難病・慢性疾患フォーラム
企画セッション 資料集
2011年11月12日
特定非営利活動法人 知的財産研究推進機構 （PRIP Tokyo）

1

目次



海外患者団体紹介

p3‐10



国際連携企画紹介

p11‐13

東日本大震災から見えてくる今後の課題と準備

p14

DIA: Rare Diseases and Orphan Products Meeting参加報告p15



中国における最近の動向および関連組織の活動状況

p16

2

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National Organization for Rare Disorders
全国希少疾病団体

運営目標
運営目標

希少疾病患者、その支援団体のサポートのため、教育、政策提言、研究、奉仕活動を通じて希少疾病の同定、治療、治癒に貢献する

特徴
特徴
ポータルサイトを通じた希少疾病、患者団体、研究助成金、政策提言に関する情報の提供
世界各国の希少疾病患者支援団体とのネットワークの構築

代表：Peter Saltonstall

ヘルスケア分野で営利、非営利両団体での30年以上の経験があり、 複数の医療センターでの重役を務める。2008年から現職。

orphan@rarediseases.org

連絡窓口：
歳入

2010年 (135万ドル)
1 11
4 2

公的助成金・条件付
き寄付金
管理手数料(患者向けプログラム)
寄付

歳出2010年 (133万ドル)

4

募金活動

9

4

患者と家族へのサービス
教育

4 2

経営、その他一般

11

投資収入

支援活動

11
特許収入
71

75

加盟団体会費

医学研究
基金募集活動その他

参加・協力団体: 163団体
資金提供団体:59団体

難病関連環境の変化
1983年：オーファンド
ラッグ法の制定

1983年：設立

1987年：
製薬企業と共同で、患者支援プログラムを開始

2002年：NIHに希少疾病部局が設立

2002年&2003
年：米国ベストチャリティー団
体ベスト100に選出

2008年：
Peterが代表に就任

団体の活動内容
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2008年：
欧州で世界希少・難治性疾患の日 初開催

2009年：
世界希少・難治性疾患の日開催

2011年：
第一回US希少疾患・オーファン薬会議開催3EURORDIS(The European Organisation for Rare Diseases)
ヨーロッパ希少疾患団体
EURORDISの使命
EURORDISの使命は、患者団体と希少疾患と共に生きる人々の強い汎ヨーロッパ組織を作ることである。 そして、彼らの声をヨーロッパ全体へ伝え、病気自体と病気の与える様々な影響に対して闘っていくことである。
EURORDIS ・ヨーロッパで希少疾患と共に生きる人々の生活の質の改善に向けて、産の特徴 業界や政界の希少疾患への認識を高めるための国境を越えた強いネットワークがある。
・24人のスタッフにより、研究開発、支援活動、経営や6言語でのホームページ作成など、様々な活動が可能となっている。
・代表: Yann Le Cam（写真左上）
・ホームページ： http://www.eurordis.org/⇒”News & Events” では希少疾患に関する様々な会議やイベントを紹介しています。“Get Involved” では『意思決定』プロセスを経験し上達させるためのゲームなど、多くの内容が載っています。

・連絡先: eurordis@eurordis.org

理事会メンバー

歳入2010(364万ユーロ)

歳出2010(352万ユーロ)

国内当局 (3%)
製薬企業 (17%)
NPO (5%)

欧州委員会(39%)

疾病政策・ネットワーク費(30%)

研究・治療開発費
(23%)

経営・支援
サービス費(9%)

支援活動費(10%)

その他 (3%)
フランスミオパチー協会 (28%)
会費・寄付(1%)

ボランティア(10%)

管理費(13%)

コミュニケーションと開発事業費(15%)

メンバー団体： 500団体（45カ国中）カバーする希少疾患数：1000以上

これまでの主な活動年表
オーファン医薬品に関するEU規制の成立に貢献

1997
EURORDIS設立

1999

先進医療に関する製品のEU規制成立に貢献

年会議を開始2003

ヨーロッパ希少疾患会議(ECRD)を1年おきに開催開始

2004

2006

小児疾患治療薬に関するEU規制成立に貢献

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2007

2008

2011

希少疾患の日（Rare Disease Day）を世界で初めて開始

4

(Group of Linking, Investigation and Support in Rare Diseases)
希少疾患における連結・研究・支援団体
Mission：希少疾患が人々のQOLに与える影響について取り組むこと。
Vision:ラテンアメリカ地域における希少疾患患者を支援体制を整えること。
特徴：公的機関、市民活動、学術、患者とその家族等幅広い分野で活動を行う。
ブラジル、アルゼンチン、チリ、コロンビア、パナマ、 ウルグアイ、プエルトリコ、エクアドル、ペルーとラテンアメリカの多くの国の患者組織の相互連携を支援している。
基本方針■患者同士のつながりの強化■国民同盟の設立の推進■ラテンアメリカでのRD/ODの基本法の普及■希少疾患患者への治療、支援等の情報提供■電話での相談受付■希少疾患分野の研究開発の促進■患者とその家族の精神的サポート■希少疾患やその他の医療制度のネットワーク構築の促進■公的部門との連携と助言■ラテンアメリカで唯一のEURODISとの連携

