研究対象者の方へ「多発性嚢胞腎患者全国登録による多施設共同研究Japanese( N ationalRegistr
yofPKD(JRP)」についてのご説明

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第 1版

作成日： 2023年 6月 3日
順天堂大学医学部 B付属練馬病院

泌尿器科研究代表者：氏名武藤智1.はじめに
このだび，厚生労働省科学研究費補助金（難治性疾患等政策研究事業）「難治性腎障害に関する調査研究」）で，多発性嚢胞腎の患者さんを対象とした登録研究（レジストリ研究）を実施することとなりましだ．
この研究については，順天堂大学医学部附属病院の医学部医学系研究等倫理委員会の審議にもとづく研究機関の長の許可を得ています．研究に参加されるかとうかはあなたの自由意思で決めて下さい．参加されなくてもあなたが不利益を被ることはありません．説明の中には少し理解しにくい部分もあるかもしれませんが，よくお読みになり，わからない点や不安な点がある場合には，還慮なく研究担当者にお尋ねください．

2. あなたの病気と治療法について（多発性嚢胞腎 (PKO:polycystickidneydisease) は，両乃の腎臓に嚢胞が多発し，腎機能が低下していく，遺伝性の腎疾患です． PKDには，常染色体潜性多発性嚢胞腎 (ARPKD;

autosomalrecessi
vepoly
cystickidne
ydisease)と常染色体顕性多発性嚢胞腎 (ADPKD;
autosomaldomi
nantpolycystickidneydisease) とがあります．
（1) 常染色体顕性多発性嚢胞 (ADPKD)について

ADPKDは，常染色体顕性遺伝形式（父親と母親から受け継いだ 2つの遺伝子のうち，どちらかに変異があった湯合に病気が発症する遺伝形式）を示す遺伝性嚢胞性腎疾患で，両方の腎臓に多数の嚢胞ができ，加齢とともに進行します． 60歳までに約半数が末期腎不全に至り，腎代替療法（透析・腎移植）が必要となります．国内では数千人に 1人の割合で ADPKD患者がいると推定されています．尿を濃縮するホルモンであるバソプレジンの V2受容体拮抗薬（（トルバプタン）が，腎臓の嚢胞を大きくなることを防ぎ，腎臓の働きの低下を抑える効果があるとされています．腎臓以外にも，肝臓や膵臓なとに嚢胞ができたり，脳動脈瘤を合併することが知られています．

(2) 常染色体潜性多発性嚢胞腎 (ARPKD)
常染色体潜性遺伝形式（父親と母親から受け繕いだ 2 つの遺伝子のうち，両方に変異があった湯合に病気が発症する遺伝形式）を示す遺伝性嚢胞性腎疾患で，腎不全とカロリ病，先天性肝線維症を特徴とします．北米での発症頻度は出生 1 4万人に 1人と報告されていますが，日本における頻度は不明です． ARPKDでは現在のところ，病気を完全に治せる治療法（根治的療法）はありません．腎機能障害の程度に合わせた治療を行い，末期腎不全へと進行した際は，透析や腎移植など，弩代替療法と 0専ばれる治療を行います．また，肝移植が彩要になる
2場合もあります．

3. この研究の目的
日本の PKDの患者さんにおいて，大規模な患者レジストリ（データベース）を構築し，PKDの患者さんの経過，合併症，治療の実態予後なとについて 8月らかにしていきます．これによって， PKDの患者さんの病態の解明，新しい診断法や治療法の開発につながる可能性があります．

4. この研究の方法（1) この研究で行う検査および観察項目

ADPKDに関する項目（① 登録時に収集する情報a. 患者基本情報：性別，生年月日， ADPKOと診断された時の年齢診断の契機
b. 既往歴（心血管疾患，悪性腫瘍，高血圧，糖尿病の既往の有無）
喫煙歴，飲酒歴c. ADPKOの合併症（脳動脈瘤，心臓弁膜症．大腸憩室，肝嚢胞の有無）
d. 家族歴 (ADPKO, 脳動脈瘤，心臓弁膜症，腎代替療法）
e. 身体所見（身長，体重，収縮期Iill圧，拡張期血圧，脈拍）f.

