事業計画及び成⻑可能性に関する事項
2022年６⽉30日

アジェンダ■ 会社概要■ 競争優位性を生み出す事業体制、収益構造■ 成⻑戦略 中期経営計画-KWB2.0■ 細胞治療事業（再生医療）■ バイオシミラー事業■ バイオ新薬事業（抗体医薬）■ 市場環境の概要■ 主要なリスク情報

2

会社概要

3

会社概要
バイオで価値を創造する－こども・家族・社会をつつむケアを目指して－
会社概要

設

⽴

2001年３⽉

上場

2012年11⽉（東証グロース）

資 本 ⾦
所 在 地

本社

東京都中央区新川一丁目2番12号

研究所

北海道⼤学内

従業員数

38名（2022年3⽉31日現在）

取 締 役

代表取締役社⻑

谷 匡治

社外取締役

栄木 憲和 元 バイエル薬品（株）代表取締役会⻑

社外取締役

千葉 彩

研究開発本部⻑

川上 雅之

事業開発本部⻑

紅林 伸也

経営管理本部⻑

栄 靖雄（ 連 結 ）

経営体制

1,421百万円（2022年3⽉31日現在）

執⾏役員

一般社団法人RAC 代表理事

主要株主

ノーリツ鋼機株式会社、ナノキャリア株式会社、JSR株式会社、千寿製薬株式会社、
伊藤忠ケミカルフロンティア株式会社

事業内容

細胞治療事業（再生医療）、バイオ新薬事業、バイオシミラー事業
4

当社のビジョン
こどもの⼒になること、こどもが⼒になれること

KIDS WELL, ALL WELL

家族
教育 KIDS WELL
友人
機関

〜こども・家族・社会をつつむケアを目指して〜
注力領域

事業の方向性小児疾患（若年性疾患含む）
難病、希少疾患

治療法が不⼗分な疾患に対する医療を提供する

地域
社会

医療
機関
⾏政

明日の“こども”たちへ• 少子高齢化が全世界で課題となっている現代社会において、次の世界を築き支えるこどもたちの負担を軽減するのは大きな社会課題

こども• 病気に苦しむ患者様に早期に新たな治療薬・治療法を提供し、こどもも、こどもを支える大人も、みんなが幸せに明るく暮らすことができる社会の実現に貢献する

外部環境の変化等に流されず、当社の強みを活かしながらビジョンの早期実現を目指す
5

競争優位性を生み出す
事業体制、収益構造

6

事業内容
３つの事業領域において、優良なバイオ技術を1つ1つつなぎ合わせ、革新的な製品やサービスを生み出し、日本のみならず広く世界に届ける
細胞治療事業(再生医療)
バイオシミラー事業
３製品上市済み
４製品目の開発推進

アカデミとの共同研究推進
海外展開を含めた取り組み
SHEDという
独自性のあるモダリティの開発

運転資⾦の基盤となる
安定収入

アカデミア

バイオ新薬
（抗体医薬）
アカデミアとの共同研究推進新しいメカニズムを持つ
抗体の創製

製薬企業

委託企業

バイオ
ベンチャー

バーチャル型事業体制
7

開発及び収益モデル
主要3事業、いずれも製薬企業への早期導出を目指し、効率的な開発費投資から収益獲得へ■一般的な医薬品開発の流れ
開発研究
製法・品質 非臨床試験

基礎研究
シーズ探索

バイオ
シミラー

導出

◆

◆

原薬製造法等の構築

細胞株の構築共同開発契約等
契約一時⾦（自社開発 or ライセンスイン）

バイオ
新薬
細胞治
療事業

共同研究契約

◆

臨床試験

申請
審査
承認

開発マイルストン収入

導出

⼤学、研究機関等と共同研究

シーズ選定
・抗体医薬品・SHED等

パートナー企業による開発◆

共同開発
ライセンスアウト契約等
契約一時⾦

パートナー企業による開発
開発マイルストン収入

注︓当社は、開発パイプラインに応じて適切な開発体制を構築しますので、上記図は一例です。

上市◆
原薬等の販売ロイヤリティ収益◆
ロイヤリティ収益8

事業ポートフォリオ
業務提携

乳⻭⻭髄幹細胞（SHED）
細胞
治療

ORTHOREBIRTH
⼝唇⼝蓋裂

持田製薬
腸管神経節細胞僅少症

昭和大学
骨関連

大分大学
末梢神経麻痺

名古屋大学/東京医科⻭科大学（三者共同研究）

脳性まひ

抗
体
医
薬
品

GBS-001
がん

GBS-007
眼疾患

GBS-004
がんGBS-008
感染症

GBS-005
免疫疾患

GBS-010
がんアイル

岐阜薬科大学
眼関連

同仁

難治性骨折

バイオシミラー

昭和大学
産学連携
住商ファーマ北海道大学/総合せき損センター（三者共同研究）

名古屋大学
脊髄損傷

ニコン

SOLA
chromocenter

新規抗体

GPC

GBS-011
腎疾患

GND-004
眼疾患

札幌医科大学
がん

メトセラ

癸⺒化成
GBS-012
眼疾患

肺高血圧症

MabGenesis
がん

カイオム

血管炎

悪性リンパ腫

注︓⼼臓内幹細胞（JRM-001）に関する開発は2022年4⽉4日付けで、提携先の株式会社メトセラが主導することとなったため除外しています。

9強固な経営基盤 -バイオシミラー事業他の創薬型ベンチャー企業には無い当社の強み• 運転資⾦（固定費）を上回る収益をバイオシミラー事業で生み出している• 2025年度にはバイオシミラー製品で売上30億円、営業利益10億円達成可能な収益基盤を構築• バイオ医薬品の開発知識・経験豊富な人財を保有、開発に対するノウハウを蓄積

