第18回定時株主総会

オンコセラピー・サイエンス株式会社
2019年６⽉20⽇
1

OTSのミッション
より治療効果が⾼く、より副作⽤の少ないがん治療薬・治療法を⼀⽇も早くがんに苦しむ患者さんに届けること
がんとの闘いに勝つこと

2

OTSの特徴

3

OTSの⾰新的基盤技術→創薬モデル

1. 新鮮な多数の臨床検体（サンプル）- 約１０００例以上の臨床検体（患者数 20〜80 名/ がん種)

2. がん特異的遺伝⼦の特定- Laser Microbeam Microdissection (LMM) system
がん細胞および正常細胞の遺伝⼦発現データベース構築- 独⾃の cDNA マイクロアレイ解析

3. がん細胞の⽣存または増殖に必須であるか確認- RNA⼲渉法による阻害他の確認

4. ヒトの31正常臓器細胞における発現の確認- ⽣命維持に重要な正常臓器細胞では発現していない
4

OTSの研究開発戦略
ＯＴＳ⾰新的基盤技術に基づく創薬モデルから新薬候補を継続的に創製＜低分⼦医薬＞
 ⼤学・ 研究機関の医師・研究者など専⾨家との協⼒
 グローバルな視点で臨床試験を迅速に遂⾏＜がんペプチドワクチン＞
 提携先製薬企業との戦略的対話促進
 提携先の側⽅⽀援、後⽅⽀援＜抗体医薬＞
 ⽇⽶欧での希少疾患薬の承認を⽬指す
5

開発パイプライン

6

開発パイプライン（2019.3現在）
⾷道がんの第Ⅲ相試験（塩野義導出済）を筆頭に、3分野（低分⼦、ペプチドワクチン、抗体）のすべてで、治験段階の開発が進んでいる

低分⼦
ペプ
チド
ワク
チン
抗体化合物

標的/疾患

導出

OTS167

MELK/⽩⾎病－

OTS167

MELK/乳がん－

OTS964等

TOPK

－

⾷道がん

塩野義製薬
株式会社

S-588410（開発⽀援）

S-588410

膀胱がん

塩野義製薬
株式会社

S-488210

頭頚部がん

塩野義製薬
株式会社

S-588210

固形がん

塩野義製薬
株式会社

OTSGC-A24

胃がん（医師主導治験）

⾮臨床試験

第Ⅰ相
臨床試験

第Ⅱ相
臨床試験第Ⅲ相臨床試験－

OTSA101

滑膜⾁腫－

KHK6640

アルツハイマー型認知症

協和発酵キリン株式会社

注：⻘は当社開発中（開発⽀援含む）、緑は導出済み（導出先の製薬会社が開発中）

7

当期の活動状況

8

OTS167臨床開発状況
 2017年5⽉乳がん患者を対象とした第1相試験の患者登録開始
 経⼝投与での安全性・忍容性確認が主⽬的
ステージ

第1相

対象疾患

治療不応・再発乳がん（トリプルネガティブ乳がん含む）

投与経路

経⼝（カプセル）

治験実施施設MDアンダーソンがんセンター、コーネル⼤学、ノーウォーク・ホスピタル、メモリアルスローンケタリングがんセンター（アメリカ）

⽬的

OTS167経⼝反復投与の安全性、忍容性確認
⽤量制限毒性（DLT）、最⼤耐量（MTD）
体内薬物動態の確認
トリプルネガティブ乳がんにおける有効性（副次的）9

OTS167臨床開発状況
 2016年8⽉⾎液がん患者を対象とした第1/2相試験開始
 静脈内反復投与での安全性、最⼤耐量確認が主⽬的
ステージ

第1/2相

対象疾患

治療不応・再発⽩⾎病（急性⾻髄性⽩⾎病、急性リンパ性⽩⾎病、慢性⾻髄性⽩⾎病、⾻髄異形成症候群、⾻髄増殖性腫瘍）

投与経路

静脈内

治験実施施設シカゴ⼤学、コーネル⼤学（アメリカ）

⽬的

第1相
OTS167反復投与（連⽇）の安全性、忍容性確認
⽤量制限毒性（DLT）、最⼤耐量（MTD）確認
体内薬物動態の確認
第2相
推奨投与⽤量・⽤法での安全性・有効性確認
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OTSA101-90Y 臨床開発状況と今後の⽅針

