オンコセラピー・サイエンス株式会社
より治療効果が⾼く、より副作⽤の少ないがん治療薬・治療法を⼀⽇も早くがんに苦しむ患者さんに届けること。
がんとの闘いに勝つこと。
2021年5⽉26⽇
1当社グループ
オンコセラピー・サイエンス (OTS)

創薬研究
医薬品開発事業

がんワクチン抗体医薬
低分⼦医薬

2001年4⽉〜

イムナス
ファーマ
2004年8⽉〜

抗体医薬の商業化

Cancer Precision
Medicine (CPM)2017年7⽉〜

クリニカルシーケンス解析
がん免疫治療研究開発事業

遺伝⼦解析サービス(全エクソーム、ネオアンチゲン等)
免疫反応解析
リキッドバイオプシー
がん免疫治療研究開発
2

世界、国内のがん患者数
世界におけるがん患者数+47%
約1,930万⼈
2020年

がん罹患数の動向

国内のがん患者数

約2,840万⼈※新たに診断されたがん罹患の数

世界のがん罹患数※

世界のがん死亡数

約1,930万⼈

約1,000万⼈

国内のがん罹患数※

国内のがん死亡数

約108万⼈

約39万⼈

2040年

乳房前⽴腺⾷道膀胱

肺胃⼦宮

膵臓

⼤腸

肝臓

甲状腺⽩⾎病出典︓ GLOBOCAN 2020, Sung et al., CA Cancer J Clin.
平成28年度科学研究費補助⾦基盤研究(B)(⼀般)⽇本⼈におけるがんの原因・寄与度︓最新推計と将来予測
国⽴がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計」

その他

3世界的ながん治療薬開発の動向
世界医薬品市場(兆円)

世界医薬品市場(がんのみ)

年平均成⻑率+6.9%

2010 2012 2014 2016 2018 2020 2022 2024

オーファンドラッグ（希少疾病⽤医薬品）
ジェネリック（後発医薬品）

年平均成⻑率+11.4%(兆円)

2014

2016

2018

2020

20222024

がん治療薬

がん免疫療法（免疫チェックポイント阻害剤など）の急速な伸⻑※ アメリカで、がん免疫療法を受けた患者さんの⼈数

出典︓ EvaluatePharma, World Preview 2019
IQVIA Institute, Global Oncology Trends 2019

2014年
2016年
2018年

︓ 2,000⼈
︓ 96,000⼈︓212,000⼈

（概算）

4

OTSグループの特徴
⾰新的基盤技術に基づく創薬モデル
がん特異的遺伝⼦の特定
1,000例以上の臨床検体（患者数 20〜80 名/ がん種)
がん細胞の⽣存または増殖に必須であるか確認

がんペプチドワクチン

抗体医薬

低分⼦医薬

 ⼤学・研究機関との提携、共同研究 科学的エビデンスを論⽂・学会発表
5

OTSグループの特徴
がん免疫療法開発の様々なノウハウ
がんペプチドワクチン
計43遺伝⼦を対象としたタンパク質断⽚(エピトープペプチド)を既に同定※ 国内企業の主な
がんワクチン療法動向
P3→1件
P2→5件

P1/2→2件
P1→６件

出典︓AnswersNews（2020.6.15）※ 特許出願件数で、OTSは「がん免疫療法」全体で世界20位「がんワクチン療法」分野で世界3位
出典︓AnswersNews（2019.6.20）、2018年度の特許出願技術動向調査報告書

6がんペプチドワクチン
当社が特許を保有するペプチドワクチンを使⽤した臨床試験（医師主導治験）の最近論⽂発表➢神経線維腫症 2 型に対するVEGFRペプチドワクチンの第Ⅰ／Ⅱ相臨床試験
ワクチンに関連する重篤な合併症はなく、VEGFRペプチド特異的なCTL が誘導され、⼀部の症例で腫瘍縮⼩及び聴⼒改善

出典︓Tamura et al., Nat Commun. 2019、慶應⼤学のプレスリリース（2020年6⽉24⽇）➢ ⼿術後にリンパ節転移が確認された予後不良の⾷道がん患者の第Ⅱ相臨床試験
がんペプチドワクチン（3種類のがん抗原ペプチド）の投与で、がん患者の5年⽣存率を約2倍に改善
出典︓Yasuda et al., Ann Surg. 2020、近畿⼤学のプレスリリース（2020年8⽉31⽇）➢再発・難治性の⼦宮頸がんおよび卵巣がん患者の第Ⅱ相臨床試験
2~5種類のがん抗原ペプチドワクチンの投与で、それぞれのがんにおいて奏効率は20.0％と22.9%、病勢コントロール率は 80.0％と82.9%の結果

