経営計画2021
対象期間 2021年度～2025年度

進化した戦略、意欲的な目標、変革を引き起こす実行力
VISION実現への揺るぎない決意

2021年5月26日
アステラス製薬株式会社代表取締役社長CEO
安川健司

注意事項

2

この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の見通しです。これらの記述は経営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想定によるものであり、既知および未知のリスクと不確実な要素を含んでいます。
様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性があります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品
および既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性、（v）競争力のある新薬を継続的に生み出すことができない可能性、（vi）第三者による知的財産の侵害等がありますが、これらに限定されるものではありません。また、この資料に含まれている医薬品（開発中のものを含む）に関する情報は、宣伝
広告、医学的アドバイスを目的としているものではありません。

VISION実現への揺るぎない決意3

2018年度 - 2020年度

2021年度 - 2025年度

経営計画2018

経営計画2021

VISION

変化する医療の最先端に立ち科学の進歩を患者さんの「価値」に変える

価値 *

*

疾患

の共通定義*

患者にとって真に重要な

アウトカム

価値
バイオロジー

モダリティ／
テクノロジー

アウトカムを提供するためにヘルスケアシステムが負担する

コスト

最先端の科学* “What Is Value in Health Care?” Porter, M.E. (2010). New England Journal of Medicineより抜粋

患者さんの「価値」

経営計画2021の概要

4

2018年度 - 2020年度

2021年度 - 2025年度

経営計画2018

経営計画2021

VISION

進化した戦略、意欲的な目標、変革を引き起こす実行力
VISION実現への揺るぎない決意

価値

戦略目標
1. 患者さんのより良いアウトカムの実現
2. 科学の進歩を確かな「価値」へ
3. Rx+ ビジネスの進展
4. サステナビリティ向上の取り組みを強化

の共通定義

*

患者にとって真に重要な

価値

アウトカム
アウトカムを提供するためにヘルスケアシステムが負担する

組織健全性目標
イノベーションの促進、人材の活躍、コラボレーションの浸透が相まって、意欲的な目標の実現を目指す企業文化を醸成し、アステラスの実行力を格段に上げていく

コスト

成果目標： 以下の3つを達成することにより、 2025年度に株式時価総額 7兆円以上
1. 売上収益：
XTANDIおよび重点戦略製品* の売上は2025年度に1.2兆円以上
2. パイプライン価値： Focus Areaプロジェクトからの売上は2030年度に5,000億円以上
3. コア営業利益率： 2025年度に30％以上* ゾスパタ、PADCEV、ゾルベツキシマブ、エベレンゾ、fezolinetant、AT132

