* *2023年8月改訂
（第6版、
用量変更）
*2023年6月改訂
（第5版）

抗補体
（C5）
モノクローナル抗体製剤
エクリズマブ（遺伝子組換え）
点滴静注製剤日本標準商品分類番号876399貯法：凍結を避け、2～8℃
で保存
有効期間：30ヵ月
生物由来製品、劇薬、処方箋医薬品注）
承認番号
販売開始

注）
注意－医師等の処方箋により使用すること

22200AMX00316000
2010年6月

3.2 製剤の性状

1. 警告

販売名

1.1 本剤の投与により、髄膜炎菌感染症を発症することがあり、死亡例も認められているため、以下の点に十分注意すること。

無色澄明な液pH

pH6.8～7.2［5.1、
11.1.1参照］

1.1.1 本剤の投与に際しては、髄膜炎菌感染症の初期徴候（発熱、浸透圧比

頭痛、項部硬直等）に注意して観察を十分に行い、髄膜炎菌感染（生理食塩液対比）症が疑われた場合には、直ちに診察し、抗菌剤の投与等の適切ソリリス点滴静注300mg

性状

約 1（ 日 局 生 理 食 塩 液 に よ り 希 釈 後（5mg/mL））

4. 効能又は効果な処置を行うこと。

〇発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制

1.1.2 緊急な治療を要する場合等を除いて、原則、本剤投与前に〇非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制

髄膜炎菌に対するワクチンを接種すること。必要に応じてワクチンの追加接種を考慮すること。

〇全身型重症筋無力症（免疫グロブリン大量静注療法又は血液浄化

緊急時に十分に措置できる医療施設及び医師のもとで、あるい〇視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）の再発予防

下で投与すること。

〈効能共通〉

1.1.3 髄膜炎菌感染症は致命的な経過をたどることがあるので、は髄膜炎菌感染症の診断及び治療が可能な医療施設との連携療法による症状の管理が困難な場合に限る）

5. 効能又は効果に関連する注意

1.1.4 髄膜炎菌感染症のリスクについて患者に説明し、当該感染

5.1 本剤は補体C5の開裂を阻害し、終末補体複合体C5b-9の生成を症の初期徴候を確実に理解させ、髄膜炎菌感染症に関連する副抑制すると考えられるため、髄膜炎菌をはじめとする莢膜形成細作用が発現した場合には、主治医に連絡するよう患者に注意を

菌による感染症を発症しやすくなる可能性があることから、本剤与えること。

の有効性及び安全性を十分に理解した上で、本剤投与の是非を慎1.2 本剤は、発作性夜間ヘモグロビン尿症、非典型溶血性尿毒症

重に検討し、適切な対象患者に対し投与を開始すること。また、本症候群、全身型重症筋無力症あるいは視神経脊髄炎スペクトラ剤投与に際しては、緊急な治療を要する場合等を除いて、原則、本ム障害（視神経脊髄炎を含む）に十分な知識を持つ医師のもと剤投与開始の少なくとも2週間前までに髄膜炎菌に対するワクチで、治療上の有益性が危険性を上まわると判断される場合にのンを接種すること。特に小児への本剤投与に際しては、肺炎球菌、み投与すること。また、本剤投与開始に先立ち、本剤は疾病を完インフルエンザ菌b型に対するワクチンの接種状況を確認し、未治させる薬剤ではないことを含め、本剤の有効性及び危険性を接種の場合にはそれぞれのワクチンの接種を検討すること。
［1.1、

患者又はその家族に十分説明し、同意を得てから投与するこ9.1.1、
9.1.2、
11.1.1、11.1.2、
17.1参照］と。

〈発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制〉

5.2 フローサイトメトリー法等により検査を行い、発作性夜間ヘモ

2. 禁忌（次の患者には投与しないこと）

グロビン尿症と確定診断された患者に投与を開始すること。

2.1 髄膜炎菌感染症に罹患している患者［症状を悪化させるおそ5.3 本剤を投与開始する際には、溶血のため赤血球輸血が必要と考

2.2 本剤の成分に対し過敏症の既往歴のある患者

5.4 本剤による血栓塞栓症の抑制効果、腎機能改善効果及び延命効

えられ、今後も輸血の継続が見込まれる患者を対象とすること。

れがある。
］

果は確認されていない。

3. 組成・性状

5.5 本剤の急性溶血発作に対する改善効果は確認されていない。

3.1 組成5.6 本剤投与によりPNH赤血球クローンが増加するため、本剤を中
成分

販売名
有効成分

ソリリス

点滴静注300mg

添加剤

止した場合に重篤な血管内溶血が認められるおそれがあることか

1バイアル

エクリズマブ（遺伝子組換え）

30mL中の分量

300mg

塩化ナトリウム

263.1mg

リン酸二水素ナトリウム13.8mg

リン酸一水素ナトリウム53.4mg

ポリソルベート80

6.6mg

一水和物
七水和物

本剤は、マウス骨髄腫由来細胞を用いて製造される。製造工程において、培地成分としてウシの血清由来成分（アルブミン）及びウシの胎仔由来成分（血清）を使用している。

ら、本剤の有効性及び安全性を十分に理解した上で、本剤投与の是（ストッパー付）

非を慎重に検討し、適切な対象患者に対し投与を開始すること。

〈非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制〉* 5.7 補体制御異常による非典型溶血性尿毒症症候群※)の患者に使用すること。

※)「非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）診療ガイド2023」（日本腎臓学会・日本小児科学会・日本血液学会・日本補体学会・日本
移植学会）
を参考にすること。

5.8 二次性血栓性微小血管症の患者に対する本剤の有効性及び安全性は確立していない（使用経験がない）。

〈全身型重症筋無力症（免疫グロブリン大量静注療法又は血液浄化療法による症状の管理が困難な場合に限る）〉

5.9 本剤は、抗アセチルコリン受容体抗体陽性の患者に投与すること。

5.10 本剤は、ステロイド剤又はステロイド剤以外の免疫抑制剤が十分に奏効しない場合に、以下に示す患者への投与を考慮すること。

・免疫グロブリン大量静注療法又は血液浄化療法を施行しても症状－1－

の管理が困難な患者・合併症や副作用等により、免疫グロブリン大量静注療法又は血液浄化療法の施行が困難な患者〈視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）の再発予防〉
7.6 本剤の血中濃度低下により再発のおそれがあるため、投与間隔を遵守すること。

