第七次5ヵ年中期経営計画（2024年度ー2028年度）~For Global Growth Beyond the Cliff~
2024年5月28日
日本新薬株式会社代表取締役社長
中井 亨

アジェンダ•

第六次5ヵ年中期経営計画の振り返り•

経営理念と長期ビジョン•

第七次5ヵ年中期経営計画

2

3

第六次5ヵ年中期経営計画の振り返り

第六次5ヵ年中期経営計画「世界のヘルスケア分野で存在意義のある会社」として、社会における存在意義を高めることを目指し、6つの取り組みに挑戦
1

2

6
つ
の
取
り
組
み

3

4

5

6

研究開発を通じた新しい価値の創造

成果

研究開発力のさらなる向上、新規創薬モダリティへの挑戦
市場ニーズに応えた新製品の上市（医）年平均1品目以上の新製品上市（食）継続した新製品の開発

課題（医）臨床開発のスピード・成功確率、新規モダリティの創製

グローバル事業の推進

成果（医）米国でのビルテプソ自社販売開始、中国でのガスロンN自社販売開始

全ての部門においてグローバル事業の展開に適した組織体制の構築

課題（医）ビルテプソの米国における販売力

成果

外部機関からの評価向上（FTSE構成銘柄選定、SBTi承認取得）

成果

各種制度を導入し、多様な人財が働きやすい環境を整備「健康経営優良法人～ホワイト500～」認定

成果

DXビジョンのもと、DX部門と各部門が一体となりDXテーマを推進（DX認定取得）
生成AIやデータ分析AIを導入し環境整備成果

高収益体質・効率的経営を目指した予算管理システムの導入およびコストマネジメントを推進
IFRSの適用を開始

ESG経営への取り組み強化による企業価値の向上
事業活動を通じたESG（環境・社会・ガバナンス）経営への取り組み強化

一人ひとりが活躍できる組織風土の醸成
一人ひとりが前向きにチャレンジし成長する機会を提供
性別、国籍、文化などの区別なく多様性を尊重

AIの積極的活用とIT化の推進
AI、RPAなどの積極的な活用による生産性の向上

さらなる経営基盤の強化
ビジネスの高収益化、コストマネジメント、経営資源の有効的な活用、制度・仕組みなどのマネジメントシステムの再構築

4

第六次中計開示時の上市予定品目

5

2023年度までの上市予定品目
自
社
品
導
入
品
Ｐ
Ｌ
Ｃ
Ｍ

NS-065/NCNP-01
DMD ビルテプソ
国内外

NS-089/NCNP-02
DMD

国内外

NS-018
骨髄線維症

海外

NS-73
デファイテリオ
国内
肝類洞閉塞症候群（治療）

NS-73
国内
肝類洞閉塞症候群（予防）

NS-32
モノヴァー
鉄欠乏性貧血ZX008 フィンテプラ
難治てんかん国内

国内

国内
NS-304 ウプトラビ
慢性血栓塞栓性肺高血圧症

NS-304閉塞性動脈硬化症

国内

国内
マシテンタン
慢性血栓塞栓性肺高血圧症

NS-17 ビダーザ
AML

国内

開発スケジュールが遅延した品目
NS-050/NCNP-03
DMD

：上市済み

国内外

：遅延

NS-051/NCNP-04
DMD

国内外

：中止

DMD : デュシェンヌ型筋ジストロフィー
AML : 急性骨髄性白血病

6品目の上市を達成
3品目の開発中止
4品目の遅延主な経営課題❶臨床開発のスピード・成功確率•••❷新規モダリティの研究開発スピード

NS-089/NCNP-02やNS-050/NCNP-03の試験開始の遅れ
NS-018の臨床試験の長期化および開発中止
NS-161の開発中止•

次世代型核酸や遺伝子治療薬の創製にかかる時間

第六次中計で顕在化した
主な経営課題❸海外における販売力••

米国におけるビルテプソ販売直後の立ち上がり
発売開始3年を経過するもシェア獲得に時間

第七次中計期間中に、第六次中計で明確になった課題の解決を図る

6

第六次中計の定量計画

7

最終年度の数値目標に対し、機能食品事業の売上収益およびROEを達成

2023年度目標

2023年度実績

1,500億円

1,482億円

うち医薬品

1,330億円

1,251億円

うち機能食品

170億円

231億円

営業利益

400億円

332億円

親会社の所有者に帰属する
当期利益

300億円

258億円

EPS

445円

383円

ROE

10%以上

12.4%

売上収益

第六次中計期間の振り返りのまとめ

8

第六次中期経営計画では、米国・中国での自社販売に取り組むなど
グローバル展開に向けた基盤を構築し、売上、各利益ともに過去最高となり、成長を遂げた
売上高／売上収益（億円）

営業利益・当期利益（億円）

1,482
231

1,147
144

332
1,251
1,002

258
206

2018年度

2023年度

医薬品

機能食品

163

2018年度

営業利益

2023年度

当期純利益

9

経営理念と長期ビジョン

環境認識

10

外部環境

内部環境

＜グローバル＞＜日本新薬＞
・第六次中計の経営課題
・ウプトラビのパテントクリフ
・研究開発費の増加

・人口増加
・研究開発の高度化
・AI・デジタル技術の発展
・気候変動
・自然災害の増加
・地政学リスクの高まり
・価値観の多様化＜日本＞・少子高齢化と人口減少
・後発品使用促進
・毎年の薬価改定
・ドラッグラグ・ドラッグロス

日本新薬にとって重要となる取り組み
 経営環境が厳しくなるなか、日本だけでなく、グローバルを成長市場として捉える。
 進取の精神で、高度化する技術への対応を迅速に行う。
 多様化する”生きる“に対応する製品・サービスを提供する。

日本新薬の2035年の長期ビジョン「ありたい姿」

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京都のグローバルヘルスケアカンパニーとして、一人ひとりの新しい生きるを世界に届ける会社
環境変化が激しく先が見えない今、必要とされているのは、新しい幸せのカタチ、新しい生き方についての探求である。
すべての人々が、幸せに“生きる”ことが出来る、そんな世界を創りたいという強い信念を持つ、日本新薬。
これまでも“生きる”ということに本気で向き合い、前例のない難しい課題にも果敢に挑戦してきた、日本新薬。
京都に根付く進取の精神で時代を切り開くというベンチャースピリッツを引き継ぐ、日本新薬。
そんな日本新薬だからこそ創れる、新しい未来がある。

多様な考え方や生き方が存在する中で、“生きる”ということを全社員で考え、既存の製品・枠組みにとらわれずに世界に向けて価値を提供することで、世界中の人びとの“生きる”に貢献することを目指す。

経営理念・長期ビジョンの実現

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医薬品事業と機能食品事業の2つの事業において、他社との差別化を図り、継続的な新製品の上市をグローバルに達成し、2035年に「京都のグローバルヘルスケアカンパニーとして、一人ひとりの新しい生きるを世界に届ける会社」に向け、マテリアリティに掲げた重要課題を解決していくことを目指す。

人の数だけ”生きる“がある

医薬品事業

機能食品事業

ペイシェント・セントリシティ、顧客視点を意識して人々の人生に目を向け、医薬品事業と機能食品事業の2つの事業を軸にした製品・サービスの提供を通じて
新しい生きるを届けることで、健康で豊かな生活創りに貢献する。

ありたい姿の実現に向けて

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2035年の長期ビジョン「ありたい姿」の実現に向け、経営方針とサステナビリティ方針を一体として経営を行うことで、マテリアリティ解決を目指す。

経営方針
ありたい姿を実現するための基本方針a• 高品質で特長のある製品やサービスを提供する（顧客）• 社会からの信頼を得る（社会）• 一人ひとりが成長する（社員）

サステナビリティ方針

マテリアリティ
2035年の長期ビジョン「ありたい姿」①イノベーションの創出による健康未来の実現②多様な人財の育成と社会のウェルビーイングの実現③社会課題の解決とコミュニティの共生④地球環境保護への取り組み強化⑤ガバナンスの強化

京都のグローバルヘルスケアカンパニーとして、一人ひとりの新しい生きるを世界に届ける会社

サステナビリティ経営推進の姿勢を明確にするための方針
日本新薬グループは、環境問題や社会課題への対応を経営の最重要課題として捉え、持続可能な社会の実現に貢献します。社員一人ひとりに対してサステナビリティに関する意識をより高めるための教育・啓発を行います。

