バイオで価値を創造する -こども・家族・社会をつつむケアを目指して-

証券コード：4584

事業計画及び
成長可能性に関する事項

2024年６月28日

キッズウェル・バイオ株式会社© 2024 Kidswell Bio Corporation.

1

◆ 会社概要◆ ビジネスモデル -事業内容・市場環境••

Agenda目次

バイオシミラー事業
細胞治療事業（㈱S-Quatre）◆ バイオロジクス産業とバイオベンチャーの状況••

バイオロジクス産業の状況
国内バイオベンチャーの状況◆ 成長戦略 -競争力の源泉◆ 財務ハイライト◆ 主要なリスク情報© 2024 Kidswell Bio Corporation.

2

会社概要

© 2024 Kidswell Bio Corporation.

3当社のビジョン
こどもの力になること、こどもが力になれること

KIDS WELL, ALL WELL
注力領域

事業の方向性小児疾患（若年性疾患含む）
難病、希少疾患

治療法が不十分な疾患に対する医療を提供する

明日の“こども”たちへ• 少子高齢化が全世界で課題となっている現代社会において、次の世界を築き支える
こどもたちの負担を軽減するのは大きな社会課題• 病気に苦しむ患者様に早期に新たな治療薬・治療法を提供し、こどもも、こどもを支える
大人も、みんなが幸せに明るく暮らすことができる社会の実現に貢献する© 2024 Kidswell Bio Corporation.

4

会社概要

キッズウェル・バイオ株式会社
Kidswell Bio Corporation
設立

2001年３月

上場

2012年11月（東証グロース）

金2,036百万円（2024年３月31日現在）

資

本

所

在

本社

東京都中央区新川一丁目2番12号

研究所

札幌研究所（北海道大学内）
東京ラボ（三井リンクラボ新木場２）

地

従

業

員

数

42名（2024年３月31日現在）

主

要

株

主

ノーリツ鋼機株式会社、 NANO MRNA株式会社、 JSR株式会社、 千寿製薬株式会社

グ ル ー プ 会 社

株式会社S-Quatre（当社100%子会社）

事

バイオシミラー事業：キッズウェル・バイオ株式会社
細胞治療事業（再生医療）：株式会社S-Quatre

業

内

容

© 2024 Kidswell Bio Corporation.

5

会社沿革
• バイオ医薬品の創薬研究・開発を行うバイオベンチャーとして創業• ４製品のバイオシミラーの開発、上市を達成し、安定的な収益基盤を確立• 資金調達の最適化、研究開発の更なる促進を目的に、小児疾患、難病、希少疾患等の克服を目指す細胞治療事業を分社化

GBS-010(ペグフィルグラスチムバイオシミラー)
製造販売承認取得

GBS-007(ラニビズマブバイオシミラー)
製造販売承認取得
GBS-011(ダルベポエチンアルファバイオシミラー)
製造販売承認取得
GBS-001(フィルグラスチムバイオシミラー)
製造販売承認取得
北海道大学発ベンチャー㈱ジーンテクノサイエンス
として創業
2001年

2012年
上場

㈱S-Quatre設立（細胞治療事業の分社化）

小児疾患領域に重点を置いた治療薬創出を目指してキッズウェル・バイオ㈱へ社名変更㈱セルテクノロジー買収
再生医療事業へ参入
2019年

2021年

2023年

2024年
© 2024 Kidswell Bio Corporation.

6

経営体制（2024年6月26日～）

紅林 伸也（くればやし しんや）代表取締役社長

取 締 役

代表取締役社長

紅林 伸也

元 ゴールドマン・サックス、モルガン・スタンレー、㈱セルテクノロジー

取締役

三谷 泰之

元 アステラス製薬㈱

社外取締役

栄木 憲和

元 バイエル薬品㈱代表取締役会長㈱プラスナコミュニケーションズ
代表取締役

2004年６月

マサチューセッツ工科大学理学部物理学科 修士課程修了

2004年４月～

ゴールドマン・サックス証券㈱ 投資銀行本部にて、投資銀行業務、企業買収・企業投資業務に従事

社外取締役

西岡 佐知子

2009年８月～

モルガン・スタンレー証券㈱（現 三菱UFJモルガン・スタンレー証券㈱）投資銀行本部にて、投資銀行業務に従事

紅林 伸也

2014年10月～

独立行政法人科学技術振興機構にて、内閣府ImPACTプログラ
ムの立ち上げに参画

最高経営責任者
最高ｺﾐｭﾆｹｰｼｮﾝ責任者
経営戦略本部長
研究本部長

三谷 泰之

開発本部長

川上 雅之

元 富士フイルム㈱

生産本部長

坂部 宗親

元 富士フイルム㈱2015年９月～㈱再生医療推進機構（現 ㈱セルテクノロジー）にて、管理部立ち

執行役員

上げ、事業開発及び上場準備を推進

2019年３月～

当社入社 執行役員 事業開発本部長 就任

2023年６月～

当社代表取締役社長 就任© 2024 Kidswell Bio Corporation.

7

エグゼクティブサマリー
キッズウェル・バイオグループとはバイオシミラー事業による安定的な収益基盤を持ち細胞治療による小児疾患、難病、希少疾患の克服を目指す
研究開発型バイオベンチャー

安定的な収益基盤（バイオシミラー事業）

日本市場へのバイオシミラー４製品の上市を達成
バイオシミラー事業の売上は引き続き拡大を予測

企業価値向上への取り組み（細胞治療事業）

乳歯歯髄幹細胞（SHED）の基礎研究の大幅な進捗と臨床開発入り、2025年３月期中の開発パートナー企業との契約締結、および2026年３月期中の治験申請を目指す

成長戦略- キッズウェル・バイオ グループ -バイオシミラーの開発パートナー、
SHED創薬のトップランナーとして提携製薬企業等と共に企業価値向上の実現へ© 2024 Kidswell Bio Corporation.

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2024年３月期の主な取り組み
新たな経営体制の下、バイオシミラー事業と細胞治療事業に経営資源を集中投下し、事業推進強化と財務状況の改善、資金調達手段の最適化に向けて始動
バイオシミラー事業
上市済みバイオシミラー• 4製品目となるGBS-010（ペグフィルグラスチムバイオシミラー）の上市達成• GBS-007（ラニビズマブバイオシミラー）の追加適応症の取得• 更なる需要拡大に向けた、運転資金改善のための支払い条件等の調整

新規バイオシミラー• 新規バイオシミラー候補の選定完了とパートナー候補製薬企業等との協議推進

細胞治療（再生医療）事業
脳性まひを対象として名古屋大学にて自家乳歯歯髄幹細胞（SHED） の臨床研究開始
米国FDA基準に準拠した同種（他家）SHEDマスターセルバンク（MCB）製造完了
脳性まひを対象とした同種SHEDの治験実施に向けた治験薬製造法の開発完了
経営資源の効率的な活用に向けて、開発品の優先順位付けとそれに伴う一部開発品の研究開発中止

第一世代

•
•
•
•

次世代

• 遺伝子改変SHED等の研究強化を目的として東京ラボを開設

事業体制強化• 細胞治療事業独自での提携・資金調達等に向けた体制構築に着手

経営戦略
IR

• 適切な株価形成に向けた、株主・投資家に向けた情報発信の質の向上• 海外機関投資家向けIR体制の強化

社内体制• 環境の変化に柔軟に対応し持続的に成長するための、組織改革と企業文化の変革による人財活用と組織力の強化© 2024 Kidswell Bio Corporation.

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ビジネスモデル -事業内容・市場規模-© 2024 Kidswell Bio Corporation.

