2023年7月11日（火）記者会見資料

再生・細胞医療・遺伝子治療を取り巻く現状と産業化に向けたFIRMの取り組み

一般社団法人再生医療イノベーションフォーラム（Forum for Innovative Regenerative Medicine：FIRM)
代表理事会長志鷹 義嗣

Agenda1. はじめに2. 出口戦略としての薬価・規制制度
3. スタートアップ支援の強化
4. FIRM活動の強化
5. ステークホルダーとの連携強化

2

FIRM役員体制
代表理事会長志鷹 義嗣（アステラス製薬株式会社）代表理事副会長

畠 賢一郎（株式会社ジャパン・ティッシュエンジニアリング）

理事副会長

廣瀬 徹（ノバルティス ファーマ株式会社）、西内 重治（株式会社日立製作所）

理事

安武 幹智
小見 和也
藏夛 敏之
佐藤 裕史
木村 徹
橋本 せつ子
髙橋 亘*
杉本 登志樹

監事（旭化成株式会社）（株式会社エスアールエル）（協和キリン株式会社）（JCRファーマ株式会社）（住友ファーマ株式会社）（株式会社セルシード）（第一三共株式会社）（大日本印刷株式会社）

佐野 睦
岩下 圭二
中野 貴之*
千秋 和久
髙橋 治
山口 豊
近藤 隆重

（タカラバイオ株式会社）（武田薬品工業株式会社）（帝人株式会社）（テルモ株式会社）（PHC株式会社）（富士フイルム株式会社）（株式会社メディネット）（社名の50音順）

矢崎 弘直（EY新日本有限責任監査法人）
鮫島 正（セルスデック）＊新任

2023年6月改選時

3

FIRM VISION 20254

再生医療等製品の市場規模（グローバル）•

今後20年で10兆円を超える規模まで成長する成長産業である
グローバル市場規模推計（モダリティ別）※2021年10月時点のパイプラインベースでの試算（単位：億円）
150,000

12兆円

6.9兆円

100,000
CAGR

50,0007,000億円
6,812

0

2020

出所：アーサー・ディ・リトルデータベース

68,6572,174+26%

19,413

27,469
2,532
8,440
7,340
8,284
2025

24,726
21,3632030

98,172
1,867

117,018
1,605
27,594

スキャフォールド治療
組織移植
In vivoウイルス治療
ex vivo遺伝子治療
in vivo遺伝子治療
細胞移植

25,99742,60934,60534,7402035

44,2772040

5

モダリティ別の医薬品市場規模と成長性（グローバル）•

再生医療等製品は今後10年で最も高い成長率が期待される分野
モダリティ

再生医療
細胞
治療
遺伝子治療

中分子医薬

高分子医薬
低分子医薬

各モダリティの市場動向比較（グローバル）*1：合成物質等を用いた医薬品として開発されているスキャフォールドを試算。脱細胞組織を用いたスキャフォールドは含まない 、*2：いずれも予測値、*3：20-25年の成長率を記載

市場規模*2（2020）

市場規模*2 （2030）

成長率 （20-30）

製品例

スキャフォールド治療*1

4億円

29億円

21%

Orthocell （欧州）

組織移植

600億円

1000億円4%

ハートシート、ジャック、ジェイス

細胞移植

900億円

2.1兆円

37%

テムセル、ステミラック注

ex vivo遺伝子治療

1,400億円

1.9兆円

30%

キムリア

in vivo遺伝子治療

2,100億円

2.5兆円

28%

ゾルゲンスマin vivoウイルス治療

1,800億円

2,200億円

2%

デリタクト

核酸医薬

4,500億円

2.1兆円

17%

スピンラザ

ペプチド医薬3.2兆円

4.7兆円（2025年）

8% *3

テリパラチド、特殊環状ペプチド

抗体医薬品

16兆円

23兆円（2025年）

8% *3

オプジーボ、アクテムラ

タンパク質医薬

6.4兆円

10兆円

4%

ネスプ、エリスロポエチン

低分子医薬品

47兆円

74兆円

5%

各種抗がん剤（ドセタキセル等）

出所：医薬品・再生医療・細胞治療・遺伝子治療関連の産業化に向けた課題及び課題解決に必要な取組みに関する調査、アーサー・ディ・リトルデータベース、Evaluate Pharma

6

周辺産業の成長性（グローバル・国内）•

再生医療等製品の市場成長を受け、今後主要な周辺産業の市場も大きく成長する見込み•

国内市場はグローバルの10分の1程度ではあるが、同様に主要な周辺産業の市場が大きく成長する見込み
再生医療等製品の周辺産業の市場性（推計値、単位：億円）
装置市場*1

消耗品市場*1

血清・培地・試薬、容器、培養付属品、等

+15%

CAGR

受託製造市場フィルター装置、インキュベーター、セルカウンター、オートクレーブ、遠心分離機、顕微鏡、キャビネット、培養装置、冷蔵・冷凍庫、等細胞CDMO 市場規模推計*2

CAGR

+14%

8656

+25%

CAGR

国内
グローバル

CAGR

2398

CAGR

100

CAGR

+15%

+11%

1072

6411
574

2020
2030
*3
ウイルスベクターCDMO 市場規模推計

1118

2778

+24%

CAGR

+19%

3819

CAGR

135

2020

409

2028

55

2020

101
27

2028

921

2020

+23%
139

2030

出所：MarketsandMarkets “Cell Culture Market Global Forecast to 2028”、ADLデータベースより推計*1 レポートより引用。*2グローバル市場はADLデータベースより算出した細胞・組織移植、ex vivo遺伝子治療のエンド市場の市場規模をもとに概算。 2022年の国内市場は現プレーヤーの売上高よりADL概算。2030年の国内市場はパイプライン数比率によりグローバル市場から概算。*3グローバル市場はADLデータベースより算出したin vivo遺伝子治療・ex vivo遺伝子治療のエンド市場の市場規模をもとに概算。国内市場はグローバル市場をもとに有識者インタビューを踏まえて概算。