事業を取り巻く環境が大きく変化したことから、2023年3月にマテリアリティを見直し

環境変化
•
•

研究開発費の高騰•
AI・デジタル技術の発展 •ウプトラビのパテントクリフ
研究開発の高度化

•
•

少子高齢化
自然災害

•
•

後発品の使用促進
毎年の薬価改定

経営の全体像
経営理念

事業を進めていくうえでの価値観・判断軸
人々の健康と豊かな生活創りに貢献する

スローガン

経営理念をキャッチーなフレーズにしたもの
新しい生きるを、創る。

2035年のありたい姿

特定の長期の期間において、どのように社会に価値を提供し、長期的かつ持続的に企業価値を向上していくか、共有可能なビジョン
京都のグローバルヘルスケアカンパニーとして、一人ひとりの新しい生きるを世界に届ける会社

経営方針

ありたい姿を実現するための基本方針
・高品質で特長のある製品やサービスを提供する（顧客）・社会からの信頼を得る（社会）・一人ひとりが成長する（社員）

サステナビリティ方針

サステナビリティ経営推進の姿勢を明確にするための方針
日本新薬グループは、環境問題や、社会課題への対応を経営の重要課題として捉え、持続可能な社会の実現に貢献します。
社員の一人ひとりに対して、サステナビリティに関する意識をより高めるための教育・啓発を行います。

NS Mind

すべての社員が目指す姿勢・意識
・自分に本気になる ・相手に本気になる ・社会に本気になる

行動指針

仕事を進める上での指針
・チャレンジ ・スピード ・インベスティゲーション ・スマイル

マテリアリティ

社会とともに持続的に成長するための重要課題
・イノベーションの創出による健康未来の実現
・多様な人財の育成と社員のウェルビーイングの実現
・社会課題の解決とコミュニティとの共生
・地球環境保護への取り組み強化・ガバナンスの強化

経営計画

ありたい姿に向かって成長するためのシナリオ
第七次5ヵ年中期経営計画（2024年度～2028年度）「For Global Growth Beyond the Cliff」

14

15

第七次5ヵ年中期経営計画~For Global Growth Beyond the Cliff~

第七次中期経営計画の位置づけ

16
2035年

第七次中期経営計画では、第七次中期経営計画はパテントクリフを乗り越え、将来的に成長するとともに「2035年のありたい姿実現」に向け、ウプトラビのパテントクリフを乗り越えて成長基盤を構築し患者さんや顧客一人ひとりの“生きる”について考え、その先のありたい姿に向かって成長するシナリオ
製品・サービスを世界に提供する土台をさらに強固なものにする。
2028年度

2035年の長期ビジョン「ありたい姿」
2024年度

2019年度京都のグローバルヘルスケアカンパニーとして、一人ひとりの新しい生きるを世界に届ける会社

第七次中期経営計画

ウプトラビのパテントクリフを乗り越えて
その先のありたい姿に向かって成長するシナリオ
第六次中期経営計画

パテントクリフを乗り越え成長する基盤の確立

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日本新薬の成長を支えてきたウプトラビは2027年度に特許切れを迎え、ロイヤリティ収入が大部分を占める工業所
有権等収益は大きく減少する見通し。
第七次中期経営計画期間は、将来の成長に向けた投資を先行させ、パテントクリフを乗り越え、ロイヤリティ収入に依存しない収益基盤の確立に注力する。
＜営業利益推移イメージ＞

パテントクリフを乗り越え、成長を目指す

第七次中期経営計画期間
工業所有権等収益
403億円

営業利益
300億円

営業利益
332億円

成長基盤の確立に向けた投資を先行させるため、利益は一時的に減少する見通し
2023年度

2028年度

2030年度
営業利益

500億円規模

ウプトラビのロイヤリティ収入は大きく減少する見通し

パテントクリフを乗り越え成長する基盤の確立

18

第七次中期経営計画期間において、研究開発品目、導入品獲得、M&Aなどに投資を推進することで、2030年度には売上収益3,000億円規模に到達するシナリオを描いている。
＜売上推移イメージ＞
売上3,000億円企業へ

第七次中期経営計画期間

2,300億円

1,500
億円以上

1,482億円
医薬品（海外）ビキセオス等の注力品の早期立ち上げ、
ガザイバ、ウプトラビのPLCM推進と早期浸透を行う。

医薬品（国内）機能食品
2023年度CAP-1002、核酸医薬品群の販売を推進する。
年1品目以上の導入品の獲得を目指すとともに、日米を中心に販売地域の拡大を進め、海外売上比率50%以上を達成する。

2028年度

2030年度

第七次中期経営計画の概要

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第七次中期経営計画では、ありたい姿の実現に向けて、「3つの重点テーマと5つの経営基盤の強化」を推進する。医薬品事業、機能食品事業それぞれで、事業戦略に基づいた優先順位づけによる経営資源配分・コスト削減を徹底し、事業ごとの資本効率性をROIC※で管理して、資本コストを上回る収益を確保する。
※ROIC（％）=税引後営業利益 ÷ 投下資本（固定資産 ＋ 正味運転資本）2028年度定量目標
基本方針

3つの重点テーマ

5つの経営基盤の強化

売上収益 2,300億円
EPS 341円

営業利益 300億円

ROE 8%以上

ROIC 9%以上

Ⅰ

Ⅱ

Ⅲ

ウプトラビに替わる成長ドライバーの育成

グローバル展開の拡大

継続的なパイプラインの拡充

①

②

③

④

⑤

持続可能な社会の実現に向けた
サステナビリティ
経営の推進

研究開発の
スピードアップ

社員一人ひとりが成長し多様な
人財が活躍できる
人的資本経営の推進

デジタル化推進による業務変革と生産性の向上サステナブルな成長に向けた
財務戦略

20

事業戦略

医薬品事業の事業戦略
事業戦略

自社創薬・導入・PLCMの3本柱により年平均2品目以上の新製品を上市し、パテントクリフへの対応を優先する■自社創薬・PLCM 核酸・低分子創薬を中心に、グローバル展開を狙える疾患・領域に経営資源を集中
特に核酸は、DMDおよびDMD以外の疾患に注力し、2035年までにはDMD以外の疾患について上市を目指す■導入

自社創薬と同等に注力■販売

グローバルマーケティングを基本とし、各国ごとに導出・自販などの最適な進め方を検討・推進することで、各リージョンで早期に製品を立ち上げ、シェアを拡大

医薬品事業セグメント定量目標
2028年度

売上収益

2,030億円

営業利益

282億円

ROIC

9%以上

21

機能食品事業の事業戦略
事業戦略

高品質で独自性の高い高付加価値の素材および最終製品の提供による、安定的な高収益体質への転換■B to B 事業

食品ロス削減が注目され、需要が高まることが期待される品質安定保存剤に注力■B to C 事業

スポーツサプリメント「WINZONEプロテイン」の成長をさらに加速
エイジングケアサプリメントの新製品開発によるラインアップの充実化■海外展開

アジア諸国をはじめとした海外への事業展開の取り組み・体制づくり

機能食品事業セグメント定量目標
2028年度

売上収益

270億円

営業利益

18億円

ROIC

9%以上

22

23

３つの重点テーマ

3つの重点テーマ
Ⅰ． ウプトラビに替わる成長ドライバーの育成
第七次中計期間中の成長ドライバーとして、グローバルでDMD治療薬群（CAP-1002、
NS-089/NCNP-02、NS-050/NCNP-03、NS-051/NCNP-04）、国内で血液がん新製品群（ビキセオス、ピルトブルチニブ、NS-401）およびPLCM群（ガザイバの腎疾患群、フィンテプラ、ウプトラビ
小児・高用量製剤）の製品を上市し、早期に市場浸透させる。

Ⅱ． グローバル展開の拡大
既進出の米国、中国については製品ラインアップを強化する。
M&Aを含め英独仏を含む欧州及びその他地域の販売エリアを拡大する。

Ⅲ． 継続的なパイプラインの拡充
臨床段階以降の導入品を獲得するとともに、オープンイノベーション及びAI創薬を活用して自社創薬を強化し、パイプラインを継続的に拡充する。

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重点テーマⅠ ウプトラビに替わる成長ドライバーの育成
第七次中計期間中の成長ドライバーとして、DMD治療薬群、血液がん新製品群およびPLCM群の新製品を上市する。

