2020年度決算概況

2021年4月27日
アステラス製薬株式会社代表取締役社長CEO
安川 健司

注意事項

2

この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の見通しです。これらの記述は経営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想定によるものであり、既知および未知のリスクと不確実な要素を含んでいます。
様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性があります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品
および既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性、（v）競争力のある新薬を継続的に生み出すことができない可能性、（vi）第三者による知的財産の侵害等がありますが、これらに限定されるものではありません。また、この資料に含まれている医薬品（開発中のものを含む）に関する情報は、宣伝
広告、医学的アドバイスを目的としているものではありません。

本日の内容I

2020年度 連結業績および2021年度 連結業績予想

II

持続的な成長に向けた取り組み

III

経営計画 2018 レビュー3

2020年度業績
（億円）

4

増減

20年度
予想

増減率

2019年度

2020年度

売上収益

13,00812,495

-513

-3.9%

売上原価

2,767

2,461

-307

-11.1%

売上収益比率

21.3%

19.7%

-1.6 ppt

販売費及び
一般管理費

4,993

5,043

+50

+1.0%

研究開発費

2,242

2,245

+3

+0.1%

212

238

+26

+12.3%

2,778

2,514

-264

-9.5%

その他の収益

122

76

-45

-

その他の費用

459

1,230

+770

-

営業利益

2,440

1,361

-1,079

税引前利益

2,454

1,453

当期利益

1,954

1,206

無形資産償却費
コア営業利益達成率

12,565

99.4%

2,335

96.1%

2,510

100.1%-44.2%

2,105

64.6%

-1,000-40.8%

2,095

69.4%

-748

-38.3%

1,695

71.1%

＜フルベース＞

2020年度業績： 前期実績との比較⚫ 売上収益・コア営業利益は前期比較で減少✓ 成長を支える主要製品の売上は順調に拡大✓ 独占販売期間満了、日本での販売契約終了による売上の減少✓ 特に第1四半期におけるCOVID-19の影響による減少✓ 販管費は微増、研究開発費はほぼ横ばい⚫ フルベース： 営業利益、当期利益は減少✓ その他の費用として無形資産の減損損失を計上：− ASP8374の開発中止（2Q： 302億円）− AT132の開発計画の見直しに伴う資産価値の低下（4Q： 588億円）

5

2020年度業績： 業績予想との比較⚫ 売上収益は若干の未達（為替の影響を除くと達成）
コア営業利益は達成✓ 為替の影響 （売上： -118億円 コア営業利益： -65億円）✓ がん領域の主力品は順調に推移✓ 中国において、保険償還の開始タイミングの遅れや集中購買（VBP: Volume Based Procurement）の影響により予想未達✓ 研究開発費は若干の未消化⚫ フルベース： 営業利益、当期利益は未達✓ 業績予想に織り込んでいない無形資産の減損損失の計上：
AT132の開発計画の見直しに伴う資産価値の低下（4Q： 588億円）

6

2020年度業績： 売上収益の詳細

7

がん領域の主力品は力強い成長を継続
2020年度実績

前期比

XTANDI

4,584億円+584億円

ゾスパタ

238億円

+96億円

PADCEV

128億円+110億円

エベレンゾ

11億円

+9億円

ミラベグロン

1,636億円+20億円

日本の新製品

705億円

+93億円

がん領域 3製品合計 前期比+790

連結売上収益は前期比 -513億円
主な減少要因：✓ 独占販売期間満了品（-557億円）、日本での販売契約終了品（-363億円）などが減少✓ 特に第1四半期におけるCOVID-19の影響による減少
独占販売期間満了品：2019年度・2020年度に独占販売期間満了を迎える製品（ベシケア、タルセバ、セレコックス、ファンガード/マイカミン）
日本での販売契約終了品：ミカルディスファミリー、シムビコート、KMバイオ製品
日本の新製品：レパーサ、スーグラファミリー、リンゼス、ダフクリア、ビーリンサイト、イベニティ、スマイラフ億円

2020年度業績：
主要製品のビジネスアップデート

8

XTANDI

為替の影響を除くグローバル売上は予想を達成。米国はCOVID-19の影響（新規患者低下、治療開始の遅れ）により予想に対して未達となったが、物量で前期比20%増加しており、今後も継続成長を見込む。
中国においてM1 CRPCの適応で保険償還開始（2021年3月）

ゾスパタ

米国、欧州において売上が拡大。特に米国での好調な業績によりグローバル売上は予想を上回り達成。
シンガポール（2021年2月）や中国（2021年4月）で新発売。欧州では、英国やドイツに加え、2021年3月から
イタリアでも保険償還開始

PADCEV

早期の市場浸透により売上は順調に拡大、通期予想を達成（現地通貨ベース）。EV-301試験の結果がNew England Journal of Medicineに掲載。NCCNガイドラインにおいて、PADCEVがこれまでのカテゴリー2Aから最もエビデンスレベルの高いカテゴリー1へ変更

エベレンゾ

日本において2020年11月の適応追加（透析導入前の慢性腎臓病に伴う貧血）に加え、2020年12月に2週間の投薬期間制限が解除されたことで、主要施設への採用が順調に進んでおり、売上も着実に拡大。
現在、HIF-PH阻害薬内において処方箋シェアトップ

ミラベグロン

COVID-19の影響による受診抑制で需要が減少しグローバル売上は微増に留まり、予想に対しては若干未達。中国において2021年3月から保険償還開始。米国では小児データがFDAの規定を満たしたことにより、ミラベトリックの独占販売期間が6ヵ月延長

日本の新製品

スーグラファミリー、イベニティの売上が増加。一方で、COVID-19の影響を受け情報提供活動の制限や受診抑制等もあり予想に対しては未達

M1 CRPC：転移性去勢抵抗性前立腺がん、NCCN：National Comprehensive Cancer Network、HIF-PH：低酸素誘導因子-プロリン水酸化酵素、
FDA：米国食品医薬品局
日本の新製品：レパーサ、スーグラファミリー、リンゼス、ダフクリア、ビーリンサイト、イベニティ、スマイラフ

2021年度通期業績予想（億円）

9

2020年度 実績

2021年度 予想

増減率

売上収益

12,495

13,230

+5.9%

販売費及び
一般管理費

5,043

5,410

+7.3%

研究開発費

2,245

2,420

+7.8%

コア営業利益

2,514

2,700

+7.4%

コア当期利益

2,099

2,130

+1.5%

営業利益

1,361

2,650

+94.8%

当期利益

1,206

2,090

+73.3%＜フルベース＞

2021年度通期業績予想の概要

10⚫ 2021年度は増収・増益を見込む
コア営業利益率20%を予想⚫ 主要製品の売上は継続成長
独占販売期間満了、国内での販売契約終了、製品譲渡や薬価改定の影響による売上の減少をオフセット✓ 増加要因： XTANDI、ゾスパタ、PADCEV、エベレンゾ、ミラベグロン✓ 減少要因： ベシケア（日本）、マイカミン／ファンガード、販売契約終了・製品譲渡（セレコックス、リピトール、
エリガード、欧州レガシー品など）、製品譲渡対価収入の反動（ディフィクリア、プロトピック）、
日本の薬価改定⚫ Primary Focusへの研究開発費や新製品の立ち上げ費用など、重点戦略領域に優先的に資源を配分
一方で企業の競争力、価値向上に寄与しないコストを徹底的に見直し⚫ 一株当たり配当金： 8円増配の50円を予想

