オンコセラピー・サイエンス株式会社
OncoTherapy Science, Inc.

事業計画及び成⻑可能性に関する事項

証券コード︓4564

2022年6⽉24⽇

1

会社名

オンコセラピー・サイエンス株式会社
神奈川県川崎市⾼津区坂⼾3丁⽬2番1号「より副作⽤の少ないがん治療薬・治療法を⼀⽇も早くがんに苦しむ患者さんに届けること、がんとの闘いに勝つこと」

当社のミッション

社名の由来
onco(オンコ)とはオンコセラピー・サイエンス株式会社は、元東京⼤学医科学研究所ヒトゲノム
解析センター⻑ 中村祐輔 教授のがん遺伝⼦に関わる成果を基に、がん関連
遺伝⼦および遺伝⼦産物を標的としたがん治療薬、がん治療法の研究開発を⽬的とする⼤学発ベンチャーとして2001年に設⽴されました。
ラテン語で「オンコ」とは腫瘍（がん）を意味しており、 当社の名前”オンコセラ
ピー・サイエンス（OncoTherapyScience）”は、科学的アプローチによる エビ
デンスに基づいたがん治療の意味を込めて命名いたしました。また、当社のロゴマークは、櫟（イチイ)の⽊の実を表しております。 櫟は、アイヌ語で「オンコ」と⾔い、「神の⽊」を意味します。当社は、厳しい環境の中でしっかりと根を張り、 神の⽊として成⻑し続けるオンコの⽊の様に、 敢然とがんに⽴ち向かうバイオベン
チャーであり続けたいと 願っております。
2

１．会社概要（1）当社グループの事業領域
オンコセラピー・サイエンス (略称OTS)(https://www.oncotherapy.co.jp/)

2001年4⽉〜

2017年7⽉〜

株式会社Cancer Precision Medicine(略称CPM)(https://www.cancerprecision.co.jp/)

医薬品の研究開発
がんワクチン抗体医薬
低分⼦医薬※がん遺伝⼦発現情報を活⽤した創薬研究
OTSでは、がん分⼦標的治療薬の開発に適した標的遺伝
⼦を多数同定しています。これらの標的遺伝⼦の発現様式や局在、機能、免疫原性など、遺伝⼦の特性に応じて、様々な⾓度から創薬研究・開発を進めています。

遺伝⼦解析サービス(全エクソーム、ネオアンチゲン等)
免疫反応解析
リキッドバイオプシー
がん免疫治療研究開発※クリニカルラボを衛⽣検査所登録済（川崎市指令健医第288号 衛⽣検査所登録第293号）

イムナス・ファーマ株式会社(略称IP)

2004年8⽉〜

抗体医薬の商業化
3

１．会社概要（1）当社グループの事業領域〜主要ビジネスモデル〜
事業セグメント

会社

事業収益モデルイメージ

OTS/IP

承認

3

相試験

第

2

相試験

第

1

相試験

第

⾮臨床試験

契約⼀時⾦

ライセンス契約等に基づく収⼊

創薬研究

OTS

基礎研究

「医薬品の研究及び開発」並びにこれらに関連する事業

ライセンス導出先（製薬会社など）

IP

CPM

解析

結果納品

解析

料

料
検体

検体

検体

研究機関

解析

結果納品

料

解析サービス等
による収⼊

解析

CPM

解析

結果納品

解析

がんプレシジョン医療
関連事業

医療機関

企業

※CPMクリニカルラボは衛⽣検査所として登録済（川崎市指令健医第288号 衛⽣検査所登録第293号）

4

１．会社概要（1）当社グループの事業領域〜主要ビジネスモデル〜
OTS 医薬品の研究開発
独⾃の新規抗がん剤標的タンパク質の同定
新規分⼦標的治療法の開発
がん細胞に特異的発現し、がん細胞の⽣存や増殖に必須である遺伝⼦がんペプチド 低分⼦医薬
ワクチン

抗体医薬

臨床試験

安全性、有効性確認

CPM 遺伝⼦解析サービス
遺伝⼦変異情報に基づいた治療法の選択※がん遺伝⼦解析事業
CPMでは、衛⽣検査所登録済のクリニカルラボを運⽤し、遺伝⼦解析
サービス、⾎液からの遺伝⼦検査（リキッドバイオプシー）を提供しな
がら、免疫反応解析、新たながん免疫治療研究・開発を進めています。

治療薬 A

がん細胞

ネオアンチゲン

治療薬 B
治療薬 C

遺伝⼦変異

遺伝⼦発現および
遺伝⼦異常の解析

Ｘ
Ｏ
Ｘ

新規抗原の同定

MHC

⾎液からの遺伝⼦検査
時間

治療効果のモニタリング
再発の早期発⾒がんスクリーニング5

１．会社概要（1）当社グループの事業領域〜主要ビジネスモデル〜

有効な治療法のないがん患者さんへ
副作⽤の少ない効果的な治療を提供する
適切な⼈に
適切なタイミングで適切な治療を提供する

⾰新的な新規がん治療法のニーズ

候補品導出ライセンス導出先（製薬会社など）

契約⼀時⾦
マイルストーン
ロイヤリティー

OTS
医薬品
研究開発

新たな治療法の開発
最先端技術
企業価値向上がん治療の課題事業提携機会

がん個別化医療の市場拡⼤

CPM
遺伝⼦
解析

解析結果納品

研究機関
医療機関

解析サービス料

安定的な収益の確保
遺伝⼦解析ノウハウの蓄積
6

１．会社概要（2）世界的ながん治療薬開発の動向

世界におけるがん患者数+47%
約1,930万⼈
2020年

がん罹患数の動向

国内のがん患者数

約2,840万⼈※新たに診断されたがん罹患の数

世界のがん罹患数※

世界のがん死亡数

約1,930万⼈

約1,000万⼈

国内のがん罹患数※

国内のがん死亡数

約108万⼈

約39万⼈

2040年

乳房

前⽴腺

⾷道

膀胱

肺

胃

⼦宮

膵臓

⼤腸

肝臓

甲状腺

⽩⾎病

出典︓ GLOBOCAN 2020, Sung et al., CA Cancer J Clin.
平成28年度科学研究費補助⾦基盤研究(B)(⼀般)⽇本⼈におけるがんの原因・寄与度︓最新推計と将来予測
国⽴がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計」

その他

7

１．会社概要（2）世界的ながん治療薬開発の動向
世界医薬品市場(がんのみ)
年平均成⻑率+11.4%(兆円)

がん免疫療法（免疫チェックポイント阻害剤など）の急速な伸⻑※ アメリカで、がん免疫療法を受けた患者さんの⼈数

がん治療薬

2014年
2016年
2018年

︓ 2,000⼈
︓ 96,000⼈
︓212,000⼈（概算）

出典︓ EvaluatePharma, World Preview 2019
IQVIA Institute, Global Oncology Trends 2019
2014

2016

2018

2020

2022

2024

新薬の開発から承認まで
基礎研究

創薬研究

⾮臨床
試験

新薬候補
特許出願

第1相
試験

第2相
試験

第3相
試験

承認

10.1年（平均）※ がん以外の新薬開発期間︓18年（平均）
出典︓IQVIA Institute, Global Oncology Trends 2019
※上記「10.1年」「18年」は研究期間・開発戦略等に要する期間、その他治験薬特性や対象疾患等
様々な特殊要因を持つ試験は含まず、画期的治療薬の統計上の数字（平均）として公表されているものです。
当社治験期間の参照とするものではありません。

科学的エビデンス
新たな作⽤機序と開発戦略
バイオマーカー（⽣物学的指標）

画期的治療薬指定
優先審査制度迅速承認制度

開発期間短縮につなげる動き※FDA（⽶国⾷品医薬品局）プログラム

8

１．会社概要（3）当社グループの特徴
LMM（Laser Microbeam Microdissection）によりがん組織からがん細胞だけを⾼純度に単離する。
がん細胞

