Delivering hope
to patients in need

シンバイオ製薬株式会社

2023年度

決算説明会
2024年2月13日

目次

第1部：2023年度決算概要

3

第2部：2024年度通期見通し

7

第3部：事業戦略の展開

18

SymBio Pharmaceuticals Limited2

2023年度
決算概要

目次

第1部：2023年度決算概要

3

第2部：2024年度通期見通し

7

第3部：事業戦略の展開

18

SymBio Pharmaceuticals Limited3

2023年度
決算概要

2023年度 損益計算書

2023年度 業績ハイライト• 売上高は55.9億円（前年比44.1%減）：ジェネリックの浸透及び薬価下落の影響• 売上総利益は44.1億円（前年比42%減）：売上総利益率は78.9%(前年比3%)に改善• 販売費及び一般管理費は52.2億円（前年比7.3%減）研究開発費はBCV開発費増のため26.4億円（前年比3.3増）• 営業損益は8.1億円の損（27.8億円減）：売上総利益の減少、及び販売及び一般管理費の減少• 当期純損益は19.6億円の損（31.4億円減）特別損失5.6億円（建物・工具器具及び備品・ソフトウェア・敷金の減損）• 繰延税金資産取り崩し・法人税等調整額（7.4億円の損を計上）（単位：百万円）
売上高
製品売上

2023年度
実績

2022年度
実績

前年比増減

5,589

10,008△ 4,418

5,589

10,008

増減率（％）-44.1%△ 4,418-44.1%

売上原価

1,178

2,408

△ 1,229-51.1%

売上総利益

4,411

7,599

△ 3,188-42.0%

販売費及び一般管理費

5,222

5,636

△ 413-7.3%

研究開発費

2,638

2,554

83

3.3% ※金額は単位未満を切り捨てて表示

営業損益

△ 811

1,963

△ 2,775-

当期純損益△ 1,962

1,179△ 3,142-

SymBio Pharmaceuticals Limited（単位：百万円）

4

2023年度
決算概要

2023年度 貸借対照表
2023年度 業績ハイライト• 流動資産は80.8億円（前年比12.3億円減）現金及び預金は65.2億円（2.3億円増）• 資産合計は81.7億円（前年比22.6億円減）• 社屋移転等による固定資産の減損により、10.3億円減• 第三者割当（EVO FUND（注））を実施し、6.9億円を調達• 自己資本比率は、88.3%（前年比6.7%向上）（単位：百万円）

2 0 2 3年1 2月末

2 0 2 2年1 2月末

8,082

9,312

△ 1,230

6,517

6,282

234

固定資産

871,120△ 1,032

資産合計

8,170

10,433△ 2,263

流動負債

956

1,923

△ 967

固定負債

330純資産（株主資本等）

7,209

8,506

△ 1,296

負債純資産合計

8,170

10,433△ 2,263

流動資産
現金及び預金増減（単位：百万円）※金額は単位未満を切り捨てて表示(注） 割当先のEVO FUNDは、上場株式への投資を目的として2006年12月に設立されたファンド（ケイマン諸島法に基づく免税有限責任会社）であります。割当先の保有方針割当予定先は、純投資を目的としております。

SymBio Pharmaceuticals Limited

5

2023年度
決算概要

後発医薬品への対応

2022年２月• 当社製品トレアキシンRTD製剤を先発医薬品とする後発医薬品の製造販売承認を4社が受け、内2社が後発医薬品の販売開始
2022年12月• 当該製品のライセンス元イーグル社と共同で、ファイザー株式会社及び東和薬品株式会社に対して、特許権侵害に基づく後発医薬品の製造販売の差止及び損害賠償請求の提訴

トレアキシン市場と対応

他剤との比較： 先発品（トレアキシン）のシェア推移（発売後からの期間）【参考】X, Y, Zは、過去に後発品が発売された先発品（抗がん剤）【ベンダムスチン市場及びシェア】