7

Agenda1. はじめに2. 出口戦略としての薬価・規制制度
3. スタートアップ支援の強化
4. FIRM活動の強化
5. ステークホルダーとの連携強化

8日米欧での再生医療等製品の上市・開発状況•

日米欧既承認の再生医療等製品の内、66％は本邦では開発されていない*1•

欧米でP3実施中の再生医療等製品に関し、日本でも開発が行われているものは2割に満たない

日米欧で承認済み製品の日本での上市・開発状況

欧米でP3実施中の再生医療等製品の日本国内での開発状況

2023年2月時点

製品数
-66%

135

日本で開発されていない37品目のうち、9品目（24%）は欧米でPriority Reviewなど薬事上の指定*2を受けている品目であった

19*2 Priority review、Fast Track、
Breakthrough Therapy、Regenerative Medicine Advanced Therapy、Accelerated Approval（以上US）、
Accelerated assessment、PRIME（以上EU）

17
日米欧いずれかで上市済み

日本で上市済み
もしくは開発中

出所：Pharmaprojectsを用いてFIRM医療経済部会で作成

2

2023年3月時点

パイプライン数

上市済み
P3開発中

56

＊1 欧州はEUとUKとスイス-85%

複数地域で開発単独地域で開発

77

58

20

欧米どちらかで
P3開発中

日本での開発あり*3*3 Phase1~3のパイプラインまたは上市品が存在、出所：Evaluate Pharma9再生医療等製品独自制度の必要性について•

イノベーティブな治療を患者さんに届けるため、企業は研究開発投資のサイクルを回し続ける必要がある。

•

一方で本邦で再生医療等製品を上市しても、企業が次の研究開発投資をすると赤字になっており、将来、本邦発の製品のドラッグラグ・ロスを生まぬためにも価格制度、規制制度を含む見直しが急務と考える。

イノベー
ションの
評価
新規治療
法の提供

 患者さん/社会への新たな価値提供

研究開発
投資

 イノベーションを適切に評価・維持できる価格算定

投資の回収
 再生医療事業の健全化
 日本市場の魅力
 イノベーションの促進
 再生医療産業の発展
出典：第8回 再生・細胞医療・遺伝子治療開発協議会 資料310

再生医療等製品におけるモダリティの多様性

25

20

•

承認品目数が20に増え（2023年6月26日現在）、今後も上市品目数が伸びることが期待される•再生医療等製品は多様なモダリティで構成されており、その特長・特徴を踏まえた価格制度が必要
再生医療等製品
再生医療• 2007年に初めての承認が得られ、2021年以降の約2年間
で11品目が承認された*1

細胞治療• 現状、開発中のパイプラインが上市されることを踏まえると、
2027年には30品目まで上市品数が伸びる試算となる*2〈組織移植〉

15

ジャック
ジェイス

10

遺伝子治療

〈ex vivo遺伝子治療〉〈細胞移植〉 キムリア点滴静注

テムセルHS注 イエスカルタ点滴静注
ハートシート ステミラック注
ブレヤンジ静注
ネピック
アロフィセル注
アベクマ点滴静注
オキュラル
ビズノバ
カービクティ点滴静注
サクラシー

5

0

ジャスミン
品目数

*1 出所：グラフは公表情報を基にFIRMにて作成*2 出所：アーサー・ディ・リトル分析

累計（CAR-T療法）〈in vivo遺伝子治療〉
コラテジェン筋注
ゾルゲンスマ点滴静注
ルクスターナ注〈in vivoウイルス治療〉
デリタクト注（腫瘍溶解ウイルス）

下線は2021年以降承認された製品
2023/06/26現在
出所：第3回再生・細胞医療・遺伝子治療開発協議会 参考資料3（令和3年1月27日）、AMED 2019年度 再生医療・遺伝子治療の市場調査 最終報告書 よりFIRMにて作成

11再生医療等製品の特長・特徴の整理•

再生医療等製品の特徴は、価値に反映すべき「特長」と、上市時点の価値を不確かなものとする「特徴」、価値に反映できない「特徴」に分類される
項目

再生医療等製品の「特徴」
多様なモダリティで構成される

価値に
反映すべき
「特長」

多様な価値を不確実化させる「特徴」

価値に反映できない
「特徴」

対応

具体例






疾患を根治できる（臨床的・直接的）
介護から解放（臨床的・間接的）
医療費や社会的
難病患者が疾患から解放（倫理的）生産性損失が軽減され保険料収入や税収も増加（経済的） 価値に基づいた価格算定
革新性の高いモダリティの実用化が進むことで、将来の国内産業発展に貢献する（産業的） 上市時点では有効性・持続性等のエビデンスを十分に取得できない

