（ R S － 1068）
禁 複 製

2020年代に登場した、社会・経済に影響を与える革新的医薬品
2020 年代に入って、 社会・経済に影響を与 える 医薬品が次々と登場してい る。 SGLT-2 阻害剤やインクレチ
ン受容体作動薬は、当 初治療対象としてい た 2 型糖尿病を超えて、慢性腎不全や慢性心不全に対する治療薬として期待されている 。
また、インクレチン受容体作動薬には、期待以上の減量効果が確認され、肥満や過体重に対する「やせ薬」
として承認された。新たな市場を形成するとともに社会に大きな影響を与え ている。
一方、遺伝子治療薬は、血友病や鎌状赤血球症といった親から受け継いだ遺伝疾患の根治を可能にした。
その結果、血液製剤やバイオ医薬品に依存した人生を送らないで済む可能性 がある。
本リポートでは、革新的な医薬品を紹介し、それが社会・経済に与える影 響についてまとめた。

2024年 4月

上級研究員

毛利 光伸

まとめ

◆抗ウイルス薬の改良 が連綿と 続けられた結 果 、C型肝炎とエイズの根絶 が視野に
入った。

（p5）

◆2型糖尿病治療薬として開発されたSGLT-2阻害剤の優れた腎臓・心臓保護作用が明らかとなり、慢性腎不全と慢性心不全の治療薬として承認された。慢性腎不全の進行が抑えられることにより、透析導入患者が減少する可能性がある。

（p5-7）◆驚異的な減量効果を有するインクレチン受容体作動薬が登場した。慢性腎不全や心血管疾患の治療薬としても有望である。その「やせ薬」としての効果は、美容目的での適応外使用に広まりをみせ、世界的な品不足が生じている。また、安価な製品の出現により、ダイエット市場に影響を与える可能性も指摘される。

（p8-12）◆アルツハイマー病の進行を抑制できる治療薬「レケンビ」が承認された。アミロイ
ドβ仮説が正しいことが証明され、今後、より効果が高く、副作用の少ない 薬剤や経口薬の開発が進む。社会・経済的負担の大きいアルツハイマー病の増加抑制の道が開けた。

（p12-14）◆遺伝子治療薬により、これまで根治が困難な病とされていた鎌状赤血球症や血友病などの遺伝疾患が根治可能となった。

（p14-16）◆COVID-19mRNAワクチンの爆発的な普及により技術的発達を遂げた mRNAがんワクチン
により、がんの再発や転移の予防が可能となるかもしれない。

ARCリポー ト（ RS-1068） 2024年 4月（p16-18）

目

次

はじめに .................................................................. 1
用語・略語（順不同） ..................................................... 2（１）用語 .............................................................. 2（２）略語 .............................................................. 4
１．抗ウイルス薬より 根絶が視野に入った C 型肝炎と HIV 感染症 ............... 5
２. SGLT-2 阻害剤の心・腎保護作用と新規 透析導入患者の減少 ................. 5（１）慢性心不全への 有効性が確認された SGLT-2 阻害剤 .................... 5（２）慢性腎不全への 有効性も確認された SGLT-2 阻害剤 .................... 6（３）増加が頭打ちと なった日本の透析の新 規導入患者 ..................... 7
３ 驚異の医薬品インクレチン受容体作動薬 の登場 ............................ 8（１）2 型糖尿病治療薬として開発されたイ ンクレチン受容体作動 薬 .......... 8（２）インクレチン受 容体作動薬の驚異的な 減量効果 ....................... 9（３）インクレチン受 容体作動薬の心臓・腎 臓保護作用 ..................... 9（４）インクレチン受 容体作動薬が医療機器 市場に変化を引き起こ す ........ 10（５）適応外使用によ る品不足などの社会問 題が発生 ...................... 10（６）ダイエット市場 にも大きな変化が生じ る可能性 ...................... 11
４ 初めて効果があったアルツハイマー病治 療薬 ............................. 12（１）アミロイド β 標的薬によるアルツハ イマー病治療とその意 味 ......... 12（２）Aβ 標的薬が次々開発されていく可能 性、経口薬の登場に期 待 ......... 12（３）アルツハイマー 病治療薬による経済・ 社会的効果 .................... 14

ARCリポー ト（ RS-1068） 2024年 4月

５ 遺伝疾患を根治可能とした遺伝子治療薬 ................................. 14（１）遺伝疾患を根治 することができる遺伝 子治療薬 ...................... 14（２）鎌状赤血球や β サラセミアの根治 が可能に ......................... 14（３）出血が止まりに くくなる遺伝疾患であ る血友病が根治可能に .......... 15
６ がんワクチンによるがんの転移・再発予 防の可能性 ....................... 16（１）がん化により発 現するがん抗原 .................................... 16（２）T 細胞の攻撃からがん細胞が免れる仕 組み「免疫チェックポ イント」 ... 16（３）COVID-19mRNA 技術を活用した mRNA がんワクチン ..................... 17（４）臨床試験で示さ れた mRNA がんワクチンの高い有効性と可能 性 ......... 17
おわりに ................................................................. 19
参考資料 ................................................................. 20

ARCリポー ト（ RS-1068） 2024年 4月

はじめに
これまで多くの医薬品が開発され登場してきたが、感染症治療薬など一部の医薬品を除いて、病気自体をなくしたり、患者数を大きく減少させたりしたわけではない。例
えば、高脂血症治療薬は、次々と優れた改良新薬が登場したが、高脂血症患者数は大きく減少していない。高脂血症の原因に対する根本治療薬ではないためである。ほとんどの抗がん剤は、遺伝子の変異により暴走し、増殖が止まらなくなった がん細胞を殺傷・除去する医薬品であり、がんを発生しないようにしているわけではない。
感染症に対する治療薬は、抗菌剤や抗ウイルス薬など、原因となる病原体を殺傷する薬剤である。しかし最終的に、病原体を体内から駆逐するのは免疫である。インフル
エンザや COVID-19 などに対する優れた抗ウイルス薬が登場したが、依然としてこれらの感染症はなくならず流行を続けている。感染症自体の撲滅には、ワクチンや衛生学的な努力が必要である。
2012 年に登場し 2020 年以降に適応を広げた SGLT-2 阻害剤、2020 年以降に高い減量効果が明らかとなったインクレチン受容体作動薬、2023 年に承認されたアミロイドβに対する抗体医薬品は、ヘルスケア市場のトレンドに大きな変化を与えたか、あるいは大きな影響を与える可能性を秘めている。さらに、2015 年以降に登場し始めた様々な遺伝子治療薬は、これまで対症療法しか存在しなかった遺伝疾患の根治が可能だ。さらに、mRNA ワクチンの急速な進歩と爆発的普及もあり、 遺伝子治療薬の開発が急速に進んでいる。また、がん治療においても、がんワクチンにより多くのがんの再発を予防できるようになるかもしれない。
これらの革新的医薬品自体も巨大な市場を形成するものであるが、疾患のトレンドを変えることで、関連するヘルスケア・健康産業に対しても大きな影響が及ぶ。 本リ
ポートでは、革新的医薬品を紹介するとともに、これらがヘルスケア関連市場にどう影響を与えたか、あるいは影響を与えるかについて概説する。