経営基盤 ”バイオシミラー”
GBS-001(フィルグラスチムBS)

GBS-011(ダルベポエチンアルファBS)

GBS-007(ラニビズマブBS)

4製品目
5製品目以降中⻑期的な”キャッシュフロー”+開発を推進する“人財”+蓄積した“ノウハウ”

バイオシミラー事業の収益性を最大化し、更なる経営基盤の強化を実現
今後のバイオシミラー事業の方針• 上市済バイオシミラー3製品＋4製品目の開発プロジェクトは、価値最大化に向けた取り組みを継続する• 新規バイオシミラーの開発は、先発品バイオ医薬品の状況を鑑みながら、引き続き検討を継続する
10

収益構造の概要
バイオシミラー事業で確実な収益を確保しつつ、成⻑投資を推進し、将来の株価・企業価値の最大化に繋げる運転資⾦を上回る収益を
バイオシミラー事業で生み出している（当社の強み）成⻑投資
将来の企業価値最大化に向け細胞治療事業（SHED）

売上総利益
（粗利益）

新規バイオシミラー等

GBS-007(ラニビズマブBS)
GBS-011(ダルベポエチンアルファBS)
GBS-001(フィルグラスチムBS)

運転資⾦
（固定費）

11

2022年3⽉期 業績結果
連結損益計算書科目

売上高(単位︓千円)

2021年3⽉期
4Q実績

996,5432022年3⽉期
4Q実績

1,569,232

通期予想

1,900,000

GAP分析（対 通期予想）• GBS-007の売上計上• GBS-001、011に関する収益は計画を上回る• 第4製品目バイオシミラーの原薬製造プロセスに係る原薬販売は、開発計画の変更により予算のうち一部計上（開発スケジュールには影響なし）• SHEDのMCBの完成に伴う売上は、次年度に繰り越し

売上原価

119,571

550,357

1,020,000• 今期1QにSHEDのMCB完成に向けた最終開発費用として96,000千円を計上（会計上は、受注損失引当⾦繰入額）• 通期予想には、第4製品目バイオシミラーの製造プロセス確⽴、SHEDのMCB完成に係る一時的な原価約650百万円が含まれる（SHEDのMCB完成に伴う原価は次年度に繰り越し）

売上総利益

876,971

1,018,875

880,000• バイオシミラー事業の順調な収益により、売上総利益は予想を上回る実績

販売費及び
一般管理費

1,846,659

1,937,994

2,600,000

研究開発費

963,868

1,150,209

1,800,000

その他販管費882,791

787,784

800,000△969,687△919,118△1,720,000

営業利益• 開発計画の⾒直しによる開発費の機動的な修正• 子会社（JRM）譲渡により、JRM-001に係る開発費の⾒直し• GBS-007の原価低減施策に係る費用が一部次期へ繰越

• コスト効率化を実現、次年度も継続対応

注︓3Qに特別利益の発生（投資有価証券売却益）により、親会社株主に帰属する当期純損失は△535,259千円（通期予想は△1,323,763千円）

12

2023年3⽉期 業績予想
業績予想

• バイオシミラー事業の更なる成⻑が⾒込まれる• SHEDの好調な非臨床試験の結果によって、早期企業価値向上に向けた成⻑投資を加速(単位︓千円)科目

2022年3⽉期実績

2023年3⽉期
業績予想

ポイント• GBS-007の受注急増により大きく伸⻑

2,900,000

売上高

1,569,232

売上原価

550,357

1,700,000

売上総利益

1,018,875

1,200,000

販売費及び
一般管理費

1,937,994

2,180,000• 第4製品目バイオシミラーの原薬製造プロセス確⽴に係る原薬販売、開発マイルストン収益• SHEDのMCB完成に伴う一時的な売上収益• GBS-001は、販売先の計画に基づき、過年度と⽐較して売上減少• GBS-007の売上増加に伴う原価計上• 第4製品目バイオシミラーの原薬製造プロセス確⽴に係る原薬販売による一時的な原価計上• SHEDのMCB完成に伴う一時的な原価計上• SHED開発への成⻑投資加速（海外展開を含む戦略実⾏）
研究開発費

1,150,209

1,400,000• 好調な非臨床試験の結果を受けて、導出を⾒越した⼤量培養のための追加投資• 臨床試験を企業主導で効果的に⾏うための開発費用• SHED海外展開の戦略実施に係る費用• GBS-007の⻑期安定供給のための製造能⼒拡⼤に係る設備増強資⾦• GBS-007原価低減施策のための開発費用 等

その他販管費
営業利益

787,784

780,000△919,118△980,000• コスト効率化を継続• SHED開発への成⻑投資加速により、⿊字化達成時期の⾒極め（KWB2.0）※※ ⿊字化達成時期の⾒直しについては、P.15以降の「中期経営計画-KWB2.0-」に要因を記載しております
13

