事業計画及び成長可能性に関する事項（4582）シンバイオ製薬株式会社
2024年3月29日
SymBio Pharmaceuticals Limited

1目次
第1部：ビジネスモデル･･･････････････････

3

第2部：市場環境等･･･････････････････ 11

第3部：競争力の源泉･･･････････････････ 17

第4部：事業計画･････････････････････ 24

第5部：リスク情報･････････････････････ 41

SymBio Pharmaceuticals Limited2第1部：ビジネスモデル

第2部：市場環境等
第3部：競争力の源泉

第4部：事業計画
第5部：リスク情報

SymBio Pharmaceuticals Limited

3

会社概要
名称

シンバイオ製薬株式会社

英文名称

SymBio Pharmaceuticals Limited

所在地〒105-0001 東京都港区虎ノ門四丁目1番28号

設立

2005年3月25日

資本金17,952,692千円 （2023年12月31日現在）

取締役

吉田 文紀
松本 茂外志
海老沼 英次代表取締役
取締役（社外）取締役（社外）ブルース・デビッド・チェソン
ジョージ・モースティン
今別府 敏雄取締役（社外）取締役（社外）取締役（社外）監査等委員である
取締役

渡部 潔
遠藤 今朝夫

取締役 常勤監査等委員（社外）取締役 監査等委員（社外）

賜 保宏

取締役 監査等委員（社外）

執行役員

吉田 文紀
福島 隆章
佐々木 俊一社長執行役員 兼 CEO
副社長執行役員 兼 CFO
常務執行役員

堀田 裕幸

執行役員

子会社

SymBio Pharma USA, Inc.（シンバイオ ファーマ ユーエスエー インク）米国ノースカロライナ州 ダーラム
SymBio Pharma Ireland Limited（シンバイオ ファーマ アイルランド リミテッド）アイルランド ダブリン

2024年3月29日現在
SymBio Pharmaceuticals Limited4

沿革①
2005年3月

東京都港区において当社設立

2005年12月

アステラス・ファーマGmbH社(現 アステラス・ドイッチラントGmbH社)とSyB L-0501の日本における独占的開発権及び独占的販売権の供与を受けるライ
センス契約を締結

2006年 3月

東京都より医薬品製造業（包装、表示、保管）の許可取得（許可番号：13AZ200010号）

2007年 3月

アステラス・ドイッチラントGmbH社より、SyB L-0501の中国、韓国、台湾およびシンガポールにおける独占的開発権および独占的販売権の供与を受けるラ
イセンス契約を締結

2008年 8月

エーザイ株式会社とSyB L-0501の日本における共同開発権及び独占的販売権を供与するライセンス契約を締結

2009年 3月

セファロン社とSyB L-0501の中国における独占的開発権及び独占的販売権を供与するライセンス契約を締結

2009年 5月

エーザイ株式会社とSyB L-0501の韓国及びシンガポールにおける独占的開発権及び独占的販売権を供与するライセンス契約を締結

2010年10月

再発・難治性の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫を適応症として、抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®(開発コード：SyB L-0501 、一般名：ベンダムスチン塩酸塩)」の国内製造販売承認を取得

2010年12月

抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®(開発コード：SyB L-0501 、一般名：ベンダムスチン塩酸塩)」を、再発・難治性の低悪性度B細胞性非ホジキンリンパ腫
及びマントル細胞リンパ腫を適応症として提携先のエーザイ株式会社を通じて国内販売を開始

2011年7月

オンコノバ・セラピューティクス社とSyB L-1101(注射剤) / C-1101(経口剤)の日本及び韓国における独占的開発権及び独占的販売権の供与を受ける
ライセンス契約を締結

2011年10月

大阪証券取引所JASDAQ(グロース)(現東京証券取引所JASDAQ(グロース))に株式を上場

2014年 11月

本社を東京都港区虎ノ門へ移転

2016年 5月

米国カリフォルニア州メンローパークに子会社、シンバイオファーマUSA（非連結子会社）を設立

2016年8月

SyB L-0501の慢性リンパ性白血病に対する効能追加の承認を取得

2016年12月

SyB L-0501の未治療（初回治療）の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫に対する効能追加の承認を取得
SymBio Pharmaceuticals Limited5

沿革②
2017年9月

イーグル・ファーマシューティカルズ社との間でトレアキシン® 液剤SyB L-1701(RTD 製剤) /L-1702(RI投与)の日本における独占的開発権及び独占的販売権の供与を受けるライセンス契約を締結

2018年7月

造血器腫瘍診療ガイドライン2018年版に抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」が標準的治療の選択肢として新たに収載

2019年9月

キメリックス社との間で抗ウイルス薬ブリンシドフォビル（brincidofovir：BCV） SyB V-1901の世界全域における開発・販売・製造を含めた独占的権利の供与を受けるライセンス契約を締結

2020年9月

SyB L-1701 トレアキシン®液剤「RTD製剤」の製造販売に係わる承認を取得

2020年12月

抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」について自社による国内販売を開始

2021年 1月

抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」の液剤である「RTD製剤」発売

2021年3月

再発又は難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫を対象としたトレアキシン®とリツキシマブとの併用療法に対する製造販売承認事項一部変更承認を取得

2021年4月

再発又は難治性びまん性大細胞型B 細胞リンパ腫を対象としたトレアキシン®液剤「RTD製剤」とリツキシマブ併用療法に関する承認取得、並びにトレアキ
シン®液剤「RTD製剤」とリツキシマブ、ポラツズマブベドチン併用療法に関する承認取得

