17 15
Vol.

第期

2019年1月1日〜2019年12月31日

SymBio VISION
わ か ち あ う 、 創 薬 の 喜 び 。

社長メッセージ

3つの 化 で異次元へ！
グローバル・スペシャリティファーマに転換
特 集

新薬「ブリンシドフォビル」
そのポテンシャル
証券コード：4582

経営理念とビジョン

当社の持続的成長モデル
医療のニーズが高い「空白の治療領域」に特化

シンバイオが挑む

空白の治療領域

大手製薬企業が参入しにくく医療ニーズが高いニッチの市場で、多くの医薬品を開発し提供することで高い収益性を目指します。

卓越した独自の新薬開発モデルを実現
スペシャリストにより医療ニーズと収益性の高い新薬候補品を選定し、高確率で成功する開発により、短期承認を目指します。

メガファーマの事業領域

メガファーマの事業領域

空白領域

空白領域
空白領域

多彩なパイプラインで事業価値を最大化
トレアキシン ® の事業価値の最大化を図るために製品ライフサイクル・マネジメント戦略の強化を推進し、積極的に追加適応症の拡大に取り組みます。

メガファーマの事業領域

メガファーマの事業領域

メガファーマの事業領域

空白領域
空白領域

メガファーマの事業領域

経営理念

メガファーマの事業領域

共 創・共 生（共に創り、共に生きる）

シンバイオは、医療ニーズは極めて高いにも医 師かかわらず患者数が少ないために開発が見送られている「空白の治療領域」
を埋める新薬の科学者

患 者

開発資金提供者

開発・提供を行う独自のポジションで、医療への高い貢献、そして医薬品業界の健全な発展に寄与します。

行 政1

SymBio VISION Vol.17

社長メッセージ

3つの 化 で異次元へ！
グローバル・スペシャリティファーマに転換
収益性と成長性を兼ね備えた 第2のシンバイオ へ代表取締役社長兼 CEO

開発パイプラインはトレアキシン®を中心に進展

グローバル・スペシャリティファーマへの転換を

2019年11月、当社はトレアキシン®第4の適応症となる

中期経営計画（2020年12月期〜2022年12月期）に再 発・難 治 性 び ま ん 性 大 細 胞 型 B 細 胞リン パ 腫（ r / r

おいては、必達目標である2021年度の収益化を実現し、DLBCL）の第3相臨床試験において、主要評価項目であるそれに続く2022年度において持続的に成長を図ること奏効率において良好な結果が得られたことを発表しましを最優先の経営目標に掲げています。長期的な企業価値た。2020年度第2四半期の承認申請に向け準備を開始しの増大を目標として、パイプライン全体の事業価値の向ています。また、重要経営目標であるトレアキシン 液剤

上とともに、自社販売体制の構築およびグローバル事業「RTD製剤」の承認申請も2019年9月に完了しており、当展開の準備を鋭意進めてまいります。2020年度は自社販社の開発パイプラインは順調に進展しています。

売体制の構築を完了し、新薬ブリンシドフォビルの日本お新薬ブリンシドフォビルの導入で更なる強化を図る®

推進する中期経営計画を策定

なお、進行性固形がんおよび全身性エリテマトーデス

よびグローバルでの開発に着手してまいります。新中期経（SLE）
を対象としたトレアキシン 経口剤の開発について

営計画を着実に実行することにより、開発・製造・販売までは、前臨床試験を完了し当初の試験目的は達したものの中の一貫したサプライチェーンを具備したグローバル・スペ止を決定しました。限られた経営資源を最大限に活用するシャリティファーマへとトランスフォーメーションを推進しことを鑑み、事業戦略的な判断により新規導入した抗マルてまいります。