出典︓Takeuchi et al., Oncoimmunology. 2020

がんペプチドワクチンのグローバルマーケット予測
年平均成⻑率+21.2%
約469億円2019年

約1,013億円
2025年※ OTSをがんペプチドワクチン分野の11社「key player」（重要開発企業）の内⼀つとして紹介※1ドル＝109円

出典︓Peptide Cancer Vaccine market reportMarket Study Report, LLC. (2021.5.5)

7

OTSグループの特徴
がんプレシジョン医療を推進する事業展開

患者さんごとに最適な治療を提供できるように2017年7⽉、株式会社Cancer Precision Medicine（CPM）の設⽴
遺伝⼦検査受託サービスの価値向上、新規免疫療法の研究開発の推進
8

2021.3期 決算状況
連結損益計算書（百万円）

2020.3期

事業収益（売上⾼）

2021.3期3Q

2021.3期

316

160

332

経常損失

2,197

1,261

1,639

親会社株主に帰属する当期（四半期）純損失

2,238

1,182

1,561

(1,742)(972)(1,375)（研究開発費）
セグメント（百万円）

医薬品の研究及び開発
2020.3期

がんプレシジョン医療関連事業

2021.3期 2021.33Q
期

2020.3期 2021.3期
3Q

2021.3
期

売上⾼

114

9110

202

150

221

損失

1,451861

1,130393

233

293
9

直近５期の連結業績推移
（百万円）
3,500

2,938

2,931

2,826

2,500

1,742
1,375

1,500

500

△ 500

286

211

280

316

332

第16期

第17期

第18期

第19期

第20期

△ 1,500△ 3,002△ 2,851△ 2,934△ 1,561△ 2,500△ 2,238△ 3,500

売上⾼

研究開発費

当期利益
10

貸借対照表・財務状況<前期⽐増減トピックス>

・資産の9割は研究開発の原資である現預⾦残⾼・相対するのは剰余⾦等の純資産減資による減少
当期損失による減少

連結貸借対照表（2021年3⽉期）
資産当期損失+減資振替

負債・純資産負債, 291
資本⾦, 50（前期⽐▲1,370）

⾃⼰資本⽐率95.0%

合計 3,368百万円

90.0%
85.0%
80.0%

現預⾦, 2,899

2016年度 2017年度 2018年度 2019年度 2020年度（前期⽐▲1,815）

その他純資産, 3,027（前期⽐▲281）

前期⽐経常利益増益額

・資本剰余⾦

1,000
800
600
400
200
0▲ 20024,054・利益剰余⾦ ▲21,114

その他流動資産, 295
固定資産, 174

※2021/4/12⼤和証券への第三者割当による42.9億円（概算/⾏使価格修正前）の資⾦調達を発表済
https://www.oncotherapy.co.jp/wp-content/uploads/2021/04/210412_01.pdf

2016年度 2017年度 2018年度 2019年度 2020年度

11開発パイプライン（2021.5現在）
開発ステージ

治験薬

種類/
作⽤機序

対象疾患S-588410

がんワクチン

⾷道がん

S-588410

がんワクチン膀胱がんS-488210

がんワクチン

頭頸部がん

S-588210

かんワクチン

固形がん

OTSGC-A24

がんワクチン

胃がん

OTSA101

FZD10抗体(90Y標識)滑膜⾁腫

⽇本

KHK6640

A抗体

アルツハイマー型認知症

欧州/⽇本

OTS167

⽩⾎病

⽶国

OTS167低分⼦
MELK阻害剤
低分⼦
MELK阻害剤

乳がん

⽶国/⽇本

OTS964等低分⼦
TOPK阻害剤

―

―

⾮臨床

Ph1

Ph2

Ph3

P3登録完了P2終了
P1終了

開発国/地域

導出先 etc.