先発品
シェア

標準療法でもあることから、FL NHL及びr/r DLBCL市場に100.0%おいて根強いユーザーがいる

80.0%【最新情報提供の充実】

60.0%

KOL及び全国の血液内科医療従事者と広範なネットワークを40.0%構築。ブランド企業として、DXを活用した定期的なセミ

20.0%

ナー開催などネットワークをフルに活用し情報提供を継続【確認された安全性】
19か月

18か月

17か月

16か月

15か月

14か月

13か月

12か月

11か月

10か月

9か月

8か月

7か月

6か月

5か月

4か月

3か月

2か月

1か月

0か月

0.0%

各先発品に後発品が発売されてからの経過月数

日本人患者（38症例）の臨床試験を実施、さらに、イーグル社が行った米国臨床試験の安全性データと合わせ承認取得

引用：外部データ

SymBio Pharmaceuticals Limited

62024年度
通期見通し

目次

第1部：2023年度決算概要

3

第2部：2024年度通期見通し

7第3部：事業戦略の展開

18

SymBio Pharmaceuticals Limited

7

2024年度
通期見通し

2024年度 通期業績予想
2024年度 通期業績予想のハイライト• 売上高は36.4億円（35%減）：4月の薬価切り下げとジェネリックの浸透を見込む• 売上総利益は27.9億円（36.8%減）：売上減少と薬価下落の影響• 販管費は56.2億円（前年比7.7%増）研究開発費はBCV開発本格化し、21.6%増の32.1億円を見込む• 営業損益は28.4億円の損失（20.3億円減）• 当期純損益は28.7億円の損失（9.1億円減）（単位：百万円）
売上高

2024年度
業績見通し(注）
3,641

製品売上

3,641

2023年度
実績
5,589
5,589

前年比増減
△ 1,948△ 1,948

増減率（％）-34.9%-34.9%

売上原価855

1,178

△ 323

-27.5%売上総利益

2,7874,411△ 1,625-36.8%

販売費及び一般管理費

5,624

5,2224017.7%

研究開発費

3,208

2,638569

21.6%

営業損益

△ 2,837△ 811△ 2,026-

当期純損益△ 2,870△ 1,962△ 907-（単位：百万円）※金額は単位未満を切り捨てて表示しています(注) 2023年度予想為替レート：¥141.83/$

SymBio Pharmaceuticals Limited

8注射剤 BCVの 抗ウイルス活性のPoC を確立
2023 ASH（米国血液学会） Oral Presentation by Dr. Michael Grimley

2024年度
通期見通し

Title “Preliminary Results of a Phase 2a Clinical Trial to Evaluate Safety,Tolerability and Antiviral Activity of Intravenous Brincidofovir (BCV IV) inImmunocompromised Patients with Adenovirus Infection”
Session Name: PEDS-04 - (PEDS) Pediatric Best Abstracts
Session Date: Wednesday, February 21, 2024
Room: Henry B. Gonzalez Convention Center