2021年8月

SyB V-1901 第Ⅱ相臨床試験（アデノウイルス感染症）における1例目の投与を米国において開始

2022年2月

SyB L-1702 トレアキシン®液剤（RI投与）の製造販売承認事項一部変更承認を取得

2022年4月

東京証券取引所グロース市場へ移行

2022年9月

キメリックス社と締結した抗ウイルス薬ブリンシドフォビルに関するライセンス契約のすべての権利・義務がエマージェント・バイオソリューションズ社に移転

2023年3月

米国国立衛生研究所（NIH）に所属する国立神経疾患・脳卒中研究所（NINDS）と共同研究開発契約（CRADA）を締結。

2023年4月

米国国立衛生研究所（NIH）に所属する国立アレルギー・感染症研究所（NIAID）と共同研究開発契約（CRADA）を締結。

2023年5月

造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症を対象とした第Ⅱ相臨床試験において、注射剤ブリンシドフォビルがヒトPOCを確立

2023年12月

本社を港区虎ノ門内で移転
SymBio Pharmaceuticals Limited

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事業ドメインシンバイオ製薬は、医療ニーズは極めて高いにもかかわらず患者数が少ないために開発が見送られている「空白の治療領域」を埋める新薬の開発・提供を行う独自のポジションで、医療への高い貢献、そして医薬品業界の健全な発展に寄与します。

医療ニーズから出発する新薬開発「空白の治療領域」に挑む
医療ニーズが極めて高いにもかかわらず患者数が少ないために開発が見送られている「空白の治療領域」を埋める新薬を開発・提供し、医療への高い貢献と医薬品業界の健全な発展に寄与します。
SymBio Pharmaceuticals Limited

私たちが取り組むのは、大手製薬企業が採算面で参入しにくい、しかし
医療ニーズが高くしかも治療が難しい「ニッチな市場」です。なかでも、特に難度の高い「がん、血液、ウイルス感染症を中心とする希少疾患」を核とした新薬開発を推進しています。
7

ビジネスモデル
シンバイオ製薬では、医療価値の高い新薬を1日も早く開発し、提供していくために、他の医薬品メーカーとは異なる独自のビジネスモデルを構築しています。

→p.16「競争力の源泉」参照

SymBio Pharmaceuticals Limited

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製品パイプライン
開発品

臨床試験

適応症
第Ⅰ相

第Ⅱ相

申請

当社グループは現在開発中のパイプラインとして、

承認

第Ⅲ相

再発・難治性 低悪性度NHL/MCL

2010年10月承認済

SyB L-0501、SyB L-1101、SyB C-1101、SyB L-1701及びSyB L-1702、SyB V-1901を

SyB L-0501

慢性リンパ性白血病

2016年8月承認済

有しています。

FD 凍結乾燥剤

未治療 低悪性度NHL/MCL

2016年12月承認済

再発・難治性 DLBCL

2021年3月承認済

SyB L-1701
RTD液剤※
SyB L-1702
RI投与※

今後も開発候補品を継続的に導入することにより、パイプラインのより一層の拡充及びリスク・リターンのバランスのとれたパイプライン・ポートフォリオを構築してまいります。

全適応症
2020年9月承認済（再発・難治性DLBCL除く）
再発・難治性DLBCL

2021年4月承認済

SyB V-1901 注射剤ブリンシドフォビル

全適応症

2022年2月承認済

造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症
現在、第Ⅱ相臨床試験実施中です。

臨床試験
開発品

適応症

申請
第Ⅰ相

第Ⅱ相

造血幹細胞移植後
アデノウイルス感染症
腎移植後

注射剤
ブリンシドフォビル

第Ⅲ相

腎移植後BKウイルス感染症

第Ⅱ相臨床試験実施中

第Ⅱ相臨床試験は2025年の終了を計画しておりましたが、計画に対して症例集積に遅れが生じたことから、再度研究者の方々とプロトコルの修正の検討を行います

第Ⅱ相臨床試験実施中

BKウイルス感染症
SyB V-1901

承認

造血幹細胞移植後
サイトメガロウイルス感染症
EBウイルス

造血幹細胞移植後サイトメガロウイルス感染症（第Ⅱ相臨床試験準備中）

第Ⅱ相臨床試験の実施準備中です（※前回開示では第Ib相臨床試験の実施準（非臨床試験実施中）

多発性硬化症
単純ヘルペスウイルス1型
アルツハイマー型認知症
サイトメガロウイルス GBM

備中と記載しておりました）（非臨床試験実施中）（非臨床試験実施中）
臨床試験

開発品

適応症

申請
第Ⅰ相

SyB L-1101
注射剤
SyB C-1101
経口剤

再発・難治性 高リスクMDS（単剤）

第Ⅱ相

承認

第Ⅲ相

第

国際共同第Ⅲ相試験完了

再発・難治性 高リスクMDS

国内試験完了

未治療高リスクMDS（AZA併用）

国際共同第Ⅰ/Ⅱ相試験完了

SymBio Pharmaceuticals Limited※2017年9月20日にEagle Pharmaceuticals, Inc.(米国ニュージャージー州)より、ベンダムスチン液剤(RTD製剤、RI投与)のライセンス権利を取得しています。
2021年1月よりRTD製剤の販売を開始し、RI投与の市場投入を行いました。

9

第1部：ビジネスモデル

第2部：市場環境等
第3部：競争力の源泉

第4部：事業計画
第5部：リスク情報

SymBio Pharmaceuticals Limited

10事業の収益構造
事業収益としてトレアキシン®がありますが、後発品の浸透とコロナ禍の処方減に起因した販売減は今後も継続すると想定しています。
これを補うため、新規開発候補品のライセンス取得に向けた探索評価の実施を通じての製品導入、グローバル製薬会社とのパートナリング及びライセンス収入の獲得、並びに資金調達に注力します。
2019年に導入した抗ウイルス薬ブリンシドフォビル（BCV）のグローバル開発を推進し、2030年までに２つの適応症で承認を得ることを最優先の目標としており、BCVの承認取得・上市及びパートナリング収入の獲得による黒字化を実現し、成長性と収益性を兼ね備えたバイオ製薬企業として中長期的な事業価値の創造を目指してまいります。
収益構造と投資のイメージ
BCVのグローバル
パートナリング

