（輸入品）【製造販売元】

ズマブは、マウス骨髄腫（NS0）細胞により産生される。
エクリズマブは、448個のアミノ酸残基からなるH鎖２分子及び２１４個のアミノ酸残基からなるL鎖２分子で構成される糖タンパク質（分子量：約１４５，
２３５）である。

〒１５０−００１２ 東京都渋谷区広尾１−１−３９
恵比寿プライムスクエアタワー
TEL：０３−６４１８−０７７０【承認条件】＊＊ 発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制
１．国内の臨床試験成績は限られていることから、製造販売後一定期間は本剤を投与された全症例を対象に使用成績調査を実施し、本剤使用患者の背景情報を把握するとともに、本剤の安全性及び有効性に関するデータを収集し、本剤の適正使用に必要な措置を講じること。
２．本剤の投与が、発作性夜間ヘモグロビン尿症の診断、治療に精通し、本剤のリスク等についても十分に管理できる医師・医療機関のもとで、髄膜炎菌感
染症の診断、治療に精通した医師との連携を取った
上でのみ行われるよう、製造販売にあたって必要な措置を講じること。
＊＊ 非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制
１．国内の臨床試験成績は限られていることから、製造販売後一定期間は本剤を投与された全症例を対象に使用成績調査を実施し、本剤使用患者の背景情報を把握するとともに、本剤の安全性及び有効性に関するデータを収集し、本剤の適正使用に必要な措置を講じること。
２．本剤の投与が、非典型溶血性尿毒症症候群の診断、治療に精通し、本剤のリスク等についても十分に管理できる医師・医療機関のもとで、髄膜炎
菌感染症の診断、治療に精通した医師との連携を取った上でのみ行われるよう、製造販売にあたって必要な措置を講じること。

＊＊２０１３年９月改訂（第３版）（第４版）＊２０１０年５月改訂（第２版）
貯法：遮光し、凍結を避け、２〜８℃で保存すること。
使用期限：製造後２年６ヵ月（外箱に表示の期限内に使用すること）
注）注意−医師の処方せんにより使用すること

日本標準商品分類番号
８７
６３
９９

抗補体（C５）モノクローナル抗体製剤
生物由来製品、劇薬、処方せん医薬品注）

Eculizumab（Genetical Recombination）
エクリズマブ（遺伝子組換え）点滴静注製剤

承認番号 ２
２
２
０
０AMX０
０
３
１
６
０
０
０
薬価収載
２
０
１
０年６月
販売開始
２
０
１
０年６月
効能追加
２
０
１
３年９月
国際誕生
２
０
０
７年３月

本剤は、マスターセルバンクとワーキングセルバンクの調製及び保存時、並びに細胞培養時の培地成分として米国産ウシ由来成分（血清
アルブミン）
を用いて製造されたものである。ウシ成分を製造工程に使用しており、本剤による伝達性海綿状脳症（TSE）伝播の理論的リ
スクを完全には否定し得ないので、疾病の治療上の必要性を十分に検討の上、本剤を投与すること。
（「重要な基本的注意」の項参照）

米国産ウシ由来成分（血清アルブミン）及びオーストラ
リア又はニュージーランド産ヒツジ由来コレステロー
ルを用いて製造されたものである。

【警告】
１．本剤の投与により、髄膜炎菌感染症を発症することがあり、海外では死亡例も認められている。本剤の投与に際しては、髄膜炎菌感染症の初期徴候（発熱、頭痛、項部硬直等）に注意して観察を十分に行い、髄膜炎菌感染症が疑われた場合には、直ちに診察し、抗菌剤の投与等の適切な処置を行うこと。なお、髄膜炎菌感染症は致命的な経過をたどることがあるので、緊急時に十分に措置できる
医療施設及び医師のもとで、あるいは髄膜炎菌感
染症の診断及び治療が可能な医療施設との連携下で投与すること。また、髄膜炎菌感染症のリスクについて患者に説明し、当該感染症の初期徴候を確実に理解させ、髄膜炎菌感染症に関連する副作用が発現した場合には、主治医に連絡するよう患者に注意を与えること。
（「重大な副作用」の項参照）＊＊ ２．
本剤は、発作性夜間ヘモグロビン尿症、あるいは
非典型溶血性尿毒症症候群に十分な知識を持つ医師のもとで、治療上の有益性が危険性を上まわると判断される場合にのみ投与すること。また、本剤投与開始に先立ち、本剤は疾病を完治させる薬剤ではないことを含め、本剤の有効性及び危険性を患者又はその家族に十分説明し、同意を得てから投与すること。

【包装】
ソリリス点滴静注３００mg １バイアル３０mL【主要文献】
１）社内資料：Benjamin RF．et al，マウスにおける胚−胎児発生に関する試験（２００２年）＊＊ ２）
Kanakura Y. et. al, Int J Hematol, 2011 ; 93.36-46
３）Hillmen P．et al，New England Journal of Medicine，
２００６；３５５：１２３３−１２４３８４
７．
４）Brodsky RA et al．
Blood２
０
０
８：１
１
１
（４）
：１
８
４
０−１
５）社内資料：Terrie LU．et al，溶血性試験（２００５年）
６）社内資料：Rekha P．et al，ヒト補体C5に対する親和性試験（２００５年）【効能・効果】
発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制＊＊ 非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障
害の抑制＜効能・効果に関連する使用上の注意＞＊＊ 共通

１．本剤は補体C5の開裂を阻害し、終末補体複合体
C5b-9の生成を抑制すると考えられるため、髄膜炎菌をはじめとする莢膜形成細菌による感染症を発症しやすくなる可能性があることから、本剤の有効性及び安全性を十分に理解した上で、本剤投与の是非を慎重に検討し、適切な対象患者に対し投与を開始すること（【臨床成績】の項参照）。
また、特に小児への本剤投与に際しては、肺炎球菌、インフルエンザ菌b型に対するワクチンの接種状況を確認し、未接種の場合にはそれぞれのワ
クチンの接種を検討すること。
＊＊ 発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制
１．フローサイトメトリー法等により検査を行い、発作性夜間ヘモグロビン尿症と確定診断された患者に投与を開始すること。
２．本剤を投与開始する際には、溶血のため赤血球輸血が必要と考えられ、今後も輸血の継続が見込まれる患者を対象とすること。
３．本剤による血栓塞栓症の抑制効果、腎機能改善効
果及び延命効果は確認されていない。
４．本剤の急性溶血発作に対する改善効果は確認され
ていない。
＊＊ ５．
本剤投与によりPNH赤血球クローンが増加するため、本剤を中止した場合に重篤な血管内溶血が認められるおそれがあることから、本剤の有効性及び安全性を十分に理解した上で、本剤投与の是非を慎重に検討し、適切な対象患者に対し投与を開始すること。
＊＊ 非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制
１．本剤の適用にあたっては、日本小児科学会及び日本腎臓学会の診断基準等を参考に、非典型溶血性
尿毒症症候群と診断された患者を対象とすること。