OTSの基盤技術︓独⾃の新規抗がん剤標的の同定

正常細胞

がん細胞

正常細胞

遺伝⼦の発現

遺伝⼦A
遺伝⼦B

遺伝⼦B
遺伝⼦C

ヒト正常臓器の発現解析

がん細胞と正常細胞
の発現解析

遺伝⼦D
遺伝⼦E

cDNAマイクロアレイ**感度と特異性が⾼く、ヒトのほぼ全遺伝⼦の発現を⼀度に解析できる、独⾃のcDNAマイクロアレイシステム。

遺伝⼦G
遺伝⼦H

がん細胞特異的に発現する遺伝⼦の同定

遺伝⼦I

がん細胞特異的に発現する遺伝⼦の中から、新規標的分⼦を選択する。

遺伝⼦I

遺伝⼦J

がん細胞特異的に発現する遺伝⼦

がん細胞特異的に発現する
遺伝⼦ B, F, I

RNA⼲渉

がん細胞の増殖に必須の遺伝⼦の同定（RNA⼲渉）

Druggable*1 なタンパク質*1 Druggable: ある標的タンパク質が、低分⼦化合物による機能調節に適した構造を持つこと。

新規*2の抗がん剤標的タンパク質

遺伝⼦F

遺伝⼦F

遺伝⼦の働きを抑える

遺伝⼦B

遺伝⼦F

遺伝⼦I

細胞増殖

細胞増殖
抑制

細胞増殖

標的候補

*2新規標的のため、新しい作⽤機序での抗腫瘍効果が期待できる。

9

１．会社概要（3）当社グループの特徴
・⼤学・研究機関との提携、共同研究
・科学的エビデンスを論⽂・学会発表
・特許出願

新規の抗がん剤標的タンパク質

がんペプチドワクチン

抗体医薬

低分⼦医薬

特徴

患者さん⾃⾝の免疫系に働きかけ、がん細胞を攻撃する能⼒を誘導する。

標的タンパク質に結合して、他のタンパク質との相互作⽤を阻害したり、標的発現細胞を傷害したりする。

標的タンパク質に結合して、酵素としての働きを弱めたり、他の分⼦との相互作⽤を阻害したりする。

対象標的

⾼い抗原性を持ち、細胞傷害性T細胞を誘導可能なタンパク質

細胞膜上に露出するか、細胞外に分泌されるタンパク質

酵素等の、分⼦表⾯上に低分⼦が結合可能な部位を持つタンパク質

投与⽅法

注射

注射

経⼝等、注射以外も可能

⻑所

• 経⼝・注射等、多様な投与法が可• がん細胞を特異的に攻撃するので、• 標的への結合⼒が極めて強い。
能なので、投与に際し患者さんへ
毒性・副作⽤が少ない。
• 標的への特異性が極めて⾼いので、の利便性が⾼い。
• 患者さんが持つタンパク質の⼀部
標的外への作⽤に伴う毒性・副作• 化学合成のため、製造コストが安分（ペプチド）を利⽤するので、⽤が少ない。
く、⼤量合成が可能。
迅速に研究開発を進められる。

短所• 対象標的は細胞外に存在するものに限られる。
• 細胞や微⽣物を利⽤して合成する
ため、製造コストが⾼い。

• 患者さんの免疫機能が弱っている
場合、うまく働かない。

• 標的外への作⽤に伴う毒性・副作⽤のリスクが⽐較的⾼くなる。
• 開発品獲得までの探索研究に要する期間が⽐較的⻑い。

上記３つのモダリティに取り組むことにより、標的ごとに適した薬剤の開発と患者さんへの多様な選択肢の提供が可能になる
10

１．会社概要（3）当社グループの特徴

国内バイオベンチャーとの⽐較

治療領域

研究開発
プラットフォーム

A 社

B 社

C 社

オンコセラピー・サイエンス

循環器/疼痛/感染症

がん/感染症

がん/感染症/
中枢がん/(中枢)• 核酸医薬• DNAワクチン• ペプチドワクチン• 細胞• 抗体 (探索• ウイルス• 低分⼦

段階)• ペプチドワク
チン
• 抗体
• 低分⼦

Pipeline(開発品数)1)

8

3

8

9

特許登録
件数2)

58

3

6

120

論⽂数3)

17

5

31

40

＊A~C社、当社と創業または事業形態が近いバイオベンチャー
1)Phase 1〜申請準備の開発プロジェクト数（導出品を含む）
2)J-PlatPat検索結果; ⽇本で登録された特許件数 (2022年1⽉時点）
3)PubMed検索結果; 社員がAuthorに含まれる論⽂数 (2022年1⽉時点）

特許登録件数（120）
その他（18）新規標的
遺伝⼦（24）

ペプチド
ワクチン
（64）

低分⼦（4）
抗体（10）※導出済み︓ペプチドワクチン（34）
抗体（2）、その他（1） 多数の特許により独⾃技術を効果的に権利化し、⾼い競争⼒と収益を確保
 多数の論⽂発表により学術的貢献を果たし、⾼い技術⼒を証明

11

１．会社概要（3）当社グループの特徴

がん免疫療法開発の様々なノウハウ
がんペプチドワクチン
2万個以上の遺伝⼦から、計43遺伝⼦を対象としたタンパク質断⽚(エピトープペプチド)を既に同定※ 特許出願件数で、OTSは「がん免疫療法」全体で世界20位「がんワクチン療法」分野で世界3位
出典︓AnswersNews（2019.6.20）、2018年度の特許出願
技術動向調査報告書

CTL(Cytotoxic T lymphocyte、細胞傷害性T細胞)投与されたがん特異的ペプチドにより、活性化したリンパ球。
TCRを介してがん抗原ペプチドを認識し、その細胞を攻撃する。
TCR(T cell receptor、T細胞受容体)
CTLが、がん抗原ペプチドを認識する際に使⽤する受容体。

HLA分⼦
断⽚化されたがん抗原ペプチドを細胞の表⾯に差し出す役割を持つ。
差し出されたペプチドを認識したCTLは、その細胞への攻撃を開始する。

がん抗原ペプチド
HLA分⼦によってがん細胞の表⾯に差し出された、がんの⽬印となるペプチド。

12

１．会社概要（3）当社グループの特徴
⾰新的技術基盤がん遺伝⼦解析技術

がん遺伝⼦発現情報を活⽤した創薬研究(⾼い論⽂公表数、特許登録数)

幅広いモダリティの開発パイプライン

個別化医療をささえる
がんプレシジョン医療1)(ペプチド、抗体、低分⼦)

1)2017年CPM社を設⽴し事業を展開

がんプレシジョン医療とは適切な⼈に適切なタイミングで適切な治療を提供すること
がん患者さんの遺伝⼦解析
2017年7⽉、株式会社Cancer Precision
Medicine（CPM）の設⽴
遺伝⼦検査受託サービスの価値向上、新規免疫療法の研究開発の推進• ⽣存率の向上• ⾼精度にがんを狙う• 副作⽤の緩和

分⼦標的療法の選択および開発

患者さんごとに最適な治療を提供できるように
13

１．会社概要（3）当社グループの特徴

がんプレシジョン医療に向けてのCPM社のアプローチ(1)リキッドバイオプシー事業（診断）⾎液サンプル等、体液を⽤いてDNA（セルフリーDNA)を解析することにより、がん組織の遺伝⼦変異情報を知ることができる。患者さんに⼤きな負担をかけることなく、繰り返しがんの検査を⾏うことが可能な検査⽅法。（がんの早期発⾒および再発モニタリング）(2)クリニカルシーケンス事業（薬剤の選択）

全エクソーム解析・RNAシーケンスにより異常のある遺伝⼦や発現量などを調べて、患者さんのがん遺伝⼦情報に沿った適切な分⼦標的薬の選択に貢献する。
更にネオアンチゲン解析により個別化免疫療法にも寄与できる。

(3)個別化免疫療法（ネオアンチゲンワクチン療法等）

ネオアンチゲンは、がん細胞に⽣じた体細胞変異に由来する新規抗原で、がん免疫療法の理想的な標的と考 えられている。分⼦標的治療薬の恩恵にあずかれない患者さんにとっても、このネオアンチゲン
ワクチン療法は⾮常に有効な治療法となる。
TCR遺伝⼦導⼊T細胞療法は、ネオアンチゲンワクチン療法に続き研究開発を推進する。

14

１．会社概要（4）上場関連・資⾦調達状況

資⾦調達状況
研究開発資⾦の調達と現預⾦残⾼の年度別推移（百万円）
2021/4〜2023/5
新株予約権⾏使
実施（進⾏中）︓17億円（予定︓43億円）

17,825

2003/12
東証マザーズ上場
⼀般募集

2013/9
公募増資

16,072

108億円

96億円

13,07010,073

9,821
8,920

135

CP取得
50億円
240

8,938

8,791

4,229
4,832

8,497

5,331

7,868

7,563

6,740

2019/1〜
2020/1
新株予約権⾏使

27億円

4,858
2,900
4,714
1,836

01年度 02年度 03年度 04年度 05年度 06年度 07年度 08年度 09年度 10年度 11年度 12年度 13年度 14年度 15年度 16年度 17年度 18年度 19年度 20年度 21年度

