（上場市場）東京証券取引所 グロース市場（証券コード）4594

会社ご紹介

バイオ IR DAY: ブライトパス・バイオ

2024年 7⽉10⽇
ブライトパス・バイオ株式会社
Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.

ブライトパス・バイオ株式会社
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本資料の取扱いについて（免責事項）
 本書には、当社に関連する見通し、将来に関する計画、経営目標などが記載されています。
これらの将来の見通しに関する記述は、将来の事象や動向に関する現時点での仮定に基づくものであり、当該仮定が必ずしも正確であるという保証はありません。様々な要因により実際の業績が本書の記載と著しく異なる可能性があります。
 当社は、将来の事象などの発生にかかわらず、既に行っております今後の見通しに関する発表等につき、開示規則により求められる場合を除き、必ずしも修正するとは限りません。
 本資料は、投資者に対する情報提供を目的として、経営情報や財務情報等の情報及び将来の事業計画等を記載したものであり、投資勧誘を目的としたものでありません。実際に投資を行う際には、ご自身のご判断で行うようお願いいたします。
 研究開発中の医薬品に関する情報を記載しておりますが、広告宣伝、医学的アドバイスを目的にしているものではありません。
 本資料に記載された情報につきまして、予告なく変更される可能性があります。本資料に基づいて被ったいかなる損害についても、当社及び情報提供者は一切責任を負いかねます。

1

ハイライト1

免疫ががん細胞を排除するメカニズムを利用したがん治療薬の開発に特化

２

製薬企業への早期開発段階でのライセンス・アウトを出口とする事業モデル

３

抗体医薬パイプラインのライセンス・アウトとCAR-iPSNKTの臨床試験入りにむけての準備に注力 現在は先行開発投資期間

 現在進めている調達プログラムの資金はCAR-iPSNKT開発に集中投下

2

がん治療法における「がん免疫治療薬」の位置づけ

 当社は、ここ15年でがん治療のあり方を大きく変えたがん免疫治療薬の開発に特化
局所への対応1846

外科手術

がん治療法の拡がりの歴史

再発・転移への対応
1903

1949

2010

第4の治療法: がん免疫治療2024がん細胞

放射線療法

化学療法

キラーT細胞3がん治療法における「がん免疫治療薬」の位置づけ (続) がん免疫のメカニズムを利用した治療薬
局所への対応1846

外科手術

がん治療法の拡がりの歴史

再発・転移への対応
1949

1903

2010

第4の治療法: がん免疫治療
がん細胞

がん細胞がターゲット
放射線療法

2024

免疫チェックポイント抗体
キイトルーダⓇ(抗PD-1抗体)の2024年予想売上高 が全医薬品の中でトップに- Nature Reviews Drug Discovery誌予想 271.9億ドル(4.3兆円)

化学療法

キラーT細胞

がん免疫のメカニズムを利用した治療薬＝キラーT細胞がターゲット

4

開発パイプライン
開発品

第4の治療法: がん免疫治療

がん細胞メカニズム/標的

がん種

iPS細胞由来再生NKT細胞

頭頸部がん

HER2 CAR-T

骨・軟部肉腫婦人科がん

探索

細胞医薬 ＝がん細胞を殺傷する免疫細胞を直接投与する治療薬
BP2201

BP2202

BP2301

CAR-iPSNKT（標的非開示）

非臨床

PI

PII

血液がん

抗体医薬 ＝がん細胞を殺傷する免疫細胞に働きかける治療薬

キラーT細胞

BP1200

CD73

BP1210

TIM-3

BP1202
BP1212がんワクチン
BP1209

CD39

CD39×TIM-3

個別化ネオアンチゲン

固形がん5

事業領域

 医薬品市場で大きな割合を占め高い成長率を示すがん免疫治療薬
2028年の治療領域別予想世界売上高および売上高成長率*12028 年の世界売上高（10億ドル）

450

がん

400
350

うち、
がん免疫治療薬17兆円*2
年率14.9%成長*2

300
250
200
150
100

500

感染症

ワクチン

-6-4

筋骨格系
-2

内分泌系

血液呼吸器系

02

中枢神経系

免疫調節

循環器系
4

68

売上高成長率：2022年－2028年 (%)

10121416

出典：
1. EvaluatePharma, WORLD PREVIEW 2023 (October 2023)
2. Global Immuno-Oncology Market Research (May 2023)

6事業モデル 製薬企業への早期開発段階でのライセンス・アウトを出口とする事業モデル

 現在は開発投資先行期間自己完結モデル

研究開発
シーズ創成

製造販売

非臨床試験

後期臨床試験

早期臨床試験

開発投資(一般的に10+年)

