薬事戦略相談のこれまでについて

平成25年度 課題解決型医療機器等開発事業
第1回全国支援機関ネットワーク会議
平成25年5月29日

ＰＭＤＡ 審査マネジメント部 薬事戦略相談室
テクニカルエキスパート 石川 廣

薬事戦略相談について（事業の概要等）
日本発の革新的な医薬品・医療機器の創出に向け、有望なシーズを持つ大学・研究機関、ベンチャー企業を主な対象として、開発初期から必要な品質・非臨床試験及び治験に関する指導・助言を実施するものとして、
平成２３年７月１日より開始した。

薬事戦略相談

基礎研究
日本発の創薬・機器シーズ
相談
項
目の例

品質試験

再生医療等に用いる細胞・組織やバイオ医薬品に関する品質・毒性試験
法に関する相談

非臨床試験

実用化

治 験
POC試
験まで

以降は、従来の相談で対応

初期段階での評価項目の決定や必要な被験者数に相談

H25問題解決型全国支援

革新的医薬品・医療機器

着実な開発に向けては、このような疑問を放置せず、できるだけ早い段階からPMDAと相談し、確認しておくことが重要である。
2薬事戦略相談（個別面談、事前面談、対面助言）
科学的議論
シーズの実用化の道筋について相談したい

大学・研究機関ベンチャー企業

自分のシーズが薬事戦略相談に馴染むのか確認したい

論点整理（記録は１ヶ月目処に確定）

事前面談
(無料）

対面助言
（有料）

相談内容の整理のためテクニカルエキスパートが主として対応。

主として審査チームとテクニカルエキスパートが相談に対応。

必要に応じて審査チームも同席します。

必要に応じて当該分野の外部専門家が同席します。

個別面談
（無料）
事前面談に向けて、薬事戦略相談室のテクニカルエキスパートが、薬事戦略相談事業の手続きや事業の内容を説明します。糎
H25問題解決型全国支援

3

対面助言の際の相談手数料等
医薬品戦略相談※1
医薬品戦略相談（別に定める要件を満たす大学・研究機関、ベンチャー企業）※1
医療機器戦略相談※3
医療機器戦略相談（別に定める要件を満たす大学・研究機関、ベンチャー企業）※3

1相談当たり※2

１，４９８，８００円

1相談当たり※2

１４９，８００円1相談当たり※2

８４９，７００円

1相談当たり※2

８４，９００円※1：細胞・組織加工製品は、医薬品戦略相談の手数料を適用※2：対面助言の1相談当たりの相談時間は2時間程度※3：体外診断薬は、医療機器戦略相談の手数料を適用別に定める要件を満たす大学・研究機関、ベンチャー企業（低額要件適用対象）
H25問題解決型全国支援

詳細はＰＭＤＡ
ホームページで紹介
4

薬事戦略相談の冊子
是非、ご覧ください。
目次
１．なぜ、画期的研究成果が革新的医薬品や医療機器につながらないのか
２．実用化に向けた開発
３．実用化に必要な薬事法への対応
４．薬事戦略相談とは
４−１ 開発プロセスにおける薬事戦略相談の意義と目的
４−２ 各相談手順
１）個別面談２）事前面談３）対面助言５．薬事戦略相談事例
５−１ 医薬品
５−２ 医療機器
６．こんな時どうする（Ｑ＆Ａ）
７．問合せ先別添 ガイドライン一覧
H25問題解決型全国支援5個別面談 分野別再生医療関係4%
医薬品33%
医療機器63%H25問題解決型全国支援2012 年１２月末データ