®

チウイルス薬「ブリンシドフォビル」の開発を優先し、パイプラインの更なる強化を図ってまいります。

次頁

グローバル・スペシャリティファーマへの布石と戦略

SymBio VISION Vol.17

2

社長メッセージ

グローバル・スペシャリティファーマへの布石と戦略

2021年黒字化達成後の持続的な成長戦略
収益性と成長性を兼ね備えた第2のシンバイオ へ

2021年以降の収益化に向けて創業以来最大規模の投資を計画

中期経営計画（2020-2022）（単位:億円）

営業利益

100
50
0-50-100

2020年12月期（予想）

2021年12月期（目標）

2022年12月期（目標）

収益化を目指し自社販売体制のもと標準療法であることの強みをフルに活かした

トレアキシン®プラットフォームを拡充

トレアキシン®の事業戦略

当期中期経営計画においては2021年度年初より本格トレアキシン®は、2018年7月に一般社団法人 日本血液稼働する自社販売体制のもと、①トレアキシン® RTD液剤学会が発行した「造血器腫瘍診療ガイドライン 2018年版」への早期切り替え、②r/r DLBCLの適応追加承認後の市にリツキシマブとの併用療法（BR療法）が収載され、名実と®

場浸透拡大、③トレアキシン の市場における薬価ベースもに悪性リンパ腫における標準療法となりました。さらにでの年間売上高100億円の早期達成により、2021年の黒2019年3月には腫瘍特異性T細胞輸注療法の前処置に関字化と持続的な成長の実現を目指します。

する一 部 変 更 の 承 認 を 取 得したことにより、国 内 初 のトレアキシン の販売においては、自社により専門的な情CAR-T療法の前処置として使用可能になりました。再生医報提供を行うことによって市場のニーズを今まで以上に的療等製品の前処置としての使用方法の広がりによって、ト確に把握し、かつ迅速に応えることが可能となります。血液レアキシン® の標準療法としての位置づけはより強固なも疾患領域に特化した専門性の高い一貫した営業・マーケのとなりつつあります。

®

3

売上高

150

ティング組織を構築することにより、現在開発中のリゴセ

また、新規適応症の追加と剤形追加によるライフサイク

ルチブが販売品目に加わった際には、より高い事業効率をル・マネジメントを積極的に推進することによっても本剤の達成することを期待しております。

事業価値の最大化を図ってまいります。

SymBio VISION Vol.17

3つの 化 で異次元へ

売上高の将来イメージ

2021年の事業黒字化

ブリンシドフォビル
販売開始

事業のグローバル化
第4の適応症
r/r DLBCL承認

リゴセルチブ
注射剤
販売開始

売上高

より高い収益と高品質を追求して自製化

グローバル・スペシャリティファーマへ脱皮

ブリンシドフォビル

リゴセルチブ経口剤
販売開始

リゴセルチブ

RTD液剤販売開始
自社販売開始2020年

トレアキシン®
2021年

2024-2025年

グローバル事業展開の布石となるグローバル・スペシャリティファーマへの脱皮に新薬ブリンシドフォビル（BCV）の導入

必要な3つの 化

当社は2019年9月、抗マルチウイルス薬「ブリンシドシンバイオが真のグローバル・スペシャリティファーマとフォビル（注射剤および経口剤）」
について、米国キメリックして大きく飛躍するためには、2021年の黒字化、事業のグス社と独占的グローバルライセンス契約を締結しました。

ローバル化とともに、より高い収益と高品質を追求すべく天然痘を除くすべての疾患を対象とし、世界全域における自社製造体制の構築が必要であると考え、自社販売体制開発・製造・販売の独占的権利を取得したことにより、高品構築後の重要テーマと位置づけています。バイオの本場で質の医薬品供給のための一貫体制を備えたグローバル・スある米国においても、収益性と成長性を兼ね備えたバイオペシャリティファーマへの転換を進めてまいります。

医薬企業は極めて少数です。当社は異次元ともいうべきBCV戦略のpoint

第2のシンバイオ へとトランスフォーメーションをすべく
1

造血幹細胞移植後＆臓器移植後のウイルス感染症の治療は「空白の治療領域」

2

対象地域は日米欧を含む 世界全域

3

天然痘を除くすべて の対象疾患

4

開発・製造・販売を含めた独占的ライセンス事業を推進してまいりますので、株主の皆さまにおかれましては引き続きご期待をいただきたいと思います。
代表取締役社長兼 CEO