株式時価
総額

7兆円

経営計画2021のアジェンダ

5

売上収益、パイプライン価値

コア営業利益XTANDIおよび重点戦略製品*：
2025年度に1.2兆円以上

15

販管費は絶対額で維持十分な研究開発投資
コア営業利益率：2025年度に30%以上
配当は安定的に向上

株式時価
総額

2

Primary Focusから
後期開発品を創出

7兆円

6

3

重要技術基盤の活用・発展

2025年度7

4

Focus Area プロジェクト：
2030年度に5,000億円以上

2

売上原価

重点
戦略製品

将来成長

8

5,000億円 4
以上

Focus
Area
プロジェクトコプロ費用

販管費
XTANDI

5

研究
開発費

コア営業
利益率

製品売上

財務構造

2020年度
3

7

製品売上

財務構造

2025年度9* ゾスパタ、PADCEV、ゾルベツキシマブ、エベレンゾ、fezolinetant、AT132

Rx+：2025年度までにBreakeven9

サステナビリティ

XTANDI

1.2兆円 1以上

8

6 30%以上

製品売上

財務構造

2030年度XTANDIおよび重点戦略製品：
2025年度に1.2兆円以上
経営計画2021

1
4
7

XTANDIおよび重点戦略製品の申請スケジュール

2
5
8

3
6
9

6

XTANDI、ゾスパタ、PADCEV の適応拡大、ならびにゾルベツキシマブ、fezolinetant、AT132の上市に向けた申請を予定
目標申請時期

製品
2021年度

2022年度XTANDI（エンザルタミド）

非転移性去勢感受性
前立腺がん

ゾスパタ
（ギルテリチニブ）

急性骨髄性白血病（造血幹細胞移植後の維持療法）

PADCEV（エンホルツマブ
ベドチン）

転移性尿路上皮がん（治療歴なし）［米国；迅速承認申請］

ゾルベツキシマブ

胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん

fezolinetant

閉経に伴う中等度から重度の血管運動神経症状

AT132（resamirigenebilparvovec）

X連鎖性ミオチュブラー
ミオパチー

2023年度

2024年度

2025年度以降

急性骨髄性白血病（未治療、
強力な化学療法適応）
EV-103試験
コホートデータに基づく

転移性尿路上皮がん（治療歴なし；一次治療）

ASPIRO試験の現プロトコルに大きな変更が生じないことが前提

注） ピボタル試験を実施中の適応症に限る（2021年5月時点）。
社内での評価・決定、必要に応じ当局との相談後に申請。最初の国・地域（米国・欧州・日本のいずれか）での申請予定

筋層浸潤性膀胱がんXTANDIおよび重点戦略製品：
2025年度に1.2兆円以上
経営計画2021

1
4
7

XTANDIおよび重点戦略製品のピーク時売上予想

2
5
8

3
6
9

7

XTANDIに加えて、2020年代に複数の重点戦略製品の成長を見込む
製品

ピーク時売上予想（グローバル、 億円）

6,000 - 7,000

早期ステージの前立腺がんにおける第一選択薬のポジションを強固にする

fezolinetant

3,000 - 5,000

HRTの代替治療薬が待ち望まれている中、ファーストインクラスの非ホルモン療法として新たな治療オプションを目指す

PADCEV （エンホルツマブ ベドチン） 1

3,000 - 4,000

mUC一次治療の適応取得により大きく売上が伸びることを期待する

ゾスパタ （ギルテリチニブ）

1,000 - 2,000

早期ステージの追加適応取得を見込み
速やかな市場浸透に取り組む

ゾルベツキシマブ

1,000 - 2,000

HER2-、CLDN 18.2+ の患者層における1Lの第一選択薬のポジションを目指す

エベレンゾ （ロキサデュスタット） 2

500 - 1,000経口投与可能なファーストインクラスの
HIF-PH阻害薬として差別化を図る

AT132 （resamirigene bilparvovec）

500 - 1,000

アンメットメディカルニーズが高いXLMTMにおいて最初に承認される治療薬を目指す

XTANDI （エンザルタミド）注） ピボタル試験を実施中の適応症に限る（2021年5月時点）
1. 米州については、パートナーのSeagen社が計上する売上を用いて算出
2. アステラスの権利範囲のみ： 日本、欧州、独立国家共同体（CIS）、中東、南アフリカ等
HRT：ホルモン補充療法、mUC：転移性尿路上皮がん、HER2-：HER2 陰性、CLDN 18.2+：Claudin 18.2 陽性、1L：一次治療、HIF-PH：低酸素誘導因子-プロリン水酸化酵素、
XLMTM：X連鎖性ミオチュブラーミオパチー

Primary Focusから
後期開発品を創出
経営計画2021

主要プラットフォームの臨床コンセプト検証
ならびにパイプラインの拡充

1
4
7

2
5
8

3
6
9

8

2025年度末までに、Primary Focusのパイプラインから新たな後期開発品ポートフォリオを構築する
Primary Focus

遺伝子治療

がん免疫

バイオロジー / モダリティ / テクノロジー 1

FY21

FY22-23

FY24-25

遺伝子置換（AAV）

FY25末までにPoC見極め時期を迎える予定のPJ数 2

7

遺伝子調節（AAV）

細胞

人工アジュバントベクター細胞（aAVC）

その他

腫瘍溶解性ウイルス（腫瘍内投与）15

腫瘍溶解性ウイルス（全身投与）

カテゴリー内で最も進んでいる
PJのステージ
研究 / 前臨床

細胞補充

早期臨床開発細胞補充（UDC）

3（Pre-PoC）

後期臨床開発遺伝子調節（AAV）（Post-PoC）

遺伝子調節とミトコンドリア生合成
ミトコンドリアストレス応答

5

ミトコンドリア・トランスファー細胞による免疫調節・制御
Primary Focus
候補

抗体
遺伝子

がん細胞医療（UDC） 3

ミトコンドリアバイオロジー

低分子

チェックポイント二重特異性免疫細胞誘導

再生と視力の維持・回復モダリティ

組織特異的免疫応答制御

1タンパク質分解誘導計

31

1. 全てを列挙していない、 2. 成功確率100%の前提で、標準の開発タイムラインに基づき算定（2021年5月時点）、
3. 最初のconvertibleCARプログラム（自家細胞を使用）のINDは2021年度後半の予定
PoC：コンセプト検証（後期開発への進展の是非を判断するための臨床試験データ）、AAV：アデノ随伴ウイルス、UDC：ユニバーサルドナー細胞

