会社ご紹介

2024年 6⽉
ブライトパス・バイオ株式会社
Copyright © BrightPath Biotherapeutics Co., Ltd.

ブライトパス・バイオ株式会社
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1

01
開発の進捗状況とパイプライン

2がん免疫治療薬を開発する創薬ベンチャー ここ10年でがん治療のあり方を大きく変えたがん免疫治療薬の開発に特化
局所への対応1846

外科手術

がん治療法の拡がりの歴史

再発・転移への対応
1903

1949

2010

第4の治療法: がん免疫治療
がん細胞

放射線療法

2023

免疫チェックポイント抗体
ペンブロリズマブの2024年予想売上高 が全医薬品の中でトップに(Nature Reviews Drug Discovery誌 予想271.9億ドル)

化学療法

キラーT細胞

がん免疫のメカニズムを利用した治療薬＝がん細胞を殺傷する免疫細胞に働きかける治療薬

3

開発領域

 医薬品市場成長を牽引するがん免疫治療薬
2028年の治療領域別予想世界売上高および売上高成長率*12028 年の世界売上高（10億ドル）

450

がん400
350

うち、
がん免疫治療薬17兆円*2
年率14.9%成長*2300
250
200
150
100500

感染症

ワクチン

-6-4

筋骨格系
-2

内分泌系

血液呼吸器系

02

中枢神経系

免疫調節

循環器系
468

売上高成長率：2022年－2028年 (%)

10121416

出典：
1. EvaluatePharma, WORLD PREVIEW 2023 (October 2023)
2. Global Immuno-Oncology Market Research (May 2023)

4

開発パイプライン
開発パイプライン

がん免疫サイクル

開発品

細胞医薬
BP2201
強力なT細胞を追加

T細胞のブレーキを解除
がんの目印を人工的に追加メカニズム/標的

がん種

iPS細胞由来再生NKT細胞

頭頚部がん

BP2202

CAR-iPSNKT（標的非開示）

BP2301

HER2 CAR-T

抗体医薬
BP1200CD73

BP1202

CD39

BP1210

TIM-3

BP1212

CD39×TIM-3

BP1209

個別化ネオアンチゲン

がんワクチン

血液がん

骨・軟部肉腫
婦人科がん

固形がん

5

パイプラインの開発段階
開発品

細胞医薬

BP2201

BP2202

BP2301

抗体医薬メカニズム/標的がん種

iPS細胞由来再生NKT細胞

頭頸部がん

HER2 CAR-T

骨・軟部肉腫婦人科がん

CAR-iPSNKT（標的非開示）

BP1200

CD73

BP1210

TIM-3

BP1202
BP1212がんワクチン
BP1209

探索

非臨床

PI

PII

血液がん

CD39

CD39×TIM-3

個別化ネオアンチゲン

固形がん

6

イベント

 2023年度ハイライト: iPS-NKT(BP2201)の第I相臨床試験*で、初期的な安全性と臨床活性を確認 (2024.2**)

 2024年度以降: ①CAR-iPSNKTを優先:臨床入りに向けて非臨床開発・CMC ＋ ➁抗体医薬パイプラインの導出に注力
細胞医薬

2022年度

BP2201

iPS-NKT

BP2202

CAR-iPSNKTBP2301

HER2 CAR-T

抗体医薬

BP1200CD73

BP1202

CD39BP1210

TIM3BP1212

CD39 x TIM3

がんワクチン

BP1209

製造開発販売権導入

2023年度

非臨床POC

2025年度

2026年度以降

改良製造工程での試験開始

P1データ
遺伝子編集技術導入

その他技術導入
P1データ

P1開始
非臨床POC

2024年度

P1治験届
患者登録進捗
状況から延期

CAR-iPSNKTの治験開始を優先

非臨床POC

非臨床POC

個別化ネオアンチゲン*千葉大学医学部附属病院における医師主導治験(AMED支援の下で実施)

