オンコセラピー・サイエンス株式会社
OncoTherapy Science, Inc.

事業計画及び成⻑可能性に関する事項

証券コード︓4564

2024年6⽉25⽇

1

会社名

オンコセラピー・サイエンス株式会社
神奈川県川崎市川崎区東⽥町１－２「より副作⽤の少ないがん治療薬・治療法を⼀⽇も早くがんに苦しむ患者さんに届けること、がんとの闘いに勝つこと」

当社のミッション

社名の由来
onco(オンコ)とはオンコセラピー・サイエンス株式会社は、元東京⼤学医科学研究所ヒトゲノム
解析センター⻑ 中村祐輔 教授のがん遺伝⼦に関わる成果を基に、がん関連
遺伝⼦および遺伝⼦産物を標的としたがん治療薬、がん治療法の研究開発を⽬的とする⼤学発ベンチャーとして2001年に設⽴されました。
ラテン語で「オンコ」とは腫瘍（がん）を意味しており、 当社の名前”オンコセラ
ピー・サイエンス（OncoTherapyScience）”は、科学的アプローチによる エビ
デンスに基づいたがん治療の意味を込めて命名いたしました。また、当社のロゴマークは、櫟（イチイ)の⽊の実を表しております。 櫟は、アイヌ語で「オンコ」と⾔い、「神の⽊」を意味します。当社は、厳しい環境の中でしっかりと根を張り、 神の⽊として成⻑し続けるオンコの⽊の様に、 敢然とがんに⽴ち向かうバイオベン
チャーであり続けたいと願っております。
2

１．会社概要（1）当社グループの事業領域
オンコセラピー・サイエンス (略称OTS)(https://www.oncotherapy.co.jp/)

2001年4⽉〜

2017年7⽉〜

株式会社Cancer Precision Medicine(略称CPM)(https://www.cancerprecision.co.jp/)

医薬品の研究開発
がんワクチン抗体医薬
低分⼦医薬※がん遺伝⼦発現情報を活⽤した創薬研究
OTSでは、がん分⼦標的治療薬の開発に適した標的遺伝
⼦を多数同定しています。これらの標的遺伝⼦の発現様式や局在、機能、免疫原性など、遺伝⼦の特性に応じて、様々な⾓度から創薬研究・開発を進めています。

遺伝⼦解析サービス(全ゲノムシーケンス、ネオアンチゲン等)
免疫反応解析
リキッドバイオプシー
がん免疫治療研究開発※クリニカルラボを衛⽣検査所登録済（川崎市指令健医第288号 衛⽣検査所登録第293号）

3

１．会社概要（1）当社グループの事業領域〜主要ビジネスモデル〜
事業セグメント

会社

事業収益モデルイメージ

OTS

承認

3

相試験

第

2

相試験

第

1

相試験

第

⾮臨床試験

契約⼀時⾦

ライセンス契約等に基づく収⼊

創薬研究

OTS

基礎研究

「医薬品の研究及び開発」並びにこれらに関連する事業

ライセンス導出先（製薬会社など）

CPM

解析

結果納品

解析

料

料
検体

検体

検体

研究機関

解析

結果納品

料

解析サービス等
による収⼊

解析

CPM

解析

結果納品

解析

がんプレシジョン医療
関連事業

医療機関

企業

※CPMクリニカルラボは衛⽣検査所として登録済（川崎市指令健医第288号 衛⽣検査所登録第293号）

4

１．会社概要（1）当社グループの事業領域〜主要ビジネスモデル〜

OTS 医薬品の研究開発
独⾃の新規抗がん剤標的タンパク質の同定
新規分⼦標的治療法の開発
がん細胞に特異的に発現し、がん細胞の⽣存や増殖に必須である遺伝⼦を特定

がんペプチド 低分⼦医薬
ワクチン

抗体医薬

臨床試験

安全性、有効性確認

CPM 遺伝⼦解析サービス
遺伝⼦変異情報に基づいた治療薬の選択※がん遺伝⼦解析事業
CPMでは、衛⽣検査所登録済のクリニカルラボを運⽤し、遺伝⼦解析
サービス、⾎液からの遺伝⼦検査（リキッドバイオプシー）を提供しな
がら、免疫反応解析、新たながん免疫治療研究・開発を進めています。

治療薬 A

がん細胞

ネオアンチゲン

治療薬 B
治療薬 C

遺伝⼦変異

遺伝⼦発現および
遺伝⼦異常の解析

Ｘ
Ｏ
Ｘ

新⽣抗原の同定

MHC

⾎液からの遺伝⼦検査
時間

治療効果のモニタリング
再発の早期発⾒がんスクリーニング5

１．会社概要（1）当社グループの事業領域〜主要ビジネスモデル〜

有効な治療法のないがん患者さんへ
副作⽤の少ない効果的な治療薬・治療法を提供する
適切な⼈に
適切なタイミングで適切な治療法を提供する

⾰新的な新規がん治療薬のニーズ

候補品導出ライセンス導出先（製薬会社など）

契約⼀時⾦
マイルストーン
ロイヤリティー

OTS
医薬品
研究開発

新たな治療薬の開発
最先端技術
企業価値向上がん治療の課題事業提携機会

がん個別化医療の市場拡⼤

CPM
遺伝⼦
解析

解析結果納品

研究機関
医療機関

解析サービス等による収⼊

安定的な収益の確保
遺伝⼦解析ノウハウの蓄積
6

１．会社概要（2）世界的ながん治療薬開発の動向

世界におけるがん患者数+47%
約1,930万⼈
2020年

がん罹患数の動向

国内のがん患者数

約2,840万⼈※新たに診断されたがん罹患の数

世界のがん罹患数※

世界のがん死亡数

約1,930万⼈

約1,000万⼈

国内のがん罹患数※

国内のがん死亡数

約108万⼈

約39万⼈

2040年

乳房

前⽴腺

⾷道

膀胱

肺

胃

⼦宮

膵臓

⼤腸

肝臓

甲状腺

⽩⾎病

出典︓ GLOBOCAN 2020, Sung et al., CA Cancer J Clin.
平成28年度科学研究費補助⾦基盤研究(B)(⼀般)⽇本⼈におけるがんの原因・寄与度︓最新推計と将来予測
国⽴がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計」

その他

7

１．会社概要（2）世界的ながん治療薬開発の動向
世界医薬品市場 (がんのみ)

年平均成⻑率の予測+11.5〜14.5%• 2024〜2028年の年平均成⻑率（5-yr
CAGR）は、世界平均として 11.5〜
14.5％、⽇本では 4〜7％ が予測され
る。

EU４国
＆UK
US

出典︓ IQVIA Institute, Global Oncology Trends 2024: Outlook to 2028

新薬の開発から承認まで
基礎研究

⽇本

がん医薬品⽀出US$ Bn (10 億ドル)

• 2023年、世界のがん医薬品⽀出は2,230 億ドルであり、2028年には4,090 億ドルまでの増加が予測される。

創薬研究

⾮臨床
試験

新薬候補
特許出願

第1相
試験

第2相
試験

第3相
試験

承認

10.1年（平均）※ がん以外の新薬開発期間︓18年（平均）

出典︓IQVIA Institute, Global Oncology Trends 2019

※上記「10.1年」「18年」は研究期間・開発戦略等に要する期間、その他治験薬特性や対象疾患等
様々な特殊要因を持つ試験は含まず、画期的治療薬の統計上の数字（平均）として公表されているものです。
当社治験期間の参照とするものではありません。

科学的エビデンス
新たな作⽤機序と開発戦略
バイオマーカー（⽣物学的指標）

画期的治療薬指定
優先審査制度迅速承認制度※FDA（⽶国⾷品医薬品局）プログラム

開発期間短縮につなげる動き8

１．会社概要（3）当社グループの特徴
LMM（Laser Microbeam Microdissection）によりがん組織からがん細胞だけを⾼純度に単離する。
がん細胞

OTSの基盤技術︓独⾃の新規抗がん剤標的の同定

正常細胞

がん細胞

正常細胞

遺伝⼦の発現

遺伝⼦A
遺伝⼦B

遺伝⼦B
遺伝⼦C

ヒト正常臓器の発現解析

がん細胞と正常細胞
の発現解析

遺伝⼦D
遺伝⼦E

cDNAマイクロアレイ**感度と特異性が⾼く、ヒトのほぼ全遺伝⼦の発現を⼀度に解析できる、独⾃のcDNAマイクロアレイシステム。

遺伝⼦G
遺伝⼦H

がん細胞特異的に発現する遺伝⼦の同定

遺伝⼦I

がん細胞特異的に発現する遺伝⼦の中から、新規標的分⼦を選択する。

遺伝⼦I

遺伝⼦J

がん細胞特異的に発現する遺伝⼦

がん細胞特異的に発現する
遺伝⼦ B, F, I

RNA⼲渉

がん細胞の増殖に必須の遺伝⼦の同定（RNA⼲渉）

Druggable*1 なタンパク質*1 Druggable: ある標的タンパク質が、低分⼦化合物による機能調節に適した構造を持つこと。

新規*2の抗がん剤標的タンパク質

遺伝⼦F

遺伝⼦F

遺伝⼦の働きを抑える

遺伝⼦B

遺伝⼦F

遺伝⼦I

細胞増殖

細胞増殖
抑制

細胞増殖

標的候補

*2新規標的のため、新しい作⽤機序での抗腫瘍効果が期待できる。

9

１．会社概要（3）当社グループの特徴
・⼤学・研究機関との提携、共同研究
・科学的エビデンスを論⽂・学会発表
・特許出願

新規の抗がん剤標的タンパク質

がんペプチドワクチン

抗体医薬

低分⼦医薬

その他
（中分⼦医薬）特徴

免疫系に働きかけ、がん細胞を攻撃する能⼒を誘導する。

標的タンパク質に結合して、相互作⽤を阻害したり標的発現
細胞を傷害したりする。

標的タンパク質に結合して、働きを弱めたり、他の分⼦との相互作⽤を阻害したりする。

標的タンパク質に結合して、働きを弱めたり、他の分⼦との相互作⽤を阻害したりする。

対象標的

⾼い抗原性を持ち、細胞傷害性T細胞を誘導可能なタンパク
質

細胞膜上、細胞外分泌タンパ
ク質

細胞膜上、細胞外分泌、細胞
内タンパク質

細胞膜上、細胞外分泌、細胞
内タンパク質

投与⽅法

注射

注射

経⼝等、注射以外も可能

経⼝等、注射以外も可能• がん細胞を特異的に攻撃するので、毒性・副作⽤が少ない。
• 患者さんが持つタンパク質の⼀部分（ペプチド）を利⽤するので、迅速に研究開発を進められる。

