2016 年 2 月 10 日

医療機器「チタンブリッジ（甲状軟骨形成術Ⅱ型）」が、厚生労働省より先駆け審査の対象品目に指定されました
本日、厚生労働省より「先駆け審査指定制度」に基づく医療機器及び再生医療等製品の対象品目として 5 品目が発表され、「チタンブリッジ（甲状軟骨形成術Ⅱ型）」（NPC-17）が指定されました。
「チタンブリッジ」を用いた甲状軟骨形成術Ⅱ型治療は、内転型痙攣性発声障害に対する症状根治治療として、京都大学名誉教授 一色信彦先生が、2001 年世界に先駆けて開発された日本独自の医療技術です。この甲状軟骨形成術Ⅱ型を含め長年の国内外における多年の功績により、一色先生は 2011 年に英国王立外科医協会 Royal College of Surgeons of England（RCS）から、 "一色賞 The Isshiki Award"を授与されておられます。
なお手術に用いられる治具の「チタンブリッジ」は、チタン加工で優れた技術を有する若吉製作所（福井県鯖江市）により製造されます。
内転型痙攣性発声障害は、神経難病疾患である局所性ジストニアの一種で、若年女性に多い、原因不明の難治性疾患です。社会生活が困難な状況が継続することにより、うつや引きこもり、自殺企図にまで発展する場合があります。これまで国内外とも、本疾患に対して根治治療が無く、本治療技術の早期実用化により痙攣性発声障害に苦しむ患者様にとって大きな福音となるものと期待されています。
【先駆け審査指定制度】
わが国において世界で最先端の治療薬を最も早く提供することを目指し、①新作用機序の画期性、②対象疾患の重篤性、③極めて高い有効性、④日本において世界に先駆けて早期開発・申請する意思など一定の要件を満たす革新的な医薬品・医療機器・再生医療品等について、開発の比較的早期の段階から先駆け審査の対象品目に指定するものです。
指定された品目は、薬事承認に係る相談・審査における優先的な取扱いの対象とするとともに、承認審査のスケジュールに沿って申請者における製造体制の整備や承認後円滑に医療現場に提供するための対応が十分になされることで更なる迅速な実用化を図るものです。
審査期間についても、迅速審査の対象とすることで、通常の新医療機器の場合 12 ヵ月かかるところを半分の 6 ヵ月に短縮することを目指しています。
詳細は厚生労働省 WEB ページ「先駆け審査指定制度について」をご覧ください。
以上

チタンブリッジPress Release

報道関係者 各位

平成 28 年２月 10 日
【照会先】
医薬・生活衛生局
医療機器・再生医療等製品担当参事官室参事官
磯部 総一郎（内線 2911）
係 長
荒川 裕司 （内線 2916）(代表電話) 03(5253)1111(直通電話) 03(3595)2419「先駆け審査指定制度」に基づき、医療機器及び再生医療等製品を指定～日本発の画期的なシーズの開発を促進～

厚生労働省は、昨年 12 月までに指定申請があった医療機器６品目、再生医療等製品13 品目、体外診断用医薬品２品目について評価を行い、本日付けで別紙の５品目を「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定しました。

「先駆け審査指定制度＊」とは、平成 26 年６月に厚生労働省が取りまとめた「先駆けパッケージ戦略」の重点施策や、「日本再興戦略」改訂 2014 を踏まえて導入したものであり、この制度は、対象疾患の重篤性など、一定の要件を満たす画期的な医療機器、再生医療等製品について、開発段階から対象品目に指定し、承認に関する相談・審査で優先的な取扱いをすることで、承認審査の期間を短縮することを目的としたものです。

通常の新医療機器の場合、12 か月を目標に審査を行っているところ、この制度を活用することで、審査期間の目標をこれまでの半分の６か月に短縮することが可能になります。

今回の指定品目には、日本の大学発のシーズや、国内中小企業・ベンチャー企業が開発に携わるものもあり、日本における早期実用化を支援することで成長戦略に掲げるイノベーションの促進にもつながることが期待できます。
［参考］先駆け審査指定制度について＊指定制度の内容は、①優先相談 、②事前評価の充実、 ③優先審査の３つの取組で期間の短縮を実施。
これらの取組に加え、④審査パートナー制度（独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）が実施）、⑤製造販売後の安全対策充実の２つの取組で、開発の促進を支援。