吉田 文紀

SymBio VISION Vol.17

4

解説

自社販売開始そのインパクト

高度な専門性に基づいたハイパフォーマンスな全国営業組織の構築
人材・物流の両面において組織体制構築が順調に進捗
木村 重雄

全国6ブロック・約400の主要施設を62名の営業組織でカバー
中日本ブロック

北日本ブロック

関西ブロック

北関東ブロック

西日本ブロック

首都圏ブロック

取締役常務執行役員
兼 CCO

４００

主要医療機関血液領域に特化したハイレベルな営業組織

ヘマトロジー・エキスパートが強化する営業組織による情報提供

リレーションシップ・マーケティングを重視

当社のトレアキシン®は、現在国内で約900の医療機関

トレアキシン ® は悪 性リンパ 腫 の 標 準 療 法として国 内などに採用いただいています。そのうち約400施設が血液50％以上のシェアを持つトッププロダクトとなっていま領域の主要医療機関であり、売上全体の約9割を占めていす。2020年度の営業活動における戦略は選択と集中でます。ここに在籍するドクター約1,200名を主要なターあり、ターゲットセグメンテーションを明確にし、ドクターゲットとして、当社営業組織の中核と位置づけるトレアキシとの強い信頼関係に基づいたリレーションシップ・マーケ

ンマネージャーが担当地域に根ざした情報提供活動を開ティングに注 力していきます。このため当 社では4 名 の始しています。

「ヘマトロジー・エキスパート」が新たに就任し、トレアキシ

トレアキシンマネージャーは、高度な専門性によってドンマネージャーが各担当地域で得る現場の声を全社横断クターと直接対話する営業活動を大原則としています。

的に共有・分析します。情報提供活動における医療従事者

患者さんのバックグラウンドや治療経過などまで深く理向けのセミナーやウェブコンテンツ制作においても、現場解したうえでドクターをサポートできるレベルまで能力をのニーズをとらえた的確な企画立案ができる点が大きな培ったうえでフィールドに出られるような人材育成を行っ強みです。ています。
5

６２名のSymBio VISION Vol.17

トレアキシン®薬価に対する売上と原価の変化イメージ
現在はエーザイ社に販売を委託し医薬品卸売業者売上
エーザイ社売上
シンバイオ売上
薬剤原価

エーザイ社
からの移管により自社売上が拡大ていますが、自社販売開始により自社 売 上 高 が 拡 大します。そ の 後もRTD液剤への切り替え、第4の適応液剤への切り替えにより利益率が良化

適応症の追加により需要が拡大症となるr/r DLBCLの承認取得により大幅な需要拡大を見込みます。

現在自社販売開始後

RTD液剤導入後

r/r DLBCL承認取得後液剤への切り替えと第4の適応症追加によりリゴセルチブ、ブリンシドフォビルも自社販売体制の構築は2021年黒字化の重要成功要因

全国営業組織の完成に不可欠である流通および物流機のひとつですが、RTD液剤の承認取得、
トレアキシン 第4能も整備すべく、医薬品卸売業者との業務提携および物流の適応症となる r/r DLBCL の承認取得も当社の持続的なセンターの東日本地域と西日本地域の2拠点化の確立や、成長にとって極めて大きなインパクトを持ちます（右上図）。

ERPなど社内のインフラ整備も進行しています。当社が目トレアキシン 液剤（RTD製剤およびRI製剤）に関しては指す、より高度の専門性と豊富な経験に基づき高い生産性

米国イーグル・ファーマシューティカルズ社と、日本におけに裏付けられたハイパフォーマンスの営業組織の構築は、る独占的ライセンス契約を締結しています。この契約によきわめて順調に進捗しています。

中長期的な成長を確保®

®

り特許保護を通じて製品ライフサイクルを延長でき、現行の凍結乾燥品に比べ利益率の良化も見込まれます。

独自の営業体制で日本全国へ展開

将来的には当社事業の第2の柱となるリゴセルチブ、第3の柱となるブリンシドフォビルもこの体制のもと日本全

また、r/r DLBCLは悪性リンパ腫の中でも患者数が多国へ展開していきます。血液およびがん領域のスペシャリ

く、確立された治療法がない現状であり、承認取得後は潜ティファーマとして患者さんの利益に資するとともに、当社在市場規模が大幅に拡大する見込みです。

事業価値の最大化を図ってまいります。

SymBio VISION Vol.176

特集

黒字化の先を見据えた成長戦略

新薬「ブリンシドフォビル」 増加の一途をたどる
そのポテンシャル

日本国内の造血幹細胞移植数は4,000

同種移植

移植件数

広範囲のDNAウイルス感染症に対し有効な治療方法となりうる

造血幹細胞移植件数の年次推移(ドナー別)

