特 別 寄 稿

大学に移動してきた医療開発の重心～新たな社会構造の中で大学は知財戦略をどうすべきか
札幌医科大学医学部 医科知的財産管理学 教授

石埜正穂

十分に正当化するだけの科学的な根拠、並Ⅰ．はじめに特許制度が発明の実施に関する独占的権びに、適正な臨床試験の実施が厳しく求められる。

利を発明者に与える意味を考えるとき、発このため、まず細胞や動物等を使って、安明の創出や公開に対するインセンティブを全性や効果の裏付け等をするための実験が高める部分に目が向けられやすい。しかし念入りに繰り返される。一方で、安全で安定特許は、事業者の、実用化に向けた開発へのな試験薬等の調達手段が確保され、臨床試インセンティブを担保する役割をも果たし験の安全性・倫理性・科学性を担保する綿密ている。特に開発に大きな投資が必要な分なプロトコールが策定される。そしてこれ

野では、後者の意味が重要であり、とりわけらの内容の全てを踏まえ、然るべき倫理審

医療開発の領域においてはむしろ決定的と査機関によって、臨床試験の実施に係る妥さえ言える。何故なら、人間の病気や怪我を当性が厳正に評価される。

治療するための薬や装置を開発する場合に実際に臨床試験を実施する段階では、医は、通常の開発過程に加え、人体に適用する師や看護師はもちろん、被験者（患者や健常ための高い壁をさらに乗り越える必要があ者）について、募集・採用を行なったり、イるからだ。それは、莫大なコストと労力を費ンフォームドコンセントを得たり、薬の正やした臨床研究プロジェクト遂行の要請としい摂取をフォローしたり、症状その他のも言える。

詳細な情報を正確に収集・記録したりする作業や、試験の適切な実施を担保・検証した

Ⅱ． 医療開発と特許り、得られた複雑な情報を整理・分析したりもう少し詳しく説明すると、新しく開発する作業等をそれぞれ行う、多様な専門スする医薬等については、結局のところ最初タッフ多数の献身的な努力が必要になる。

は「臨床試験」を行って、おそるおそる人間これほど大掛かりな作業が求められるのは、に使ってみるしかない。しかしそれには、国１つには被験者保護（安全性・倫理性）の要際的に定められたヘルシンキ宣言に則り、請によるものであり、もう１つには、実験動リスクを冒してまで人体に適用することを物や細胞と全く違い生活環境も含めた個体

差がばらばらな被験者を対象にしつつも、Ⅲ．医療開発環境の変化

なお科学性の担保された試験を行う必要に

１．製薬企業の置かれた環境よるものである。後者の必要性を充足する

ところが最近では、この構造が温暖化にため、臨床試験の後半ではたくさんの被験よる氷壁の崩壊のように音を立てて崩れ始者を集めた大規模な試験の実施を求められめている。事の発端は、米国で広く使用されたりするし、上市してから後も、適用例ごとていたブロックバスターの消炎鎮痛剤に、の厳格なフォローアップや、場合によって心臓発作の副作用が見つかったことであるはさらなる追加的試験を求められたりもす（バイオックス問題）。これを契機に、薬事る。臨床実施のプロセスだけで数十億円の上の安全性評価が厳格化され、新薬がなか費用がかかることもあることを考えれば、なか販売承認されにくい環境になった。一

いかに大変な作業であるかがわかるだろう。

方それとは別に、医学の技術がどんどん進

このように、新しい医薬等の、薬事規制に歩して、同じ薬について、効く人と効かない

則った実用化開発は、そのそれぞれが大規人、副作用が出る人と出ない人を予め適格模な臨床研究プロジェクトに支えられていに見分けることが可能になってきた。これる。もちろん各プロジェクトの遂行には莫らの帰結として、現在では、特定の薬につい大な投資が必要だが、それにも拘わらず、開て十分な効果が見込まれる人（副作用のリ発が最後まで上手くいって販売承認を受け、スクが少ない人）を最初から選別してから実用化まで到達できるものは、そのうちの投与する「個別化医療」を目指そう、という一部にすぎない。

