小児及びAYA世代のがんの治験情報
治験依頼者

アッヴィ合同会社

ノバルティスファーマ株式会社

広島大学病院

国立がん研究センター中央病院

北海道大学病院

2024/7/31現在
対象疾患名

成熟B細胞性リンパ腫

慢性期のフィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病

悪性腫瘍に対するシスプラチン投与による内耳毒性

ALK遺伝子異常を有する希少がん

公開
年月日

2022年10月4日

2022年2月1日

2022年5月19日

2018年7月20日

BRAF V600 mutation陽性進行・転移性固2022年9月1日
形腫瘍の生後12か月以上15歳以下の小児臨床試験ID

jRCT2041220067

jRCT2031210591

jRCT2061220018

jRCT2091220364

jRCTs011220017

治験名

成熟B細胞性腫瘍の小児患者を対象としたepcoritamabの第Ib相試験

慢性骨髄性白血病の小児患者を対象にアシミニブの用量を決定し，安全性を評価する試験

小児・AYA 世代に好発する悪性腫瘍に対するシスプラチン投与による内耳毒性を軽減するチオ硫酸ナトリウムの第Ⅱ相試験

ALK遺伝子異常を有する希少がんに対するアレクチニブの医師主導
治験

BRAF V600変異陽性局所進行・転移性小児固形腫瘍に対するダ
ブラフェニブ・トラメチニブの第II相試験

治験の
フェーズ

1

1-2

2

2

2

治験成分記号（治験薬一般名）

epcoritamab

アシミニブ

無水チオ硫酸ナトリウム-研究・治験の目的

年齢

選択基準

研究種別

実施状況

本試験の目的は，再発又は難治性のバーキット若しくはバーキット様リンパ腫/ 白血病，DLBCL，又はその他のCD20陽性アグレッシブ成熟B細胞性リンパ腫を有し，再寛解導入
1歳以上
療法で寛解に達しなかった，又は細胞療法による更なる地固め療法を受けることができない小児患者（及び若年成人）を対象に，epcoritamab単剤療法の安全性及びPKを評価
25歳以下することである。

-初回診断時に1歳以上18歳未満で，バーキット若しくはバーキット様リンパ腫/ 白血病，DLBCL，又はその他のCD20陽性アグレッシブ成熟B細胞性リンパ腫を有する患者(MBL患者)。25歳以下のバーキット又はバーキット様リンパ腫/ 白血病患者も組入れ可とする。
-実施医療機関での検査により疾患が病理学的に確認された患者-以下のいずれかの基準を満たす再発又は一次治療に抵抗性のMBL患者：--二次治療の免疫化学療法（CIT）施行中のいずれかの時点において疾患進行がみられた。
--二次治療のCITの2サイクル以上施行後において，最良効果が安定(SD) である。
--二次治療のCITの3サイクル以上施行後において，最良効果がPRである。
企業治験--二次治療のCITの3サイクル以上施行後においてCRを達成したが，細胞療法による地固め療法に不適合又は不適格とされる。
--CRに達しておらず，かつ，二次治療としてのCITが開始不能又は忍容不能である。
--地固め療法として細胞療法(同種若しくは自家移植又はCAR-T療法) を受けたが，CRを達成していない又は維持していない。
-過去の治療による毒性から回復している患者-Lanskyスコア(評価時に16歳未満の場合) 若しくはKarnofskyスコア(評価時に16歳以上の場合) が50点以上又はECOGスコアが2以下のパフォーマンスステータスを示す患者-十分な骨髄，肝及び腎機能を有する患者

公開中

成人患者への40 mg 1 日2 回（空腹時）投与時と同等のアシミニブ曝露量が得られる小児用製剤の用量（食後）を特定することを目標として，小児患者におけるアシミニブの薬 1歳以上
物動態（PK）プロファイルを検討することである。
18歳未満・以下に該当する男女の患者：
a. 小児用製剤群：治験組入れ時点で1 歳以上18 歳未満
b. 成人用製剤群：治験組入れ時点で14 歳以上18 歳未満かつ体重40 kg 以上
・スクリーニング来院時に以下の臨床検査値の基準をすべて満たした患者。骨髄の芽球数及び前骨髄球数が得られている場合は，それらの検査がスクリーニング来院前56 日以内に実施されたものであれば，不必要に検査を繰り返すことを避けるため，その検査結果を採用する。
a. 末梢血及び骨髄の芽球が15%未満
b. 末梢血及び骨髄の芽球 + 前骨髄球が30%未満
c. 末梢血の好塩基球が20%未満
d. 好中球数が1.5 × 10E9/L 以上（好中球数が得られていない場合は白血球数が3 × 10E9/L 以上）かつ血小板数が100 ×10E9/L 以上
e. 肝脾腫大以外の髄外病変が認められていないこと
・少なくとも1 剤のTKI による前治療を受けた患者。
・スクリーニング時点でTKI による直近の治療が治療失敗又は不耐容の患者・スクリーニング時に標準化リアルタイムポリメラーゼ連鎖反応（RQPCR）定量法によりBCR-ABL1 融合遺伝子の典型的な転写産物［e14a2及び／又はe13a2］が確認された患者。

