希少がんの治験情報

2024/7/25現在

治験依頼者

対象疾患名

公開年月日

臨床試験ID

治験名

治験のフェーズ

治験成分記号（治験薬一般名）

研究・治験の目的

実施状況

アッヴィ合同会社

成熟B細胞性リンパ腫

2022年10月4日

jRCT2041220067

成熟B細胞性腫瘍の小児患者を対象としたepcoritamabの第Ib相試験

1

epcoritamab

本試験の目的は，再発又は難治性のバーキット若しくはバーキット様リンパ腫/ 白血病，DLBCL，又はその他のCD20陽性アグレッシブ成熟B細胞性リンパ腫を有し，再寛解導入療法で寛解に達しなかった，又は細胞療法による更なる地固め療法を受けることができない小児患者（及び若年成人）を対象に，epcoritamab単剤療法の安全性及びPKを評価することである。

募集中

エーザイ株式会社

転移性又は切除不能の悪性黒色腫、 転移性又は切除不能の肝細胞癌、 転移性又は切除不能の大腸癌

2021年11月1日

jRCT2031210405

前治療歴のある特定の固形がん患者を対象としたE7386とペムブロリズマブの併用に関する試験

1-2E7386

治療

募集中ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社

骨髄異形成症候群又は骨髄線維症に伴う貧血 2022年10月28日

jRCT2031220422

他のluspatercept（ACE-536）臨床試験への参加歴を有する被験者を対象とした長期安全性を評価する第3b相非盲検単群継続試
験3luspatercept

他のluspatercept臨床試験への参加歴を有する被験者を対象に、luspaterceptの長期安全性（急性骨髄性白血病［AML］への移行及び／又は他の悪性腫瘍／前悪性病変を含む）を評価する。

募集中

住友ファーマ株式会社

再発悪性神経膠腫

2021年9月7日

jRCT2031210299

再発悪性神経膠腫患者を対象としたDSP-0390の第1相試験

1DSP-0390

再発悪性神経膠腫患者を対象にDSP-0390を経口投与したときの安全性、薬物動態、薬力学及び予備的な抗腫瘍活性を評価する

募集中

住友ファーマ株式会社

骨髄線維症

2021年12月17日

jRCT2031210490

骨髄線維症患者を対象としたTP-3654の試験

1-2

TP-3654

中間又は高リスクの原発性又は二次性骨髄線維症患者を対象にTP-3654を経口投与した時の安全性、薬物動態、及び薬力学を評価する

募集中

大原薬品工業株式会社

再発又は難治性若しくは標準治療に不耐容のMDS又はCMML患者

2022年8月4日

jRCT2071220035

再発又は難治性の高リスク骨髄異形成症候群及び高リスク慢性骨髄単球性白血病に対するOP-2100の第I相臨床試験

1OP-2100

骨髄異形成症候群2020年11月10日

jRCT2021200025

骨髄異形成症候群患者を対象としたASTX030の第I相試験

1

大塚製薬株式会社

主目的 再発又は難治性の高リスクMDS及び高リスクCMMLに対してOP-２１００を経口投与した時のMTDを検討する。
募集中
副次目的 再発又は難治性の高リスクMDS及び高リスクCMMLに対してOP-２１００を経口投与した時の安全性、薬物動態及び有効性を評価する。

ASTX030

・アザシチジン（AZA）注75 mg/m2と同程度のAZAの総AUCが得られるAZA経口投与製剤及びcedazuridine（CED）錠の用量を検討する。

募集中

1-2

OPC-415【第 I 相部分】• 骨髄腫細胞特異的抗体（ MMG49）抗原陽性の再発・難治性のMM 患者を対象にOPC-415の忍容性及び安全性を評価する。
• 第 II 相部分で投与する OPC-415 投与細胞数を決定する。
【第 II 相部分】
• MMG49 抗原陽性の再発・難治性の MM 患者を対象に第 I 相部分で決定した OPC-415 投与細胞数での有効性及び安全性を評価する。

募集中

大塚製薬株式会社

多発性骨髄腫2020年12月25日

jRCT2033200278

MMG49 抗原陽性の再発・難治性多発性骨髄腫患者を対象に
OPC-415 の安全性及び有効性を検討する，多施設共同，非対照，非無作為化，非盲検，第 I/II 相試験