成⻑戦略
中期経営計画-KWB2.0-

14

KWB2.0 -SHED(細胞治療)のブレイクスルーに向け先⾏投資拡大ビジョンの早期実現のために、SHED（細胞治療）事業への先⾏投資を積極化• 新たに海外へ展開し、SHED（細胞治療）研究開発を促進• 日本国内における事業は継続しつつ、海外での開発を加速• 2030年を目標に細胞治療製品（SHED）の上市・実用化を目指す• バイオシミラー事業、バイオ新薬事業は継続

企業価値向上SHEDを基盤に細胞治療・遺伝子治療製品等を創出するオンリーワン企業を目指す
(百万円)
1500

1000

SHEDから
将来得られる収益

バイオシミラーから得られた収益

500

0

2011

2012

2013

2014

2015

2016

2017

2018

2019

2020

2021

（年度）

-500

-1000

バイオシミラーへの
先⾏投資

SHEDへの
先⾏投資

-1500

研究開発費

売上高

粗利
15

SHEDのブレイクスルーを図る成⻑戦略の概要
実用化

第一世代SHEDの早期実用化

技術『SHED × 次世代技術』の創製第一世代SHEDの製品化のための取り組み

第二世代SHEDの製品化のための取り組み• SHED安定供給体制の確⽴• シナジー効果を生む次世代技術の導入• 共同研究等を通じた対象疾患の選定• 相乗効果のあるデバイス等との組み合わせ• 早期実用化に向けた臨床開発体制の構築• 技術導入に向けた提携、買収の推進

SHEDの研究開発へリソースを集中させ、日本国内に加えて海外での研究開発を加速

資⾦

戦略実⾏のための資⾦調達

人財・体制

SHED開発体制の強化• 日本市場に加えて、海外市場からの調達も推進• 国内で製造したSHEDの海外への搬入体制構築• 小規模な調達の繰り返しではなく、SHED製品化実現を⾒据えた⼤規模な調達を予定• 海外拠点の設⽴
 海外医療機関・アカデミア等とのネットワーク醸成
 日本－海外間のスムーズな連携強化• SHED開発のための資⾦はエクイティファイナンスによる調達で実⾏• 戦略を実現させる人財の採用、駐在
16

SHEDのブレイクスルー -第一世代SHEDの早期実用化アカデミアとの共同研究により対象疾患を選定

日本・海外での臨床開発を加速
リアルワールドデータ (RWD)、バーチャル治験 (DCT)などの活用も視野に入れ、臨床試験期間の短縮化を図り、早期実用化を目指す得られたエビデンスを基に、更なる共同研究を進め、SHEDの可能性を最⼤化する

米国

欧州

複数のアカデミア

非臨床

SHED
(乳⻭)

臨床

日本

製造
エ ス カ ト ル

（SHED Source Supply Service）

乳⻭のドナー登録・SHEDの培養・細胞医療製品等の原料となるMCB（マスターセルバンク）の製造までの一連の体制を構築
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組織・人財への戦略的投資• 持続的な企業価値向上に繋がる人財の確保・育成と組織体制の整備を通して社会に貢献• 新しい医療の提供を通して ESGのうち S（Social＝社会）に対する貢献を追求

専門性の高い人財の確保• 細胞治療などの再生医療分野における知識・経験を有している人財の採用• 次世代モダリティの知⾒を有する人財の採用• 海外での事業推進を⾒据えたグローバル人財の採用

チャレンジできる環境の確保• 人財戦略を実現するタレントマネジメントの実施• 多様性（性別・年齢・国籍・価値観）が高まる社内⽂化の醸成• 機動的かつ適正な人事配置• キャリアデベロップメントプラン（人財育成計画）の策定、実⾏

創造性とイノベーションにあふれる組織風土

従業員一人ひとりを尊重した働き方の確保• 緊急事態、パンデミック発生時でも対応できる勤務体制• 柔軟な働き方が可能なインフラの充実• 一人ひとり異なる働き方への理解に対する社内⽂化の醸成

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中期経営計画-KWB2.0- ロードマップ
当社ビジョンの早期実現に向けた活動を推進する

KIDS WELL, ALL WELL

• 2022年度からSHED（細胞治療事業）への研究開発を加速させ、ビジョンの早期実現と企業価値向上を図る• バイオシミラー事業による収益確保を維持し、製造コスト削減を進める細胞治療製品の創出• 先⾏投資加速優先による⿊字化達成時期の⾒極め（※研究開発費制限で⿊字化は達成可能）

細胞治療製品の開発加速
SHEDの開発にフォーカス

収益基盤の構築
バイオシミラー開発技術の樹⽴• バイオ医薬品の開発ノウハウ習得• ３製品上市による収益獲得• ４製品目の開発着手• 新たなパイプライン開発の検討継続• これまでの国内での開発に加え、海外での開発展開を加速• 研究開発を遂⾏する人財（人的資本）への積極的な投資• 海外ファンドからの資⾦調達によって研究開発加速を実現

2030年度までに世界初のSHED医
薬品の上市を目指す• 日本、海外での着実な開発進展• SHEDのプラットフォームの構築• SHEDのビジネス活動の強化• 細胞治療製品の開発スペシャリストや、
新たなモダリティの知⾒を持つ人財など、多様性に富んだ人員構成を実現