• 標的への結合⼒が極めて強い。
• 標的への特異性が極めて⾼いので、標的外への作⽤に伴う毒性・副作⽤が少ない。

• 経⼝・注射等、多様な投与法が可能なので、投与に際し患者さんへの利便性が⾼い。
• 化学合成のため、製造コストが安く、⼤量合成が可能。

• 低分⼦よりも⾼い特異性と、抗体よりも⾼い吸収性を兼ね備える。
• 化学合成のため、製造コストが⽐較的安価で⼤量合成が可能。

• 患者さんの免疫機能が弱っている場合、うまく働かない。

• 対象標的は細胞外に存在するものに限られる。
• 細胞や微⽣物を利⽤して合成するため、製造コストが⾼い。

• 標的外への作⽤に伴う毒性・副作⽤のリスクが⽐較的⾼くなる。
• 開発品獲得までの探索研究に要する期間が⽐較的⻑い。

• ペプチドそのままの構造では分解を受けやすく、細胞透過性に乏しい場合もあるため、薬剤として利⽤するには修飾・改変
技術の適⽤が必要。

⻑所

短所

上記4つのモダリティに取り組むことにより、標的ごとに適した薬剤の開発と患者さんへの多様な選択肢の提供が可能になる

10

１．会社概要（3）当社グループの特徴

国内バイオベンチャーとの⽐較

治療領域

研究開発
プラットフォーム

A 社

B 社

C 社

オンコセラピー・サイエンス

循環器/疼痛/感染症

がん/感染症

がん/感染症/
中枢がん/(中枢)• 核酸医薬• DNAワクチン• ペプチドワクチン• 細胞• 抗体 (探索• ウイルス• 低分⼦

段階)• ペプチドワク
チン
• 抗体
• 低分⼦

Pipeline(開発品数)1)

8

3

8

9

特許登録
件数2)

58

3

6

120

論⽂数3)

17

5

31

40

＊A~C社、当社と創業または事業形態が近いバイオベンチャー
1)Phase 1〜申請準備の開発プロジェクト数（導出品を含む）
2)J-PlatPat検索結果; ⽇本で登録された特許件数 (2022年1⽉時点）
3)PubMed検索結果; 社員がAuthorに含まれる論⽂数 (2022年1⽉時点）

特許登録件数（120）
その他（18）新規標的
遺伝⼦（24）

ペプチド
ワクチン
（64）

低分⼦（4）
抗体（10）※導出済み︓ペプチドワクチン（34）
抗体（2）、その他（1） 多数の特許により独⾃技術を効果的に権利化し、⾼い競争⼒と収益を確保
 多数の論⽂発表により学術的貢献を果たし、⾼い技術⼒を証明※2022年度、知的財産権の戦略的評価を実施し、開発品・開発候補品における主要特許に変動せず、当社グループの事業には影響がない範囲で、出願国の⾒直しなど実施。

11

１．会社概要（3）当社グループの特徴

がん免疫療法開発の様々なノウハウ
がんペプチドワクチン
2万個以上の遺伝⼦から、計43遺伝⼦を対象としたタンパク質断⽚(エピトープペプチド)を既に同定※ 特許出願件数で、OTSは「がん免疫療法」全体で世界20位「がんワクチン療法」分野で世界3位
出典︓AnswersNews（2019.6.20）、2018年度の特許出願
技術動向調査報告書※ 知的財産権の戦略的評価を実施し、当社グループの事業には影響がない範囲で、出願国の⾒直しなどを随時実施実施。

CTL(Cytotoxic T lymphocyte、細胞傷害性T細胞)投与されたがん特異的ペプチドにより、活性化したリンパ球。
TCRを介してがん抗原ペプチドを認識し、その細胞を攻撃する。
TCR(T cell receptor、T細胞受容体)
CTLが、がん抗原ペプチドを認識する際に使⽤する受容体。

HLA分⼦
断⽚化されたがん抗原ペプチドを細胞の表⾯に差し出す役割を持つ。
差し出されたペプチドを認識したCTLは、その細胞への攻撃を開始する。

がん抗原ペプチド
HLA分⼦によってがん細胞の表⾯に差し出された、がんの⽬印となるペプチド。

12

１．会社概要（3）当社グループの特徴
⾰新的技術基盤がん遺伝⼦解析技術

がん遺伝⼦発現情報を活⽤した創薬研究(⾼い論⽂公表数、特許登録数)

幅広いモダリティの開発パイプライン

個別化医療をささえる
がんプレシジョン医療1)(ペプチド、抗体、低分⼦)

1)2017年CPM社を設⽴し事業を展開

がんプレシジョン医療とは適切な⼈に適切なタイミングで適切な治療を提供すること
がん患者さんの遺伝⼦解析
2017年7⽉、株式会社Cancer Precision
Medicine（CPM）の設⽴
遺伝⼦検査受託サービスの価値向上
新規免疫療法の研究開発の推進• ⽣存率の向上• ⾼精度にがんを狙う• 副作⽤の緩和

分⼦標的治療薬の選択および開発

患者さんごとに最適な治療を提供できるように
13

１．会社概要（3）当社グループの特徴

がんプレシジョン医療に向けてのCPM社のアプローチ(1)リキッドバイオプシー事業（診断）⾎液サンプル等、体液を⽤いてDNA（セルフリーDNA)を解析することにより、がん組織の遺伝⼦変異情報を知ることができる。患者さんに⼤きな負担をかけることなく、繰り返しがんの検査を⾏うことが可能な検査⽅法。（がんの早期発⾒および再発モニタリング）(2)クリニカルシーケンス事業（薬剤および治療法の選択）

全エクソーム解析・RNAシーケンスにより異常のある遺伝⼦や発現量などを調べて、患者さんのがん遺伝⼦情報に沿った適切な分⼦標的薬の選択に貢献する。
更にネオアンチゲン解析により個別化免疫療法に寄与できる。
分⼦標的薬の選択およびネオアンチゲン解析については、腫瘍組織が得られない場合でも、⾎液を⽤いたリキッドバイオプシーによって可能になっている。

(3)個別化免疫療法（ネオアンチゲンワクチン療法等）

ネオアンチゲンは、がん細胞に⽣じた体細胞変異に由来する新⽣抗原で、がん免疫療法の理想的な標的と考えられている。分⼦標的治療薬の恩恵にあずかれない患者さんにとっても、このネオアンチゲン
ワクチン療法は有⽤な治療選択肢となり得る。
TCR遺伝⼦導⼊T細胞療法は、ネオアンチゲンワクチン療法に続き研究開発を推進する。

14

１．会社概要（4）上場関連・資⾦調達状況

資⾦調達状況
研究開発資⾦の調達と現預⾦残⾼の年度別推移

17,825

2003/12上場

2013/9
公募増資

96億円

（百万円）
2024/5〜2024/6

2021/4〜2023/5
第三者割当による新株予約権⾏使

16,072

第三者割当による新株予約権⾏使

6.6億円

14億円

108億円
13,0702023/5〜2023/7

10,073

9,821
8,920

8,497

5,331

7,868

4,832

︵年度︶

03

04

2,900

2019/1〜2020/1

第三者割当による新株予約権⾏使

CP取得
50億円
02

4,858

6,740

7,563

4,714

27億円

240
01

7.8億円

8,938

8,791

4,229

135

新株式の発⾏および第三者割当による新株予約権⾏使

05

06

07

08

09

10

11

12

13

1,117
527

1,836
14

15

16

17

18

19

20

21

22

23

※2024/4/5 第35回新株予約権の取得及び消却並びに第三者割当による第36回新株予約権（⾏使価額修正条項付）の発⾏に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/04/240405_01.pdf※2024/4/22 第35回新株予約権の取得及び消却の完了並びに第三者割当による第36回新株予約権（⾏使価額修正条項付）の払込完了に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/04/240422_01.pdf※第36回新株予約権(⾏使価額修正条項付)の2024年6⽉14⽇現在までの⾏使価額総額は664百万円です。

15

１．会社概要（4）上場関連・資⾦調達状況

貸借対照表・財務状況<前期⽐増減トピックス>

・資産の約6割は研究開発の原資である現預⾦残⾼・相対するのは剰余⾦等の純資産
連結貸借対照表（2024年3⽉期）
資産当期損失による減少

負債・純資産⾃⼰資本⽐率

合計 867百万円

現預⾦, 527（前期⽐▲589）

負債, 513

90.0%
80.0%
70.0%
60.0%
50.0%
40.0%
30.0%
20.0%

（前期⽐▲142）
・流動負債 359
未払⾦
契約負債

139
197

2019年度 2020年度 2021年度 2022年度 2023年度

資本⾦, 50 （前期⽐▲739）
前期⽐経常利益増益額

その他純資産, 303
その他流動資産, 290

900
700
500
300
100
▲ 100
▲ 300
▲ 500

（前期⽐238）
・資本剰余⾦ 26,322
・利益剰余⾦ ▲26,092

固定資産, 49

（百万円）

2019年度 2020年度 2021年度 2022年度 2023年度

16

１．会社概要（4）上場関連・資⾦調達状況

第三者割当てによる⾏使価額修正条項付第 36 回新株予約権の発⾏
割当⽇

新株予約権数

2024年4⽉22⽇

540,000個

発⾏価額

新株予約権1個当たり７円（本新株予約権の払込総額3,780,000円）

発⾏時の潜在株式数

発⾏時の潜在株式数 54,000,000株（本新株予約権1個当たり100株）

調達予定額

差引⼿取概算 10.1億円

⾏使期間

⾏使期間2024年４⽉23⽇から2027年４⽉22⽇まで

⾏使価額及び
⾏使価額の修正条件

当初⾏使価額 19円
上限⾏使価額 なし / 下限⾏使価額 9.5円
⾏使価額は、本新株予約権の各⾏使請求の効⼒発⽣⽇（修正⽇）の属する週の前週の最終取引⽇の東証の普通取引の終値の90％に相当する⾦額（⼩数点第1位に切り上げ）に修正。修正後の⾏使価額が下限⾏使価額を下回る場合には、下限⾏使価額を⾏使価額とする

募集⼜は割当⽅法

第三者割当の⽅式による（割当先はLong Corridor Alpha Opportunities Master Fund及びMAP246 Segregated Portfolio）
調達計画額︓10.1億円

資⾦の具体的な使途

2.4①創薬医薬研究領域における
研究開発費

1.6

6.1
②医薬開発領域における研究
開発費③がんプレシジョン医療関連事業における経費及び研究開発費（億円）※2024/４/5 第35回新株予約権の取得及び消却並びに第三者割当による第36回新株予約権（⾏使価額修正条項付）の発⾏に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/04/240405_01.pdf