2021年4⽉に実施しております、第三者割当てによる⾏使価額修正条項付新株予約権の発⾏につきましては現在も継続しております。
詳細につきましては17ページをご参照ください。
15

１．会社概要（4）上場関連・資⾦調達状況

貸借対照表・財務状況
・資産の約7割は研究開発の原資である現預⾦残⾼・相対するのは剰余⾦等の純資産<前期⽐増減トピックス>

連結貸借対照表（2022年3⽉期）

当期損失による減少

資産

増資による増加

負債・純資産負債, 704（前期⽐413）・流動負債 604
未払⾦
422
未払法⼈税 136

合計 2,685百万円

現預⾦, 1,836（前期⽐▲1,062）

⾃⼰資本⽐率
90.0%
85.0%

資本⾦, 789（前期⽐739）

80.0%
75.0%
70.0%
65.0%
2017年度 2018年度 2019年度 2020年度 2021年度

その他純資産, 1,191（前期⽐▲1,835）

その他流動資産, 764

・資本剰余⾦ 24,793
・利益剰余⾦ ▲23,686

固定資産, 84（百万円）

前期⽐経常利益増益額
700
500
300
100
▲ 100
▲ 300
▲ 500
2017年度 2018年度 2019年度 2020年度 2021年度

16

１．会社概要（4）上場関連・資⾦調達状況

第三者割当てによる⾏使価額修正条項付新株予約権の発⾏
割当⽇

新株予約権数

2021年4⽉28⽇

350,000個

発⾏価額

新株予約権1個当たり35円（本新株予約権の払込総額12,250,000円）

発⾏時の潜在株式数

発⾏時の潜在株式数 35,000,000株（本新株予約権1個当たり100株）

調達予定額

差引⼿取概算 42.9億円

⾏使期間

⾏使期間2021年4⽉30⽇〜2023年5⽉1⽇まで

⾏使価額及び
⾏使価額の修正条件

当初⾏使価額 123円
上限⾏使価額 なし / 下限⾏使価額 74円
⾏使価額は、本新株予約権の各⾏使請求の効⼒発⽣⽇（修正⽇）の直前取引⽇の東証の普通取引の終値の92％に相当する⾦額（⼩数点第2位に切り上げ）に修正
修正後の⾏使価額が下限⾏使価額を下回る場合には、下限⾏使価額を⾏使価額とする

募集⼜は割当⽅法

第三者割当の⽅式による（割当先は⼤和証券株式会社）
調達計画額︓42.9億円

15.5
資⾦の具体的な使途①創薬医薬研究領域における
研究開発費

25.0
②医薬開発領域における研究
開発費

2.5

11.3

2.4
③がんプレシジョン医療関連事業における経費及び研究開発費

0.9

調達実施額︓14.7億円※2021/4/12⼤和証券への第三者割当による42.9億円（概算/⾏使価格修正前）の資⾦調達を発表済
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2021/04/210412_01.pdf※現時点において上記資⾦使途に変更は⽣じておりません17

１．会社概要（4）上場関連・資⾦調達状況

収益の分解とセグメント情報
2017年度（第17期）（百万円）

2018年度（第18期）「医薬品の研 がんプレシジョン 調整額
究及び開発」 医療関連事業 全社費⽤
並びにこれらに 合計
関連する事業

収益区分

（百万円）

「医薬品の研 がんプレシジョン 調整額
究及び開発」 医療関連事業 全社費⽤
並びにこれらに 合計
関連する事業合計

2019年度（第19期）「医薬品の研 がんプレシジョン 調整額
究及び開発」 医療関連事業 全社費⽤
並びにこれらに 合計
関連する事業合計

2020年度（第20期）「医薬品の研 がんプレシジョン 調整額
究及び開発」 医療関連事業 全社費⽤
並びにこれらに 合計
関連する事業合計

2021年度（第21期）「医薬品の研 がんプレシジョン 調整額
究及び開発」 医療関連事業 全社費⽤
並びにこれらに 合計
関連する事業

合計

合計

顧客との契約から⽣じる収益

206

6

－

211

205

76

－

280

114

202

－

316

111

221

－

332

7

1,146

－

ライセンス契約等に基づく収⼊

206

－

－

205

205

－

－

205

114

－

－

114

111

－

－

110

7

－

－

7

解析サービス等による収⼊

－

6

－

5

－

76

－

75

－

202

－

202

－

221

－

221

－

1,146

－

1,146

△ 2,475

△ 268

△ 246

△ 2,988△ 1,786

△ 824

△ 343

△ 2,953△ 1,451

△ 394

△ 345

△ 2,189△ 1,131

△ 293

△ 214

△ 1,637△ 1,635

△ 48

△ 368

△ 2,052

セグメント利益（△は損失）

(百万円)
1,500

2017年度

2018年度

2019年度

2020年度

2021年度

1,153

解析サービス等による収⼊
ライセンス契約等に基づく収⼊医療品研究開発1,000

がんプレシジョン医療事業調整500

営業利益（△は損失）0△ 500△ 1,000

全ゲノムシーケンス解析
サービスによる売上拡⼤△ 1,500

連結⼦会社△ 2,000△ 2,189△ 1,637

CPM社△ 2,052△ 2,500△ 3,000△ 3,500△ 2,988△ 2,953

費⽤増加要因・増資に伴う外形標準課税の発⽣・臨床試験進捗による製剤費⽤増加

縦棒 ︓ 収益区分
折線 ︓ セグメント利益（△は損失）

18

１．会社概要（5）前期・当期ハイライト

2021年

2022年

4⽉

➢ がん特異的ペプチドワクチンS-588410第Ⅲ相臨床試験進捗に伴うマイルストーン受領➢ 第三者割当てによる⾏使価額修正条項付新株予約権の発⾏

7⽉➢ ⾷道がんに対するがん特異的ペプチドワクチンS-588410第Ⅲ相臨床試験完了※22ページ参照

8⽉➢ ⼦会社CPMでのネオアンチゲン解析に関連する論⽂公表※36ページ参照

9⽉➢ ⼦会社CPMでの国⽴研究開発法⼈国⽴成育医療研究センターとの共同研究契約締結

10⽉➢ ⼦宮頸がんに対するOTSA101の研究結果の学会発表➢ ⼦会社CPMでの全ゲノムシーケンス解析業務の⼤⼝受注に関するお知らせ

11⽉➢ 急性⾻髄性⽩⾎病に対するOTS167第I/II相臨床試験患者登録終了

12⽉➢ α線放出核種（アクチニウム225）標識のOTSA101に関する研究論⽂公表

2⽉➢ 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）に対するペプチドワクチン開発研究論⽂公表 ※39ページ参照

4⽉➢ FLT3阻害剤に関する研究結果の学会発表

6⽉➢ 膀胱がんに対するがん特異的ペプチドワクチンS-588410第Ⅱ相臨床試験結果論⽂公表※34ページ参照※31ページ参照

19

１．会社概要（6）前期ハイライト

直近５期の連結業績推移

売上拡⼤

全ゲノムシーケンス解析サービス
連結⼦会社 CPM社

3,500

2,931

2,826

2,500

1,742

1,730
1,375

1,500

500

△ 500

第17期

第18期

第19期

第20期

第21期

△ 2,238△ 1,500△ 2,851△ 2,500

332

316

280

211

1,154

△ 2,934△ 1,561△ 2,572△ 3,500

売上⾼

研究開発費

当期利益

（百万円）
20

２．パイプライン（1）概要
開発ステージ

開発国/地域

導出先 etc.

