2019年12⽉期
第2四半期決算説明資料
カルナバイオサイエンス株式会社

証券コード︓4572
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カルナバイオサイエンスの⽬標

２１世紀に残されたアンメットメディカル
ニーズに対応する画期的な新薬を⽣み出す
創薬標的から新薬を研究開発し、継続的に創薬パイプラインを創製可能な技術⼒

⾰新的な医薬品を次々に世に送り出すことにより、⾶躍的な成⻑を⽬指す
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経営⽅針
＜創薬事業＞
 がん領域と免疫炎症領域を重点領域とした少数精鋭の研究体制

創薬⽀援事業 ファーストインクラスとベストインクラスの両パイプラインの構築
 ⾃社での臨床試験によるパイプラインの価値最⼤化＜創薬⽀援事業＞
 各製薬企業による新たなキナーゼ阻害薬創製の⽀援
 ⾃社創薬事業への投資資源の確保

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創薬事業

⾰新的新薬の開発

第2四半期のトピックス
 ⾏使価額修正条項付き第17回新株予約権の⾏使完了（4⽉）
 当社の企業価値向上を図るインセンティブを与えるため、取締役・従業員に譲渡制限付株式を付与（5⽉）
 ギリアド社と新規がん免疫療法の創薬プログラムについてライセンス契約を締結（6⽉）
 CDC７キナーゼ阻害薬に係る⽇本における特許査定（6⽉）
7⽉以降

 ⾏使価額修正条項付き第18回新株予約権の発⾏（7⽉）

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創薬事業

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5導出実績に裏付けされた創薬研究⼒
当社の創薬技術⼒は、世界的製薬企業に認められており、これまでに、Johnson & Johnson、Sierra Oncology、Gilead Sciences、⼤⽇本住友製薬と、ライセンスおよび共同研究契約を締結しています。

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豊富な創薬パイプライン
化合物

標的対象疾患SRA141(AS-141)

CDC7/ASK

がん

低分⼦

キナーゼ

がん免疫

低分⼦

キナーゼ

精神神経疾患化合物

標的対象疾患

AS-0871

BTK

免疫炎症疾患AS-1763

BTK

⾎液がん・がん免疫低分⼦

Wnt-signal

がん・がん免疫

低分⼦

探索

キナーゼ

免疫炎症疾患

低分⼦

N/A

マラリア

低分⼦

⾮開⽰

がん

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臨床

導出先

臨床

共同研究先

IND
申請完了

探索

TGFβ signaling ⾎液がん・がん免疫

低分⼦

前臨床

7

前臨床

ギリアド社とライセンス契約を締結
当社が独⾃に創出した新規がん免疫療法の創薬プログラムをギリアド・サイエンシズに導出 契約⾦額

契約⼀時⾦ 20百万ドル（約21億円）受領済
開発状況や上市などに応じたマイルストーン最⼤450百万ドル（約472億円）

 ロイヤリティ

上市後の売上⾼の⼀定割合 契約⼀時⾦ マイルストーン
 ロイヤリティ

創薬プログラムのライセンス費⽤創薬事業

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 試薬
 独占権

創薬⽀援事業＊上記ライセンス契約とは別に、ギリアド社による当該プログラムの開発をサポートするために、当社が開発した脂質キナーゼ阻害剤に関する創薬基盤技術を、有償でギリアド社に⼀定期間、独占的に供与します。
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CDC7阻害薬 SRA141︓がん（シエラ・オンコロジー社へ導出） ⽶国におけるIND申請（新薬臨床試験開始届）が完了しており、シエラ社は⼤腸がん患者を対象としたフェーズ1/2試
験の準備中。臨床試験が開始されますと当社は最初のマイルストーン収⼊（４百万ドル）を受領することになります。
（当社の2019年12⽉期連結業績予想にシエラ社からのマイルストーン収⼊は含まれておりません。）
 シエラ社は、SRA141の開発を引き続き前進させるため、様々な選択肢を戦略的に検討中。
 当社はシエラ社と密に連携しながら、SRA141の開発状況をモニターしていきます。

MOLM-13

Source: Sierra Oncology

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9Colo-205

BTK阻害薬
ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）
 B細胞やマクロファージにおいて、重要な役割をしているキナーゼ
 最初のBTK阻害薬イブルチニブの成功で⾮常に注⽬されている
 イブルチニブのピークセールス⾒込みは90億ドル以上
 上市済みのBTK阻害薬の売上

