2022年3月期

決算補⾜説明資料
2022年5月12日

本資料の取り扱いについて

本資料はキッズウェル・バイオ株式会社（以下、当社という）をご理解いただくために作成されたものであり、投資勧誘を目的として作成されたものではありません。
本資料に含まれている今後の戦略・計画、将来の⾒通し及びその他将来の事
象等に関する記載には、本資料の発表時点において合理的に⼊⼿可能な情報に基づく当社の仮定、⾒込み等が含まれます。そのため、実際の業績、開発進捗
等は、今後の研究開発の成否や将来における当局の対応、事業パートナーの状
況等、現時点では不明⼜は未確定な要因によって、本資料の記載とは異なる結果となる可能性があります。

22

2022年3月期
ハイライト

32022年3月期 通期 業績ハイライト
業績ハイライト◆2022年3月期 通期の実績
 通期の売上高は、GBS-007追加によりBS伸⻑。MCB完成に関する収益等が次期へ繰越 通期の売上総利益は、BSの貢献で計画を上回る実績
 研究開発費はJRM-001のパートナリング、BS開発期ズレ等の発生で計画値より約▲650百万円
 新型コロナウイルス感染症の拡大に伴う業績への影響はない
事業ハイライトバイオシミラー

細胞治療（再⽣医療）

その他• GBS-007 製造販売承認取得、2021年12月より販売開始• 株式会社メトセラとの再生医療事業に関する業務提携契約締結• バイオミメティクスシンパシーズとの強化型細胞治療「デザイナー細胞」に関する委託開発契約締結• ナノキャリアとの強化型細胞治療「デザイナー細胞」に関する共同研究契約締結• マスターセルバンク（MCB）のGMP製造開始 → GMP製造完了• 株式会社メトセラとの株式譲渡契約締結（JRM-001の開発はメトセラ主導に）• 特別利益（投資有価証券売却益）の計上（約500百万円の現⾦収⼊）• 子会社譲渡により、2023年3月期 第１四半期より非連結決算に移⾏
4

2022年3月期 通期 業績・連結（PL）
連結損益計算書
科目

売上高

単位︓千円

2021年3月期
4Q実績

996,5432022年3月期
4Q実績

1,569,232

通期予想

1,900,000

 GBS-001、011に関する収益は計画を上回る
 GBS-007の売上計上
 BS第4製品目の原薬製造プロセスに係る原薬販売は、開発計画の変更に
より予算のうち一部計上（開発スケジュールには影響なし）
 MCBの完成に伴う売上は、次年度に繰り越し 今期1QにMCB完成に向けた最終開発費用として96,000千円を計上（会計上は、受注損失引当⾦繰⼊額）
 通期予想には、BS第4製品目の製造プロセス確⽴、MCB完成に係る一時的な原価約650百万円が含まれる。
→ MCB完成に伴う原価は次年度に繰り越し

売上原価

119,571

550,357

1,020,000

売上総利益

876,971

1,018,875

880,000

販売費及び
一般管理費

1,846,659

1,937,994

2,600,000

研究開発費

963,868

1,150,209

1,800,000

その他販管費882,791

787,784

800,000△969,687△919,118△1,720,000

営業利益

GAP分析（対 通期予想）

 BSの順調な収益により、売上総利益は予想を上回る実績

 開発計画の⾒直しによる開発費の機動的な修正
 子会社（JRM）譲渡により、JRM-001に係る開発費の⾒直し GBS-007の原価低減施策に係る費用が一部次期へ繰越 コスト効率化を実現。次年度も継続対応

注︓3Qに特別利益の発生（投資有価証券売却益）により、親会社株主に帰属する当期純損失は△535,259千円（通期予想は△1,323,763千円）

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2022年3月期 通期 業績・連結（BS）
連結貸借対照表
科目

単位︓千円

2021年3月期

2022年3月期

流動資産3,346,310

3,325,939（現預⾦）

1,461,158

1,187,189（売掛⾦）816,737

461,854（製品）

70,712200,118（仕掛品）

380,039788,696（前渡⾦）

431,718

495,544（その他）

185,943

192,536

固定資産

587,641

177,396

資産合計

3,933,952

3,503,335

流動負債

1,114,319

1,128,562

固定負債

1,209,246

656,260

負債合計

2,323,566

1,784,822

純資産合計

1,610,385

1,718,513

負債・純資産合計

3,933,952

3,503,335

ポイント

 投資有価証券売却による収⼊が発生するも研究開発による支出が継続
 GBS-007の上市に伴い、次年度以降は増加傾向

 投資有価証券売却による減少

 転換社債型新株予約権付社債の転換による減少

62023年3月期 業績予想
業績予想

単位︓千円

科目
売上高

2022年3月期
実績
1,569,232

2023年3月期
業績予想

ポイント

2,900,000

 GBS-001は、販売先の計画に基づき、過年度と⽐較して売上減少
 GBS-007の通期売上により、大きく伸⻑ MCB完成に伴う一時的な売上収益
 BS第4製品目の原薬製造プロセス確⽴に係る原薬販売、開発マイルストン収益 GBS-007の売上増加に伴う原価計上
 MCB完成に伴う一時的な原価計上
 BS第4製品目の原薬製造プロセス確⽴に係る原薬販売による一時的な原価計上