製薬企業

後期臨床試験
ライセンスアウト

ライセンス・アウト型
シーズ創成

契約一時金収入

非臨床試験

早期臨床試験

マイルストン
収入

創薬ベンチャー

 中長期的にライセンスアウト型から自己完結型へ段階的に移行

上市販売

上市販売ロイヤリティ
収入

新薬開発の途中で、すべてを自己完結できる製薬企業に、開発製造販売ライセンスを渡すことによって、開発投資先行期間を短縮し早期収益化

7

01
中核パイプライン

細胞医薬パイプラインBP2202: CAR iPS-NKT
CAR-T• 血液がん治療に革新をもたらした細胞医薬• 多くの承認薬
T細胞

CAR-T細胞CAR(キメラ抗原受容体)

細胞
業界全体の取り組み 診断が確定してから患者自身の採血したT細胞から製造（自家）• 製造成否の不確実性• 長い待ち時間• “特注品”の製造コスト

 診断確定前に、健常人ドナーのT細胞から予め製造を終えておく（他家）• 製造の確実性• 待ち時間無し

抗原 (がんの目印)

がん細胞
承認薬（血液がん領域）
開発企業

開発成功がもたらした企業取引

・・

上市CAR-T製品

買収 120億ドル(2017)

買収90億ドル(2018)

現状、この取り組みはあまりうまく行っていない

健常人ドナー由来のT細胞が、患者の体内で、患者の免疫システムによる排除を受けて持続せず、臨床効果が長続
きしない

9

細胞

BP2202による現在の他家CAR-Tのもつ課題の解決の「ゲーム・チェンジ」

 T細胞
T細胞
(自家)
CAR-T細胞 NKT細胞

iPS細胞から作製したNKT細胞(他家)

CAR-T細胞CAR(キメラ抗原受容体)

がん細胞

抗原 (がんの目印)

CAR(キメラ抗原受容体)

抗原 (がんの目印)

がん細胞① 患者自身のT細胞を患者体内で活性化させる他家NKT細胞を使用
患者自身の抗腫瘍性T細胞が臨床効果の持続性をもたらす10

細胞

BP2202の問題解決 (続) 健常人ドナーのNKT細胞をiPS細胞化せずそのまま増殖させる(他家)NKT細胞を用いるにあたってのハードルの克服

 iPS細胞から分化させたNKT細胞を用いる(マスターセルバンク型他家)
無理なく、もともとのNKT細胞の機能を維持した
NKT細胞を臨床スケールで製造可能

細胞
11

次世代の新規他家CAR-T細胞の開発へ

細胞

第1世代

第2世代

自家細胞源：患者自身の血液CAR

臨床
有効性

血液がん
固形がん

製造コスト

他家

抗原
がん細胞

承認薬（血液がん領域）
開発企業

T/NK細胞
CAR

抗原
がん細胞

問題解決
スペース

上市CAR-T製品

他家iPS細胞

健常人ドナー由来

T細胞

CAR-T細胞“ 2.2 ”

健常人ドナー由来

CAR-iPSNKTiPS 由来 NKT細胞
CAR

抗原
がん細胞

問題解決
スペース

先行開発品において顕在化した課題

 投与された他家細胞が患者体内で持続しない→ 臨床効果の持続性欠如の「ゲーム・チェンジ」

 投与されたCAR-iPSNKT細胞によって患者体内で活性化された患者自身のキラーT細胞が持続→ 臨床効果の持続性の担い手

12

BP2202 これまで実行してきたこと細胞

現在の開発段階 (2023年度末時点)
BP2201(非遺伝子改変 iPS-NKT)

TCR
NK受容体ほか

BP2201(非遺伝子改変 iPS-NKT)



CAR

BP2202(CAR-iPSNKT)

薬効の確認 抗腫瘍効果の確認

知的財産権の確保 グローバル3拠点(日米欧)で特許登録

製造の実行可能性↑ 増殖率 x 高純度の目標水準達成 (ラボレベル)

 初期的な安全性と臨床活性の確認 第Ⅰ相臨床試験の完了(2024.2)
複数の前治療歴を経た難治性の再発・標準療法抵抗性頭頸部がん患者対象• 低用量群 : 1 SD, 2 PD,DCR 33.3%• 高用量群: 4 SD, 1 PD, 1NE DCR 80%, 腫瘍縮小傾向を示唆する症例あり

BP2202(CAR-iPSNKT)
遺伝子編集薬効の確認 試作品での抗腫瘍効果の研究報告 (SITC2022)