17

１．会社概要（4）上場関連・資⾦調達状況

第三者割当てによる新株式並びに第34回新株予約権及び第35回新株予約権の発⾏
新株式

第34回新株予約権

第35回新株予約権ー

割当⽇2023年4⽉10⽇
新株予約権数230,000個

割当⽇2023年4⽉10⽇
新株予約権数150,000個

発⾏価額

1株当たり45円

新株予約権1個当たり20円

新株予約権1個当たり9円

発⾏時の潜在株式数

ー

23,000,000株

15,000,000株

調達予定額

総額26.2億 （新株予約権︓⾏使期間2023年4⽉11⽇〜2025年4⽉10⽇）

割当⽇

新株予約権数

⾏使期間

当初⾏使価額 第34回50円 / 第35回93円
上限⾏使価額 なし / 下限⾏使価額 25円
⾏使価額は、本新株予約権の各⾏使請求の効⼒発⽣⽇（修正⽇）の属する週の前週の最終取引⽇の東証の普通取引の終値の90％に相当する⾦額（⼩数点第1位に切り上げ）に修正
修正後の⾏使価額が下限⾏使価額を下回る場合には、下限⾏使価額を⾏使価額とする

⾏使価額及び
⾏使価額の修正条件

ー

募集⼜は割当⽅法

第三者割当の⽅式による（割当先はLong Corridor Alpha Opportunities Master Fund及びMAP246 Segregated Portfolio）
調達計画額︓26.2億円

6.8
資⾦の具体的な使途

5.1①創薬医薬研究領域における
研究開発費

2.0

②医薬開発領域における研究
開発費

1.5

14.2
③がんプレシジョン医療関連事業における経費及び研究開発費

4.2
調達実施額︓7.9億円

⾏使状況

ー

満了

（億円）

取得消却 ※※2024/4/22 第35回新株予約権の取得及び消却の完了並びに第三者割当による第 36 回新株予約権（⾏使価額修正条項付）の払込完了に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/04/240422_01.pdf

18

１．会社概要（4）上場関連・資⾦調達状況

収益の分解とセグメント情報（百万円）

2019年度（第19期）「医薬品の研 がんプレシジョ 調整額
究及び開発」 ン医療関連 全社費⽤
並びにこれら 事業合計に関連する事
業

収益区分

（百万円）

2020年度（第20期）

合計「医薬品の研 がんプレシジョ 調整額
究及び開発」 ン医療関連 全社費⽤
並びにこれら 事業合計に関連する事業

2021年度（第21期）

合計「医薬品の研 がんプレシジョ 調整額
究及び開発」 ン医療関連事 全社費⽤
並びにこれらに 業合計
関連する事業2022年度（第22期）「医薬品の研 がんプレシジョ 調整額
究及び開発」 ン医療関連事 全社費⽤
並びにこれらに 業合計
関連する事業合計

2023年度（第23期）「医薬品の研 がんプレシジョ 調整額
究及び開発」 ン医療関連事 全社費⽤
並びにこれらに 業合計
関連する事業

合計

合計

顧客との契約から⽣じる収益

114

202

－

316

111

221

－

332

7

1,146

－

1,153

9

1,125

－

1,134

0

609

－

ライセンス契約等に基づく収⼊

114

－

－

114

111

－

－

110

7

－

－

7

9

－

－

9

0

－

－

0

－

202

－

202

－

221

－

221

－

1,146

－

1,146

－

1,125

－

1,125

－

609

－

610

△ 1,451

△ 394

△ 345

△ 2,189△ 1,131

△ 293

△ 214

△ 1,637△ 1,635

△ 48

△ 368

△ 2,052

△ 690

△ 34

△ 381

△ 1,106

△ 675

△ 235

△ 210

△ 1,120

解析サービス等による収⼊セグメント利益（△は損失）

(百万円)
1,500

2019年度

2020年度

2021年度

2022年度

2023年度610

解析サービス等による収⼊
ライセンス契約等に基づく収⼊医療品研究開発1,000

がんプレシジョン医療事業調整500

営業利益（△は損失）

0

解析サービスの安定的な売上を⽬指す

△ 500

CPM社

△ 1,000△ 1,120△ 1,500△ 1,106△ 1,637△ 2,000△ 2,500

連結⼦会社（当期は契約締結⼿続きの遅延による受注の期ずれ
等が発⽣）△ 2,052△ 2,189

縦棒 ︓ 収益区分
折線 ︓ セグメント利益（△は損失）

19

１．会社概要（5）前期・当期ハイライト
2023年

5⽉

8⽉

2024年

➢ 新規化合物に関する研究進捗
培養細胞を⽤いた薬効評価において、当社の複数の化合物が臓器線維症の発症機序を阻害することを確認。

➢ 新規化合物に関する共同研究契約締結※35ページ参照

国⽴研究開発法⼈医薬基盤・健康・栄養研究所と臓器線維症に関する新規化合物の創薬研究について共同研究契約の締結。

10⽉➢ AMED「⽇本医療研究開発機構 ⾰新的がん医療実⽤化研究事業」への、
徳島⼤学研究プロジェクト（研究開発分担者）の採択

12⽉➢ 国内における抗体医薬 OTSA101 第 I 相臨床試験の患者登録終了※30ページ参照

1⽉➢ 当社連結⼦会社での、獣医療分野における臨床検査事業着⼿※44ページ参照

2⽉➢ 臨時株主総会において「資本⾦の額の減少の件」の決議

CPM社において、がんの臨床検査及び免疫療法に関するノウハウを活かし、獣医療分野における臨床検査事業に着⼿。

➢ 連結⼦会社の合併（簡易合併・略式合併）※36ページ参照

当社を存続会社とする吸収合併⽅式であり、イムナス・ファーマは効⼒発⽣⽇をもって解散しました。

3⽉

4⽉➢ 当社連結⼦会社における、公⽴⼤学法⼈⼤阪との獣医療分野におけるリキッドバイオプシーに関する共同研究契約締結のお知らせ※35ページ参照➢ 新規化合物に関する研究進捗➢ がん抑制因⼦活性化創薬に関する共同研究契約締結➢ 第三者割当による第 36 回新株予約権（⾏使価額修正条項付）の発⾏※17ページ参照

20

１．会社概要（6）前期ハイライト

直近５期の連結業績推移

解析サービスの安定的な売上を⽬指す連結⼦会社CPM社（当期は契約締結⼿続きの遅延による受注の期ずれ等が発⽣）

2,500

1,742

1,730
1,375

1,500

1,154

1,135
716

500

△ 500

610

678

332

316

第19期

第20期

第21期

第22期

第23期

△ 1,561△ 1,500△ 2,238△ 2,572△ 1,119△ 1,288△ 2,500△ 3,500

売上⾼

研究開発費

当期利益

（百万円）
21

２．パイプライン（1）概要
開発ステージ

開発国/地域

導出先 etc.

⽇本

塩野義製薬株式会社

⽇本/欧州

塩野義製薬株式会社欧州

塩野義製薬株式会社

英国

塩野義製薬株式会社

治験薬

種類/
作⽤機序

対象疾患

S-588410

がんワクチン

⾷道がん

S-588410

がんワクチン膀胱がんS-488210

がんワクチン

頭頸部がん

S-588210

がんワクチン

固形がん

OTSGC-A24

がんワクチン

胃がん

OTSA101

FZD10抗体(90Y標識)

滑膜⾁腫

登録終了

⽇本

抗アミロイドβペプチド抗体A抗体

アルツハイマー型認知症

P1終了（欧州/⽇本）

―

⽩⾎病

登録終了

⽶国

OTS167低分⼦
MELK阻害剤
低分⼦
MELK阻害剤

OTS964等低分⼦
TOPK阻害剤

OTS167

⾮臨床

Ph1

Ph2

Ph3

P3終了
P2終了
P1終了

シンガポール/韓国 医師主導治験

乳がん

⽶国/⽇本

―

―

注︓創薬研究領域では、複数のがん特異的蛋⽩質を標的とする低分⼦化合物の新規化合物合成と構造
活性相関研究を進⾏中。また、⾃社化合物ライブラリを活⽤した複数の低分⼦化合物候補品を評価中。

22

２．パイプライン（2）パイプライン詳細 がんペプチドワクチン
治験薬

種類/
作⽤機序

対象疾患

S-588410

がんワクチン

⾷道がん

S-588410

がんワクチン膀胱がんS-488210

がんワクチン

頭頸部がん

S-588210

がんワクチン

固形がん

OTSGC-A24

がんワクチン

胃がん






開発ステージ
⾮臨床

Ph1

Ph2

Ph3

P3終了
P2終了
P1終了

開発国
/地域

導出先 etc.

⽇本

塩野義製薬株式会社

⽇本/欧州

塩野義製薬株式会社欧州

塩野義製薬株式会社

英国

塩野義製薬株式会社

シンガポール/韓国 医師主導治験

提携先製薬企業との戦略的対話を促進し、提携先が実施する臨床開発の側⾯⽀援、後⽅⽀援を強化して参ります。
S-588410⾷道がん第Ⅲ相臨床試験︓主要評価項⽬である無再発⽣存期間（RFS）に関して、S-588410群におけるRFS延⻑
について統計学的な有意差は認められませんでした。⼀⽅で、⾷道がん発⽣部位別あるいはリンパ節転移グレード別の探索的な部分集団解析では、S-588410投与により⼀定の発⽣部位の患者さん集団で全⽣存期間（OS）が有意に延⻑され、またリンパ節転移が多い患者さん集団ではRFSやOSの改善が認められる傾向を確認しております。
本試験で得られた結果については更に詳細な解析を⾏い、今後のがんペプチドワクチン開発⽅針の⼀助にする予定であります。今後の開発計画については、契約締結先である塩野義製薬株式会社と協議を継続して参ります。
なお、塩野義製薬株式会社は、S-588410の⾷道がん第Ⅲ相臨床試験のほか、膀胱がんを対象としたS-588410について
⽇欧で第Ⅱ相臨床試験を完了しており、頭頸部がんを対象としたS-488210は欧州で第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を、また、固形がんを対象としたS-588210は英国で第Ⅰ相臨床試験を、それぞれ実施しております。
OTSGC-A24の胃がんに対する免疫チェックポイント阻害剤併⽤第Ⅰ相臨床試験（医師主導治験）を実施しております。
23

２．パイプライン（2）パイプライン詳細 がんペプチドワクチン S-588410
S-588410⾷道がん第Ⅲ相臨床試験の概要
試験名
試験のフェーズ
⽬的
S-588410
ペプチドワクチン※UMIN-CTR 臨床試験登録情報（UMIN試験ID︓UMIN000016954）