B細胞

発売

製品名会社

主疾患

2018年

2024年
予想

2013年

イブルチニブ

AbbVie
J&J

⾎液がん

44億ドル

95億ドル*1

アカラブルチニブ

AstraZeneca

⾎液がん

62百万ドル*2

2017年

マクロファージ

BTK阻害薬⾎液がん
リンパ性⽩⾎病など

アレルギー・⾃⼰免疫疾患
リウマチ、喘息、全⾝性エリテマトーデスなど

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出所︓*1 Evaluate Pharma*2 会社資料10臨床開発中の⾮共有結合型
BTK阻害薬の主な競合薬
 ⾃⼰免疫疾患をターゲットとして開発中
化合物

開発会社

開発段階

BMS-986142

BMS

P2

Fenebrutinib(GDC-0853)

Roche / Genentech

P2化合物

開発会社

開発段階

vecabrutinib(SNS-062)

SunesisP1b/2

ARQ531ArQuleP1

 がんをターゲットとして開発中

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AS-0871:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-0871︓⾃⼰免疫疾患を対象に開発
 低分⼦BTK阻害剤

 関節炎モデルで⾼い治療効果 ⾮共有結合型

 全⾝性エリテマトーデスモデルで効果 ⾼いキナーゼ選択性 2019年中のCTA申請に向けて、前臨床試験を実施中

 GMP基準（医薬品等の製造管理及び品質管理の基準）での原薬合成が完了。
 GLP基準（医薬品の安全性に関する⾮臨床試験の実施基準）での各種毒性および安全性試験がほぼ終了。
 現在、治験薬の製造を実施しておりますが、その製造過程において追加検討が必要ということが判明し、遅れが発⽣。
 現時点では2019年中のCTA申請（欧州における臨床試験許認可）を⽬指して、引き続き前臨床試験を進めております。
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12AS-0871:優れた安全性と薬効 ⾮常に⾼いキナーゼ選択性
 コラーゲン誘発関節炎マウスモデル
における⾼い治療効果

イブルチニブ

AS-0871279 キナーゼ アレルギー反応の抑制

溶媒

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AS-087113

AS-1763:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-1763︓⾎液がんを対象に開発 ⾮共有結合型

 リンパ腫モデルで強⼒な抗腫瘍効果

 ⾼いキナーゼ選択性 2020年のIND申請に向けて、前臨床試験を実施中

 イブルチニブ耐性BTK(C481S変 がん免疫モデルにおいても効果を発揮異体)にも強い阻害活性を⽰す ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能

 GMP基準での原薬合成が完了。
 当社で初めての臨床試験となる、AS-0871の2019年中のCTA申請に向けて社内リソースを集中させるとともに、2019年の⿊字化を確固とするため、IND申請（⽶国における新薬臨床試験開始届）を2020年に変更いたしました。
 時間的猶予ができたことから、薬物動態の向上を⽬指した新規製剤技術の検討を図り、さらなる効果増強を⽬的とした試験を進めていく予定です。

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AS-1763:優れた安全性と薬効 ⾮常に⾼いキナーゼ選択性 ⾎液がんモデルにおける⾼い抗腫瘍効果

腫瘍サイズ（mm3)

薬物⾮投与群 BTK変異体に対しても⾼活性投与⽇数

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15*** P<0.0001

創薬⽀援事業

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創薬⽀援事業の状況
 国内では、顧客ニーズを掘り起こす営業活動を⾏っており、売上計画の達成を⽬指しています。
 北⽶ではメガファーマからの安定的な受注に加え、新興バイオベンチャーからの受注増加が引き続き売上増に寄与しました。今後も新規顧客開拓によるシェア拡⼤を⽬指します。
 中国は昨年に引き続き好調。現地代理店と共同で展⽰会に出展するなど、より積極的なプロモーションを⾏っていきます。
 2018年末にサービスを開始したNanoBRETは順調な⽴ち上げとなっています。

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17

2019年12⽉期第2四半期
業績概要

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18

2019年12⽉期 第2四半期
連結経営成績の概況
2018年
第2四半期
実績

2019年
第2四半期
実績

前年同期⽐

2019年
通期計画

売上⾼

399

2,460+2,061+516.6%

3,038

ギリアド社への導出に伴い契約⼀時⾦2,128百万円を計上

営業損益

△436

1,451+1,888313

契約⼀時⾦計上に伴い粗利益が増加

経常損益

△443

1,446+1,889279

当期純損益

△489

1,195+1,685

214

研究開発費

468

504+35+7.7%

1,808

（百万円）

要因

前臨床試験費⽤への投資（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 対前年同期増減率における「営業損益」「経常損益」「当期純損益」は、それぞれ前年同期に損失を計上しているため数値を表⽰していません。
（注3） 2019年12⽉期計画値は、2019年6⽉25⽇公表値を表⽰しています。