 製造原価が高い バリューチェーンが複雑（アカデミアや医療機関、多くの周辺
産業との連携） 患者アクセスが制限される

価格以外の課題
出所：アーサー・ディ・リトル分析 （一部改変）

既存治療に対す
る付加価値を上市後にも反映できる仕組み原価計算方式への
適切な反映
各種規制の緩和
診療報酬の改定

提言

再生医療等製品の特長・特徴を踏まえた独自の価格算定制度が必要
提言

独自制度導入までの暫定的・緊急的な対応策として、再生医療等製品の特徴を
現行算定方式に反映すべき
関係省庁・学会との議論中
12

価値に
反映すべき
「特長」

国民に提供しうる再生医療等製品の価値（特長）
再生医療・細胞治療

•

遺伝子治療

これまで治療できなかった患者さんの救命が可能に• 有効な治療法が無い患者さんに、新たな治療法の提供

 重症熱傷• 有効な治療法が無い患者さんに、新たな治療法の提供
 重症心不全、脊髄損傷、膝関節軟骨欠損
組織移植

上市時は
不確実

多様な価値を不確実化させる「特徴」

 希少疾病、がん治療• 少ない投与回数で有効性を示し、患者さんの負担軽減
 脊髄性筋萎縮症

in vivo遺伝子治療

ex vivo遺伝子治療

ゾルゲンスマ投与による
幼児SMA患者の回復状況

上市時は幼児型発症の場合、不確実

自家培養軟骨の長期臨床成績

歩くことはおろか平均死
亡年齢が6~9か月にもかかわらず、歩行器を使用した歩行が可能に

改変MOCART スコアの推移（**は移植前値に対する有意差）

ノバルティス ファーマ株式会社提供

白血病は既存治療法
では治療が困難…

出典 : Emily Whitehead Foundation

遺伝子治療での治療後10年経っても
再発無し

上市時は
不確実

主な症状に嚥下困難があるが、自分でアイスを持って食べることができるように
出典：Novartis Zolgensma公式サイト※上市時の不確実性に対応策として、FIRMでは２つの案（初期価格重視案と段階的還元案）を検討中（参考資料43，44ページ参照 ）

13

価値に
反映できない「特徴」

既存医薬品と再生医療等製品の違い（特徴の全体像）
赤字：価値に反映できない特徴
規制
研究開発

製造

流通

特許／起源

再生医療等製品••

ローカルルールで成り立っている
日本の規制（生原基、カルタヘナ）が障壁•

多くの特許の組み合わせ（ライセンス料が増加）
アカデミアやベンチャー起源の製品が多い•

低分子医薬品・バイオ医薬品•

ICH により国際的に調和••物質特許で保護
アカデミアやベンチャー起源の製品が再生医療等製品より少ない

人材•

高度技術を持つ人材が少なく、育成していく必要性が高い

•

豊富

医療機関

•

製造の起点として細胞の採材が必要•製造にあたり採材は必要としない

製造

•
•
•

モダリティが多様で専用設備が必要
多くの周辺産業との連携が必要
大量生産できずスケールメリットが得難い

品質

•
•

細胞や遺伝子の均質化が困難
総製造量に対して検査用製造の占める割合
が高い

•
•
•
•
•

設備を同じモダリティに流用可能限られた特定の産業（化学・バイオ）
大量生産可能で工業的均質化が容易再生医療等製品よりも総製造量に対して検査用製造の占める割合が低い

輸送•

専用の輸送が必要•

通常設備で輸送可能

医療機関

•
•

専門施設に限定
医師の手技に依存する製品もある

•

広く使用

対象患者

•
•

希少疾患を含め比較的小さい
自家細胞は個別化医療•

生活習慣病を含め比較的大きい投与

注：バイオ医薬品などで生じる問題も一部含む
出所：再生医療イノベーションフォラム 再生医療等製品の価格算定 意見書 （2023年4月26日公開）より一部改変

14新たな算定方式の導入に向けた提言
•

価値に
反映すべき
「特長」

多様な価値を不確実化させる「特徴」

厚労省 医薬品の迅速・安定供給実現に向けた総合対策に関する有識者検討会（2022年9月29日）での意
見陳述をすると共に、策定した提言を用い国会議員、厚生労働省関係者に新算定方式導入の必要性を訴求

有識者検討会 報告書にFIRMの意見が一部反映

自民党創薬PTや再生医療推進議連の提言にFIRMの意見が盛り込まれ、骨太の方針にも記載

15

有識者検討会 報告書/骨太の方針2023
•

価値に
反映すべき
「特長」

多様な価値を不確実化させる「特徴」

有識者検討会 報告書、経済財政運営と改革の基本方針（骨太の方針）2023に、以下の記載が盛り込まれた

医薬品の迅速・安定供給実現に向けた総合対策に関する有識者検討会 報告書 （該当箇所抜粋）
2.2 創薬力の強化、ドラッグ・ラグ／ドラッグ・ロスの解消
2.2.3 薬価基準制度における対応（新規収載時薬価）○再生医療等製品といった新規モダリティや、比較薬がないような革新的な医薬品については、原価計算方式による透明性の確保が難しくなっていることや、薬事承認に係るデータだけでは価格に関して十分に評価できないことから、既存の枠組にとらわれず、新たな評価方法を検討すべきである。

経済財政運営と改革の基本方針2023 （該当箇所抜粋）
２．持続可能な社会保障制度の構築 （社会保障分野における経済・財政一体改革の強化・推進）
創薬力強化に向けて、革新的な医薬品、医療機器、再生医療等製品の開発強化、研究開発型のビジネスモデルへの転換促進等を行うため、保険収載時を始めとするイノベーションの適切な評価などの更なる薬価上の措置、（中略）等を推進する。

再生医療等製品の特長・特徴を踏まえた新算定方式の検討に向け、今後もステークホルダーに働きかけていく
出典：医薬品の迅速・安定供給実現に向けた総合対策に関する有識者検討会 報告書（令和5年6月9日）
経済財政運営と改革の基本方針2023 加速する新しい資本主義～未来への投資の拡大と構造的賃上げの実現～（令和５年６月16日閣議決定）

