第21回定時株主総会

オンコセラピー・サイエンス株式会社
2022年６⽉21⽇

OTSのミッション
より治療効果が⾼く、より副作⽤の少ないがん治療薬・治療法を⼀⽇も早くがんに苦しむ患者さんに届けること。
がんとの闘いに勝つこと。

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世界的ながん治療薬開発の動向
世界におけるがん患者数+47%
約1,930万⼈
2020年

がん罹患数の動向

国内のがん患者数

約2,840万⼈※新たに診断されたがん罹患の数

世界のがん罹患数※

世界のがん死亡数

約1,930万⼈

約1,000万⼈

国内のがん罹患数※

国内のがん死亡数

約108万⼈

約39万⼈

2040年

乳房前⽴腺

⾷道

膀胱

肺

胃

⼦宮

膵臓

⼤腸

肝臓

甲状腺⽩⾎病出典︓ GLOBOCAN 2020, Sung et al., CA Cancer J Clin.
平成28年度科学研究費補助⾦基盤研究(B)(⼀般)⽇本⼈におけるがんの原因・寄与度︓最新推計と将来予測
国⽴がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計」

その他

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世界的ながん治療薬開発の動向世界医薬品市場(がんのみ)
年平均成⻑率+11.4%(兆円)

がん免疫療法（免疫チェックポイント阻害剤など）の急速な伸⻑※ アメリカで、がん免疫療法を受けた患者さんの⼈数

がん治療薬

2014年
2016年
2018年

︓ 2,000⼈
︓ 96,000⼈
︓212,000⼈（概算）

出典︓ EvaluatePharma, World Preview 2019
IQVIA Institute, Global Oncology Trends 2019
2014

2016

2018

2020

2022

2024

新薬の開発から承認まで
基礎研究

創薬研究

⾮臨床試験

新薬候補
特許出願

第1相試験

第2相試験

第3相試験

承認

10.1年（平均）※ がん以外の新薬開発期間︓18年（平均）
出典︓IQVIA Institute, Global Oncology Trends 2019
※上記「10.1年」「18年」は研究期間・開発戦略等に要する期間、その他治験薬特性や対象疾患等様々な特殊要因を持つ試験は含まず、画期的治療薬の統計上の数字（平均）として公表されているものです。
当社治験期間の参照とするものではありません。

科学的エビデンス
新たな作⽤機序と開発戦略
バイオマーカー（⽣物学的指標）

画期的治療薬指定
優先審査制度迅速承認制度

開発期間短縮につなげる動き※FDA（⽶国⾷品医薬品局）プログラム

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OTSグループの特徴
⾰新的基盤技術に基づく創薬モデル
がん特異的遺伝⼦の特定
1,000例以上の臨床検体（患者数 20〜80 名/ がん種)
がん細胞の⽣存または増殖に必須であるか確認

がんペプチド
ワクチン

抗体医薬

低分⼦医薬

 ⼤学・研究機関との提携、共同研究
 科学的エビデンスを論⽂・学会発表
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OTSグループの特徴
がんプレシジョン医療を推進する事業展開

患者さんごとに最適な治療を提供できるように2017年7⽉、株式会社Cancer Precision Medicine（CPM）の設⽴
遺伝⼦検査受託サービスの価値向上、新規免疫療法の研究開発の推進
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開発パイプライン（2022.6現在）
開発ステージ

開発国/地域

導出先 etc.

⽇本

塩野義製薬株式会社

⽇本/欧州

塩野義製薬株式会社欧州

塩野義製薬株式会社

英国

塩野義製薬株式会社

治験薬種類/作⽤機序

対象疾患

S-588410

がんワクチン

⾷道がん

S-588410

がんワクチン膀胱がんS-488210

がんワクチン

頭頸部がん

S-588210

がんワクチン

固形がん

OTSGC-A24

がんワクチン

胃がん

OTSA101

FZD10抗体(90Y標識)滑膜⾁腫

⽇本

KHK6640

A抗体

アルツハイマー型認知症

欧州/⽇本

OTS167
OTS167低分⼦
MELK阻害剤
低分⼦
MELK阻害剤

OTS964等低分⼦
TOPK阻害剤

⽩⾎病

⾮臨床

Ph1

Ph2

Ph3

P3終了
P2終了
P1終了

シンガポール/韓国 医師主導治験

登録終了

協和キリン株式会社

⽶国

乳がん

⽶国/⽇本

――

注︓創薬研究領域では、複数のがん特異的蛋⽩質を標的とする低分⼦化合物の新規化合物合成と構造活性相関研究を進⾏中7

第21期（2022年3⽉期）の研究開発トピック
研究開発

S-588410
2021.7

⾷道がんに対する第Ⅲ相臨床試験完了

OTSGC-A242021

胃がんに対する第Ⅰ相試験実施中

OTS1672021.11

急性⾻髄性⽩⾎病に対する第Ⅰ相試験患者登録終了

COVID-192021

ペプチドワクチン研究開発実施中

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第21期（2022年3⽉期）の研究開発トピック
論⽂/学会発表
がんワクチン
2022.6

