資料

EU医薬品規制改正案と知的財産──医薬品規制上のデータ保護（RDP）及び市場独占に関する欧州委員会による変更提案──
ヘイン・ファン・デン・ボス＊＊
フレデリック・チェン＊

抄 録 欧州委員会は，2023年，欧州連合（EU）医薬品規制改正案において，医薬品規制上のデー
タ保護（RDP）期間及び希少疾病用医薬品の市場独占期間の変更等を公表した。この改正の目的は，手頃な価格の医薬品へのアクセスの確保，イノベーション促進及び医薬製品供給の安全性向上である。
本稿では，現行法の背景，改正案の概要及び知的財産権に及ぼす影響（特許権及び非特許独占権が商業上の重要な考慮事項となる様々な取引での，医薬品ライセンス契約における潜在的ロイヤルティの計算，さらに潜在的な対象知的財産（IP）の評価等），先発・後発医薬品を問わず製薬会社に与え得る主な影響等について論じる。原文は英語である。
目 次
1． はじめに
2． 現在のEU法規制及び背景
2．1 EUにおける医薬品規制上のデータ保護の歴史
2．2 現在のEUのデータ保護規制制度
2．3 EUにおける希少疾病用医薬品の市場独占権
3． 医薬品規制上のデータ保護及び希少疾病用医薬品の市場独占権に関する欧州委員会の変更提案
3．1 委員会提案の背景，目的及び理由
3．2 医薬品規制上のデータ保護制度の改正
3．3 希少疾病用医薬品の市場独占制度の見直し
4． EU医薬品規制改正案に関するその他のトピック
5． EUにおける立法手続
6． 提案に対する反応
6．1 先発医薬品業界対ジェネリック医薬品業界
6．2 日本からのフィードバック
7． 実務上の潜在的影響及び検討事項−知的財産，
ライセンス及び商取引
7．1

知的財産（特許）との関係

7．2 ライセンス及び取引に対する潜在的な影響
8． おわりに1022

1 ． はじめに
欧州委員会は，2023年４月に，欧州の医薬品規制に関する改正案（本改正案）を公表した。
この改正は，手頃な価格の医薬品へのアクセスの確保，イノベーション促進及び医薬製品供給の安全性向上を目的としている。
本改正案は，先発医薬品かジェネリックかにかかわらず，製薬会社及びバイオテクノロジー
会社双方に大きな影響を与える。最も注目すべ
き変更点は，おそらく医薬品規制上のデータ保
護（RDP：Regulatory Data Protection） 及 び
市場独占の期間及びその条件に関するものであろう。他にも，特許権及び非特許独占権が商業上の重要な考慮事項となる様々な取引での，医ホーガン・ロヴェルズ・インターナショナルLLP
アムステルダム事務所 パートナー
オランダ弁護士 Hein VAN DEN BOS＊＊
ホーガン・ロヴェルズ法律事務所外国法共同事業
東京事務所 代表パートナー 外国法事務弁護士（原資格法 英国・米国CA州） Frederick CH’EN＊

知 財 管 理 Vol. 74 No. 8 2024

薬品ライセンス契約における潜在的ロイヤルに導入された。希少疾病用医薬品に関する具体

ティの計算，さらに潜在的には対象知的財産的な法制度は，希少疾病用医薬品の市場独占権（IP）の評価に関する実務的影響がある。

を伴って2000年に導入された。

本稿では，欧州連合（EU）における医薬品
規制上のデータ保護及び希少疾病用医薬品の市場独占権に関する改正案，並びに特許及び非特

2．1 EUにおける医薬品規制上のデータ保
護の歴史

許独占の双方を検討する企業への実務的影響に

世界貿易機関（WTO）の協定の一部である「知焦点を当てる。まず，現行の欧州医薬品規制及的所有権の貿易関連の側面に関する協定

びその背景について考察し，続いて本改正案の（TRIPS）」（1994年合意成立）は，医薬品の不概要を説明する。その後，今後の立法プロセス

当な商業的使用を防ぐために，製造販売承認のにおける改正案の見通し，及び改正案がステー

条件として加盟国に対しデータ保護を要件とす

クホルダーにどのように受け入れられるのかをることを求めている。

論ずる。最後に，ライセンスその他の商取引に関する事項を含め，知的財産及び関連する検討

TRIPS第39条（3）は次の通りである。

事項にこの新法制が与える実務的な影響を論ず「加盟国は，新規の化学物質を利用する医薬る。

品又は農業用の化学品に対する製造販売承認の2 ． 現在のEU法規制及び背景

条件として，その取得に相当の努力を要する未公開の試験データその他のデータの提出を要求

EUにおける医薬品規制の枠組みを特徴づけする場合には，不公正な商業的使用から当該る２つの主な原則がある。第一に，医薬品は，データを保護する。更に，加盟国は，公衆の保事前の製造販売承認を得なければ，欧州市場に護に必要な場合又は不公正な商業的使用から当上市できない。第二に，製造販売承認を得るた

該データが保護されることを確保するための措

めに，製薬会社は医薬品の品質，安全性及び有置がとられる場合を除くほか，当該データが開

効性を裏付ける包括的なデータパッケージを提示されることを防止する。
」

出しなければならない。このデータパッケージには，前臨床試験及び臨床試験両方の試験結果

TRIPSに先立ち，EU及び米国は，医薬品のが含まれる。従って，製薬会社は，医薬品を商製造販売承認を取得するために提出されるデー業化するための製造販売承認を受ける前に，タを保護する規則を既に導入していた。EU及データを取得し，そのデータを所管官庁に提出

びEU加盟国は，医薬品規制上のデータ保護をする法的義務を負う。

既に領域内の法律に導入していたので，TRIPS

最 初 のEU医 薬 品 規 制 の 枠 組 み は， 指 令
65/65/EECによって1965年に導入された。製造第39条（3）によるEU及びEU加盟国における法改正の必要性はなかった。

販売承認申請者が前臨床試験及び臨床試験の試験データの保護は，指令87/21/EECを通じデータを含む完全な試験データ書類一式（ドシて1987年に欧州法で導入された。EU立法者は，

