持続可能な創薬イノベーションエコシステム構築のための効果的な医薬品費用対効果評価

EFPIA Japan
2024 年 6 月 7 日

作成協力者：EY ストラテジー・アンド・コンサルティング株式会社

1持続可能な創薬イノベーションエコシステム構築のための効果的な医薬品費用対効果評価

概要•

2019 年度の本格運用開始以来、費用対効果評価制度は 2 年に 1 回更新されることにより費用対効果評価制度は急速に整ってきました。2024 年度の改定においては、費用対効果評価制度の透明性は高まったものの、依然として課題に直面しています。
例えば、プロセスが不透明であり評価対象品目の選定基準が曖昧であること、費用対効果の判断のための科学的根拠が不十分であること、今後価格調整範囲が拡大されるとイノベーションに対するインセンティブが機能しなくなる可能性があること、患者の関与が限定的であること等が挙げられます。そのため、更なる最適化が必要です。

•

産学官民が連携して、患者中心の制度を整備し、保険者と産業界との定期的な対話を促し、すべてのステークホルダーの関与をより増やしていくことで、制度をより改善することができると考えています。

•

費用対効果評価制度のさらなる最適化により、患者、保険者、及び産業界の利益を持続可能な方法でバランスさせることにより、長期的に持続可能なイノベーションを推進することができると考えています。

1 日本における費用対効果評価

最適な医療を適正な価格で受ける一方で、制度の概要

製薬企業も将来の治療法の開発に投資するための十分なインセンティブが与えられます。費用対効果評価や臨床効果評価

創薬イノベーションエコシステムを効果などの異なる方法によって、医療技術等的かつ持続可能に推進するためには、患のコスト（そのものの費用や、技術を用者と保険者の利益のバランスを取ることいる際の費用等も含む）と影響を体系的が極めて重要です。これにより、患者は1

に評価する Health Technology Assessment

体の成長率が 2.5～5.5%であるのに対し、(HTA)を用いることでこれらを実現するこ

日本は 0.3%）、さらなるイノベーションとができます。

が求められています [1]。実際のところ、世界シェア約 5%で医薬品市場第 3 位の日

本邦の費用対効果評価制度は、HTA の本は、2026 年までにドイツにその地位を一つとして、薬価制度を補完するものと奪われる可能性が高まっています。これして導入され、上市後の薬価調整に利用らを鑑みると、安定的で持続可能な、将されています。2016 年度に初めて試行的来を見据えた医療制度を構築するために導入がされ、2019 年度より本格的に開始は、コストとイノベーションのバランスされて以来、評価対象として選定されたが取れる費用対効果評価制度となるよう、医薬品は 50 品目に過ぎず、まだ初期段階制度を継続的に改善する機会を追求するにあります。日本では承認された医薬品ことが重要であると考えられます。

は原則的に国民皆保険のもとで患者に提供されるため、費用対効果評価の結果は上市後の薬価調整のみに使用されています。この点において本邦の費用対効果評

2 現行の費用対効果評価制度の価制度は、海外の主要市場の HTA とは根課題本的に異なります。費用対効果評価を実施しても、他国と異なり、患者の医薬品へのアクセスに基本的には影響しません。 プロセスが不透明で、選定基準が曖昧であること

費用対効果評価制度は、超高齢化ならびに人口減少が待ち構えている日本の将来の医療のあり方を形作る上で重要な役現行の費用対効果評価運用における主割を果たしているため、2019 年度の本格な課題の１つは、透明性と予測可能性が導入以来、多くの議論がなされてきまし低いことです。最新のルールの確認は容た。その結果、政府は、医療費が膨らむ易ではなく、ルールに記載されている項一方で社会保険料を支払う人が減少して目の中には定義が明確でないものが見受いる状況を踏まえ、財政負担を軽減策とけられます [2]。プロセスが不透明である

して費用対効果評価制度を位置づける方ことに加え、一部の見かけ上矛盾した定法を模索しています。また、日本の医薬義がどのように対処されるかも不明確で品市場の成長は、他の主要市場に比べてあり、産業界の関係者にとっては、自社大きく遅れをとると予測されており製品が評価の対象となりうるか否かを予（2023 年から 2027 年にかけての世界全測することが困難です。

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ルールが曖昧な例としては、費用対効治療方法が十分に存在しないか否かが果評価制度の対象となるものは市場規模

