第8回DIA再生医療製品・遺伝子治療用製品シンポジウム
新たな成長ステージに入った
再生医療製品・遺伝子治療用製品の開発

English follows Japanese

2024年1月15日(月)～ 16日(火)ハイブリッド開催｜日本橋ライフサイエンスハブ およびオンライン
本シンポジウムではこれまで、新たなサイエンスや技術を治療方法として確立する”実用化”、

確実かつ安定的に患者さんに製品を届ける”産業化”、医療現場での使用に目線を置いた”実装化”などのテーマで、新法制定後における「導入期」の種々の課題について議論を継続してきました。この「導入期」では、新しい技術の継続的な導入を可能にする研究開発や薬事制度の基盤が構築・整備され、再生医療製品・遺伝子治療用製品が治療の選択肢になりうる疾患領域も増えてきました。そして昨年、”新法の策定から10年目”という節目の年には、今後の更なる飛躍へ向けて、関係者の熱い想いと共にこれまでの製品開発の進歩を振り返りました。

「導入期」の様々な経験の中には、開発初期には想像もしなかったことや、実際に取り組ん

プログラム委員長

性をさらに高めたいという想いを強くした関係者も多かっただろうと想像しています。そこで今岡田 潔
プログラム副委員長

でみて初めて気付いたことも数多くあったのではないでしょうか。また、製品の有効性や安全年のシンポジウムでは、それらの気付きや想いをこれからの「成長期」に活かすべく、その第一歩にふさわしい企画を盛り込みました。

本年は基調講演として、経済産業省生物化学産業課 下田 裕和 課長より再生医療Grand

Designについて、株式会社VC Cell Therapy 高橋 政代 先生より臨床医およびビジネスパーソ

大阪大学

ノバルティスファーマ株式会社

岡部

裕美

寺尾

寧子

武田薬品工業株式会社

ンの両方の立場で再生医療を推進した経験について、それぞれご講演をいただきます。また、プログラム委員

世代のビジネスモデル構築をテーマにスペシャルディスカッションを企画しております。テーマ

荒戸

照世

早田

悟

平澤

竜太郎

池田

晶子

河内

幾生

永井

純正

野田

慎一

須田

浩幸

産業側からも日本の再生医療を牽引してきた方々をパネリストに迎え、再生医療の産業化と次別のセッションでは、開発から市販後まで様々なトピックについて、最近の動向を踏まえて議論を行います。まず、DIA日本年会でも取り挙げる、開発中に得られたデータを踏まえてどのよ
うに条件期限付き承認における市販後の有効性・安全性評価計画を計画するべきか、厚生労働省研究班のガイドライン案を基に、シンポジウムでは議論を深める予定です。また、昨年も好評だった国際標準のセッションでは、認証制度による活用促進、さらにはモダリティの多様化、応用分野への展開と軸を拡げて議論を展開します。市販後のトピックについては、品質・

臨床それぞれの視点でのセッションを企画しました。品質セッションでは、変更計画の確認申請（PACMP）制度の活用について、承認後の製法変更等に係る薬事手続きをスムーズに進めるための議論を、臨床のセッションでは、産官学連携の在り方という視点で市販後の臨床現場における有効性・安全性データの収集および利活用に関する議論を、それぞれ展開していく予定です。さらに教育講演では、組織・細胞の指向性・特異性を有するin vivo遺伝子治療製品の開発や製品のウイルス安全性確保の考え方に関する講演を予定しております。

再生医療等製品・遺伝子治療用製品の開発は、「導入期」から「成長期」へとステージの変

わり目を迎えていますが、本シンポジウムはこれまでと同様に、産官学での課題の共有、解決策へ向けた建設的な議論の場でありつづけたいと考えています。

なお昨年と同様に、本年もハイブリッド開催を予定しております。ネットワーキングにはスペ

シャルゲストとして厚生労働省・佐藤大作様をお迎えする予定です！ドリンクを片手に、これからの再生医療を語りましょう。発表資料（PDFファイル）のダウンロードサービスや講演録画の配信サービスも予定しておりますので*、皆さまのニーズやご都合に合わせて本シンポジウムの機会を十分に活用いただきたく思います。本年も一人でも多くの皆さまのご参加をお待ちして北海道大学病院

第一三共株式会社
ヤンセンファーマ株式会社
富士フイルムホールディングス株式会社
京都大学

独立行政法人 医薬品医療機器総合機構
株式会社KORTUC
ノバルティス ファーマ株式会社

弦巻 好恵
AD-HOC MEMBER
第一三共株式会社

宮本 恵司
プログラムアドバイザー

国立研究開発法人 国立成育医療研究センター

小野寺

雅史

国立医薬品食品衛生研究所

佐藤陽治

Operation Team

おります。

ノバルティスファーマ株式会社

参加対象者：

一般社団法人ディー・アイ・エー・ジャパン
中森 省吾*各セッションや講演の内容・性質によっては資料・録画共に制限がかかることがありますことをご承知おきください。

製薬又は医療機器企業等で再生医療等製品の開発にかかわる方
ベンチャー企業又はアカデミアで再生医療等製品の開発にかかわる方
再生医療等製品の薬事申請業務にかかわる方 など

日本語・英語間の同時通訳あり

DIA Japan
Nihonbashi Life Science Building 6F,
2-3-11 Nihonbashihoncho, Chuo-ku, Tokyo 103-0023 Japan
Tel: +81.3.6214.0574 Email: Japan@DIAglobal.org

Drug Information Association

Global Center: Washington, DC | Americas | Europe, Middle East & Africa | China | Japan | India

西岡明子

DIA volunteers, members, and staff
provide a comprehensive catalogueof conferences, workshops, training
courses, scientific publications, andeducational materials, throughout theyear, all around the world.

