未 来 展 望
モナイゼーションが始まり、日・亜の担当者として検討に参加する機会をいただきました。北米のCIBMTR、欧州の EBMT、Eurocord のリーダーシップポジションには女性研究者が多く、その実力の高さに圧倒されながらも、真摯な姿勢と自然体なコミュニケーションに感銘を受けました。
時代が進み、2017 年にはこの造血細胞移植基本項目のハーモナイゼーションは、遺伝子改変 T

これまでも、これからも細胞治療などの新規細胞治療のレジストリの立ち上げとその基本項目のハーモナイゼーションにセントラルデータ管理を通してつながっていきます。これは、JDCHCT にとって、「造血細胞移植のレジストリ」を「造血細胞造血細胞移植医療の前進に貢献していく移植と細胞治療のレジストリ」へと発展させるきっかけとなりました。

日本造血細胞移植データセンター■“Enter once, use often”には、課題がたくさん

voice. 01

センター長

熱田 由子
Yo s h i k o A t s u t a

JSTCT ワーキンググループによる活発な研究活動により、これまでに約 500 編の論文が公表されています。大変すばらしい研究活動の実績ですが、十分な RWE を生み出すための RWD としては、課題が未だ多くあります。
後方視的に追加情報の収集を行う二次調査研究、造血細胞移植と細胞治療のレジストリと他の■ JDCHCT 設立 10 年の今、「これまで」を回想する

データベースとのリンケージを必要とする研究、試料収集を伴う研究、患者から直接主観的な情報収集を実施する研究、そして、レジストリの臨床試験リクルートへの活用など、多種多様な研究

造血細胞移植領域では、リアルワールドデータ（RWD）を用いてリアルワールドエビデンス（RWE）を創出する活動が、「RWD / RWE」という言葉が使われ始めるよりずっと前から熱心に行われてきました。

を実施したいという要望を研究者からいただいていますが、それらを速やかに実現し RWE の創出につなげることは、実に challenging です。
近年では、RWD の regulatory use が国内外で広がってきており、それは JDCHCTが管理する同種造血細胞移植でドナーが見つかることは by chance です。ヒトからヒトに提供された造血造血細胞移植と細胞治療のレジストリデータも同様です。薬剤や医療機器の開発過程における規幹細胞が、レシピエントの体内で造血を担い抗腫瘍効果を発するという造血細胞移植医療におい制要件上の意思決定の根拠として RWE が用いられる時には、RWD/RWE の品質管理と保証がて、症例の経過報告を持ち寄っての議論や、情報を取りまとめて知見を生み出すことは、その発求められますが、2021 年には厚生労働省より「レジストリデータを承認申請等に利用する場合展に欠かせないものでした。造血細胞移植レジストリは、その黎明期からの歴史に見られる通り、の信頼性担保のための留意点」が通知されましたが、レジストリの管理者およびデータを入力関連組織の多くの方々の熱い思いと努力の蓄積です。

する医療機関に課せられる品質管理および保証体制の実現は、コスト、マンパワー、いずれの2014 年に施行された「移植に用いる造血幹細胞の適切な提供の推進に関する法律」に「提供者面でも極めて challenging です。医療機関での体制維持の一助とすべく、大きな時間と労力を必等の健康等の状況の把握及び分析のための取組の支援」に関する条項が設けられたことは、国が要とするデータ登録へ JDCHCT から協力費をお支払いする仕組みとして昨年度から研究協力費

造血細胞移植に関する RWD を収集し分析すること、つまり RWE を生み出し続けることの必要精算制度を開始しました。この制度を継続できるよう、尽力いたします。

性を法律で明らかに示したということであり、実に画期的なことでした。
海外では、米国において 2007 年に造血細胞移植のデータ登録・収集に関する法整備がなされ前述の、レジストリデータ利用の活性化とデータ品質の担保というchallenges/課題に対しては、昨今の information technology（IT）の加速度的な進歩を味方に乗り越えていきたいと考えています。ています。これに先立ち、2006 年末に欧米のレジストリと収集すべき造血細胞移植基本項目のハー4445

未 来 展 望■ 医学、統計解析、システム、データマネジメント、法人管理 …
様々な専門知識が必要です

voice. 02■ 私たちの活動で、社会に利益を還元するためにvoice. 04セントラルデータ管理を担う JDCHCT への期待にRegulatory decision making のための RWD/RWE 利活用は、国際的なムーブメントです。

応え続けるために、活動の基盤となる法人運営は、当

この数年、先に記述した RWD の regulatory use のために産官学連携を行っていますが、その然ですが極めて重要であり、レジストリデータサイエ中で、医薬品・医療機器の開発・販売を継続するにあたっての製薬企業が持つ責務、規制当局のンスを担う次世代の人材教育にも力を入れていきたいと思います。レジストリ運営には、医学、統計解析、システム、データマネジメントの専門性をもつスタッフのチームワークが重要となります。JDCHCT のミッション、そして、造血細胞移植ドナー・レシピエント

