〈日本知財学会誌〉Vol.2 No.1 ― 2005 : 65 ― 70

バイオベンチャーと特許ポートフォリオ
森下竜一（大阪大学大学院医学系研究科臨床遺伝子治療学・知的財産戦略本部・本部員 アンジェス MG 株式会社取締役）

Patent Strategy in Bio-Venture
Ryuichi Morishita
Division of Clinical Gene Therapy, Osaka University, Member of IP Strategy Committee Board, Member of Anges MG Inc.

大学発ベンチャー 1000 社構想がスタートして 3 年になるが，目標の 1000 社を 2005 年には既に超えた．大学発ベンチ
ャーの 30 ％は，医療・バイオ分野で大学発ベンチャーの主流を占めてきている．一方で，IT 系とバイオ系のベンチャーの違いも明らかになってきた．IT 系ベンチャーが比較的短期間で技術を実用化できるのに対し，バイオ系はデス・バレー（死の谷）と呼ばれる技術の実用化までの端境期が長く，多くの資金を必要とする．そのため，デス・バレーを乗り切るために知的財産戦略が重要である．従って，ベンチャーの成功を握る鍵は，知的財産を基盤として大企業との連携をいかにして築くかにある．本稿では，バイオベンチャーにおける知的財産戦略において概略を説明する．

比較的短期間で技術を実用化できるのに対し，バイはじめにオ系はデス・バレー（死の谷）と呼ばれる技術の実用化までの端境期が長く，多くの資金を必要とする大学発ベンチャー 1000 社構想がスタートして 3 年（図 1 ・ 2）．そのため，デス・バレーを乗り切るたになるが，2005 年には 1100 社を超えたことが明らめの資金供給とその根拠となる知的財産の重要性がかにされ，目標が達成された．このうち約 30 ％は，増している．

医療・バイオ分野でライフサイエンス関連企業が主

これは，従来の医療行為と異なる新たな知的財産流を占めてきている．また，大企業からのスピンオが生まれてきていることを示している．今まで医療フベンチャーなども加えると，株式市場に公開した行為の中では，特許が問題になることはあまり無か企業は既に 16 社を超え，時価総額で 5000 億円に及った．しかし，ゲノム研究の進展により遺伝子治んでいる．一方で，IT 系とバイオ系のベンチャー

療・細胞治療などの従来の医療行為とは異なるビジの違いも明らかになってきた．IT 系ベンチャーがネスモデルによる医療行為が現実のものとなった．

図 1 IT 系とバイオ系ベンチャーの違い

図 2 研究開発の「死の谷」
・産学連携プロジェクト

IT 系＋
資金・研究開発減税＝経営・研究人材

蚶 資
容 金
易 調

技術

3年3年＋＋＝技術

資金

経営・研究人材バイオ系

5年5年・ベンチャー支援…などが必要達の困 容難
蚯 易
さ「死の谷」

基礎研究開発，スケールアップ

市場投入

20 年

ISSN 1349 ― 421X
蘓 2005 IPAJ All rights reserved.

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〈日本知財学会誌〉Vol.2 No.1 ― 2005

このことは，医療行為と特許について新たな視点を遺伝子治療医薬品の実用化が近づくにつれ，特許必要とすることになり，大きな変化が生み出され問題がクローズアップされてきた．米国では最初のた．

遺伝子治療が国立衛生研究所（NIH）からスピンオフしたバイオベンチャー（GTI 社）によるものであ1）ゲノム時代における医療行為の変化ったために，当初より特許の重要性が認識されてい2000 年 6 月ヒトゲノムの全貌解読が発表され，ゲた．従って，多くの遺伝子治療に係わるバイオベン

ノム創薬による画期的な治療法の実現が近づいていチャーは，治療用遺伝子の確保に熾烈な競争を繰りる．その代表的な例が遺伝子治療・細胞治療であ広げ，治療用遺伝子が高額で取引されることも珍しる．遺伝子治療は現在，単一遺伝子欠損症に対するくはない．元々医薬品においては，物質特許（化合遺伝子治療から生活習慣病へ焦点が移ってきてい物など）と用途特許（医薬品の使用方法）で数千億る．特に，下肢の壊死などを示す閉塞性動脈硬化症円の売り上げを誇る商品の知財が完成しており，電の患者は治療法がなく，下肢切断となる．このよう機業界などとは特許の価値が異なるという事情があな患者を治療する方法として血管再生が考えられたった（図 4）．

（図 3）．1994 年にタフツ大学の Isner らにより，血しかし，遺伝子治療・細胞治療の特徴として従来管内皮増殖因子（VEGF）遺伝子の筋肉内投与で血の医薬品とは大きく異なる点がある．即ち，遺伝子管が再生され，下肢切断を避けうることが報告され治療が多くの特許からなる複合技術である点であた．現在，多くの血管再生を利用した遺伝子医薬品る．図 5 に示すように，主要特許だけでもベクターが開発中である．

