発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者さんへ

ソリリスⓇを投与される方へ

医療機関名

監修：西村 純一 先生
アレクシオンファーマ合同会社 メディカル インフォメーション センター
〒150-0013 東京都渋谷区恵比寿1-18-14 恵比寿ファーストスクエア
フリーダイアル：0120-577657 受付時間：9:00〜18:00（日、祝日及び当社休業日を除く）
PNH-PTB-1801（大阪大学大学院 医学系研究科
血液・腫瘍内科学）

PNH とソリリスⓇ
発 作 性 夜 間 ヘ モ グ ロ ビ ン 尿 症（Paroxysmal

この冊子では、PNH とソリリスⓇについて理解していnocturnal hemoglobinuria： PNH）は、慢 性の病

ただきたいことが書かれています。

気で、時として重い合併症を引き起こすことがあります。早めに適切な治療を始め積極的に病気に取り組

・ PNH とはどのような病気ですか？

めば、PNH をコントロールしながら充実した生活を・ どのようにすれば PNHをコントロールできますか？

送ることが可能です。

・ ソリリスⓇとは、どのような薬ですか？

PNH の治療薬であるソリリスⓇ は、PNH でみられる・ ソリリスⓇの投与にあたって注意することは？

病態の主な原因である「溶血」を抑制する薬です。ソリリスⓇ による治療の際には、ソリリスⓇ について正しい知識を身につけることが重要です。

・ ソリリスⓇの安全性について
・ PNH とともに生きていくために役立つこと

また、ソリリス をよく知っていただく前 に、まずPNH を適切に治療し積極的にコントロールしていく

PNH のことをよく理解していただく必要があります。

ために、この小冊子をご活用ください。

Ⓡ

PNH がどのような病気なのかがわかれば、ソリリスⓇという薬を理解しやすくなります。
下線の用語については、30、31ページの用語集をご覧ください。

2

3­

PNH とは

まずは PNH をよりよく、正しく知って ください
PNH の患者さんはどのくらいいるの？
PNH にかかっている患者さんは、アメリカやヨーロッパで は 8,000 〜 10,000 人 といわれています。
日 本 で は 1998 年 度（ 平 成
10 年度）の調査では 430 人と推定されていますが、現在の患者数はよくわかっていません。
世界でみた有病率は 100 万人に 15.9 人といわれていますので、いずれにしてもとてもまれな 病 気であり、年 齢や性 別に関係 なく発 症するようです。

PNH をコントロールするためには、まず病気をよく知ることが大切です
PNH はとてもまれな病気ですが、どんな人がいつ発症するかわかりません。PNH の症状は、ほかのさま
ざまな病気でみられる症状とよく似ていたり、患者さんによって現れる症状が異なったりするため、診断が難しく、また、病気の進行もわかりづらい疾患です。
まずは患者さん自身やご家族が PNH という病気をきちんと理解し担当医師とよく話し合うことが病気をコントロールする第一歩となります。

PNH とはどのような病気ですか？
PNH は、血液細胞のもとになる造血幹細胞と呼ばれる細胞が、突然変異を起こし異常な赤血球（PNH 型赤血球）がつくられてしまう病気です。赤血球は血液の重要な成分の一つであり、酸素を体中に運び、二酸
化炭素と交換する役割を担っています。PNH 型赤血球では、正常な赤血球の膜表面に存在する、自分を守る機能をもつタンパク（補体制御タンパク）が欠けています。

PNH になると、からだの中で何が起こりますか？
この補体制御タンパクは、体内に侵入した細菌など
4

PNH とはの外敵を攻撃し、感染症などから自分を守る免疫シス
テムの一つである「補体」の攻撃から赤血球を守る役
割を担っています。そのため、補体制御タンパクが欠けた PNH 型赤血球は、「補体」の攻撃を受け、壊されてしまいます。赤血球が壊されることを「溶血」と呼びます。
ごくわずかな溶血は健康な人でも起こっていますが、PNH では、溶血が常に正常値より高いレベルで起
こっています。溶血が起こると、赤血球の中からヘモグロビンという酸素を全身に運ぶ物質が流れ出てきて、さまざまな症状を引き起こすとともに、いろいろな合併症のリスクを上昇させます。溶血は、PNH で起こる症状や合併症の主な原因です。

クローンサイズとはもしかしたら担当医師が“クローンサイズ”という用語を使うのを耳にしたことがある

・ PNH では、自己を補体の攻撃から守る補体制御タンパ
クが欠けた PNH 型赤血球がたくさんつくられます。
・ 補体はからだの免疫システムの中の一つで、補体制御タンパクをもたない赤血球を攻撃し壊します。

かもしれません。これは、全体の赤血球における PNH 型
赤 血球の占める割 合のことです。
「クローンサイズが 大・ PNH 型赤血球は、補体制御タンパクを欠いているため、赤血球は常に補体の攻撃を受け、慢性的に溶血が起こっています。

き い ＝ PNH 型 赤 血 球 の 割

・ PNH は、溶血が原因となって病態が進む進行性の病気です。溶血を治療しないままでいた場合、自覚がない
場合でも時間が経つにつれて、重大な健康上の問題のリスクを高める可能性があります。

ても、PNH による健 康 上の合 が 高 い」ということですが、クローンサイズが小さく問題が生じることがあります（PNH 型 の白 血 球も 検 査する場合があります）。

PNH とは 5­

PNH は時には重い合併症を引き起こす
ことがありますPNH の溶血は、自覚症状がある、ないにかかわらず起こっています。そのため、赤血球の中にあるヘモグ
ロビンなどが血流中に流れ出て蓄積し、突然、次のような問題となる合併症を発症することがあります。

血栓症：
PNH とそのほかの骨髄機能不全疾患
PNH の患者さんは、再生不良

血管の中で固まった血液が、静脈や動脈をふさぐことで、心臓発作や脳卒中、臓器障害などの問題を起こすことがあります。

性 貧 血（AA）や骨 髄 異形成

腎臓の障害：

症候 群（MDS）など、そのほ

PNH の患者さんの約 2/3 が慢性腎臓病（軽症

かの骨髄機能不全疾患を合併していることがあります。AA
や MDS では、PNH とは異なり赤 血 球は 破 壊されません
が、骨 髄 で の 健 康な 赤 血球の産 生に問 題が 生じ、赤 血球の数が減少します。これら
2 つの血液疾患も貧血を起こも含む）にかかっています。

疲労：
溶血により赤血球が破壊されると、ヘモグロビ
ンが不足してしまい、十分な酸素を全身へ運べなくなってしまいます。
このため、以前は普通だった日常活動がつらくなるほど、脱力感や疲労感

