記者懇談会
2018年3月8日

エーザイ株式会社

将来見通しに関する注意事項
 本資料中の目標数値はあくまで中期的戦略、めざす方向性、ビジョン等を示すものであり正式な業績予想ではありません。

正式な業績予想は東京証券取引所規則に基く年次決算短信での開示をご参照ください。
 本発表において提供される資料ならびに情報は、いわゆる「見通し情報」（forward-looking statements）を含みます。
これらの文言は、現在における見込み、予測、リスクを伴う想定、実質的にこれらの文言とは異なる現実的な結論、結果を招き得る不確実性に基くものです。
 それらリスクや不確実性には、一般的な業界ならびに市場の状況、金利、通貨為替変動といった一般的な国内および国際的な経済状況が含まれます。リスクや不確実性は、特に製品に関連した見通し情報に存在します。製品のリスク、不確実性には、技術的進歩、特許の競合他社による獲得、臨床試験の完了、製品の安全性ならびに効果に関するクレームや懸念、規制機関による審査期間や承認取得、国内外の保健関連改革、マネジドケア、健康管理コスト抑制への傾向、国内外の事業に影響を与える政府の法規制など、新製品開発に付随する課題などが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
 また、承認済み製品に関しては、製造およびマーケティングのリスクがあり、需要を満たす製造能力を構築する能力を欠く状況、原材料の入手困難、市場の受容が得られない場合などが含まれますが、これに限定されるものではありません。
 新しい情報、将来の出来事もしくはその他の事項より、見通し情報に更新もしくは改正が望ましい場合であっても、それを行う意図を有するものではなく、義務を負うものではありません。
 当社の連結財務諸表は国際会計基準(IFRS)にて開示しています。
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Plan ‘EWAY 2025’ のImperatives

Strategic Partners

andNew Business Model
2Strategic PartnershipWith Merck & Co., Inc.,
Kenilworth, N.J., U.S.A.
‘A new alliance in Cancer Evolution
Era has just started’3提携の意義Cancer Evolutionの時代に革新的ビジネスモデルにより、がん患者様に対する新たな価値創造を実現

4提携の骨子
レンビマの共同開発による新規適応症の早期取得
 レンビマとキイトルーダ®の併用療法について、6がん種にわたる11レジメンの承認申請試験に加え複数のがん種に対するバスケット型試験を共同して同時並行で新たに開始し、レンビマとキイトルーダの相乗効果による患者様貢献の極大化を実現する。

レンビマのアクセスの拡大への協業
 レンビマを創製し豊富なメディカルデータを有するエーザイと、世界を幅広くカバーする強固なメディカル・コマーシャル体制を有する
Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.が、共同でメディカル・販促活動を行い、レンビマの患者様アクセスの早期最大化を実現する。

レンビマはエーザイが生産し、売上計上する。
共同開発に係る研究開発費、共同販促に係る販管費、ならびに利益を折半する。
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併用 Rationale
7がん種*1を対象としたフェーズⅠb/Ⅱ試験結果
子宮内膜がん （患者様23人）

転移性腎細胞がん （患者様30人）

*4

*2

■不明

腫瘍径変化率（％）

腫瘍径変化率（％）■PD-L1発現あり■PD-L1発現なし*5

奏効率 は52.2％、MSI の状態に
*6
関わらず腫瘍縮小効果を確認

奏効率 は63％、PD-L1発現の*3有無に関わらず腫瘍縮小効果を確認（一般に抗PD-1抗体は、MSIを高頻度に認める患者様により効きやすく、それ以外の患者様には効きにくいとされている）