公開中

企業治験

1ヶ月以上
30歳以下

(1)組織学的又は臨床的に限局性病期の固形腫瘍（神経芽腫、肝芽腫、胚細胞腫、骨軟部肉腫、髄芽腫、非定型奇形腫様ラブドイド
腫瘍等）と診断された患者(2)原疾患に対する薬物療法としてシスプラチン（1回の投与時間が6時間以内で、総投与量200 mg/m^2以上）を含む治療法を受ける予定である(3)本治験への参加について、本人あるいは未成年の場合には代諾者から書面での同意が得られている。なお、未成年に対しても可能な限り
アセント文書を用いて説明し、文書によるアセントを取得する。
(4)同意取得時年齢が、主要コホートは3才以上18才以下、探索コホートは生後1か月以上2才以下と19才以上30才以下である。
(5)以下の聴力検査に係る基準を満たすこと
・3才以上の患者は純音聴力検査（気導）で500Hz、1000Hz、2000Hz、4000Hz、8000Hzでの評価のすべてが20dB以下であること。純音聴力検査の種類は、標準純音聴力検査を原則とするが、3才から6才までで標準純音聴力検査ができない場合には純音での遊戯
聴力検査（気導）の測定も可とする。なお、上記の純音聴力検査での基準を満たさなかった3才から6才までの患者に限り、下記①～③の順に実施可能な検査を実施し、その評価が20dB以下であれば登録可能とする。
①聴性脳幹反射(ABR) tone burst（気導） 500Hz、1000Hz、2000Hz、4000Hz、8000Hzで評価
医師主導治験
②ABR tone burst（気導） 500Hz、1000Hz、2000Hz、4000Hzで評価③ASSR（気導） 500Hz、1000Hz、2000Hz、4000Hzで評価
・2才以下の患者は、◇条件詮索反応聴力検査（COR: Conditioned Orientation Response audiometry）が測定した音域のいずれかで25dB以下◇視覚強化聴力検査（VRA: Visual Reinforcement Audiometry）が測定した音域のいずれかで25dB以下◇ASSR（気導）が測定した音域のいずれかで20dB以下のいずれかを満たし、治験責任医師等により明らかな聴力障害がないと判断されていること。
(6)PSが良好であること。
(7)登録前14日以内の最新の検査にて基準を満たしている。
(8)登録前28日以内の心機能検査にて異常を認めない。
(9)妊娠可能な女性患者では、登録から14日以内の検査にて妊娠反応陰性であることが確認されていること。妊娠可能な女性患者又は妊娠可能な女性パートナーを有する男性患者は、試験の期間に適切な避妊法を使用することの合意を得ていること

公開中

ALK遺伝子異常を有する希少がんの患者を対象にアレクチニブ投与による有効性を評価する．,ALK遺伝子転座または活性化型変異を有する希少がんの患者を対象にアレクチニブ投 7ヶ月以上与による安全性を評価する．
上限なし

1.MASTER KEYレジストリ研究に登録されている。
2.FoundationOne検査にて以下のいずれかを満たすことが確認されている。
①ALK融合遺伝子を有する②ALK活性化型変異を有する③ALK遺伝子コピー数増加を有する
3.転移性、治癒切除不能、または再発の病変を有する。
4.有効性が期待できる一次治療がない、もしくは、一次治療が無効または不耐である。
5.Performance Status (ECOG)が0または1である。なお、小児患者でECOGによる評価が難しい場合は、機能状態尺度/スコア換算表（付表5）を用いてECOGの0または1相当であることを確認する。
6.測定可能を1つ以上有する。
7.臨床検査が下記の1)～7)を満たす。
医師主導治験
1) 好中球数≧1500 / mm32) 血小板数≧10万/ mm33) ヘモグロビン≧8.0 g/dL4) AST (GOT)≦90 U/L
5) ALT (GPT)≦126 U/L（男性）、69 U/L（女性）
6) 総ビリルビン≦1.5 mg/dL7) 血清クレアチニン≦0.6mg/dL（生後7か月～2歳未満）、0.8 mg/dL（2～6歳未満）、1.0 mg/dL（6～10歳未満）、1.2
mg/dL（10歳以上）
8.妊娠する可能性のある女性の場合、同意取得後から治験薬最終投与までの避妊に同意している。男性の場合、治験薬投与開始後から治験薬最終投与迄の避妊に同意している。
9.試験参加について患者本人から文書で同意が得られている。