⾷道がん患者を対象とした術後補助療法としてのS-588410第3相多施設共同プラセボ対照⼆重盲検無作
為化⽐較試験
第Ⅲ相

⽬標参加者数︓⾷道がん270例

術前補助療法を施⾏した⾷道がんに対して根治的切除術を⾏い，病理組織学的にリンパ節転移陽性が確認されたヒト⽩⾎球抗原(HLA)-A*24:02を有する⾷道がん患者を対象に，S-588410の術後補助療法としての有効性を検証する（S-588410投与群の無再発⽣存期間をプラセボ投与群と⽐較する）
⾷道がんにおいて発現の亢進が認められるがん精巣抗原（DEPDC1, MPHOSPH1, URLC10, CDCA1お
よびKOC1）に由来する5種類のHLA-A*24:02拘束性ペプチドからなるがん特異的ペプチドワクチン

評価項⽬

主要評価項⽬︓無再発⽣存期間（RFS）
副次評価項⽬︓特異的CTL解析、全⽣存期間(OS)、無病⽣存期間(DFS)、腫瘍評価，
Quality of life，有害事象評価

試験期間

2015年5⽉〜2021年7⽉

治療

S-588410を治験薬投与開始後12週までは週1回，13週以降94週までは2週に1回，⽪下投与する

試験解析結果のまとめ
 主要評価項⽬︓S-588410群におけるRFS延⻑について統計学的な有意差は認められませんでした。
 探索的な部分集団解析︓⾷道がん発⽣の部位別の検討により、上部胸部⾷道がん患者で全⽣存期間（OS）
が有意に延⻑され、S-588410 投与による⽪膚反応 Grade 3 を⽰した患者集団においてRFS や OS の改善
傾向がみられました※。
 副次評価項⽬︓S-588410投与により⾼いCTL誘導率が確認され、主な副作⽤は注射部位の⽪膚反応であり、重篤な⽪膚反応は認められませんでした。
※2023/6/29 食道がん患者を対象としたS-588410第Ⅲ相臨床試験に関連する学会発表のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2023/06/230629_01.pdf

24２．パイプライン（2）パイプライン詳細 がんペプチドワクチン OTSGC-A24
OTSGC-A24、第 I 相臨床試験の中間結果
出典︓Joan Choo et al., ESMO conference presentation #1255P (2022/09/13)

切除不能⼜は標準療法後の転移性胃がん
患者18名

部分奏功（PR）
安定（SD）
進⾏（PD）

病勢制御率1)（DCR）＝50％

最初の効果
病気の進⾏
観察継続

経過⽉数
1)病状をコントロールできている患者の割合。RECIST 評価（腫瘍の縮⼩を判定する⽅法）における、完全奏功（CR）と部分奏功（PR）に、腫瘍の⼤きさが変化しない安定（SD）の患者を加えた割合。

•••

有効性に関する部分奏功（PR）は 3 例（16.7%）、安定（SD）は 6 例（33.3%）であり、無増悪⽣存期間（PFS）の中央値は 1.64 ヶ⽉ 、全⽣存期間（OS）の中央値は 5.98 ヶ⽉。
特に、SD もしくは PR を⽰した患者における PFS 中央値は 13.5ヶ⽉、OS中央値は18.6 ヶ⽉であった。
安全性に対する⼤きな懸念は認められなかった。

参考︓標準治療で効果がない胃がん患者さんでのPh3試験結果（出典︓Kang et al., Lancet. 2017）
PD-1抗体治療群 vs 対照群︓CR+PR (11.2% vs 0%), PFS (1.61 ヶ⽉ vs 1.45 ヶ⽉), OS (5.26 ヶ⽉ vs 4.14 ヶ⽉)※2022/9/13 胃がん患者を対象としたペプチドワクチン「OTSGC-A24」と免疫チェックポイント阻害剤の併⽤療法における第 I 相臨床試験の途中経過発表のお知らせ
25
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2022/09/220913_01.pdf

２．パイプライン（2）パイプライン詳細 OTS167

MELK阻害剤

OTS167

 MELK（Maternal Embryonic Leucine Zipper Kinase）は、多くのがんで⾼頻度に⾼発現している 精巣以外の正常組織では低発現している
 がん細胞及びがん幹細胞の増殖・⽣存に重要である
 MELK阻害剤OTS167は、ヒトがん細胞移植モデル（マウス）でMELK特異的かつ強い抗腫瘍効果を認めている

MELKに対して⾼い阻害活性
OTS167 IC50

= 1.1 nM

*IC50︔半数阻害濃度。低い値を⽰す程阻害剤としての効果が⾼いとされる。

MELK特異的な抗腫瘍効果
No treatment

500
400
300
200
100

PC14肺がん細胞移植マウス
OTSSP167 10 mg/kg p.o. Q.D.
腫瘍の⼤きさ (mm3)

腫瘍の⼤きさ (mm3)A549肺がん細胞移植マウス

0

2

4

6

8

10

12

治療開始⽇からの⽇数

14

1000

コントロール（対照群）
OTS167 10 mg/kg 経⼝1回/1⽇

800

A549 PC14

600

MELK
β-actin

400

200
0

2

4

6

8

10

12

14

治療開始⽇からの⽇数

出典︓Chung et al., Oncotarget. 2016、OTS社内資料

26

２．パイプライン（2）パイプライン詳細 OTS167

OTS167 乳がんに対する第Ⅰ相臨床試験••（2017年5⽉〜、Clinical Trials登録ID︓NCT02926690）

経⼝投与での安全性・忍容性確認が主⽬的
カプセル剤（経⼝）として、より早く治験結果が得られるように進めていく

ステージ

第Ⅰ相

対象疾患

治療不応・再発乳がん（トリプルネガティブ乳がん（※）含む）

投与経路

経⼝（カプセル）

治験実施施設アメリカ︓MDアンダーソンがんセンター、ノーウォーク・ホスピタル、
メモリアルスローンケタリングがんセンター
⽇本国内の治験実施施設を追加（※）トリプルネガティブ乳がん︓エストロゲン受容体・プロゲステロン受容体・HER2の3つが発現していない乳がんのこと。乳がんの約15〜20％に相当する。

全世界の新規乳がん患者︓約226万⼈（2020年）、⼥性のがんでは1位（最多割合）として、全がん死亡の1/6に該当
治療法︓外科療法、放射線療法、薬物療法（化学療法、ホルモン療法など）
出典︓GLOBOCAN 2020, Sung et al., CA Cancer J Clin. ⽇本乳癌学会 乳癌診療ガイドライン

OTS167の急性⾻髄性⽩⾎病に対する第I/II相臨床試験は、5⽇連続静脈内投与後の安全性・忍容性について、⼀定の⽤量までの安全性が確認され、患者登録を終了しました。
※2021/11/25 MELK阻害剤「OTS167」の⽶国における急性⾻髄性⽩⾎病に対する第I/II相臨床試験患者登録終了に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2021/11/211125_01.pdf

27

２．パイプライン（2）パイプライン詳細 OTS167

OTS167の市場性⽩⾎病罹患者数︓年間 約48万⼈（世界）、約1万5千⼈（国内）
乳がん罹患者数 ︓年間 約226万⼈（世界）、約9万5千⼈（国内）
出典︓ GLOBOCAN 2020, Sung et al., CA Cancer J Clin. 国⽴がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計 (2018年)」

⽩⾎病や乳がんでは既存医薬品が多数上市されており売上⾼の予想は難しいが、経⼝抗がん剤として
⼤型医薬品になる可能性が⾼い参考）キナーゼ阻害剤としてがん領域の⼤型医薬品
製品名

⼀般名

主な適応疾患販売会社

2020年売上*1(100万USD)

メカニズム

Imbruvica

Ibrutinib

B細胞性腫瘍

AbbVie/J&J

9,442

ブルトン型チロシンキナーゼ阻害薬

Ibrance

Palbociclib

乳がん (HR+)

Pfizer5,392

サイクリン依存性キナーゼ CDK4/CDK6阻害薬

Tagrisso

Osimertinib

⾮⼩細胞肺がん

AstraZeneca

4,328

EGFRチロシンキナーゼ阻害薬

SprycelDasatinib

⾎液がん (CML, ALL)

BMS

2,140

チロシンキナーゼ阻害薬

Tasigna

Nilotinib

慢性⾻髄性⽩⾎病

Novartis

1,958

チロシンキナーゼ阻害薬

LenvimaLenvatinib

甲状腺がん etc.

Eisai/Merck

1,863

マルチキナーゼ阻害薬

Alecensa

Alectinib

⾮⼩細胞肺がん

Roche

1,292

ALKチロシンキナーゼ阻害薬

Gleevec

Imatinib

慢性⾻髄性⽩⾎病, GIST

Novartis

1,188

チロシンキナーゼ阻害薬

Afinitor

Everolimus

腎細胞がん、乳がん

Novartis

1,083

セリン・スレオニンキナーゼmTOR阻害薬*1 2020年 Oncology Global Sales, PharmaComapss資料より

28

２．パイプライン（2）パイプライン詳細 OTSA101

抗FZD10抗体

OTSA101

FZD10

がん細胞

ヒト滑膜⾁腫細胞(SYO-1)を移植したマウス
2520

腫瘍体積⽐率Anti-FZD10 mAb（抗FZD10抗体）

LoVo (FZD10 -) SYO-1 (FZD10 ++) FZD10（Frizzled Homolog 10） は滑膜⾁腫に特異的かつ⾼頻度に⾼発現して、細胞膜に発現している
 胎盤以外の正常臓器では発現していない
 FZD10をターゲットとした抗体（抗FZD10抗体）は、⽣体内でFZD10 陽性滑膜⾁腫へ
特異的に集積する 放射性核種である90Yを結合させたOTSA101（OTSA101-90Y）は、滑膜⾁腫細胞移植
マウスに対して強い抗腫瘍効果を⽰す

⾮標識抗FZD10抗体(5匹)

1590Y標識ヒトIgG抗体(5匹)

90Y標識抗FZD10抗体

10(OTSA101-90Y)
(30匹)

5
0
0

出典︓Furukawa et al., Cancer Sci. 2008、OTS社内資料

コントロール
(5匹)

10

20

30

40

50

60

治療開始⽇からの⽇数
単回投与

29

２．パイプライン（2）パイプライン詳細 OTSA101OTSA101 滑膜⾁腫に対する第 I 相臨床試験（2020年1⽉〜、Clinical Trials登録ID︓NCT04176016）

