるいは病原体をマクロファージが取り込みやすくするなど感染防御の主体をなしている。

SPA（特別プロトコール査定）
第Ⅱ相臨床試験終了後に、第Ⅲ相臨床試験について、対象疾患、⽬的、試験デザイン、主要及び副次評価項⽬、解析⽅法などに関してFDAと事前合意し、試験終了後は合意内容を変更せずにそのまま承認審査での承認要件として認める制度。
当該制度を利⽤することにより、新薬承認申請をした場合に、第Ⅲ相臨床試験の内容について予め当局による検討が終了しているため、承認申請後における評価、承認が得られやすくなり、より確実に市場への投⼊が期待できる。

MR （Medical Representative）
⾃社医薬品に関する情報の専⾨家として医療機関を訪問し、医療関係者と⾯談することにより、医薬品の品質・有効性・安全性等に関する情報の提供・収集・伝達を主な業務とする医療情報担当者のこと。

OS（Overall Survival:全⽣存期間）
基準⽇から全原因による死亡の⽇までの期間。エンドポイントが正確で測定しやすく、死亡⽇によって証明される。

希少疾病分野
医療上の必要性は⾼いものの、薬を必要とする患者数が少ない疾病分野のことで、この分野に対する開発の進んでいない
医薬品をオーファンドラッグ（Orphan Drug、希少疾病⽤医薬品）という。

厚⽣労働省はオーファンドラッグの研究開発を振興するために、助成⾦などの優遇制度を設けている。当該指定を受けると、他の医薬品に優先して審査を受けられる（申請から承認までの期間が短縮される）、再審査期間を最⻑10年まで延⻑することができる、薬価への加算評価が期待できるといったメリットを享受することが可能となる。

抗原
通常、細菌やウイルスの持つタンパク質等、体内で異物と認識され、抗原抗体反応を起こさせる物質のことを抗原という。
抗原が体内に⼊ると、これを撃退するための物質として抗体が作られ、抗原を排除するために働く。さらにこの意味から
派⽣して、抗体に結合する物質、あるいはこれから抗体を作製したい物質全般を、抗原と呼ぶこともある。

⾻髄異形成症候群（MDS：Myelodysplastic Syndromes）
MDSは、⾻髄中の⾎球を作る造⾎幹細胞に異常が⽣じ、⼗分な量の⾎球を作ることができなくなり、⾎球減少を起こす疾患である。異常な造⾎幹細胞から作られた⾎球は、形態が異常となることから、「異形成」と呼ばれる。症状としては、
貧⾎、感染、出⾎傾向が⾼頻度で起こる。主に⾼齢者に多く、また、MDSの患者が急性⽩⾎病に移⾏する⽐率は10〜20%と⾔われている。

CRO （Contract Research Organization：受託臨床試験実施機関）
製薬企業が、⾃社で実施する開発業務を遅滞なく進めるために、⼀部の業務について委託を⾏う機関。委託業務の内容としては、治験が実施計画書通りに遂⾏されているかをモニタリングするモニター業務や、臨床データを管理するデータ管理業務などがある。

80/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

第⼀選択薬
ある疾患に対して数ある治療薬のうち、最初に投与するべき治療薬のこと。有効性が⾼く、副作⽤も少ない薬が通常第⼀選択薬となる。これを投与しても効果が⾒られない場合、第⼆選択薬の投与にうつる。

⾮ホジキンリンパ腫（ひホジキンリンパしゅ）
⾮ホジキンリンパ腫（NHL: Non-Hodgkin lymphoma）は、ホジキンリンパ腫以外の全ての多様な悪性リンパ腫を含む⼀群である。⽇本では、びまん性⼤細胞型 （Diffuse Large Cell Type） が多い。