〈視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）の再発予防〉

7.7 本剤を一定期間投与後、再発の頻度について検討し、再発の頻度

5.12 視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）※)の患〈非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制、全※)「多発性硬化症・視神経脊髄炎診療ガイドライン2017」（日本神による症状の管理が困難な場合に限る）及び視神経脊髄炎スペクト

5.11 本剤は、
抗アクアポリン4抗体陽性の患者に投与すること。
者に使用すること。

経学会）を参考にすること。

の減少が認められない患者では、本剤の投与中止を検討すること。

身型重症筋無力症（免疫グロブリン大量静注療法又は血液浄化療法
ラム障害（視神経脊髄炎を含む）の再発予防〉* * 7.8 血液浄化療法（透析を除く）により本剤の一部が除去されるこ* *6. 用法及び用量と、新鮮凍結血漿内には補体C5が含まれること、免疫グロブリン〈発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制〉

大量静注療法によりエンドソーム内の胎児性Fc受容体（FcRn）の

通常、成人には、エクリズマブ（遺伝子組換え）として、1回600mg

リサイクリング機能が阻害される可能性があることから、本剤投から投与を開始する。初回投与後、週1回の間隔で初回投与を含め与中に血液浄化療法、新鮮凍結血漿輸注又は免疫グロブリン大量

合計4回点滴静注し、その1週間後（初回投与から4週間後）から1回静注療法を施行する必要がある場合は、下表を参考に本剤の補充

900mgを2週に1回の間隔で点滴静注する。

投与を考慮すること。なお、下表はシミュレーション結果に基づき〈非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制及設定されたものであることから、補充投与後は患者の状態を慎重

び全身型重症筋無力症（免疫グロブリン大量静注療法又は血液浄化に観察すること。
［10.2参照］

療法による症状の管理が困難な場合に限る）〉

直近の本剤投与量 本剤の補充用量 補充投与の時期

通常、エクリズマブ（遺伝子組換え）として、下記の用法・用量で点滴静注する。

年齢又は体重18歳以上

導入期
1回900mgを

週1回で計4回

血液浄化療法

維持期

新鮮凍結血漿輸注

初回投与4週間後から30kg以上

1回900mgを

週1回で計4回量静注療法

1回600mgを初回投与4週間後から1回900mgを2週に1回20kg以上1回600mgを初回投与2週間後から30kg未満

週1回で計2回

1回600mgを2週に1回

10kg以上1回600mgを初回投与1週間後から20kg未満
5kg以上10kg未満

週1回で計1回
1回300mgを

週1回で計1回

900mg以上 1回につき600mg

施行直後〈発作性夜間ヘモグロビン尿症〉

初回投与2週間後から週1回で計2回以内

300mg以上 1回につき300mg 施行60分前

8. 重要な基本的注意

1回1200mgを2週に1回

40kg未満1回につき300mg 施行後60分

免疫グロブリン大 600mg以下 1回につき300mg

1回1200mgを2週に1回

18歳未満
40kg以上300mg

600mg以上 1回につき600mg

8.1 本剤投与によりPNH赤血球クローンが増加するため、本剤を中止した場合に重篤な血管内溶血が認められるおそれがある。本剤の投与を中止した患者に対しては、最低8週間、血管内溶血及びそれに付随する臨床症状の変化を注意深く観察し、必要に応じて適切な処置を行うこと。

1回300mgを2週に1回〈非典型溶血性尿毒症症候群〉

8.2 本剤投与開始後は血小板数等を定期的にモニタリングし、改善

初回投与1週間後から傾向が認められない場合は、本剤の投与継続の要否を検討するこ

1回300mgを3週に1回と。なお、本剤を中止した場合に重度の血栓性微小血管障害が発現〈視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）の再発予防〉

するおそれがあるため、本剤の投与中止後、最低12週間は患者の通常、成人には、エクリズマブ（遺伝子組換え）として、1回900mg

状態を注意深く観察し、必要に応じて適切な処置を行うこと。

から投与を開始する。初回投与後、週1回の間隔で初回投与を含め合計4回点滴静注し、その1週間後（初回投与から4週間後）から1回
1200mgを2週に1回の間隔で点滴静注する。

9. 特定の背景を有する患者に関する注意
9.1 合併症・既往歴等のある患者

7. 用法及び用量に関連する注意

9.1.1 髄膜炎菌感染症の既往のある患者

7.1 本剤の血中濃度の低下により急性の溶血発作の発現が懸念され［5.1、
11.1.1参照］

本剤により髄膜炎菌感染症に罹患しやすくなる可能性がある。

〈発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制〉
るため、投与間隔を遵守すること。

9.1.2 感染症の患者又は感染症が疑われる患者

特に莢膜形成細菌（髄膜炎菌、肺炎球菌、インフルエンザ菌等）によ7.2 本剤投与開始2週までに血清中乳酸脱水素酵素（LDH）活性の低る感染症に罹患しやすくなる可能性がある。
［5.1、11.1.1、11.1.2

下が認められない場合には、本剤の投与継続の要否を検討すること。

参照］

9.5 妊婦〈非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制〉

妊婦又は妊娠している可能性のある女性には、治療上の有益性が7.3 本剤の血中濃度の低下により、血栓性微小血管障害の増悪が懸念されるため、投与間隔を遵守すること。

〈全身型重症筋無力症（免疫グロブリン大量静注療法又は血液浄化療

危険性を上まわると判断される場合にのみ投与すること。

9.6 授乳婦

治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は法による症状の管理が困難な場合に限る）〉

7.4 本剤の血中濃度低下により症状悪化が懸念されるため、投与間隔を遵守すること。

中止を検討すること。

9.7 小児等

7.5 本剤の全身型重症筋無力症患者を対象とした臨床試験では、ほ〈発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制及び視神経脊髄炎

れた。全身型重症筋無力症患者で他の免疫抑制剤を併用している

9.7.1 小児等を対象とした有効性及び安全性を指標とした臨床試験とから、リスクベネフィットを考慮し、投与開始後12週までに症〈非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制〉

とんどの治療反応例で投与開始後12週までに症状の改善が得ら
患者においては、髄膜炎菌感染症のリスクが高い可能性があるこ状の改善が認められない患者では、本剤の投与中止を検討するこ

スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）の再発予防〉
は実施していない。

9.7.2 低出生体重児、新生児又は2ヵ月未満の乳児を対象とした有効

と。

－2－

性及び安全性を指標とした臨床試験は実施していない。

〈全身型重症筋無力症（免疫グロブリン大量静注療法又は血液浄化療法による症状の管理が困難な場合に限る）〉* *9.7.3 低出生体重児、新生児、乳児又は6歳未満の幼児を対象とした