売上原価

550,357

1,700,000

売上総利益

1,018,875

1,200,000

販売費及び
一般管理費

1,937,994

2,180,000

SHED事業に⼤きな成⻑投資（加速、海外展開の戦略実⾏）

研究開発費

1,150,209

1,400,000

その他販管費787,784

780,000△919,118△980,000

営業利益 好調な非臨床結果を受けて、導出を⾒越した大量培養のための追加投資
 臨床試験を企業主導で効果的に⾏うための開発費用
 SHED海外展開の戦略実施に係る費用
 その他、GBS-007の⻑期安定供給のための製造に係る追加投資
 GBS-007原価低減施策のための開発費用
 コスト効率化を継続

BSの収益体制強化で⿊字化実現は可能な規模となったが、成⻑投資を継続

7

2023年3月期 業績予想
業績予想

売上高はGBS-007の追加で伸⻑
BSで収益拡⼤、安定収益の体制を確⽴しつつ、研究開発は成⻑投資強化の⽅針にシフト
売上高比較 イメージBS（上市品）BS（開発関連）

研究開発費比較 イメージ

その他

BS

SHED

JRM-001

新薬・その他

一時的な
収益

SHED等
成⻑投資拡⼤安定収益
当初投資イメージ

BS安定収益開発費用
2022年3月期実績

2023年3月期
業績予想

2022年3月期実績

2023年3月期
業績予想

成⻑投資（SHED等）を当初計画値に抑えれば⿊字化達成可能な収益体制
しかし、将来の成⻑のため投資規模を拡大、よりさらなる企業価値の向上を目指す
8

中期経営計画の進捗状況
中期経営計画第4四半期 おもな進捗

順調に進捗中UPDATE︕

メトセラとの株式譲渡契約

導出

SHED

CSC
JRM-001

研究開発

再生医療
SHED CSC

バイオ新薬

バイオシミラー
第4製品

技術開発

SHED供給体制
MCB構築

デザイナー細胞

高産生細胞株4/4付で子会社（JRM）譲渡
今後JRM-001はメトセラが主導

UPDATE︕

収益拡⼤

GBS-001
原価低減

GMP製造は完了

GBS-007
原価低減

製造したMCBの検査試験等を次年度に実施することで完成

対応済

安定収益

GBS-001
原薬販売

GBS-011
ロイヤリティ

GBS-007
販売開始

UPDATE︕
GBS-007販売開始によりBS収益体制の強化

次年度より、中期経営計画-KWB2.0-に従い、SHEDへの成⻑投資を強化

9中期経営計画 -KWB2.0こどもの⼒になること、こどもが⼒になれることアジェンダ■ 中期経営計画 -KWB2.0■ 細胞治療事業（再生医療）• SHED• 第二世代SHED• 製造･供給体制（S-Quatre）■ バイオシミラー事業■ バイオ新薬事業（抗体医薬）11

中期経営計画 -KWB2.0-

12当社のビジョン
こどもの⼒になること、こどもが⼒になれること

KIDS WELL, ALL WELL

家族
教育 KIDS WELL
友人
機関

〜こども・家族・社会をつつむケアを目指して〜
注力領域

事業の方向性小児疾患（若年性疾患含む）
難病、希少疾患

治療法が不⼗分な疾患に対する医療を提供する

地域
社会

医療
機関
⾏政

明日の“こども”たちへ• 少子高齢化が全世界で課題となっている現代社会において、次の世界を築き支えるこどもたちの負担を軽減するのは⼤きな社会課題

こども• 病気に苦しむ患者様に早期に新たな治療薬・治療法を提供し、こどもも、こどもを支える⼤人も、みんなが幸せに明るく暮らすことができる社会の実現に貢献する

外部環境の変化等に流されず、当社の強みを活かしながらビジョンの早期実現を目指すため、2021年2月に公表した中期経営計画を修正する（KWB2.0）
13

中期経営計画の修正理由 –バイオシミラー市場の外部環境変化• GBS-007（3製品目）を眼科領域初のバイオシミラーとして2021年12月に千寿製薬により販売開始
 予想以上の売上が継続しており、今後も成⻑する⾒込み• 一⽅、バイオセイム（バイオ医薬品オーソライズド・ジェネリック）の市場参入が、バイオシミラー市場に影響を与え始めている
バイオセイムとの競合状況
バイオセイム製品名

適応症

薬効

開発企業

承認日

当社開発品との関係

アイリーア(アフリベルセプト)

加齢⻩斑変性症

抗VEGF抗体薬

バイエル薬品

2022年2月

GBS-007の競合

ネスプ(ダルベポエチンアルファ)