10医薬品の研究開発
医薬品の研究開発・上市までには、10年以上の時間が必要で長期化の傾向
医薬品産業は医薬品が特許により独占保護されている間に大きな収益を生む産業
開発期間：９～17年
２～３年

３～５年

３～７年

リード
化合物
最適化

基礎研究／前臨床試験

臨床試験（治験：ヒトへの投与）（フェーズ１ ～ フェーズ３）

薬の候補となる物質の発見と創製薬になる可能性のある物質の有効性と安全性を、動物などを用いた試験で確認ヒトを対象とした有効性と安全性の確認

薬物標的の
同定

リード
化合物
発見

１～２年

申請
承認

厚生労働省
への申請

上市

販売
開始

知的財産戦略
特許権の有効期間：特許出願の日から20年後まで。 医薬品分野の特許に関しては特例で最大５年間の延長可能

出所 「医薬品産業ビジョン2021 (厚生労働省)」 を基に当社改変© 2024 Kidswell Bio Corporation.

11バイオ・医薬品産業のビジネスモデル
バイオベンチャー企業は他の産業よりも多額の先行投資と長期の先行投資期間が必要だが、成功に伴う収益は先行投資を大きく上回る利益

バイオ・医薬品産業

短期での急成長を目指す
他の産業のスタートアップ企業• 先行投資期間は他の産業よりも長いが、リターンも大きい

時間• 研究開発が進捗し売上が確保できるまでは、一般的に、株式発行を伴う資金調達によって研究投資を推進
医薬品の仮説検証や開発などの先行投資フェーズ
出所 「東大IPC ウェブサイト」 を基に当社改変© 2024 Kidswell Bio Corporation.

12医薬品の研究開発における収益構造イメージ
開発パートナー製薬企業等との提携や導出によって、研究開発投資以上の収益獲得に繋がる

提携、導出 (ライセンスアウト)等

回収フェーズ

投資フェーズ
収
益

上市

契約
一時金

開発マイルストン

販売ロイヤリティ＋
販売マイルストン

研究開発投資開発パートナー製薬企業など※開発パイプラインに応じて適切な開発体制を構築、上記図は一例© 2024 Kidswell Bio Corporation.

13

医薬品モダリティの多様化とトレンドの変遷
個の医療の重要性の高まりによって、モダリティの多様化が進んできた細胞治療（再生医療）
生物そのものが持つ力を利用してつくる薬

細胞

細
胞

細胞
治療

遺伝子

高
分
子

遺伝子
細胞治療

遺伝子
治療

再生

洗練

希少疾患・難病への応用が期待
洗練

バイオ医薬品分子
低分子（化学合成）
医薬品
様々な薬品を化学反応させてつくる薬

低
分
子

抗体
医薬品

洗練

核酸
医薬品

組み換え
タンパク
低分子
医薬品

洗練 ・ 高度化

1990
出所

バイオ
シミラー

生物の力
（タンパク質をつくる力）を利用してつくる薬

JPMA NEWS LETTER 2022（政策研のページ 新薬における創薬モダリティのトレンド）を基に当社改変

2000

2010

2020

時間

治療が難しかった病気への効果が期待© 2024 Kidswell Bio Corporation.

14当社における成長投資の重点モダリティ
高い収益性及び将来性のある医薬品のモダリティ分野で事業を推進する

低分子医薬品（化学合成医薬品）

再生医療

バイオ医薬品

遺伝子治療

細胞治療
先発医薬品
（新薬）

既
存
モ
ダ
リ
テ
ィ

ジェネリック
医薬品（後発品）

低分子医薬品

バイオ先行品（新薬）

中・高分子医薬品

バイオシミラー
（後続品）

抗体医薬品

出所 令和元年度（2019年度）再生医療・遺伝子治療の市場調査報告書（AMED調査委託事業）を基に当社改変

臓器移植

新
規
モ
ダ
リ
テ
ィ

組織工学

細胞移植

細胞治療

ex vivo
遺伝子治療

in vivo
遺伝子治療

遺伝子治療

mRNA医薬品© 2024 Kidswell Bio Corporation.

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市場規模 -バイオシミラー／細胞治療・遺伝子治療バイオ先行品の特許切れ増加に伴い、2030年以降も市場は継続して伸長する可能性

再生医療分野（細胞治療・遺伝子治療等）の市場は医薬品市場における成長分野

バイオシミラーの市場予測

再生医療分野の市場予測

億円

兆円

市場全体

市場全体

約12兆円

市場規模

市場規模

当社のターゲット領域（がん、神経、筋骨格）

約903億円

約1,242億円

約3.8兆円

約7.1兆円

約2.3兆円
2020年

2030年

出所 「2022 バイオシミラー・オーソライズドジェネリック戦略最新GE市場のトレンド分析と将来性」 を基に当社作成

2025年

2040年

出所 「2019年度 再生医療・遺伝子治療の市場調査報告書 (AMED調査委託事業)」 を基に当社改変© 2024 Kidswell Bio Corporation.

16

当社グループの事業方針
新たなグループ体制（当社／㈱S-Quatre）の下、将来の企業価値向上に向けた取り組みを追求し、 “KIDS WELL, ALL WELL”を実現する

バイオシミラー事業• 上市済み４製品の安定供給による収益の最大化• 新たなバイオシミラーの開発によって更なる事業の拡大を目指す（５製品目以降の開発）※バイオ新薬事業：外部との連携・協業に向けた事業開発活動に当面専念

細胞治療事業（再生医療）• SHEDの安定供給プラットフォーム「S-Quatre🄬」を基盤とした事業展開の強化• SHEDによる細胞・遺伝子治療製品等の早期創出を目指す© 2024 Kidswell Bio Corporation.

17

事業ポートフォリオ -選択と集中• 既存事業ポートフォリオについて研究・開発の進捗及び事業性を踏まえ優先順位の見直しを実行• 同時に、経営資源を集中すべき研究開発項目として2024年度以降の中長期成長に資する項目を選択
抗体医薬（バイオシミラー）
上市済み製品

細胞治療（再生医療）
対象疾患

開発Phase

パートナー

脳性まひ

臨床

名古屋大学
東京医科歯科大学

腸管神経節細胞僅少症

前臨床

持田製薬㈱

㈱三和化学研究所

骨疾患

探索

北海道大学

癸巳化成㈱

脊髄損傷

探索

名古屋大学

脳腫瘍

探索

浜松医科大学

対象疾患

パートナー製薬企業

GBS-001（フィルグラスチムBS）がん

富士製薬工業㈱GBS-007（ラニビズマブBS）

眼疾患

千寿製薬㈱

GBS-010（ペグフィルグラスチムBS）

がん

持田製薬㈱

GBS-011（ダルベポエチンアルファBS）

腎疾患

GBS-012（アフリベルセプトBS）

眼疾患

第一世代

• 2023年末までに４品目のバイオシミラーがパートナー企業により上市を達成• この状況に鑑みて、同時期に並行開発していたポートフォリオについては開発を中止（GBS-004、
GBS-005、GBS-008については開発中止）したため、本資料からは削除• 2024年度以降は、現在のバイオシミラー製品の売上ピーク時期を見越した新規バイオシミラーの開発へ注力する。
※ 新規抗体医薬の開発については、進捗に鑑みて全プロジェクトについて開発を中止を決断し、本資料から削除、2023年末時点で良好なデータが得られている一部のPJは導出または共同研究
先でのさらなる研究利用を予定

業務提携

カイオム

開発品

ニコン

次世代

• 骨疾患は、総合せき損センターを含む3者共同から変更• ORTHOREBIRTHとの口唇口蓋裂症、その他アカデミアとの末梢神経麻痺、眼科疾患の共同研究については、2024年3月時点において、事業ポートフォリオとしての開発優先順位を低くし契約を終了したため本資料からは削除

住商ファーマアイル

メトセラ• SOLA、CHROMOCENTER、GPCとの契約は、CHROMO社の事業再生手続きの影響により解除• 既存の第1世代へと基礎研究への投資を優先することで事業成長を目指すため、同仁との提携は解除© 2024 Kidswell Bio Corporation.