事業開発新規導入
資金調達

トレアキシン®
の売上高

トレアキシン®
営業利益

研究開発投資成長ドライバーへの投資

トレアキシン®
売上総利益

販管費

SymBio Pharmaceuticals Limited

11

市場環境等：トレアキシン®①「トレアキシン🄬」は４つの効能又は効果の製造販売承認を取得しています。
⚫

低悪性度B細胞性非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫⚫

再発又は難治性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫⚫

慢性リンパ性白血病⚫

腫瘍特異的T細胞輸注療法の前処置

悪性リンパ腫の症例別割合

DLBCL

トレアキシン®の主な適応症の製造販売承認年月

FL・MALTリンパ腫

CLL/SLL

45%

トレアキシン®の適応症に関連する病型• 慢性リンパ性白血病（CLL）
2016年8月

MCL
T/NK細胞腫

2%3%• 未治療 低悪性度B細胞性非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫
2016年12月

HL

21%• 再発・難治性 低悪性度B細胞性非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫
2010年10月

BL（バーキットリンパ腫）
その他• 再発又は難治性 びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）
2021年3月

Chihara D,et al. Br J Haematol 164:536-545,2014を基に当社加工
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3907701/pdf/bjh0164-0536.pdf

SymBio Pharmaceuticals Limited

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市場環境等：トレアキシン®②⚫

低悪性度NHLにおいては「トレアキシン® 」と抗CD20抗体の併用療法（BR療法およびBG療法）は、日本血液学会が発行する造血器
腫瘍診療ガイドラインにて、標準的治療の選択肢として推奨されることになり、名実ともに標準治療として位置づけられています。競合は従来の化学療法となりますが投与の簡便性や患者さんの負担等から初発治療として高い支持をいただいています。再発又は難治性の低悪性度NHLにおいては、最近承認された、リツキシマブおよびレナリドミド併用療法との使い分けが進んでいます。しかしながら、個々の患者の状態と薬剤特性から治療が選択されることになり、BR療法が標準治療の一つであることは変わらないと見込んでいます。
⚫

再発または難治性のDLBCLにおいては、これまで長く従来の化学療法以外に新しい治療法は開発されてこなかったため、BR療法及び、ポラツズマブ べドチン（遺伝子組換え）とトレアキシン® 、抗CD20抗体リツキシマブの併用療法（PBR療法）に対する期待は高く、治療選択肢としての浸透は早いと見込んでいます。
⚫

現時点で、競合となる薬剤はCAR-T療法や新規作用機序の薬剤となりますが、CAR-Tにおいては、使用可能な施設が限定されている事、新規作用機序の薬剤においては、今後の成績を参考に検証する事になりますが、個々の患者の状態と薬剤特性から治療が選択されることになると推察しています。

⚫

トレアキシン®点滴静注液100mg/4mL［RTD (Ready-To-Dilute)製剤］の投与時間を10分間に短縮するRI （Rapid
Infusion）投与について、2022年2月に一変承認を取得しました。

⚫

2023年12月末時点において90％を超す医療施設で患者さんにRI投与が行われております。

SymBio Pharmaceuticals Limited

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市場環境等：トレアキシン®③
2022年２月• 当社製品トレアキシンRTD製剤を先発医薬品とする後発医薬品の製造販売承認を4社が受け、内2社が後発医薬品の販売開始
2022年12月• 当該製品のライセンス元イーグル社と共同で、ファイザー株式会社及び東和薬品株式会社に対して、特許権侵害に基づく後発医薬品の製造販売の差止及び損害賠償請求の提訴
後発品の浸透とコロナ禍の処方減に起因した販売減は継続すると見ています。これを補うため、新規製品の導入・上市、グローバル製薬会社とのパートナリング及びライセンス収入の獲得、その他資金調達に注力します。

トレアキシン市場と対応【ベンダムスチン市場及びシェア】
標準療法でもあることから、FL NHL及びr/r DLBCL市場において根強いユーザーがいる【最新情報提供の充実】
KOL及び全国の血液内科医療従事者と広範なネットワークを構築。ブランド企業として、DXを活用した定期的なセミナー開催などネットワークをフルに活用し情報提供を継続【確認された安全性】

日本人患者（38症例）の臨床試験を実施、さらに、イーグル社が行った米国臨床試験の安全性データと合わせ承認取得

SymBio Pharmaceuticals Limited

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市場環境等：ブリンシドフォビル
ブリンシドフォビル開発検討領域における年間の推計患者数*年間患者数：年間の新たな発生数に、起因となるウイルスの比率を乗じて当社推計

感染症

がん
脳神経
変性疾患

年間患者数*
全世界

造血幹細胞移植後
アデノウイルス感染症

2,000

腎移植後
BKウイルス腎症

8,000

移植後
サイトメガロウイルス感染症

25,000

膠芽腫

30,000

多発性硬化症---

アルツハイマー型認知症---

現在、造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症と腎移植後BKウイルス感染症で第Ⅱ相臨床試験が進行中
移植後サイトメガロウイルス感染症においては第Ⅱ相臨床試験実施準備中→p.9「開発パイプライン」参照

今後の臨床データにより算定検討中
Souce:- GlobalData plc.
- International report on Organ Donation and transplantation Activities
executive summary 2019, April 2021及びTransplantation 2012
- Bone Marrow Transplantation 2016, Bone Marrow Transplantation 2019より当社推計SymBio Pharmaceuticals Limited15

第1部：ビジネスモデル

第2部：市場環境
第3部：競争力の源泉

第4部：事業計画
第5部：リスク情報

SymBio Pharmaceuticals Limited

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競争力の源泉
1）高度な探索及び評価能力による優れたパイプラインの構築
SAB（サイエンティフィック・アドバイザリー・ボード）世界の研究機関との共同研究