曖昧な疾患に対する医薬品で、著しく単が大きい（ピーク時予測市場規模（薬価価が高い医薬品の事例としては、費用対ベース）が 50 億円以上）医薬品、又は著効果評価の結果により最初に薬価が引きしく単価が高い医薬品に適用されると記下げられた品目である再生医療等製品載されていますが、「著しく単価が高い」 （細胞治療）が挙げられます [3]。対象との正確な定義が明記されておらず、中医なる細胞治療は、薬価が約 3265 万円※に協（中央社会保険医療協議会）総会の判設定されており、「著しく単価が高い医断に委ねられていることが挙げられます。 薬品」と分類され、他に適応を持つ薬剤
費用対効果評価の対象となる医薬品が中がない希少疾患を治療するにも関わらず、医協の裁量によって決定されうることか費用対効果評価の対象となっています。

ら、費用対効果評価制度のプロセスの透

このように治療に使用されている第一選

明性と予測可能性に悪影響を及ぼしてい択薬（この場合は化学療法）が対象疾患ます。に適応を持たない薬剤である場合、「十分な治療方法」と見なされるかが曖昧に

また、費用対効果評価の対象選定基準も関わらず、価格をもとに費用対効果評が曖昧であると捉えられる例として、現価の対象となったように見えます。

行の費用対効果評価では、治療方法が十分に存在しない疾患のみ等に用いられる単価が著しく高い点に重点が置かれて品目及び小児のみに用いられる品目は、費用対効果評価の対象となったことは、対象から除外されています。しかしなが産業界、特に革新的な治療や希少疾患治ら、これらの対象外とされた医薬品が、療に重点を置く小規模のバイオテクノロ市場規模が大きい、又は著しく単価が高ジー企業等にとって懸念材料となりえまい医薬品とみなされた場合の対応についす。解釈の余地を残す曖昧なルールがあては詳しく述べられていません。2024 年

ると、希少疾患に対する将来の革新的治度のガイドライン更新では、「治療方法

療がいつ、どのように費用対効果評価のが十分に存在しない稀少疾患」から「治対象となるかが、不明確になります。こ療方法が十分に存在しない疾患のみ等」のことにより、投資対効果を評価する側へと変更され、その背景の１つとしては、 にとって、市場の魅力が低下していると希少疾患用医薬品は著しく単価が高い医捉えられ、投資控えにつながり、結果と薬品であることが多いためと考えられまして「ドラッグラグ・ロス」問題を悪化す。

させ、ひいては、患者に直接影響を及ぼすことになりかねません（図 1）。
※注：単回投与。2024 年 4 月時点。

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り入れるか等は継続的に議論が必要と考【図１】 妥当性を欠く費用対効果評価によって悪化するドラッグ・ロス問題えます。
ルール上は明言されていないものの、実際の運用においては、比較対照治療の使用状況、比較対照の妥当性は十分に検討されずに、適応症や薬効分類の中で最も安価な治療法が選択されることが多くあります。一例として、ある GLP- 1 受容体作動薬の費用対効果評価は、全ての分析対象集団において最も安価なものが比較対照技術に設定されました。比較対照技術に設定されたものは医師の処方シェ
アが 2%で最も低かったことを鑑みると、比較対照技術として妥当性が低いことがドラッグ・ロスは、海外で既に使われている治療薬が日本
では開発が行われず、日本で使うことができない状況を指明らかです [4]。

します。（通常、承認審査の遅れや、国際共同治験に日本が含まれていないことが原因です。）2023 年 11 月現在、2024 年度の費用対効果評価ガイドライ

ドラッグ・ロスに陥っている医薬品 86 品目のうち 39 品目が、日本ではその病気に対する既存薬がありません。

ンの更新では、比較対照技術の選定のあ費用対効果評価が妥当でない場合、市場の魅力へ悪影響を及ぼし、その結果臨床開発段階に日本を含めことや投資家り方について追加がなされ、上述の懸念の投資意欲を低下させることに繋がり、ドラッグ・ロス問を一部解消しています [5] 。具体的に、題を助長させる可能性があります。

「臨床的に幅広く使用されている」とは、使用量のシェアで一律に決めるものでは費用対効果の判断のために用いる科学的なく、診療ガイドラインに記載があるな根拠が不十分であること

