第23回定時株主総会

オンコセラピー・サイエンス株式会社
2024年６⽉25⽇

OTSのミッション
より治療効果が⾼く、より副作⽤の少ないがん治療薬・治療法を⼀⽇も早くがんに苦しむ患者さんに届けること。
がんとの闘いに勝つこと。
当社グループ親会社

オンコセラピー・サイエンス株式会社 (略称OTS）

連結⼦会社

株式会社Cancer Precision Medicine（略称CPM）

世界的ながん治療薬開発の動向
世界におけるがん患者数+47%
約1,930万⼈
2020年

がん罹患数の動向

国内のがん患者数

約2,840万⼈※新たに診断されたがん罹患の数

世界のがん罹患数※

世界のがん死亡数

約1,930万⼈

約1,000万⼈

国内のがん罹患数※

国内のがん死亡数

約108万⼈

約39万⼈

2040年

乳房前⽴腺

⾷道

膀胱

肺

胃

⼦宮

膵臓

⼤腸

肝臓

甲状腺⽩⾎病出典︓ GLOBOCAN 2020, Sung et al., CA Cancer J Clin.
平成28年度科学研究費補助⾦基盤研究(B)(⼀般)⽇本⼈におけるがんの原因・寄与度︓最新推計と将来予測
国⽴がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計」

その他

世界的ながん治療薬開発の動向
世界医薬品市場 (がんのみ)

年平均成⻑率の予測+11.5〜14.5%• 2024〜2028年の年平均成⻑率（5-yrCAGR）は、世界平均として 11.5〜14.5％、⽇本では 4〜7％ が予測される。

EU４国＆UKUS

出典︓ IQVIA Institute, Global Oncology Trends 2024: Outlook to 2028

新薬の開発から承認まで
基礎研究

⽇本

がん医薬品⽀出US$ Bn (10 億ドル)

• 2023年、世界のがん医薬品⽀出は2,230 億ドルであり、2028年には4,090 億ドルまでの増加が予測される。

創薬研究

⾮臨床試験

新薬候補
特許出願

第1相
試験

第2相
試験

第3相
試験

承認

10.1年（平均）※ がん以外の新薬開発期間︓18年（平均）

出典︓IQVIA Institute, Global Oncology Trends 2019

※上記「10.1年」「18年」は研究期間・開発戦略等に要する期間、その他治験薬特性や対象疾患等様々な特殊要因を持つ試験は含まず、画期的治療薬の統計上の数字（平均）として公表されているものです。
当社治験期間の参照とするものではありません。

科学的エビデンス
新たな作⽤機序と開発戦略
バイオマーカー（⽣物学的指標）

画期的治療薬指定
優先審査制度迅速承認制度※FDA（⽶国⾷品医薬品局）プログラム

開発期間短縮につなげる動き

当社グループの事業領域〜主要ビジネスモデル〜
OTS 医薬品の研究開発
独⾃の新規抗がん剤標的タンパク質の同定
新規分⼦標的治療法の開発
がん細胞に特異的に発現し、がん細胞の⽣存や増殖に必須である遺伝⼦を特定

がんペプチド 低分⼦医薬
ワクチン

抗体医薬

臨床試験

安全性、有効性確認

CPM 遺伝⼦解析サービス
遺伝⼦変異情報に基づいた治療薬の選択※がん遺伝⼦解析事業
CPMでは、衛⽣検査所登録済のクリニカルラボを運⽤し、遺伝⼦解析サービス、⾎液からの遺伝⼦検査（リキッドバイオプシー）を提供しながら、免疫反応解析、新たながん免疫治療研究・開発を進めています。

治療薬 A

がん細胞ネオアンチゲン

治療薬 B
治療薬 C

遺伝⼦変異

遺伝⼦発現および遺伝⼦異常の解析

ＸＯ
Ｘ

新⽣抗原の同定

MHC

⾎液からの遺伝⼦検査
時間

治療効果のモニタリング
再発の早期発⾒がんスクリーニング

当社グループの事業領域〜主要ビジネスモデル〜
有効な治療法のないがん患者さんへ
副作⽤の少ない効果的な治療薬・治療法を提供する
適切な⼈に適切なタイミングで適切な治療法を提供する