SHED+人財の成⻑

バイオシミラー事業による確実な収益の確保
創業〜

2021年度

2022年度〜

2025年度
（売上:30億円、営業利益:10億円）

2030年度〜

資⾦調達の状況• 当社は、2019年10⽉16日並びに2020年4⽉8日に発⾏いたしました第三者割当による第2回及び第3回無担保転換社債型新株予約権付社債並びに第9回及び第10回新株予約権により、本資料開⽰時点において1,719百万円の資⾦調達を実施しております。加えて、2022年6⽉23日に第4回無担保転換社債型
新株予約権付社債並びに第15回新株予約権を発⾏決議しております。
• これらの資⾦は、バイオ新薬及び細胞治療事業における再生医療パイプライン、バイオシミラー事業の研究開発資⾦として充当してまいります。

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当社の目指す姿“こども”を起点にした2つの好循環の実現
KIDS WELL, ALL WELL

新医療

医療費削減
医療アクセス向上“こども”の細胞を用いて全世代に新たな医療を実現

より多くの健康な大人が“こども”を支える社会を実現

特許出願

シーズ探索

業務提携等
技術・ノウハウを統合・昇華
製品製造

臨床開発

日本・世界の技術・ノウハウを吸収し、効率的な開発体制を構築
20

細胞治療事業(再生医療)

21

SHED（乳⻭⻭髄幹細胞）

22

幹細胞とは（再生医療への応用）• 筋肉、骨、血液、臓器、皮膚、神経などは、全て細胞で出来ている• 幹細胞は全ての細胞のもとになっている
幹細胞• 病気によって本来の機能を果たせなくなった細胞や組織を修復・再生できる能⼒を持つ

筋肉

⼼筋

骨・軟骨

血球

皮膚

神経

その他

(臓器、脂肪など)幹細胞の種類
幹細胞

多能性幹細胞

体性幹細胞

ES細胞

受精卵を培養して得られる細胞から樹⽴される細胞

iPS細胞

人工的に多能性を誘導された幹細胞

間葉系幹細胞など

ヒトの身体の中に存在する幹細胞(骨髄・脂肪・臍帯血・⻭髄など)

当社は “乳⻭ (こども)” 由来の⻭髄幹細胞の特徴に着目
23

SHEDのポテンシャル（1）-特⻑乳⻭⻭髄幹細胞
SHED︓Stem cells from Human Exfoliated Deciduous teeth• ⻭の内部(⻭髄腔)に存在する⻭髄から採取される
幹細胞

ドナー由来
リスク

• 特に乳⻭から採取された幹細胞(SHED)は活動が活発であり、高い修復・再生能⼒を持つ

細胞⽼化

BMSC
(骨髄由来)

SHEDは年齢・ドナー由来リスクのバランスに優れている
UMSC(臍帯由来)• 脱落⻭から採取可能で、採取タイミングが多く、ドナーへの負担が少ない

SHED(乳⻭由来)

AMSC(脂肪由来)
DPSC(永久⻭由来)• 世界的にも研究の歴史が浅い、新しい幹細胞
5〜12歳

0歳

20〜55歳(ドナー年齢)⻭髄 (乳⻭)骨髄脂肪臍帯 (臍帯血)バンクの種類

⺠間

公的

⺠間

公的、⺠間

ドナー年齢

5-12歳程度

20歳以上
55歳以下

大部分は20歳以上(推測)

０歳

採取チャンス

乳⻭の生え変わり時(通常20回)

骨髄移植時

脂肪吸引等
の手術時

出産時
(1回)

ドナーへの負担

低い

高い

高い

非常に低い

細胞増殖⼒

非常に高い

高い

高い

研究段階
24

SHEDのポテンシャル（2）-基礎研究データ発生学的に神経堤由来(neural crest cell)である⻭髄幹細胞は、特に神経系および筋骨格系の疾患への応用が期待できる

SHEDは若く、増殖能が高い※

SHEDは神経新生、血管新生、細胞遊走関連の遺伝子発現が高い※
SHED

増殖能力が高い再生医療への応用※1,2

短期間で必要十分な細胞を確保

神経新生関連遺伝子の発現※1,3および神経系成⻑因子の分泌量※1,4が高く、※1,5
神経再生能力が高い

神経再生に関わる疾患(例：脊髄損傷、脳梗塞、脳性まひなど)

骨再生能力が高い※1,6

骨再生が必要な疾患(例：難治性骨折、大腿骨頭壊死症など)

Relative Amount

SHEDの特徴

BMMSC

ATMSC

1.2
1
0.8
0.6
0.4
0.2

出所:
※1: 自社/共同研究データ, ※2: Miura et al. PNAS. 2003, ※3: Terunuma et al. J Stem Cell Regen Med. 2019,※4: Mead et al. PLoS One. 2014, ※5: Sakai et al. J Clin Invest. 2012, ※6: Nakajima et al. BBRC. 2018

0

BDNF

NGF

VEGF

HGF

SHEDは神経栄養因子(BDNF, NGF)の分泌能が高い※※全て自社データ

25

SHEDのポテンシャル（3）-対象疾患2030年度に向けた成⻑を牽引するSHED開発プロジェクト
開発品

対象疾患

第二世代
SHED

既存治療法

期待効果

既存連携先

国内患者数

世界患者数

摂食障害、
言語障害

口唇形成術
＋腸骨移植

顎骨再生

ORTHOREBIRTH㈱2,000人/年

新生児1万人中
15人

腸閉塞

腸管切除、
人工肛門造設

神経節再生

持田製薬㈱

100人

―

小児

四肢麻痺、
姿勢障害

未確⽴

神経保護・
賦活・再生

名古屋⼤学、
東京医科⻭科⼤学

2,000人/年(累計3万人)