18

バイオシミラー事業© 2024 Kidswell Bio Corporation.

19

バイオシミラーとは
低分子医薬品とバイオ医薬品の違い
低分子医薬品

バイオ医薬品

化学合成

細胞で生産

製造方法

製造工程

コントロール可能

コントロール困難

製造コスト

安価

高額

効果・安全性

―

薬価

比較的低い

高い

ジェネリック医薬品とバイオシミラーの違い
ジェネリック医薬品（低分子医薬品）

バイオシミラー（バイオ医薬品）

先発/先行医薬品

化学合成医薬品（低分子医薬品）

バイオ医薬品

先発/先行医薬品との成分比較

同一であること

同等性/同質性
（類似性）

製造コスト

安価

高額

薬価

先発品の50％

先行品の70％

剤形

錠剤など

主に注射剤

製造販売後調査

原則 実施しない

原則 実施する（化学合成医薬品との比較）

高額
高度な技術・ノウハウが必要

研究開発・上市―

剤形（投与方法）

錠剤など

主に注射剤

構造

比較的単純

複雑

品質

比較的一定

変わりやすいため
適切な品質管理が必要（化学合成医薬品との比較）

出所 「令和元年度厚生労働省主催バイオ医薬品・バイオシミラー講習会 医師向け講習会資料」 及び 「日本バイオシミラー協議会 ウェブサイト」 等を基に当社作成© 2024 Kidswell Bio Corporation.

20

バイオシミラー市場の成長予測• バイオ医薬品の承認数は増加しており、特許・再審査期間満了を迎える先行バイオ医薬品が今後増加する• そのため、医薬品市場へのバイオシミラー参入機会が継続的に発生することが見込まれる
特許切れ（特に組換えタンパク・抗体医薬）• 高額な先行バイオ医薬品からバイオシミラーへの置き換えを促進する政府目標により、今後バイオシミラー市場の拡大が見込まれる

医療費抑制策：• 2029年度末までにバイオシミラーに80％（※1）以上置き換わった成分数を全体の成分数の60％（※2）以上にすることを目指す（※１: 数量ベース、 ※２: 成分数ベース）

出所：「経済財政運営と改革の基本方針2022 」

バイオシミラーへの置き換えに対するインセンティブ付与：• 医療機関に対し、バイオシミラー使用に加算を設定し置換を促進

FDAにおけるモダリティ別承認品目数（海外）※※出所 JPMA NEWS LETTER 2022（政策研のページ 新薬における創薬モダリティのトレンド）

FDA: Food and Drug Administration (米国食品医薬品局)© 2024 Kidswell Bio Corporation.

21安定的な収益を生み出す基盤事業• 多くの国内製薬企業が低分子医薬品を中心とする事業を推進する中で、当社はグローバル製薬
企業が主力とするバイオ医薬品において経験・ノウハウ蓄積、人財育成を推進• パートナー製薬企業による臨床開発が実施されたバイオシミラーは、４品目全て国内市場において一番手のバイオシミラーとして上市
GBS-001

GBS-011

GBS-007

GBS-010

フィルグラスチムバイオシミラー（2012年11月：承認取得）

ダルベポエチンアルファバイオシミラー（2019年9月：承認取得）

ラニビズマブバイオシミラー（2021年9月：承認取得）

ペグフィルグラスチムバイオシミラー（2023年9月：承認取得）• 好中球減少症等に使われる
G-CSF製剤フィルグラスチムのバイオシミラー• 持続型赤血球造血刺激因子
製剤ダルベポエチンアルファの
バイオシミラー

• 抗VEGF抗体薬ラニビズマブの• 持続型G-CSF製剤ペグフィル
バイオシミラーグラスチムのバイオシミラー• 販売好調、想定を超える受注• 2023年9月時点で競合他社によるバイオシミラーの承認はな• 網膜静脈閉塞症に伴う黄斑浮腫
く単独での承認取得の追加適応症の承認取得によりバイオ先行品の主要な適応症をカバー（2023年9月）© 2024 Kidswell Bio Corporation.

22上市済みバイオシミラー製品の市場環境• 当社が開発したGBS-001、GBS-011は、先行品からバイオシミラーへの置き換え率（BSシェア）
が数量ベースで80%を超えている（他社によるバイオシミラーを含むBSシェア）• GBS-007、GBS-010は、現時点で競合品の承認はなく、今後のシェア拡大が期待される
国内で承認されたバイオシミラー一覧（全19製品）※2024年６月末時点

競合BS
がない

アフリベルセプトBS

アイリーア硝子体内注射液

2024年６月

2

ウステキヌマブBS

ステラーラ皮下注

2023年９月

3

ペグフィルグラスチムBS（GBS-010）

ジーラスタ皮下注

2023年９月

4

ラニビズマブBS（GBS-007）

ルセンティス硝子体内 注射用

2021年９月…

…

8

テリパラチドBS

フォルテオ皮下注

2019年９月

9ダルベポエチンアルファBS（GBS-011）

ネスプ注射液2019年９月…

…

…

出所 「Answers News」を基に当社作成

1

…

BSシェア
80%超

BS承認年月

…

BSシェア
80%超

先行バイオ医薬品

…

競合BS
がない

バイオシミラー（BS）

16

インフリキシマブBS

レミケード点滴静注用

2014年７月

17

フィルグラスチムBS（GBS-001）

グラン注射液2012年11月

18

エポエチンアルファBS

エスポー注射液2010年１月

19

ソマトロピンBS

ジェノトロピン2009年６月※BS：Biosimilar（バイオシミラー）© 2024 Kidswell Bio Corporation.

23

バイオシミラー事業の収益性の改善
原価率低減施策の推進などにより収益力改善への取り組みを推進
外部環境の変化にも耐えうる収益基盤の形成に取り組む
薬価制度による収益性の低下

外部要因による収益性の低下リスクと対応策

2021年度から薬価改定を毎年実施

海外の製造受託企業においてバイオシミラー原薬を製造しているため、円安と海外での物価上昇の影響を受ける

薬価引下げ

製造原価低減に向けた取り組みを進めており、数年内には収益改善を目論む

当初想定
製造原価
当初想定
売上高

想定売上高

円安
製造原価
低減策

物価上昇
想定
粗利

想定
粗利

© 2024 Kidswell Bio Corporation.

24

バイオシミラー事業の成長と今後の収益見通し
2023年9月に、GBS-010の承認とGBS-007の適応症追加を達成した影響を受けて、今期以降、更なる収益拡大が見込まれる
（処方数）

（億円）

70000045350000

今後もGBS-007による、先行品の置き換え拡大が期待される

アイリーア

20000040

ルセンティス

15000035

ベオビュ

100000

GBS-007

30
50000
15000
10000
500

25

0
2015年度

20

2016年度

2017年度

2018年度

2019年度

2020年度

先行抗VEGF医薬品とGBS-007の処方数の推移

15
（処方数）

40000010

2021年度

GBS-0072021年12月販売開始※

ペグフィルグラスチム（先行品とバイオシミラー含む）市場は、
今後も数量ベースで拡大することが期待される

30000052000001000000
2020年3月期実績

2021年3月期実績

2022年3月期実績

2023年3月期
実績

バイオシミラー事業の売上高推移※出所 「厚生労働省 NDBオープンデータ分析サイト」を基に当社作成

2024年3月期実績

2025年3月期（予想）

0
2015年度

2016年度

2017年度

2018年度

2019年度

2020年度

2021年度先行品（ジーラスタ）の処方数の推移※© 2024 Kidswell Bio Corporation.