2021年度通期業績予想： 主力成長ドライバー
2021年度予想

XTANDI

5,572 億円
前期比 +988（+21.5%）

ゾスパタ

367 億円+128（+53.8%）

PADCEV

201 億円+73（+57.1%）

エベレンゾ

86 億円
+74（+661.0%）

11

2021年度の取り組み、成長要因• 早期ステージの前立腺がん市場でさらなるシェア拡大• エスタブリッシュドマーケットやインターナショナルマーケットでの適応追加（M1 CSPC）による売上拡大• M1 CRPCの適応で保険償還が開始された中国での継続成長• 米国、日本においてマーケットリーダーとしてのポジショニング確立、他地域でのマーケットシェア拡大• 2021年4月に発売となった中国でも売上貢献を見込む• 製品認知度向上やFLT3遺伝子変異検査実施率の増加• 米国では現在の適応症において推奨治療オプションとしてのポジショニングを確立。適応追加により、新たな患者層への浸透を図る• 日本やエスタブリッシュドマーケットでの発売• 日本においてHIF-PH阻害薬内でのマーケットリーダーとしてのポジショニングを維持しながら、さらなる成長を見込む• エスタブリッシュドマーケットやインターナショナルマーケットでの市場投入

M1：転移性、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、CSPC：去勢感受性前立腺がん、HIF-PH：低酸素誘導因子-プロリン水酸化酵素

本日の内容I

2020年度 連結業績および2021年度 連結業績予想

II

持続的な成長に向けた取り組み

III

経営計画 2018 レビュー12

重点後期開発品： 最新状況
（下線： 2021年1月の2020年度第3四半期決算発表以降の更新）

13

エンザルタミド

エンホルツマブ ベドチン

ゾルベツキシマブ

M0 CRPC

転移性尿路上皮がん

胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん• 欧州： 添付文書へのOSデータ追加について2021年1月にCHMPが勧告を採択• 治療歴あり：2021年2月に米国（2つのsBLA）、2021年3月に欧州および日本で申請。
EV-301試験データをASCO GU 2021
およびNEJMで発表。EV-201試験
コホート2データをASCO GU 2021で発表• 治療歴なし（一次治療； ペムブロリズ
マブ併用）： 第Ⅲ相試験進行中• 中国： 臨床試験開始に向け準備中• 第Ⅲ相試験進行中

M1 CSPC• 欧州： 2021年3月にCHMPが販売承認勧告を採択• 中国： 第Ⅲ相試験進行中

M0 CSPC• 第Ⅲ相試験進行中

筋層浸潤性膀胱がん

膵臓腺がん• 第Ⅱ相試験進行中

ロキサデュスタット
慢性腎臓病に伴う貧血• 欧州： 2020年4月に申請

化学療法に伴う貧血• 第Ⅱ相試験進行中（ペムブロリズマブ併用）• 第Ⅲ相試験進行中

fezolinetant• 中国： 2021年1月に条件付き承認取得（完全承認はCOMMODORE試験結果による）。第Ⅲ相COMMODORE試験はあらかじめ計画されていた中間解析の結果に基づき、有効性の観点で症例組み入れを早期に終了

その他の種類の固形がん• 米国・欧州： 第Ⅲ相試験進行中。2本の第Ⅲ相ピボタル試験（SKYLIGHT 1 & 2）の12週二重盲検期間トップライン結果において主要評価項目を達成• アジア： アジア共同第Ⅲ相試験進行中

より早期ステージのAML

AT132 (resamirigene bilparvovec) XLMTM

ギルテリチニブ
R/R AML

• 第Ⅲ相試験進行中• 第Ⅱ相試験進行中

閉経に伴う血管運動神経症状• 試験再開に向け活動中。グローバル申請に向け、方針を当局と協議予定

M0：非転移性、M1：転移性、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、CSPC：去勢感受性前立腺がん、OS：全生存期間、CHMP：欧州医薬品委員会、
R/R：再発または難治性、AML：急性骨髄性白血病、sBLA：Supplemental Biologics License Application、
ASCO GU：American Society of Clinical Oncology-Genitourinary Cancers Symposium、XLMTM：X連鎖性ミオチュブラーミオパチー、FDA：米国食品医薬品局

エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/2）：14転移性尿路上皮がん（mUC）プログラムの最新状況
米国、欧州および日本で申請⚫ 米国： 2021年2月に申請（以下2つのsBLA）、PDUFA dateは2021年8月17日に設定 a
1. EV-301試験結果を基に、迅速承認（Accelerated Approval）を正規承認に変更する
2. EV-201試験コホート2結果を基に、PD-1/L1阻害剤の治療歴がありシスプラチン不適応の患者へ適応を拡大する⚫ 欧州： EV-301試験結果を基に、2021年3月に申請 b⚫ 日本： EV-301試験およびEV-201試験結果を基に、2021年3月に申請
白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴あり

mUC治療歴

治療歴なし（一次治療）

EV投与レジメン

EV + Pembro 併用

EV単剤

第Ⅲ相： EV-302

第Ⅱ相： EV-201（コホート2）

第Ⅱ相： EV-201

白金製剤適応 vs. 化学療法

白金製剤未治療かつｼｽﾌﾟﾗﾁﾝ不適応（コホート1）

EVの
臨床試験
第Ⅲ相
第Ⅱ相

第Ⅰb/Ⅱ相： EV-103（用量漸増コホート ＆ コホートA）
シスプラチン不適応

PD-1/L1阻害剤の治療歴あり

EV単剤
米国で
迅速承認＆上市

第Ⅲ相： EV-301
良好な結果（ORR 52%）入手（コホートK）
シスプラチン不適応EV単剤 vs. EV + Pembro

主要評価項目（OS）達成vs. 化学療法

第Ⅱ相： EV-203＜ブリッジング試験（中国）＞

a： 優先審査に指定、Real-Time Oncology Review pilot programおよび Project Orbis適用、 b： 迅速審査に指定
Pembro：ペムブロリズマブ、sBLA：Supplemental Biologics License Application

エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/2）：

15

第Ⅲ相EV-301試験結果
白金製剤を含む化学療法およびPD-1/L1阻害剤による治療歴のある
進行性尿路上皮がん患者において✓ 対照の化学療法と比べて、EV単剤は全生存期間（OS）を有意に延長✓ 安全性プロファイルは、これまでのEVの試験で認められたものと同様
死亡数 / 症例数

OS中央値
（95% CI）

EV

134 / 301

12.88ヵ月 （10.58-15.21）

化学療法

167 / 307

8.97ヵ月 （8.05-10.74）

生存患者の割合（%）

OS ［主要評価項目］
EV

ハザード比 0.70 （95% CI： 0.56-0.89）
P=0.001

化学療法

追跡症例数
EV
化学療法

Powels T, et al., New England Journal of Medicine. 2021
CI：信頼区間時間（月）Focus Areaアプローチの進展： 遺伝子治療

16

遺伝子治療分野のグローバルリーダーとしてのポジションを確立する
アステラスにおける遺伝子治療のCenter of Excellence 「Astellas Gene Therapies」⚫ 遺伝子治療プログラムの推進において、より効果的・効率的なオペレーション体制を整えるために、2021年4月1日付で子会社であるAudentes Therapeuticsを社内統合し、「Astellas Gene Therapies」を設立⚫ 遺伝子治療の領域に特化した研究・製造部門、開発部門、コマーシャル部門を設置

AT132の現況 （適応症： XLMTM）

AT845の現況 （適応症： ポンペ病）⚫ 臨床試験（ASPIRO試験）再開に向け活動中✓ AT132低用量での投与再開を 2021年4-6月に予定⚫ 最初の臨床試験として、遅発型ポンペ病の成人患者対象第Ⅰ/Ⅱ相試験（FORTIS試験）が進行中✓ 2021年に3月に最初の症例へ投与⚫ グローバル申請に向け、方針を当局と協議予定✓ FDAとの次回会議を2021年4-6月に予定✓ EMAとの会議を2021年7-9月に予定

XLMTM：X連鎖性ミオチュブラーミオパチー、FDA：米国食品医薬品局、EMA：欧州医薬品庁

2021年度に期待される主なイベント
当局の判断

17

エンザルタミド

M1 CSPC（欧州）エンホルツマブベドチン

PD-1/L1阻害剤の治療歴がありシスプラチン不適応のmUC（米国a）
白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴のあるmUC（米国a,b、欧州c）