腎性貧血

⾚血球造血刺激
因子製剤

協和キリンフロンティア

2018年8月

GBS-011の競合

 今後、バイオセイムの市場参入が更に増加しバイオシミラーとのマーケットシェア争いが激化（収益性が低下）する
ことで、パートナー候補製薬企業が新たなバイオシミラープロジェクトの⽴ち上げに慎重になることが想定される
 ⼗分な収益性を確保できるバイオシミラープロジェクト数が減少することが想定される• 既存バイオシミラープロジェクトについては、価値最⼤化に向けた取り組みを継続• 一⽅で、バイオシミラー事業のみに依存した収益構造からの早期脱却の必要性が高まったと判断

独自性のあるSHED（細胞治療）の開発を積極化し将来の企業価値向上に向けた新薬の創出を加速
14中期経営計画の修正理由 –株価を意識した開発戦略の実⾏バイオシミラーの上市による業績拡⼤だけでは株式市場の評価は得られず
(円)

2800
2600
2400
2200

バイオ銘柄
バブル

GBS-001(フィルグラスチムBS)

GBS-011(ダルベポエチンアルファBS)

GBS-007(ラニビズマブBS)

2012年11月
製造販売承認取得

2019年9月
製造販売承認取得

2021年12月
製造販売承認取得

2000
1800
1600
1400

調達した資⾦で先⾏投資を⾏い、確実に成果（3製品上市達成）を上げてきた

1200
1000
800
600
400
200
0

(期間)

株価推移

• バイオシミラーの上市だけでは、株価向上および株価維持には連動しない• バイオシミラー事業のみによる⿊字化達成では、⼤きな企業価値および株価向上は⾒込めない
15

KWB2.0 –SHED(細胞治療)のブレイクスルーに向け先⾏投資拡⼤ビジョンの早期実現のために、SHED（細胞治療）事業への先⾏投資を積極化• 新たに海外へ展開し、SHED（細胞治療）研究開発を促進• 日本国内における事業は継続しつつ、海外での開発を加速• 2030年を目標に細胞治療製品（SHED）の上市・実用化を目指す• バイオシミラー事業、バイオ新薬事業は継続

企業価値向上SHEDを基盤に細胞治療・遺伝子治療製品等を創出するオンリーワン企業を目指す
(百万円)
1500

1000

SHEDから
将来得られる収益

バイオシミラーから得られた収益

500

0

2011

2012

2013

2014

2015

2016

2017

2018

2019

2020

2021

（年度）

-500

-1000

バイオシミラーへの
先⾏投資

SHEDへの
先⾏投資

-1500

研究開発費

売上高

粗利
16

KWB2.0の実施を可能にする強固な経営基盤
他の創薬型ベンチャー企業には無い当社の強み• 2025年度にはバイオシミラー製品で売上30億円、営業利益10億円達成可能な収益基盤を構築• バイオ医薬品の開発知識・経験豊富な人財を保有• バイオ医薬品の開発に対するノウハウを蓄積

経営基盤 ”バイオシミラー”
GBS-001(フィルグラスチムBS)

GBS-011(ダルベポエチンアルファBS)

GBS-007(ラニビズマブBS)

4製品目
5製品目以降中⻑期的な”キャッシュフロー”+開発を推進する“人財”+蓄積した“ノウハウ”

バイオシミラー事業の収益性を最⼤化し、更なる経営基盤の強化を実現

17

SHEDのブレイクスルーを図る成⻑戦略の概要
実用化

第一世代SHEDの早期実用化

技術『SHED × 次世代技術』の創製第一世代SHEDの製品化のための取り組み

第二世代SHEDの製品化のための取り組み• SHED安定供給体制の確⽴• シナジー効果を生む次世代技術の導入• 共同研究等を通じた対象疾患の選定• 相乗効果のあるデバイス等との組み合わせ• 早期実用化に向けた臨床開発体制の構築• 技術導入に向けた提携、買収の推進

SHEDの研究開発へリソースを集中させ、日本国内に加えて海外での研究開発を加速

資⾦

戦略実⾏のための資⾦調達

人財・体制

SHED開発体制の強化• 日本市場に加えて、海外市場からの調達も推進• 国内で製造したSHEDの海外への搬入体制構築• 小規模な調達の繰り返しではなく、SHED製品化実現を⾒据えた大規模な調達を予定• 海外拠点の設⽴
 海外医療機関・アカデミア等とのネットワーク醸成
 日本－海外間のスムーズな連携強化• SHED開発のための資⾦はエクイティファイナンスによる調達で実⾏• 戦略を実現させる人財の採用、駐在
18

SHEDのブレイクスルー -第一世代SHEDの早期実用化アカデミアとの共同研究により対象疾患を選定

日本・海外での臨床開発を加速
リアルワールドデータ (RWD)、バーチャル治験 (DCT)などの活用も視野に⼊れ、臨床試験期間の短縮化を図り、早期実用化を目指す得られたエビデンスを基に、更なる共同研究を進め、SHEDの可能性を最大化する