⾮臨床試験

第1相試験

第2相試験

第3相試験

承認

 フランスにおいて滑膜⾁腫患者を対象とした医師主導第Ⅰ相臨床試験を終了（安全性、腫瘍集積を確認）
 OTSA101-90Yはオーファンドラッグとして開発：欧州医薬品庁（EMA）、⽶⾷品医薬品局（ＦＤＡ）によるオーファンドラッグ指定
 ⽇⽶欧の規制当局と次の臨床試験を検討する（オーファンドラッグ活⽤）
 滑膜⾁腫における承認申請（⽇⽶欧）を⽬指す 他のがん種の追加適応を検討する
11がんペプチドワクチン開発状況
化合物ペプ
チドワク
チン

S-588410

標的/疾患

導出⾷道がん

塩野義製薬
株式会社（開発⽀援）

S-588410

膀胱がん

塩野義製薬
株式会社

S-488210

頭頚部がん

塩野義製薬
株式会社

S-588210

固形がん

塩野義製薬
株式会社

OTSGC-A24

胃がん（医師主導治験）

⾮臨床試験

第Ⅰ相
臨床試験

第Ⅱ相
臨床試験

第Ⅲ相
臨床試験

－

注：⻘は当社開発中（開発⽀援含む）、緑は導出済み（導出先の製薬会社が開発中）

 固形がん患者を対象としたS-588210第1相試験をイギリスで開始 胃がん患者を対象としたOTSGC-A24とオプジーボ併⽤第1相試験をシンガポールで実施中

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がんプレシジョン医療への取組み〜株式会社Cancer Precision Medicineのミッション〜

がんプレシジョン医療
適切な⼈に適切なタイミングで適切な治療を⼈の遺伝⼦解析情報

新しい治療法の研究開発• ⽣存率の向上• ⾼精度にがんを狙う• 副作⽤の緩和
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CPM社の受託事業および研究開発

適切な治療薬・治療法の選択免疫療法の研究開発
早期発⾒・再発モニタリング

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CPM社のアプローチ(1) 適切な治療薬の選択 シーケンス解析(2) 新規がん治療薬・治療法の研究開発
個別化免疫療法 ネオアンチゲンワクチン療法
 TCR遺伝⼦導⼊T細胞療法(3) がんスクリーニング率向上と早期診断
再発の早期発⾒と早期治療
 リキッドバイオプシー
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対処すべき課題
１、基礎研究の継続的な実施
２、創薬研究の確実な推進
３、臨床開発の確実かつ迅速な推進
４、新規提携先の開拓及び既存提携先との提携事業の確実な推進
５、がんプレシジョン医療関連事業への取組み
６、経営環境及び経営者の問題意識と今後の⽅針について
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１、基礎研究の継続的な実施✓神経芽腫に対するMELK阻害剤「OTS167」の抗腫瘍効果に関する論⽂(2019.2)✓がん標的分⼦であるメチル化転移酵素SUV39H2を阻害する低分⼦化合物に関する論⽂(2018.8)✓当社が新規抗がん剤（低分⼦化合物）を開発中のたんぱく
質メチル化転移酵素SMYD3に関して重要な働きがあることを発表した論⽂(2016.9) ：：：他多数→今後も当社独⾃及び共同研究等による研究体制の充実と円滑な推進を図る
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２、創薬研究の確実な推進〜⾰新的基盤技術に基づく創薬モデル〜
低分⼦

低分⼦医薬

OTS167 、OTS964等
創薬新規標的
がん細胞に発現し正常細胞に発現しない網羅的遺伝⼦解析
データベースペプチドワクチン

ペプチドワクチン

S-588410、他複数
抗体

抗体医薬

OTSA10118

２、創薬研究の確実な推進〜事例：低分⼦医薬の創薬研究の進展イメージ〜

低分⼦化合物

標的/疾患

OTS167

MELK/⽩⾎病

OTS167

MELK/乳がん

OTS964等

TOPK―

5種類の標的を同定済

基礎研究
創薬研究

⾮臨床試験

第Ⅰ相
臨床試験

第Ⅱ相
臨床試験

第Ⅲ相
臨床試験

出典： OTS社内資料→画期的医薬品の創薬を⽬指す19

３、臨床開発の確実かつ迅速な推進〜今後の開発⽅針〜
OTS167（MELK阻害剤）✓⾎液がん、固形がん(難治性)を対象に静脈内投与と経⼝投与の開発を進める✓グローバルで治験を実施しており、2019.3期において施設追加を確認しており更に開発を加速する