治療歴のあるmUC（日本）
ロキサデュスタット

慢性腎臓病に伴う貧血（欧州）申請

ギルテリチニブ

再発または難治性の急性骨髄性白血病（中国d）

データ判明

fezolinetant

第Ⅲ相試験SKYLIGHT 1、2および4の52週データ

適応症等の詳細は「新薬開発状況」を参照
a： 優先審査に指定、Real-Time Oncology Review pilot programおよびProject Orbis適用
b： 迅速承認（Accelerated Approval）を正規承認に変更するsBLA
c： 迅速審査に指定
d： 条件付き承認を完全承認に変更するためのsNDA

M1 CSPC：転移性去勢感受性前立腺がん、mUC：転移性尿路上皮がん、sBLA：Supplemental Biologics License Application、
sNDA：Supplemental New Drug Application

Rx+プログラムの進展（1/2）：
AIを用いたホルタ解析装置用プログラムの開発
エムハート社との共同研究を通じてAIを用いたホルター心電図検査のデータ解析アルゴリズムを開発⚫ コンピュータへの負荷が小さく、動作が軽い、効率的な解析アルゴリズムの開発に成功（特許出願中）⚫ 国際標準規格であるMFERで記述されたデータであれば、ホルター心電計の種類を選ばずに
クラウド上で解析が可能⚫ 2021年3月に医療機器プログラムとして認証取得、2021年度中の事業化（エムハート社の心電図解析サービスに搭載）を予定⚫ 更なる精度向上と効率化を目指し、臨床で得られた心電図データを用い深層学習させて次のバージョンを開発する予定

AI：人工知能、MFER：医用波形記述規約

販売名

マイホルターII

クラス分類

クラスII（管理医療機器）

認証番号303AGBZX00015000

18

Rx+プログラムの進展（2/2） ：2021年度に期待される主なイベント
スフィア *
慢性疾患の重症化予防

手術・診断精度向上による患者アウトカム最大化* Rx+ Story実現に向けて注力する事業領域

プログラム

19

期待される主なイベント

運動支援フィットネス
サービス事業（Fit-eNce）

自宅で実施可能なサービスのパイロット販売開始

運動支援ゲームアプリ事業

パイロット販売開始

BlueStar

臨床試験開始（日本）

ホルタ解析装置用
プログラム（マイホルターII）

サービス事業化

ASP5354

第Ⅱ相試験のトップライン結果入手

サステナビリティ： Access to Health

20

TBアライアンスと新規結核治療薬のリード化合物創出に向けた共同研究契約を締結⚫ 2017年10月から結核治療薬の探索に関する共同研究を行ってきた⚫ 今回の共同研究では、探索研究から得られたヒット化合物群を活用し、薬理活性、薬物動態、安全性を改善したリード化合物を創出することを目指していく⚫ 公益社団法人グローバルヘルス技術振興基金から資金提供を受け実施する
Access to Healthについての考え方

その他取り組み（イノベーションの創出）⚫ 革新的な医薬品を研究、開発し、患者さんへ届けることにより、Access to Healthの向上に注力⚫ 社会的利益を追求する研究開発プロジェクトとして、住血吸虫症に対する小児用製剤開発のプロジェクトに参画⚫ 「イノベーションの創出」「入手可能性の向上」「保健システムの強化」「健康に対する知識・理解の向上」という4つを特定⚫ 社外とのパートナーシップを通じて、様々なAccess to Healthを改善するための取り組みを実施中

Access to Health活動の更なる推進⚫ 新経営計画においても、サステナビリティは戦略目標の一つを構成することとなり、Access to Healthの取り組みはその中核となるAccess to Health：保健医療へのアクセス
TBアライアンス：結核と戦うために即効性のある低価格な治療手段を見出すことを目標とする非営利団体

本日の内容I

2020年度 連結業績および2021年度 連結業績予想

II

持続的な成長に向けた取り組み

III

経営計画 2018 レビュー

21

経営計画 2018レビュー （戦略面）

22

経営計画2018の3つの戦略課題への取り組みが計画どおり順調に進展
革新的な治療薬を生み出すための土台を構築
戦略目標 1

戦略目標 2

戦略目標 3

製品価値の最大化とOperational Excellenceの更なる追求

Focus Areaアプローチによる
価値創造

Rx+プログラムへの挑戦

製品価値の最大化✓ 特定したPrimary Focusにおける開発プログラムの進展✓ Rx+事業の基盤構築を推進✓ XTANDI、ミラベグロンの売上は順調に拡大。特にXTANDIは策定時の計画を上回る成長✓ 日本市場での継続的な新製品の投入✓ 6つの重点後期開発品は、計画に沿って順調に進展し、多くの重要なマイルストンを達成。ゾスパタ、PADCEV、エベレンゾ
は市場投入後、順調な立ち上がり
Operational Excellenceの追求✓ 販売促進費の優先順位付けや、
グローバル調達、旅費削減を推進（約500億円*の利益改善）* 2018年度-2020年度累計✓ 革新的なプロジェクトを継続的に創出するために、提携や買収により戦略に合致したケイパビリティを強化✓ Primary Focus間で革新的なプラット
フォームを相互利用することにより、有望なプロジェクトを創出✓ 様々な異分野のノウハウ・技術との提携を実現✓ 複数のRx+プログラムが事業化に向けて順調に進展

重点後期開発品の進展

23

経営計画2018で掲げた申請目標を全て達成し、グローバルでの承認も取得
プロジェクトエンザルタミド

適応症

開発フェーズ
第Ⅱ相

第Ⅲ相

申請

承認

転移性去勢抵抗性前立腺がん

中国

非転移性去勢抵抗性前立腺がん

米国・欧州・中国

転移性去勢感受性前立腺がん

欧州

米国・日本

非転移性去勢感受性前立腺がん

ギルテリチニブ

再発または難治性のAML

日本・米国・欧州・中国

未治療AML、強力な化学療法適応
未治療AML、強力な化学療法不適応

無益性の観点で第Ⅲ相試験早期中止

AML、造血幹細胞移植後の維持療法
AML、化学療法後の維持療法

エンホルツマブ
ベドチン

mUC、治療歴あり

欧州・日本

米国

mUC、治療歴なし（一次治療）
筋層浸潤性膀胱がん
その他の種類の固形がん

ゾルベツキシマブ

胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん
膵臓腺がん
日本

ロキサデュスタット 慢性腎臓病に伴う貧血

欧州

化学療法に伴う貧血

fezolinetant

閉経に伴う血管運動神経症状

AML：急性骨髄性白血病、mUC：転移性尿路上皮がん

米国・欧州ピボタル2試験で主要評価項目達成
2021年4月時点（2018年5月時点

から開発フェーズが進展）

2021年4月時点（2018年5月時点から開発フェーズに変更なし）

Focus Areaアプローチの進展（1/2）：

24

Primary Focus間の有機的なつながり
Primary Focus間で革新的なプラットフォームを相互利用することにより、有望なプロジェクトを創出
2018年5月時点
ﾊﾞｲｵﾛｼﾞｰ

がん免疫

ASIM

再生

2021年4月時点
Potenza...

ﾐﾄｺﾝﾄﾞﾘｱ

がん免疫

Quethera
再生

ASIM

Nanna

Audentes
遺伝子調節

ﾐﾄｺﾝﾄﾞﾘｱ

...

Xyphos

ﾓﾀﾞﾘﾃｨ /ﾃｸﾉﾛｼﾞｰ

疾患
ﾌﾟﾛｼﾞｪｸﾄ
事例

二重
特異性
抗体

抗体

次世代型
ワクチン

細胞医療

低分子

がん

免疫疾患

失明に至る
眼科疾患

筋疾患

腎疾患

ASP8374

ASP0892

ASP7317

ASP0367

ASP1128...

（臨床段階）

...

