2021年12月期 第2四半期
決算補足説明資料
MediciNova,Inc.
（JASDAQ：4875／NASDAQ：MNOV）

2021年8月13日

CONTENTS

1

2021年12月期 第2四半期 連結業績概要

2

研究開発プロジェクト 進捗アップデート－ MN-166（イブジラスト）－ MN-001（タイペルカスト）

3

Appendix

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1

1

2021年12月期 第2四半期 連結業績概要

2

研究開発プロジェクト 進捗アップデート－ MN-166（イブジラスト）－ MN-001（タイペルカスト）

3

Appendix

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2

連結業績概要①／損益計算書（要約）（単位：米ドル）※カッコ内単位：千円 ／ 2021年7月30日時点の仲値1ドル=109.49円で換算

FY20／2Q

FY21／2Q

増減額

（①）

（②）

（②－①）

0

4,000,000

4,000,000（0）（437,960）（437,960）

研究開発費・特許費

3,449,781

4,672,397

1,222,616（377,716）（511,580）（133,864）

一般管理費

3,985,084

3,838,645△ 146,439（436,326）（420,293）（△ 16,033）△ 7,434,865△ 4,511,042

2,923,823（△ 814,043）（△ 493,913）（320,129）

16,89431,90415,010（1,849）（3,493）（1,643）286,971

71,006△ 215,965（31,420）（7,774）（△ 23,646）△ 7,164,788△ 4,471,940

2,692,848（△ 784,472）（△ 489,632）（294,839）

営業収益

営業利益
その他費用
受取利息
当社株主に帰属する四半期純利益Copyright © 2021 MediciNova,Inc., All Rights Reserved.

補足
FY21／1Qにマイルストーン収入を計上
ALSを適応とする第Ⅲ相治験にかかる費用が増加
コンサルタント料及び株価の下落に伴い株式報酬費用が減少

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連結業績概要②／貸借対照表（要約）
20／6月末21／6月末

増減額

資産の部（単位：米ドル）

流動資産
60,036,763

77,792,263

17,755,500

680,171

1,117,443

437,272

4,800,000

4,800,000

ー

9,600,240

9,600,240

ー

有形固定資産55,70068,574

12,874

その他長期資産246,236

305,328

59,09275,419,110

93,683,848

18,264,738

現金及び現金同等物
前払費用・その他流動資産

仕掛研究開発費

第三者割当増資
マイルストーン収入＋20百万米ドル＋4百万米ドル

少なくとも2022年末までの事業資金を確保

固定資産
のれん

資産合計

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連結業績概要③／貸借対照表（要約）
20／6月末21／6月末

増減額（単位：米ドル）

負債の部
流動負債
616,629

607,155△ 9,474

1,577,321

1,859,417

282,096

長期繰延収益1,694,163

1,694,163

ー繰延税金負債

201,792

201,792

ー

その他長期負債

2,705

87,00784,302

4,092,610

4,449,534

356,92445,02548,924

3,899

454,296,536

476,677,849

22,381,313△ 88,219△ 93,677△ 5,458

累積欠損△ 382,926,842△ 387,398,782△ 4,471,940

純資本合計

71,326,50089,234,314

負債・純資産合計

75,419,110

93,683,848

買掛債務
支払債務・その他流動負債
固定負債

負債合計

純資産の部
普通株式 額面0.001米ドル
払込剰余金
その他包括損失累計額

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18,264,738
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2021年12月期 第2四半期 連結業績概要

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研究開発プロジェクト 進捗アップデート－ MN-166（イブジラスト）－ MN-001（タイペルカスト）

3Appendix

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MN-166（イブジラスト）

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現在進行中の研究開発PJ：MN-166
プログラム／インディケーション

