Focus Areaアプローチの進捗
2020年12月10日 R&Dミーティング

注意事項

2

この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の見通しです。
これらの記述は経営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想定によるものであり、既知および未知のリスクと不確実な要素を含んでいます。様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性があります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品および既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性、（v）競争力のある新薬を継続的に生み出すことができない可能性、（vi）第三者による知的財産の侵害等がありますが、これらに限定されるものではありません。また、この資料に含まれている医薬品（開発中のものを含む）に関する情報は、
宣伝広告、医学的アドバイスを目的としているものではありません。

本日の内容1

はじめに
安川 健司 （代表取締役社長CEO）Primary Focus（PF）およびPF候補2

3

3

 PF - 遺伝子治療
 PF - 再生と視力の維持・回復
 PF - がん免疫
 PF候補 - がん原遺伝子変異
 PF - ミトコンドリアバイオロジー
 PF候補 - 免疫ホメオスタシス（Primary Focus Lead）
Ulf Tollemar
鈴木 丈太郎Peter SandorPeter Sandor
長瀬 逸郎
古川 重忠

Focus Areaアプローチを支える革新的な創薬技術基盤
安川 健司

Primary Focus
および Primary Focus候補

Primary Focus:
遺伝子治療
遺伝性疾患を治癒する遺伝子治療薬により患者さんの人生を変える

Ulf Tollemar
Primary Focus Lead - 遺伝子治療

重篤で致命的な遺伝性疾患に対する治療効果を大幅に改善する＜ミッション＞ 遺伝性疾患に対して革新的な遺伝子治療法を特定・開発し患者さんに届ける １回の投与により、欠損遺伝子を置換
あるいは異常遺伝子を調節し、重篤で致命的な疾患に対する治療効果を大幅に改善する

約7,000種類にも及ぶ遺伝子疾患は、
遺伝コードの突然変異または欠損により起こり、多くの場合は出生時から発症し幼児が罹患している 1

 遺伝子治療領域のリーダーとなるべく、世界的に著名なパートナーらと共に、競合優位なケイパビリティを有する
Center of Excellenceを構築していく 治療の選択肢が全くまたはほとんどない疾患において、患者さんの人生を変えるような薬剤の開発を目指す

1: U.S. Department of Health & Human Services. Rare Diseases FAQ, Version 11/30/2017.

6

Audentes Therapeutics
2020年1月にアステラスのグループ会社に加わった
Audentes Therapeutic社は、遺伝性疾患に苦しむ患者さんの病態を劇的に改善し得る遺伝子治療薬の開発を進めている
Audentes社の有する革新的な科学的アプローチ
および業界をリードする製造能力と経験に基づき、同社はアステラスの遺伝子治療に関するCenter of Excellence の役割を担う
Audentes社では、遺伝子補充、エクソンスキッピング
または RNAノックダウンなどの遺伝子制御を実現するために、アデノ随伴ウイルス（AAV）を基盤とした複数の遺伝子治療技術の研究開発を進めており、アステラスの傘下で研究開発対象領域および対象地域を広げることも計画している

RNA：リボ核酸

7

戦略的アプローチ- 多様な専門性のあるフランチャイズを新たに構築するアステラスは遺伝子治療分野のグローバルリーダーとなる- Audentesを「遺伝子治療のCenter of Excellence（CoE）」とする -

AAV製造

総合的な
研究開発パイプライン

堅牢な研究ケイパビリティ

AAV製造について
業界のグローバルリーダーであり続ける

革新的な治療のパイプライン- 希少疾患から着手し、さらにより一般的な疾患にも拡大する -次世代の遺伝子調節技術にフォーカスする

持続的成長のための強固な CoE 基盤

AAV：アデノ随伴ウイルス

8

CoEにおけるAAV製造のケイパビリティ
米国カリフォルニア州 サウスサンフランシスコ

9

ノースカロライナ州 サンフォード• 自社AAV製造のケイパビリティにより、研究から商業化まで自社で供給可能• 将来のAAV製造ならびにサプライチェーンのニーズに対応可能なケイパビリティ

•
•
•
•

AAV原薬の製造
1,000 L（2x500 L）スケールの浮遊バイオリアクターを装備
AT132の商業生産用に加えて、GMPグレードの臨床用AAV原薬を製造可能
4年を超える製造実績あり（1,000 L の製造を60回以上）臨床試験や前臨床試験用の原薬製造、新規・革新的技術開発にも対応するため、新たなパイロットプラントを追加予定（2021年）

AAV製剤の製造• 全てのAAV製剤を自社で供給可能（外注不要）• 最新自動充填ラインを導入予定（2021年）• 将来的には全ての遺伝子治療プログラムをサポート
プラスミドの製造• 研究からGMPグレードまでのプラスミドを自社で製造供給• 重要な原料であるプラスミドの自社供給を通じ、AAVサプライ
チェーン全体の管理を高質化
CoE：Center of Excellence、AAV：アデノ随伴ウイルス、L：リットル、GMP：Good Manufacturing Practice• 現在プラント建設中。
2022年半ばにGMP稼働開始予定• 一次フェーズでは4,000 L のバイオリアクターを装備予定• さらに2段階のフェーズにより全体で20,000 L に拡張予定• 将来的にはこのプラントで、全ての遺伝子治療プログラムの臨床試験から商業用までの原薬を供給予定• 将来的な追加需要に応じて、建物および敷地を拡張可能

CoEにおける遺伝子治療研究のケイパビリティ

10

革新的な技術の活用により、希少神経筋疾患治療を劇的に変える可能性がある
発現する作用物質
遺伝子

送達

遺伝子置換
新たな機能遺伝子コピーを導入し欠損遺伝子を補充する

タンパク

snRNA
AAVを用いた遺伝子治療• 安全で効率的な
遺伝子発現
miRNA

作用機序

• 意図に沿った生体分布により、特異的かつ長期的な発現遺伝子調節（エクソンスキッピング）
標的細胞内で産生されるsnRNAによってエクソンスキッピングを起こし、本来の機能を有するタンパクを翻訳できるよう修復する
遺伝子調節（RNAノックダウン）
標的細胞内で産生されるmiRNAによって、異常なRNAやタンパクを
除去する