重要技術基盤の活用・発展
経営計画2021

147

細胞医療プラットフォームの有機的活用
11種類の細胞分化プロトコルを確立済

3
6
9

9

AIRM
@米国マサチューセッツ州
ウエストボロ（2020年4月より稼働）

AIRM新施設において、全ての細胞医療プロジェクトの治験用原薬および製剤の製造が可能
UDC

細胞医療プラットフォーム

血管芽細胞
由来間葉系
細胞

2
5
8

網膜
色素上皮
細胞

ASP7317（第Ⅰ相； ESC）

UDC

PF候補：
免疫ホメオスタシス

視細胞

iPSC

ESC
Non-UDC& UDC

Non-UDC& UDC

多能性幹細胞

免疫制御
細胞

神経節
細胞

UDC

PF：
再生と
視力の維持・回復

ﾐﾄｺﾝﾄﾞﾘｱ
ﾄﾗﾝｽﾌｧｰ

PF：
ミトコンドリア バイオロジー

UDC

UDC

cCAR-NK

TCR-T *

角膜内皮細胞
cCAR-T

PF： がん免疫

血管前駆
細胞

新規の
細胞種

次世代 PF / PF候補

2021年5月時点で細胞分化プロトコルを確立済
経営計画2021期間にIND予定* Adaptimmune社との提携
AIRM：Astellas Institute for Regenerative Medicine、 PF：Primary Focus、 ESC：胚性幹細胞、iPSC：人工多能性幹細胞、UDC：ユニバーサルドナー細胞、CAR：キメラ抗原受容体、
cCAR：convertibleCAR、TCR：T細胞受容体、NK：ナチュラルキラー、IND: 治験許可申請

重要技術基盤の活用・発展
経営計画2021

遺伝子治療および細胞医療プラットフォームにおけるAAV技術の有機的活用

1
4
7

経営計画2021期間に、AAV技術を活用した複数のプロジェクトでINDを予定（

2
5
8

3
6
9

10

）

自社AAV製造のケイパビリティにより、研究から商業化まで自社で供給可能

遺伝子治療プラットフォーム
遺伝子置換
AT132
（第Ⅱ相）
AT845
（第Ⅰ相）

臨床応用

AAV技術

遺伝子編集

多能性幹細胞Astellas Gene
Therapies

iPSC

ESC

@米国カリフォルニア州
サウスサンフランシスコ（稼働中）

Patients

細胞医療プラットフォーム

UDC
免疫制御
細胞

@米国ノースカロライナ州
サンフォード（2022年に稼働予定）

遺伝子調節

PF 候補:
免疫ホメオスタシス

AT753
AT702

遺伝子調節

AT751
AT466

PF: 遺伝子治療

Quethera社**
由来プログラム

ピッツバーグ大学との提携プログラム

網膜
色素上皮
細胞

PF: 再生と視力の維持・回復

視細胞

cCAR-NK

TCR-T *

PF: がん免疫ﾐﾄｺﾝﾄﾞﾘｱ
ﾄﾗﾝｽﾌｧｰ

PF: ミトコンドリア
バイオロジー* Adaptimmune社との提携、** 買収（自社プログラムに分類）
AAV：アデノ随伴ウイルス、IND: 治験許可申請、PF: Primary Focus、ESC：胚性幹細胞、iPSC：人工多能性幹細胞、UDC：ユニバーサルドナー細胞、CAR：キメラ抗原受容体、
cCAR：convertibleCAR、TCR：T細胞受容体、NK: ナチュラルキラー

XTANDIおよび重点戦略製品： Focus Area プロジェクト：
2025年度に1.2兆円以上2030年度に5,000億円以上
経営計画2021147

中長期的な売上収益の見通し

2
5
8

3
6
9

11

2025年度に向けて、XTANDIおよび重点戦略製品が貢献し、売上は年平均8％の力強い成長
重点戦略製品がXTANDIの売上減少をオフセットし、2030年度に向けてFocus Areaプロジェクトが更なる成長ドライバーになることを期待
売上予想（確率調整後）（億円）