代表：Dr.Virginia Alejandra LIera
2002年設立者
精神科医、ICORDのメンバーでもある。

連絡窓口:contacto@fundationgeiser.org+054 261 4291987

インターネット上での募金活動を行っている

難病関連環境の変化
Geiserは以下の法律の成立促進、助言を行ってきた（年度不明）
・希少疾患認知、「希少疾患週間」の宣言についてのブエノスアイレス市の法律
・国民会議での国際法プロジェクト
・アルゼンチンのリオネグロ・ブエノスアイレス・エントレリオスの地方の法律
・コロンビアの上院組織における法律・ブラジルでの国会提出のための希少疾患法に関する文書

2002年：設立

2003 アルゼ
ンチンでの初の希少疾患会議に参加

2005 欧州希少疾患会
議に参加

ICORD 2007に参加（フランス）

2007 希少疾患欧州会議に参加（ベルギー）

団体の活動内容
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ICORD
2008に参加（イタリア）

ICORD
2009に参加

2009 年初の国際会
議をブラジルにて開催

ICORD 2010主催（ブエノスアイレス）

5New Zealand Organisation for Rare Disorders
ニュージーランド希少疾患患者組織【運営目標】
 希少疾患の患者・家族および組織に対する支援を行い，それらの水準を引き上げる。
 希少疾患の早期発見を促進し，患者・家族への最良の医療ケアと社会的支援を保証する。
 患者とその家族，臨床医，研究者，政府，産業のパートナーシップを構築し，研究を促進する。

【特徴】
 積極的な政策提言やプレスリリース
 政府の各省庁や団体のほか，テレビ局などへも提言
 患者団体の設立を支援【事務局】
 事務局長 : John Forman
Genetic Allianceのニュージーランド代表，ICORDの秘書官を兼務

 連絡先 : New Zealand Organisation for Rare Disorders
PO Box 38-538, Wellington Mail Centre
Tel : +64-4-471-2226 E-mail : enquiries@nzord.org.nz【NZORDができる支援活動】
 情報を探すのを手助けします 団体設立のお手伝いをします 研究を促進します 患者・患者の家族の声を広く届けます 関係者をつなぐ手助けをします 国民的な議論を喚起します【収入】 2009年
1%
政府助成金26%

宝くじ助成金
17%

56%

慈善団体
その他

【その他】
 支援をしている患者団体：146団体
 現在の主な賛助団体：8団体

難病関連環境の変化
2004年：
希少疾患
バイオバンク設立

2001年：
NZORD
設立

2002年：
遺伝子組換えウシ利用の支援を開始

2005年：
代謝性疾患の新生児スクリー
ニングを拡張2003年：
genETHICS
エッセイコン
テスト共催（2006年まで）

2005年：
着床前診断（PGD）ガイドラインを承認

2004年:
着床前診断（PGD）
ガイドラ
インを提言

2009年：
パンへの葉酸添加義務化を2012年まで延期と発表

2006年:食品への葉酸添加の義務化を提言

団体の活動内容
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2008年：
たばこ広告の全面禁止を政府に提言

2010年：
表皮水疱症（EB）への看護サービスのための予算を確保

2009年：
無料のホームページ作製支援を開始

2010年：
オーファン
ドラッグ法は未制定

2010年：
RareDisease
Dayに参加6

Taiwan Foundation of Rare Disorders
台湾財団難病基金
運営目標：患者の生活向上のため・・・
5．患者団体の育成
1．患者・患者家族のケア
6．研究水準の向上
2．専門医師とのコラボレーション
7．希少疾病の認知度アップ
3．医療機関間のネットワーク強化
8．国際的連携の促進
4．関連政策策定の推進
特徴
・患者の心のケアを含めた人権保護・生活向上を目指す多彩な活動（医療情報提供・経済補助・奨学金・就学補助・カウンセリングなど）
・メディアを有効活用した発言力
・「新生児スクリーニング制度」の推進
・医学専門家を理事とした難病研究促進への貢献
理事会
理事長：陳垣崇（医学専門家）
ポンペ病治療薬マイオザイム開発者 （映画：小さな命が呼ぶとき）
連絡先: Taipei Head Office
6F., No.20, Changchun Rd., Zhongshan District, Taipei City 104, Taiwan (R.O.C.)
Tel : 886-2-2521-0717 Fax : 886-2-2567-3560 E-mail : tfrd@tfrd.org.tw【収入・支出】