6個別面談 相談者別
医薬品

医療機器

再生医療関係1316473411710

大学

2842

企業
H25問題解決型全国支援研究機関
2012 年１２月末データ

7事前面談 分野別

再生医療関係
27%

医薬品
41%

医療機器
31%

H25問題解決型全国支援2012 年１２月末データ

8事前面談 相談者別

医薬品

医療機器

再生医療関係8755
36372430282212大学

企業
H25問題解決型全国支援研究機関
2012 年１２月末データ

9事前面談の内容
医薬品

再生医療その他,12%

臨床試験,26%
非臨床試
験, 25%

開発戦略,37%戦略・手続
き, 13%

臨床, 19%
品質・安全性, 56%

品質, 11%

その他, 1%

H25問題解決型全国支援2012 年１２月末データ

10対面助言 分野別

再生医療関係
22%
医療機器
13%

医薬品
65%

H25問題解決型全国支援2012 年１２月末データ

11

対面助言 分野別
医薬品

医療機器

再生医療関係

23

103大学

22

35

企業
H25問題解決型全国支援

51研究機関2012 年１２月末データ

12医薬品 事前面談 相談分野別件数（実施ベース）
第４分野（感染症）, 3

第３−２
第５分野（麻酔、麻薬、眼科等）, 2 （泌尿器科疾患等）, 2
第６−２（糖尿病等）, 3

その他, 2遺伝子, 1

血液分野, 4

バイオ品質, 1
再生医療（旧・細胞治療）, 1

体内診, 1

第１分野（消化器系疾患等）, 5ワクチン（旧・生物製剤）, 6

抗悪分野, 52

第６−１（炎症、呼吸器系疾患等）, 11
第３−１（精神・神経）, 17
第２分野（循環器系疾患等）,
26

H25問題解決型全国支援2012 年１２月末データ

13医療機器 事前面談 相談分野別（実施ベース）

第４分野（脳・循環器、呼吸器、精神・神経＜機械系＞）, 10第５分野（消化器、泌尿器、産婦人科）, 8

第２分野（歯科）, 7その他, 1第８分野（多科、その他）, 26

第３分野（脳・循環器、呼吸器、精神・神経＜材料＞）,
11
第１分野（眼科、耳鼻咽喉科）,
12

第７分野（体外診断薬）, 16

第６分野（整形、形成、皮膚科）, 12

H25問題解決型全国支援2012 年１２月末データ

14

細胞・組織製品分野 事前面談 相談分野別（実施ベース）

組織製品,
13

未定, 5細胞製品,
73

H25問題解決型全国支援2012 年１２月末データ

15新医薬品及び医療機器の分野
分

野
第１分野
第２分野

新医薬品

医療
機
器

第３分野の１
第３分野の２
第４分野
第５分野
第６分野の１
第６分野の２
抗悪性腫瘍剤分野
エイズ医薬品分野
放射性医薬品分野
体内診断薬分野
生物製剤分野血液製剤分野細胞治療分野バイオ品質分野
第１分野
第２分野
第３分野
第４分野
第５分野
第６分野第７分野
第8分野
細胞治療・再生医療分野

対象

消化器官用薬、外皮用薬
循環器官用剤、抗パーキンソン病薬、脳循環・代謝改善薬、アルツハイマー病薬
中枢神経系用薬、末梢神経系用薬。ただし、麻酔用薬を除く
麻酔用薬、感覚器官用薬（炎症性疾患に係るものを除く）、麻薬
抗菌剤、寄生虫・抗ウイルス剤（エイズ医薬品分野を除く）
泌尿生殖器官・肛門用薬、医療用配合剤
呼吸器官用薬、アレルギー用薬、感覚器官用薬（炎症性疾患）
ホルモン剤、代謝性疾患用薬（配合剤を除く）
抗悪性腫瘍用薬
ＨＩＶ感染症治療薬
放射性医薬品
造影剤
ワクチン、抗毒素
グロブリン、血液凝固因子製剤
細胞治療用医薬品
バイオ医薬品（遺伝子治療用医薬品を含む）の品質
主として眼科、耳鼻咽喉科領域
主として歯科領域
主として脳・循環器、呼吸器、精神・神経領域(材料系)
主として脳・循環器、呼吸器、精神・神経領域(機械系)
主として消化器系、泌尿器系、産婦人科領域
主として整形外科、形成外科、皮膚科関係領域
主として臨床検査領域（体外診断用医薬品関係）
主として多科に関わる医療機器、高度医用電子機器及び他分野に属さない医療機器
細胞・組織加工製品

H25問題解決型全国支援

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薬事戦略相談対面助言の実施例
相談申込者

被験物の名称及び識別記号(独)国立精神・神経医療研究センター神経研究所遺伝子疾患研究部 武田伸
一未定
モルフォリノ核酸

東北大学大学院医学系研究科附属創生応用医学研究センター 宮田敏男

PAI-1阻害薬（TM5509）

予定される
一般的名称

予定される性能、使用目的、効能又は効果

筋肉内投与およデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）疾患の治
び点滴静注/注射療剤

経口投与/錠剤

臍帯血移植時における造血障害改善

iPS細胞

他家由来臨床用
iPS細胞

様々な移植適合型提供者より「再生医療用iPS細胞バンク」を構築し、品質の保証されたiPS細胞及びiPS細胞から作成した移植用細胞を準備しておくことによって樹立に要する時間短縮・コスト削減の課題を解決し、より多くの難治性疾患に対する再生医療を可能とすることを目的とする。