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2024年 4月

- 1 -

用語・略語（順不同）（１）用語・受容体（receptor）
外界からの刺激、ホルモンやサイトカインのような生体内伝達物質あるいは糖やナトリウムイオンなどの分子の結合が細胞に対し何らかの形の応答を引き起こす、細胞膜上のタンパク質。
・作動薬（agonist）
受容体に結合すると本来の生体内伝達物質と同じ作用を示す化学物質 。
・阻害薬（inhibitor）
酵素の働きを阻害する化学物質。
・機序（mechanism）
医薬品の効果に関する薬理的な説明。
・インクレチン（incretin）
膵臓のランゲルハンス島β細胞を刺激して、血糖値依存的にインスリン分泌を促進する消化管ホルモン、GLP-1とGIPが知られている。
・抗体医薬品（antibody drug）
細菌やウイルスなど、生体にとっての異物を排除するために、免疫細胞の一種であるB細胞が産生する生体物質（抗体）を 利用した 医薬品。 特定の物質（抗原）に結合し、その働きを阻害することなどで治療効果を発揮する。遺伝子工学を用いて作製される。
・遺伝子治療薬（gene therapy drug）
体内の特定の細胞の遺伝子を改変、あるいは遺伝子改変した 細胞で体内の特定の細胞を置換することにより疾患を治療する医薬品。
・核酸医薬（oligonucleotide therapeutics）
天然型ヌクレオチドまたは化学修飾型ヌクレオチドを基本骨格とする 医薬品。アン
チセンス、RNAi、siRNA、アプタマー、デコイなどが挙げられる。広義には、mRNAやDNAを使った医薬品やワクチンを含めることがある。

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- 2 -・モダリティ（modality）
医薬品の治療手段の種別あるいは創薬の技術的プラットフォームを指す。低分子薬、抗体医薬、核酸医薬、細胞治療、遺伝子治療などが挙げられる。同じモダリティの中でも作用機序が異なるものを別のモダリティとして区別する場合もある （例：核酸医
薬の中でのアンチセンス、siRNA、RNAiなど、遺伝子治療におけるCAR-Tやウイルスベク
ターなど）。
・類縁体（analogue）
元の分子の構造の一部を変えた分子。 作動薬として働く場合もあれば、拮抗薬（元の生体分子の受容体への結合を阻害）として働く場合もある。
・医薬品の一般名（generic name）と商品名（brand name）
医薬品の化学物質としての世界共通の名前が一般名で、商品としての名前が商品名。同じ一般名を持っていても、製剤や用量などで商品名が異なる。また、 同じ成分でも発売元や発売される国により商品名が異なる場合がある。本文中では、商品名を括弧書きで示す（例：一般名セマグルチド、商品名：糖尿病用注射薬「オゼンピック」、糖尿病用経口薬「リベルサス」、肥満症用注射薬「ウゴービ」

例：一般名チルゼパチ

ド、商品名：糖尿病用注射薬「マンジャロ」、肥満症用注射薬「Zepbound」）
・消化器症状胃痛、胸やけ、膨満感、食欲不振、便秘・下痢など、消化器系における 不快な状態。
・同効薬
同じ薬理作用を持つ医薬品。先行して発売あるいは開発されている医薬品の構造の一部を変えて「特許抜け」した医薬品のことを指す場合もある。
・適応外使用FDAや厚生労働省などの規制当局により承認された内容（適応）を 超えて、異なる疾患や症状に使用されること。国により規制が異なるが、日本や米国では医師の処方裁量権が認められており違法ではない。原則、適応外使用に国民健康保険などの公的保険が適用されることはない。

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- 3 -

・後発薬（generic drugs）
承認された医薬品（後発薬に対して先発薬、あるいはブランド薬という）の特許が失効した後、同じ成分で発売される医薬品。先発薬と異なり、一般名で処方されることからジェネリック医薬品と呼ばれる。複雑なバイオ医薬品の後発薬の場合、化学的にまったく同じ成分にはなり得ないことからバイオシミラーと呼ぶ。
・一般薬化（OTC）
比較的安全な医家向け処方薬を医師による処方箋なしにドラッグストアで購入可能になることを指す。一般薬を大衆向け医薬品ともいう。
・Aβ仮説
脳に蓄積・沈着したアミロイドβの毒性で神経細胞が死滅し、 アルツハイマー病が発症するという仮説。
・ウイルスベクター（virus vector）
DNAやRNAなどの遺伝物質を細胞内に送達する運び屋（ベクター）のうちウイルスをベースとしたもの。アデノウイルスなどが用いられる。
・ナノリポ粒子（NLP）
リン脂質二重膜でできたナノサイズの粒子。粒子内部に核酸などの水溶性 あるいは
血液中において不安定な物質を細胞内に送達するのに用いられる。

（２）略語
・SGLT-2（sodium/glucose cotransporter 2）ナトリウム-グルコース共輸送体2
・GLP-1（glucagon-like peptide 1）グルカゴン様ペプチド1
・GIP（glucose-dependent insulinotropic polypeptide) グルコース依存性インスリン分泌刺激ポリペプチド
・DPP-4（dipeptidyl peptidase 4）ジペプチジルペプチダーゼ 4・ARIA（amyloid-related imaging abnormalities）アミロイド関連撮像異常

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１．抗ウイルス薬により根絶が視野に入った C 型肝炎と HIV 感染症
C 型肝炎は、C 型肝炎ウイルス（HCV）によって引き起こされ、肝硬変や肝臓がんへと進行する疾患である (1) 。HIV 感染症は、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）によって引き起こされ、後天性免疫不全症候群（エイズ）へと進行する疾患である (2) 。両疾患とも、効果的な治療薬の登場以前は死に直結する感染症であった。一つの治療薬というより、連綿と改良が続けられた抗ウイルス薬により、今ではどちらの疾患も適切な治療を行えば脅威とはなっておらず、根絶も視野に入るようになった（表 1）。WHO（世界保健機関）
は、2030 年までに新規の HCV 感染を約 90％減少させ、HCV 関連の死亡を 65％減少させることができるとしている (3) 。また、国連合同エイズ計画（UNAIDS）は、世界が協力す
れば、2030 年までに「エイズを終結できる」としている。エイズでの死者数は、 2010
年の約 130 万人から、2022 年には約 63 万人（約 49％）に減少した (4) 。一方で、次々と新しい治療薬が開発され、古い薬を淘汰していった (5) 。いくつかの治療薬は承認から10 年も持たずに販売終了となっている。今後、患者数の減少とともに医薬品を含めた関連市場も縮小していくだろう。
表 1 医薬品の進歩により脅威ではなくなりつつある C 型肝炎とエイズ
疾患名

疾患の原因の経過

現在の状況

C型肝炎ウイルス（HCV)によって引き起こされる。感染す2015年以降に開発、改良された一連の抗ウイルス薬によHCV感染症（C型肝炎） ると、約7割が慢性肝炎となり、肝線維化が惹起され、肝り、99％以上のウイルスが除去可能となっている。
硬変や肝細胞がんへと進行する。
HIV感染症（エイズ)