眼

10%以上

5%～10%未満－－

有効性及び安全性を指標とした臨床試験は実施していない。
悪心嘔吐

患者の状態を観察しながら、慎重に投与すること。一般に生理機能舌炎

10.2 併用注意（併用に注意すること）
臨床症状・措置方法

全 身 障 －

機序・危険因子

害 及 び* * 人免疫グロブリン製 人免疫グロブリン製 人免疫グロブリン製

発熱

投 与 局

剤 と の 併 用 投 与 に 剤との継続的な併用［7.8参照］るので、併用する場
合には、本剤の補充

血、
胃の不快感

胸部不快感、疲 イ ン フ ル エ ン
労、腋窩痛、悪 ザ様疾患、無力結、倦怠感、末 部 位 疼 痛 、溢梢性浮腫

コール処理人免疫グ 減弱するおそれがあ 清中濃度が低下する
可能性がある1)2)3)。

下障害、直腸出寒、注射部位硬 症、胸痛、注射所（ポリエチレングリ よって本剤の効果が 投与により、本剤の血ロブリン等）炎、下痢、腹痛、 良 、腹 部 不 快
道逆流性疾患、 タ性口内炎、嚥

* *10. 相互作用剤

上 腹 部 痛 、腸 便 秘 、消 化 不腹部膨満、胃食 感、歯痛、アフ

（腎機能、
肝機能、
免疫機能等）が低下している。

薬剤名等

障、強膜出血、緑内障

胃腸

9.8 高齢者

頻度不明

眼痛、結膜炎、ECU-MG-303試験は、6歳以上18歳未満を対象として実施したが、12歳未満の患者は組み入れられなかった。

5%未満
結膜出血、白内 －出、疼痛、冷感、
腫脹

肝胆道

－

－

感染症

鼻咽頭炎

インフル 単純ヘルペス、 尿路感染、真菌投与を考慮するこ

高 ビ リ ル ビ ン 黄疸血症、肝機能異常と。

エ フ ガ ル チ ギ モ ド 本剤の効果が減弱す エフガルチギモド ア

アルファ（遺伝子組 る お そ れ が あ る の ルファにより、本剤をエ ン ザ 、 麦粒腫、口腔ヘ 感染、ウイルス

を 開 始 す る 場 合 に （FcRn）に結合する薬

器関連感染、肺 化 管 感 染 、感ド ア ル フ ァ の サ イ 下する可能性がある。

染、気管支炎、 歯感染、下気道終投与から2週間後炎、ウイルス性 気 道 感 染 、鼻が望ましい。

炎、帯状疱疹、 局性感染、耳部

換え）

咽頭炎

で、本剤による治療 含む胎児性Fc受容体
は、エフガルチギモ 剤の血清中濃度が低炎 、上 気 道 感 染、副鼻腔炎、クル投与における最蜂 巣 炎 、膀 胱 感染、膿痂疹、以降に投与すること

胃 腸 炎 、扁 桃 炎、胃腸炎、限敗 血 症 、腎 膿 感染、腹膜炎、11. 副作用瘍、アデノウイ BKウイルス感

次の副作用があらわれることがあるので、観察を十分に行い、異常

ルス結膜炎、股 染、ナイセリアが認められた場合には投与を中止するなど適切な処置を行うこ部 白 癬 、尿 道 感染
（淋菌等）

と。

炎、口腔カンジ

11.1 重大な副作用

ダ 症 、耳 下 腺11.1.1 髄膜炎菌感染症（頻度不明）

髄膜炎又は敗血症を発症し、急激に重症化することがあるので、本剤の投与に際しては、当該感染症の初期徴候（発熱、頭痛、項部硬直、羞明、精神状態の変化、痙攣、悪心・嘔吐、紫斑、点状出血等）等炎、歯周炎
臨 床 検 －
査－

増加、肝酵素増

対するワクチンを接種しても発症した例や、死亡に至った例が認加、尿中白血球

められている。
［1.1、
5.1、
9.1.1、
9.1.2参照］

陽性、尿中血陽11.1.2 重篤な感染症（頻度不明）性、好酸球百分播種性淋菌感染症、肺炎球菌感染、インフルエンザ菌感染等の重篤率増加、好中球な感染症があらわれることがある。
［5.1、
9.1.2参照］

百分率増加

11.1.3 infusion reaction（頻度不明）

ショック、アナフィラキシー等があらわれることがある。

代謝

－

－

筋骨格

－

－

* *11.2 その他の副作用

10%以上

5%～10%未満－

白血球減 大球性貧血、好 貧血、凝固因子少症

リルビン上昇、 減少、ハプトグ増加、白血球数

ちに診察し、抗菌剤の投与等の適切な処置を行うこと。髄膜炎菌に5%未満

A L P 上 昇 、ビ ヘ モ グ ロ ビ ン
C-反応性蛋白 ロビン減少の観察を十分に行うこと。髄膜炎菌感染症が疑われた場合には、直血液ルペス、医療機 感染、膿瘍、消