公開中

1）登録時の年齢が生後12か月以上15 歳以下
2）組織診によって小児固形腫瘍（組織球症を含む、結腸・直腸癌を除く）と確定診断されている。（試験実施施設又はJCCG中央診断
にて固形腫瘍（組織球症を含む、結腸・直腸癌を除く）と確定診断されている）。
3）我が国で保険適用済みの遺伝子パネル検査の結果，BRAF V600変異陽性と判明している。組織球症の場合はJCCG中央検査機
関でBRAF V600Eと判明している。
4）切除不能（再発、局所進行または転移性）で，標準治療がない，または標準治療に抵抗性である。
5）ECOGのPerformance status （PS）が 0～2
6）登録日時点で抗癌医薬品（化学療法，分子標的療法，免疫療法，内分泌療法）の投与や脳以外の放射線治療を受けておらず，それらに伴う急性毒性が回復していること。
7）放射線療法の最終照射日から7日以上経過していること。
特定臨床研究（患者申8）登録前14日以内の最新の検査値（登録日の 2週間前の同一曜日は可）が，以下のすべてを満たす。
出療養制度）①好中球数≧1,000/mm3②ヘモグロビン≧8.0 g/dL（登録に用いた検査の採血日前 14日以内に輸血を行っていないこと③血小板数≧7.5×10^4 / mm3④総ビリルビン≦ULN x 1.5 mg/dL⑤ALT（GPT）≦ULN x 3 IU/L
⑥血清クレアチニン値が年齢別に以下を満たすもの（5 歳未満：0.8 mg/dl 以下，5 歳以上 10 歳未満：1.2 mg/dl 以下，10歳
以上：1.5 mg/dl以下）⑦心電図（ECG）測定 QTcF≦480 ms9）研究参加について代諾者（親権者，後見人に準ずるもので，研究対象者の最善の益を図りうる者）から文書で同意が得られていること。7 歳以上については原則として研究対象者本人から，年齢に応じたアセント文書で同意取得を得られていること。

公開中

シスプラチンを投与される小児・AYA世代固形腫瘍の患者を対象として、シスプラチンによる内耳毒性を軽減するチオ硫酸ナトリウムの有効性および安全性を探索的に評価する。

ダブラフェニブメシル酸塩、トラメチニブジメチルスルホキシ
標準治療のない，または治療抵抗性のBRAF V600変異陽性の局所進行・転移性小児固形腫瘍に対するダブラフェニブメシル酸塩・トラメチニブジメチルスルホキシド付加物経口投ド付加物、ダブラフェニブメシル酸塩10㎎分散錠、トラメ
与の有効性と安全性を検討すること。
チニブメチルスルホキシド付加物0.05mg/mL経口液

112ヶ月以上15歳以下

小児及びAYA世代のがんの治験情報
治験依頼者

国立がん研究センター中央病院

2024/7/31現在
対象疾患名

公開
年月日

標準治療が無い、または標準治療に不応・不耐
2024年1月18日の0-29歳の小児・AYA固形腫瘍患者

臨床試験ID

jRCTs031230544

治験名

小児・AYAがんに対する遺伝子パネル検査結果等に基づく複数の分
子標的治療に関する患者申出療養

国立がん研究センター中央病院

固形腫瘍

2019年10月1日

jRCTs031190104

遺伝子パネル検査による遺伝子プロファイリングに基づく複数の分子標的治療に関する患者申出療養（NCCH1901）

東京大学医学部附属病院

B前駆細胞型ALL

2024年1月22日

jRCT2031230581

B細胞性急性リンパ芽球性白血病に対するブリナツモマブのオープンラ
ベルランダム化比較試験

国立がん研究センター中央病院

日本イーライリリー株式会社

ノバルティスファーマ株式会社

EZH2阻害薬の有効性が期待される、標準治療がないまたは治療抵抗性の小児・AYA悪性固 2023年3月27日
形腫瘍

再発性／難治性固形腫瘍を有する小児及び若年成人患者を対象とした化学療法を併用するア 2022年1月19日
ベマシクリブの第Ib相試験

成熟B 細胞性非ホジキンリンパ腫（B 細胞性NHL）。
以下の組織型を含む：
バーキットリンパ腫（BL）及びバーキット白血病
2019年5月30日（L3 B-ALL），びまん性大細胞型B 細胞リンパ腫（DLBCL），原発性縦隔B 細胞リンパ腫（PMBCL），グレーゾーンリンパ腫（GZL），濾胞性リンパ腫（FL）