米国2024年 Tandem Meeting (2月21日予定）
第65回
SymBio Pharmaceuticals Limited

米国血液学会年次総会
2023年12月9日

50回 欧州骨髄移植学会 (EBMT、 4月英国グラスゴー開催）
Oral Presentation に採択確定

9注射剤BCVの PoC

基本的事業仮説が形となり実証された”ターニングポイント“• トレアキシン•
PL/BS

SymBio Pharmaceuticals Limited• IV BCV POC• プラットフォーム• 用途特許取得

10

注射剤BCVの PoC

事業価値の実証”事業の転換点”• トレアキシン•PL/BS• IV BCV POC• プラットフォーム• 用途特許取得

パイプライン価値を重視した事業展開に移行
SymBio Pharmaceuticals Limited11医薬品開発において、POCの確立が意味するもの

2024年度
通期見通し

開発及び事業のリスクの軽減（De-risking）

発見

臨床試験

前臨床試験
第Ⅰ相

第Ⅱ相

承認申請

承認

第Ⅲ相

新薬承認
30,000POC

4～8 年

SymBio Pharmaceuticals Limited

5～8年

１

1～2年

12

PoCの確立

事業のターニングポイント

2024年度
通期見通し”事業の転換点”
事業価値1

開発品目数

30,000

PoC

250
新薬の候補品の発見

13

前臨床試験

第Ⅰ相
SymBio Pharmaceuticals Limited

承認

臨床試験

第Ⅱ相

第Ⅲ相

（年数）

承認申請
13

昨年12月の米国血液学会におけるIV BCVのPOCデータの発表により、
IV BCVのPOCデータの情報が広まり、問い合わせ事例が増加

2024年度
通期見通し

この年末年始、シンバイオ製薬に直接連絡があり、IV BCVの投与に至った事例•米国 アトランタ小児ヘルスケア病院： 10代の小児（2023年12月）•

オーストラリア クイーンズランド小児病院：２才の幼児（2024年1月）•

カナダ トロント大学医学部病院：２才の幼児（2024年1月）
この3人の患者さんは、免疫不全状態のアデノウイルス感染症に対して、2つの治療がいずれも無効であったため治療の選択肢が無く、IV BCVを求めて、主治医から連絡があった【人道的使用】 シンバイオは、迅速に、グローバル各国の規制当局と調整し供給手配をし、患者さんの元に届き投与した
Compassionate Use: 「人道的使用」と呼ばれることもあるアクセスの拡大は、重篤な、または生命を脅かす疾患や状態の患者が、同等または満足のいく代替療法の選択肢がない場合に、臨床試験以外の治療のために治験薬(医薬品、生物学的製剤、または医療機器)にアクセスするための潜在的な経路です。
(U.S. Food & Drug Administration)

SymBio Pharmaceuticals Limited

14

BCV IP戦略

IP ポートフォリオ の更なる充実
僅か4ヶ月で 用途特許成立

早期審査対象で出願(2023/9)•••

用途特許は、2043年まで有効
BCV開発のプラットフォーム化の基盤
多くは手付かずの”空白の治療領域“2024年度
通期見通し

IPの宝庫

Growing the BCV IP Tree
AdVNK/TMSYYYXXX

SymBio Pharmaceuticals Limited

GBM”ファーストムーバー
アドバンテージ“XXX

15

2023年度の事業成果

2024年度
通期見通し“事業の転換点”

1 注射剤BCVの POC* を確立
2 アメリカ国立衛生研究所（NIH)と２つのCRADA(共同研究開発契約）を締結
3 主要学会において、3つの研究開発の成果 を発表**
4 製品売上55.9億円 （対前年比44.1 %減、対計画比99.8%）
5 事業のグローバル化 の進展（SPUの経営体制の再構築）
6 注射剤ブリンシドフォビル 用途特許
SymBio Pharmaceuticals Limitedを取得（24年1月）* POC: Proof of Concept**①第17回国際リンパ腫会議②第9回 ECTRIMS-ACTRIMS合同学会③第65回米国血液学会

162024年度
通期見通し

2024年度事業 キーマイルストーン
IV BCV 開発事業
時期

臨床試験

時期

非臨床試験

Q2

AdV FDAとの EOP2 Meeting

Q3

シンガポール国立がんセンター 研究結果報告

Q2

AdV EMAとの SA Meeting

Q3

NIH/NINDS MS動物モデル実験結果報告

Q2

CMV 第Ⅱ相臨床試験開始

Q4

タフツ大学

Q4

AdV グローバル第Ⅲ相試験開始

FPI
FPI

事業開発（パートナリング・新規導入品）
時期

共同開発結果 報告

2025年度にFIH試験を計画

事業開発

Q3

日本市場向け新規ライセンス導入

Q3

BCV のパートナリング交渉開始

SymBio Pharmaceuticals Limited

17

事業戦略の展開

目次

第1部：2023年度決算概要

3

第2部：2024年度通期見通し

7

第3部：事業戦略の展開

18

SymBio Pharmaceuticals Limited18

着実に進展する2030年に向けた①事業のグローバル化戦略的取り組み②３つの治療領域の取組み③パートナリング

BCV
グローバ
ル事業の展開↑BCV
複数適応症↑
トレアキ
シン事業↓

事業戦略の展開

新規薬剤導入↑

日本事業の展開

SPUの経営基盤充実↑

パートナ
リング事
業構築↑

グローバル事業の展開”空白の治療領域を埋める”
SymBio Pharmaceuticals Limited

19

2030年に目指すは
日本とグローバルの売上比率 50:50～2030の間に、再構築
トレアキシン

事業戦略の展開

新収益構造

事業開発

BCV
BCV

売上げ
BCVグローバル
事業開発 パートナリング

2023

トレアキシン

2030

新規導入
リンパ腫
市場拡大
トレアキシン
売上BCV(グローバル・国内)＋
トレアキシン
(国内)
＋導入品
(国内)