ステージ

第Ⅰ相

対象疾患

難治性または再発性滑膜⾁腫

⽬的

放射線同位元素を結合したOTSA101投与における安全性及び体内薬物動態の確認

投与経路

静脈内

⽇本
治験実施国

フランスにおいて医師主導による第I相臨床試験を実施し、OTSA101投与による安全性と体内集積について良好な結果を確認しております。なお、OTSA101は⽶国⾷品医薬品局（FDA）より、軟部⾁腫に対するオーファンドラッグ（希少疾病⽤医薬品）に指定されております。

滑膜⾁腫は⽪下組織や筋⾁などの軟部組織から発⽣する、発症頻度は少ない「希少がん」の⼀つ
新規滑膜⾁腫患者︓⼈⼝100万⼈あたり1〜3例の発⽣で、年間アメリカでは800⼈、国内では200⼈程度の発⽣が予想
治療法︓外科療法、放射線療法、薬物療法（化学療法）
出典︓（⽶）セントジュード⼩児研究病院／国⽴がん研究センター 希少がんセンター

 主⽬的である 111In 標識 OTSA101 投与後の安全性及び 90Y 標識 OTSA101 投与後の安全性・忍容性が確認されました。
 抗体の製剤費⽤が⾼額かつ、放射性同位元素を使⽤していることで⼿続きが煩雑であるため、経済合理性を勘案し、当社の独⾃開発パイプラインとしては終了しました。補助⾦の範囲での開発活動を継続、今後はライセンス活動に注⼒いたします。
 安全性及び薬物動態に関する臨床データを有効に活⽤し、腫瘍特異的な抗体医薬を確実かつ迅速に開発できるように共同研究、開発パートナーの模索⼜はライセンスアウト活動を進めます。
※2023/12/27 国内における抗体医薬 OTSA101 第 I 相臨床試験の患者登録終了に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2023/12/231227_01.pdf

30

２．パイプライン（2）パイプライン詳細 OTSA101OTSA101の市場性
滑膜⾁腫
罹患者数 4)(⼈)

罹患率（軟部⾁腫）(百万⼈)

⽇本

10万⼈あたり 3⼈ 1)

126

227

EU

10万⼈あたり 4〜5⼈ 2)

747

2,241

US

10万⼈あたり 4⼈ 3)

333

799

⼈⼝

合計

市場規模は希少疾病⽤医薬品であり売上⾼の予想は難しいが、いまだ有効な治療⽅法がない滑膜⾁腫に対するアンメット・メディカル・ニーズ5) への対応が可能になる3,267【今後期待される事業展開】
 開発・承認・販売を推進するライセンス先の獲得
 グローバル展開︓複数地域での開発・承認・発売
 他のがん種への適応拡⼤
1)国⽴がん研究センター希少がんセンター
2)欧州臨床腫瘍学会（ESMO）

3)The American Cancer Society4)⼈⼝（2020年）ｘ罹患率と、軟腫瘍登録者数のうち滑膜⾁腫の⽐率を6％1~3)で計算

5)まだ満たされていない医療上の必要性で、患者から強く求められている疾患に対する新たな医療の要求

31

３．当社独⾃化合物ライブラリの活⽤（1）概要
 創薬研究により蓄積された独⾃の化合物ライブラリおよび付随データを保有。
 がんに限らず、様々な疾患の治療標的となり得るタンパク質に対して強い阻害活性を⽰す化合物が複数存在。
 その使途について、引き続き情報収集を⾏うと共に、ライブラリの価値を利⽤した活⽤⽅法（共同研究等）を検討する。

独⾃化合物ライブラリを、新たな創薬標的プロジェクトのために活⽤する
独⾃化合物ライブラリ

約14,000
化合物

標的タンパク質

化合物
A-1

化合物
A-２

・・・

標的タンパク質

化合物
B-1

化合物
B-２

・・・

標的タンパク質化合物
C-1

開発候補品探索⇛臓器線維症の治療標的（リン酸化酵素）阻害剤
2022/10/31 新規化合物に関する研究着⼿のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2022/10/221031_01.pdf⇛FLT3（FMS-like tyrosine kinase 3）阻害剤
2022/4/11 FLT3阻害剤に関する研究結果の学会発表のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2022/04/220411_01.pdf

32

３．当社独⾃化合物ライブラリの活⽤（2）臓器線維症の治療標的（リン酸化酵素）阻害剤

臓器線維症
臓器線維症は、損傷をうけた臓器の修復過程において、細胞外マトリックスが過剰に沈着することにより線維化が進み、機能不全をきたす病態をいう。肺、肝臓、腎臓などさまざまな臓器に発症する。
臓器が線維化するとそこに「がん」が発⽣することが多く、臓器線維症は前がん病変として捉えることもできる。
疾患例
特発性肺線維症(IPF)、肝硬変、慢性肝炎(⾮アルコール性脂肪肝炎(NASH）
アルコール性肝炎、ウイルス性肝炎)、腎線維症 など治療薬の市場規模
特発性肺線維症（IPF）︓世界 52億6,800万⽶ドル/2027年予測
現在国内承認治療薬は２剤のみ
ピルフェニドン（商品名︓ピレスパ、製造販売︓塩野義製薬、国内承認︓2008年）
ニンテダニブ（商品名︓オフェブ、製造販売︓BI、国内承認︓2015年）2020年国内売上 393億円
NASH:

世界 843億4,000万⽶ドル/2029年予測⽇⽶欧 承認治療薬なし
出典︓株式会社グローバルインフォメーション調査レポート（無料公開部分）

33

３．当社独⾃化合物ライブラリの活⽤（2）臓器線維症の治療標的（リン酸化酵素）阻害剤

メディカルニーズが⾼い臓器線維症の例︓⾮アルコール性脂肪肝炎（NASH）

肝細胞がん

1

 ⾮アルコール性脂肪肝の原因
︓⽣活習慣の乱れ、内臓肥満、ストレスなど ⻑期間続けば、炎症による破壊と修復を繰り返し肝臓が硬くなり「線維化」される。
 有効な治療法は確⽴されていない。

出典︓国⽴国際医療研究センター、肝炎情報センター(https://www.kanen.ncgm.go.jp/cont/010/shibousei.html)

34

３．当社独⾃化合物ライブラリの活⽤（2）臓器線維症の治療標的（リン酸化酵素）阻害剤

臓器線維症の発症機序を阻害する有望化合物

現段階※

創薬研究における有望化合物の選定プロセス

酵素を⽤いた
評価

細胞を⽤いた
評価

+
•
•
•

•

線維症モデル
動物の作製、
その条件確認

モデル動物を⽤いた評価

共同研究を通じた精度の⾼い成果の早期獲得細胞を⽤いた評価で、複数の化合物が臓器線維症の発症機序を阻害することを確認しており、動物試験での薬効確認後、⾮臨床・臨床試験に向け、さらに化合物を選定する。
また、国⽴研究開発法⼈医薬基盤・健康・栄養研究所（NIBIOHN）との共同研究を通じ、精度の⾼い成果の早期獲得および化合物の価値向上を⽬指している。
ただし、当社は臓器線維症については開発ノウハウを持たないため、単独開発ではなくライセン
スアウトが⽬標。
※薬効評価に使⽤する線維症モデル動物の作製及びその条件確認に当初の予定より時間を要することが判明し、現在、モデル動物作製条件の再確認を実施している。

2023/8/4 新規化合物に関する共同研究契約締結のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2023/08/230804_01.pdf
2024/3/19 新規化合物に関する研究進捗のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/03/240319_02.pdf

35

４．イムナス・ファーマ社
概要

協和キリン(株)との抗アミロイドβペプチド抗体に関するライセンス導出契約終了
契約終了に伴い、協和キリン株式会社から当該抗体に係る特許権を譲り受ける

当社連結⼦会社の抗アミロイドβペプチド抗体の特徴
毒性の⾼いアミロイドβ凝集体への⾼い選択性を有しており、そのアミロイドβ凝集体を中和することにより、アルツハイマー型認知症の病状の進⾏を抑制。
アミロイド関連画像異常（ARIA）副作⽤のリスクが低く、安全な⻑期間の治療が期待される。
協和キリン(株)が実施した国内及び欧州での第 I 相臨床試験にて、安全性が確認された。
（ClinicalTrials.gov ID︓NCT02127476、NCT02377713、NCT03093519）

2024年3⽉28⽇、当社がイムナス・ファーマ株式会社を吸収合併

ライセンスアウト活動等を含む販売ならびに研究開発体制の強化、充実を図り、グループ全体の研究成果の有効利⽤ならびに経営合理化※2023/3/9 当社連結⼦会社における協和キリン株式会社との抗体に関するライセンス導出契約終了の合意及び特許権譲渡の合意に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2023/03/230309_01.pdf※2024/2/5 連結⼦会社の合併（簡易合併・略式合併）に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/02/240205_01.pdf

36

５．CPM社（1）がんプレシジョン医療へのアプローチ（クリニカルシーケンス）

適切な治療薬・治療法の選択クリニカルシーケンス
医師の診断により患者さんの遺伝⼦変異に合った
既存の治療薬を⾒つける

検体

早期発⾒・再発モニタリング

遺伝⼦解析

次世代シーケンサー

遺伝⼦変異

免疫療法の研究開発

Ｘ

治療薬 A

Ｏ

治療薬 B

Ｘ

治療薬 C

シーケンス解析情報を利⽤
37

５．CPM社（1）がんプレシジョン医療へのアプローチ（全ゲノムシーケンス解析）
全エクソームシーケンス解析

全ゲノムシーケンス解析

エクソン

エクソン

ヒトゲノム
DNAシーケンス断⽚

全エクソームシーケンス解析（WES）︓ゲノムDNA中にはタンパク質をコードする部分（エクソン）とそうでない部分（イントロン）が存在するが、エクソン領域の全体（エクソーム）を選択的に抽出し、効率的に解析する。疾患を引き起こす多くの変異はヒトゲノ
ムの2%に満たないエクソン領域に位置することが知られており、WES解析を⾏うことで疾患に関わる遺伝⼦変異の情報を効率的かつ低コストで取得することができる。
全ゲノムシーケンス解析（WGS）︓コーディング領域（エクソーム）と⾮コーディング領
域の両⽅を含む、ゲノムの包括的な特性評価を⾏う。がんの進⾏を促す変異の特定や、疾患との遺伝的関連の研究など、幅広いアプリケーションに利⽤できる。
2021年10⽉、全ゲノムシーケンス解析業務における⼤⼝受注
受注⾦額︓約 8 億円
受注期間︓2021年10⽉〜2022年3⽉※2021/10/18 当社連結⼦会社における⼤⼝受注に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2021/10/211018_01.pdf