jRCTs031220736

jRCT2031210562

jRCT1080224705

EZH2阻害薬の有効性が期待される標準治療がないまたは治療抵
抗性の小児・AYA悪性固形腫瘍に対するタゼメトスタット療法に関する患者申出療養

再発性／難治性固形腫瘍を有する小児及び若年成人患者を対象とした化学療法を併用するアベマシクリブの第Ib相試験

非ホジキンリンパ腫（NHL）の小児を対象とするtisagenlecleucel（CTL019） の安全性及び有効性を評価する第II 相単群多施設非盲検試験（BIANCA）

治験の
フェーズ

1

治験成分記号（治験薬一般名）

研究・治験の目的

年齢

イマチニブメシル酸塩、パゾパニブ塩酸塩、ルキソリチニブ
リン酸塩、トラメチニブジメチルスルホキシド付加物、トラ 患者申出療養制度に基づいて本研究に組み込まれている医薬品の投与を希望する小児・AYAがん患者を対象に、小児における一定の安全性情報があり有効性が期待される適応外
0歳以上
メチニブジメチルスルホキシド付加物、アテゾリズマブ(遺 薬あるいは未承認薬を投与し、安全性および有効性を評価するとともに、必要な場合にはPKデータを収集し薬物動態を評価することを目的とする。
29歳以下
伝子組換え)注、アテゾリズマブ(遺伝子組換え)注、カボ また、小児がん患者の薬剤アクセス改善の要望に応えるため、医薬品の適応拡大などに利活用可能な形で本研究内での情報を収集することも目的とする。
ザンチニブリンゴ酸塩錠、バレメトスタットトシル酸塩錠

2

イマチニブメシル酸塩、エベロリムス、ダブラフェニブメシル
酸塩、トラメチニブ ジメチルスルホキシド付加物、パゾパ
ニブ塩酸塩、ニロチニブ塩酸塩水和物、ルキソリチニブリ
わが国で薬事承認済み、あるいは、評価療養として実施されている遺伝子パネル検査を受け、actionableな遺伝子異常を有することが判明した患者を対象に、それぞれの遺伝子異
ン酸塩、セリチニブ、カプマチニブ、アレクチニブ、トラスツズ
常に対応する適応外薬を患者申出療養制度に基づいて投与し、治療経過についてのデータを収集することを目的とする。
マブ、アテゾリズマブ、二ボルマブ、エンコラフェニブ、ビニベ
チニブ、エヌトレクチニブ、ポナチニブ、クリゾチニブ、アベマ
シクリブ、ニラパリブ、ペミガチニブ

下限なし
上限なし

2

ブリナツモマブ

0歳4週以上
24歳以下

2

1

2

タゼメトスタット臭化水素酸塩

アベマシクリブ、テモゾロミド、イリノテカン

チサゲンレクルユーセル

B前駆細胞型ALLと診断されている被験者においてブリナツモマブを含んだ治療の優越性を評価することである。

EZH2阻害薬の有効性が期待される標準治療がないまたは治療抵抗性の小児・AYA悪性固形腫瘍を対象に、タゼメトスタットの有効性および安全性を評価する。

再発性／難治性固形腫瘍を有する小児及び若年成人患者を対象とした化学療法を併用するアベマシクリブの第Ib相試験

少なくとも1つの前治療が不成功に終わった再発／難治性のCD19 陽性成熟B 細胞性NHL（非ホジキンリンパ腫）の小児患者を対象として，tisagenlecleucel（CTL019）療法の有効性及び安全性を評価する。 本試験では，同意取得，スクリーニング（白血球アフェレーシス採取），前処置（Tisagenlecleucel の製造，リンパ球除去化学療法），
治療（tisagenlecleucel の単回静脈内輸注），追跡調査の期間が設定されている。

