オンコセラピー・サイエンス株式会社（4564）平成26年３月期 第２四半期決算短信○添付資料の目次

１．当四半期決算に関する定性的情報 …………………………………………………… 2（１）経営成績に関する説明 ……………………………………………………………… 2（２）財政状態に関する説明 ……………………………………………………………… 2（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明 ………………………………… 2２．四半期連結財務諸表 …………………………………………………………………… 4（１）四半期連結貸借対照表 ……………………………………………………………… 4（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書 ………………………… 6四半期連結損益計算書 ……………………………………………………………… 6四半期連結包括利益計算書 ………………………………………………………… 7（３）四半期連結キャッシュ・フロー計算書 …………………………………………… 8（４）四半期連結財務諸表に関する注記事項 …………………………………………… 9継続企業の前提に関する注記 ……………………………………………………… 9株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記 ……………………………… 9重要な後発事象 ……………………………………………………………………… 9３．補足情報 ………………………………………………………………………………… 10（１）研究開発活動 ………………………………………………………………………… 10－1－

オンコセラピー・サイエンス株式会社（4564）平成26年３月期 第２四半期決算短信

１．当四半期決算に関する定性的情報（１）経営成績に関する説明当第２四半期連結累計期間における連結事業収益につきましては、提携先製薬企業からの開発協力金などの受領により、333百万円（前年同四半期比 798百万円の減少）となりました。
また、医薬品候補物質等の基礎研究、創薬研究の実施、及び当社グループ独自での臨床開発の継続的な推進及び進展により、連結営業損失は2,084百万円（前年同四半期比 959百万円の増加）、連結経常損失は2,075百万円（同 957百万円の増加）、連結四半期純損失は2,014百万円（同 895百万円の増加）となりました。

（２）財政状態に関する説明当第２四半期連結会計期間の総資産は、20,376百万円（前連結会計年度末比 8,833百万円増加）となりました。流動資産は19,925百万円（同 8,862百万円増加）、これは、現金及び預金が前連結会計年度末と比べて10,517百万円増加した一方、売掛金が1,318百万円減少したことが主な要因となっております。固定資産は、451百万円（同 29百万円減少）となっております。
負債は、1,012百万円（前連結会計年度末比 173百万円減少）となりました。流動負債は、801百万円（同 200百万円減少）、これは、前連結会計年度末と比べて未払金が82百万円、前受金が99百万円減少したことが主な要因となっております。固定負債は211百万円（同 27百万円増加）となっております。
純資産は19,363百万円（前連結会計年度末比 9,006百万円増加）となりました。これは、利益剰余金が前連結会計年度末と比べて2,014百万円減少した一方、公募増資及び第三者割当増資による普通株式発行等により、資本金が5,508百万円、資本剰余金が5,508百万円増加したことが主な要因になっております。
当第２四半期連結累計期間における現金及び現金同等物（以下「資金」という。）は、19,014百万円（前第２四半期連結累計期間比 9,338百万円増加）となりました。
当第２四半期連結累計期間における営業活動によるキャッシュ・フローは、479百万円の資金の減少（前第２四半期連結累計期間は752百万円の増加）となりました。これは、税金等調整前四半期純損失2,037百万円を計上した一方、売上債権の減少による資金の増加1,318百万円が主な要因となっております。
当第２四半期連結累計期間における投資活動によるキャッシュ・フローは、20百万円の資金の減少（同 32百万円の減少）となりました。これは有形固定資産の取得による支出の3百万円、無形固定資産の取得による支出17百万円が要因となっております。
当第２四半期連結累計期間における財務活動によるキャッシュ・フローは、11,017百万円の資金の増加（同 15百万円の増加）となりました。これは主に、公募増資及び第三者割当増資による普通株式発行の収入ならびに新株予約権の行使による普通株式発行の収入11,017百万円によるものです。