ヒト免疫不全ウイルス（HIV)によって引き起こされる。感染 1990年代から、連綿と改良が続けられた抗ウイルス薬にすると、無症候期を経て、後天性免疫不全症候群（エイ より、2010年代半ばには、HIVに感染しても、エイズの発ズ)に進行する。
症を防止できるようになっている。

（各種資料を元に筆者作成）

２．SGLT-2 阻害剤の心・腎臓保護作用と新規透析導入患者の減少（１）慢性心不全への有効性が確認された SGLT-2 阻害剤
SGLT-2（ナトリウム/グルコース共輸送体 2）阻害剤は、尿細管におけるグルコースの再吸収を阻害し、グルコースを尿に排泄させることで血糖値を下げる 2 型糖尿病治療薬である。2012 年にダパグリフロジンが欧州で最初に承認され、その後多くの同効薬が登場している (6) 。

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SGLT-2 阻害剤の臨床試験中に、腎臓や心臓に対する高い保護作用があることが判明した。意外なことに、糖尿病を伴っていない慢性心不全や慢性腎不全にも有効であり、
米国で、2020 年に慢性心不全、2021 年には慢性腎不全への効能が追加された（表 2）。
表 2 慢性腎不全や慢性心不全への適用が広がった SGLT-2 阻害剤
日本における承認年
一般名

米国における承認年

商品名（日本）
糖尿病

慢性心不全

慢性腎不全

糖尿病

慢性心不全

慢性腎不全

ダパグリフロジン

フォシーガ

2014年

2020年

2021年

2014年

2020年

2021年

エンパグリフロジン

ジャディアンス

2014年

2021年

承認申請（2023年）

2014年

2022年

2023年

（各種資料を元に筆者作成）

慢性心不全は 5 年生存率が約 50％と予後不良の進行性心疾患であり、世界に約 6,400万人（うち日本約 120 万人）の患者が存在する (7) 。心臓の機能が徐々に低下し、十分な量の血液を送り出せなくなり、全身の症状が悪化する。これまでは、あまり有効な治療薬がなかった。SGLT-2 阻害剤は、糖尿病の有無に関わらず、慢性心不全に対して従来の治療薬では見られない高いレベルの効果を示した。2023 年には、日本循環器学会・
日本心不全学会が合同で、慢性心不全に対する治療薬として SGLT-2 阻害剤の使用を強く推奨するに至っている (8) 。

（２）慢性腎不全への有効性も確認された SGLT-2 阻害剤
慢性腎不全は、様々な原因により、腎機能が徐々に低下する疾患で、腎機能が極度に低下すると血液透析（以下透析）が必要となる (9) 。慢性腎不全に対するこれまでの治療法として、降圧剤や利尿剤が腎臓の負担を下げて腎機能の低下を抑制することで透析導入を遅らせるために用いられていたが、その効果は十分とは言えなかった。SGLT-2阻害剤は、糖尿病性腎症だけでなく、非糖尿病性の慢性腎不全にも、従来の治療法（降圧剤や利尿剤）と比較して高い効果を示した。2022 年、日本腎臓学会は慢性腎不全に対する治療薬として SGLT-2 阻害剤の使用を強く推奨している (10) 。なお、SGLT-2 阻害剤
が慢性心不全や慢性腎不全に対して高い効果を示す機序はよくわかっていない。

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- 6 -（３）頭打ちとなった日本の透析の新規導入患者
2022 年末の日本の透析患者数は 34 万 7,474 人で、3 万 9,683 人が新規に透析を導入した。新規透析導入患者は、2021 年末より 828 人（2.1％）減少した (11) 。2018 年頃より、高齢者人口が増加しているにもかかわらず、新規透析導入患者は頭打ちとなっている（図 1）。また、透析導入の原因の約 4 割を占める糖尿病性腎症の割合は、2010 年頃
をピークに減少傾向にある（図 2）。糖尿病に対する啓発活動や SGLT-2 阻害剤をはじめとする様々な新しい糖尿病治療薬の登場により、糖尿病の重症化が抑制されたためと考えられている。今後、SGLT-2 阻害剤と後述のインクレチン受容体作動薬の普及により、透析の新規導入患者はさらに減少していくと考えられる。

図 1 日本の新規透析導入患者数の推移 （11）図 2 日本の新規透析導入患者の原疾患割合の推移 （11）

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３．驚異の医薬品インクレチン受容体作動薬の登場（１）2 型糖尿病治療薬として開発されたインクレチン受容体作動薬
GLP-1（グルカゴン様ペプチド 1）と GIP（グルコース依存性インスリン分泌刺激ポリペプチド）は、いずれも腸細胞から分泌されるインクレチンと呼ばれる生体ホルモンである (12) （図 3）。食べ物の摂取に反応して、膵臓のβ細胞にインスリン分泌を促すこと
により血糖値を下げる効果などがある。

図 3 インクレチンの作用 （各種資料を元に筆者作成）
インクレチンは DPP-4（ジペプチジルペプチダーゼ 4）と呼ばれる酵素により、体内で速やかに分解されるため、その血中半減期は約 2 分と短い。そのため DPP-4 を阻害し、体内での持続時間を長くする薬剤（DPP-4 阻害剤）が、糖尿病治療薬として実用化されている (13)。GLP-1 と GIP は、血中半減期が極めて短いため、そのもの自体を医薬品として使用することが難しく、GLP-1 と GIP を構成するアミノ酸の一部を変えた類縁体（アナローグ）が受容体作動薬として開発された（表 3）。GLP-1 受容体作動薬セマグルチ
ドは、2017 年に米国で、2018 年に日本で 2 型糖尿病治療薬として承認された（商品名「オゼンピック」）。また、セマグルチドの経口剤「リベルサス」が 2019 年に米国で、2020 年に日本で承認された。一方、チルゼパチドは、GLP-1 受容体と GIP 受容体の両方に対する作動薬である。2022 年に米国で、2023 年に日本で 2 型糖尿病治療薬として承認された（商品名「マンジャロ」）。

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表 3 インクレチン受容体作動薬セマグルチドとチルゼパチド
一般名

作用機構

セマグルチド（semaglutide)

GLP-1受容体作動薬

チルゼパチド GLP-1/GIP受容体（tirzepatide）
2重作動薬

日本における承認年

商品名（日本）糖尿病

オゼンピック（注射剤）
2018年（オゼンピック）
リベルサス（経口剤）
2020年（リベルサス）
ウゴービ
マンジャロ
ゼップバウンド

2023年（マンジャロ）

米国における承認年

腎不全・心不全など

肥満症

糖尿病

肥満症

心血管疾患

2023年（ウゴービ）

2017年（Ozempic）
2019年（Rybelsus）

2021年（Wegovy）

2020年（Ozempic）

治験中

未承認

2022年（Mounjaro)

2023年(Zepbound)