2

0歳6ヶ月以上
29歳以下

選択基準

研究種別

1）組織診によって小児がん国際分類（ICCC-3, International Classification of Childfood Cancer, third edition）に含まれる腫瘍（I-IIを除く）と診断されている※他施設で病理組織検査が実施されていた場合は、病理標本を取り寄せて、実施医療機関の病理診断で規準を満たすことが確認されなけ
ればならない2）治癒切除不能（四肢切断など重大な機能損失を伴う切除以外は困難な場合を含む）な進行性（転移性およびまたは局所進行）の病変を有し、以下の①②いずれかに該当する（前治療レジメン数は問わない）①標準治療（もしくは標準治療に準じる治療）が存在しない②標準治療（もしくは標準治療に準じる治療）が存在する場合には、当該標準治療（もしくは標準治療に準じる治療）が無効中止または毒性中止された
3）登録時の年齢が0-29歳である（ただし各医薬品コホートにおける年齢の除外規準に該当しないこと）。
4）治療薬について、当該疾患において患者の年齢またはがん種に対して我が国では薬事承認が得られていない（治療薬が患者にとって適応外薬あるいは未承認薬となる）
特定臨床研究（患者申5）以下のいずれかを満たす
出療養制度）①登録前28日以内の造影CTまたはMRI（頭部・胸部・腹部・骨盤：スライス厚5 mm以下）にて腫瘍性病変を確認できる（測定可能
病変の有無を問わない）②登録前28日以内の骨髄検査（骨髄穿刺または骨髄生検）にて腫瘍細胞を認める。
6）以下のいずれかを満たす①本邦で保険適用済み、または評価療養として実施されている遺伝子パネル検査を受け、actionableな遺伝子異常を有することが判明している。かつ、エビデンスレべルD以上と判定されたactionableな遺伝子異常とそれに基づく治療選択肢を提示した エキスパートパネル報告書、およびその根拠となった遺伝子パネル報告書がある。
②本邦または海外（FDAまたはEMA）において薬事承認された分子標的薬※の適応がん種と病理学的に診断されている。
※具体的には、以下の通り
・分子標的薬の有効性が示されているがん種に対して、本邦で成人において薬事承認されているが小児では承認されていない（小児の用法用量の記載がない）医薬品
・分子標的薬の有効性が示されているがん種に対して、海外（FDAまたはEMA）で小児において薬事承認されているが、本邦で小児におい
1) 組織診によって固形腫瘍と診断されている(原発不明がんを含む)｡
2) 治癒切除不能な進行性(転移性および/または局所進行)の病変を有し､以下のi)ii)いずれかに該当する(前治療レジメン数は問わない)i) 標準治療(もしくは標準治療に準じる治療)が存在しないii) 標準治療もしくは標準治療に準じる治療が存在する場合には､当該標準治療が無効中止または毒性中止された
3) 登録時の年齢は問わない。ただし内服製剤の場合は添付文書通りの剤型が内服できること。
4) 登録前28日以内の造影CTまたはMRIにて腫瘍性病変を確認できる(測定可能病変の有無を問わない)
5) わが国で保険適用済み､あるいは評価療養として実施されている遺伝子ﾊﾟﾈﾙ検査を受け､actionableな遺伝子異常を有することが判明している
6) 当該患者において､actionableな遺伝子異常とそれに基づく治療選択肢を検討したエキスパートパネルの検討結果を証する書類を有している(レポートや､診療録､会議録の写しを含む)
7) 研究責任医師あるいは研究分担医師と患者の相談により､治療薬(患者が申出た医薬品)を選定したことについて診療録に記録がされている
特定臨床研究（患者申8) 治療薬について､当該疾患では薬事承認が得られていない(治療薬が患者にとって適応外薬となる)出療養制度）
9) 日本国内医療機関において実施中の企業治験､医師主導治験､先進医療の対象ではない｡ただし地理的理由など､これらの臨床試験への参加が困難である正当理由がある場合には本研究へ参加してもよい｡その場合には患者登録の際にEDCに理由を記載すること｡
10) 以下のすべてについて患者が同意している｡･がんゲノム情報管理ｾﾝﾀｰ(C-CAT)へ患者情報を登録し､本研究のために利用すること･本研究のために収集したデータを､当該医薬品を無償提供した製薬企業に提供すること･C-CATに登録された当該患者の情報を本研究のために利用し､当該医薬品を無償提供した製薬企業に提供すること
11) がん性髄膜炎や症状のある脳転移を有さない
12) 定期的な穿刺を要する心嚢液､胸水､腹水の貯留を認めない
13) Performance Status(ECOG)が0または1 （なお、15歳未満でECOGによる評価が難しい場合は、機能状態尺度/スコア換算表（付録）を用いてECOGの0または1相当であることを確認する。）
14) 登録日時点で抗がん医薬品(化学療法､分子標的療法､免疫療法､内分泌療法など)の投与や全身麻酔を伴う手術を受けていない
1. 同意説明文書（ICF）への署名時の年齢が日齢28以上24歳以下の被験者。
2. B前駆細胞型ALLと診断されている被験者。
3. リスク分類がIRである。
4. 強化療法終了後に血液学的寛解を維持している。
5. 投与開始から治験薬投与終了後28日の避妊期間において避妊する意思がある。
6 文書による同意取得が得られている

