Veritas In Silico
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2月8日
東証グロース上場

メッセンジャーRNAを標的にした創薬プラットフォーム事業を展開
新薬開発は一般的に、疾患の原因となるタンパク質を見つけ、それを標的にして新薬を作る。一方同社はタンパク質の設計図にあたるmRNAを標的にし、医薬品を開発する。独自の創薬プラットフォー
ムを活用し、複数の製薬会社と共同で創薬研究をするビジネスを展開している。mRNAを標的にすれば、これまで治療ができなかった病気にも治療の道が広がる可能性がある。
mＲＮＡを標的にした医薬品は、標的タンパク質の情報をコードしたmRNAを人工的に合成し、投与することで、細胞質で標的タンパク質を産生させ、治療や予防に使用する。

mRNA医薬は、2000年以降、感染症に対するワクチンやがんワクチンなど、mRNA医薬の臨床試験が実施されるようになった。そして近年新型コロナウイルス感染症のワクチンとして世界で初めて実用化された。

ｍRNAは、アンチセンス核酸（ASO）やsiRNAの創薬標的として、タンパク質と並んで非常に重要な生体高分子群。近年、創薬研究において標的タンパク質の枯渇が指摘される中、新たな創薬標的として、mRNAはタンパク質と同等もしくはそれ以上の標的を供給できる可能性があるとの認識が高まっている。しかしｍRNAの構造研究の難しさは、mRNAが様々な形をとり一つの形に定まらないことにあり、創薬研究を始める際に精密な構造の解析を行うことが困難であるため、mRNAを創薬標的にして低分子創薬を実施することは難しいという業界の常識があった。この状況に対し同社創業者の中村氏が技術開発してきたインシリコRNA構造解析技術により、mRNAを創薬標的としたターゲット探索が可能になり、創薬プラットフォーム事業が展開できるようになった。
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大手製薬と共同創薬プロジェクトを進める
同社は、インシリコ技術（Informatics）と実験技術（Biology）を掛け合わせた創薬プラットフォーム「ibVIS 」を提供し、mRNA上の部分構造に作用する医薬品の創出を可能にする。
このプラットフォーム「ibVIS 」の最大の特長は、それぞれの企業がこれまでに蓄積してきた創薬技術および経験、化合物ライブラリーなどの豊富な創薬インフラをそのまま活かし、無限の可能性を秘めたmRNAを標的として全く新しい創薬に取り組めることにある。
このプラットフォームを用いて、東レ<3402>、塩野義製薬<4507>、ラクオリア創薬<4579>、武田薬品工業<4502>と共同創薬プロジェクトを進めている。
製薬会社との契約では、契約一時金、研究支援金にとどまらず、マイルストーン、ロイヤリティ等の対価を規定することにより、契約締結直後から長期的かつ継続した事業収益の確保を目指している。
同社のようなバイオテク企業にとって、複数の共同創薬プロジェクトを同時進行するプラットフォーム型ビジネスは、安定した事業収益を確保する観点や、製薬会社との提携によってmRNA標的低分子医薬品の潜在的な市場のシェアを確保して数多くの医薬品を患者に届ける観点から、合理的なビジネスモデルである。
なお、同社は、mRNA標的低分子創薬の潜在的な市場のシェアをある程度確保した後に、プラットフォーム型ビジネスにくわえ、自社でパイプラインの開発も進めるハイブリッド型ビジネスへの転換を計画している。プラットフォーム型ビジネスによりパートナー数を増やし、パートナーから中長期的に充分な収益が見込めるようになった段階（同社では2026年頃と想定）で、自社パイプラインの開発を開始することを目指しているが、当面は、開発の早い段階で製薬会社にライセンスアウトする方針である。

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共同創薬プロジェクトの進捗
共同創薬研究中のパートナー4社との契約にもとづき、今後数年内（創薬研究期間中）に17.8億円（このうち5.5億円は取得済）の研究支
援金又は研究マイルストーン、中長期的には（開発期間中）には80.5億円の開発マイルストーンを事業収益として獲得する可能性がある。
さらに、医薬品が上市した場合には、実現されてもかなり遠い先となるが（販売期間中）に、１桁台前半パーセント（％）のロイヤリティ及び販売額に応じたマイルストーン収入（最大1,050億円）が見込まれる。
※2023 年 11 月末現在では、同社と製薬会社の協業から製薬会社による開発・販売段階にまで進んだ実績はない

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中長期の業績見通し今後数年は、現在進行中の共同創薬研究をさらに加速・拡大させて事業収益の獲得等による業績の安定化を図るとともに、より多くの国内外製薬会社とのパートナーシップを展開していく方針。その後は、プラットフォーム事業に加え、自社で新薬候補を開発する「パイプライン事業」も展開するハイブリッド型への移行を考えている。
今後数年のうちに利益が大きく伸びることは想定し難い。しかし同社はメッセンジャーRNAを標的にした創薬領域にて、豊富な知見を有し、同社のmRNA標的低分子創薬のプロジェクトは、医療ニーズの高いがん領域が中心であり、将来的にビジネスモデルをハイブリッド型に移行する際には、これらのプロジェクトが自社パイプラインの有力な候補になり、パイプラインの価値が株式市場で評価され、株式時価総額の拡大に寄与する可能性もあると思われる。
決算期
2019/122020/122021/122022/122023/12予
2023/9 3Q

事業収益181359178359279

予想EPS／配当

業績推移 （ 百万円・％ ）伸び率
経常損益 伸び率
純損益▲ 275－▲ 2788.9%▲ 297－▲ 297-26.7%▲ 240－▲ 232345.2%▲ 138－▲ 141201.4%－100.8%3431－－
37
35
単独：4.92円／0.00円※予想EPSは上場時発行済株式数で試算

伸び率－－－－－－4

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