⽇本

塩野義製薬株式会社

⽇本/欧州

塩野義製薬株式会社欧州

塩野義製薬株式会社

英国

塩野義製薬株式会社

治験薬

種類/
作⽤機序

対象疾患

S-588410

がんワクチン

⾷道がん

S-588410

がんワクチン膀胱がんS-488210

がんワクチン

頭頸部がん

S-588210

がんワクチン

固形がん

OTSGC-A24

がんワクチン

胃がん

OTSA101

FZD10抗体(90Y標識)滑膜⾁腫

⽇本

KHK6640

A抗体

アルツハイマー型
認知症

欧州/⽇本

OTS167
OTS167低分⼦
MELK阻害剤
低分⼦
MELK阻害剤

OTS964等低分⼦
TOPK阻害剤

⽩⾎病

⾮臨床

Ph1

Ph2

Ph3

P3終了
P2終了
P1終了

シンガポール/韓国 医師主導治験

登録終了

協和キリン株式会社

⽶国

乳がん

⽶国/⽇本

―

―

注︓創薬研究領域では、複数のがん特異的蛋⽩質を標的とする低分⼦化合物の新規化合物合成と構造活性相関研究を進⾏中21

２．パイプライン（2）パイプライン詳細 がんペプチドワクチン S-588410
S-588410⾷道がん第Ⅲ相臨床試験の概要
試験名
試験のフェーズ
⽬的
S-588410
ペプチドワクチン※UMIN-CTR 臨床試験登録情報（UMIN試験ID︓UMIN000016954）

⾷道がん患者を対象とした術後補助療法としてのS-588410第3相多施設共同プラセボ対照⼆重盲検無作
為化⽐較試験
第Ⅲ相

⽬標参加者数︓⾷道がん270例

術前補助療法を施⾏した⾷道がんに対して根治的切除術を⾏い，病理組織学的にリンパ節転移陽性が確認されたヒト⽩⾎球抗原(HLA)-A*24:02を有する⾷道がん患者を対象に，S-588410の術後補助療法としての有効性を検証する（S-588410投与群の無再発⽣存期間をプラセボ投与群と⽐較する）
⾷道がんにおいて発現の亢進が認められるがん精巣抗原（DEPDC1, MPHOSPH1, URLC10, CDCA1お
よびKOC1）に由来する5種類のHLA-A*24:02拘束性ペプチドからなるがん特異的ペプチドワクチン

評価項⽬

主要評価項⽬︓無再発⽣存期間（RFS）
副次評価項⽬︓特異的CTL解析、全⽣存期間(OS)、無病⽣存期間(DFS)、腫瘍評価，
Quality of life，有害事象評価

試験期間

2015年5⽉〜2021年7⽉

治療

S-588410を治験薬投与開始後12週までは週1回，13週以降94週までは2週に1回，⽪下投与する

試験解析結果のまとめ
 主要評価項⽬︓S-588410群におけるRFS延⻑について統計学的な有意差は認められませんでした。
 探索的な部分集団解析:S-588410投与により⼀定の発⽣部位の患者さん集団で全⽣存期間（OS）が有意に延⻑され、またリンパ節転移が多い患者さん集団ではRFSやOSの改善が認められる傾向を確認しました。
 副次評価項⽬︓S-588410投与により⾼いCTL誘導率が確認され、主な副作⽤は注射部位の⽪膚反応であり、重篤な⽪膚反応は認められませんでした。
※2021/7/16 ⾷道がんに対するがん特異的ペプチドワクチンS-588410第Ⅲ相臨床試験完了に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2021/09/210716_01.pdf

22２．パイプライン（2）パイプライン詳細 がんペプチドワクチン
治験薬

種類/
作⽤機序

対象疾患

S-588410

がんワクチン

⾷道がん

S-588410

がんワクチン膀胱がんS-488210

がんワクチン

頭頸部がん

S-588210

がんワクチン

固形がん

OTSGC-A24

がんワクチン

胃がん






開発ステージ
⾮臨床

Ph1

Ph2

Ph3

P3終了
P2終了
P1終了

開発国
/地域

導出先 etc.

⽇本

塩野義製薬株式会社

⽇本/欧州

塩野義製薬株式会社欧州

塩野義製薬株式会社

英国

塩野義製薬株式会社

シンガポール/韓国 医師主導治験

提携先製薬企業との戦略的対話を促進し、提携先が実施する臨床開発の側⾯⽀援、後⽅⽀援を強化して参ります。
S-588410⾷道がん第Ⅲ相臨床試験︓主要評価項⽬である無再発⽣存期間（RFS）に関して、S-588410群におけるRFS延⻑
について統計学的な有意差は認められませんでした。⼀⽅で、⾷道がん発⽣部位別あるいはリンパ節転移グレード別の探索的な部分集団解析では、S-588410投与により⼀定の発⽣部位の患者さん集団で全⽣存期間（OS）が有意に延⻑され、またリンパ節転移が多い患者さん集団ではRFSやOSの改善が認められる傾向を確認しております。
本試験で得られた結果については更に詳細な解析を⾏い、今後のがんペプチドワクチン開発⽅針の⼀助にする予定であります。今後の開発計画については、契約締結先である塩野義製薬株式会社と協議を継続して参ります。
なお、塩野義製薬株式会社は、S-588410の⾷道がん第Ⅲ相臨床試験のほか、膀胱がんを対象としたS-588410について
⽇欧で第Ⅱ相臨床試験を完了しており、頭頸部がんを対象としたS-488210は欧州で第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を、また、固形がんを対象としたS-588210は英国で第Ⅰ相臨床試験を、それぞれ実施しております。
OTSGC-A24の胃がんに対する免疫チェックポイント阻害剤併⽤第Ⅰ相臨床試験（医師主導治験）を実施しております。
23

２．パイプライン（2）パイプライン詳細 OTS167

MELK阻害剤

OTS167

 MELK（Maternal Embryonic Leucine Zipper Kinase）は、多くのがんで⾼頻度に⾼発現している 精巣以外の正常組織では低発現している
 がん細胞及びがん幹細胞の増殖・⽣存に重要である
 MELK阻害剤OTS167は、ヒトがん細胞移植モデル（マウス）でMELK特異的かつ強い抗腫瘍効果を認めている

MELKに対して⾼い阻害活性
OTS167 IC50

= 1.1 nM

*IC50︔半数阻害濃度。低い値を⽰す程阻害剤としての効果が⾼いとされる。

MELK特異的な抗腫瘍効果
No treatment

500
400
300
200
100

PC14肺がん細胞移植マウス
OTSSP167 10 mg/kg p.o. Q.D.
腫瘍の⼤きさ (mm3)

腫瘍の⼤きさ (mm3)A549肺がん細胞移植マウス

0

2

4

6

8

10

12

治療開始⽇からの⽇数

14

1000

コントロール（対照群）
OTS167 10 mg/kg 経⼝1回/1⽇

800

A549 PC14

600

MELK
β-actin

400

200
0

2

4

6

8

10

12

14

治療開始⽇からの⽇数

出典︓Chung et al., Oncotarget. 2016、OTS社内資料

24

２．パイプライン（2）パイプライン詳細 OTS167

OTS167 乳がんに対する第Ⅰ相臨床試験


（2017年5⽉〜、Clinical Trials登録ID︓NCT02926690）

経⼝投与での安全性・忍容性確認が主⽬的
カプセル剤（経⼝）として、より早く治験結果が得られるように進めていく

ステージ

第Ⅰ相

対象疾患

治療不応・再発乳がん（トリプルネガティブ乳がん（※）含む）

投与経路

経⼝（カプセル）

治験実施施設アメリカ︓MDアンダーソンがんセンター、ノーウォーク・ホスピタル、
メモリアルスローンケタリングがんセンター
⽇本国内の治験実施施設を追加（※）トリプルネガティブ乳がん︓エストロゲン受容体・プロゲステロン受容体・HER2の3つが発現していない乳がんのこと。乳がんの約15〜20％に相当する。

全世界の新規乳がん患者︓約226万⼈（2020年）、⼥性のがんでは1位（最多割合）として、全がん死亡の1/6に該当
治療法︓外科療法、放射線療法、薬物療法（化学療法、ホルモン療法など）
出典︓GLOBOCAN 2020, Sung et al., CA Cancer J Clin. ⽇本乳癌学会 乳癌診療ガイドライン

OTS167の急性⾻髄性⽩⾎病に対する第I/II相臨床試験は、5⽇連続静脈内投与後の安全性・忍容性について、⼀定の⽤量までの安全性が確認され、患者登録を終了しました。
※2021/11/25 MELK阻害剤「OTS167」の⽶国における急性⾻髄性⽩⾎病に対する第I/II相臨床試験患者登録終了に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2021/11/211125_01.pdf

25

２．パイプライン（2）パイプライン詳細 OTS167

OTS167の市場性⽩⾎病罹患者数︓年間 約48万⼈（世界）、約1万5千⼈（国内）
乳がん罹患者数 ︓年間 約226万⼈（世界）、約9万5千⼈（国内）
出典︓ GLOBOCAN 2020, Sung et al., CA Cancer J Clin. 国⽴がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計 (2018年)」

⽩⾎病や乳がんでは既存医薬品が多数上市されており売上⾼の予想は難しいが、経⼝抗がん剤として
⼤型医薬品になる可能性が⾼い参考）キナーゼ阻害剤としてがん領域の⼤型医薬品
製品名

⼀般名

主な適応疾患販売会社

2020年売上*1(100万USD)

メカニズム

Imbruvica

Ibrutinib

B細胞性腫瘍

AbbVie/J&J

9,442

ブルトン型チロシンキナーゼ阻害薬

Ibrance

Palbociclib

乳がん (HR+)

Pfizer5,392

サイクリン依存性キナーゼ CDK4/CDK6阻害薬

Tagrisso

Osimertinib

⾮⼩細胞肺がん

AstraZeneca

4,328

EGFRチロシンキナーゼ阻害薬

SprycelDasatinib

⾎液がん (CML, ALL)

BMS

2,140

チロシンキナーゼ阻害薬

Tasigna

Nilotinib

慢性⾻髄性⽩⾎病

Novartis

1,958

チロシンキナーゼ阻害薬

LenvimaLenvatinib

甲状腺がん etc.