【禁忌】（次の患者には投与しないこと）
１．髄膜炎菌感染症に罹患している患者［症状を悪化させるおそれがある。］
２．本剤の成分に対し過敏症の既往歴のある患者【組成・性状】
１バイアル（ストッパー付）
３０mL中【文献請求先】
主要文献に記載の社内資料に関しても下記にご請求下さい。
アレクシオン ファーマ合同会社
メディカル インフォメーション センター
〒１５０−００１２ 東京都渋谷区広尾１−１−３９
恵比寿プライムスクエアタワー
TEL：０１２０−５７７６５７

有効成分

エクリズマブ（遺伝子組換え）３００mg

添加物

塩化ナトリウム
リン酸二水素ナトリウム
リン酸一水素ナトリウム
ポリソルベート８０

性状

無色澄明な液

pH

pH６．
８〜７．
２

２６３．
１mg
１３．
８mg
５３．
４mg
６．
６mg

浸透圧比
約１（日局生理食塩液により希釈後（５mg／mL））（生理食塩液対比）

マスターセルバンクとワーキングセルバンクの保存時の培地成分としてニュージーランド産ウシ胎仔血清、並びにマスターセルバンクとワーキングセルバンクの調製及び保存時、並びに細胞培養時の培地成分として
６１

【用法・用量】【使用上の注意】
１．慎重投与（次の患者には慎重に投与すること）
１）髄膜炎菌感染症の既往のある患者［本剤により髄膜炎菌感染症に罹患しやすくなる可能性がある。］
２）感染症の患者又は感染症が疑われる患者［本剤は補体C5の開裂を阻害し、終末補体複合体C5b-9の生成＊＊を抑制すると考えられる。特に莢膜形成細菌（髄膜炎菌、肺炎球菌、インフルエンザ菌等）による感染症に罹患しやすくなる可能性がある。］＊＊ 発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制

通常、成人には、エクリズマブ（遺伝子組換え）として、１回６００mgから投与を開始する。初回投与後、週１回の間隔で初回投与を含め合計４回点滴静注し、その１週間後（初回投与から４週間後）から１回９００mgを２週に１回の間隔で点滴静注する。
＊＊ 非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障
害の抑制
通常、エクリズマブ（遺伝子組換え）として、下記の用法・用量で点滴静注する。
年齢又は体重

導入期

維持期

18歳以上

1回900mgを
週1回で計4回

初回投与4週間後から
1回1200mgを2週に1回

1回900mgを
週1回で計4回

初回投与4週間後から
1回1200mgを2週に1回

30kg以上40kg未満1回600mgを
週1回で計2回

初回投与2週間後から1回900mgを2週に1回20kg以上30kg未満1回600mgを
週1回で計2回

初回投与2週間後から
1回600mgを2週に1回

10kg以上20kg未満1回600mgを
週1回で計1回

初回投与1週間後から
1回300mgを2週に1回

5kg以上
10kg未満1回300mgを
週1回で計1回

初回投与1週間後から
1回300mgを3週に1回

２．重要な基本的注意（1）本剤の製造工程において使用されている米国産のウシ血清アルブミンは、健康な米国産を含むウシから採取されたものを用いて製造されたものであり、欧州の公的機関である欧州薬局方委員会の評価に適合することが証明されている。また、ウシ血清アルブミンを使用することによる伝達性海綿状脳症（TSE）
伝播の理論的なリスク評価を行い、一定の安全性を確保する目安に達していることを確認している。現在までに本剤の投与により、伝達性海綿状脳症（TSE）がヒトに伝播したとの報告はないが、理論的リスクは完全に否定し得ないため、治療上の必要性を十分に検討した上で、その旨をその他の安全性に関する対策とともに患者へ十分説明すること。
＊＊（2）
発作性夜間ヘモグロビン尿症においては、本剤投与によりPNH赤血球クローンが増加するため、本剤を中止した場合に重篤な血管内溶血が認められるおそれがある。本剤の投与を中止した患者に対しては、
最低８週間、血管内溶血及びそれに付随する臨床症状の変化を注意深く観察し、必要に応じて適切な処置を行うこと。
＊＊（3）
非典型溶血性尿毒症症候群においては、本剤投与開始後は血小板数等を定期的にモニタリングし、改善傾向が認められない場合は、本剤の投与継続の要否を検討すること。なお、本剤を中止した場合に重度の血栓性微小血管障害が発現するおそれがあるた
め、本剤の投与中止後、最低12週間は患者の状態を注意深く観察し、必要に応じて適切な処置を行うこ
と。

18歳未満
40kg以上＜用法・用量に関連する使用上の注意＞
＊＊ 共通

＊＊

＊＊

＊＊
＊＊

日局生理食塩液、日局ブドウ糖１．本剤を投与する際には、注射液（５％）又は日局リンゲル液を用いて５mg／mLに希釈すること。
（「適用上の注意」の項参照）
２．本剤は独立した点滴ラインより、希釈した液を18
歳以上では25〜45分、18歳未満では1〜4時間かけて点滴静注するが、患者の年齢、体重に応じて適宜調整すること。
発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制
１．本剤の血中濃度の低下により急性の溶血発作の発現が懸念されるため、投与間隔を遵守すること。
２．本剤投与開始2週までに血清中乳酸脱水素酵素（LDH）活性の低下が認められない場合には、本剤の投与継続の要否を検討すること。
非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制
１．血漿交換により本剤の一部が除去されること、新鮮
凍結血漿内には補体C5が含まれることから、本剤投
与中に血漿交換又は新鮮凍結血漿輸注を施行する必要がある場合は、血漿交換の施行後又は新鮮凍結血
漿輸注の施行前に、下表を参考に本剤の補充投与を考慮すること。なお、下表はシミュレーション結果に基づき設定されたものであることから、補充投与
後は患者の状態を慎重に観察すること。

血漿交換
新鮮凍結
血漿輸注

直近の
本剤投与量

本剤の補充用量

補充投与の
時期

300mg

1回につき300mg

施行後600mg以上 1回につき600mg

60分以内

300mg以上 1回につき300mg

施行
60分前

３．副作用
＊＊ 発作性夜間ヘモグロビン尿症

国内臨床試験の 29 例中 27 例（93.1％）に副作用が認められ、主なものは頭痛（51.7％）、鼻咽頭炎（37.9％）及び悪心（20.7％）等であった。
（承認時）
海外臨床試験の 195 例中 193 例（99.0％）に有害事象が認められ、主なものは頭痛（51.3％）、鼻咽頭炎（42.1％）、
上気道感染（30.8％）、悪心（25.1％）、下痢（22.1％）及び背部痛（20.0％）等であった。
（承認時）＊＊ 非典型溶血性尿毒症症候群