DMD治療薬血液がん治療薬

CAP-1002：P3実施中

ビキセオス：上市済NS-089/：P2実施中NCNP-02

LY3527727

NS-050/ ：P1準備中
NCNP-03

マントル細胞リンパ腫：申請中
慢性リンパ性白血病：P3実施中

NS-051/：P1準備中NCNP-04

NS-401：P1/2実施中

高リスク急性骨髄性白血病

芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍

PLCM
ウプトラビ：申請中
小児肺動脈性肺高血圧症

フィンテプラ：P3実施中CDKL5遺伝子欠損症

ガザイバ：P3実施中ループス腎炎小児ネフローゼ症候群
腎症を伴わないSLE25

重点テーマⅠ ウプトラビに替わる成長ドライバーの育成

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本計画期間内に、年平均2品目以上の新製品の発売を予定。導入品として毎年1品目以上の獲得を目指す。
ビルテプソについては、追加のP3試験を実施し、欧州・中国での承認・上市を目指す。

新製品の上市目標
2024年度

国内

2025年度

2026年度

2027年度

2028年度NS-87（ビキセオス）：高リスクAML※

NS-401：BPDCN※

NS-089/NCNP-02：DMD

NS-050/NCNP-03：DMD

LY3527727（ピルトブルチニブ）：MCL※

ZX008（フィンテプラ）：CDKL5遺伝子欠損症

GA101（ガザイバ）：腎症を伴わないSLE

NS-051/NCNP-04：DMD

NS-304（ウプトラビ）：小児PAH※GA101（ガザイバ）：ループス腎炎

NS-089/NCNP-02（米）：DMD

NS-050/NCNP-03（米）：DMD

GA101（ガザイバ）：小児ネフローゼ
CAP-1002（米）
：DMD

海外

NS-051/NCNP-04（米）：DMD
NS-065/NCNP-01（欧、中）：DMD※ 高リスクAML: 高リスク急性骨髄性白血病、MCL: マントル細胞リンパ腫、小児PAH: 小児肺動脈性肺高血圧症、 BPDCN: 芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍※ 慢性リンパ性白血病を対象としたLY3527727 （ピルトブルチニブ）については上市時期未定

重点テーマⅠ ウプトラビに替わる成長ドライバーの育成

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国内販売戦略 ～迅速かつ効率的に活動できる組織を構築し、広範な製品の市場浸透を図る～
血液領域、肺高血圧症領域、小児神経内科領域は最注力領域とし、既存製品の効能追加や、新製品発売の際には、早期の立上げを最優先にMRチャネルとデジタルチャネルを活用したオムニチャネルでの活動を推進する。
血液領域
・ 2024年度にビキセオス、ピルトブルチニブ、2026年度にNS-401を発売予定。
（既存品：ガザイバ、デファイテリオ、ビダーザ、トリセノックス、アムノレイク、キロサイド）・ 各製品の最大化を図りながら、領域No.1メーカーとしてのポジションを確立する。

肺高血圧症領域・ 2024年度にウプトラビの小児の効能追加、以降も既存のウプトラビ、オプスミット、アドシルカに加えラインナップを拡大する。
・ ウプトラビを中心に各薬剤のポジショニングを確立させ、領域No.1メーカーとしてPH治療剤全体の最大化をはかる。

小児神経内科領域
てんかん領域： 2024年3月にフィンテプラがレノックス・ガストー症候群の効能追加を取得。ドラベ、レノックス・ガストー症候群の患者さんへ一刻も早くフィンテプラをお届けし、必要とされる薬剤へと育成する。
DMD領域： ビルテプソの活動によりDMD患者さんの集約施設を特定し、非専門施設から DMD 集約施設への医療連携も構築された。今後発売予定の品目にこれらの医療連携スキームを活用し、一刻も早い治療をお届けする。

重点テーマⅠ ウプトラビに替わる成長ドライバーの育成

28

2028年度 注力３領域 グローバル 売上収益 ⇒ 1,300億円以上を目指す
第七次中計期間中の売上収益拡大イメージ
売上収益
（億円）
1,300
小児神経内科領域
600

肺高血圧症領域（ウプトラビのロイヤリティを除く）
血液領域

2024年度
2028年度重点テーマⅡ グローバル展開の拡大

海外子会社の成長戦略
米国子会社（NS Pharma, Inc）
ビルテプソに加え、他のDMD治療剤（CAP-1002、NS-089/NCNP-02、NS-050/NCNP-03、NS-051/NCNP-04）の新発売を予定••••

迅速な製品の立ち上げ、効率的なマーケティングの実現
販売体制の拡充 （包括的患者支援サービス、マーケットアクセス）
アドボカシー活動の拡大⇒ 患者さん・ご家族が安心して治療を続けられる環境を整備
メディカル活動を拡充⇒ 新規の細胞治療を浸透させる

中国子会社（北京艾努愛世医薬科技有限公司、天津艾努愛世医薬有限公司）
中国でのビルテプソ、機能性食品の販売体制の整備・構築

29

重点テーマⅡ グローバル展開の拡大

30

グローバル展開のさらなる推進、最適な供給体制の確立
 ビルテプソおよびパイプラインにある開発品を世界中の患者さんに提供するため、自社販売・アライアンス・
M&A等の手段を検討、グローバル展開を推進する。
 米国、中国については、販売品目の価値最大化に取り組むと共に、ライセンス活動を推進し、自社創薬品にとどまらない導入品の販売などの事業展開を目指す。
 グローバル展開を円滑に推進するため、研究開発～臨床開発～製造～品質保証～海外子会社のグループ連携を強化する。
グローバル成長を意識した事業推進
・ 欧州の展開方針の策定・実行・ グローバル事業展開地域の調査、事業推進
・ グローバル知財体制の構築
・ 経営管理部門のグローバル連携

信頼性保証体制のグローバル対応・強化
・ 幅広い販売国の規制に対応できる体制の検討、調査、構築
・ 新規モダリティに対応した
信頼性保証体制の確立

サプライチェーンのグローバル対応・強化
・ 調達コストの低減、サステナビリティ調達の実施
・ 小田原総合製剤工場の価値向上
核酸原薬精製棟の生産立ち上げ、既存棟の活性化・ グローバルサプライチェーンの体制整備
・ グローバルコールドチェーンの構築

重点テーマⅢ 継続的なパイプラインの拡充
臨床段階以降の導入品を獲得するとともに、オープンイノベーション及びAI創薬を活用して自社創薬を強化し、パイプラインを継続的に拡充する。
自社創薬
・核酸医薬品創薬の推進
DMD
中枢神経系
・低分子創薬の推進
血液内科
難病・希少疾患
泌尿器・婦人科

新規・社外技術・オープンイノベーション・
新規創薬モダリティの活用
・AIを活用した研究開発の推進

導入品
継続的な
パイプラインの拡充

・優先順位を付けた活動、交渉力の強化・毎年1品目以上導入

PLCM
・医薬品の価値を最大化するため、第二適応の臨床試験の同時進行を検討

31

重点テーマⅢ 継続的なパイプラインの拡充

32

核酸医薬品創薬の推進
核酸医薬品は、遺伝情報に作用する・ これまでアプローチ出来なかった標的に作用できる・ 根本原因に対する治療を可能とする
 原因遺伝子が同定されていても効果的な治療法のない疾患が多数存在する、中枢神経系（CNS）
領域の核酸医薬品開発に取り組む。
・ トリプレット･リピート病*の品目で、2026年度の臨床試験入りを目指す｡

 オープンイノベーション・新規創薬モダリティを活用し、DMD領域やCNS領域において特長ある医薬品を長期的に創出し続ける。
・ 核酸搭載エクソソーム、遺伝子発現増強核酸、RNA編集・RNAトランススプライシング等による核酸医薬、
核酸医薬の経口剤などに取り組む｡
・ 核酸創薬と低分子医薬創薬の特長を組み合わせた｢核酸･低分子複合体創薬｣の開発に取り組む｡*トリプレット・リピート病：遺伝子中の3塩基の繰り返し配列（トリプレット・リピート）の異常伸長によりおこる遺伝性神経疾患（脆弱X症候群、
ハンチントン病､球脊髄性筋萎縮症、等）。

33

５つの経営基盤の強化

①持続可能な社会の実現に向けたサステナビリティ経営の推進

34

持続可能な社会を実現するために、5つのマテリアリティ解決に向けた活動に取り組む。
情報開示の強化のため、IRの専門部署を新設。
環境や社会課題に対する取り組みを示し、2035年に「京都のグローバルヘルスケアカンパニーとして新しい生きるを世界に届ける会社」であるために、社会から信頼されることを目指す。
環境