3,000

2,000

自家移植

1,000

国内の造血幹細胞移植は、健康なドナーから移植を受ける「同種移植」、自身の細胞を用いる「自家移植」に大別されます。移植手術後に頻発するウイルス感染症が深刻な問題となっており、広範囲の抗ウイルス薬の必要性が高まっています。

ʼ91

ʼ93

ʼ95

ʼ97

ʼ99

ʼ01

ʼ03

ʼ05

ʼ07

ʼ09

ʼ11

ʼ13

ʼ15

ʼ17

移植実施年

参考：一般社団法人 日本造血細胞移植データセンター「2018年度 日本における造血幹細胞移植の実績」

医療ニーズの高い造血幹細胞移植後の開発・製造・販売の一貫したサプライチェーンを当社が開発着手した新薬「ブリンシドフォビル」
は、造血ブリンシドフォビルの開発においては、消化器毒性を回幹細胞移植後および腎臓移植後のウイルス性出血性膀胱避でき開発成功の可能性が高い注射剤を先行し、その後、炎の治療を最初の疾患ターゲットとしています。日本国内経口剤の開発も視野に入れています。同剤はシンバイオのでは高齢化や医療の進歩により、移植手術を受ける患者数既存事業である血液疾患領域との相乗効果も極めて高いが増加傾向にあります。移植手術の患者さんは、術後さまことから、持続的な事業拡大を見込んでいます。

ウイルス性疾患がターゲット

70具備したグローバル・スペシャリティファーマへざまな感染症や合併症のリスクにさらされます。本開発のまた、当社はブリンシドフォビルについて製造権も含めた疾患ターゲットとなる疾病は予後が極めて悪い深刻なウイ独占的グローバルライセンスを取得しており、将来的にはルス感染症であり、「空白の治療領域」となっています。

臓器移植手術の市場規模が大きい欧米市場および中国市

ブリンシドフォビルは、米国ですでに承認されている「シ場を含めたアジア地域への展開も見込んでいます。移植手ドフォビル」の脂質結合体として新しい作用機序を持ちま術数の増加傾向によって合併症の治療ニーズも拡大するとす。高い抗ウイルス活性、優れた安全性に加え、シドフォビみられ、当社はそれらの医療ニーズにも応えるべく、開発・ルの深刻な副作用である腎毒性を回避できる点で、治療製造・販売までの一貫したサプライチェーンを具備したグ現場から切望される新薬です。

ローバル・スペシャリティファーマへと飛躍してまいります。

SymBio VISION Vol.17

治療の最前線から専門医のメッセージ

造血幹細胞移植後の合併症はまさに空白の治療領域 。1日も早い開発を切望します
金沢大学
医薬保健研究域医学系
血液内科学教授

Proﬁle: 我が国の骨髄移植創生期に、金沢大学医学部附属病院で血液内科学・骨髄移植

中尾 眞二 先生を研修。99年に金沢大学医学部内科学第三教授。日本内科学会評議員、日本血液学会理事、日本造血細胞移植学会理事、日本学術会議連携会員、アメリカ血液学会プログラム委員を歴任。2001年より現職。

皆さんもよくご存じであろう白血病、悪性リンパ腫

り治療域のウインドウが狭いのです。これに対しブリといった病気は「造血器悪性腫瘍」と呼ばれます。化学

ンシドフォビルは腎障害が回避できるという海外の臨療法で治癒できない場合は造血幹細胞を健康なド床試験結果が出ており、まさに私たち臨床医が切望しナーから移植する「同種造血幹細胞移植」を行います。ている薬剤と言えます。

移植手術の難しさは、大量の抗がん剤投与や放射現在、造血幹細胞移植は70代の患者さんであって線照射といった前処置によって正常な血液細胞やリンも明らかな臓器障害等がなければ受けられるようにパ球も死滅するため、患者さんの抵抗力が極端に落なっており、今後も患者数は増えていくでしょう。現場ちてしまう点にあります。術後、免疫機能をつかさどる