16

再生医療等製品を持続的に患者に届けるための課題•

価格以外への対応

価値に反映できない「特徴」

再生医療等製品特有の制約に関し、課題解決に向けて関係省庁・関連学会との議論を開始

カテゴリー

現状の製品における課題例

この一年間のFIRMの活動

使用制限

 重症熱傷の治療において使用枚数の上限が50枚に制限されている

 行政等への紹介（個別案件対応にむけた仕組みの提案）

施設要件

 施設基準として膝関節手術を年間100症例以上の施設に制限されている

 行政等への紹介（個別案件対応に向けた仕組みの提案）

原料供給
製品提供

 ボランティアドナーからの細胞原料（新鮮骨髄液）の安定供給確保、国内需給体制が未構築である
 患者からの自家細胞入手後に、患者が死亡する等により投与ができない

 AMED事業の検討班に参画し、品質確保についても併せて検討中 自家細胞製品の課題として行政に説明

条件及び
期限付承認

 条件及び期限付承認のため計画数量内での販売となる

 厚生労働省医療機器審査管理課、PMDA等と議論中

医療機関の
技術料

 品質を担保した環境で運用するために必要な部屋・設備・機器・人を維持する
 2024年度診療報酬改定に向けて、日本再生医療学会等ための施設体制加算などが認められていないの関連学会と連携中
 病院においてウイルス拡散防止策が必要だが、その技術料が認められていない

倫理的な
対応要請

 規格外品は治験として提供している

 医療機器審査管理課へ紹介→本件に関わる検討班が立ち上がり、再生医療学会と共に参画し対応策を検討

適応患者のスクリーニング 早期発見、早期治療のために、新生児マススクリーニングの拡充が必要である

 今後対応を検討予定

最適使用推進  メーカー側の意見をインプットする機会がなく、結果として承認時から想定外のガイドライン
クライテリアを課されることがある
出所：FIRM「再生・細胞医療・遺伝子治療を取り巻く現状と産業化に向けたFIRMの取り組み」よりADL作成

 今後、他業界団体も含めて対応を検討予定
17

まとめ：出口戦略における今後の取組み＜価格制度＞
 再生医療等製品の特長・特徴を踏まえた独自の制度の構築に向け、産学官による検討の場の設置を求める。また、FIRM内の検討を継続し、産官学の議論へ積極的に参画する。
 独自制度導入までの暫定的・緊急的な対応策として、令和６年度制度改革では再生医療等製品の特徴を現行算定方式に反映するよう求める。
＜規制制度及びその他の支援＞
 再生医療等製品特有の課題を整理し、引き続き関連団体とも連携の上で課題解決に向け
厚生労働省、PMDA、経済産業省、文部科学省等の関係省庁との意見交換を継続する。

18

Agenda1. はじめに2. 出口戦略としての薬価・規制制度
3. スタートアップ支援の強化
4. FIRM活動の強化
5. ステークホルダーとの連携強化

19

再生医療等製品における日本の強み•

日本は再生医療等製品の基礎～臨床研究においては世界で見てもトップレベルの能力を持っている•

今後、実用化を促進することで日本による市場獲得が期待される

実用化

臨床研究
基礎研究
•

iPS細胞論文数*1：日本 世界2位

• iPS細胞特許数*2：日本 世界2位

• iPS細胞製品のFirstin human：
殆どが日本で実施*3

強みを生かして市場獲得

現状の日本の強み*1,*2 出典：2021.3.5第1回再生・細胞医療・遺伝子治療研究の在り方に係る検討会資料3（*1：幹細胞研究の高IFの論文数をカウント、*2：PCTに基づく特許出願をカウント）*3 出典：再生医療の現状と展望～わが国の再生医療の国際的普遍化に向けて～

20

再生医療等製品モダリティ別のオリジネーター割合• 再生医療等製品の起源は、既存の医薬品と比較してベンチャー、小規模製薬企業やアカデミアの割合が高い
開発パイプラインのOriginator企業分類内訳（単位：%）
Non-profit1%

抗体医薬品（906品目）

低分子医薬品（3,130品目）
Others3%

N/A
3%

Global16%

University4%

Non-profit
2%

Others N/A
1% 2%

核酸医薬品（142品目）
Global21%

University
4%

Regional
8%
Biotechnology
35%
Specialty30%

Non-profit
8%

University
10%

N/A
6%

Global3%

Specialty
10%

Biotechnology
56%

遺伝子細胞治療（210品目）
Regional
1%
Specialty
7%

Global3%

Regional4%

遺伝子治療（220品目）
Others5%

University
6%

N/A
1%

Non-profit
5%

Others
5%

N/A
4%

Specialty
29%
Biotechnology
60%

細胞治療（273品目）

Global4%
Specialty
7%

Regional
1%

Others1%
Non-profit
2%
University
11%

N/A
3%

Global2%
Specialty
6%

University
11%
Biotechnology
60%

Biotechnology
64%

N/A: not available 出所：Evaluate社のEvaluate Pharmaのデータをもとに作成（2020. 9) 出典：製薬協 医薬産業政策研究所 リサーチペーパーNo77（一部改変）

Biotechnology
75%

21

スタートアップ支援のトレンド
最近の創薬スタートアップへの資金支援策
大学発スタートアップ創出の抜本的強化 文科省

創薬ベンチャーエコシステム強化事業 経産省

経済財政運営と改革の基本方針2023 （該当箇所抜粋）
２-2-(３) スタートアップの推進と新たな産業構造への転換、インパクト投資の促進 (スタートアップの推進と新たな産業構造への転換）
具体的には、「スタートアップ育成５か年計画」に基づき、過去最大規模の１兆円のス タートアップ育成に向けた予算措置を活用して各分野の実態等にも応じた支援52を行いつつ、スタートアップ創出に向けた人材・ネットワークの構築を進めるため、従業員に対して付与するストックオプションについて予め発行枠を設定し、柔軟に付与できる仕組みの 整備を含め、ストックオプションの活用に向けた環境整備を進めるとともに、メンターによる支援の拡大、国内外における起業家育成の拠点の整備や人材交流、各地域の大学・高専等でのスタート
アップ創出、起業家教育、海外起業家・投資家の誘致拡大等を推進する。
52 ディープテック、クライメイトテック、バイオ分野、ヘルスケア分野等。