38

５．CPM社（1）がんプレシジョン医療へのアプローチ（ネオアンチゲン解析）
がん細胞＝ネオアンチゲン

T細胞

がん特異的な抗原となるネオアンチゲンは、アミノ酸を変える遺伝⼦変異を持つDNAから作られるタンパク質が分解してできるもので、分解してできたペプチドはMHC(HLA)分⼦と結合することで、がん細胞の表⾯に運ばれ、免疫細胞の攻撃⽬標となる。

CLQKHLEVRCPR

ネオアンチゲン予測※※ CPM社が実施する受託検査

がん

未成熟樹状細胞ペプチド合成ネオアンチゲン特異的
細胞傷害性T細胞
抗原提⽰分⼦(MHC)

成熟樹状細胞
出典︓Anagnostou et al., Cancer Discov. 2017、OTS社内資料

ネオアンチゲン樹状細胞療法

がん細胞に⽣じた体細胞変異に由来する新⽣抗原（ネオアンチゲン）は、正常細胞には発現していない。そのため、⾮⾃⼰の抗原として⾮常に強い免疫反応を引き起こすと考えられる。
樹状細胞療法は、がん細胞由来の抗原を提⽰した樹状細胞（免疫細胞の⼀種、がん細胞のような異物を細胞内に取り込
み、取り込んだ細胞由来のタンパク質断⽚を細胞表⾯に出し、他の免疫細胞に提⽰することで免疫反応を誘導する）を⼤量に調製し、体内へ投与する治療法。
従って、がん細胞を認識するT細胞が効
率よく誘導され、抗腫瘍効果を発揮する。

39

５．CPM社（1）がんプレシジョン医療へのアプローチ（ネオアンチゲン解析）
共同研究先︓福岡がん総合クリニック（森崎 隆 先⽣）※CPM社はネオアンチゲン解析を担当

・ 標準治療不応進⾏がん17症例を対象にしたネオアンチゲン樹状細胞療法。
・ 本治療において重篤な有害事象はなく、1症例では持続的な腫瘍の消失（CR）、3症例では部分的な縮⼩（PR）、10症例では安定した状態（SD）を⽰した。
・ また、ネオアンチゲンペプチドに対するT細胞の免疫応答の誘導も確認された。
継続的な腫瘍の消失（CR）が確認された腎細胞がんの肺転移症例

治療前※⽮印︓治療前の肺転移
出典︓Morisaki et al., Anticancer Res. 2021

ネオアンチゲン樹状細胞の治療

6回の投与後腫瘍の消失（CR）

時間40

５．CPM社（1）がんプレシジョン医療へのアプローチ（リキッドバイオプシー）
liquid biopsy︓liquid=液体、biopsy=⽣体検査・従来の組織⽣検（部位を特定してがん組織部分を切り出す）に⽐べ、⾝体に負担の少ない採⾎で繰り返し測定可能。
・⾎管から採取するため、全⾝のどこの部位のがんでも遺伝⼦変異を検査可能。

次世代シーケンサーを⽤いた遺伝⼦変異の検出

リキッドバイオプシーの世界市場
年平均成⻑率 ︓+33.4％
2025年の予想 ︓6,300億円（概算）
出典︓ Adroit Market Research, Global Liquid Biopsy Market Size Forecast 2019 to 2025

遺伝⼦変異

がん治療効果のモニタリングや再発の早期発⾒がんスクリーニングと早期診断
がんの遺伝⼦変異情報に基づいた薬の選択

時間

Ｘ

治療薬 A

Ｏ

治療薬 B

Ｘ

治療薬 C

41

５．CPM社（1）がんプレシジョン医療へのアプローチ（新規がん遺伝⼦パネル開発）
リキッドバイオプシーは、がんの診断から治療薬の選択、治療効果および再発モニタリ
ングまでさまざまなタイミングでくり返し利⽤することが期待されている検査です。

早期発⾒

最適な治療薬の選択

感度の⾼いモニタリング

再発の早期発⾒

保険適⽤対象⼀⽅で、現状のリキッドバイオプシーパネル検査の保険適⽤対象者は、以下の⽅に対して１回だけ認められています。
・原発不明がんや希少がんなどの標準治療がない固形がん患者さん
・局所進⾏あるいは転移が認められ標準治療が終了となった（⾒込み含む）
固形がん患者さん⇒ リキッドバイオプシーの利点を活かし、「適切なタイミングで」「繰り返し」検査を⾏う医療を実現するため、新規がん遺伝⼦パネル検査の開発に着⼿
42

５．CPM社（1）がんプレシジョン医療へのアプローチ（新規がん遺伝⼦パネル開発）
リキッドバイオプシーの利点を活かし、適切なタイミングで繰り返し利⽤できる新規がん遺伝⼦パネルの開発を⽬指す。
新規がん遺伝⼦パネル検査の概要︓
 さまざまな固形がんに共通するがん遺伝⼦変異を対象としたパネル
 クローン性造⾎（※）に関連する遺伝⼦変異を含む※⾎液細胞が増殖する過程で、遺伝⼦変異を伴う現象。
加齢やがんの治療等によって増加し、⾎液がん等の疾病の発症リスクに関連する。

 保険診療下でも実施可能なパネル検査を⽬指す
保険診療下での検査提供の流れ
実施施設︓

試薬製造企業

製造販売企業

主な役割︓• がん遺伝⼦パネ
ルの試薬製造• がん遺伝⼦パネルの製造販売CPM• がん遺伝⼦パネルによる臨床検査• 薬事申請• 保険適⽤申請• 品質管理検証⽤試薬の製造開始

計画検討中※2023/3/13 当社連結⼦会社における新規がん遺伝⼦パネル検査の開発着⼿のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2023/03/230313_01.pdf• 検討試験および臨床試験における解析

医療機関• がん遺伝⼦パネ
ル検査を利⽤したがんの診断および治療• 臨床試験

検討試験および臨床試験計画中
43

５．CPM社（2）獣医療分野へのアプローチ

がんの臨床検査および免疫療法に関するノウハウを活かし、獣医療分野
における臨床検査事業に着⼿
背景•

ペットの⾼齢化、医療の⾼度化による市場拡⼤•

ゲノムデータの蓄積が⼗分でなく、ゲノム医療や創薬研究が⼗分に展開できていない

CPMのアプローチ•

がんの早期発⾒および再発モニタリングのためのリキッドバイオプシーや、
ネオアンチゲンを利⽤したがん免疫療法のための遺伝⼦解析等の臨床検査のノウハウを活かす•

獣医療分野の研究機関等と連携して臨床検査の有⽤性について検討し、獣医療分野への貢献を⽬指す※2024/1/30 当社連結⼦会社での、獣医療分野における臨床検査事業着⼿のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/01/240130_01.pdf※2024/3/5 当社連結⼦会社における、公⽴⼤学法⼈⼤阪との獣医療分野におけるリキッドバイオプシーに関する共同研究契約締結のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/03/240305_01.pdf

44

５．CPM社（3）受託解析サービス事業
CPM社では、次世代シーケンス解析および免疫解析の技術を活かした受託解析サービス事業を展開している。市場動向や顧客からの要望を踏まえ、新規技術の導⼊およびサービス拡充を進めている。

新規技術導⼊・サービスの拡充実績
 新規技術を⽤いたシングルセルRNAシーケンス解析

HIVE CLX Single-cell RNAseq Solution（Revvity, Inc.︓旧PerkinElmer, Inc.）を⽤いて、サンプルストレージから
シングルセルRNAシーケンス解析まで⼀貫して⾏う。
特別な機器を使⽤せずに⽣細胞を迅速にシングルセル化し、凍結保存することが可能。
また、マイクロ流路を使⽤しない細胞キャプチャにより、これまで困難だった顆粒球などの脆弱な細胞の解析が可能。

※2023/10/2 CPMニュースリリース「HIVE CLX Single-cell RNAseq Solutionを⽤いたシングルセルRNAシーケンス解析受託開始のお知らせ」
https://www.cancerprecision.co.jp/news/detail.php?id=49

 RNAシーケンス解析におけるデータ解析オプション拡充

ヒト・マウス等のRNAシーケンスデータを⽤いて、遺伝⼦発現に関する各種データ解析を⾏うオプション項⽬を拡充した。
※2023/12/4 CPMニュースリリース「RNAシーケンス解析におけるデータ解析オプション拡充のお知らせ」
https://www.cancerprecision.co.jp/news/detail.php?id=50

 他社パネルを⽤いたリキッドバイオプシー臨床検査の開始

⾎液検体（リキッドバイオプシー）から523遺伝⼦を対象にした包括的ゲノムプロファイリングを⾏う臨床検査。
１塩基変異（SNV）、挿⼊・⽋失（Indel）、コピー数変異（CNV）および融合遺伝⼦（Fusion gene）の検出、および腫瘍免疫バイオマーカーとなる腫瘍変異負荷（TMB）、マイクロサテライト不安定性（MSI）の測定が可能。
科学的根拠・薬剤承認情報・治療ガイドラインに基づき、得られた遺伝⼦変異情報に関連する分⼦標的治療薬や臨床試験の情報を提供する。

※2024/4/22 CPMニュースリリース「新規実施項⽬のお知らせ」
https://www.cancerprecision.co.jp/news/pdf/LAB%EF%BC%8FBRO%EF%BC%8FINF0115_%E6%96%B0%E8%A6%8F%E5%AE%9F%E6%96%BD%E9%A0%85%E7%9B%AE%E3%81%AE%E3%81%8A%E7%9F%A5%E3%82%89%E3%81%9B.pdf

 新規⼤型⾼速解析機器の導⼊

旧機種と⽐較して、約2.5倍のデータ量を取得可能

45

７．達成⽬標/将来ビジョン（1）今後の⽅針

事業推進のスピード

⾼齢化進⾏
分⼦標的
治療薬開発

がん診断による

早期発⾒増加 研究成果を⼀⽇も早く臨床開発へ がんプレシジョン医療分野の質の⾼い解析検査、
がん免疫療法の研究開発をより早く進展

事業領域の拡⼤

がんプレシジョ
ン医療進展

市場は拡⼤

 低分⼦医薬、がんペプチドワクチン、抗体医薬は
早期ライセンスアウトを⽬標とし、より多くの医薬品開発⽤途へ応⽤ がんプレシジョン医療に積極的に取り組む
 ⾃社化合物ライブラリを活⽤し、新規化合物等の開発候補品を探索

リスクとリターンのバランス
 提携契約、研究開発の締結により製品化の可能性を極⼤化しつつリスクは経営上合理的なレベルにとどめる

画期的ながん治療薬・治療法の研究及び開発を着実に推進し、がん治療の分野で社会に貢献

46

７．達成⽬標/将来ビジョン（1）今後の⽅針

基礎研究・創薬研究 ⾃社基盤技術に基づく新規分⼦標的治療薬の創製に向けた活動の継続
 外部研究機関との共同研究による⾃社創薬プログラムの価値向上
 ⾃社開発品の適応拡⼤に向けた共同研究の企画・推進 臓器線維症治療標的に対する新規化合物の研究・ライセンスアウト活動※ ⾃社化合物ライブラリ活⽤の検討