未承認

治験中

（各種資料を元に筆者作成）（２）インクレチン受容体作動薬の驚異的な減量効果
インクレチンには食欲抑制作用（図 3）があるため、血糖値低下作用だけでなく減量効果も期待されていた。セマグルチドには、従来の食欲抑制薬をはるかに超える、期待以上の減量効果があることが臨床試験で明らかとなった。セマグルチドは、肥満症患者を対象にした臨床試験において、週 1 回・2.4mg の投与で、68 週時点の体重が平均で15.6％減少した（運動療法のみの偽薬が 2.8％の減少）。5％以上の体重減少が認められた者の割合も 86.4％に達している。糖尿病のあるなしに関わらず、高い減量効果があるため、2021 年に米国で、2023 年に日本で、肥満症を治療対象とする医薬品（商品名「ウゴービ」）として承認された（表 3）。
チルゼパチドの減量効果は、セマグルチドをさらに上回る。週 1 回・15mg の投与で、72 週の時点での体重が平均で 20.9％減少した（運動療法のみの偽薬が 3.1％の減少）。
5％以上の体重減少が認められた者の割合は 91％に達している。2023 年に米国で、肥満症（BMI30kg/m 2 以上）と過体重（BMI27kg/m 2 以上）を治療対象とする医薬品（商品名「Zepbound」）として承認された（表 3）。

（３）インクレチン受容体作動薬の心臓・腎臓保護作用
セマグルチドには、心臓に対する高い保護作用があり、2020 年に米国で 2 型糖尿病
患者の心血管疾患に対する治療薬として承認された（表 3）。2023 年 8 月、開発者であるノボノルディスクは、セマグルチドが、心血管疾患の既往のある、過体重あるいは肥満症の非糖尿病患者の心血管疾患イベント（心筋梗塞や脳卒中など）の再発を偽薬群に比べて約 20％減少させたと発表している (14) 。また、慢性心不全を有する肥満症患者のARCﾘﾎﾟｰﾄ（ RS-1068）

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心不全症状の改善にも有効であることが明らかとなっている (15) 。2023 年 10 月には、セマグルチドの糖尿病性腎症と非糖尿病性の慢性腎不全に対する高い効果が明らかとなった (16) 。一方、チルゼパチドにも同様の心臓保護・腎臓保護作用が期待されるため、治験が実施されている (17,18) 。
両薬とも副作用として膨満感や下痢・便秘などの消化器症状があるが、重篤な副作用は少なく、総じて安全な薬である。セマグルチドやチルゼパチドの優れた薬効（減量効果や心臓保護作用など）を目の当たりにした製薬企業各社は、同効薬の開発を急いでいる。

（４）インクレチン受容体作動薬が医療機器市場に変化を引き起こす
日本の新規透析導入患者は頭打ちから減少傾向へと向かっているが、インクレチン
受容体作動薬の優れた腎臓保護作用が明らかとなり、その普及により、新規透析導入患者がさらに減少すると考えられている。実際、2023 年 10 月にノボノルディスクが発表した、セマグルチドが糖尿病性腎症と非糖尿病性の慢性腎不全に対して高い効果を示した可能性が高いとするプレスリリース (16) により、透析を事業としている米国のフレゼ
ニウスやダビータの株価が急落した (19) 。さらに、肥満が主要な要因と考えられている
睡眠時無呼吸症候群に対する治療機器を販売する企業の株価も下落した (19) 。インクレチン受容体作動薬が透析市場や睡眠時無呼吸症候群市場に与える影響は顕在化していない。

（５）適応外使用による品不足などの社会問題が発生
これまでの肥満症治療薬は、覚せい剤に近い成分で、副作用の懸念のある 薬剤しか存在せず、高度の肥満患者に使用が限定されていた（米国では承認取り消し）。実質使用可能な抗肥満薬（食欲抑制剤）は存在しなかった。
インクレチン受容体作動薬は、強力な減量効果があるため、いわゆる「やせ薬」として美容目的での使用（適応外使用や個人輸入など）が急速に広まっている。その結果、品不足が生じ、必要とする患者に行きわたらないなど、世界的な社会問題となっている(20,21) 。

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日本医師会は、インクレチン受容体作動薬を美容目的で処方している 医師に対して、医の倫理に反するとして、適応外使用自粛の呼びかけを行っている (22) 。また、米国ではフェイクドラッグが出現しており、FDA（米国・食品医薬品局）(23） や製薬企業 (24) は警告を発している。
「ウゴービ」は、日本の薬価が月 4 万 2,960 円、健康保険の 3 割負担で 1 万 2,888 円
であり患者の負担は少なくない。「ウゴービ」発売元のノボノルディスク・ファーマによれば、日本の肥満症の潜在患者数は 1,600 万人、うち実際に医師から肥満症と診断された患者数を 33 万人と推計している (25)。中央社会保険医療協議会による薬価算定にかかる推計では、発売 5 年後の投与患者数 10 万人、販売金額 328 億円と予測されている (26)。
厚生労働省による最適使用推進ガイドライン (27) により、「ウゴービ」の適応肥満症患者の範囲や使用施設、処方医師に要件が課せられており、美容目的での適応外使用や野放図な使用に一定の制限が課せられた形だ。また、投薬をやめると食欲は回復し、節制しないと体重はリバウンドする。現時点で、「ウゴービ」の長期的な使用に対する評価（有効性の持続や副作用）は定まっていない。
しかし、GLP-1 受容体作動薬の医療と社会に与えた影響は大きく、学術雑誌サイエン
スは、GLP-1 受容体作動薬を 2023 年の「ブレークスルー・オブ・ザ・イヤー」に選んでいる (28) 。また、経済紙ファイナンシャルタイムスは 、2023 年のパーソン・オブ・
ザ・イヤーとして、GLP-1 受容体作動薬セマグルチドの開発企業ノボノルディスクの最高経営責任者（CEO）を選出している (29) 。
各製薬企業は改良型のインクレチン受容体作動薬の開発を進めており、より使用しやすい経口薬も登場するだろう。また、現状では、日米ともに医師の診療が必要な処方薬
であるが、米国での「ウゴービ」を保護する特許が 2033 年に失効するとされており (30)、
将来的には後発薬の登場やドラッグストアで買える一般薬化もあるだろう。

（６）ダイエット市場にも大きな変化が生じる可能性
世界の減量・ダイエット市場は、2022 年に約 30 兆円に達し、今後も高い成長が見込まれている (31) 。低カロリー食品・飲料、フィットネスジムなどが主たる市場を形成し

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2024年 4月

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ている。市場の大きさと成長性は、いかに多くの人々が減量を切望し、その達成がいかに困難であるかも示している。インクレチン受容体作動薬の登場と普及は、減量・ダイ
エット市場の成長性に影響を与える可能性が高い。また、インクレチン受容体作動薬の効果を助けるダイエットが流行するかもしれない。
食物を多量に摂取して運動で消費するのではなく、食欲を抑制すれば、少量の食料で足りるようになる。その意味では地球環境にやさしいといえる。今後、 インクレチン
受容体作動薬が安価となり広く普及することで、世界の食糧事情や食習慣に影響を与えるというのもあながち荒唐無稽とはいえないかもしれない。