社会●温室効果ガス排出量削減目標（2030年度）
Scope1+2 ：▲42%（2020年度比）
Scope3 カテゴリー1 ： ▲25%（2020年度比）●人権デュー・ディリジェンスの実施など、人権リスクの低減●公募研究助成による継続した医療への貢献●資源管理および資源循環
廃プラスチック再資源化率 65%以上
売上1億円当たりの水使用量の継続的な削減

ガバナンス●グローバル全体でのガバナンス体制強化●リスクマネジメントの強化

情報開示による外部評価の向上、企業価値の向上につなげる
Scope1:事業者自らによる温室効果ガスの直接排出、Scope2:他社から供給された電気、熱・上記の使用に伴う間接排出
Scope3:Scope1、Scope2以外の間接排出、カテゴリー1:購入した製品・サービス

②研究開発のスピードアップ

35

創薬研究の効率化、スピードアップ
年1品目の自社品を上市できる体制の構築

 限られた資源をどの分野にどの程度投じるかの資源配分、プロジェクトの優先順位付け
優先順位（成功確率、収益性、注力領域、事業価値等）に基づいた投資による、 バランスの取れた
研究開発パイプラインのポートフォリオを実現

 年1品目の自社品上市を実現するための体制・取り組み

・合議制の意思決定会議を新設し、迅速な情報共有・課題対応、徹底した進捗管理を行う
・全員起案
・創薬プロセスの整理・最適化による期間短縮

 AIを活用した効率的な研究開発の推進＜イメージ＞
原因

B

A
A

原因

C

疾患

B
C

B

論文やDB上の膨大な疾患、症状や遺伝子等の情報

原因

A

B

疾患

原因

C

B

疾患

AIを活用した情報の収集、推論の作成

研究員による
推論の確認・
検証研究活動開始の早期化

②研究開発のスピードアップ

36

パイプラインに応じたグローバル開発体制の柔軟な変更、各国の規制当局対応の強化、次の相も見据
えた投資タイミングの早期化、頑健性のある試験計画の立案とフィージビリティ確認により、臨床開発を
スピードアップする。

臨床開発のスピードアップ
プロジェクトマネジメント強化

迅速承認の可能性を追求

・ 経営全体での厳格な進捗確認
・ メディカルドクター資格保有者の採用による海外当局との交渉力向上
・ グローバルで柔軟に対応できる
臨床開発体制の構築

成功確率の向上・ 頑健性のある臨床計画立案

・ 早期からバイオマーカー探索を進める・ POC試験の立案強化

・ 当局との合意形成への取り組み

・ POC取得後のパートナリング検討

・ 臨床試験品目の優先順位付け

・ プロジェクトマネジメントツールの活用

・ 試験計画立案時期の徹底

・ 開発ステップ会議の見直し、POC試
験準備の前倒し・ 医療技術評価（HTA）と臨床開発を並行して推進する体制構築

③社員一人ひとりが成長し多様な人財が活躍できる人的資本経営の推進

37

国内の人員を増加させることなく、個々のポテンシャルを最大限に引き出し、少数精鋭の個性派集団となることを目指す。
グローバル

•
•

グローバルで活躍できる人財の獲得・育成
米国や中国、欧州のグローバル展開に合わせたローカル人員は増員する方針

国内

•
•

適所適財、若手抜擢、モチベーション向上施策の実施
デジタルを活用し、業務改革できる変革人財の育成＜目標実現に向けた取り組み＞＜人員のイメージ＞
デジタル活用による省力化

人財戦略• グローバル人財の獲得・育成• 全社DX推進を担う「変革人財」の育成• 異文化体験の提供• 役割・責任・成果に応じた処遇の実現• 主体的なキャリア形成と適所適財の実現

組織風土改革グローバル展開推進に伴う業務量の増加グローバル人財の増員• 日本新薬グループ全体へのありたい姿の浸透

業務量• 一人ひとりの個性が発揮される少数精鋭の組織• ウェルビーイング、エンゲージメント

業務量

人員

人員

• 心理的安全性の高い組織の実現

現在

将来

④デジタル化推進による業務変革と生産性の向上
デジタル技術の進歩は早く、積極的に活用するため、システムと人財育成に投資する。
研究開発や販促活動において発生する課題に対し、データに基づいた迅速な対応を行う。
グローバル化を進めながらも業務効率化、生産性向上を進めなければ利益を生み出し続けることは難しい。
⇒優先すべき「DXテーマ」を定め、経営陣関与のもとで推進する。
日々の業務のやり方を変え、生産性を高めるためにはデジタル技術を積極的に活用できる「変革人財」の育成と全社員の育成を行う。

DX人財育成成果指標（KPI）

変革人財の育成

全社員の10%

DX推進人財の育成

全社員の25%

DX基礎知識の定着

全社員の100%38

⑤サステナブルな成長に向けた財務戦略

39

キャピタル・アロケーションを策定して、財務健全性を確保しながら、持続的な成長に必要な戦略的投資を実施する。
アロケーション

キャッシュ原資「2035年のありたい姿」に向けた
3つの重点テーマの推進による営業CFの最大化

5年間の営業CF
2,750億円（研究開発費控除前）

手元資金等
950億円

成
長
投
資

還
元

研究開発費
1,900億円

グローバル開発推進に向けた
積極投資

設備投資
380億円

成長に応じた研究開発施設・製造施設の新設および改修、
デジタル投資機動的アロケーション
1,000億円

成長戦略の実行に向けたライセンス導入や海外拠点の整備
自己株式の取得による株主還
元も検討

配当
420億円

DOEを勘案しながら安定的な
配当を継続

40

経営目標

2028年度定量目標

41

限られた経営資源を戦略的に投じて、3つの重点テーマと5つの経営基盤の強化に取り組むことで、数値目標を達成する。
2030年度に売上3,000億円規模、その先の5,000億円企業を目指す土台を作る。
2023年度

2028年度

売上収益

1,482億円

2,300億円

営業利益

332億円

300億円

EPS

383円

341円

ROE

12.4%

8%以上

ROIC

19.3%

9%以上

為替（対米ドル）

144.6円

140.0円

42

株主還元

株主還元方針43

DOE（株主資本配当率）を勘案しながら安定的な配当を継続する方針とする。

DOEと株主資本の推移

配当性向と1株当たり配当金の推移
200
180
配当性向
（%）
160

34.3

32.2

32.2

33.7

40

32.3

34.1

4.1

35

120
100

86

99

110

114

124

安定的な配当124 を維持
25

80

4.4

4.1

4.0

DOE
（%）

30

140

4.3

20

1,454

1,622

1,764

1,956

2,202

15

60

1株当たり
40
配当金
20
（円）

10

0

0

株主資本
（億円）

5

2019 2020 2021 2022 2023 2024

2028

2019

2020

2021

2022

2023

世界中の人々が健やかに“生きる”社会を目指して
Toward a society where good health is enjoyed by everyone around the world将来見通しに関する注意事項
本発表において提供される資料ならびに情報は、いわゆる「見通し情報」を含みます。これらの文書は、現在における見込み、予測、リスクを伴う想定、実質的にこれらの文書とは異なる現実的な結論、結果を招きうる不確実性に基づくものです。
それらリスクや不確実性には、一般的な業界ならびに市場の状況、金利、貨幣為替変動といった一般的な国
内および国際的な経済状況が含まれます。リスクや不確実性は、特に製品に関連した見通し情報に存在します。
製品のリスク、不確実性には、技術的進歩、特許の競合他社による獲得、臨床試験の完了ならびに中止、製品の安全性ならびに効果に関するクレームや懸念、規制機関からの承認取得、国内外の社会保障制度関連改革、健康管理コスト抑制への傾向、国内外の事業に影響を与える政府の法規制、新製品開発に付随する課題などが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
また、承認済み製品に関しては、製造およびマーケティングのリスクがあり、需要を満たす製造能力を欠く状
況、原材料の入手困難、他社との競合などが含まれますが、これに限定されるものではありません。
新しい情報、将来の出来事もしくはその他の事項より、見通し情報に更新もしくは改正が望ましい場合であっても、それを行う意図を有するものではなく、義務を負うものではありません。