⾰新的な新規がん治療薬のニーズ

候補品導出ライセンス導出先（製薬会社など）

契約⼀時⾦
マイルストーン
ロイヤリティー

OTS
医薬品
研究開発

新たな治療薬の開発
最先端技術
企業価値向上がん治療の課題事業提携機会

がん個別化医療の市場拡⼤

CPM
遺伝⼦解析

解析結果納品

解析サービス等による収⼊

安定的な収益の確保
遺伝⼦解析ノウハウの蓄積

研究機関
医療機関

OTSグループの特徴
⾰新的基盤技術に基づく創薬モデル
がん特異的遺伝⼦の特定
1,000例以上の臨床検体（患者数 20〜80 名/ がん種)
がん細胞の⽣存または増殖に必須であるか確認

がんペプチド
ワクチン

抗体医薬

低分⼦医薬

 ⼤学・研究機関との提携、共同研究
 科学的エビデンスを論⽂・学会発表

OTSグループの特徴
がんプレシジョン医療を推進する事業展開

患者さんごとに最適な治療を提供できるように2017年7⽉、株式会社Cancer Precision Medicine（CPM）の設⽴
遺伝⼦検査受託サービスの価値向上、新規免疫療法の研究開発の推進

開発パイプライン（2024.6現在）
開発ステージ

開発国/地域

導出先 etc.

⽇本

塩野義製薬株式会社

⽇本/欧州

塩野義製薬株式会社欧州

塩野義製薬株式会社

英国

塩野義製薬株式会社

治験薬

種類/
作⽤機序

対象疾患

S-588410

がんワクチン

⾷道がん

S-588410

がんワクチン膀胱がんS-488210

がんワクチン

頭頸部がん

S-588210

がんワクチン

固形がん

OTSGC-A24

がんワクチン

胃がん

OTSA101

FZD10抗体(90Y標識)

滑膜⾁腫

登録終了

⽇本

抗アミロイドβペプチド抗体

A抗体

アルツハイマー型認知症

P1終了（欧州/⽇本）

―

⽩⾎病

登録終了

⽶国

OTS167低分⼦
MELK阻害剤
低分⼦
MELK阻害剤

OTS964等低分⼦
TOPK阻害剤

OTS167

⾮臨床Ph1

Ph2

Ph3

P3終了
P2終了
P1終了

シンガポール/韓国 医師主導治験

乳がん

⽶国/⽇本

―

―

注︓創薬研究領域では、複数のがん特異的蛋⽩質を標的とする低分⼦化合物の新規化合物合成と構造活性相関研究を進⾏中。また、⾃社化合物ライブラリを活⽤した複数の低分⼦化合物候補品を評価中。

第23期（2024年3⽉期）の研究開発トピック
新規化合物2023.5 研究進捗のお知らせ
2023.8 国⽴研究開発法⼈医薬基盤・健康・栄養研究所との共同研究契約締結
2024.3 研究進捗のお知らせ
OTSA101
2023.12 国内における第Ⅰ相臨床試験の患者登録終了
がん抑制因⼦活性化創薬
2024.3 国⽴研究開発法⼈医薬基盤・健康・栄養研究所との共同研究契約締結
獣医療分野における臨床検査事業着⼿2024.1 当社連結⼦会社での獣医療分野における臨床検査事業着⼿その他
2023.10

AMED「⽇本医療研究開発機構⾰新的がん医療実⽤化研究事業」への徳島⼤学研究プロジェクト（研究開発分担者）の採択

当社独⾃化合物ライブラリの活⽤ 創薬研究により蓄積された独⾃の化合物ライブラリおよび付随データを保有。
 がんに限らず、様々な疾患の治療標的となり得るタンパク質に対して強い阻害活性を⽰す化合物が複数存在。
 その使途について、引き続き情報収集を⾏うと共に、ライブラリの価値を利⽤した活⽤⽅法（共同研究等）を検討する。

独⾃化合物ライブラリを、新たな創薬標的プロジェクトのために活⽤する
独⾃化合物ライブラリ

約14,000化合物

標的タンパク質化合物
A-1化合物
A-２・・・

標的タンパク質化合物
B-1化合物
B-２・・・

標的タンパク質化合物
C-1

開発候補品探索⇛臓器線維症の治療標的（リン酸化酵素）阻害剤
2022/10/31 新規化合物に関する研究着⼿のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2022/10/221031_01.pdf⇛FLT3（FMS-like tyrosine kinase 3）阻害剤
2022/4/11 FLT3阻害剤に関する研究結果の学会発表のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2022/04/220411_01.pdf