（別紙）
医療機器の指定品目
品目名
1品目概要

チタンブリッ 発声時に声帯が過剰ジ（甲状軟骨 に閉鎖することで声

指定理由① 既存の治療法とは異なる新規原理に基づく治療法である。

形成術 2 型） に障害の出る内転型② 内転型痙攣性発声障害は、若年女性に多い、痙攣性発声障害にお原因不明の難治性疾患であり、社会生活が困いて、その閉鎖を防難な状況が継続することにより、うつや引き止する手術法（甲状こもり、自殺企図にまで発展する場合があ軟骨形成術 2 型）でる。

用いられるチタン製③ 臨床研究により、高い有効性を示唆する結果の蝶番型プレートで（VHI-10 スコア（声の障害の程度）の改善）あり、複数の国内大が得られている。

学と共同でノーベル④ 医師主導で国内臨床試験を実施中であり、世ファーマ（株）が開界に先駆けて日本で承認申請予定。また、優発を行っている。

れた技術を有する国内地方の企業により製造されるものである。

2

癒着防止吸収 トレハロースを腹腔性バリア① 切開創部以外の腹腔内全体の癒着を軽減さ内全体に注入し、腹せる製品は存在しておらず、本製品は新規性腔内の細胞膜に結合を有する。

（水素結合）させる② 術後癒着に伴って起こる主な疾患である癒ことで、臓器や腹膜着性腸閉塞は、重症化した場合に生命に重大の術後癒着を低減さな影響を及ぼす可能性がある。

せるものであり、東③ 探索的臨床試験により、癒着軽減効果が示さ

京大学・大学院工学れており、癒着性腸閉塞の発生を大幅に下げ系研究科バイオエンる可能性が見込まれる。

ジニアリング専攻・
鄭雄一教授らのシーズを元に、（株）大塚製薬工場が開発を行っている。

④ 国内で検証的臨床試験を実施中であり、世界に先駆けて日本で承認申請予定。

再生医療等製品の指定品目
品目名

品目概要

指定理由

1 STR01 （ 自 脊髄損傷に伴う神経症候や ① 間葉系幹細胞を脊髄損傷の治療に用いた
家骨髄間葉 機能障害の改善を目的とす系幹細胞）製品はなく、本製品は新規性を有する。

る、患者自身の骨髄から採取 ② 脊髄損傷は、下半身麻痺や四肢麻痺を引した骨髄液から分離、培養しき起こし、社会生活が困難な状況が継続た間葉系幹細胞であり、札幌する重篤な疾患である。

医科大学・医学部附属フロン ③ 探索的臨床試験により、極めて高い有効ティア医学研究所・神経再生性を示唆する結果（AIS（American Spinal

医療学部門・本望 修教授のInjury Association Impairment Scale）の改シーズを元に、本大学と共同善）が得られている。

でニプロ（株）が開発を行っ ④ 札幌医科大の本望教授、山下教授中心にている。

医師主導で国内臨床試験を実施中であり、世界に先駆けて日本で承認申請予定。

2 G47Δ

悪性脳腫瘍（神経膠腫）への ① ウイルスを用いたがん治療法（ウイルス適応を目的とした、制限増殖療法）であり、新規作用機序を有する。

型遺伝子組換え単純ヘルペ ② 悪性神経膠腫は、生命に重大な影響があスウイルス１型であり、東京る重篤な疾患である。

大学・医科学研究所・先端が ③ 臨床研究により、極めて高い有効性を示ん治療分野・藤堂 具紀教授

唆する結果（１年生存率の向上）が得らのシーズを元に、藤堂教授とれている。

共同で第一三共（株）が開発 ④ 藤堂教授中心に医師主導で国内臨床試験を行う予定。

を実施中であり、世界に先駆けて日本で承認申請予定。

3 自家心臓内 小児先天性心疾患（機能的単 ① 心組織から心筋細胞に分化しうる心臓内幹細胞心室症）患者に実施する外科幹細胞を利用するものであり、従来の治的修復術後の心機能改善を療法とは異なる作用機序を有する。

目的とした、患者自身の心臓 ② 小児先天性心疾患（機能的単心室症）は、から採取した組織から分離、外科的修復術後も酸素飽和度や心機能が培養した心臓内幹細胞懸濁改善されず、最終的に心臓移植以外に治液であり、岡山大学病院・新療選択肢がなくなる場合もある重篤な疾医療研究開発センター再生患である。