日本新薬株式会社
第七次 5 ヵ年中期経営計画説明会

2024 年 5 月 28 日

登壇

中井：日本新薬社長の中井亨でございます。

本日はお忙しい中、中計説明会にご出席いただき、誠にありがとうございます。
早速ですが、本年 4 月より開始しております、第七次 5 ヵ年中期経営計画「For Global
Growth Beyond the Cliff」の概要について説明させていただきます。

本日は、このような流れで説明させていただきます。

はじめに、2019 年 4 月にスタートし、本年 3 月に終了しました第六次 5 ヵ年中期経営計画について振り返ります。
第六次 5 ヵ年中期経営計画では、「世界のヘルスケア分野で存在意義のある会社」として、社会における存在意義を高めることを目指し、ここに示す 6 つの取り組みに挑戦してきました。
その結果として、研究開発のスピードなど克服すべき課題はあるものの、年平均 1 品目以上の新製品の上市や米国でのビルテプソの自社販売開始、SBTi 承認取得、ホワイト 500 企業への継続的な認定、DX 認定の取得など、6 つの取り組みそれぞれにおいて成果を上げることができました。

こちらのスライドでは、第六次中期経営計画開示時の上市予定品目と各品目の達成状況を示しています。
ビルテプソ、デファイテリオ、モノヴァー、フィンテプラの上市や、ウプトラビとビダーザの適応拡大を行い、計 6 品目の上市を達成することで、目標としていた年平均 1 品目以上の新製品の上市を達成することができました。
一方で、NS-018 の開発中止や、後続の核酸医薬 3 品目の開発遅延などが発生しました。

第六次中期経営計画では、「①臨床開発のスピードおよび成功確率、②新規モダリティの研究開発
スピード、③海外における販売力」といった課題が明確になったと考えており、第七次中計ではこれらの経営課題の解決を図ってまいります。

定量計画については、機能食品事業および ROE は目標を達成しました。一方で、医薬品事業は、円安の影響もあり、ウプトラビのロイヤリティ収入は計画を上回りましたが、薬価の毎年改定が実施されたこと、また、新型コロナウイルスの世界的な流行を起因とする診療抑制、受診抑制等の影響により想定した新製品の立ち上がりを実現できなかったこと等により、計画を下回りました。
利益面では、海外展開の積極的な取り組みに加え、米国におけるインフレの影響による販売コストの増加、研究開発費の増加などにより、各利益は目標を下回りました。

中期経営計画の定量目標には届かなかったものの、米国や中国での自社販売に取り組むといったグローバル展開に向けた基盤の構築を達成し、最終年度の売上・各利益はともに過去最高となり、持続的な成長を遂げることができたと考えます。

続いて、第七次中期経営計画の前提となる経営理念と長期ビジョンについて説明いたします。
当社を取り巻く経営環境は、グローバルにおいては、研究開発の高度化や AI/デジタル技術の発展、価値観の多様化、国内においては、少子高齢化と人口減少、医療費抑制策の強化など、今後も激しく変化していくと考えます。
内部環境としては、第六次中計期間に経営課題が明確となり、研究開発費の増加に加え、ウプトラ
ビのパテントクリフを控えています。
このような環境下において、当社は、グローバルを成長市場として捉えること、進取の精神で高度化する技術への迅速な対応を進めること、多様化する“生きる”というニーズに対して製品・サービスを提供していくことが重要だと考えます。

そこで、こうした環境認識と当社の経営理念などを踏まえ、長期ビジョンである 2035 年に向けたありたい姿を設定しました。
当社は 2035 年に、「京都のグローバルヘルスケアカンパニーとして、一人ひとりの新しい生きるを世界に届ける会社」となることを目指したいと考えます。
すなわち、多様な考え方や生き方が存在する中で、当社は、経営理念である「人々の健康と豊かな生活創りに貢献する」ため、”生きる“ということに向き合い、社会に貢献していくことを目指していきます。

”生きる“に貢献する上で、引き続き医薬品事業と機能食品事業の 2 つの事業に取り組んでいきます。両事業を通じて、ペイシェント・セントリシティおよび顧客視点を意識し、他社との差別化をした製品やサービスの提供を通じて、新しい生きるを世界に届けていきます。

また、ここに示すような環境変化やわかりやすさを考慮し、2023 年 3 月にマテリアリティを 5 つに見直しました。2035 年のありたい姿は、経営方針とサステナビリティ方針を一体として捉えて経営を行い、マテリアリティの解決に向けて取り組んだ先に達成できる姿であると考えます。

全体をまとめますと、当社は、経営理念である人々の健康と豊かな生活創りに貢献するために事業を行い、2035 年のありたい姿の実現を目指していきます。そのために、経営方針とサステナビリ
ティ方針を一体として経営を行い、社員全員が NS Mind と行動指針を実践していきます。
また、当社が持続的に存在し、成長し続けるために、マテリアリティを特定していますが、第七次中期経営計画はマテリアリティの解決にもつながるシナリオとして策定しています。

それでは、ここから、第七次 5 ヵ年中期経営計画、For Global Growth Beyond the Cliff について説明します。
まず、位置づけですが、第七次中期経営計画は、パテントクリフを乗り越え、将来的に成長するシ
ナリオであるとともに、2035 年のありたい姿実現に向けて、患者さんや顧客一人ひとりの“生きる”について考え、製品・サービスを世界に提供する土台をさらに強固なものにするシナリオとして策定しています。

当社はウプトラビによって大きな成長を遂げてきましたが、中計最終年度の 2028 年度には、特許切れによりロイヤリティ収入が大きく減少する見通しです。
第七次中計期間は、将来の成長に向けた投資を先行させるため、利益は一時的に減少する見通しですが、パテントクリフを乗り越え、ロイヤリティ収入に依存しない収益基盤の確立に注力し、2030 年度に営業利益 500 億円規模を目指します。

第七次中計期間は、研究開発や導入品の獲得、M&A などに投資を行い、CAP-1002 および核酸医
薬品群の販売を推進し、国内以上に海外売上を伸長させることで、2030 年度には売上収益 3,000億円規模かつ海外売上比率が 50%以上の企業へと成長させます。
つまり、私が社長就任時のコミットメントとして示したように、売上・営業利益は 2020 年度実績の倍増以上の目標を達成するシナリオを描いています。

2030 年度の目標を達成する過程として、中計最終年度である 2028 年度は売上収益 2,300 億円、営業利益 300 億円、EPS341 円、ROE8%以上、ROIC9%以上を目標とします。
そのために第七次中計では、3 つの重点テーマと 5 つの経営基盤の強化を推進し、医薬品、機能食品の両事業で資本コストを上回る資本効率を意識した経営を行うため、ROIC を指標としてその達成を目指します。

それでは医薬品事業、機能食品事業ごとに事業戦略について概要を説明します。
医薬品事業では、自社創薬・導入・PLCM の 3 本柱により年平均 2 品目以上の新製品を上市し、パテントクリフへの対応を優先した事業展開を行います。
医薬品セグメントでは、2028 年度に売上収益 2,030 億円、営業利益 282 億円、ROIC9%以上を目標とします。

機能食品事業は、B to C のスポーツサプリメントと B to B の品質安定保存剤に注力し、高品質で独自性の高い高付加価値の素材及び最終製品の提供による、安定的な高収益体質への転換を図り、2028 年度に売上収益 270 億円、営業利益 18 億円、ROIC9%以上を目標とします。

続いて、第七次中計で、パテントクリフを乗り越え、その後の成長に向かって取り組む 3 つの重点
テーマについて説明します。
「3 つの重点テーマ」として、ウプトラビに替わる成長ドライバーの育成では、DMD 治療薬群、血液がんの新製品群、PLCM 群の製品の着実な上市と早期市場浸透を行います。
グローバル展開の拡大では、米国、中国での製品ラインアップの強化を行い、イギリス、ドイツ、
フランスなどを含む欧州やその他地域に販売エリアを拡大します。
継続的なパイプラインの拡充では、臨床段階以降の導入品を獲得するとともに、オープンイノベー
ションや AI 創薬の活用により自社創薬を強化し、パイプラインの拡充を推進します。

第七次中計期間中の成長ドライバーとして、DMD 治療薬 4 品目、血液がん治療薬 3 品目、ウプト
ラビ、フィンテプラ、ガザイバの適応拡大による新製品を上市します。

スケジュールも含めた詳細な上市目標ですが、すでに臨床入りしている新製品と導入品、PLCM により、期間中に、年平均 2 品目以上の新製品発売を目指します。加えて、新たな導入品の獲得にも注力し、上市品目数をさらに拡大していきます。