25

バイオシミラー事業の収益最大化による成長投資資金の獲得
上市済製品の売上最大化、収益性改善策実施、更なるプロジェクトの立ち上げにより、
バイオシミラー事業からの利益を最大化し、成長投資資金を獲得する

売上高
売上高の拡大利益

将来得られる利益の
最大化

製造
原価

製造原価の低減

５製品目以降（開発検討中）GBS-010（ペグフィルグラスチムBS）
GBS-007(ラニビズマブBS)

GBS-011(ダルベポエチンアルファBS)
GBS-001(フィルグラスチムBS)
BS：Biosimilar（バイオシミラー）© 2024 Kidswell Bio Corporation.

26

開発パイプライン
臨床試験
開発品

対象疾患

研究

上市
Phase１

承認年月

提携先

Phase３

GBS-001
フィルグラスチム

がん2012年11月

富士製薬工業㈱GBS-007
ラニビズマブ

眼疾患

2021年９月• 千寿製薬㈱GBS-011
ダルベポエチンアルファ

腎疾患

2019年９月㈱三和化学研究所

GBS-010
ペグフィルグラスチム

がん2023年９月

持田製薬㈱GBS-012
アフリベルセプト

眼疾患

―

癸巳化成㈱

新規バイオシミラー――㈱カイオム・バイオサイエンス• Ocumension Therapeutics※GBS-004、GBS-005、GBS-008の開発につきましては、以下を理由に開発を中止。
• 競合他社の開発動向や市場性、現在の薬価等の状況• 企業価値の最大化と株価の回復・成長の早期実現を目的に、経営資源の最大活用と開発パイプラインの選択と集中を実施（詳細はP.18を参照）© 2024 Kidswell Bio Corporation.

27

Power of child’s stem cells to fight incurable diseases

細胞治療事業株式会社S-Quatre
キッズウェル・バイオ グループ© 2024 S-Quatre Corporation.

• 細胞治療（再生医療）とは細胞治療・再生医療は疾患の根本治療、希少疾患や難病への新たな治療薬として開発が期待される

乳歯
皮膚細胞

幹細胞を投与して、患者様自身の幹細胞を①増やしたり、②疾患の治療に必要な細胞へ分化させる

受精卵

主な
幹細胞

ES細胞

筋肉

iPS細胞

心筋

SHED※

神経

皮膚

骨・軟骨

治療への応用（安全性/有効性の評価）

血球※SHED: Stem cells from Human Exfoliated Deciduous teeth（乳歯歯髄幹細胞）疾患の治療に必要な細胞に分化させてから投与

その他(臓器、脂肪など)© 2024 S-Quatre Corporation.

29

注力領域市場の成長予測 -細胞治療（再生医療）当社が注力する同種幹細胞の市場規模は2040年にはグローバルで２兆円規模の市場に成長
25,00020,0002040年の市場規模予測（億円）

Respiratory
Metabolic Disorders
Immunology

自家幹細胞,
18,538億円

15,000

同種幹細胞,
20,193

Genetic Disorders
Gastrointestinal
Dermatology
Central Nervous System

10,000

Cardiovascular※グローバル市場には日本、米国、欧州、
中国、インドが含まれる(中国、インドは人口の10%を対象とした)

5,000

0
2022

2023

2024

2025

2026

2027

2028

2029

2030

2031

2032

2033

2034

2035

2036

2037

2038

2039

2040 年

同種幹細胞の市場規模予測（グローバル）
出所：「日本医療研究開発機構ホームページ 2019年度再生医療・遺伝子治療の市場調査 最終報告書」、 「GlobalData、疫学文献、希少疾患の情報サイト (Orphanet, NORD, 難病情報センター)」「Clinical Development Success Rates 2006-2015, BIO Industry Analysis」、「中医協総会資料」を基に当社調べ© 2024 S-Quatre Corporation.

30

新会社S-Quatreのミッション“Create New Cell Therapies for Intractable Diseases
with the Power of Child’s Stem Cells”
腸管神経節細胞僅少症

脳性まひ

会社概要
商号
所在地

(DOI:10.1302/0301620X.85B2.14066)(FOUNDATION PARALYSIECEREBRALE“White Paper on cerebral palsy”)

脊髄損傷(DOI:https://doi.org/10.1016/S14744422(09)70162-0)(DOI: 10.7759/cureus.33680)

脳腫瘍(DOI: 10.3390/cancers11010111)

株式会社S-Quatre（エスカトル）
本社

東京都中央区新川一丁目２番地12号

研究所

札幌研究所（北海道大学内）
東京ラボ（三井リンクラボ新木場2）

設立

2024年４月１日

資本金5,000千円代表取締役社長
取締役
監査役

三谷 泰之
川上 雅之、 紅林 伸也
菅原 治

グループ会社

キッズウェル・バイオ株式会社

コア事業

新規細胞治療法（再生医療）の研究開発、および医療用原料細胞の提供事業© 2024 S-Quatre Corporation.

31

乳歯歯髄幹細胞（SHED）とは© 2024 S-Quatre Corporation.

32

乳歯歯髄幹細胞（SHED※1）とは• 神経堤細胞を由来とする歯髄組織から単離・培養された間葉系幹細胞(MSC)で、神経再生に重要な栄養因子を豊富に産生する• 小児の組織由来で細胞が若いため、増殖能が高く、同種製剤として大量製造が可能• 原料乳歯の採取機会は豊富で、国内で安定的に入手可能• 当社製造法によるSHED（SQ-SHED）は増殖速度、栄養因子産生量が特に高い（特許出願中）
1.E+21

2000

Fold Increase

1.E+15
1.E+12
1.E+09
1.E+06
1.E+03
1.E+00
-10

10

30

50

SQ-SHEDの増殖曲線※ 1: SHED: Stem cells from Human Exfoliated Deciduous teeth（乳歯歯髄幹細胞）

70
Days

Fold Increase in 10 days

1.E+18

1500
1000
500

0
SQ-SHEDKWB-SHED

DPSC

BMSC

ATSC

他の間葉系幹細胞(MSC)※2との増殖速度比較※2 DPSC: 永久歯由来歯髄幹細胞、 BMSC: 骨髄由来MSC、 ATSC: 脂肪組織由来MSC© 2024 S-Quatre Corporation.

33

SQ-SHEDの遺伝子発現の特徴 -網羅的遺伝子発現解析• SQ-SHEDは、他の間葉系幹細胞（MSC）とは大きく異なる遺伝子発現パターンを示す• 遺伝子オントロジー解析の結果、神経成長、血管新生、細胞遊走に関連する遺伝子群の発現が特に高い
Principal Component Analysis

Hierarchical Clustering Analysis

SQ-SHED

ATSC

BMSC

DPSC

Dermal fibroblasts
各ドットは異なるドナー※株式会社S-Quatreの独自製法によるSHEDSQ-SHED

DPSC

ATSC

BMSC

DPSC: 永久歯由来歯髄幹細胞、 BMSC: 骨髄由来MSC、ATSC:脂肪組織由来MSC© 2024 S-Quatre Corporation.