⽇本

塩野義製薬株式会社

⽇本/欧州

塩野義製薬株式会社欧州

塩野義製薬株式会社

英国

塩野義製薬株式会社

シンガポール/韓国 医師主導治験

協和キリン株式会社

注︓創薬研究領域では、複数のがん特異的蛋⽩質を標的とする低分⼦化合物の新規化合物合成と構造活性相関研究を進⾏中12

2021年3⽉期下半期トピック
10⽉➢COVID-19に対するペプチドワクチン研究開発着⼿➢⼦会社CPMでCOVID-19病原体PCR検査受託開始

12⽉➢⼦宮頸がんおよび卵巣がんに対するペプチドワクチン
第Ⅱ相臨床試験(医師主導治験)に関する論⽂公表➢MELK阻害剤「OTS167」乳がんに対する第Ⅰ相試験治験実施施設追加

2⽉➢膀胱がん患者を対象とした S-588410 第Ⅱ相臨床試験結果学会発表

3⽉➢胆道がんに対するペプチドワクチン OCV-C01
第Ⅱ相医師主導治験に関する論⽂公表➢OTS167 および FLT3 阻害剤の急性⾻髄性⽩⾎病に及ぼす相乗効果に関する⾮臨床論⽂公表➢⼦会社CPMで新型コロナウイルス変異株の検査導⼊

4⽉➢がん特異的ペプチドワクチンS-588410 第Ⅲ相臨床試験進捗に伴うマイルストーン受領

13

MELK阻害剤OTS167

 MELK（Maternal Embryonic Leucine Zipper Kinase）は、多くのがんで⾼頻度に⾼発現している 精巣以外の正常組織では低発現している
 がん細胞及びがん幹細胞の増殖・⽣存に重要である
 MELK阻害剤OTS167は、ヒトがん細胞移植モデル（マウス）でMELK特異的かつ強い抗腫瘍効果を認めている
MELKに対して⾼い阻害活性
OTS167 IC50= 1.1 nM*IC50︔半数阻害濃度。低い値を⽰す程阻害剤としての効果が⾼いとされる。

MELK特異的な抗腫瘍効果
No treatment

500400300200100

PC14肺がん細胞移植マウス
OTSSP167 10 mg/kg p.o. Q.D.
腫瘍の⼤きさ (mm3)

腫瘍の⼤きさ (mm3)A549肺がん細胞移植マウス

024681012

治療開始⽇からの⽇数141000

コントロール（対照群）
OTS167 10 mg/kg 経⼝1回/1⽇

800

A549 PC14600

MELK
β-actin

400

200
02468101214

治療開始⽇からの⽇数

出典︓Chung et al., Oncotarget. 2016、OTS社内資料

14OTS167乳がんに対する第Ⅰ相臨床試験進捗
 2017年5⽉乳がん患者を対象とした第Ⅰ相試験の患者登録開始（Clinical Trials登録ID︓NCT02926690）
 経⼝投与での安全性・忍容性確認が主⽬的
ステージ

第Ⅰ相

対象疾患

治療不応・再発乳がん（トリプルネガティブ乳がん（※）含む）

投与経路

経⼝（カプセル）

治験実施施設アメリカ
MDアンダーソンがんセンター
ノーウォーク・ホスピタル
メモリアルスローンケタリングがんセンター
⽇本国内の治験実施施設追加

 カプセル剤（経⼝）として、より早く治験結果が得られるように進めていく（※）トリプルネガティブ乳がん︓エストロゲン受容体・プロゲステロン受容体・HER2 の 3 つが発現していない乳がんのこと。乳がんの約 15〜20％がこのトリプルネガティブに相当する。
全世界の新規乳がん患者︓約226万⼈（2020年）、⼥性のがんでは1位（最多割合）として、全がん死亡の1/6に該当
治療法︓外科療法、放射線療法、薬物療法（化学療法、ホルモン療法など）

出典︓GLOBOCAN 2020, Sung et al., CA Cancer J Clin. ⽇本乳癌学会 乳癌診療ガイドライン 15OTS167⾎液がんに対する第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験
 2016年8⽉⾎液がん患者を対象とした第Ⅰ/Ⅱ相試験開始（Clinical Trials登録ID︓NCT02795520）
 静脈内反復投与での安全性、最⼤耐量確認が主⽬的
ステージ