膀胱がんに対する S-588410 第Ⅱ相臨床試験結果の論⽂公表

OTSA101

2021.10 ⼦宮頸がんに対する OTSA101 の研究結果の学会発表
2021.12 国⽴研究開発法⼈量⼦科学技術研究開発機構からのα線放出核種（225Ac）標識OTSA101に関する論⽂公表

ネオアンチゲン解析
2021.8

⼦会社CPMでのネオアンチゲン解析に関連する論⽂公表

新型コロナウイルス感染症（COVID-19）研究
2022.2

その他

2022.4COVID-19に対するペプチドワクチン開発研究論⽂公表

FLT3 阻害剤に関する研究結果の学会発表

9がんワクチン
S-588410︓様々ながんにおいて発現の亢進が認められる5種類のがん特異的抗原（DEPDC1, MPHOSPH1,URLC10, CDCA1, KOC1）に由来するHLA-A*24:02拘束性ペプチドワクチン

S-588410⾷道がん第Ⅲ相臨床試験※UMIN-CTR 臨床試験登録情報（UMIN試験ID︓UMIN000016954）• ⽬的︓⾷道がん患者を対象に術後補助療法としての有効性を検証する。
• 主要評価項⽬︓S-588410 群における無再発⽣存期間（RFS）延⻑について統計学的な有意差は認められませんでした。
• 探索的な部分集団解析:S-588410投与により⼀定の発⽣部位の患者さん集団で全⽣存期間（OS）が有意に延⻑され、またリンパ節転移が多い患者さん集団ではRFS やOS の改善が認められる傾向を確認しました。
• 副次評価項⽬︓S-588410投与により⾼いCTL誘導率が確認され、主な副作⽤は注射部位の⽪膚反応であり、重篤な⽪膚反応は認められませんでした。

※2021/7/16 ⾷道がんに対するがん特異的ペプチドワクチン S-588410 第Ⅲ相臨床試験完了に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2021/09/210716_01.pdf

10がんワクチン
S-588410膀胱がん第Ⅱ相臨床試験••※UMIN-CTR 臨床試験登録情報（UMIN試験ID︓UMIN000013656）

⽬的︓膀胱がん（尿路上⽪がん）患者を対象にCTL誘導能、有効性および安全性を評価する。
投与後 12 週間で 93.3％（42/45）の患者でいずれかのペプチド を認識する CTL 誘導が確認
奏効率1）

病勢コント
ロール率2）

無増悪⽣存期間（PFS）の中央値

全⽣存期間（OS）の中央値

注射部位の反応

S-588410 群

8.9％

22.2％

18.1 週

71 週

93.3％

観察群

0％

13.9％

12.5 週

99 週ー1)完全奏功（CR）＋部分奏功（PR）患者の割合

2)奏効率に腫瘍の⼤きさが変化しない安定（SD）の患者を加えた割合

免疫関連奏効判定基準（irRC）による評価※進⾏（PD）の６症例は、最初の投与前に標的病変が特定されていないため、表⽰されていません
治療前から腫瘍の⼤きさ変化（％）

進⾏（PD）、2症例安定（SD）、6症例
部分奏功（PR）、3症例完全奏功（CR）、1症例時間（週）

出典︓Shimizu et al., Bladder Cancer. 2022

11ネオアンチゲン解析
共同研究先︓福岡がん総合クリニック（森崎 隆 先⽣）•••※CPM社はネオアンチゲン解析を担当

標準治療不応進⾏がん17症例を対象にしたネオアンチゲン樹状細胞療法。
本治療において重篤な有害事象はなく、1症例では持続的な腫瘍の消失（CR）、 3症例では部分的な縮⼩（PR）、 10症例では安定した状態（SD）を⽰した。
また、ネオアンチゲンペプチドに対するT 細胞の免疫応答の誘導も確認された。

継続的な腫瘍の消失（CR）が確認された腎細胞がんの肺転移症例

治療前※⽮印︓治療前の肺転移
出典︓Morisaki et al., Anticancer Res. 2021

ネオアンチゲン樹状細胞の治療

6回の投与後腫瘍の消失（CR）

時間12独⾃化合物ライブラリの活⽤
 従来の創薬プロジェクトを通じて、約14,000の化合物を合成しており、当社独⾃の化合物ライブラリとして集積されている。
 本来の標的以外の疾患関連タンパク質に強く作⽤することが判明したものも多く含まれている。