10万人/年
累計170万人

小児
含む

運動・感覚
機能損失

未確⽴

神経保護・
賦活・再生

名古屋⼤学

5,000人/年(累計10万人)

2.5万件/年
累計50万人

難治性骨折

慢性痛、
歩⾏障害

未確⽴

骨再生

北海道⼤学
総合せき損センター

10万人/年

10万人/年

末梢神経麻痺

運動・感覚
機能障害

神経再建術
(自家神経移植)

末梢神経再生

⼤分⼤学

8,000手術/年

―

視神経損傷

※

※

※

岐阜薬科⼤学※※

ナノキャリア㈱、㈱バイオミメティクスシンパ
シーズ

※

⼝唇⼝蓋裂

小児

腸管神経節
細胞僅少症

小児

脳性まひ

第一世代
SHED

症状

脊髄損傷

検討中

※

※

※

※

※詳細非開⽰26

SHEDの高いポテンシャルを表すデータの蓄積
神経系および筋骨格系の疾患への応用を目的とした各アカデミアとの共同研究で、SHEDの高いポテンシャルを表すデータを蓄積した（許可を得られた範囲のみ開示）
GFAP

末梢神経麻痺 (Peripheral Nerve Palsy)
SHED

✱✱✱✱

15

SHED
10

5

有髄神経軸索数

下肢運動機能スコア（BBB score）

20
脊髄損傷(Spinal Cord Injury)

Control

Control0
day1 1w

2w

3w

4w

5w

6w

Control SHEDSHED投与により運動機能とグリオーシスが改善

SHED移植により欠損した神経が再生

難治性骨折 (Delayed Union)

Control

SHED

SHED移植により欠損した骨が再生

27

第二世代SHED28

社会に求められる治療モダリティ
国内外の開発潮流の転換︓根治療法確⽴のため 『デザイナー細胞』 医療へのシフト×

細胞治療

1900〜2000年「低分子医薬」 全盛期

治療効果強化疾患部位指向性Up

2000〜2020年「抗体医薬」 全盛期

デザイナー細胞＝2020年〜
次世代は︖

デザイナー細胞
再生医療「細胞」モダリティ

核酸医薬
抗体医薬

→

抗体医薬

タンパク／ペプチド医薬→

タンパク／ペプチド医薬→

タンパク／ペプチド医薬

低分子医薬

→

低分子医薬

→

低分子医薬

「分子」モダリティ

技術⾰新の速度向上によるモダリティ（治療手段のタイプ）の急激な多様化
戦略プロポーザル 『デザイナー細胞』（国⽴研究開発法人科学技術振興機構）を基に当社作成

29

SHEDのポテンシャル（4）-第二世代高い治療目標を達成するために第二世代SHED『デザイナー細胞』の開発を開始
新規遺伝子導入法の開発（例︓ナノキャリア㈱）開発疾患ターゲット※

各種導入遺伝子の効果検証（例︓名大, 浜松医大）

生活習慣病

神経変性疾患
がんなど※ 第一世代SHEDで対象とする
神経系および筋骨格系疾患（P.21）に加えより高い機能を持つ強化型SHEDの開発を目指す

感染症

遺伝子疾患

強化型
SHED

新規培養法の開発（例︓㈱バイオミメティクスシンパシーズ）

変性疾患（神経・臓器）

自己免疫疾患がん

遺伝子疾患

小 児 疾 患

根
治
療
法

対
処
療
法

第二世代SHED 『デザイナー細胞』
ワクチン

第一世代SHED 細胞治療

(予防・治療)

低・中分子医薬

非改変型幹細胞など

治療
アプリ

改変型細胞治療（幹細胞ベース）
遺伝子導入等で機能を付加・強化

抗体医薬

核酸医薬

戦略プロポーザル 『デザイナー細胞』（国⽴研究開発法人科学技術振興機構）を基に当社作成

30

製造･供給体制（S-Quatre）

31

SHEDのポテンシャル（5）-製造供給体制SHEDのMCB（マスターセルバンク）のGMP製造
原料の製造
工
程

ドナー募集
（乳⻭）

抜⻭

単離・培養・MCB製造

最終製品開発キッズウェル・バイオ
機関名ChiVo Net

乳⻭ドナー候補の
安定確保

役
割

東大病院
昭和大⻭科病院

ニコン・セル・イノベーション(細胞受託開発・製造業者)

開発パートナー

乳⻭ドナー候補の
全身状態の確認および⻭科/⼝腔外科での抜⻭

GMP/GCTP下でのMCB製造

MCBを開発パートナーに供給し、最終製品を開発• 抜去⻭の受け入れ• ⻭髄組織からSHEDを単離・培養• MCBの製造• 細胞治療薬、ex-vivo遺伝
子治療薬、エクソソーム治療
薬等の最終製品の製造にMCBを使用• 当社が最終製品まで委託製造することも可能• 同意説明・同意取得• 研究対象者（ドナー）情報の収集・提供• ドナースクリーニング（診査・検査）• 抜去された⻭の収集・提供• 研究実施に関連する情報の管理• 個人情報・対応表（研究用ID）の管理