責任の重さを実感しています。この産官学連携で直面する産／官／学それぞれの文化、常識の違いは、あるいは国際連携よりもハードルが高いかもしれませんが、やはり人対人のコミュニケーションを大事に取り組んでいきたいと思います。

一人ひとりのデータを取り扱う重みを理解し、日々のレシピエントとドナーを中心とした、造血細胞移植・細胞治療コミュニティの中でのRWD

緻密な業務に取り組むスタッフの真摯な姿勢に、私自管理を JDCHCTスタッフと共に担えることに感謝しつつ、これからも精進していきたいと身勇気づけられています。

思います。

■ Advance the field of HCT and CT

voice. 03

JDCHCT のこれからを考えるとき、造血細胞移植と細胞治療の領域の発展にいかに寄与できるかが、組織として重要なミッションであると改めて認識します。
国際連携の重要性は今後さらに増していくと考えますが、この国際連携・協調活動は、グローバルな視点での医学の発展への貢献のみではなく、国内の医療の発展にも好影響を与えるものと実感しています。
世界中どこにいてもツールさえあれば会議が開催でき、スムーズな国際コミュニケーションに役立っていることを実感しているところですが、やはり直接会うことにより生まれる人と人の信頼基盤の重要性を改めて感じています。IT ツールは便利に活用しながら、関係組織や関係者の方々とは親交、人間関係を深めて、強く連携していきたいと考えています。

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未 来 展 望

JDCHCT へ 向けて 未来 への メッセージ

voice. 03
voice. 01

日本造血細胞移植データセンター
統括管理部
理事田渕Professor

Marcelo C Pasquini

It is with great honor that I write this message in celebration of the 10thanniversary of JDCHCT. This organization has leveraged the expertise from健

collaborators worldwide, adapting and advancing them for Japan. This model

JDCHCTでは専門部会を立ち上げ次世代データ収集システムの検討を本格的に着手しました。これまで JDCHCTでは従来の造血細胞移植の枠組みに加えて免疫細胞療法に対応してきました。

現行 TRUMP2 の検証を通じて、入力・収集の効率化と労力軽減、データ品質の向上、PROや長期フォローアップデータ収集、データシェアリング等々の課題が抽出されています。

技術的にはクラウドシフトやゼロトラストといった考え方を軸に最新のスマート = モダン

started with the development of the Japanese transplantation database extending to the APBMT and in
the last 5 years expanded to the rapid evolving field of cellular immunotherapies. The recognition of theemergence of these therapies and the health regulatory in Japan, the JDCHCT has developed a framework
to align industry and health authority needs, at the same time establishing a database that can be utilized

by the community at large for research. The collaboration with the CIBMTR cellular therapy registry, led tothe development of a robust Japanese cellular immunotherapy registry in time for the approval of the firstcommercial CAR T cell products in Japan. The utilization of the CIBMTR data capture infrastructure has

技術を最大限に活用する方向性を検討しています。

also helped the CIBMTR optimize its structure in the true sense of a collaborative effort. Looking in the next

なリアルワールドエビデンスを発信する持続的な源泉となりうることを願っております。

of cellular immunotherapies in Japan and for collaborative research with other regions. JDCHCT hasとなりうるものと確信しております。

the advancement in the field not only in Japan but worldwide.

このプロジェクトは JDCHCT レジストリのポテンシャルを飛躍的に向上させ、高品質

10 years and beyond, the work to date has laid the ground for exploration of the activity and outcomes

単なる IT技術の実装ではなく、医療の質向上に資する本来的な医療 DX 推進のモデル

demonstrated to be a highly important resource to the transplant and cell therapy field and responsible forvoice. 02

voice. 04

日本造血細胞移植データセンター
統括管理部

大 引 真理恵
現在、日本造血細胞移植データセンター統括管理部に所属し、データベースの構築やマネジメントおよび統計解析を学ぶとともに、愛知医科大学連携大学院生としてTRUMPデータを用いた研究に取り組んでいます。長年に渡り蓄積された財産ともいえるリアルワー

広島大学原爆放射線医科学研究所
血液・腫瘍内科研究分野 / 次世代ゲノム細胞創薬共同研究講座
教授

一 戸辰 夫

日本造血細胞移植データセンターが管理するデータと試料は、研究・学術への利活用を通じて、日々発生する臨床的疑問への解決に結びつく知見をかつてないほど豊富にアウトプットしており、わが国における造血・免疫細胞療法の「質の向上」に多大な貢献を成してルドデータが、産官学連携や国際的なデータシェアリングなど時代とともに新しい形で活用きました。10年目の節目にあたり、この国際的にも卓越したレジストリをさらに発展させ感じています。の活性化と高度化、③それを実現する次世代人材の育成をあげたいと思います。