米国

欧州

複数のアカデミア

非臨床

SHED
(乳⻭)

臨床

日本

製造
エ ス カ ト ル

（SHED Source Supply Service）

乳⻭のドナー登録・SHEDの培養・細胞医療製品等の原料となるMCB（マスターセルバンク）の製造までの一連の体制を構築
19

SHEDのブレイクスルー -先⾏投資スケジュールSHEDの開発にフォーカスし、将来の企業価値向上に向けた先⾏投資を加速
必要資⾦

上市

非臨床 〜 企業治験（適応拡⼤含む）

20〜50億円

日本
人財確保・育成・体制整備
2030

2022

フィージビリティ ・ 共同研究 〜 企業治験
海
外

数億円

• 海外拠点設⽴・人財確保・育成・体制整備• シナジー効果のある次世代技術の導入（提携 / 買収）• 第二世代SHEDの開発推進

SHED開発への先⾏投資 必要資⾦（年）

20〜50億円

50億円以上100億円以上

エクイティファイナンスによる調達を基本とし、製品化を⾒据えた先⾏投資を実施する
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組織・人財への戦略的投資• 持続的な企業価値向上に繋がる人財の確保・育成と組織体制の整備を通して社会に貢献• 新しい医療の提供を通して ESGのうち S（Social＝社会）に対する貢献を追求

専門性の高い人財の確保• 細胞治療などの再生医療分野における知識・経験を有している人財の採用• 次世代モダリティの知⾒を有する人財の採用• 海外での事業推進を⾒据えたグローバル人財の採用

チャレンジできる環境の確保• 人財戦略を実現するタレントマネジメントの実施• 多様性（性別・年齢・国籍・価値観）が高まる社内⽂化の醸成• 機動的かつ適正な人事配置• キャリアデベロップメントプラン（人財育成計画）の策定、実⾏

創造性とイノベーションにあふれる組織風土

従業員一人ひとりを尊重した働き⽅の確保• 緊急事態、パンデミック発生時でも対応できる勤務体制• 柔軟な働き方が可能なインフラの充実• 一人ひとり異なる働き方への理解に対する社内⽂化の醸成

21

中期経営計画 -KWB2.0- ロードマップ
当社ビジョンの早期実現に向けた活動を推進する• 2022年度からSHED（細胞治療事業）への研究開発を加速させ、ビジョンの早期実現と企業価値向上を図る

KIDS WELL, ALL WELL

• バイオシミラー事業による収益確保を維持し、製造コスト削減を進める• 先⾏投資加速優先による⿊字化達成時期の⾒極め（※研究開発費制限で⿊字化は達成可能）

細胞治療製品の創出

細胞治療製品の開発加速
SHEDの開発にフォーカス

収益基盤の構築
バイオシミラー開発技術の樹⽴• バイオ医薬品の開発ノウハウ習得• ３製品上市による収益獲得• ４製品目の開発着⼿• 新たなパイプライン開発の検討継続• これまでの国内での開発に加え、海外での開発展開を加速• 研究開発を遂⾏する人財（人的資本）への積極的な投資• 海外ファンドからの資⾦調達によって研究開発加速を実現

2030年度までに世界初のSHED医
薬品の上市を目指す• 日本、海外での着実な開発進展• SHEDのプラットフォームの構築• SHEDのビジネス活動の強化• 細胞治療製品の開発スペシャリストや、
新たなモダリティの知⾒を持つ人財など、多様性に富んだ人員構成を実現

SHED+人財の成⻑

バイオシミラー事業による確実な収益の確保
創業〜

2021年度

2022年度〜

2025年度
（売上:30億円、営業利益:10億円）

2030年度〜
22当社の目指す姿“こども”を起点にした2つの好循環の実現
KIDS WELL, ALL WELL

新医療

医療費削減
医療アクセス向上“こども”の細胞を用いて全世代に新たな医療を実現

より多くの健康な⼤人が“こども”を支える社会を実現

特許出願

シーズ探索

業務提携等
技術・ノウハウを統合・昇華
製品製造

臨床開発

日本・世界の技術・ノウハウを吸収し、効率的な開発体制を構築
23

細胞治療事業(再⽣医療)

24

医薬品・ヘルスケア市場のトレンド• 罹患者数が多数の疾患から、より細分化された疾患へ• ブロックバスター製品（世界年間売上高1,000億円以上）から個別製品へ• 世界の医薬品市場規模は100兆円以上へ
ビタミン剤・抗生物質
消化性潰瘍薬・生活習慣病薬
自己免疫疾患、免疫調整剤
抗がん剤・中枢神経系薬剤

難病・希少疾患
⼩児・若年性疾患
1960

1980

世界の
医薬品市場規模（概算）

罹患者数が多数の疾患
ブロックバスター製品

2000

約20兆円

約50兆円

2020

約100兆円

2040???兆円!!