DIAglobal.org

1日目 | 1月15日（月）
10:00-10:15 開会の挨拶
一般社団法人 ディー・アイ・エー・ジャパン

中森

省吾

プログラム委員長 / 大阪大学

岡田潔

10:15-10:45 基調講演 1
座長

経済産業省の創薬・再生医療分野の取り組み
経済産業省

裕和

10:45-11:25 基調講演 2
座長

株式会社VC Cell Therapy

政代

11:25-11:40 ショートブレイク
11:40-12:40 スペシャルパネルディスカッション

再生医療の提供方法の改善と新たな開発を加速させる
ために座長

再生医療は、従来の医療では治癒が困難であった疾患の治療に新たな可能性をもたらすとして注目されている。本邦での再生医療の提供には薬機法と安全確保法の2つの法律の適用がある。
前者では、薬事承認を得て、保険医療下で提供されるが、治験の実施や承認申請等、患者に届けるまでに時間がかかるという課題がある。
後者では、臨床研究以外の多くは自由診療として提供され、早く患者に届けることができる一方で、治療費の全額負担を要し、患者の負担が大きいという課題がある。
本セッションでは、提供方法のあり方、必要とする患者に広く届けるために必要なこと、新たな開発のための今後の課題と展望、について議論する。

パネリスト
経済産業省

裕和

株式会社VC Cell Therapy

政代

株式会社資生堂

尾郷

正志

一般社団法人再生医療イノベーションフォーラム / アステラス製薬株式
会社

志鷹

義嗣

12:40-13:55 ランチブレイク
13:55-15:35 セッション 1

国際標準 ～活用促進と多様化～
座長

独立行政法人 医薬品医療機器総合機構

野田慎一

富士フイルムホールディングス株式会社

河内

幾生

モダリティー多様化への対応
発状況～～遺伝子治療関連の標準開

株式会社日立ハイテク博史

伊藤～Microphysiological System～

弓弦

パネルディスカッション
本セッションの講演者

15:35-15:55 コーヒーブレイク
15:55-17:45 セッション 2

再生医療等製品の市販後における臨床現場の取り組み

座長

国立成育医療研究センター

雅史

ノバルティスファーマ株式会社

潔

高橋

河内

小野寺

大阪大学

下田

富士フイルムホールディングス株式会社

筑波大学

アカデミアからビジネスへ - 持続可能な再生医療のために -岡田

適合性評価による標準の実装

再生医療応用分野への展開

潔

高橋

哲典

吉田

大阪大学

岡田

再生医療分野の国際標準
松本

潔

下田

本セッションでは、ISO/TC 276で開発・発行される再生医療分野の国際標準について、昨年のシンポジウムからの進捗を中心に概説する。また、標準を積極的に活用するための施策として、培地・試薬等の製造補助材料、製造装置、輸送サービス等の周辺産業の製品・サービスに対する認証制度について概説する。さらに、モダリティーの多様化、再生医療技術の応用に対応する標準開発として、遺伝子治療及びMPS（Micropysiological system）に関わる標準化の状況について説明する。
パネルディスカッションでは、認証制度への期待、遺伝子治療及びMPSに関わる標準への期待効果を中心に議論を行う。
株式会社資生堂

大阪大学

岡田

2

幾生

弦巻

好恵

再生医療等製品は治験時のデータが限られている場合が多いこと、また細胞治療製品ではmode of actionが明確ではない場合があること等から、市販時も臨床的な安全性・有効性の評価を継続していくことが重要である。
このセッションでは、再生医療等製品を扱う各疾患の専門家・専門学会での取り組みを共有していただき、今後、再生医療等製品としてどのように市販後の評価の仕組みを考えるべきかについて議論したい。

再生医療等製品の市販後安全性情報の収集・評価等の現状について
独立行政法人 医薬品医療機器総合機構

河西正樹

CAR-T細胞治療レジストリとレギュラトリー利活用 - 産学連携の取り組み
日本造血細胞移植データセンター

熱田由子

AMED難病プラットフォームを基盤とした市販後調査に使用可能なデータベースの構築
東京医科歯科大学

森尾友宏

遺伝性神経筋疾患を対象とした遺伝子治療
国立精神神経医療研究センター

小牧宏文

パネルディスカッション
本セッションの講演者

17:45-18:00 ショートブレイク
18:00-19:00 情報交換会

ゲスト

厚生労働省

佐藤

大作

2日目 | 1月16日（火）
9:30-9:45
オープニング（２日目）
遺伝子治療用製品の開発現状と課題
国立成育医療研究センター

小野寺

雅史

9:45-11:45

セッション 3

再生医療等製品の市販後変更管理における『変更計画の確認申請』制度の活用座長

北海道大学病院

荒戸

照世

第一三共株式会社

平澤竜太郎

再生医療等製品は、製造方法や品質管理の知見が未成熟であり、短期間の臨床開発でより早期の承認を目指すことにより、十分なCMC開発の期間が取れないまま上市に至るケースも想定される。そのため、製法改良やスケールアップなどを検討する必要性が市販後においても発生し、その薬事手続きを円滑に進めることは製品の安定供給の鍵となる。この市販後の変更管理について
は、国内でも令和元年の薬機法改正により、ICH Q12に基づいた『変更計画の確認申請』制度が導入された。
本セッションでは、再生医療等製品の市販後変更管理の在り方と制度の活用
方法について、企業および当局の両方の視点を踏まえて議論を展開したい。

