2023 年 10 月 11 日

各位会 社 名
代表者名

M e d i c i N o v a , I n c
代 表 取 締 役 社 長 兼 CE O
（コード番号：4875

問合せ先岩城 裕一

東証スタンダード）東京事務所代表 副社長
松田 和子
兼最 高 医学 責 任者 （CMO）
電話：03-3519-5010
E-Mail：infojapan@medicinova.com

カナダにおける MN-166（イブジラスト）とリルゾール併用療法のALS（筋萎縮性側索硬化症）を適応とする特許承認に関するお知らせ
2023 年 10 月 10 日 米国 ラ・ホイヤ発 – メディシノバ（MediciNova,Inc.）（米国カリフォルニ
ア州 ラ・ホイヤ、代表取締役社長兼 CEO：岩城裕一）は、MN-166（イブジラスト）＊1 とリルゾール＊2 の併用療法による ALS（筋萎縮性側索硬化症）＊3 を適応として出願中の特許について、カナダ特許庁から承認の通知がありましたことをお知らせいたします。
本特許は、MN-166（イブジラスト）とリルゾールの併用療法による ALS（筋萎縮性側索硬化症）の治療法に対するもので、少なくとも 2035 年 11 月までをカバーします。
本特許の対象となるのは、ALS（筋萎縮性側索硬化症）と診断された患者の症状改善、あるいは病態進行を遅らせるための MN-166（イブジラスト）とリルゾールの併用療法で、MN-166（イブジラスト）とリルゾールの両薬剤について、幅広い用量と投与方法をカバーしています。
当社取締役兼 CMO（最高医学責任者）の松田和子は次のようにコメントしています。
「現在、当社は ALS 患者を対象とするフェーズ 2b/3 臨床試験を米国とカナダで実施しています。
以前実施された臨床治験で、MN-166 とリルゾールを併用した群では、リルゾールだけの群に比べ、ALS の機能スコア、筋力テスト、主観的 ALSAQ-5（QOL）などにおいて、症状が悪化しない、または改善した方の割合が高いことが明らかになりました。
今回と同様の特許が既に、米国、日本、欧州において承認されていますが（参照 1、2、3）、カナダでも併用療法の特許が承認されたことで MN-166 の潜在的価値を更に高める可能性があり、とても嬉しく思います。
なお、MN-166 は、2015 年 12 月に FDA（米国食品医薬品局）から ALS 治療薬としてファストトラックの指定承認を（参照 4）、また、2016 年 10 月には同じく FDA からオーファンドラッグの指定を受けております（参照 5）。さらに、2016 年 12 月には欧州委員会からもオーファンドラッグの指定を受けております（参照 6）。
」（参照 1） 2019 年 1 月 22 日公表「MN-166 とリルゾール併用療法での ALS（筋萎縮性側索硬化症）およびその他の神経変性疾患を適応とする特許承認のお知らせ」
https://medicinova.jp/wp-content/uploads/2019/01/01222019_1.pdf-1-（参照 2） 2021 年 1 月 19 日公表「日本における MN-166（イブジラスト）とリルゾール併用療法の ALS（筋萎縮性側索硬化症）を適応とする特許の承認に関するお知らせ」
https://medicinova.jp/wp-content/uploads/2021/01/01192020.pdf（参照 3） 2021 年 5 月 6 日公表「ヨーロッパにおける MN-166（イブジラスト）とリルゾール併用療法の ALS（筋萎縮性側索硬化症）を適応とする特許の承認に関するお知らせ」
https://medicinova.jp/wp-content/uploads/2021/05/05062021.pdf（参照 4） 2015 年 12 月 16 日公表「MN-166（イブジラスト）の筋萎縮性側索硬化症（ALS）適応に対する FDA のファストトラック指定承認のお知らせ」
https://medicinova.jp/wp-content/uploads/2017/10/12162015_2.pdf（参照 5） 2016 年 10 月 12 日公表「MN-166 の ALS 治療適応に対する FDA のオーファンドラッグ指定のお知らせ」
https://medicinova.jp/wp-content/uploads/2017/10/10122016_1.pdf（参照 6） 2016 年 12 月 21 日公表「MN-166 の ALS 治療適応に対する欧州委員会のオーファンドラッグ指定のお知らせ」
https://medicinova.jp/wp-content/uploads/2017/10/12212016_1.pdf

なお、本件が当社の 2023 年 12 月期の業績に与える影響は軽微と考えております。
以上＊

1 MN-166（イブジラスト）について

MN-166 はファースト・イン・クラスの経口摂取可能な小分子化合物で、マクロファージ遊走阻止因子（MIF）阻害剤、ホスホジエステラーゼ-4 及び-10 の阻害剤で、炎症促進作用のあるサイトカイン、IL-1β、TNF-a、IL-6 などを阻害する働きを有しており、また、反炎症性のサイトカイン IL-10、神経栄養因子及びグリア細胞株由来神経栄養因子を活性化する働きも認められています。グリア細胞の活性化を減衰し、ある種の神経症状を緩和することがわかっています。前臨床研究および臨床研究において抗神経炎症作用及び神経保護作用を有することが確認されており、これらの作用が MN-166 の神経変性疾患（進行型多発性硬化症、ALS など）、各種依存症、慢性神経因性疼痛などに対する治療効果の根拠と考えられております。当社は、進行型多発性硬化症及び ALS、薬物依存症をはじめとする多様な神経系疾患を適応とする新薬として開発しており、進行型多発性硬化症、ALS、薬物依存などを含むさまざまな疾患治療をカバーする特許のポートフォリオを有しております。
＊