内服（トルバプタン，降圧薬，貧血治療， CKO‑MBO治療薬，高尿酸血症治療薬など）．
g

血液検査値(BUN. Cr, eGFR. CRP, TP,Alb, UA. Na, K,Cl,Ca,P,Mg,Zn, HbA1c, FBS, TC, HOL‑C, LDL‑
C, TG, AST. ALT, Hb,Fe,TI
BC, フェリチン， HC03, int
act‑PTH, 1.25 (OH) ビタミン 0, 浸透圧）

(h. 尿検査値（尿蛋白．/32MG, NAG, Na, UN, 浸透圧，尿潜血定性）
.
i

総腎容積.
i

総肝容積k. 遺伝子（遺伝子検査の施行，遺伝子型）.
1 アンケート (ADPKO‑PainandDi
scomfortScale(AOPKO‑POS)and
ADPKO‑impac
tscale(AOPK0‑1S))②

追跡期間中に．定期的に登録する憤報
半年毎に収集する情報：上記の e 身体所見．f内服，g血液検査値， h 尿検査i直1年毎に収集する情報；上記のi総腎容積．j総肝容積， 1アンケート3

③ 追跡期閻中に，イベント発生毎に登録する情報
腎代替療法の有無，腎代替療法導入日，種類（血液透析，腹膜透析，腎移植）
腎動脈塞栓術肝動脈塞栓術
遺伝子検査，遺伝子型入院（入院日，入院理由）
脳動脈スクリーニング検査（検査 El,検査方法，脳動脈瘤新規発症，脳動脈瘤の個数，脳動脈瘤の形状，脳動脈瘤の大きさ，脳動脈瘤の治療
心弁膜症スクリーニング検査（検査日，弁膜症の有無，弁膜症の種類と重症度）（【ADPKD観察および検査スケジュール表）
項目

時 期l観察期閤

；I↓後時

同意取得

〇患者基本憬報●後

1年

2品年

儡 後

3ょ

年
後

3年
半
後

4j年
後

5:
年
後

5年
半後

g

6年

後

芯

7年
後

7年

g 品 ，岱
8

ょ

後年

閾後年

ょ

イベント
発生毎に
入力

後・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・の合併症● ●●●・・・・・・・・・・・・・・・・・

既往歴

ARPKO

家族歴
身体所見

血液検蒼

総肝容量

(死亡
腎代替療法

肝動脈塞栓術
遺伝子検査︒

腎動脈塞栓術入院
冠動脈検査
心弁膜症検査0印は試験開始もしくは試験開始前に行う項目，●印は試験開始後に行う項目
ARPKDに関する項目①基本情報

a. 医療機関・診療科名b. 施設月識別番号（施設ごとに管理）
生年月，性

4

C.

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．
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．

総腎容量

00

尿検査••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••••

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内服．．．．．．．．．．．．．．．．．．．．．

d. 患者背景・家族歴（人種， ARPKDの家族歴，両親の腎嚢胞・肝嚢胞の有無）e. 周産期の情報（在胎週数，出生時体重，仮死の有無）f. 発見動機（発見時期，発見のきっかけとなった症状）．
g

確定診断の方法（遺伝子検査，臨床的診断）

h. 診断時の腎長径・測定方法②登録時情報.
i 遺伝子検盃の有無．遺伝子型
J.肺合併症の有無（新生児期呼吸器管理の有無．期間， NO使用． ECMOの有無，現在の呼吸状態人工呼吸器非慢襲的陽圧換気療法，酸素投与の有無）
k.心合併症の有無（治療を要する高血圧，可逆性後頭葉白質脳症．心筋障害）(.
l 肝合併症の有無（先天性肝線維症．カロリ病） ：食道静脈瘤．胆管炎．敗血症，肝不全の有無．肝線維症に対する肝移植以外の外科的治療の有無（牌摘，門脈ー下大静脈ジャント）m 腎摘出の有無，滴出年月．理由．腎摘出に伴う合併症，腎生検の有無
n.肝移植の有無，移植年月．理由．合併症，肝移植時の体格（身長・体重），肝移植時腎機能〇．腎代替療法（腹膜透析．血液透析，腎移植）の有無．透析導入年月．エリスロポイエチン製剤・成長ホルモンの使用の有無．移植年月．

ドナーの種類．抗ドナー抗体の有無

P. 中枢神経合併症の有無（知的障害の有無，てんかんの有無）

q,登録時の腎代替療法の有無（腹膜透析管理中．血液透析管理中．腎移植後）

r. 登録時の身体所見（身長，体重，Jiil圧）(S,

登録時の血液検査値（白血球数．赤血球数，ヘモグロビン，血小板数． AST, ALT,‑GTP, T‑Bi,
l D‑Bil,TP, Alb, コリンエステラーゼ．ナトリウム，カリウム．クロール．クレアチニン，シスタチン C, PT‑INR, アンモニア．

w型コラーゲン 7S,M2BPGi)
登録時の尿検査値（尿蛋白定量．尿クレアチニン．血尿，尿(32MG)
t. 登録時の腎長径．測定方法（超音波 •CT· MRI)U. 登録時の栄養の方法（経V. 登録時の社会的状況□摂取・経管栄養・静脈栄養）(3ヶ月未満のため未評価／未就学児：ほぼ正常発達／就学児： B
且ら