MSI低頻度または陰性
MSIステータスについて未判定
MSIステータスが不明
MSI高頻度または陽性

各単剤療法を上回る顕著な相乗効果を示唆
6*1 腎細胞がん、子宮内膜がん、頭頸部がん、尿路上皮がん、非小細胞肺がん、メラノーマ、肝細胞がん*2 治療の実施後に腫瘍が消滅した「完全奏効」または腫瘍の大きさの和が30％以上縮小した「部分奏効」の合計の割合*3 European Society for Medical Oncology 欧州臨床腫瘍学会年次総会（2017年9月） 抄録番号847O A Phase 1b/2 Trial of Lenvatinib + Pembrolizumab in Patients With Renal Cell Carcinoma*4 独立画像判定に基く *5 Microsatellite instability: マイクロサテライト不安定*6 2017 ASCO （American Society Clinical Oncology） Annual Meetingにて発表 抄録番号5598 “A phase 1b/2 trial of lenvatinib plus pembrolizumab in patients with endometrial carcinoma”

既承認適応症・開発中テーマについて
甲状腺がん 1stライン 単剤療法

50カ国以上で承認取得

腎細胞がん 2ndライン
エベロリムスとの併用療法

40カ国以上で承認取得

肝細胞がん 1stライン 単剤療法

グローバル4極同時申請
達成済み

腎細胞がん 1stライン
エベロリムスあるいはキイトルーダ®との2つの併用療法

フェーズⅢ試験 進行中

マーケットカバレッジの拡大

開発加速化

承認取得国の増加等のマーケットカバレッジ拡大と共同開発による加速により、患者様貢献の最大化をめざす
7

新規適応症の早期取得
現在実施中のフェーズIb/II試験に加え、それらを発展させた適応・レジメン拡大を企図した複数の試験を実施する
現在実施中のフェーズIb/II試験
111試験
腎細胞がん、子宮内膜がん、頭頸部がん、尿路上皮がん、非小細胞肺がん、メラノーマ
116試験
肝細胞がん

腎細胞がんの適応症では
米国FDAよりブレークスルーセラピー指定を受領

子宮内膜がん
頭頸部がん

膀胱がん
非小細胞肺がん

各がん種において複数レジメンを開発

メラノーマ
肝細胞がん
複数のがん種を対象としたバスケット型試験

腎細胞がんブレークスルーセラピー指定に基く早期承認取得を目指した試験、6がん種にわたる11レジメンの承認申請試験、複数のがん種に対するバスケット型試験を共同して同時並行で進行し、相乗効果の極大化を実現する
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アクセス拡大
両社のグローバルネットワークを通じて、アクセス拡大を実施
エーザイ（ｸﾞﾛｰﾊﾞﾙ計）: メディカル アフェアーズ 約140名, がん領域担当ＭＲ 約540名
EMEA
メディカル アフェアーズ：約40名
がん領域担当ＭＲ：約150名

日本
メディカル アフェアーズ：約20名
がん領域専任ＭＲ*：約140名

中国
メディカル アフェアーズ：約10名
がん領域担当ＭＲ：約30名

米国
メディカル アフェアーズ：約50名
がん領域担当ＭＲ：約120名

アジア
メディカル アフェアーズ：約20名
がん領域担当ＭＲ：約100名

Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.
世界を幅広くカバーする強固なメディカル・コマーシャル体制

両社合意のプランに基づく適正なリソース配分によりレンビマのアクセス拡大をめざす
9* がん領域専任ＭＲに加えて、ジェネラルＭＲ約980名もがん領域製品のプロモーションを実施

レンビマ売上収益と製品利益の見通し 6がん種にわたる11レジメンの追加、両社のネットワークを最大限活用することによる相乗効果によりエーザイ単独よりも売上収益、利益ともに大幅に向上する