FDA指定

COVID-19 コロナウイルスに起因する重篤肺炎（ARDS）

塩素ガス暴露に起因する急性肺損傷

筋委縮性側索硬化症（ALS)
N.Carolinas / Massachusetts General Hospital（MGH）

MN-166
イブジラスト
経口
抗炎症作用
神経保護作用

第Ⅲ相試験準備中

ファストトラックオーファンドラッグ第Ⅲ相試験実施中

第Ⅲ相試験実施中

University of Cambridge（Funded by NIHR in the UK）

化学療法誘発性末梢神経障害（CIPN）

第Ⅱ相試験実施中

シドニー大学（Funded by Concord Cancer Centre）

ハーバード大学、ダナ・ファーバー癌センター

覚醒剤依存症
UCLA / Oregon Health & Science（Funded by NIDA / VA）

オピオイド依存症
コロンビア大学（Funded by NIDA）

アルコール依存症
UCLA（Funded by NIAAA / NIDA / NIH）
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状況

ファストトラック変性頸椎脊椎症（DCM）

グリオブラストーマ（GBM）

第Ⅲ相

第Ⅱ相試験実施中

Funded by BARDA（アメリカ連邦政府機関）

NeuroNEXT / Cleveland Clinic（Funded by NINDS、NIH）

第Ⅱ相

第Ⅱ相試験実施中

イエール大学、コロラド大学

多発性硬化症（MS)

第Ⅰ相

オーファンドラッグ第Ⅲ相試験準備中

ファストトラック第Ⅱ相試験実施中

第Ⅱ相試験実施中
第Ⅱ相試験終了
第Ⅱ相試験実施中

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CEOコメント：MN-166（イブジラスト）について
MN-166（イブジラスト）においては、まず、BARDA（米国生物医学先端研究開発機構）との提携のもと、塩素ガス暴露による肺障害を対象とした開発の動物モデルを用いた最初の前臨床試験を開始しました。加えて、2つ目の動物モデルを用いた試験の実施について合意に至りました。
また、眼科領域での神経変性疾患、神経変性障害の治療を対象として出願中の特許に対して、米国特許庁より承認の通知を受領しました。このことは、MN-166（イブジラスト）の広範な疾患に対する適応の可能性を示すものです。
新規のプロジェクトに加えて、従来からのプロジェクトについても、力強い進展がありました。
アルコール使用障害を対象とするフェーズ2（第Ⅱ相）臨床治験のポジティブな結果がNature関連誌「Translational Psychiatry」に掲載されました。これは、MN-166（イブジラスト）の作用機序の有効性を更に強化するものであり、神経疾患領域で有望な結果をもたらすこの薬のポテンシャルを改めて示しました。
筋委縮性側索硬化症（ALS）を対象としたフェーズ3（第Ⅲ相）臨床治験については、被験者の組み入れを継続しています。また、最近、欧州にて出願中の特許に関して、欧州特許庁より特許登録意向の通知を受領しました。
本特許出願は、ALSの治療法として、MN-166（イブジラスト）とリルゾールの併用を請求したものです。
当社は、最近、ALS臨床治験の責任医師であるブルックス博士及びオスカーソン博士と共に、ALSの患者さん及びコミュニティに向けたウェビナーを行いました。そこでは、MN-166（イブジラスト）について、これまでに報告された有望なデータと、本剤が安全性を損なうことなく長年の治療のギャップを埋める可能性があることが紹介されました。
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9進捗トピック：MN-166
新たな特許について
2021年7月、眼科疾患への適応を請求した出願中の特許に対して、承認通知を受領。当該特許は、登録されると、少なくとも2039年10月まで有効に存続。
筋委縮性側索硬化症（ALS）を対象とした、リルゾールとの併用を請求した特許出願について、欧州特許庁より特許登録意向通知を受領。本特許が登録されれば、少なくとも2035年11月まで有効に存続。当社は、当社が以前実施したALS対象のフェーズ2 （第Ⅱ相）臨床治験の結果として、MN-166（イブジラスト）とリルゾールの併用群は、リルゾール単独投与群に比べて、治療に対するレスポンダーが多いことを発表しています。
アルコール使用障害に対するポジティブなフェーズ2 臨床治験結果がNature関連誌に掲載
2021年6月、MN-166（イブジラスト）のアルコール使用障害（AUD）に対するポジティブなフェーズ2（第Ⅱ相）治験の結果がNature関連誌の「Translational Psychiatry」に掲載。当該臨床治験は、無作為化二重盲検プラ
セボ対照フェーズ2臨床治験で、アルコール使用障害（AUD）患者を対象に抑うつ気分、大量アルコール摂取、脳内神経報酬シグナルに対するMN-166（イブジラスト）の治療効果を評価。本臨床治験には、計52 名のAUD患者が登録されました。
当該論文の結果の概要は以下の通り。MN-166（イブジラスト）治療は、AUD 患者のネガティブな気分の改善に対しては有意な効果を示さなかったものの、プラセボと比較し、長期にわたる大量アルコール摂取のオッズを45％減少（p=0.04）させ、飲酒しない日のアルコール渇望度を有意に減少（p=0.02）させました。
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進捗トピック：MN-166
BARDA（米国生物医学先端研究開発機構）との提携、塩素ガス暴露による肺障害に対する前臨床の動物試験を開始
2021年6月、ヒツジを用いた動物試験を開始、加えて、マウスを用いた動物試験の実施に関するBARDAとの合意を発表。一連の試験は、MN-166（イブジラスト）を、治療法・医療対策（Medical Countermeasure : MCM）の候補として評価するもので、具体的には、塩素ガス暴露による急性呼吸困難症候群（ARDS）や急性肺損傷（ALI）などの肺障害を対象としています。ヒツジでの前臨床試験は、ヒツジの塩素ガス暴露による肺損傷動物モデルを用いて、MN-166（イブジラスト）の肺機能、肺損傷及び浮腫形成、心肺の血行動態、全身の血管透過性などへの効果を評価します。げっ歯類モデルでは、マウスを塩素ガスに暴露したうえで、MN-166（イブジラスト）を投与し、生存率、臨床所見、体重、肺重量及び肺組織・上気道の病理組織学的所見などに対する効果を評価します。