20,000

FY20-FY25 年平均成長率：8%
Focus Area プロジェクト：
5,000億円以上

15,000XTANDIおよび重点戦略製品*：1.2兆円以上

Focus Area プロジェクト
その他のパイプライン

10,000重点戦略製品Rx+
XTANDI

5,000

その他の製品研究開発の不確実性に基づく分布（Monte-Carloシミュレーションに基づく
75および25パーセンタイル範囲）

0
FY20

FY21

FY22

FY23

FY24

FY25

経営計画2021 売上予想の前提条件：
経営計画期間中にミラべグロン（米国）およびレキスキャン（米国）の後発品参入は見込んでいない* ゾスパタ、PADCEV、ゾルベツキシマブ、エベレンゾ、fezolinetant、AT132

FY30

販管費は絶対額で維持
経営計画2021

147

販管費構成の変遷

2
5
8

3
6
9

新製品への十分な投資を行いつつ、全社横断的な実行計画により販管費*は絶対額で維持

販管費は絶対額で維持

成長品およびデジタルトランス
フォーメーションに投資効率性を追求するための取り組み• 新製品の発売準備や販売促進活動• ポートフォリオのスペシャリティ化• 新規モダリティのためのコマーシャル組織体制の確立• 営業体制の変革• 現状のビジネスに変革をもたらすためのITデジタル投資• コマーシャル組織のグローバル化• デジタル化による業務の簡素化と自動化• コーポレート部門・機能のグローバル化• 新たな働き方への適応• 調達コスト削減* 販管費：米国XTANDIコ・プロモーション費用を除く

12

十分な研究開発投資
コア営業利益率：30%以上
経営計画2021147

中長期的な財務構造の見通し

2
5
8

3
6
9

13

研究開発投資を確保しつつ、売上成長やコスト構造の変革により、2025年度にコア営業利益率30%以上を目指す（億円）

2025年度 利益目標

20,000

販管費： 対売上比率 21%
16,000
米国XTANDI
コ・プロ費用
負担無し

21%12,000

約3,900
8,000

4,000

新製品への十分な投資を行うが、販管費の絶対額は維持。売上成長により販管費率は大きく改善

31%
3,841
18%
2,245

研究開発費： 対売上比率 19%
将来の成長のため、Focus Areaプロジェクトへの潤沢な投資を確保

19%
約3,500

コア営業利益率： 対売上比率 30%30%

売上成長と共に、競争力のあるコア営業利益率を達成し、意欲的に2030年度の姿を目指す

20%
0

Act
2020年度
（実績）
FY20

CSP
2025年度
（経営計画）
FY25

Aspiration
2030年度（将来像）
FY30

Core Operating Profit
Amortization R&D■研究開発費
SG&A Co-pro ■販管費
fee (US XTANDI)
CoGs■コア営業利益■無形資産償却費■米国XTANDI
コ・プロモーション費用 ■売上原価