・ より効率的な研究開発費投入で、多くのがん種で適応拡大を加速する
・ 販売管理費は効率化が図られ、製品利益が拡大する（億円）

適応症の拡大5,000

アクセスの拡大

提携による増分
エーザイ単独（億円）

エーザイ単独2,000

00

2017年度見通し

2021年度目標

製品売上収益のシミュレーション*
10* イメージ、Given Success

2017年度見通し

2021年度目標

2025年度目標

製品利益のシミュレーション*

がん領域パイプライン （レンビマ以外）
既上市品

Halaven
微小管ダイナミクス阻害剤

MORAb-202
抗体薬物複合体（ADC）

E7130*1
ハリコンドリン類縁体

E7386*2
CBP/β-カテニン阻害剤

バイオロジクス開発品

中分子開発品

低分子開発品◆乳がん（中国） 2017年度 申請済み
◆トリプルネガティブ乳がん（キイトルーダ®との併用療法） フェーズⅠ/Ⅱ試験進行中
臨床開発中の抗葉酸受容体α（FRA）抗体ファルレツズマブ（MORAb-003）と自社創製の抗がん剤エリブリン（Halaven）をペイロードとして搭載したエーザイ初のADCをめざす◆葉酸受容体α（FRA）陽性の固形がん フェーズⅠ試験進行中
2020年度 フェーズⅡ試験トップライン結果取得予定
微小管ダイナミクス阻害による中分子のがん微小環境改善薬として希少がんへの挑戦
エーザイが有する世界最高峰の現代有機合成化学によりHalavenに続く創薬イノベーションを追究する◆希少がん フェーズⅠ試験進行中
Wntシグナル経路の下流に位置するCBP/β-カテニン相互作用の阻害活性を有し、ファーストインクラスの蛋白-蛋白相互作用阻害剤として分子標的治療をめざす◆Wnt経路が活性化した固形がん フェーズⅠ試験進行中*3

H3B-8800
SF3B1モジュレーター

H3B-6527
FGFR4阻害剤

H3B-6545
ESR1阻害剤

E7090
FGFR1,2,3阻害剤
11 *1 共同創出品（ハーバード大学）

慢性骨髄単球性白血病（CMML）の約50-60% でスプライシング因子の遺伝子変異が認められており、スプライシングモジュレーターとして新たな血液がん治療剤の可能性を追究する◆スプライソソームに遺伝子変異を持つ血液がん フェーズⅠ試験進行中
2019年度 フェーズⅡ試験トップライン結果取得予定
肝細胞がんの約35%*3でドライバー遺伝子であるFGF19（FGFR4のリガンド）の過剰発現が確認されており、FGFR4阻害剤として肝細胞がんの新たな治療の実現をめざす◆FGF19高発現肝細胞がん フェーズⅠ試験進行中
ファーストインクラスの共有結合タイプのESR1阻害剤として多くのエストロゲン受容体（ER）陽性乳がん患者様への貢献の可能性を追究する◆ER陽性乳がん フェーズⅠ試験進行中
がんゲノム情報に基づく分子標的治療をめざす◆FGFR2遺伝子増幅を有する胃がん、FGFR2遺伝子融合を有する肝内胆管がん フェーズⅠ試験進行中*2 PRISM Pharmaとの共同創出品*3 社内推計

Strategic PartnershipWith Biogen:‘The strongest allies for creating
preemptive AD remedy’

12Aducanumab* フェーズⅢプログラムは順調に進行

 ENGAGE試験/EMERGE試験は、症例数設定根拠となる主要評価項目のばらつきについて、当初からプロトコールで盲検下での再評価を計画していた
 実際の主要評価項目のばらつきを再評価し、計画に従って試験の検出力を維持する症例数補正を行った（各試験+255例、計1試験につき1605例）
 1試験1605例は、多くの疾患修飾剤のフェーズIII試験で設定されるサンプルサイズと同程度なものであり、試験は当初計画どおり順調に進行している 症例登録は順調であり、症例数増加の影響はなく、2018年半ばには症例登録を完了予定である