2）承認済み薬剤の価値最大化・自社販売体制
トレアキシンの価値最大化

3）シンバイオファーマUSAからグローバル展開へ
4）ブリンシドフォビルの用途特許取得による開発プラットフォーム構築
SymBio Pharmaceuticals Limited

171）高度な探索及び評価能力による優れたパイプラインの構築
当社の新薬サーチエンジンは、製薬企業及びバイオベンチャーとの多様なネットワークによって構築され、膨大な化合物から有望な新薬候補物が抽出されます。これらに対して第一線で研究に携わる経験豊かなサイエンティフィック・アドバイザリー・ボード（SAB）が的確な判断を下し、付加価値の高い新薬候補品を獲得、速やかな承認へ向けた臨床開発を推進します。

SymBio Pharmaceuticals Limited

181）高度な探索及び評価能力による優れたパイプラインの構築
サイエンティフィック・アドバイザリー・ボード（SAB）
SABメンバージョージ・モースティン（議長）

前アムジェン上級副社長グローバルデベロップメント兼CMO

ロバート・ルイス

前アベンティス上級副社長 兼 ブリッジウオーター研究所最
高責任者

堀田 知光

公益財団法人がん研究振興財団 理事長
国立がん研究センター 名誉総長
国立病院機構名古屋医療センター 名誉院長

小川 一誠

愛知県がんセンター 名誉総長

中畑 龍俊

京都大学名誉教授
公益財団法人実験動物中央研究所 理事

須田 年生

国立大学法人熊本大学国際先端医学研究機構 卓越
教授
シンガポール国立大学がん研究所 教授

竹内 勤

慶應義塾大学名誉教授
埼玉医科大学学長

平家 俊男

京都大学名誉教授
兵庫県立尼崎総合医療センター 院長

高橋 康一

テキサス大学MDアンダーソンがんセンター白血病科、ゲノム
医療科アシスタント・プロフェッサー

マティアス・J・ルンメル（シニアアドバイ
ザー）

Justus-Liebig-University（ユストゥス・リービッヒ大学）血液学および内科腫瘍学外来医長

SymBio Pharmaceuticals Limited

191）高度な探索及び評価能力による優れたパイプラインの構築
グローバル共同研究の提携先と対象領域・適応症（2024年3月現在）
⚫

脳神経
変性
疾患

国立衛生研究所 国立神経疾患・脳卒中研究所（NIH/NINDS）…BCVについて、共同研究開発契約（CRADA）を締結しました。本契約は多発性硬化症の治療におけるBCVのEBウイルスに対する効果を検証し、今後の臨床試験の実施に向けて必要とされる情報を得ることを目的としています。
⚫

タフツ大学…BCVについて、受託研究契約を締結しました。共同研究においてタフツ大学が確立した３次元脳モデルを用いて、BCVの単純ヘルペスウイルス１型（HSV-1）感染モデルに対する効果の検証を行っています。

⚫

国立衛生研究所 国立アレルギー・感染症研究所（NIH/NIAID）…EBウイルス関連疾患に関する共同研究開発契約（CRADA）を締結しました。細胞および動物モデルにおいてEBウイルス感染および関連疾患を反映できるトランスレーショナル・プラットフォー
ム（臨床への橋渡し研究基盤）を用いて、BCVのEBウイルス疾患に対する標的治療としての可能性を評価しています。

がん・
血液

⚫

シンガポール国立がんセンター…EBウイルス陽性リンパ腫に対するBCVの抗腫瘍効果とその機序の探索に関して、シンガポール国立がんセンターとの共同研究を開始しました。共同研究成果は2022年12月の第64回ASH、腫瘍

2023年6月ICMLにおいて口頭発表に採択され、Dr. Jason Y Chanにより発表されました。2024年4月のAACRにおいても学会発表を行う予定です。
⚫

カリフォルニア大学サンフランシスコ校…脳腫瘍に対するBCVの抗腫瘍効果を検討する非臨床試験を実施しています。

⚫

ウイルス
関連

ペンシルバニア州立大学医学部…ポリオーマウイルス感染マウスモデルにおけるBCVの効果を検証するための非臨床試験を実施しています。

⚫

国立感染症研究所…これまで応答性が不明だった血清型を含む17種類の異なる血清型アデノウイルスに関してBCVの抗ウイルス活性を検証し、共同研究成果が2022年論文発表されました。

その他
その他

⚫

東京大学
…ベンダムスチン・リゴセルチブの有用性の探索を行っています。

⚫

京都大学…ベンダムスチンの奏効機序に関する共同研究を行っています。

略語注
BCV: brincidofovir（ブリンシドフォビル）
ASH: American Society of Hematology

ICML: International Conference on Malignant Lymphoma
NIH: National Institutes of Health
LimitedNINDS:SymBio
National Pharmaceuticals
Institute of Neurological
Disorders and Stroke

CRADA: Cooperative Research and Development Agreement20成果を生み始めた研究戦略
世界の知を取り込む、各治療領域の最高峰の研究者と共同

移植後感染症ペンシルベニア州立大学
ポリオーマウイルス

血液腫瘍・がん領域
NIAID国立感染症・アレルギー研究所
EBウイルス: リンパ増殖性疾患
CRADA

カルフォルニア大学サンフランシスコ校
膠芽腫

脳神経変性疾患

NINDS国立神経疾患・脳卒中研究所

EBウイルス:多発性硬化症

CRADA

Tufts University
HSV-1: アルツハイマー型認知症

シンガポール国立がんセンター
EBウイルス: リンパ腫

臨床試験開始に向けて、質の高いデータの蓄積を目指す
SymBio Pharmaceuticals Limited21２）承認済み薬剤の価値最大化・自社販売体制
３）シンバイオファーマUSAからグローバル展開へ
２）承認済み薬剤の価値最大化・自社販売体制•••