新しい資本主義のグランドデザイン及び実行計画2023改訂版（該当箇所抜粋）
Ⅴ-2-(4) スタートアップ創出に向けた人材・ネットワークの構築 ⑮分野の特徴に応じた支援強化・環境整備 i) バイオ
創薬ベンチャー創出の強化に向けて、日本の研究者とグローバル製薬企業等との人材流動性を高めることを含め、日本と諸外国 のエコシステムの接続を強化する。

積極的なスタートアップ支援策が打ち出されるも、いずれも再生医療に特化したものではない。再生医療スタートアップのニーズを把握し、それらの支援に繋がるようステークホルダーに働きかけていく必要がある。
出典：経済財政運営と改革の基本方針2023 加速する新しい資本主義～未来への投資の拡大と構造的賃上げの実現～（令和５年６月16日閣議決定）

22

FIRMのスタートアップ支援活動（案）
現
在
の
支
援

マッチング支援ベンチャー創設支援フォーラム
FIRM’s 起業塾

これまでのFIRMの支援 バリューチェーンの比較的上流～中流を中心にブロードな支援 国内限定• 再生医療スタートアップ（以下SU）のニーズ / 官主導SU支援の方向性• 再生医療関連企業のOne stop shopとしてのFIRMの特長
現
在
の
支
援

マッチング支援ベンチャーフォーラム
起業塾

新たなSU支援強化/エコシステム構築への貢献案
外部ステークホルダーへの提言や協働

今後の支援の方向性（案） バリューチェーンのより広い領域
 時により深耕 国内から海外への橋渡し
 外部団体との共同
23まとめ：スタートアップ支援の強化＜行政およびFIRMにおける支援の現状＞
 文部科学省や経済産業省など行政から積極的なスタートアップ支援策が打ち出されており、特に上流と下流の支援は手厚くなっているが、再生医療に特化した支援ではない。
 FIRMは上流～中流を中心に幅広く支援しているが、国内限定である。
＜FIRMによる今後の支援の方向性＞
 現在の支援に加え、再生医療スタートアップのニーズや官主導スタートアップ支援の方向性をふまえ、FIRMの特長を生かした新たなスタートアップ支援強化およびエコシステム構築への貢献策を打ち出していく。
 スタートアップの支援に繋がるよう外部ステークホルダーへ提言し、協働していく。

24

Agenda1. はじめに2. 出口戦略としての薬価・規制制度
3. スタートアップ支援の強化
4. FIRM活動の強化
5. ステークホルダーとの連携強化

25

FIRM活動の強化ポイント
サポーティングインダストリー委員会
施設・機器部会

原材料・資材部会

検査部会

物流部会

再生医療等製品委員会
規制制度部会

医療経済部会製造関連部会

規制調和部会特定細胞加工物等委員会
細胞加工部会

自費診療経済部会

CDMO部会

 リバーストランスレーショナルリサーチ(以下 rTR）の受け手として内外ステークホルダー*との連携強化および、課題の整理・解決に向けた仕組みの構築*：FIRM内は製品委員会など、FIRM外は再生医療学会、経済産業省など

 出口戦略提言機能および、提言の実装に向けた活動の強化
 安確法下における再生医療等の提供・普及に向けた活動（含 提言機能）の深化
 国内CDMO事業者の競争力強化と再生医療の産業化に向けた活動の深化

コンプライアンス委員会
標準化委員会
広報委員会

 再生医療に関する世論形成を目指し、一般市民に向けた啓発活動の強化

国際委員会

 APACRM活動を踏まえた海外発信力の強化

教育委員会
起業・事業化促進委員会
細胞評価及び製造基盤標準化委員会
ISO/TC276国内委員会

 スタートアップ支援強化への貢献案の策定 ****：運営委員会、運営企画会議との連携の下で実施

多能性幹細胞安全性評価委員会
26

rTRの受け手としてのサポーティングインダストリーの重要性
再生医療
探索研究
特性解析
品質評価

ex-vivo
遺伝子治療
従来の基礎研究の枠組み
細胞治療

再現性・信頼性レベルの向上

原料・研究用細胞供給源確保

新たな基礎研究の枠組み
有効性評価根拠

高導入効率ベクター

従前

rTR

安全性評価根拠

培養法（大量・自動・三次元・連続等）

臨床現場の要望
GMP準拠ベクター製造施設

rTR

スケールアウト生産
コスト削減

臨床評価

RWDに資する情報科学

保存・搬送

細胞保存方法の高度化

市販後対応

使用方法の最適化

将来 新規シーズの研究開発（製品開発企業）

動態等の科学的根拠

新規細胞分析法

規格設定
製造・生産

in-vivo
遺伝子治療

将来
 基盤プロセス開発
 プロセス改良（サポイン企業）※各内容は企業からの意見収集を通じて科学的根拠の必要な事例を例示した。

27

安全性確保法下における再生医療等の提供
部会における
議論範囲

医師

細胞培養加工室

医師

 患者の組織が医師から離れて、特定細胞加工物として医師に届けるまでが議論範囲。安全性確保法下における細胞加工の「質」を維持し、患者さんに適切な細胞加工物を届けるため、再生医療学会、行政関係者と連携し活動
患者さんの経済的負担を軽減することにより、安全性確保法下における再生医療等の迅速かつ安全な提供及び普及を目指す 保険外併用療養費制度および、民間保険の利活用、科学的根拠に基づく
有効性、安全施の確保に向けたレジストリの利活用などを検討中
日本の再生医療製造の特長を強化し、課題の抽出・解決への活動を実施す
ることを通じ、国内CDMO事業者の競争力強化と再生医療の産業化に貢献
 国内CDMO事業者の競争力強化、製造プロセス開発の必要性・重要性に対するアカデミアの理解促進等の観点から、FIRM内外の専門家との意見交換を通じて論点を整理し、提言を策定するため活動中
28