（３）連結業績予想などの将来予測情報に関する説明当社グループの今期の見通しにつきましては、がん関連遺伝子の機能解析、がんワクチン、低分子医薬、抗体医薬、核酸医薬等の創薬研究を更に進展させるとともに、当社グループ独自で実施中の承認申請を目指した膵臓がんに対するがんペプチドカクテルワクチン療法剤C01の第Ⅲ相臨床試験（COMPETEPC Study）、胃がんに対する治療用カクテルワクチンOTSGC-A24の第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験（シンガポール、日本、韓国にて実施）、がん治療用抗体医薬OTSA101の第I相臨床試験（フランスにて実施）、がん幹細－2－

オンコセラピー・サイエンス株式会社（4564）平成26年３月期 第２四半期決算短信胞を標的とした新規低分子化合物OTS167の第I相臨床試験（米国にて実施）、臨床開発を決定した新規キナーゼを標的とする高活性医薬品候補低分子化合物OTS964等の開発パイプライン、および提携先製薬企業と共同で実施中の開発パイプラインを推進させてまいります。また、臨床試験開始に向けて非臨床試験を実施中、または準備中の複数の医薬品候補物質につきましても臨床試験の早期開始に向けて努めてまいります。
このような研究開発の進展にともない、事業収益としては、提携先製薬企業からの契約一時金、マイルストーン、開発協力金、研究協力金等の受領を見込んでおり、研究開発費につきましては、創薬研究および各開発パイプラインの進展に伴い発生する費用を見込んでおります。
平成26年３月期の業績予想につきましては、当初の予想通りに推移すると見込んでおり、平成25年５月15日に開示しております業績予想に変更はございません。

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２．四半期連結財務諸表（１）四半期連結貸借対照表(単位：千円)前連結会計年度(平成25年３月31日)資産の部流動資産現金及び預金売掛金原材料及び貯蔵品前渡金未収還付法人税等その他貸倒引当金流動資産合計固定資産有形固定資産建物減価償却累計額建物（純額）機械及び装置減価償却累計額機械及び装置（純額）工具、器具及び備品減価償却累計額工具、器具及び備品（純額）有形固定資産合計無形固定資産特許権ソフトウエアその他無形固定資産合計投資その他の資産投資有価証券長期前払費用差入保証金投資その他の資産合計固定資産合計資産合計－4－

当第２四半期連結会計期間(平成25年９月30日)

8,497,0651,356,53026,038764,651252,505166,523△63411,062,680

19,014,72438,17422,889649,747－200,507△63419,925,408

364,055△144,530219,525

364,195△157,067207,127

141,704△124,40517,298

141,704△126,40015,303

602,957△534,22368,733

603,610△546,84756,762

305,556

279,194

100,9678,40372109,443

93,16612,17572105,415

064265,17265,815

01,84364,73966,583

480,815

451,193

11,543,496

20,376,601

オンコセラピー・サイエンス株式会社（4564）平成26年３月期 第２四半期決算短信(単位：千円)前連結会計年度(平成25年３月31日)負債の部流動負債未払金前受金未払法人税等その他

当第２四半期連結会計期間(平成25年９月30日)

318,723623,64613,05346,6511,002,075

235,769524,43420,53320,815801,552

22,60381,54879,548183,699

20,73682,345107,988211,070

1,185,775

1,012,623

3,573,9676,539,189△725,9689,387,188

9,082,67812,047,900△2,740,61318,389,965△637△637△6,018△6,018

純資産合計

884,51986,65010,357,720

901,85178,17819,363,978

負債純資産合計

11,543,496

20,376,601

流動負債合計固定負債繰延税金負債資産除去債務その他固定負債合計負債合計純資産の部株主資本資本金資本剰余金利益剰余金株主資本合計その他の包括利益累計額為替換算調整勘定その他の包括利益累計額合計新株予約権少数株主持分－5－

オンコセラピー・サイエンス株式会社（4564）平成26年３月期 第２四半期決算短信（２）四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書四半期連結損益計算書第２四半期連結累計期間(単位：千円)前第２四半期連結累計期間(自 平成24年４月１日至 平成24年９月30日)

当第２四半期連結累計期間(自 平成25年４月１日至 平成25年９月30日)