因が PNH とは違っています。

を感じることがあります。

あなたが PNH のほかに AAには、そ れぞ れ の 病 気を治

海 外 のデータですが、PNHによる慢 性的な溶血が血栓をできやすい状態にしている可能性があります。
PNH による血栓の特徴は：すことがありますが、その原や MDS を合併している場合

PNH と血栓症

肺の障害：

・ いつ起こるかわかりません
し、すべての PNH の患者さんに起こる可能性があります・ 初めて起こった血栓症でも重 い 症 状を引き起こすことがあります・ 下 肢 や肺 に 起こりやすいようです

療することが大切です。ソリ

日本人ではよくわかっていませんが、海外では血栓についての詳 細 は 担 当

リス を 使った PNH の 治 療

肺高血圧症がとても多くみられます。肺高血圧

医師にご相談ください。

法について担当医師と話し合症は、溶血による一酸化窒素の減少が原因と考Ⓡうとともに、AA や MDS に対する治療法についても担当
医師に相談しましょう。

えられており、息切れや呼吸困難感などの症状を引き起こします。
PNH は早めに治療することが大切です。

6

PNH とはPNH とは 7­

PNH をコントロールするには
PNH とむきあいましょう

ださい。
にお話しく
日に先生
て、受診

録し
ご自分の病気の状態をよく知るためには、
臨床検査結果を記録してください。
症状を記 体調や症状を記録さい。
ご自身のックしてくだ
すると同時に臨床検査値の変化を知っておくことが大切です。
さをチェ
やつら
て、感じ方

月

日

につい
年
各症状
を
発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）
では慢性的な溶血が原因となって体調が変化したり、
様々な
NH）
日
日 ～
月
尿症（P
月
症状が現れたりします。
年
グロビン
検査日
は、
す。
溶血の指標となる乳酸脱水素酵素〔LDH〕値をはじめ、主な臨床：日
夜間ヘモ
切でご自身の体調を知るためにも、
象期間
るために
月
記録対ょう。
ロールす に気づくことが大 検査値を主治医から聞いて記録しておきまし
えてください
■ ひどい
くコント
先生に伝
■ 中くらい態の変化
み
主治医の ご自分の臨床検査値を知りまし■ なし 乳酸脱水素酵素値
ひどく飲
ょう。 記入日
りづらい
の健康状
受診時に
ひどい
み
い

臨床検査結果

月

月

月

月

月

日

日

日

日

日

■
〔LDH〕
（U/L）
■ 込みにく
がわか
飲み込
の進行
記録して、
■ 中くらい の状態を自覚症状の記録とともに定期的な臨床検査値の測定によって、さらに詳しく正確にPNH
■ にくい
や病気
み ■ なし
症状
■ なし
の症状を
ひどく飲
り、合併症
知ることができます。この記録ノート
を受診時に持参し、臨床検査の日付と結果を記録しましみ ■ ょう。 い
果、
が出た
ます。
■ ひどい
飲み込
ヘモグロビン値
検査結
込みにく
な症状
こともあり
■ 中くらい
や臨床
■ にくい
息切れ
類似した様々■ なし■ なし
いを引き起こすひどく〔Hb〕（g/dL）
病気とえている症状
込みにく
合併症
■ 疲れる
が飲み
■ ひどい
PNH の状態を理解するのに役立つ臨床検査には次の項目があります：
疲れもあります。
は、ほかの
き、目に見
食べ物
も記
関わるような、そのと■ やすい■ 中くらいて命に障害）
いえない場合なため■ なし
たことを何で
■ なし
（嚥下
支障を
ひどく
で、時とし
で複雑
できていると症状
ヘマトクリット値する ■るは多様
変化、気づい と、感じた
■ 疲れる
に把握
時々活動
疲れ
きたしてい
〔LDH〕値：PNHをコントロールする上で、LDH 値を定期的に検査することがの症状
やその ● 乳酸脱水素酵素
全
を完全
■ やすい
いたこ
、PNH
勃起不
の症状
（のがつら
%） い
なし ■
の気づ
■〔HCT〕
PNH の状態
■ なし
の PNH
支障を
全く
けでは
、あなた 大切です。LDH 値は溶血の程度を示していますので、LDH 値を記録することで、そのときの溶
、あなた
する ■
る
症状だ
■ 持続しない
を見せ
時々活動
時々
きたしてい
に記録
、適切な
ートを使って血の程度を確認することができます。また、
LDH 値は合併症の発症リスクを評価するときにも
い
■ 欠ける
■
疲労感
の先生
役立ち
記録ノ
のがつら
普通
■白血球数
■ なし
ことに
主治医
の PNH
全く
役立ちます。
。そして、を追っていく■ ひどい■ 持続しない
支障
3
時々
な経過
）
活への
〔WBC〕
（
時々・軽く
してください
■/mm
■ 欠ける
。
日常生
でき、総合的■ なし■ 普通
全くえてくださいが把握
ひどい● 血液学的検査：血液中の血球の種類と数を調べます。なかでもヘモグロビン、ヘマトクリット、全て伝
全体像■ 力が入らない
時々
・軽く ■
で、病気の
■ 力が抜ける
■ 時々
血小板数
集中力
血小板数、白血球数などでPNH の状態を観察します。
■ なし
■ なし
そうすること全くます。
（/mm3）■ 力が入らない〔PLT〕
とつながり
時々
る
切です
治療へ
壊され
て大
■ 力が抜ける■ いいえ
めまい
血球が値：赤血球の中に存在し、● ヘモグロビン
■ なし
■ はい
〔Hb〕
全身に酸素を運ぶ役割をもつヘモグロビン量とPNH にとっ
色が起こると赤■ 濃い黄ることはPNH 型赤血球。溶血を測定します。度を示す指標
少し
素です
血の程
■ 黄色っぽい
脱力感
■ いいえ
変化を知
ある酵
値は溶
■ なし
■ はい 赤血球が血液の中に● ヘマトクリ
DH 値の
の LDH
ット
〔HCT〕値：血液中の赤血球の容積を測定します。検査結果は、色 （％）
降に、風邪や
は、赤血球
、血清中
■ 濃い黄
？
）
受診以
い■
少し
前回の
ましたか
です。
素（LDH
中に占める割合で示されます。
■ 黄色っぽい。したがってにかかり記入してくださ
な溶血
水素酵
■ なし
感染症
番号を
乳酸脱
、慢性的
放出されます
● 白血球
PNH
型白血球
色っぽい
でき、PNH〔WBC〕
数：感染からからだを守る白血球の量を測定します。
原因は
血中に
目が黄
い■
本的な
皮膚や
を知ることがため LDHが
症の根
● 血小板
い
（％）
）
〔PLT〕数：血液中の血小板の量を測定します。血小板は血管に傷がついたり、出血しの状態記入してくださ（黄疸
番号を■ ひどく痛こされる合併軽い
なくても溶血たときに血液を固める役割をもち、傷の治癒を助ける重要な役割を果たします。
の濃さ） 参照
る
なります。
、引き起
、自覚が
ます。
なし ■ 痛みがあ※巻末
尿の色（暗色現れる症状やい ■を知ることでることができクレアチニン値
PNHで■ ひどい■ ひどく痛軽い録しその変化
へと結びつけ■ 軽い■ 痛みがある伴う症状 PNH 血球の占める割合で示● PNH 型血球：正常な血球〔Cr〕（mg/dL）（特に赤血球と白血球）全体に対してLDH 値を記
痛みを■ なし
つような治療
■ なし
い
よく保
をより
■ ひどく痛
■ ひどい
軽い
します。
あっ
の状態
■ 痛みがある■ 軽い
腹痛
感じるときが
■ なし
D-い
ダイマー値
■ なし
変化を
い
あったり、
■ ひどく痛■ ひどく痛軽い
軽い● クレアチニン〔Cr〕値：血液中の老廃物であるクレアチニンを測定します。この検査で腎臓（ng/mL）
み、しびれ
る
使い方
の
■ 痛みがあるになる症状が足の痛ょう。
なし ■ 痛みがあや症状ます。
■ なし
録しまし
い ■
または何か気 状を記がどのくらい機能しているかわかり
このノートの合併症
とも１回、■ ひどく痛
からない、
軽い
身の症
して記録し
い
、少なく
ではわ
る
てご自
■
胸が痛
るなど
までに
データ
を使っ
痛みがあ
利用す
■ なし
● 受診日
観的な●
Ｄ-ダイマー値：血液を固める役割をするフィブリンが分解されたときにできる物質の一つで、
きに、右の表 査値などの客とはメモ欄をい腰が痛たら、そのとて、症気がついたこ背中やD-ダイマー値が高いと血栓ができやすい状態になっていることを示します。
録は、臨床検
に見せ
ますので、
状の記
り
師さん
● 自覚症
や看護
なる場合があの先生
兆候に大切な
参し、主治医ょう。
録ノートを持この記てみまし、
受けるときに● 診察をださい。
状を伝えてく