かな発達の遅れあり／通常学級レベル／支援学級レベル， 18歳以上・非学生の 1
易合はフルタイム勤務／パートタイム勤務／作業所勤務／主婦•主夫）

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③年次調査（レジストリ登録後 1年ごとに収集）
肺・心臓・肝臓・中枢神経の合併症の有無，腎摘出，腎代替療法，肝移植の有無（上記jpの項目）
最終受診時の腎代替療法の有無（腹膜透析，血液透析，腎移植後）叢終受診時の身体所見，血液検査値・尿検査値，腎長径
最終受診時の栄養の方法，社会的状況
転機（転院の有無，転院先の施設名，転院の理由）（観察および検査スケジュール表】
観察期間項目︵時期
同意取愕
患者基本情報
身体所見
血液検査
尿検査
腎長径
栄養の方法
社会的状況
遺伝子検盃
肺合併症
心合併症
肝合併症
賢摘出
肝移植

︵腎代替療法中枢神経合併症
転機

イベント
発生毎に．
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登録時

1年後

2年後

3年後

4年後

5年後

6年後

7年後

8年後

9年後

10年後

入力

0印は試験開始もしくは試験開始前に行う項目，●印は試験開始後に行う項目(2) DNA検体の保管①対象：本研究に参加する ADPKD前向き対象患者および本研究に参加する ARPKD前向き対象患者のうち同意が得られた症例にのみ DNA検体の保管を行います②保管場所：順天堂大学医学部附属順天堂医院泌尿器科研究室③保管管理賣任者：河野春奈④保管および搬送方法l) 採血検体 (7ml)を各施設で H.Uフロンティアが集荷（容器：外 C紫 7ml EDTA‑2Na、冷蔵保存）。全量採取不可の湯合については、可能な限り 7ml採取できるように努力する。
2) H.U．フロンティアラボにて DNA抽出を実施
63)

H.U．フロンティアラボから冷蔵保存状態で順天堂大学医学部！付属順天堂医院泌尿器私研究室へ搬送。

⑤保管期間：本研究実施期間

5. この研究の対象となる方について
腎臓内科・泌尿器科 23施設， I」
1
児腎臓・肝臓の専門の医師のいる 47施設に通院，入院中の PKD患者さん（全年齢）を対象とします．なお， ADPKD患者さんについては，腎機能が推定 GFR16ml/min/
1.
73而以上のかたを対象とします．
なお．この研究では（未成年の研究対象者）を対象に含めるため，代諾者（研究対象者との続梱を記載）の方にもご説明をさせていただき．同意をいただくことになりますのでご協力を︵お願いします．

6. この研究の予定参加期間
この研究に参加された場合の予定参加期間は，登録後 10年となります．

7. この研究への予定参加人数について
この研究は，研究実施許可日〜西暦 2028年 3 月 31 日の期間で参加をお願いし，西暦2038年 3月 31 日まで観察を行います． ADPKDの患者さん 1000名， ARPKDの患者さん 100名の方に参加をお願いする予定です．

8. この研究への参加により予想される利益と起こるかもしれない不利益
く予想される利益＞（

本研究へ参加することによる研究対象者に直接の利益は生じませんが，研究成果により将来の医療の進歩に貫献できる可能性があります．
く起こるかも知れない不利益＞
本研究では薬剤を使用しないため，使用によって発生すると予想される副作用はありません．

9. この研究に参加しない場合の他の治療方法
この研究に参加しなくても，これまで通り最善の治療を受けることができます．

10. この研究中に，あなたの健康に被害が生じた場合について
本研究はカルテの情報を集めるのみの研究のため，有害事象の発生はありません，
711. 研究への参加の任意性について
この研究へ参加されるかどうかについては，あなたの自由慈思でお決めください．研究の参加に同意されない場合でも，あなたは一切不利益をうけることはなく，今まで通りの治療を受けることができます．まだ，研究の参加に同意した後でも，いつでも参加を撤回することができ，また参加を撤回した場合でも，一切不利益をうけることはありません．

12. この研究に関する情報の提供について
本研究は．厚生労働省の臨床研究データベースiRCT(JapanRegistryof
CilnicalTrials)に登録します．また．本研究で得られた結果は．日本腎臓学会で発表し．腎臓領域の専門学術誌で論文として公表する予定です．いすれの揚合においても公表する結果は統計的な処理を行︵ったものだけとし，研究対象者の個人情報は一切公表しません．