医療部・王 英正教授のシー ③ 臨床試験により、極めて高い有効性を示
ズを元に、（株）日本再生医唆する結果（心機能の改善や心不全症状療が開発を行う予定。の改善）が得られている。
④ 王教授中心に医師主導で国内臨床試験を実施中であり、世界に先駆けて日本で承認申請予定。

参考資料

医療機器・再生医療等製品先駆け審査指定品目

チタンブリッジ 開発メーカー：ノーベルファーマ（株）
熊本大学・讃岐講師
中心に、臨床試験を実施

地方の中小企業である若吉製作所（福井県）が製造ベンチャー企業であるノーベルファーマが実用化

声門の過閉鎖防止

京都大学・一色名誉教
授のシーズ

発声障害の改善注）厚労省のAMED研究費支援あり。

2

癒着防止吸収性バリア
癒着 (adhesion)

再手術
死亡

開発メーカー：（株）大塚製薬工場
東大・鄭教授らのシーズ

癒着例：小腸と腹壁の癒着①癒着性腸閉塞②再手術の困難化③妊孕性の低下④慢性腹痛の発現

Photo courtesy of Dr. Daniel Kruschinski,
EndoGyn, Ltd., Braunschweig, Germany(endogyn.com)

THN-01

従来の癒着防止材

解説
腹部手術後、腹腔内の至る所に発生する術後癒着は、腹部手術後の大半のケースに発現しており、死亡や再手術を引き起こす癒着性腸閉塞や、再手術時の困難化などの原因となる場合があることが知られている。
THN-01は従来製品と異なり、トレハロースの生体膜安定化作用により、腹腔内全域の癒着を低減することが期待され、これらの臨床的諸問題の解決に貢献することを目的に開発中の製品である。

トレハロース
水和特性
生体膜安定化切開創部の癒着低減

腹腔内全域の癒着低減【特長】腹腔内全域の癒着を防止できる液体の癒着防止材
予定する【性能、効能又は効果】
術後の癒着軽減3STR01（自家骨髄由来幹細胞）開発メーカー：ニプロ（株）

札幌医科大学 本望教授のシーズ
病院

細胞培養センター（CPC）
間葉系幹細胞（骨髄幹細胞）
大量培養の分離

ＧＭＰ準拠

品質検査

病院照合

凍結
保存

脊髄損傷患者
骨髄細胞の採取保存実施中の医師主導治験の概要
予定被験者数

解凍

静脈内投与

注）文科省のAMED研究費支援あり。

３０例

対象疾患

脊髄損傷患者 ※国内では年間約5000人が新規発生

実施期間

2013年11月1日～2016年10月31日

治験のフェーズ

Phase ２、非盲検試験、探索的試験

4

G47Δ（遺伝子組換えヘルペスウイルス）東大医科研・藤堂教授のシーズ開発メーカー：第一三共（株）

正常細胞では増殖しないよう遺伝子組換え

ウイルス感染※ウイルスの増殖に関わる３つの遺伝子を欠失・不活性化

がん細胞
ウイルス増殖とがん細胞の破壊

周囲へのウイルス拡散

がん細胞を次々に破壊
注）厚労省・文科省のAMED研究費支援あり。

関連する臨床試験の概要
対象疾患

投与方法

開始・終了

症例数

試験相試験

膠芽腫
（悪性脳腫瘍）定位脳手術による腫瘍内投与
２週間以内に２回

2009年11月
2014年11月終了

13例

Ⅰ-Ⅱa

臨床研
究

膠芽腫
（悪性脳腫瘍）定位脳手術による腫瘍内投与
４週間毎に繰り返し投与（最大６回）

2015年5月～

30例
（予定）

Ⅱ

医師主
導治験
5

※膠芽腫の国内発症者数は、年間約1000人

自家心臓内幹細胞開発メーカー：(株)日本再生医療

岡山大学王教授のシーズ
手術時に微量の心組織を採取、幹細胞分離
培養

製剤化
冠動脈へカテーテルで移植

心機能の改善注）厚労省のAMED研究費支援あり。

関連する臨床試験の概要
対象疾患

試験デザイン

開始・終了

症例数

試験相試験

左心低形成症候群

非盲験群間比較試験

2011年1月開始
2013年1月終了

14例

Ⅰ

臨床研
究

左心低形成症候群

非盲験群間比較試験

2013年4月開始～

34例
（予定）

Ⅱ

臨床研
究

※機能的単心室症の国内発症者数は、年間数百人

6※今後、企業治験を実施予定