なお、ビルテプソについては、追加の P3 試験を行い、中計期間中の欧州・中国での承認・上市を目指していきます。

続いて、国内販売戦略ですが、血液領域、肺高血圧症領域、小児神経内科領域を最注力領域とし、PLCM や新製品発売に合わせて早期の製品立ち上げを目指します。医師の働き方も変わっていく中
で、MR チャネルとデジタルチャネルを活用したオムニチャネルでの活動を進め、一人でも多くの患者さんに使っていただけるように製品の市場浸透を図ります。

血液領域は、ビキセオスや、ピルトブルチニブ、NS-401 を中心に国内での販促活動を進め、肺高血圧症はウプトラビの小児の効能追加などにより、さらなる価値最大化を図ります。小児神経内科
領域はフィンテプラの適応拡大に加え、CAP-1002 やビルテプソにつづく核酸医薬品をグローバルで販売することで、注力 3 領域合計で、2028 年度に売上 1,300 億円以上を目指します。

重点テーマの 2 つ目である、グローバル展開の拡大については、米国子会社の NS Pharma においては、ビルテプソに加え、CAP-1002 をはじめとした DMD 治療剤の新発売を予定しています。これらの品目の早期立ち上げを目指し、効果的で効率的なマーケティング、患者さんを支援するサービスの充実に注力します。
中国子会社においては、ビルテプソの発売に向けた準備を進めることに加え、機能性食品の中国における販売体制構築も進めていきます。

米国、中国の販売体制を強化していくことに加えて、ビルテプソやパイプラインにある品目を世界中の患者さんに提供するため、自社販売、アライアンス、M&A 等の手段を検討し、欧州等へのグ
ローバル展開を加速していきます。
そのために、グローバル成長を意識した事業推進、信頼性保証体制およびサプライチェーンのグロ
ーバル対応、強化を進めていきます。
また、販売体制を構築している地域においては、導入品の販売も視野に入れ、ライセンス活動を推進していきます。
これらの活動により、当社がグローバルで複数の医薬品を供給、販売できる体制を確立していきます。

3 つ目の重点テーマとして、自社創薬、導入、PLCM の 3 本柱を軸に、継続的にパイプラインを拡充していきます。
自社創薬については、オープンイノベーションや AI 創薬を活用し、自社の強みと他社の技術を組み合わせた強化に取り組んでいきます。
導入については、グローバルでの販売につながる品目を優先し、年 1 品目以上の導入品獲得に向けて取り組みます。
PLCM については、第二適応に対する取り組みをこれまでよりも早期から開始し、医薬品の価値最大化に向けて取り組みます。

核酸医薬品の今後の開発方針ですが、核酸医薬品は、遺伝情報に作用し、低分子や抗体ではアプロ
ーチすることが難しい標的に作用することができ、より根本原因に対する治療を可能とすることが特長になります。
当社はこれまでデュシェンヌ型筋ジストロフィーを中心に核酸医薬品の創薬に取り組んでまいりましたが、中枢神経系領域の創薬にも取り組み、2026 年度の臨床試験入りを目指します。
また、核酸医薬品創薬では、特にオープンイノベーションを通じた新規創薬モダリティの活用が重要になると考えており、イギリス MINA 社との共同研究のような創薬の幅を広げていく取り組みを推進していきます。

続いて、5 つの経営基盤の強化について説明します。
そもそも、当社は、持続可能な社会があってはじめて存続することができます。持続可能な社会の実現に向けたサステナビリティ経営を推進し、5 つのマテリアリティ解決に向けた ESG 活動に取り組みます。IR については、情報開示の強化を目的に、本年 4 月に新設した IR 専門部署を中心に、これまで以上に積極的に情報開示を行うことで、企業価値の向上につなげていきます。

経営基盤の強化の 2 つ目は、研究開発のスピードアップです。まず、創薬研究については、テーマの起案から臨床入りまでの期間の短縮と、自社品の年 1 品目上市が可能な体制の構築を目指します。
プロジェクトの優先順位付けや経営資源配分、意思決定会議の見直し、AI の活用等を推進します。AI の活用については、論文や DB 上の膨大な疾患や症状などに関する情報を収集させ、原因と疾患をつなぐ推論の作成に活用できるよう取り組んで行きます。これまで研究員の調査、推論の作成にかかっていた時間を短縮することで、早期に研究活動の開始につなげ、創薬研究サイクルのス
ピードアップを図り、年 1 品目の自社品を上市できる体制構築に取り組んでいきます。

臨床開発のスピードアップについては、第六次中計期間に複数の臨床試験が遅延しましたが、その課題解決のため、経営全体での厳格な進捗確認、各国の規制当局対応の強化、投資タイミングの早期化といったプロジェクトマネジメント強化、迅速承認の可能性の追求、頑健性のある試験計画の立案、フィージビリティ確認を行うことによる成功確率の向上に注力することで、スピードアップを図ります。

３つ目は、人的資本経営の推進です。グローバル展開や、パイプラインの拡充を進めていくためには、社員一人ひとりが成長し多様な人財が活躍する必要があります。
グローバル展開を進めることにより、業務量は増加していきますが、個々人のポテンシャルの最大化を引き出とともに、グローバルで活躍できる人財の獲得および育成による人財戦略と組織風土改革を進め、デジタル化による省力化により、国内人員は増加させずに対応していきます。

4 つ目の経営基盤の強化として「デジタル化による業務変革と生産性の向上」に向けても、システ
ムと人財育成に積極的に投資を行います。研究開発や販促活動において発生する課題に対して、データに基づいて対応することで、スピードアップや効率化を図ります。
デジタル技術に加えて、ビジネススキルも活用して課題を発見し、業務の抜本的な変革や新規ビジネスを創出できる人財を変革人財と定義して、DX 人財の育成を進めていきます。あわせて、経営陣も関与した DX テーマを社内で推進することで、全社的な変革を推し進めます。

5 つ目は、サステナブルな成長に向けた財務戦略ですが、財務健全性を確保しながら、持続的な成長に必要な投資を積極的に行っていくことが、キャピタル・アロケーションの基本的な方針です。
研究開発投資として研究開発費は 5 年間で 1,900 億円、創薬研究所における新しい技術への対応とイノベーション創出に向けた新研究棟の建設など、設備投資は総額 380 億円、M&A や導入などの成長投資、自己株式の取得も含めた機動的なアロケーションとしては上限 1,000 億円、株主還元としては総額 420 億円を考えています。政策保有株式の売却や必要に応じて借り入れも含めて財務の健全性を確保していきます。

つづいて経営目標については、最終年度である 2028 年度に、売上収益 2,300 億円、営業利益 300
億円、EPS、341 円、ROE8%以上、ROIC9%以上の達成を目指します。その上で、3 つの重点テー
マと 5 つの経営基盤の強化に取り組み、2030 年度には、売上 3,000 億円規模、その先の 5,000 億円企業を目指す土台を作ります。

最後に、株主還元方針です。

株主資本配当率、DOE を勘案しながら、安定的な配当を継続する方針とし、株主の皆さまへの利
益還元を行ってまいります。また、自己株式の取得については、機動的アロケーションの枠の中で検討してまいります。
以上で、第七次中期経営計画の説明を終わらせていただきます。

第七次 5 ヵ年中期経営計画説明会

Q＆A（要約）2024 年 5 月 28 日開催

No.