エ）を提出しなければならないという要件は，一方ではジェネリック医薬品の競争を可能に

指令65/65/EECを改正した指令75/318/EEC及し，重複する前臨床試験や臨床試験の実施を不び指令75/319/EECによって1975年にEU法に導要とすることによる利益と，他方ではイノベー入された。医薬品規制上のデータ保護は1987年

ションを促進することのバランスをとることを

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意図した。かかる指令は当初，ほぼ全ての医薬ることができる。これにより，ジェネリック医品について最初の承認日から６年間のデータの薬品及びバイオシミラーの申請者は，先行品に独占を規定していた。EU加盟国は，公衆衛生

ついて既に作成されている安全性及び有効性上必要であると判断した場合，保護期間を10年データから恩恵を受けることが可能となり，費に延長することができた。

用がかかる臨床試験を不必要に実施したり，す

医薬品規制上のデータ要件は，製品の安全性

でに先行品で実施済みの試験を重複して実施す及び公衆衛生の向上に資するよう設定された。

ることを避けることができる。これはまた，市

医薬品規制上のデータ要件は，低分子医薬品及場における競争を促進し，様々な利益と共に医びバイオ医薬品の両方の新薬に適用される。

薬品の価格低下に寄与すると考えられている。

ジェネリック医薬品及びバイオシミラーの製造

立法者は，先発医薬品メーカーが，先発医薬販売承認申請者には，これら新薬とは異なる，品の研究開発に必要な前臨床データ及び臨床より厳格ではない規制によるデータ要件が適用

データを取得するために投じた膨大な投資に報される。

いるために，医薬品規制上のデータ保護の概念

ジェネリック医薬品メーカーが製造販売承認を発展させた。

申請を行う場合，先発医薬品メーカーと異なり，欧州連合司法裁判所は，医薬品規制上のデー

医薬品の有効性及び安全性を示す前臨床試験及タ保護及び市場独占が，先発医薬品メーカーに，

び臨床試験のデータを当局に提出する必要はな

製造販売承認書類一式に記載されている薬理試

い。代わりに，ジェネリック医薬品メーカーは，験，毒性試験，及び臨床試験の結果を利用する

当局の記録で容易に入手できる新薬を開発した

独占的な権利を与えることを明確にした 。
１）

申請者の製造販売承認書類一式のデータを参照

先発医薬品メーカーにイノベーションのためすることができる。ジェネリック医薬品メーのインセンティブ及び保護を与える一方で，医カーは自社のジェネリック医薬品が，先発医薬

薬品規制上のデータ保護期間は，ヒト及び動物品（先行品）と生物学的に同等の製品であるこにおける前臨床試験及び臨床試験を不必要に重とを示す必要がある。

複して行うことを制限し，市場における安価な

また，バイオシミラーの製造販売承認申請者

ジェネリック医薬品の入手を可能にして競争のは，完全な独自のデータパッケージを提出する

利益もたらした。EUの立法者は保護期間を限必要はなく，先発医薬品メーカーのファイルか定することで，様々な利害のバランスをとるこらのデータに依拠することができる。しかし，とを目指した。

バイオシミラーの申請者は，先行品に対する，

医薬品規制上のデータ保護は，先行品の製造

臨床試験及び非臨床試験両方の包括的な同等性

販売承認書類一式に記載されている先発医薬品

評価試験を実施しなければならない。これらのメーカーのデータを，ジェネリック医薬品又は試験は，バイオシミラーが，先行品と生物学的バイオシミラー申請者による使用から一定期間に高度に類似しており，安全性，品質及び有効保護する。医薬品規制上のデータ保護期間とは，性の点で臨床的に有意差がないことを実証する

第二の申請者（ジェネリック医薬品又はバイオことを目的とする。

シミラー申請者）が，自社の製造販売承認申請

従って，ジェネリック医薬品及びバイオシミを支援するために，先行品の製造販売承認書類

ラーについては，製造販売承認申請者は，先発一式における前臨床及び臨床データを参照する

医薬品メーカーから提出されたデータに依拠すことができない期間設定をいう。

1024

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医薬品規制上のデータ保護は，特許等の知的が，加盟国又はEUにおいて８年以上承認され財産権や，機密性，営業秘密の保護とは異なる。

ている［ . . . ］場合には，前臨床試験及び臨床

特許は発明を保護し，例えば医薬品の有効成分試験の結果を提供することを要求されない。承について特許権者に法的独占を許し，特許保護認された［ . . . ］ジェネリック医薬品は，先発期間中にジェネリック医薬品メーカーが同じ有医薬品の最初の製造販売承認時から10年が経過

効成分を販売することを禁じている。医薬品規するまでは，市場に出せないものとする［ . . . ］。

制上のデータ保護自体は，他社が同一の有効成

この10年間の期間は，最初の８年間の間に当該分を有する製品を販売することを禁止するもの

先発医薬品が顕著な臨床的効力をもたらす１つではないが，ジェネリック医薬品又はバイオシ

以上の新規の治療適応症［ . . . ］について，当ミラーの製造販売承認を得るために先発医薬品

該先発医薬品の製造販売承認保有者が承認を取メーカーのデータが使用されることを防ぐ。第得した場合，最大11年間に延長されるものとす

二の申請者が独自のデータを取得する場合にる。
」

は，医薬品規制上のデータ保護は，第二の製品の製造販売承認を妨げない。

このように，８年間は先発品メーカーのみが，医薬品規制上のデータ保護によって保護され自らEU内で市販する医薬品を製造する目的でるデータは，必ずしも秘密である必要はない。

まとめる必要のあった価値ある試験データの書

データの一部が公知であり，営業秘密権又は秘類一式を，製造販売承認を得るために使用する

密保持義務によって保護されていない場合でことができる。８年が経過した後にのみ，他のあっても，医薬品規制上のデータ保護期間が満者（ジェネリック医薬品メーカー又はバイオシ