独⾃化合物ライブラリを、新たな創薬標的プロジェクトのために活⽤する
独⾃化合物ライブラリ

約14,000
化合物

標的タンパク質化合物
A-1

化合物
A-２

・・・

標的タンパク質化合物
B-1化合物
B-２

・・・

標的タンパク質化合物
C-1

FLT3※阻害剤 開発候補品探索※FLT3︓Fms様チロシンキナーゼ3

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FLT3 阻害剤 OTS447••••

FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3)は急性⾻髄性⽩⾎病(AML)で最もよく変異がみられる遺伝⼦
FLT3阻害剤が複数承認されそれ以前の治療⽅法と⽐較して⾼い効果が得られているが、薬剤耐性変異の出現による再発などの課題が残されている。
この薬剤耐性変異の課題を克服すべく⾃社所有化合物ライブラリーのスクリーニングによりFLT3に対して⾼い阻害活性と選択制を有する化合物としてOTS447等を発⾒。
OTS447は薬剤耐性のメカニズムであるFLT3-ITD-TKD変異をもつ細胞の増殖も強く抑制する。
他社化合物との⽐較

FLT3に対して⾼い阻害活性
OTS447 IC50

ギルテリチニブ（AML適応承認済みのFLT3阻害剤）IC50 = 0.23 nM
ソラフェニブ（FLT3を含むマルチキナーゼ阻害剤）IC50 = 6.8 nM= 0.19 nM*IC50︔半数阻害濃度。低い値を⽰す程阻害剤としての効果が⾼いとされる。

OTS447の抗腫瘍効果

腫瘍の⼤きさ (mm3)

腫瘍の⼤きさ (mm3)MV4-11⽪下担がん
モデルマウス

29⽇⽬の腫瘍の⼤きさ（マウス6匹）

治療開始⽇からの⽇数

出典︓2022 AACR学会ポスター発表（＃5456）、OTS社内資料

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OTSグループの事業領域、主要ビジネスモデル
有効な治療法のないがん患者さんへ
副作⽤の少ない効果的な治療を提供する
適切な⼈に適切なタイミングで適切な治療を提供する

⾰新的な新規がん治療法のニーズ

候補品導出ライセンス導出先（製薬会社など）

契約⼀時⾦
マイルストーン
ロイヤリティー

OTS
医薬品
研究開発

新たな治療法の開発
最先端技術
企業価値向上がん治療の課題事業提携機会

がん個別化医療の市場拡⼤

CPM
遺伝⼦
解析

解析結果納品

研究機関
医療機関

解析サービス料

安定的な収益の確保
遺伝⼦解析ノウハウの蓄積
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当社グループ⽬標への包括的アプローチ
ＯＴ
Ｓ

治療効果が⾼く、より副作⽤の少ない分⼦標的薬を提供
健常

発病/治療

治癒

再発/治療

健康診断

⼿術
化学療法
分⼦標的治療
がん免疫治療経過観察
メンテナンス
（再発予防）

⼿術
化学療法
分⼦標的治療
がん免疫治療

遺伝⼦変異
情報

遺伝⼦変異
情報

遺伝⼦変異
情報

遺伝⼦変異情報

Ｄ

ＤＣ
Ｐ
Ｍ

新たな遺伝⼦解析情報の提供
リキッド
バイオプシー

ネオアンチゲン療法

リキッド
バイオプシー

ネオアンチゲン療法

個⼈の健康ステージに合わせたソリューションの提供
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今後の⽅針設⽴時の理念を忘れず、画期的ながん治療薬創製へのチャレンジを継続して⾏く。
・基礎研究の継続的な実施
・創薬研究の確実な推進
・臨床開発の確実かつ迅速な推進
・新規提携先の開拓及び既存提携先との提携事業の確実な推進
・がんプレシジョン医療関連事業に積極的に取り組む

17本資料は、投資者に対する情報提供を目的として記載したものであり、投資勧誘を目的としたものではありません。本資料発表
日現在の将来に関する前提、見通し、計画に基づく予測が含まれております。これらは現時点で入手可能な情報から得られた当社の判断に基づくものであり、今後の経済情勢、市場の変動等に関わるリスクや不確定要因により、実際の業績は予測と大きく異なる可能性があります。
当社の事業計画に対する評価及び投資に関する決定は投資者ご自身の判断において行われるようお願いいたします。

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