エ ス カ ト ル

SHED中間製品（MCB）（SHED Source Supply Service） 提供サービスを事業化
32バイオシミラー事業

33

開発計画の概要
上市の実績 ＆ 高効率な製造技術によるコスト競争⼒を基に、新たなバイオシミラー(BS)の開発に挑む（目標）

高品質＆安価バイオシミラー

2025年度までに4製品の上市(既上市品含む)
2022年度

2030年度以降の利益に繋がる
バイオシミラーの開発
2030年度

2025年度【新たなパイプライン】• バイオセイムの影響によってバイオシミラー市場の環境は厳しいが、コスト競争⼒の高い新たなバイオシミラーの開発を推進する• 年間薬剤費の高額なバイオ医薬品に対し、患者様と医療財政負担を⼤幅に軽減するバイオシミラーの創出を目指す【上市実績】
2007年にバイオシミラー事業を開始してから約15年にわたり培ってきた開発・事業化の知⾒、経験値を基に、2012年以降の圧倒的なトラックレコード【高産生技術】
製造コストを圧倒的に低減し、コスト競争⼒と採算性を確保する
べく、人工染色体技術を有する株式会社chromocenter、
Tapboost®技術*を有するSOLA Biosciences社との共同研究
を推進中

開発品

GBS-001(フィルグラスチムBS)

GBS-011(ダルベポエチンアルファBS)

GBS-007(ラニビズマブBS)概要

G-CSF製剤(顆粒球コロニー形成
刺激因子製剤)

持続型⾚血球造血刺激因
子製剤

抗VEGF抗体薬㈱Chromocenter

SOLA Bioscience

対象疾患

好中球減少症

慢性腎臓病
腎性貧血

加齢⻩斑変性症

開発パートナー

富士製薬工業㈱持田製薬㈱㈱三和化学研究所

千寿製薬㈱人工染色体技術による
遺伝子コピー数の増大⇒ mRNAを大量に作製

Tap Boost技術による巻き戻し効率の増大⇒ タンパク質の大量作製（* 産生細胞株内で目的タンパク質の⽴体構造を正しく整える技術）

34

開発パイプライン一覧
臨床試験（治験）
開発品

対象疾患

開発研究
PhaseⅠ

PhaseⅢ

申請
審査

承認
上市

提携先

富士製薬工業㈱持田製薬㈱GBS-001
フィルグラスチム

がんGBS-004
ベバシズマブ

がん

GBS-005
アダリムマブ

免疫疾患

GBS-007
ラニビズマブ

眼疾患

GBS-008
パリビズマブ

感染症

GBS-010
ペグフィルグラスチム

がんGBS-011
ダルベポエチンアルファ

腎疾患㈱三和化学研究所

GBS-012
アフリベルセプト

眼疾患

癸⺒化成㈱

千寿製薬㈱
Ocumension
Therapeutics

35

バイオ新薬事業(抗体医薬)

36

開発計画の概要
これまでにない全く新しい作用メカニズムの抗体医薬品の創出にチャレンジする（目標）

First-in-Class

抗体医薬品

2025年度までに提携先への導出・共同開発開始
2022年度

2030年代前半で上市2030年度

2025年度

がん領域

循環器領域 悪性リンパ腫に対する治療用抗体

 肺高血圧症に対する治療用抗体

患者様の免疫⼒に依存せず、直接的な細胞死を誘導する新しい作用機序の治療用抗体の創出

肺高血圧症の根本原因物質候補となる物質に対する阻害抗体を作成し、 新しい治療用抗体の創出

 血管炎に対する治療用抗体

血管壁での過剰な炎症を引き起こす原因物質を特定し、その物質を阻害する新しい作用機序の治療用抗体の創出㈱カイオム・バイオサイエンスとの共同研究契約締結（2022年5⽉）
抗体医薬品開発における経営資源、知⾒、技術等を組み合わせ研究活動を推進
開発品

対象疾患

GND-004

眼科疾患、がん

GND-007

免疫疾患

基礎研究

非臨床
試験

臨床試験（治験）
PhaseⅠ

PhaseⅡ

PhaseⅢ

申請
審査

承認
上市

提携先

がん

札幌医科⼤学

がん

MabGenesis㈱

新規抗体
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新規開発品（1）
悪性リンパ腫に対する新たな治療用抗体の創出【対象疾患】
悪性リンパ腫• リンパ腫は白血球の一部（B細胞、T/NK細胞）が、がん化する血液がん• 小児がんの約10%を占める【現在の治療法の課題】【市場概況】
既存治療法︓CAR-T細胞治療
キムリア、イエスカルタ、テカルタスなど2020
年度で全世界720億円の売上高だが、2026年頃には3,000億円を超えるという予想もある。

• 悪性度の高いリンパ腫に対する根治療法は少なく死亡率も高い• B細胞リンパ腫の一部に対してCAR-T細胞療法が開発されたが、副作用が強い。また、治療費が高額（薬価 3,349万円）で、医療財政を圧迫している

化学療法等含めた医薬品の悪性リンパ腫
国内市場は2021年時点で約800億円。

【当社の目指す方向】• 免疫⼒の低下している悪性リンパ腫の患者様にも高い有効性を⽰す画期的な治療用抗体の創出を目指す• 悪性リンパ腫細胞に結合し、直接的に死滅させる全く新しい作用機序を有する抗体の研究開発中[これまで]