臨床開発
 OTS167, OTSA101︓迅速な開発の実施により、治験の早期終了を⽬指す
 OTSGC-A24︓医師主導治験⽀援の継続
 開発候補品創製に向けたプロジェクトの推進※新規化合物研究について

2022年上期に新たに発表された臓器線維症に関する新しい作⽤機序の報告論⽂により、臓器線維症の治療標的として有望な可能性があるとされたリン酸化酵素（キナーゼ）について、当社化合物ライブラリに、強く阻害する化合物が複数存在していることが判明しました。現在までに培養細胞を⽤いた薬効評価まで完了し、モデル動物を⽤いた薬効評価の研究が進捗しております。本化合物についてはライセンスアウトを⽬標とし、⾃社での単独開発は検討しておりません。
※2022/10/31 新規化合物に関する研究着⼿のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2022/10/221031_01.pdf※2023/5/15 新規化合物に関する研究進捗のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2023/05/230515_01.pdf※2024/3/19 新規化合物に関する研究進捗のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/03/240319_02.pdf

47

７．達成⽬標/将来ビジョン（1）今後の⽅針

事業提携
 ⾃社パイプライン新規提携先の開拓 ライセンスアウト先企業への開発および研究⽀援 アカデミアとの連携による⾃社基盤技術およびパイプラインの価値最⼤化 共同研究、受託研究等による⾃社化合物ライブラリ活⽤の検討
 抗アミロイドβペプチド抗体のライセンスアウト活動の推進

がんプレシジョン医療
 ⼤規模遺伝⼦解析業務への継続的な参画
 医療機関との連携によるがんプレシジョン医療浸透に向けた活動の継続
 がん免疫研究に関連する市場への受託業務サービスの展開
 新規がん遺伝⼦パネル検査開発の推進
 獣医療分野における臨床検査事業の推進※新規がん遺伝⼦パネル検査の開発着⼿••••

当社連結⼦会社であるCPM社は、2023年3⽉に保険診療下で実施可能な、リキッドバイオプシーによりがん遺伝⼦を検査する新しいパネル及び検査⼿法の開発に着⼿。
さまざまな固形がんに共通するがん遺伝⼦変異を対象とし、既存の治療薬の標的となる遺伝⼦変異を包括的かつ安価に解析することを⽬指す。
がんと関連しない変異であるクローン性造⾎も対象に含め、リキッドバイオプシーにおける偽陽性の評価や、クローン性造⾎のモニタリングに利⽤することも⽬的とする。
保険適⽤を⽬指し、医療機器製造販売を⾏う企業との提携について検討を進める。

※2023/3/13 当社連結⼦会社における新規がん遺伝⼦パネル検査の開発着⼿のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2023/03/230313_01.pdf

48

７．達成⽬標/将来ビジョン（2）今後の⽅針 継続企業の前提に関する注記解消に向けて①「がんプレシジョン医療関連事業」への経営資源の集約による経営基盤安定化
課題

取り組み状況（2024.3期）

CPM社「がんプレシジョン医療関連事業」セグメントの受注拡⼤及び利
益率の向上

・全ゲノム解析等実⾏計画への参画ならびに貢献
・国内だけでなく海外受注拡⼤を⽬指して営業活動や検査能⼒拡⼤等、社内体制強化中・受注能⼒・解析能⼒拡⼤のため新規⼤型⾼速解析機器を導⼊し2024.3期（4Q）稼働開始

CPM社の新規がん遺伝⼦パネル検査の優先的開発・今後保険診療下で実施可能なパネルの開発、⽶国及びアジア諸国の受託連携について法令等踏まえ検討中

CPM社の新規検査項⽬の追加

・イヌやネコなどの獣医療分野への参⼊を⽬指し開発着⼿。公⽴⼤学法
⼈⼤阪と、獣医療分野におけるリキッドバイオプシーに係る共同研究契約を締結
2024.1 当社連結⼦会社での、獣医療分野における臨床検査事業着⼿のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/01/240130_01.pdf

2024.3 当社連結⼦会社における、公⽴⼤学法⼈⼤阪との獣医療分野におけるリキッドバ
イオプシーに関する共同研究契約締結のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/03/240305_01.pdf

・市場の需要にあわせ検査項⽬を随時追加中
https://www.cancerprecision.co.jp/news/?cat=tab1

49

７．達成⽬標/将来ビジョン（2）今後の⽅針 継続企業の前提に関する注記解消に向けて②「医薬品の研究及び開発」関連事業における早期ライセンスアウトの企図及び開発
計画の実⾏
課題

取り組み状況

臓器線維症に対する新規化合物に関する研究、早期データ集約によるライセンス活動及び価値向上

・当社の複数の化合物が他者論⽂と同様に臓器線維症の発症機序を阻害す
ることを確認2023.5

新規化合物に関する研究進捗のお知らせ

https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2023/05/230515_01.pdf

・国⽴研究開発法⼈医薬基盤・健康・栄養研究所（NIBIOHN）と、臓器線維症に関する新規化合物の創薬研究について共同研究契約を締結
2023.8

新規化合物に関する共同研究契約締結のお知らせ

https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2023/08/230804_01.pdf

・2024.3までにモデル動物を⽤いた薬効評価結果判明を⽬指していたが、予備動物試験で薬効評価に使⽤する線維症モデル動物の作製及びその作成
条件の再確認が必要なことが判明し、継続して実施中
2024.3

新規化合物に関する研究進捗のお知らせ

https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/03/240319_02.pdf

⾃社化合物ライブラリを活⽤し、 32ページ参照
・⼤規模の化合物ライブラリを効率的に分析するため、AIなど最新技術を新規化合物等の開発候補品を探活⽤する研究を検討
索
当社パイプラインOTS167等の外部委託費⽤削減、新たな費⽤の抑制及び補助⾦活⽤等

・ライセンスアウト済パイプラインは影響なし
・当社実施のOTS167については27ページ参照

50

７．達成⽬標/将来ビジョン（2）今後の⽅針 継続企業の前提に関する注記解消に向けて③適時適切な資⾦調達の実施
課題

取り組み状況

資⾦需要や「がんプレシジョン医療関連事業」の受注状況を踏まえ、適切なタイミング
で実施

2024.4 第三者割当による第36回新株予約権（⾏使価額修正条項付）の発⾏を決議、現在新株予約権⾏使進⾏中17ページ参照
2024.4.5 第35回新株予約権の取得及び消却並びに第三者割当による第36回新株予約権（⾏使価額修正条項付）の発⾏に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/04/240405_01.pdf
2024.4.22 第35回新株予約権の取得及び消却の完了並びに第三者割当による第36回新株予約権（⾏使価額修正条項付）の払込完了に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/04/240422_01.pdf
2024.6.3 第三者割当による第36回新株予約権（⾏使価額修正条項付）の⽉間⾏使状況に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/06/240603_01.pdf
2024.6.5 第三者割当による第36回新株予約権（⾏使価額修正条項付）の⼤量⾏使に関するお知らせhttps://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/06/240605_01.pdf

継続企業の前提に関する注記解消に向けて、上記①〜③施策を推進し、収益⼒の向上と財務体質の強化に取り組みます51

７．達成⽬標/将来ビジョン（3）研究開発・解析業務の状況と達成⽬標
状況と達成⽬標

品⽬

2023年

2024年

2025年以降の達成⽬標 3）

OTS167

 第 I 相試験の患者登録加速化
 適応拡⼤・価値向上に向けた共同研究の継続 経⼝投与での安全性・忍容性確認、開発パートナー模索と連携
 治験に必要な製剤を⾒直し費⽤削減に努める アンメット・メディカル・ニーズ
に対して適応拡⼤を⽬指す

OTSA101

 第 I 相試験の患者登録終了
 静脈投与での安全性・忍容性を確認

 開発パートナー模索と連携 適応拡⼤・価値向上に向けた共
同研究、共同開発の模索

 製薬企業への導出
 最新の技術を加えた新たな抗体医
薬品への共同開発

 第 I 相試験の中間解析

 免疫チェックポイント阻害剤の併⽤療法における安全性と有効性を評価
 開発パートナー模索と連携

 製薬企業への導出

抗アミロイドβペプチド抗体 ライセンスアウト活動の推進

 ライセンスアウト活動の推進

 ライセンスアウト活動の推進

新規候補

 治療メカニズムの解明
 酵素と細胞を⽤いた候補化合物の評価、共同研究の実施

 動物モデルでの評価
 早期導出を視野に⼊れつつ開発パートナー模索と連携 ⾮臨床試験のサポート

 がんに限らず⾃社化合物ライブラ
リを活⽤した複数の低分⼦化合物
候補品同定
 製薬企業への導出

解析
サービス

 ⼤規模遺伝⼦解析業務の⽇常診療へ向けた取り組みの継続
 がん免疫・シーケンス解析サー
ビスの顧客拡⼤ リキッドバイオプシーによる新規がん遺伝⼦パネルの開発

 ⼤規模遺伝⼦解析業務の⽇常診療へ向けた取り組みの継続
 がんプレシジョン医療浸透に向けた新規解析サービスの開発
 リキッドバイオプシーによる新規がん遺伝⼦パネルの開発

 がんプレシジョン医療浸透に向けた新規解析サービスの開発および導⼊
 リキッドバイオプシーによる新規
がん遺伝⼦パネルの開発

4）

4）

創薬
1）

解析
業務

OTSGCA24 2）, 4）1）⾃社開発品および⾃社から⽀援の医師主導治験

2）医師主導治験（Clinical Trials登録ID︓NCT03784040）

⾊︓研究、開発、解析業務関連3）達成⽬標は当社想定を⽰しているものであり、記載通りに進捗することを保証するものではありません
4） 継続企業の前提に関する注記解消に向けて、現在の状態での導出を⽬指すことといたしました52

８．リスク情報
主要な事業リスクと対策
リスク区分

主要なリスク

研究開発の
不確実性

収益計上
資⾦調達

提携企業

※１
※２

リスクの内容顕在化
時期 影響度可能性

当社の研究開発活動の基盤は中村祐輔⽒の研究成果であり、創業から今後も同⽒から引き続き科学⾯に関して協⼒を得ることとなっているが、何らかの理由により協⼒が得られなくなるリスクがある。