臓器線維症の治療標的（リン酸化酵素）阻害剤
現段階※
創薬研究における有望化合物の選定プロセス

酵素を⽤いた
評価

細胞を⽤いた評価+••••

線維症モデル動物の作製、その条件確認モデル動物を⽤いた評価

共同研究を通じた精度の⾼い成果の早期獲得細胞を⽤いた評価で、複数の化合物が臓器線維症の発症機序を阻害することを確認しており、動物試験での薬効確認後、⾮臨床・臨床試験に向け、さらに化合物を選定する。
また、国⽴研究開発法⼈医薬基盤・健康・栄養研究所（NIBIOHN）との共同研究を通じ、精度の⾼い成果の早期獲得および化合物の価値向上を⽬指している。
ただし、当社は臓器線維症については開発ノウハウを持たないため、単独開発ではなくライセンスアウトが⽬標。
※薬効評価に使⽤する線維症モデル動物の作製及びその条件確認に当初の予定より時間を要することが判明し、現在、モデル動物作製条件の再確認を実施している。

2023/8/4 新規化合物に関する共同研究契約締結のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2023/08/230804_01.pdf
2024/3/19 新規化合物に関する研究進捗のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/03/240319_02.pdf

CPM社 新規がん遺伝⼦パネル検査の開発着⼿
リキッドバイオプシーは、がんの診断から治療薬の選択、治療効果および再発モニタリングまでさまざまなタイミングでくり返し利⽤することが期待されている検査です。

早期発⾒

最適な治療薬の選択

感度の⾼いモニタリング

再発の早期発⾒

保険適⽤対象⼀⽅で、現状のリキッドバイオプシーパネル検査の保険適⽤対象者は、以下の⽅に対して１回だけ認められています。
・原発不明がんや希少がんなどの標準治療がない固形がん患者さん
・局所進⾏あるいは転移が認められ標準治療が終了となった（⾒込み含む）
固形がん患者さん⇒ リキッドバイオプシーの利点を活かし、「適切なタイミングで」「繰り返し」検査を⾏う医療を実現するため、新規がん遺伝⼦パネル検査の開発に着⼿

CPM社 新規がん遺伝⼦パネル検査の開発着⼿
リキッドバイオプシーの利点を活かし、適切なタイミングで繰り返し利⽤できる新規がん遺伝⼦パネルの開発を⽬指す。
新規がん遺伝⼦パネル検査の概要︓
 さまざまな固形がんに共通するがん遺伝⼦変異を対象としたパネル
 クローン性造⾎（※）に関連する遺伝⼦変異を含む※⾎液細胞が増殖する過程で、遺伝⼦変異を伴う現象。
加齢やがんの治療等によって増加し、⾎液がん等の疾病の発症リスクに関連する。

 保険診療下でも実施可能なパネル検査を⽬指す
保険診療下での検査提供の流れ
実施施設︓

試薬製造企業

製造販売企業

主な役割︓• がん遺伝⼦パネルの試薬製造• がん遺伝⼦パネルの製造販売

CPM• がん遺伝⼦パネルによる臨床検査• 薬事申請• 保険適⽤申請• 品質管理検証⽤試薬の製造開始

計画検討中※2023/3/13 当社連結⼦会社における新規がん遺伝⼦パネル検査の開発着⼿のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2023/03/230313_01.pdf• 検討試験および臨床試験における解析

医療機関• がん遺伝⼦パネ
ル検査を利⽤したがんの診断および治療• 臨床試験

検討試験および臨床試験計画中

CPM社 獣医療分野へのアプローチ
がんの臨床検査および免疫療法に関するノウハウを活かし、獣医療分野における臨床検査事業に着⼿背景•

ペットの⾼齢化、医療の⾼度化による市場拡⼤•

ゲノムデータの蓄積が⼗分でなく、ゲノム医療や創薬研究が⼗分に展開できていない

CPMのアプローチ•

がんの早期発⾒および再発モニタリングのためのリキッドバイオプシーや、ネオアンチゲンを利⽤したがん免疫療法のための遺伝⼦解析等の臨床検査のノウハウを活かす•

獣医療分野の研究機関等と連携して臨床検査の有⽤性について検討し、獣医療分野への貢献を⽬指す※2024/1/30 当社連結⼦会社での、獣医療分野における臨床検査事業着⼿のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/01/240130_01.pdf※2024/3/5 当社連結⼦会社における、公⽴⼤学法⼈⼤阪との獣医療分野におけるリキッドバイオプシーに関する共同研究契約締結のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/03/240305_01.pdf