配当は安定的に向上
経営計画2021

1
4
7

キャピタルアロケーション

1

成長を実現するための事業投資を最優先2

利益・資金計画及び実績に基づき、経営計画期間を通じた配当水準の引き上げ

3

2
5
8

3
6
9

14

余剰資金が生じた際は、自己株式取得を機動的に実施

経営計画2021の期間中は堅調な利益成長予想に基づき、より高い水準の配当を目指す
コア営業利益と配当の推移

配当（円） 100

コア営業利益6,000 （億円）

Dividends
配当

5,000

80
Core OP
コア営業利益
*

4,000

60
3,000
40
2,000
20
14

16

22

24

25

25

25

26

27

30

32

34

36

38

40

42

50
1,000

0
FY25

FY24

FY23

FY22

FY21

FY20

FY19

FY18

FY17

FY16

FY15

FY14

FY13

FY12

FY11

FY10

FY09

FY08

FY07

FY06

FY05

0

イメージ図

* 2012年度（2013年3月期）以前は、日本基準の営業利益

Rx+：2025年度までにBreakeven
経営計画2021

1
4
7

Rx+プログラムの進展見込み

2
5
8

3
6
9

各カテゴリーにおいて複数プロジェクトの事業化を予定
カテゴリー

2021年度

2022 - 2023年度

2024 - 2025年度

2026 - 2030年度

2025年度までに5以上のプロジェクトを事業化予定

デジタルヘルス
その他サービス
マイホルターII

運動支援（Fit-eNce、運動支援アプリ）

2025年度までに複数プロジェクトを事業化予定

デジタルセラピューティクス
BlueStar

BlueStar

2030年度までに複数プロジェクトを事業化予定

医薬品/医療機器
コンビネーション

ASP5354
セラノスティクス
セラノスティクス

2030年度までに事業化予定

バイオエレクトロニクス
埋め込み型医療機器（iota）

臨床試験開始事業化

埋め込み型医療機器（iota）

15

Rx+：2025年度までにBreakeven
経営計画2021

1
4
7

Rx+ビジネスの成長可能性

2
5
8

3
6
9

16

成長に向けた投資を行いながら、2025年度までにBreakeven1達成、2030年度までに3桁億円半ばの収益到達、2030年代にアステラスの屋台骨の一つとなることを目指す
各プログラムの事業化加速・価値最大化を通じて目指す状態：

革新的な技術への投資を継続しながらBreakeven

3桁億円半ばの収益 2

アステラスの屋台骨の一つ

科学的根拠に基づく

包括的なヘルスケア
ソリューション

医薬品/医療機器
コンビネーション（ASP5354）

デジタルヘルス
その他サービス（マイホルターII）

DTx（BlueStar）

ASP5354

デジタルヘルス
その他サービスDTx

バイオエレクトロニクス（iota）

FY21

FY25

FY30

1. Breakeven：Rx+ビジネスから得られる収益がRx+関連活動全体の費用を賄っている状態、2. それぞれの円の大きさはおおよその収益規模予想に対応
DTx：デジタルセラピューティクス

サステナビリティ
経営計画2021147

社会の持続可能性への貢献

2
5
8

3
6
9

17

これまでの「CSR経営」から、今後は社会およびアステラスの持続可能性向上に力点を置いた活動を推進
経営計画2021では、「価値創造」の活動を強化する
環境

社会

ガバナンス

価値創造
革新的な治療へのアクセスの提供• 革新的な治療法の開発• 保健医療へのアクセス（Access to Health）改善の取り組みを強化

地球環境の改善に向けた主体的な取り組み• 気候変動対策

価値保全
各種規制や社会からの要請への対応

CSR：企業の社会的責任

活動＆
アドボカシー

企業価値の向上サステナビリティ
経営計画20211
47「価値創造」の強化
利益貢献あるいは事業活動と相乗効果が期待できる活動を強化する
アステラスの持つ強みや技術、専門性を活用する

活動強化
Access to Health
開発ステージから市販後に至るまで広範囲をカバーする戦略に基づき、患者さんのAccess to Healthを改善

環境（気候変動対策）
TCFDの提言に基づき• 2021年度にシナリオ分析結果を公表• 2023年度にシナリオ分析結果を更新予定

TCFD：気候関連財務情報開示タスクフォース（Task Force on Climate-related Financial Disclosures）

2
5
8

3
6
9

18

まとめ

19

売上収益、パイプライン価値

コア営業利益XTANDIおよび重点戦略製品*：
2025年度に1.2兆円以上

15

販管費は絶対額で維持十分な研究開発投資
コア営業利益率：2025年度に30%以上
配当は安定的に向上

株式時価
総額

2

Primary Focusから
後期開発品を創出

7兆円

6

3

重要技術基盤の活用・発展

2025年度7

4

Focus Area プロジェクト：
2030年度に5,000億円以上

2

売上原価

重点
戦略製品

将来成長

8

5,000億円 4
以上

Focus
Area
プロジェクトコプロ費用

販管費
XTANDI

5

研究
開発費

コア営業
利益率

製品売上

財務構造

2020年度
3

7

製品売上

財務構造

2025年度9* ゾスパタ、PADCEV、ゾルベツキシマブ、エベレンゾ、fezolinetant、AT132

Rx+：2025年度までにBreakeven9

サステナビリティ

XTANDI

1.2兆円 1以上

8

6 30%以上

製品売上

財務構造

2030年度

参考資料

戦略目標

21

4つの目標を追求することで、「価値」の創造と提供を実現

i.