1,131,738

333,702

事業費用合計

2,124,595132,3352,256,930

2,236,228182,4002,418,628

営業損失（△）△1,125,192△2,084,926

1,1901,0005,867－68,0642,606750－8,803012,159－－

2,3222,322△1,117,127△2,075,089

2,1812,181

37,66037,660

19,30719,307－－△1,134,253△2,037,428

2,123－△2,585△462

2,090△14,535△1,867△14,311

少数株主損益調整前四半期純損失（△）△1,133,791△2,023,116

少数株主損失（△）△14,429△1,119,361△8,471△2,014,645

事業収益事業費用研究開発費販売費及び一般管理費

営業外収益為替差益助成金収入持分法による投資利益還付加算金その他営業外収益合計営業外費用リース解約損営業外費用合計経常損失（△）
特別利益新株予約権戻入益特別利益合計特別損失固定資産除却損特別損失合計税金等調整前四半期純損失（△）
法人税、住民税及び事業税法人税等還付税額法人税等調整額法人税等合計

四半期純損失（△）－6－

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四半期連結包括利益計算書第２四半期連結累計期間(単位：千円)前第２四半期連結累計期間(自 平成24年４月１日至 平成24年９月30日)

当第２四半期連結累計期間(自 平成25年４月１日至 平成25年９月30日)△1,133,791△2,023,116

3,7663,766△5,380△5,380

四半期包括利益△1,130,024△2,028,497（内訳）親会社株主に係る四半期包括利益少数株主に係る四半期包括利益△1,115,594△14,429△2,020,025△8,471

少数株主損益調整前四半期純損失（△）
その他の包括利益為替換算調整勘定その他の包括利益合計－7－オンコセラピー・サイエンス株式会社（4564）平成26年３月期 第２四半期決算短信（３）四半期連結キャッシュ・フロー計算書(単位：千円)前第２四半期連結累計期間(自 平成24年４月１日至 平成24年９月30日)

当第２四半期連結累計期間(自 平成25年４月１日至 平成25年９月30日)△1,134,25358,51895,787△5,86719,3072,461,753783△129,477△58,304172,487△260,1841,220,550△2,037,42851,48255,238－－1,318,3563,149114,904△82,895△99,212△56,634△733,039△468,310－752,239△13,024267,055△479,008△19,484－△12,975△416△32,875△3,701138△17,758435△20,885

15,46915,469

11,017,17711,017,177

3,774738,60737510,517,659

8,937,5469,676,153

8,497,06519,014,724

営業活動によるキャッシュ・フロー税金等調整前四半期純損失（△）
減価償却費株式報酬費用持分法による投資損益（△は益）固定資産除却損売上債権の増減額（△は増加）たな卸資産の増減額（△は増加）前渡金の増減額（△は増加）未払金の増減額（△は減少）前受金の増減額（△は減少）その他小計法人税等の支払額法人税等の還付額営業活動によるキャッシュ・フロー投資活動によるキャッシュ・フロー有形固定資産の取得による支出有形固定資産の売却による収入無形固定資産の取得による支出その他投資活動によるキャッシュ・フロー財務活動によるキャッシュ・フロー株式の発行による収入財務活動によるキャッシュ・フロー現金及び現金同等物に係る換算差額現金及び現金同等物の増減額（△は減少）現金及び現金同等物の期首残高現金及び現金同等物の四半期末残高－8－オンコセラピー・サイエンス株式会社（4564）平成26年３月期 第２四半期決算短信（４）四半期連結財務諸表に関する注記事項（継続企業の前提に関する注記）該当事項はありません。

（株主資本の金額に著しい変動があった場合の注記）当社は、平成25年９月３日を払込期日とする公募増資及び平成25年９月25日を払込期日とする第三者割当増資を実施いたしました。この結果、当第２四半期連結会計期間において資本金が5,421百万円、資本剰余金が5,421百万円増加し、当第２四半期連結会計期間末において資本金が9,082百万円、資本剰余金が12,047百万円となっております。

