2021年12⽉期第1四半期
決算説明資料
カルナバイオサイエンス株式会社

証券コード︓4572
Carna Biosciences, Inc. All rights reserved.

第1四半期のトピックス
 CDC7阻害剤AS-0141の国内第I相臨床試験の治験届調査完了（2⽉）
 BTK阻害剤AS-1763のオランダにおけるCTA（臨床試験許認可申請）承認（2⽉）
 BTK阻害剤AS-1763のフェーズ１試験投与開始（4⽉）

 新型コロナウィルス感染症への対応
 マスク着⽤、⼀部社員の在宅勤務、時差通勤など感染対策を取りながら、通常と同様の製品・サービスの提供および研究開発活動を⾏っています。

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2021年12⽉期 第1四半期
連結経営成績の概況
（百万円）

2020年
第1四半期
実績

2021年
第1四半期
実績

前年同期⽐

923

2021年
通期計画

売上⾼335231△103-31.0%

営業損益△165△291△126△1,811

経常損益

△168

△284

△115

△1,816

当期純損益

△184

△286

△101

△1,825

研究開発費

328

357

+28+8.7％

1,981

要因・対通期計画⽐で順調に進捗
・前年同期は導出に伴う契約⼀時⾦を受領

・臨床試験費⽤への投資（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 「営業損益」「経常損益」「当期純損益」はそれぞれ損失を計上しているため、前年同期増減率を表⽰していません。
（注3） 2021年12⽉期計画値は、2021年2⽉12⽇公表値です。

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2021年12⽉期 第1四半期
事業別業績の概況
（百万円）

2020年
第1四半期
実績

2021年
第1四半期
実績

連結売上⾼335231

創薬⽀援

282

創薬

2021年
通期計画

進捗率

△103
△31.0%

92325.1%

231△50△18.0%92325.1%

53―

△53――

連結営業損益

△165

△291

△126

△1,811―

創薬⽀援

13288

△44△33.3%

20742.4%

創薬

△297

△379

△82

△2,019―

前年⽐（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 連結および創薬事業は営業損失を計上しているため、前年同期増減率を表⽰していません。
（注3） 2021年12⽉期計画値は、2021年2⽉12⽇公表値です。
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要因

対通期計画⽐で順調に進捗
前年同期は導出に伴い契約⼀時⾦を受領

対通期計画⽐で順調に進捗
臨床試験費⽤への投資

2021年12⽉期 第1四半期
創薬⽀援事業売上⾼推移

創薬⽀援事業 地域別累計売上⾼推移（連結）（百万円）
28230014250200

10050231

16その他

16欧州

183

北⽶
123

国内

66

7170672019年1Q

2020年1Q

2021年1Q

ギリアド社とのライセンス契約に関連した売上が引き続き寄与。好調だった前年同期⽐較では減収だが、通期予算との⽐較では順調に進捗。
 欧州︓ 前年⽐61.6％増
プロファイリング、NanoBRETが寄与。
 その他︓ 前年⽐20.4％増
中国向けの売上は引き続き回復傾向。

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⾃社開発品であるキナーゼタンパク質およびプロファイリングが堅調。
 ⽶国︓ 前年⽐32.3％減

23169

1515013 国内︓ 前年⽐4.7％減

5バランスシートの状況（連結）（単位︓百万円）

流

2020年12⽉期

2021年12⽉期
第１四半期末

産

4,708

4,108

△599

現⾦及び預⾦

4,299

3,734

△564

動資増減額

増減理由固定資産

127119△7資産

合計

4,8354,228

△607

流動負債

727442△285

固定負債284235

△48負債

合計

1,011

677

△333

純 資 産 合 計

3,824

3,550

△273

負債・純資産合計

4,835

4,228△607

⾃ ⼰ 資 本 ⽐ 率

79.0%

83.9%

⼀株当たり純資産

308.0円

286.0円PBR(株価純資産倍率)