食欲減退、糖尿 低 カ リ ウ ム 血病、高アルブミ 症、ヘモクロマ
ン血症、
高血糖 トーシス

頻度不明

中球減少症、リ 異常

筋 肉 痛 、関 節 筋 痙 縮 、頸 部痛、四肢痛、背 痛、関節腫脹、部痛

ンパ球減少症、
鉄欠乏性貧血耳 及 び －
迷 路 障
害

耳鳴

－

回転性めまい、耳痛

部痛、筋骨格系
胸痛

神経系

頭痛

－

浮動性めまい、 味 覚 異 常 、振頭部不快感、感 戦、失神、嗜眠、
覚鈍麻、
眼振

－3－

筋骨格痛、側腹片頭痛、知覚障害

10%以上5%～10%未満

5%未満

生殖系

－

－

陰嚢障害、希発 腟出血

呼吸器

－

－

上 気 道 炎 、咳 呼吸困難、鼻出14.2.4 本剤の投与中に副作用が発現した場合は、医師の判断で投与

頻度不明

速度を遅くする又は投与を中止し、投与終了後、患者の症状が安定するまで慎重に観察すること。

月経

15. その他の注意

15.1 臨床使用に基づく情報

嗽、鼻閉、鼻漏、 血 、咽 喉 頭 疼

臨床試験において抗体反応が検出された患者が認められたが、抗口 腔 咽 頭 不 快 痛、湿性咳嗽、感* * 皮膚

－咽喉乾燥

湿 疹 、発 皮 膚 乾 燥 、紅 そう痒症、蕁麻
疹

16. 薬物動態16.1 血中濃度

免疫系

－

－

－

季節性アレル

精神系

－

－

うつ病、
不安

不眠症、
憂鬱感

血 管 ・ －－

高血圧、動悸、 進行性高血圧、

尿 路 障

－

害

傷害

与）
において、
網膜形成異常が認められた4)。

脱 毛 症 、多 毛 発汗、皮膚炎炎

腎 及 び －

マウスの胚・胎児発生試験（60mg/kgを器官形成期に静脈内投斑、多形紅斑、 疹、点状出血、症、接触性皮膚

心臓

体発現と臨床効果又は有害事象との相関は認められなかった。

15.2 非臨床試験に基づく情報

起立性低血圧〈発作性夜間ヘモグロビン尿症〉

ギー

16.1.1 国内第II相試験 C07-001（AEGIS study）

発作性夜間ヘモグロビン尿症患者に本剤600mgを週1回で計4回、その1週間後から本剤900mgを2週に1回の頻度で計5回静脈内投与した時の血清中濃度は、下図のように推移した。また、投与12週

ほてり、血腫、後における血清中トラフ濃度は116.5±10.93μg/mLであっ

静脈硬化症

た5)。

出血性膀胱炎、 排 尿 困 難 、血腎結石症、尿失 尿、
腎疝痛
禁、
尿蛋白

－

－

骨折

挫傷、擦過傷、転倒・転落、関
節捻挫、四肢損
傷

その他

－

－

皮膚乳頭腫

－

注）発現頻度は発作性夜間ヘモグロビン尿症を対象とした国内臨床試験 C07-001、非典型溶血性尿毒症症候群を対象とした国内
レトロスペクティブ調査研究試験 C11-004J及び国内臨床試験

C11-005J、全身型重症筋無力症を対象とした国際共同試験
ECU-MG-301、ECU-MG-302及びECU-MG-303における日本人患者の結果、視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎

図：国内臨床試験におけるエクリズマブの血清中濃度推移を含む）を対象とした国際共同試験ECU-NMO-301及びECUNMO-302における日本人患者の結果から集計した。

血清中濃度の被験者数は10週のみ28例、他は29例であった。

16.1.2 海外第III相試験 C04-001（TRIUMPH study）

14. 適用上の注意

発作性夜間ヘモグロビン尿症患者（43例）に本剤600mgを週1回

14.1 薬剤調製時の注意で計4回、その1週間後から本剤900mgを2週に1回の頻度で計1114.1.1 滅菌シリンジでバイアルから全量を抜き取り、必要量を点滴

回静脈内投与した時の血清中トラフ濃度は、投与1週時45.1±

バッグ等に注入する。

3.81μg/mL、投与4週時113.5±8.70μg/mL、投与6週時104.3

14.1.2 日局生理食塩液、日局ブドウ糖注射液（5%）又は日局リンゲ±8.65μg/mL、投与12週時96.5±9.38μg/mL、投与26週時

ル液を点滴バッグ等に添加し、本剤を5mg/mLに希釈する。
（希釈

した液の容量は本剤300mgの場合60mL、600mgの場合120mL、900mgの場合180mL、1200mgの場合240mLである。
）

101.8±10.84μg/mLであった（n=40～42）。

16.1.3 海外第III相試験 C04-002（SHEPHERD study）

発作性夜間ヘモグロビン尿症患者（97例）に本剤600mgを週1回

14.1.3 希釈した液を含有する点滴バッグ等を静かに倒立させるなで計4回、その1週間後から本剤900mgを2週に1回の頻度で計24

ど、緩やかに溶解し、混和する。
（抗体タンパクが凝集するおそれが回静脈内投与した時の血清中トラフ濃度は、投与1週時45.8±

あるため、決して激しく振らないこと。
）

3.00μg/mL、投与4週時104.5±5.08μg/mL、投与6週時100.6

14.1.4 調製後、微粒子及び変色がないか、目視検査を行うこと。
（変±5.77μg/mL、投与12週時92.6±5.36μg/mL、投与26週時

色、異物、その他異常を認めたものは使用しないこと。
）

98.4±6.63μg/mL、投与52週時110.3±8.92μg/mLであった

14.1.5 調製後、希釈した液は速やかに使用すること。なお、やむを得ず保存する場合は、希釈した液は2～25℃で保存し、24時間以内に使用すること。

14.1.6 希釈した液を投与前に室温になるまで放置すること。
（加熱（n=92～96）。

〈非典型溶血性尿毒症症候群〉

16.1.4 国内第II相試験 C11-005J

本剤投与中の非典型溶血性尿毒症症候群患者3例に本剤1回しないこと。
）

600mg又は1200mgを2週に1回の頻度で静脈内投与した時の投14.2 薬剤投与時の注意

与12週時の血清中濃度を測定した。

14.2.1 本剤は点滴静注用としてのみ用い、急速静脈内投与、皮下投
与、筋肉内投与をしないこと。

体重

1回投与量

ピーク濃度

トラフ濃度

8歳

27.3kg

600mg

553.6

352.1

6歳

18.9kg600mga)

524.1

384.8

31歳

53.9kg1200mg

517.1

377.1

14.2.2 本剤は独立したラインより投与するものとし、他の注射剤、輸液等と混合しないこと。

14.2.3 希釈した液を18歳以上では25～45分、18歳未満では1～4

時間かけて点滴静注するが、患者の年齢、体重に応じて適宜調整す
ること。

a)
－4－

投与12週時の血清中濃度（μg/mL）

年齢10kg以上20kg未満の患者に対する1回あたりの承認用量は

300mgである。

はプラセボを週1回で計4回、その1週間後から本剤900mgを2週

16.1.5 海外第II相試験 C08-002A/Bに1回の頻度で計11回静脈内投与した。Hb安定化※)はプラセボ群

非典型溶血性尿毒症症候群患者（17例）に本剤900mgを週1回でで0.0%（0/44例）及び本剤群で48.8%（21/43例）の患者で達成さ計4回、その1週間後から本剤1200mgを2週に1回の頻度で静脈内れた（p<0.001、Fisherの正確検定）。また、濃厚赤血球輸血単位数

投与した時の投与1日目の血清中ピーク濃度は188.3±47.1μg/（中央値［最小値、最大値］）は、プラセボ群で10単位［2単位、21単

mLであり、血清中トラフ濃度は投与4週時152.6±61.8μg/mL、

位 ］、本 剤 群 で 0 単 位［ 0 単 位 、1 6 単 位 ］で あ っ た（ p < 0 . 0 0 1 、投与26週時194.8±83.1μg/mLであった（n=13～16）。