了しない限り，ジェネリック医薬品又はバイオミラー製造メーカー）は製造販売承認を申請す

シミラー申請者は，製造販売承認を取得するたる場合に，先発医薬品の書類一式を参照するこめに，先発医薬品メーカーの公開データを援用とができる。かかるジェネリック医薬品又はバすることはできない。

イオシミラーは，追加の２年（すなわち，合計

2．2 現在のEUのデータ保護規制制度10年）が経過した後にのみ，上市できる。
先発医薬品の新たな治療上の適応症が，既存

2004年，指令2004/27/EC（指令2001/83/ECの治療法と比較して臨床的に顕著な効力を示の改正）は，一部のEU加盟国が６年間の医薬し，かかる適応症に対する製造販売承認が得ら品規制上のデータ保護を規定し，その他のEUれた場合には，合計10年間の保護期間を更に１

加盟国が10年間の医薬品規制上のデータ保護を年延長することができる。追加の１年を得るた

規定するという調和の欠如した制度を廃止しめには，新しい適応症は，最初の製造販売承認た。その代わりに，現在の医薬品規制上のデーが与えられてから最初の８年間で承認されなけ

タ保護期間である８年間のデータ独占，及び追ればならない。EUの所管官庁は，新規の適応

加で２年間の市場独占を導入した。

症が承認された場合，既存の治療法よりも顕著な臨床的効力を実際にもたらすかの評価を行う

指令2001/83（改正）第10条（１）は，このことになる。顕著な臨床的効力をもたらす基準点について次の通り規定している。

を満たすための閾値は高い。実際，新たな適応「［後発品の］申請者は，当該医薬品が，先行症を理由にデータ保護の期間延長を受けられる品の後発品であることを証明でき，当該先行品

医薬品は多くはない。顕著な臨床上の効力を示

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す，新たな適応症のための１年間のデータ保護

制上のデータ保護の保護対象範囲とは異なる。

期間の延長は，一度しか認められない。保護期

EUでは，希少疾病用医薬品はEU規則（EC）

間は最長11年を超えてはならない。

No 141/2000によって規制される。希少疾病用

現行の指令2001/83/ECでは，医薬品の最初

医薬品を開発するメーカーである治験依頼者の製造販売承認が取得された後に，追加の有効は，当該医薬品を希少疾病用医薬品として指定

成分含量，医薬品の剤形，投与経路，表示，及することを欧州医薬品庁（EMA）に申請する

びその他の変更や拡張がある場合，これらも承ことができる。治験依頼者は，医薬品の製造販認されるようにするか，最初の製造販売承認に売承認申請の提出前であれば，医薬品開発のど含める必要があると規定している。これらの製の段階においても希少疾病用医薬品の指定を申造販売承認は，全て同一のグローバル製造販売

請することができる。医薬品が次に該当する場

承認の一部とみなされる。これは，先行品につ合には，希少疾病用医薬品として指定され得る。

いて，データ独占及び市場保護期間は，EUにa ）EU内で，10,000人に５人以下の割合で罹患

おいて最初の製造販売承認が与えられた日からしている生命を脅かす又は慢性的な衰弱をもた始まり，いかなる新たな追加の有効成分含量，

らす症状の診断，予防又は治療を目的としてい医薬品の剤形，投与経路，表示，治療の適応症，

る場合，及びその他の変更や拡張も，この期間の更新事

又は由とはならないことを意味する。

b ）EU内で，生命を脅かす，深刻な衰弱をも

2．3 EUにおける希少疾病用医薬品の市場独占権たらす，又は深刻且つ慢性的な症状の診断，予防又は治療を目的としており，（希少疾病用医薬品の市場独占権のような）インセンティブが患者数が少ない希少疾病分野では，医薬品のなければ，EUでの医薬品の製造販売が，必要開発に投資する経済的インセンティブは乏しな投資に見合う十分な収益を生み出す可能性がい。そのため，EU立法者は，重篤な希少疾病

低い場合，用の医薬品に対する特別なインセンティブや報及び酬を創出した。欧州委員会は次の通り述べた。

c ）EUで承認済みの，該当する症状の診断，「希少疾病用医薬品規則（the Orphan

予防，又は治療に十分な方法が存在せず，そのRegulation）の目的は，研究開発にインセンティ

様な方法が存在したとしても，当該症状に罹患

ブを通じて報いることであり，究極的には，こしている人々にとって，医薬品が大きな利益をれまで商業的な関心がなかった希少疾病用医薬もたらす場合。

品を市場に置くことである。
」
希少な疾病のための医薬品は，「希少疾病用

上記要件を充足する場合，当該医薬品は希少医薬品」に指定され，希少疾病用医薬品市場の疾病用医薬品として指定され得る。指定希少疾

独占を享受できる可能性がある。希少疾病用医病用医薬品が製造販売承認を取得した場合，当薬品の市場独占権は，希少疾病用医薬品開発を

該製品は，EUにおける製造販売承認日から10促進することを意図し，一定期間，希少疾病用

年間，希少疾病用医薬品市場における独占を享

医薬品に類似する同じ適応症を有する医薬品と受することになる。

の競合から保護することを意図している。希少希少疾病用医薬品の市場独占権とは，規制当

疾病用医薬品の市場独占権の範囲は，医薬品規局が10年間，承認された希少疾病用医薬品と同1026

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一の適応症を有する「類似する医薬品」の製造きた場合。

販売承認申請を受理することができず，且つ製造販売承認を付与することができないことを意味する。

EMAと合意した小児医薬品開発計画に従って，小児対象の試験が実施された場合，希少疾病用医薬品の市場独占権は，２年間延長されて希少疾病用医薬品規則（EC）No 141/2000の総計12年間になる可能性がある。