GEの浸食

グローバル事業の拡大

SymBio Pharmaceuticals Limited

20

”ゲームチェンジャー潜在力” をもつ ブリンシドフォビル（BCV)
比類なき抗ウイルス活性 plus

広域スペクトラム

事業戦略の展開

抗ウイルス活性 IC50 (μM)
Cmax after oral 100 mg BCV: 0.445 μM“Pipeline Within A Molecule”

SymBio Pharmaceuticals Limited

21

”ゲームチェンジャー潜在力” をもつ BCV
ひとつの薬剤で、複数の治療領域 事業化のポーテンシャル... 稀有の薬剤

移植後感染症

HSCT
抗マルチウイルス薬
HSCT
予防投与
CMV
HSCT
r/r CMV

EBV
伝染性単核症
HSCT
HHV-6
脳炎
AdV/BKV

ウイルス性
出血性膀胱炎

BKVN
腎移植後
BKVN
HSCT
AdV
感染症

SymBio Pharmaceuticals Limited

血液腫瘍
固形がん
HPV(+)

脳神経

眼科

皮膚科

HSV1

AdV
流行性
角結膜炎

VZV/HPV
ヘルペス

子宮頸がん

アルツハイマー型認知症

HPV(+)

EBVLong
COVID

頭頚部がん

EBV(+)
リンパ腫

CMV(+)
脳腫瘍

事業戦略の展開

EBV(+)

多発性硬化症BCVは1つの化合物であるが、多くの疾患に対する治療薬として事業化“Pipeline Within A Molecule”
22

成果を生み始めた
シンバイオの研究戦略
世界の知を取り込む、最高峰の研究グループとの共同研究を推進

血液腫瘍・がん領域

移植後感染症事業戦略の展開

脳神経変性疾患
CRADA

CRADA

ペンシルベニア州立大学
ポリオーマウイルス

BKVN

NIAID国立感染症・アレルギー研究所 PTLDNINDS国立神経疾患・脳卒中研究所 MS

EBウイルス: リンパ増殖性疾患

EBウイルス:多発性硬化症

カルフォルニア大学サンフランシスコ校 GBM

Tufts University

膠芽腫

HSV-1: アルツハイマー型認知症

シンガポール国立がんセンター

AD

NK/T細胞リンパ腫

EBウイルス: リンパ腫

臨床試験開始に向けて、質の高いデータの蓄積を目指す
SymBio Pharmaceuticals Limited23

ウイルス感染症との 境界線領域疾患 の事業化
BCVによるプラットフォーム事業の構築

事業戦略の展開

ウイルス感染症との合併症疾患の病因は、複合的であり、２つ以上の異なる疾患
領域をまたぎ、未解明の部分が多く、現在、有効な治療方法はない“空白の治療領域”◆ 臓器移植◆ 血液腫瘍
◆ 固形がん炎症免疫不全◆ 造血幹細胞移植◆ 脳神経◆ 自己免疫脳炎◆ 眼科◆ 皮膚科細胞死
同時感染

SymBio Pharmaceuticals Limited24注射剤 BCVの 抗ウイルス活性のPoC を確立
2023 ASH Oral Presentation by Dr. Michael Grimley

事業戦略の展開

Title “Preliminary Results of a Phase 2a Clinical Trial to Evaluate Safety,
Tolerability and Antiviral Activity of Intravenous Brincidofovir (BCV IV) in
Immunocompromised Patients with Adenovirus Infection”
Session Name: PEDS-04 - (PEDS) Pediatric Best Abstracts
Session Date: Wednesday, February 21, 2024
Room: Henry B. Gonzalez Convention Center