Eisai/Merck

1,863

マルチキナーゼ阻害薬

Alecensa

Alectinib

⾮⼩細胞肺がん

Roche

1,292

ALKチロシンキナーゼ阻害薬

Gleevec

Imatinib

慢性⾻髄性⽩⾎病, GIST

Novartis

1,188

チロシンキナーゼ阻害薬

Afinitor

Everolimus

腎細胞がん、乳がん

Novartis

1,083

セリン・スレオニンキナーゼmTOR阻害薬*1 2020年 Oncology Global Sales, PharmaComapss資料より

26

２．パイプライン（2）パイプライン詳細 OTSA101

抗FZD10抗体

OTSA101

FZD10

がん細胞

ヒト滑膜⾁腫細胞(SYO-1)を移植したマウス
2520

腫瘍体積⽐率Anti-FZD10 mAb（抗FZD10抗体）

LoVo (FZD10 -) SYO-1 (FZD10 ++) FZD10（Frizzled Homolog 10） は滑膜⾁腫に特異的かつ⾼頻度に⾼発現して、細胞膜に発現している
 胎盤以外の正常臓器では発現していない
 FZD10をターゲットとした抗体（抗FZD10抗体）は、⽣体内でFZD10 陽性滑膜⾁腫へ
特異的に集積する 放射性核種である90Yを結合させたOTSA101（OTSA101-90Y）は、滑膜⾁腫細胞移植
マウスに対して強い抗腫瘍効果を⽰す

⾮標識抗FZD10抗体(5匹)

1590Y標識ヒトIgG抗体(5匹)

90Y標識抗FZD10抗体

10(OTSA101-90Y)
(30匹)

5
0
0

出典︓Furukawa et al., Cancer Sci. 2008、OTS社内資料

コントロール
(5匹)

10

20

30

40

50

60

治療開始⽇からの⽇数
単回投与

27

２．パイプライン（2）パイプライン詳細 OTSA101OTSA101 滑膜⾁腫に対する第 I 相臨床試験
（2020年1⽉〜、Clinical Trials登録ID︓NCT04176016）

放射線同位元素を結合したOTSA101投与における安全性及び体内薬物動態の確認が主⽬的

ステージ

第Ⅰ相

対象疾患

難治性または再発性滑膜⾁腫

投与経路

静脈内

⽇本
治験実施国

フランスにおいて医師主導による第I相臨床試験を実施し、OTSA101投与による安全性と体内集積について良好な結果を確認しております。なお、OTSA101は⽶国⾷品医薬品局（FDA）より、軟部⾁腫に対するオーファンドラッグ（希少疾病⽤医薬品）に指定されております。

 希少疾病⽤医薬品として、優先審査（⽇⽶欧）を⽬指す 他のがん種の追加適応を検討する
滑膜⾁腫は⽪下組織や筋⾁などの軟部組織から発⽣する、発症頻度は少ない「希少がん」の⼀つ
新規滑膜⾁腫患者︓⼈⼝100万⼈あたり1〜3例の発⽣で、年間アメリカでは800⼈、国内では200⼈程度の発⽣が予想
治療法︓外科療法、放射線療法、薬物療法（化学療法）
出典︓（⽶）セントジュード⼩児研究病院／国⽴がん研究センター 希少がんセンター

28

２．パイプライン（2）パイプライン詳細 OTSA101OTSA101の市場性
滑膜⾁腫
罹患者数 4)(⼈)

罹患率（軟部⾁腫）(百万⼈)

⽇本

10万⼈あたり 3⼈ 1)

126

227

EU

10万⼈あたり 4〜5⼈ 2)

747

2,241

US

10万⼈あたり 4⼈ 3)

333

799

⼈⼝

合計

市場規模は希少疾病⽤医薬品であり売上⾼の予想は難しいが、いまだ有効な治療⽅法がない滑膜⾁腫に対するアンメット・メディカル・ニーズ5) への対応が可能になる3,267【今後期待される事業展開】
 開発・承認・販売を推進するライセンス先の獲得
 グローバル展開︓複数地域での開発・承認・発売
 他のがん種への適応拡⼤
1)国⽴がん研究センター希少がんセンター
2)欧州臨床腫瘍学会（ESMO）

3)The American Cancer Society4)⼈⼝（2020年）ｘ罹患率と、軟腫瘍登録者数のうち滑膜⾁腫の⽐率を6％1~3)で計算

5)まだ満たされていない医療上の必要性で、患者から強く求められている疾患に対する新たな医療の要求

29

２．パイプライン（3）FLT3阻害剤研究開発

新たな創薬標的への化合物のシーズ
・従来の創薬プロジェクトを通じて、約14,000の化合物を合成しており、当社独⾃の化合物ライブラ
リとして集積されている。
・本来の標的以外の疾患関連タンパク質に強く作⽤することが判明したものも多く含まれている。

独⾃化合物ライブラリを、新たな創薬標的プロジェクトのために活⽤する
独⾃化合物ライブラリ

約14,000
化合物

標的タンパク質

化合物
A-1

化合物
A-２

・・・

標的タンパク質

化合物
B-1

化合物
B-２

・・・

標的タンパク質化合物
C-1

FLT3※阻害剤 開発候補品探索※FLT3︓Fms様チロシンキナーゼ330

２．パイプライン（3）FLT3阻害剤研究開発

FLT3阻害剤

OTS447

 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3)は急性⾻髄性⽩⾎病(AML)で最もよく変異がみられる遺伝⼦のひとつ
 FLT3阻害剤が複数承認されそれ以前の治療⽅法と⽐較して⾼い効果が得られているが、薬剤耐性変異の出現による再発などの課題が残されている
 この薬剤耐性変異の課題を克服すべく⾃社所有化合物ライブラリのスクリーニングによりFLT3に対して⾼い阻害活性と選択制を有する化合物としてOTS447等を発⾒ OTS447は薬剤耐性のメカニズムであるFLT3-ITD-TKD変異をもつ細胞の増殖も強く抑制する

FLT3に対して⾼い阻害活性
OTS447 IC50

他社化合物との⽐較

ギルテリチニブ（AML適応承認済みのFLT3阻害剤）IC50 = 0.23 nM
ソラフェニブ（FLT3を含むマルチキナーゼ阻害剤）IC50 = 6.8 nM= 0.19 nM*IC50︔半数阻害濃度。低い値を⽰す程阻害剤としての効果が⾼いとされる。

OTS447の抗腫瘍効果

出典︓2022 AACR学会ポスター発表（＃5456）、OTS社内資料

腫瘍の⼤きさ (mm3)

腫瘍の⼤きさ (mm3)

OTS447はMV4-11⽪下担がんモデル
マウスを⽤いた薬効試験において⾮
常に⾼い薬効を⽰し、⼤きな体重減少は認められなかった。

29⽇⽬の腫瘍の⼤きさ（マウス6匹）

治療開始⽇からの⽇数31２．パイプライン（3）FLT3阻害剤研究開発

FLT3阻害剤の市場性

急性⾻髄性⽩⾎病患者数︓約16万⼈（世界）、7千⼈（⽇本）
出典︓ Texas Oncology (2018). Acute Myeloid Leukemia

厚⽣労働省

平成29年患者調査

承認済みFLT3阻害剤はまだ少なく、耐性変異の問題も残されており今後の新薬開発が期待されている
参考）⽇本もしくはFDAで承認されているFLT3阻害剤

製品名

⼀般名

販売会社

売上予想
(100万USD)