疾患の細分化
個別化医療• 個の医療の重要性がより高まる• これまでなおざりな傾向にあった難病、希少疾患、そして小児疾患の研究開発がより着目される
25

SHED（乳⻭⻭髄幹細胞）

26

幹細胞とは（再⽣医療への応用）• 筋肉、骨、血液、臓器、皮膚、神経などは、全て細胞で出来ている• 幹細胞は全ての細胞のもとになっている
幹細胞• 病気によって本来の機能を果たせなくなった細胞や組織を修復・再⽣できる能⼒を持つ

筋肉

心筋

骨・軟骨

血球

皮膚

神経

その他

(臓器、脂肪など)幹細胞の種類
幹細胞

多能性幹細胞

体性幹細胞

ES細胞

受精卵を培養して得られる細胞から樹⽴される細胞

iPS細胞

人工的に多能性を誘導された幹細胞

間葉系幹細胞など

ヒトの身体の中に存在する幹細胞(骨髄・脂肪・臍帯血・⻭髄など)

当社は “乳⻭ (こども)” 由来の⻭髄幹細胞の特徴に着目
27

SHEDの特徴（1）乳⻭⻭髄幹細胞SHED︓Stem cells from Human Exfoliated Deciduous teeth• ⻭の内部(⻭髄腔)に存在する⻭髄から採取される幹細胞• 特に乳⻭(SHED)から採取された幹細胞は活動が活発であり、高い修復・再生能⼒を持つ• 脱落⻭から採取可能で、採取タイミングが多く、ドナーへの負担が少ない• 世界的にも研究の歴史が浅い、新しい幹細胞

ドナー由来
リスク

UMSC
(臍帯由来)

細胞⽼化

SHEDは年齢・ドナー由来リスクのバランスに優れている

BMSC(骨髄由来)

SHED(乳⻭由来)

AMSC(脂肪由来)
DPSC(永久⻭由来)0歳

5〜12歳

20〜55歳⻭髄 (乳⻭)骨髄脂肪臍帯 (臍帯血)バンクの種類

⺠間

公的

⺠間

公的、⺠間

ドナー年齢

5-12歳程度

20歳以上
55歳以下

大部分は20歳以上(推測)

０歳

採取チャンス

乳⻭の⽣え変わり時(通常20回)

骨髄移植時

脂肪吸引等
の手術時

出産時
(1回)

ドナーへの負担

低い

高い

高い

非常に低い

非常に高い

高い

高い

研究段階

細胞増殖力

(ドナー年齢)28

SHEDの特徴（2）
発生学的に神経堤由来(neural crest cell)である⻭髄幹細胞は、特に神経系および筋骨格系の疾患への応用が期待できる

SHEDは若く、増殖能が高い※

SHEDは神経新⽣、血管新⽣、細胞遊走関連の遺伝子発現が高い※
SHED

増殖能力が高い

再⽣医療への応用※1,2

短期間で必要十分な細胞を確保

神経新⽣関連遺伝子の発現※1,3および神経系成⻑因子の分泌量※1,4が高く、※1,5
神経再⽣能力が高い

神経再⽣に関わる疾患(例：脊髄損傷、脳梗塞、脳性まひなど)

骨再⽣能力が高い※1,6

骨再⽣が必要な疾患(例：難治性骨折、大腿骨頭壊死症など)

Relative Amount

SHEDの特徴

BMMSC

ATMSC

1.2
1
0.8
0.6
0.4
0.2

出所:
※1: 自社/共同研究データ, ※2: Miura et al. PNAS. 2003, ※3: Terunuma et al. J Stem Cell Regen Med. 2019,※4: Mead et al. PLoS One. 2014, ※5: Sakai et al. J Clin Invest. 2012, ※6: Nakajima et al. BBRC. 2018

0

BDNF

NGF

VEGF

HGF

SHEDは神経栄養因子(BDNF, NGF)の分泌能が高い※※全て自社データ

29

SHEDの疾患別開発一覧
当社の成⻑ドライバーであるSHED開発プロジェクト
開発品

第一世代
SHED

第二世代
SHED

対象疾患

症状

既存治療法

期待効果

既存連携先

国内患者数

世界患者数

⼝唇⼝蓋裂

小児

摂食障害、
言語障害

⼝唇形成術
＋腸骨移植

顎骨再生

ORTHOREBIRTH㈱2,000人/年

新生児1万人中
15人

腸管神経節
細胞僅少症

小児

腸閉塞

腸管切除、
人工肛門造設

神経節再生

持田製薬㈱

100人

ー

脳性まひ

小児

四肢麻痺、
姿勢障害

未確⽴

神経保護・賦活・再生名古屋大学、
東京医科⻭科大学

2,000人/年
累計3万人

10万人/年
累計170万人

脊髄損傷

小児
含む

運動・感覚機能損失

未確⽴

神経保護・賦活・再生

名古屋大学

5,000人/年
累計10万人

2.5万件/年
累計50万人(三極)

難治性骨折

慢性痛、
歩⾏障害

外科⼿術

骨再生

北海道大学
総合せき損センター

10万人/年

ー末梢神経麻痺

運動・感覚機能障害

神経再建術(自家神経移植)