OTS964等（TOPK阻害剤）✓臨床試験開始を⽬指し、製剤化検討及びOTS964を含めTOPK化合物について⾮臨床試験を実施中✓TOPK化合物の最適化検討を継続しより効果の強く⾒込める化合物開発を進める
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３、臨床開発の確実かつ迅速な推進〜今後の開発⽅針〜
OTSA101（抗FZD10抗体）✓企業主導の次の臨床試験について検討し、滑膜⾁腫における⽇⽶欧の承認申請を⽬指す（オーファンドラッグ活⽤）✓他のがん種の追加適応を検討する

各がんペプチドワクチン✓提携先が実施する各臨床開発の側⾯⽀援、後⽅⽀援を強化✓OTSGC-A24の胃がんに対する免疫チェックポイント阻害剤併⽤
第Ⅰ相臨床試験（医師主導治験）を実施→データに基づいた適応症の選択を⾏い、臨床開発を確実かつ迅速に推進させる⽅針

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４、新規提携先の開拓及び既存提携先との提携事業の確実な推進
低分
⼦ペプ
チド
ワク
チン
抗体

化合物

標的/疾患

導出OTS167

MELK/⽩⾎病－

OTS167

MELK/乳がん－

OTS964等

TOPK－

⾷道がん

塩野義製薬
株式会社

S-588410（開発⽀援）

S-588410

膀胱がん

塩野義製薬
株式会社

S-488210

頭頚部がん

塩野義製薬
株式会社

S-588210

固形がん

塩野義製薬
株式会社

OTSGC-A24

胃がん（医師主導治験）

⾮臨床試験

第Ⅰ相
臨床試験

第Ⅱ相
臨床試験

第Ⅲ相
臨床試験

－

OTSA101

滑膜⾁腫－

KHK6640

アルツハイマー型認知症

協和発酵キリン株式会社

注：⻘は当社開発中（開発⽀援含む）、緑は導出済み（導出先の製薬会社が開発中）

開発パイプライン（2019.3現在）→⼀⽇も早く医薬品候補化合物の上市を⽬指す

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サイアス株式会社とのライセンス契約締結＜合意の内容＞
・当社のがん治療⽤ペプチドワクチンを利⽤して製造した再⽣T細胞をがん治療に⽤いることに関して独占的な開発・製造・販売権を供与
・サイアス社は、当該ペプチドワクチンを利⽤して製造した再⽣T細胞を⽤いたがん患者さんの治療を⽬指す
・契約⼀時⾦、マイルストーン及び上市後のロイヤルティーをサイアス社から受け取る＜サイアス株式会社＞
・サイアス株式会社は、ヒトiPS細胞を介して得られる再⽣T細胞を⽤いた免疫細胞療法の製剤の提供を⽬指す会社23

５、がんプレシジョン医療関連事業への取組み

検査受託サービス
川崎市指令健医第288号

研究開発

衛⽣検査所登録第293号

 全エクソーム
RNAシーケンス
ネオアンチゲン解析
 リキッドバイオプシー
 TCR/BCRレパトア解析
 免疫反応解析

 ネオアンチゲンワクチン療法
 TCR遺伝⼦導⼊T細胞療法

適切な治療と希望を全てのがん患者さんへ

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(1)適切な治療薬の選択
採取

検体

医師の診断により患者さんの遺伝⼦変異に合った既存の治療薬を⾒つける
薬A

クリニカルシーケンスとは解析
次世代シーケンサー
シーケンス解析情報を利⽤薬B

薬C
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(2)新規がん治療薬・治療法の研究開発

ネオアンチゲンとはがん細胞

T 細胞

KHLEVRCPR
ネオアンチゲン

がん特異的な抗原となるネオアンチゲンは、アミノ酸を変える遺伝⼦変異を持つDNAから作られるタンパク質が分解してできるもので、分解してできたペプチドはMHC(HLA)分⼦とくっつくことで、がん細胞の表⾯に運ばれ、免疫細胞の攻撃⽬標となる。
adapted from Anagnostou et al., Cancer Discov. 2017 (Cancer Discov 2017;7:264-76)