34

SQ-SHEDの栄養因子の産生量
SQ-SHEDは他のMSCと比較し、蛋白レベルにおいても、①神経成長、②血管新生、③細胞遊走に関連する栄養因子の産生量が特に高い

BDNF
800

③細胞遊走

②血管新生

①神経成長

30

600

Factor X

ANGPTL4

NGF

SDF-1

(undisclosed)

4000

800

3000

600

3000

MCP-1
10000
8000

2000

20

6000

2000

400

400

2000

TS
C
A

SC
M
B

ED

0

-S
H
SQ

TS
C
A

SC
M
B

ED

0

-S
H
SQ

A

M
B

TS
C

0

SC

0

ED

200

-S
H

TS
C
A

SC
M
B

ED

TS
C
A

SC
M
B

-S
H
SQ

SQ

-S
H

ED

0

1000

SQ

200
0

4000

1000

10

SQ

H
-S

ED
B

M

SC
A

C
TS

※各ドットは異なるドナー© 2024 S-Quatre Corporation.

35

独自製法によるSHED（SQ-SHED）の優位性
SQ-SHEDは、FBSや他の市販培地で培養したSHEDと比較して、①神経成長、②血管新生、に関連する栄養因子の産生量が高い
②血管新生

神経成長

600

2000

60

30

600

40

20

400

400

1000

2

0

-fr

-fr
m

Se
ru

ee

ee

B

A

FB
S
m
Se
ru

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h

B
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0

m
SQ

A
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Se

B

200

0

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SQ

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Se

A

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SQ

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B

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Se

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S
FB

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d
ho

SQ

m

h
et

0

0

0

0

1000

200

10

20

SQ

800

800

2000

4

HGF

3000

1000

40

80

MCP-1

VEGF

3000

50

6

100

ANGPTL4

SCF

NGF

BDNF

SQ

m

h
et

od

S
FB
ru
Se

m

-fr

ee

B

ru
Se

m

-fr

ee

B

© 2024 S-Quatre Corporation.

36

S-Quatre®：SHED Source Supply Service
乳歯ドナーの募集からマスターセルバンク製造までの一気通貫システムを確立（安心・安定・純国産）ドナー候補様の健康状態確認
歯科/口腔外科での抜歯GMP基準下でのマスターセルバンク製造

東京大学附属病院
昭和大学歯科病院㈱ニコン・セル・イノベーション(CDMO）• 同意説明と同意取得• ドナースクリーニング（診査・検査）• 動揺乳歯の抜歯• 抜去歯からの細胞単離・培養• マスターセルバンクの製造• 同種/臨床用/商用SHEDマスターセルバンク• 経産省 「ヒト（同種）細胞原料供給に係るガイダンス」に準拠• 東大倫理委員会にて承認
マスターセルバンク• GMP/GCTPに適合• FDA基準に適合

乳歯ドナー候補様の安定募集※S-Quatre® (SHED Source Supply Service)：４個のSから、フランス語の４を表す ”quatre” と ”S” を合わせた造語© 2024 S-Quatre Corporation.

37

研究ステージからヒトを対象とする臨床開発ステージへ
SHEDの基礎研究・前臨床試験のデータを豊富に蓄積しSHEDを深く理解• 高度な技術とノウハウが必要とされる細胞治療薬の製造において、SHEDの安定供給体制を確立• さらに、当社製法で製造したSQ-SHEDの優位性を確認し特許出願• SQ-SHEDの特徴を活かした開発対象疾患の選定し、脳性まひをターゲットに臨床開発が進行中
脳性まひ動物モデルに対するSQ-SHEDの投与
運動機能試験

軸索伸長

運
動
障
害
ス
コ
ア

正常

病態

正常
正常

病態

病態+SHED

SQ-SHEDの投与によって運動機能が改善

病態

病態+SHED

病態 +SHED

SQ-SHEDの投与によって脳（非病変側脳）の軸索の伸長を確認© 2024 S-Quatre Corporation.

38

脳性麻痺とは• 受胎から新生児期までの間に生じた脳の非進行性病変に基づく永続的なしかし変化しうる運動および姿勢の異常※1

発生率Campistol et al. J child neurol 1999

• 出生500人に1人• 国内患者数

Parasagittal cerebral injury

7.8万人※2（うち2.4万人は18歳未満）

脳室周囲白質軟化症（PVL）• 三極患児数 24万人※3（10歳以下）(From White Paper on Cerebral Palsy
2021, French CP Foundation)

急性期（出生直後）
新生児仮死など低酸素性虚血性脳症（HIE）が疑われる児に対し、脳性麻痺を防ぐ目的で
低体温療法が施されるが、効果は十分でない。自家臍帯血幹細胞投与などが検討されている遠隔期（慢性期）
脳性麻痺が確定した後は、各種リハビリテーションが行われるが、確立された治療法はなく、新しい治療法が望まれている。痙縮に対してはボツリヌス療法が行われることもある。
※出生時に異常が見られなくても、成長過程で脳性麻痺が判明することも少なくない
出所 ※1: 1968年の厚生省脳性麻痺研究班会議で定められた定義、 ※2: 内閣府公表値、 ※3: 日米欧。GlobalData社推定値

Imamura et al. Ped Neonatol 2013

遠隔期であれば、
同種SHEDだけでなく、
自家SHEDによる治療も可能© 2024 S-Quatre Corporation.

39

SQ-SHEDの開発状況（脳性まひ遠隔期）
臨床開発ステージに入り、企業治験入り準備も順調に前進
開発パートナー候補企業とは2025年３月期中の契約締結を目指す
自家SHED• 患者様自身の乳歯からSHEDを製造

自家製剤の製法・
投与法確立

再生医療等
委員会承認

• 患者様に投与し、主に安全性を確認臨床研究（名古屋大学）
第一症例登録2023

全例登録完了
投与・観察進行中
2024

2025
年度

同種SHED

PMDA相談
一部完了• 健常ドナー様の乳歯からSHEDを製造• 多数の患者様に投与し、安全性と有効性を確認

S-Quatre®の構築完了
マスターセルバンクの製造完了
予備毒性
試験完了

治験薬の製
法開発完了

フェーズ１/２a
GMP施設
での試製造
実施中

GMP
製造
GLP
毒性
試験

2025年度中の治験申請を目指す© 2024 S-Quatre Corporation.

40

SQ-SHEDの開発パイプライン
開発品

SQ-SHED※

Indication

Stage
Discovery

Pre-ClinicalPartner

Clinical

脳性麻痺（遠隔期）

名古屋大学

開発コード：GCT-103

東京医科歯科大学

腸管神経節細胞僅少症
開発コード：GCT-102

骨疾患

北海道大学

脊髄損傷

名古屋大学

（Gene X）

遺伝子改変
SQ-SHED

脳腫瘍（変異型チミジンキナーゼ）

Other Potential Application
腫瘍溶解性ウイルスのデリバリーシステムとして（適応：がん）SHED※株式会社S-Quatreの独自製法によるSHED

腫瘍溶解性
ウイルス

制御性T細胞医薬の製造強化ツールとして（適応：自己免疫疾患，臓器移植）

SHED

制御性T細胞エクソソーム、ミトコンドリア等、新規モダリティ製品の原料として（適応：多岐）SHED

新規モダリティ© 2024 S-Quatre Corporation.

41

S-Quatreとしての事業推進
柔軟なスタイルで外部との連携、外部資金の獲得を進め、SHEDの研究開発加速化とS-Quatre®の価値最大化を目指す
研究開発における主な取り組み
多様なモダリティへのSHEDの活用拡大（東京ラボ）

SQ-SHEDの生産開発研究（札幌研究所）

SQ-SHEDSHED ×

腫瘍溶解性
ウイルス

制御性

SHED × エクソソーム

SHED × T細胞（SHED安定供給プラットフォーム）

次世代SQ-SHEDの早期ステージアップ（札幌研究所/東京ラボ）

米国FDA基準に適合
SQ-SHED × 遺伝子改変

独自の資金調達の実施

SHED事業の海外展開を目指す• 外部企業やベンチャーキャピタルとの早期連携による資金調達（企業治験の開始）• 大学との連携強化による公的資金獲得（医師主導治験への展開）© 2024 S-Quatre Corporation.