臨床試験**CD1-MR1 2024国際学会 (豪)にて、本橋新一郎教授 (千葉大学大学院 医学研究院 免疫細胞医学)より報告

7

01細胞医薬8

BP2202 (CAR-iPSNKT) iPS細胞から作製したNKT細胞を用いる新規他家がん免疫細胞療法

細胞

 第I相臨床試験(First-in-human試験)で初期的な安全性と臨床活性を確認 理化学研究所創成シーズであり、千葉大学医学部附属病院にて、日本医療研究開発機構（AMED）の支援を受けながら、 iPS細胞由来NKT細胞(iPS-NKT)の世界初の臨床応用となる第Ⅰ相臨床試験が、複数の前治療歴を経た難治性の再発・標準療法抵抗性頭頸部がん患者を対象に、実施された

 主要評価項目である忍容性および安全性に問題がないこと／初期的な安全性と臨床活性を確認することができた
出所：第13回CD1-MR1国際学会 本橋新一郎教授(千葉大学大学院 医学研究院 免疫細胞医学), 2024.3.4.ブライトパス・バイオ

 全10例中: 低用量（3x107個/m2）3例、高用量（1x108個/m2 ) 7例 ／3回投与 6例、2回 3例、1回 1例

 高用量群の1例で、薬疹による用量制限毒性（DLT: Dose Limiting Toxicity）が発現したものの、低用量および高用量ともに忍容性が認められ、最大耐用量（MTD: Maximum Tolerated Dose）は高用量の1x108個/m2と推定された

 最も多く観察された治験関連有害事象*1（trAE: treatment related adverse event）は、グレード1*1または2の発熱（低用量群1例、高用量群4例）
 2回以上投与された症例における腫瘍の大きさの変化

 低用量群：安定(SD: stable disease) 1例、進行(PD: Progressive Disease) 2例→病勢コントロール率(DCR: Disease control rate) 33.3%

 高用量群：安定(SD) 4例、進行(PD) 1例、評価不能(NE: Not Evaluable) 1例→評価可能であった症例における病勢コントロール率(DCR) 80%

 高用量群では腫瘍縮小傾向を示唆する症例も見られ、初期的な安全性と臨床活性を確認することができた

 当社が目指すiPS-NKT細胞をエフェクター細胞として用いる新規の他家CAR-T細胞療法プラットフォームが、アンメット・メディ
カルニーズに適合する効果的な治療戦略となる可能性を示唆

9

細胞

BP2202 (続) 世界でオンリーワン

 NKT細胞は、T細胞やNK細胞以上に多面的な抗腫瘍効果を持ちながら、血中にわずかしか存在しないため作れない状態であったNKT細胞を、iPS細胞技術によって細胞免疫療法として使えるようになった（特許登録済み）

多面的な抗腫瘍効果をもつNKT細胞

 iPS-NKTがゲームチェンジャーとなる所以

 他家NKT細胞は、既存のCAR-Tで使われているT細胞やNK細胞にはない、患者体内にいるT細胞を活性化させる特性をもつ

10

細胞

BP2202 (続) iPS細胞技術を用いて、免疫細胞療法のゲームチェンジャーとなる 新規の他家CAR-T細胞療法プラット
フォームを構築

第I相臨床試験(First-in-human試験)で初期的な安全性と臨床活性を確認

プラットフォーム展開

新規の他家CAR-Tプラットフォーム
iPS-NKT
プラットフォーム

T細胞

世界でオンリーワンの、iPS細胞由来NKT細胞をT細胞として用いる
プラットフォーム
共刺激ドメイン

抗-[抗原]-CAR (キメラ抗原受容体)

がんの目印(抗原)を認識して結合するセンサー

抗原 (がんの目印)
がん種ごとに異なる

がん細胞共通のiPS-NKTプラットフォーム
T細胞

T細胞

T細胞

抗A-CAR

抗B-CAR

抗C-CAR

抗原A

がん細胞

〇〇がん

CAR iPS-NKT(プロトタイプ)