承認国

Xospata

Gilteritinib

アステラス

770-1500

⽇本、⽶国

Vanflyta

Quizartinib

第⼀三共

4

⽇本

RydaptMidostaurin

Novartis

250

⽶国

32

２．パイプライン（3）CPM社のがんプレシジョン医療へのアプローチ（クリニカルシーケンス）

適切な治療薬・治療法の選択クリニカルシーケンス
医師の診断により患者さんの遺伝⼦変異に合った
既存の治療薬を⾒つける

検体

早期発⾒・再発モニタリング

遺伝⼦解析

次世代シーケンサー

遺伝⼦変異

免疫療法の研究開発

Ｘ

治療薬 A

Ｏ

治療薬 B

Ｘ

治療薬 C

シーケンス解析情報を利⽤
33

２．パイプライン（3）CPM社のがんプレシジョン医療へのアプローチ（全ゲノムシーケンス解析）
全エクソームシーケンス解析

全ゲノムシーケンス解析

エクソン

エクソン

ヒトゲノム
DNAシーケンス断⽚

全エクソームシーケンス解析（WES）︓ゲノムDNA中にはタンパク質をコードする部分（エクソン）とそうでない部分（イントロン）が存在するが、エクソン領域の全体（エクソーム）を選択的に抽出し、効率的に解析する。疾患を引き起こす多くの変異はヒトゲノ
ムの2%に満たないエクソン領域に位置することが知られており、WES解析を⾏うことで疾患に関わる遺伝⼦変異の情報を効率的かつ低コストで取得することができる。
全ゲノムシーケンス解析（WGS）︓コーディング領域（エクソーム）と⾮コーディング領
域の両⽅を含む、ゲノムの包括的な特性評価を⾏う。がんの進⾏を促す変異の特定や、疾患との遺伝的関連の研究など、幅広いアプリケーションに利⽤できる。
2021年10⽉、全ゲノムシーケンス解析業務における⼤⼝受注
受注⾦額︓約 8 億円
受注期間︓2021年10⽉〜2022年3⽉※2021/10/18 当社連結⼦会社における⼤⼝受注に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2021/10/211018_01.pdf

34

２．パイプライン（3） CPM社のがんプレシジョン医療へのアプローチ（ネオアンチゲン解析）
がん細胞＝ネオアンチゲン

T細胞

がん特異的な抗原となるネオアンチゲンは、アミノ酸を変える遺伝⼦変異を持つDNAから作られるタンパク質が分解してできるもので、分解してできたペプチドはMHC(HLA)分⼦とくっつくことで、がん細胞の表⾯に運ばれ、免疫細胞の攻撃⽬標となる。

CLQKHLEVRCPR

ネオアンチゲン予測※※ CPM社が実施する受託検査

がん

未成熟樹状細胞ペプチド合成ネオアンチゲン特異的
細胞傷害性T細胞
抗原提⽰分⼦(MHC)

成熟樹状細胞
出典︓Anagnostou et al., Cancer Discov. 2017、OTS社内資料

ネオアンチゲン樹状細胞療法

がん細胞に⽣じた体細胞変異に由来する新規抗原（ネオアンチゲン）は、正常細胞には発現していない。そのため、⾮⾃⼰の抗原として⾮常に強い免疫反応を引き起こすと考えられる。
樹状細胞療法は、がん細胞由来の抗原を提⽰した樹状細胞（免疫細胞の⼀種、がん細胞のような異物を細胞内に取り込
み、取り込んだ細胞由来のタンパク質断⽚を細胞表⾯に出し、他の免疫細胞に提⽰することで免疫反応を誘導する）を⼤量に調製し、体内へ投与する治療法。
従って、がん細胞を認識するT細胞が効
率よく誘導され、抗腫瘍効果を発揮する。

35

２．パイプライン（3） CPM社のがんプレシジョン医療へのアプローチ（ネオアンチゲン解析）
共同研究先︓福岡がん総合クリニック（森崎 隆 先⽣）※CPM社はネオアンチゲン解析を担当

・ 標準治療不応進⾏がん17症例を対象にしたネオアンチゲン樹状細胞療法。
・ 本治療において重篤な有害事象はなく、1症例では持続的な腫瘍の消失（CR）、3症例では部分的な縮⼩（PR）、10症例では安定した状態（SD）を⽰した。
・ また、ネオアンチゲンペプチドに対するT細胞の免疫応答の誘導も確認された。
継続的な腫瘍の消失（CR）が確認された腎細胞がんの肺転移症例

治療前※⽮印︓治療前の肺転移
出典︓Morisaki et al., Anticancer Res. 2021

ネオアンチゲン樹状細胞の治療

6回の投与後腫瘍の消失（CR）

時間36

２．パイプライン（3） CPM社のがんプレシジョン医療へのアプローチ（リキッドバイオプシー）
liquid biopsy︓liquid=液体、biopsy=⽣体検査・従来の組織⽣検（部位を特定してがん組織部分を切り出す）に⽐べ、⾝体に負担の少ない採⾎で繰り返し測定可能。
・⾎管から採取するため、全⾝のどこの部位のがんでも遺伝⼦変異を検査可能。

次世代シーケンサーを⽤いた遺伝⼦変異の検出

リキッドバイオプシーの世界市場
年平均成⻑率 ︓+33.4％
2025年の予想 ︓6,300億円（概算）
出典︓ Adroit Market Research, Global Liquid Biopsy Market Size Forecast 2019 to 2025

遺伝⼦変異

がん治療効果のモニタリングや再発の早期発⾒がんスクリーニングと早期診断
がんの遺伝⼦変異情報に基づいた薬の選択

時間

Ｘ

治療薬 A

Ｏ

治療薬 B

Ｘ

治療薬 C

37

２．パイプライン（4）その他研究開発/受託検査 COVID-19に対するペプチドワクチン研究開発
SARS-CoV-2のゲノム変異、相同性解析

MHCへの結合親和性

遺伝⼦
変異頻度

HLAタイプ頻度

ペプチド

他ウイルスとの相同性

ORF1ab

（％）

S

抗原提⽰分⼦
(MHC)

エピトープペプチド候補※
ペプチドワクチンがCTLを誘導し、CTLの⼀部がウイルス感染細胞を傷害する
機能を維持したままメモリーT細胞として
⻑期間体内に存在することで、新型コロナウイルス（SARS-CoV-2）に感染した場合、迅速で効果的な感染制御や重症化の抑制が期待される。

M N

ワクチン投与

※特許出願完了（出願国︓⽇本）「SARS-CoV-2蛋⽩由来ペプチドおよびそれを含むワクチン」

細胞傷害性T細胞（CTL）

メモリーT細胞抗原提⽰細胞

【進捗状況および今後の予定】
 特許出願︓開発候補ペプチドを含む特許の出願を完了
 事業の推進︓新規次世代ペプチドワクチンとしての開発に向けた提携先の探索を継続
38

２．パイプライン（4）その他研究開発/受託検査 COVID-19に対するペプチドワクチン研究開発
新型コロナウイルス（SARS-CoV-2）の突然変異による影響を受けにくい、新たなCOVID-19ペプチドワク
チン候補の同定
⽇本⼈で多いHLAタイプ（A*24︓02）に結合し、▮ペプチドあり ▯ペプチドなし
ペプチドワクチン候補の例
SARS-CoV-2特異的な細胞傷害性CD8陽性T細胞（CTL）を誘導するペプチドワクチン候補の同定。

健常⼈由来のT細胞を⽤いて、各ペプチドに対する特異的免疫応答を確認。※Y軸︓IFN-γの分泌 (pg/mL)。
COVID-19回復者の末梢⾎中にこれらのペプチドに反応するCTL細胞の存在も認められた。

SARS-CoV-2のゲノム

スパイクタンパク質

S

ペプチドワクチン候補多くはスパイクタンパク質以外のウイル
スタンパク質（ORF1abなど）から由来。
従来のコロナウイルスにも保存されている突然変異を起こしにくい部分を利⽤しており、オミク
ロン株の突然変異からも影響を受けにくい。

出典︓Hikichi et al., J Hum Genet. 2022
※新型コロナウイルス感染症（COVID-19）病原体検査は、昨今の感染状況や検査動向を鑑み、2022年5⽉末をもって受託受付を停⽌いたしました。

39

３．達成⽬標/将来ビジョン（1）今後の⽅針

事業推進のスピード

⾼齢化進⾏
分⼦標的
治療薬開発

がん診断による

早期発⾒増加がんプレシジョン医療進展

 研究成果を⼀⽇も早く臨床開発へ
 臨床開発を加速 がんプレシジョン医療分野の質の⾼い解析検査、
がん免疫療法の研究開発をより早く進展

事業領域の拡⼤
 低分⼦医薬、がんペプチドワクチン、抗体医薬はより多くの医薬品開発⽤途へ応⽤
 がんプレシジョン医療に積極的に取り組む

リスクとリターンのバランス

市場は拡⼤

 提携契約、研究開発の締結により製品化の可能性を極⼤化しつつリスクは経営上合理的なレベルにとどめる

設⽴時の理念を忘れず、画期的ながん治療薬創製へのチャレンジを継続して参ります。
40

３．達成⽬標/将来ビジョン（1）今後の⽅針

基礎研究・創薬研究 ⾃社基盤技術に基づく新規分⼦標的治療薬の創製に向けた活動の継続
 外部研究機関との共同研究による⾃社創薬プログラムの価値向上
 ⾃社開発品の適応拡⼤に向けた共同研究の企画・推進