の PNH

疲労・ 疲れやすいその他の症状・ 茶褐色（コーラ様）の尿こすことがあります。しかし大事なことは、適切な治・ 日常活動が困難

・ 息切れ

療を続ければ、PNH はコントロールできる病気であ・ 集中力がない

・ 物を飲み込むのがつら

り、積極的にむきあうことで充実した生活を送ること

・ めまいがするも可能です。

・ 脱力感

自分の症状と臨床検査値を記録してくだ
さい
PNH は、担当医師と一緒になって治療することが大切です。PNH に特徴的な症状や臨床検査値異常はありません。体調が良いと感じるときでも臨床検査

痛み・ 腹痛があるい（嚥下困難）・ 皮膚や眼が黄色っぽい（黄疸）・ 勃起不全（ED）

・ 足の痛みやはれ、むくみ
・ 胸が痛い・ 背中が痛い、腰痛

値は異常を示すことがあります。自覚症状ばかりでPNH に 特 徴 的 な 症 状 や 臨

なく、臨床検査値、担当医師の診察時の所見の３つ

床検査値異常はありません。

を常に理解しましょう。

PNH は ち ょう ど 氷
山のようなものです。
自覚症状は氷山の一角です。見えないところに重い病気が潜んでいるかもしれま
せん

溶血は自覚症状の有無にかかわらず常に起こっています。溶血を抑えるには、継 続的な治療が必要です

自 分 の 状 態 を 知 るた め に、PNH 記 録ノートや臨 床検 査
値記録ノートを使って臨床検

自分の症状を知りましょう

査値の変化や症状を記録してPNH の症状は、ほかの病気の症状と類似しているたください。

め、なかなか特定しにくいようです。そして、自覚症

PNH の症状や臨床検査値を状としてわかるものもあれば、自覚症状として現れ記録するツールを 29 ページ

ないものもあります。また、同じ症状が続くわけでで紹介しています。

もありません。大切なことは症状を記録して、担当医師に正しい自分の症状や変化を伝え、PNH の全体像がわかるように共通の情報をもって一緒に治療に取り組むことです。

腎臓病
血栓
臓器の障害
脳卒中
心臓発作

自覚症状には現れにくい症状や合併症
8

PNH のコントロール

PNH のコントロール

9­

PNH のコントロール

PNH は慢性の病気で、時として重い合併症を引き起PNH で現れる主な自覚症状

ご自分の臨床検査値を知りましょう
PNH の状態を理解するのに役立つ臨床検査には次の項目があります。

なぜこんなに疲れるんだろう？
PNH に よる 疲 労 の 原 因 には、次の 2 つが 考えられま
す：PNH の 溶 血 そ の も のが 原 因 の場 合と、溶血による貧 血 が 原 因 の 場 合で す。
PNH 患者さんが感じている
疲労は溶血そのものが原因の 場 合 が ほとんど です。その場合、疲労は、ヘモグロビ
ン値で 測定した貧血の程 度よりも強く感じられていることが あります。PNH のほかに再生不良性貧血（AA）や骨 髄 異 形 成 症 候 群（MDS）
がある場合は、AA や MDS
が 貧血の原因である可能性
が あります。PNH とは 違って、AA や MDS による貧 血
は赤血球が骨髄で十分つくられないために起こります。
このような場 合は、PNH の溶血の治療に加えて、AA や
MDS の 治 療 法 に つ いて も担 当 医 師 に相 談してくだ さい。

10 PNH のコントロール

・ 乳酸脱水素酵素（LDH）値：LDH は赤血球の中にある酵素で、溶血が起こると赤血球の外に放出されます。血 流 中の LDH 値が 高いときは、多くの赤血球が破壊されている証拠です。溶血が長い間続くと重大な健康上の問題となりますから、LDH 値を記録することが大切です。そのため、担当医師は定期的に LDH の検査を行います。
LDH 値の検査以外にも、以下の検査をすることがあります：・ 赤血球数：酸素を全身へ運び、体内から二酸化炭素を取り除く役割を担っており、その数は溶血や貧血と関連しています。
・ ヘモグロビン値：全身に酸素を運ぶ赤血球の中に存在します。ヘモグロビン値が低ければ、貧血を引き起こし、脱力感や疲労感を感じることがあります。