抗体

細胞医療
腫瘍
次世代型
溶解性
GMP準拠
ワクチン 製造能力
ウイルス

がん

免疫疾患

ASP8374
ASP1948
ASP1951
ASP9801
ASP7517
ASP0739

ASP0892
ASP2390

Primary
Focus（PF） がん免疫

遺伝子治療

低分子

GMP準拠 ...
製造能力

失明に至る
眼科疾患

筋疾患

腎疾患

ASP7317

ASP0367

ASP1128

（第Ⅱ相）

（第Ⅱ相）

AT132

（第Ⅱ相）

ASIM
ﾊﾞｲｵﾛｼﾞｰ

再生と
視力の
回復・維持

AT845

遺伝子
治療

ﾐﾄｺﾝﾄﾞﾘｱ
ﾊﾞｲｵﾛｼﾞｰ

PF完了
GMP：Good Manufacturing Practice、ASIM：抗原特異的免疫調節

黄： 2018年5月以降の進捗・更新
2018年5月以降に買収した企業...

2020年12月のR&Dミーティング資料を再掲

Focus Areaアプローチの進展（2/2）：

25

細胞医療プラットフォームの有機的活用
複数のプロジェクトで細胞分化プロトコルを確立
細胞医療プラットフォーム

PF候補 - 免疫ホメオスタシス
免疫疾患

血管芽細胞
由来間葉系
細胞

網膜
色素上皮
細胞

次世代技術

PF - 再生と視力の維持・回復
ASP7317

多能性幹細胞

血管前駆
細胞

視細胞
iPSC

ESC

様々な細胞により治療可能となる
New
疾患群
cell
types

眼疾患

UDC

神経節
細胞

角膜内皮
細胞

PF - ミトコンドリアバイオロジー

CAR-T

TCR-T

がん

cCAR-NKPF - がん免疫
黄： 細胞分化プロトコルを確立済

PF：Primary Focus、ESC：胚性幹細胞、iPSC：人工多能性幹細胞、UDC：ユニバーサルドナー細胞、CAR：キメラ抗原受容体、TCR：T細胞受容体、
cCAR：convertibleCAR、NK：ナチュラルキラー

Rx+プログラムの進展

26

強固な事業基盤確立に向けて確実に進捗✓ Rx+ Story（Rx+事業創出の戦略的方向性）の策定✓ Rx+ビジネスの米国拠点を設立

各プログラムは事業化に向けて順調に進捗
慢性疾患の
重症化予防

運動支援サービス・アプリ• 科学的根拠に基づいたフィットネスサービス「Fit-eNce」パイロット販売開始• バンダイナムコエンターテインメント社と運動支援アプリの共同開発、試験販売等に関する契約締結• Health Mock Lab.（アイデア創出から実用化を行うバーチャルな枠組み）発足

デジタルセラピューティクス• Welldoc社とデジタルセラピューティクスの開発および商業化について、戦略的提携に関する契約締結

心疾患患者サポートエコシステム• エムハート社との共同研究でホルタ解析装置用プログラム「マイホルターII」を開発、医療機器プログラム（クラスII）として薬事認証を取得
手術・診断
精度向上による
患者アウトカム
最大化

光イメージングを応用した精密手術ガイド• ASP5354： 第Ⅱ相試験（米国）において、最初のコホートの投与完了• ASP5354： FDAからファストトラック指定を取得

放射性同位体標識抗体を用いたセラノスティクス *• Actinium Pharmaceuticals社と分子標的型放射線治療に関する共同研究を開始
スフィア横断極小の体内埋め込み型医療機器• iota Biosciences社を買収し、完全子会社化* 治療学（Therapeutics）と診断学（Diagnostics）を組み合わせた言葉。個々の患者さんの病変の位置や状態を診断し、それぞれに適した治療かどうかを判定しながら行う治療法や考え方
FDA：米国食品医薬品局

経営計画 2018レビュー（計数面）（1/2）

27

売上収益は計画策定時の想定を下回るが、将来成長に向けた先行投資を行った上でも、コア営業利益率は目標を達成
2020年度目標

財務指標

2017年度 実績

2020年度 実績

売上収益

13,003億円

12,495億円✕ 2017年度水準

研究開発費

2,208億円

2,245億円

2,000億円以上

コア営業利益2,687億円
20.7%

2,514億円
20.1%

コア営業利益率
20%以上

コアEPS

100.64円

113.03円

2017年度を上回る（2018年5月公表）

経営計画 2018レビュー（計数面）（2/2）

28

3年間で製品ポートフォリオは大きく変化し、主要製品・新製品の売上が大きく伸長
独占販売期間満了や販売移管によるマイナスの影響は概ね終了
次期経営計画では中長期的な成長トレンドへの回帰を目指す
売上収益の推移（億円） 14,000

22%

12,000

独占販売期間満了品・
販売移管
その他

10,000
プログラフ

8,000
6,000

ミラベグロン

4,000

新製品

2,000
XTANDI0
FY18実績

FY19実績

FY20実績

FY21予想独占販売期間満了品・販売移管：ベシケア、タルセバ、マイカミン／ファンガード、セレコックス、シムビコート、KMバイオ製品、ミカルディスなど
新製品：ゾスパタ、PADCEV、エベレンゾ、日本の新製品 （レパーサ、スーグラファミリー、リンゼス、ダフクリア、ビーリンサイト、イベニティ、スマイラフ）

参考資料

2020年度実績： 地域別売上収益（億円）

2019年度

30

2020年度

増減率

日本

3,454

2,791

-19.2%

米国

4,435

4,732

+6.7%

エスタブリッシュドマーケット

2,961

2,932

-1.0%

604

593

-1.8%

1,348

1,111

-17.6%

グレーターチャイナ

インターナショナルマーケット

エスタブリッシュドマーケット： 欧州、カナダ、オーストラリア
グレーターチャイナ： 中国、香港、台湾
インターナショナルマーケット： ロシア、中南米、中東、アフリカ、東南アジア、南アジア、韓国、輸出売上等

2020年度実績： 主要製品の売上31

為替の影響を除いた増減率2019年度

2020年度XTANDI

4,000

4,584

+14.6%+15.3%

4,646

ゾスパタ

143

238

+67.2%+68.3%

231

PADCEV

18

128+607.3%

-

130

エベレンゾ

2

11

-

-

ミラベグロン

1,616

1,636

+1.2%

+2.3%

日本の新製品

612

705+15.3%

-

1,929

1,827

-5.3%

-5.9%

プログラフ

PADCEVはSeagen社からのコ・プロモーション収入
ミラベグロン（製品名：ベタニス／ミラベトリック／ベットミガ）
プログラフ（アドバグラフ／グラセプター／アスタグラフXLを含む）

増減率

2020年度
通期予想*

（億円）

1,679

1,820

* 2020年8月公表

為替レート（実績）32

期中平均レート
通貨ドル
ユーロ

2019年度
109円
121円

2020年度
106円
124円

2019年度
2円高
5円高

2020年度2円安
10円安

期首‐期末レートの変動
通貨
ドル
ユーロ

【為替の業績への影響】⚫ 売上収益： 46億円の減少、コア営業利益： 73億円の減少⚫ 未実現利益消去に係る為替の影響： 売上原価率 +0.8 ppt

変動

3円高
3円安

2021年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度
期中平均レート
通貨

2020年度

変動

2021年度

ドル

106円

110円

4円安

ユーロ

124円

130円

6円安

期首‐期末レートの変動
通貨

2020年度

2021年度

ドル

2円安

1円高

ユーロ

10円安

0円安

業績予想前提と比較して1円高となった場合に通期業績に対する影響の概算額
通貨

期中平均レート
予想前提より1円高
売上収益

期末日レート
予想前提より1円高

コア営業利益コア営業利益ドル

約63億円減少

約13億円減少

約6億円増加ユーロ

約29億円減少

約14億円減少

約3億円増加33

バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト（億円）

2019年度末

2020年度末

総資産23,152

22,736

現金及び現金同等物

3,184

3,261

親会社所有者帰属持分

12,892

13,861

55.7%

61.0%

親会社所有者帰属持分比率（％）（億円）

2019年度

2020年度

営業CF

2,220

3,068

投資CF

-3,898

-819

フリーCF

-1,678

2,249

財務CF

1,811

-2,295

社債及び短期借入金の増減額

3,260-2,060

-

800

-735

-762

長期借入れによる収入配当金支払額

社債及び借入金残高：2,000億円（前期末から返済により1,260億円減少）

34

株主還元の推移
（円）
50

35

（億円）

一株配当*（左軸）2,500

当期利益**（右軸）

40

2,000

50
42

30

1,500

40
20

1,000

10

500

0

0

（億円）

FY05 FY06 FY07 FY08 FY09 FY10 FY11 FY12 FY13 FY14 FY15 FY16 FY17 FY18 FY19 FY20 FY21
（予想）

配当総額

393

自己株式取得

総還元性向（%）

423

582

577

577

594

606

660

750

781

462 2,199

818 1,234 270

-

-

494

300

582 1,193 914 1,300 1,600 500

-

82

77

85

74

118

100

92

65

200

552

569

106

70

685

97

713

74

721

123

724

105

64

* 2014年4月1日を効力発生日として5分割の株式分割を実施（2005年度の期首に株式分割が実施されたものとして調整した数値を表示）** 2013年度（2014年3月期）以降の会計年度は国際会計基準（IFRS）