動物モデルでの抗腫瘍効果の研究報告 (SITC2023)• 非臨床コンセプト検証用試作品の担がんマウスモデルにおけるin vivo効果
マウス
生存率

 遺伝子改変技術導入 CRISPR系遺伝子改変技術の導入 (2023.5)
13

BP2202 これから実施すること

細胞今後の開発 (2024年度以降)
BP2201(非遺伝子改変 iPS-NKT)

TCR

CAR

BP2202(CAR-iPSNKT)

NK受容体ほか

BP2202(CAR-iPSNKT)
遺伝子編集

 CAR-iPSNKTのマスターセルバンク構築_
 製造法のGMP化_ 治験届に向けて非臨床・製造関連データ取得_

14

細胞

BP2202の目指す事業モデル

先行開発企業のプラットフォーム型ライセンス展開の現在第1世代で成功したメガファーマは iPS-NKプラットフォームをもつ細胞医薬ベンチャーとの提携によって第2世代に参入
メガファーマ第1世代

自家CAR-T

第2世代導入元 /買収先企業

CAR-iPS細胞由来

他家

CAR-NK /γδT /NKT

CAR-iPSNK/Mφ
最大4標的 CAR-iPSNK

TCR-T

CAR-NKT
CAR-γδT

提携解消
最大4標的 CAR-iPSNK

最初の3標的CAR-iPSNKCAR-γδT
CAR-γδT

15BP2202の目指す事業モデル (続)細胞

iPS細胞由来免疫細胞を用いる開発先行CAR-T/NK開発ベンチャーと大手製薬企業の提携事例
標的分子(Ph1開始年/予定年)
開発企業
iPS-T

非遺伝子改変2018

血液がんCAR遺伝子導入

リンパ腫
標的

多発性骨髄腫標的

HER2 (2023)

CD19 (2022)

非開示(－)TACI/BCMA(－)

非開示(2024)

非開示(2024)

CD38 (2025)

iPS-NKT

プラットフォーム型ライセンス先
小野薬品工業 2018 (2候補品)

CD19 (2023)
CD19/CD20 (－)
CD5 (－)

iPS-NK

白血病
標的

固形がんCAR遺伝子導入2021(複数候補品)
2021
2019 (3候補品)
2021(4候補品)

EGFR (2025)
GPC3 (2024)

2020(RIKEN)

千葉大学医学部附属病院（First-in-human試験）－: 研究段階でIND予定非公表

出所:各企業

1601
イベント

各パイプラインのイベント

 2023年度ハイライト: iPS-NKT(BP2201)の第I相臨床試験*で、初期的な安全性と臨床活性を確認 (2024.2**)

 2024年度以降: ①CAR-iPSNKTを優先: 米国臨床試験入りに向けて非臨床開発・CMC ＋ ➁抗体医薬パイプラインの導出に注力
細胞医薬

2022年度

BP2201

iPS-NKT

BP2202

CAR-iPSNKTBP2301

HER2 CAR-T

抗体医薬

BP1200CD73

BP1202

CD39

BP1210TIM3BP1212

CD39 x TIM3

がんワクチン

BP1209

製造開発販売権導入

2023年度

非臨床POC

2025年度

2026年度以降

改良製造工程での試験開始

P1データ
遺伝子編集技術導入

その他技術導入
P1データ

P1開始
非臨床POC

2024年度

P1治験届
患者登録進捗状況から延期

CAR-iPSNKTの治験開始を優先

非臨床POC

非臨床POC

個別化ネオアンチゲン*千葉大学医学部附属病院における医師主導治験(AMED支援の下で実施)

臨床試験**CD1-MR1 2024国際学会 (豪)にて、本橋新一郎教授 (千葉大学大学院 医学研究院 免疫細胞医学)より報告

18

01
参考

細胞

BP2301 (HER2 CAR-T)

 新規の自家HER2標的CAR-T細胞療法
 2022年5月より第 I 相臨床試験を実施中• 対象：HER2陽性骨軟部肉腫及び婦人科悪性腫瘍• 治験実施施設：信州大学医学部附属病院

HER2 CAR-T

 患者からの採血で得たT細胞

患者T細胞② CAR遺伝子導入(piggyBac法）

CAR-T治療フローCAR③ 拡大培養HER2標的CAR (キメラ抗原受容体)

がん細胞に高発現するがんの目印:HER2抗原を認識し結合する

HER2がん細胞

 幹細胞様メモリーT細胞の活用• 分化をたどるT細胞の中で、若く自己複製能と持続性に長けた幹細胞様メモリーT細胞を多くCAR-T細胞として用いることができるように製造工程を構築