第８条において，当局は，「10年間，類似の医希少疾病用医薬品の市場独占権の５年目の終薬品に関し，同一の治療適応症に対するその他

わりに，当該希少疾病用医薬品が指定基準をもの製造販売承認申請を受理してはならず，製造

はや満たさない場合，特に，市場独占維持を正

販売承認を与えてはならず，既存の製造販売承

当化しないほど十分な収益性が示された場合に認を延長するための申請を受理してはならな

は，希少疾病用医薬品の市場独占権は６年に引い」とされている。

き下げられることがある。
医薬品が希少疾病用医薬品の市場独占権を享ある製品が，異なる希少疾病の症状に対して受する場合，これは，当該製品が医薬品規制上

複数の希少疾病用医薬品指定を受けており，且のデータ保護も享受することを妨げるものではつ異なる希少疾病用医薬品の適応症に対して複ない。実際に，多くの希少疾病用医薬品は希少数の製造販売承認が付与されている場合，かか疾病用医薬品の市場独占権及び医薬品規制上のる希少疾病用医薬品は，異なる希少疾病用医薬データ保護の両方を享受しており，これらは通品指定に係る別個の希少疾病用医薬品の市場独常，並行する異なるタイプの保護を与えている。

占期間からそれぞれの利益を享受することになる。
規則141/2000は，希少疾病用医薬品の市場独

3 ． 医薬品規制上のデータ保護及び希少疾病用医薬品の市場独占権に関する欧州委員会の変更提案

占権の例外を規定する。希少疾病用医薬品の市前章で説明したように，医薬品規制上のデー

場独占権にかかわらず，同一の希少疾病用医薬タ保護及び希少疾病用医薬品の市場独占権とい品の適応症に対する類似の医薬品は，次の場合

う現在の制度は，EU内で約20年にわたって実に限り，製造販売承認を受けることができる。

施されてきた。しかし，欧州委員会は2023年４・先発希少疾病用医薬品の製造販売承認保有者

月，医薬品規制上のデータ保護及び希少疾病用が，第二の申請者に対して同意を与えた場合，医薬品の市場独占制度を含む，EUにおける医又は薬品規制の改革に関する提案を公表した。本章

・先発希少疾病用医薬品の製造販売承認保有者

では，欧州委員会の改革案の背景，目的及び理が十分な量の医薬品を供給することができない

由を精査し，続いて医薬品規制上のデータ保護

場合，又は及び希少疾病用医薬品の市場独占権に関する委

・第二の申請者が，既に商品化されている希少員会提案の分析を行う。

疾病用医薬品に類似するにもかかわらず，第二医薬品規制改正案は，次の２つの規制案からの医薬品の方が先発希少疾病用医薬品よりも安成る。

全で，より有効性を有し，又は臨床的により優a ）指令2001/83/EC及び指令2009/35/ECの欧れていることを申請において証明することがで

州議会及び理事会による廃止及び置換，並びに

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小 児 医 薬 品 規 則（ 規 則（EC）No 1901/2006）

することを目的としている。

の関連部分を組み込んだ新指令。

…企業に対して，アンメット・メディカル・b ）規則（EC）No 726/2004の廃止，置換，希ニーズに対応した製品の開発，及び全EU加盟

少疾病用医薬品規則（EC）No 141/2000の廃止，国で製品を販売するインセンティブを与える。

置 換， 且 つ 小 児 医 薬 品 規 則（ 規 則（EC）No…更に，改革案はジェネリック医薬品やバイオ

1901/2006）の関連部分を廃止し，組み込んだシミラーの市場への早期参入を促進する」と述

新規則。

べた 。
２）

3．1 委員会提案の背景，目的及び理由
近年，欧州委員会は，EU全域における患者の医薬品へのアクセスに関する懸念の高まり，
及び多くのEU諸国における医薬品不足問題の拡大を問題視している。現行のEU医薬品規制

提案されている改革は，現行の医薬品規制上のデータ保護及び希少疾病用医薬品の市場独占制度を改正するものである。以下では，これらの事項に関する見直しについて検討する。

3．2 医薬品規制上のデータ保護制度の改正は前章で述べたように，革新的で有望な治療法委員会の提案では，医薬品規制上のデータ保の適時承認を支援するために，イノベーション

護期間及びそれに関連する制度は大きく変更さに対する規制上のインセンティブ及び規制上のれる。おそらく最も顕著な変化は，医薬品規制

ツールを提供しているが，EUの患者は平等な上のデータ保護のベースラインとでもいえる標

アクセスを得ておらず，医薬品が常に患者に届

準期間が８年から６年に短縮されることであろ

くとは限らない。更に，希少疾病用医薬品及びう。

小児用医薬品に対する既存のインセンティブ制

もう一つの変更は，追加的なデータ保護期間

度にもかかわらず，有効な治療法がない疾患にを得る可能性及び要件にある。現行制度では，対する医療ニーズ（アンメット・メディカル・

８年間のデータ保護及び２年間の市場独占の合ニーズ）にイノベーションの焦点が十分に当て計10年間が，既存の治療法と比較して顕著な臨られているとは言い難い。これらの理由から，床的効果を示す新規の治療適応症の承認を得た

欧州委員会はEUにおける現行の医薬品規制の場合には，１年間延長することができる。
委員会の提案では，次の条件の下で，製造販改革を提案した。
改革の全体的な目的は，EU全域の患者が安売承認保有者は（ベースラインの６年を超えた）

全，効果的，且つ手頃な価格の医薬品に適時，データ保護の延長期間を享受することができ公平にアクセスできることの実現である。このる。

産業分野の世界的な競争力及びイノベーションを支援するため，委員会は，アンメット・メディ

・医薬品が，製造販売承認が有効である全てのカル・ニーズに一層重点を置いたインセンティ

加盟国の患者の需要を網羅するのに十分な量及ブ付与型イノベーションと，アクセス及び手頃び必要な表現単位で，サプライチェーンに継続な価格への対応策との間のバランスをとること的に供給されている場合。その場合，データ保を目指している。特に，欧州委員会は次の通り

護期間は２年間延長される。この延長期間は，指摘した。

製造販売承認保有者が，（ⅰ）零細，小規模，「提案された改革は，革新的な医薬品への患若しくは中規模事業体に該当するか，（ⅱ）非者による早期アクセスをEU全体において促進

営利事業体であるか，又は（ⅲ）EUで５件を1028

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超える中央販売承認を受けていない場合は，２比較臨床試験が含まれる場合。この要件を満た年ではなく３年となる。加盟国は延長を目的に，せば，データ保護期間は６ヶ月延長される。