免疫細胞[これから]
抗体

抗体

抗体
受容体

攻撃

直接的ながん細胞死を誘導
38

新規開発品（2）
血管炎に対する新たな治療用抗体の創出【対象疾患】血管炎（川崎病など）• 血管壁に炎症が起き、出血したり血栓を形成するため、臓器や組織機能が低下する難病• 炎症が起こる血管の種類により分類されるが、その中で、川崎病は川崎富作博士により1967年に発⾒された小児血管炎• 川崎病は、血管壁での過剰な炎症による発熱・発疹などの症状の他に、冠動脈瘤を高効率に合併する重篤な疾患。その原因は未解明【市場概況（当社試算）】
川崎病
日本では毎年15,000人以上の子供が罹患。現在の治療法で約40億円相当の市場規模。
その他の血管炎
適応症が広がると1,000億円超の市場規模（日本）と試算。

【現在の治療法の課題】• 標準療法は免疫グロブリン投与。安全性に懸念がある他、15%程度の子供には効果が充分でなく、根治療法の開発が喫緊の課題となっている【当社の目指す方向】• 血管炎の原因を解明する研究を推進中• 根本原因の物質特定を目指す• 原因物質の特定後、それに対する阻害抗体を作成し、川崎病を含む血管炎に対する画期的治療薬の創出を目指す
39

新規開発品（3）
肺高血圧症に対する新たな治療用抗体の創出【対象疾患】
肺高血圧症• 肺高血圧症は、⼼臓から肺に血液を送る血管“肺動脈”の血圧が高くなり、⼼臓と肺の機能障害をもたらす予後不良な進⾏性の疾患群【市場概況（当社試算）】
潜在患者数は国内25万人程度と推定。仮に、年間治療費用を400万円、潜在患者数の25％相当の患者様が治療を受けたとす
ると、約2,500億円相当の市場規模となる。

• 未治療の場合の5年生存が50%の致死性疾患で、左⼼室機能不全、肺動脈肥厚、慢性閉塞性肺疾患など複数の原因がある【現在の治療法の課題】• 血管拡張薬による治療法があるが、病態の進⾏した患者様には治療効果が限定的である• 患者数の多い左⼼機能不全や慢性閉塞性肺疾患に合併する
肺高血圧症には効果が確認されていない【当社の目指す方向】• 肺高血圧症の根本原因候補となる物質に対する阻害抗体を作
製中• 今後、作用メカニズムと動物モデルでの有効性を検証し、肺高血圧症に対する全く新しい治療薬の創出を目指す
出典 京都府⽴医科⼤学循環器内科学HP
40

市場環境の概況

41医薬品・ヘルスケア市場のトレンド• 罹患者数が多数の疾患から、より細分化された疾患へ• ブロックバスター製品（世界年間売上高1,000億円以上）から個別製品へ• 世界の医薬品市場規模は100兆円以上へ
ビタミン剤・抗生物質
消化性潰瘍薬・生活習慣病薬
自己免疫疾患、免疫調整剤
抗がん剤・中枢神経系薬剤

難病・希少疾患
⼩児・若年性疾患
1960

1980

世界の
医薬品市場規模（概算）

罹患者数が多数の疾患
ブロックバスター製品

2000

約20兆円

約50兆円

2020

約100兆円

2040???兆円!!

疾患の細分化
個別化医療• 個の医療の重要性がより高まる• これまでなおざりな傾向にあった難病、希少疾患、そして小児疾患の研究開発がより着目される
42

小児疾患のポテンシャル－小児・若年層の医療の充実を図る重要性－
日本の人⼝ピラミッド

添付文書でみる小児適用取得数

出典︓国⽴社会保障・人口問題研究所ホームページ（http://www.ipss.go.jp/）

出典︓独⽴⾏政法人医薬品医療機器総合機構ホームページ（ http://www.pmda.go.jp/）

 年少人口（15才未満）の割合は全体の約12.5％であり、著しく低下している。
 将来の世界経済を⽀えるべき年少人口の減少は、健全かつ持続可能な社会の維持に警鐘をならすもの。

 成人向けの製造販売承認は取得されても、小児向けの用法・用量を取得している薬剤は少ない。
 小児疾患（15歳未満）関連の薬局調剤医
療 費 は 2015 年 時 点 で 約 5,000 億 円 。
日本全体が約８兆円で、約6.25％にあたる。
43

再生医療分野の市場規模とその成⻑性
国内外の再生医療の将来市場規模予測

再生医療市場は、今後も継続的に拡⼤
2030年には1.0兆円、2050年に2.5兆円の市場規模が⾒込まれている
出典︓近畿経済産業局ウェブサイト http://www.kansai.meti.go.jp/2-4bio/KRIC/KRICkickoffforumsiryo1.pdf

44

SHEDの市場ポテンシャル -グローバル市場規模（当社予測）25,000

SHEDの対象とする神経系および筋骨格系疾患領域は、2040年には7,000億~8,000億円規模の市場に成⻑

20,0002040年の市場規模予測（億円）（億円）

15,000

自家幹細胞,
18,538Respiratory
Metabolic Disorders
Immunology

同種幹細胞,
20,193

Genetic Disorders
Gastrointestinal
Dermatology
Central Nervous System

10,000

Cardiovascular※グローバル市場には日本、米国、欧州、中国、インドが含まれる(中国、インドは人口の10%を対
象とした)

5,000

0
2022 2023 2024 2025 2026 2027 2028 2029 2030 2031 2032 2033 2034 2035 2036 2037 2038 2039 2040 （年）

同種幹細胞の市場規模予測（グローバル）

今後伸びると予想される細胞医薬市場において、将来の収益性が⾒込めると判断
当社の成⻑ドライバーであるSHEDの研究開発を加速（KWB2.0）
出所︓「日本医療研究開発機構ホームページ 2019年度再生医療・遺伝子治療の市場調査 最終報告書」、 「GlobalData、疫学⽂献、希少疾患の情報サイト (Orphanet, NORD, 難病情報センター)」「Clinical Development Success Rates 2006-2015, BIO Industry Analysis」、「中医協総会資料」を基に当社調べ