国内臨床試験及びレトロスペクティブ調査の 3 例中 2
例に副作用が認められた。2 例のうち 1 例に医療機器関
連感染及び鼻咽頭炎が複数回認められ、別の 1 例には悪心、嘔吐、体温上昇、高アルブミン血症、口腔咽頭不快感、脱毛症、多毛症が認められた。
（効能追加時）
海外臨床試験の37例中16例（43.2%）に副作用が認められ、主なものは白血球減少症（10.8%）、頭痛（8.1%）等であった。また、海外レトロスペクティブ調査の30例中22
例に有害事象が認められ、主なものは発熱（30%）、嘔吐（23%）、咳嗽（23%）、上気道感染（20%）等であった。
（効
能追加時）

＊＊ ２．
本剤の血中濃度の低下により、血栓性微小血管障害の増悪が懸念されるため、投与間隔を遵守すること。
２＊＊ ２.海外臨床試験

C08-002A/B
非典型溶血性尿毒症症候群患者（17 例）に本剤 900mg
を週 1 回で計 4 回、その 1 週間後から本剤 1200mg を 2
週に 1 回の頻度で静脈内投与した時の投与 1 日目の血清中ピーク濃度は 188.3±47.1µg/mL であり、血清中トラフ濃度は投与 4 週時 152.6±61.8µg/mL、投与 26 週時
194.8±83.1µg/mL であった（n=13 〜 16）。
C08-003A/B
非典型溶血性尿毒症症候群患者（20 例）に本剤 900mg を
週 1 回で計 4 回、その 1 週間後から本剤 1200mg を 2 週に
1 回の頻度で静脈内投与した時の投与 1 日目の血清中ピー
ク濃度は 222.7±48.9µg/mL であり、血清中トラフ濃度は投与 4 週時 222.4±53.3µg/mL、投与 26 週時 276.8±101.0µg/mL であった（n=18 〜 20）。

1回投与量

血小板数（×104/µL）

年齢

体重

8歳

27.3kg

600mg

12.0〜41.0

23.7

19.1〜31.1

6歳

18.9kg600mg a) 13.0〜35.0

36.2

24.1〜41.2

1200mg25.9

23.6〜27.8

31歳 53.9kg

施設基準値 ベースライン 投与期間中

13.1〜36.2a）10kg以上20kg未満の患者に対する1回あたりの承認用量は300mgである。

2.海外臨床試験
C08-002A/B
18 歳以上、又は 12 歳以上 18 歳未満かつ体重 40kg 以上
で血漿療法抵抗性の非典型溶血性尿毒症症候群患者 17 例を対象とした非盲検非対照試験において、本剤 900mg を
週 1 回で計 4 回、その 1 週間後から本剤 1200mg を 2 週に
1 回の頻度で静脈内投与した。その結果、血小板数（平均値± 標準偏差）は、ベースライン時 10.9±3.2×104 /µL から投与
26 週時 21.0±6.8×104 /µL に増加し、ベースラインから投与
26 週時の変化量の最小二乗平均値［95% 信頼区間］は7.3×104 /µL［4.0×104 /µL、10.5×104 /µL］であった。
C08-003A/B
18 歳以上、又は 12 歳以上 18 歳未満かつ体重 40kg 以上
で血漿療法を 8 週間以上施行されている非典型溶血性尿毒症症候群患者 20 例を対象とした非盲検非対照試験において、本剤 900mg を週 1 回で計 4 回、その 1 週間後から本剤 1200mg を 2 週に 1 回の頻度で静脈内投与した。その結果、血栓性微小血管障害イベントフリー※1 を達成した患者割
合は 80%（16/20 例）であった。

【臨床成績】＊＊ 発作性夜間ヘモグロビン尿症

発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象とした臨床試
験は、すべて髄膜炎菌ワクチン接種下で実施された。
１．国内臨床試験 C07-001（AEGIS study２））
過去 2 年以内に赤血球輸血が必要と判断され、赤血球中のGPI 欠損赤血球クローン（PNH タイプⅢ）の存在比が 10％以上の発作性夜間ヘモグロビン尿症患者 29 例を対象とし、本剤を投与した。ベースラインの LDH（中央値［最小値、最大値］）は 1,814.0 U/L［627.8 U/L、3,642.5 U/L］、投与 12 週目の LDH は 244.0 U/L［187.0 U/L、2,715.0 U/L］であり、LDHの低下が認められた（p<0.0001、Wilcoxon の符号付順位検定）。

3. 海外レトロスペクティブ調査 C09-001r
本剤の投与歴を有する非典型溶血性尿毒症症候群患者 30例（生後 2 ヵ月以上 12 歳未満 15 例、12 歳以上 15 例）を対象としたレトロスペクティブ調査が実施された結果、血小板数の正常化※2 を達成した患者割合は、12 歳未満 93.3%（14/15 例）、12 歳以上 73.3%（11/15 例）であった。また、血栓性微小血管障害イベントフリー※1 を達成した患者割合は、12 歳未満 73%（11/15 例）、12 歳以上 60%（9/15 例）であった。
※1
ベースライン値からの 25% を超える血小板数の減少、血漿療法施行、新規透析施行のいずれも認められなかった状態が 12 週間以上持続した場合と定義※2
2 回以上の連続した測定で血小板数が 15.0×104 /µL 以
上が 4 週間以上持続した場合と定義

２．海外臨床試験 C04-001（TRIUMPH study３））
過去 1 年間に少なくとも 4 回赤血球輸血を受けており、赤血球中の GPI 欠損赤血球クローン（PNH タイプⅢ）の存在比
が 10％以上の発作性夜間ヘモグロビン尿症患者 87 例を対象とし、本剤又はプラセボを投与した。Hb 安定化※はプラセ
ボ群で 0.0%（0/44 例）及び本剤群で 48.8%（21/43 例）の患者で達成された（p<0.001、Fisher の正確検定）。また、濃厚赤血球輸血単位数（中央値［最小値、最大値］）は、プラセ
ボ群で 10 単位［2 単位、21 単位］、本剤群で 0 単位［0 単位、
16 単位］であった（p<0.001、Wilcoxon の順位和検定）。
※
各患者において、観察期間中（定義）における輸血時の Hb
値を輸血設定値とし、投与期間中に Hb 値が輸血設定値を上回り、かつ輸血を受けなかった場合に Hb 安定化が達成されたと定義【薬効薬理】
１．本剤は抗ニワトリ赤血球抗体で感作させたニワトリ
赤血球のヒト血清による溶血を抑制した５）。
２．本剤のヒトC5に対する解離定数（平均値±標準偏５pmol／L（３７差）は４６±１．
６pmol／L（２５℃）、１２０±５．
℃）であった６）。