市民への再生医療の啓発活動
FIRMのマスコットキャラクターを制作し、親しみやすさとわかりやすさを追求したFIRMオリジナル動画シリーズ。
一般層に見てもらいやすいアニメとインタビュー動画を合わせたコンテンツを制作（昨年度2本制作）
第1弾：「どんな病気が治せるの？ 再生医療とは？」
第2弾：「白血球でがんを撃退！？新しい治療法って？」※動画公開時•ターゲット層（20代～50代の一般の働き盛り世代）に興味・関心を持ってもらえそうなテーマをセレクト•

第1弾を3月、第2弾を5月にFIRM公式YouTubeチャンネルで配信•

治療法や疾患からの検索でもヒットするように設定•

2023年度は3本配信予定

2023年度企画予定
 日本発イノベーションの推進や再生医療産業化の課題等をテーマに、 ビジネスパーソンをターゲットにした
デジタルメディアとのタイアップ企画を検討中
 事業構想大学院大学の研究会への参画
 再生医療学会の広報委員会との企画を検討中
29

アジア再生医療団体連携会議
Asia Partnership Conference of Regenerative Medicine
Mission「革新的な治療方法である再生医療をできるだけ早くアジアの患者さんに届ける」

Purpose アジア各国・地域間の再生医療製品の規制の共通化と最適化を促進する
アジア市場の価値を最大限に拡大し、北米および欧州に匹敵する市場を創出する

参加国

第6回 APACRM開催: 2023.4.20（木）4年ぶりのリアル参加者
 今年の議論
WG1:先進的な次世代CAR-T製品を題材に特異的に必要な非臨床評価データパッケージ
WG3: AAV遺伝子治療開発における臨床試験の考慮すべき点
日本の法律上で定義される再生医療安全確保法下でのビジネスに係るレギュレーション

 APACRMにおいて上記WGのテーマについて、日本及びアジア各国の規制・運用の異同を産学官で確認
 会議結果を踏まえて各国の産業界が規制当局と議論し、規制の見直し・運用改善等が図られ、結果として各国の規制が徐々に調和する事を期待海外MOU締結先も本活動に興味を示しており、ISCT等に参加してもらうと共に、会議内容を後日紹介
30

まとめ：FIRM活動の強化における今後の取組み＜サポーティングインダストリー委員会＞

 リバーストランスレーショナルリサーチの受け手として、FIRM内外のステークホルダーとの連携を強化し、課題の整理・解決に向けた仕組みを構築する。
＜特定細胞加工物等委員会＞

 安確法下で提供される再生医療等の品質の確保、普及に向けた課題の整理・提言、
国内CDMO事業者の競争力強化と再生医療の産業化に向けて、部会活動を深化する。
＜広報委員会＞

 再生医療に関する世論形成を目指し、デジタルメディア、事業構想大学院大学、再生医療学会との共同企画を通じて、一般市民への啓発活動を強化する。
＜国際委員会＞

 APACRMの結果も活用し、MOU締結先を含めた国内外のステークホルダーに対する戦略的な情報発信力を強化する。
31

Agenda1. はじめに2. 出口戦略としての薬価・規制制度
3. スタートアップ支援の強化
4. FIRM活動の強化
5. ステークホルダーとの連携強化

32

再生医療の今後の発展に向けて
海外団体
行政

国内団体

国会議員
自民党
政務調査会

バイオサイエンス議連

再生医療の専門性の高い精鋭集団として種々の議論を促進

アカデミア

再生医療
推進議連

33

主な対外活動•

各省庁の会議体への参画、国会議員へのロビー活動を通じて、再生医療業界の考えを発信
活動内容
内閣府
文部科学省

• 再生・細胞医療・遺伝子治療開発協議会 委員• 再生・細胞医療・遺伝子治療研究の在り方に係る検討会 委員• 革新的医薬品創出のための官民対話

厚生労働省• 医薬品産業ビジョン策定に向けた官民対話• 医薬品の迅速・安定供給実現に向けた総合対策に関する有識者検討会 意見陳述
• 中医協 薬価専門部会 意見陳述

経済産業省
AMED

• バイオ小委員会 委員• 細胞原料供給促進事業 委員• バイオサイエンス推進議連

国会議員• 再生医療を推進する議員の会• 創薬力の強化育成に関するプロジェクトチームメンバーなどへのロビー活動
34第51回再生医療を推進する議員の会 総会•

6月15日、『再生医療リスタート 産業化元年 特別シンポジウム』を開催。 FIRMおよびJSRMも企画から参画し、日本における再生医療の現状と、将来の勝ち筋について産学から紹介することとした•

加藤勝信会長以下、自民党・公明党の国会議員、行政担当者、FIRM会員企業、再生医療学会員、メディアを含め250人以上が参加する大イベントとなった

日時

2023年6月15日 8時～9時

場所

衆議院第一議員会館 地下1階大会議室

講演『再生医療実用化の価値をあらためて考える ～ いまさら聞けない再生医療』

登壇者
座長

澤 芳樹 先生、畠 賢一郎 会長*

JSRM

岡野 栄之 理事長＃、西田 幸二 副理事長、中村 雅也 先生、高橋 政代 先生＃、 梅澤 明弘 先生

FIRM

志鷹 義嗣 副会長*、加納 浩之 運営委員長、
花村 遼 氏（アーサー・ディ・リトル・ジャパン）、
ノビック・コーリン氏（イノバセル）＊：開催時の役職名、 ＃：Web参加