され、今後データサイエンスの発展によりますます活用の幅が広がる可能性を秘めていると
私自身も時代の変化に柔軟に対応し、次世代のデータベース構築や他のデータベースと融合した研究に取り組み、造血細胞移植・免疫細胞療法の発展に貢献することを志望しています。

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Medical College of Wisconsin
Medicine / Center for International Blood and Marrow Transplant Research

るため、次の課題として①バイオバンクやゲノムデータベースとの連携、②試料利用研究これらのアンメットニーズへの取り組みにより、データセンターがライフサイエンスの領域においてこの国を代表する研究支援機関へと一層の成長を遂げることを強く期待しています。

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未 来 展 望■ Gratitude upon the JDCHCT’s 10th Anniversary and the future prospects

transplant centers to submit outcomes data on all allogeneic transplants, whose contract was awarded
to CIBMTR in 2006. HCT outcome registry international forms harmonization meetings were heldfrom 2006 to 2007. Participation in the form harmonization discussions as one of representatives fromIn the field of hematopoietic cell transplantation（HCT）, activities to generate real world evidence

HCT outcome registry in Japan as well as from the Asia-Pacific Blood and Marrow Transplantation（RWE）using real world data（RWD）have been enthusiastically pursued long before the term“RWD”Group（APBMT）opened the door for international collaborations at the global level. JSTCT/JDCHCT

or“RWE”began to be used.

actively participates in the activities of the APBMT and contributes to the activities of the Worldwide

Finding a donor for allogeneic hematopoietic cell transplantation is by chance. In the area of HCT, theNetwork of the Blood and Marrow Transplantation（WBMT）, of which the APBMT is a founding

existence of many clinical questions difficult to be addressed in randomized clinical trials lead to themember society. International collaborative research is not only valuable scientific activity, but also apromotion of observational studies. The HCT outcome registry is the accumulation of the passion andvaluable opportunity to learn about practice and regulatory differences. Japan is unique in maintaining

efforts of many people in related organizations, as seen in the history of the registry since its earlya high level of activity of unrelated cord blood transplantation. The international comparison in jointdays.

studies with Eurocord have provided valuable information.

The“Act for Appropriate Provision of Hematopoietic Stem Cells to be Used in Transplantations”

In 2017, when gene-modified T-cell therapy products were being developed as novel immuno-cellcame into effect in 2014, in which emphasized the importance of efforts to collect and analyze outcome

therapies for important indications of HCT, the harmonization of basic HCT items was followed byinformation of donors and recipients of HCT, required HCT centers in Japan to submit HCT outcome

the launch of a registry of novel cell therapies such as gene-modified T-cell therapy and its forms

information, and thus clearly stated that the government will support to collect RWD of HCT for RWE

harmonization. This was the catalyst for the JDCHCT to develop the registry from a HCT registry

generation.

to a registry of TCT, i.e., transplant and cellular therapy with Japanese version of FormsNetin collaboration with the CIBMTR, released to centers in 2020. This process culminated in theSince 1985, HCT outcome registry data utilization has resulted in more than 500 publications.

development of a shared patient registry for research on, as well as post-marketing surveys of, novel

Unification of the four domestic registries operated by the Japanese Society of Pediatric Hematology

immuno-cellular therapies in Japan.

and Oncology, the Japan Marrow Donor Program, cord blood banks, and the Japanese Society forTransplant and Cellular Therapy（JSTCT）by using Transplant Registry Unified Management

Considering the future of JDCHCT, the organization mission to contribute to the development of theProgram（TRUMP）in 2006, the establishment of JSTCT Working Groups in 2010, and the registry

field of hematopoietic cell transplantation and cell therapy is once again recognized.

study promotion activity led by the JSTCT and JDCHCT in the past decade accelerated registry

The challenges for the JDCHCT to continue to meet the expectations include widening of registryresearch activities.

data sources including patient reported information and data sharing capabilities with or without data
linkage to other data sources, decreasing the burden of massive data entry at centers, maintaining
The Center for International Blood and Marrow Transplant Researchand improving data quality including meeting requirements for data use for regulatory purposes. We（CIBMTR）in the US and the European Society for Blood and Marrow

hope to overcome these challenges by taking advantage of the recent rapid progress in information

Transplantation（EBMT）in Europe are well known for their prospectivetechnology.

and observational research activities in the field of HCT, based on their50

large outcomes registries.

I am grateful for the opportunity to work with this excellent HCT and cellular therapy community

In the US, Stem Cell Therapeutic Outcomes Database（SCTOD）

both locally as well as internationally. Heartfelt gratitude is to be extended to all the dedicated staffs,

as part of C.W. Bill Young Cell Transplantation Program, authorizedpartners, researchers, centers, and donors/patients. Together, we look forward to a future of continued

by the Stem Cell Therapeutic and Research Act of 2005 required US

challenges and passion.

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