＊＊ 非典型溶血性尿毒症症候群

非典型溶血性尿毒症症候群患者を対象とした臨床試験
はすべて髄膜炎菌ワクチン接種下で実施された。また、髄膜炎菌ワクチン接種前又は接種後 14 日以内に本剤が投与される場合には抗菌剤が予防的に投与された。なお、国内臨床試験（C11-005J）の小児患者では肺炎球菌ワ
クチン及びインフルエンザ菌b型ワクチンの接種下で実施された。
1. 国内臨床試験 C11-005J
本剤投与中の非典型溶血性尿毒症症候群患者3例を対象とした非盲検非対照試験において、本剤1回600mg又は1200mgを2週に1回の頻度で静脈内投与したときの血小板数の推移は下表のとおりであり、投与期間中3例とも
施設基準下限値以上で推移した。また、投与期間中に血漿療法及び新規の透析を実施した患者は認められず、ベースラインから透析を実施していた1例では透析を離脱した。

【有効成分に関する理化学的知見】
一般名：エクリズマブ（遺伝子組換え）
Eculizumab（Genetical Recombination）（JAN）
本 質：エクリズマブは、遺伝子組換えヒト化モノク
ローナル抗体であり、マウス抗ヒト補体C5α鎖抗体の相補性決定部及びヒトフレームワー
ク部からなる改変部、並びにヒトIgG由来定常部からなる。L鎖の定常部はκ鎖に由来する。
また、H鎖定常部のCH1部、ヒンジ部及びCH2部の一部はIgG２（γ2鎖）からなり、CH2部の残りとCH3部はIgG４（γ4鎖）からなる。エクリ５

（１）重大な副作用
１）髄膜炎菌感染症：髄膜炎菌感染症を誘発することがあるので、本剤の投与に際しては、当該感染症の初期徴候（発熱、頭痛、項部硬直、羞明、精神状態の変化、痙攣、悪心・嘔吐、紫斑、点状出血等）等の観察を十分に行い、髄膜炎菌感染症が疑われた場合には、直ちに診察し、抗菌剤の投与等の適切な処置を行うこと。海外において、死亡に至った重篤な髄＊＊膜炎菌感染症が認められている。
２）infusion reaction：ショック、アナフィラキシー様症状等があらわれることがある。発現した場合には本剤の投与を中止し、適切な処置を行うこと。

１０％以上（２）その他の副作用
以下のような副作用があらわれた場合には、症状に応じて投与を中止するなど、適切な処置を行うこと。
国内臨床試験（発作性夜間ヘモグロビン尿症）＊＊

血液５％〜１０％未満

５％未満

胃腸

下痢、悪心、 上腹部痛、消嘔吐、腹痛、 化不良
便秘

腹部不快感、腹部膨満、歯痛、アフ
タ性口内炎、嚥下
障害、直腸出血、
胃の不快感

皮膚

-

発疹、そう痒

皮膚乾燥、紅斑、
脱毛症

筋骨格

背部痛、関
節痛、四肢
痛、筋痛

筋痙縮、筋骨格痛、関節腫脹、頸痛

側腹部痛、筋骨
格系胸痛

全身障害
及び
投与局所

発熱、イン
フルエンザ
様疾患

疲労、胸痛、
末梢性浮腫

倦怠感、疼痛、悪寒、冷感、腫脹

傷害

挫傷-

擦過傷、転倒・転落、関節捻挫、四
肢損傷

血液

-

-

貧血、好中球減少症

１０％以上

５％〜１０％未満

５％未満-

白血球減少症

大球性貧血、好
中球減少症

心臓

-

-

動悸

-

-

耳痛

耳

-

耳鳴

-

耳

眼

-

結膜出血

白内障、強膜出血

眼--

眼痛、結膜炎--季節性アレルギー

胃腸

悪心、嘔吐

-

腸炎

免疫系

全身障害
及び
投与局所

発熱

胸部不快感、
疲労

腋窩痛、悪寒、注
射部位硬結、倦怠感、末梢性浮腫

代謝--低カリウム血症、
ヘモクロマトー
シス

肝胆道

-

-

高ビリルビン血症

腎--排尿困難、腎疝痛単純ヘルペス、麦粒腫、インフルエ
ンザ、口腔ヘルペ
ス、咽頭炎

生殖系

-

-

腟出血

血管

-

血腫

高血圧

感染症

臨床検査

鼻咽頭炎

-

-

ALP上昇、ビ
リルビン上昇＊＊ 国内、海外臨床試験及びレトロスペクティブ調査（非C−反応性蛋白増
加、肝酵素増加、白血球数増加、尿中白血球陽性

典型溶血性尿毒症症候群）
１０％以上

５％〜１０％未満

５％未満

代謝

-

-

食欲不振、糖尿病

血液--関節痛、筋肉痛、
四肢痛

白血球減少
症

リンパ球減少症、貧血

凝固因子異常筋骨格

耳-

回転性めまい

-

神経系

頭痛

-

浮動性めまい、
頭部不快感、感
覚鈍麻

胃腸

-

悪心、嘔吐

下痢

-

発熱

無力症、

生殖系

-

-

陰嚢障害

全身障害
及び
投与部位

呼吸器

-

上気道炎

咳嗽、鼻閉、鼻漏

感染症

-

-

皮膚

湿疹

-

皮膚乾燥、紅斑、多形紅斑

鼻咽頭炎、腹膜炎、医療機器関連感染、
帯状疱疹、膿痂疹、
BK ウイルス感染、
真菌感染、気道感
染、尿路感染、敗血症、海外臨床試験（発作性夜間ヘモグロビン尿症）
感染症

５％未満

出

１０％以上

５％〜１０％未満

尿路感染、鼻咽頭炎、上気道感染、ウイルス感染

口腔ヘルペス、 胃腸炎、蜂巣炎、インフルエン 咽頭炎、膀胱炎、ザ、気道感染、 ウイルス性胃腸炎、副鼻腔炎、鼻 限局性感染、下気炎、気管支炎 道感染、耳部感染、
消化管感染、歯感
染、感染、扁桃炎

臨床検査

-

-

ヘモグロビン減少、ハプトグロ
ビン減少

代謝

-

-

高アルブミン血症

神経系

-

頭痛

振戦

腎

-

-

血尿

精神系

不眠症

-

うつ病、不安、
憂鬱感

呼吸器

-

-

口腔咽頭不快感、
咳嗽、鼻漏

神経系

めまい、頭痛-嗜眠、片頭痛、知覚障害、失神

皮膚

-

脱毛症

多毛症、皮膚炎、紅斑、そう痒症

呼吸器

咳嗽、咽喉
頭疼痛

鼻出血、呼吸困難、鼻閉

鼻漏、湿性咳嗽、
咽喉乾燥、洞鬱血

血管-

進行性高血圧高血圧、静脈硬化症

３４．高齢者への投与
高齢者では一般に生理機能（腎機能、肝機能、免疫機能等）が低下しているので、患者の状態を観察しながら、慎重に投与すること。

２）マウスの胚・胎児発生試験（６０mg／kgを器官形成期に静脈内投与）において、網膜形成異常が認められた１）。
【薬物動態】＊＊ 発作性夜間ヘモグロビン尿症患者

５．妊婦、産婦、授乳婦等への投与（１）妊婦
妊婦又は妊娠している可能性のある婦人には、治療上の有益性が危険性を上回ると判断される場合にのみ投与すること。［妊娠中の投与に関する安全性は確立していない。］