北海道公立大学法人
札幌医科大学 本望修

自家骨髄間葉系幹細胞

点滴静注/注射剤

脳梗塞に伴う神経症候、日常生活動作障害、機能障害の改善

CYBERDYNE㈱ロボットスーツ
HAL医療用(仮称)、および、その機能の一部を用いた運動訓練装置

未定

患者に装着させて運動を行う機器であり、使用目的や効能又は効果が異なる複数のモデルを予定。

国立大学法人京都大学
iPS細胞研究所 山中伸弥

H25問題解決型全国支援2012 年１２月末データ

17

PMDA サイト情報
戦略相談

対面助言

承認品目

H25問題解決型全国支援

18

事前面談実施件数の内訳（2011/7/1〜2013/3/31）
再生医療製品115（28%）

医薬品
160（39%）

医療機器
132（33%）

医療機器の分野別内訳（132件）
第２分野, 9

医薬品の分野別内訳（160件）
第３−２, 2

その他, 1

血液分野, 4

その他, 3

第６−２, 6 第４分野, 5第５分野, 12
第６分野, 12第８分野, 35

第４分野, 13第３分野, 13第１分野, 20第７分野, 17

第５分野, 2第１分野, 7
ワクチン（旧・生物製剤）, 7

放射性, 2遺伝子, 1
バイオ品質, 1

体内診, 1

抗悪分野, 55

第６−１, 14
第３−１, 19第２分野, 31

対面助言／事前面談／個別面談 総数内訳表※ 2011/7/1―2013/3/31までの実施ベース
個別面談

医薬品関係
（再生医療関係を除く）

医療機器関係（再生医療関係を除く）

再生医療関係

計%

大学

68

82

14

16439%

企業・ベンチャー

43

162

4

209

50%

研究機関・その他

17

26

4

4711%

計

128

270

22

420%

30%

64%

5%

医薬品関係
（再生医療関係を除く）

医療機器関係（再生医療関係を除く）

再生医療関係

計%

大学

104

51

31

186

46%

企業・ベンチャー

24

66

50

14034%

研究機関・その他

32

15

34

8120%

計

160

132

115

407%

39%

32%

28%

医薬品関係
（再生医療関係を除く）

医療機器関係（再生医療関係を除く）

再生医療関係

計大学

30

45 ( 8)39 (42)55% (53%)

企業・ベンチャー3

38 (10)14 (16)

20% (20%)（研究機関・その他1215 ( 8)18 (21)25% (27%)計45818 (26)

71 (79)%63% (57%)

11% (10%)25% (33%)

事前面談

対面助言

H25問題解決型全国支援

100%

100%
%

100% (100%)

20

ご静聴
ありがとうございました

総合機構のウェブサイトをご参照下さい。
・ URL : http://www.pmda.go.jp/
PMDA業務情報からアクセスできます。

H25問題解決型全国支援22

アカデミア等の質問にPMDAが「・・・」となる理由
アカデミア等とPMDAに「目線」の違いがありました・・・・◎シーズを入口、薬事承認品を出口とすると、→ アカデミア等は「入口目線」vs. PMDAは「出口目線」◎シーズを川上、薬事承認品を川下とすると、→ アカデミア等は「川上から目線」vs. PMDAは「川下から目線」◎医薬品・医療機器の開発プロセスから見ると、→ アカデミア等は「部分からの目線」vs.
PMDAは「全体からの目線」
相談を進めるにあたって、「目線」の違いがあることを踏まえることも、相互理解には重要となります。
薬事戦略相談2012年3月【公表資料】

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薬事戦略相談のポイントを例えて言えば・・・「新しい船ができるので、この船で出港可能か？」と訊かれても・・・・・、目的地が分からないとど・目的地（だいたいの方向性）は？ 航路は？
期間は？のような危険や困難があ・そのうえで、耐久性は？
安全性は？
るか分からない。

PMDAは、目的地に向け基本的な海図を渡し、す！と決めてもらえば、途中PMDAの航路の予測もできる。
海路を照らす・・・・・状況が不明なままでは適切なアドバイスは困難。
例えば、「喜望峰」までが無過剰な耐久性や安全性を求めることになる可能性もある。
理なら「アフリカ大陸」を目指
相談者

気象や海上の状況次第で進路変更があり得ることはわかる。
場合によっては、船より航空機が向いていることも話さないとならない。
薬事戦略相談2012年3月【公表資料】

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