標的疾患

X連鎖性ミオチュブラーミオパチー
ポンペ病

デュシェンヌ型筋ジストロフィー
筋強直性ジストロフィー

筋強直性ジストロフィー

革新的な技術の獲得により、希少疾患のみならず一般的な疾患の治療も大きく変える可能性を持つ
CoE：Center of Excellence、AAV：アデノ随伴ウイルス、RNA：リボ核酸、snRNA：核内低分子RNA、miRNA：マイクロRNA

筋疾患のパイプライン
化合物名11
オリジネーター／パートナー

作用機序

適応症

現在のステージ

AT132

MTM1遺伝子置換

X連鎖性
ミオチュブラーミオパチー

第Ⅱ相 - ピボタル
（重篤な有害事象が認められたため臨床試験を差し止め）

*

AT845

GAA遺伝子置換

ポンペ病

第Ⅰ相（症例組み入れ中）

*

AT753

ジストロフィンのエクソン53 スキッピング

デュシェンヌ型
筋ジストロフィー前臨床（2021年度に臨床入り予定）

*

AT702

ジストロフィンのエクソン2, 1-5 スキッピング

デュシェンヌ型
筋ジストロフィー

研究

*

AT751

ジストロフィンのエクソン51 スキッピング

デュシェンヌ型
筋ジストロフィー

研究

*

AT466

DMPKのエクソンスキッピング／RNAノックダウン

筋強直性ミオパチー

研究*GT0001X

ADAR2 遺伝子発現

孤発性筋萎縮性
側索硬化症

前臨床

**

MDL-201

（非開示）

筋疾患

前臨床

MDL-202

（非開示）

筋疾患

前臨床

* 買収（自社プログラムに分類）、** オプション契約締結
MTM：ミオチュブラリン、GAA：酸性アルファグルコシダーゼ、DMPK：ミオトニンプロテインキナーゼ、RNA：リボ核酸、
ADAR2：Adenosine Deaminase Acting on RNA2 （RNA編集酵素）AT845：12

遺伝子置換療法によりポンペ病の原因となる酵素を修復する
疾患

現況と今後の予定

 ポンペ病では、GAA酵素の欠損によりグリコーゲンが蓄積し、主に骨格筋、心筋および神経系で組織や臓器の損傷が引き起こされる

 遅発型ポンペ病患者対象の非盲検第Ⅰ/Ⅱ相
用量漸増試験「FORTIS」において症例組み入れ進行中

 乳児期に発症したポンペ病は重篤で致死率が高いが、遅発型のポンペ病は、乳児期発症に比べて症状は軽く進行も遅い
 現在の治療法は酵素補充療法のみだが、免疫原性
ならびに標的組織への送達効率の低さにより、有効性は限定的である

リソソームにおけるグリコーゲンのグルコースへの分解はポンペ病により影響を受ける
ポンペ病に罹患した筋細胞

正常筋細胞
核

核

グリコーゲン

グリコーゲン

リソソーム

リソソーム

モダリティ
 AAVは、機能性遺伝子を標的細胞の核に送達するように設計された非病原性ウイルスである筋へのGAA遺伝子の送達および酵素の産生
機能性タンパクの産生

バイオロジー
 遺伝子置換により、AAVが機能的なGAA遺伝子を補充し、リソソーム内でグリコーゲンをグルコースに分解するGAA酵素を産生することが可能となる
 AT845は、筋肉内でGAAを直接産生することで、損傷を受けた臓器の機能を回復したり、慢性的な酵素補充療法の必要性を減らすことが期待される

糖鎖化された細胞表面受容体に結合

リボソーム

エンドソームによる輸送

エンドソーム

細胞質への転写産物の移動エンドソームの分解
mRNA
mRNAの転写DNAは二本鎖環状
エピソームを形成

エピソーム

GAA：酸性アルファグルコシダーゼ、AAV：アデノ随伴ウイルス、DNA：デオキシリボ核酸、RNA：リボ核酸、mRNA：メッセンジャーRNA

治療用DNAの核内への放出核 細胞質

DMDフランチャイズ（AT702、AT751、AT753）:
13

ベクターを用いたエクソンスキッピングにより機能的なジストロフィンを生成しDMDを治療する疾患

現況と今後の予定

 ジストロフィンはヒトにおける最大のタンパクの1つで、79のエクソンから構成され、筋力において重要な役割を担う

 米国NCHとの共同試験実施中

 DMDでは、様々なジストロフィン遺伝子の変異により機能的ジストロフィン産生が妨げられ、骨格筋細胞や心筋細胞の異常や細胞死が引き起こされる

 効率的な「アンブレラ（umbrella）」タイプの臨床試験を計画中 AT753の臨床試験を2021年度に開始予定

 時間経過とともに、DMDは筋力低下と心疾患を引き起こし、
身体障害や早期死亡に至る

エクソンスキッピング（AT751の事例）

 理学療法以外の治療法は限られている。複数の遺伝子治療が臨床開発中であるが、ほとんどは短縮されたジストロフィンの送達を作用機序とする

モダリティ

Pre-mRNA段階でのエクソン50欠落

AAVによる送達

mRNA読み取り枠のずれ

mRNA読み取り枠を修復

不完全な転写物

転写続行 AAVは、アンチセンス配列を持つsnRNAを標的細胞の核に送達するように設計された非病原性ウイルスである

snRNAがエクソン51を
スキッピングバイオロジー
 snRNAは、エクソンスキッピングを介して遺伝子発現を調節し、ジストロフィン遺伝子の欠損をバイパスすることで、細胞が機能的なジストロフィンタンパクを産生できるようにする

タンパク

非機能的
ジストロフィン

DMD

タンパク

機能的
ジストロフィン

症状の改善

 機能性ジストロフィンを増加することで、骨格筋細胞と心筋細胞の異常を抑え、筋力と心機能を回復させることが期待される
 3つのプログラムで、DMD患者全体のおよそ25%に適応し得る
DMD：デュシェンヌ型筋ジストロフィー、AAV：アデノ随伴ウイルス、RNA：リボ核酸、snRNA：核内低分子RNA、mRNA：メッセンジャーRNA、
NCH：Nationwide Children’s HospitalPrimary Focus:
再生と視力の維持・回復
視力を取り戻すための革新的な治療法を創出し患者さんを失明の不安から解放する