４．初めて効果があったアルツハイマー病治療薬（１）アミロイドβ標的薬によるアルツハイマー病治療とその意味
2023 年 1 月に FDA が、続いて 9 月に厚生労働省がアルツハイマー病治療薬レカネマブ（商品名「レケンビ」）を承認した。アルツハイマー病は、高齢化に伴う患者数の増加
が社会問題となっている認知症の約 7 割を占めている (32) 。従来の治療薬は認知症の記
憶障害や行動障害などの症状を改善させるものが中心で、大脳の神経細胞の死滅による器質的障害の進行を抑えることはできなかった。レカネマブは、アルツハイマー病による認知機能低下の進行を抑制（偽薬比較で約 27％、約 5.3 ヵ月の進行抑制に相当）することができる初めての医薬品となる。レカネマブは、アルツハイマー病の原因物質とされるアミロイドβ（Aβ）に対する抗体医薬品で、凝集した Aβを脳から除去することで効果を発揮する。

（２）Aβ標的薬が次々開発されていく可能性、経口薬の登場に期待
レカネマブの登場で、Aβの大脳での蓄積がアルツハイマー病の原因（Aβ仮説、図 4）であることがほぼ確定した。

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図 4 Aβ仮説 （各種資料を元に筆者作成）

レカネマブの成功の要因として、治験患者を初期のアルツハイマー病患者および 軽度認知障害（MCI）者に限ったことがある（図4）。Aβが沈着し、神経細胞死が始まった状態では効果が期待できない。またアルツハイマー病以外の認知症に対する効果は期待できない。つまり、脳にAβの蓄積が確認されていることが使用の前提条件となる。
またAβ標的抗体が効いているかどうかの判定にもAβの消失の確認が必要である。さらに、Aβ標的抗体には、ARIAと呼ばれる脳炎症の副作用があり、加えて非常に高価（年間薬剤費約300万円）であるため、使用は効果が期待できる患者に限る必要がある。そのため「レケンビ」の登場で、認知症患者の減少あるいは増加が抑制される可能性は低いと思われる。
しかし、アルツハイマー病の原因に Aβの脳での蓄積が大きく関わっている可能性が高まったことで、治療薬の開発が急速に進むことが期待される。2023 年 9 月、日本イー
ライリリーは Aβ標的抗体医薬品ドナネマブの承認申請を厚生労働省に対して行った (33) 。
ドナネマブは認知機能の低下を偽薬と比較して約 35％抑制する。製薬各社は、Aβを標的とする同効薬の開発を急いでおり、今後、多くの治療薬が登場するだろう。また、Aβの沈着を抑制するタイプの経口剤が開発されれば、比較的初期からの治療が可能となり、「レケンビ」の問題点（高価、ARIA の副作用）が解決されるかもしれない。

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（３）アルツハイマー病治療薬による社会・経済的効果
日本には、2012 年時点で 462 万人の認知症患者が存在し、2025 年には約 700 万人に達すると推計されている (34)。また、認知症の前段階とされる MCI 者は約 400 万人と推計されている (35)。要介護者の介護が必要となった理由として認知症が 18.7％と最も多く (36)、
認知症の社会的費用は年間約 14.5 兆円（医療費：1.9 兆円、介護費：6.4 兆円、インフォーマルケアコスト：6.2 兆円）に上る (37) 。認知症は介護費や介護する家族の逸失利益など（インフォーマルケアコスト）が極めて多い疾患であり、認知症患者の増加の抑制は、社会・経済的にも喫緊の課題だ。2023 年は、アルツハイマー病克服の第一歩となった年として記憶されるかもしれない。

５．遺伝疾患を根治可能とした遺伝子治療薬（１）遺伝疾患を根治することができる遺伝子治療薬
2015 年以降に、様々な技術を用いて遺伝子を改変する遺伝子治療薬が登場している（表 4）。これらは、継続的な治療を必要としていた遺伝疾患を、理論上一回の投薬で根治を可能にする（登場してから時間が経過していないため、生涯投薬治療を必要としないかは検証中である）。
表4

米国で承認されている主な遺伝子治療薬

医薬品名

作製方法

疾患名

商品名

一般名

米国

体内/体外

Kymliahtisagenlecleucel

詳細

B細胞性急性リンパ性白血病ほか

2017

体外（T細胞）

T細胞を用いたがん治療（CAR-T)

Yescarta
Abecmaaxicabtageneciloleucel

大細胞型B細胞リンパ腫ほか

2017

体外（T細胞）

T細胞を用いたがん治療（CAR-T)

idecabtagenevicleucel

多発性骨髄腫2021

体外（T細胞）

Zynteglo

T細胞を用いたがん治療（CAR-T)

betibeglogeneautotemcel

βサラセミア2022

体外（CD34細胞）

異常遺伝子を持つ骨髄細胞を置換

Casgevy

exagamglogene autotemcel

鎌状赤血球症

2023

体外（CD34細胞）

異常遺伝子を持つ骨髄細胞を置換

Lyfgenia

lovotibeglogene autotemcel

鎌状赤血球症

2023

体外（CD34細胞）

異常遺伝子を持つ骨髄細胞を置換

Zolgensma

onasemnogeneabeparvovec

脊髄性筋萎縮症

2019

体内正常なSMN遺伝子を導入し産生させる

Elevidysdelandistrogenemoxeparvovec

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

2023

体内

正常なディストロフィン遺伝子を導入し産生させる

Hemgenixetranacogene dezaparvovec

血友病B（第Ⅸ因子の欠損・異常）

2022

体内

正常な第Ⅸ因子遺伝子を導入し産生させる

Roctavianvaloctocogene roxaparvovec

血友病A（第Ⅷ因子の欠損・異常）

2023

体内

正常な第Ⅷ因子遺伝子を導入し産生させる（FDA 発表資料などを元に筆者作成）（２）鎌状赤血球症やβサラセミアの根治が可能に
鎌状赤血球症は、赤血球の形状が鎌状になり酸素運搬機能が低下して起こる遺伝性

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の貧血症である (38) 。ヘモグロビン遺伝子の異常によって生じ、黒人に多い疾患である。
世界の患者数は約 800 万人 (39) 、米国に約 10 万人存在する (40) 。βサラセミアもヘモグロビン遺伝子の異常によって生じる疾患で、貧血の症状が現れ、異常赤血球の破壊（溶血）により臓器障害が生じる。地中海沿岸や南アジアの住民に多い疾患である (41) 。世界のβサラセミア遺伝子保因者数は 8,000～9,000 万人である (42) 。どちらの疾患も根治することが困難な遺伝疾患であり、治療手段は輸血や対症療法に限られていた。
2022 年 8 月、FDA は遺伝子治療薬 Zynteglo（betibeglogene autotemcel）をβサラセ
ミアに対する治療薬として承認した (43) 。2023 年 12 月には、 FDA は、遺伝子治療薬
Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）を鎌状赤血球症に対する治療薬として承認した (44) 。Zynteglo と Lyfgenia は従来の遺伝子組み換え技術を使用した遺伝子治療薬である。一方 FDA は、2023 年 12 月に、ゲノム編集技術 CRISPR/Cas9 を用いた遺伝子治療薬
Casgevy を鎌状赤血球症に対する治療薬として承認し (44) 、翌 2024 年 1 月に Casgevy を
βサラセミアに対する治療薬として承認した (45) 。
これらの遺伝子治療薬は、 患者から取り出した骨髄細胞（造血細胞として赤血球になる）の遺伝子を改変し、培養槽で増殖させた後、患者に戻す（その前に患者の異常な骨髄細胞を全滅させておく）ことで、患者の異常な骨髄細胞を正常な遺伝子を持つ骨髄細胞に置き換える。理論上、一回の治療で鎌状赤血球症やβサラセミアの根治が可能となり、従来の治療法であった輸血が生涯不要となる。また、自家細胞であるため、他人からの骨髄移植に必要な免疫抑制薬が不要となる。