930

成長の基盤となる開発パイプライン

36

第Ⅰ相

第Ⅱ相

第Ⅲ相

申請

ASP1948/PTZ-329

ゾルベツキシマブ

エンザルタミド

エンザルタミド（膵臓腺がん）（M0 CSPC、M1 CSPC：中国）（M1 CSPC：欧州）

ギルテリチニブ

エンホルツマブ ベドチン

（より早期ステージのAML、小児）（治療歴のあるmUC：
米国［sBLAs］・欧州・日本）

ASP1951/PTZ-522

エンホルツマブ ベドチン
（その他の種類の固形がん）

ASP9801

ASP1128/MA-0217（急性腎障害）ASP7517（肺炎球菌感染症の予防）

ASP0892
ASP0367/MA-0211（デュシェンヌ型筋ジストロフィー）

ASP2390

ゾルベツキシマブ（胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん）

FX-322

ASP7317（感音難聴）

ペフィシチニブ

resamirigene bilparvovec/AT132 （XLMTM）（関節リウマチ：中国）

ASP0367/MA-0211

ロキサデュスタット（慢性腎臓病に伴う貧血：欧州）

タクロリムス（肺移植における拒絶反応の抑制：米国）

ミラベグロン（小児：欧州）（原発性ミトコンドリアミオパチー）

fezolinetantbleselumab（閉経に伴う血管運動神経症状）（rFSGS）

ASP0598

ロキサデュスタット（化学療法に伴う貧血）

AT845

isavuconazole

ASP8062（アルコール使用障害)（小児；米国)ASP8062

ASP1617
がん（治療歴のないmUC、MIBC）

ASP3772

ASP0739

エンホルツマブ ベドチン

（オピオイド使用障害)

Focus Areaアプローチ（がん免疫を除く）

その他

詳細は「新薬開発状況」を参照
XLMTM：X連鎖性ミオチュブラーミオパチー、rFSGS：再発性巣状糸球体硬化症、M0：非転移性、M1：転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、
AML：急性骨髄性白血病、mUC：転移性尿路上皮がん、sBLA：Supplemental Biologics License Application、MIBC：筋層浸潤性膀胱がん

開発の進展臨床入りから承認まで： 2020年度第3四半期決算発表（2021年1月）以降の進捗
第Ⅰ相入り

第Ⅱ相入り

第Ⅲ相入り

申請

37

承認

ASP8062

エンホルツマブ ベドチン

ギルテリチニブ

オピオイド使用障害

PD-1/L1阻害剤による治療歴があり
シスプラチン不適応の局所進行性または転移性尿路上皮がん：
米国

再発または難治性のFLT3遺伝子変異陽性
急性骨髄性白血病：中国

エンホルツマブ ベドチン

ミラベグロン

PD-1/L1阻害剤および白金製剤による治療歴のある局所進行性または転移性尿路上皮がん：
欧州

3歳以上の小児における神経因性排尿筋過活動：
米国

エンホルツマブ ベドチン
治療歴のある局所進行性または転移性尿路上皮がん：日本注） 開発段階の進展の定義
第Ⅰ相入り：治験許可申請（IND）／治験届の承認、次相への進展：社内の意思決定機関における決定、
申請：当局への申請書類の提出、開発中止：社内の意思決定機関における決定エンザルタミド： アンドロゲン受容体阻害剤（1/2）
米国・欧州・日本

根治治療

去勢感受性

去勢抵抗性

ARCHES
M1 CSPC
PREVAIL
M1 CRPC

新規診断

診断

手術

M1 CSPC再発救済療法

米国・日本上市
欧州申請

監視療法
放射線

EMBARKEMBARK
M0 CSPC

38

AFFIRM
M1 CRPC（一次治療）

（二次治療
以降）

上市

上市

PROSPERM0 CRPC
上市

第Ⅲ相：
ARCHES

M1 CSPC

プラセボ対照、ADT併用

n=1,150

2019年12月に米国で、2020年5月に日本で承認取得。
2019年7月に欧州で申請、2021年3月にCHMPが販売承認勧告を採択

第Ⅲ相：
EMBARK

M0 CSPC

プラセボ対照、ADT併用

n=1,068

症例組み入れ終了中国• M1 CRPC： 2019年11月に承認取得、2020年3月に上市• M0 CRPC： 2020年11月に承認取得• M1 CSPC： 第Ⅲ相China-ARCHES試験の症例組み入れ終了

下線：前回の決算発表時（2020年度第3四半期決算；2021年1月）からの進捗
M1：転移性、M0：非転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、ADT：アンドロゲン除去療法、CHMP：欧州医薬品委員会

エンザルタミド（2/2）: 病期別第Ⅲ相試験データ

39

早期前立腺がんにおいても薬効を示す✓ 一貫した生存期間の延長✓ より長い投与期間
早期

後期
去勢感受性（CSPC）

病期
M0

去勢抵抗性（CRPC）

M1

M0

M1

M1

（化学療法歴なし）（化学療法歴あり）

第Ⅲ相試験

EMBARK

ARCHES

ENZAMETPROSPERPREVAILAFFIRM

対照

プラセボ

プラセボ

従来の非ｽﾃﾛｲﾄﾞ性
抗ｱﾝﾄﾞﾛｹﾞﾝ剤

プラセボ

プラセボ

プラセボ

✔ rPFS
HR 0.17

主要評価項目MFS（試験進行中）✔ rPFS
HR 0.39✔ OS
HR 0.67✔ MFS
HR 0.29

全生存期間
（OS）

（試験進行中）（未達）✔
HR 0.67✔
HR 0.73✔
HR 0.77✔
HR 0.63

投与期間
（DoT）

（試験進行中）（未達）✔
29.5ヵ月✔
33.9ヵ月✔
17.5ヵ月

✔
8.3ヵ月

✔ OS
HR 0.71*✔ OS
HR 0.63✔： 結果入手済、 *： 事前に設定した中間解析
M0：非転移性、M1：転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、MFS：無転移生存期間、rPFS：画像診断上の無増悪生存期間、HR：ハザード比ギルテリチニブ： FLT3阻害剤

40

PASHA (HOVON)
PrE0905 (PrECOG)
地固め療法
寛解導入療法移植
FLT3 mut+
AML

未治療（強力な化学療法適応）

GOSSAMER

救援療法

維持療法

ADMIRAL

MORPHO

上市

低強度
化学療法

LACEWING
再発または難治性維持療法

第Ⅲ相： ADMIRAL

無益性の観点で試験中止
単独療法と救援療法との比較（2:1）

第Ⅲ相： PASHA (HOVON)

強力な化学療法との併用、ギルテリチニブとミドスタウリンの第Ⅱ相： PrE0905 (PrECOG) 比較 (1:1)

n=371 米国・日本・欧州で上市
n=768 FSFT： 2019年12月（治験依頼者：HOVON）
n=179 FSFT： 2019年12月（治験依頼者：PrECOG, LLC）