7)。
Wilcoxonの順位和検定）

16.1.6 海外第II相試験 C08-003A/B

副作用発現頻度は、本剤投与群で55.8%（24/43例）であった。主な

非典型溶血性尿毒症症候群患者（20例）に本剤900mgを週1回で副作用は、頭痛（32.6%）、腹痛、皮膚乾燥、単純ヘルペス、悪心、上気

計4回、その1週間後から本剤1200mgを2週に1回の頻度で静脈内投与した時の投与1日目の血清中ピーク濃度は222.7±48.9μg/mLであり、血清中トラフ濃度は投与4週時222.4±53.3μg/mL、道感染（各4.7%）であった。

※) 各患者において、観察期間中（定義）における輸血時のHb値を輸血設定値とし、投与期間中にHb値が輸血設定値を上回り、かつ投与26週時276.8±101.0μg/mLであった（n=18～20）。

輸血を受けなかった場合にHb安定化が達成されたと定義〈全身型重症筋無力症〉〈非典型溶血性尿毒症症候群〉

16.1.7 第III相国際共同試験 ECU-MG-301

非典型溶血性尿毒症症候群患者を対象とした臨床試験はすべて髄全身型重症筋無力症患者（62例（日本人患者3例を含む））に本剤

膜炎菌ワクチン接種下で実施された。また、髄膜炎菌ワクチン接種

900mgを週1回で計4回、その1週間後から本剤1200mgを2週に1前又は接種後14日以内に本剤が投与される場合には抗菌剤が予回の頻度で静脈内投与した時の投与1日目の血清中ピーク濃度は防的に投与された。なお、国内臨床試験（C11-005J）の小児患者で336±112μg/mLであり、血清中トラフ濃度は投与4週時373±

は肺炎球菌ワクチン及びインフルエンザ菌b型ワクチンの接種下135μg/mL、投与26週時341±172μg/mLであった（n=57～61）。日本人患者（3例）の血清中ピーク濃度及び血清中トラフ濃度
は、外国人患者の5～95パーセンタイルの範囲内であった。

で実施された。
［5.1参照］

17.1.3 国内第II相試験 C11-005J

本剤投与中の非典型溶血性尿毒症症候群患者3例を対象とした非* *16.1.8 第III相国際共同試験 ECU-MG-303

盲検非対照試験において、本剤1回600mg又は1200mgを2週に1

12～17歳で体重30kg以上の全身型重症筋無力症患者（11例（日本

回の頻度で静脈内投与した時の血小板数の推移は下表のとおりで人患者3例を含む））に体重に基づき本剤600mg又は900mgを週1あり、投与期間中3例とも施設基準下限値以上で推移した。
また、
投回で計2又は4回、その1週間後から本剤900mg又は1200mgを2

与期間中に血漿療法及び新規の透析を実施した患者は認められ

週に1回の頻度で静脈内投与した時の投与1日目の血清中ピーク

ず、ベースラインから透析を実施していた1例では透析を離脱し濃度は523±213μg/mLであり、血清中トラフ濃度は投与4週時た。

484±111μg/mL、投与26週時434±172μg/mLであった（n=9～11）
。

〈視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）の再発予防〉
16.1.9 第III相国際共同試験ECU-NMO-301

視神経脊髄炎スペクトラム障害患者（95例（日本人患者9例を含む ））に 本 剤 9 0 0 m g を 週 1 回 で 計 4 回 、そ の 1 週 間 後 か ら 本 剤
1200mgを2週に1回の頻度で静脈内投与した時の投与1日目の血清中ピーク濃度は359±103μg/mLであり、血清中トラフ濃度は

清中トラフ濃度は、外国人患者の5～95パーセンタイルの範囲内

体重

1回投与量

8歳

27.3kg

600mg

12.0～41.0

23.7

19.1～31.1

6歳

18.9kg600mga)13.0～35.0

36.2

24.1～41.2

31歳

53.9kg1200mg13.1～36.2

25.9

23.6～27.8

施設基準値 ベースライン 投与期間中a) 10kg以上20kg未満の患者に対する1回あたりの承認用量は300mgである。

投与4週時432±169μg/mL、投与48週時420±218μg/mLであった（n=65～94）。日本人患者（9例）の血清中ピーク濃度及び血血小板数（×104/μL）

年齢

副作用は認められなかった。

17.1.4 海外第II相試験 C08-002A/B

18歳以上、又は12歳以上18歳未満かつ体重40kg以上で血漿療法にほぼ含まれていた6)。

抵抗性の非典型溶血性尿毒症症候群患者17例を対象とした非盲検非対照試験において、本剤900mgを週1回で計4回、その1週間

17. 臨床成績

後から本剤1200mgを2週に1回の頻度で静脈内投与した。その結17.1 有効性及び安全性に関する試験

果、血小板数（平均値±標準偏差）は、ベースライン時10.9±3.2×〈発作性夜間ヘモグロビン尿症〉

104/μLから投与26週時21.0±6.8×104/μLに増加し、ベースラ

発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象とした臨床試験は、すべ

インから投与26週時の変化量の最小二乗平均値［95%信頼区間］て髄膜炎菌ワクチン接種下で実施された。
［5.1参照］

10.5×104/μL］
であった。
は7.3×104/μL［4.0×104/μL，17.1.1 国内第II相試験 C07-001（AEGIS study）

副作用発現頻度は、58.8%（10/17例）であった。主な副作用は、進

過去2年以内に赤血球輸血が必要と判断され、赤血球中のGPI欠損

赤血球クローン（PNHタイプIII）の存在比が10%以上の発作性夜間ヘモグロビン尿症患者29例を対象とし、本剤600mgを週1回で行性高血圧、
白血球減少症、悪心、嘔吐（各11.8%）であった。

17.1.5 海外第II相試験 C08-003A/B

18歳以上、又は12歳以上18歳未満かつ体重40kg以上で血漿療法

計4回、その1週間後から本剤900mgを2週に1回の頻度で計5回静を8週間以上施行されている非典型溶血性尿毒症症候群患者20例

脈内投与した。ベースラインのLDH（中央値［最小値、最大値］）はを対象とした非盲検非対照試験において、本剤900mgを週1回で1,814.0U/L［627.8U/L、3,642.5U/L］、投与12週目のLDHは計4回、その1週間後から本剤1200mgを2週に1回の頻度で静脈内244.0U/L［187.0U/L、2,715.0U/L］であり、LDHの低下が認め投与した。その結果、血栓性微小血管障害イベントフリー※1)を達