3
12:30-13:50 ランチブレイク
13:50-15:50 セッション ４

再生医療等製品の審査の方向性
めにすべき事・できる事 ～～「承認」取得のた

座長
大阪大学

岡田

潔

京都大学
永井 純正
薬機法改正後の10年間で再生医療等製品の承認品目が増加し、審査の考え方も成熟されつつある。再生医療等製品の開発促進のため、これまで産学官で様々な議論がなされ、その成果のひとつとして、厚生労働省研究班による「期限条件付き承認後の製販後評価のガイドライン案作成」が本年度中には作成される予定である。このガイドラインには、再生医療等製品の承認基準の明確化をにらみ、制度の条件、適用範囲、市販後臨床試験の考え方等が盛り込まれる。
そこで、本セッションでは、このガイドラインの考え方を理解することに加え、再生医療等製品の承認取得のためにすべき事・できる事や、現時点では実施困難なこと等を改めて考えていきたい。また具体的事例として、大阪大学から宮川教授をお呼びし、リアルワールドデータを用いた市販後有効性評
価の経験についてもご紹介頂く予定である。

再生医療等製品におけるPACMP制度の導入について

RWDを用いた心不全に対する自己筋芽細胞シートの有効性
評価

松本

宮川

独立行政法人 医薬品医療機器総合機構

潤グローバル変更管理におけるPACMP/CP制度の活用事例
第一三共株式会社

石井祐理子

再生医療等製品の変更計画の確認申請（日本版PACMP）を活用するために考慮すべき視点
住友ファーマ株式会社

河邊

圭吾

ヒト細胞加工製品の変更管理 ～PACMPの活用と今後の展望～
ノバルティスファーマ株式会社

花田直之

パネルディスカッション
本セッションの講演者

11:45-12:00 ショートブレイク
12:00-12:30 教育講演 １

遺伝子細胞治療製品開発についてのPMDA科学委員会
提言

座長

京都大学

永井

純正

独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）では、業務から独立した「科学委員会」を立ち上げ、親委員会の下、最先端科学技術等を応用した製品の審査にあたっての留意事項について、トピックに応じた外部専門家による専門部会と共にこれまでに17報の取りまとめ報告書を公開してきた。
本シンポジウムでは、現在、開発が急速に進み、実用化の可能性が極めて高い
ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療製品に焦点を当て、その期待と課題に関し2020年に公開した「ゲノム編集」専門部会報告書と現在進行中の「標的特異性を有するin vivo遺伝子治療用製品」に関する議論に触れ、科学委員会の活動を紹介したい。

大阪大学

繁

再生医療等製品の条件及び期限付き承認とその後の製造販売後調査に関するガイドライン案の概要
国立医薬品食品衛生研究所

佐藤陽治

パネルディスカッション
本セッションの講演者および独立行政法人 医薬品医療機器総合機構

野田慎一

アンジェス株式会社

中條光章

ニプロ株式会社吉川義洋

15:50-16:10 コーヒーブレイク
16:10-16:40 教育講演 ２座長

旭化成メディカル株式会社

渡辺

直人

細胞治療製品のウイルス安全性の確保においては、製造工程におけるウイル
ス不活化・除去が困難であることから、原材料等に対する適格性評価を徹底するというアプローチがとられる。培養培地は典型的なウイルス混入ルートの1つであるが、バイオ医薬品製造においては、培地に対する事前のウイ
ルス不活化・除去処理がウイルス混入防止に効果的という認識が高まっており、細胞治療製品においても同様に有効なアプローチとなろう。
本教育講演では、間葉系幹細胞などの培養に用いられるヒト血小板ライセート含有培地を例に、ウイルス不活化・除去処理の適用可能性の検討結果についてご講演いただき、より頑健なウイルス安全性確保戦略について考えてみたい。

ゲノム編集製品の品質・安全性に関する考え方

Safeguarding the Virus Safety of Xeno-Free Culture Mediafor Human Cell Propagation

山口

Thierry Burnouf

金沢工業大学照英

Taipei Medical University

標的特異性を有する in vivo 遺伝子治療用製品

16:40-17:00 閉会の挨拶

久米プログラム副委員長 / 武田薬品工業株式会社

自治医科大学附属病院

晃啓

寺尾

寧子

4

DIAのプログラム にて発表される内容は発表者本人の見解であり、所属する組織あるいはDIAのものとは限りません。
プログラム及び講演者は予告なく変更される場合があります。

書面による事前の合意なく、DIAのプログラムの情報を録音もしくは撮影することは、いかなる形態であっても禁止されています。

会議参加申込書〒103-0023 東京都中央区日本橋本町2-3-11
日本橋ライフサイエンスビルディング6F
Tel: 03-6214-0574

一般社団法人ディー・アイ・エー・ジャパン

第8回DIA再生医療製品・遺伝子治療用製品シンポジウム[カンファレンスID #23313]

2024年1月15日(月)-16日(火)｜ハイブリッド開催 | 日本橋ライフサイエンスハブおよびオンライン◆ 参加申込方法

DIAウェブサイト(www.DIAglobal.org)よりお申し込みいただくか、この申込書に必要事項をご記入の上、メールに添付してJapan@DIAglobal.orgまでお申し込みください。受理後、10営業日以内にEメールにて申込受領書を送付いたします。