フェーズⅢ試験の成功確度、プログラム全体の計画には影響はない* バイオジェンとの共同開発

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BAN2401 Aβ除去における特性*1

BAN2401の作用
BAN2401は神経毒性が強いと言われているAβプロトフィブリルに結合し、Aβを除去する作用を有する。

Aβフィブリル
不溶性Aβ重合体

Aβプロトフィブリル
可溶性Aβ重合体

ARIA*2発生のリスク
不溶性Aβ重合体を除去するとARIA発生のリスクが高まる

強い神経毒性を有する（神経変性過程を誘発・促進し神経細胞死を引き起こす）認知症の病態進行
Aβが蓄積すると認知症の病態進行に悪影響を及ぼす

Aβプロトフィブリルに結合◆強い神経毒性を有するAβプロトフィブリル（可溶性Aβ重合体）を除去◆Aβフィブリル（不溶性Aβ重合体）への作用は弱く、ARIA発現の可能性は低い
14*1 バイオジェンとの共同開発、BioArcticからの導入品*2 Amyloid-related imaging abnormalities アミロイド関連画像異常Elenbecestat*1 BACE1阻害剤としてのポテンシャルの追究
AD治療薬としてのBACE阻害剤は、BACE1へ優れた選択性が求められる②BACE1、2の基質は、神経細胞維持・シナプス形成・脳内免疫を調整するために基質選択性が重要*2①脳内Aβの産生に関わると言われているBACE1の阻害が重要

BACE1*4
Elenbecestat
50%阻害濃度(nM)*323

BACE2*4 BACE2/BACE1*5572.48

Elenbecestatは
BACE1への優れた選択性を示す*7• 421施設 で患者様登録中、2017年度中に480施設をオープン予定
フェーズⅢ試験 進行中 • 2018年3月 中国で試験開始予定
MISSION AD1• 試験で企図した早期の疾患ステージの患者様登録が進行中
MISSION AD2*615（プロドローマルAD75%以上、軽度AD25%未満）• 2020年度 主要評価項目のトップライン結果取得予定*1 E2609の一般名。現時点で最終確定したものではない。バイオジェンとの共同開発*2 Voytyuk et al, Life Science Alliance 2018, 1*3 社内データ*4 数字が小さいほど活性が強い *5 数字が大きいほどBACE1への選択性が高い *6 E2609のフェーズⅢ試験の名称（AD1は301試験、AD2は302試験）*7 2018年2月28日時点

パラレルに進行する異なる攻撃因子のAD病理と症状変容
患者様の病勢ステージ、症状に合わせた異なるターゲット、異なる作用機序の組み合わせによる総合的なケア
病勢ステージプレクリニカルAD

プロドローマルAD

AD

Aβ病理

攻撃因子の病理

タウ病理
早期抗Aβ療法
BACE阻害剤 ＋ 抗Aβ抗体

攻撃因子に基づく治療

抗Aβ療法と抗タウ療法
BACE阻害剤 ＋ 抗Aβ抗体 ＋ 抗タウ抗体

病態進行発症抑制
進行抑制

進行抑制

抗Aβ維持療法
BACE阻害剤±抗Aβ抗体（間歇療法など）

抗Aβと抗タウの維持療法
BACE阻害剤±抗Aβ抗体（間歇療法など）±抗タウ抗体（間歇療法など）
Lemborexant*

経時的症状変容に基づく治療

睡眠障害

E2082、E2730行動障害（てんかん）

アリセプト、E2027

認知障害
16 * Purdue Pharmaとの共同開発

Lemborexant オレキシン受容体拮抗剤*

不眠障害 フェーズⅢ試験（55歳以上の患者様を対象にした「zolpidem」「プラセボ」との比較対照試験）

主要評価項目を達成
主要評価項目および重要な副次的評価項目を全て達成「速やかな睡眠導入」「良好な睡眠維持」「中途覚醒の減少」を統計学的有意に証明
ドライビングテストで薬効の持ち越し効果の確認 （フェーズⅠ：106試験）
主要評価項目にて翌日への薬効の持ち越し効果が無いことを確認