地域密着型の営業体制とオンデマンドのオンライン面談
医師、スタッフのニーズに応える学術セミナー
サプライチェーンマネジメントの着実な展開

３）シンバイオファーマUSAからグローバル展開へ•

2021年３月に、アデノウイルス感染症を対象とする第Ⅱ相臨床試験を開始するため、FDAに治験許可申請（Investigational New
Drug（IND) Application）を行いました。本開発プログラムについては、2021年４月に、米国食品医薬品局からファストトラック指定を受けており、2021年８月には１例目(FPD：First Patient Dosing）の投与を開始し、試験を継続しております。またサイトメガロウィル
ス感染症に関しても臨床試験開始に向けた準備を進めております。
•

グローバル開発体制の大幅な拡充を行い、シンバイオファーマUSAを国際臨床試験の推進役として、抗ウイルス薬BCVの開発計画を主導し加速させました。

•

欧州における子会社であるSymBio Pharma Ireland Limited（本社：アイルランド ダブリン）の設立に伴い、エマージェント・バイオソ
リューションズ社から、EU（欧州連合）における免疫不全患者におけるアデノウイルス感染症とサイトメガロウイルス感染症予防に対する
オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）指定が移管されました。
SymBio Pharmaceuticals Limited

22４）BCV事業 プラットフォームの構築の仕組み
IV BCVのPOCの用量と投与スケジュールが開発の基盤
IV BCV 0.4mg/kg 週2回の用量を起点①臨床開発のリスク軽減 ②開発期間の大幅な短縮が可能①ステップ１◆ IV BCVのPOCを確立②ステップ２◆ 抗がん活性の確立と免疫チェックポイント阻害剤との相乗効果③ステップ３◆ ウイルス関連の疾患の治療薬としての可能性

移植後ウイルス感染症
AdV, CMV、BKVN、HHV6等

急性疾患

血液腫瘍・固形がん領域
EBVリンパ腫、GBM、HPV等
脳神経変性疾患(MS/AD)
自己免疫疾患IV BCVのPOCが基盤となりBCV事業のプラットフォーム事業を推進

2023年5月に、注射剤BCVのPOCが確立しました。
（2023年5月29日付プレスリリース）
このことを基盤として、二本鎖DNAウイルスに対し幅広く強い活性を持つBCVの開発をよりリスクを減らし、より早く臨床開発を進めてゆくためのプラットフォーム化をすすめてまいります。
また、このデータを基に2024年1月にはアデノウイルス感染および感染症に対する注射剤ブリンシドフォビルによる用途特許を日本において取得した事を発表しました。
（2024年1月19日付プレスリリース）

慢性疾患

BCVは1つの化合物であるが、多くの疾患に対する治療薬として事業化

SymBio Pharmaceuticals Limited23

第1部：ビジネスモデル

第2部：市場環境
第3部：競争力の源泉

第4部：事業計画
第5部：リスク情報

SymBio Pharmaceuticals Limited24

グローバル・スペシャリティファーマ
シンバイオ製薬の戦略⚫ 日米欧の市場を中心として地域特性に合わせた展開

グローバル
事業の展開
(自社＋業務提携)

血液領域
プラスがん、血液、
ウイルス感染症を中心とした展開

アカデミア＋AI⚫ 高品質の製品の安定供給の確保

製品の自製化

連携による共同研究に
より新治療法の開発

SymBio Pharmaceuticals Limited⚫ 血液領域以外の新治療領域における事業展開⚫ AIの新発想＋アカデミアとの共同研
究を積極的に推進25

2030年に目指すは、日本とグローバルの売上比率 50:50～2030の間に、再構築
トレアキシン

新収益構造

事業開発

BCV
BCV

売上げ
BCVグローバル
事業開発 パートナリング

2023

トレアキシン

2030

新規導入
リンパ腫
市場拡大
トレアキシン
売上

BCV(グローバル・国内)＋
トレアキシン
(国内)
＋
導入品
(国内)

GEの浸食

グローバル事業の拡大
SymBio Pharmaceuticals Limited26

ブリンシドフォビル（brincidofovir:BCV）
高い抗ウイルス活性と広域スペクトラムを合わせ持つゲームチェンジャー
抗ウイルス活性 IC50 (μM)

Cmax after oral 100 mg BCV: 0.445 μM

2019年９月にキメリックス社との間で抗ウイルス薬BCVに関しての独占的グローバルライセンス契約を締結し、天然痘・サル痘を含むオルソポックスウイルスの疾患を除いたすべての適応症を対象としたBCVの世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利をキメリックス社から取得しました。
本剤は既にキメリックス社による欧米における臨床試験においてBCV Oralが高活性の抗ウイルス効果を示し、また広域のスペクトラムを有することが確認されており、各種dsDNAウイルスに対する幅広い抗ウイルス活性は、BCV IVに関しても造血幹細胞移植後の各種ウイルス感染症の予防及び治療に対する有効性と安全性が期待されます。
なお、キメリックス社は、2020年12月、FDAが天然痘の医学的防衛策としてBCV OralのNDAの提出を受理したことを発表しておりましたが、2021年６月にFDAから承認を取得しました。
SymBio Pharmaceuticals Limited27

“Pipeline Within A Molecule” のプラットフォームが可能ならしめる
マルチ治療領域＋グローバル事業の展開

脳神経変性疾患• EBV感染-多発性硬化症• HSV-1感染 アルツハイマー型認知症

臓器移植• BKV感染症• CMV感染症• EBV感染-Long COVID

ウイルス感染‐血液・がん

血液腫瘍領域
トレアキシン®
を軸にパイプライン
強化2024• EBV-リンパ腫

造血幹細胞移植
• AdV感染症• HPV-H&N• CMV-脳腫瘍• CMV感染症

2030
SymBio Pharmaceuticals Limited

ウイルス略語BKV：BKウイルス
CMV：サイトメガロウイルス
AdV：アデノウイルス
EBV：EBウイルス
HSV-1：単純ヘルペスウイルス1型
HPV：ヒトパピローマウイルス
その他略語
GBM：glioblastoma multiforme（膠芽腫）
H&N：head and neck（頭頚部）