ど臨床的に標準的な治療として用いられていることと定義する形に改定されまし医薬品が費用対効果評価の対象としてた。これにより、最も適切な比較対照を選定されると、その費用対効果は、指定選択するための意思決定がよりしやすくされた比較対照治療に対する増分費用効なると考えられる一方で、医療経済学者果比（ICER）として計算されます。ICER[6] や EFPIA が以前出版したホワイトペー

計算の妥当性は比較対照として選択されパー[7] でも触れているように、比較対照た医療技術等に大きく依存します。また、 技術の選定に関する科学的根拠や理論的生産性の向上や介護者の負担軽減等の社根拠が不足していることから、費用対効会的価値評価をいかに分析し、評価に取果評価の結果に関する科学的妥当性が危4ぶまれるという懸念も残っています。

この対応が将来的に広範囲に適用された場合、価格調整範囲が薬価本体に割りHTA の学術的な価値は、実施可能なあ込む可能性があり、その結果、薬価算定

らゆる医療技術の費用対効果を分析し、時に認められたイノベーション評価（加患者と保険財政にとって最もバランスが算）が否定されると捉えられる可能性がよい医療技術を可視化することであるとあるうえに、費用対効果評価を受けていいう点を踏まえると、費用対効果の分析ない比較薬に比べ低い薬価になる可能性に向けて科学的根拠を確固たるものにすがあります。価格調整範囲が薬価本体にるためにはこれらの懸念を解消すること割り込むことなく、当初の薬価及び価格が不可欠です。

調整範囲に立ち戻って価格調整を行うべきであると考えます。そのため、医薬品今後価格調整範囲が拡大されると費用対の価値を否定してイノベーションを阻害効果評価の価格調整とイノベーションイすることのない、公正な費用対効果評価ンセンティブのバランスを保つことが困を実施していくための方法について、さ難なことらなる議論が必要です。

費用対効果評価の価格調整範囲を拡大

患者の関与が限定的であることするという最近の議論に潜在的な課題が提起されています。費用対効果評価は現医療技術等の価値を適切に評価するた在、薬価の加算部分に適用されています

めには、医療技術等の状況を理解する重が、中医協は市場規模が 1500 億円（薬価要なステークホルダーの関与が重要であベース）を超える著しく単価が高い医薬り、これにより評価を誤るリスクを大幅品に関して価格調整範囲拡大の姿勢を示に減らすことができます。特に患者は、しており、アルツハイマー型認知症の新革新的な治療の直接的な受益者であるた薬へ「特例的な対応」を採用することをめ、新しい治療技術に意味を与えます。

発表しました [8]。この措置では、ICER のこのような背景から、2024 年度の費用対基準値を 500 万円/QALY として、薬価を効 果 評 価 ガ イ ド ラ イ ン で は 、 QOL85%まで減額するか、110%まで増額する（Quality of Life）値を測定する場合は、かを決定する基準とします。中医協は、医療関係者による代理回答でなく、患者この対応を現時点では特例と位置付けて本人が回答することを原則としています。

いるものの、今後、より広範囲に適用す

しかし、その効果はまだ不明であり、患る可能性があります。

者の関与が不十分な場合には、費用対効5

果評価制度の妥当性が損なわれる可能性られるように、産業界の継続的な関与はが依然として残っています。患者が費用費用対効果評価制度を進化させるうえで対効果評価制度に直接関与しなければ、非常に重要です [4, 6] 。

アンメットニーズとの不一致のリスクがまた、政府関係者や保険者も、費用対起こる可能性があり、革新的医薬品市場効果評価における対象医薬品の選定範囲の中核となる患者中心の医療から逸脱すやルールを明確にすることで、評価基準る恐れがあります。の明確化を図り、費用対効果評価制度の改善を推進することができます。プロセ
スに一貫性を持たせ、対象品目の予測を向上させるためには、ルールに関して例

3 費用対効果評価制度の最適化

外が予想されうるシナリオを明確に定義に向けてしておく必要があります。

現在の課題を明確に把握することで費用患者、産業界、アカデミアの声を費用対対効果評価制度を効果的に見直すことが効果評価制度策定に活かすことでき、産学官民が下記取り組みを実施することで、費用対効果とイノベーション直近の費用対効果評価ガイドラインのを促進する制度を最適化することができ更新では、政府は産業界の意見を取り入ると考えます。