流れになっている。しかしながら、個別化医

ちなみに日本の医療産業においては、従療の普及は、開発に手間を要するばかりで来、製薬メーカーによる医薬品の開発が中なく、新薬を使用できる対象患者が絞られ心的な役割を果たしてきたところ、新薬のて大量生産・大量販売ができなくなる可能開発にはとりわけ大きな投資が必要となる。

性を内包している。

しかし、いずれかのプロジェクトが成功し、従来、製薬企業は、医薬等を１から自社開大型商品（特に年商 10 億ドルを超える新薬発する方針（「自前主義」）のもと、たくさんを「ブロックバスター」と呼ぶ）が生まれるの開発プロジェクトを抱えていた。しかしと、特許権に基づく独占的製造販売によっ

上述のように、それらプロジェクトが、副作て、多数の開発プロジェクトにつぎ込まれ用の心配からなかなか承認に至らなかったた投資がたちまち回収され、大きな利益をり、承認されても個別化医療の枠組みで利生む。このように、開発のハードルの高さに益が限定的になる可能性が出てきた。さらも拘わらず、新規開発プロジェクトが次々に、誰にでも個人差なく使えるような薬がと実行に移されるためのインセンティブが開発され尽くされてきた、という事情も加確保されてきたのは、まさに冒頭で述べた

わって、ブロックバスターのような医薬が特許の果たす機能の一面に基づくものとい一向に生まれなくなってきた。すなわち製える。

薬企業としては投資の回収が困難になって、経営が立ち行かなくなる不安が生じてきた。

そこで大手の製薬企業は、自前主義を見知見をもとに具体的な医薬化合物を設計・直し、ある程度の安全性、有効性が示されて開発する必要があった。しかし最近では事目鼻のついた医薬候補を、大学やベンチャ情が変わってきて、大学の研究をそのままー企業から技術導入する方針を、開発戦略医薬開発に直結できるような技術が発達しの中心に据えたほうが良いのではないかとてきた。
「バイオ医薬品」（例えば抗体医薬や考えるようになった。医薬業界における「オ核酸医薬）がその代表例である。また、具体ープンイノベーション」の背景には、そのよ的な試験薬のデザインや製造、性能チェッうな切実な事情も存在している。

クなど、医療現場ではできない部分を請け負う社会システムもどんどん充実化し、大２．大学に求められる医療開発
一方で医療の現場に目を向けると、従来、学が自らバイオ医薬等の開発をすすめることが可能になった。

大学（公的研究機関も含む・以下同様）の病

一方でまた、新しい治療技術として、「再院は、製薬企業が実施する「治験」（薬事承生医療」がいよいよ実用化のレベルに達す認を目的とした臨床試験のこと）のお手伝るようになってきた。再生医療は手術や臓いとして、研究委託費をもらって臨床試験

器移植と密接に関係するものなので、基本のステップの一部をこなすだけで、自ら戦的には病院の中で開発するしかない。また、略的に開発を行うことはなかった。

患者自身の細胞（自家細胞）を使用するな

しかし、新しい「個別化医療」を推進する

ど、完全にオーダーメード的なビジネスモためには、医者と患者が直接向きあいながデルになることが多く、大企業の求める大ら研究を進める必要がある。つまり、医療現量生産に不向きという事情もある。さらに場の積極的・主体的な関与が、新規医療の開治療適用の場面でも、従来の薬と違って患発推進のカギとなる。そればかりではない。

者が自分で服用できるようなものではない

以前は、大学が医学研究の成果として治療ため、病院のスキルに頼る部分が大きくな標的となるメカニズムを見つけ出しても、る。

それだけでは医薬に直結せず、企業がそのこのほか、いままで海外依存度が高かっを 受 け る 拠 点 大 学 で ARO (Academic

た医療機器の分野においても、最近は国内Research Organization) 機能（アカデミッ開発が活性化しているところ、医療機器はク機関における臨床開発支援システム）のまさに医療現場の中で開発され改良され、充実化がどんどん進んでいる。さらに 27 年使用されていくものである。