夜間起床時の安全性評価 （フェーズⅠ：108試験）
主要評価項目にてzolpidemと比較して夜間起床時の安全性が高いことを確認

入眠・睡眠維持に有効で持ち越し効果がなく、高齢者にも安全に使用できる新しい睡眠障害治療薬へ
17 * Purdue Pharmaとの共同開発

神経領域 パイプライン
認知症関連領域 攻撃因子の重積過程をターゲット

Lemborexant*1（オレキシン受容体拮抗剤）

認知症関連領域 経時的症状変容をターゲット

認知症関連領域以外

 不眠障害 2018年度申請予定• 304試験 （55歳以上の患者様1006名を対象にした「zolpidem」「プラセボ」との比較対照試験）
2018年3月に良好なトップライン結果を取得• 303試験 （12カ月の有効性・安全性試験（6カ月のプラセボ比較））
2018年度トップライン結果取得予定
 ADに伴うISWRD*2 フェーズⅡ試験進行中
2018年度の早い時期にトップライン結果取得予定

Aducanumab*3 （抗Aβ抗体）

 早期AD フェーズⅢ試験進行中 2018年半ばに患者様登録完了予定

Elenbecestat*3,4 （BACE阻害剤）

 早期AD フェーズⅢ試験進行中 2020年度トップライン結果取得予定

BAN2401*3,5

 早期AD フェーズⅡ試験進行中
2018年度2Q フェーズⅡ試験 18カ月時点の包括的な最終解析結果取得予定（抗Aβプロトフィブリル抗体）

E6011

 関節リウマチ フェーズⅡ試験進行中（抗フラクタルカイン抗体）• 201試験 （メトトレキサートの効果が不十分な患者様を対象） 2018年度1Q トップライン結果取得予定• 202試験 （生物学的製剤の効果が不十分な患者様を対象） 2018年度2Q トップライン結果取得予定

E2027 （PDE9阻害剤）

 レビー小体型認知症 フェーズⅡ試験準備中

E2730

 てんかん等の神経領域疾患 フェーズⅠ試験進行中（新規のシナプス機能モジュレーター）

E2082 （次世代AMPA受容体拮抗剤）

 てんかん等の神経領域疾患 フェーズⅠ試験進行中

E2814 （自社創製の抗タウ抗体）

 AD/認知症 2018年度フェーズⅠ試験開始予定

18*1 Purdue Pharmaとの共同開発 *2 Irregular Sleep-Wake Rhythm Disorder 不規則睡眠覚醒リズム障害*4 E2609の一般名。現時点で最終確定したものではない。 *5 BioArcticからの導入品*3 バイオジェンとの共同開発

New Business Model

Eisai AD Ecosystem

by Platform Model19

メンバー、プラットフォーム、パートナーからなるエーザイ ＡＤエコシステムの構築メンバー

パートナー(コンテンツ レイヤーズ)

プラットフォーム

20エーザイ認知症プラットフォーム
早期診断まちづくり e-65.net*1による疾患情報の発信 診断/治療効果スケール（ADCOMS*2）

 認知症疾患啓発CM
 自治体との市民フォーラム運営
 当事者とご家族の団体との協働 小中高生向け｢認知症教材｣

 早期ＡＤ診断支援ソフト（VSRAD*3）

 長年に渡る世界中のhhc まちづくり活動実績（国内527事例）
 自治体との認知症連携協定の締結（国内130カ所、2018年2月末現在）
 リビングラボ（2カ所、2018年2月末現在）
 多職種連携サービス｢ひかりワンチームSP｣ お出かけ支援ツール｢Me-MAMORIO｣

疾患啓発 認知症専門医との連携（研究会・診断セミナー等）

治療・介護オプション

認知症関連データ

認知症情報提供・相談 e-65.netでの社会資源情報の発信
 認知症当事者の声から生まれた
アリセプトの豊富な剤形
 アリセプトのレビー小体型認知症適応症
 服薬支援機器（eお薬さん）