医師主導治験

1）組織診または細胞診によって悪性固形腫瘍と診断されている。
（登録前に実施されていれば、その実施時期は問わない。ただし、他院で病理組織検査が実施されていた場合は、病理標本を取り寄せて試験実施医療機関において再度病理診断を行うこと。）
2）以下の①～③のいずれかに該当する①我が国で保険適用済み、あるいは評価療養として実施された遺伝子パネル検査のエキスパートパネルでタゼメトスタットが推奨されている②免疫染色でINI1またはSMARCA4の発現低下や消失を認める③診断名がラブドイド腫瘍（AT/RT, MRT, RTK）、類上皮肉腫、滑膜肉腫、脊索腫
3）標準治療がない、または治療抵抗性である。
4）日本国内の医療機関において実施中の企業治験、医師主導治験、先進医療の対象ではない。
5）症状のある脳転移、がん性髄膜炎、放射線照射や外科的処置を要する脊椎転移を有さない。
6）治療を要する心嚢液、胸水、腹水の貯留を認めない。
7）登録時の年齢が生後6か月以上29歳以下でかつ体表面積が中枢神経腫瘍症例では0.17m2以上、非中枢神経腫瘍症例では
特定臨床研究（患者申0.39 m2以上
出療養制度）
8）カルノフスキースコア（16歳以上の場合）またはランスキースコア（１５歳以下の場合）で50以上
9）登録日前28日以内（登録日の同一曜日を許容するのは、以下同様）の造影CTまたはMRIにて腫瘍性病変を確認できる。（測定可
能病変の有無は問わない ）10）化学療法による治療歴を有する（本試験による治療が二次治療以降となる）
11）脳腫瘍の患者では、登録前28日以内に実施した脳造影MRIの検査7日前から検査当日の間に静脈内投与または経口投与にて副腎皮質ホルモン薬を新たに投与または増量して投与していない。なお、脳造影MRIからプロトコール治療開始までに副腎皮質ホルモン薬を新たに投与または増量して投与した場合は、プロトコール治療開始までにベースラインの脳造影MRIを再度実施すること。
12）登録日前28日以内に抗がん薬（化学療法、分子標的療法、免疫療法など）や他の試験薬の投与を受けていない
13）登録日前28日以内に全身麻酔を伴う手術を受けていない
14）登録日前14日以内に放射線治療（ガンマナイフ、サイバーナイフを含む）を受けていない
15）登録日前14日以内に実施した臨床検査が下記の①～⑦を満たす。ただし、採血日前14日以内に顆粒球コロニー刺激因子（GCSF製剤）の投与または輸血を受けていないこと

実施状況

公開中

公開中

公開中

終了

下限なし
18歳以下

体重10 kg以上かつBSA 0.5 m2以上であること。
中枢神経腫瘍を含む再発性／難治性悪性固形腫瘍（リンパ腫を除く）を認め、標準治療で進行が認められ、治験責任医師又は治験分
担医師が、現在組み入れられている治験のパートでの試験的併用療法に適した候補であると判断する患者であること。
患者には測定可能な病変［RECISTバージョン1.1（Eisenhauer et al. 2009）又はCNS腫瘍はRANO基準（Wen et al. 2010）に基づき］もしくは評価可能な病変が一つ以上あること。
以下の場合を除き、患者は初回診断時又は再発時に悪性腫瘍の組織学的検査を実施していなければならない。
企業治験
i.頭蓋外胚細胞性腫瘍があり、血清中の腫瘍マーカー（α-フェトプロテイン又はβ-HCG）の値が上昇している。
ii.内因性脳幹腫瘍患者又はCNS胚細胞性腫瘍患者であり、CSF又は血清中の腫瘍マーカー（α-フェトプロテイン又はβ-HCG）の値が上昇している。
16歳以下の患者ではLanskyスコア50以上、16歳を超える患者ではKarnofskyスコア50以上であること。
組入れ時にがんに対するすべての前治療又は治験薬投与を中止しており、特に規定のない限り、急性作用はグレード1以下まで回復している必要がある。
飲み込みができる患者であること。