自体の特許，ベクター製造法特許，ベクター投与法

図 3 筋肉内への遺伝子導入による血管再生

図 5 遺伝子治療に関する特許

遺伝子導入前遺伝子導入後ベクター製剤化方法の特許

ベクターの特許
DNA

ベクター製造法の特許

血管新生因子ベクター保存方法の特許

ベクター産生細胞株の特許

治療用遺伝子の特許
プロモーターの特許

血管再生Muscleベクター投与法の特許
治療法の特許久光製薬鈴木氏の資料より改変

図 4 バイオ産業における特許の重要性
医薬品特許の特徴〜製品における知的財産権の違い（イメージ）〜
自動車・家電など￥製品あたり，数百から数千の特許が存在．
￥一つの特許の影響は小さい．
￥特許の存在が製品の開発を妨げる可能性は低い．
は他社特許をライセンス

医薬品
製剤
特許
［基本特許］
物質・用途特許（遺伝子機能）（蛋白質機能）

製剤
特許

製剤特許
は自社特許

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製剤
特許

製剤
特許

￥製品の基本特許は原則は一つ．
￥高額なライセンス料．
￥特許により製品開発を断念するケースも多い．

バイオベンチャーと特許ポートフォリオ

特許，治療法特許などがあり，ビジネス化するには化の範囲には差異がある．遺伝子治療に関してはかこれらの特許の使用権を得る必要がある．

なり広範囲に特許化が可能だが，日米における最大同様のことは，細胞治療でも同じである．血管再の違いは，投与法及び治療法の特許を認めるか，認生は，血管を構成する内皮細胞などを体内へ移植すめないかである．また，細胞医療に関しても国内でる細胞治療においても期待され，細胞治療のビジネ

ヒト ES 細胞の研究が解禁される中，ヒト ES 細胞のス化が検討されている．細胞治療においても，遺伝特許を認めるかどうか早急な判断が必要である．大子治療同様多くの関連特許の集約がビジネス化には学発ベンチャーを 1000 社創出するという平沼プラ必要となる．図 6 に示すように，遺伝子導入した後ンを受け，急速に大学の研究現場における特許に対に細胞治療に用いる場合は遺伝子治療と同様に治療する認識が増すにつれ，ボーダーライン領域の特許用遺伝子の特許，ベクターの特許が必要であるし，申請が増加してくることは確実で，医療分野におけ遺伝子導入を必要としない細胞治療においても移植る特許の承認は，透明性と分かりやすさが求められ細胞の種類や細胞増殖法，投与・治療法の特許などると思われる．その意味で，従来の枠組みにとらわは避けて通ることができない．ある意味では，細胞れず，ある程度の治療法や診断法，遺伝子治療・細治療は遺伝子治療以上にシンプルであるため，基本胞治療分野における特許をアメリカのように認め，特許のビジネスプランに与える影響が大きい．

新規産業分野の創出に向けた環境整備が必要である．既存の特許基準でも，熟練した弁理士であれば2）変わる先進医療に関する特許化の範囲先進医療の特許化は可能であるが，これからのバイ先進医療の発展により特許に対する考え方も変わらざるを得ない．従来日本においては，自己細胞をオ産業の裾野拡大を考慮すれば，わかりやすく特許を取れる制度改変が必要である．

用いて行う治療では特許化の範囲が極めて狭義に限定されていた．しかし，細胞増殖過程において単な3）広がる知的財産の権利化の範囲る医療行為でなく，「業」として第三者が実施する

2003 年には知的財産戦略本部（本部長・小泉ことは容易に推定され，事実そのようなビジネスを純一郎内閣総理大臣）が開かれ，医療技術の特許が行うベンチャーも登場してきている．その意味で焦点になった．患者さんに対して新しい有用な医療は，従来の医療の範囲が変化してきたといえるであ技術の提供を可能にするために，医療技術を特許化ろう．そのため，特許庁は特許化の審査基準としてすべきであるという考えが打ち出された．既に，医自己細胞であっても増殖過程における技術に特許を療技術の広範囲な特許化が可能な欧米では，日本で認めることを打ち出したが，細胞治療の一部過程には考えられない新しい医療器具や医療用薬品が誕生おいて特許化を認めたに過ぎず，まだ欧米との特許して，患者さんが恩恵を蒙っている．それに対し，