自国内における上市条件を免除することが可能

・製造販売承認保有者が，データ保護期間中に，である。これは特に，特定の加盟国での上市が追加の適応症を裏付けデータと共に示し，追加

実質的に不可能である場合，又は加盟国が上市の適応症の承認を取得し，既存の治療法と比較の延期を希望する特別な理由がある場合を想定して顕著な臨床的効果が得られる場合。この要している。

件を満たせば，12ヶ月の延長が認められる。

・医薬品がアンメット・メディカル・ニーズに対応している場合。この要件を満たせば，デー

医薬品規制上のデータ保護期間後に続く市場

タ保護期間は６ヶ月延長される。この延長は，保護には変更はない。これは提案された制度の当該医薬品が，依然として罹患率と死亡率が高下では，規制上の保護期間（データ保護期間とい，生命を脅かす，又は重篤な衰弱をもたらす

市場保護期間の合算）は，現行制度が最大11年疾患を対象としており，当該医薬品の使用によ間の規制上の保護を与えるのに対して，合計でり，疾病の罹患率又は死亡率が有意に減少する

12年間を与えることになることを意味する。

場合に認められる。アンメット・メディカル・

更に，これまでEUでは承認されたことがな

ニーズの基準となる定義の様々な要件（例えば，

かった新たな適応症について，リパーパス（用「依然として罹患率と死亡率が高い」）は，アン

途転用）申請される医薬品について，４年間のメット・メディカル・ニーズの考え方が科学

医薬品規制上のデータ保護期間が導入される。

的，技術的な進展，及び十分に対応されていなかかる医薬品規制上のデータ保護を享受するたい疾患に関する現在の知識を反映していること

めには，（ⅰ）適切な非臨床試験又は臨床試験を確実にするために，EMAからの科学的なイが実施され，新しい治療適応症が有意な臨床的ンプットを考慮しつつ，施行法において更に具効果を有することが証明され，（ⅱ）当該医薬体化される。

品が，以前に医薬品規制上のデータ保護を享受・医薬品が新有効成分を含有する場合，最初のしてない，又は当該医薬品の最初の製造販売承製 造 販 売 承 認 申 請 を 支 持 す る 臨 床 試 験 に，

認が付与されてから25年が経過していなければEMAの科学的助言に従い，関連性のあるエビならない。

デンスに基づく比較対照薬を用いた１件以上の

８年間

２年間

1 年間

データ保護

市場保護

市場保護

図１ 現行RDP期間

６年間

最大３年間

1 年間追加

２年間

データ保護

追加データ保護

データ保護

市場保護

図２ 新RDP期間
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1029

3．3 希少疾病用医薬品の市場独占制度の見直して適切な科学文献によって証明されている場合）については，５年間の市場独占が認められる。

上述の医薬品規制上のデータ保護期間の改正

c ）a）又はb）に該当するもの以外の希少疾病に加えて，欧州委員会は，EUにおける希少疾

用医薬品については，９年間の市場独占が認め

病用医薬品の市場独占制度の改正も提案した。

られる。

この提案は，特にアンメット・メディカル・
ニーズの分野において，イノベーションに報い言い換えれば，（ⅰ）保護期間10年が認めらるバランスのとれたインセンティブ制度を提供れる高いアンメット・メディカル・ニーズに対することを目的としている。

応する希少疾病用医薬品，及び（ⅱ）保護期間

欧州委員会の提案は，アンメット・メディカ

５年が認められる十分な使用実績のある希少疾ル・ニーズの高い分野に焦点を当てる。委員会

病用医薬品を除き，希少疾病用医薬品の市場独は次のように述べる。

占権のベースラインは９年となる。

「利益が確保しやすい領域に研究開発が集中

希少疾病用医薬品が，27のEU加盟国の全てしているため，希少疾病の大部分は治療法がなの患者の需要を網羅するのに十分な量と体裁（形い状態である。したがって，研究が最も必要と態）でサプライチェーンに販売され，継続的にされ，最も投資のリスクが高い領域に対象を絞供給されている場合には，１年間の市場独占期る必要がある。
」

間の延長が認められる。この延長は，十分な使委員会の提案では，次の希少疾病用医薬品の市場独占権の３つの異なる期間が導入されている。

用実績のある希少疾病用医薬品には認められない。
現行制度では，異なる症状のために複数の希a ）高いアンメット・メディカル・ニーズに対少疾病用医薬品指定を有する医薬品は，その異する希少疾病用医薬品については，10年間の市なる希少疾病用医薬品指定毎の別々の市場独占

場独占が認められる。希少疾病用医薬品は，次期間から利益を受けることになり，同一の希少の要件を満たす場合には，高いアンメット・メ

疾病の適応症に対する類似する医薬品の承認にディカル・ニーズに対応するものとみなされる。

対する保護を受けることになる。本改正案におⅠ．当該症状についてEU内で承認された医いて，製造販売承認保有者が同一の有効成分に薬品がない，又はEU内で当該症状のために承ついて複数の希少疾病用医薬品の製造販売承認認された医薬品はあるが，新規申請者がその申を有する場合，それらの承認は，複数の市場独請した希少疾病用医薬品が大きな効果をもたら占期間を享受してはならない。市場独占の存続すことに加え，治療の別格な進歩をもたらすこ

期間は，最初の希少疾病用医薬品製造販売承認とを証明している場合，且つがEUで付与された日から起算する。しかし，Ⅱ．当該希少疾病用医薬品を使用することに異なる希少疾病の症状に対する最初の２つの新より，該当する患者人口の疾病の罹患率又は死しい治療適応症には，各々１年間の独占期間が亡率が有意に低下する場合。

与えられることになる。保護の延長は，医薬品b ）十分な使用実績のある希少疾病用医薬品（例

全体，すなわち，最初に承認された適応症に対えば，医薬品の有効成分が10年以上使用されてして，並びに２番目及び潜在的に３番目に承認おり，その有効性及び安全性が十分に確立されされる適応症に対しても適用され，これは２番1030