 アリセプト関連治験データ
 疾患修飾剤関連治験データ
 市販後試験データ リビングラボによるリアルワールドデータ

 e-65.netでの社会資源マップ提供（認知症専門医療機関・地域包括支援センター）
 hhc ホットライン認知症関連問い合わせ（1999年～2018年2月末：約14万件）
 認知症診断一時金保険｢認知症のささえ｣

エーザイにしかない圧倒的差異性
21*1 e-65.net（イーローゴ.ネット）: 認知症の疾患啓発、早期診断・早期治療、当事者とそのご家族を支援する目的でエーザイが運営しているウェブサイト
*2 Alzheimer’s Disease Composite Score （将来の診断/治療効果スケールの可能性を追究） *3 Voxel-Based Specific Regional Analysis System For Alzheimer's Disease「エーザイ ＡＤエコシステム」の特徴
エーザイ認知症プラットフォームは当事者・ご家族、生活者の皆様との強い結びつきを持つ『住民主体での真のニーズ抽出→充足策創出』ナレッジ共同化
表出化
当事者との共体験、ワークショップで課題抽出

認知症協定団体とのまちづくりナレッジ
認知症への取り組みに関する共感、課題の共有

共同化を基に課題解決アイデアを表出

認知症連携協定の締結

内面化

連結化

協議会などを通じての解決策立案

ソリューションの効果を地域住民で実証検証

課題解決のアイデアをソリューションとしてまとめる

協定先での実証

連携協定先（130箇所*1、住民約2,500万人*2）、リビングラボ（2箇所*1、住民約150万人*2）にて認知症と共生するまちづくりを展開中。今後、更に協定先を拡充

エーザイ認知症プラットフォームはクリニカルデータの優秀性をコアーとする
過去30年以上にわたる認知症領域での創薬活動で蓄積したノウハウと深い見識 認知症に関して40本のダブルブラインド試験を実施し、早期から重度にわたる様々な病勢ステージの症例データを蓄積
 臨床試験の推進に習熟した社内人財 臨床試験を実施する医療機関やKOLとのネットワーク
22*1 2018年2月末現在*2 自治体ホームページ情報を集計した概算

エーザイ ＡＤエコシステムのカテゴリーデザインカテゴリー： 当事者、ご家族の「切なる声」と「新たな技術・アイデア」を繋ぎ、試し、実用化すること
カテゴリーデザイン事例： 「認知症になりたくない」切なる声の細分化により、新たなカテゴリーをデザインする

認知症予防薬・疾患修飾薬
とにかく健康でいたい
ならない方法を知りたい
飲んだらならない
あるいは治る薬をください

認知症になりたくない

介護で家族が疲弊するのは嫌です
いつまでも子供や孫と楽しく暮らしたい
なるべく軽いうちに見つけて対策をとりたい
家族に経済的な迷惑をかけたくない23

科学的に検証された、認知症予防に良いとされる食品・生活習慣・運動プログラム
認知症が疑われる人々が、タイムリーに最適の治験に参加できる仕組み
介護の悩み・疑問にすぐに答えてくれる相談Ｗｅｂサイト
家族と一緒に時間を過ごしやすい介護施設を探せる仕組み
簡単な血液採取で認知症の鑑別診断ができる検査
治療費・介護費をカバーしてくれる
医療保険

Plan ‘EWAY 2025’ のPerspective

Value Chain Business ModelからPlatform Business ModelへのTransformation
Cancer Evolutionにおける治癒療法やAlzheimer’s Disease
治療におけるPreemptive Medicineの実現に向け積極的な研究開発投資の実行
2020年度まで平均1,000億円レベルの営業利益、10％レベルのＲＯＥ達成
2020年度ＥＷＡＹ（中期経営計画）目標の達成確度の向上
2021年度以降も売上収益と営業利益の拡大の継続
2025年度のＲＯＥ15％レベルの達成
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