度には日本医療研究開発機構（AMED）もこれらの現状の全ては、大学病院が医療設立され、国が省庁間の壁を越えて大学の開発の場面で主体的な役割を果たす必要性

医療研究開発を一気通貫で支援する仕組みと妥当性が、大きくクローズアップされてが整った。

きていることを意味している。

このように、大学で医療開発をする必要の高まりとともに、それを可能にする制度３．法律や行政の対応的枠組みも大幅に整備されてきている。

大学が主体的に医療開発を行うことを可能にする制度的枠組も、どんどん整いつつⅢ．大学がとるべき知財戦略ある。発端は、平成 14 年の薬事法改正であ１．大学に求められる知財確保とその体制る。これによって「企業主導」でしか出来な以上のとおり、最近は医薬等の開発に大かった「治験」が、大学において「医師主導」学が中心的に関与する必要性が高まるととでできるようになった。また、前述のようにもに、それを可能にする物理的・制度的な環

日本では従来、医薬の開発が中心で、薬事法境が整備されてきた。医療開発の重心が、企もこれを念頭に作られていたが、平成 25 年業から、まさに大学病院に移動しつつあるには、医薬ばかりでなく医療機器や再生医のだ。そしてこのことは、特許取得の側面に療製品の開発にも配慮した同法の大幅な改おいても、大学の果たすべき役割が大きく正が行われた。

クローズアップされてきたことを意味する。

一方、研究を支援する仕組みとして、平成なぜなら、公的な組織である大学で医薬19 年度に文部科学省「橋渡し研究支援推進開発を推進する妥当性・許容性が認められプログラム」事業（5 年計画）がスタート、るのは、せいぜいその初期段階までである。

大学において医師主導で行う治験などの臨さらに多額の投資によって開発の後半のフ床試験について、研究費や実施体制の構築

ェーズである大規模治験を乗り越えて薬事を支援する政策が本格的に動き始めた。同

承認を取得し、実際に製造販売を行うのは、事業は平成 24 年度から「橋渡し研究加速ネやはり企業にほかならない。このことは、いットワークプログラム」事業に引き継がれ、ずれ技術移転先となる企業の活用に耐える

同年度からは厚生労働省も医師主導の臨床特許が、初期開発を担うことになった大学試験を支える「臨床研究中核病院整備事業」の段階で、積極的に確保されているべきこをスタートさせるなど、関連する事業が複とを意味する。個別化医療や再生医療等の数立ち上がった。

実施に配慮した新しい医療ビジネスモデル

これらの成果として、プログラムの支援に即した知財戦略を、大学で組む必要が出てきたのだ。

たり、研究者が自ら立ち上げたりできればところがこれに対応する体制は、大学に良いのだが、日本ではベンチャーが少なく、よって優劣があるにしても、全体としてまそれらが十分に活躍できる土壌も不足してだかなり貧弱と言わざるを得ない。まず、大いる。海外のベンチャーに売り込む方法も学では、医学領域に限っただけでも多種多あるが（特に米国では、資金調達や人材確保様な先端技術分野を抱えていることから、等の観点から創薬ベンチャーを支えるインその全てに適切に対応できる知財人材を確フラが整っている）、事業閉鎖や経営統合な保することは困難である。しかしそれ以前どで開発が中止されるリスクも想定され、に、知財に関する教育や人材育成が不十でその場合は臨床応用への機会を失いかねなある。多くの大学では緊急避難的にこれをい。

企業人材に頼っているが、再生医療などのそこで、少なくとも一定のケースにおい先端医療を扱った経験のある人材は少ない。て、大学が自ら開発（臨床試験）を行って大そもそも潜在的で革新的な大学の先端医療

手企業への技術移転に足るだけのエビデン技術の知財戦略は、企業の類型化されたそスを取得することが期待され、幸いそのたれとは大きく異なり、企業での経験がそのめの環境が整いつつあるのは前述のとおりまま使えるとは限らない。結局大学自らが、である。しかしここで浮上するのは、臨床試