一般の人ができる団体援助
・募金
・懸賞付きレシート・チャリティーオークション
・ボランティア
・Web宣伝・企業協賛

収入：2009年

支出：2009年
1%

3%

5%

4%

5%

14%

7%

32%

%
10%

79%

海外同盟団体：6団体
支援団体：31団体

公共募金

企業募金

政府

16%

16%

その他

医療・生活サポート
公共社会呼びかけ
難病支援ネットワーク
募金活動
その他

患者活動支援研究企画
管理・経営
難病予防ネットワーク

難病関連環境の変化
2000年：
難病関連法案施行

1999年：
設立

2001年：
心身障害市民保護法
改訂（難病患者へ適応拡大）

2001年：
難病関連検査紹介サービス
患者負担2割で検査可能

2002年：難病患者に対する高額医療制度（医療補助）開始

2003年：
難病患者へ無料イ
ンフルエン
ザワクチン

2004年：
難病治療費の特別予算策定

2003年：
奨学金活動開始

2006年：「新生児スクリーニング計画」
政府着手開始2006年：
メンタルカ
ウンセリン
グサービ
ス開始

団体の活動内容
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2008年：
低蛋白食引
換券サービ
ス開始 （先天性代謝異常症患者対象）

2009年：
難病生物資料庫（データバンク）計画

2008年：
ボランティアトレーニングプ
ログラム開始2009年：
難病家族
サポートコース開始

7

Korean Organization for Rare Diseases
韓国希少・難治性疾患連合会
運営目標
運営目標
・ 希少疾病患者およびその家族のサポートのため、医療に関する問題や困難を解決する
・ 患者の権利を守り、疾患に関する情報を提供し、社会福祉の改善に寄与する

特徴
特徴
政策提言、社会的サービス（疾患、医療、文化、教育・自立支援）、広報・出版、希少疾患患者のためのケアセンターの設立

代表
代表：
連絡先
連絡窓口：

(Hyun‐Min Shin)kord2003@hanmail.net

活動資金の内訳
活動資金の内訳

関連団体数
活動資金の内訳
傘下団体: 69団体（約38,000名）（2010年度）

支出合計
8,333万円

収入合計
8,737万円

難病関連環境の変化(韓国）1999年：オーファン
ドラッグセンター設立（Korean FDA）

2001年：設立

2001年：希少疾
患用医薬品助成開始（110以上）

2004年：遺伝・希少疾患センター設立

2003年：
社団法人の認可取得

2006年：希少疾患ケアセンター・地域センター設立

2006年：新生児健診開始

2008年：
希少疾患研究センター設立

2007年：
希少疾患患者のためのケアセンター設立

8

団体の活動内容
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Ågrenska Academy (Sweden)
運営目標
運営目標
難病患者およびその家族のための「憩いの場」および研究支援の場の構築

特徴
特徴
・ Ågrenska Academyは、希少疾患関係の家族を第一の対象としていることが大きな特徴です。家族ならびに患者の心身のケアを中心に、活動・研究プログラムを実施しています。
・ Ågrenska Academyはヨーテボリ地域に位置する小さな半島にあります。家族は定期的に実施されるプログラムに参加し、さまざまなアクティビティーを楽しむことが可能です（カヌー、キャンプ等）。

Ågrenska Academy

・併設された研究センター（ヨーテボリ大学との連携）
では、実際に患者さんに対する歯磨き指導やセラピーも実施しています。 また、定期的に患者のご家族に対するヒアリングも実施しており、彼らの心のケアも行っています。
・総予算は公表されていません。一方で、多くの寄附による支援、およびボランティア活動による支援が実施されています。たとえば、Ågrenska Academyがある
半島（右写真上）は、ヨーテボリ地域の富豪から寄附された土地です。また、中央に位置する中央棟（右写真下）は、地元住民の手作りであり、地元住民がペンキを塗ったりガラスをはめたりして完成しました。

