じこめんえきせいはいほうたんぱくしょう

きゅうにゅうほう『 自己免疫性肺胞蛋白症に対するリューカイン 吸 入 法 のとくていりんしょうけんきゅう

特 定 臨 床 研 究 （ページ２試験）』のご協力についてのお話し

1目次
１．はじめに ............................................................................................................................................. 3
２．研究の目的 ...................................................................................................................................... 5
３．リューカイン吸入が安全であることについて ........................................................................ 6
４．研究の方法 ...................................................................................................................................... 7
５．その他 .............................................................................................................................................. 10
６．問い合わせ先 ................................................................................................................................ 112

１．はじめにとくていりんしょうけんきゅう

これから特 定 臨 床 研 究 （以下研究とします。）について説明します。

さまざまな病気の診断や治療は、長い期間をかけて進歩・発展してきました。
このような診断や治療の方法の進歩・発展のためには、健康な人や患者さんにお願いしてその方法を試さなければならないことがあります。その中で国がき
とくていりんしょうけんきゅう

めた特別の研究を特 定 臨 床 研 究 といいます。

これは、患者さんを始め多くの方々のご理解とご協力によって成り立つものですので、説明の途中で、わからないことや、研究に参加したくないと思ったら、いつでも言ってください。

この研究は、１２歳以上の方にお願いしています。
だいだくしゃ

未成年の患者さんが研究に参加する場合、※代諾者（保護者）の同意も必要です。
だいだくしゃ

そのため、患者さんと代諾者の方それぞれに、研究の内容をお話しします。
だいだくしゃしんけんしゃ※代諾者：患者さんのご両親または、法律で決められている親権者（親の権利を持った人）を指します。

説明の途中でわからないことがあれば、担当医師や担当スタッフにきいてください。

3

さ さ いどんな些細なことでも構いません。

また、研究の内容をお話し、参加するかどうか、あなたの考えを確認します。

無理にお願いをしていることではありません。

この研究に参加しなくても、不利な扱いを受けることはありません。

4２．研究の目的
じこめんえきせいはいほうたんぱくしょう

あなたの病気は1自己免疫性肺胞蛋白症です。
一般的な治療法は、全身麻酔をかけて、肺を片肺ずつたくさんの生理食塩水で洗浄する全肺洗浄とよばれる治療です。
患者さんにとって楽な治療として、ご自宅で GM-CSF（商品名リューカイン）と呼ばれる薬剤を溶かした液を 1 日 10〜20 分か
けて吸入する GM-CSF 吸入療法という治療が効くことがわかっています。
しかし、効き目が弱かったときに量を増やして吸入するとより効果が出るのかということは、今の段階では明らかではありません。
この研究では、250 ㎍のリューカインを 1 日 1 回吸入する方法を 24 週間かけて調べます。その試験で、効き目が弱かった患者さんには、500 ㎍のリューカインをさらに 24 週間追加で吸入治療していただきます。
効いた患者さんは、24 週間治療せずに様子をみます。この研究によって、GMCSF（リューカイン）吸入療法のやり方を改良し、この病気がもっとよくなる可能性があります。

1

じこめんえきせいはいほうたんぱくしょう

き か ん しはいほう自己免疫性肺胞蛋白症・・・気管支の奥につづく肺胞と呼ばれる小さな袋に「サーファちょりゅうクタント」という物質が異常に貯 留 して、空気中の酸素が血液に取り込まれにくくなる病
気5３．リューカイン吸入が安全であることについて
はっけっきゅうリューカインは、25 年以上前に血液中の白 血 球 を増やす薬として発売されはっけっきゅうました。白血病やがんの治療を受けた後に、白 血 球 の数が減ったのを元に戻す治療として使われてきました。
ふくさよう

世界で、50 万人以上の患者さんに使われましたが、大きな副作用はありませんでした。
じこめんえきせいはいほうたんぱくしょう

自己免疫性肺胞蛋白症の患者さんに対しては日本で 2000 年に吸入で治療をする方法が試されて、患者さんが良くなりました。
それ以来、世界中で吸入治療が試されてきました。

吸入しても安全であるということはこれらの経験から明らかですが、人に近いサルに対して６ヶ月間リューカインの量を１００倍まで増やしても重大な副作用が起こらないことが確認されています。
ただし、軽い寒気や頭痛、発熱が起こることもあります。（たいてい、1 回〜数回出るだけでおさまります。）