抗原B

がん細胞

□□がん

ライセンス展開抗原Cがん細胞－－がん

ライセンス展開

米国がん免疫学会(SITC2022、SITC2023)にて非臨床コンセプト証明のための試作品
CD19 CAR-iPSNKT (リンパ腫)、HER2 CAR-iPSNKT (各種固形がん)の研究報告

11

BP2202 (続)ポジショニング 血液がんの治療に革新をもたらした自家CAR-T細胞療法には、製造が「特注品」となるがゆえの様々な制約がある
第1世代
自家細胞源：患者自身の血液臨床
有効性

CAR

抗原
がん細胞

血液がん
固形がん

他家

健常人ドナー由来

によるによるT/NK細胞
CAR

抗原
がん細胞

問題解決
スペース

製造コスト・・

第2世代

T細胞

CAR-T細胞キメラ抗原受容体 (CAR)
遺伝子導入T細胞

 この課題解決が期待された
他家CAR-T細胞療法も、臨床効果の持続性の欠如という壁に進展を阻まれている

買収 120億ドル(2017)
買収 90億ドル(2018)
上市CAR-T製品

細胞

 この壁を乗り越える可能性を持ちながら使われてこなかったNKT細胞をiPS細胞技術で使えるようにし、今踊り場にある他家CAR-T細胞療法のゲーム・チェンジャ―となる“ 2.2 ”
他家iPS細胞CAR-iPSNKTiPS 由来 NKT細胞
CAR

抗原
がん細胞

問題解決
スペース

 先行品において顕在化している課題:
臨床効果の持続性欠如

 他家CAR-NKTによって患者体内で活性化された患者自身のキラーT細胞が臨床効果の持続性の 担い手となる

12細胞

BP2202 (続)CAR-iPSNKTの現在の開発段階
プラットフォーム細胞(CAR非導入 iPS-NKT)

T細胞受容体(TCR)

CAR iPS-NKT(プロトタイプ)

TCR

CAR (キメラ抗原受容体)

NKTがT細胞受容体(TCR)で本来認識するがんの目印とは異なるものを認識し殺傷NK受容体ほか

FY2018

2019

2020

2021

 グローバル開発製造販売権の導入オプション契約

特許

2022

現時点

権利化

マスタセルバンク

製造工程

FY2022

2023

遺伝子編集

 マスターiPSセルバンクから作製したNKT
細胞の初期的な安全性と臨床活性を確認

製造工程改良 高増殖率 x 高純度の目標水準達成 (ラボレベル)

2024

 CAR-NKT試作品のin vivo抗腫瘍効果の研究報告

 米ArtisanからSTAR-CRISPRTM遺伝子改変技術の導入

 グローバル3拠点(日米欧)で特許登録
第I相臨床試験2023

 CAR-NKT試作品のin vitro抗腫瘍効果の研究報告

 SITC2022 非臨床コンセプト検証用試作品のHER2発現がん細胞に対するin vitro効果
HER2発現がん細胞
殺傷度

 SITC2023 非臨床コンセプト検証用試作品の担がんマウスモデルにおけるin vivo効果
マウス
生存率13

細胞

BP2202 (続)直近のアップデート
プラットフォーム細胞(CAR非導入 iPS-NKT) iPS細胞由来NKT細胞(iPS-NKT)の世界初の臨床応用となる第Ⅰ相臨床試験が、複数の前治療歴を経た難治性の再発・標準療法抵抗性頭頸部がん患者を対象に、実施された
 主要評価項目である忍容性および安全性に問題がないこと／初期的な安全性と臨床活性を確認することができた
出所： 第13回CD1-MR1国際学会 本橋新一郎教授 (千葉大学大学院 医学研究院 免疫細胞医学),
2024.3.4.ブライトパス・バイオ

CAR iPS-NKT(プロトタイプ)