鈴木 丈太郎Primary Focus Lead - 再生と視力の維持・回復

失明リスクの高い後眼部疾患を有する患者さんに対して視力の維持や回復をもたらす新たな治療選択肢を提供する

15＜ミッション＞ 網膜疾患の患者さんの視力を取り戻すため、次世代の治療法を発見・開発し、患者さんに届ける 失明を引き起こす疾患の多くに対して、効果的な治療法が少ない、もしくは存在し ない

全世界で1億6千万人以上が後眼部の疾患により失明状態にあり 1,2 、患者さんのQoLは
長期的に深刻な影響を受けている

 自社で有する眼科領域の専門性および急速に強化している再生医療のケイパビリティを活用し、深刻な眼科疾患の治療を変革する
 革新的な細胞医療や遺伝子治療によって、視力を司る重要な眼の細胞を修復・維持することを目指す

1: Data from the WHO Blindness and Visual Impairment fact sheet. Version 8 Oct 2019.
2: Data from the Foundation Fighting Blindness 2019 Annual Report.
QoL：生活の質

戦略的アプローチ

16

革新的なモダリティである細胞や遺伝子を、網膜疾患のバイオロジーに関する専門知識と組み合わせ、再生医療の強固なプラットフォームを確立する
FOCUS
集中

• 網膜疾患を有する患者さんに新しい治療法を届ける

ENRICH強化• 眼科領域に関する自社の研究開発
および製造のケイパビリティを活用し、網膜疾患の病理生理で重要な細胞を標的とする細胞および遺伝子治療薬を産みだす• 革新的治療薬候補で構成される
充実したパイプラインを構築する

EXPAND • 革新的技術を持つパートナーとの協働により、次世代の細胞・遺伝子拡大
治療および全く新しいモダリティを継続的に探索し、さらに多くの患者さんに価値を届けていく

差別化可能なプラットフォーム技術:
開発、製造、供給を含む
バリューチェーンのあらゆる面における多能性幹細胞由来の細胞医療に関する強固な基盤
アデノ随伴ウイルスを用いた遺伝子送達技術の専門性

様々なモダリティに適用できる眼科領域の研究開発ケイパビリティパイプライン（1/2）

17

失われつつある視覚にとって重要な細胞を、保護および修復するための革新的治療手段を探索する
眼

網膜色素上皮細胞： 視細胞機能の保護
萎縮型加齢黄斑変性
ASP7317

角膜

（非開示）

網膜
視細胞: 光を神経伝達シグナルに変換
網膜色素変性視細胞
角膜内皮細胞： 透明性の維持
角膜ジストロフィ
角膜内皮細胞

網膜神経節細胞： 脳への信号の神経伝達
緑内障性視神経症
神経節細胞
（非開示）

AAV：アデノ随伴ウイルス、mVChR1：改変型ボルボックス由来チャネルロドプシン1遺伝子

ASP1361（AAVmVChR1）

モダリティ
多能性幹細胞
由来細胞医療AAVを用いた遺伝子治療

パイプライン（2/2）
化合物名

18

オリジネーター／パートナー

モダリティ／作用機序

適応症

現在のステージ

ASP7317

網膜色素上皮細胞

萎縮型加齢黄斑変性、その他の黄斑変性

第Ⅰb/Ⅱ相（PoCパートを別試験として切り離すべくプロトコル改訂中）ASP1361

遺伝子治療（AAV-mVChR1）

網膜色素変性前臨床（2021年にIND予定）（非開示）

遺伝子治療（AAV）

緑内障

前臨床
（2023年にIND予定）

（非開示）

視細胞

網膜色素変性研究（非開示）

網膜神経節細胞

緑内障、視神経症

研究

（非開示）

角膜内皮細胞

角膜ジストロフィ

研究

（非開示）

ユニバーサルドナー細胞技術を用いた網膜色素上皮細胞

萎縮型加齢黄斑変性、その他の黄斑変性

研究

*

（非開示）

遺伝子治療（AAV）

萎縮型加齢黄斑変性、その他の黄斑変性

研究

ピッツバーグ大学* 買収（自社プログラムに分類）
PoC：コンセプト検証、AIRM：Astellas Institute for Regenerative Medicine、AAV：アデノ随伴ウイルス、
mVChR1：改変型ボルボックス由来チャネルロドプシン1遺伝子、IND：治験許可申請*（現AIRM）**（現AIRM）*（現AIRM）*（現AIRM）

ASP1361: 網膜色素変性症

19

眼科領域における遺伝子治療のリードプログラム疾患
 網膜色素変性症は、多種類の遺伝子変異により網膜の視細胞が変性して起こる眼科疾患であり、重度かつ永続的な視力障害を引き起こす

現況および今後の予定
 患者対象の臨床試験を開始すべく、2021年にIND予定 標準治療がないため、アンメットニーズは高く、網膜色素変性により著しく視力が低下した患者さんに対しての効果的な治療法が望まれている

ASP1361の作用機序

モダリティ

網膜神経節細胞 AAVは、標的細胞に機能的遺伝子を送達することができる非病原性ウイルスである

硝子体内
投与

 遺伝子の変異の種類によらず治療可能な魅力的なアプローチである

AAV2-mVChR1（ASP1361）

バイオロジー AAV2-mVChR1は、mVChR1を、遺伝子変異により損傷を受けた視細胞ではなく、網膜神経節細胞に導入することができる

脳内における
光感受性の回復

網膜
視細胞（光受容）の消失

 この結果、網膜神経節細胞に光感受性イオン
チャネルが発現し、光感受性と視機能が回復する

AAV：アデノ随伴ウイルス、mVChR1：改変型ボルボックス由来チャネルロドプシン1遺伝子、IND：治験許可申請• 光受容を担う
イオンチャネル• 網膜神経節細胞に、失われた視細胞の機能を担わせることができるASP7317: 萎縮型加齢黄斑変性

20

眼科領域における細胞医療のリードプログラム
 第Ⅰb/Ⅱ相試験において、最初のコホートの投与が完了
 開発プログラム全体の最適化のため、第Ⅰb/Ⅱ相試験プロトコル改定案をFDAへ提出済（2020年度第2四半期決算にて説明）
 PMDAと新しい原薬の臨床試験での使用について合意
 PoC試験用の細胞原薬のGMP製造を完了
 初期商用生産をカバーできる細胞製造プロセスを確立
 PoC試験後にBLAを予定
網膜

色素上皮

FDA：米国食品医薬品局、PMDA：医薬品医療機器総合機構、PoC：コンセプト検証、GMP：Good Manufacturing Practice、BLA：Biologics License Applicationアステラスの細胞医療ケイパビリティの充実