未治療
第Ⅲ相： LACEWING（強力な化学療法不適応）

アザシチジン併用療法とアザシチジン単独療法の比較（2:1）

造血幹細胞移植後の維持療法

第Ⅲ相： MORPHO

単独療法とプラセボとの比較（1:1） n=346 症例組み入れ終了、BMT-CTNと共同

化学療法後の維持療法

第Ⅱ相： GOSSAMER

単独療法とプラセボとの比較（2:1） n=98

中国

n=146

中間解析の結果、無益性の観点で新規症例の組み入れを中止

症例組み入れ終了• 再発または難治性: ADMIRAL試験結果を基に2021年1月に条件付き承認取得（完全承認はCOMMODORE
試験結果による）、2021年4月に上市。第Ⅲ相COMMODORE試験（中国および他の国々で実施）では、
あらかじめ計画されていた中間解析の結果に基づき、有効性の観点で早期に症例組み入れを終了

下線：前回の決算発表時（2020年度第3四半期決算；2021年1月）からの進捗
FLT3 mut+：FLT3遺伝子変異陽性、AML：急性骨髄性白血病、FSFT：最初の症例への投与、
HOVON：The Haemato Oncology Foundation for Adults in the Netherlands、BMT-CTN: Blood and Marrow Transplant - Clinical Trial Networkエンホルツマブ ベドチン（EV）：ネクチン-4を標的とするADC（1/9）

41

尿路上皮がん
主要評価項目（OS）達成（ASCO GU 2021および
n=608 NEJMでデータ発表）。2021年2月に米国（sBLA）、2021年3月に欧州・日本で申請

第Ⅲ相: EV-301

白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC；
EV単剤 vs. 化学療法

第Ⅲ相: EV-302

治療歴がなく白金製剤適応のmUC； EV + Pembro vs. 化学療法 n=760 FSFT： 2020年4月

第Ⅲ相： EV-303 シスプラチン不適応のMIBC；/KEYNOTE-905 Pembro +/- EV（周術期）+ RC vs. RCのみ

n=836 FSFT（EV + Pembro併用群）： 2020年12月

第Ⅲ相： EV-304 シスプラチン適応のMIBC；
n=784 2021年4-6月に開始予定/KEYNOTE-B15 EV+Pembro（周術期投与） + RC vs. 化学療法（術前投与） + RC
第Ⅱ相: EV-201

PD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC； EV単剤
コホート1： 白金製剤治療歴あり
コホート2： 白金製剤未治療かつシスプラチン不適応

コホート1： 2019年12月に米国で承認（迅速承認プログラムに基づく）・上市
n=219
コホート2： 良好なORR結果入手（ASCO GU 2021
でデータ発表）。2021年2月に米国申請（sBLA）

第Ⅰb/Ⅱ相：EV-103

コホートA - G および K（mUC）
A-G： EVとPembroの併用、EVと他の化学療法の併用
K： EV単剤 vs. EV + Pembro
コホートH、J および L（シスプラチン不適応MIBC；RC適応）：
H： EV単剤（術前投与）
J（オプション）： EV+Pembro（術前投与）
L： EV単剤（周術期投与）

n=457 コホートKおよびLで症例組み入れ中第Ⅱ相： EV-203<ブリッジング試験（中国）>
白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC； EV単剤n≈40

準備中（IND承認）

その他の種類の固形がん
第Ⅱ相:
EV-202ホルモン受容体陽性/HER2陰性 乳がん、トリプルネガティブ乳がん、
n=240 FSFT： 2020年3月
扁平上皮非小細胞肺がん、非扁平上皮非小細胞肺がん、頭頸部がん、胃がん・胃食道接合部がんまたは食道がん； EV単剤

下線：前回の決算発表時（2020年度第3四半期決算；2021年1月）からの進捗
ADC：抗体-薬物複合体、mUC：転移性尿路上皮がん、OS：全生存期間、ASCO GU: American Society of Clinical Oncology-Genitourinary Cancers Symposium、NEJM：New England Journal of Medicine、sBLA：Supplemental Biologics License Application、Pembro：ペムブロリズマブ、FSFT：最初の症例への投与、MIBC：筋層浸潤性膀胱がん、RC：根治的膀胱摘除術、ORR：客観的奏効率、IND：治験許可申請

エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/9）：

42

第Ⅰb/Ⅱ相EV-103試験デザイン
用量漸増コホート

局所進行性
または
転移性
尿路上皮
がん

筋層浸潤性
膀胱がん

EV + Pembro
シスプラチン不適応
1L or 2L

EV
推奨用量

用量拡大コホート
コホートA
EV + Pembro
シスプラチン不適応
1L

コホートD
EV + Cis, 1L
コホートE
EV + Carbo, 1L

コホートG
EV + Cis/Carbo+ Pembro
1L

コホートK
EV単剤 vs. EV+Pembro(1:1, n=150 in total)
シスプラチン不適応, 1L

コホートB （オプション）
EV + Pembro, 2L

コホートF （オプション）
EV + ゲムシタビン
1L or 2L

コホートH
EV単剤（術前投与）+ RC
シスプラチン不適応

コホートJ （オプション）
EV+Pembro（術前投与）+ RC
シスプラチン不適応

コホートL
EV単剤（周術期投与）+ RC
シスプラチン不適応

ESMO 2019およびASCO GU 2020で発表したデータの対象コホート（シスプラチン不適応、一次治療）

エンホルツマブ ベドチンとペムブロリズマブの併用をシスプラチン不適応患者における一次治療として評価した、EV-103試験コホートKおよび他コホートのデータが、米国での迅速承認プログラムに基づく申請をサポートする可能性あり（EV-103試験はSeagen社が実施）
Pembro：ペムブロリズマブ、1L：一次治療、2L：二次治療、Cis：シスプラチン、Carbo：カルボプラチン、RC：根治的膀胱摘除術、
ESMO：European Society for Medical Oncology、ASCO GU：Genitourinary Cancers Symposium of the American Society of Clinical Oncology

エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/9）：

43

第Ⅲ相EV-301試験 - 有効性
無増悪生存期間（PFS）
増悪あるいは死亡が認められなかった患者の割合（%）［副次評価項目］

化学療法

EV
化学療法

Powels T, et al., New England Journal of Medicine. 2021
CI：信頼区間

PFS中央値（95% CI）

EV

201 / 301

5.55ヵ月（5.32-5.82）

化学療法

231 / 307

3.71ヵ月（3.52-3.94）

ハザード比 0.62 （95% CI： 0.51-0.75）
P<0.001

EV

追跡症例数

イベント数 / 症例数

時間（月）エンホルツマブ ベドチン（EV）（4/9）：

44

第Ⅲ相EV-301試験 - 安全性
安全性プロファイルは、これまでのEVの試験で認められたものと同様
症例数 （%）

治療に関連した有害事象（TRAE）
EV （n=296）

化学療法 （n=291）

グレード問わず20%以上の発現率
グレード3以上で5%以上の発現率

ｸﾞﾚｰﾄﾞ問わず ｸﾞﾚｰﾄﾞ3以上 ｸﾞﾚｰﾄﾞ問わず ｸﾞﾚｰﾄﾞ3以上

全てのTRAE278 (93.9)

152 (51.4)

267 (91.8)

145 (49.8)

脱毛症

134 (45.3)

0106 (36.4)0

末梢性感覚ニューロパチー

100 (33.8)

9 (3.0)62 (21.3)

6 (2.1)

そう痒症

95 (32.1)

4 (1.4)13 (4.5)0

疲労

92 (31.1)

19 (6.4)

66 (22.7)

13 (4.5)

食欲減退

91 (30.7)

9 (3.0)68 (23.4)

5 (1.7)下痢

72 (24.3)

10 (3.4)

48 (16.5)

5 (1.7)

味覚不全

72 (24.3)

0

21 (7.2)

0

悪心

67 (22.6)

3 (1.0)63 (21.6)

4 (1.4)

斑状丘疹状皮疹48 (16.2)

22 (7.4)

5 (1.7)0

貧血

34 (11.5)

8 (2.7)59 (20.3)

22 (7.6)

好中球数減少30 (10.1)