戦略目標1

戦略目標2

戦略目標3

戦略目標4

患者さんのより良い
アウトカムの実現

科学の進歩を確かな「価値」へ

Rx+ ビジネスの進展

サステナビリティ向上の取り組みを強化「価値」の実証とPrimary Focusの拡大の加速

これまでにない方法で科学の進歩を患者さんの「価値」に変えることを引き続き追求サステナビリティ向上への取り組みの重要性を認識し、社会に与えるポジティブな影響を通じて、社内外からの信頼を得る

アステラス製品に対する患者さんの持続的なアクセス

i.

ii. 患者さんがアステラスの製品から享受する
アウトカム

ii. バイオ医薬品における最先端のイノベーションの効果的な探索の最大化に取り組む

によって、
Focus Areaアプローチの実行を新たな次元へ

経営計画2021期間中に、Rx+ビジネスで複数のソリューションを事業化するとともに、パイプラインを充実させプロジェクトを加速させる

XTANDIおよび重点戦略製品：
2025年度に1.2兆円以上
経営計画2021

1
4
7

XTANDI（エンザルタミド）の展望

2
5
8

3
6
9

22

• 幅広い臨床データと豊富な使用経験に基づき、新規ホルモン療法や他の治療法との差別化点を明確に示しながら、対象患者における第一選択薬としてのポジションを強固にする- 利便性の高い用法（1日1回服用、食事の影響を受けない）- 患者報告QoL（FACT-Pによる）の維持- 複数の患者層において、延命や予後を悪化させる転移の進行の遅延を実証

売上予想 （イメージ）

ピーク
6,000-7,000
億円

M0 CSPC

患者層

ピボタル試験

対象患者数 *

M0 CSPC
生化学的再発を認めた
高リスク前立腺がん

EMBARK~10,000（米国）

M1 CSPC

ARCHES～100,000

M0 CRPCPROSPER～60,000

PREVAIL（化学療法歴なし）
M1 CRPC

FY21

FY25
M1 CRPC

M0 CRPC

M1 CSPC～100,000

AFFIRM（化学療法歴あり）

FY30
M0 CSPC* アステラスによる算定
QoL：生活の質、FACT-P：Functional Assessment of Cancer Therapy - Prostate、M0：非転移性、M1：転移性、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、CSPC：去勢感受性前立腺がん

XTANDIおよび重点戦略製品：
2025年度に1.2兆円以上
経営計画20211
4
7

ゾスパタ（ギルテリチニブ）の展望

2
5
8

3
6
9

23

• ゾスパタの価値が最大化できる対象患者の特定、差別化点の明確化および競合優位なデータを蓄積することで、FLT3遺伝子変異陽性急性骨髄性白血病（FLT3m+ AML）の第一選択薬としてのポジションを確立する• 造血幹細胞移植（HSCT）後維持療法の適応をはじめ、より早期ステージから治療が開始されると、再発または難治性（R/R）適応の売上は減少していくことが予想されるが、それまでの数年間は伸長を見込む• より早期ステージの適応に拡大することで、全体の売上は大きく拡大する
ピーク
1,000-2,000
億円

売上予想 （イメージ）

未治療
HIC適応
HSCT後の
維持療法

FY21

FY25
R/R

HSCT後の維持療法* アステラスによる算定
HIC：強力な化学療法

FY30
未治療、HIC適応

患者層

ピボタル試験

対象患者数 *

FLT3m+ AML
未治療
強力な化学療法適応

PASHA (HOVON)
PrE0905 (PrECOG)

FLT3m+ AML
HSCT後の維持療法

MORPHO

3,800

R/R
FLT3m+ AML

ADMIRAL

7,700

7,000

［第Ⅱ相］

XTANDIおよび重点戦略製品：
2025年度に1.2兆円以上
経営計画2021

1
4
7

PADCEV（エンホルツマブ ベドチン）の展望

2
5
8

3
6
9

24

• 転移性尿路上皮がん（mUC）および筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）の各適応症において、強固な臨床試験結果に基づき最初に上市し、第一選択薬のポジションを確立する• 尿路上皮がんの新たなグローバル標準治療薬として、臨床でのエビデンスと経験を蓄積・強化する• 今後の最大の成長ドライバーは、ペムブロリズマブを併用投与するmUCの一次治療であり、白金製剤無しの
mUC一次治療として、この併用投与が治療アルゴリズムを変える可能性がある
ピーク
3,000-4,000
億円