進行型多発性硬化症プログラムの提携活動を継続進行型多発性硬化症（PMS）を対象したフェーズ3（第Ⅲ相） 臨床治験に関しては、実施資金の調達の観点から、開発提携を模索しています。フェーズ2b治験の有望な結果、特に、再発がない二次性進行型多発性硬化症（SPMS）に対する有望な結果と、FDA（米国食品医薬品局）との協議の結果から、フェーズ3（第Ⅲ相）治験は、再発のないSPMSを対象とし、主要評価項目は、3ヵ月以上継続する事前に定義した身体的障害の進行が認められるまでの期間とする計画です。
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進捗トピック：MN-166
筋委縮性側索硬化症（ALS）を対象としたフェーズ3（第Ⅲ相）臨床治験の患者組み入れを継続進行筋委縮性側索硬化症（ALS）を対象とするフェーズ3（第Ⅲ相）臨床治験であるCOMBAT-ALS臨床治験について、患者組み入れを継続進行中。本治験は、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照の治験であり、MN-166（イブジラスト）の効果及び安全性を、ALS患者への投与で評価すもので、12か月間の投与期間とそれに引き続く、6か月のオープンラベル継続投与試験からなります。主要評価項目は、生存期間及び12か月時点でのALSFRS-Rスコアのベースラインからの変化です。
ALS治療におけるMN-166（イブジラスト）のポテンシャルをALS患者さん及びコミュニティにより良く知ってもらう目的で、当社は、2021年6月に、ウェビナーを主催しました。このウェビナーでは、COMBAT-ALS臨床治
験の治験責任医師であるビョルン・オスカーソン博士及び、MN-166（イブジラスト）のALSを対象とした最初の臨床治験を主導したベンジャミン・ブルックス博士からの発表があり、MN-166（イブジラスト）の作用機序、COMBAT-ALS臨床治験の治験デザイン、ALSを対象としたフェーズ2 治験から得られた知見の紹介がなされました。
本ウェビナーは下記から視聴することが出来ます。