終了

下限なし
25歳以下

主な適格基準・組織学的に確定診断（実施医療機関で評価）された成熟B 細胞性非ホジキンリンパ腫（B 細胞性NHL）。以下の組織型を含む：
バーキットリンパ腫（BL）及びバーキット白血病（L3 B-ALL)，びまん性大細胞型B 細胞リンパ腫（DLBCL），原発性縦隔B 細胞リンパ腫（PMBCL），グレーゾーンリンパ腫（GZL），濾胞性リンパ腫（FL）。注：ナイミーヘン染色体不安定症候群を合併したB 細胞性
NHL 患者は許容される。
・スクリーニング時に25歳以下であり，体重が6 kg 以上である。
・少なくとも1 つの前治療（同種及び自家造血幹細胞移植を含む）後の再発，又は初回治療抵抗性（一次治療後にCR 又はPR を達成していない）である。
・スクリーニング時に放射線学的基準による測定可能病変が認められる・Performance status がカルノフスキースコア（16 歳以上の場合）又はランスキースコア（15 歳以下の場合）で60 以上である。
・輸血なしで以下に定義する十分な骨髄予備能を有している：
企業治験
a. 好中球数1000/mm3 超b. 血小板数50000/mm3 以上
c. ヘモグロビン8.0 g/dL 以上
・臓器機能が維持されている：
a. 性別／年齢に従った血清クレアチニン（sCR）が以下の基準を満たしている：
最大血清クレアチニン：1歳 男性0.6・女性0.6，2歳～5歳：男性：0.8・女性0.8，6歳～9歳：男性1.0・女性1.0，10歳～12
歳：男性1.2・女性1.2，13歳～15歳：男性1.5・女性1.4，16歳以上：男性1.7・女性1.4
b. アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）及びアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が年齢正常値上限の5 倍以下
c. 総ビリルビンが2 mg/dL 未満（ジルベール症候群の患者では総ビリルビンが4 mg/dL 未満）
d. 十分な肺機能：室内での酸素飽和度が91%を超える。または， 呼吸困難がみられないか軽度である（グレード1 以下）
・非動員単核球細胞のアフェレーシス産物が製造のための受入基準を満たすこと。

終了

小児及びAYA世代のがんの治験情報
治験依頼者

国立がん研究センター中央病院

国立がん研究センター中央病院

東京都立小児総合医療センター

2024/7/31現在
対象疾患名

難治性小児悪性固形腫瘍患者

小児・AYA悪性固形腫瘍

神経芽腫

公開
年月日

2022年2月15日

2020年3月26日

2023年3月7日

臨床試験ID

jRCT2031210610

jRCT2031190268

jRCT2031220687

治験名

難治性小児悪性固形腫瘍に対するカボザンチニブの第I相試験

小児・AYA 悪性固形腫瘍に対するEZH1/2 阻害薬DS-3201b の第Ⅰ相試験（医師主導治験）

新規発症高リスク神経芽腫の維持療法としてのSPJ-101CAの安全性・有効性および薬物動態試験

治験の
フェーズ

1

1

2

治験成分記号（治験薬一般名）

カボザンチニブリンゴ酸塩

バレメトスタットトシル酸塩、DS-3201b

イソトレチノイン

研究・治験の目的

カボザンチニブ単剤の難治性小児悪性固形腫瘍に対する安全性を評価し、RP2D(recommended phase 2 dose)を決定する

年齢

3歳以上
19歳以下

DS-3201b の小児第II 相試験推奨用量（Recommended Phase 2 Dose：RP2D）の決定を主目的として、難治性小児悪性固形腫瘍患者におけるDS-3201b の単独投
3歳以上
与の安全性を評価し、用量制限毒性（Dose Limiting Toxicity：DLT）発現割合を評価する。また、思春期若年成人（AYA）世代も含めた悪性固形腫瘍における有効性を探
29歳以下
索的に評価する。