売上予想 （イメージ）

患者層

対象患者数 *

MIBC
シスプラチン不適応

EV-303 / KEYNOTE-905（ペムブロリズマブとの併用）

10,000

MIBC
シスプラチン適応

EV-304 / KEYNOTE-B15（ペムブロリズマブとの併用）

37,000mUC
治療歴なし（一次治療）

MIBC

ピボタル試験
（PADCEV用法）

mUC
PD-1/L1 阻害剤による治療歴あり、かつ
シスプラチン不適応

EV-302
EV-103コホート ［第Ⅰb/Ⅱ相；
米国での迅速承認申請の可能性］

76,000（ペムブロリズマブとの併用）
EV-201 コホート2 ［第Ⅱ相］
（単剤）

1,600
（米国）

1L mUC

FY21

FY25
2L+ mUC

1L mUC

MIBC* アステラスによる算定
OS：全生存期間、1L：一次治療、2L+：二次治療以降

FY30

mUC
白金製剤およびPD-1/L1 阻害剤による治療歴あり

EV-301EV-201 コホート 1［第Ⅱ相；米国での迅速承認］（単剤）

38,000XTANDIおよび重点戦略製品：
2025年度に1.2兆円以上
経営計画20211
4
7

ゾルベツキシマブの展望

2
5
8

3
6
9

25

• HER2陰性およびClaudin 18.2陽性の胃腺がんおよび胃食道接合部腺がんにおいて、第一選択薬としてのポジションを確立する- 転移性胃がんは、ステージ4における5年生存率が4％以下で、治療オプションも限られている、
アンメットニーズが非常に高い疾患である- 胃がん患者の33-37%で、Claudin 18.2の高発現が認められる- 治療に際し、医師が、高品質で再現性のあるClaudin 18.2検査にタイムリーにアクセスできるようにする• 膵臓腺がん対象の臨床試験も進行中
ピーク
1,000-2,000
億円

売上予想 （イメージ）（膵臓腺がん含まず）

患者層

HER2陰性および
CLDN 18.2陽性
胃腺がんおよび
胃食道接合部腺がん（一次治療）

胃腺がんおよび
胃食道接合部腺がん
FY21

FY25

FY30

* アステラスによる算定
mFOLFOX6：5-FU、 ロイコボリン＋オキサリプラチン、CAPOX：カペシタビン＋オキサリプラチン

ピボタル試験
（ゾルベツキシマブ用法）

対象患者数 *SPOTLIGHT（mFOLFOX6との併用）～82,000
GLOW（CAPOXとの併用）

XTANDIおよび重点戦略製品：
2025年度に1.2兆円以上
経営計画2021

1
4
7

エベレンゾ（ロキサデュスタット）の展望

2
5
8

3
6
9

26

• 慢性腎臓病（CKD）に伴う貧血の治療において、 ESAとの差別化を図りながら、経口投与可能なHIF-PH阻害薬のファーストインクラスとして、新たな治療オプションのポジションを確立する• 欧州およびインターナショナルマーケットに属する一部の国々では、2021年度半ば以降に、透析期のみならず、重要な患者層である保存期の適応も同時に上市することを見込んでいる。今後1-2年間はHIF-PH阻害薬の競合がなく、CVアウトカム（心血管安全性評価）を含む一連のグローバルデータ、ならびに上市が先行した
日本での経験も活用できるなどの利点がある
患者層

ピーク
500-1,000
億円

売上予想 （イメージ）

CKD（透析期）に伴う貧血

CKD（保存期）に伴う貧血

欧州 HIMALAYASPYRENEES
SIERRAS
ROCKIES

FY25

対象患者数 *

診断
欧州（EU5）: 210k
日本: 295k

日本 1517-CL-0302
1517-CL-0307
1517-CL-0308
1517-CL-0312

治療
欧州（EU5）: 196k
日本: 282k

欧州 ANDESALPSDOLOMITESOLYMPUS診断
欧州（EU5）: 1.8M
日本: 408k

日本 1517-CL-0310
1517-CL-0314

CKDに伴う貧血
FY21

ピボタル試験

治療
欧州（EU5）: 1.3M
日本: 216k

FY30* アステラスによる算定
HIF-PH：低酸素誘導因子-プロリン水酸化酵素、 ESA：赤血球造血刺激因子製剤、インターナショナルマーケット：ロシア、中南米、中東、アフリカ、東南アジア、南アジア、韓国等

XTANDIおよび重点戦略製品：
2025年度に1.2兆円以上
経営計画2021

fezolinetant
MR-VMS： 米国における歴史とアンメットメディカルニーズ

1
4
7

2
5
8

3
6
9

27

• 米国では、約1,200万人の女性が中等度から重度の血管運動神経症状（VMS）によるネガティブな影響を受けている• ホルモン補充療法（HRT）を受けている女性の数の減少は、安全で有効な非ホルモン補充療法のニーズを反映している
状況