21

多能性幹細胞ラインの充実 と 細胞分化プロトコルの進化
 安全性と品質を担保した複数の臨床グレード多機能性幹細胞ラインを確保
 分化させる細胞に適した細胞ラインの選択が可能。2021年から5年間で複数のプログラムのINDを予定
 網膜色素上皮細胞では数百倍の製造収率改善を実現

拒絶反応を回避した細胞医療の実現
 複数のユニバーサルドナー多機能性幹細胞ラインを樹立し、マスターセルバンク化
 網膜色素上皮細胞を先頭に、複数のプログラムを準備 Immune-cloaking technologyに関するpanCELLa社との共同研究を推進

GMP生産のための技術およびインフラの整備
 GMP生産機能を持つ新施設（米国）の完成 （後述）
 3極での開発を前提とした原材料等の選定
 ASP7317では次臨床試験用のGMP原薬製造が完了

効率的なロジスティクスシステムの構築
 独自の新製剤の開発が大きく進捗
 パイプラインによって最適化を実施

IND：治験許可申請、GMP：Good Manufacturing Practice2018年のR&Dミーティング以降
ケイパビリティの構築が順調に進捗効率的なロジスティクスシステムの構築

22

現在の製剤

新しい製剤

特徴

原薬を凍結保存。投与するために、原薬をGMP施設で最終製剤化する

最終製剤を凍結保存。病院にて用時調製し
投与

最終製剤化
サイトの必要性

各地域・国に最終製剤化のためのGMP施設（あるいはCMO）を確保する必要がある

柔軟な対応が可能

製剤有効期限数時間～数日数年

最終製剤出荷のタイミング・サイズ

手術日程・オペ数に合わせ、直前（当日または数日前）に必要数を製造し出荷する必要あり。輸送トラブルのリスクあり

手術日程によらず柔軟に決定。例えば、数ヵ月分の見込み分をまとめて送付すること
が可能

最終製剤の
品質試験

各製剤化サイトにて対応。
個別製剤単位で実施

AIRMにて一元的に対応。
バッチ単位で実施

JP
(GMP)

AIRM
(GMP)

EU
(GMP)

AIRM
(GMP)

US
(GMP)

GMP：Good Manufacturing Practice、CMO：受託製造機関、AIRM：Astellas Institute for Regenerative Medicine

アステラス細胞医療の製造拠点
Astellas Institute for Regenerative Medicine（AIRM）

23

新施設の概要 ウェストボロ（米国マサチューセッツ州）。2020年4月稼働
 細胞医療の推進に最適化された施設。
研究、CMC・製造、臨床開発が同居する複合施設
 床面積は約24,000m2。CMC研究・GMP製造が約半分
 MCB・治験薬・初期商用製品の製造において、中心的役割を担う
 7つのGMPクリーンルームは、3極の規制に準拠。
将来の拡張用スペースも確保
 独立した空調管理で、異なる細胞種を並行して製造
 研究とCMC機能の統合による速やかなGMP製造

細胞原薬製造のケイパビリティ

PSC由来細胞医療（e.g. RPE細胞）のパイオニアとして培ってきた、10年近いGMP製造の経験
規制当局（e.g. FDA、PMDA、EMA）との対話を通じて蓄積してきた規制対応ノウハウ
現在は、細胞種毎に最適化されたプロトコルでのGMP製造を推進
非眼科細胞ではバイオリアクターを用いた大量培養法を確立

細胞製剤製造のケイパビリティ 米国および英国への治験薬供給経験（延べ40人以上への投与経験） 将来のサプライチェーン起点（製品出荷）としての機能を拡充予定
CMC：Chemistry, manufacturing and control、GMP：Good Manufacturing Practice、MCB：マスターセルバンク、PSC：多能性幹細胞、RPE：網膜色素上皮、
FDA：米国食品医薬品局、PMDA：医薬品医療機器総合機構、EMA：欧州医薬品庁

アステラスの細胞医療の研究・開発・製造拠点
日米の４拠点が社内外と共同で様々な細胞医療に取り組む

Universal Cells
•
•
•
•
•

•
•
•
•
•
•

24

2016年 Ocata社 買収
CSO： Dr. R. Lanza
再生・細胞医療の中核拠点
幹細胞および分化細胞作製技術
GMP細胞生産眼科臨床開発2018年 Universal Cells社 買収
CSO： Dr. D. Russell
アステラスの遺伝子編集の研究拠点
ユニバーサルドナー細胞（UDC）技術
再生医療業界団体活動（ARM）

AIRM

Xyphos Biosciences••••

2019年 Xyphos社 買収
CSO： Dr. D. Martin
次世代CAR-細胞医療の中核拠点
独自のACCELTM技術

AIRMサテライトオフィス

つくばバイオ研究センター• 臨床初期治験薬の製造• 創薬関連各機能との連携• 日本のアカデミアとの提携• 再生医療業界団体活動（FIRM）

CSO：Chief Scientific Officer、ARM: Alliance for Regenerative Medicine, AIRM：Astellas Institute for Regenerative Medicine、
GMP：Good Manufacturing Practice、CAR：キメラ抗原受容体、FIRM：再生医療イノベーションフォーラム

Primary Focus戦略実現に向けた細胞医療プラットフォームの有機的活用（1/2）
2年前（2018年12月）

25

現在（2020年12月）
PF - 再生と視力の
維持・回復

眼疾患

眼疾患
PF - がん免疫

UDC技術

多能性
幹細胞

（2018年買収）

アステラスの重要なモダリティ
プラットフォーム
「細胞医療」（創薬～商業化まで一貫した対応可能）（2019年買収）

多能性幹細胞（含UDC）

がんﾐﾄｺﾝﾄﾞﾘｱ
疾患（2016年買収；現AIRM）

自己免疫
疾患

PF候補 - 免疫ホメオスタシス
PF：Primary Focus、AIRM：Astellas Institute for Regenerative Medicine、UDC：ユニバーサルドナー細胞