更に踏み込んだ議論のため、今秋の国会期間中の次回開催を企画中
35

経団連 バイオトランスフォーメーション（BX）戦略•

2023年3月、経団連 バイオエコノミー委員会がバイオトランスフォーメーション（BX）戦略を公表•

レッドバイオ（医療・健康）は再生医療にも関わる分野であり、経団連の主張する必要施策はFIRMの主張とも一致
レッドバイオ（医療・健康）の必要な施策
1. 再生医療等製品等における法規制の国際調和
2. 創薬ベンチャー支援事業の機動性強化
3. バイオ医療を促進するための支援技術の強化と産業活動への包括的支援
4. 再生医療等製品の価値や特徴を評価する新たな価格算定方式の導入
5. 全ゲノム解析等実行計画の加速推進
6. 治験実施環境の整備

経団連との活動連携を検討中
出典： 経団連 バイオトランスフォーメーション（BX）戦略 ～BX for Sustainable Future～（2023年3月14日）

36

まとめ：ステークホルダーとの連携強化における今後の取組み•

再生医療産業の発展に向け、サポーティングインダストリー委員会、再生医療等製品委員会、特定細胞加工物等委員会の3委員会を中心に、課題の整理・提言の策定等を継続する•

そのために連携するステークホルダーを拡大し、国内外への戦略的な情報発信を実施する
提言

提言

特定細胞
加工物等
委員会

提言

サポーティング
インダストリー
委員会

再生医療等
製品
委員会

戦略的情報発信サポイン委員会

各府省庁

広報委員会

中医協

会長・副会長

提言

国会議員

製品委員会

提言

国際
委員会

外部ステークホルダー

国際委員会
広報
委員会

特定細胞委員会

アカデミア

国内外 業界団体
一般市民

メディア

啓発活動
37

ご清聴ありがとうございました

https://firm.or.jp/

38

参考資料

39

（一社）再生医療イノベーションフォーラム（FIRM）
 2011年6月17日に設立した一般社団法人（設立時会員14社）
 日本の再生医療に関係する企業団体
 日本の再生医療領域の産業化促進のために活動
 2023年7月1日現在、企業・法人192社、個人13名

再生医療・製薬（約40%）FIRM

CRO/CMO/CDMO（約15%）

会員企業の業種別割合（注．重複選択あり）

化学・材料（約20%）

機械・装置（約20%）

物流・サービス・その他（約40%）
40

FIRMの組織体制（2023年4月~）
社員総会

サポーティングインダストリー委員会
監 事

理事会

施設・機器部会

原材料・資材部会

検査部会

物流部会

再生医療等製品委員会

運営委員長：アステラス
運営副委員長：J-TEC、日立、
ノバルティス
運営委員：住友ファーマ 他
計19名

医療経済部会製造関連部会

規制調和部会特定細胞加工物等委員会

運営委員会

細胞加工部会

事務局
運営企画会議規制制度部会

事務局長：日立
事務局員：富士フイルム
武田薬品
協和キリン
アステラス
派遣社員：2名
業務委託：2名

課題・論点毎にサブチームで検討
・手技料
サブチーム
・施設認定 サブチーム
・レジストリ サブチーム
・規格外品 サブチーム
・条件期限付き承認サブチーム
・RWD サブチーム（23年3月迄）自費診療経済部会

CDMO部会

コンプライアンス委員会
標準化委員会
広報委員会

出版委員会は広報委員会と統合

国際委員会
教育委員会
起業・事業化促進委員会
細胞評価及び製造基盤標準化委員会
ISO/TC276国内委員会
多能性幹細胞安全性評価委員会
41

再生医療等製品の多様性：モダリティ•

本邦で承認された再生医療等製品は20品目となり（2021年以降の約2年間で11品目）、そのモダリティも多様である
組織移植
ジェイス

重症熱傷（2007）
先天性巨大色素性母斑（2016）
表皮水疱症（2018）

ジャック

膝関節の外傷性軟骨欠損症/離断性骨軟骨炎（2012）

ハートシート★

虚血性心疾患による重症心不全（2015）

ネピック

角膜上皮幹細胞疲弊症（2020）

細胞移植
テムセルHS注

造血幹細胞移植後の急性GvHD（2015）

ステミラック注★

脊髄損傷に伴う神経症候/機能障害（2018）

アロフィセル注

非活動期又は軽症の活動期クローン病
患者における複雑痔瘻（2021）

ビズノバ

水疱性角膜症（2023）

ex vivo遺伝子治療
キムリア点滴静注

再発又は難治性B細胞急性リンパ芽球性白血病/びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（2019）
再発又は難治性濾胞性リンパ腫（2022）

イエスカルタ点滴静注

自家造血幹細胞移植に適応のある場合は2レジメン以上の治療歴、適応のない場合には
1レジメン以上の治療歴のある
再発又は難治性大細胞型B細胞リンパ腫（2021）
自家造血幹細胞移植に適応のある
1レジメ ンの治療歴のある再発又は難治性
大細胞型B細胞リンパ腫（2022）

ブレヤンジ静注

オキュラル

2レジメン以上の治療歴のある再発又は難治性
大細胞型B細胞リンパ腫/濾胞性リンパ腫（2021）
1レジメンの治療歴のある再発又は難治性
大細胞型B細胞リンパ腫/濾胞性リンパ腫（2022）

サクラシー

再発又は難治性多発性骨髄腫（2022）

角膜上皮幹細胞疲弊症（2021）

角膜上皮幹細胞疲弊症（2022）

ジャスミン

白斑（2023）in vivo遺伝子治療
コラテジェン筋注用4mg★

慢性動脈閉塞症における潰瘍（2019）

ゾルゲンスマ点滴静注
脊髄性筋萎縮症（2020）

ルクスターナ注

遺伝性網膜ジストロフィー（2023）

in vivoウイルス治療
デリタクト注★

悪性神経膠腫（2021）

アベクマ点滴静注

日本発カービクティ点滴静注

海外既承認/類似品海外既提供

再発又は難治性多発性骨髄腫（2022）★: 条件及び期限付き承認42

FIRM 案1 医療費や社会的価値に基づいた価格算定
 初期価格に再生医療等製品の価値を反映して評価する方式
 「既存の標準治療の医療費」を「価格に換算できる価値」と見做して価格として積み上げる
 当該製品の上市によってもたらされる定量可能な社会的価値（生産性損失や介護費用など）も価値として価格に反映する
 再生医療等製品の特徴の一つである「長期間の有効性」を考慮し、複数年分の医療費、社会的価値を価格に反映する
 上記で評価しきれない定量困難な再生医療等製品の価値・特徴を「付加価値加算」で反映させる
 再生医療等製品の価値を示すデータは企業が責任を持って提示する
複数年