5)。
られた（p<0.0001、Wilcoxonの符号付順位検定）成した患者割合は80%（16/20例）であった。

副作用発現頻度は、本剤投与群で93.1%（27/29例）であった。主な

副作用発現頻度は、30.0%（6/20例）であった。主な副作用は、頭

副作用は、頭痛（51.7%）、鼻咽頭炎（37.9%）、悪心（20.7%）であった。

痛、白血球減少症、リンパ球減少症（各10.0%）であった。

17.1.6 海外レトロスペクティブ調査 C09-001r

17.1.2 海外第III相試験 C04-001（TRIUMPH study）

過去1年間に少なくとも4回赤血球輸血を受けており、赤血球中のGPI欠損赤血球クローン（PNHタイプIII）の存在比が10%以上の発作性夜間ヘモグロビン尿症患者87例を対象とし、本剤600mg又－5－

本剤の投与歴を有する非典型溶血性尿毒症症候群患者30例（生後2ヵ月以上12歳未満15例、12歳以上15例）を対象としたレトロス
ペクティブ調査が実施された結果、血小板数の正常化※2)を達成した患者割合は、12歳未満93.3%（14/15例）、12歳以上73.3%（11/26週間の治験薬投与を完了した患者、及び中止例のうちレス

15例）
であった。
また、
血栓性微小血管障害イベントフリー※1)を達成した患者割合は、12歳未満73%（11/15例）、12歳以上60%（9/キュー治療の実施基準に該当しなかった患者が評価対象

15例）
であった。

b)

は、発熱（30%）、下痢（27%）、嘔吐、咳嗽（各23%）、上気道感染c) 〔1〕投与26週までに死亡した患者集団（死亡した日までの日数※1)ベースライン値からの25%を超える血小板数の減少、血漿療法発現までの日数が短い順）、〔3〕
レスキュー治療を受けた患者、
又有害事象発現頻度は、73.3%（22/30例）であった。主な有害事象

イベントまでの期間（日）、上段：平均値±標準偏差（該当例数）、

下段：中央値（最小値，最大値）

が短い順）、〔2〕MGクリーゼを発現した患者集団（MGクリーゼ

（20%）
であった。

施行、新規透析施行のいずれも認められなかった状態が12週間は試験を中止した患者のうちレスキュー治療の実施基準に該当※2)2回以上の連続した測定で血小板数が15.0×104/μL以上が4週

トがある場合には早く発現した方）
までの日数が短い順）、〔4〕レ〈全身型重症筋無力症〉

うちレスキュー治療の実施基準に該当しなかった患者集団（投する患者集団（レスキュー治療実施日又は中止日（両方のイベン以上持続した場合と定義

スキュー治療を受けなかった患者、又は試験を中止した患者の間以上持続した場合と定義

与26週のMG-ADL総スコアのベースラインからの変化量

全身型重症筋無力症患者を対象とした臨床試験は、すべて髄膜炎菌ワクチン接種下で実施された。
［5.1参照］（LOCF）に基づく改善が小さい順）の順番で患者に対して最悪

全身型重症筋無力症患者125例（日本人患者11例を含む）を対象

びMGFA分類を因子、MG-ADL総スコアのベースライン値を

順位から順位付けを行い、その順位を応答変数として投与群及17.1.7 第III相国際共同試験 ECU-MG-301に、プラセボ又は本剤900mgを週1回で計4回、その1週間後からプラセボ又は本剤1200mgを2週に1回の頻度で静脈内投与する

d)の結果、主要評価項目であるベースラインに対する投与26週のe)

本剤群の間に統計学的に有意な差が認められた。

f)

プラセボ対照無作為化二重盲検並行群間比較試験を実施した。そMG-ADL総スコアの変化量は下表のとおりであり、プラセボ群とMG-ADL総スコアa)
ベースライン 投与26週
プラ
セボ
群

変化量

臨床的イベントb)

Worst-Rank解析c)

レスキュー治療順位d)9.9±2.64（51） 7.0±3.36（51） -2.8±3.07（51） 62.2±55.40（12）9.0（5, 18）

6.0（2, 16）-2.0（-8, 7）

43.5（7, 178）

本 剤 10.3±3.06（56） 5.6±4.11（56） -4.7±4.20（56） 95.7±71.50（6）群a)10.0（5, 18）5.5（0, 15）-4.5（-15, 4）

99.5（1, 174）

順位の調整平均値±標準誤差（共分散分析モデルに基づく）
（評

価例数）

上段：群間差、中段：群間差の95%信頼区間、下段：群間比較の
p値

副作用は、
悪心、
上気道感染
（各12.9%）、下痢（11.3%）であった。

17.1.8 第III相国際共同試験（長期投与試験）
ECU-MG-302-16.6

全身型重症筋無力症患者を対象に実施したプラセボ対照無作為化［-28.90, -4.23］54.2±4.42（62）

試験を中止した患者のうちレスキュー治療の実施基準に該当す

る患者集団

副作用発現頻度は、本剤投与群で66.1%（41/62例）であった。主な

群間比較e)

70.8±4.38（63）共変量とした共分散分析モデル

二重盲検並行群間比較試験を完了した患者を対象に実施した長期

p=0.0089

投与試験において、有効性の評価尺度であるMG-ADL総スコアの推移は下表のとおりであった9)。

上段：平均値±標準偏差（評価例数）、下段：中央値（最小値，最プラセボ－本剤集団

大値）、
レスキュー治療を必要としなかった患者が評価対象b)