標準療法
科学的根拠に基づいた観点で、現在利⽤できる最良の治療であることが⽰され、ある状態の⼀般的な患者に⾏われることが推奨される治療。

ブリッジング試験
海外での臨床試験を活⽤し、国内での重複試験を避け、治療薬を早期に承認取得することを⽬的とする。海外での臨床試
験データが、⽇本⼈の患者でも再現されることを確認するために実施される。

PFS（Progression-Free Survival：無増悪⽣存期間）
基準⽇から客観的な腫瘍憎悪または死亡までの期間。がんが進⾏することなく患者が⽣存している期間のこと。

POC（Proof of Concept）
新薬候補物質の有効性や安全性を臨床で確認し、そのコンセプトの妥当性を検証すること。

マルチキナーゼ阻害作⽤
がんで活性が上がっている複数の（チロシン）キナーゼを阻害する作⽤。チロシンキナーゼは、細胞の増殖、分化などに関わる信号の伝達に重要な役割を果たす。遺伝⼦の変異によってチロシンキナーゼが異常に活性化すると、細胞が異常に増殖し、がんなどの疾病の原因となる。

慢性リンパ性⽩⾎病
⾻髄中で⽩⾎球の⼀種であるリンパ球が腫瘍化し過度に増殖するがんの⼀種であり、欧⽶では全⽩⾎病の約30%を占める最も発症頻度の⾼い⽩⾎病である。国内の患者総数は2,000⼈程度で、新規の罹患率は10万⼈に0.3⼈前後と希少な疾患である。

マントル細胞リンパ腫
侵攻性の（増殖の速い）B細胞⾮ホジキンリンパ腫の⼀種で、通常は中年以上の成⼈に発⽣する。リンパ節、脾臓、⾻髄、⾎液、消化器系などに⽣じる⼩ないし中等⼤のがん細胞を特徴とする。

モノクローナル抗体
単⼀の抗体分⼦を産⽣する細胞から得られた抗体のことをいう。特定の性質を持つ抗体を⼤量に産⽣することが可能であり、抗体医薬品の開発にも利⽤される。

⽤量反応性
薬剤の適切な⽤法・⽤量を設定するために検討するもので、薬剤の投与量と有効性の関係を⽰す。通常、薬剤の投与量が増加するに従って、有効性が⾼くなることが期待される。

81/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

社名の由来
同社は「共に創り、共に⽣きる」を企業理念としている。社名の「シンバイオ」は英語の「symbiosis（共⽣）」と「バイオテクノロジー」を組み合わせたもの。

会社のマークは、患者を中⼼に、医師、科学者、⾏政、開発資⾦の提供者が⽀え合う関係を象徴している。ロゴの⾊は、
永遠の⽣命⼒「エヴァーグリーン」への探求姿勢を⾊で表現している。

82/84

R
Coverage

シンバイオ製薬｜4582
LAST UPDATE: 2020.12.10

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

企業概要
企業正式名称
シンバイオ製薬株式会社

本社所在地〒105-0001
東京都港区虎ノ⾨三丁⽬2番2号

代表電話番号

虎ノ⾨30森ビル

03-5472-1125

上場市場

設⽴年⽉⽇

東証JASDAQグロース

2005年3⽉25⽇

上場年⽉⽇

HP

2011年10⽉20⽇

http://www.symbiopharma.com/index.html

決算⽉

IRページ

12⽉

http://www.symbiopharma.com/ir/index.html

83/84

R

株式会社シェアードリサーチについて

Coverage

Research Coverage Report by Shared Research Inc. | https://sharedresearch.jp

株式会社シェアードリサーチは今までにない画期的な形で⽇本企業の基本データや分析レポートのプラットフォーム提供を⽬指しています。さらに、徹底した分析のもとに顧客企業のレポートを掲載し随時更新しています。SR社の現在のレポートカバレッジは以下の通りです。
アイペット損害保険株式会社