（重要な後発事象）投資家層の拡大と当社株式の流動性の向上及び株主数の増加を図るために、当社は、平成25年８月19日開催の取締役会決議に基づき、平成25年10月１日を効力発生日として、平成25年９月30日最終の株主名簿に記録された株主の所有株式数を１株に付き500株の割合をもって分割し、１単元の株式の数を100株とする単元株制度を採用しております。分割により増加する株式数は、普通株式146,444,524株となります。

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３．補足情報（１）研究開発活動当社グループは、元東京大学医科学研究所ヒトゲノム解析センター長（現、シカゴ大学教授）中村祐輔教授と共同で、ほぼ全てのがんを対象とした網羅的な遺伝子発現解析等を実施し、既に多くのがん治療薬開発に適した標的分子を同定しております。また、それらの標的に対し、がんペプチドワクチン、低分子医薬、抗体医薬、核酸医薬（siRNA医薬等）の、各領域における創薬研究を積極的に展開し、これら創薬研究の成果を基にした臨床試験を実施中または準備中の医薬品候補物質を複数有しております。

＜基礎研究領域＞創薬ターゲットの特定等を行う基礎研究領域においては、ヒト全遺伝子の遺伝子発現パターンを網羅的に検索できるcDNAマイクロアレイ（※1、※2）のシステムにより大腸がん、胃がん、肝臓がん、非小細胞肺がん、小細胞肺がん、食道がん、前立腺がん、膵臓がん、乳がん、腎臓がん、膀胱がんおよび軟部肉腫等について発現解析が終了しております。これらの発現解析情報からがんで発現が高く正常臓器では発現がほとんどない遺伝子を選択し、更に機能解析により、がん細胞の生存に必須な多数の遺伝子を分子標的治療薬の標的として同定しております。

＜創薬研究領域＞医薬品候補物質の同定及び最適化を行う創薬研究領域においては、医薬品の用途毎に、より製品に近い研究を積極的に展開しております。
がんペプチドワクチンについては、これまでに日本人および欧米人に多く見られるHLA-A*24:02およびA*02:01を中心に、大腸がん、胃がん、肺がん、膀胱がん、腎臓がん、膵臓がん、乳がんおよび肝がんなどを標的とした計43遺伝子を対象としたペプチドワクチンを既に同定しておりますが、それら以外にもA*11:01, A*33:03, A*01:01およびA*03:01など、様々なHLAに対応したより多くのエピトープペプチドのスクリーニングを実施しております。さらに、塩野義製薬株式会社と、ペプチドワクチンの迅速かつ確実な創薬化を目指した共同研究を実施しております。
なお、パナソニック

ヘルスケア株式会社と、がんワクチン療法の効果を判定するための免疫検査について、客観的な効果判定を確立することを目的とした「免疫検査工程を自動で行う検査システム(automatedSpecific Immuno-monitoring System)」の共同開発契約を締結しております。
低分子医薬については、７種のがん特異的タンパク質を標的とする創薬研究を進めております。そのうち１種の標的であるリン酸化酵素（キナーゼ）については、米国にて第Ⅰ相臨床試験を実施中です。他の１種のリン酸化酵素（キナーゼ）については、これまでに得た高活性化合物に基づきリード最適化作業を進め、in vivo（※3）で強力な腫瘍増殖抑制効果を示すOTS964等を同定し、OTS964等を医薬品開発候補化合物として臨床開発することを決定いたしました。（詳細は、以下、<医薬開発領域>低分子医薬をご覧ください。）さらに、別の１種の標的酵素タンパク質に関して、これまでの構造活性相関研究による新規化合物合成の結果得られた複数の高活性化合物に基づきリード最適化作業を進めるとともに、in vivoでの薬効試験を実施中です。また、さらに別の４種の標的酵素タンパク質に関して、大規模化合物ライブラリのスクリーニングから得た高活性化合物骨格につき、リード化合物獲得に向けた新規化合物合成と構造活性相関研究を進めるとともに、in vivoでの薬効試験を開始しました。
抗体医薬については、３分子に絞り込んだ治療標的となるがん特異的抗原について、マウスモノクローナル抗体ならびにキメラ抗体のがん治療用抗体としての評価を行っております。１標的については、フランスで臨床試験を実施しております。（詳細は、以下、<医薬開発領域>－10－抗体医薬をご覧ください。）残りのオンコセラピー・サイエンス株式会社（4564）平成26年３月期 第２四半期決算短信