１．国内臨床試験 C07-001（AEGIS study２））
発作性夜間ヘモグロビン尿症患者に本剤６００mgを週１回で計４回、その１週間後から本剤９００mgを２週に１回の頻度で計５回静脈内投与した時の血清中濃度は、
下図のように推移した。また、投与１２週後における血清中トラフ濃度は１１６．
５±１０．
９３µg／mLであった。

（２）授乳婦
授乳中の婦人には、授乳を中止させること。
［授乳中の投与に関する安全性は確立していない。］

エクリズマブ血清中濃度（μg ／mL）

250

６．小児等への投与＊＊ 発作性夜間ヘモグロビン尿症患者において、低出生体
重児、新生児、乳児、幼児又は小児に対する安全性は確立していない。
非典型溶血性尿毒症症候群患者において、低出生体重児、新生児又は2ヵ月未満の乳児に対する安全性は確立されていない（使用経験がない）。
７．適用上の注意（１）調製時＊ 調製後、微粒子及び変色がないか、目視検査を行うこと。（変色、異物、その他異常を認めたものは使用しな
いこと。）
１）滅菌シリンジでバイアルから全量を抜き取り、必要量を点滴バッグ等に注入する。
２）日局生理食塩液、日局ブドウ糖注射液（5％）又は日局リンゲル液を点滴バッグ等に添加し、本剤を5mg/mLに希釈する。（希 釈した液の容量は本剤 3 0 0 m gの場 合＊＊
60mL、600mgの場合120mL、900mgの場合180mL、1200mgの場合240mLである。）
３）希釈した液を含有する点滴バッグ等を静かに倒立させるなど、緩やかに溶解し、混和する。（抗体タン
パクが凝集するおそれがあるため、決して激しく振らないこと。）
４）調製後、希釈した液は速やかに使用すること。な
お、やむを得ず保存する場合は、希釈した液は２〜２５℃で保存し、２４時間以内に使用すること。
５）希釈した液を投与前に室温になるまで放置すること。（加熱しないこと。）

200

150

100

50

0
0

2

4

6

8

10

12

週

図：国内臨床試験におけるエクリズマブの血清中濃度推移
血清中濃度の被験者数は１０週のみ２８例、他は２９例であった。

２．海外臨床試験
C04-001（TRIUMPH study３））
発作性夜間ヘモグロビン尿症患者（４３例）に本剤６００mgを
週１回で計４回、その１週間後から本剤９００mgを２週に１回の頻度で計１１回静脈内投与した時の血清中トラフ濃度は、投与１週時４５．
１±３．
８１µg／mL、投与４週時
３±８．
６５µg／mL、投１１３．
５±８．
７０µg／mL、投与６週時１０４．
８±１０．
８４
与１２週時９６．
５±９．
３８µg／mL、投与２６週時１０１．
µg／mLであった（n=４０〜４２）。
C04-002（SHEPHERD study４））
発作性夜間ヘモグロビン尿症患者（９７例）に本剤６００mgを
週１回で計４回、その１週間後から本剤９００mgを２週に１回の頻度で計２４回静脈内投与した時の血清中トラフ濃度は、投与１週時４５．
８±３．
００µg／mL、投与４週時
６±５．
７７µg／mL、投１０４．
５±５．
０８µg／mL、投与６週時１００．
４±６．
６３µg／
与１２週時９２．
６±５．
３６µg／mL、投与２６週時９８．
mL、投与５２週時１１０．
３±８．
９２µg／mLであった（n=９２〜９６）。

（２）投与時１）本剤は点滴静注用としてのみ用い、急速静脈内投
与、皮下投与、筋肉内投与をしないこと。
２）本剤は独立したラインより投与するものとし、他の注射剤、輸液等と混合しないこと。
＊＊ ３）
希釈した液を18歳以上では25〜45分、18歳未満では1〜4時間かけて点滴静注すること。
４）本剤の投与中に副作用が発現した場合は、医師の判断で投与速度を遅くする又は投与を中止し、投与終了後、患者の症状が安定するまで慎重に観察すること。

＊＊ 非典型溶血性尿毒症症候群

1.国内臨床試験C11-005J
本剤投与中の非典型溶血性尿毒症症候群患者3例に本剤1回600mg又は1200mgを2週に1回の頻度で静脈内投与
した時の投与12週時の血清中濃度を測定した。

８．その他の注意
１）臨床試験において抗体反応が検出された患者が認められたが、抗体発現と臨床効果又は有害事象との相関は認められなかった。

投与12週時の血清中濃度（µg/mL）

年齢

体重

1回投与量

ピーク濃度

トラフ濃度

8歳

27.3kg

600mg

553.6

352.1

6歳

18.9kg600mg a)

524.1

384.8

1200mg

517.1

377.1

31歳 53.9kga）10kg以上20kg未満の患者に対する1回あたりの承認用量は300mgである。

４

【用法・用量】【使用上の注意】
１．慎重投与（次の患者には慎重に投与すること）
１）髄膜炎菌感染症の既往のある患者［本剤により髄膜炎菌感染症に罹患しやすくなる可能性がある。］
２）感染症の患者又は感染症が疑われる患者［本剤は補体C5の開裂を阻害し、終末補体複合体C5b-9の生成＊＊を抑制すると考えられる。特に莢膜形成細菌（髄膜炎菌、肺炎球菌、インフルエンザ菌等）による感染症に罹患しやすくなる可能性がある。］＊＊ 発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制

通常、成人には、エクリズマブ（遺伝子組換え）として、１回６００mgから投与を開始する。初回投与後、週１回の間隔で初回投与を含め合計４回点滴静注し、その１週間後（初回投与から４週間後）から１回９００mgを２週に１回の間隔で点滴静注する。
＊＊ 非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障
害の抑制
通常、エクリズマブ（遺伝子組換え）として、下記の用法・用量で点滴静注する。
年齢又は体重