⻲⽥製菓株式会社

株式会社セレス

あい ホールディングス株式会社

株式会社 CARTA HOLDINGS

ソレイジア・ファーマ株式会社

株式会社ハーモニック・ドライブ・システムズ
株式会社パン・パシフィック・インターナショナルホールディングス

株式会社アイモバイル

カルナバイオサイエンス株式会社

ソースネクスト株式会社

株式会社ピースリー

株式会社アクセル

株式会社カワニシホールディングス

第⼀稀元素化学⼯業株式会社

株式会社ビジョナリーホールディングス

株式会社アジュバンコスメジャパン

キヤノンマーケティングジャパン株式会社

太陽ホールディングス株式会社

株式会社ビジョン

株式会社アズーム

株式会社キャリアデザインセンター

株式会社髙島屋

BEENOS 株式会社

アズビル株式会社

株式会社キャンバス

株式会社ダイセキ

ピジョン株式会社

アズワン株式会社

キュービーネットホールディングス株式会社

中国塗料株式会社

株式会社ビーロット

株式会社アドバンスクリエイト

株式会社グッドコムアセット

蝶理株式会社

ファーストブラザーズ株式会社

アニコムホールディングス株式会社

クミアイ化学⼯業株式会社

株式会社チヨダ

フィールズ株式会社

アネスト岩⽥株式会社

KLab株式会社

都築電気株式会社

株式会社フェイスネットワーク

ＡＰＡＭＡＮ株式会社

グランディハウス株式会社

株式会社ツルハホールディングス

株式会社フェローテックホールディングス

株式会社アバント

株式会社クリーク・アンド・リバー社

株式会社テイクアンドギヴ・ニーズ

藤⽥観光株式会社

株式会社あらたケイアイスター不動産株式会社

株式会社ティア

フリービット株式会社

アンジェス株式会社株式会社GameWith

株式会社TKC

株式会社ブロードリーフ

and factory株式会社

株式会社ゲームカード・ジョイコホールディングス

株式会社 ティーケーピー

ベース株式会社

アンリツ株式会社

株式会社ココカラファイン

DIC株式会社

株式会社ベネフィット・ワン

アース製薬株式会社

コタ株式会社

ディップ株式会社

株式会社ベルパーク

アートスパークホールディングス株式会社

コムシスホールディングス株式会社

デジタルアーツ株式会社

HENNGE株式会社

株式会社イエローハット

コンドーテック株式会社

株式会社デジタルガレージ

株式会社ホープ

イオンディライト株式会社

サトーホールディングス株式会社

株式会社出前館

株式会社北國銀⾏

株式会社イオンファンタジー

株式会社サニックス

株式会社テンポイノベーション

株式会社マーキュリアインベストメント

株式会社イグニス

株式会社サーバーワークス

株式会社ドウシシャ

松井証券株式会社

株式会社Ｅストアー

サンバイオ株式会社

株式会社TOKAIホールディングス

マネックスグループ株式会社

伊藤忠エネクス株式会社

株式会社サンリオ

トーカロ株式会社

株式会社マルマエ

株式会社IDOM

株式会社ザッパラス

東洋インキSCホールディングス株式会社

株式会社 三城ホールディングス

稲畑産業株式会社

株式会社識学

東洋炭素株式会社

株式会社ミライト・ホールディングス

株式会社インテリジェント ウェイブ

株式会社シグマクシス

東洋紡株式会社

株式会社メタップス

インフォコム株式会社

シップヘルスケアホールディングス株式会社

株式会社ドリームインキュベータ

メドピア株式会社

株式会社インフォマート

株式会社SHIFT

株式会社トライステージ

株式会社メディアドゥ

AI inside 株式会社株式会社シンクロ・フード

内外トランスライン株式会社

株式会社メディカルシステムネットワーク

株式会社エアトリ

シンバイオ製薬株式会社

⻑瀬産業株式会社

株式会社メディネット

株式会社エイジア

株式会社シーアールイー