米国で Premarinファミリー治療を受ける患者の年間総数 *詳細Premarinファミリー TRx患者数（単位：1000）2001年に、Women’s
Health Initiative（WHI）がMR-VMS市場を根本から変えた• 何十年にもわたり、更年期症状の治療として
HRT が広く使用されてきた

14,000• 2000年時点のMR-VMS市場：
年間約1200万人の女性が治療を受けた

12,000• WHIによる臨床研究により、HRTはVMS治療として効果はあるものの、乳がん、冠動脈疾患、脳卒中および静脈血栓塞栓症のリスクの増加と関連していることが示された• 多くの女性は、HRT不適応となったり、あるいは、HRTに関連したリスクを懸念している

10,0008,000
6,000

約1,200万 TRx
HRT

市場ポテンシャル2001年までは、HRTがVMSの標準治療だった

4,000• 新たな非ホルモン補充療法が導入された後も引き続きアンメットメディカルニーズは存在する• HRTを避け、ライフスタイルの改善や代替療法による症状軽減を期待するものの、多くの場合、それらの効果は限定的との報告あり* IQVIA NPA - Premarinファミリー（Premarin, Prempro, Premphase）
MR-VMS：閉経に伴う血管運動神経症状、TRx：合計処方

2,000
約40万
0
2000
2001
2002
2003
2004
2005
2006
2007
2008
2009
2010
2011
2012
2013
2014
2015
2016
2017
2018
2019
2020

現時点で、HRTの代替となる効果的なVMS治療はなく、女性はVMSに苦しめられているXTANDIおよび重点戦略製品：
2025年度に1.2兆円以上
経営計画2021

1
47fezolinetantの展望

2
5
8

3
6
9

28

• 視床下部で作用しVMSの頻度および重症度を減少させるニューロキニン3（NK3）受容体拮抗薬であり、ファーストインクラスの非ホルモン補充療法として、閉経に伴う中等度から重度のVMSを有する女性にとって新たな治療選択肢となる可能性がある• 最近得られた米国・欧州ピボタル試験の良好な結果により、その可能性に対する自信が一層高まっている
ピーク
3,000-5,000
億円

2本の米国・欧州第Ⅲ相ピボタル試験（SKYLIGHT 1および2）の12週二重盲検期間のトップライン結果

売上予想 （イメージ）• 2用量（30 mg、45mg）とも両時点（4週、12週）において、2つの主要評価項目を達成• 問題となる新たな安全性所見なし

患者層

閉経に伴う
中等度から
重度のVMSを
有する患者

閉経に伴う
中等度から重度のVMS
FY21* アステラスによる算定
VMS：血管運動神経症状

FY25

FY30

ピボタル試験

対象患者数 *

米国・欧州 SKYLIGHT 1
SKYLIGHT 2
SKYLIGHT 4 （長期）

米国・欧州:
22M

アジア

日本・中国：
8M

MOONLIGHT 1
MOONLIGHT 3 （長期）XTANDIおよび重点戦略製品：
2025年度に1.2兆円以上
経営計画2021

1
4
7AT132（resamirigene bilparvovec）の展望

2
5
8

3
6
9

• X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）は、MTM1遺伝子の機能欠損変異が原因で起こる
X染色体連鎖性の希少神経筋疾患であり、アンメットメディカルニーズが非常に高い-

新生児男子4-5万人におよそ1人の割合で発生し、生後18ヵ月時点の推定生存率は約50%
約60%の患者で、気管切開による侵襲的人工呼吸管理が最長24時間必要
80%を超える患者で、人工呼吸器による補助が必要
運動機能の発達が大幅に遅滞治療法は存在せず、支持療法のみ• AT132は、1回の投与で疾患の根本的な原因に作用し、人工呼吸器からの離脱、運動機能改善、そして患者とその家族のQoLを改善することに寄与する、初めてかつ唯一の遺伝子治療薬となることが期待される
ピーク
500-1,000
億円

売上予想 （イメージ）

XLMTM
FY21

FY25

MTM：ミオチュブラリン、QoL：生活の質

FY30

患者層

ピボタル試験

XLMTM
5歳未満

ASPIRO

XLMTM
5歳以上18歳未満（実施予定）

29