CPM社 受託解析サービス事業
CPM社では、次世代シーケンス解析および免疫解析の技術を活かした受託解析サービス事業を展開している。市場動向や顧客からの要望を踏まえ、新規技術の導⼊およびサービス拡充を進めている。

新規技術導⼊・サービスの拡充実績
 新規技術を⽤いたシングルセルRNAシーケンス解析

HIVE CLX Single-cell RNAseq Solution（Revvity, Inc.︓旧PerkinElmer, Inc.）を⽤いて、サンプルストレージからシングルセルRNAシーケンス解析まで⼀貫して⾏う。
特別な機器を使⽤せずに⽣細胞を迅速にシングルセル化し、凍結保存することが可能。
また、マイクロ流路を使⽤しない細胞キャプチャにより、これまで困難だった顆粒球などの脆弱な細胞の解析が可能。

※2023/10/2 CPMニュースリリース「HIVE CLX Single-cell RNAseq Solutionを⽤いたシングルセルRNAシーケンス解析受託開始のお知らせ」
https://www.cancerprecision.co.jp/news/detail.php?id=49

 RNAシーケンス解析におけるデータ解析オプション拡充

ヒト・マウス等のRNAシーケンスデータを⽤いて、遺伝⼦発現に関する各種データ解析を⾏うオプション項⽬を拡充した。
※2023/12/4 CPMニュースリリース「RNAシーケンス解析におけるデータ解析オプション拡充のお知らせ」
https://www.cancerprecision.co.jp/news/detail.php?id=50

 他社パネルを⽤いたリキッドバイオプシー臨床検査の開始

⾎液検体（リキッドバイオプシー）から523遺伝⼦を対象にした包括的ゲノムプロファイリングを⾏う臨床検査。
１塩基変異（SNV）、挿⼊・⽋失（Indel）、コピー数変異（CNV）および融合遺伝⼦（Fusion gene）の検出、および腫瘍免疫バイオマーカーとなる腫瘍変異負荷（TMB）、マイクロサテライト不安定性（MSI）の測定が可能。
科学的根拠・薬剤承認情報・治療ガイドラインに基づき、得られた遺伝⼦変異情報に関連する分⼦標的治療薬や臨床試験の情報を提供する。

※2024/4/22 CPMニュースリリース「新規実施項⽬のお知らせ」
https://www.cancerprecision.co.jp/news/pdf/LAB%EF%BC%8FBRO%EF%BC%8FINF0115_%E6%96%B0%E8%A6%8F%E5%AE%9F%E6%96%BD%E9%A0%85%E7%9B%AE%E3%81%AE%E3%81%8A%E7%9F%A5%E3%82%89%E3%81%9B.pdf

 新規⼤型⾼速解析機器の導⼊

旧機種と⽐較して、約2.5倍のデータ量を取得可能

継続企業の前提に関する注記解消に向けて①「がんプレシジョン医療関連事業」への経営資源の集約による経営基盤安定化
課題

取り組み状況（2024.3期）

CPM社「がんプレシジョン医療関連事業」セグメントの受注拡⼤及び利益率の向上

・全ゲノム解析等実⾏計画への参画ならびに貢献
・国内だけでなく海外受注拡⼤を⽬指して営業活動や検査能⼒拡⼤等、社内体制強化中・受注能⼒・解析能⼒拡⼤のため新規⼤型⾼速解析機器を導⼊し2024.3期（4Q）稼働開始

CPM社の新規がん遺伝⼦パネル検査の優先的開発

・今後保険診療下で実施可能なパネルの開発、⽶国及びアジア諸国の受託連携について法令等踏まえ検討中

CPM社の新規検査項⽬の追加

・イヌやネコなどの獣医療分野への参⼊を⽬指し開発着⼿。公⽴⼤学法⼈⼤阪と、獣医療分野におけるリキッドバイオプシーに係る共同研究契約を締結
2024.1 当社連結⼦会社での、獣医療分野における臨床検査事業着⼿のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/01/240130_01.pdf
2024.3 当社連結⼦会社における、公⽴⼤学法⼈⼤阪との獣医療分野におけるリキッドバイオプシーに関する共同研究契約締結のお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/03/240305_01.pdf