臨床開発
 OTS167, OTSA101︓迅速な開発の実施により、治験の早期終了を⽬指す
 OTSGC-A24︓医師主導治験⽀援の継続
 開発候補品創製に向けたプロジェクトの推進※OTS167の開発について• 急性⾻髄性⽩⾎病に対する第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験は2021 年11⽉に患者登録が終了、OTS167の静脈内反復投与における安全性を確認いたしました。
• 今後は、アメリカ及び⽇本で実施中の乳がん患者を対象に経⼝投与における第I相臨床試験により、OTS167カプセル剤の経⼝投与における安全性及び推奨投与量の確認を主⽬的とし、副次的にはトリプルネガティブ乳がんに対する臨床上の有効性を確認いたします。
※2021/11/25 MELK阻害剤「OTS167」の⽶国における急性⾻髄性⽩⾎病に対する第I/II相臨床試験患者登録終了に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2021/11/211125_01.pdf

41

３．達成⽬標/将来ビジョン（1）今後の⽅針

事業提携
 ⾃社パイプライン新規提携先の開拓 ライセンスアウト先企業への開発および研究⽀援 アカデミアとの連携による⾃社基盤技術およびパイプラインの価値最⼤化

がんプレシジョン医療
 ⼤規模遺伝⼦解析業務への継続的な参画
 医療機関との連携によるがんプレシジョン医療浸透に向けた活動の継続
 がん免疫研究に関連する市場への受託業務サービスの展開※遺伝⼦解析業務について• 当社連結⼦会社であるCPM社は、2019年11⽉に新たに全ゲノムシーケンス解析等の検査項⽬を追加する受託体制を整備し、遺伝⼦解析業務を⾏っております。
• がんプレシジョン医療の推進により多様な⽬的に合わせた遺伝⼦解析の受託が可能であり、医療機関・研究機関・共同研究先・提携先等からの検査依頼に対応しております。
• 特に、全ゲノムシーケンス解析に関しては 2021年10⽉に⼤⼝受注を得ており、今後も継続的に⼤規模遺伝⼦解析業務へ参画して参ります。
※2019/11/5 当社連結⼦会社における検査業務追加のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2021/09/191105_01.pdf
2021/10/18 当社連結⼦会社における⼤⼝受注に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2021/10/211018_01.pdf

42

３．達成⽬標/将来ビジョン（1）今後の⽅針 研究開発・解析業務の状況と達成⽬標
状況と達成⽬標品⽬

2022年

2023年以降の達成⽬標 3）

OTS167

 急性⾻髄性⽩⾎病第I/II相試験、患者登録終了 乳がん第I相試験の患者登録加 急性⾻髄性⽩⾎病に及ぼす速化
FLT3阻害剤との相乗効果に関する⾮臨床論⽂公表

 経⼝投与での安全性・忍容性確認、開発パートナー模索と連携 適応拡⼤・価値向上に向けた共同研究の継続OTSA101

 価値向上に向けた共同研究 ⼦宮頸がんに対する研究結果の学会発表

 滑膜⾁腫第I相試験の患者登録
加速化

 静脈投与での安全性・忍容性確認、開発パートナー模索と連携 希少疾病⽤医薬品への指定、次相試験および優先審査を⽬指す

OTSGCA24 2）ー 胃がん第I相試験の年内患者登録終了

 免疫チェックポイント阻害剤の併⽤療法における安全性と有効
性を評価

新規候補

 COVID-19に対するペプチドワ
クチン候補の同定
 新規化合物合成と構造活性相関研究を進⾏中 COVID-19に対するペプチドワ
クチン候補開発
 新規化合物合成と構造活性相関研究を進⾏中 複数のがん特異的蛋⽩質を標的とする低分⼦化合物の同定
 ⾮臨床試験の実施
 早期導出を視野に⼊れつつ開発パートナー模索と連携

 全ゲノムシーケンス解析業務の
⼤⼝受注

 ⼤規模遺伝⼦解析業務への参画

創薬 1）

解析
業務

2021年

解析
サービス

 新 型 コ ロ ナ ウ イ ル ス （ SARSCoV-2）変異株の検査導⼊

 がん免疫研究解析サービスの顧
客拡⼤

1）⾃社開発品および⾃社から⽀援の医師主導治験

 がんプレシジョン医療浸透に向けた新規解析サービスの開発および導⼊

⾊︓研究、開発、解析業務関連

2）医師主導治験（Clinical Trials登録ID︓NCT03784040）

3）達成⽬標は当社想定を⽰しているものであり、記載通りに進捗することを保証するものではありません43

３．達成⽬標/将来ビジョン（1）今後の⽅針 成⻑戦略のシナリオ・新規提携先の開拓活動強化
・新規パイプラインの追加
・アカデミアとの共同研究拡⼤
・⼈材と体制の強化

・事業収益の安定化
・財務⼒の安定化
・業務提携拡⼤

・⾃社起源の新薬承認・発売へ
・事業収益の拡⼤化
・新規技術の研究開発

研究開発費実績と予想
2,000
1,500

1,376

実績

1,730

・解析業務の⼤⼝受託と顧客拡⼤
0・⾃社パイプライン新規提携先の開拓
・資⾦調達（実施中）と研究開発への計画的投⼊

予想

795 ※

1,000

（百万円）

1,000

500

2020年度

2021年度

2022年度

2023年度※2022年度研究開発費予想値における変動は、OTS167
⽩⾎病試験の終了、およびその他研究開発費⽤の効率的
運⽤を含めた⾒直しによります。
予想は現時点の数値であり変更する可能性があります。
また、研究開発費は医薬品研究開発とがんプレシジョン医療研究開発に区分され、原材料費、労務費及び外注加⼯費にて構成されております。

44

4．リスク情報
主要な事業リスクと対策
リスク区分

主要なリスク

リスクの内容
当社の研究開発活動の基盤は中村祐輔⽒の研究成果であり、創業から今後も同⽒から引き続き科学⾯に関して協⼒を得ることとなっているが、何らかの理由により協⼒が得られなくなるリスクがある。

研究開発の
不確実性

収益計上
資⾦調達

提携企業

当社グループは、各提携先製薬企業と共同、または当社グループ独⾃に複数の臨床開発を⾏っているが、これらの活動が計画通りに実施できる保証はなく、進捗に
遅れや、期待通りの成果が得られない可能性があり、提携先と想定していたイベントの達成の遅れや達成できなかったことにより、将来期待された収益の受領の遅れや受領できないことになり、多額の研究開発コストが回収できないリスクがある。
当社グループは、研究開発型の企業として多額の研究開発費が必要であり、特に、医薬品の開発期間は基礎研究から上市まで通常10年以上の⻑期間に及ぶため、収益に先⾏して研究開発費が発⽣する。また収益計上も、契約提携先の製薬企業等の研究開発の進捗及び医薬品開発の・販売の状況等に依存している
ため、収益計上にかなりの期間を要する、または収益が計上されない可能性があり、財務体質に⼤きな悪影響が⽣じるリスクがある。
当社グループの販売先は、製薬企業、医療機関、研究機関等を対象とする限定されたものであるため、取引先当たりの事業収益の依存度が⾼く、契約を締結している取引先の契約解消や取引先の経営⽅針・状況に著しい変更等が⽣じた場合、業績が⼤きく影響を受けるリスクがある。

顕在
影響
化可 時期
度
能性
低

⼤

中

⼤

中村祐輔⽒とは科学・研究についてのコミュニケーションを継続的に⾏うことで、当社ヘの協⼒関係の維持に努めると同時に、同⽒の指導を受けた多くの研究関係者などとのネットワーク作りにも取り組む。

安定的な収益基盤が構築できるまでは、事業収益の計上による収⼊以外に、資本市場からの資⾦調達を計画的に⾏うことでも財務体質の安定化に取り組む。また事業収益についても、事業領域の拡⼤戦略により、ライセンス契約等による収⼊、解析サービス等による収⼊、の性質の異なる2つの両軸とすることで、リスクの軽減化を図る。

随時
中

対応策

⼤

事業領域の拡⼤を⾏うと同時に、開発パイプラインの早期導出への取り組みと新規開発パイプラインの追加に取り組
むことでリスクを分散する。
⾼⼤※上記以外のリスク情報については、有価証券報告書の「事業等のリスク」をご参照ください。