PF - ミトコンドリア
バイオロジーPrimary Focus戦略実現に向けた細胞医療プラットフォームの有機的活用（2/2）

26

複数のプロジェクトで細胞分化プロトコルを確立
細胞医療プラットフォーム

PF候補 - 免疫ホメオスタシス
免疫疾患

血管芽細胞
由来間葉系
細胞

網膜
色素上皮
細胞

次世代技術

PF - 再生と視力の維持・回復
ASP7317

多能性幹細胞

血管前駆
細胞

視細胞
iPSC

ESC

様々な細胞により治療可能となる
New
疾患群
cell
types

眼疾患

UDC

神経節
細胞

角膜内皮
細胞

PF - ミトコンドリアバイオロジー

CAR-T

TCR-T
がん

cCAR-NKPF - がん免疫黄色ハイライト：細胞分化プロトコルを確立済

PF：Primary Focus、ESC：胚性幹細胞、iPSC：人工多能性幹細胞、UDC：ユニバーサルドナー細胞、CAR：キメラ抗原受容体、TCR：T細胞受容体、
cCAR：convertibleCAR、NK：ナチュラルキラーPrimary Focus：
がん免疫
強みを結集し、がんの治癒を目指した
新たな治療法を創出する

PhotoPeter Sandor, M.D.
Primary Focus Lead - がん免疫

がんを治癒できる治療法を患者さんに提供する

28

現在のがん免疫治療法に反応するがんはわずか20％程度である 1

20% 100%からに変えるべく、がん治療薬の開発に注力していく

がんのバイオロジーおよびがん治療薬の開発に関する専門性ならびに経験
新たなモダリティプラットフォームを開発および改良するための高度な技術
がんを治療する新しい方法を創出するため、がん免疫分野において優れた研究機関や企業との提携1. Ventola CL,. Cancer Immunotherapy, Part 3: Challenges and Future Trends. P&T. 2017;42(8):514-521.

がん免疫システムの能力を再活性化しより多くのがんを治癒する
革新的なパイプラインを構築する戦略的アプローチ

29

がんのバイオロジーの理解の上、多機能モダリティプラットフォームを確立し、新規の幅広いパイプラインを構築するために、継続的に投資していく
バイオロジー

多機能モダリティプラットフォーム疾患

二重特異性免疫細胞誘導

腫瘍溶解性ウイルス

免疫により排除不能ながんのバイオロジーを深く理解する

人工アジュバントベクター細胞（aAVC）

他家細胞医療アンメットニーズが高い複数のがん種に対し、新規メカニズム
で差別化可能ながん治療薬候補のパイプラインを継続的に構築するバイオロジーを生かしたモダリティを選択する

30

早期ステージにあるパイプラインは、同時に複数の免疫機能を刺激することによりがんに対する免疫応答を引き起こす
4 T細胞ががん組織へ遊走

樹状細胞によるT細胞の感作および活性化 3
GITR
腫瘍溶解性ウイルス5 T細胞ががん組織に浸潤

血管

二重特異性免疫細胞誘導

リンパ節

aAVC

樹状細胞によるがん抗原の捕獲と提示

自然免疫応答の増幅と活性化

2

aAVC

がん

6 T細胞ががん細胞を認識
二重特異性免疫細胞誘導

細胞医療

細胞医療

がん抗原の放出 17

腫瘍溶解性ウイルス

T細胞ががん細胞を死滅
GITR、NRP1

自然免疫

獲得免疫

二重特異性免疫細胞誘導

がん免疫サイクルの出典： Chen DS & Mellman I. Immunity. 2013;39(1):1-10 and Demalia O. et al. Nature. 2019;574(7776):45-56.
aAVC：人工アジュバントベクター細胞、GITR：Glucocorticoid-induced TNFR-related protein、NRP1：Neuropilin-1

がん免疫パイプライン
モダリティ

化合物名

作用機序

チェック
ポイント

ASP1948

抗NRP1抗体

ASP1951

GITRアゴニスト抗体

腫瘍溶解性
ウイルス
（OV）

ASP9801

IL-7およびIL-12 を搭載したOVVET2-L2

Leptin-IL-2融合体を搭載した全身投与型OV

ASP7517WT1 搭載aAVC

ASP0739

NY-ESO-1 搭載aAVC（非開示）

二重特異性抗体（非開示）

Probody® T細胞誘導（非開示）

二重特異性免疫細胞誘導（非開示）

CD20標的convertibleCAR-T（非開示）

Mesothelin HiT TCR-T（非開示）

convertibleCAR-NK

31

研究

前臨床

臨床第Ⅰ相

パートナー

aAVC

二重特異性
免疫細胞
誘導

細胞医療

NRP1：Neuropilin-1、GITR：Glucocorticoid-induced TNFR-related protein、IL：インターロイキン、aAVC：人工アジュバントベクター細胞、CAR：キメラ抗原受容体、
TCR：T細胞受容体、HiT：HLA（ヒト白血球抗原）非依存TCR、NK：ナチュラルキラー

免疫細胞誘導：32

免疫細胞を動員（リダイレクト）してがん細胞を死滅する
固形がんを適応とした差別化可能な二重特異性免疫細胞誘導プログラムのパイプラインを構築

動員（リダイレクト）されたT細胞ががん細胞を攻撃

自社プラットフォームおよびパイプラインの構築

活性化および誘導
がん細胞

2019

2020

2021

1st IND

T細胞
がん抗原

Xencor社との提携- 二重特異性抗体
XmAb 技術（2019年4月）

CytomX社との提携- Probody® T細胞誘導
二重特異性抗体
プラットフォーム
（2020年3月）

IND：治験許可申請

二重特異性抗体

Universal cells社技術とXyphos社技術の組み合わせによるシナジー
Universal Cells社の人工多能性幹細胞プラットフォーム

患者さんへのアクセス
全ての適格患者さんを治療できる可能性
いつでも使用可能な製品

拡張性のある細胞供給
経済性
効率的で拡張性のある製造より安価なコストのプロセス

柔軟性
追加の改変を必要とせず、ダイナミックに細胞を調節
不均一性を持つがんを直接攻撃できる

適合する患者さんの管理
Xyphos社のconvertibleCAR プラットフォーム

信頼性
均一な標準製品
単一の細胞由来33

ユニバーサルドナー細胞（UDC）から
機能的ナチュラルキラー（NK）細胞の作製
およびNK細胞用のconvertibleCAR細胞への最適化
UDCから機能的CD56+ NK細胞の作製
UDC由来
CD56陽性NK細胞