◆ 参加費用 (該当するqにチェックしてください)
会員資格が失効している方および非会員の方は、会員登録(更新)することにより、会員価格にてご参加いただけます。会員資格はお支払いいただいてから翌年同月末まで１年間有効です。DIA各種機関紙の入手、DIAウェブサイトの会員専用ページへのアクセス等、種々の特典も得られます。不明な点がございましたら、ディー・アイ・エー・ジャパンまでお問い合わせください。

①年会費 現在会員でない方で、会員登録をされる場合は希望する年会費の欄に印を入れてください。

* 参加費の早期割引価格は現会員の方または会員登録と同時にお申し込みされる方のみに適用されます。会員資格が失効している方および非会員の方は、この機会に是非ご登録ください。
＊＊アカデミア会員資格にお申し込みの方は、本申込書をディー・アイ・エー・ジャパンまでメールにてお送りください。
Membership（有効期間：1年間）

q￥29,150 (税込)

2-Year Membership（有効期間：2年間/10%割引）

q￥52,470 (税込)

Academia Membership ＊＊（対象：大学関係・医療従事者、有効期間：1年間）

q￥21,450 (税込)

Academia 2-Year Membership ＊＊（対象：大学関係・医療従事者、有効期間：2年間/10%割引）

q￥38,610 (税込)

DIA Japan 使用欄
Date
No.
受領書
送付

②参加費 所属カテゴリーと会員資格の有無により異なりますので、該当欄に印を入れてください。

会員
＊＊＊

非会員

早期割引* :2023年12月28日までのお申込み

q￥55,440 (税込)

2023年12月29日以降のお申込み

q￥63,360 (税込)

早期割引* :2023年12月28日までのお申込み

q￥29,700 (税込)

2023年12月29日以降のお申込み

q￥33,000 (税込)

一般

q￥86,460 (税込)

政府関係

q

￥56,100 (税込)

非営利団体／大学関係／医療従事者

q￥48,840 (税込)

一般
政府関係
非営利団体
大学関係
医療従事者

③合計金額（①＋②）：

合計

Invoice
入金円※最終確定金額はDIA Japanからお送りする受領書メールにてご確認ください。

＊＊＊再生医療イノベーションフォーラム（FIRM）の会員の方は、会員価格にてご参加いただけます。q にチェックしてください。

q 再生医療イノベーションフォーラム（FIRM）会員◆ お支払方法

ご希望の支払方法にチェックを入れてください。

[支払方法] □銀行振込 請求書を送付しますので、その案内に従って振り込み手続きを行ってください。
□クレジットカード 使用可能クレジットカード（どちらかにチェック） □VISA □MasterCard
カード有効期限(mm/yy)

カード番号

カードご名義				

ご 署 名

ご入金の際は、ご依頼人の欄に必ず参加者名もしくは請求書番号を記載してください。同一会社で複数名の参加費を同時に振り込まれる場合は、書面にて参加者名と振込日をディー・アイ・エー・ジャパンまでお知らせください。振込に関する手数料は、振込人負担でお願いいたします。

アルファベット(英語)でご記入ください
Last Name ( 姓 )Job Title

q Dr.

q Mr.

q Ms.

First name ( 名 )			Company		Department

Address						City		

State		

Zip/Postal		

email ( 必須 )						Phone Number ( 必須 )			Country

Fax Number* 参加のキャンセルは、お申し込み受理後、会期28日前にあたる2023年12月18日までは手数料として一般会員・非会員とも20,000円、政府/大学関係者/非営利団
体/医療従事者については会員・非会員とも10,000円を申し受けますのでご注意ください。それ以降のキャンセルについては参加費全額を申し受けますのでご注意ください。同一会社からの参加変更は可能ですが、その際はお早めにディー・アイ・エー・ジャパンまでお知らせください。(会員資格の譲渡はできませんので、非会員としての参加費を申し受ける場合があります。)参加をキャンセルされる際には、必ず書面にてディー・アイ・エー・ジャパンまでご連絡願います。
* DIA主催の会議には、必ず登録者ご本人にご参加いただくよう、お願いしております。
* 本会議では、DIAの宣伝活動に使用する目的で、開催期間中に参加者を含む映像・写真を撮影することがあります。本会議の参加者は、DIAが記録した映像・写真等について、DIAの宣伝資料、出版物及びインターネット等への掲載その他一切の利用に係る権利（肖像権、パブリシティ権等を含みます）はDIAに帰属することを認め、DIAが無償で任意に利用できることを許諾するものとします。
【DIAが取り扱う個人情報について】 お申し込みいただいた個人情報はDIAからの会議案内送付等の目的にのみ使用させていただきます。

8th DIA Cell and Gene Therapy
Products Symposium in Japan“Development of Cell and Gene Therapy Products in the New
Growth Phase”
January 15-16, 2024