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192019年12⽉期 第2四半期
事業別業績の概況
（百万円）

2018年
第2四半期
実績

2019年
第2四半期
実績

前年⽐

連結売上⾼

399

2,460+2,061+516.6%

3,038

創薬⽀援349332△16-4.7%

938

創薬

50

2,1282,07842倍

2,100

連結営業損益△436

1,451+1,888

313

創薬⽀援

78

15△62-80.0%

247

創薬

△515

1,435+1,95165

2019年
通期計画

要因

⽶国、その他地域で伸⻑したものの、⽇本、欧州の減少を補えず減収
ギリアド社への導出に伴い契約⼀時⾦2,128百万円を計上

新製品・サービス開発に伴う研究開発費等が⼀時的に増加
前臨床試験費⽤への投資（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 対前年同期増減率における「営業損益」「経常損益」「当期純損益」は、前年同期にそれぞれ損失を計上しているため数値を表⽰していません。
（注3） 2019年12⽉期計画値は、2019年6⽉25⽇公表値を表⽰しています。

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202019年12⽉期 第2四半期
創薬⽀援事業売上⾼推移
創薬⽀援事業 地域別累計売上⾼推移（連結）
（百万円）

400
350

32630031250

349

133256

 国内︓ 前年⽐30.9％減
33243

その他

38

欧州

100

北⽶

105200144

国内

150
100

182

15450106

2018年2Q

 ⽶国︓ 前年⽐36.7％増
プロファイリング受託が⼤幅に伸⻑。キナーゼタンパク質販売も好調。⽶国は現地通貨ベースで上期として過去最⾼の売上を計上。
 欧州︓ 前年⽐32.5％減
プロファイリング受託は伸⻑したものの、キナーゼタンパク質の販売減を補えず減収。

0
2017年2Q

顧客の決算期末である3⽉に例年⾒られる駆け込み需要が少なく、4⽉以降も第１四半期の落ち込みをカバーできなかった。

2019年2Q

 その他︓ 前年⽐34.4％増
昨年に引き続き、中国への販売が好調。

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21バランスシートの状況（連結）（単位︓百万円）

流

2018年12⽉期

2019年12⽉期
第2四半期末産

1,671

3,785+2,114

現⾦及び預⾦

1,355

1,324

△30

動

資増減額

増減理由
売掛⾦+2,152

固定資産98115+16

資産

合計

1,770

3,901+2,130

流

動負債

400

709+308

未払法⼈税等+240

固定

負債

482

392

△90⻑期借⼊⾦△85、社債△14 等

負債

合計

882

1,101+218

純 資 産 合 計887

2,799+1,912

負債・純資産合計

1,770

3,901+2,130

⾃ ⼰ 資 本 ⽐ 率

49.7%

71.7%

⼀株当たり純資産

86.8円

258.0円PBR(株価純資産倍率)

10.37倍

9.54倍（参考）当社株価

900円2,462円＊ギリアド社からの契約⼀時⾦20百万ドルは７⽉に⼊⾦があったため、第２四半期末の現⾦及び預⾦には含まれておりません。

（注）当社株価はJASDAQグロース終値。
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資本⾦及び資本剰余⾦＋721、利益剰余⾦+1,195

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創薬ビジョン2030
⾃社創薬研究開始

創薬⼒の具現化

パイプライン価値の最⼤化

持続的な利益の創出

2010〜2015

2016〜20202021〜2025

2026〜2030• 社内研究体制の構築• 創薬パイプラインの構築• 複数パイプラインの導出• ⾃社臨床試験の開始• ⾃社臨床試験でのヒトPOC• マイルストーン収⼊による経営の安定化• 複数パイプラインによるマイルストーン、ロイヤリティー収⼊＜2019＆2020 研究開発計画＞
 AS-0871
 CTA 申請 (2H2019)
 FIH (2H2019〜1H2020)

画期的な薬を持続的に⽣み出すリーディング「創薬」
企業へ＜収⼊＞
 SRA141 (AS-141), ⼤⽇本住友製薬,Gileadからのマイルストーン収⼊、ロイヤリティ収⼊ 新たな導出に伴う収⼊ AS-1763
 IND 申請 (2020)
 FIH (2020)

 少なくとも１テーマの前臨床段階へのステージアップ(2020)
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CTA:欧州における臨床試験許認可
IND︓⽶国における新薬臨床試験開始届
FIH︓ヒトへの初めての投与
ヒトPOC︓新薬候補物質の有効性や安全性がヒトで確認されること。