導入期

維持期

18歳以上

1回900mgを
週1回で計4回

初回投与4週間後から
1回1200mgを2週に1回

1回900mgを
週1回で計4回

初回投与4週間後から
1回1200mgを2週に1回

30kg以上40kg未満1回600mgを
週1回で計2回

初回投与2週間後から1回900mgを2週に1回20kg以上30kg未満1回600mgを
週1回で計2回

初回投与2週間後から
1回600mgを2週に1回

10kg以上20kg未満1回600mgを
週1回で計1回

初回投与1週間後から
1回300mgを2週に1回

5kg以上
10kg未満1回300mgを
週1回で計1回

初回投与1週間後から
1回300mgを3週に1回

２．重要な基本的注意（1）本剤の製造工程において使用されている米国産のウシ血清アルブミンは、健康な米国産を含むウシから採取されたものを用いて製造されたものであり、欧州の公的機関である欧州薬局方委員会の評価に適合することが証明されている。また、ウシ血清アルブミンを使用することによる伝達性海綿状脳症（TSE）
伝播の理論的なリスク評価を行い、一定の安全性を確保する目安に達していることを確認している。現在までに本剤の投与により、伝達性海綿状脳症（TSE）がヒトに伝播したとの報告はないが、理論的リスクは完全に否定し得ないため、治療上の必要性を十分に検討した上で、その旨をその他の安全性に関する対策とともに患者へ十分説明すること。
＊＊（2）
発作性夜間ヘモグロビン尿症においては、本剤投与によりPNH赤血球クローンが増加するため、本剤を中止した場合に重篤な血管内溶血が認められるおそれがある。本剤の投与を中止した患者に対しては、
最低８週間、血管内溶血及びそれに付随する臨床症状の変化を注意深く観察し、必要に応じて適切な処置を行うこと。
＊＊（3）
非典型溶血性尿毒症症候群においては、本剤投与開始後は血小板数等を定期的にモニタリングし、改善傾向が認められない場合は、本剤の投与継続の要否を検討すること。なお、本剤を中止した場合に重度の血栓性微小血管障害が発現するおそれがあるた
め、本剤の投与中止後、最低12週間は患者の状態を注意深く観察し、必要に応じて適切な処置を行うこ
と。

18歳未満
40kg以上＜用法・用量に関連する使用上の注意＞
＊＊ 共通

＊＊

＊＊

＊＊
＊＊

日局生理食塩液、日局ブドウ糖１．本剤を投与する際には、注射液（５％）又は日局リンゲル液を用いて５mg／mLに希釈すること。
（「適用上の注意」の項参照）
２．本剤は独立した点滴ラインより、希釈した液を18
歳以上では25〜45分、18歳未満では1〜4時間かけて点滴静注するが、患者の年齢、体重に応じて適宜調整すること。
発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制
１．本剤の血中濃度の低下により急性の溶血発作の発現が懸念されるため、投与間隔を遵守すること。
２．本剤投与開始2週までに血清中乳酸脱水素酵素（LDH）活性の低下が認められない場合には、本剤の投与継続の要否を検討すること。
非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制
１．血漿交換により本剤の一部が除去されること、新鮮
凍結血漿内には補体C5が含まれることから、本剤投
与中に血漿交換又は新鮮凍結血漿輸注を施行する必要がある場合は、血漿交換の施行後又は新鮮凍結血
漿輸注の施行前に、下表を参考に本剤の補充投与を考慮すること。なお、下表はシミュレーション結果に基づき設定されたものであることから、補充投与
後は患者の状態を慎重に観察すること。

血漿交換
新鮮凍結
血漿輸注

直近の
本剤投与量

本剤の補充用量

補充投与の
時期

300mg

1回につき300mg

施行後600mg以上 1回につき600mg

60分以内

300mg以上 1回につき300mg

施行
60分前

３．副作用
＊＊ 発作性夜間ヘモグロビン尿症

国内臨床試験の 29 例中 27 例（93.1％）に副作用が認められ、主なものは頭痛（51.7％）、鼻咽頭炎（37.9％）及び悪心（20.7％）等であった。
（承認時）
海外臨床試験の 195 例中 193 例（99.0％）に有害事象が認められ、主なものは頭痛（51.3％）、鼻咽頭炎（42.1％）、
上気道感染（30.8％）、悪心（25.1％）、下痢（22.1％）及び背部痛（20.0％）等であった。
（承認時）＊＊ 非典型溶血性尿毒症症候群

国内臨床試験及びレトロスペクティブ調査の 3 例中 2
例に副作用が認められた。2 例のうち 1 例に医療機器関
連感染及び鼻咽頭炎が複数回認められ、別の 1 例には悪心、嘔吐、体温上昇、高アルブミン血症、口腔咽頭不快感、脱毛症、多毛症が認められた。
（効能追加時）
海外臨床試験の37例中16例（43.2%）に副作用が認められ、主なものは白血球減少症（10.8%）、頭痛（8.1%）等であった。また、海外レトロスペクティブ調査の30例中22
例に有害事象が認められ、主なものは発熱（30%）、嘔吐（23%）、咳嗽（23%）、上気道感染（20%）等であった。
（効
能追加時）

＊＊ ２．
本剤の血中濃度の低下により、血栓性微小血管障害の増悪が懸念されるため、投与間隔を遵守すること。
２＊＊ ２.海外臨床試験

C08-002A/B
非典型溶血性尿毒症症候群患者（17 例）に本剤 900mg
を週 1 回で計 4 回、その 1 週間後から本剤 1200mg を 2
週に 1 回の頻度で静脈内投与した時の投与 1 日目の血清中ピーク濃度は 188.3±47.1µg/mL であり、血清中トラフ濃度は投与 4 週時 152.6±61.8µg/mL、投与 26 週時
194.8±83.1µg/mL であった（n=13 〜 16）。
C08-003A/B
非典型溶血性尿毒症症候群患者（20 例）に本剤 900mg を
週 1 回で計 4 回、その 1 週間後から本剤 1200mg を 2 週に
1 回の頻度で静脈内投与した時の投与 1 日目の血清中ピー
ク濃度は 222.7±48.9µg/mL であり、血清中トラフ濃度は投与 4 週時 222.4±53.3µg/mL、投与 26 週時 276.8±101.0µg/mL であった（n=18 〜 20）。

1回投与量

血小板数（×104/µL）

年齢

体重

8歳

27.3kg

600mg

12.0〜41.0

23.7

19.1〜31.1

6歳

18.9kg600mg a) 13.0〜35.0

36.2

24.1〜41.2

1200mg25.9

23.6〜27.8

31歳 53.9kg

施設基準値 ベースライン 投与期間中

13.1〜36.2a）10kg以上20kg未満の患者に対する1回あたりの承認用量は300mgである。

2.海外臨床試験
C08-002A/B
18 歳以上、又は 12 歳以上 18 歳未満かつ体重 40kg 以上
で血漿療法抵抗性の非典型溶血性尿毒症症候群患者 17 例を対象とした非盲検非対照試験において、本剤 900mg を
週 1 回で計 4 回、その 1 週間後から本剤 1200mg を 2 週に
1 回の頻度で静脈内投与した。その結果、血小板数（平均値± 標準偏差）は、ベースライン時 10.9±3.2×104 /µL から投与
26 週時 21.0±6.8×104 /µL に増加し、ベースラインから投与
26 週時の変化量の最小二乗平均値［95% 信頼区間］は7.3×104 /µL［4.0×104 /µL、10.5×104 /µL］であった。
C08-003A/B
18 歳以上、又は 12 歳以上 18 歳未満かつ体重 40kg 以上
で血漿療法を 8 週間以上施行されている非典型溶血性尿毒症症候群患者 20 例を対象とした非盲検非対照試験において、本剤 900mg を週 1 回で計 4 回、その 1 週間後から本剤 1200mg を 2 週に 1 回の頻度で静脈内投与した。その結果、血栓性微小血管障害イベントフリー※1 を達成した患者割
合は 80%（16/20 例）であった。