42

バイオロジクス産業とバイオベンチャーの状況© 2024 Kidswell Bio Corporation.

43

バイオロジクス産業の状況© 2024 Kidswell Bio Corporation.

44

創薬モダリティ（治療手段）の多様化• バイオ領域の技術革新により、新薬の創出可能性が拡大し、アンメットメディカルニーズに対する画期的新薬の創出が進んでいる• 一方で、新規創薬モダリティ（バイオロジクス）は、低分子医薬品と比較し製造プロセス等が複雑で、より多額の開発費・製造費等を要するため、薬価の上昇につながっている

FDAにおけるモダリティ別承認品目数（海外）PMDAにおけるモダリティ別承認品目数（日本）

FDA: Food and Drug Administration (米国食品医薬品局)

PMDA: Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (独立行政法人医薬品医療機器総合機構)

出所 JPMA NEWS LETTER 2022（政策研のページ 新薬における創薬モダリティのトレンド）© 2024 Kidswell Bio Corporation.

45

バイオロジクス産業におけるバイオベンチャーの位置付け
創薬モダリティの多様化が進み、医薬品の研究開発の難易度が高まる中で、新薬の創出はバイオベンチャーが担い、臨床開発は製薬企業が担うという流れが明確に
世界全体の製薬会社の分類と定義

大手
製薬企業
（25社）

売上高：
100億ドル以上

中堅
製薬企業
（9社）

売上高：
50億ドル～100億ドル

2%

中小
製薬企業
（74社）

売上高：
5億ドル～50億ドル

3%

バイオベンチャー（3,212社）

売上高：
～5億ドル

世界の医薬品売上高に占めるシェア

世界の開発品目数に占めるシェア

64%

15%

5%

16%

80%

14%

バイオロジクス産業において非常に重要な役割を担っている
出所 「医薬品産業ビジョン2021 (厚生労働省)」 を基に当社一部改変© 2024 Kidswell Bio Corporation.

46

日本におけるバイオロジクス産業の課題 -人財、製造力不足• 日本国内の多くの製薬企業が、低分子医薬品の研究開発活動に経営資源を集中したため、国内においてバイオロジクスの研究開発ノウハウ・知識・技能・経験を有するバイオ人財が不足している• そのため、バイオロジクスの製造プロセス開発・製造は、海外の製造受託機関（CDMO）に依存している➢ 為替変動や海外での物価変動が製造費用に大きな影響

国内外生産別の抗体医薬品販売重量の推移※※出所 第11回 産業構造審議会 商務流通情報分科会資料© 2024 Kidswell Bio Corporation.

47

国内バイオベンチャーの状況© 2024 Kidswell Bio Corporation.

48

国内バイオベンチャーの状況
資金・人財不足と成功事例不足の負の連鎖に陥っている
資金不足

人財不足
研究・開発を適切に計画し実施するための人財確保が困難• 国内バイオ人財不足・流動性不足• バイオベンチャー数増加に伴うバイオ人財分散• バイオベンチャーに対するバイオ人財の期待不足

研究・開発を十分に進めるだけの資金調達が困難• ベンチャーキャピタル（VC）の資金力不足• クロスオーバー投資家不在• バイオベンチャーに対する株式市場の期待不足

成功事例不足資金や人財を引き付けるバイオベンチャー発の大型新薬が生まれていない• 製薬・バイオロジクス産業内からも、株式市場からも期待が集まらず© 2024 Kidswell Bio Corporation.

49

国内バイオベンチャーの資金調達状況• 研究開発が進むほど、より大きな資金が必要となる医薬品業界の特性に反して、上場後は増資の度に時価総額が下落し、研究開発を進めるために十分な資金調達が困難となる
安定した利益の獲得(株式市場からの資金調達が不要な会社に成長)

IPO後のバイオベンチャー

IPO前のバイオベンチャー

中小～中堅製薬企業

株式価値／時価総額100億円程度

研究開発の進捗、導出、ライセンス契約等による株価急騰は一時的研究開発を進めるための投資が必要だが、増資(資金調達)を繰り返す毎に株価が下落
時間
Early

Series A

Series B～

IPO

資金繰り困難© 2024 Kidswell Bio Corporation.

50

成長戦略 -競争力の源泉-© 2024 Kidswell Bio Corporation.

51

当社の強み -競争力の源泉当社グループの強みは、バイオ医薬品開発及び再生医療・細胞治療に関するノウハウ・知識・技能・経験・ネットワークを保有する “人財”

バイオ医薬品開発の豊富なノウハウ・知識・技能・経験・ネットワークを有する人財が在籍

細胞医薬の製造や幹細胞研究の知識・技能・経験・ネットワークを有する人財が在籍• 国内承認済みバイオシミラー18製品の内４製品の開発に関与• 研究の歴史が浅いSHEDについて、自社研究からスタートし、アカデミア・企業との連携も合わせて、様々な研究成果を取得• CDMOとの協業により、バイオシミラー原薬等の製造プロセスを開発し、パートナー製薬企業が臨床開発を実施したバイオシミラーは全て上市• 上市後の原料等の安定供給体制の構築・維持

人財• 自社独自技術として、SHED製剤を安定的に製造する方法を開発• これらの取り組みにより、研究ステージから、ヒトを対象とする臨床開発ステージへ進展

当社グループの強みであるバイオ人財を効率的且つ最大限に活用して事業を推進し、企業価値の最大化を図る© 2024 Kidswell Bio Corporation.

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新規バイオシミラーに対する当社の方針① バイオセイムの参入状況② 政府による取り組み• バイオセイムの国内市場参入は想定（2022年６月）したほど拡大していない• 2019年「ダルベポエチンアルファ」のバイオセイム上市
以降、新たなバイオセイムの参入はない

製薬企業による
開発方針• 医療費抑制に向けたバイオシミラー普及率の目標を設定• バイオシミラーの普及を促進させるため診療報酬を改定• ジェネリック医薬品の安定供給問題を受け、過度な薬価引き下げに対する問題意識の共有• バイオセイムの参入状況、政府による取り組みとその動向を踏まえ、バイオシミラーに対する製薬企業の意識が大幅に改善

外部環境の変化と動向を踏まえ、新規バイオシミラーへの取り組みを強化© 2024 Kidswell Bio Corporation.

53

新たなバイオシミラーの共同開発 -カイオム社との業務提携両社の強みを活かした協業により、新たなバイオシミラーの共同開発を行い、新たな事業モデルの確立と、更なる事業拡大を目指す

バイオ医薬品の開発におけるノウハウ・知識・技能・経験・ネットワークを保有する“人財”

抗体医薬品の新薬開発に関する知識・経験を有する“人財”

提携における協業内容期待されるシナジー• バイオシミラーの共同開発• 製薬企業やバイオベンチャーからのバイオシミラー等の開発支援業務等の受託• 開発費の分担と、獲得する収益のプロフィットシェア• 両社の強みである“人財”の組み合わせによる、バイオシミラー創出力の更なる強化と効率化• 両社の経営資源の有効活用• 研究開発ノウハウ・知識・技能・経験・ネットワークを最大限活かした開発の推進© 2024 Kidswell Bio Corporation.