質問内容

回答

1

ビルテプソの RACER53 試験(P3 試験)のデータは現在解析中だと思うが、ス

201 試験・202 試験は、患者層にマッチした北米患者さんの自然歴と比較していテロイドの影響と、運動機能の向上および低下に不均質性があるのか。

る。RACER53 試験(P3 試験)は様々な国で実施しているグローバル試験で、国ご

自 然 歴 と 比 較し た 時 は 、 こ の よ う な不 均 質 性を 排 除 で き てい た の か。

とにステロイドのレジメン※が異なっている等の背景があり、より患者さんの不RACER53 試験(P3 試験)は 17 か国で実施されたグローバル試験のため、地域均質性が増すと考える。

の広がりでデータがばらついたとも考えられるかと思う。現時点で分かることを教えてほしい。

※

レジメン: 薬物治療における、薬剤の種類や量、期間、手順などを時系列で示し

た計画
2

将来的にビルテプソの追加試験をする場合、実施国を絞るなど不均質性を防できるだけ不均質が起こらないように実施したいと考えている。日米では既に承ぐような試験デザインになるのか。

認されている薬剤があり、例えばプラセボ比較試験を行う場合、患者さんの意思決定がエンロール※にどのように影響が出るのか等を考慮し、国、施設を選んでいきたい。
※

エンロール: 臨床試験への患者さんの参加

3

プラセボ比較試験は難しいということか。

具体的にプラセボ比較試験をする場合、先行して承認された薬があると、患者さんはプラセボではなく承認されている薬を使いたいと考えるため、治験参加の難
易度が上がるということである。

4

ビルテプソの主要評価項目である床からの立ち上がり時間でプラセボとの差

まだお示しできない状況である。

は出なかったが、他の評価項目では有意差が出ている等の追加情報はあるか。
5

国や治療のバックグラウンドで結果が違うというのは分かるが、リージョナ
ルでサブグループ解析を行う可能性はあるか。あるいはもう見ているか。

これから見る予定にしているが、まだご案内できる状況ではない。

6

RACER53 試験(P3 試験)は、実薬群で TTSTAND（床からの立ち上がり時間） リリース文の通りであるが、実薬群でも速度の増加傾向が認められ、プラセボ群の速度の増加傾向が認められた一方で、プラセボ群でも同様の速度の増加傾でも同様に速度の増加傾向が認められたということである。

向が認められたとの発表があった。これは実薬群とプラセボ群を比較し、実薬群でも改善傾向が見られなかったという意味なのか。或いは、有意差に至らないものの、ある程度の改善傾向があったということか。
7

実薬群とプラセボ群の傾向の程度に違いはあったのか。

実薬群とプラセボ群で傾向に違いはある。どの程度違うのかということは当局との話し合いに至っていないので、現時点では非開示としたい。

8

結果として差が出なかったのは、プラセボが思ったより効果が出たのか、実

昨日のリリースで開示した通り、RACER53 試験(P3 試験)ではプラセボ投与群も薬の有効性が思ったより無かったのか、どちらか。

立ち上がり時間速度の増加傾向が認められた。P2 試験の自然歴データではそのようなことはなく、速度は落ちている。これがデータ上のノイズなのかまだ分析中だが、プラセボ効果と言ってしまえるのか、ステロイドが結構効いているのか、
まだはっきりとは言えない状況である。
思ったよりもプラセボが上昇傾向にある要因については、分析して調べていきたい。

9

現時点での分析として、実薬・プラセボの両群においてステロイドの使用方

患者ごとの具体的なステロイドの使用実態は把握できており、現在分析中であ法が大きく違うという事実が確認出来ているのか。

る。RACER53 試験(P3 試験)のプロトコル上はステロイド投与後 3 カ月以上経っ

実薬群とプラセボ群でステロイドの使用割合、ステロイドの種類、用量の違た患者さんをその使用方法等に関係なくエンロールできるが、投与開始後 3 カ月いがあり、そのため実薬群とプラセボ群でのステロイドの強度が違うというでは短すぎたのではないかという考察である。ステロイドは 6 カ月から 1 年程度ことが今の段階である程度見えているのか。或いは、あくまでも現時点で考効果があるため、RACER53 試験(P3 試験)のノイズ（統計雑音）になっているのえられる要因というだけなのか。

ではないかと考えた。また、毎日投与なのか間歇投与※なのかというステロイドの使われ方は、国、施設または医師によって異なる。
RACER53 試験(P3 試験)ではステロイド投与開始後 3 カ月の患者としか規定しておらず、ステロイドの効果期間を考慮しきれていなかったため、この試験のノイズになったのではないかと考える。
※

間歇（かんけつ）投与: 一定の時間をおいての断続的な投与

10NS-089/NCNP-02 は P1/2 試験を開始しており、NS-050/NCNP-03 もこれステロイドは炎症に作用し、ジストロフィン遺伝子に直接作用するわけでは無いから試験が始まる。これらの試験は運動機能ではなくジストロフィンタンパ

ためジストロフィン発現量には全く関係ない。

クの発現を見る試験だが、ステロイドがジストロフィン発現量に影響するリスクはあるのか。
11

ステロイドは炎症を抑えることで運動機能をブーストしているのか。

DMD 患者さんは初期に筋肉が壊れて炎症が起きて、それが線維や脂肪に変わって段々筋肉がなくなっていく。ステロイドは炎症を抑えることによって、炎症が起こって線維化が起こって筋肉が減るのを遅らせる効果があり、ステロイドはエクソンスキッピング薬に比べて､患者さんの筋肉が壊れて悪くなっていく時期において早く効果を得られる。ステロイドを投与していればずっと改善するわけではなく、段々効果は落ちていく。ステロイドは筋肉が失われるのを遅らせる効果が大きいため初期段階では良い治療になるが、段々効果が落ちていくためそこを支える治療法が他に必要になる。

12

サレプタ社の遺伝子治療は PDUFA※の結果待ちであるが、今回の結果を踏ま米国ではステロイドはほぼ全ての DMD 患者さんに投与されている。
RACER53 試

えて、患者さん、医師はどう考えると思うか。遺伝子治療も使いづらく、ビ験(P3 試験)もそうだが、ステロイドを投与されている患者さんに、ビルテプソを

ルテプソも RACER53 試験(P3 試験)がこのような結果であるということで、治療手段として追加している。我々の試験の結果をうけてステロイドに移行する

結局一番安いステロイド剤が使われる可能性が、短期的には高くなるのではことはなく、既にステロイドが投与されているとご認識いただきたい。今期の業ないか。当局の判断が下るまで 1 年ぐらいかかると思うが、ビルテプソの売績については先般開示した通りしたところだが、医療機関の皆様には昨日リリー

上に影響があるのではないか。まず中計よりも、今期の業績への影響を教えス後にご案内を差し上げている。我々としては先行試験の結果をふまえて、ビルてほしい。

テプソは有用な薬剤だという話をしていきたい。できるだけこれまで通り使っていただけるよう、取り組みを行っていきたいと考えている。

※

PDUFA : 米国食品医薬品局（FDA）による、医薬品の承認審査の期限日本については、昨日第一報として、先生方に話をしている。安全性は問題ないとおっしゃっていた。国内の P1/2 試験でジストロフィンタンパクの発現、運動機能の改善傾向が認められており、臨床的な効果が出ている症例が多いと学会等で発表されている。そのため、すぐにやめるということはないと医師から聞いている。現時点ではまだ大勢の医師から話を聞いていないので一概にはいえないものの、大きな影響はないと考えている。

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米国の RACER53 試験(P3 試験)について、ステロイドは試験開始前に 3 か月

既に 3 か月ステロイドを投与していた患者さんが試験に入ってくるため、そのま間使用したとのことだが、通常ステロイドはそれより長く使うのか。

まステロイドは使用し続ける。試験開始当時は、3 か月でステロイドの効果は頭打ちになるか、減弱すると考えていた。しかし最新の論文ではもう少し効果が長
いと今になって分かった。その前提であるとご理解いただきたい。

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今日の結果をふまえて、遺伝子治療を選択する患者さんが増えるかもしれな

遺伝子治療が 6 月にフル承認された場合は、向こうがフル承認でこちらが迅速承いリスクはどう考えているのか。RACER53 試験(P3 試験)の結果発表前は、認となる。その場合、どの程度の影響があるかは明確に回答できないが、影響は運動機能においても遺伝子治療よりビルテプソの方が充実しているというポ

あるかもしれないと考えている。ただしビルテプソで容体が安定しているため、ジションが得られると考えていた。しかし、今回の結果をみるとそうはなら

現在のビルテプソが投与されている患者さんの中で、遺伝子治療にスイッチを希なそうである。今あるデータや遺伝子治療薬の添付文書に記載されるであろ望する例はない。今後の患者獲得については、患者さんにとってはフル承認とな

う内容、また遺伝子治療が 6 月にフル承認される可能性をふまえて、どのよ

れば遺伝子治療を投与するという選択肢もありうると考えるが、遺伝子治療で治うにお考えか。

験中の品目に安全性の問題があったことは米国の方は皆さん分かっている。そう
いったリスクもふまえ、遺伝子治療にどう向き合うかが評価されていくと考え
る。

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RACER53 試験(P3 試験)の患者さんのステロイドの投与履歴はデータとして一例一例、患者さんがどういう薬剤を使っているかは全てデータとして残っていお持ちか。データが無くて分析できないということはないか。