末梢神経再生

大分大学

8,000⼿術/年

ー

視神経損傷

※

※

※

岐阜薬科大学※※※

ナノキャリア㈱、㈱バイオミメティクスシンパ
シーズ

※

※

検討中

※

※

※詳細非開示30

アカデミアとの共同研究
神経系および筋骨格系の疾患への応用を目的とした各アカデミアとの共同研究が進展
GFAP

末梢神経麻痺 (Peripheral Nerve Palsy)
SHED

✱✱✱✱

15

SHED
有髄神経軸索数

下肢運動機能スコア（BBB score）

20
脊髄損傷(Spinal Cord Injury)

105

Control

Control0
day1 1w

2w

3w

4w

5w

6w

Control SHEDSHED投与により運動機能とグリオーシスが改善

SHED移植により欠損した神経が再⽣

難治性骨折 (Delayed Union)

Control

SHED

SHED移植により欠損した骨が再⽣
31

SHEDの市場ポテンシャル
脳性まひ

脊髄損傷

難治性骨折

治療法

未確⽴

未確⽴

未確定

患者数

⽶国︓10,000人 / 年（※小児）

⽶国︓12,500人 / 年

⽶国︓100,000人 / 年

出所︓「MyChild at CerebralPalsy.org」、 「OSSGROW FOR NON-UNION FRACTURES」、 「DOI: 10.1177/2151458517696680 」を基に当社作成

25,000

SHEDの対象とする神経系および筋骨格系疾患領域は、2040年には7,000億~8,000億円規模の市場に成⻑

20,0002040年の市場規模予測（億円）

Respiratory（億円）

Metabolic Disorders
15,000

自家幹細胞,
18,538

同種幹細胞,
20,193

Immunology
Genetic Disorders
Gastrointestinal

10,000Dermatology
Central Nervous System
Cardiovascular

5,000※グローバル市場には日本、⽶国、欧州、中国、インドが含まれる（中国、インドは人
⼝の10%を対象とした）

02022 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 2030 2031 2032 2033 2034 2035 2036 2037 2038 2039 2040（年）

同種幹細胞の市場規模予測（グローバル）
出所︓「日本医療研究開発機構ホームページ 2019年度再生医療・遺伝子治療の市場調査 最終報告書」、 「GlobalData、疫学⽂献、希少疾患の情報サイト (Orphanet, NORD, 難病情報センター)」「Clinical Development Success Rates 2006-2015, BIO Industry Analysis」、「中医協総会資料」を基に当社調べ

32

第二世代SHED33

社会に求められる治療モダリティ
国内外の開発潮流の転換︓根治療法確⽴のため 『デザイナー細胞』 医療へのシフト×

細胞治療

1900〜2000年「低分子医薬」 全盛期

治療効果強化疾患部位指向性Up

2000〜2020年「抗体医薬」 全盛期

デザイナー細胞＝2020年〜
次世代は︖

デザイナー細胞
再⽣医療「細胞」モダリティ

核酸医薬
抗体医薬

→

抗体医薬

タンパク／ペプチド医薬→

タンパク／ペプチド医薬→

タンパク／ペプチド医薬

低分子医薬

→

低分子医薬

→

低分子医薬

「分子」モダリティ

技術⾰新の速度向上によるモダリティ（治療⼿段のタイプ）の急激な多様化
戦略プロポーザル 『デザイナー細胞』（国⽴研究開発法人科学技術振興機構）を基に当社作成

34

第二世代SHED『デザイナー細胞』の開発への取組み
高い治療目標を達成するために強化型SHED「デザイナー細胞」の開発を開始
新規遺伝子導入法の開発（例︓ナノキャリア㈱）開発疾患ターゲット※

各種導入遺伝子の効果検証（例︓名⼤, 浜松医⼤）

生活習慣病

神経変性疾患
がんなど※ 第一世代SHEDで対象とする
神経系および筋骨格系疾患（P.21）に加えより高い機能を持つ強化型SHEDの開発を目指す

感染症

遺伝子疾患

強化型
SHED

新規培養法の開発（例︓㈱バイオミメティクスシンパシーズ）

変性疾患（神経・臓器）

自己免疫疾患がん

遺伝子疾患

小 児 疾 患

根
治
療
法

対
処
療
法

第二世代SHED 『デザイナー細胞』
ワクチン

第一世代SHED 細胞治療

(予防・治療)

低・中分子医薬

非改変型幹細胞など

治療
アプリ

改変型細胞治療（幹細胞ベース）
遺伝子導入等で機能を付加・強化

抗体医薬

核酸医薬

戦略プロポーザル 『デザイナー細胞』（国⽴研究開発法人科学技術振興機構）を基に当社作成

35

製造･供給体制（S-Quatre）

36

SHEDの製造・供給
SHEDのMCB（マスターセルバンク）のGMP製造
原料の製造
工
程

ドナー募集
（乳⻭）

抜⻭

単離・培養・MCB製造

最終製品開発キッズウェル・バイオ
機関名ChiVo Net

乳⻭ドナー候補の
安定確保

役
割

東⼤病院
昭和⼤⻭科病院

ニコン・セル・イノベーション(細胞受託開発・製造業者)