45

補⾜資料

46

役員・ガバナンス朴在賢

Jae-Hyun Park代表取締役社⻑ President & CEO Chief Scientific Officer
研究者/博⼠（医学）（東京⼤学⼤学院卒）
当社連結⼦会社 イムナス・ファーマ株式会社代表取締役
株式会社Cancer Precision Medicine取締役
2008.04
2010.112017.072018.06
2019.12

国⽴研究開発法⼈理化学研究所ゲノム医科学研究センター
コールド・スプリング・ハーバー研究所 キャンサーセンター2013.04 シカゴ⼤学医学部助教授
当社⼊社Chief Scientific Officer
当社取締役
当社代表取締役社⻑

加藤 肇夫
Hatsuo Kato

取締役会⻑
Chairman

有識者/経営経験者

嶋⽥ 順⼀
Junichi Shimada

取締役
Director

有識者/経営経験者

⽚桐 豊雅
Toyomasa Katagiri

社外取締役
External Director

研究者/博⼠（医学） 徳島⼤学教授
当社連結⼦会社 イムナス・ファーマ株式会社取締役
同
株式会社Cancer Precision Medicine取締役

三⽊ 義男
Yoshio Miki

社外取締役
External Director

医師/研究者/博⼠（医学） 東京医科⻭科⼤学名誉教授
筑波⼤学プレシジョンメディスン開発研究センター客員教授

⼩峰 雄⼀
Yuichi Komine

社外取締役
External Director

公認会計⼠、税理⼠

⼭根 由⾹
Yuka Yamane

監査役
Auditor

研究者/学識経験者
当社連結⼦会社 イムナス・ファーマ株式会社監査役
同株式会社Cancer Precision Medicine監査役

⾼⽊ 美也⼦Miyako Takagi

社外監査役/独⽴役員
Independent
External Auditor

研究者/博⼠（理学）、当社独⽴役員

⽥島 照久
Teruhisa Tajima

社外監査役
External Auditor

公認会計⼠、税理⼠

東京通信⼤学教授

47

会社沿⾰
2001年４⽉ がん関連遺伝⼦及び遺伝⼦産物を利⽤したがん治療薬、がん治療法及びがん診断薬の研究開発を⽬的として、東京都港区芝に設⽴。
2001年５⽉ 東京⼤学医科学研究所と共同研究を開始。
2001年11⽉ 東京都港区⽩⾦台に本店移転。
2002年10⽉ 東京都港区の本店所在地に⾃社の研究所を開設。
2003年12⽉ 東京証券取引所マザーズ市場に上場。
2004年８⽉ 抗体医薬の商業化（開発・販売）を⽬的として株式会社医学⽣物学研究所と合弁にてイムナ
ス・ファーマ株式会社を設⽴。
2005年３⽉ 本社及び本社ラボ施設を神奈川県川崎市⾼津区に移転し、同所に創薬研究所を開設。
2006年６⽉ ペプチド・ワクチンの開発を⽬的として、連結⼦会社となるワクチン・サイエンス株式会社を設⽴。
2007年９⽉ 関連会社イムナス・ファーマ株式会社の株式取得により連結⼦会社化。
2007年９⽉ 連結⼦会社のワクチン・サイエンス株式会社を吸収合併。
2010年５⽉ フランスに、抗体医薬をはじめとしたがん治療薬の研究開発を⽬的に、連結⼦会社
Laboratoires OncoTherapy Science France S.A.R.L.を設⽴。（治験終了に伴い2019年に清算結了）
2017年７⽉ がん遺伝⼦の⼤規模解析検査ならびにがん免疫療法の研究開発を⽬的として、連結⼦会社となる株式会社Cancer Precision Medicineを設⽴。
2022年4⽉ 東京証券取引所の市場区分の⾒直しにより、東京証券取引所のマザーズ市場からグロース市場に移⾏

48

各ステークホルダーとのコミュニケーション

独⽴⾏政法⼈ 医薬品医療機器総合機構（PMDA）、
⽶国⾷品医薬品局（FDA）、シンガポール、韓国等
当社は新薬開発を円滑に進めるため、各国の関連当局、治験実施医療機関及び関連専⾨家等と適時・適切なコミュニケーションを図っています。その結果、当社の治験及び開発計画の妥当性等の早期確認や、より効率的な治験実施・医薬品開発を実現しております。
また、医薬品開発等に関連する法令、関連通知及びガイドラインに沿った開発にも努めております。

専⾨医、各⼤学
当社では医薬品開発に必要な専⾨知識を有する国内外の専⾨家、医学専⾨医等のKOL（キー・オピニオ
ン・リーダー）と良好な関係・連携体制を構築し、新薬開発を進めています。⼤学・研究機関の複数の研究者（教授等）が顧問等として兼業しており、その他臨床試験の進捗にあわせて専⾨医の指導が必要な場合スポットとして兼業依頼をしております。さらに、⼤学、研究との間で共同研究契約に基づく共同研究を実施して、当社開発医薬品等の価値向上のため努⼒しております。当社グループとしてはこれらの兼業を⾏っている者との関係においては、利益相反等の⾏為が発⽣しないように法規制等を遵守するとともに、当社グループの企業運営上取締役会の監視等を通じて⼗分留意しております。

49

経営上の重要な契約等
契約会社名

主な契約内容東京⼤学医科学研究所に所属する複数の研究者

当社は譲渡の対価として、上記特許を受ける権利に係る発明を第三者に実施させ、当該第三者から収受したロイヤルティーの⼀定割合を譲渡⼈に⽀払う。

塩野義製薬株式会社①ペプチドワクチン研究開発の継続的な発展を⽬的とし、当社は全疾患を対象とした適応拡
⼤と、オンコアンチゲン由来の当社が権利を保有するペプチドワクチンを複数個含有したペプチドカクテルワクチンを有効成分とする医薬品開発・製造・販売権を塩野義製薬株式会社に独占的に許諾する。
②塩野義製薬株式会社は、当社に対し、⼀定額の⼀時⾦を⽀払い、また⼀定の条件を満たす
場合、それぞれ⼀定額のマイルストーンを⽀払う。
③当社は塩野義製薬株式会社の開発の協⼒要請に合意した場合には、科学的⾒地からの専⾨的助⾔や説明、その他の協⼒や⽀援をする。
④塩野義製薬株式会社は、当社に対し、治療薬の正味販売⾼に応じて、当該治療薬の上市後特定の条件を満たす期間、⼀定率のロイヤルティを⽀払う。
⑤より有効なペプチドワクチンの探索研究を共同で⾏う。
⑥当社はS-588410の⾷道がんに対する第Ⅲ相臨床試験費⽤の⼀部を負担する。

塩野義製薬株式会社①当社と塩野義製薬株式会社は、ペプチドワクチンの迅速かつ確実な創薬化をめざし、より有効なペプチドワクチンの探索研究を共同で⾏う。
②塩野義製薬株式会社は、当社に対し、研究経費を⽀払う。

協和キリン株式会社①イムナス・ファーマ株式会社は、アルツハイマー型認知症に対する治療薬として期待される２つの抗アミロイドβペプチド抗体に関して全世界における研究、開発、使⽤、製造、輸
出⼊、流通及び販売を⾏うための独占的実施権を協和キリン株式会社に供与する。
②協和キリン株式会社は、契約締結に伴う⼀時⾦、マイルストーン及び上市後のロイヤル
ティをイムナス・ファーマ株式会社に⽀払う。

公益財団法⼈がん研究会

固形がん（肺がん、⼤腸がん、乳がんなど）の診断を⽬的として、特定遺伝⼦における突然変異のリキッドバイオプシー技術・改良、新規技術（新規遺伝⼦パネル含む）の研究開発を共同で実施し、それらの臨床応⽤可能性を探求する。

※上記以外の契約等については、有価証券報告書の「経営上の重要な契約等」をご参照ください。

50

本資料は、投資者に対する情報提供を目的として記載したものであり、投資勧誘を目的としたものではありません。本資料発表
日現在の将来に関する前提、見通し、計画に基づく予測が含まれております。これらは現時点で入手可能な情報から得られた当社の判断に基づくものであり、今後の経済情勢、市場の変動等に関わるリスクや不確定要因により、実際の業績は予測と大きく異なる可能性があります。
当社の事業計画に対する評価及び投資に関する決定は投資者
ご自身の判断において行われるようお願いいたします。
次回の本開示は、通期決算発表後（2023年6月）を予定しています。

51