18 (6.1)

49 (16.8)

39 (13.4)

好中球減少症20 (6.8)

14 (4.7)

24 (8.2)

18 (6.2)

白血球数減少16 (5.4)

4 (1.4)31 (10.7)

20 (6.9)

発熱性好中球減少症

2 (0.7)2 (0.7)16 (5.5)

16 (5.5)

Powels T, et al., New England Journal of Medicine. 2021

⚫ グレード3以上のTRAEが、両群いずれも患者の約50%に発現⚫ 特に注目すべき有害事象（皮膚反応、末梢性ニューロパチー、高血糖など）の程度は全般的に軽度または中等度であり、これまでの試験で報告されているものと同様

エンホルツマブ ベドチン（5/9）：45

第Ⅱ相EV-201試験コホート2 - 有効性（1）
客観的奏効率（ORR）［主要評価項目］
RECIST 1.1版に基づく客観的奏効率（盲検下独立中央評価による判定）

症例数（%）［n=89］

確定客観的奏効率 （Confirmed ORR）
95% CI52(40.8, 62.4)

RECIST 1.1版に基づく最良総合効果 ［Best Overall Response］
完全奏効 （Complete Response）

20

部分奏効 （Partial Response）

31

安定 （Stable Disease）

30

進行 （Progressive Disease）

9

評価不能 *

9* ベースライン後にレスポンス評価のない5例、ベースライン後の評価が「安定（Stable Disease）」と判断するための最短間隔の要件を満たさなかった2例、ならびに不十分な評価であった1例を含む

Barlar AV, et al., ASCO GU 2021
RECIST：固形がんの治療効果判定、CI：信頼区間、ASCO GU：American Society of Clinical Oncology-Genitourinary Cancers Symposiumエンホルツマブ ベドチン（6/9）：46

標的病変の変化率（盲検下独立中央評価による判定）

計12例でデータが取得できず（5例：ベースライン後の評価なし、
1例：ベースライン後の評価が不十分、
6例：ベースラインにおいて盲検下独立中央評価により測定できる病変なし）

ベースラインからの変化率（%）

第Ⅱ相EV-201試験コホート2 - 有効性（2）評価可能な患者の88%

奏効期間（盲検下独立中央評価による判定）

増悪あるいは死亡が認められなかった患者の割合（%）

個別患者（n=77)

例数

イベント数

中央値（月）

95% CI

46

20

10.9

(5.78, -)10.9ヵ月時間（月）Barlar AV, et al., ASCO GU 2021
CI：信頼区間、ASCO GU：American Society of Clinical Oncology-Genitourinary Cancers Symposiumエンホルツマブ ベドチン（EV）（7/9）：47

第Ⅱ相EV-201試験コホート2 - 安全性
安全性プロファイルは、これまでのEVの試験で認められたものと同様治療に関連した有害事象（TRAE）
グレード問わず20%以上の発現率
グレード3以上で5%以上の発現率
全てのTRAE

症例数 （%）(n=89)
ｸﾞﾚｰﾄﾞ問わず ｸﾞﾚｰﾄﾞ3以上
86 (97)49 (55)脱毛症

45 (51)-末梢性感覚ニューロパチー

42 (47)3 (3)疲労

30 (34)

6 (7)

食欲減退

29 (33)

5 (6)

そう痒症

27 (30)3 (3)斑状丘疹状皮疹27 (30)

7 (8)

味覚不全

24 (27)-

体重減少

23 (26)

1 (1)

貧血

22 (25)5 (6)下痢

20 (22)5 (6)悪心

20 (22)1 (1)好中球減少症11 (12)

8 (9)

高血糖

8 (9)

5 (6)

リパーゼ増加

7 (8)

5 (6)

Barlar AV, et al., ASCO GU 2021
ASCO GU: American Society of Clinical Oncology-Genitourinary Cancers Symposium⚫ グレード3以上の注目すべきTRAEには皮膚反応（17%）、末梢性ニューロパチー（8%）および高血糖（6%）を含む⚫ 75歳以上で複数の合併症を有する患者4例の死亡が、治療と関連のある有害事象として治験担当医師より報告ありエンホルツマブ ベドチン（EV）（8/9）:

48

病期別臨床試験データ
早期

後期

筋層浸潤性膀胱がん

転移性尿路上皮がん

手術適応

病期

治療歴なし（一次治療）

PD-1/L1阻害剤の治療歴あり
白金製剤未治療
かつｼｽﾌﾟﾗﾁﾝ不適応

シスプラチン適応

シスプラチン
不適応

白金製剤
適応

試験フェーズ

Phase 3Phase 3Phase 3Phase 1b/2

Phase 1b/2

Phase 2Phase 2Phase 3

試験番号

KN-B15/ EV-304

KN-905/ EV-303

EV-302

EV-103
コホートK

EV-103
コホートA &
用量漸増ｺﾎｰﾄ

EV-201
コホート2

EV-201
コホート1

EV-301

症例数734（2群）836（3群）760（2群）150（2群）

45

89

125

608（2群）

Pembro併用

単剤 vs.
Pembro併用

Pembro併用

単剤

単剤

単剤

シスプラチン不適応

白金製剤の治療歴あり

EV投与
レジメン

Pembro併用 Pembro併用（周術期投与） （周術期投与）

対照

化学療法
（術前投与）

標準療法

化学療法

n/a

n/a

n/a

n/a

化学療法

主要
評価項目

pCR
&
EFS

pCR
&
EFS

PFS
&
OS

ORR

✔ ORR **
73%
（CR 16%）✔ ORR
52%（CR 20%）✔ ORR
44%（CR 12%）✔ OS *
HR 0.70

全生存期間
（OS）

（近日中に
開始予定）

（試験進行中） （試験進行中） （試験進行中）（未達）✔
（14.7ヵ月）✔
（12.4ヵ月）**✔ HR 0.70 *（12.9ヵ月 vs.9ヵ月）

無増悪生存
期間（PFS）

（近日中に
開始予定）

（試験進行中） （試験進行中） （試験進行中）（未達）✔
（5.8ヵ月）✔
（5.8ヵ月)✔ HR 0.62 *（5.6ヵ月 vs.3.7ヵ月）

客観的奏効率
（ORR）

（近日中に
開始予定）

（試験進行中） （試験進行中） （試験進行中）✔ 73% **
（CR 16%）✔ 52%（CR 20%）✔ 44%（CR 12%）✔ 41% vs.18% *（CR 4.9% vs.2.7%）

奏効期間
（DoR）

（近日中に
開始予定）

（試験進行中） （試験進行中） （試験進行中）（未達）✔ 10.9ヵ月✔ 7.6ヵ月✔ 7.39ヵ月
vs. 8.11ヵ月 *✔：結果入手済、 * ：事前に設定した中間解析、 ** ：最新結果、 黄：最近開示された結果
Pembro：ペムブロリズマブ、pCR：病理学的完全奏効、EFS：無事象生存期間、CR：完全奏効、HR：ハザード比

エンホルツマブ ベドチン（9/9）：49

尿路上皮がん患者数

MIBC

mUC

年間の
尿路上皮がん
患者数

全ての
ステージ
（新規）

膀胱摘除術
施行後

Total

薬物治療

薬物治療

（新規＋再発）（一次治療）（二次治療以降**）

米国

83,00020,00020,70015,600

8,500

欧州 *

120,000

32,00029,60028,00013,600日本

46,00011,50010,500

7,500

3,800

中国（都市部）

54,00014,00030,00025,00012,300

今後、新薬の登場により薬物治療患者数は増加する可能性あり* 欧州： イギリス、フランス、イタリア、ドイツ、スペイン** 二次治療以降： 白金製剤やPD-1/L1阻害剤などの治療歴あり
Kantar Health - 2021 incident and newly recurrent patients（2020年12月更新）
下線：前回の決算発表時（2020年度第3四半期決算；2021年1月）に示した数字からの更新
MIBC：筋層浸潤性膀胱がん、mUC：転移性尿路上皮がん