２標的については、放射性同位体で標識した抗体を担がんマウスに投与することで、高い治療効果が得られることが判明しております。これらの抗体については臨床開発を視野に入れた抗腫瘍効果の検討および安全性の評価を進めております。
核酸医薬については、高い効果が期待でき、かつ将来的に幅広いがん種への応用が期待できる開発候補として４分子を抽出し、なかでも特に効果の高い１分子に関して、in vivoでの抗腫瘍効果の検討を進めております。現在、新規ドラッグ・デリバリー・システムの探索に継続して取り組んでおります。
このように、独創的な分子標的治療薬の創製を目指した創薬研究を、多岐にわたり展開しております。

＜医薬開発領域＞医薬開発領域においては、当社グループ独自で、ならびに複数の製薬企業との提携による開発を、それぞれ進めております。

・がんワクチンがんペプチドカクテルワクチン療法剤C01は、承認申請を目指した、膵臓がんに対する第Ⅲ相臨床試験（COMPETE-PC Study）を実施しております。現在、200例を超える患者さんの登録がすでに完了しております。また、あらかじめ定められたプロトコールの規定により第三者機関である効果安全性評価委員会にて、第３回中間解析（目的：本治験薬の有効性の評価）を実施する予定です。なお、最終の解析は最後の患者さんの登録から365日後の実施を予定しており、試験計画時に予め定められた基準を満たせば、C01を新薬として承認申請する予定です。
胃がんに対する治療用カクテルワクチンOTSGC-A24は、アジア国際共同医師主導治験として、シンガポール、日本及び韓国において、第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を実施しております。
扶桑薬品工業株式会社並びに大塚製薬株式会社と提携しております新生血管阻害作用を期待したがんワクチン療法剤OTS102（エルパモチド,Elpamotide）は、胆道がんを対象とした第Ⅱ相臨床試験が終了し、欧州癌学会会議にて結果を発表いたしました。（平成25年10月１日付当社リリース「胆道癌に対する第Ⅱ相臨床試験の欧州癌治療学会議（ESMO）2013 での発表のお知らせ」をご覧ください。）大塚製薬株式会社と提携しておりますペプチドワクチンの開発については、膵臓がんに対する治療用ワクチンOCV-101の第Ⅱ相臨床試験を実施しており、大腸がんペプチドワクチンについては、大塚製薬株式会社にて第Ⅰ相臨床試験を実施しております。
塩野義製薬株式会社と提携しておりますオンコアンチゲン（※4）由来のペプチドワクチンの開発については、まず、膀胱がんを対象とした複数のペプチドワクチンを用いたがん治療用ワクチン製剤（S-288310）
で、国内において第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を、アジアにおいて第Ⅰ相臨床試験を、それぞれ塩野義製薬株式会社が実施中です。また、食道がんを対象とした複数のペプチドワクチンを用いたがん治療用ワクチン製剤（S488410）で、国内において第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を、頭頸部がんを対象とした複数のペプチドワクチンを用いたがん治療用ワクチン製剤（S-488210）で、欧州において第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を、それぞれ塩野義製薬株式会社が実施中です。さらに、加齢黄斑変性症治療用ペプチドワクチン（S-646240）につきましても、塩野義製薬株式会社が国内において第Ⅱa相臨床試験を実施しております。
小野薬品工業株式会社と提携しておりますオンコアンチゲン由来のペプチドワクチン（ONO-7268MX1）については、小野薬品工業株式会社が肝細胞がんを対象とした第Ⅰ相臨床試験を実施しております。
その他、医師主導治験として４つの臨床試験を実施しております。