【臨床成績】＊＊ 発作性夜間ヘモグロビン尿症

発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象とした臨床試
験は、すべて髄膜炎菌ワクチン接種下で実施された。
１．国内臨床試験 C07-001（AEGIS study２））
過去 2 年以内に赤血球輸血が必要と判断され、赤血球中のGPI 欠損赤血球クローン（PNH タイプⅢ）の存在比が 10％以上の発作性夜間ヘモグロビン尿症患者 29 例を対象とし、本剤を投与した。ベースラインの LDH（中央値［最小値、最大値］）は 1,814.0 U/L［627.8 U/L、3,642.5 U/L］、投与 12 週目の LDH は 244.0 U/L［187.0 U/L、2,715.0 U/L］であり、LDHの低下が認められた（p<0.0001、Wilcoxon の符号付順位検定）。

3. 海外レトロスペクティブ調査 C09-001r
本剤の投与歴を有する非典型溶血性尿毒症症候群患者 30例（生後 2 ヵ月以上 12 歳未満 15 例、12 歳以上 15 例）を対象としたレトロスペクティブ調査が実施された結果、血小板数の正常化※2 を達成した患者割合は、12 歳未満 93.3%（14/15 例）、12 歳以上 73.3%（11/15 例）であった。また、血栓性微小血管障害イベントフリー※1 を達成した患者割合は、12 歳未満 73%（11/15 例）、12 歳以上 60%（9/15 例）であった。
※1
ベースライン値からの 25% を超える血小板数の減少、血漿療法施行、新規透析施行のいずれも認められなかった状態が 12 週間以上持続した場合と定義※2
2 回以上の連続した測定で血小板数が 15.0×104 /µL 以
上が 4 週間以上持続した場合と定義

２．海外臨床試験 C04-001（TRIUMPH study３））
過去 1 年間に少なくとも 4 回赤血球輸血を受けており、赤血球中の GPI 欠損赤血球クローン（PNH タイプⅢ）の存在比
が 10％以上の発作性夜間ヘモグロビン尿症患者 87 例を対象とし、本剤又はプラセボを投与した。Hb 安定化※はプラセ
ボ群で 0.0%（0/44 例）及び本剤群で 48.8%（21/43 例）の患者で達成された（p<0.001、Fisher の正確検定）。また、濃厚赤血球輸血単位数（中央値［最小値、最大値］）は、プラセ
ボ群で 10 単位［2 単位、21 単位］、本剤群で 0 単位［0 単位、
16 単位］であった（p<0.001、Wilcoxon の順位和検定）。
※
各患者において、観察期間中（定義）における輸血時の Hb
値を輸血設定値とし、投与期間中に Hb 値が輸血設定値を上回り、かつ輸血を受けなかった場合に Hb 安定化が達成されたと定義【薬効薬理】
１．本剤は抗ニワトリ赤血球抗体で感作させたニワトリ
赤血球のヒト血清による溶血を抑制した５）。
２．本剤のヒトC5に対する解離定数（平均値±標準偏５pmol／L（３７差）は４６±１．
６pmol／L（２５℃）、１２０±５．
℃）であった６）。

＊＊ 非典型溶血性尿毒症症候群

非典型溶血性尿毒症症候群患者を対象とした臨床試験
はすべて髄膜炎菌ワクチン接種下で実施された。また、髄膜炎菌ワクチン接種前又は接種後 14 日以内に本剤が投与される場合には抗菌剤が予防的に投与された。なお、国内臨床試験（C11-005J）の小児患者では肺炎球菌ワ
クチン及びインフルエンザ菌b型ワクチンの接種下で実施された。
1. 国内臨床試験 C11-005J
本剤投与中の非典型溶血性尿毒症症候群患者3例を対象とした非盲検非対照試験において、本剤1回600mg又は1200mgを2週に1回の頻度で静脈内投与したときの血小板数の推移は下表のとおりであり、投与期間中3例とも
施設基準下限値以上で推移した。また、投与期間中に血漿療法及び新規の透析を実施した患者は認められず、ベースラインから透析を実施していた1例では透析を離脱した。

【有効成分に関する理化学的知見】
一般名：エクリズマブ（遺伝子組換え）
Eculizumab（Genetical Recombination）（JAN）
本 質：エクリズマブは、遺伝子組換えヒト化モノク
ローナル抗体であり、マウス抗ヒト補体C5α鎖抗体の相補性決定部及びヒトフレームワー
ク部からなる改変部、並びにヒトIgG由来定常部からなる。L鎖の定常部はκ鎖に由来する。
また、H鎖定常部のCH1部、ヒンジ部及びCH2部の一部はIgG２（γ2鎖）からなり、CH2部の残りとCH3部はIgG４（γ4鎖）からなる。エクリ５

（輸入品）【製造販売元】

ズマブは、マウス骨髄腫（NS0）細胞により産生される。
エクリズマブは、448個のアミノ酸残基からなるH鎖２分子及び２１４個のアミノ酸残基からなるL鎖２分子で構成される糖タンパク質（分子量：約１４５，
２３５）である。

〒１５０−００１２ 東京都渋谷区広尾１−１−３９
恵比寿プライムスクエアタワー
TEL：０３−６４１８−０７７０【承認条件】＊＊ 発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制
１．国内の臨床試験成績は限られていることから、製造販売後一定期間は本剤を投与された全症例を対象に使用成績調査を実施し、本剤使用患者の背景情報を把握するとともに、本剤の安全性及び有効性に関するデータを収集し、本剤の適正使用に必要な措置を講じること。
２．本剤の投与が、発作性夜間ヘモグロビン尿症の診断、治療に精通し、本剤のリスク等についても十分に管理できる医師・医療機関のもとで、髄膜炎菌感
染症の診断、治療に精通した医師との連携を取った
上でのみ行われるよう、製造販売にあたって必要な措置を講じること。
＊＊ 非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制
１．国内の臨床試験成績は限られていることから、製造販売後一定期間は本剤を投与された全症例を対象に使用成績調査を実施し、本剤使用患者の背景情報を把握するとともに、本剤の安全性及び有効性に関するデータを収集し、本剤の適正使用に必要な措置を講じること。
２．本剤の投与が、非典型溶血性尿毒症症候群の診断、治療に精通し、本剤のリスク等についても十分に管理できる医師・医療機関のもとで、髄膜炎
菌感染症の診断、治療に精通した医師との連携を取った上でのみ行われるよう、製造販売にあたって必要な措置を講じること。