PNH の全体像がどのようなものか理解
してくださいPNH にはどのような治療法があるのでしょうか？
PNH の治療法はいくつかあります。担当医師を中心とした医療チームは、患者さん一人ひとりにあった最善の治療計画を作成しますので、治療をよく理解し、積極的に取り組んでください。
PNH では、次のような治療法が多く使われています：・ 抗ヒト C5 モノクローナル抗体療法：PNH における溶血を抑制する治療法です。ソリリスⓇ を投与する治療法があります。

記録のためのツール
PNH の 症 状 や 臨 床 検 査 値を記録するツールを 24、25
ページで紹介しています。
・ PNH 記録ノート
・ 臨床検査値記録ノート

・ 対症治療：PNH によるいろいろな症状を和らげる治療法です。輸血、副腎皮質ホルモン剤（ス
テロイド）、蛋白同化ホルモン剤、抗凝固薬、ビタミン補充薬などが使われます。
・ 根治療法：造血幹細胞移植は、PNH を完全になおす唯一の治療法です。しかし、造血幹細胞移
植はリスクも高いので、担当医師に相談し、詳しい説明を受けてください。
PNH の治療法については担当医師にご相談ください。

ポイントチェック：PNH

PNH では、時に体調が良くなったと感じたとしても、臨床検査値は改善していないことがあります。また、
これと逆のことが起こる可能性もあります。前述したように、PNH の症状は患者さんそれぞれで異なり、特徴的なものがありません。そのため自覚症状、臨
床検査値、診察時の所見の 3 つすべてをよく観察し続けることが重要です。からだの中でどのような異常が起こっているか、その全体像をよく理解すること
が、PNH の治療では大切です。

・ PNH は溶血を起こす病気ですが、全身に影響を及ぼすことがあります※ PNH の症状や臨床検査値を記録するツールを 29 ページで紹介しています。

・ 少しでも気がついたこと、気になる変化があったら、担当医師に相談してください

・ PNH を放っておくと、重い症状を引き起こす場合があります
・ PNH の症状や臨床検査値が示す異常は、患者さんごとに異なり、特徴的なものがありません。PNH を上手にコントロールするためには自覚症状と臨床検
査値、診察時の所見をよく観察し記録していくことが大切です・ 自覚症状がなくても溶血は慢性的に起こっています・ LDH 値は PNH の状態を知るのに最も重要な臨床検査値です

PNH のコントロール 11­

ソリリスⓇとは、どのような薬ですか？
・ ソリリスⓇ は、PNH の溶血の 抑 制効 果が 認められていますが、その効果に伴う血栓 塞 栓 症の 抑 制、腎機
能 改 善 については一 部 効果を認めるという報告もあるものの、まだ十分なデー
タがそろっていません。
・ 同 様 に、ソリリスⓇ は、溶

正常赤血球

・ ソリリスⓇは、PNH 患者さんの溶血を抑えるため・ ソリリスⓇ は、モノクローナル抗体と呼ばれる薬です。
・ ソリリスⓇ は、補体と呼ばれる免疫システムの一部を阻害することで補体が PNH 型赤血球を攻撃するのを阻止します。それにより PNH 型赤血球が壊れるのを防ぎ、血管内の溶血を防ぎます。

の予後に関する影響につい― 正常な赤血球では、からだの防御システムのろっていません。

補体制御タンパクに開発された治療薬です。

血の 抑 制効 果に伴う生命てはまだ十分なデータがそ

ソリリスⓇについて

ソリリスⓇについて

補体の活性化
赤血球膜

補体

赤血球膜上には補体制御タンパクが存在しています。

補体制御タンパクが補体による攻撃から赤血球を守ります。

PNH 型赤血球

補体の活性化

一つである補体から攻撃されないよう防御タ

補体

ンパクで守られています。しかし、PNH 型赤血球には補体制御タンパクがないため、補体の攻撃を受け壊されてしまいます。ソリリスⓇ

は、この PNH 型赤血球が補体から攻撃されないように守ります。そうすることで、ソリリ
スⓇは PNH の持続的な溶血を抑制します。
・ ソリリスⓇは、次の効能効果で医療機関で使用さ赤血球膜上に補体制御タンパクがありません。

補体制御タンパクがないため補体による攻撃を受け、赤血球が破壊されます（溶血）。

ソリリスⓇによる治療
ソリリスⓇ

補体の活性化

ソリリスⓇ

補体

れます。
発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制

12 ソリリスⓇについて

ソリリスⓇが補体の攻撃を阻止し、PNH型赤血球の破壊を防ぎます（溶血抑制）。

ソリリスⓇについて 13­

ソリリスⓇ 使用時に特に注意が必要な副作用：

髄膜炎菌感染症

重大な副作用に「髄膜炎菌感染症」があります。
重要な安全性情報
ソリリスⓇ は免疫系の一部を阻害するため、重篤な感染症、特に髄膜炎菌（Neisseria meningitidis）への感染リスクが増加します。これらは、重大な脳の炎症や重度の血液感染症である敗血症の発症の原因となる可能性があります。実際に、本剤投与により髄膜炎菌感染症を発症し、発症後短期間（24 時間以内）
で急速に症状が悪化して死亡に至った症例が報告されています。
これらの感染症により急死または生命が危険な状態が生じる可能性、あるいは重大な身体障害が残る可能性がありますので、感染症に対しては至急に適切な治療を受ける必要があります。

合は、直ちに担当医師または緊急時受診可
能医療機関に連絡してください。

担当医師または緊急時受診可能医療機関と連絡が取れない場合、すぐに救急車を呼び、患者安全性カードを救急救命室のスタッフに提示してください。

髄膜炎菌感染症のリスクをできるかぎり低下させるために、髄膜炎菌ワクチンの接種が必要です。

ソリリスⓇ投与の注意点

これらの感染症のリスクを減らすための注意事項と、感染症が疑われる場合にするべきこと（以下を参照）を理解しておくことが重要です。

● 注 意すべき症状のいずれかが認められた場● 髄 膜炎菌ワクチン接種は公的医療保険でカバー＜髄膜炎菌感染症が疑われる注意が必要な症状＞
初期症状は、以下のような一般的な風邪やインフルエンザの症状と区別がつきにくい場合があるので注意が必要です。
● 発熱

● 頭痛

● 吐き気、嘔吐● 筋肉の痛み

その他、髄膜炎菌感染症には以下のような症状があります。

されています。
● 本 剤投与を開始する 2 週間前までに、髄膜炎菌

ワクチンの接種を済ませておく必要があります。
なお、ワクチンは接種しても髄膜炎菌感染症を完全に予防できるわけではありません。

● 錯乱（混乱して考えがまとまらない、物事を理解できない）● うなじのこわばり（首の後ろが硬直しあごを傾けられない）● 発疹、出血性皮疹● 光に対する過剰な感覚（光が異様にギラギラ輝いて見える、異常にまぶしく感じる等）● 手足の痛み