バイオベンチャーの資⾦調達環境
 創薬型ベンチャーの資⾦調達⼿法は極めて限られている「伊藤レポート2.0〜バイオメディカル産業版〜（経済産業省）より抜粋」
 公募増資は、⽶国では頻繁かつ短期間で⾏われているが、⽇本ではそのような資⾦調達を特に創薬ベンチャーが⾏うことは難しい。
 公募増資における引受審査のプロセスについて、⽇本では個⼈投資家保護を⽬的に業績審査が必要とされ、損益計算書が増益基調なこと、２カ年の事業計画などが求められる。
 公募増資を⾏う期間について、⽇本では公募開始から発⾏価格決定まで２週間程度要するため（⽶国は最短１⽇） 、その間に株価が下落し、当初予定していた調達額を下回ることが多い。
⇒

時価総額の⼩さい⽇本の創薬型ベンチャーの資⾦調達⼿法は、現実的には第三者割当増資やMSワラントが主になる。

⽶国と⽇本のバイオベンチャーの公募増資による資⾦調達額の⽐較

出所︓経済産業省︓伊藤レポート2.0〜バイオメディカル産業版〜 2019年7⽉18⽇改訂版

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⽶国と⽇本の証券会社引受審査の⽐較

出所︓経済産業省︓伊藤レポート2.0〜バイオメディカル産業版〜 2019年7⽉18⽇改訂版

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資⾦調達
 ⾏使価額修正条項付き第18回新株予約権を発⾏決議⽇（割当⽇）2019年7⽉11⽇（2019年7⽉29⽇）

発⾏新株予約権数

1,625個（1,625,000株）

調達資⾦の額4,556百万円（当初⾏使価額に基づく差引⼿取概算額）

⾏使価額及び⾏使価額の修正条件

当初⾏使価額︓2,805円
⾏使価額の修正︓各⾏使請求⽇の直前取引⽇終値の92%の価額に修正される

割当先

メリルリンチ⽇本証券
 上限⾏使価額はなく、下限⾏使価額は1,683円で固定。

特徴

 株価動向によらず、最⼤増加株式数は1,625,000株で⼀定。
 当社による⾏使の指定が可能。
 当社による⾏使の停⽌が可能。

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資⾦調達の⽬的
財務基盤を強化し、研究開発を加速させることで事業価値最⼤化を⽬指すため、以下の費⽤に充当します。
 BTK阻害剤（AS-0871およびAS-1763)の前臨床試験費⽤および臨床試験費⽤
 今後前臨床試験段階に進むその他の開発化合物の前臨床試験費⽤
 新規パイプラインの創製および導⼊の費⽤

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⼤きな⾶躍へ向けて当社が築いてきたキナーゼ創薬基盤技術を活⽤し、病に苦しむ全世界の患者さんに貢献できる⾰新的医薬品の研究開発を進めています
臨床試験の開始
創薬研究パイプラインの構築
キナーゼ創薬基盤技術の拡張
⽇本オルガノンからの独⽴

株式上場

2003

2008

創薬研究部の創設

J&J社へのライセンスアウト

シエラ社へのライセンスアウト

⼤⽇本住友製薬との共同創薬

ギリアド社へライセンスアウト
⽶国臨床開発拠点

2010

2015

2016

2018

2019

臨床ステージの会社として、
⼤きくバリューアップ

 ブロックバスターの可能性があるBTK阻害剤AS-0871およびAS-1763の前臨床・臨床試験を加速するために先⾏投資の実施
 ⽶国に開設した臨床開発拠点を中⼼に、⾃社臨床試験の開始に向けて準備を進める

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今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。

カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源とも⾔われています。バイオサイエンス《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣物学（Biology）と⽣命科学（LifeScience）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナバイオサイエンス社とともに新しい⼥神“カルナ”が誕⽣しました

カルナバイオサイエンス株式会社
経営管理本部 経営企画部〒650-0047
兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F
http://www.carnabio.com/
ir-team@carnabio.com

本資料につきましては投資家の皆様への情報提供のみを⽬的としたものであり、売買の勧誘を⽬的としたものではありません。
本資料における、将来予想に関する記述につきましては、⽬標や予測に基づいており、確約や保証を与えるものではありません。
将来における当社の業績が、現在の当社の将来予想と異なる結果になることがある点を認識された上で、ご利⽤下さい。
また、業界等に関する記述につきましても、信頼できると思われる各種データに基づいて作成されていますが、当社はその正確性、完全性を保証するものではありません。
本資料は、投資家の皆様がいかなる⽬的に利⽤される場合においても、ご⾃⾝の判断と責任において利⽤されることを前提にご提⽰させていただくものであり、当社はいかなる場合においてもその責任は負いません。

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