＊＊２０１３年９月改訂（第３版）＊２０１０年５月改訂（第２版）
貯法：遮光し、凍結を避け、２〜８℃で保存すること。
使用期限：製造後２年６ヵ月（外箱に表示の期限内に使用すること）
注）注意−医師の処方せんにより使用すること

日本標準商品分類番号
８
７
６
３
９
９

抗補体（C５）モノクローナル抗体製剤
生物由来製品、劇薬、処方せん医薬品注）

Eculizumab（Genetical Recombination）
エクリズマブ（遺伝子組換え）点滴静注製剤

承認番号 ２
２
２
０
０AMX０
０
３
１
６
０
０
０
薬価収載
２
０
１
０年６月
販売開始
２
０
１
０年６月
効能追加
２
０
１
３年９月
国際誕生
２
０
０
７年３月

本剤は、マスターセルバンクとワーキングセルバンクの調製及び保存時、並びに細胞培養時の培地成分として米国産ウシ由来成分（血清
アルブミン）
を用いて製造されたものである。ウシ成分を製造工程に使用しており、本剤による伝達性海綿状脳症（TSE）伝播の理論的リ
スクを完全には否定し得ないので、疾病の治療上の必要性を十分に検討の上、本剤を投与すること。
（「重要な基本的注意」の項参照）

米国産ウシ由来成分（血清アルブミン）及びオーストラ
リア又はニュージーランド産ヒツジ由来コレステロー
ルを用いて製造されたものである。

【警告】
１．本剤の投与により、髄膜炎菌感染症を発症することがあり、海外では死亡例も認められている。本剤の投与に際しては、髄膜炎菌感染症の初期徴候（発熱、頭痛、項部硬直等）に注意して観察を十分に行い、髄膜炎菌感染症が疑われた場合には、直ちに診察し、抗菌剤の投与等の適切な処置を行うこと。なお、髄膜炎菌感染症は致命的な経過をたどることがあるので、緊急時に十分に措置できる
医療施設及び医師のもとで、あるいは髄膜炎菌感
染症の診断及び治療が可能な医療施設との連携下で投与すること。また、髄膜炎菌感染症のリスクについて患者に説明し、当該感染症の初期徴候を確実に理解させ、髄膜炎菌感染症に関連する副作用が発現した場合には、主治医に連絡するよう患者に注意を与えること。
（「重大な副作用」の項参照）＊＊ ２．
本剤は、発作性夜間ヘモグロビン尿症、あるいは
非典型溶血性尿毒症症候群に十分な知識を持つ医師のもとで、治療上の有益性が危険性を上まわると判断される場合にのみ投与すること。また、本剤投与開始に先立ち、本剤は疾病を完治させる薬剤ではないことを含め、本剤の有効性及び危険性を患者又はその家族に十分説明し、同意を得てから投与すること。

【包装】
ソリリス点滴静注３００mg １バイアル３０mL【主要文献】
１）社内資料：Benjamin RF．et al，
マウスにおける胚−胎児発生に関する試験（２００２年）＊＊ ２）
Kanakura Y. et. al, Int J Hematol, 2011 ; 93.36-46
３）Hillmen P．et al，New England Journal of Medicine，
２００６；３５５：１２３３−１２４３８４
７．
４）Brodsky RA et al．
Blood２
０
０
８：１
１
１
（４）
：１
８
４
０−１
５）社内資料：Terrie LU．et al，溶血性試験（２００５年）
６）社内資料：Rekha P．et al，ヒト補体C5に対する親和性試験（２００５年）【効能・効果】
発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制＊＊ 非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障
害の抑制＜効能・効果に関連する使用上の注意＞＊＊ 共通

１．本剤は補体C5の開裂を阻害し、終末補体複合体
C5b-9の生成を抑制すると考えられるため、髄膜炎菌をはじめとする莢膜形成細菌による感染症を発症しやすくなる可能性があることから、本剤の有効性及び安全性を十分に理解した上で、本剤投与の是非を慎重に検討し、適切な対象患者に対し投与を開始すること（【臨床成績】の項参照）。
また、特に小児への本剤投与に際しては、肺炎球菌、インフルエンザ菌b型に対するワクチンの接種状況を確認し、未接種の場合にはそれぞれのワ
クチンの接種を検討すること。
＊＊ 発作性夜間ヘモグロビン尿症における溶血抑制
１．フローサイトメトリー法等により検査を行い、発作性夜間ヘモグロビン尿症と確定診断された患者に投与を開始すること。
２．本剤を投与開始する際には、溶血のため赤血球輸血が必要と考えられ、今後も輸血の継続が見込まれる患者を対象とすること。
３．本剤による血栓塞栓症の抑制効果、腎機能改善効
果及び延命効果は確認されていない。
４．本剤の急性溶血発作に対する改善効果は確認され
ていない。
＊＊ ５．
本剤投与によりPNH赤血球クローンが増加するため、本剤を中止した場合に重篤な血管内溶血が認められるおそれがあることから、本剤の有効性及び安全性を十分に理解した上で、本剤投与の是非を慎重に検討し、適切な対象患者に対し投与を開始すること。
＊＊ 非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制
１．本剤の適用にあたっては、日本小児科学会及び日本腎臓学会の診断基準等に基づいて非典型溶血性
尿毒症症候群と診断された患者を対象とすること。

【禁忌】（次の患者には投与しないこと）
１．髄膜炎菌感染症に罹患している患者［症状を悪化させるおそれがある。］
２．本剤の成分に対し過敏症の既往歴のある患者【組成・性状】
１バイアル（ストッパー付）
３０mL中【文献請求先】
主要文献に記載の社内資料に関しても下記にご請求下さい。
アレクシオン ファーマ合同会社
メディカル インフォメーション センター
〒１５０−００１２ 東京都渋谷区広尾１−１−３９
恵比寿プライムスクエアタワー
TEL：０１２０−５７７６５７

有効成分

エクリズマブ（遺伝子組換え）３００mg

添加物

塩化ナトリウム
リン酸二水素ナトリウム
リン酸一水素ナトリウム
ポリソルベート８０

性状

無色澄明な液

pH

pH６．
８〜７．
２

２６３．
１mg
１３．
８mg
５３．
４mg
６．
６mg

浸透圧比
約１（日局生理食塩液により希釈後（５mg／mL））（生理食塩液対比）

マスターセルバンクとワーキングセルバンクの保存時の培地成分としてニュージーランド産ウシ胎仔血清、並びにマスターセルバンクとワーキングセルバンクの調製及び保存時、並びに細胞培養時の培地成分として
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