（３）出血が止まりにくくなる遺伝疾患である血友病の根治が可能に
血友病は、出血を止めるための血液凝固因子が遺伝的に欠損、あるいは機能が低下し、出血が止まりにくくなる疾患であり、血友病 A（血液凝固第Ⅷ因子の欠損・異常）と血友病 B（血液凝固第Ⅸ因子の欠損・異常）が存在する (46) 。血友病患者は、世界に約21 万人、日本に約 7,000 人存在する (47) 。
2022 年 11 月、FDA は遺伝子治療薬 Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）を血友病
B に対する治療薬として承認した (48) 。翌 2023 年 6 月、FDA は遺伝子治療薬 Roctavian

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（valoctocogene roxaparvovec）を血友病 A に対する治療薬として承認した (49) 。両剤
は、血液凝固因子の正しい遺伝子を持つウイルスベクターを体内に投与し、その遺伝子を肝臓細胞で発現させることにより、患者の肝臓で正常な血液凝固因子を産生させる。
理論上、一回の治療で血友病の根治が可能となる。
これまでの治療法としては、血液から調製した血しょう分画製剤、あるいは遺伝子組み換え技術を用いたバイオ医薬品（遺伝子組み換え血液凝固第Ⅷ因子や遺伝子組み換
え血液凝固第Ⅸ因子）が使用されていた。一回の遺伝子治療により、高価な血しょう分画製剤やバイオ医薬品の生涯にわたる使用を避けることが可能となる。

６．がんワクチンによるがんの転移・再発予防の可能性（１）がん化により発現するがん抗原
がん化は、細胞が突然変異して、増殖が止まらなくなった状態だ。自己由来細胞ではあるが、正常細胞とは異なる新抗原（ネオアンチゲン）、あるいは正常細胞と同じ抗原が過剰に発現することがあり、がん抗原と呼ばれる（図 5）。T 細胞はがん抗原を認識して、がん細胞を除去している。

図 5 正常細胞のがん化により発現するがん抗原 （各種資料を元に筆者作成）（２）がん細胞が T 細胞からの攻撃を回避する仕組み「免疫チェックポイント」
がん細胞は自己由来細胞であるため、自分の免疫細胞である T 細胞からの攻撃を回避する「免疫チェックポイント」と呼ばれる仕組みを備えている。ノーベル生理学・医学賞を受賞した本庶佑京都大学名誉教授が発見した PD-1/PD-L1 もその一つだ。がん細胞への攻撃を担当する T 細胞は、PD-1 というタンパク質を発現しており、細胞（がん細胞や正常細胞）上の PD-L1 と結合することにより、自己細胞であると認識し、攻撃を回ARCﾘﾎﾟｰﾄ（ RS-1068）

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避している（図 6 左）。オプジーボやキートルーダなどの PD-1 に対する抗体医薬品は、
T 細胞の PD-1 に結合し、PD-L1 との結合を阻害する。その結果、T 細胞はがん細胞を非自己と認識し攻撃する（図 6 右）。

図 6 がん細胞が T 細胞からの攻撃を回避する仕組み （各種資料を元に著者作成）（３）COVID-19mRNA 技術を活用した mRNA がんワクチン
患者から採取したがん細胞の遺伝子を調べて、ネオアンチゲンを特定する。ネオア
ンチゲンに対する mRNA を調製し、ナノ粒子で包んで mRNA がんワクチンを作製する。投与された mRNA がんワクチンは、体内の細胞に取り込まれて、そこでネオアンチゲンを発現する（図 7）。これは、COVID-19mRNA ワクチンで使われた技術だ。免疫細胞は、ネ
オアンチゲンを異物と認識し、ネオアンチゲンを持つがん細胞を攻撃する。mRNA がん
ワクチンを使用する際、免疫チェックポイント阻害剤を併用し、がん細胞が T 細胞の攻撃を受けやすくする。

図 7 がん細胞から mRNA がんワクチンを作製する手順 （各種資料を元に著者作成）（４）臨床試験で示された mRNA がんワクチンの高い有効性と可能性
2022 年 12 月、米国のモデルナは、mRNA がんワクチン mRNA-4157/V940 が、米国のメルクの抗 PD-1 抗体「キートルーダ」との併用により、末期の悪性黒色腫（メラノーマ）

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切除後の再発予防を目的とした第 2b 相臨床試験でメラノーマの再発または死亡リスク
を 44％低減したと発表した (50) 。さらに 2023 年 12 月、その後の追跡調査結果を発表し、
mRNA-4157/V940 が、メラノーマ切除術後の 3 年間（中央値）における再発・死亡率を49％減少させたと明らかにした (51) 。モデルナとメルクは、mRNA がんワクチンの非小細胞肺がんに対する治験を開始しており、他の多くのがん種への拡大を検討している。
がんワクチンにより、予測不可能ながんの発生を予防することは難しいが、すでに発生しており、がん化した理由（変異遺伝子など）が判明している場合であれば、ネオ
アンチゲンの特定が可能だろう。がんを手術により切除、あるいは放射線や抗がん剤で治療した後、がん細胞の遺伝子を調べて、発生したがんに 対応したオーダーメイドなmRNA がんワクチンを用いれば、がんの再発や転移の予防が可能になるかもしれない。
再発や転移の予防が可能であれば、がんの脅威は大きく低下する。