末梢単核細胞7.63%
最適化されたconvertibleCAR（NKシグナル）

UDCを用いたconvertibleCAR

CD56

UDC

UDCから
分化誘導された
convertibleCAR

CAR共刺激ドメインの最適化によるNK細胞の細胞傷害活性の増強

CD3

細胞傷害活性（K562細胞）

80

No MA
60

0.02nM
0.2nM

40
20
0

共刺激
1

共刺激
2

共刺激
3

細胞傷害活性（%）

細胞障害活性（%)

97.7%

4-1BB

CAR：キメラ抗原受容体、4-1BB：NK細胞の共刺激分子、E/T：エフェクター/ターゲット

E/T比

34

convertibleCAR細胞によりがんへの攻撃力を強化

拡張投与

臨床での失敗の要因：• 不十分な拡張性
Xyphos社• 持続性の欠如
ACCELTM• 抗原の消失

convertibleCAR
療法

35

MicAbodyによる抗原の再標的化・複合化

従来の
CAR療法

がんの治療効果が不十分
改変

単離

選択的ペイロードの送達（サイトカイン等）• MicAbodyを用いた幅広い抗原標的への適合性• 選択的ペイロードによるin situ細胞調節

 不均一性を持つがんを直接攻撃できる 追加の改変を行うことなく、拡張性、持続性、がんへの攻撃能力をダイナミックに細胞を調節できる

CAR：キメラ抗原受容体

同一のconvertibleCAR細胞により異なる抗原を標的とできる
標的AのMicAbody

標的BのMicAbody

36

未治療

Day -1

腫瘍負荷

Day 6

Day 13
B細胞白血病（Raji）播種モデル； convertibleCAR治療を3日後に開始（MicAbodyを2日ごとの5回投与）

同一のconvertibleCAR-T細胞を用いて、異なる抗原を標的とし非ホジキンリンパ腫を治療することができる• 抗原消失による再発リスクを減らすために、複合的な標的を設定可能

がんに対する細胞医療：
新たなCenter of Excellenceにおける注目モダリティ

Center of Excellenceにおいて
新たな他家細胞医療を創出するための包括的アプローチを推進する

イノベーション
がん細胞とがん微小環境の双方からのアプローチ

パートナー

37

がん免疫細胞医療の研究開発および製造を推進する専門家チーム
DAVID MARTIN MDQUNLI XU PhD

CSO of Cell Therapy CoE

Head Translational Science（経歴） UCSF-HHMI, Genentech,
Du-Pont Merck, Chiron, Xyphos（経歴） Roche, Eisai, Verastem, Takeda,
Forma

DAVID RUSSEL MD PhD

ANDREW KRIVOSHIK MD PhD

CSO Universal Cell

SVP Head of Oncology TA（経歴）University of Washington（経歴） Mayo Clinic, Duke Univ, AbbVie

KEITH BAHJAT PhDCARLOS YURASZECKLead Scientist CoE

Executive Director, GMP Operations,Astellas Institute for Regenerative Medicine（経歴） Providence Cancer Center,
Medarex, BMS, Pfizer

38（経歴） Celgene, Pfizer, Pharmacia, Merck

TAKU YOSHIDA PhD

ALISON HAYLESHead of IO Research

VP Regulatory Affairs, Oncology（経歴） Eisai, Dana Farber Cancer Institute（経歴） Abbott Laboratories, Takeda

CSO：Chief Scientific Officer、CoE：Center of Excellence、IO：がん免疫、TA：疾患領域、GMP：Good Manufacturing Practice、(S)VP：(Senior) Vice President

Primary Focus候補： がん原遺伝子変異

がん原遺伝子変異研究への拡大

40

ゲノム変異を標的とした新たなパイプラインを構築し、標準療法に抵抗性を示す
がんを克服するために、Primary Focus候補として設定
タンパク
ホメオスタシス治療に対して抵抗性あり•••

がん微小環境遺伝子変異量（TMB）
ネオ抗原

Ub：ユビキノン、E2：ユビキチン結合酵素、E3：ユビキチンリガーゼ

遺伝的
ドライバー

c-Myc
Ub
Ub
E3

E2

Ub

がん原遺伝子変異隠しポケット

2021年度に期待されるマイルストンおよびイベント

パイプライン

データアップデート

臨床試験開始主要な
モダリティプラットフォーム
およびパイプラインの進捗

進行中の
第Ⅰ相試験データ

第Ⅰ相試験開始• ASP7517およびASP0739- 進行性固形がん対象41

Primary Focus：
ミトコンドリア バイオロジー
ミトコンドリア機能を標的とした
アンメットメディカルニーズの高い疾患の革新的な治療法を創出する

長瀬 逸郎
Primary Focus Lead - ミトコンドリア バイオロジー

アンメットメディカルニーズの高い疾患でミトコンドリア機能を標的とした革新的な治療法を創出する

43＜ミッション＞ ミトコンドリアバイオロジーに基づく医薬品の研究・開発・上市でグローバルリーダーになり、患者さんや医療関係者および医療システムに対して明確な価値を提供していく ミトコンドリアはほぼ全ての種類のヒト細胞に存在し、エネルギー産生ならびに代謝や細胞シグナルなどのプロセスにおいて重要な役割をもつミトコンドリアは独自の母性遺伝DNA (mtDNA)を持つ細胞内の特別な小器官である

 ミトコンドリアの機能不全は腎臓、肝臓、筋肉、中枢神経系、目および耳などの疾患と関連している 1
 これらの疾患の多くは治療の選択肢がほとんどなく、アンメットメディカルニーズが高い

1: Suomalainen A. & Battersby B.J. Nature Reviews Molecular Cell Biology. 2018:19;77-92.
DNA：デオキシリボ核酸

戦略的アプローチ

44

ミトコンドリアバイオロジーに基づく治療法の開発に対し継続的に投資していく
FOCUS
集中

• アステラス独自の専門性を有する
ミトコンドリアバイオロジーに基づき、ミトコンドリアの機能不全によって引き起こされる疾患のための治療薬を創出するENRICH • ミトコンドリアバイオロジーと疾患の病態生理を深く理解した上で標的疾患を強化
特定する• 表現型（phenotypic）スクリーニング
プラットフォームを用いて、新たなリード
および革新的な標的分子を特定する• PoC/PoP検証のための適応症を選択し、標的分子の可能性を早期に理解する

