フォーム 07（ver20210201）

受付番号

R2023-0010

ドナーへの情報開示と通知書類研究の説明研究タイトル

分化効率に関する iPSC 細胞ストックの評価

研究期間2024 年 2 月 27 日から 2024 年 12 月 31 日まで

研究機関名

GC Therapeutics

研究責任者の氏名および Houssam Alosta, Ph.D. Director of Process Development
役職
この研究について
1.iPS 細胞株の目的と情報
GC Therapeutics 社は、厳選した人工多能性幹細胞（iPSC）株を評価し、GC Therapeutics
社独自の技術を用いた各細胞株の分化効率を測定したいと考えています。全体的な計画としては、(1) 入手材料の品質を評価すること、(2) 入手材料の分化効率を、入手可能な研究グレードの iPSC 株を用いて作製した内部陽性対照と比較して評価することです。GC セラピューティク
スは当初、中枢神経系（CNS）の疾患をターゲットとしている。
受入 iPSC 株の分化効率は、以下の論文に記載の方法で評価されます。

Nature Biotechnol.2021 April 01; 39(4)：510-519. doi:10.1038/s41587-020-0742-6 by Alex H.M.
Ng et al.

1. 増幅された iPSC は、誘導性プロモーターの制御下で選択された転写因子（TFx）でトランスフェクトされる。
2. トランスフェクションの後、細胞培養は未トランスフェクション細胞を除去するための選択ステップを経る。
3. 選択された培養物／クローンは、その後、低分子誘導剤を用いた誘導工程を経る。
4. その後、最適レベルの TFx を発現するクローンを以下のパラメーターについて評価する：
a. 実行可能性
b. フローサイトメトリーによる目的遺伝子の細胞表面発現
c. ベクターコピー数（VCN）
d. ゲノムの完全性

2.CiRA 財団から以下の情報が提供されます。
iPS 細胞株インフォメーション
ドナー情報 HLA 型、感染症検査結果、性別、年齢、血液型など。
1フォーム 07（ver20210201）

iPS 細胞情報：HLA タイプ、核型検査結果、遺伝子解析結果
3.iPS 細胞株等を使用する共同研究機関及びその研究代表者の氏名なし - GC Therapeutics 社は、自社の施設で研究を実施する。
4.同意の撤回
研究への参加に同意した後でも、iPS 細胞が作製される前であれば、不利益を被ることなく同意を書面で撤回することができる。
iPS 細胞作製後に同意を撤回された場合、以後、外部の研究機関への提供はいたしません。ただし、提供された細胞が既に流通している場合は、引き続き使用される可能性があります。また、既に医薬品や治療法の開発が進んでいる場合は、患者さんへの影響を考慮し、こちらも継続させていただきます。何卒ご理解を賜りますようお願い申し上げます。
5.同意の撤回方法
同意を撤回される場合は、以下の連絡先をご利用ください。
[電話でのお問い合わせ】iPS 株ドナー専用ダイヤル 075-366-7181[メールでのお問い合わせ] participant@cira-foundation.or.jp
営業時間平日 10:00-17:00

本調査に関するお問い合わせ先所属GC Therapeutics担当者

Alex Ng, Ph.D. Chief Scientific Officer

住所610 Main St Cambridge, MA 02139-3526 United States

電話+1 (617) 943-6760

メール

alex@gc-tx.com

2Form 07 (ver20210201)

Reception number

R2023-0010

Information disclosure and notification documents for the donors

Explanation of the research
Evaluation of iPSC Cell Stock for Differentiation Efficiency

Research title
Research period
NameofFrom 02/27/2024 to 12/31/2024

research GC Therapeutics

institution
Nameandtitleof Houssam Alosta, Ph.D. Director of Process Development

principal investigator
About This Research
1. Purpose and information of the iPS cell stock
GC Therapeutics wishes to evaluate selected Induced Pluripotent Stem cell (iPSC) lines todetermine the differentiation efficiency of each cell line using GC Therapeutics proprietary
technology. Overall plan is to: (1) Evaluate the quality of incoming material and (2) Evaluate thedifferentiation efficiency of incoming material as compared to internal positive control generatedusing available research grade iPSC lines. GC Therapeutics is initially targeting diseases in theCentral Nervous System (CNS).

The differentiation efficiency of the incoming iPSC lines will be evaluated as described in Nature

Biotechnol. 2021 April 01; 39(4): 510–519. doi:10.1038/s41587-020-0742-6 by Alex H.M. Ng etal.

1. Expanded iPSC will be transfected with selected transcription factor (TFx) under control ofinducible promoter.
2. Following the transfection step, the cell culture will undergo a selection step to remove untransfected cells.
3. The selected cultures/clones will then undergo an induction step using a small moleculeinducer.
4. The clone expressing optimal level of TFx will then be assessed for the following parameters:a. Viability
b. Cell surface expression of genes of interest by Flow Cytometryc. Vector Copy Number (VCN)
d. Genome integrity1Form 07 (ver20210201)

2.We will be provided with the following information by the CiRA Foundation【Sample】
iPS cell stock【Information】
Donor information: HLA type, infectious disease test results, gender, age, blood type,etc.
iPS cell information: HLA type, karyotype test results, and genetic analysis results
3. Name of Collaborating Research Organization and its Principal Investigator whowill use the iPS cell stock, etc.
None – GC Therapeutics will execute the research study at its facility.
4. Withdrawing consent
Your consent can be withdrawn in writing without any disadvantage to you evenafter agreeing to participate in the research so long withdrawal comes before the iPS
cells are produced.
If you withdraw your consent after your iPS cells have been generated, we will notprovide your iPS cells to any outside research organization thereafter. However, if thecells you have provided are already distributed, they may continue to be used. Inaddition, if the development of drugs and therapies is already in progress, this too willcontinue due to the impact on patients. We ask for your understanding in this matter.
5. How to withdraw consent
Please use the contact information below if intending to withdraw consent.
[By phone] iPS stock donor dedicated number 075-366-7181[By email]participant@cira-foundation. or.jp
Office Hours: Weekdays 10:00-17:00

For inquiries about this study, please contact
Affiliation

GC Therapeutics

Contact Person

Alex Ng, Ph.D. Chief Scientific Officer

Address

610 Main St Cambridge, MA 02139-3526 United States

Phone+1 (617) 943-6760

Mail

alex@gc-tx.com
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