低⼤当社グループは、提携先製薬企業と共同、または当社グルー
プ独⾃に複数の臨床開発を⾏っているが、これらの活動が計
画通りに実施できる保証はなく、進捗に遅れや、期待通りの成果が得られない可能性があり、提携先と想定していたイベントの達成の遅れや達成できなかったことにより、将来期待された収益の受領の遅れや受領できないことになり、多額の研究開発コストが回収できないリスクがある。

中⼤当社グループは、研究開発型の企業として多額の研究開発費が必要であり、特に、医薬品の開発期間は基礎研究から上市まで通常10年以上の⻑期間に及ぶため、収益に先⾏して研究開発費が発⽣する。また収益計上も、契約提携先の製薬企業等の研究開発の進捗及び医薬品開発の販売の状
況等に依存しているため、収益計上にかなりの期間を要する、または収益が計上されない可能性があり、財務体質に⼤きな悪影響が⽣じるリスクがある。
（※１）
当社グループの販売先は、製薬企業、医療機関、研究機関等を対象とする限定されたものであるため、取引先当たりの事
業収益の依存度が⾼く、契約を締結している取引先の契約
解消や取引先の経営⽅針・状況に著しい変更等が⽣じた場
合、業績が⼤きく影響を受けるリスクがある。

随時

中

⾼

⼤

⼤

対応策
中村祐輔⽒とは科学・研究についてのコミュニケーションを継続的に⾏うことで、当社ヘの協⼒関係の維持に努めると同時に、同⽒の指導を受けた多くの研究関係者などとのネットワーク作りにも取り組む。

安定的な収益基盤が構築できるまでは、事業収益の計上による収⼊以外に、資本市場からの資⾦調達を計画的に⾏うことでも財務体質の安定化に取り組む。また事業収益についても、事業領域の拡⼤戦略により、ライセンス契約等による収⼊、解析サービス等による収⼊、の性質の異なる2つの両軸とすることで、リスクの軽減化を図る。
（※１）

事業領域の拡⼤を⾏うと同時に、開発パイプラインの早期導出への取り組みと新規開発パイプラインの追加に取り組むことでリスクを分散する。

本資料提出⽇現在、当社には継続企業の前提に関する重要な疑義を⽣じさせるような事象⼜は状況が存在しております。
今後も、本資料49⾴〜51⾴に記載した施策を推進し、収益⼒の向上と財務体質の強化に取り組みますが、これらの対応策は実施中であり、現時点では継続企業の前提に関する重要な不確実性が認められます。
上記以外のリスク情報については、有価証券報告書の「事業等のリスク」をご参照ください。

53

補⾜資料

54

役員・ガバナンス
嶋⽥

順⼀

Junichi Shimada

代表取締役社⻑ President & CEO
有識者/経営経験者
当社連結⼦会社 株式会社Cancer Precision Medicine代表取締役社⻑加藤 肇夫
Hatsuo Kato

取締役会⻑
Chairman

有識者/経営経験者

朴 在賢
Jae-Hyun Park

取締役
Director

研究者/博⼠（医学）（東京⼤学⼤学院卒）
当社Chief Scientific Officer
当社連結⼦会社 株式会社Cancer Precision Medicine取締役
経歴
2008.04国⽴研究開発法⼈理化学研究所ゲノム医科学研究センター
2010.11コールド・スプリング・ハーバー研究所 キャンサーセンター
2013.04シカゴ⼤学医学部助教授

三⽊ 義男
Yoshio Miki

社外取締役
External Director

医師/研究者/博⼠（医学）当社連結⼦会社 株式会社Cancer Precision Medicine取締役
東京医科⻭科⼤学名誉教授
筑波⼤学プレシジョンメディスン開発研究センター客員教授
医誠会国際総合病院特任副院⻑

⼩峰 雄⼀
Yuichi Komine

社外取締役
External Director

公認会計⼠
税理⼠

⼭根 由⾹
Yuka Yamane

監査役
Auditor

研究者/学識経験者
当社連結⼦会社 株式会社Cancer Precision Medicine監査役

⾼⽊ 美也⼦Miyako Takagi

社外監査役/独⽴役員
Independent
External Auditor

研究者/博⼠（理学）当社独⽴役員
東京通信⼤学特任教授

⽥島 照久
Teruhisa Tajima

社外監査役
External Auditor

公認会計⼠
税理⼠

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会社沿⾰
2001年４⽉

がん関連遺伝⼦及び遺伝⼦産物を利⽤したがん治療薬、がん治療法及びがん診断薬の研究開発を⽬的として、東京都港区芝に設⽴。

2001年５⽉

東京⼤学医科学研究所と共同研究を開始。

2001年11⽉

東京都港区⽩⾦台に本店移転。

2002年10⽉

東京都港区の本店所在地に⾃社の研究所を開設。

2003年12⽉

東京証券取引所マザーズ市場に上場。

2004年８⽉

抗体医薬の商業化（開発・販売）を⽬的として株式会社医学⽣物学研究所と合弁にてイムナス・ファーマ株式会社を設⽴。

2005年３⽉

本社及び本社ラボ施設を神奈川県川崎市⾼津区に移転し、同所に創薬研究所を開設。

2006年６⽉

ペプチド・ワクチンの開発を⽬的として、連結⼦会社となるワクチン・サイエンス株式会社を設⽴。

2007年９⽉

関連会社イムナス・ファーマ株式会社の株式取得により連結⼦会社化。

2007年９⽉

連結⼦会社のワクチン・サイエンス株式会社を吸収合併。

2010年５⽉
2017年７⽉
2017年８⽉
2017年11⽉
2019年９⽉

フランスに、抗体医薬をはじめとしたがん治療薬の研究開発を⽬的に、連結⼦会社Laboratoires
OncoTherapy Science France S.A.R.L.を設⽴。（治験終了に伴い2019年に清算結了）
がん遺伝⼦の⼤規模解析検査ならびにがん免疫療法の研究開発を⽬的として、連結⼦会社となる株式会社
Cancer Precision Medicineを設⽴。
Theragen Bio Co., Ltd.（本社︓韓国。旧Theragen Etex Co., Ltd.）の資本参加・業務提携により、株式会社Cancer Precision Medicineを合弁会社化。
当社を吸収分割会社、株式会社Cancer Precision Medicineを吸収分割承継会社とし、腫瘍免疫解析部を会社分割。
フランスでの治験終了に伴い、連結⼦会社Laboratoires OncoTherapy Science France S.A.R.L.を清算結了。

2022年４⽉

東京証券取引所の市場区分の⾒直しにより、東京証券取引所のマザーズ市場からグロース市場に移⾏

2023年１⽉

神奈川県川崎市川崎区に本店及び研究開発拠点（ラボ）を移転。

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各ステークホルダーとのコミュニケーション

独⽴⾏政法⼈ 医薬品医療機器総合機構（PMDA）、
⽶国⾷品医薬品局（FDA）、シンガポール、韓国等
当社は新薬開発を円滑に進めるため、各国の関連当局、治験実施医療機関及び関連専⾨家等と適時・適切なコミュニケーションを図っています。その結果、当社の治験及び開発計画の妥当性等の早期確認や、より効率的な治験実施・医薬品開発を実現しております。
また、医薬品開発等に関連する法令、関連通知及びガイドラインに沿った開発にも努めております。

専⾨医、各⼤学
当社では医薬品開発に必要な専⾨知識を有する国内外の専⾨家、医学専⾨医等のKOL（キー・オピニオ
ン・リーダー）と良好な関係・連携体制を構築し、新薬開発を進めています。⼤学・研究機関の複数の研究者（教授等）が顧問等として兼業しており、その他臨床試験の進捗にあわせて専⾨医の指導が必要な場合スポットとして兼業依頼をしております。さらに、⼤学、研究との間で共同研究契約に基づく共同研究を実施して、当社開発医薬品等の価値向上のため努⼒しております。当社グループとしてはこれらの兼業を⾏っている者との関係においては、利益相反等の⾏為が発⽣しないように法規制等を遵守するとともに、当社グループの企業運営上取締役会の監視等を通じて⼗分留意しております。

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経営上の重要な契約等
契約会社名

主な契約内容東京⼤学医科学研究所に所属する複数の研究者

当社は譲渡の対価として、上記特許を受ける権利に係る発明を第三者に実施させ、当該第三者から収受したロイヤルティーの⼀定割合を譲渡⼈に⽀払う。

国⽴⼤学法⼈東京⼤学

当社は譲渡の対価として、⼀定額の契約⼀時⾦を⽀払う。
上記特許を受ける権利に係る発明を当社が使⽤して得た収⼊の⼀定額を⽀払う。
当社が上記特許を受ける権利を第三者に実施させ、当該第三者から収受した実施料の⼀定割合を譲渡⼈に⽀払う。

塩野義製薬株式会社①ペプチドワクチン研究開発の継続的な発展を⽬的とし、当社は全疾患を対象とした適応拡
⼤と、オンコアンチゲン由来の当社が権利を保有するペプチドワクチンを複数個含有したペプチドカクテルワクチンを有効成分とする医薬品開発・製造・販売権を塩野義製薬株式会社に独占的に許諾する。
②塩野義製薬株式会社は、当社に対し、⼀定額の⼀時⾦を⽀払い、また⼀定の条件を満たす
場合、それぞれ⼀定額のマイルストーンを⽀払う。
③当社は塩野義製薬株式会社の開発の協⼒要請に合意した場合には、科学的⾒地からの専⾨的助⾔や説明、その他の協⼒や⽀援をする。
④塩野義製薬株式会社は、当社に対し、治療薬の正味販売⾼に応じて、当該治療薬の上市後特定の条件を満たす期間、⼀定率のロイヤルティを⽀払う。
⑤より有効なペプチドワクチンの探索研究を共同で⾏う。
⑥当社はS-588410の⾷道がんに対する第Ⅲ相臨床試験費⽤の⼀部を負担する。

塩野義製薬株式会社①当社と塩野義製薬株式会社は、ペプチドワクチンの迅速かつ確実な創薬化をめざし、より有効なペプチドワクチンの探索研究を共同で⾏う。
②塩野義製薬株式会社は、当社に対し、研究経費を⽀払う。

※上記以外の契約等については、有価証券報告書の「経営上の重要な契約等」をご参照ください。

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本資料は、投資者に対する情報提供を目的として記載したものであり、投資勧誘を目的としたものではありません。本資料発表
日現在の将来に関する前提、見通し、計画に基づく予測が含まれております。これらは現時点で入手可能な情報から得られた当社の判断に基づくものであり、今後の経済情勢、市場の変動等に関わるリスクや不確定要因により、実際の業績は予測と大きく異なる可能性があります。
当社の事業計画に対する評価及び投資に関する決定は投資者
ご自身の判断において行われるようお願いいたします。
次回の本開示は、通期決算発表後（2025年6月）を予定しています。

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