6４．研究の方法

この研究は、研究が開始されることが決まってから２０２５年３月３１日までです。
吸入する期間は最長、48 週間（約１年間）となります。

＊観察及び検査スケジュール表
項目

病院への受診と吸入と検査のスケジュールと内容

病院受診

吸入開始日からの週数

病院に病院に病院に病院に病院に

1 回目の受診

2 回目の受診

3 回目の受診

4 回目の受診

5 回目の受診開始 14 日前から 1

12 週

24 週

36 週

48 週

日前

許容±1 週間

許容+2 週間

許容±3 週間

許容+4 週間

1）同意書にサイン○

2）問診やこれまでの事○○○○○

3）しんさつ○○○○○4）酸素必要度○○○○○5）mMRC scale○○○○○６）血液検査○７）動脈血採血○○

８) リューカインキットの○使用実感調査（アンケート）

スケジュール表の説明
1）

同意書にサイン：この研究の説明をしますので、ご理解いただけたら、同意書にサインをお願いします。研究への参加は自由です。

2）

問診やこれまでのことをきかれます：自分の具合について

7○

せきたん（いつごろからどんな症状があったのかなど､特に息切れや､咳、痰など）、びょうれき

はいほうたんぱくしょう

がっぺいしょう

病 歴 （肺胞蛋白症 は、いつ頃診断されたか、他の合 併 症 など）や日常生活等を伺います。
3）

ししん

ちょうしん

脈拍、血圧、呼吸回数､体重の測定や視診（顔や口の色を見ます）、 聴 診（胸の音を聞きます）です。1 回目の受診の時に身長を測ります。

4）

酸素必要度は、普段ご自宅で酸素を吸っているかどうか、吸っていたら何リットル吸っているかをききます。
酸素必要度（主として在宅酸素療法を受けている患者様用）
1. マスクで 4L/min 以上の酸素補給
2. 経鼻カニューレで 2L/min 以上の酸素補給
3. 経鼻カニューレで 2L/min 未満の酸素補給
4. 酸素補給を必要としないが、歩行や体動に際し息切れを感じる
5. 酸素補給を必要とせず、歩行や体動にも息切れを感じない

5）

mMRC scale:息切れの強さを示す指標で、息切れが強くなるにつれて、
Grade0 から Grade4 まで分かれます。
modified MRC dyspnea scale（酸素療法を受けていない患者様中心）
Grade0：強い労作で息切れを感じる
Grade1：平地を急ぎ足で移動する、または穏やかな坂を歩いて登るときに息切れを感じる
Grade2：平地歩行でも同年齢の人より歩くのが遅い、または自分のペースで平地歩行していても息継ぎのため休む
Grade3：約 10 ヤード（91.4m）歩行したあと息継ぎのため休む、
または数分間、平地歩行したあと息継ぎのため休む
Grade4：息切れがひどくて外出ができない、または衣服の着脱でも息切れがする

6）

血液検査：最初の受診日に白血球数､赤血球数などの血球数や肝臓、腎臓

8の機能を調べます。
7）

動脈血ガス分析： 5 分以上、安静にし、室内の空気を吸ってもらった状
だいたいぶ

態で大腿部、肘、手首などの動脈から動脈の血液を取ります。血液の中の酸素の量、炭酸ガスの量などを測ります。
8）

ようかいえきリューカインバイアルと溶解液に溶かして、吸入器に移すためのキットの使用に関して使いやすさに関係するアンケートにお答えいただきます。

9

５．その他
だいだくしゃあなたに関する情報を提供するかは、あなたご自身と代諾者の方と決めてください。
「提供したくない」とお返事をされてもあなたが困るようなことは何も起こりませんのでご安心ください。また、「提供いただける」とお返事した場合でも、やっぱりやめたいと思った時には、いつでもやめることができます。
｢どういてっかいしょ｣

その時は、「同意撤回書」（同意したのを取りやめにする書類）を書いて、担当の先生に渡してください。

以上で説明を終わります。もしわからないことがあったら、どんなことでも良いので担当の先生に聞いてください。
そして、保護者の方と相談の上、この研究に参加する場合は同意書に名前を書いてください。

10

６．問い合わせ先この研究でわからないこと、心配なことがありましたら、いつもで相談してください。

病院の名前と所属 ：福島県立医科大学附属病院

担当医の名前谷野

連絡先 Tel024-547-1360

功典（たにのFaxよしのり）

024-548-9366

11

呼吸器内科

以下の、肺胞蛋白症患者会サイトからも内容を確認することができます。

https://pap-net.jp/info/1071/

12