45

日本の一人あたりの医療費

出典︓厚生労働省 医療保険に関する基礎資料「年齢階級別１人当たり医療費」

46

バイオシミラーの市場規模（1）(百万円)
140,000

120,000

100,000

80,00060,00040,00020,000

0

2017

2018

2019

2020

2021

2022

2023

2024

2025

2026

2027

2028

予測

バイオ医薬品（先発品）の特許切れが進み、2020年度のバイオシミラー市場規模は88,440百万円
一般のジェネリック医薬品の数量ベースのシェアが80％に近づく中、バイオシミラー市場も急拡⼤している。

注︓「2021バイオシミラー・オーソライズドジェネリックマーケティング戦略（株式会社富士経済）」を基に当社作成

47

バイオシミラーの市場規模（2）当社の上市済みバイオシミラーにおける市場規模
※

開発番号

対象疾患

市場規模
先⾏品

バイオシミラー

合計

GBS-001

がん

抗がん剤の使用等による白血球（好中球）減少症

13億円

39億円

52億円

GBS-007

眼疾患

加齢⻩斑変性症等

290億円

－

290億円

GBS-011

腎疾患

慢性腎臓病における腎性貧血

433億円

156億円

589億円

フィルグラスチム

ラニビズマブダルべポエチンアルファ（※2019年4⽉〜2020年3⽉）
出所︓NDBオープンデータ、各社決算資料等を基に当社算出

48主要なリスク情報49主要なリスクと対応策
項目

主要なリスク

医薬品医療機器等
法その他規制に関するリスク

臨床試験等において、医薬品としての品質、有効性及び安全性を⽰すことができない場合には、承認を得られず、上市できず、当社の事業計画に重⼤な影響を及ぼす可能性

医療制度改⾰の影
響に関するリスク

医療費の抑制を目的とした薬価改定に関して、当社が製薬企業に販売する原薬の販売価格への影響

医薬品業界における競合に関するリスク

競合先との競争の結果により、当社がライセンスアウトした開発品あるいは研究開発中の開発品が市場において優位性を失い、研究開発の中止を余儀なくされる可能性

バーチャル（外部委託）型経営に関するリスク

開発に係る委託先において一定の信頼性や品質を有する対応が困難となる、または該開発品の上市後、原薬などを安定供給することが必要となりますが、製造委託先が商業用規模での安定供給に⽀障をきたす可能性

企業再編、企業買収、合併等に関する
リスク

事業展開の手段として、関係会社の設⽴や売却、合併・分割・買収・提携の手法を用いた際、これらにかかる費用等が、一時的に当社の経営成績、財政状態に影響を及ぼす可能性

知的財産権に関するリスク

当社が保有する特許等を超える優れた技術の台頭により、当社の特許等に含まれる技術が淘汰される可能性、または第三者の特許等を侵害していた場合、当該第三者から差止請求や損害賠償請求を受ける可能性

資⾦調達に関するリスク

研究開発の先⾏投資がリターンを生み出すまでの期間が⻑く、間接⾦融や増資等による資⾦調達を⾏った際、財務制限条項への抵触や株式価値の希薄化の可能性
または、資⾦調達が困難となった場合に開発が中止する可能性

影響
中

中

中

中

中

中

中

発生時期

リスク対応策中⻑期

各パートナー企業と各種規制に対する充分な調査を⾏い、これらを基準をクリアするための対策を講じながら研究開発を⾏う中⻑期

プロジェクト⽴ち上げ時または開発過程において、薬価改定を想定した採算性評価を⾏うことで対応中⻑期

プロジェクト⽴ち上げ時または開発過程において、開発品の競争優位性、先⾏品または既存治療法との差別化を充分に検討、調査を⾏いながら開発を⾏うことで対応

中⻑期

開発委託先の選定時に相手先の実績、組織体制等の充分な調査、検討、評価を⾏い、開発品または上市品への影響を軽減することで対応

中⻑期

中⻑期

中⻑期

係るリスクに関する充分な調査・対応策の検討を⾏うことで対応
プロジェクト⽴ち上げ時または開発過程において、知的財産権に関する充分な特許調査等を⾏うこと、開発品の競争優位性を確保することで対応
⽐較的開発リスクの少ないバイオシミラー事
業で早期に安定収益基盤を確⽴し、資⾦調達に頼るリスクを軽減することで対応
50

本資料の取り扱いについて

本資料はキッズウェル・バイオ株式会社（以下、当社という）をご理解いただくために作成されたものであり、投資勧誘を目的として作成されたものではありません。
本資料に含まれている今後の戦略・計画、将来の⾒通し及び その他将来の事象等に関する記載には、本資料の発表時点において合理的に入手可能な情報に基づく当社の仮定、⾒込み等が含まれます。そのため、実際の業績、開発進捗等は、今後の研究開発の成否や将来における当局の対応、事業パートナーの状況等、現時点では不明⼜は未確定な要因によって、本資料の記載とは異なる結果となる可能性があります。
この資料のアップデートは、毎年5⽉を予定しております。また、当社の経営方針に重要な変更があった場合には、別途開⽰することを想定しております。

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こどもの⼒になること、こどもが⼒になれること