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おわりに本リポートでは、2020 年代に登場あるいは適応を広げた革新的医薬品と今後登場する可能性の高いがんワクチンを紹介した。これらは、病気を治すだけでなく、今後の社会や経済に大きな影響を与える可能性がある。中でも、インクレチン受容体作動薬は、
現代社会の「宿痾」ともいえる肥満を大きく減らす可能性を持つ。その優れた減量効果
により、ヘルスケア市場はもちろんのこと、フィットネス市場や食品市場にもインパクトを与えるかもしれない。すでに、インクレチン受容体作動薬は、これまで現代人が望んでも応えられることがなかった「無理なくやせる」「食欲を落とす」ことが可能となり、肥満による合併症を併発していない、太り気味であることが気になる「健康な人」
による美容目的での使用が増えて、社会問題となっている。まだまだ高価で品不足が続
くインクレチン受容体作動薬であるが、今後、より安い競合品が出てくるにつれ価格が下落し、大きく普及していくだろう。その時、社会がどのような変貌を遂げているか を想像することは難しい。
また、遺伝子治療薬は、これまで対症療法にとどまっていた遺伝疾患を根治 可能なものとした。生殖細胞に対する遺伝子治療を行っていないため、遺伝疾患の根絶は現時点で不可能であるが、比較的若年から遺伝疾患を根治することが可能となる。輸血や血液製剤、バイオ医薬品などが不要となり、その経済的影響は大きい。
レカネマブなどのアルツハイマー病治療薬の登場により、不治の病とされていたアルツハイマー病の治療に光明が見えたことも大きい。さらに、 mRNA がんワクチンが普及し、がんの再発・転移を抑制できれば、がんの脅威も大きく下がるだろう。
これらの革新的医薬品が疾患のトレンドを変えることにより、どのようにヘルスケ
ア市場や社会・経済を変革していくのかについて、引き続き注視したいと思う。

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参考資料(1) 国立国際医療研究センター 肝炎情報センター 「C型肝炎」
https://www.kanen.ncgm.go.jp/cont/010/c_gata.html（2024年1月5日アクセス）(2) MSDマニュアル家庭版「ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症」

https://www.msdmanuals.com/ja-jp/ホ ー ム/16-感 染 症 /ヒ ト 免 疫 不 全 ウ イ ル ス （hiv） 感 染 症/ヒ ト
免疫不全ウイルス-hiv-感染症（2024年1月5日アクセス）(3) WHO“Global health sector strategies on, respectively,

HIV, viral hepatitis and sexuallytransmitted infections for the period 2022-2030”
https://iris.who.int/bitstream/handle/10665/360348/9789240053779-eng.pdf?sequence=1 （ 2024
年1月5日アクセス）(4) UNAIDS “New report from UNAIDS shows that AIDS can be ended by 2030 and outlines the pathto get there”
https://www.unaids.org/en/resources/presscentre/pressreleaseandstatementarchive/2023/july/unaids-global-aids-update（2024年1月5日アクセス）(5) 吉村和久 「AIDS 治療薬開発の歴史」Drug Delivery System,35:384-93（2020）
https://www.jstage.jst.go.jp/article/dds/35/5/35_384/_pdf/-char/ja（2024 年 1 月 5 日アクセス）(6) 江 尻 健 太 郎「 SGLT2 阻 害 薬 （ ダ パ グ リ フ ロ ジ ン 、 エ ン パ グ リ フ ロ ジ ン ） 」 Therapeutic

Research,42:180-187（2021）
http://therres.jp/3topics/images/pdf/202105_6_drEjiri.pdf（2024年1月8日アクセス）(7) アストラゼネカ プレスリリース「選択的SGLT2阻害剤フォシーガ、慢性心不全の効能又は効果に関する電子添付文書を改訂」
https://www.astrazeneca.co.jp/media/press-releases1/2023/2023011001.html （ 2024 年 1 月 8 日 ア
クセス）(8) 日 本 循 環 器 学 会 ・ 日 本 心 不 全 学 会 「 心 不 全 治 療 に お け る SGLT2 阻 害 薬 の 適 正 使 用 に 関 す る
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https://www.j-circ.or.jp/cms/wpcontent/uploads/2023/06/jcs_jhfs_Recommendation_SGLT2_Inhibitors__HF.pdf （ 2024 年 1 月 8 日 ア
クセス）(9) 日本泌尿器科学会 「末期腎不全と言われた」
https://www.urol.or.jp/public/symptom/19.html（2024年1月8日アクセス）(10) 日本腎臓学会 「CKD治療におけるSGLT2阻害薬の適正使用に関するrecommendation」
https://jsn.or.jp/medic/data/SGLT2_recommendation20221129.pdf（2024年1月8日アクセス）(11) 日本透析医学会 「わが国の慢性透析療法の現況」
https://docs.jsdt.or.jp/overview/（2024年1月16日アクセス）(12) Wikipedia 「インクレチン」
https://ja.wikipedia.org/wiki/インクレチン（2024 年 1 月 18 日アクセス）(13) Wikipedia 「DPP-4 阻害薬」
https://ja.wikipedia.org/wiki/DPP-4 阻害薬（2024 年 1 月 18 日アクセス）

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(14) Novo Nordisk Global press release “Semaglutide 2.4 mg reduces the risk of major adverse
cardiovascular events by 20% in adults with overweight or obesity in the SELECT trial”
https://www.novonordisk.com/content/nncorp/global/en/news-and-media/news-and-irmaterials/news-details.html?id=166301（2024年1月18日アクセス）(15) Mikhail N. Kosiborod et al. “Semaglutide in Patients with Heart Failure with Preserved
Ejection Fraction and Obesity”N Engl J Med 389:1069-84（2023）
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https://www.novonordisk.com/content/nncorp/global/en/news-and-media/news-and-irmaterials/news-details.html?id=166327（2024年1月18日アクセス）(17) ClinicalTrials.gov “A Study of Tirzepatide (LY3298176) in Participants With Heart Failure
With Preserved Ejection Fraction and Obesity (SUMMIT)”https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04847557（2024年1月18日アクセス）(18) ClinicalTrials.gov “A Study of Tirzepatide (LY3298176) in Participants With Overweight or
Obesity and Chronic Kidney Disease With or Without Type 2 Diabetes (TREASURE-CKD)”
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05536804（2024年1月18日アクセス）(19) Investor’s Business Daily “Weight-Loss Drugs Spooked Medical Device Stocks. Did Investors
Overreact?”
https://www.investors.com/news/technology/weight-loss-drugs-spook-medical-device-stocksan-overreaction/（2024年1月22日アクセス）(20) Forbes “Shortage Of Weight-Loss Drugs Like Wegovy And Ozempic Persist—And Could For ‘Some
Years’”
https://www.forbes.com/sites/brianbushard/2023/09/16/shortage-of-weight-loss-drugs-likewegovy-and-ozempic-persist-and-could-for-some-years/?sh=3c3a5b54631e （2024年 1月 22日 ア ク セス）(21) DIAMOND online 「“体重20％減”のダイエット効果があだに、糖尿病薬「空前の品不足」で診療に支障も」https://diamond.jp/articles/-/327703（2024年1月22日アクセス）(22) 日本医師会「糖尿病治療薬等の適応外使用について」
https://www.med.or.jp/dl-med/teireikaiken/20231025_4.pdf（2024年1月22日アクセス）(23) FDA “FDA warns consumers not to use counterfeit Ozempic (semaglutide) found in U.S. drug
supply chain”
https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-warns-consumers-not-usecounterfeit-ozempic-semaglutide-found-us-drug-supply-chain（2024年1月22日アクセス）(24) Eli Lilly Press Release “Lilly Statement on Mounjaro® (tirzepatide) Compounding Litigation ”
https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-statement-mounjarortirzepatide-compounding-litigation（2024年1月22日アクセス）(25) 日本経済新聞 「ノボノルディスクが肥満症薬発売、不適切利用の防止策も」https://www.nikkei.com/article/DGXZQOUC226CG0S4A220C2000000/（2024年3月12日アクセス）