・市場の需要にあわせ検査項⽬を随時追加中
https://www.cancerprecision.co.jp/news/?cat=tab1

継続企業の前提に関する注記解消に向けて②「医薬品の研究及び開発」関連事業における早期ライセンスアウトの企図及び開発計画の実⾏
課題取り組み状況

臓器線維症に対する新規化合物に関する研究、早期データ集約によるライセンス活動及び価値向上

・当社の複数の化合物が他者論⽂と同様に臓器線維症の発症機序を阻害することを確認
2023.5

新規化合物に関する研究進捗のお知らせ

https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2023/05/230515_01.pdf

・国⽴研究開発法⼈医薬基盤・健康・栄養研究所（NIBIOHN）と、臓器線維症に関する新規化合物の創薬研究について共同研究契約を締結
2023.8

新規化合物に関する共同研究契約締結のお知らせ

https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2023/08/230804_01.pdf

・2024.3までにモデル動物を⽤いた薬効評価結果判明を⽬指していたが、予備動物試験で薬効評価に使⽤する線維症モデル動物の作製及びその作成条件の再確認が必要なことが判明し、継続して実施中
2024.3

新規化合物に関する研究進捗のお知らせ

https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/03/240319_02.pdf

⾃社化合物ライブラリを活⽤し、 ・⼤規模の化合物ライブラリを効率的に分析するため、AIなど最新技術を新規化合物等の開発候補品を探活⽤する研究を検討
索
当社パイプラインOTS167等の外部委託費⽤削減、新たな費⽤の抑制及び補助⾦活⽤等

・ライセンスアウト済パイプラインは影響なし
・当社実施のOTS167は、乳がんに対する第Ⅰ相臨床試験を⽶国及び⽇本で実施中。急性⾻髄性⽩⾎病に対する⽶国での第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験は患者登録が終了し、静脈内反復投与における安全性を確認。

継続企業の前提に関する注記解消に向けて③適時適切な資⾦調達の実施
課題

取り組み状況

資⾦需要や「がんプレシジョン医療関連事業」の受注状況を踏まえ、適切なタイミングで実施

2024.4 第三者割当による第36回新株予約権（⾏使価額修正条項付）の発⾏を決議、現在新株予約権⾏使進⾏中2024.4.5 第35回新株予約権の取得及び消却並びに第三者割当による第36回新株予約権（⾏使価額修正条項付）の発⾏に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/04/240405_01.pdf
2024.4.22 第35回新株予約権の取得及び消却の完了並びに第三者割当による第36回新株予約権（⾏使価額修正条項付）の払込完了に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/04/240422_01.pdf
2024.6.3 第三者割当による第36回新株予約権（⾏使価額修正条項付）の⽉間⾏使状況に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/06/240603_01.pdf
2024.6.5 第三者割当による第36回新株予約権（⾏使価額修正条項付）の⼤量⾏使に関するお知らせ
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2024/06/240605_01.pdf

継続企業の前提に関する注記解消に向けて、上記①〜③施策を推進し、収益⼒の向上と財務体質の強化に取り組みます当社グループ⽬標への包括的アプローチ
ＯＴ
Ｓ

治療効果が⾼く、より副作⽤の少ない分⼦標的薬を提供
健常

発病/治療

治癒

再発/治療

健康診断

⼿術
化学療法
分⼦標的治療
がん免疫治療経過観察
メンテナンス
（再発予防）

⼿術
化学療法
分⼦標的治療
がん免疫治療

遺伝⼦変異
情報

遺伝⼦変異
情報

遺伝⼦変異
情報

遺伝⼦変異情報

Ｄ

Ｄ
Ｃ
Ｐ
Ｍ

新たな遺伝⼦解析情報の提供
リキッド
バイオプシー

ネオアンチゲン療法

リキッド
バイオプシー

ネオアンチゲン療法

個⼈の健康ステージに合わせたソリューションの提供

本資料は、投資者に対する情報提供を目的として記載したものであり、投資勧誘を目的としたものではありません。本資料発表日現在の将来に関する前提、見通し、計画に基づく予測が含まれております。これらは現時点で入手可能な情報から得られた当社の判断に基づくものであり、今後の経済情勢、市場の変動等に関わるリスクや不確定要因により、実際の業績は予測と大きく異なる可能性があります。
当社の事業計画に対する評価及び投資に関する決定は投資者ご自身の判断において行われるようお願いいたします。