主な活動
・国立希少疾患センターの運営 ・患者家族支援活動 ・友好基金の設立 ・サマーキャンプを含む療養センター経営 ・注意欠陥過活動性［多動性］障害の相談受付 ・ニューズレターの発行 等

代表
代表：

Anders Olausson

連絡窓口：
連絡先

http://www.agrenska.se/

1989年：設立

1998年：
国際連携開始2000年：
AgrenskaFriendship
Foundation設立

2001年：Mun‐H‐Center（国立口腔顔面センター）を移管

2006年：
PersonalAssistance
サービス開始9

団体の活動内容
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Genetic Alliance
遺伝病支援連合ミッション
遺伝学を通じて健康を増進する。
個人、家族、コミュニティの健康に焦点をあてたオープンな環境づくりを促進する。
 患者支援のための新しいパートナーシップを生み出すため、様々なステークホルダーを結びつける。
 保険制度を改善するために、個人、家族、コミュニティの考えを取りまとめる。
 研究成果がサービスや個人の意思決定に利用されるよう、情報へのアクセスに変革をもたらす。
特 徴・1986年に設立して以来、1000以上の疾患の支援団体、数千の大学、営利企業、政府組織、公的機関をネットワークしている。
・患者団体に対して財政的支援のみでなく、情報システムの構築などの技術的支援も行っている。
・疾患関連の情報および生物学的サンプルを提供する「BioBank」を運営している。
・2009年にはWashingtonian Magazineの「Great Places to Work（働きがいのある職場） Top 50」およびResearch!Americaの「Paul G. Rogers Distinguished Organization Advocacy Award （卓越した支援団体賞）」の表彰を受けている。
・情報発信にfacebook, LinkedIn, Youtube, Twitterなどのソーシャルメディアを積極的に活用し、その効果をアニュアルレポートにも掲載している。

代表・CEO
Sharon F. Terry

公的な助成金・賛助団体: 約292万ドルからの契約金バイオバンクからの収入: 約21万ドル

ホームーページ
http://www.geneticalliance.org/（ホームページ内の「JOIN」というページから個人・団体で参加申請が可能）

3 国立機関 95％
8 団体
4％
16 企業
1％

イベント : 約21万ドル

2009年度予算
340万ドルE‐mail: info@geneticalliance.org

寄付: 約3万6千ドル

その他: 約6千ドル

難病関連環境の変化
1983年：オーファン
ドラッグ法の制定

1980

1990年：ヒトゲノムプロジェクトが開始

2002年：NIHに希少疾病部局が設立

1990
1986年：設立

1997年：インターンシッププログラム開始

2000
2003年：
BioBank設立

団体の活動内容
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2008年：
欧州で世界希少・難治性疾患の日 初開催

2010

2009年：2つの表
彰を受ける（特徴を参照）

10

11

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世界希少・難治性疾患の日（Rare Disease Day)の紹介
世界希少・難治性疾患の日 (Rare Disease Day) とは？
世界希少・難治性疾患の日とは希少・難治性疾患の患者さんの生活の質の向上を目指した
毎年2月28日(うるう年は2月29日) に世界中で開催されるイベントです。スウェーデンで2008年から始まり、翌2009年には世界30カ国が参加し、2010年からは日本でも開催されています。今年2011年には欧州、北米、南米、オセアニア、アジア諸国を含む56カ国で開催されました。
Rare Disease Day 2010 in Tokyo
日本で最初のRare Disease Dayのイベントとして2010年2月28日に東京ミッドタウンにて開催しました。希少・難治性疾患に関わる幅広い関係者との対話、一般の参加者と共にアート作品を作るワークショップ、希少・難治性疾患の患者さんの話、パネルを用いた希少・難治性疾患を取り巻く環境、政策、新薬開発の現状の紹介、希少・難治性疾患について参加者の思いや考えを書いたメッセージボードの展示などを実施し、希少・難治性疾患と普段関わりの少ない一般の参加者にも関心を深めていただくことを目指しました。
カセットプラント
大切なものを未来へ伝える方舟をイメージして、花と天然樹脂と共に、イベント参加者一人ひとりの思いを小さなカセットケースに封じ込めました。
芸術家山口啓介氏のプロデュースの中、個々のカセットケースを積み重ね、参加者全員で一つの作品を作り上げました。
ワールドカフェ各参加者の今後の活動の一助となるような「気づき」が得られることを目的に、患者・医師・支援団体・行政担当者・製薬企業・研究者など多様な立場の方に参加していただき、リラックスした雰囲気の中で自由に意見交換を行って頂きました。
患者さんの生の声
希少・難治性疾患と共に生きる患者さんが日々感じていることについて、参加者に共感してもらうことを目的に、患者さんの実体験、日常生活の中で感じることを率直にお話し頂きました。
パネル展示
希少・難治性疾患についての理解を深めてもらうために、希少・難治性疾患を取り巻く環境や、基礎研究、治療薬の研究開発の現状について、紹介しました。
主催 特定非営利活動法人 知的財産研究推進機構 (PRIP Tokyo)
後援 厚生労働省、日本難病・疾病団体協議会（JPA)、National Organization for
Rare Disorders (NORD)、日本バイテク協議会、日本製薬工業協会、東京 大
学先端科学技術研究センター
協賛 ジェンザイム・ジャパン（株）、ノーベルファーマ（株）、（株）ジャパン・ティッ
シュ・エンジニアリング、アンジェスMG（株）
協力 新潟市美術館