では、治療関連死を減らしたい、合併症の苦痛を少しリンパ球が成熟するまでには数か月かかります。このでも減らしたいという強い思いで患者さんに向き合っ間のウイルス感染症が非常に深刻な問題となっていています。ブリンシドフォビルは、そこに大きな福音をるのです。

もたらすのではないかと期待しています。

アデノウイルス／BKウイルスなどによる出血性膀胱炎は、移植治療の現場でとても苦労している合併症のひとつです。出血性膀胱炎にかかると、強い痛みと頻尿、血尿で夜も眠れない状態が2週間以上続きます。そのまま腎障害が遷延したり、ウイルス血症に進展して亡くなる場合もあります。出血性膀胱炎が起こった場合、海外から個人輸入したシドフォビル点滴

中尾先生も参画されるシンバイオの「SAB（サイエンティフィック・アドバイ製剤を第一選択の薬剤として使用しますが、強い腎障ザリー・ボード）」は、第一線の医師や専門家で構成される科学的諮問委員

害のために十分に投与できない場合があります。つまて導入が決定されました。

会で、年3回開催されています。ブリンシドフォビルもこの厳しい審議を経

SymBio VISION Vol.178

パイプラインの状況

新たにブリンシドフォビルが加わり、3本柱で展開
トレアキシン®については、第4の適応症となる r/r DLBCL然痘を除くすべての疾患を対象として世界全域における開発・の第3相臨床試験で主要評価項目（奏効率）を達成し、承認申販売に加えて製造を含む独占的権利をキメリックス社から取請に向けた準備を行っています（❶）。同RTD製剤については得しました。これにより高品質の医薬品供給のための一貫体

2019年9月に承認申請を行い、2020年下半期に承認取得、制を備えたグローバル・スペシャリティファーマへと転換して2021年初頭からの販売に向けて開発を推進しています（❷）
。

いきます（❸）。

また、抗マルチウイルス薬ブリンシドフォビルについては、天開発パイプラインの状況
品目

トレアキシン®
凍結乾燥品
（FD）

適応症

第Ⅰ相試験

第Ⅱ相試験

2010年10月 承認済

慢性リンパ性白血病

2016年 8月 承認済

未治療 低悪性度NHL／MCL

2016年12月 承認済
主要評価項目を達成

トレアキシン®
RTD液剤

全適応症

2019年9月 承認申請完了

トレアキシン®
RI液剤

全適応症

臨床試験 症例登録中リゴセルチブ

再発・難治性 高リスクMDS

リゴセルチブ
（経口剤）

第Ⅲ相試験

再発・難治性 低悪性度NHL／MCL

再発・難治性 びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（r/r DLBCL）

（注射剤）

単剤

再発・難治性 高リスク MDS

承認申請 準備中

国際共同第Ⅲ相試験 症例登録中
国内試験完了未治療 高リスク MDS

AZA併用

準備中

未治療 高リスク MDS

AZA併用

国際共同第Ⅱ／Ⅲ相試験 準備中

ブリンシドフォビル

造血幹細胞移植後のウイルス性出血性膀胱炎（日本）

国内臨床試験開始の準備

ブリンシドフォビル（注射剤）

造血幹細胞移植後のウイルス感染症（グローバル）国際共同臨床試験開始の準備

ブリンシドフォビル

製剤改良の開発（グローバル）

（注射剤）

（経口剤）

9（2020年2月13日現在）

SymBio VISION Vol.17

2020年 製剤改良の開発着手

申請

承認業績ハイライト

2019年度は製品不良問題により減収、今期は2021年度の収益化に向け邁進
2019年8月7日に公表した業績予想修正の理由に記載しましたように、トレアキシン の国内販売に®

売上高（単位：百万円）

5,000

おいて凍結乾燥注射剤において品質問題が生じたことを受けて、製品出荷時期が当初の予定よりも遅延しました。この影響により当事業年度の売上高は3,835

4,000

当初計画比36.4％の減少、前期比26.0％の減少と2020年12月期の見通しにつきましては、売上高3,4043,444なりました。

（見込み）

2,837

3,000

は、主としてトレアキシン の国内の製品売上が伸長®

2,368し、前事業年度から20.0％増収の3,404百万円となる見込みです。当社は長期的な企業価値を高めるた2,000

め、更なる新薬開発品候補導入のための検討を進め、パイプライン全体の事業価値向上に取り組んでまいります。並行して、2021年度の収益化とその後1,000の収益の持続的拡大を図るべく自社販売体制の構築およびグローバル事業展開の準備についても鋭意進めてまいります。