2040
28

2023年度の事業成果“事業の転換点”

1

注射剤BCVの POC* を確立

2

アメリカ国立衛生研究所（NIH)と２つのCRADA(共同研究開発契約）を締結

3

主要学会において、3つの研究開発の成果 を発表**

4

製品売上55.9億円 （対前年比44.1 %減、対計画比99.8%）

5

事業のグローバル化 の進展（SPUの経営体制の再構築）* POC: Proof of Concept**

6

注射剤ブリンシドフォビル 用途特許 を取得（24年1月）
SymBio Pharmaceuticals Limited①第17回国際リンパ腫会議②第9回 ECTRIMS-ACTRIMS合同学会③第65回米国血液学会

292023年度 損益計算書
2023年度 業績ハイライト• 売上高は55.9億円（前年比44.1%減）：ジェネリックの浸透及び薬価下落の影響• 売上総利益は44.1億円（前年比42%減）：売上総利益率は78.9%(前年比3%)に改善• 販売費及び一般管理費は52.2億円（前年比7.3%減）研究開発費はBCV開発費増のため26.4億円（前年比3.3増）• 営業損益は8.1億円の損失（27.8億円減）：売上総利益の減少、及び販売及び一般管理費の減少• 当期純損益は19.6億円の損失（31.4億円減）特別損失5.6億円（建物・工具器具及び備品・ソフトウェア・敷金の減損）• 繰延税金資産取り崩し・法人税等調整額（7.4億円の損を計上）（単位：百万円）
売上高
製品売上

2023年度
実績

2022年度
実績

前年比増減

5,589

10,008△ 4,418

5,589

10,008

増減率（％）-44.1%△ 4,418-44.1%

売上原価

1,178

2,408

△ 1,229-51.1%

売上総利益

4,411

7,599

△ 3,188-42.0%

販売費及び一般管理費

5,222

5,636

△ 413

-7.3%

研究開発費

2,638

2,554

83

3.3% ※金額は単位未満を切り捨てて表示

営業損益

△ 811

1,963

△ 2,775-

当期純損益△ 1,962

1,179△ 3,142-

SymBio Pharmaceuticals Limited（単位：百万円）

30

2023年度 貸借対照表
2023年度 業績ハイライト• 流動資産は80.8億円（前年比12.3億円減）現金及び預金は65.2億円（2.3億円増）• 資産合計は81.7億円（前年比22.6億円減）• 社屋移転等による固定資産の減損により、10.3億円減• 第三者割当（EVO FUND（注））を実施し、6.9億円を調達• 自己資本比率は、84.9%（前年比7.3%向上）（単位：百万円）

2 0 2 3年1 2月末

2 0 2 2年1 2月末

8,082

9,312

△ 1,230

6,517

6,282

234

固定資産

87

1,120

△ 1,032

資産合計

8,170

10,433△ 2,263

流動負債

956

1,923

△ 967

固定負債

3

3

0

純資産（株主資本等）

7,209

8,506

△ 1,296

負債純資産合計

8,170

10,433△ 2,263

流動資産
現金及び預金

増減（単位：百万円）※金額は単位未満を切り捨てて表示(注） 割当先のEVO FUNDは、上場株式への投資を目的として2006年12月に設立されたファンド（ケイマン諸島法に基づく免税有限責任会社）です。
割当先の保有方針割当予定先は、純投資を目的としております。

SymBio Pharmaceuticals Limited

31

調達資金の充当状況
第三者割当による新株式及び第58回新株予約権の発行及び行使による資金調達
調達手段

調達予定金額

622

622

1,173

抗ウイルス薬ブリンシドフォビル
の開発資金

13

13

-

-

635

635

395

長期的な成長機会を確保するための新規ライセンス導入や M&A 等の投資資金

2,190

第三者割当による新株式の発行による資金調達※
調達手段
第三者割当による新株式の発行

実績支出金額抗ウイルス薬ブリンシドフォビルの開発資金

第58回新株予約権の発行
及び行使

合計

調達実施額

622

第三者割当による新株式

合計

公表済み資金使途

調達予定金額※調達の詳細は、2023/10/6付開示をご参照ください
公表済み資金使途

1,400

186

調達実施額

抗ウイルス薬ブリンシドフォビルの開発資金
長期的な成長機会を確保するための新規ライセンス導入や M&A 等の投資資金

1,586

SymBio Pharmaceuticals Limited

実績支出金額

1,224

1,224

0

0

-

1,224

（単位：百万円） ※金額は単位未満を切り捨てて表示しています32

2024年度 通期業績予想
2024年度 通期業績予想のハイライト• 売上高は36.4億円（35%減）：4月の薬価切り下げとジェネリックの浸透を見込む• 売上総利益は27.9億円（36.8%減）：売上減少と薬価下落の影響• 販管費は56.2億円（前年比7.7%増）研究開発費はBCV開発本格化し、21.6%増の32.1億円を見込む• 営業損益は28.4億円の損失（20.3億円減）• 当期純損益は28.7億円の損失（9.1億円減）（単位：百万円）
売上高

2024年度
業績見通し(注）
3,641

製品売上

3,641

2023年度
実績
5,589
5,589

前年比増減
△ 1,948△ 1,948

増減率（％）-34.9%-34.9%

売上原価

855

1,178

△ 323

-27.5%

売上総利益

2,787

4,411

△ 1,625-36.8%

販売費及び一般管理費

5,624

5,222

401

7.7%

研究開発費

3,208

2,638

569

21.6%

営業損益

△ 2,837△ 811△ 2,026-

当期純損益△ 2,870△ 1,962△ 907-（単位：百万円）※金額は単位未満を切り捨てて表示しています(注) 2024年度予想為替レート：¥141.83/$
SymBio Pharmaceuticals Limited