連絡先
Email: contact@prip‐tokyo.jp
PRIP Tokyo HP: http://www.prip‐tokyo.jp
Rare Disease Day HP: http://www.raredisaseday.jp

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PRIP Tokyo12

世界希少・難治性疾患の日（Rare Disease Day)の紹介 2
Rare Disease Day 2011
日本での2 回目のイベントは、東京だけではなく、北海道、八戸、三重、京都など、日本各地で開催され、本イベントの活動が日本全体へと広がる第一歩を踏み出しました。
東京
東京では丸の内オアゾのオープンスペースにおいて、カセットプラントの展示、ワークショップ、希少・難治性疾患に関するパネルの展示、より対話を重視した患者の生の声を開催しました。また、参加者には希少・難治性疾患の患者さんを取り巻く環境を改善するために自分にできることを「マイRDDメッセージ」として残してもらいました。その結果、来場者数は約750名となり、普段は希少・難治性疾患と関わりの少ない方に対して希少・難治性疾患についての関心を高めることに貢献しました。
主催
特定非営利活動法人 知的財産研究推進機構 (PRIP Tokyo)
後援
厚生労働省、日本難病・疾病団体協議会（JPA)、難病のこども支援全国ネットワーク、
National Organization for Rare Disorders (NORD)、日本製薬工業協会、東京大学先端科学技術研究センター
協賛
ジェンザイム・ジャパン株式会社、株式会社ジャパン・ティッシュ・エンジニアリング

北海道
北海道では希少・難治性疾患に関するポスターの展示や啓発を目的としたチラシの配布を行いました。
主催：財団法人北海道難病連
八戸
八戸では布で作る簡単なひな人形講座、膠原病患者の交流会を実施しました。世界に向けてのメッセージカードを書いたり、当日の様子を一部インターネット上に放映し、世界へ向けて情報を発信しました。
主催：青森県三八地域膠原病友の会（みつばち会）
三重
三重では交流会やインターネットを通じて希少・難治性疾患患者の「声」を発信することに加えて、三重会場と東京会場とをインターネットでつなぎ、リアルタイムでセッション・イベントに参加しました。
主催：NPO 三重難病連、三重県難病時相談支援センター
京都
京都ではご本人もパーキンソン病を抱える辻井裕美さんによるオルゴール演奏会や、希少・難治性患者を中心にした交流会を開催し、このイベントをきっかけに入会される方もいるなど、希少・難治性疾患患者のネットワークの拡大に貢献しました。
主催：NPO 京都難病連

Rare Disease Day 20122012年の世界希少・難治性疾患の日はうるう年のため2月29日です。2012年は日本で3回目となり、認知が広がり、日本中で多くの方々が活動に参加し始めています。 PRIP Tokyoでは東京でイベントを開催予定ですが、加えて日本全国でも各地の患者会・難病連の主催する企画が多数開催される予定です。
世界希少・難治性疾患の日の目的である希少・難治性疾患の認知度向上およびそれを通じた治療や生活環境の向上にご賛同いただける方はぜひ全国各地でのイベント開催をご検討ください。皆で力を合わせて少しずつ前へ進んでいきましょう！
連絡先
Email: contact@prip‐tokyo.jp
PRIP Tokyo HP: http://www.prip‐tokyo.jp
Rare Disease Day HP: http://www.raredisaseday.jp

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PRIP Tokyo

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2011年11月12日
製作 特定非営利活動法人 知的財産研究推進機構 （PRIP Tokyo）
企画責任者 起本 結実子
企画担当者（五十音順）
黒田 泰史
田中 敦
西村 由希子長谷川 美里
松田 重治
味元 風太
村松 孝彦
森田 瑞樹
Ping Yan

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