知 財 管 理 Vol. 74 No. 8 2024

１０年間

２年間

市場独占権

小児用延長

図３ 現行希少疾病用医薬品の市場独占権

９年間市場独占権，ジェネリック／バイオシミラーは

1 年間全 EU

１＋１年間

２年前に製造販売承認申請可

上市なら

追加適応症

図４ 新「アンメット・メディカル・ニーズ」向け希少疾病用医薬品の市場独占権

１０年間市場独占権，

1 年間全 EU

１＋１年間

ジェネリック／バイオシミラーは２年前に製造販売承認申請可

上市なら

追加適応症

図５ 新「高いアンメット・メディカル・ニーズ」向け希少疾病用医薬品の市場独占権

目及び３番目の適応症が別の希少疾病症状に対るより最大２年前から申請者による早期の申請する場合であっても，適用されることになる。

を可能とする。この提案により，ジェネリック

希少疾病用医薬品の市場独占期間延長のため

医薬品，バイオシミラー等は，希少疾病用医薬の他の制度は，欧州委員会の提案では規定され品の市場独占期間満了前に，時間を要する製造ていない。これは，製造販売承認保持者がEMA

販売承認を得るプロセスを完了することができと合意した小児医薬品開発計画に従って，小児るため，より早く市場に参入することができる

対象の臨床試験を完了した場合に，希少疾病用ようになる。これにより，
市場でより早期のジェ

医薬品市場の独占を２年間延長できる可能性のネリック医薬品及びバイオシミラーの競争が促ある現行制度の廃止を意味する。特許又は補充進される。提案は，この点に関して，次のよう的保護証明書（SPC）によって製品が保護されに述べている。

ている場合には，製造販売承認保有者がEMA「希少疾病用医薬品の市場独占権は，市場独と合意した小児医薬品開発計画に従って，小児

占期間の残り期間が２年未満の場合，ジェネを対象とした臨床試験を完了すれば，SPCの６リック医薬品及びバイオシミラーを含む類似医

ヶ月間の小児用期間延長を得る可能性は依然と薬品の製造販売承認申請の提出，検証及び評価してある。

を妨げないものとする。
」

３）現在，希少疾病用医薬品市場の独占期間中，所管官庁は，同一の希少疾病用適応症に対する，
ジェネリック医薬品やバイオシミラーを含む類

4 ． EU医薬品規制改正案に関するその他のトピック

似する医薬品の製造販売承認申請を受理するこ

欧州委員会の本改正案は，医薬品規制上のとはできない。欧州委員会の提案はこの運用をデータ保護及び希少疾病用医薬品市場の独占を変更し，希少疾病用医薬品市場の独占が失効す

変更することのみを意図しているわけではな

知 財 管 理 Vol. 74 No. 8 2024

1031

い。その他の分野に関する改正案項目には，次を含め，製造販売承認申請書の提出，並びに特のようなものがある（これらに限定されない）。

許医薬品又は手続の申込み，製造，販売，供給，・EMAの製造販売承認申請に対する科学的評

保管，輸入，使用及び購入を対象とする。しか価期間を210日から180日に短縮し，EMAの肯し，この免責は，かかる活動から製造される医定意見の後の欧州委員会による製造販売承認付

薬品を市場に置くことは対象としない。

与期間を67日から46日に短縮。
・新しい抗菌薬の開発のための譲渡可能なデー

5 ． EUにおける立法手続
本稿執筆時点（2024年５月）では，委員会のタ独占バウチャーの導入。
・環境リスクアセスメントの要件強化。企業が本改正案はまだ採択されておらず，変更される

環境リスクの評価のための十分なエビデンスを可能性がある。

提供しない場合，又は提案されたリスク軽減措
置が不十分であると判断された場合，製造販売

2024年４月10日に欧州議会は，欧州委員会による提案に対する見解について採択した。
欧州議会は，医薬品規制上のデータ保護期間

承認が拒否され得る。
・公衆衛生上の緊急事態に対する一時的な緊急を短縮する欧州委員会の提案を支持したが，そ製造販売承認の導入。

の程度は欧州委員会が提案したものよりもずっ・製造販売承認保有者に対する，医薬品不足のと小さい。

報告，及び不足防止計画の維持のためのより厳

欧州議会は，医薬品規制上のデータ保護期間

しい要件の賦課。

のベースライン期間を，委員会が提案した６年・ある有効成分がその分子作用機序から，当初

ではなく，7.5年に設定した。２つの提案の顕想定していた成人の疾患とは異なる小児の疾患

著な違いは，全EU加盟国における上市条件にに対して有効である可能性があると考えられる

おいて，医薬品規制上データの独占権及び希少場合，小児による使用目的でも当該医薬品を研

疾病用医薬品の市場独占権の拡張に対するイン究する義務の賦課。

センティブが失われたことである。希少疾病用・ジェネリック医薬品及びバイオシミラーへの

医薬品の市場独占権については，欧州議会は，

Bolar免責の拡大。Bolar免責により，先行品が委員会の提案に概ね同意しているが，高いアン

特定の目的で使用される場合には，特許権や補メット・メディカル・ニーズの製品には，委員充的保護証明書の侵害はないものとされる。

会提案の10年間の市場独占権に対して，11年間

Bolar免責は，臨床試験その他の活動が，（ⅰ）の独占権を提案している。

ジェネリック医薬品，バイオシミラー，ハイブリッ

欧州議会の医薬品規制上のデータ保護に関す

ド又はバイオハイブリッド医薬品及びこれらの後る立場は，委員会の現時点の提案の法的枠組み

続変更品の製造販売承認申請を目的とするデーと比較して，図６〜８，表１の通りである。

タを取得するために実施された場合，特許権の現在，欧州議会がその立場を表明したところ侵害がないことを規定する。このBolar免責は，で，これからEU加盟国27か国全てで構成され（ⅱ）保健技術評価（規則（EU）No 2021/2282