第Ⅰ/Ⅱ相

対象疾患

治療不応・再発⽩⾎病（急性⾻髄性⽩⾎病、急性リンパ性⽩⾎病、慢性⾻髄性⽩⾎病、⾻髄異形成症候群、⾻髄増殖性腫瘍）投与経路

静脈内治験実施施設

シカゴ⼤学、コーネル⼤学（アメリカ）

全世界の新規⽩⾎病患者︓約48万⼈（2020年）、国内では年間約1万5千⼈が新たに診断される予想（2020-2024年）
治療法︓薬物療法（化学療法、分⼦標的治療など）、造⾎幹細胞移植

出典︓GLOBOCAN 2020, Sung et al., CA Cancer J Clin.
国⽴がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計」

16

抗FZD10抗体 OTSA101

FZD10

がん細胞

ヒト滑膜⾁腫細胞(SYO-1)を移植したマウス
2520

腫瘍体積⽐率Anti-FZD10 mAb（抗FZD10抗体）

LoVo (FZD10 -) SYO-1 (FZD10 ++) FZD10（Frizzled Homolog 10） は滑膜⾁腫に特異的かつ⾼頻度に⾼発現して、細胞膜に発現している
 胎盤以外の正常臓器では発現していない
 FZD10をターゲットとした抗体（抗FZD10抗体）は、⽣体内でFZD10 陽性滑膜⾁腫へ特異的に集積する
 放射性核種である90Yを結合させたOTSA101（OTSA101-90Y）は、滑膜⾁腫細胞移植マウスに対して強い抗腫瘍効果を⽰す

⾮標識抗FZD10抗体(5匹)

1590Y標識ヒトIgG抗体(5匹)

90Y標識抗FZD10抗体

10(OTSA101-90Y)
(30匹)

500

出典︓Furukawa et al., Cancer Sci. 2008、OTS社内資料

コントロール(5匹)102030405060

治療開始⽇からの⽇数
単回投与17OTSA101滑膜⾁腫に対する第 I 相臨床試験
 2020年1⽉滑膜⾁腫患者を対象とした国内第Ⅰ相試験開始（Clinical Trials登録ID︓NCT04176016 ） 放射線同位元素を結合したOTSA101投与における安全性及び体内薬物動態の確認が主⽬的
ステージ

第Ⅰ相

対象疾患

難治性または再発性滑膜⾁腫

投与経路

静脈内⽇本

治験実施国

フランスにおいて医師主導による第I相臨床試験を実施し、OTSA101 投与による安全性と体内集積について良好な結果を確認しております。なお、OTSA101は⽶国⾷品医薬品局（FDA）より、軟部⾁腫に対するオーファンドラッグ（希少疾病⽤医薬品）に指定されております。

●滑膜⾁腫における承認申請（⽇⽶欧）を⽬指す●他のがん種の追加適応を検討する
滑膜⾁腫は⽪下組織や筋⾁などの軟部組織から発⽣する、発症頻度は少ない「希少がん」の⼀つ
新規滑膜⾁腫患者︓⼈⼝100万⼈あたり1〜3例の発⽣で、年間アメリカでは800⼈、国内では100⼈程度の発⽣が予想
治療法︓外科療法、放射線療法、薬物療法（化学療法）

出典︓（⽶）セントジュード⼩児研究病院／国⽴がん研究センター 希少がんセンター

18

新型コロナウイルスのワクチン開発の動向
ファイザー(※)
モデルナ(※)
アンジェス
DNA/mRNA
不活化ウイルス

出典︓News Feature, Nature 580, 576-577 (2020)（※）国内で特例承認

アストラゼネカ(※)
ウイルスベクタータンパク質由来

ウイルスのタンパク質から切り出される短いペプチド(エピトープ)が抗原提⽰され液性免疫や細胞性免疫反応を誘導
19

新たな変異株による懸念
感染性の増加が懸念される、英国や南アフリカで報告されていたものと共通の変異を⼀部に有する新たな変異株が、ブラジルからの帰国者から検出された。

コロナウイルス
スパイクタンパク
検出されたウィルス
遺伝⼦の変異出典︓国⽴感染症研究所の公開情報（2021年1⽉10⽇）
https://www.niid.go.jp/niid/ja/diseases/ka/corona-virus/2019-ncov/10107-covid19-33.html

インド型変異株（B.1.617 系統）が国内例としては初めて検出された。
出典︓国⽴感染症研究所の公開情報（2021年4⽉26⽇）
https://www.niid.go.jp/niid/ja/diseases/ka/corona-virus/2019-ncov/2551-lab-2/10326-covid19-43.html