 非臨床コンセプト検証のための試作品HER2標的CAR-iPSNKTは、担がんマウスモデルにおいて、標的抗原HER2特異的な抗腫瘍効果により、生存期間の延長を示した

A

Day6

VehicleUnmodified

B

HER2-CAR

Day14
Day21
Day29
Day35
Day41
Day48

CC

Day55
Day62

SITC, Nov 2023 ブライトパス・バイオ

14細胞BP2202 (続)iPS細胞由来免疫細胞を用いる開発先行CAR-T/NK開発ベンチャーと大手製薬企業の提携事例
標的分子(Ph1開始年/予定年)
開発企業
iPS-T

非遺伝子改変2018

血液がんCAR遺伝子導入

リンパ腫
標的多発性骨髄腫
標的

HER2 (2023)

CD19 (2022)

非開示(－)TACI/BCMA(－)

非開示(2024)

非開示(2024)

CD38 (2025)

iPS-NKT

プラットフォーム型ライセンス先
小野薬品工業 2018 (2候補品)

CD19 (2023)
CD19/CD20 (－)
CD5 (－)

iPS-NK

白血病
標的

固形がんCAR
遺伝子導入

2021(複数候補品)
2021
2019 (3候補品)
2021(4候補品)

EGFR (2025)
GPC3 (2024)

2020(RIKEN)

千葉大学医学部附属病院（First-in-human試験）－: 研究段階でIND予定非公表

出所:各企業15

BP2301(HER2 CAR-T)

 免疫細胞をがん治療に用いる新規の自家HER2標的CAR-T細胞療法
HER2 CAR-T 患者から採血して得たT細胞にHER2標的CAR遺伝子を導入

患者T細胞② CAR遺伝子導入(piggyBac法）

CAR-T治療フロー細胞

CAR③ 拡大培養HER2標的CAR (キメラ抗原受容体)

がん細胞に高発現するがんの目印:HER2抗原を認識

HER2がん細胞

 幹細胞様メモリーT細胞の活用

 分化をたどるT細胞の中で、若く自己複製能と持続性に長けた幹細胞様メモリーT細胞を多く、CAR-T細胞として用いることができるように製造工程を構築

T 細胞
① 採血

④ 投与

T細胞の分化過程

 免疫抑制的な固形がん腫瘍組織において、すぐに疲弊し無機能化することを免れ、がんを殺傷し続けるCAR-T細胞となる

 2022年5月より第 I 相臨床試験を実施中

 対象：HER2陽性骨軟部肉腫及び婦人科悪性腫瘍
 治験実施施設：信州大学医学部附属病院

SCM: ステム・セル・メモリー(幹細胞様メモリー）
CM: セントラル・メモリー
EM: エフェクター・メモリー
EFF: エフェクター16

BP2301(続T) 非臨床 抗腫瘍効果試験データ

 AACR2022
HER2高発現がん細胞株マウスモデル
 ヒト卵巣がん細胞株 SK-OV-3 を移植した担がんマウスにおいて、BP2301投与により6匹の全てのマウスで腫瘍が完全に退縮し、再増殖しなかった細胞

 SITC2023
HER2低発現・標準治療抵抗性がん細胞株マウスモデル
 患者由来胆管がんより取得した、 HER2 の発現が低く、かつ HER2 発現がんで現在標準治療として用いられているトラスツマブ及び T-DM1 に 対する抵抗性を示すがん細胞を用いたマウスモデル抗腫瘍効果試験において、5匹中 2匹で腫瘍が完全に退 縮し、再移植においてもこれらの個体は腫瘍の生着が認められなかった

17

01
抗体医薬

18

抗体

BP1200 (抗CD73抗体)

 ベスト・イン・クラスとなる新規ヒト化抗CD73モノクローナル抗体

 CD73分子は多くの腫瘍で高発現し、酵素活性によりアデノシンの産生に関わる

 アデノシンは、免疫細胞のがん細胞殺傷能力(抗腫瘍活性)を低下させ、がん治療の予後不良を引き起こす作用メカニズム （酵素活性阻害） BP1200は、CD73に結合しその酵素活性を阻害することによって、腫瘍環境におけるアデノシンの産生を抑制し、抗腫瘍免疫活性を高める