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オンコセラピー・サイエンス株式会社（4564）平成26年３月期 第２四半期決算短信・低分子医薬新規低分子化合物OTS167の固形腫瘍に対する第Ⅰ相臨床試験を米国にて実施しております。このOTS167は、ゲノム包括的遺伝子解析により発見された新規キナーゼであるMELK(Maternal Embryonic Leucinezipper Kinase)を標的とした、新しい作用機序の分子標的薬です。MELKは主要な正常組織に発現しておらず、幅広いがん種で発現が亢進しており、がん細胞の増殖に加えて、最近、がん幹細胞の形成と維持にも重要な役割を果たすことが報告されています。また、OTS167は、モデルマウスを用いた動物試験において、肺がん、前立腺がん、乳がん、膵臓がんなどに対し、強い抗腫瘍効果を確認しております。このことからOTS167は、がん幹細胞に対する治療薬候補であり、ヒトでも強力な抗腫瘍効果が期待されます。
さらに、OTS167とは異なる新規キナーゼを標的とする高活性医薬品候補低分子化合物としてOTS964等を同定し、臨床開発を行うことを決定しました。本キナーゼは、主要な正常臓器にまったく発現しておらず、肺がんなど幅広いがん種で発現が亢進し、がん細胞の増殖に重要な役割を果たすことが報告されています。
OTS964等、本キナーゼを特異的に阻害する高活性の医薬品候補低分子化合物は、ヒトがん細胞を用いた動物実験において、肺がんや膀胱がんなどに対し強力な抗腫瘍効果を示し、ヒトでも強い抗腫瘍効果が期待されます。

・抗体医薬フランス現地子会社（OTS-France）で開発中のがん治療用抗体医薬OTSA101については、フランス・リヨンにあるレオンベラールセンター（Centre Léon Bérard; CLB）などにおいて、Jean-Yves Blay教授（肉腫治療の世界的権威、元欧州がん研究・治療機構（EORTC）会長）の指揮のもと滑膜肉腫に対する第I相臨床試験（治験）を施行しております。なお、OTSA101については、欧州委員会（European Commission）並びに米国食品医薬品局（FDA）のOffice of Orphan Products Development(OOPD)により、軟部肉腫に対するオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）として指定されています。

［用語解説］(※1) mRNA、RNA、cDNARNAはリボ核酸、mRNAはRNAのうち、メッセンジャーすなわち「伝令」の役割をするものであります。人間の体は約60兆個の細胞によって作られていますが、体の構造や働きはおもにタンパク質によって決まっております。そのタンパク質の設計図は遺伝子であり、そして、遺伝子の本体はDNAであります。このDNAは細胞の核の中にある染色体に存在しておりますが、タンパク質は設計図であるDNAから直接作られるのではなく、一旦、DNAからRNAが作られ、そのRNAが翻訳されてタンパク質となります。この一旦作られるRNAを「伝令」すなわちメッセンジャーRNA（mRNA）といいます。つまり、遺伝子情報の流れはDNA→mRNA→タンパク質というようになっております。cDNAは、mRNA から逆転写酵素を用いた逆転写反応によって合成されたDNAで、イントロンを含まない状態の遺伝子（塩基配列）を知ることができることから、遺伝子のクローニングに広く利用されております。
(※2)マイクロアレイ小さな基盤上に非常に高密度にDNAを配置し、それらを手がかりに大量の遺伝子情報を獲得することを目的として開発されたシステム。現在、遺伝子発現情報の解析において有用なものであると考えられております。

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オンコセラピー・サイエンス株式会社（4564）平成26年３月期 第２四半期決算短信(※3) in vivoin vitroとは対比的に用いられ「体の中で」を意味する医学・化学用語です。一般に生体内(主に実験動物）での実験的検証を意味します。
(※4)オンコアンチゲンがん細胞に特異的に発現し、増殖能などがん細胞に必須の機能を有する一方、正常細胞には極めて発現の低い分子で、細胞傷害性Ｔ細胞から認識される抗原性を持った腫瘍特異的な標的分子を指します。

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