米国2024年 Tandem Meeting (2月21日予定）
第65回
SymBio Pharmaceuticals Limited

米国血液学会年次総会
2023年12月9日

50回 欧州骨髄移植学会 (EBMT、 4月英国グラスゴー開催）
Oral Presentation 採択確定

25

事業のプラットフォーム構築を可能ならしめる BCVの特性

事業戦略の展開“Pipeline within a molecule” のアプローチ

BCVのポートフォリオ
事業価値の最大化

プラットフォーム化のための7つのKSF◆
◆
◆
◆
◆
◆
◆

比類なき抗ウイルス活性
広域スペクトルの抗ウイルス活性
抗ウイルス活性のPOCの確立
強い抗がん活性の確認
手付かずの「空白の治療領域」
成果を生み始めたアカデミアとの共同研究
特許による排他的権利

造血幹細胞
移植後感染症

血液腫瘍

脳神経変性疾患

臓器移植後
感染症

固形がん

自己免疫疾患

自社事業＋グローバルパートナリング

SymBio Pharmaceuticals Limited

26

BCV事業 プラットフォームの構築の仕組み
IV BCVのPOCの用量と投与スケジュールが開発の基盤IV BCV 0.4mg/kg 週2回の用量を起点①ステップ１②ステップ２③ステップ３①臨床開発のリスク軽減 ②開発期間の大幅な短縮が可能
移植後ウイルス感染症◆ IV BCVのPOCを確立

AdV, CMV、BKVN、HHV6等◆ 抗がん活性の確立と血液腫瘍・固形がん領域◆ ウイルス関連の疾患

脳神経変性疾患(MS/AD)
自己免疫疾患

免疫チェックポイント阻害剤との相乗効果の治療薬としての可能性

事業戦略の展開急性疾患

EBVリンパ腫、GBM、HPV等

慢性疾患

IV BCVのPOCが基盤となりBCV事業のプラットフォーム事業を推進
BCVは1つの化合物であるが、多くの疾患に対する治療薬として事業化
SymBio Pharmaceuticals Limited27

再発難治CMVの治療薬に対するニーズは極めて高い
マリバビル（武田薬品）承認されるも依然として、未充足の治療領域事業戦略の展開マリバビル 国際第Ⅲ相臨床試験
2021年11月 SOLSTICE試験: 移植後の難治性・抵抗性CMV感染 FDAより承認取得

マリバビル抵抗性を示す44.3%の患者に有効な治療が無い【試験結果】• 主要評価項目：投与後8週終了時のCMV消失患者割合を達成• しかし、44.3%は抵抗性で効果なし• ウイルス検出不能後も、 6週後で23%・12週後で30%が再発し耐性発現➢ マリバビルを含む既存抗ウイルス薬での効果は限定的➢ 毒性や抵抗性・交叉耐性獲得の可能性が課題

第Ⅱ相臨床試験
SymBio Pharmaceuticals Limited

今期第2四半期に開始
28

BCVの抗がん活性により、NK/T細胞リンパ腫が縮小
2022ASH（ 米国血液学会)で発表

国立シンガポールがんセンター Dr. Jason Chan

事業戦略の展開⚫ EBVの有無にかかわらず、 BCV は NK/T細胞リンパ腫に対して強い抗がん活性を示した⚫ BCV はDNA損傷によるSTING経路および免疫関連シグナルを活性化し、免疫療法との併用可能性が示唆された
腫瘍量下段：ブリンシドフォビル投与群• Aggressive, EBV-associated• Predominant in E-Asia & S-Americawith incidence at 3-10%

MYC（がん遺伝子）の発現抑制に関与
ブリンシドフォビル投与
ブリンシドフォビル投与
SymBio Pharmaceuticals Limited29アメリカ国立衛生研究所と多発性硬化症に関するCRADAを締結
EBVをターゲットとしたBCVの作用について、欧州ＭＳ学会において研究成果を発表

事業戦略の展開

2022年1月13日

ハーバード大チーム

サイエンス誌

疫学調査 “EBV感染がMSを誘引する主要原因”
EBVを直接標的にすることで、新しい治療戦略が可能

1月24日

スタンフォード大チーム

ネイチャー誌

EBV感染とMSの関連性の分子機序の解明

2023年1月19日

米国国立衛生研究所（NIH）

ニューロン誌

NIHによるビッグデータ解析：
ウイルスとアルツハイマー・多発性硬化症の関係

2月23日～

米国MS学会 2023 ACTRIMS Forum: “MS: Going Viral”