Hybrid | Nihonbashi Life Science HUB & Virtual
In previous Cell and Gene Therapy Products symposia, we have discussed various challenges inthe “introductory stage” following enactment of the Regenerative Medicine Promotion Act, suchas “practical use” that turns a new scientific or technological concept to a therapeutic application,“industrialization” that enables reliable and stable delivery of therapeutic products to patients, and“mastering / implementation” that fulfills healthcare professionals’ requirements in use of these newtherapeutic modalities. During the “introductory” stage, the basic infrastructures for research anddevelopment have been established, in addition to the regulatory infrastructure which enabled thecontinued innovative activities to translate seeds of technologies to new therapeutic approaches. As
a consequence, the number of disease areas in which cell and gene therapy products are considered
one of the treatment options has increased.
As the milestone, tenth anniversary since the enactment of the Regenerative Medicine Promotion
Act, we organized last year’s 2022 Symposium to make a further leap forward, look back on our
initial passion, and review the progress of product development in the past decade. By looking
back over the decade of the “introductory stage,” many participants realized something new or
gained a stronger desire to enhance the efficacy and safety of these product. Organizers assumed
this year’s Symposium as the “first step” of the upcoming “growing phase,” which provides growth
opportunities for all the persons concerned.
This 2023 Symposium will feature the Director of Bio-Industry Division, Ministry of Economy, Tradeand Industry Hirokazu Shimoda’s keynote speech on the grand design of regenerative medical
products, and VC Cell Therapy President Masayo Takahashi’s lecture on her experience in promoting
regenerative medical products as both a clinician and a business person. In addition, we plan a special
discussion on the themes of industrialization of regenerative medical products and establishment of
the next generation’s business model with panelists who have led regenerative medical products inJapan from the industry side.
Sessions will include various topics ranging from development to post-marketing based on recent
trends. The Symposium will also address a topic that will be covered at the DIA Japan Annual Meetingby deepening discussions on how to develop the post-marketing efficacy and safety evaluation
plan considering the data obtained during development, based on the draft guideline of the MHLW
research group. In the international standards session that was highly evaluated last year, we will
discuss promoting the use of international standards through the certification system, diversifying
modalities, and expanding to application fields. Post-marketing sessions will address the quality
and clinical perspectives. The quality session will discuss how to utilize the post-approval change
management (PACMP) system to smoothly proceed with regulatory procedures after approval. The
clinical session will discuss the involvement of disease experts in collecting and evaluating efficacy
and safety data in post-marketing clinical practice and cooperation among industry, government,
and academia. Additional educational lectures will explore development of in vivo gene therapies
with tissue / cell specificity as well as the concept of ensuring viral safety.
The stage for the development of cell and gene therapy products is changing from the “introductory
stage” to the “growth phase”. While the stage is changing, this Symposium will continue to provide
the platform where industry, government, and academia share issues and discuss constructive
solutions.
We plan to hold a hybrid meeting. Drinks and snacks will be provided at the venue during networking
breaks. In addition to a service for downloading presentation materials (PDF files), we are alsoplanning a service for distributing the recordings of each session and keynote speech* so you canmake full use of the Symposium contents according to your needs. We look forward to seeing as
many participants as possible this year.

PROGRAM CHAIR
Kiyoshi Okada, MD, PhD
Osaka University

PROGRAM VICE-CHAIR
Hiromi Okabe, PhD
Novartis Pharma K.K.

Yasuko Terao, PhD

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

PROGRAMCOMMITTEE
Teruyo Arato, PhD
Hokkaido University Hospital

Satoru Hayata, MS

Ryutaro Hirasawa, PhD
Daiichi Sankyo Co., Ltd.

Akiko Ikeda

Janssen Pharmaceutical K.K.

Ikuo Kawauchi

FUJIFILM Holdings Corporation

Sumimasa Nagai, MD, PhD
Kyoto University

Shinichi Noda, PhD

Pharmaceuticals and Medical Devices Agency(PMDA)

Hiroyuki Suda, MS
KORTUC Inc.

Yoshie Tsurumaki
Novartis Pharma K.K.

AD-HOC MEMBER
Keiji Miyamoto
Daiichi Sankyo Co., Ltd.

PROGRAM ADVISER
Masafumi Onodera, MD, PhD

National Center for Child Health and Development

Yoji Sato, PhD

National Institute of Health Sciences (NIHS)OPERATION TEAM
Akiko Nishioka
Novartis Pharma K.K.

SH DIA JAPANShogo Nakamori, MSc,RPh, MBA* Please note that there may be restrictions on recording and sharing materials based on the content and nature ofeach session or lecture.

Simultaneous Translation Available
DIA Japan
Nihonbashi Life Science Building 6F,
2-3-11 Nihonbashihoncho, Chuo-ku, Tokyo 103-0023 Japan
Tel: +81.3.6214.0574 Email: Japan@DIAglobal.org

Drug Information Association

Global Center: Washington, DC | Americas | Europe, Middle East & Africa | China | Japan | India

DIA volunteers, members, and staff
provide a comprehensive catalogueof conferences, workshops, training
courses, scientific publications, andeducational materials, throughout theyear, all around the world.

DIAglobal.org

2

DAY 1 | Monday, January 15, 2024 |10:00-10:15

WELCOME AND OPENING REMARKS

Shogo Nakamori, MSc,RPh, MBA
DIA Japan

Kiyoshi Okada,MD, PhD

Program Chair
Osaka University Hospital, Osaka University

10:15-10:45

KEYNOTE ADDRESS 1

SESSION CHAIR

Kiyoshi Okada,MD, PhD

Osaka University Hospital, Osaka University

Japan’s Bio-Industry Ecosystem
Hirokazu Shimoda

Director, Bio-Industry Division, Commerce and Service Industry PolicyGroup, Commerce and Information Policy Bureau, Ministry of Economy,
Trade and Industry (METI)

10:45-11:25

KEYNOTE ADDRESS 2

SESSION CHAIR

Kiyoshi Okada,MD, PhD

Osaka University Hospital, Osaka University

From Academia To Business - For the Sustainable
Regenerative Medicine Masayo Takahashi, MD, PhD
President, VCCT Inc.