図 6 Ex vivo 遺伝子・細胞治療に関する特許

図 7 特許侵害はどんな場合か？
他の人が同じ医療方法の目的で「器具等」を製造・販売した場合は，特許侵害となる

インキュベーター

医療方法が特許にならない世界

医療方法が特許になる世界

先の発明者の立場弱い
後の発明者が有利

先の発明者がメリット享受

医療方法「何も言えない：泣き寝入り」

患者から採取した細胞の分離・選択細胞の種類

器具 B
（後）

細胞の増殖法

細胞加工処理

細胞再注入

ベクターの種類
安全性の治療用遺伝子検討法
プロモーター

投与法
治療法

器具 A
〈技術的範囲〉（先）〈権利範囲〉

医療方法

器具 B
（後）

「強く言える：優位性確保」
器具 A（先）〈権利範囲〉と〈技術的範囲〉が一緒

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特許化が難しい日本ではインセンティブが働かないを可能な限り追求し，それを審査基準等に明確化すために結果的にそのような器具が開発・販売されることにより，物の特許として保護することも決定ず，患者さんも恩恵を蒙れない．一例として，針なした．これらの改革により，開発のインセンティブ

しの痛くない注射器が挙げられる．イギリスのバイを図ることができる．

オベンチャー（パウダー・ジェット社）は，ヘリウムガスを利用して針がなく痛みのない注射器を開発

4）バイオベンチャーにとっての知的財産した．これは，従来の針を基盤としたアイデアとバイオベンチャーでは前述のように実用化までのは，コペルニクス的変換であり，患者さんにとって期間が長いため，大企業とのアライアンスを結ん有用である．このような器具は，針なし注射器といで，財務リスクを低減したり，販売に関して大企業うコンセプトが特許化されて初めて可能で，現在のに委託するなどの連携を図ることが一般的である．

日本のようにノズルの形状やガスの種類などで細かこのことを知的財産の流れから見ると図 8 に示すよ

く特許化されるようでは，他に類似の業者が参入しうに知的財産の流れが，大学―ベンチャー―大企業て開発コストが回収されないため，販売に至らないという連携に一致している．この連携の核になるの（図 7）．このことは，患者さんにとって真に有用なが，知的財産である．

器具や技術が使用できないだけでなく，医者の側も利用できず，共に損失が大きい．

具体的な例を筆者らの創業したアンジェス MG 社
で紹介する．筆者らは，米国で商業化が進んでいる

2004 年 12 月に開かれた知的財産戦略本部におい

VEGF に代わり日本で発見された肝細胞増殖因子て，医療行為に関して知的財産の範囲を広げること（HGF）を用いた血管新生を明らかにした．この成が決定した．医師の行為に係る技術を含めないこと

果を元にして，筆者は遺伝子治療・核酸医薬などをを大前提として，「医療機器の作動方法」全体を特専門とする創薬系バイオベンチャー（アンジェス

許の対象とすることが決定した．これにより，医療MG 社）を創業した．アンジェス社のビジネスモデ

機器の新技術開発は，機器の構造・機能そのものとルは，血管再生遺伝子 HGF の医薬品化を目指すもいうよりも機能的・システム的な方法論として進めのだが，アンジェス社は HGF 遺伝子そのものの特ることが可能になり，検査系の医療機器のみなら許を有していたわけではない．HGF 遺伝子の特許ず，広く治療系その他の医療機器についてもその開は製薬企業 A 社が既に取得していた．アンジェス

発推進が期待できる．また，複数の医薬の組合せや社は HGF が血管新生を促進させる事に関する用途投与間隔・投与量の変更のような「医薬の製造・販特許を有していた．本特許は，HGF 遺伝子を用い売のために医薬の新しい効能・効果を発現させる方た遺伝子治療すべてにおいて権利を有するため，本法」に関して，物の特許による保護の拡大の可能性