13. 個人情報等の取扱いについて
この研究にこ参加いだだいだ場合，登録は匿名化番号により行われます．情報は全てREDCapシステム（電子管理ジステム）上の電子症例報告書に登録され，順天堂大学のサーバーで保管されます． REDCapジステムヘのログインは順天堂大学データマネジメントセン
ターより発行される ID, パスワードで厳重に管理をします．
この研究で得られた成績は，医学雑誌などに公表されることがありますが，あなたの名前などの個人を特定できないよう配慮いたします．また，この研究で得られたデータが，本研究の目的以外に使用されることはありません．

14． 研究に参加した場合の第三者のデータ閲覧について（ぁなたの人権が守られながら，きちんとこの研究が行われているかを確認するために，この臨床研究の関係者（本学の職員医学部医学系研究等倫理委員会，厚生労働省の関係者，この研究の研究事務局担当者など）があなたのカルテなとの医療記録を見ることがあります．しかし，あなたから得られたデータが，幸乾告書などであなたのデータであると特定されることはありません．

15. 研究に参加した場合の留意事項について
現在，あなたが複数の病院に通院されている揚合は，その病院と病名，使用しているお薬を担当医にお知らせください．また，薬局などで購入して使用しているお薬がある場合もお知らせください．また，あなたが他の病院に通院されている湯合は，この研究に参加していることをその病院にお知らせすることがありますので，ご了解ください．その他，何か判断に迷うよ8うなことがありましたら，事前に研究担当者へお知らせください．

16. あなたの費用負担について研究に参加することによる費用の負担はありません．

17. 利益相反について
この研究は．公的な資金（厚生労働省科学研究費補助金（難治性疾患等政策研究事業）「難治性腎障害に関する謂葦研究」）で賄われており，特定の企業からの資金の提供は受けておりません．
この研究の研究責任者および研究者は．「順天堂大学医学系研究利益相反マネジメント規程」
および「人を対象とする医学系研究に係る利益相反に関する標準業務手順書」に従って．順天（堂大学医学部医学系研究利益相反マネジメント委員会に脱要事項を由請し．その審査を受けています．共同研究機関においては各機関の手順に従い研究賣任者が利益相反の管理を行っています。

18. 研究により得られた結果等の取扱いについてこの研究に参加した患者さんに解析結果をお知らせすることは基本的にありません．

19. データの二次利用について
この研究のために集めたデータを別の研究に利用する湯合があります．

この研究に参加される際に受けられた説明の目的•項目の範囲を超えて，将来データを利用させていただく場合は，倫理審査委員会の審査を受け承認を得たうえで，本学のホームページ内でお知らせいたし／（ます．

20. この研究の実施体制についてこの研究は以下の体制で行います．
【研究代表者】
順天堂大学医学部附属練馬病院泌尿器科教授武藤智【研究事務局）
順天堂大学医学部附属順天堂医院泌尿器科准教授河野春奈

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住 所 ： 113‑8431 東京都文京区本郷 3‑1‑3電 話 ： 03‑3813‑3111 （内線 8761)

【共同研究機関および研究責任者）※各研究実施機関名（住所、電話番号）
施設

診療科名（必要時）研究責任者名，他， 70

21. いつでも相談窓口にご相談ください
あなたがこの研究について知りだいことや，心配なことがありましたら，還慮なく下記の相談窓口にご相談下さい．ご希望により本研究計画および研究の方法に関する資料の一部を閲覧することも可能です．
【相談窓 □)
研究実施機関名（住所、電話番号）

診療科名（必要時）研究責任者名︵＼I児腎舷冴斗｀恩県南風原町新川 118番地の l ‑
（訓縄
県立扁
羅医
巖
セン
ターこ
ども医巖
セン
タ.
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09か・888ヨ 0123;
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乞題緒仰

同意撒回書研究実施機関名
研究責任者氏名殿研究課題名：多発性嚢胞腎患者全国登録による多施設共同研究JapaneseNat
ionalRegistryofPKD (JRP)【患者さんの署名欄】

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私は上記研究に参加することに同意しておりましたが、この度、自らの意思により前回の同意を撤回することにいたします。

日（午前・午後ヽ~年

月

撤回日：西暦生月日

I（※代諾の揚合は、代言若者が患者氏名を配載してください。）

続柄／一

(‑

代諾者氏名（署名） ：) □なし

代諾者住所：\—【医師の署名欄】（私は、上記研究参加者が、研究の参加を撤回したことを確認しました。
ヽーノ日

年

月

確認日：西暦（午前・午後伍眉璽．

立会人者（署名）：（所属：ヽノ︱医師（署名） ：)
□ なし

ヽノ︱I

患者氏名（署名り'