T 細胞
① 採血

④ 投与

T細胞の分化過程
幹細胞様メモリー• 免疫抑制的な固形がん腫瘍組織において、すぐに疲弊し無機能化することを免れ、がんを殺傷し続けるCAR-T細胞となる

 非臨床コンセプト確認• ヒト卵巣がん細胞株 SK-OV-3 を移植した担がんマウスにおいて、BP2301投与により6匹の全てのマウスで腫瘍が完全に退縮し、再増殖しなかった
出所：ブライトパス・バイオ

AACR202220

抗体BP1200 (抗CD73抗体)

 ベスト・イン・クラスとなる新規ヒト化抗CD73モノクローナル抗体• CD73分子は多くの腫瘍で高発現し、酵素活性によりアデノシンの産生に関わる• アデノシンは、免疫細胞のがん細胞殺傷能力(抗腫瘍活性)を低下させ、がん治療の予後不良を引き起こす• BP1200は、CD73に結合しその酵素活性を阻害することによって、腫瘍環境におけるアデノシンの産生を抑制し、抗腫瘍免疫活性を高める

 BP1200は、免疫チェックポイント抗体との併用により腫瘍増殖を強く抑制
BP1200 担がんマウスにおける腫瘍抑制
800

Legend
陰性コントロール抗体

BP1200Legend600

LegendBP1200＋抗PD-L1抗体

抗PD-1抗体
Legend腫瘍の大きさ (mm3)

腫瘍の大きさ (mm3)

陰性コントロール抗体
Legend1200

BP1200Legend＋抗PD-1抗体

800

400

0010203040

がん細胞移植後日数（ 日）→ 免疫抑制

BP1200T cell
CD39
ATP

CD73酵素機能を阻害
CD73

AMP

CD73

アデノシン

アデノシン受容体

ATP

がん細胞

Legend抗PD-L1抗体

免疫抑制を解除されたT細胞ががん細胞傷害→ がん細胞増殖

400
2000010203040

がん細胞移植後日数（日）

出所： ブライトパス・バイオ ESMO2021

21

抗体

BP1202 (抗CD39抗体)
 CD39を直接細胞傷害の標的としてとらえ直した抗体• CD39分子もCD73分子同じく、多くの腫瘍で高発現し、抗腫瘍免疫活性を低下させ予後不良を引き起こすアデノシンの産生に関わる酵素活性をもつ• これまでの抗CD39抗体は、CD39酵素活性阻害のみを作用メカニズムとして開発されてきた• 当社は、このCD39を、特定のがん種でがん細胞そのものが、そして抗腫瘍免疫活性抑制をもたらす制御性T細胞(Treg, 「ティー・レグ」)が、高発現していることに着目• 当社は、抗体を改変し、CD39を目印としてがん細胞とTregを殺傷する抗体を創生

BP1202: 直接傷害

従来のCD39酵素阻害抗体→ 免疫抑制

既存のCD39抗体

CD39の酵素活性を阻害

免疫抑制を解除されたT細胞ががん細胞傷害

CD39
ATP

T細胞

T cell
NK細胞
パーフォリン/

CD73
AMP

アデノシン

アデノシン受容体

CD16BP1202
CD39

グランザイム

がん細胞/Treg直接傷害→ がん細胞増殖

ATPがん細胞

がん細胞
22抗体

BP1210 (抗TIM-3抗体)

 すべてのリガンド結合を阻止するバイパラトピック抗体• TIM-3は、多くの腫瘍において樹状細胞やT細胞といった免疫細胞が発現し、その免疫細胞の活性化を妨げ、抗腫瘍免疫活性の抑制をもたらす• よって、TIM-3に結合し、免疫抑制機能を阻害することのできる抗体は、抗腫瘍免疫活性を高められる• しかし、TIM-3には、TIM-3に結合して抑制シグナルを入れるトリガーとリガンドが複数種存在し、これまでの抗TIM3抗体は、すべてのリガンドのTIM-3への結合を阻害することができなかった

TIM3には樹状細胞のインフラマソーム活性化を制御することで抗腫瘍免疫を抑制する(Dixon, et al. 2021)

 BP1210は開発先行他社抗体が実現していないリガンドGal-9の結合阻害を、PS結合阻害とともに実現

PtdSr

BP1210は PtdSr, Gal-9双方のエピトープに結合

TIM3への結合 (%)