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(26) ミクスOnline 「肥満症薬・ウゴービなど新薬13成分億円超

11月22日に薬価収載へ ３成分で売上予想300

中医協総会」

https://www.mixonline.jp/tabid55.html?artid=75643（2024年3月12日アクセス）(27) 厚生労働省 「最適使用推進ガイドライン

セマグルチド（遺伝子組換え）」

https://www.pmda.go.jp/files/000265450.pdf（2024年3月12日アクセス）(28) Couzin-Frankel J. “Obesity meets its match”Science 382:1226-7（2023）
https://www.science.org/content/article/breakthrough-of-the-year-2023 （2024 年 1月23 日アク セス ）(29) Financial Times “FT Person of the Year: Lars Fruergaard Jørgensen of Novo Nordisk ”
https://www.ft.com/content/d4d289a7-e1a5-4848-8e7e-b592f7018722（2024年1月23日アクセス）(30) Fierce Pharma “At Viatris' request, US agency will review Novo Nordisk patent onsemaglutide”
https://www.fiercepharma.com/pharma/novo-nordisk-patent-semaglutide-invalid-viatrisrequest-uspto-will-review（2024年3月13日アクセス）(31) SDKI“Global Weight Loss and Weight Management Diet Market”

https://www.sdki.jp/reports/global-weight-loss-and-weight-management-diet-market/58641（2024年1月23日アクセス）(32) 認知症ねっと 「認知症とは？原因・症状・対処法から予防まで」
https://info.ninchisho.net/mci/k10（2024年1月23日アクセス）(33) 日本イーライリリー

プレスリリース「N3pG Aβ（N 末端第3残基においてピログルタミル化されたアミロイドβ）に対する遺伝子組換えモノクローナル抗体“ドナネマブ”について 、日本での早期アルツハイマー病に係る適応で承認申請が完了 」
https://news.lilly.co.jp/PDFFiles/2023/23-29_co.jp.pdf（2024年1月23日アクセス）(34) 厚生労働省「認知症の人の将来推計について」

https://www.mhlw.go.jp/content/001061139.pdf（2024年1月23日アクセス）(35) 厚生労働省老健局「認知症施策の総合的な推進について（参考資料）」

https://www.mhlw.go.jp/content/12300000/000519620.pdf（2024年1月23日アクセス）(36) 内閣府「令和元年版高齢社会白書」

https://www8.cao.go.jp/kourei/whitepaper/w-2019/html/zenbun/index.html （ 2024年 1月 23日 ア ク
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https://csr.keio.ac.jp/pdf/2014年 度 認 知 症 社 会的 コ ス ト サ マリ ー .pdf（2024年 1月23日 ア ク セ ス ）(38) MSDマニュアル家庭版 「鎌状赤血球症」
https://www.msdmanuals.com/ja-jp/ホ ー ム/13-血 液 の 病 気/貧 血/鎌 状 赤 血球 症 /（2024年2月1日 ア
クセス）(39) INSTITUTE FOR HEALTH METRICS AND EVALUATION“Global, regional, and national prevalence

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https://www.healthdata.org/research-analysis/library/global-regional-and-nationalprevalence-and-mortality-burden-sickle-cell（2024年2月1日アクセス）(40) CDC “Data & Statistics on Sickle Cell Disease ”
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(41) MSDマニュアル家庭版 「サラセミア」
https://www.msdmanuals.com/ja-jp/ホ ー ム/13-血 液 の 病 気/貧 血/鎌 状 赤 血球 症 /（2024年2月1日 ア
クセス）(42) bluebird bio：Challenge TDT “What is TDT”
https://www.challengetdt.com/genetics-and-pathophysiology（2024年2月1日アクセス）(43) FDA “FDA Approves First Cell-Based Gene Therapy to Treat Adult and Pediatric Patients with
Beta-thalassemia Who Require Regular Blood Transfusions ”
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cell-based-genetherapy-treat-adult-and-pediatric-patients-beta-thalassemia-who（2024年2月1日アクセス）(44) FDA “FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease ”
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapiestreat-patients-sickle-cell-disease（2024年2月1日アクセス）(45) FDA “Approval Letter - CASGEVY (STN 125785)”
https://www.fda.gov/media/175482/download?attachment（2024年2月1日アクセス）(46) MSDマニュアル家庭版 「血友病」
https://www.msdmanuals.com/ja-jp/ ホ ー ム /13- 血 液 の 病 気 / 血 液 凝 固 障 害 に よ る 出 血 / 血 友 病 /（2024年2月1日アクセス）(47) ヘモフィリアTODAY 「血友病の患者数と重症度」
https://www.hemophiliatoday.jp/patient/symptoms-type/（2024年2月1日アクセス）(48) FDA “FDA Approves First Gene Therapy to Treat Adults with Hemophilia B ”
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapytreat-adults-hemophilia-b（2024年2月1日アクセス）(49) FDA “FDA Approves First Gene Therapy for Adults with Severe Hemophilia A ”
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapyadults-severe-hemophilia（2024年2月1日アクセス）(50) moderna Press Release“Moderna and Merck Announce mRNA-4157/V940, an Investigational

Personalized mRNA Cancer Vaccine, in Combination with KEYTRUDA(R) (pembrolizumab), Met
Primary Efficacy Endpoint in Phase 2b KEYNOTE-942 Trial”
https://investors.modernatx.com/news/news-details/2022/Moderna-and-Merck-Announce-mRNA4157V940-an-Investigational-Personalized-mRNA-Cancer-Vaccine-in-Combination-withKEYTRUDAR-pembrolizumab-Met-Primary-Efficacy-Endpoint-in-Phase-2b-KEYNOTE-942Trial/default.aspx（2024年2月2日アクセス）(51) moderna Press Release“Moderna And Merck Announce mRNA-4157 (V940) In Combination with

Keytruda(R) (Pembrolizumab) Demonstrated Continued Improvement in Recurrence-Free Survival
and Distant Metastasis-Free Survival in Patients with High-Risk Stage III/IV Melanoma
Following Complete Resection Versus Keytruda at Three Years”
https://news.modernatx.com/news/news-details/2023/Moderna-And-Merck-Announce-mRNA-4157V940-In-Combination-with-KeytrudaR-Pembrolizumab-Demonstrated-Continued-Improvement-inRecurrence-Free-Survival-and-Distant-Metastasis-Free-Survival-in-Patients-with-High-RiskStage-IIIIV-Melanoma-Following-Comple/default.aspx（2024年2月2日アクセス）

ARCﾘﾎﾟｰﾄ（ RS-1068）

2024年 4月

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革新的医薬品、SGLT-2 阻害剤、透析、GLP-1、インクレチン、やせ薬、遺伝子治療薬
鎌状赤血球症、血友病、アルツハイマー病、レケンビ、がんワクチン（注）本リポートは、ARC のホームページ（https://arc.asahi-kasei.co.jp/）から検索できます。

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上級研究員

毛利 光伸

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