第一三共株式会社

局所進行性又は転移性の頭頚部癌、胃癌、食2020年5月20日
道癌、非小細胞肺癌、又は悪性黒色腫

jRCT2080225196

再発または難治性の局所進行性・転移性固形がん患者を対象とした
DS-1055aの第I相First in human試験

1DS-1055a

多施設共同、非盲検、用量漸増、第I相First in human試験

募集中

中外製薬株式会社

小細胞肺癌及びその他の神経内分泌癌

2022年12月14日

jRCT2031220511

RO7616789の進行小細胞肺癌及びその他の神経内分泌癌患者を対象とした第Ⅰ相臨床試験

1

RO7616789、トシリズマブ

非盲検多施設共同第Ⅰ相臨床試験

募集中

日本イーライリリー株式会社

非小細胞肺癌、大腸新生物、子宮内膜新生物、卵巣新生物、膵臓新生物

2021年8月20日

jRCT2031210265

KRAS G12C 変異を有する進行性の固形がん患者を対象とした
LY3537982 の第 Ia/Ib 相試験

1LY3537982

本治験の目的は、特定の遺伝子変異（KRAS G12C）を有するがん患者において、治験薬LY3537982が安全かつ有効であるかどうかを調べることです。 患者さんは、抗がん剤治療を受けていない特定のグループを除き、すでに標準治療を受けているか、標準治療に不耐性となった方が対象となります。 この治験は最長で約4年間行われます。

募集中

日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社

DLL3を発現する小細胞肺癌及びその他の神経2023年3月20日
内分泌腫瘍

jRCT2031220716

DLL3を発現する小細胞肺癌及びその他の神経内分泌腫瘍の患者を対象にBI 764532の様々な用量とezabenlimabの併用投与を検討する試験1

BI 764532、BI 754091

用量-毒性関係を評価し，ezabenlimab併用下でのBI 764532の最大耐量（MTD）を決定する。全般的な安全性，有効性，薬物動態及び薬力学評価に基づき，拡大期推奨用量（RDE）／第II相推奨用量（RP2D）も決定する。

募集中

日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社

小細胞肺癌及び神経内分泌癌

2020年8月11日

jRCT2080225308

DLL3陽性の小細胞肺癌及び神経内分泌腫瘍の患者を対象にBI764532を各用量で検討する試験1

BI 764532

本非盲検用量漸増試験は，ヒトを対象としたBI 764532の最初の試験である。本治験で得られる安全性，薬物動態，及び薬力学的プロファイル並びに予備的抗腫瘍効果の評価
は，さらなるBI 764532開発の基礎になると考えられる。

募集中

日本イーライリリー株式会社

非小細胞肺癌2021年10月8日

jRCT2061210041

LIBRETTO-432：IB-IIIA期RET融合遺伝子陽性NSCLC患者を対象とした根治目的の局所療法後のアジュバント療法におけるセルペルカチニブの無作為化二重盲検プラセボ対照第Ⅲ相試験

3

セルペルカチニブ

手術または放射線療法後の非小細胞肺癌患者を対象としたセルペルカチニブの臨床試験（LIBRETTO-432）

募集中

日本イーライリリー株式会社

膀胱がん、転移性腫瘍、尿管癌

2023年5月26日

jRCT2031230098

FGFR3異常を有するがん患者におけるLOXO-435の臨床研究

1

LOXO-435、ペムブロリズマブ（遺伝子組換え）

FGFR3異常を有するがん患者におけるLOXO-435の臨床研究

募集中

日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社

小細胞肺癌患者
肺外神経内分泌癌（ただしメルケル細胞癌，甲状腺髄様癌 ，神経内分泌前立腺癌を除く）
肺の大細胞神経内分泌癌

2023年9月29日

jRCT2041230084

DAREON-5：再発／難治性進展型小細胞肺癌患者及びその他の再発／難治性神経内分泌癌患者を対象にDLL3を標的とするT細胞誘導抗体であるBI 764532を静脈内投与する非盲検，多施設共同，第II相，用量選択試験

2

BI 764532

主目的は，プラチナ製剤を用いたレジメンを少なくとも1種類を含む2種類以上の前治療後に進行又は再発が認められたSCLC患者，及びプラチナ製剤を用いたレジメンを少なくとも1種類実施後に進行又は再発が認められた，2022年の神経内分泌腫瘍のWHO分類の定義に基づく，組織学的検査又は細胞学的検査で確認された進行又は転移性epNEC患者（MCC，MTC及びNEPCを除く），又は肺のLCNEC患者において，2種類の用量のBI 764532による単剤療法の安全性及び有効性を評価することである。