3.9倍

4.7倍

（参考）当社株価

1,212円

1,354

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未払⾦△194
⻑期借⼊⾦△35、社債△14

利益剰余⾦△286（注）当社株価:各期末終値

6豊富な創薬パイプライン＜がん領域＞
化合物

標的

対象疾患

探索・前臨床臨床開発パートナー

AS-0141

CDC7/ASK

がん2021年上期
Ph1開始予定

⾃社

低分⼦

キナーゼ

がん免疫

AS-1763

BTK

⾎液がん・がん免疫

低分⼦

ALK5

⾎液がん・がん免疫

⾃社

低分⼦

CDK1

がん

⾃社

⾃社／

（中華圏のみ）＜がん以外の疾患領域＞
化合物

標的対象疾患探索・前臨床

臨床

低分⼦

キナーゼ

精神神経疾患

AS-0871

BTK

免疫・炎症疾患

⾃社

低分⼦

N/A

マラリア

⾃社

低分⼦

STING

免疫・炎症疾患

⾃社＊上記以外にも次世代パイプラインの構築を⽬的として探索研究を複数実施しています。
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開発パートナーAS-0871:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-0871︓免疫・炎症疾患を対象に開発
 低分⼦BTK阻害剤
 ⾮共有結合型
 ⾼いキナーゼ選択性 経⼝投与可能 関節炎モデルで⾼い治療効果 全⾝性エリテマトーデスモデルで効果 2020年8⽉からフェーズ１試験を開始し、単回投与試験が完了

 2020年８⽉にオランダでのフェーズ１試験（単回投与⽤量漸増（SAD）試験）を開始し、全ての⽤量で安全性および忍容性を確認
 薬⼒学的評価として実施したB細胞および好塩基球の活性化も100mg以上の⽤量で強⼒に阻害
 2021年下半期から新製剤を⽤いた反復投与⽤量漸増(MAD)試験を開始する計画

Step 1SAD••••

６⽤量（８例／群）
各⽤量︓実薬６例、プラセボ２例
安全性，忍容性の評価
薬物動態および薬⼒学的評価

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Step 2MADへ•

⾷事の影響

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AS-0871:優れたキナーゼ選択性と薬効 ⾮常に⾼いキナーゼ選択性
 コラーゲン誘発関節炎マウス
モデルにおける⾼い治療効果

イブルチニブ

AS-0871279 キナーゼ アレルギー反応の抑制

溶媒

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AS-0871

9AS-1763:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-1763︓⾎液がんを対象に開発
 低分⼦化合物
 ⾮共有結合型

 BTK野⽣型およびC481S変異型細胞株を使ったリンパ腫モデルで強⼒な抗腫瘍効果

 ⾼いキナーゼ選択性 がん免疫モデルにおいても効果を発揮

 イブルチニブ耐性BTK(C481S変 ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能異体)にも強い阻害活性を⽰す 経⼝投与可能 中華圏の権利をライセンスしたバイオノバ社による中国で治験データを活⽤し、臨床試験を加速予定

 2021年２⽉にオランダでCTA（欧州における臨床試験許認可申請）及び倫理委員会の承認を受けました。
 2021年4⽉に健康成⼈を対象としたフェーズ１試験（SAD試験） における投与を開始しました。
 SAD試験終了後、⽶国にて患者を対象としたフェーズ1b試験を開始するため、現在、IND（⽶国における新薬臨床試験開始届）に必要な書類の準備を進めています。

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10AS-1763:優れたキナーゼ選択性と薬効 ⾮常に⾼いキナーゼ選択性 ⾎液がんモデルにおける⾼い抗腫瘍効果

腫瘍サイズ（mm3)

薬物⾮投与群 イブルチニブ耐性BTK変異導⼊がん細胞株に対しても強い増殖阻害活性

投与⽇数

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11*** P<0.0001

AS-1763:FIH試験
単回投与⽤量漸増試験 (SAD)