 BP1200は、免疫チェックポイント抗体との併用により、腫瘍増殖を強く抑制する
BP1200 担がんマウスにおける腫瘍抑制
800

Legend
陰性コントロール抗体

BP1200Legend600

LegendBP1200＋抗PD-L1抗体

抗PD-1抗体
Legend腫瘍の大きさ (mm3)

腫瘍の大きさ (mm3)

陰性コントロール抗体
Legend1200

BP1200Legend＋抗PD-1抗体

800

4000010203040

がん細胞移植後日数（ 日）Legend抗PD-L1抗体

400
2000010203040

がん細胞移植後日数（日）

出所： ブライトパス・バイオ ESMO2021

19

抗体

BP1202 (抗CD39抗体)

 ベスト・イン・クラスとなるヒト化抗CD39モノクローナル抗体 CD39分子もCD73分子同じく、多くの腫瘍で高発現し、抗腫瘍免疫活性を低下させ予後不良を引き起こすアデノシンの産生に関わる酵素活性をもつ

 よって、これまでの抗CD39抗体は、CD39酵素活性阻害のみを作用メカニズ
ムとして開発されてきた

 当社は、このCD39を、特定のがん種でがん細胞そのものが、そして抗腫瘍免疫活性抑制をもたらす制御性T細胞(Treg,「ティー・レグ」)が、高発現していることに着目した作用メカニズム (1)がん細胞直接傷害作用メカニズム (2)
制御性T細胞(Treg)傷害

作用メカニズム (3)アデノシン産生酵素活性阻害

がん細胞
ADCC活性
がん細胞傷害これまでの抗CD39抗体の作用メカニズムは酵素活性阻害のみ

 当社は、抗体を改変し、CD39を目印としてがん細胞とTregを殺傷する抗体を創生した

20

抗体

BP1210 (抗TIM-3バイパラトピック抗体)

 抗腫瘍免疫活性抑制をもたらすTIM-3を阻害する新規ヒト化抗TIM-3バイパラトピック抗体
 TIM-3は、多くの腫瘍において樹状細胞やT細胞といった免疫細胞が発現し、その免疫細胞の活性化を妨げ、抗腫瘍免疫活性の抑制をもたらす
 よって、TIM-3に結合し、免疫抑制機能を阻害することのできる抗体は、抗腫瘍免疫活性を高められる

 しかし、TIM-3には、TIM-3に結合して抑制シグナルを入れるトリガーとリガンドが複数種存在し、これまでの抗TIM3抗体は、すべてのリガンドのTIM-3への結合を阻害することができなかった

TIM3には樹状細胞のインフラマソーム活性化を制御することで抗腫瘍免疫を抑制する(Dixon, et al. 2021)

 BP1210は開発先行他社抗体が実現していないリガンドGal-9の結合阻害を、PS結合阻害とともに実現

PtdSr

BP1210は PtdSr, Gal-9双方のエピトープに結合

TIM3への結合 (%)

100

PtdSr

TIM3の発現は末端に分化したエフェクター細胞や疲弊した細胞のマーカーとして機能する(Wolt, et al. 2020）

500

Gal-9 結合阻害

Isotype
陰性対照

Anapty他社抗体B
Novartis
他社抗体A

BpAb A-B
BP1210100
TIM3への結合 (%)