イベントまでの期間（日）、上段：平均値±標準偏差（該当例数）、

下段：中央値（最小値，最大値）

c) 〔1〕レスキュー治療を受けた患者集団（レスキュー治療実施日ま

ベースライン

10.3±3.0360―

6.0±3.85 -3.9±3.75

555.3±3.94 -5.0±4.07

605.1±3.74 -4.8±3.73

55

5.5±3.81 -4.9±4.05

605.2±3.25 -4.7±3.3953

5.3±3.50 -4.8±3.38

及びMGFA分類（クラス2a又は3a／4a／2b又は3b／4b）を因

26週

55

4.7±3.20 -4.9±3.20

495.1±3.77 -5.2±3.77

40週

31

3.8±2.76 -5.7±3.55

295.2±4.22 -5.1±4.65

52週

20

4.3±3.06 -5.3±3.24

205.8±3.75 -4.4±3.53

最終評価時（LOCF） 60

5.2±3.97 -4.7±4.2456

6.1±4.36 -4.3±4.11

分析モデルに基づく解析

順位の調整平均値±標準誤差（共分散分析モデルに基づく）
（評

価例数）

平均値±標準偏差

副作用発現頻度は、55.6%（65/117例）であり、主な副作用は、頭痛

上段：群間差、中段：群間差の95%信頼区間、下段：群間比較の（12.0%）、下痢（8.5%）、上気道感染（7.7%）、鼻咽頭炎（6.8%）でp値

また、重症筋無力症患者の病態及びレスキュー治療を受けずに症状悪化により早期中止した患者の影響を考慮して、事後的に順位に対する投与26週のMG-ADL総スコアの変化量についてプラセ
ボ群と本剤群の間に統計学的に有意な差が認められた8)。
MG-ADL総スコアa)
ベースライン 投与26週
プラ
セボ

変化量

9.9±2.64（51） 7.0±3.36（51） -2.8±3.07（51）9.0（5, 18）

6.0（2, 16）-2.0（-8, 7）

本 剤 10.2±2.98（55） 5.6±4.02（55） -4.7±4.23（55）10.0（5, 18）5.0（0, 15）

MGクリーゼ0
127.0（1）

及び中止d)
62.2±55.40（12）43.5（7, 178）80.7±76.64（6）-4.5（-15, 4） 127（127, 127） 58.0（1, 174）

～900mgを週1回で計1、2又は4回、その1週間後から本剤300～
1200mgを2週に1回の頻度で静脈内投与する非盲検非対照試験
3例を含む）における、主要評価項目であるQMG総スコアのベースラインからの変化量は下表のとおりであり、主要解析とした投

順位e) 群間比較f)70.2±4.41（63）

6歳以上18歳未満の全身型重症筋無力症患者を対象に、本剤600を実施した10)。組み入れられた12歳以上の患者11例（日本人患者

臨床的イベントb) Worst-Rank解析c)
レスキュー治療あった。

* *17.1.9 第III相国際共同試験ECU-MG-303

付け方法を変更したWorst-Rank解析においても、ベースライン

a)

56

4週

子、MG-ADL総スコアのベースライン値を共変量とした共分散

群

1週

―

12週

悪順位から順位付けを行い、その順位を応答変数とした投与群群

9.9±2.60

量（LOCF）に基づく改善が小さい順）の順番で患者に対して最者（投与26週のMG-ADL総スコアのベースラインからの変化

e)60（ECU-MG-301試験）

での日数が短い順）、〔2〕レスキュー治療を必要としなかった患d)

本剤－本剤集団

評価例数 総スコア 変化量 評価例数 総スコア 変化量

与12週時のベースラインからの変化量について統計学的に有意な改善が認められた。

-15.4［-27.80, -2.92］54.8±4.46（62）p=0.0160

上段：平均値±標準偏差（評価例数）、下段：中央値（最小値，最大値）、MGクリーゼを発現せず、レスキュー治療を必要とせず－6－

評価例数 QMG総スコアa)

QMG総スコアのベースラインからの変化量
最小二乗平均（SEMb））

95%信頼区間

ベースライン11

16.7±5.64

―

―

12週

11

11.5±5.01c)-5.2（1.2）-7.81, -2.57

26週d)

10

9.5±2. 59-5.8（1.2）-8.40, -3.13

a) 平均値±標準偏差

準 13) に基づき視神経脊髄炎スペクトラム障害と診断された患b) 最小二乗平均値の標準誤差c)p=0.0009、ベースライン時点のQMG総スコア及び時点を共変

量 と し た 反 復 測 定 混 合 効 果 モ デ ル（ 被 験 者 内 相 関 構 造 :Compound Symmetry）に基づく制限付き最尤法のp値を示

者。

18. 薬効薬理18.1 作用機序

エクリズマブは、補体タンパクC5に特異的に結合し、C5のC5a及し、最小二乗平均が0に等しいかどうかを検定した。

びC5bへの開裂を阻害することで、終末補体複合体C5b-9の生成d) 欧州申請時の主要解析における評価時点として規定された。
52週データカットオフ日※)までの副作用発現頻度は、45.5%（5/11例）であり、発現した副作用は、発疹（18.2%）、湿疹、頭痛、注射
部位内出血、白血球減少症、リンパ球増加症、単球増加症、好中球減少症、四肢痛及び扁桃周囲膿瘍（各9.1%）であった。

を抑制する。

18.2 その他

18.2.1 本剤は抗ニワトリ赤血球抗体で感作させたニワトリ赤血球のヒト血清による溶血を抑制した14)。

18.2.2 本剤のヒトC5に対する解離定数（平均値±標準偏差）は46※) 2022年6月1日〈視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）の再発予防〉
視神経脊髄炎スペクトラム障害患者を対象とした臨床試験は、すべて髄膜炎菌ワクチン接種下で実施された。
［5.1参照］±1.6pmol/L（25℃）
、
120±5.5pmol/L（37℃）
であった15)。

19. 有効成分に関する理化学的知見

一般的名称：

エクリズマブ（遺伝子組換え）17.1.10 第III相国際共同試験 ECU-NMO-301

視神経脊髄炎スペクトラム障害患者※)143例（日本人患者14例を含む）を対象に、プラセボ又は本剤900mgを週1回投与で計4回静Eculizumab（Genetical Recombination）
（JAN）

本質：

脈内投与し、その1週間後からプラセボ又は本剤1200mgを2週にエクリズマブは、
遺伝子組換えヒト化モノクローナル抗体であり、試験を実施した。その結果、主要評価項目である独立評価委員会にワーク部からなる改変部、並びにヒトIgG由来定常部からなる。
L

セボ群と本剤群との間に有意な差が認められた（p<0.0001）a)。ハ

部及びCH2部の一部はIgG2（γ2鎖）からなり、CH2部の残りと1回静脈内投与するプラセボ対照無作為化二重盲検並行群間比較マウス抗ヒト補体C5α鎖抗体の相補性決定部及びヒトフレーム

より判定された初回再発までの期間は次図のとおりであり、プラ鎖の定常部はκ鎖に由来する。
また、
H鎖定常部のCH1部、ヒンジ
CH3部はIgG4（γ4鎖）からなる。
エクリズマブは、
マウス骨髄腫b)c)は0.058［0.017, 0.197］
であった。
ザード比
［95%信頼区間］a) 層別ログランク検定に基づく（NS0）細胞により産生される。
エクリズマブは、448個のアミノ酸c) Wald信頼区間

