株主説明会
2020年6⽉26⽇（上場市場）東京証券取引所 マザーズ市場（証券コード）4594

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 本書には、当社に関連する見通し、将来に関する計画、経営目標などが記載されています。
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当社の開発パイプライン
 がん免疫治療薬にフォーカス 複数のモダリティ(ワクチン, 抗体, 細胞) 共通薬 (“off-the-shelf”)と個別薬(“personalized” )の双方

臨床試験段階 共通薬

off-the-shelf 個別薬
personalized

がん特異細胞送達(臨床入り準備中)iPS-NKTBP2301 (HER2 CAR-T)

453

抗原提示促進 BP1401

6

TLR9アゴニスト

27

抗原認識誘導GRN-1201
4種共通抗原 BP1101

遺伝子変異抗原 BP1209 (次世代)遺伝子変異抗原1

抗原放出促進BP1206 (非開示)2抑制シグナル除去
 BP1200 (CD73)
 BP1210 (TIM-3)
 BP1202 (非開示) BP1211 (非開示)パイプライン3

GRN-1201
 4種のがん抗原のワクチン接種によりがん特異的T細胞を免疫誘導し腫瘍を殺傷
 免疫チェックポイント阻害剤の併用により、がん特異的T細胞の活性化をさらに亢進し、がんを排除
4536271

抗原認識誘導 GRN-1201
4種共通抗原4GRN-1201
 非小細胞肺がん1次治療でキイトルーダ併用の第2相臨床試験を実施中

試験
タイトル

非小細胞肺がんの治療レジメン

A Pilot, Open-Label, Multi-Center, Multi-DoseStudy of GRN-1201 Added to Pembrolizumab in
Subjects with Non-Small Cell Lung Cancer
with High PD-L1 Expression

米国臨床
試験番号

NCT03417882

被験薬

GRN-1201: HLA-A2＊1拘束性4種ペプチド

PD-L1発現≧50％

Objective Response Rate

併用薬

ペンブロリズマブ (キイトルーダ)

症例数64例
サイモン2段階方式

実施方法

55%には効かない
1次治療で併用し、効かない人を減らすPD-L1陽性非小細胞肺がん
PD-L1陽性 (TPS＊2 ≥ 50%)

主要評価
項目

抗PD-130%

70%

対象

1次療法

1-49％

抗PD-1+化学療法
併用

45%には効かない

2次療法

1次療法

抗PD-1

化学療法
＜1％

非盲検、多施設＊1 欧米人の約50%、日本人の約40%＊2 TPS:Tumor Proportion Score, 腫瘍細胞のうちPD-L1発現陽性細胞の割合

540%は非適格

80%には効かない

GRN-1201
 第2相臨床試験ステージ1 途中報告: 臨床評価と免疫レスポンスの相関
スポット数/10 PBMC数

投与開始からの腫瘍標的病変変化率(速報ベース)
306

PR (Partial Response: 部分奏効)
SD (Stable Disease: 安定)

10
スポット数/10 PBMC数

06-10-20*-30-401801601401201008060
40200-50-70

6-60スポット数/10 PBMC数

腫瘍標的病変の変化率(%)

201801601401201008060402000102030

投与開始後週数4050*この後、新病変の出現によりPD(Progression Disease:進行)判定

660180160140120100806040200

ELISPOT(IFNγ産生細胞数)
- 症例A
症例A
Peptide A
Peptide B
Pepride C
Peptide D

01943(週)症例B
ELISPOT(IFNγ産生細胞数)- 症例B
Peptide A
Peptide B
Pepride C
Peptide D

n.a01943(週)症例C
ELISPOT(IFNγ産生細胞数)- 症例C
Peptide A
Peptide B
Pepride C
Peptide D0Direct ELISPOT(24h)による1943(週)iPS-NKT 理化学研究所が中心となって日本医療研究開発機構(AMED)の支援を受けた「NKT細胞再生によるがん免疫治療技術開発拠点」にて進められる理化学研究所の創薬・医療技術基盤プログラム
 千葉大学で頭頸部がんを対象とする医師主導治験がまもなく開始予定
 当社は独占的開発製造販売ライセンスのオプション権を取得し、共同研究開発(2018.4-)

基礎非臨床

臨床 P1

臨床 P2

医師主導治験
2020

企業治験

7

2018 理化学研究所の開発プロジェクトに参画
 独占的開発製造販売ライセンスの導入オプション権

iPS-NKT iPS細胞から分化誘導したNKT細胞による新規他家がん免疫細胞療法

 多面的な抗腫瘍効果をもつものの血中に僅かにしか存在しないNKT細胞を、iPS細胞から人工的に分化誘導し、臨床効果が期待できる十分量の細胞をがん患者に供与
がん特異細胞送達
多面的な抗腫瘍効果をもつNKT細胞
 iPS-NKT(臨床入り準備中)

8

iPS-NKT

 NKT細胞に分化可能なiPS細胞のマスターセルバンクを樹立
 GMP下でのiPS細胞からのNKT細胞への再分化誘導技術を確立

 診断から投与までの期間短縮 均質な細胞の大量製造が可能

9

iPS-NKT iPS細胞化により抗腫瘍効果は増強する
 iPS細胞化を経ると、抗腫瘍サイトカインIFNγ分泌が増強され、免疫抑制性サイトカインIL-4分泌が減少