2 リルゾールについてリルゾール（Riluzole）は、1995 年に米国で承認された ALS（筋萎縮性側索硬化症）の治療薬です。
一部の患者で病状の進行を遅らせ、生存期間を 2〜3 カ月延長する可能性があるとされています。
＊

3 ALS（筋萎縮性側索硬化症）について

ALS（筋萎縮性側索硬化症）、またの名をルー・ゲーリック病（著名な大リーグ野球選手が罹患したことから）と呼ばれるこの疾病は、脳及び脊椎の神経細胞にダメージを及ぼす進行性の神経変性疾患です。このダメージにより特定の筋肉への指令が届かなくなり、筋肉が萎縮し弱まっていきます。その結果、随意運動が不自由となり、病状末期には全身の運動麻痺に至り人工呼吸器などの補助が必要になります。診断されてからの生存期間は通常 2年から 5 年と言われています。米国 ALS 協会によると、現在米国にはおおよそ 16,000 人の ALS 患者がおり、毎年約 5,000 人が新たに診断されております。

メディシノバについて
メディシノバ（MediciNova, Inc.）は、臨床開発ステージにあるバイオ医薬品開発企業であり、炎症性疾患、線維化疾患、神経変性疾患などの様々な疾患領域において、新規低分子化合物の広範な後期パイプラインを開発しています。主要な開発品である 2 つの化合物、MN-166（イブジラスト）と MN-001（タイペルカスト）は、複-2-数の作用機序と高い安全性プロファイルを有しており、当社は、これら 2 つの化合物について現在 11 の臨床開発プログラムを有しております。
当社の主力開発品である MN-166（イブジラスト）は、現在、筋萎縮性側索硬化症（ALS）及び変性性頸椎脊椎症（DCM）で臨床第Ⅲ相（フェーズ 3）段階、進行性の多発性硬化症（MS）において臨床第Ⅲ相（フェーズ3）準備段階にあります。加えて、MN-166（イブジラスト）は、膠芽腫（グリオブラストーマ）、急性呼吸窮迫症候群（ARDS）及び薬物依存症の治療薬として臨床第Ⅱ相（フェーズ 2）段階にあります。
MN-001（タイペルカスト）は、非アルコール性脂肪性肝疾患（NAFLD）について、臨床第Ⅱ相（フェーズ 2）の準備段階にあります。
当社は、公的機関からの資金助成を受け、多くの医師主導型臨床治験を実施してきた強固な実績を有しています。
当社詳細につきましては https://medicinova.jp/をご覧下さい。本社所在地はアメリカ合衆国カリフォルニア州
ラ・ホイヤ、スイート 300、エグゼクティブ・スクエア 4275（電話 1-858-373-1500）です。
注意事項
このプレスリリースには、1995 年米国民事証券訴訟改革法（The Private Securities Litigation Reform Act of1995）に規定される意味での「将来の見通しに関する記述」が含まれている可能性があります。これらの記述には、MN-166、MN-001、MN-221 及び MN-029 の治療法の将来における開発や効果に関する記述などが含まれます。これらの「将来の見通しに関する記述」には、そこに記述され、示されたものとは大きく違う結果または事象に導く多数のリスクまたは不確定要素が含まれます。かかる要素としては、MN-166、MN-001、MN-221、または MN-029 を開発するための提携先または助成金を得る可能性、当社の事業または臨床開発を行うために十分な資金を調達する可能性、将来の臨床治験のタイミング、費用、計画など、臨床治験、製品開発および商品化に付随するリスクや不確定要素、FDA に対して書類を提出するタイミング、臨床開発及び商品化のリスク、現段階の臨床治験の結果が必ずしもその後の製品開発の行方を確定するものではない可能性、当局の承認取得の遅延または失敗の可能性、臨床治験の資金を第三者機関に頼ることによるリスク、商品候補に対する知的財産権に関するリ
スク及びかかる権利の防御・執行能力に関するリスク、製品候補の臨床治験または製造を依頼している第三者機関が当社の期待通りに履行できない可能性、さらに臨床治験の開始、患者登録、完了または解析、臨床治験計画の妥当性または実施に関連する重大な問題、規制当局への書類提出のタイミング、第三者機関との提携またはタイムリーな資金調達の可否などに起因する遅延及び費用増大に加え、当社が米国証券取引委員会に提出した 2022 年
12 月期の Form10K 及びその後の 10Q、8K など届出書に記載されているものも含め、しかしそれに限定されないその他のリスクや不確定要素があります。したがって、「将来の見通しに関する記述」はその時点における当社の状況を述べているにとどまり、実際の結果または成り行きは、必ずしも予想通りにはならない可能性があることにご留意下さい。また当社には、この記述に関して、情報の修正または更新を行う義務はありません。

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