分子で構成される糖タンパク質（分子量：約145,235）である。

残基からなるH鎖2分子及び214個のアミノ酸残基からなるL鎖2b) 層別Cox比例ハザードモデルに基づく

20. 取扱い上の注意

外箱開封後は遮光して保存すること。

21. 承認条件

21.1 医薬品リスク管理計画を策定の上、適切に実施すること。

〈発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制〉

21.2 本剤の投与が、発作性夜間ヘモグロビン尿症の診断、治療に精通し、本剤のリスク等についても十分に管理できる医師・医療機関のもとで、髄膜炎菌感染症の診断、治療に精通した医師との連携を取った上でのみ行われるよう、製造販売にあたって必要な措置
副作用発現頻度は、本剤投与群で63.5%（61/96例）であった。主な副作用は、上気道感染11.5%（11例）、悪心10.4%（10例）、頭痛
8.3%
（8例）
、
浮動性めまい7.3%（7例）
であった6)。

を講じること。

〈非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制〉

21.3 本剤の投与が、非典型溶血性尿毒症症候群の診断、治療に精通し、本剤のリスク等についても十分に管理できる医師・医療機関

17.1.11 第III相国際共同試験（長期投与試験）
ECU-NMO-302のもとで、髄膜炎菌感染症の診断、治療に精通した医師との連携を視神経脊髄炎スペクトラム障害患者※)を対象に実施したプラセボ

取った上でのみ行われるよう、製造販売にあたって必要な措置を対照無作為化二重盲検並行群間比較試験を完了した患者を対象に実施した長期投与試験において、年間あたりの再発回数の推移は下表のとおりであった。
評価
例数

プラセ
ボ－本
剤集団

本剤－
本剤集
団

全体集
団

25

14
39

再発回数

変化量

2.405±1.2526

0.237±0.6067-2.168±1.4830〈全身型重症筋無力症（免疫グロブリン大量静注療法又は血液浄化療法による症状の管理が困難な場合に限る）〉

21.4 国内の臨床試験成績は限られていることから、製造販売後一定

過去の年間あたりの 試験中の年間あたりの 過去の年間あたりの再発回数からの再発回数a)

講じること。

期間は本剤を投与された全症例を対象に使用成績調査を実施し、本剤使用患者の背景情報を把握するとともに、本剤の安全性及び有効性に関するデータを収集し、本剤の適正使用に必要な措置を

1.923（1.442, 2.885） 0.000（0.000, 0.000） -1.923（-2.446, -1.442）
2.029±0.9563

0.198±0.4206

講じること。

21.5 本剤の投与が、全身型重症筋無力症の診断、治療に精通し、本剤-1.831±0.7522のリスク等についても十分に管理できる医師・医療機関のもと

1.923（1.442, 2.404） 0.000（0.000, 0.296） -1.923（-2.404, -1.442）
2.270±1.1564

0.223±0.5416

で、髄膜炎菌感染症の診断、治療に精通した医師との連携を取った
上でのみ行われるよう、製造販売にあたって必要な措置を講じる-2.047±1.2686

1.923（1.442, 2.885） 0.000（0.000, 0.000） -1.923（-2.446, -1.442）

上段：平均値±標準偏差、
下段：中央値（第1四分位点、第3四分位点）こと。

〈視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）の再発予防〉
21.6 国内の臨床試験成績は限られていることから、製造販売後一定

a) ECU-NMO-301試験の治験薬投与前24カ月の年間再発回数

副作用発現頻度は69.2%（27/39例）であり、主な副作用は鼻咽頭炎、尿路感染症の各12.8%（各5例）
であった11)。

※) 2006年の診断基準 12) に基づき視神経脊髄炎又は2007年の基－7－

期間は本剤を投与された全症例を対象に特定使用成績調査を実施
し、本剤使用患者の背景情報を把握するとともに、本剤の安全性及び有効性に関するデータを収集し、本剤の適正使用に必要な措置を講じること。

21.7 本剤の投与が、視神経脊髄炎スペクトラム障害（視神経脊髄炎を含む）の診断、治療に精通し、本剤のリスク等についても十分に管理できる医師・医療機関のもとで、髄膜炎菌感染症の診断、治療に精通した医師との連携を取った上でのみ行われるよう、製造販売にあたって必要な措置を講じること。

22. 包装30mL［1バイアル］* *23. 主要文献

1）
Jin F, et al. Hum Immunol, 2005; 66（4）: 403-410.

2）
Wang W, et al. Clin Pharmacol Ther, 2008; 84（5）:548-558.

3）
Fitzpatrick AM, et al. J Peripher Nerv Syst, 2011; 16（2）: 84-91.

4）
社内資料：マウスにおける胚-胎児発生に関する試験（2010年
4月16日承認、CTD2.6.6.6）

5）
Kanakura Y, et al. Int J Hematol, 2011; 93: 36-46

社内資料：第III相プラセボ対照二重盲検比較臨床試験（ECU6）
NMO-301試験）（2019年11月22日承認、CTD2.7.2.2、2.7.2.4
及び2.7.6.1）

7）Hillmen P, et al. N Engl J Med, 2006; 355: 12331243

8）
社内資料：第III相プラセボ対照二重盲検比較臨床試験（ECUMG-301試験）（2017年12月25日承認、CTD2.7.6.2）

9）社内資料：第III相ECU-MG-301継続試験（ECU-MG-302試
験）（2017年12月25日承認、CTD2.7.6.3）

10）社内資料：第III相ECU-MG-303試験（2023年8月23日承認、CTD2.7.6.1）

11）社内資料：第III相ECU-NMO-301継続試験（ECU-NMO302試験）（2019年11月22日承認、CTD2.7.6.2）

12）Wingerchuk DM, et al. Neurology, 2006; 66（10）:1485-1489

13）Wingerchuk DM, et al. Lancet Neurol, 2007; 6（9）:805-81514）社内資料：溶血性試験（2010年4月16日承認、CTD2.6.2.2）

15）社内資料：ヒト補体C5に対する親和性試験（2010年4月16日
承認、CTD2.6.2.2）

24. 文献請求先及び問い合わせ先
アレクシオンファーマ合同会社

メディカル インフォメーション センター
〒108-0023

東京都港区芝浦三丁目1番1号
田町ステーションタワーN
TEL：0120-577-657

26. 製造販売業者等
26.1 製造販売元〒108-0023

東京都港区芝浦三丁目1番1号
田町ステーションタワーN－8－