02016年12月期

2017年
12月期

2018年12月期

2016年12月期

2017年12月期

2018年12月期

2019年12月期

売上高

2,368

3,444

3,835

（前期比−26.0%）

研究開発費

1,667

3,0171,832（前期比＋33.2%）

当期純損失△ 2,313△ 3,977△ 2,752（単位：百万円）

2019年
12月期

2020年12月期（見込み）

2020年12月期
（見込み）

2,837

3,404

2,441

2,679

△ 4,376△ 4,803（注）
記載金額は百万円未満を切り捨てております。

SymBio VISION Vol.1710会社概要（2019年12月31日現在）

株式の状況（2019年12月31日現在）

名
英

文所

名
在設資事

本業

内

称

シンバイオ製薬株式会社

発行可能株式総数

41,750,000株

称

SymBio Pharmaceuticals Limited

発行済株式の総数

26,437,681株

地〒105-0001
東京都港区虎ノ門3-2-2 虎ノ門30森ビル

株主数

立

2005年3月25日

金148億7,063万円

容

特定疾病領域（がん・血液・希少疾患）
における医薬品の開発および商業化

役員（2020年3月26日現在）
代表取締役社長兼 CEO

吉田

文紀

取締役常務執行役員兼 CCO

木村重雄

取締役
（社外）

松本

茂外志

取締役
（社外）

ブルース・デビッド・チェソン

取締役
（社外）

ロックフォード・ダグラス・ノービー

常勤監査役
（社外）

渡部潔

監査役
（社外）

遠藤今朝夫

監査役
（社外）

海老沼

英次

ホームページのご案内

32,754名
株主名

吉田

持株数
（株）

持株比率
（%）

文紀

862,750

3.27

CEPHALON，INC．

647,250

2.45

SMBC日興証券株式会社

538,300

2.04

大和証券株式会社

293,350

1.11

エーザイ株式会社

208,350

0.79

松井証券株式会社

189,300

0.72

GOLDMAN SACHS INTERNATIONAL

185,0750.70

日本証券金融株式会社

183,9000.70

太田和幸

157,7000.60

野村證券株式会社

155,6220.59（注）
持株比率は発行済株式の総数より自己株式を控除して計算しております。

株式の分布状況（2019年12月31日現在）

https://www.symbiopharma.com/
個人・その他
22,324,709株（84.44％）
金融機関
183,900株（0.70％）
その他国内法人
736,177株（2.78％）
外国人
1,344,955株（5.09％）
証券会社
1,825,347株（6.90％）
自己名義株式22,593株（0.09％）

社 長 対 談
がん患者さんやがん患者さんを支援されている方々、また医療関係者の方々と当社社長の吉 田との 対 談を通じて 、が ん 医 療 の 現 状 やニーズ、そしてシンバイオ製薬の使命や取り組みなどについてご紹介します。

株主メモ
当社のホームページでは、IR情報の適時適切な開示に努めているだ
けでなく、経営戦略やパイプラインをわかりやすく説明しています。
是非ご覧ください。

事業

年度

毎年1月1日から12月31日まで

定 時 株 主 総 会

毎年3月株 主 確 定 日

毎年12月31日

株主名簿管理人

三井住友信託銀行株式会社

特別口座 口座管理機関

三井住友信託銀行株式会社

同連

絡

先

フリーダイヤル: 0120-782-031
三井住友信託銀行株式会社 証券代行部

同

郵

送

先

（受付時間: 土・日・祝日を除く9:00〜17:00）

環境に優しい植物油インキを使用しています。

〒168-0063
東京都杉並区和泉二丁目８番４号
三井住友信託銀行株式会社 証券代行部

上場証券取引所

東京証券取引所

公 告 の 方 法

電子公告により行う
https://www.symbiopharma.com/

JASDAQ グロース

※ ただし、電子公告によることができない事故、その他のやむを得ない事由が生じたときは、日本経済新聞に公告いたします。