14 ソリリスⓇ 投与の注意点

ソリリスⓇ 投与の注意点 15­

患者安全性カードを常に携帯してください。

ソリリス®患者安全性カード
このカードには、ソリリス®治療を受けている患者様に重要な安全性情報が記載されて・ ソリリスⓇを使用される患者さんには、「患者安全性カード」をお渡しします。可能であれば、ご家族や介護者の方々にもお渡しください。
・ このカードには、いつも気を付けておくべき特定の症状が書かれていますので、常にこのカードを携帯し、カードに記載された症状がないかを確認してください。
・ カードに記載されたいずれかの症状がある場合、カードの指示に従ってください。
・ 医療機関を受診された際は、医療関係者に必ず提示してください。

います。このカードを常に携帯してください。
本剤治療により、患者様に自然に備わっている感染症に対する抵抗性が低下することがあります。また、髄膜炎菌に対するワクチンを接種していたとしても髄膜炎菌感染症を予防できない場合があります。
特に髄膜炎菌感染症の場合は、髄膜炎又は敗血症を発症し、急激に重症化し死亡に至ることがあるため、緊急の治療が必要です。
以下の症状のいずれかが現れた場合、
1. 直ちに担当医師に連絡してください
2. 担当医師と連絡が取れない場合にはすぐに救急車を呼び、このカードを救急救命室のスタッフに提示してください＜髄膜炎菌感染症が疑われる注意が必要な症状＞
初期症状は、以下のような一般的な風邪やインフルエンザの症状と区別がつきにくい場合があるので注意が必要です。
◦発熱◦頭痛◦吐き気、嘔吐◦筋肉の痛みその他、髄膜炎菌感染症には以下のような症状があります。
◦錯乱（混乱して考えがまとまらない、物事を理解できない）◦うなじのこわばり（首の後ろが硬直しあごを傾けられない）◦発疹、出血性皮疹◦光に対する過剰な感覚（光が異様にギラギラ輝いて見える、異常にまぶしく感じる等）◦手足の痛み気を付けるべき症状

注 意 す べ き 症 状 の い ず れ か が 認 められ た 場
合は、直ちに医療機関を受診し、このカードを提示してください。
担当医師と連絡が取れない場合、すぐに救急車を呼び、このカードを救急救命室のスタッフに提示してください。

本剤治療を中止した場合でも、副作用が発現することがありますので、本剤最終投与から３カ月間、このカードを携帯してください。

RMP
SOL-Card-1712

16 ソリリスⓇ 投与の注意点

ソリリスⓇ 投与の注意点 17­

どんな人がソリリスⓇ の治療を受けられるのですか？

ソリリスⓇを使う前に確認しておくことは何ですか？

・ 溶血のために赤血球の輸血が必要と考えられ、・ ソリリスⓇ は、製造工程でウシ血清アルブミンを今後も輸血の継続が予想される PNH の患者さ使用しており、伝達性海綿状脳症（狂牛病）のんが対象となります。

リスクを完全には排除できないので、ソリリスⓇ・ しかし、次の人は、ソリリスⓇ を使用することはできません。

による治療の必要性を十分に理解できるまで説明を受けてください。
・ ソリリスⓇにより髄膜炎菌感染症が発症しやすく

1. 髄膜炎菌感染症に感染している人。

なる可能性があります。この感染症とソリリスⓇ

2. このお薬に対し、過敏な反応を起こしたこを使うことによる髄膜炎菌感染症のリスクの増とのある人。

大について十分に理解できるまで説明を受けてください。

・ また、次の人は、慎 重に使う必 要が あります。
使い始める前に担当医師に告げてください。
1. 以前に髄膜炎菌に感染したことのある人。
2. 投与する日に、全身性の感染症に感染している人。
・ ソリリスⓇ の使用前に病気の詳しい診断やソリリ
スⓇ を使用するかどうか判断するための検査が行われます。

・ 髄膜炎菌ワクチンの接種の必要性について十分に理解できるまで説明を受けて、可能な限り接ソリリスⓇ は免疫シス
テムの一部である補体の活性を抑える薬なので、ソリリスⓇ 投
与により感染症、特に髄膜炎菌感染症に対する抵抗力が低下する可能性が考えられます。そのリスクについて担当医師からよく説明を受けてください

種を受けてからソリリスⓇ の治療を開始してください。
・ 髄膜炎菌ワクチンは必要に応じて追加接種することがあります。
・ ソリリスⓇ の使用前に、発作性夜間ヘモグロビン尿症に十分な知識をもつ医師から、ソリリスⓇ 治療によって得られる効果と、ソリリスⓇ 治療中に生じるかもしれないリスクについて十分に理解できるまで説明を受けてください。

18 ソリリスⓇ 投与の注意点

ソリリスⓇ 投与の注意点 19­

ソリリスⓇの投与方法は？

ソリリスⓇの治療の中止について・ ソリリスⓇは、注射剤です。

1. ソリリスⓇ による治療の中止に際しては、担当医師

・ 使用量、使用回数、使用方法等は、この薬の使用方法等に従い担当医師が決め、医療機関において 25 分～ 45 分かけて点滴静注されます（点滴静注以外の方法では注射できません）。
通常、成人には、エクリズマブ（遺伝子組換え）として、1 回 600mg から投与を開始する。
初回投与後、週 1 回の間隔で初回投与を含め合計 4 回点滴静注し、その 1 週間後（初回投与から 4 週間後）から 1 回 900mg を 2 週に1 回の間隔で点滴静注する。

導入期

ソリリス
の
投与量

中止した場合にも異なったリスクが生じる可能性があります。
も、中止した場合に起こる可能性のある患者さんに生じる症状（溶血の増大）について、担当医師との十分な話し合いがとても重要です。十分な話し合いにより、溶血の増大の徴候について理解していただき、投与中止後最低 8 週間、担当医師による慎重な経過観察を受けることが必要です。
3. ソリリスⓇの投薬中止後、溶血の増大等の徴候が出

ソリリスⓇの投与スケジュールⓇ

による治療に伴うリスクだけでなく、ソリリスⓇ を

2. どのような理由でソリリスⓇ の投与を中止する場合

  ［用法・用量］

週との十分な話し合いがとても重要です。ソリリスⓇた場合は、速やかに担当医師に連絡し、必要な処

維持期
5

1

2

3

4

（初回投与から4 週間後）

600 
mg

600 
mg

600 
mg

600 
mg

900 
mg

6

7

8

X

900 
mg

X

9

（以後 2 週に1回点滴静注）900 mg

置（輸血など）を適切に受けることが必要です。
［ソリリスⓇ中止後、注意すべき徴候］
・ 茶褐色（コーラ様）のおしっこが出る
・ 貧血（異様に体が疲れる、めまい、立ちくらみ