れる意欲を示していますが、一方で残された課題もあります。今後の政策がイノベーションと患者の医薬品へのアクセスルールとプロセスの透明性を高めることを妨げないようにするためには、すべてのステークホルダーが費用対効果評価制日本製薬工業協会（JPMA）や米国研究度策定に継続的に関与することが不可欠製薬工業協会（PhRMA）などの業界団体です。

は、私たち EFPIA と同様に中医協に定期創薬イノベーションエコシステムの中的かつ積極的に協力して助言を行い、費心にいる患者や患者団体が、費用対効果用対効果評価に関して非常に適切で重要評価制度策定に関して複数のステークホな意見を提供しています。これまでに、ルダーとの対談に参加することは非常にそれらの国内およびグローバルの視点に重要です。産学官民連携により、最も価基づく意見や洞察は、費用対効果評価制度の改善点を指摘する上で効果的であり、値の高く関連性のある患者の声を選定し、アンメットニーズを最適な方法で解消す

2024 年度のガイドライン更新の一部に見6

ることができます。そして制度の理解をする透明性の向上、費用対効果評価の価より深めることができる情報等を患者へ

格調整範囲に関するより慎重な検討、産提供し続けることで、患者により興味を学官民連携を通じた患者の関与は、関係持ってもらえ、ひいては患者が本制度のする全てのステークホルダーにベネフィ策定に関与する意欲を高めることが可能

ットをもたらす患者中心の創薬イノベーです。

ションエコシステムを推進するだけでな
く、人口動態や社会の変化にも対応でき業界団体は、患者やその他のステークる医療制度を維持し、患者に真の価値をホルダーが意見交換を行うためのプラッ持続的に提供し続けることを可能にしまトフォームを提供し、成功例を参考にしす。

ながら費用対効果評価制度を改善することに貢献できます。また政府は、全てのステークホルダーを関与させる産学官民引用文献連携に積極的に取り組むことで、費用対効果評価制度が患者にとって価値が最大

1. The Global Use of Medicines 2023: Outlook to 2027.
IQVIA Institute for Human Data Science, January2023 (link)
2. 費 用 対 効 果 評価 制 度 の見 直し に 関 す る 検 討となるよう、説得力のある制度を作ることができます。そして、EFPIA を通じて

（その 1）. 中医協, Sep 2023 (link)

EU と欧州の産業界が出資する世界最大規

3. キムリアの費用対効果評価結果に基づく価格

模の産学官民連携である IMI など、他の調整について. 中医協, April 2021 (link)

市場のベストプラクティスを参照するこ

4. 中央社会保険医療協議会 意見陳述資料 費用対とも可能です [9]。

効果評価制度に関する意見. 中医協, November
2023 (link)
5. 令和６年度費用対効果評価制度改革に係る医薬品、医療機器及び再生医療等製品の費用対
効 果 評 価 に 関す る 取 扱い の見 直 し に つ い て（案）. 中医協, January 2024 (link)
6. Shiroiwa, T. (2023) ‘Selection of a comparator andpopulation for cost-effectiveness evaluation’, J. Natl.
Inst. Public Health, 72 (2), pp. 152-160 (link)
7. 医薬品の費用対効果評価に対する基本的見解

4 結論
今後の意思決定推進と費用対効果評価
制度の改善のために、迅速な保険償還等、日本の強みを活かしながら、長期的なイノベーションを妨げる可能性のある課題～ 科 学 的 妥 当 性 を 巡 る 課 題 ～ . EFPIA Japan,
August 2021 (link)
8. 費 用 対 効 果 評価 制 度 の見 直し に 関 す る 検 討（その 3）. 中医協, December 2023 (link)
9. Innovative Medicines Initiative (link)に取り組む必要があります。科学的妥当性を高め、運用上の課題を改善することは、費用対効果評価制度の最適化への貢献につながります。特に、プロセスに関7

欧州製薬団体連合会（日本）2002 年 4 月に設立された EFPIA Japan には、日本で事業展開している欧州の研究開発志向の製薬企業 23 社が加盟しています。2022 年の加盟各社の総売上高は、日本の製薬市場の売上の約31%を占めていま す。EFPIA Japan の使命は、「革新的な医薬品・ワクチンの早期導入を通じて、日本の医療と患者さんに貢 献する」ことです。EFPIA Japan は日本の医療向上に向けて政策決定者との対話を強化することを目指してい ます。

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