NKT Line: iPS細胞化前iPS-NKT: iPS細胞化(初期化)後NKT細胞へ再分化誘導

DC DC NKT+ onlyGar

DC DC NKT+ onlyGar

DC DC NKT+ onlyGar iPS細胞化を経るとがん細胞殺傷能が増強
非小細胞肺がん非小細胞肺がん

Killing activity (%)

Killing activity (%)

白血病

Yamada et al., Stem Cells. 2016

10

大腸がん

DC DC NKT+ only
Gar

大腸がん

DC: 樹状細胞(抗原提示細胞)と共培養
DC+Gal: 樹状細胞と抗原(α-GarCer)と共培養
NKT Only: 樹状細胞も抗原も無し

咽頭がん

iPS-NKT
 in vivo抗腫瘍活性： iPS-NKTはがん細胞の増殖を抑制

腫瘍の大きさ (蛍光強度 Total Flux [光子/秒])(対照群)

がん細胞株移植からの日数 (日)出所: Yamada et al., Stem Cells. 201611

BP2301

 自家HER2 CAR-T細胞療法

 血液がんで奏効率70-90%にも至るCAR-Tモダリティを固形がんへ展開
 その中でも既に米国で臨床成功例＊をもつHER2 CAR-Tをより良いフォーマットで展開
がん特異細胞送達
 HER2 CAR-T
がん抗原HER2に対するキメラ抗原受容体(CAR)遺伝子を導入したT細胞を用いる新規自家CAR-T細胞療法＊Baylor College of Medicine HEROS2試験で完全寛解1例, 奏効率18% (AACR2019)
固形がんを対象とするCAR-T標的抗原でCRが出ているものは少ない

12

BP2301

 piggyBac法＊によるCAR遺伝子導入により、体内で長期生存する若いメモリー
フェノタイプをT細胞が獲得し、持続的な抗腫瘍効果が期待されるCAR-Tを実現 T細胞の分化とフェノタイプ

SCM: ステム・セル・メモリー
CM: セントラル・メモリー
EM: エフェクター・メモリー
EFF: エフェクター

 メモリー細胞を多く含むCAR-Tの持続性＊信州大学中沢洋三教授らの非ウイルスCAR遺伝子導入法+当社と共同創製の細胞培養法(特許共同出願中)により実現

13BP2301
 BP2301細胞は自己複製能が高いメモリーフェノタイプを維持

TEFF

TSCM

PD-1
0.3 %

PD-1

CD45RA

72.5 %

TCM

TEM
CCR7

CD3

SCM:ステム・セル・メモリー
CM: セントラル・メモリー
EM: エフェクター・メモリー
EFF: エフェクター

出所：

信州大学, ブライトパス・バイオ

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BP2301
 in vivo抗腫瘍活性： BP2301はHER2陽性がん細胞の増殖を抑制＋RH30(横紋筋肉腫)モデル
腫瘍の大きさ (蛍光強度 Total Flux [光子/秒])

ーCAR
ー ＋ ＋Day 7Day 14

Day 21

1.E+10CAR(-)CAR(+)

8.E+096.E+094.E+09T細胞投与

2.E+090.E+007Day 28

出所：1421

がん細胞株移植からの日数 (日)信州大学, ブライトパス・バイオ

1528

次のステップ
Covid-19
2019上半期

2019下半期

2020
上半期

2020
下半期

2021
以降
P2 Stage1
データ

P1データ

FIH 臨床試験入り
FIH 臨床試験入り

FIH 臨床試験入り

パイプライン
リストアップ

16

FIH 臨床試験入り

2020年3月期 業績見通し（単位：百万円）

2020.3実
売上高

増減2021.3予
113▲8営業利益▲ 1,827▲ 1,894

▲ 66

経常利益

▲ 1,823▲ 1,894

▲ 70

当期純利益

▲ 1,857▲ 1,907

▲ 49

研究開発費

1,485

1,536

3.4%増

2020.3実
営業活動によるキャッシュ・フロー▲ 1,784

投資活動によるキャッシュ・フロー

▲ 106

財務活動によるキャッシュ・フロー

8

現金及び現金同等物 増減額▲ 1,882

期首残高
期末残高

4,901
3,018
17

会社概要

会社概要
社名

ブライトパス・バイオ株式会社 (東証マザーズ 4594)

所在地

本社事業所
本店／川崎創薬研究所
細胞技術研究所設立

2003年5月8日

事業内容

がん免疫治療薬の開発・販売

資本金5,433百万円 (2020年3月末現在)

社員数

51名 (2020年3月末現在)

役員：東京都千代田区麴町2-2-4：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22

代表取締役社長CEO
取締役 CSO
取締役 (非常勤)
取締役 (社外、独立役員)

永井
中村
山田
竹内健一
徳弘亮
弘高

久留米大学教授
ハーバード大学経営大学院教授

監査役 (社外)監査役 (社外、独立役員)
監査役 (社外)

岸野 努
阿部 武敏
山口 芳泰

TMI総合法律事務所パートナー

19拠点
本社事業所

東京都千代田区麹町2-2-4
麹町セントラルビル7F

本店／川崎創薬研究所
細胞技術研究所

神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22
ライフイノベーションセンター
羽田空港
殿町国際戦略拠点
キング スカイフロント

神奈川県川崎市川崎区殿町3丁目25
ライフイノベーションセンター412
電話 044-440-3310
FAX 044-440-3311

20

私たちは、がん免疫治療分野の最先端を切り拓くことにより、一人ひとりが自らの力でがんを克服する世界を実現します