33

経営目標と利益計画
第二の創業の経営目標 “グローバル・スペシャリティファーマの実現”•

2024年12月期 ブリンシドフォビル開発の着実な推進、パイプラインの拡充と進化及び事業グローバル化への対応（単位：億円）

120
100

売上高

100.08

営業利益

80

現在のブリンシドフォビル開発計画その他に基づく
2024年の計画は左記の通りです。

55.89

60

36.41

40
20

→業績予想及び業績目標の前提条件・数値根拠は次ページ（p.35）参照

19.63

0
-20
-40

2022年実績

2023年実績

2024年予想-8.11-28.37

SymBio Pharmaceuticals Limited34

業績予想及び業績目標の前提条件・数値根拠⚫

2024年度12月期の見通しについて、売上高はトレアキシン®が新薬創出加算の対象から外れることによる薬価の大幅な引き下げ及びトレアキシン®の後発医薬品販売の影響により、前事業年度から34.9％減収の3,641百万円となる見込みです。
⚫

なお、トレアキシン®の後発医薬品に対しては、特許権侵害に基づく製造販売の差止訴訟を提起いたしました

が、結審までには時間がかかるため、売上高への影響は含まれておりません。
⚫

研究開発につきましては、アデノウイルス感染症を始めとする抗ウイルス薬ブリンシドフォビルのグローバル開発を推進させ、長期的な企業価値向上を目的としたアカデミアとの共同研究による新規適応症の開発や、更なる新薬開発品導入に向けた検討を進め、研究開発費は3,207百万円（2023年12月期実績2,638百万円）と増額を見込んでいます。以上の結果、2024年12月期は、売上高3,641百万円、営業損失2,837百万円、経常損失2,867百万円、親会社株主に帰属する当期純損失2,870百万円を見込んでいます。

SymBio Pharmaceuticals Limited

35

進捗状況：ブリンシドフォビル(BCV)：現在の開発状況⚫

実施中・準備中の臨床試験:
1. 造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症 第Ⅱ相臨床試験においてPOCが確立しました。
2. 腎移植後BKウイルス感染症 第Ⅱ相臨床試験において、現在プロトコールの再検討中です。
3. 造血幹細胞移植後サイトメガロウイルス感染症 第Ⅱ相臨床試験の実施を準備中です。

⚫

探索的研究/非臨床試験 :1. 膠芽腫: 動物モデルにおいてBCVの抗腫瘍・抗ウイルス活性を確認するための非臨床試験が、米国カルフォルニア大学サンフランシスコ校で実施中。
2. 多発性硬化症: 2023年3月に、NIH傘下の米国国立神経疾患・脳卒中研究所（NINDS）と共同研究開発契約（CRADA）を締結。本契約は多発性硬化症の治療におけるBCVのEBウイルスに対する効果を検証し、臨床試験の実施に向け必要とされる情報を得る事を目的としている。2023年10月には欧州多発性硬化症学会（ECTRIMS）で研究成果が発表された。
3. EBウイルス疾患: 2023年4月に、NIH傘下の米国国立アレルギー・感染症研究所（NIAID）と共同研究開発契約（CRADA）を締結。
4. NK/T細胞リンパ腫・B細胞リンパ腫: シンガポール国立がんセンターとの共同研究において、BCVは高い抗腫瘍活性とバイオマーカーに関する研究成果が、2022年米国血液学会年次総会、2023年国際リンパ腫会議で口頭発表された。
5. アルツハイマー型認知症: 米国タフツ大学との共同研究において、同大学により確立された3次元脳モデルを用いて、単純ヘルペスウイルス1型（HSV-1）
感染モデルに対する効果を検証する非臨床試験を実施中。

SymBio Pharmaceuticals Limited36

2024年度事業 キーマイルストーン
IV BCV 開発事業
時期

臨床試験

時期

非臨床試験

Q2

AdV FDAとの EOP2 Meeting

Q3

シンガポール国立がんセンター 研究結果報告

Q2

AdV EMAとの SA Meeting

Q3

NIH/NINDS MS動物モデル実験結果報告

Q2

CMV 第Ⅱ相臨床試験開始 FPI

Q4

タフツ大学

Q4

AdV グローバル第Ⅲ相試験開始 FPI

事業開発（パートナリング・新規導入品）
時期

事業開発

Q3

日本市場向け新規ライセンス導入

Q3

BCV のパートナリング交渉開始

2025年度にFIH試験を計画

共同開発結果 報告

前回2023年3月31日開示においては、開発タイムラインを開示しておりましたが、2023年8月14日
プレスリリースにおいてBKウイルス感染症臨床開発計画の変更とサイトメガロウイルス感染症・脳腫瘍の臨床試験を計画していること、さらに、アデノウイルス感染症の第Ⅱ相試験の終了に向けて今後交渉してゆくことと、現在2024年第4四半期の第Ⅲ相臨床試験開始に向けて、試験プロトコールの検討を現在行っていることから、2024年2月13日に実施した2023年度決算説明会では、翌年～3年後までの予定は開示しておらず、2024年度内のキーマイルストーンを開示しております。

【資金調達方針（予定）】
今後の事業を実行するため、開発パイプラインの進捗に応じて今後はグローバルパートナーシップ収入や外部資金調達等で対応 ※※現時点で決定している事実はございません。決定時点で開示をいたします
SymBio Pharmaceuticals Limited37

第1部：ビジネスモデル

第2部：市場環境
第3部：競争力の源泉

第4部：事業計画
第5部：リスク情報

SymBio Pharmaceuticals Limited38

リスクの概要①
リスクの種類リスクの内容事業計画の遂行に与える影響

研 究 開 発 お よ 新薬候補品の開発、規制当局から 開発が遅延し、または中止となる場合、び収益確保の の承認、製造及び販売の各段階に 当社の財政状態および経営成績に重不 確 実 性 に つ おいて成功を収め採算性を確保する 大な影響を及ぼす可能性があります。
いて必要があります。