26

(2) 新規がん治療法の研究開発

ネオアンチゲン樹状細胞（DC）療法

がん細胞

がん

ネオアンチゲン予測
ペプチド合成（コスモ・バイオ社）

未成熟樹状細胞抗原提⽰分⼦ネオアンチゲン特異的
細胞傷害性T細胞(MHC)

成熟樹状細胞CPM社内資料27

(3)がんスクリーニング率向上と早期診断

リキッドバイオプシー

セルフリーDNA (cell free DNA; cfDNA)

28

(3)がんスクリーニング率向上と早期診断

リキッドバイオプシーの応⽤

がん治療効果のモニタリングおよび再発の早期発⾒治療（⼿術）

再発時間
………

採⾎

セルフリーDNA
遺伝⼦変異

がんスクリーニングと早期診断
健常⼈
セルフリーDNA
遺伝⼦変異
がんの確認（画像診断）

がんの遺伝⼦変異情報に基づいた薬の選択29

(3)がんスクリーニング率向上と早期診断 共同研究
契約先

概要

IMSグループ医療法⼈社団明芳会
IMSグループ医療法⼈財団明理会
株式会社アイル

胃がん、⼤腸がんの⼿術後再発の早期発⾒を⽬的とした共同研究

公益財団法⼈がん研究会

固形がんの診断を⽬的とした技術・改良、新規技術の共同研究

セコム医療システム株式会社
医療法⼈社団あんしん会
四⾕メディカルキューブ

リキッドバイオプシーによるがんの早期発⾒法の検討にかかる共同研究

IMSグループ
職員数： 21,709 名 （2017年）
総病床数： 12,493 床 （2017年）

外来患者数： 418,944 名 （2016年）
⼿術数： 8,548 件 （2016年）

セコム健康くらぶKENKO 提携医療機関

30

６、経営環境⾼齢化進⾏
がん診断による早期発⾒増加
分⼦標的治療薬登場

がんプレシジョン
医療進展

市場は拡⼤

31

６、経営者の問題意識と今後の⽅針〜拡⼤する市場に対応するための重要な要素〜

事業推進のスピード
リスクとリターンのバランス•研究成果を⼀⽇も早く臨床開発へ•臨床開発を加速•がんプレシジョン医療分野の質の⾼い解析検
査、がん免疫療法の研究開発をより早く進展
32

６、経営者の問題意識と今後の⽅針〜拡⼤する市場に対応するための重要な要素〜

事業領域の拡⼤•低分⼦医薬、がんペプチドワクチン、抗体医薬はより多くの医薬品開発⽤途へ応⽤•がんプレシジョン医療に積極的に取り組む

33

６、経営者の問題意識と今後の⽅針〜拡⼤する市場に対応するための重要な要素〜

リスクとリターンのバランス•提携契約、研究開発の締結により製品化の可能性を極⼤化しつつリスクは経営上合理的なレベルにとどめる

34

当社グループ⽬標への包括的アプローチ
ＯＴＳ

分⼦標的薬を提供
発病/治療••••

健康診断
遺伝⼦情報あり⼿術
化学療法
分⼦標的治療チェックポイント阻害剤
遺伝⼦変異情報参照

治癒・経過観察・メンテナンス（再発予防）
遺伝⼦情報あり

再発/治療
••••

⼿術
化学療法
分⼦標的治療チェックポイント阻害剤
遺伝⼦変異情報参照

ＤＣ
Ｐ
Ｍ

Ｄ

健常

新たな遺伝⼦解析情報の提供
リキッド
バイオプシー

ネオアンチゲン療法

リキッド
バイオプシー

ネオアンチゲン療法

個⼈の健康ステージに合わせたソリューションの提供

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本資料は、投資者に対する情報提供を目的として記載したものであり、投資勧誘を目的としたものではありません。本資料発表
日現在の将来に関する前提、見通し、計画に基づく予測が含まれております。これらは現時点で入手可能な情報から得られた当社の判断に基づくものであり、今後の経済情勢、市場の変動等に関わるリスクや不確定要因により、実際の業績は予測と大きく異なる可能性があります。
当社の事業計画に対する評価及び投資に関する決定は投資者ご自身の判断において行われるようお願いいたします。

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