ナノキャリア株式会社

森永乳業株式会社

株式会社エイチーム

株式会社ジンズホールディングス

⽇医⼯株式会社

株式会社夢真ホールディングス

エイチ・ツー・オー リテイリング株式会社

株式会社ジェイ・エス・ビー

⽇進⼯具株式会社

株式会社ユーグレナ

株式会社エス・エム・エス

株式会社JMDC

⽇清紡ホールディングス株式会社

株式会社𠮷野家ホールディングス

SBSホールディングス株式会社

株式会社ジェイテックコーポレーション

ニプロ株式会社

RIZAPグループ株式会社

株式会社エディオン

Jトラスト株式会社

⽇本KFCホールディングス株式会社

株式会社ラウンドワン

株式会社FPG

株式会社JPホールディングス

⽇本⼯営株式会社

株式会社ラクーンホールディングス

MRT株式会社

ジャパンベストレスキューシステム株式会社

⽇本駐⾞場開発株式会社

株式会社ラックランド

エレコム株式会社

株式会社ジャフコ

⽇本電計株式会社

リゾートトラスト株式会社

エン・ジャパン株式会社

GCA株式会社

株式会社ネットマーケティング

株式会社良品計画

オイシックス・ラ・⼤地株式会社

スター・マイカ・ホールディングス株式会社

株式会社⽇本マイクロニクス

レーザーテック株式会社

株式会社⼤泉製作所

株式会社ストライク

⽇本モーゲージサービス株式会社

株式会社レーサム

沖電気⼯業株式会社株式会社スノーピーク

ネットワンシステムズ株式会社

株式会社ロコンド
株式会社ワールドホールディングス

株式会社⼩野測器

株式会社スリー･ディー･マトリックス

株式会社ハウスドゥ

株式会社オンワードホールディングス

鈴茂器⼯株式会社

伯東株式会社

株式会社オークファン

⽣化学⼯業株式会社株式会社ハピネット

株式会社カナミックネットワーク

株式会社セリア

Hamee株式会社※投資運⽤先銘柄に関するレポートをご所望の場合は、弊社にレポート作成を受託するよう各企業に働きかけることをお勧めいたします。また、弊社に直接レポート作成をご依頼頂くことも可能です。
ディスクレーマー：本レポートは、情報提供のみを⽬的としております。投資に関する意⾒や判断を提供するものでも、投資の勧誘や推奨を意図したものでもありません。SR Inc.は、本レポートに記載されたデータの信憑性や解釈については、明⽰された場合と黙⽰の場合の両⽅につき、⼀切の保証を⾏わないものとします。SR
Inc.は本レポートの使⽤により発⽣した損害について⼀切の責任を負いません。本レポートの著作権、ならびに本レポートとその他Shared Researchレポートの派⽣品の作成および利⽤についての権利は、SR Inc.に帰属します。本レポートは、個⼈⽬的の使⽤においては複製および修正が許されていますが、配布・転送その他の利⽤は本レポートの著作権侵害に該当し、固く禁じられています。SR Inc.の役員および従業員は、SR Inc.の調査レポートで対象としている企業の発⾏する有価証券に関して何らかの取引を⾏っており、または将来⾏う可能性があります。そのため、SR Inc.の役員および従業員は、該当企業に対し、本レポートの客観性に影響を与えうる利害を有する可能性があることにご留意ください。
⾦融商品取引法に基づく表⽰：本レポートの対象となる企業への投資または同企業が発⾏する有価証券への投資についての判断につながる意⾒が本レポートに含まれている場合、その意⾒は、同企業からSR Inc.への対価の⽀払と引き換えに盛り込まれたものであるか、同企業とSR Inc.の間に存在する当該対価の受け取りについての約束に基づいたものです。
連絡先
株式会社シェアードリサーチ∕Shared Research Inc.
東京都⽂京区千駄⽊3-31-12
HP: https://sharedresearch.jp
TEL: 03-5834-8787
Email: info@sharedresearch.jp

84/84