特定の取引先 取扱製品・開発中の薬剤は、それぞ ライセンス元の企業に開発・販売等につに依存するリス れ海外の企業からライセンスを受けて いて当該ライセンス先の状況変化等がクおります。また製品製造はライセンス 生じた場合事業に影響があります。
先に委託中です。従ってライセンス元の企業に開発・販売等について依存するリスクがあります。
特 定 の 製 品 に 現在、製品化しているものは、トレア トレアキシン ® についての競合品等の出依存するリスク キシン®一種類しかない点。
現によって市場での競争力が低下するについて可能性があります。

サプライチ ェー 販売中の製品の製造・輸入・日本に サプライチェーンに問題が生じた場合、製ン に お け る リ ス おける検査・出荷及び流通業者への 品供給が途絶える可能性があります。
ク
委託販売のサプライチェーンにおいて問題が生じた際のバックアップ体制。

発生可能性

中

中

中

中

発生時期

中長期

中長期

短期

中期

影響度

大

中

中

中

当社の対応策
当社ではパイプラインを複数保有するとともに、絶えず新規の候補薬の探索に努めています。科学的専門家
会議の検討を経て、POC*が確認された開発候補品を優先導入するほか、開発リスクの軽減のため、既存パイプラインの薬剤につき、研究機関との共同研究により併用療法の可能性や新治療領域開発にも取り組んでおります。
ライセンス元とは円滑な情報交換に努めており、製品の調達にあたっては、必要量および品質の確保および改善につき適切に対応しております。

ベンダムスチン製剤の市場シェアの成長自体がコロナの影響もあり鈍化しております。コロナの5類移行によってその傾向が改善することを期待しています。
(注：次ページ「後発医薬品の承認について」参照)
製品の製造においてバックアップを確保し、また、流通経路においても、相互代替可能になるように、卸業者を２社を活用し、製品倉庫を東西に設置しております。

*POC（Proof of Concept）：新薬候補物質の有効性や安全性を臨床で確認し、そのコンセプトの妥当性を検証すること
詳細は、当社有価証券報告書をご参照ください

SymBio Pharmaceuticals Limited39

リスクの概要②
リスクの種類リスクの内容事業計画の遂行に与える影響

発生可能性

海外治験の遂 抗 ウ イ ル ス 薬 ブ リ ン シ ド フ ォ ビ ル 海外での治験は初の試みであり遅延行について（brincidofovir：BCV）につきま 等が生じるリスクがあります。
しては、米国および英国での治験に着手。治験の遅延等が生じた場合、経営への影響が大きい。

後発医薬品の 2022年2月にトレアキシン ® の後発 後発医薬品が発売されたため、当社の承認について 医薬品が承認され、薬価収載が認め 売上・利益が減少傾向となっております。
られたため、今後の販売数量等に影響が出る可能性。

中

中

発生時期

中長期

短期

影響度

大

ライセンス元のEmergent社の支援もうけながら、米国の有力治験実施会社Syneos社を治験業務委
託先として起用し、移植後のAdV*およびCMV*感染症への適応のための治験を実施中です。AdV*についてはPh2試験でPOCが確立し、現在、Ph3試験の準備中であり、CMV*についてはPh2試験開始準備中です。ほかにも動物試験の結果を踏まえ順次治
験の検討に入っています。

中

特許等に基づく当社グループ製品の保護及びさらなる差別化を行ってゆくことにより競争力の維持に努めております。なお、ライセンス元であるEagle社と協議し、後発医薬品の製造販売を開始した東和薬品およびファイザーの２社に対して特許権の侵害に基づく差止請求及び損害賠償請求の訴訟を2022年12月に提起し現在訴訟が係属中です。

資 金 調 達 に つ 開発投資に必要な資金確保が行え 必要なタイミングで資金を確保できないてなかった場合、開発中止など事業計 かった場合は、当社事業の継続に懸念画に与える影響が大きい。
が生じる可能性があります。
中中長期

当社の対応策中

体制整備は完了し、黒字確保によって、当面の資金調達は一旦終えております。今後は、ブリンシドフォビ
ルを中核としたグローバル事業展開において、この薬剤の潜在力を活用し、空白の治療領域に対応する
ため、現在移植領域のウイルス感染症に対する複数の臨床試験を実施しており、内部資金を充当することに加え、グローバル製薬会社との業務提携を進めながら、他方で、投資ファンドへの第三者割当のプログラムを設定し、資金調達を実施中です*AdV: アデノウイルス*CMV: サイトメガロウイルス

詳細は、当社有価証券報告書をご参照ください

SymBio Pharmaceuticals Limited40

本資料の取り扱いについて
当該資料は当社の事業内容を説明するために作成されたものであり、勧誘を目的に作成されたものではありません。
当該資料に記載された内容については合理的な注意を払うよう努めておりますが、当該資料の作成時において入手し得た情報に基づき、当社の判断において記載したものです。市場環境等当社外の事項に関する情報については、その正確性、完全性について保証するものではなく、また、業績の見通し等の将来に関する記述については、リスクや不確実な要素が含まれているため、実際の業績は大きく異なるものとなる可能性があり、これについて確約や保証を与えるものではありません。
投資等を行われる際には、投資家ご自⾝の責任と判断で行っていただくことを前提に当該資料をご提示させていただいております。
なお当該資料に記載されている開発品の情報は、当該製品を宣伝・広告するものではありません。
当資料は、本決算発表の時期（次回2025年2月）または株主総会の時期（次回2025年3月）を目途に更新し、開示する予定です。
また、事業進捗に関する内容に変更がある場合には、四半期決算短信等において当該変更事項を開示する予定です。

SymBio Pharmaceuticals Limited41

“共創・共生”の志
医師

科学者

患者

インベスター

行政＜お問い合わせ先＞
シンバイオ製薬株式会社 IR 室 03-5472-1125

わかちあう、創薬の喜び