募集中

日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社

肺外神経内分泌癌（ただしメルケル細胞癌，甲状腺髄様癌又はグレード3の神経内分泌腫
瘍を除く）
肺の大細胞神経内分泌癌
原発部位不明の神経内分泌癌

2023年12月13日

jRCT2031230511

DAREON™-7：神経内分泌癌（NEC）患者の1次治療として，
BI 764532点滴静注を標準治療（プラチナ製剤及びエトポシド）と併用したときの安全性及び忍容性を検討する第I相，非盲検，用量漸増及び拡大試験

1

BI 764532、Carboplatin、Etoposide、Cisplatin

パートA：用量漸増の主要目的は，BI 764532の最大耐量（MTD）及び／又は目標用量の拡大期推奨用量（RDE）／第II相推奨用量（RP2D）を決定することである。
パートBの主要目的は，BI 764532のRDE/RP2Dと様々な標準治療レジメンを併用したときの安全性及び忍容性を確認することである。

募集中

MSD株式会社

悪性黒色腫

2023年5月27日

jRCT2031230099

高リスク悪性黒色腫の術後患者を対象としたMK-7684A とペムブロリズマブの比較試験

3

Vibostolimab/ Pembrolizumab（GeneticalRecombination）

高リスクStage Ⅱ～Ⅳの悪性黒色腫の術後患者を対象に、MK-7684A の有効性及び安全性をペムブロリズマブと比較する

終了

エーザイ株式会社

固形がん大腸癌

2019年3月12日

jRCT2080224589

大腸癌を含む固形がん患者を対象としたE7386の非盲検第1相試
験1

E7386

大腸癌患者を含む固形がん患者において，E7386の安全性及び忍容性を評価する

終了

アムジェン株式会社

前立腺神経内分泌癌

2021年11月8日

jRCT2031210415

De novo又は治療下発生前立腺神経内分泌癌患者を対象とした
delta-like protein 3を標的とする半減期延長型二重特異性T細胞誘導剤AMG 757の安全性、忍容性、薬物動態及び有効性を評価する第Ib相試験

1

AMG 757

AMG 757の安全性及び忍容性を評価し、最大耐量（MTD）及び/又は第II相試験推奨用量（RP2D）を決定する。

終了

1

希少がんの治験情報
治験依頼者

ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社

2024/7/25現在
対象疾患名

プラチナ製剤抵抗性高異型度漿液性卵巣癌、原発性腹膜癌又は卵管癌

公開年月日

2023年2月12日

臨床試験ID

jRCT2071220106

治験名

治験のフェーズ

プラチナ製剤抵抗性高異型度漿液性（HGS）卵巣癌、原発性腹膜癌又は卵管癌を有する女性を対象に葉酸受容体αを標的とする抗体薬物複合体farletuzumab ecteribulin（MORAb-202）と治験担当医師が選択した化学療法を比較する第2相、オープンラベル、ランダム化試験2

大塚製薬株式会社

再発又は難治性のびまん性大細胞型B細胞リン
2019年6月6日
パ腫

jRCT2080224718

再発又は難治性のDLBCL患者を対象としたOPB-111077のベンダムスチン，リツキシマブとの併用による第1相試験

1

日本新薬株式会社

芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍

2022年4月16日

jRCT2031220023

芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）患者を対象とした
NS-401（タグラクソファスプ）の臨床第I/II 相試験

1-2

日本新薬株式会社

急性骨髄性白血病

2019年7月30日

jRCT2080224810

高リスク急性骨髄性白血病患者を対象としたNS-87の臨床第I/II相試験

1-2

研究・治験の目的

実施状況

MORAb-202/BMS-986445

プラチナ製剤抵抗性高異型度漿液性卵巣癌、原発性腹膜癌又は卵管癌患者を対象にMORAb-202と治験担当医師が選択した化学療法を比較し有効性、安全性及び忍容性を評価する。

終了

OPB-111077

主目的:
再発又は難治性のDLBCL患者に対するOPB-111077とベンダムスチン及びリツキシマブの併用療法の忍容性及び安全性を評価する。
-用量漸増ステージ1.OPB-111077及びベンダムスチン併用時の安全性及び忍容性を検討する。
2.ベンダムスチン併用時のOPB-111077の推奨用量を決定する。
-用量拡大ステージOPB-111077，ベンダムスチン及びリツキシマブの3剤併用時の安全性を検討する。
副次的目的：
1.OPB-111077（代謝物含む）及びベンダムスチンの薬物動態を検討する。
2.抗腫瘍効果を検討する。
探索的目的：DLBCL関連バイオマーカーを探索的に検討する。

終了

治療

終了

高リスクAML患者を対象にNS-87の薬物動態、安全性及び有効性を検討する。

終了

治験成分記号（治験薬一般名）

NS-87

2