54

新体制での企業価値向上に向けた取り組み
新たな経営体制の下、①経営資源の集中、②資金調達の最適化、③事業価値の見える化 を推進① 経営資源の集中✓ バイオシミラー事業、細胞治療事業にリソースを集中※✓ 構造改革を通じた事業間の連携強化と研究開発・業務環境の整備• 企業文化・制度の再構築、業務効率化により、経営資源を最大限活用※バイオ新薬事業：外部との連携・協業に向けた事業開発活動に当面専念② 資金調達手段の最適化✓ 金融機関からの借入実行• それぞれの事業の性質・ステージに応じた資金調達の検討• 開発パートナー企業等との提携による資金調達• 資金の効率化と調達手段の最適化
による株式市場依存からの脱却③ 事業価値の見える化✓ 海外投資家に対する開示体制の整備• ステークホルダーに対する情報発信の“質の向上”• 海外投資家との積極的な対話• メディアへのアプローチ積極化による記事媒体の露出頻度増加© 2024 Kidswell Bio Corporation.

55

人財の採用・育成 -サステナビリティに関する取り組み• 当社の事業活動を支えるのはバイオロジクスに関する高度な専門知識、技能や経験を有する多様なバイオ人財• バイオ人財の採用及び育成の改善に努めるとともに、その能力を最大限発揮できる創造性とイノベーションにあふれる組織風土の基盤構築を目指し、各種人事制度及び組織体制整備に取り組む
専門性の高い人財の確保• バイオロジクスに関する知識・技能・経験を有するバイオ人財の採用• 海外での事業推進を見据えたグローバル人財の採用• 競合他社と比べても遜色ない報酬制度の構築
多様性、創造性・革新性、自主性を評価し、失敗を恐れずチャレンジができる環境の確保• 多様性（性別・年齢・国籍・価値観）を認め、尊重する企業文化の醸成• 創造的・革新的な取り組みや、自主的な取り組みを評価する人事評価制度の策定• 機動的かつ適正な人事配置・キャリアデベロップメントプラン（人財育成計画）の策定、実行

創造性とイノベーションにあふれる組織風土

従業員一人ひとりを尊重した働き方の確保• 一人ひとりのキャリアプランを尊重した人財育成計画の策定、実行• それぞれ異なるワーク・ライフ・バランスの実現に向けた柔軟な働き方の導入とインフラ整備© 2024 Kidswell Bio Corporation.

56

当社グループの成長ロードマップ 中期経営計画-KWB2.0バイオシミラー事業の収益基盤化に目途が立ち、SHEDの臨床開発実施とその進捗に伴うパートナリング活動による”事業価値向上の見える化”への取り組みを強化
企
業

KIDS WELL, ALL WELL

再生医療等製品の価値最大化

価• SHEDの再生医療等製品の上市

値

再生医療等製品の開発加速✓ 乳歯歯髄幹細胞（SHED）のマスターセル
バンクの確立収益基盤の構築✓ １～４製品の安定供給体制の構築・維持
及び価値最大化• 新たなバイオシミラーの開発• 臨床開発の実施とパートナリング活動の推進• 新たなSHED創薬シーズ・技術の創出• 継続的な開発候補品の創出及びパートナリング
による連続的な成長• 海外進出、企業買収による非連続的な成長

日本から世界に羽ばたく
再生医療バイオベンチャーに細胞治療事業 = 成長基盤

バイオシミラー事業 ＝ 収益基盤（黒字化及び細胞治療事業への成長投資）
黒字化
2024年度
2025年度（現在） （売上高:30億円、営業利益:10億円）

2030年度～© 2024 Kidswell Bio Corporation.

57

キッズウェル・バイオグループの企業価値最大化に向けて圧倒的な実績に裏付けされたバイオシミラー開発パートナー、そしてSHED創薬のグローバルトップランナーとして、パートナー企業等と共に企業価値向上の実現へ

バイオシミラー事業

細胞治療事業• 上市済み４製品の収益最大化• 第５製品目以降の積極的な開発の実施• 当社強みを最大限に活かせる事業モデ
ルへの変革と継続的な成長の実現• SHEDの開発パートナーへの導出実現• 遺伝子改変SHED研究の前進• 細胞原料安定供給プラットフォーム「S-Quatre®」の価値最大化（新規モダリティへの応用）© 2024 Kidswell Bio Corporation.

58

財務ハイライト© 2024 Kidswell Bio Corporation.

59

損益計算書（2024年３月期業績）(単位：千円)

2023年３月期

科目

４Q実績
（非連結）

2024年３月期
４Q実績
（非連結）

対前年比

修正後 業績予想
（非連結）

進捗率

当初 業績予想
（非連結）

進捗率

売上高

2,776,241

2,431,236

88%

2,650,000

92％

3,500,000

69％

売上原価

1,250,553

1,391,852

111%

--

--

--

--

売上総利益

1,525,688

1,039,383

68%

--

--

--

--

販売費及び一般管理費

2,076,617

2,374,980

114%

--

--

--

--

研究開発費

1,216,349

1,453,349

119%

1,350,000

108%

1,600,000

91%

その他販管費860,268

921,631

107%

--

--

--

--

営業利益（マイナスは営業損失）△550,929△1,335,597--△1,200,000--△1,500,000--

経常利益（マイナスは経常損失）△624,769△1,389,601--△1,250,000--△1,550,000--

当期純利益（マイナスは当期純損失）△657,434△1,422,078--△1,300,000--△1,550,000--• バイオシミラー事業における、一部製品の納品時期の後ろ倒し及び一時的な支払い条件変更の影響に加え、細胞治療事業において、2023年3月期（前々期）に計上したマスターセルバンク構築完了に伴う売上高の影響がなくなったため、前々期に対して前期売上高は縮小した• 製造スケジュールが頻繁に変更され、支払い条件変更の影響が一部製品に対して十分に加味されていなかったため、前期実績は、修正後予測に対して未達となった• 急激に進んだ円安とバイオシミラー原薬を製造する海外における物価上昇の影響を受け、利益率は低下傾向• 需要増加（当社売上高の拡大）に対応するための製造委託先企業との調整に加え、製造原価低減施策（収益性の改善）を推進© 2024 Kidswell Bio Corporation.

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貸借対照表（2024年３月期業績）(単位：千円)科目

2023年３月期 ４Q（非連結）

2024年３月期 ４Q（非連結）

流動資産3,697,155

4,924,221（現預金）1,067,162

2,231,411（売掛金）

1,088,766

881,407（製品）

213,007--（仕掛品）

422,308

875,654（前渡金）

821,536

739,567（その他）

84,373

196,181

固定資産

197,609161,329

資産合計

3,894,765

5,085,550

流動負債

1,055,839

2,375,227

固定負債

1,605,420

1,878,850

負債合計

2,661,259

4,254,077

純資産合計

1,233,505

831,473

負債・純資産合計

3,894,765

5,085,550• 新株予約権の行使が順調に進んだことに加え、みずほ銀行及び日本政策金融公庫からの新規借入等により、現預金残高は大きく改善• GBS-007に対する需要予測の増加に加え、2023年11月に上市したGBS-010の販売開始準備及び需要予測の増加に伴い、安定供給に向けた製造運転資金は高い水準を維持• 原価低減施策に加えて、資金効率の改善に向けたパートナー製薬企業等との協議を推進© 2024 Kidswell Bio Corporation.