スパイクタンパクの主な変異部位
E484Kの変異︓新型コロナウイルスに対して中和抗体による免疫効果が減弱する懸念。
N501Yの変異︓感染細胞受容体への結合親和性が増加して、ウイルスの感染⼒を⾼める懸念。
E484Q, L452Rの変異︓感染・伝播性の増加や、中和抗体による免疫から回避につながる懸念。

20

COVID-19に対するペプチドワクチン研究開発
SARS-CoV-2のゲノム変異、相同性解析

MHCへの結合親和性

遺伝⼦
変異頻度

HLAタイプ頻度

ORF1ab他ウイルスとの相同性（％）

ペプチドSMN

抗原提⽰分⼦(MHC)

エピトープペプチド候補※
ペプチドワクチンがCTLを誘導し、CTLの⼀部がウイルス感染細胞を傷害する機能を維持したままメモリーT細胞として⻑期間体内に存在することで、新型コロナウイルス（SARS-CoV-2）に感染した場合、迅速で効果的な感染制御や重症化の抑制が期待される。

ワクチン投与

細胞傷害性T細胞（CTL）

メモリーT細胞抗原提⽰細胞※特許出願完了（出願国︓⽇本）「SARS-CoV-2 蛋⽩由来ペプチドおよびそれを含むワクチン」

21

COVID-19に対するペプチドワクチンの特許出願
特許出願番号︓特願2020-164630
発明の名称︓SARS-CoV-2蛋⽩由来ペプチドおよびそれを含むワクチン
概要︓新型コロナウイルス感染制御及び重症化の抑制効果が期待されるSARSCoV-2蛋⽩由来ペプチドワクチン
出願⽇︓2020/9/30
特許出願番号︓特願2021-000382
発明の名称︓SARS-CoV-2蛋⽩由来ペプチドおよびそれを含むワクチン
概要︓新型コロナウイルス感染制御及び重症化の抑制効果が期待されるSARSCoV-2蛋⽩由来ペプチドワクチン（上記出願とは異なるHLA拘束性ペプチド）
出願⽇︓2021/1/5

今後の開発⽅針
・他のワクチンとの差別化を含む⾮臨床研究の推進
・他社とのパートナリング22

企業・団体向けCOVID-19病原体PCR検査
経済活動の再開やイベント開催等にあたり、関係者が感染していないことを確認するための検査を定期的に実施するニーズが発⽣

企業や団体、教育現場等での不安解消・活動環境の改善や、リスク管理の⼀環のために、唾液を⽤いたPCR検査受託を開始＜検査⽅法＞
検体（唾液）

検体の前処理RT-PCR※

データ解析
検査報告書作成

ウイルス核酸（RNA）の抽出※RT-PCR法︓逆転写酵素（reverse transcriptase）を⽤いて微量なRNAからcDNAに合成した後、cDNAを検出可能な濃度まで増幅して解析する⽅法

⽇本国内で感染の急拡⼤が懸念される英国、南アフリカ、ブラジル由来などの変異株を特定するためのPCR 検査も導⼊済
23当社グループ⽬標への包括的アプローチ
Ｏ
Ｔ
Ｓ

治療効果が⾼く、より副作⽤の少ない分⼦標的薬を提供
健常

発病/治療

治癒

再発/治療

健康診断

⼿術
化学療法
分⼦標的治療
がん免疫治療経過観察
メンテナンス
（再発予防）

⼿術
化学療法
分⼦標的治療
がん免疫治療遺伝⼦変異情報

遺伝⼦変異
情報

遺伝⼦変異
情報

遺伝⼦変異
情報

Ｄ

ＤＣ
Ｐ
Ｍ

新たな遺伝⼦解析情報の提供
リキッド
バイオプシー

ネオアンチゲン療法

リキッド
バイオプシー

ネオアンチゲン療法

個⼈の健康ステージに合わせたソリューションの提供
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本資料は、投資者に対する情報提供を目的として記載したものであり、投資勧誘を目的としたものではありません。本資料発表
日現在の将来に関する前提、見通し、計画に基づく予測が含まれております。これらは現時点で入手可能な情報から得られた当社の判断に基づくものであり、今後の経済情勢、市場の変動等に関わるリスクや不確定要因により、実際の業績は予測と大きく異なる可能性があります。
当社の事業計画に対する評価及び投資に関する決定は投資者ご自身の判断において行われるようお願いいたします。

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