る。薬剤の種類も、毎日投与なのか、間歇投与なのかも分かっている。

ビルテプソについて、ベストケースは RACER53 試験(P3 試験)データの詳細

今後の詳細データの分析結果次第では、ベストケースとして、追加試験なしでこ

解析で本承認を貰うことである。本承認をもらえなかった場合は、欧州と中のデータで承認される可能性もゼロではない。P3 試験を新たに実施するのか、ま国向けの P3 試験が、米国の P3 試験を兼ねるのか。

たそのプロトコルはどうするのか、患者層はどうなるのかについては、今後明らかになる解析データと当局との交渉次第であり、これからの議論になっていく。

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ClinicalTrials.gov 上では RACER53 試験(P3 試験)は 2023 年 10 月に試験終今年の 4 月末に試験結果を確認し、当局に速報として出した。リリースをするに了となっていたが、試験結果発表が今回の中計のタイミングとなった経緯は。 当たり、日米の当局と開示内容について相談をしていた。両当局との相談の結果
この内容で開示しましょうという準備が出来て、昨日の開示に至った。
※

ClinicalTrials.gov: 米当局による、治験及び臨床研究に関するデータベース

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当局と 4 月末くらいに情報の共有が始まったとすると、FDA とのミーティン

当局からは、「まずデータ分析をきちんとして、それを基に会議を設定してほしグの日程などももう決まっているのではないかと思う。TypeA、B 等、どういい。
」と言われている。

うタイプのミーティングをいつ頃するのかというのが概ね見えているのか。

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ミーティングを持つための解析がまだ出来ていないので日程の打診が出来てそうである。現在進めているデータ分析がきちんと終わってから、こういう方向

いないということか。

性で話をしようと社内で決め、日程を設定する。

第六次中計の振り返りとなるが、自社創製のエクソンスキッピング薬の試験

既に手を打っている。このような課題は十分認識しており、今回説明した、人財の遅れは残念だった。第七次中計では課題への対応策として、臨床試験のスの獲得、当局との交渉力の改善、意思決定の仕組みの変更などに着手している。

ピードアップや当局対応などしていくということだが、既に具体的な手を打っているのか。あるいはこれからなのか。状況を教えてほしい。
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メディカル等の専門的な人材の外部からの登用可能性はあるか。

その可能性はある。

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キャッシュアロケーションに示してある 5 年間累計の研究開発費 1,900 億円

研究開発費 1,900 億円は PL ベースの 5 年間累計の総額と考えてもらえればよはキャッシュフローベースだと思うが、PL にヒットする研究開発費はどのく

い 。研 開費 の大 きな もの は、 核酸 医薬 の臨 床試 験に 係る 費用 であ る。 NS-

らいを考えているか。

089/NCNP-02、NS-050/NCNP-03、NS-051/NCNP-04 に係る費用に加え、ビルテプソの追加 P3 試験の費用も含まれている。

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PL ベースということであれば、5 年間累計の研究開発費は今期計画の研究開

年度ごとの製品上市予定のスライドにもあるように、エクソンスキッピング薬が発費の水準よりかなり大きいが、どのようなペースで増加していくのか。

第七次中計期間後半に上市を予定されているが、それらを上市するために必要な研究開発費が 2025 年度、2026 年度に多く入っていると理解いただきたい。

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中計に絡む部分であるが、CAP-1002 が計画値に相当含まれているように見

ビルテプソが市場から撤退する可能性がゼロと言えないことは、ご理解いただき

えるし、ビルテプソも撤退は無いと思われる数字が入っているのではないか

たい。とはいえ、昨日の開示の通り、安全性に問題が無いことは RACER53 試験と思う。ビルテプソが米国で販売できなくなる可能性があるとすればどの程(P3 試験)結果から確認した。また、分析は必要だが、今後、層別解析で良いもの

度考えているのか、および、CAP-1002 の P3 試験の結果が振るわなかった場があれば、この患者層には効果があるというような説明ができると考えている。

合についてはどう考えているか。

先ほど P2 試験の結果もご紹介したが、先行試験の結果からも、治療を必要としている患者さんから求められている薬剤であると自信をもっている。そういったことを踏まえ、前向きに当局と交渉を進めていきたいと考えている。
万が一、市場から撤退となった場合は中計の中身も変わってくるので、必要な時期に計画を修正せざるを得ない。
CAP-1002 の P3 試験のリードアウトが今年の年末に控えているが、カプリコー
ル社は、P3 試験の結果が主要評価項目を達成しなくとも何とか承認に持って行く、と考えているようだ。DMD 領域では各社、各品目で望ましい試験結果が出せておらず、薬の効果を検証するのが難しい疾患領域であるということは当局も分かっており、医師からも同様に、検証の難しさをご理解いただいている。P3 試験
結果がダメでも他の試験での有効性を示唆できるデータがあれば、それに基づいて当局に受け入れてもらえるのではないのかと考える。CAP-1002 の開発もうま
く行かなかった場合、自社内に無いものは外から獲ってくるしかないため、通常の事業開発や、あるいは M&A に取り組まなければならないと認識している。

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ウプトラビの特許切れについて、小児延長 6 か月は問題なくできると思うの検討はしたが、ウプトラビに限って言えば、特許延長に関するウルトラ C は無い

だが、さらに追加で何か用途特許などで延長の可能性も追求しているのか。

とご認識いただきたい。

中計を見ると、ウプトラビの独占期間が終わっても利益が出るように見える。 CAP-1002 は遺伝子の変異のタイプに関係なく全ての DMD 患者さんに使えるた
CAP-1002 とビキセオスは事業計画に含まれていると思うが、具体的に一番め、元々市場が大きい。どちらかというと歩行可能な患者さんより歩行不能な患利益に貢献するのはどの製品か。

者さんの上腕機能・心筋の改善・維持に使えるため、高年齢の DMD 患者さんに広く使えるイメージで考えていただければと思う。その意味では、各エクソンス
キッピング薬で DMD 患者全体の数％を積み上げていくよりは、ポテンシャルがある薬剤だと考えている。

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中計全体のストラクチャーとしては、CAP-1002 の数値がかなり反映されてスライド 28（重点テーマⅠ ウプトラビに替わる成長ドライバーの育成 第七次いるのか。売上グラフ中の小児神経内科領域は、要はビルテプソと CAP-1002

中計期間中の売上収益拡大イメージ）が、領域ごとのイメージである。ビルテプ

か。ビルテプソは日米だけの数字か。

ソについてはグラフの 2028 年度に中国・欧州の売上予測を入れている。2028 年
度は（日米に加え）欧州・中国、その他のエクソンスキッピング薬が含まれる。

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ただ、金額的に言うと CAP-1002 が多く含まれるか。

そうである。

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CAP-1002 の P3 試験について、P3 試験がうまくいかなくても P2 試験の結P2 試験と P3 試験で試験デザインは同一であり、参加患者数がより大規模なのが果で申請すると、先ほどご回答いただいた。P3 のプラセボ比較試験で、患者P3 試験である。当社も試験の再現性への期待から P3 試験は成功するだろうと考背景が不均質であること等により成功確率が低下してしまうリスクはあるえ、カプリコール社と販売提携契約をした。

か。P2 のプラセボ比較試験に成功しており、P3 試験も成功できるのではな
いか。また、患者さんも年齢が進行しているため、ノイズも薄まっているのではないか。
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CAP-1002 の P3 試験について、患者背景の不均質性については大丈夫そう

憶測にはなるが、先程示したように低年齢層では割とバラツキがあるが、歩行不か。

能まで症状が進んでいる患者さんについてはある程度そのファクターは均一になっているのではないかと考える。他にもファクターはあるが、その中の一つのファクターについてはそうだと考えている。

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どの程度株価について議論しているのか。今回の発表を受けて恐らく PBR1

毎回の取締役会で、株価の軟調の状況と原因、どのように企業価値を上げていく

倍割れすることについて、取締役会で議論したか。

か、どのように伝えていくかについて議論している。先週の金曜日（2024 年 5 月
24 日）に譲渡制限付株式報酬制度を社内取締役に導入することを決議し、皆様にご案内している。これまで以上に我々が株主様と同じ目線をもち、同じ株価を見ながら経営をしていくという気持ちをより一層高めるために株式報酬制度を導入した。そのように一つずつ株価に対して手を打っていること、議論をしている
ことをお伝えしたい。