開発パートナー

乳⻭ドナー候補の
全身状態の確認および⻭科/⼝腔外科での抜⻭

GMP/GCTP下でのMCB製造

MCBを開発パートナーに供給し、最終製品を開発• 抜去⻭の受け⼊れ• ⻭髄組織からSHEDを単離・培養• MCBの製造• 細胞治療薬、ex-vivo遺伝
子治療薬、エクソソーム治療
薬等の最終製品の製造にMCBを使用• 当社が最終製品まで委託製造することも可能• 同意説明・同意取得• 研究対象者（ドナー）情報の収集・提供• ドナースクリーニング（診査・検査）• 抜去された⻭の収集・提供• 研究実施に関連する情報の管理• 個人情報・対応表（研究用ID）の管理

エ ス カ ト ル

SHED中間製品（MCB）（SHED Source Supply Service） 提供サービスを事業化
37

バイオシミラー事業

38

開発計画の概要
上市の実績 ＆ 高効率な製造技術によるコスト競争⼒を基に、新たなバイオシミラー(BS)の開発に挑む（目標）

高品質＆安価バイオシミラー

2025年度までに4製品の上市(既上市品含む)
2022年度

2030年度以降の利益に繋がる
バイオシミラーの開発
2030年度

2025年度【新たなパイプライン】• バイオセイムの影響によってバイオシミラー市場の環境は厳しいが、コスト競争⼒の高い新たなバイオシミラーの開発を推進する• 年間薬剤費の高額なバイオ医薬品に対し、患者様と医療財政負担を大幅に軽減するバイオシミラーの創出を目指す【上市実績】
2007年にバイオシミラー事業を開始してから約15年にわたり培ってきた開発・事業化の知⾒、経験値を基に、2012年以降の圧倒的なトラックレコード【高産⽣技術】
製造コストを圧倒的に低減し、コスト競争⼒と採算性を確保する
べく、人工染色体技術を有する株式会社chromocenter、
Tapboost®技術*を有するSOLA Biosciences社との共同研究
を推進中

開発品

GBS-001(フィルグラスチムBS)

GBS-011(ダルベポエチンアルファ
BS)

GBS-007(ラニビズマブBS)概要

G-CSF製剤(顆粒球コロニー形成
刺激因子製剤)

持続型⾚血球造血刺激因子製剤

抗VEGF抗体薬㈱Chromocenter

SOLA Bioscience

対象疾
患

好中球減少症

慢性腎臓病
腎性貧血

加齢⻩斑変性症

開発パートナー

富士製薬工業㈱持田製薬㈱㈱三和化学研究所

千寿製薬㈱人工染色体技術による
遺伝子コピー数の増⼤＝＞mRNAを⼤量に作製

Tap Boost技術による巻き戻し効率の増⼤＝＞タンパク質の⼤量作製（* 産生細胞株内で目的タンパク質の⽴体構造を正しく整える技術）39

開発パイプライン一覧
臨床試験（治験）
開発品

対象疾患

開発研究
PhaseⅠ

PhaseⅢ

申請
審査

承認
上市

提携先

富士製薬工業㈱持田製薬㈱GBS-001
フィルグラスチム

がんGBS-004
ベバシズマブ

がん

GBS-005
アダリムマブ

免疫疾患

GBS-007
ラニビズマブ

眼疾患

GBS-008
パリビズマブ

感染症

GBS-010
ペグフィルグラスチム

がんGBS-011
ダルベポエチンアルファ

腎疾患㈱三和化学研究所

GBS-012
アフリベルセプト

眼疾患

癸⺒化成㈱

千寿製薬㈱
Ocumension
Therapeutics

40

バイオ新薬事業(抗体医薬)

41

開発計画の概要
これまでにない全く新しい作用メカニズムの抗体医薬品の創出にチャレンジする（目標）

First-in-Class

抗体医薬品

2025年度までに提携先への導出・共同開発開始
2022年度

2030年代前半で上市2030年度

2025年度

がん領域

循環器領域 悪性リンパ腫に対する治療用抗体

 肺高血圧症に対する治療用抗体

患者様の免疫⼒に依存せず、直接的な細胞死を誘導する新しい作用機序の治療用抗体の創出

肺高血圧症の根本原因物質候補となる物質に対する阻害抗体を作成し、 新しい治療用抗体の創出

 血管炎に対する治療用抗体

血管壁での過剰な炎症を引き起こす原因物質を特定し、その物質を阻害する新しい作用機序の治療用抗体の創出

開発品

対象疾患

GND-004

眼科疾患、がん

GND-007

免疫疾患

基礎研究

非臨床
試験

臨床試験（治験）
PhaseⅠ

PhaseⅡ

PhaseⅢ

申請
審査

承認
上市

提携先

がん

札幌医科大学

がん

MabGenesis㈱

新規抗体

42

新規開発品（1）
悪性リンパ腫に対する新たな治療用抗体の創出【対象疾患】
悪性リンパ腫• リンパ腫は白血球の一部（B細胞、T/NK細胞）が、がん化する血液がん• 小児がんの約10%を占める【現在の治療法の課題】【市場概況】
既存治療法︓CAR-T細胞治療
キムリア、イエスカルタ、テカルタスなど2020
年度で全世界720億円の売上高だが、2026年頃には3,000億円を超えるという予想もある。