特許成立により A 社を含む全ての会社は HGF の遺図 8 バイオベンチャーの役割＝知財の流れ

図 9 特許を基盤としたビジネスモデルケース
Win―Win 戦略！

・大学等の研究機関が生み出す革新的な研究成果を，既存の製薬会社等へ橋渡し
バイオベンチャー大学等研究機関
基礎研究（革新的な研究）

遺伝子治療への使用許可

ライセンス部
VC
知財の方向

ライセンス料

アンジェス MG（株）
用途特許・遺伝子治療ノウハウ

実用化に向けた
臨床試験
研究前臨床
申請・承認・製造・販売

TLO
知財本部

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既存の製薬会社等

A社
治療用遺伝子大学
遺伝子治療用途特許

遺伝子治療
医薬品販売権R&D 経費ライセンス料B社
遺伝子医薬品バイオベンチャーと特許ポートフォリオ

図 10 ビジネスモデル：遺伝子医薬開発の提携戦略

図 11

ビジネスモデル…アライアンス戦略

ライセンスモデル
遺伝子医薬領域

エクスクルーシブ
セミエクスクルーシブ

クロスライセンス

ノンエクスクルーシブ

パテントプール
大学等
研究機関

特許権等
対価

AnGes MG
遺伝子医薬開発

販売権
開発資金

製薬会社

一括払い

ノウハウ付きライセンス（特許＋製造ノウハウ）
フルターンキーミニマムロイヤリティ
マイルストーンペイメント

ロイヤリティ
インキュ 前臨床試験 臨床試験
基礎研究
ベーション （3―5 年） （3―7 年）

権利関係の整理が必要
対象先の選定が重要…追加投資の必要性
トレーディングシークレットを結ぶか？

販売

製造モデル

ファブレスモデル
外注生産（主体）
自社生産

伝子治療の商業化においてはアンジェス社の許諾がる用途特許を早く申請することで，相手の手を縛りなければ，実施できないことになった．一方，アンWin-Win

ジェス社もまた HGF 遺伝子の遺伝子治療に用いるであり，知的財産を核にした大企業・大学との連携特許の許諾を受けなければ，商業化できない．そこが鍵である．

で， Win-Winの戦略に持ち込むことで事業化は可能の戦略に基づきアンジェス社は，前述したように日本でも新興市場に多くのバイオA 社と交渉を行い，遺伝子治療の商業化に関してノベンチャーが上場しているが，米国では臨床治験にウハウ・経験を持つアンジェス社に HGF の遺伝子入っている医薬品の候補があることと大企業との連治療に用いる特許を許諾してもらった．この時点

携が IPO（株式公開）のハードルになっており，アで，商業化に関する特許上のハードルは無くなった

ライアンスの有無が重視されている．アライアンスことになる．これを受け，HGF 遺伝子医薬品に興の種類も，図 11 に示すように独占的・非独占的許味を持つ製薬企業 B 社と全世界での独占的販売権を諾や，マイルストーン・ペイメントといわれるステ許諾する提携を結び，現在臨床治験に入っているージごとの支払い（しかも開発後期になると支払額（図 9）．本来医薬品が発売されるまで，売り上げはが増える），製造そのものの外注化によるアライア

ないわけだが，それではベンチャーの経営が困難でンスなど各種形式があり，画一的ではない．これらある．そこで，アンジェスでは財務リスクを低減さのアライアンスをうまくまとめることが，成功の鍵せるために，将来の販売権を B 社に渡す代わりに，であり，ベンチャーのマネージメントの重要な点で研究開発費とインセンティブとしてのマイルストーある．

ン・ペイメントを受け取る契約を行った（図 10）．
このようなアライアンスの中では，アンジェスの強図 12

特許ポートフォリオの必要性みである遺伝子治療などのノウハウが提携先に流れることは仕方がなく，特許で押さえることによって，初めて提携が可能になる．その意味で，特許は基本特許基本特許アライアンスを結ぶ上で鍵である．

用途特許
用途特許成立しても意味なし？
成立しても意味なし？

アンジェス社は B 社に 2007 年迄に国内初の遺伝子医薬品の発売を行う予定である．アンジェス社の例で見られるように，治療用遺伝子の特許がない場合でも，関連知的所有権を早く押さえることにより，ビジネスモデルの創出は可能である．今後，日幅広い用途特許
幅広い用途特許
一網打尽
一網打尽

本で基本特許がない場合でも，いわゆる治療に関す69

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5）特許ポートフォリオの形成れを理解して，ビジネスのマネージメントをするこ

筆者は前述したアンジェス社の他にバイオ専門のとが，特許ポートフォリオの構築である．自らの特投資ファンド（バイオサイト・キャピタル社）も創許の位置づけと範囲を理解して，ビジネス上の展開業して，投資も行っている．その経験から日本のバで必要な特許を押さえ込むことが重要である．

イオベンチャーにはいわゆる特許戦略に欠けていると感じている．特許は重要であるが，必要条件でし最後にかなく，それだけでは不十分である．特に，欠けている点は，特許が生き物であるという認識である．

知的財産は，ベンチャーにとって極めて重要であ

特許は，申請すれば終わりでなく，そこが誕生である．単に攻撃の武器としてだけでなく，防御の盾とり，そこからいかに育てていくかの感覚が重要であしても活用する必要がある．特許は，決して大企業る．一般的にいえば，特許は狭ければ狭いほど成立のものではなく，むしろ貧者の武器である．特許のしやすいが，ビジネスにはなりにくくなる．川でた上では，会社のサイズや社員数は関係なく．ベンチ

とえれば，上流で押さえる特許は当然最も重要で，ャーも大企業も対等である．但し，大企業が優れて下流に来るほど支流も増えて，抜け道が増えていいるのは，ポートフォリオの構築であり，抜け道探く．しかし，上流に当たる基本特許がいつでも取れしである．ベンチャーにとっては，いかに自分の価るわけではなく，下流の特許を積み重ねて結果とし値を高めるかを真剣に考え，良い特許ポートフォリて全ての流れを押さえることができれば，勝利するオを構築してもらいたい．

ことができる（図 12）．実は，このような特許の流70