医学研究開発に適した知財人材の育成を図験の実施には時間がかかるという問題であっていくしかないのだ。

る。一般的に、創薬研究の発明の時点から臨床開発の開始までだけでも 5 年間は優にか２．知財の評価と維持かると見込まれ、その間に、特許出願は、医学研究開発における大学の知財戦略のPCT、各国移行、翻訳、各国審査と、よりコ不足は、費用的な問題にも波及する。上で述

ストの掛かるステップに待ったなしで突きべてきたように、医療分野では開発（人体適進んでいく。その結果、買い手がまだ見えな用）の高い壁があるため、製薬メーカーは、い特許出願の維持管理費用を大学がどこま開発すべきシーズの選定にどうしても慎重で負担するかということが、まさに大きなにならざるを得ない。とりわけ基礎的な研課題となっている。

究段階の成果では、いくら潜在性が高くて科学技術振興機構（JST）の「外国特許出も、開発リスクが高すぎて投資するだけの願支援制度」は、大学の出願コストを支援す説明が得られない。従って、例え潜在性が高べきほとんど唯一の公的制度である。しかくしっかりした特許に裏付けられた技術でし、国家財政が基本的に単年度～短期ごとあっても、投資の根拠を得るためのエビデの成果を求める中、当該制度はライセンスンス、すなわち実際に実用化を見込めると等成立の有無を必須の支援要件とするに至判断できるだけの臨床試験データがない限っており、潜在性のある医療系特許出願のり、技術移転は依然として困難と言える。も支援が道半ばで次々に打ち切られている心

ちろん、潜在性だけでチャレンジするよう配がある。そもそも、公的支援はその評価をなベンチャー企業を、どこかで見つけてき公平な外部審査に依存せざるを得ないところ、外から一律に大学のシーズを評価して中に、然るべき研究・開発戦略がなければ、支援の是非を決定することにも困難性があ答は出ない。勿論、それはそう簡単な話ではる。なぜなら、シーズが実際に開発されるかない。

どうかは、臨床の現場の意欲やポテンシャル次第であり、必ずしも技術の客観的な潜Ⅳ．おわりに在性や特許の質とは関係しないからである。

以上、医療技術の実用化開発や知財確保

現実には大学の予算規模は決して小さくの現状と課題について考察した。医療開発

なく、出願にかかる費用を自力である程度の重心が、病院を抱える大学に移動しつつまで捻出することは必ずしも不可能ではなあることから、大学で実用化に耐える特許い。そもそも特許をたくさん出す大学は研を確保し維持する重要性がますます高まっ究費（および、それに伴う「間接経費」）もている。それを可能にするシステム確立のたくさん稼いでいる。しかし問題の核心は、成否に、今後の日本の医療産業の浮沈がか間接経費も含めた大学予算全体の中で、特かっていると言っても過言ではない。医療許のためにどこまで費用を回せるか、といの現場における知財教育の効果的な推進や、った、大学のポリシーの在り方に関わって大学における特許の長期的な維持をサポーくる。開発に向けた潜在性をいかに見極め、トする体制（たとえば基金）の構築など、新分野も視野も規模感も凸凹な対象シーズのたな戦略の策定と推進がきわめて重要とな知財にどうやって優先順位をつけるか。まろう。

た実用化に至る保証のない特許の維持管理費をどこまで負担しつづけるのか。大学の（以上）石埜 正穂（ISHINO, Masaho）札幌医科大学医学部 医科知的財産管理学 教授
札幌医科大学大学院医学研究科博士課程修了。セントルイス大学分子ウイルス学研究所ポス
トドクトラル・フェロー、札幌医科大学医学部附属がん研究所生化学部門講師、同大学医学部衛生学講座准教授を経て、平成 23 年より現職。兼務として、同大学附属産学・地域連携センター副所長。このほか、医学系大学産学連携ネットワーク協議会 (medU-net) 運営委員長、東京医科歯科大学客員教授、ARO 協議会知的財産専門家連絡会代表。日本弁理士会バイオ・ライフサイエンス委員長（平成 21～22 年度）。医学博士・弁理士。