100

PtdSr

TIM3の発現は末端に分化したエフェクター細胞や疲弊した細胞のマーカーとして機能する(Wolt, et al. 2020）

500Gal-9 結合阻害

Isotype
陰性対照

Anapty他社抗体B
Novartis
他社抗体A

BpAb A-B
BP1210100
TIM3への結合 (%)• 当社は、二重特異性抗体化技術を使って抗体を改変し、TIM-3へのすべての種類のリガンドの結合を阻止することのできるバイパ
ラトピック抗体BP1210を創生した

PtdSr 結合阻害0.01 0.1

他社抗体C

他社抗体B
他社抗体A

500

陰性対照

他社抗体D
他社抗体E
BP12101

10

100 100023

抗体

BP1212 (抗CD39×TIM3バイスペシフィック抗体)
 CD39とTIM-3への作用メカニズムを捉え直したファースト・イン・クラス二重特異性抗体
 2つの抗腫瘍免疫活性抑制分子CD39とTIM3を標的とする作用メカニズムを再定義• 2つの免疫抑制経路を複合的に阻害することにより、従来のTIM-3のみを標的とする抗TIM-3抗体またはCD39のみを標的とする抗CD39抗体では成しえなかった抗腫瘍免疫活性亢進を実現• 従来の抗TIM-3抗体、抗CD39抗体はCD39とTIM3双方を発現する疲弊T細胞を標的としてきたが、当社は新たに、これらを共発現する樹状細胞における同細胞の機能抑制に着目した

 BP1212は担がんマウスモデルにおいて、免疫チェックポイント抗体併用により強力に腫瘍増殖を抑制した
15003)3
腫瘍の大きさ(mmTumorVolume(cm)• CD39とTIM3を共発現する細胞を選択的にターゲティングする抗CD39x 抗TIM-3バイスペシフィック抗体BP1212による抑制解除は強力な抗腫瘍免疫の活性化をもたらす

αPD-L1
αPD-L1+ BP1212

1000

500

007142128

Daysがん細胞移植後日数（
after cell transplantation日）

3524

BP1209 (個別化ネオアンチゲンワクチン)

がんワクチン

 樹状細胞へのワクチンデリバリー効果と免疫誘導を高める免疫チェックポイント抗体と 担がんマウスモデル試験で抗腫瘍免疫の亢進が示された
ワクチン

28-114Day0MC-38細胞
マウス大腸がん細胞移植腫瘍の大きさ (mm3)

ネオアンチゲンワクチンの複合体プラットフォーム

アジュバントのみ
従来のペプチドワクチン
BP1209（抗CD40抗体）
BP1209（抗PD-L1抗体）
抗PD-L1抗体のみ

投与
投与

がん細胞移植後日数（日）

出所： ブライトパス・バイオ ESMO 2021

25

01
会社概要
会社概要

会社概要
社名

ブライトパス・バイオ株式会社 (東証グロース 4594)

所在地

本店／川崎創薬研究所

設立

事業内容
資本金

社員数

本社事業所

：東京都千代田区麴町2-2-4

細胞技術研究所：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22

2003年5月8日
がん免疫治療薬の開発・販売
650百万円 (2024年3月末現在)
24名 (2024年3月末現在)
代表取締役社長

取締役 創薬研究部長

役員：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22

永井 健一

中村 徳弘

取締役 CFO竹下 陽一

取締役 (社外、独立役員)

竹内 弘高

監査役 (社外、独立役員)

阿部 武敏

取締役 (非常勤)
監査役 (社外)監査役 (社外)山田 亮

久留米大学名誉教授

岸野 努

山口 芳泰

TMI総合法律事務所パートナー27

拠点および沿革
本社事業所

2003年5月

福岡県久留米市に当社設立

東京都千代田区麹町2-2-4
麹町セントラルビル7F

2006年1月

ITK-1去勢抵抗性前立腺がん対象第I相臨床試験開始

2013年8月

ITK-1 第III相臨床試験開始

2015年10月
2016年8月

川崎創薬研究所を開所

東京証券取引所マザーズへ上場
GRN-1201 メラノーマ対象米国第I相臨床試験開始

2018年4月

理研のiPS-NKT開発プロジェクトに参画

2020年6月

本店／川崎創薬研究所
細胞技術研究所

神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22
ライフイノベーションセンター

iPS-NKT細胞療法(BP2201)の医師主導治験開始

2022年5月

HER2 CAR-T細胞療法(BP2301)の医師主導治験開始

2022年11月

理研に対しiPS-NKTに関わる全世界での独占的開発製造販売権の導入オプション行使

2023年5月
会社創立20周年

28

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