価格
長期間の有効性

（新規）再
生医療等製
品加算

根治の可能性

市場性加算

モダリティの先進性

小児加算

生産性損失改善

画期性加算/
有用性加算

加算項目（例）

介護負担改善その他の社会的価値

加算

付加価
値加算

ベース
価格

価値
反映
新方
式

単年
価格に換算で
きる価値

定量可能な
社会的価値
公的医療保険制度における医療費

定量可能な
社会的価値
公的医療保険制度における医療費
定量可能な
社会的価値
公的医療保険制度における医療費
定量可能な
社会的価値
公的医療保険制度における医療費

43

FIRM 案2 既存治療に対する付加価値を上市後にも反映できる仕組み
 段階的還元型の価格算定方式として、再生医療等製品の価値を承認時と上市後に分けて評価し、企業に還元する方式
 全ての再生医療等製品を対象とする
 原価計算方式を最低保証価格とし、類似薬効比較方式による算定をベース価格とする
 案1同様に、原価計算方式、類似薬効比較方式は再生医療等製品の価値や特性を反映した制度へと改定した方式を使用する
 再生医療等製品のもたらす付加価値については、収載時に反映できるもの、上市後に確認するものに分け、段階的に還元する、収載時に反映できる価値・特徴は付加価値加算として反映させる
 収載時に長期効果に応じた還元額を設定し、上市後の効果達成に応じて支払う

還元モデルは①対象製品に直接的に還元する手法と、②将来製品に還元する手法*が考えられる*対象品の収益向上（製品コストの低減、排他性強化）、R&Dインセンティブ（R&Dコスト低減、多面的支援）、将来収益の向上（市場競争力の強化）、など

44

将来の上市品目数の想定
現状、開発中のパイプラインが上市されることを踏まえると、2027年には30品目まで上市品数が伸びる試算となる•

国内上市品目数の推移予測
品目数
累計

2023年以降上市予測品のモダリティ内訳
細胞・組織移植
ex vivo遺伝子治療
in vivo遺伝子治療

31

29
26

24

4

21
17

3
1

3

4

2022
実績

2023

3

2024

2

2025
予測

3

2026

3
2

1

2

1

1

1

1

1

1

2025
予測

2026

2027

2
2

2027

2023

2024

上市品目数予測方法：（23年）承認了承の2品目に加え、Evaluate Pharmaデータベースより抽出した承認申請中の製品数に上市成功率をかけた値を足して算出。（24年～27年）2021年9月時点のパイプラインを母集団とし、当時の開発フェーズ毎に上市確率を積算することで、2024～2027年の上市品の期待値を計算。上市する想定タイミングに関しては、各フェーズにかかる時間以外にPMDA認証等の期間も考慮し、日本での臨床試験が実施されていない
場合にはグローバルでの臨床試験状況に合わせて日本でも臨床試験を追加実施すると想定して算出した。
出典：アーサー・ディ・リトル分析

45

再生医療等製品の多様性：産業構造•

再生医療等製品が患者さんに届くまで、アカデミアや医療機関、多くの周辺産業*との連携が必要となる*CDMO（受託製造）含む

再生医療等製品のバリューチェーン
アカデミア
ベンチャー

• 製品・技術導出
• 買収

培地・
試薬

培地
容器

•開発
•製造法確立•承認申請・取得

製販企業
（販売）

•サプライチェーン確立•市販後調査医療機関
患者さん

周辺産業（CDMO/CMO含む）

原材料・資材
原料

製販企業
（開発）

物流・サービス

検査関連産業
機械・装置
細胞培養
加工施設
（CPC）

製造
機器

検査
機器

検査
試薬

製造関連
CDMO

保管

輸送

CMO

46

既存医薬品と再生医療等製品の違い（特徴の具体例）
 製造・品質に係る違い

 流通に係る違い

総製造量に対して検査用製造の占める割合が高い
0.2-1万本
既存医薬品

製品
出荷
検査
参考品

•

•

スケールメリットが生じない

30-100
再生医療等
本

専用輸送で
１vialずつ…

製品にできない

再生医療等製品は、既存の医薬品と比較して一回のロットで製造する量が少ない。そのため、ロットごとに必要な検査用製剤の占める割合が総製造量に対して大きく、コストとして重い
具体例（A社、他家細胞製品）• 1ロット平均70バック製造に対し出荷試験16本、参考品
19本保管が必要なため、製品出荷は35本（50％）となる。(30-100本の製造を想定、30本しか細胞が取れない
場合は、出荷できずロットアウトとなる)(参考)：抗体医薬は0.2-1万本（1ml/本）に対し200300本と数%程度）

Process is product（プロセス変更困難）
スケールアウト
拡大再算定に適応できない

通常輸送でまとめてスケールアップのメリット

工程全体でかかる検査費用が高い
最終製品のみではなく製造工程中の検査が必要
出所：アーサー・ディ・リトル分析

検査単価が高い（ウイルス否定試験）

47

再生医療の産業への展開
グリーンバイオ（食料）への応用

レッドバイオ（創薬）への応用

再生医療の大量培養や3次元培養技術は、培養肉にも応用できる。

出典：Fujimori et al. Nat Med, 2018; Okano and Morimoto. Cell Stem Cell 2022

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