11:25-11:40

SHORT BREAK

11:40-12:40

SPECIAL PANEL DISCUSSION

Accelerating the Development and Access ofRegenerative Medicine
SESSION CHAIR

Kiyoshi Okada,MD, PhD

Osaka University Hospital, Osaka University

Regenerative medicine, which has the potential to cure diseases thatwere previously considered incurable, is regulated by two laws in Japan:
the Pharmaceutical and Medical Devices Act (PMD Act) and the Act on
the Safety of Regenerative Medicine (Safety Act).
According to the PMD Act, regulated regenerative medicine is coveredby public health insurance, but the regulatory approval process canbe lengthy and complex, leading to delays in making regenerative
medicine available to patients. According to the Safety Act, regulated
regenerative medicine is generally provided on a fee-for-service basis,
which can be expensive for patients.
This session will discuss how to make regenerative medicine moreaccessible to patients, including streamlining the approval process andexpanding public health insurance coverage, in Japan.

Panelist

Hirokazu Shimoda

Director, Bio-Industry Division, Commerce and Service Industry PolicyGroup, Commerce and Information Policy Bureau, Ministry of Economy,
Trade and Industry (METI)

13:55-15:35

SESSION 1

International Standards : Promoting Utilization andResponding to Diversification
SESSION CO-CHAIRS

Shinichi Noda, PhD

Deputy Review Director, Office of Cellular and Tissue-based Products,
Pharmaceuticals and Medical Devices Agency(PMDA)

Ikuo Kawauchi, MS

International Standards Promotion Office, Intellectual Property Div.
FUFIFILM Holdings Corporation

This session will outline international standards in the field of regenerative
medicine to be developed and published by ISO/TC 276, focusing on the
progress made since last symposium. In addition, certification systems,
the measures to actively utilize these standards, for products and servicesof supporting industries and ancillary materials such as culture media andreagents, manufacturing equipment, and transportation services will be
explained. Further, we will explain the status of standardization for genetherapy and MPS (Micropysiological System) as standards development
responds to the diversification of modalities and the application ofregenerative medicine technology, respectively.
Panel discussion will focus on expectations for the certification systemand the expected effects on standards related to gene therapy and MPS.

International Standard in the Field of Regenerative
Medicine
Tetsunori Matsumoto

Manager, MIRAI Technology Institute, Shiseido CO., LTD.

Implementation of Standards Through Conformity
Assessment
Ikuo Kawauchi, MS

International Standards Promotion Office, Intellectual Property Div.
FUFIFILM Holdings Corporation

Responding to Diversification of Modalities :Status of Standard Development Related to Gene
Therapy
Hiroshi Yoshida, PhD

Chief Engineer, Life & Medical Systems Product Division, Hitachi HighTech Corporation

Expansion to Regenerative Medicine Application
Fields : Microphysiological System
Yuzuru Ito, PhD

Professor, Faculty of Life and Environmental sciences, University of Tsukuba

Panel Discussion
All Session Speakers

15:35-15:55

COFFEE BREAK

15:55-17:45

SESSION 2

Post-Marketing Clinical Practice of Cell and Gene
Products
SESSION CO-CHAIRS

Masafumi Onodera, MD, PhD

Masayo Takahashi, MD, PhD

Director, Gene & Cell Therapy Promotion Center, NCCHD

Masashi Ogo

Senior Medical Lead, Novartis Pharma K.K.

President, VCCT Inc.

Director, Regenerative Medicine Research & Business Development
Department, Shiseido Company, Limited

Yoshitsugu Shitaka, PhD

Representative Director, Chairperson, Forum for Innovative Regenerative
Medicine / Chief Scientific Officer, Astellas Pharma Inc.

12:40-13:55

LUNCH BREAK

Yoshie Tsurumaki, RPh

The data available from clinical trials of regenerative medical products(RMPs) are often limited, and the mode of action for cellular therapy aresometimes not fully understood. As a result, it is important to continue
to evaluate the safety and effectiveness of RMPs post-market. Thissymposium will bring together experts and professional associations
from various disease areas to share their experiences and insights tocollaboratively discuss how to develop a more effective post-market
evaluation system for RMPs in the future.
Specific topics to be discussed: a) The challenges of post-market
evaluation for RMPs; b) Current approaches to post-market evaluation;and c) Future directions for post-market evaluation.
Expected outcomes: a) Increased understanding of the challenges andopportunities of post-market evaluation for RMPs; and b) Developmentof a roadmap for improving the post-market evaluation system for RMPs.

DAY 2 | Tuesday, January 16, 2024 | 3
Current Status of Collection and Evaluation of PostMarketing Safety Information on Regenerative
Medical Products

9:30-9:45

Deputy Review Director, Office of Pharmacovigilance II, Pharmaceuticals
and Medical Devices Agency (PMDA)

Masafumi Onodera, MD, PhD

Masaki Kasai, PhD

CAR-T Cellular Therapy Registry and Its Use forRegulatory Decision Making, Focusing on IndustryAcademia Collaboration
Yoshiko Atsuta, MD, PhD

Director, Japanese Data Center for Hematopoietic Cell Transplantation

Establishment of Primary Immunodeficiency
Database that Can be Used for Post-Marketing
Surveillance Based on the AMED Rare Disease
Data Registry of Japan
Tomohiro Morio, MD, PhD

Vice president, Tokyo Medical and Dental University

Gene Therapy for Hereditary Neuromuscular
Diseases
Hirofumi Komaki, MD, PhD

Director of the Translational Medical Center, National Cener of Neurology
and Psychiatry

Panel Discussion
All Session Speakers

17:45-18:00

SHORT BREAK

18:00-19:00

NETWORKINGOPENING - DAY2

Development Status and Issues of Gene Therapy
Products
Director, Gene & Cell Therapy Promotion Center, NCCHD

9:45-11:45		SESSION 3
Utilization of the J-PACMP System for Cell andGene Therapy Products
SESSION CO-CHAIRS

Teruyo Arato, PhD

Professor, Clinical Research and Medical Innovation Center, Hokkaido
University Hospital

Ryutaro Hirasawa, PhD

CMC Regulatory Affairs, Manager, Daiichi Sankyo Co., Ltd.

