2020 年 2 月 18 日

各位
会 社 名
代表者名

M e d i c i N o v a , I n c
代 表 取 締 役 社 長 兼 CE O
（コード番号：4875

問合せ先岩城 裕一
JASDAQ）

東京事務所代表 副社長
松田 和子
兼最 高 医学 責 任者 （CMO）
電話：03-3519-5010
E-Mail：infojapan@medicinova.com

日本における MN-001（Tipelkast）及び MN-002 の肝線維化を認める進行型 NASH を適応とする特許承認のお知らせ

2020 年 2 月 17 日 米国 ラ・ホイヤ発 – メディシノバ（MediciNova,Inc.）（米国カリフォルニ
ア州 ラ・ホイヤ、代表取締役社長兼 CEO：岩城裕一）（以下「当社」）は、MN-001（Tipelkast）
及び MN-002（MN-001 の主要な代謝体）に関して、肝線維化を認める進行型 NASH（非アルコール性脂肪性肝炎）を適応として出願中の特許に対し、日本国特許庁より承認の通知がありましたことをお知らせいたします。
今回の特許は、MN-001 または MN-002 を用いた肝線維化が認められる進行型 NASH の治療法及び、クモ状血管腫、腹水、脾腫大、硬化した肝臓、手掌紅斑、羽ばたき振戦、門脈圧亢進症、瘢痕化した肝臓、肝硬変、あるいは肝細胞癌などを伴った進行型 NASH の治療をカバーしています。更に、進行型 NASH における肝線維化を軽減する方法及び肝臓の瘢痕化を軽減する方法も対象としており、剤型としては、錠剤、カプセル及び液体の経口投与をカバーしています。
また、今回承認を受けた特許は、少なくとも 2035 年 5 月までをカバーします。
当社代表取締役社長兼 CEO の岩城裕一は次のようにコメントしています。
「米国では肝臓線維化を認める進行型 NASH の適応に対して既に特許承認を得ており（参照 1）、FDA からファスト・トラック指定を受けております。
（参照 2）
日本での MN-001 の進行型 NASH を適応とする新たな特許承認は、既に承認されている特許と合わせて MN-001 の潜在的価値を大幅に高める可能性があり、承認の通知を受けてとても嬉しく思います。
」

参照 1： 2016 年 1 月 28 日「MN-001 及び MN-002 の肝線維化を認める進行型 NASH を適応とする特許承認のお知らせ」
参照 2： 2015 年 4 月 16 日「MN-001（タイペルカスト）の肝線維化を認める NASH 適応に対する FDA のファストトラック指定承認のお知らせ」
なお、本件が当社の 2020 年 12 月期の業績に与える影響は軽微と考えております。
以上-1-MN-001（Tipelkast）について
MN-001 は、経口投与の新規化合物で、いくつかのメカニズムによって線維化を抑える効果や炎症を抑える効果が期待されています。MN-001 には、ロイコトリエン受容体拮抗作用、フォスフォジエステラーゼ（主にⅢ及びⅣ）、5-リポキシゲナーゼの阻害などが認められております。近年では、5-リポキシゲナーゼ（5-LO）経路を介したロイコトリエン生合成阻害による炎症の軽減及び、線維化の予防の可能性が知られております。また、MN-001 は、遺伝子レベルではLOXL2、Collagen Type1 TIMP-1 などの線維化を促進させる遺伝子や、CCR2、MCP-1 などの炎症を促進させる遺伝子発現を抑制することが知られています。また各種、線維化疾患動物モデルにおいて、病理組織検査において線維化を改善することが確認されました。FDA は肝線維化を認める NASH 治療適応に対して MN-001 をファストトラックに指定しました。また、特発性肺線維症治療を適応として、MN-001 をファストトラック指定し、さらにオーファンドラッグに指定しております。過去に当社は、MN-001 を気管支喘息治療薬としてその臨床開発を進めてきた経緯があります。喘息治療薬適応のフェーズ 2 臨床治験では、良好な結果が得られておりました。MN-001 は、現在まで 600 名以上の方に投与されており、総じて安全性と良好な認容性が確立されております。

メディシノバについて
メディシノバ（MediciNova, Inc.）は、有望な低分子化合物を様々な領域の疾患の治療薬として新規医薬品の開発を行う日米両株式市場に上場する製薬企業です。現在当社は、進行型多発性硬化症、ALS、薬物依存（メタンフェタミン依存、オピオイド依存など）、グリオブラストーマをはじめとする多様な神経系疾患を適応とする MN-166（イブジラスト）及び NASH、肺線維症など線維症疾患を適応とする MN-001（タイペルカスト）に経営資源を集中しております。ほかには MN-221（ベドラドリン）及び MN-029（デニブリン）も当社のパイプラインの一部です。
当社詳細につきましては https://medicinova.jp/をご覧下さい。メディシノバの所在地はアメリ
カ合衆国カリフォルニア州ラ・ホイヤ、スイート 300、エグゼクティブ・スクエア 4275（電話1-858-373-1500）です。
このプレスリリースには、1995 年米国民事証券訴訟改革法（The Private Securities Litigation
Reform Act of 1995）に規定される意味での「将来の見通しに関する記述」が含まれている可能性があります。これらの記述には、MN-166、MN-001、MN-221 及び MN-029 の治療法の将来における開発や効果に関する記述などが含まれます。これらの「将来の見通しに関する記述」には、そこに記述され、示されたものとは大きく違う結果または事象に導く多数のリスクまたは不確定要素が含まれます。かかる要素としては、MN-166、MN-001、MN-221、または MN-029 を開発するための提携先または助成金を得る可能性、当社の事業または臨床開発を行うために十分な資金を調達する可能性、将来の臨床治験のタイミング、費用、計画など、臨床治験、製品開発および商品化に付随するリスクや不確定要素、FDA に対して書類を提出するタイミング、臨床開発及び商品化のリスク、現段階の臨床治験の結果が必ずしもその後の製品開発の行方を確定するもの
ではない可能性、当局の承認取得の遅延または失敗の可能性、臨床治験の資金を第三者機関に頼ることによるリスク、商品候補に対する知的財産権に関するリスク及びかかる権利の防御・執行能力に関するリスク、製品候補の臨床治験または製造を依頼している第三者機関が当社の期待通りに履行できない可能性、さらに臨床治験の開始、患者登録、完了または解析、臨床治験計画の妥当性または実施に関連する重大な問題、規制当局への書類提出のタイミング、第三者機関との提携またはタイムリーな資金調達の可否などに起因する遅延及び費用増大に加え、当社が米国証券取引委員会に提出した 2019 年 12 月期の Form10K 及びその後の 10Q、8K など届出書に記載-2-

されているものも含め、しかしそれに限定されないその他のリスクや不確定要素があります。したがって、「将来の見通しに関する記述」はその時点における当社の状況を述べているにとどまり、実際の結果または成り行きは、必ずしも予想通りにはならない可能性があることにご留意下さい。
また当社には、この記述に関して、情報の修正または更新を行う義務はありません。

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