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2025年３月期の業績見通し(単位：千円)科目

2024年３月期

2025年３月期

４Q実績（非連結）通期予想（連結）

増減率

売上高2,431,236

3,500,000 ～ 4,500,000+43.9％ ～ +85.0％

研究開発費

1,453,349----

営業利益（マイナスは営業損失）△1,335,597----

経常利益（マイナスは経常損失）△1,389,601----

当期純利益（マイナスは当期純損失）△1,422,078----

以下の理由により、現時点では信頼性の高い今期（2025年３月期）業績予想数値の算出が困難であることから、売上高のみ
レンジ形式で業績予想を開示し、営業利益、経常利益及び当期純利益については、協議・調整が進み次第、業績予想を速やかに開示
1. 収益基盤事業であるバイオシミラー事業において、パートナー製薬企業及び製造委託先企業等と以下の協議を継続中✓ バイオシミラー製品の薬価改定等に伴う、パートナー製薬企業への供給価格✓ バイオシミラー原薬の製造価格の高騰に対応（円安、人件費・資材価格の高騰の影響とその対応等）✓ バイオシミラー原薬・製剤の製造及び納品スケジュールと供給量✓ 新規バイオシミラーの共同開発契約等
2. 成長基盤事業である細胞治療事業において、開発パートナー企業等との協議を継続中© 2024 Kidswell Bio Corporation.

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事業特性に応じた資金調達の方針
それぞれの事業特性・ステージや資金使途に応じた資金調達を遂行
資金の効率化と調達手段の最適化による株式市場依存からの脱却を目指す
バイオシミラー事業（当社）

細胞治療事業（新会社S-Quatre）

事業特性

ミドルリスク、ミドルリターン

ハイリスク、ハイリターン

資金調達手段（資金使途）

デットファイナンス（製造資金）
銀行借入を中心とした資金調達

エクイティファイナンス（研究開発資金）
株式発行による資金調達

事業の意義（事業ステージ）戦略

収益基盤事業（収益回収ステージ）
既存製品最大化と新製品開発による収益性拡大

成長基盤事業（先行投資ステージ）
先端モダリティへの先行投資による先駆者利益獲得

資金調達の方針

提携先となる開発パートナー企業等からの資金提供
や、金融機関からの借入による資金調達を予定

事業会社やベンチャーキャピタルとの提携を含めた独自の柔軟な資金調達を遂行予定（資金調達
手段の多様化）© 2024 Kidswell Bio Corporation.

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調達資金の充当状況
第2回無担保転換社債型新株予約権付社債並びに第9回新株予約権 (行使価額修正条項付)※1
資金使途

調達金額

充当金額

バイオ新薬及び細胞治療事業（再生医療）における既に具体的な開発活動をスタートさせている案件に関する費用585

バイオ新薬及び細胞治療事業（再生医療）における今後の新規案件拡充費用及び当該案件の推進に必要な研究開発費用

310

第3回無担保転換社債型新株予約権付社債※2 並びに第10回新株予約権(行使価額修正条項付)

支出予定時期

資金使途

調達金額

充当金額

585

2019年10月～2020年６月

310

2019年10月～2022年３月

JRM-001開発における国内第Ⅲ相臨床試験の実施
に伴う費用

590

590

2020年４月～2022年３月

乳歯歯髄幹細胞を用いた再生医療等製品に関する製造、臨床開発、適応拡大及び新規技術導入に係る費
用

679

239

2022年４月～2025年３月※1：第2回無担保転換社債型新株予約権付社債並びに第９回新株予約権 行使完了済

第4回無担保転換社債型新株予約権付社債並びに第15回新株予約権（行使価額修正条項付）
資金使途

上市済みバイオシミラー製品（GBS-007）の長期安定供給等を目的とした製造販売体制に係る設備増強
費用

上市済みバイオシミラー製品（GBS-007）の長期安定供給等を目的とした製造販売体制に係る設備増強
費用

調達金額

充当金額

492

492

396

―

支出予定時期

支出予定時期※2：第3回無担保転換社債型新株予約権付社債 行使完了済

第18回新株予約権（行使価額修正条項付）※3
資金使途

調達金額

充当金額

ラニビズマブバイオシミラー（GBS-007）の更なる増産を目的とした製造運転資金

3,232

1,034

支出予定時期

2022年７月～2023年３月
2023年７月～2026年１月

2023年４月～2027年３月※3：2024年６月末時点の充当状況
金額に対する単位：百万円© 2024 Kidswell Bio Corporation.

64主要なリスク情報© 2024 Kidswell Bio Corporation.

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事業遂行上の主要なリスクと対応策
項目

主要なリスク

医薬品医療機器等法その他規制に関するリスク

臨床試験等において、医薬品としての品質、有効性及び安全性を示すことができな
い場合には、承認を得られず、上市できず、当社の事業計画に重大な影響を及ぼす可能性

医療制度改革の影響に関するリスク

医療費の抑制を目的とした薬価改定に関して、当社が製薬企業に販売する原薬の販売価格への影響

医薬品業界における競合に関するリスク

競合先との競争の結果により、当社がライセンスアウトした開発品あるいは研究開発
中の開発品が市場において優位性を失い、研究開発の中止を余儀なくされる可能性

バーチャル（外部委託）型
経営に関するリスク

開発に係る委託先において一定の信頼性や品質を有する対応が困難となる、または該開発品の上市後、原薬などを安定供給することが必要となりますが、製造委託先が商業用規模での安定供給に支障をきたす可能性

企業再編、企業買収、合併等に関するリスク

事業展開の手段として、関係会社の設立や売却、合併・分割・買収・提携の手法を用いた際、これらにかかる費用等が、一時的に当社の経営成績、財政状態に影響を及ぼす可能性

知的財産権に関するリスク

当社が保有する特許等を超える優れた技術の台頭により、当社の特許等に含まれる技術が淘汰される可能性、または第三者の特許等を侵害していた場合、当該第三者から差止請求や損害賠償請求を受ける可能性

資金調達に関するリスク

研究開発の先行投資がリターンを生み出すまでの期間が長く、間接金融や増資等による資金調達を行った際、財務制限条項への抵触や株式価値の希薄化の可能性
または、資金調達が困難となった場合に開発が中止する可能性

影響

発生時期

中

中長期

中

中長期

中

中

中

中

中

中長期

中長期

中長期

中長期

中長期

リスク対応策各パートナー企業と各種規制に対する充分な調査を行い、これらを基準をクリアするための対策を講じながら研究開発を行う
プロジェクト立ち上げ時または開発過程において、薬価改定を想定した採算性評価を行うことで対応
プロジェクト立ち上げ時または開発過程において、開発品の競争優位性、先行品または既存治療法との差別化を充分に検討、調査を行いながら開発を行うことで対応
開発委託先の選定時に相手先の実績、組織体制等の充分な調査、検討、評価を行い、開発品または上市品への影響を軽減することで対応
係るリスクに関する充分な調査・対応策の検討を行うことで対応

プロジェクト立ち上げ時または開発過程において、知的財産権に関する充分な特許調査等を行うこと、開発品の競争優位性を確保することで対応

比較的開発リスクの少ないバイオシミラー事業で早期に安定収益基盤を確立し、資金調達に頼るリスクを軽減することで対応© 2024 Kidswell Bio Corporation.

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KIDS WELL, ALL WELL
こどもの力になれること、こどもが力になれること© 2024 Kidswell Bio Corporation.

67本資料の取り扱いについて

本資料はキッズウェル・バイオ株式会社（以下、当社という）をご理解いただくために作成されたものであり、投資勧誘を目的として作成されたものではありません。
本資料に含まれている今後の戦略・計画、将来の見通し及び その他将来の事象等に関する記載には、本資料の発表時点において合理的に入手可能な情報に基づく当社の仮定、見込み等が含まれます。そのため、実際の業績、開発進捗等は、今後の研究開発の成否や将来における当局の対応、事業パートナーの状況等、現時点では不明又は未確定な要因によって、本資料の記載とは異なる結果となる可能性があります。

この資料のアップデートは、毎年６月を予定しております。また、当社の経営方針に重要な変更があった場合には、別途開示することを想定しております。

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