 当社は、二重特異性抗体化技術を使って抗体を改変し、TIM-3へのすべての種類のリガンドの結合を阻止することのできる売パラトピック抗体BP1210を創生した

PtdSr 結合阻害0.01 0.1

他社抗体C

他社抗体B
他社抗体A

500

陰性対照

他社抗体D
他社抗体E
BP12101

10

100 100021

BP1212 (抗CD39x 抗TIM-3バイスペシフィック抗体)抗体

 ファースト・イン・クラスとなる新規ヒト化抗CD39x 抗TIM-3バイスペシフィック抗体
2つの抗腫瘍免疫活性抑制分子CD39とTIM3を標的とする作用メ
カニズムを再定義
 2つの免疫抑制経路を複合的に阻害することにより、従来のTIM-3のみを標的とする抗TIM-3抗体またはCD39のみを標的とする抗CD39抗体では成しえなかった抗腫瘍免疫活性亢進を実現

 従来の抗TIM-3抗体、抗CD39抗体はCD39とTIM3双方を発現する疲弊T細胞を標的としてきたが、当社は新たに、これらを共発現する樹状細胞における同細胞の機能抑制に着目した
 BP1212は担がんマウスモデルにおいて、免疫チェックポイント抗体併用により強力に腫瘍増殖を抑制した
15003)3
腫瘍の大きさ(mmTumorVolume(cm) CD39とTIM3を共発現する細胞を選択的にターゲティングする抗CD39x 抗TIM-3バイスペシフィック抗体BP1212による抑制解除は強力な抗腫瘍免疫の活性化をもたらす

αPD-L1
αPD-L1+ BP1212

1000

500

007142128

Daysがん細胞移植後日数（after cell transplantation日）

35

22

01
がんペプチドワクチン

23

BP1209 (個別化ネオアンチゲンワクチン)

がんワクチン

 樹状細胞へのワクチンデリバリー効果と免疫誘導を高める免疫チェックポイント抗体と 担がんマウスモデル試験で抗腫瘍免疫の亢進が示された
ワクチン
28-114Day0MC-38細胞
マウス大腸がん細胞移植

腫瘍の大きさ (mm3)

ネオアンチゲンワクチンの複合体プラットフォーム

アジュバントのみ
従来のペプチドワクチン
BP1209（抗CD40抗体）
BP1209（抗PD-L1抗体）
抗PD-L1抗体のみ

投与
投与

がん細胞移植後日数（日）

出所： ブライトパス・バイオ ESMO 2021

24

01
会社概要

25

会社概要
社名
所在地
設立

事業内容
資本金

社員数

ブライトパス・バイオ株式会社 (東証グロース 4594)

本社事業所：東京都千代田区麴町2-2-4

細胞技術研究所：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22

本店／川崎創薬研究所
2003年5月8日

がん免疫治療薬の開発・販売

650百万円 (2024年3月末現在)

24名 (2024年3月末現在)
代表取締役社長

取締役 創薬研究部長
役員：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22

永井 健一

中村 徳弘

取締役 CFO竹下 陽一

取締役 (社外、独立役員)

竹内 弘高

監査役 (社外、独立役員)

阿部 武敏

取締役 (非常勤)
監査役 (社外)監査役 (社外)山田 亮

久留米大学名誉教授

岸野 努

山口 芳泰

TMI総合法律事務所パートナー
26拠点および沿革
本社事業所

2003年5月

福岡県久留米市に当社設立

東京都千代田区麹町2-2-4
麹町セントラルビル7F

2006年1月

ITK-1去勢抵抗性前立腺がん対象第I相臨床試験開始

2013年8月

ITK-1 第III相臨床試験開始

2015年10月
2016年8月

川崎創薬研究所を開所

東京証券取引所マザーズへ上場
GRN-1201 メラノーマ対象米国第I相臨床試験開始

2018年4月

理研のiPS-NKT開発プロジェクトに参画

2020年6月

本店／川崎創薬研究所
細胞技術研究所

神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22
ライフイノベーションセンター

iPS-NKT細胞療法(BP2201)の医師主導治験開始

2022年5月

HER2 CAR-T細胞療法(BP2301)の医師主導治験開始

2022年11月

理研に対しiPS-NKTに関わる全世界での独占的開発製造販売権の導入オプション行使

2023年5月
会社創立20周年

27ブライトパス・バイオ株式会社
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