る理事会が，EU医薬品規制改正案について見にて定義），又は（ⅲ）価格設定及び償還の目

解を表明することとなる。理事会が見解を表明

的のために実施される研究にも適用される。免した後，欧州委員会，理事会及び欧州議会の間責される（上述の（ⅰ）乃至（ⅲ）の）活動は，の３者間協議が行われ，改正案が成立するか，

第三者サプライヤー又は役務提供者によるもの

第２回読会（現在未定）について決定が下され1032

知 財 管 理 Vol. 74 No. 8 2024

医薬品規制上のデータ保護（RDP）期間の変更

８年間

２年間

1 年間*

データ保護

市場保護

市場保護

図６ 現行RDP期間

６年間

最大３年間＾

データ保護

追加データ保護

１年間＾＾
追加デー
タ保護

２年間
市場保護

図７ 欧州委員会（提案）RDP期間

7.5 年間

最大１年間＃

２年間

１年間＃＃

データ保護

追加データ保護

市場保護

市場保護

図８ 欧州議会（提案）RDP期間表１ 図６，
７及び８の注記
現行：＊

欧州委員会： ＾新規治療適応症の顕著な臨床的効力には，１年間の追加市場保護が付与され得る
以下の全て又は一部に対する追加データ保護＋６ヶ月，アンメット・メディカル・ニーズに対する製品に＋２年，EU加盟国全てでの上市に＋６ヶ月，比較臨床試験の実施に＾＾＋１年，新規治療適応症の顕著な臨床的効力に，ベースラインと潜在的追加保護期
間に加えて

要点：欧州委員会は，いくらか長期の上限を全体的に提案するが，追加の条件により不確定で複雑
欧州議会：

#

以下のいずれについても，追加データ保護＋12ヶ月，アンメット・メディカル・ニーズに対する製品に＋６ヶ月，比較臨床試験の実施に＋６ヶ月，EU研究機関と共同のEU内における研究開発に
全データ保護期間の上限は8.5年##

新規治療適応症の顕著な臨床的効力には，１年間の追加市場保護が付与され得る

要点：欧州議会はいくらか長期のデータ保護の上限を提案するが，追加の条件により不確定で複雑，現行の市場保護に類似

知 財 管 理 Vol. 74 No. 8 2024

1033

る。その時点までには，2024年６月のEU選挙が11年から12年に増加し，希少疾病用医薬品市

後の新しい欧州議会が始まる。

場の最大独占期間が10年から11年に増加する

日程が不確実かつ早まる可能性があるものの，（アンメット・メディカル・ニーズが高い希少

2026年までに理事会が見解を決定することはな

疾病用医薬品の場合）ことから，両期間は短縮

いと言われており，2026年までに３者間協議がされるのではなく，むしろ延長されると主張す開催される可能性は低いと考えられている。法る。先発医薬品業界は，延長されるための条件

律制定後18ヶ月間の移行期間があることも考慮が不透明且つ複雑であること，延長されることすると，2028年までは新しい規制が施行されながあまり現実的ではないように見えること，

いであろうと一般的には予想されている。

従って提案された医薬品規制上のデータ保護及以上を踏まえると，委員会の提案の採択には不確定要素が多いと言える。

び希少疾病用医薬品の市場独占権の改正は，EUにおけるイノベーションのインセンティブ

EUでは，製薬会社などのステークホルダー
が，関連する改正案がある場合に，それらに対に悪影響を与える可能性があるとの懸念を表明している。

して見解を表明することが一般的である。製薬

また，ドイツなどのいくつかのEU加盟国も，会社その他は，例えば業界団体を通じて，政策

この点について懸念を表明しており，改革は研提言として政治的意思決定に影響を及ぼすため究開発への投資を抑止するリスクがあると主張に，意見を表明することができる。政策提言は，している。オランダは，医薬品規制上のデータ

欧州委員会，議会及び理事会を構成するEU加保護の変更及び潜在的な延長は実施可能であ盟国の前で行われることがある。

り，且つ研究開発への投資及び患者のアクセス向上を目指すことを十分支援できるとの立場を

6 ． 提案に対する反応表明した。しかし他のEU加盟国は，研究開発

EUの医薬品規制，特に医薬品規制上のデータ

におけるイノベーション及び投資には特に関心

保護及び希少疾病用医薬品の市場独占の制度をが高くないように見受けられ，むしろEU全域

改革するという欧州委員会の提案は，製薬業界の患者への平等なアクセス及び医薬品の手頃な内外に動揺を与えた。ここでは，先発医薬品業

価格に焦点を当てている。

界とジェネリック医薬品業界の反応の違いを含めた一般的な反応について述べる。

6．1 先発医薬品業界対ジェネリック医薬品業界

欧州で活動するバイオ医薬品の新薬業界を代表する欧州製薬団体連合会（EFPIA）は，この提案について次のように述べている。
「改正案は欧州の競争力を向上させることを意図しているが，現在の形のままでは，これら

欧州委員会は，この提案の公表をもって，革の提案全体にわたる施策の影響を受け，究極的新的で競争力のある業界を支援しつつ，バランには欧州の競争力を危険にさらすことになる。

スのとれた患者中心の提案を提示することを目

結果的に，イノベーションへの投資の魅力を弱指した。

め，欧州の科学，研究開発を妨げる。患者に焦第３章で説明したように，医薬品規制上の点を当てたEUライフサイエンスの理念を真にデータ保護期間及び希少疾病用医薬品の市場独実現するためには，改正された医薬品規制が競占期間のベースラインはいずれも短縮されるで争力に及ぼす影響について広範囲な検討が行わあろう。欧州委員会は，潜在的な最大保護期間れることが不可欠である。
」

1034

知 財 管 理 Vol. 74 No. 8 2024

４）

「変更が加えられなければ，欧州委員会の「遺州の技術進歩と革新的な医薬品へのアクセスに物」は，単に欧州域外の医療イノベーションの影響を与えうることを懸念している。
」

