第２回 がん新薬開発合同シンポジウム「わが国からの新薬開発を目指して」～医療イノベーションをどう実現するか

希少疾患に対する新薬開発：
基盤研の取り組み

武井貞治（独立行政法人医薬基盤研究所研究振興部長）

事業のしくみ オーファンドラッグ・オーファンデバイスの研究開発促進制度
希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器の指定申請

医薬品開発企業

希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器の指定

助成金交付
連携

連携

厚生労働省

医薬品
医療機器総合機構(PMDA)

医薬基盤研究所(NIBIO)

指導・助言

試験研究費の認定

連携運営費交付金製造販売承認申請製造販売承認

医療機器開発企業

薬事法第２条第１５項
この法律で「希少疾病用医薬品」とは、第７７条の２第１項の規定による指定を受けた医薬品を、「希少疾病用医療機器」とは、同項の規定による指定を受けた医療機器をいう。

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薬事法第７７条の２第１項
厚生労働大臣は、次の各号のいずれにも該当する医薬品又は医療機器につき、製造販売をしようとする者（本邦に輸出されるものにつき、外国において製造等をする者を含む。）からの申請があったときは、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて、当該申請に係る医薬品又は医療機器を希少疾病用医薬品又は希少疾病用医療機器として指定することができる。
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薬事法第７７条の２第１項（続き）
1. その用途に係る対象者の数が本邦において厚生労働省令で定める人数に達しないこと。
2. 申請にかかる医薬品又は医療機器につき、製造販売の承認が与えられるとしたならば、その用途に関し、特に優れた使用価値を有するものになる物であること。
3. 厚生労働大臣は、前項の規定による指定をしたときは、その旨を公示するものとする。
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薬事法施行規則第２５２条

法第７７条の２第１項第１号に規定する厚生労働省令で定める人数は、５万人とする。

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希少疾病用医薬品等開発振興事業

希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器の開発支援と製品化（実績）

指定状況（平成5～平成23年度）
希少疾病用医薬品

269品目

希少疾病用医療機器23品目

助成金交付品目総数
希少疾病用医薬品

139品目

希少疾病用医療機器

12品目

そのうち、これまでに承認された品目数
希少疾病用医薬品

89品目

希少疾病用医療機器

4品目

希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器と認めてもらうと• 優先的な治験相談及び優先審査の実施• 再審査期間の延長• 開発に必要な試験研究費への助成金交付• 試験研究に関する指導・助言• 試験研究費に対する税制上の優遇措置が受けられる。
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開発に必要な試験研究費への助成金交付• 希少疾病用医薬品又は希少疾病用医療機器の指定を受けると、医薬基盤研究所より、開発に必要な試験研究費の助成金を受けることができます。
• 助成金の額は、開発に要した試験研究費の５０％を限度とします。
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試験研究に関する指導・助言• 希少疾病用医薬品又は希少疾病用医療機器の指定を受けると、医薬基盤研究所から指導、助言を受けることができます。
• 相談事項は、指定後から承認申請までの試験研究に関する相談です。
• 相談は無料です。

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試験研究費に対する税制上の優遇措置• 医薬基盤研究所は、租税特別措置法に基づ
き、助成金交付期間に行われた希少疾病用医薬品又は希少疾病用医療機器の試験研究に要した費用について認定を行います。
• 認定を受けると、試験研究費総額（医薬基盤研究所の助成金を除く）の１２％が控除額の対象となります。
11権利であって、義務ではありません• 以上説明した５つのメリットは、希少疾病用医薬品又は希少疾病用医療機器の指定を受けた場合に、開発企業の要請により厚生労働省等が行うものです。
• 従って、指定を受けた場合に、必ずこれらのメリットを受けなければならない、というものではありません。

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助成金交付状況
平成5年度から平成23年度までの助成金交付の推移 （品目数）（億円）
10509454484040397356303026525

助成金交付品目数

234201919181720183141515151412131221015005678910111213

助成金交付額（単位：億円）

14151617181920212223（年度）希少疾病用医薬品等開発振興事業

助成金交付終了品目における直近2年間の承認取得

平成22年度、23年度の製造販売承認医薬品（黄色：平成22年度承認、橙色：平成23年度承認）
指定番号

助成年度

販売名

効能・効果又は使用目的

開発企業名

平成18、19年度

沈降インフルエンザワ
クチンH5N1「化血研」

新型インフルエンザ(H5N1)の予防

一般財団法人
化学及血清療法研究所(18薬)第187号(19薬)第197号

平成19、20、21年度

レボレード錠12.5mg、レボレード錠25mg

慢性特発性血小板減少性紫斑病

グラクソ・スミスクライン㈱(19薬)第200号

平成19、20、21年度

ヴォリブリス錠2.5mg

肺動脈性肺高血圧症

グラクソ・スミスクライン㈱

本品は、心臓移植適応の重症心不全患者で、薬物療法や体外式補助人工心臓などの補助循環法によっても継続した代償不全に陥っ ㈱サンメディカており、かつ、心臓移植以外には救命が困 ル技術研究所
難と考えられる症例に対して、心臓移植までの循環改善に使用される。

(19機)第13号

平成19、20年度

植込み型補助人工心臓
EVAHEART(22機)第21号

平成22年度胎児シャント

本品は、胎児胸水に対し、胸腔穿刺術が奏効しなかった場合に、胸水を羊水腔に持続的に排出することを目的とする。

㈱八光(22薬)第232号

平成22年度

ポテリジオ点滴静注20mg

再発又は難治性のCCR4陽性の成人T細胞白血病リンパ腫

協和発酵キリン㈱

希少疾病用医薬品等開発振興事業

平成22年度に製造販売承認を受けた
オーファンデバイスから（報道発表資料）（参考）
日本人の小柄な体格に適合し、自宅療養を可能とする
小型・高性能の次世代型の植え込み型補助人工心臓
平
成
19年
度
助
成

平
成
20年
度
助
成
21年
1月
承認申
請

ｱｳﾄﾌﾛｰｸﾞﾗﾌﾄ
ｲﾝﾌﾛｰｶﾆｭｰﾚ

血液ﾎﾟﾝﾌﾟｺﾝﾄﾛｰﾗ希少疾病（オーファン）治験ウェブ
http://www.nibio.go.jp/orphan/index.html

公開とその反響

希少疾病医薬品及び希少疾病医療機器の治験を円滑に進めるための研究会の報告をふまえ、平成24年3月、希少疾病（オーファン）治験ウェブを公開した。
社団法人日本医師会治験推進センターなど外部機関のウェブサイトとのリンクなど、患者の目線に立ったウェブの運営を行うことで関係機関からも期待されており、平成24年3月末時点の当ウェブサイト訪問者数は約2,500人にのぼっている。

平成24年3月30日文部科学省・厚生労働省「臨床研究・治験活性化５か年計画２０１２」 において当ウェブについて言及！
（希少・難治性疾患等の治験に関する情報提供）
特に希少・難治性疾患等については、国立保健医療科学院の臨床研究（試験）情報検索ポータル
サイトだけでなく、独立行政法人医薬基盤研究所のウェブサイトや公益財団法人難病情報センターのウェブサイト等においても、関係企業の協力を得て現在実施中の治験の情報提供を行う等、国民・患者目線に立った情報提供の在り方について検討を進める。

ご清聴有難うございました

www.nibio.go.jpまたは「希少疾病用医薬品」←
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