If there is a poor experience of manufacturing and quality control indevelopment of cell and gene therapy products, it is conceivable thatthe product is launched without sufficient consideration regarding CMC
development in the context of short-term clinical development focusing
on earlier approval. Therefore, even in the post-approval phase, it isreasonable to expect that regulatory change procedures are required
to improve the manufacturing process, whether based on clinical dataor scale-up due to increased demand. Regarding post-approval change
management in Japan, the J-PACMP system based on ICH Q12 has been
implemented, driven by amendment of the Pharmaceuticals and Medical
Devices Law in 2019.
This session will discuss how to effectively utilize the J-PACMP system forpost-approval change management of cell and gene therapy products,from the industry and health authority perspectives.

Introduction of PACMP System in Regenerative
Medical Products
Jun Matsumoto, PhD

Review director, Department of Cellular and tissue derived products,
Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA)

Case Study of PACMP/CP in Global Change Control
Yuriko Ishii, MS

CMC Reguratory Affairs Department, Associate Director, Daiichi SankyoCo., Ltd

Perspectives to be Considered for Utilizing theJapanese PACMP for Regenerative Medical
Products
Keigo Kawabe, PhD

Sumitomo Pharma Co., Ltd.

Change Control for Cell Therapy Product :Utilization of PACMP and Future Perspective
Naoyuki Hanada

Novartis Pharma K.K.

Panel Discussion
All Session Speakers

11:45-12:00

SHORT BREAK

12:00-12:30

EDUCATIONAL LECTURE 1

PMDA Scientific Committee Recommendations forGene and Cell Therapy Products
SESSION CHAIR

Sumimasa Nagai, MD, PhD

Professor, Department of Medical Development, Kyoto University Hospital,
Kyoto University

The Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) has
established a Scientific Committee independent from its operations,which has published 17 reports regarding points to consider whenreviewing products that apply cutting-edge science and technology
in collaboration with specialized committees of external experts.
Recent Committees have focused on gene therapy products, using
genome editing technology, with extremely high potential forpractical application.

4

DAY 2 | Tuesday, January 16, 2024 |This session will discuss the expectations and challenges of theseproducts by explaining the Expert Subcommittee report on Genome
Editing published in 2020 and introducing the current Committee for“Target-specific in vivo gene therapy products.”

White-paper for Quality and Safety of Therapeutic
Products Using Genome Editing Technology
Teruhide Yamaguchi, PhD

Director, Institute of advance Medical and Engineering technology,
Kanazawa Institute of Technology

Points to Consider for in vivo Gene Therapy Targeting
Specific Cells/Tissues
Akihiro Kume, MD, PhD

Professor, Center for Clinical Investigation, Jichi Medical University
Hospital

12:30-13:50

LUNCH BREAK

13:50-15:50

SESSION 4

Direction to Review of Regenerative Medicine Products- What we should/can do to obtain “True approval” –SESSION CO-CHAIRSKiyoshi Okada,MD, PhD

16:10-16:40

EDUCATIONAL LECTURE 2

SESSION CHAIR

Naoto Watanabe

Asahi Kasei Medical Co., Ltd.

Cell therapy products are often subjected only to minimal purification
prior to formulation, and thus the removal or inactivation of potential
viral contaminants is often not available. Therefore, in the case of celltherapy products, thorough qualification control of raw materials
should be required to reduce virus contamination risks. It is known
that cell culture media is one of the typical virus contamination routes.
Among biopharmaceutical manufacturers, it becomes gradually
recognized that application of virus clearance for cell culture media
can provide effective reduction of virus contamination risks, and thiscan be a workable approach for cell therapy products as well.
In this educational lecture, the lecturer introduces his recent study
on applicability of the virus clearance process for a human platelet
lysate-contained culture media, which is often used for mesenchymal
stem cell propagation. The lecture may lead us to consider morerobust virus safety control strategy.

Safeguarding the Virus Safety of Xeno-Free Culture
Media for Human Cell Propagation
Thierry Burnouf, PhD

Vice-Dean, distinguished Professor, College of Biomedical Engineering,Taipei Medical University

Osaka University Hospital, Osaka University

Sumimasa Nagai, MD, PhD

Professor, Department of Medical Development, Kyoto University Hospital,
Kyoto University

In the 10 years since the revision of the PMD Act, the number of approved
regenerative medical products has increased and the concept of regulatory
review has matured. Until now, industry, academia, and government
have held various discussions to promote development of regenerative
medicine products; one of the initiatives growing from these discussions isfor MHLW’s research group to prepare draft guidelines for post-marketing
evaluation after time-limited approval, during this fiscal year.
This session will explain the concept of this guideline and also discuss
what we should/can do to obtain approval by using approved products
as examples.
In addition, Professor Miyagawa from Osaka University will explain postmarket efficacy evaluation using real-world data (RWD).