・ ソリリス の血中濃 度低下により溶血の増大がⓇおきることがあります。担当医師が指定した注
射日、注射間隔を守り、注射を受けることが重要です。通院できない（できなかった）場合は、すぐに担当医師、または薬剤師にご連絡ください。

がして体が動かせない）
・ 錯乱（頭が混乱して考えがまとまらない、ものごとを正確に理解できない状態）
・ 胸部あるいはのどの痛み（胸部を圧迫されるような強い痛み）・ 血栓症（身体の血管の中で血液が固まり血液の流れが悪くなること）

20 ソリリスⓇ 投与の注意点

ソリリスⓇ 投与の注意点 21­

ソリリス® にはどんな副作用があるの？
1. 髄膜炎菌感染症『ソリリス使用時に特に注意が必要な副作用：髄膜炎
菌感染症』を参照してください（14 ページ）。

2. 髄膜炎菌以外の感染症
ソリリス 投与中、髄膜炎菌だけでなく、その他の細Ⓡ菌（インフルエンザ菌、肺炎球菌、淋菌など）による感染症に対する抵抗力も低下する可能性があります。典型的な感染症の多くは初期症状から判断する

ソリリスⓇ 投与中に何らかの副作用を感じた場合は、担当医師に相談してください

ことが困難です。なお、淋菌感染症は、多くの場合は無症状ですが、排尿時の痛み、陰茎先端部からの膿 様分泌物、膣分泌物の増加および腹部 / 骨盤部

ソリリスⓇの使用中に気をつけなければ
ならないことは？
・ 妊娠または妊娠している可能性のある方は、担当医師にご相談ください。

不明の発熱や一般的な風邪とは異なる症状が現れた
場合は、診察を受けてください。

3. infusion reaction
ソリリスⓇ に含まれるタンパク質は、一部の患者さん

・ ソリリスⓇ 使用中は授乳しないでください。

にアレルギー反応を引き起こす可能性があります。ソ・ ソリリスⓇは、高齢者には慎重に投与する必要がありますので、担当医師などにご相談ください。

療関係者に相談してください。

・ 18 歳未満の患者さんにおけるソリリスⓇの使用例
はこれまでまれで、使用に際しては、担当医師と十分にご相談ください。
・ 他の医師を受診する場合や、薬局などで他の薬を購入する場合は、「患者安全性カード」を見せ、必ずソリリスⓇ を使用していることを、医師または薬剤師に伝えてください。

22 ソリリスⓇ 投与の注意点

淋菌感染症および感染症状の報告があります。原因

ソリリスⓇの安全性

・ ソリリスⓇ の使用中に妊娠した場合、直ちに担当
医師に知らせてください。

の痛みなどの症状がみられることがあります。また、

リリスⓇ 投与後に何らかの徴候や症状が現れたら、医・ 点滴静注をしている途中で、頭痛などの注射による症状が発現した場合は、担当医師にすぐに知らせてください。必要に応じ点滴速度を遅くする等の処置をとります。
・ この薬は、点滴静注終了後も、一定の時間、注射による症状（頭痛等）が現れないかどうかを観察することが必要です。

ソリリスⓇの安全性 23­

いつも忘れずに患者安全性カードを携帯してください
されて
が記載
。
性情報
患者様
さいこのカードを提示してください。
安 全の治療にあたる医師全員に、
要な
してくだ
様に重
常に携帯
る患者
抵抗
カードを
この
患者名
に対する を接
います。
る感染症

ワクチン
わってい
自然に備 髄膜炎菌に対する合があります。
、
患者様に
激に
きない場
す。また
により、
を予防で 血症を発症し、急 以下
がありま
担当医師：
本剤治療
菌感染症
す。
すること
も髄膜炎 は、髄膜炎又は敗 治療が必要で性が低下たとして 症の場合
電話及びメール：
、緊急の
種してい
ため
感染
炎菌
とがある
特に髄膜
、
び、
に至るこ緊急時受診可能医療機関
場合
を呼
死亡
が現れた
ください すぐに救急車
重症化しださい
いずれか 師に連絡して
※
の症状の
：場合には
示してく
に担当医 絡が病院名取れないスタッフに提1. 直ち
医師と連 救急連絡先医師名：
救命室の
電話：
2. 担当
ドを
このカー

※緊急時受診可能病院をあらかじめ担当医師と相談してください。

・ 注射による頭痛等は、通常、点滴終了後 1 〜 2
時間で消失あるいは軽快していきます。頭痛等が発現した場合は、医療機関に留まり点滴後しばらく様子を見て、ひどくなる場合は担当医師や看護師にすぐ知らせてください。

ここで取り挙げた
副作用はこの薬による副 作用のすべてではありません。
気になる症状があれば担当医師に伝えるようにしてくだ
さい。

ソリリスⓇ の使用後に現れやすい副作用
頭痛、鼻漏および風邪、咽頭痛、背部痛および悪心等があります。このうちいずれかの症状を認めた場
合、担当医師にご相談ください。

ポイントチェック：ソリリスⓇについて
・ ソリリスⓇ は、補体とよばれる免疫システムの一部を阻害して、補体が赤血球を攻撃するのを阻止します・ ソリリスⓇ は、補体が防御タンパクのない PNH 型赤血球を攻撃しないように働きます・ ソリリスⓇは、継続して投与する薬です。投与スケジュールを守りましょう・ ソリリスⓇ 投与により髄膜炎菌感染症が発症しやすくなる可能性があります。
リスクの増大について十分な説明を受けてください・ ソリリスⓇ投与中も LDH 値を定期的に検査することが大切です
・ PNH の全体像を把握するためには、症状と臨床検査値、診察時の所見をよく観察し記録していくことが大切です

24 ソリリスⓇの安全性

ソリリスⓇの安全性 25­

役に立つウェブサイト
この薬についてのお問い合わせ先は？
・ 症状、使用方法、副作用などのより詳しい質問がある場合は、担当医師や薬剤師にお尋ねくだ
さい。
・ 一般的な事項に関する質問は下にお問い合わせください。
アレクシオンファーマ				
メディカル インフォメーション センター：		
Tel. 0120-577657
受付時間