消費者となり果て，欧州の患者は今まで以上に最新治療の進歩を待つことになるだろう。
」

５）

７）

また，希少疾病用医薬品の市場独占制度の改正についても懸念を表明した。JPMAは，希少

他方，ジェネリック医薬品業界は概ねこの提疾病用医薬品市場の独占低下の懸念を述べてい案を肯定的に歓迎した。欧州におけるジェネ

る。加えて欧州委員会提案における高いアンリック医薬品，バイオシミラー，付加価値産業

メット・メディカル・ニーズの定義が曖昧で，を代表する団体Medicines for Europeは，以下

狭すぎる上，その他の問題もあるため，業界ののように述べている。

今後の開発努力を妨げる可能性があると述べて「本提案の意図は，特許においてありがちな，いる。

巧妙な手法で優位に立ち，優位な状況を常態化させるといった事態を抑止し，EU全体で必要かつ公平なアクセスを確保するというインセン
ティブにあり，我々は，これを強く支持する。
かかる改革は大いに必要とされており，特に法 務上の潜在的影響及び検討事項
7 ．実－知的財産，ライセンス及び商取引

7．1 知的財産（特許）との関係

令により意図された目的を確実にするために，

欧州における関連特許，及び非特許即ち規制すべての関連条項を十分に立法化させなければ上の独占権により，競争期間がない又は競争期

ならず，このために我々は共同法令制定者と協間が限定的であることに基づいて自社の医薬品力する。また，医薬品規制上データ保護期間は，の商業的，財務的，戦略的意思決定を行ってき既に世界で最も長い（８年）が，この既存の制た多くの企業にとって，本EU医薬品規制改正

度を超えて延長するような規制上のインセン案は，おそらく有効な保護のバランス，期間及ティブを積み上げるべきではない。
」

び範囲に影響を与えることとなるだろう。

６）

6．2 日本からのフィードバック

実際，新体制の下では非特許保護期間が減少する可能性があることを考慮すると，先発医薬

日本製薬工業協会（JPMA）を含む世界中の品メーカーは，規制上の独占権ではなく，特許

ステークホルダーは，欧州委員会にフィードの独占権が欧州におけるジェネリック医薬品及バックを寄せている。JPMAは，医薬品規制上

びバイオシミラーの市場参入に対する最終的のデータ保護及び希少疾病用医薬品の市場独占な，即ち時間的に最後の，保護をもたらすかど

制度の改正について懸念を表明している。

うかを再計算するために，特許ポートフォリオ

なお，JPMAは医薬品規制上のデータ保護体
制の見直しについて，次のように述べている。
「我々は，提案された規制及び指令に概説された特定の要件について懸念がある。これらの要件の中には，業界の努力だけでは達成するこ及び特許出願戦略を再評価することが望ましいかもしれない。

7．2 ライセンス及び取引に対する潜在的な影響とが難しいものもあり，医薬品規制上のデータ

同様に，EUを対象とする既存若しくは予定

保護及び市場独占権に関する段階的な認定制度するライセンス契約若しくは類似の取引を有すもあいまって，研究開発及び事業運営の予測可るメーカーは，関連する特許及び非特許の独占能性を低下させる可能性があり，究極的には欧権の失効，又はジェネリック医薬品／バイオシ

知 財 管 理 Vol. 74 No. 8 20241035

ミラーの市場参入によって，段階的に縮小し停ことが予想され，その結果，恐らく本改正案は止するように往々にして設定されている将来の修正されるであろう。EU医薬品規制改正案がロイヤルティの流れを再評価することが望まし採用された場合には移行期間がある。現時点で，いかもしれない。予測される欧州委員会の提案

医薬品規制改正案が完全に適用されるまでにに基づく医薬品規制上のデータ保護及び希少疾は，更に数年かかると予想されている。

病用医薬品の市場独占権の変更は，ロイヤル

これらの不確定要素にもかかわらず，知的財

ティの支払いが当初の予想より早く終了するこ

産，規制，商業戦略の統合という枠組みの中で，とを意味する可能性があり，関係当事者はそれ

製薬会社は，新製品の開発及び投資に際し，医に応じて契約上の取り決めについて交渉又は再薬品規制上のデータ保護並びに希少疾病用医薬交渉をした方が良い可能性がある。

品の市場独占期間の修正及び短縮の可能性を念

同様に，商取引及び関連するデュー・ディリ

頭に置くべきである。

ジェンスに際しては，主要製品が市場を独占し，有意義な収入を生み出し，競争の対象とならな

注 記

い状況に重大な影響を及ぼす可能性があるた

1） C J E U , 3 D e c e m b e r 1998, C a s e C - 368/ 96

め，当事者は，規制上の保護期間の将来的な変更の可能性に留意することが重要であるかもしれない。

（Generics UK）.
2） Communication from the Commission to theEuropean Parliament, the Council, the European
Economic and Social Committee and theCommittee of the Regions,

8 ． おわりに

pharmaceutical legislation and measures

欧州委員会の新しいEU医薬品規制改正案の提案は，特に医薬品規制上のデータ保護及び希少疾病用医薬品の市場独占権の分野において，EUの医薬品規制を大きく変えるであろう。先発医薬品メーカーの保護期間は大幅に短縮されることが予想される。ジェネリック医薬品及び
バイオシミラーのメーカーは，より早く市場に参入できるかもしれない。
EU医薬品規制改正案は未だ「案」である。
多くの論争があり，先発医薬品業界は，規制上

addressing antimicrobial resistance , Brussels,
26 April 2023, COM（2023）190 final.
3） Article 71（6）of the Proposal for a Regulation,COM（2023）193 of 26 April 2023.
4） Statement Hubertus von Baumbach, Presidentof EFPIA.
5） Statement Nathalie Moll, Director General of
EFPIA.
6） M e d i c i n e s f o r E u r o p e , R e a c t i o n t o E U
Pharmaceutical legislation, 26 April 2023.
7） J P M A f e e d b a c k a d m i s s i o n r e g a r d i n g
Commission proposal, p. 2.

の保護期間短縮について懸念を表明している。
本改正案をめぐる政治的議論，政策提言が続く

1036

Reform of the

知 財 管 理 Vol. 74 No. 8 2024

（原稿受領日 2024年３月25日）