10月11日～欧州MS学会 ECTRIMSCRADAによる研究成果の第一報 を発表
CRADA: cooperative research collaboration agreement”I have been very impressed how quickly wehave done this. This is no doubt a reflection of agreat team”

Dr. Steve Jacobson PhD
Senior Investigator,
Viral Immunology Section
SymBio Pharmaceuticals Limited30

HSV-1により誘引された アミロイドβプラークの蓄積
新たな治療ターゲット アルツハイマー型認知症

https://sites.tufts.edu/INSciDE/3d-brain-model/

３次元脳モデル：シルクスポンジを充填し、ニューロンの複雑な立体構造を再現
二次元モデルとは反応が異なる

事業戦略の展開

各項目への影響⚫ アミロイドβの蓄積状態⚫ グリオーシス、炎症の増減⚫ 脳機能の不全状態
Cairns et al. Sci. Adv.6,eaay8828(2020).

◆ オックスフォード大学• イツァキ教授はAD患者から取りだしたアミロイドβプラークから高レベルのHSV-1ウィルスDNAを検出◆ タフツ大学• カプラン教授らは、3D脳モデルで、HSV-１によって引き起こされるアルツハイマー型認知症(AD)の表現型を再現• HSV-1等の病原体が、アミロイドβの蓄積などを引き起こすことを証明

ヒト脳幹細胞を用いた３次元脳モデルを用いてアミロイドβ繊維蓄積・脳機能等に対する効果の検証

SymBio Pharmaceuticals Limited31

アカデミアとの共同研究は、事業戦略の展開

2025年臨床試験開始に向けて着実に進捗
NK/T細胞リンパ腫
シンガポール国立がんセンター（NCCS）

今後の予定

2021年9月

BCVの共同研究契約締結• 2024年Q4動物モデル試験完了予定

2022年12月

ASH学会発表（抗腫瘍効果）

2023年6月

ICML学会発表（抗腫瘍効果予測バイオマーカー研究）• 2025年Q1

国際共同臨床試験開始予定

GBM(脳腫瘍)
米国カリフォルニア州立大学サンフランシスコ校（UCSF）
2022年12月

非臨床試験の受託研究契約締結

今後の予定• 2024年Q4PDX動物モデル試験完了予定• 2025 Q2~

FIH臨床試験開始予定

多発性硬化症
アメリカ国立神経疾患・脳卒中研究所（NIH/NINDS）

今後の予定

2022年8月

BCVの共同研究試料提供契約締結

2023年3月

共同研究開発契約（CRADA）の締結• 2024年Q4

2023年10月

ECTRIMS学会の発表（CRADAの成果第一報）

SymBio Pharmaceuticals Limited

動物モデル試験完了予定• 2025年Q4~ FIH臨床試験開始予定

32

“ Pipeline Within A Molecule” のプラットフォーム が可能ならしめる【 マルチ治療領域 ✙ グローバル事業】 の展開

事業戦略の展開

脳神経変性疾患• EBV感染-多発性硬化症• HSV-1感染 アルツハイマー型認知症

臓器移植• EBV感染-Long COVID• BKV感染症• CMV感染症 ウイルス感染‐

血液・がん

血液腫瘍領域
トレアキシン®

造血幹細胞移植を軸にパイプライン• AdV感染症• CMV感染症• EBV-リンパ腫• HPV-H&N• CMV-脳腫瘍

強化2024
SymBio Pharmaceuticals Limited

2030

2040
33

Next steps...

“Reborn”
CMV P2試験

AdV P3試験
NK/Tリンパ腫
IV BCVのPoC確立...その第一歩

脳腫瘍・GBM
多発性硬化症
アルツハイマー型認知症”Follow the Science,
Follow the Data,
Follow the Patient”

BCV事業プラットフォーム
SymBio Pharmaceuticals Limited34

ご清聴ありがとうございました“共創・共生”の志

科学者

医師

患者

インベスター

行政

わかちあう、創薬の喜び

SymBio Pharmaceuticals Limited

35