9：00 〜 18：00（日・祝日および当社休業日を除く）

あなたはひとりではありません
病気についての情報や、同じ病気をもつ患者さんとコミュニケーションをとることも可能です
ウェブサイトでは、PNH という病気や PNH の治療法に関する情報にアクセスできますので、参考にしてください。また、患者会や情報交換会などについても担当医師に相談してみましょう。

特発性造血障害に関する調査研究班

厚生労働科学研究費補助金による難治性疾患克服研究事業の一つ。再生不良性貧血（AA）、溶血性貧血、
不応性貧血（MDS）、骨髄線維症などを対象とした全
国規模の調査研究が行われています。日本を代表する全国の血液専門医・研究者が参加する大型の多施設共同研究です。

難病情報センター
厚生労働省が難治性疾患克服研究事業としている病
気を中心とした情報を提供しています。

PNH 倶楽部

PNH 倶楽部は、PNH 患者さんおよびそのご家族、支援者により構成され、療養生活などへの具体的な相談にお答えする事業を実施しています。また、PNHに詳しい医師との連携による適切な情報提供、医療費助成基金の運営、医師を招いての講演会・情報交換会などの活動により、PNH 患者さんおよびそのご家族の QOL の向上、社会復帰、闘病に伴う負担軽減などに寄与しています。

再生つばさの会

ウェブサイトAA・ＭＤＳ・ＰＮＨ・ファンコニー貧血・ダイアモンド
ブラックファン貧血と診断された患者さんとそのご家族により構成され、病気の苦しみと不安をなくすために、会員同士が互いに連絡しあい、励まし助け合い、病気に対する認識の向上と、治療方法の情報交換を行っています。

PNHSource.jp

PNH に関係する詳しい情報をまとめて紹介しています。
26

ウェブサイト 27­

PNH をコントロールするためのツールのご紹介

発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）
をよりよくコントロールするためには、
ご自身の健康状態の変化に気づくことが大切です。
あなたの PNH の症状を記録して、受診時に主治医の先生に伝えてください

ご自身の症状を記録して、受診日に先生にお話しください。
各症状について、感じ方やつらさをチェックしてください。
記録対象期間：

年

月

日 ～

年

月

日

PNH は、ほかの病気と類似した様々な症状が出たり、合併症や病気の進行がわかりづらい
病気で、時として命に関わるような合併症を引き起こすこともあります。

記入日

また、PNH の症状は多様で複雑なため、そのとき、目に見えている症状や臨床検査結果、症状

自覚症状だけでは PNH の状態を完全に把握できているといえない場合もあります。

ツールを活用しましょう

PNH 記録ノート

PNH をよりよくコントロールするために、以下のツー自覚症状や、気がついたことを記録しましょう。

ルをご利用ください。

病気の症状を記録することは、あなた自身が PNH のこの PNH 記録ノートを使って、あなたの PNH の症状やその変化、気づいたことを何でも記録してください。そして、主治医の先生に記録を見せ、あなたの気づいたこと、感じた症状を全て伝えてください。
そうすることで、病気の全体像が把握でき、総合的な経過を追っていくことに役立ち、適切な治療へとつながります。

LDH 値の変化を知ることは PNHにとって大切です
乳酸脱水素酵素（LDH）
は、赤血球の中にある酵素です。溶血が起こると赤血球が壊される

ため LDHが血中に放出されます。したがって、血清中の LDH 値は溶血の程度を示す指標となります。

PNHで現れる症状や、引き起こされる合併症の根本的な原因は、慢性的な溶血です。
LDH 値を記録しその変化を知ることで、自覚がなくても溶血の状態を知ることができ、PNHの状態をよりよく保つような治療へと結びつけることができます。

状態を把握でき、また受診時に担当医師に伝える情報
このノートの使い方● 受診日までに、
少なくとも１回、
または何か気になる症状があったり、変化を感じるときがあっ小冊子：発作性夜間ヘモグロビン尿症について
PNH と診断された方やそのご家族が PNH という病
発作性夜間
ヘモグロビン尿症について
監修：西村 純一 先生（大阪大学大学院 医学系研究科
血液・腫瘍内科学 講師）

気をご理解いただけるように説明した小冊子です。

たら、そのときに、右の表を使ってご自身の症状を記録しましょう。

となり、担当医師とあなたの両方があなたの PNH の● 自覚症状の記録は、臨床検査値などの客観的なデータではわからない、合併症や症状の大切な兆候になる場合がありますので、気がついたことはメモ欄を利用するなどして記録してみましょう。

● 診察を受けるときに、この記録ノートを持参し、主治医の先生や看護師さんに見せて、症状を伝えてください。

全体像をよりよく理解することにつながります。

臨床検査値記録ノート

ご自分の病気の状態をよく知るためには、体調や症状を記録すると同時に臨床検査値の変化を知っておくことが大切です。

ご自分の臨床検査値を知りましょう。
自覚症状の記録とともに定期的な臨床検査値の測定によって、さらに詳しく正確にPNH の状態を知ることができます。この記録ノートを受診時に持参し、臨床検査の日付と結果を記録しましょう。

あなたの PNH の変化を観 察するのに役 立ちます。
PNH の状態を理解するのに役立つ臨床検査には次の項目があります：● 乳酸脱水素酵素〔LDH〕
値：PNHをコントロールする上で、LDH 値を定期的に検査することが受診時に持参し、臨床検査の日付と結果を記録して大切です。LDH 値は溶血の程度を示していますので、LDH 値を記録することで、そのときの溶血の程度を確認することができます。また、LDH 値は合併症の発症リスクを評価するときにも役立ちます。

ください。

● 血液学的検査：血液中の血球の種類と数を調べます。なかでもヘモグロビン、ヘマトクリット、

血小板数、白血球数などでPNH の状態を観察します。
●

●

●
●

ヘモグロビン〔Hb〕値：赤血球の中に存在し、全身に酸素を運ぶ役割をもつヘモグロビン量を測定します。
ヘマトクリット〔HCT〕値：血液中の赤血球の容積を測定します。検査結果は、赤血球が血液中に占める割合で示されます。
白血球〔WBC〕数：感染からからだを守る白血球の量を測定します。
血小板〔PLT〕数：血液中の血小板の量を測定します。血小板は血管に傷がついたり、出血したときに血液を固める役割をもち、傷の治癒を助ける重要な役割を果たします。

息切れ■ なし ■ 中くらい ■ ひどい■ なし ■

勃起不全■ なし ■ 中くらい ■ ひどいします。
● クレアチニン〔Cr〕値：血液中の老廃物であるクレアチニンを測定します。この検査で腎臓※ツールに関しましては、担当医師にご相談ください。
がどのくらい機能しているかわかります。