新規発症高リスク神経芽腫を対象として、SPJ-101CA内服による維持療法の安全性と有効性を評価するとともに、血中薬物動態について検討する。

3

1歳0ヶ月以上
18歳0ヶ月未
満

選択基準

研究種別

1)組織学的に悪性固形腫瘍と診断されている。造血器腫瘍（白血病、悪性リンパ腫、多発性骨髄腫等）は対象としない。
2)以下のすべてを満たす。
①再発または転移性の悪性腫瘍を有する、もしくは根治的手術の適応がない進行悪性腫瘍を有する。
②標準的治療法がない、または標準的治療に不応もしくは不耐である。
3)治療を要する、心嚢液・胸水・腹水の貯留を認めない。
4)コホート1登録時年齢が3歳以上15歳以下。コホート2では登録時年齢が3歳以上19歳以下。
5)径が5.6mmの錠剤を内服できる。
6)登録前14日以内の最新のPerformance Status（PS）が16歳以上ではKarnofsky score（KPS）、15歳以下ではLansky
score（LPS）で50以上である。
7)以下のいずれかを満たす。
①登録前28日以内の造影CTにて腫瘍を確認できる。脳腫瘍以外では造影が行えない場合は単純CT/単純MRIを許容するが、脳腫瘍の場合は頭部脳造影MRIを必須とし、造影MRIが行えない場合は不適格とする。
医師主導治験
②骨髄検査にて腫瘍細胞を認める。
8)カボザンチニブ、クリゾチニブ、tivantinibの前投与歴がない。
9)原発性脳腫瘍の患者では、登録前28日以内に実施した脳造影MRIの検査7日前から検査当日の間に静脈内投与または経口投与にて副腎皮質ホルモン薬を新たに投与または増量して投与していない。なお、脳造影MRIからプロトコール治療開始までに副腎皮質ホルモン薬を新たに投与または増量して投与した場合は、プロトコール治療開始までにベースラインの脳造影MRIを再度実施すること。
10)登録前28日以内に抗悪性腫瘍薬や他の治験薬の投与を受けていない。
11)登録前28日以内に全身麻酔を伴う手術を受けていない。
12)登録前14日以内に放射線治療を受けていない。
13)登録前7日以内に実施した臨床検査が以下のすべてを満たす。ただし、採血日前7日以内に顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF製剤）の投与または輸血を受けていないこと。なお、持続型G-CSF（PEG）製剤においては、採血前14日以内に、投与がないこと。
①好中球数≧1000 / mm3②血小板数≧7.5x 10^4 / mm3③ヘモグロビン≧9.0g/dL
1）組織診または細胞診によって悪性固形腫瘍と診断されている（他院で診断されている場合、実施施設での確認を必須とする）。造血器腫瘍（白血病、悪性リンパ腫、多発性骨髄腫等）は対象としない。
2）以下のすべてを満たす。
①再発または転移性の悪性腫瘍を有する、もしくは根治的手術の適応がない進行悪性腫瘍を有する②標準的治療法がない、または標準的治療に不応もしくは不耐である
3）治療を要する心嚢水、胸水、腹水の貯留を認めない。
4）用量漸増パートでは、登録時年齢が3歳以上19歳以下。拡大パートでは、登録時年齢が3歳以上29歳以下。
5）内服ができる。
6）登録前14日以内の最新のPerformance Status（PS）が16歳以上ではKarnofsky score（KPS）、15歳以下ではLansky
score（LPS）で50以上である。
7）以下のいずれかを満たす。
①登録前28日以内の造影CT（頭部・胸部・腹部・骨盤：スライス厚5 mm以下：頭部は造影MRIも可）にて腫瘍を確認できる（測定
医師主導治験
可能病変の有無は問わない）。脳腫瘍以外では造影が行えない場合は単純CT/単純MRIを許容するが、脳腫瘍の場合は頭部は脳造影
MRIを必須とし、造影MRIが行えない場合は不適格とする。
②登録前28日以内の骨髄検査（骨髄穿刺または骨髄生検）にて腫瘍細胞を認める
8）EZH2阻害薬の前治療歴を有さない。
9）神経膠腫の患者では、登録前28日以内に実施した脳造影MRIの検査7日前から検査当日の間に静脈内投与または経口投与にて副腎皮質ホルモン薬を新たに投与または増量して投与していない。なお、脳造影MRIからプロトコール治療開始までに副腎皮質ホルモン薬を新たに投与または増量して投与した場合は、プロトコール治療開始までにベースラインの脳造影MRIを再度実施すること。
10）登録前28日以内に抗がん薬（化学療法、分子標的療法、免疫療法など）や他の治験薬の投与を受けていない。
11）登録前28日以内に全身麻酔を伴う手術を受けていない。
12）登録前14日以内に放射線治療（ガンマナイフ、サイバーナイフを含む）を受けていない。
13）登録前14日以内に実施した臨床検査が以下のすべてを満たす。ただし、採血日前10日以内に顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF製剤）の投与または輸血を受けていないこと。なお、持続型G-CSF（PEG）製剤（ペグフィルグラスチム：ジーラスタ®）を投与した場合、投与後21日以上であること。
(1)同意取得日の年齢が1歳以上18歳未満である患者(2)病理組織学的に神経芽腫または神経節芽腫と診断された患者(3)International Neuroblastoma Risk Grouping（INRG）リスク分類で高リスクに分類される患者(4)高リスク神経芽腫に対する一次療法として、寛解導入化学療法、造血幹細胞移植を併用した大量化学療法、および必要な放射線治療を完了し、臨床的および画像的に明らかな増悪を認めていない患者(5)直近の抗腫瘍治療終了日（薬物療法の場合は最終投与日）から100日以内の患者(6)プロトコール治療の妨げとなる重篤な臓器障害がない患者(7)活動性感染症がない患者(8)本治験参加について、代諾者から文書による同意が得られている症例

医師主導治験

実施状況

終了

終了

終了