16:40-17:00

CLOSING REMARKS

Yasuko Terao, PhD

Program VICE-Chair
Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

Efficacy Evaluation Using RWD For Skeletal
Myoblast Sheet for Heart Failure
Shigeru Miyagawa, MD, PhD

Professer, Cardiovascular surgery, Osaka University Hospital, Osaka
University

The Outline of the Draft Guideline Document
on Conditional and Term-limited Approval andSubsequent Post-marketing Surveillance forRegenerative Medical Products
Yoji Sato, PhD

Head, Division of Drugs, National Institute of Health Sciences

Panel Discussion

All Session Speakers andShinichi Noda, PhD

Deputy Review Director, Office of Cellular and Tissue-based Products,
Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA)

Mitsuaki Chujo, PhD

Phaemacovigicance Department, AnGes Inc.

Yoshihiro Yoshikawa

Regenerative Medicine Reserchcenter, NIPRO Corporation

15:50-16:10

COFFEE BREAK

Unless otherwise disclosed, DIA acknowledges that the statements made by speakers
are their own opinion and not necessarily that of the organization they represent, orthat the DIA.
Speakers and agenda are subject to change without notice.
Recording of any DIA tutorial/workshop/meeting information in any type of media, isprohibited without prior written consent from DIA.

REGISTRATION FORM: Register online or forward to
DIA Japan, Nihonbashi Life Science Building 6F, 2-3-11 Nihonbashihoncho, Chuo-ku, Tokyo 103-0023 Japantel +81-3-6214-0574
8th DIA Cell Therapy and Gene Therapy Products Symposium in Japan
Event #23313 • January 15-16, 2024 | Hybrid | Nihonbashi Life Science HUB(Virtual)
DIA will send participants a confirmation letter within 10 business days after receipt of
their registration.
Registration Fees If DIA cannot verify your membership, you will be charged the nonmember
fee. Registration fee includes refreshment breaks and reception (if applicable), and will be accepted by mail, fax, or online.

Join DIA now to save on future meetings and to enjoy the benefits of membership for a
full year: www.DIAglobal.org/Membershipq

I DO want to be a DIA memberq

I DO NOT want to be a DIA member
10% CONSUMPTION TAXINCLUDED
Early Bird

¥55,440q

On of After Dec.29, 2023

¥63,360q

Early Bird

(Until Dec. 28, 2023)¥29,700q

On of After Dec.29, 2023

¥33,000q

Industry¥86,460q

Government¥56,100

q

Non Profit, Academia, Medicals¥48,840q

Membership¥29,150q

2-Year Membership¥52,470q

Academia Membership(Academia, Medicals)**¥21,450q2-year Academia Membership(Academia, Medicals)**¥38,610q

Industry
MEMBER *Government,
Non Profit,
Academia,
Medicals

NONMEMBER

MEMBERSHIP＊＊＊(Until Dec. 28, 2023)

Consumption tax will not be added to participants from outside Japan* Including members of Forum for Innovative Regenerative Medicine (FIRM).

Expected contributors:• Individuals involved in the development of regenerative
medical products in pharmaceutical or medical devicecompanies and related industries.
• Individuals involved in the development of regenerative medical products in venture companies or academic
institutions.
• Individuals involved in regulatory submissions work forregenerative medical products.

DIA Terms and Conditions
CANCELLATION POLICY: On or before December 18, 2023
Administrative fee that will be withheld from refund amount:
Member or Nonmember = ¥20,000
Government/Academia/Nonprofit(Member or Nonmember) = ¥10,000

Cancellations must be in writing and be received by the cancellation dateabove. Registrants who do not cancel by that date and do not attend will
be responsible for the full registration fee paid.
Registrants are responsible for cancelling their own hotel and airline reservations. You may transfer your registration to a colleague at any time
but membership is not transferable. Please notify DIA of any such substitutions as soon as possible. Substitute registrants will be responsible fornonmember fee, if applicable.

EVENT STREAM AND RECORDING

If you attend a DIA event, we make video and audio recordings ofevents (both face to face and online) that may include your participation in the event, including your image, questions and comments.
To view our full photography and video recording policy, click here.
(https://www.DIAglobal.org/general/photography-policy)

PRIVACY STATEMENT

The personal information you request will be used for the purpose of sending
conference information from DIA. In addition, in the web conference, we will
use the information with the name of the company or organization and thename of everyone who participates, and it will be used for networking withparticipants, related parties, exhibiting companies for the period and about
two weeks after the event. .. By submitting this application form, it is interpreted that you have consented to the above handling of personal information,
but if you do not agree, please contact DIA Japan.
By signing below I confirm that I agree with DIA’s Terms and Conditionsof booking. These are available from the office or online by clicking here.
(https://www.diaglobal.org/General/Terms-and-Conditions?productIDs= 9276679)

Signature

Date** To register for Academia Membership, please send this form to DIA Japan office by fax or
e-mail.

Please check the applicable category:q Academia

q Government

PAYMENT OPTIONS

q Industry

q CSO (Contract research/service organization)

Register online at www.DIAglobal.org or check payment method.

q Medicals

q Student (Call for registration information)

Last NameFirst Name

M.I.

Degrees

q Dr.

q Mr.

q Ms.

q BANK TRANSFER:
You will recieve an invoce with bank information detail by email after
registration completion.
All local and overseas charges incurred for the bank transfer must
be borne by payer.

q CREDIT CARD (VISA OR MASTERCARD ONLY)q VISA q MC

Exp. (mm/yy) _______________________

Job Title
Card No.

ardholder Name

Company
Cardholder Name
Address (As required for postal delivery to your location)
Signature
City

State

email Required for confirmation

Phone Number Required

Fax Number

Zip/Postal

Country

CONTACT INFORMATION
Contact the DIA Japan office in Tokyo for further information.
tel: +81.3.6214.0574
email: Japan@DIAglobal.org
www.diajapan.org