飲み込み
ひどく飲み
■
にくい
込みにくい

ひどく
疲れる

疲労感

■ なし ■

疲れやすい

日常生活への支障■ なし ■

支障を時々活動する■
きたしているのがつらい

集中力■ 普通 ■

時々欠ける■■ なし ■

日

飲み込み
ひどく飲み
■
にくい
込みにくい

■ なし ■ 中くらい ■ ひどい■ なし ■

疲れやすい■ なし ■

支障を時々活動する■
きたしているのがつらい時々■ 普通 ■
■ 全く
欠ける
持続しない

■ なし ■ 時々・軽く ■ ひどい

めまい

月■ なし ■ 中くらい ■ ひどい

■

ひどく
疲れる

■ 全く
持続しない

■ なし ■ 時々・軽く ■ ひどい

全く
全く
時々
時々
■
■ なし ■■
力が入らない力が入らない
力が抜ける
力が抜ける

脱力感

■ なし ■

前回の受診以降に、風邪や感染症にかかりましたか？

■ はい ■ いいえ

皮膚や目が黄色っぽい（黄疸）■ なし ■■ はい ■ いいえ

少し■ 濃い黄色
黄色っぽい

尿の色（暗色の濃さ）
番号を記入してください
※巻末参照

■

■ なし ■

少し■ 濃い黄色黄色っぽい

番号を記入してください■

痛みを伴う症状軽い■ ひどく痛い
痛みがある

腹痛■ なし ■

足の痛み、しびれ■ なし ■ 軽い■ ひどい■ なし ■

軽い■ ひどく痛い
痛みがある■ なし ■ 軽い

■ ひどい

胸が痛い

■ なし ■

軽い■ ひどく痛い
痛みがある■ なし ■

軽い■ ひどく痛い
痛みがある

背中や腰が痛い■ なし ■

軽い■ ひどく痛い
痛みがある■ なし ■

軽い■ ひどく痛い
痛みがある

臨床検査結果を記録してください。
臨床検査結果
検査日

月

月

月

月

月

日

日

日

日

日

乳酸脱水素酵素値

〔LDH〕
（U/L）

ヘモグロビン値〔Hb〕（g/dL）

ヘマトクリット値

〔HCT〕
（%）
白血球数

〔WBC〕
（/mm3）
血小板数〔PLT〕（/mm3）
PNH 型赤血球（％）

PNH 型白血球（％）

クレアチニン値〔Cr〕（mg/dL）
D- ダイマー値（ng/mL）● Ｄ-ダイマー値：血液を固める役割をするフィブリンが分解されたときにできる物質の一つで、

D-ダイマー値が高いと血栓ができやすい状態になっていることを示します。

28 サポートツール

サポートツール 29­

サポートツール● PNH 型血球：正常な血球（特に赤血球と白血球）全体に対して PNH 血球の占める割合で示

日

食べ物が飲み込みにくい（嚥下障害）

発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）
では慢性的な溶血が原因となって体調が変化したり、様々な症状が現れたりします。
ご自身の体調を知るためにも、溶血の指標となる乳酸脱水素酵素〔LDH〕値をはじめ、主な臨床
検査値を主治医から聞いて記録しておきましょう。

臨床検査値を担当医師から聞いて記録しましょう。

月

用語集（五十音順）
クローンサイズ赤血球

PNH の原因となる異常な血球（PNH 血球）の全血球に対する割合をさします。

全身に酸素を運び、体内の老廃物（二酸化炭素）を取り除く血中にある細胞の一つ血栓です。PNH の赤血球は防御タンパクが欠けているので、攻撃され、破壊されてしま

血栓は、体内の血液が固まったものです。健康な人のからだでは、切り傷や外傷をいます。

負ったときに血液が固まって出血を止めます。しかし、時として、このような固まり

乳酸脱水素酵素（LDH）

が静脈や動脈の血流を遮断し、危険な症状を引き起こすことがあります。PNH では、赤血球の中にあり、溶血時に血清中に放出される酵素です。LDH の検査は、どの血栓はいつでも起こり、重大な健康上の問題を引き起こすことがあります。

くらいの溶血が体内で起こっているかを示す指標となります。

酵素

肺高血圧症

生体内で反応を促進したり、方向を決めたりするタンパク質の一種。

肺に血液を送る動脈の血圧が高い病気のことです。血液が肺に到達しにくくなり、

骨髄

心臓の動きが悪くなります。

太い骨の内側にある軟部組織です。血液中にある赤血球、白血球、血小板をつくる

PNH 型赤血球ところです。

通常は赤血球の膜上にある補体制御タンパクがない赤血球。後天的な遺伝子の突

骨髄異形成症候群（MDS）

然変異により補体制御タンパクを膜表面につなぎとめるアンカーが産生されなくな

骨髄機能の異常によって造血障害が起き、正常な造血が行えなくなる病気です。
PNH 患者さんの約 7% に MDS を認めます。

骨髄機能不全疾患
骨髄が血液細胞をつくれなくなったり、つくる量が減少する病気の総称です。AAと MDS は骨髄機能不全疾患です。

再生不良性貧血（AA）“再生不良性”とは、骨髄が新しい血球を必要なだけつくれないことを意味しています。その結果、再生不良性貧血の患者さんでは赤血球、白血球、血小板が減少します。PNH は、多くの場合、再生不良性貧血とともに認められます（PNH 患者さることで、PNH 型赤血球がつくられます。PNH 型赤血球は補体の攻撃に弱く、破壊され溶血を起こします。

貧血
十分なヘモグロビン（酸素を運ぶ赤血球の一部）が赤血球の中にない状態です。貧血では、赤血球数が減少することがあります。このため、脱力感や疲労感を感じることがあります。

ヘモグロビン（Hb）
赤血球内にある赤褐色の色素です。全身に酸素を運びます。赤血球の外に出ると有害物となり、からだに重大な悪影響を引き起こすことがあります。

んの約 38% で再生不良性貧血が認められました）。

発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）

進行性

補体制御タンパクをもたない赤血球がつくられる病気です。赤血球が補体の攻撃に進行性疾患とは、時間が経つにつれて悪化する病気のことをいいます。

髄膜炎菌感染症
Neisseria meningitidis（別名：髄膜炎菌）という細菌に感染した状態で、髄膜炎や敗血症の原因になります。

よって破壊（溶血と呼ばれる）され、重大な健康上の問題を引き起こすことがあります。主な症状には、腹痛、嚥下困難、貧血、息切れ、疲れなどがあります。生命を脅かすおそれのある重大な合併症には、血栓症、腎不全、臓器障害があります。

溶血
赤血球が破壊されることをいいます。溶血は PNH の重大な健康上の問題の主な原因です。

30 用語集

用語集 31­