EXPAND • PoCを確認後、商業的に展開できる
適応症に拡大する拡大• ミトコンドリアの細胞医療をモダリティのアプローチに追加する

早期ステージの開発候補品の標的：
ミトコンドリアのストレス応答
ストレスに応答し、ミトコンドリアから産生される
活性酸素やmtDNAは、細胞損傷や炎症の主な要因となる
NAD+増強とミトコンドリアの膜電位の上昇
ミトコンドリア関連疾患の臨床症状の多くは細胞エネルギー産生の中心的な役割である
ミトコンドリアのATP産生に由来する
遺伝子調節とミトコンドリア生合成
遺伝子調節因子はミトコンドリアの生合成
および機能に必須であり、細胞のエネルギー代謝において重要な役割を果たす
ミトコンドリアの融合と分裂
ミトコンドリアの融合と分裂による形態変化は、
細胞機能制御に密接に関与している

PoC：コンセプト検証、PoP：原理検証、mtDNA：ミトコンドリアDNA（デオキシリボ核酸）、NAD+：ニコチンアミドアデニンジヌクレオチド、ATP：アデノシン三リン酸

パイプライン（1/2）

45

様々なミトコンドリア機能に対し、多面的な科学的アプローチで構成される
Primary Focus - ミトコンドリア バイオロジーの低分子化合物ポートフォリオ
遺伝子調節とミトコンドリア生合成
ASP0367

ASP1128

Nanna社由来の研究段階プロジェクト

mtDNA

ミトコンドリアのストレス応答研究段階プロジェクト

活性酸素

NAD+増強とミトコンドリアの膜電位の上昇核

転写ATP 産生Nanna社由来を含む
研究段階プロジェクト

ミトコンドリアの融合と分裂
研究段階プロジェクト

mtDNA: ミトコンドリアDNA（デオキシリボ核酸）、ATP：アデノシン三リン酸、NAD+：ニコチンアミドアデニンジヌクレオチド

パイプライン（2/2）

46

PPARδ プログラムは、PoC取得・後期臨床試験開始に向けて着実に進捗
化合物名

モダリティ

作用機序

適応症

現在のステージ

ASP1128

低分子
（静注）

PPARδ
調節剤

心臓手術後の急性腎障害

第Ⅱ相（第Ⅱa相 PoC試験のFSFTを2019年11月に達成）

原発性ミトコンドリア
ミオパチー

第Ⅱ相
（第Ⅱ/Ⅲ相試験を2021年1-3月に開始予定）

デュシェンヌ型
筋ジストロフィー

第Ⅰ相（患者対象の第Ⅰb相試験を2021年初頭に開始予定）

ASP0367

低分子
（経口）

PPARδ
調節剤

オリジネーター

*

*

（非開示）

低分子

（非開示）

（非開示）

研究

*

（非開示）

低分子

（非開示）

（非開示）

研究

*

* 買収（自社プログラムに分類）
PPARδ：ペルオキシソーム増殖因子活性化受容体デルタ、PoC：コンセプト検証、FSFT：最初の症例への投与Nanna Therapeutics

47

ミトコンドリアの機能不全に直接関連する
革新的なターゲット分子やリード化合物を見出すための新しいアプローチ
全ての原発性ミトコンドリアミオパチー
小児
成人

二次的ミトコンドリア疾患

英国ケンブリッジ拠点のチーム

欧州バイオテクの中心• ミトコンドリア機能改善にフォーカスした独自の創薬化学• 疾患に関連した「表現型（phenotypic）」スクリーニング（患者由来サンプルを使用）• 世界をリードするミトコンドリア領域の科学者と薬剤ハンター• 幅広い世界クラスの研究および臨床ネットワーク• 主要なミトコンドリア疾患の患者支援グループとのネットワーク

アクセス

脊髄性筋萎縮症
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
シャルコー・マリー・トゥース病
筋萎縮性側索硬化症
フリードライヒ運動失調症

その他の希少疾患
生命を脅かすウイルス感染
がん治療時の併用

主要な疾患領域
パーキンソン病
がんミトコンドリア細胞医療のアプローチ

48

アステラス固有のケイパビリティーを融合させ、それを革新的なミトコンドリア細胞医療の創製に応用していく
細胞医療プラットフォーム@AIRM

ユニバーサルドナー細胞技術@「ミトコンドリアトランスファー」にフォーカスした
新規の細胞医療へのアプローチ

ミトコンドリアバイオロジーに関する科学的知識@

AIRM：Astellas Institute for Regenerative Medicine

Bioscience Reports (2019) 39 BSR20182417

Primary Focus候補：
免疫ホメオスタシス
免疫関連疾患の患者さんのために治癒につながる治療法を創出する

古川 重忠
Primary Focus Lead - 免疫ホメオスタシス

Primary Focus「ASIMバイオロジー」を完了し次世代研究に移行する
 ASIMバイオロジーの中心である
LAMP-vax技術は創薬研究を完了し、臨床試験における検証段階に到達
 ASP0892（ピーナツアレルギー適応）：第Ⅰ相
 ASP2390（ハウスダスト誘発アレルギー性鼻炎適応）：第Ⅰ相

 次世代免疫調節技術を探索し、ASIMとは作用機序やモダリティが異なる
プラットフォーム群を特定
 革新的治療の提供を目指し、社内研究（細胞医療）や研究提携（Pandion Therapeutics社）を開始

次世代研究をPF候補「免疫ホメオスタシス」
として指定
ASIM：抗原特異的免疫調節、PF：Primary Focus

50

Primary Focus
Primary Focus候補✔ 再生と視力の維持・回復✔ がん免疫✔ ミトコンドリアバイオロジー✔ がん原遺伝子変異✔ 免疫ホメオスタシス✔ 遺伝子治療
ASIMバイオロジー

次世代免疫調節
プラットフォームへの移行
自己免疫疾患アレルギー

DiseaseD

免疫ホメオスタシス

ASIMバイオロジー

Biology

Modality

B

M

細胞・
二重特異性抗体

ASIM

LAMP-vax等

免疫
ホメオスタシス全身の免疫系に影響を与えることなく疾患に関連した免疫応答のみを特異的に抑制する

51＜ミッション＞ 免疫関連疾患に苦しむ患者さんのために、安全で治癒につながる治療薬を届ける 免疫抑制剤による免疫系全体の抑制は身体を衰弱させ、ときには生命を脅かす
有害事象を引き起こしたり、感染症にもかかりやすくなる