1000 mg
800 mg
600 mg•プラセボ対照無作為化⼆重盲検•

７⽤量（８例／群）•

各⽤量︓実薬６例、プラセボ２例•

安全性，忍容性の評価•

薬物動態および薬⼒学的評価

300 mg
100 mg
25 mg
5 mg

SAD試験終了後、⽶国にて慢性リンパ性⽩⾎病/B細胞リンパ腫の患者を対象としたフェーズ1b試験を開始予定*FIH試験︓ヒト初回投与 (First in human)試験

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12AS-0141: CDC7阻害剤
AS-0141︓がんを対象に開発
 低分⼦CDC7阻害剤

 様々ながん種のがん細胞の増殖を強く阻害 ⾼いキナーゼ選択性 各種ヒト腫瘍移植動物モデルにおいて優れた抗腫瘍効果

 ファーストインクラスの可能性

 ⽇本で固形がんを対象としたフェーズ１試験を準備中

 経⼝投与可能 固形がん患者を対象としたフェーズ１試験の治験計画届を独⽴⾏政法⼈医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出し、2021年2⽉に調査が終了しています。
 2021年上期に固形がん患者を対象としたフェーズ１試験を⽇本国内で開始する予定です。
 フェーズ１試験は、安全性や最⼤耐⽤量等を評価するとともに、フェーズ２試験の推奨⽤量を決定することが主要⽬的です。

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AS-0141: CDC7阻害剤について
 CDC7キナーゼ阻害剤
CDC7 (cell division cycle 7) は、セリン／スレオニンキナーゼの1種であり、細胞周期において染⾊体複製開始の制御に重要な役割をしています。がん細胞では、細胞周期の制御に異常をきたしているため、CDC7を阻害すると、不完全なDNA複製が引き⾦となって、染⾊体の不安定化を引き起こし、がん細胞に細胞死を誘導します。
⼀⽅で、正常細胞は、細胞周期の制御が正常であるため、CDC7活性が阻害されても細胞は死ぬことはなく、この点からCDC7阻害剤は⾮常に副作⽤の少ない新しい治療薬になると期待されています。近年、様々ながんでCDC7が過剰発現していることが報告されており、CDC7阻害剤は、がんの新しい治療薬として期待が寄せられています。
＜正常細胞＞G1

M

G1M

CDC7AS-0141

CDC7
細胞周期の停止

AS-0141

細胞周期
チェックポイント

生存SS
G2

G2

＜がん細胞＞
異常なM 期に進行

G1

M

G1

M

CDC7

アポトーシス

AS-0141

細胞周期
チェックポイントSS
G2
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AS-0141CDC7

G214

異常なS期に進行細胞死

創薬⽀援事業の状況
 創薬⽀援事業の売上は前年同期⽐18.0%減の231百万円
 ⽶国ではギリアド社向け売上が引き続き寄与。
 全地域でほぼ計画通りに進捗。
 新規サービスの好調な⽴ち上がり プロメガ社のNanoBRETTMテクノロジーを⽤いた細胞評価の受託試
験サービスは、さらなるサービス拡⼤に向けて、フルパネル（192種類のキナーゼ）でのアッセイ受託開始に向けて準備中。
 従来製品のラインナップ拡充
 需要の⾼い変異体キナーゼのビオチン化タンパク質を含む、６種類のキナーゼタンパク質製品を発売
 創薬基盤技術を駆使したコラボレーション型の提案営業を推進中

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今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。

カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源とも⾔われています。バイオサイエンス《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣物学（Biology）と⽣命科学（LifeScience）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナバイオサイエンス社とともに新しい⼥神“カルナ”が誕⽣しました

カルナバイオサイエンス株式会社
経営管理本部 経営企画部〒650-0047
兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F
https://www.carnabio.com/
ir-team@carnabio.com

本資料につきましては投資家の皆様への情報提供のみを⽬的としたものであり、売買の勧誘を⽬的としたものではありません。
本資料における、将来予想に関する記述につきましては、⽬標や予測に基づいており、確約や保証を与えるものではありません。
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また、業界等に関する記述につきましても、信頼できると思われる各種データに基づいて作成されていますが、当社はその正確性、完全性を保証するものではありません。
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