• 悪性度の高いリンパ腫に対する根治療法は少なく死亡率も高い• B細胞リンパ腫の一部に対してCAR-T細胞療法が開発されたが、副作用が強い。また、治療費が高額（薬価 3,349万円）で、医療財政を圧迫している

化学療法等含めた医薬品の悪性リンパ腫
国内市場は2021年時点で約800億円。

【当社の目指す⽅向】• 免疫⼒の低下している悪性リンパ腫の患者様にも高い有効性を示す画期的な治療用抗体の創出を目指す• 悪性リンパ腫細胞に結合し、直接的に死滅させる全く新しい作用機序を有する抗体の研究開発中[これまで]

免疫細胞[これから]
抗体

抗体

抗体
受容体

攻撃

直接的ながん細胞死を誘導
43

新規開発品（2）
血管炎に対する新たな治療用抗体の創出【対象疾患】血管炎（川崎病など）• 血管壁に炎症が起き、出血したり血栓を形成するため、臓器や組織機能が低下する難病• 炎症が起こる血管の種類により分類されるが、その中で、川崎病は川崎富作博士により1967年に発⾒された小児血管炎• 川崎病は、血管壁での過剰な炎症による発熱・発疹などの症状の他に、冠動脈瘤を高効率に合併する重篤な疾患。その原因は未解明【市場概況（当社試算）】
川崎病
日本では毎年15,000人以上の子供が罹患。現在の治療法で約40億円相当の市場規模。
その他の血管炎
適応症が広がると1,000億円超の市場規模（日本）と試算。

【現在の治療法の課題】• 標準療法は免疫グロブリン投与。安全性に懸念がある他、15%程度の子供には効果が充分でなく、根治療法の開発が喫緊の課題となっている【当社の目指す⽅向】• 血管炎の原因を解明する研究を推進中• 根本原因の物質特定を目指す• 原因物質の特定後、それに対する阻害抗体を作成し、川崎病を含む血管炎に対する画期的治療薬の創出を目指す
44

新規開発品（3）
肺高血圧症に対する新たな治療用抗体の創出【対象疾患】
肺高血圧症• 肺高血圧症は、心臓から肺に血液を送る血管“肺動脈”の血圧が高くなり、心臓と肺の機能障害をもたらす予後不良な進⾏性の疾患群【市場概況（当社試算）】
潜在患者数は国内25万人程度と推定。仮に、年間治療費用を400万円、潜在患者数の25％相当の患者様が治療を受けたとす
ると、約2,500億円相当の市場規模となる。

• 未治療の場合の5年生存が50%の致死性疾患で、左心室機能不全、肺動脈肥厚、慢性閉塞性肺疾患など複数の原因がある【現在の治療法の課題】• 血管拡張薬による治療法があるが、病態の進⾏した患者様には治療効果が限定的である• 患者数の多い左心機能不全や慢性閉塞性肺疾患に合併する
肺高血圧症には効果が確認されていない【当社の目指す⽅向】• 肺高血圧症の根本原因候補となる物質に対する阻害抗体を作
製中• 今後、作用メカニズムと動物モデルでの有効性を検証し、肺高血圧症に対する全く新しい治療薬の創出を目指す
出典 京都府⽴医科⼤学循環器内科学HP
45

本資料の取り扱いについて

本資料はキッズウェル・バイオ株式会社（以下、当社という）をご理解いただくために作成されたものであり、投資勧誘を目的として作成されたものではありません。
本資料に含まれている今後の戦略・計画、将来の⾒通し及び その他将来の事象等に関する記載には、本資料の発表時点において合理的に⼊⼿可能な情報に基づく当社の仮定、⾒込み等が含まれます。そのため、実際の業績、開発進捗等は、今後の研究開発の成否や将来における当局の対応、事業パートナーの状況等、現時点では不明⼜は未確定な要因によって、本資料の記載とは異なる結果となる可能性があります。
なお、本資料に基づく開発計画等の詳細は、2022年11月開示予定の第2四半期決算発表（中間決算発表）と同時期に公表させていただきます。
また、「事業計画及び成⻑可能性に関する事項」については、本資料に基づく開発計画
等の詳細を反映し、株式会社東京証券取引所の定める規定に従い2022年6月と、2022年11月の第2四半期決算発表（中間決算発表）の際に開示することを想定して
おります。

46

こどもの⼒になること、こどもが⼒になれること