AMED生物統計家育成支援事業シンポジウム
2021年3月11日

開発効率化に向けた動向
⽶国︓ 21st century cures act（2016〜）「リアルワールドデータの最前線」
開催趣旨説明– 開発コスト削減・審査期間削減に向けた種々の取組み• RWEの利活用• マスタープロトコール/アダプティブデザイン– 種々のドラフトガイダンスが公表済み

ICH︓ ICH-E6(R3) and E8(R1)

東京大学大学院 医学系研究科
生物統計情報学講座– 治験以外のデータソースの利活用

⽇本︓ CIN構想やMID-NET– 主にNC所有の患者レジストリの利活⽤について議論

野村 尚吾

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http://atdd-frm.umin.jp/2017/slide/2-3.pdf
https://www.fda.gov/RegulatoryInformation/LawsEnforcedbyFDA/SignificantAmendmentstotheFDCAct/21stCenturyCuresAct/default.htm
https://www.congress.gov/114/plaws/publ255/PLAW-114publ255.pdf

医療RWDの活⽤︓ How and When

やりたいことRWD

RW-Evidence
Statistical analysis
Synthetic control
治験の対照群

Patient registry

Regulatory decision making

Electronic health records

Clinical decision making

Clinical trial DB

Hypothesis generation

Label expansion
適応拡大（off label use data）
Otherwise
その他（HTAなど）

Trial design
臨床試験の⽴案
For conditional approval
承認条件としての追加研究

Others (e.g., mobile apps)

Data quality fit for purpose(relevance and reliability)43

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Franklin JM, Clin Pharmacol Ther 2019

医療RWDの活⽤︓ How and When5

商⽤利⽤可能なデータベース（⽶国）適応拡⼤の例

公的機関が構築/提供するもの

palbociclibの適応拡⼤ (2019/4)︓ 男性乳がん– SEER-Medicare DB, NCDB (National Cancer DB)、FDAの申請データ など

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AETION 2020, eBook: The role of real-world evidence in FDA approvals.
https://aetion.com/evidence-hub/ebook-the-role-of-real-world-evidence-in-fda-approvals/– GCP準拠でないRWDで確認された抗腫瘍効果（奏効割合）に基づき有効性を確認

企業や団体が構築/提供するもの
Synthetic Control Database™

78Approval letter @FDA: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/appletter/2019/207103Orig1s008ltr.pdf
Review summary @FDA: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2019/207103Orig1s008.pdf

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外部対照群の例

Hybrid controlの例
再発脳腫瘍に対する治験（第3相試験）@U.S.
3MDNA55

R
1Standad care

2Medidata DB

Primary endpoint: OS (1:1 comparison)
The ‘End-of-Phase 2’ meeting outcome is very encouraging for the company and shows that the FDA is open toutilizing innovative trial designs to expedite results for conditions where patients have few if any treatment options.
Reference:https://ir.medicenna.com/news-releases/news-release-details/medicenna-provides-mdna55-rgbm-clinical-program-update-following
https://www.oaoa.com/news/business/medidata-synthetic-control-arm-supported-by-the-us-food-and-drug-administration-fda-for-use/article_0b3af804560e-51d4-8f63-e27361da014d.html
https://scr.zacks.com/News/Press-Releases/Press-Release-Details/2020/MDNA-Planning-for-Innovative-Hybrid-Registration-Trial-for-MDNA55article/default.aspx
AETION 2020, eBook: The role of real-world evidence in FDA approvals.
https://aetion.com/evidence-hub/ebook-the-role-of-real-world-evidence-in-fda-approvals/

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斬新な⽅法論の活⽤を後押しする制度 @FDA

観察研究から推定した治療効果はRCTと⼀致するか︖

https://www.rctduplicate.org/
Duke-Margolis center: Evaluating RWE from Observational Studies in Regulatory Decision-Making: Lessons Learned from Trial Replication Analyses
https://healthpolicy.duke.edu/events/evaluating-rwe-observational-studies-regulatory-decision-making-lessons-learned-trial

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https://www.fda.gov/drugs/development-resources/complex-innovative-trial-designs-pilot-program
https://www.fda.gov/media/130897/download
https://www.youtube.com/watch?v=zLuvSQkG6TU

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シンポジウムの目的と構成

構成（つづき）目的

中外製薬株式会社
葛⻄ 隆 様Regulatory-grade RWDの医薬品開発への活用

京都大学大学院
武藤 学 先生

CyberOncologyを基軸としたリアルワールドデータの収集と利活用

厚生労働省安全対策課⻑
中井清⼈ 先生

官の⽴場からRWDの活用に向けて

国⽴がん研究センター
柴田 大朗 先生

AMED「患者レジストリデータを活用した、臨床開発の効率化に係る レギュラトリーサイエンス研究」班の取り組み

医薬品医療機器総合機構
安藤 友紀先生

AMED安藤班・PMDAの取り組み

演者– 日本の現状（法規制や産学の取り組み）を理解したい– 特に、学術目的以外で何が課題になるのか理解したい

構成
演者

演題

⼀般社団法⼈医療データ活用基盤整備機構
岡田 美保子 先生

リアルワールドデータの概要について

国⽴がん研究センター
中田 はる佳 先生

医療データ活用に関する規制と市⺠意識

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演題

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その他
質疑応答について– Zoomから参加されている⽅︓ Zoomウェビナーの質問ボタン– YouTube視聴の皆さま︓ YouTubeのコメント欄

発表資料は後⽇公開予定です

それでは、リラックスして聴講下さい

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