ゾルベツキシマブ： 抗CLAUDIN 18.2モノクローナル抗体
ターゲット：Claudin18.2

胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん⚫ タイトジャンクションの主要な構成因子で、上皮細胞層の細胞間の隙間をふさぐ⚫ 対象となる患者層：
Claudin18.2高発現の局所進行性または転移性胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん⚫ 様々ながん種において広範囲に発現✓ 胃がん患者の約70%で発現、そのうち約30%が進行中の第Ⅲ相試験の組み入れ基準に合致✓ 原発性膵臓腺がん患者の約60%で発現、そのうち約20%が進行中の第Ⅱ相試験の組入れ基準に合致すると推定

胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん

膵臓腺がん

50

⚫ 胃がんは、世界でがんによる死因の3番目を占める 1⚫ 転移性胃腺がんおよび食道胃接合部腺がんの5年生存率は20%未満 2,3⚫ ステージ4の胃がんの全生存期間の中央値は10-15ヵ月 4,5

第Ⅲ相： SPOTLIGHT 一次治療、mFOLFOX6との併用、プラセボ対照

n=550 FSFT： 2018年10月

第Ⅲ相： GLOW

一次治療、CAPOXとの併用、プラセボ対照

n=500 FSFT： 2019年1月

第Ⅱ相： ILUSTRO

コホート1： 三次以降の治療、ゾルベツキシマブ単剤
n=112 FSFT： 2018年9月
コホート2： 一次治療、mFOLFOX6との併用
コホート3： 三次以降の治療、ペムブロリズマブとの併用

第Ⅱ相

nab-パクリタキセルとゲムシタビンとの併用、プラセボ対照n=141 FSFT： 2019年5月

1: WHO Cancer Fact Sheet - Globocan 2018, 2: Pennathur A, et al., 2013, 3: Sahin U, et al., 2008, 4: 2017 RDPAC survey, 5: Iizumi S, et al. 2018
mFOLFOX6：5-FU＋ロイコボリン＋オキサリプラチン、CAPOX：カペシタビン＋オキサリプラチン、FSFT：最初の症例への投与

FEZOLINETANT： NK3受容体拮抗剤
血管運動神経症状（VMS）は
QoL（生活の質）に大きな影響を及ぼす⚫ 身体症状として、ほてりや発汗・寝汗などがあり、睡眠に影響を与える可能性がある⚫ 身体症状が恥ずかしさ、いらだち、不安、悲しみといった精神症状につながる。
⚫ 日常生活の様々な場面でネガティブに影響する 1

51

Women’s Health Initiative（WHI）の臨床研究 2⚫ 初期のデータ分析では、慢性的なホルモン補充療法（HRT）の使用と心血管疾患およびがんのリスクの増加との関連が示された⚫ WHIの報告以降、HRTと同等の有効性を有し、重大な安全性の懸念がない、HRTの代替薬となるようなものはなく、顕著なアンメットメディカルニーズが生じている

米国および欧州
第Ⅲ相: SKYLIGHT 1
第Ⅲ相: SKYLIGHT 2
第Ⅲ相: SKYLIGHT 4

n=527
閉経に伴う中等度から重度のVMSを有する患者
12週： 二重盲検、30 mg vs. 45 mg vs. プラセボ（1:1:1）
40週： 実薬継続投与、30 mg または 45 mg
n=501
閉経に伴うVMSを有する患者
52週： 二重盲検、30 mg vs. 45 mg vs.プラセボ（1:1:1）

主要評価項目を達成（12週二重盲検期間のトップライン結果）
主要評価項目を達成（12週二重盲検期間のトップライン結果）

n=1,833

症例組み入れ終了

n=300

FSFT： 2020年4月

第Ⅲ相: MOONLIGHT 3 閉経に伴うVMSを有する患者、非盲検、30 mg を52週投与 n=150

FSFT： 2020年8月

アジア（日本を除く）
閉経に伴う中等度から重度のVMSを有する患者
第Ⅲ相: MOONLIGHT 1
12週： 二重盲検、30 mg vs. プラセボ（1:1）
12週：実薬継続投与、30 mg

日本： 開発計画を検討中（日本ローカル開発を予定）
下線：前回の決算発表時（2020年度第3四半期決算；2021年1月）からの進捗
1: DelveInsight, Epidemiology Forecast, June 2018, 2: Data Source - IMS NPA (2000-2016), IMS NSP (2000-2016). (3 HTs and SSRI) NAMS 2015
Position Statement. LSLV：最終症例における最終観察、FSFT：最初の症例への投与

AT132 (RESAMIRIGENE BILPARVOVEC):rAAV8-Des-hMTM1

遺伝子治療

52

AT132の特徴

X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）⚫ 2020年1月に買収したAudentes Therapeutics社の遺伝子治療パイプラインにおけるリードプログラム⚫ X染色体連鎖性の希少神経筋疾患であり、MTM1遺伝子の機能欠損変異が原因✓ 新生児男子4-5万人におよそ1人の割合で発生✓ 生後18ヵ月時点の推定生存率は約50%⚫ AAV8によりヒトMTM1遺伝子を骨格筋細胞に送達してミオチュブラリン酵素を発現するように設計⚫ 薬事関連認定：⚫ 80%を超える患者で人工呼吸器による補助が必要✓ ＜米国＞RMAT（再生医療先進治療）指定、⚫ 運動機能の発達が大幅に遅滞
希少小児疾患指定、ファストトラック指定、⚫ 治療法は存在せず、支持療法のみ
オーファンドラッグ指定✓ ＜欧州＞PRIME指定、オーファンドラッグ指定

ASPIRO（XLMTM患者対象の申請用臨床試験）

n=26

2020年12月にFDAより臨床試験の差し止め（clinical hold）解除の通知を受領。試験再開に向け活動中
グローバル申請に向け、方針を当局と協議予定(r)AAV：（遺伝子組み換え）アデノ随伴ウイルス、hMTM1：ヒトミオチュブラリン遺伝子、Des：デスミンプロモーター、PRIME: PRIority Medicines、
FDA：米国食品医薬品局

Focus Areaアプローチの進展：

53

細胞医療および遺伝子治療の製造拠点
細胞医療 Astellas Institute for Regenerative Medicine（AIRM）

遺伝子治療 Astellas Gene Therapies（Audentes社）

2020年4月稼働 新施設
米国マサチューセッツ州
ウェストボロ米国カリフォルニア州
サウスサンフランシスコ• 細胞医療の推進に最適化された施設。
研究、CMC・製造、臨床開発が同居する複合施設• 自社AAV製造のケイパビリティにより、研究から商業化まで自社で供給可能• 床面積は約24,000 m2。CMC研究・GMP製造が約半分• 将来のAAV製造ならびにサプライチェーンのニーズに対応
可能なケイパビリティ• 7つのGMPクリーンルームは、米国・欧州・日本の規制に準拠。将来の拡張用スペースも確保• 独立した空調管理で、異なる細胞種を並行して製造
細胞原薬の製造• PSC由来細胞医療のパイオニアとして培った10年近い
GMP製造の経験• 規制当局との対話を通じて蓄積してきた規制対応ノウハウ• 細胞種毎に最適化されたプロトコルでのGMP製造を推進
細胞製剤の製造• 米国・英国への治験薬供給経験• 将来のサプライチェーン起点（製品出荷）としての機能を拡充予定

AAV原薬の製造• 1,000 L（2x500 L）スケールの浮遊バイオリアクターを装備• AT132の商業生産用に加えて、GMPグレードの臨床用
AAV原薬を製造可能
AAV製剤の製造• 全てのAAV製剤を自社で供給可能（外注不要）• 将来的には全ての遺伝子治療プログラムをサポート
さらに、ノースカロライナ州 サンフォードに新プラントを建設中（2022年半ばにGMP稼働開始予定）。
一次フェーズでは4,000 L のバイオリアクターを装備

CMC：Chemistry, manufacturing and control、GMP：Good Manufacturing Practice、PSC：多能性幹細胞、AAV：アデノ随伴ウイルス、L：リットル

変化する医療の最先端へ