自己免疫疾患に対する治療法として
現在主に免疫抑制剤が使用されているが、
これは自己反応性免疫細胞のみを標的としたものではない

 免疫ホメオスタシスは、病原体に対する
免疫原性と自己に対する免疫寛容のバランスを維持する調節メカニズムである 自己免疫疾患の原因である免疫バランスの異常を回復する、革新的な治療法の開発を目指す戦略的アプローチ

52

免疫領域における研究開発の経験および細胞医療のケイパビリティを活用し、免疫ホメオスタシスを回復できる競合優位で革新的なモダリティを確立する
FOCUS
集中

炎症部位に集まり自己反応性炎症
カスケードを停止するヒト血管芽細胞
由来の間葉系幹細胞を開発する

ENRICH強化

AIRMおよびUniversal Cell社の再生医療や遺伝子編集の専門性を活用し新規の免疫調節細胞医療を開発する

EXPAND拡大

外部のサイエンスコミュニティと継続的に連携し、提携、共同研究および買収によってパイプラインを拡充する（例： Pandion社との提携）

AIRM：Astellas Institute for Regenerative Medicine

汎用性の高いプラットフォーム技術：
自己免疫疾患のための多能性幹細胞由来の免疫調節細胞医療

免疫調節活性を増強し疾患特異性を高める遺伝子編集技術

免疫調節細胞を体内で誘導する
革新的な技術（例：標的免疫療法による組織特異的免疫制御）

現在検討中のモダリティとその作用機序

53

疾患特異的免疫応答を抑制し、免疫寛容を誘導できる
革新的な技術とモダリティーを探索する
間葉系幹細胞（MSC）

血管芽細胞由来の間葉系幹細胞
多様な免疫調節効果*（現AIRM）

自己抗原
免疫調節
組織修復

抗原提示細胞

ナイーブ
T細胞

自己免疫疾患• 1型糖尿病• 関節リウマチ• 炎症性腸疾患

自己反応性
T細胞

*

免疫制御細胞を用いた細胞医療
抗原特異的な免疫寛容を誘導する革新的な細胞治療

制御性T細胞（Treg）
炎症組織
自己抗原に対する
免疫寛容を回復組織をターゲットとした免疫療法
組織特異的な免疫応答の制御* 買収（自社プログラムに分類）
AIRM：Astellas Institute for Regenerative Medicine

Focus Areaアプローチを支える
革新的な創薬技術基盤

安川 健司
代表取締役社長CEO

新手法・新技術を掛け合わせ
創薬のブレークスルーを起こす55

AI / ビッグデータ・ロボティクス
候補を見つける
より高い
VALUEの化合物を生み出す• PoC試験の成功確率を高める• より効果を期待できる対象患者層を見極める• より適切な用法・用量、投与方法を選択する

D
B

M

コンセプトを検証する

適切な患者層や用法・用量を予測する

ヒト生体模倣

可視化・シミュレーション

AI：人工知能、PoC：コンセプト検証

AI / ビッグデータ・ロボティクス

AIと機械学習を活用した イン シリコ スクリーニング
構造情報
バーチャル
ライブラリー≧1億

膨大なバーチャルライブラリーから Hit化合物を見出す
従来法： 数十万の化合物からHTSでHit化合物を見出す
ケミカルスペースが限られる

AI：人工知能、HTS：ハイスループットスクリーニング

56

AI / ビッグデータ・ロボティクス

ロボティクスを活用し、より複雑な生体生理を反映した評価系によるスクリーニング

57

病態を模した複雑な培養系

まほろ
複雑で長期に渡る工程を毎回正確に繰り返す

スクリーニングステーション：
多検体から多量の画像を取得できる
多時間軸、多指標の画像データ

生体内の複雑な変化を捉え Hit化合物を見出す
AI：人工知能従来法： 単純な系の1指標を用いてHit化合物を取得
複雑に絡み合う因子の変化は追えないヒト生体模倣

オルガノイドを用いた薬剤の有効性、安全性および薬物動態の評価
iPS細胞などの幹細胞を分化させ、三次元培養により自己組織化させた臓器様の構造体（例： 消化管の陰窩・絨毛構造、神経軸索構造など）
分化試薬

a

b

自己組織化 *
幹細胞

a：PLoS Biol. 2015 6;13(5):e1002149. b：Stem Cell Reports 2017 14;9(5):1441-1449.
* Modified from Int. J. Mol. Sci. 2020, 21, 2032.
iPS細胞：人工多能性幹細胞

消化管や神経など

58

可視化・シミュレーション

QSPモデルを用いた様々な臨床アウトカムの数学的な予測

生体システムと薬物との相互作用を数理モデル化する

様々な背景因子を持つ仮想患者をモデル上で発生させる

薬物介入による生体反応や臨床アウトカムの予測
Control Drug A Drug B

B→A

Tumor
Volume

仮想臨床試験
（コンピューター
シミュレーション）

Biomarker

QSP（システムズ薬理学
モデリング）

59

SoC vs. B→A

Clinicaloutcome

SoC vs. B

CPT Pharmacometrics Syst.
Pharmacol. (2019) 8, 380–395

・ 異なる作用機序を組み込める
種々異なる用法・用量、薬剤の組み合わせで・ 生体システムの各構成要素におけるシミュレーション
個体間，正常・病態間の差異を記述できる
QSP：Quantitative systems pharmacology、SoC：標準療法

患者毎での薬効予測、異なる作用機序を持つ複数薬剤の併用効果を予測できる

新手法・新技術を掛け合わせ
創薬のブレークスルーを起こす
ロボティクス

ドラッグデザイン

60

自動化

AI / ビッグデータ
ロボティクス

標的探索

候補を見つける
イン シリコ
スクリーニング

患者由来
iPS細胞
オルガノイドAI / 機械学習疾患動物モデル

ヒト生体模倣コンセプト検証

MPS
器官（組織）培養 （オーガンオンチップ）

パスウェイ解析

疾患関連遺伝子
探索・同定

QSP
シングルセル解析（システムズ薬理学 （RNAシークエンス
モデリング）
解析）

可視化・
シミュレーション

仮想臨床試験
（シミュレーション）
患者層、用法・用量を予測
イメージング

マルチプレックス
免疫化学染色AI：人工知能、iPS細胞：人工多能性幹細胞、QSP：Quantitative systems pharmacology, RNA：リボ核酸、MPS：生体模倣システム