【視聴webサイト】https://medicinova.com/medicinova-webinar/

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進捗トピック：MN-166
グリオブラストーマ対象臨床治験の安全性評価レビュー
MN-166（イブジラスト）とテモゾロミドをグリオブラストーマに併用するフェーズ2（第Ⅱ相）臨床治験のPart1 部分の安全性レビューを完了。本治験は、再発性のグリオブラストーマ患者15名を対象に実施されたオープンラベルの臨床治験で、ダナ・ファーバー癌研究所で実施され、容量漸増パート（Part 1）と、その後の容量固定パート（Part 2）から構成されています。Part 1では、問題となるような安全性シグナルは認められず、MN-166（イブジラスト）投与に関する深刻な有害事象（SAE）は観察されませんでした。15名のうち、5名は疾患の進行がないまま計6サイクルの治療を完了。つまり、33%の患者は6か月時点で無憎悪でした。
COVID-19に伴う急性呼吸窮迫症候群（ARDS）を対象としたフェーズ2（第Ⅱ相）臨床治験の患者募集
COVID-19に伴うARDS発症リスクの高い患者を対象としたフェーズ2（第Ⅱ相）臨床治験について、当初計画の75%の患者の組み入れを完了。本治験は、無作為化、二重盲検、プラセボ対照の治験であり、標準治療（抗凝固療法を含む）を受けているARDS 発症リスクのある入院中のCOVID-19患者を対象としています。
主要評価項目は、呼吸不全にならなかった患者の比率、NIAID8ポイントスケールで測定された被験者の臨床状態の変化、7日間の治療後の血漿サイトカインの値の変化です。

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MN-001（タイペルカスト）

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現在進行中の研究開発PJ：MN-001

プログラム／インディケーション

MN-001
タイペルカスト
経口
抗炎症作用
抗線維化作用

NASH／NAFLD（非アルコール性脂肪肝、肝炎）
南カリフォルニア肝臓病 Consortium

特発性肺線維症（IPF）
ペンシルバニア州立大学、Hershey Med Center

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FDA指定

第Ⅰ相

第Ⅱ相

第Ⅲ相

状況

ファストトラック第Ⅱ相ｂ試験準備中

ファストトラックオーファンドラッグ第Ⅰ相ｂ試験終了

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CEOコメント：MN-001（タイペルカスト）について

MN-001（タイペルカスト）においては、特発性肺線維症（IPF）を対象としたフェーズ2（第Ⅱ相）臨床治験では、ほとんどの評価項目について明確な臨床効果を示すことができませんでしたが、MN-001（タイペルカスト）投与群でIPFの憎悪イベントの減少が認められ、加えてIPFのバイオマーカーであるLOXL2を減少させることが示されました。
MN-001（タイペルカスト）を非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）を対象として開発するフェーズ2（第Ⅱ相）臨床治験のプロトコルについて、共同研究者とともに最終化している段階です。

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進捗トピック：MN-001
特発性肺線維症（IPF）を対象としたフェーズ2 臨床治験の結果
特発性肺線維症（IPF）を対象としたフェーズ2（第Ⅱ相）臨床治験は、合計15名の患者組み入れを完了。内訳は
MN-001（タイペルカスト）投与群が10名、プラセボ投与群が5名です。本治験は、無作為化、二重盲検、プラセボ対照のフェーズ2臨床治験で、IPF患者を対象に、26週間の投与でMN-001（タイペルカスト）の効果及び安全性を評価する治験です。主な評価項目に対して、MN-001（タイペルカスト）投与による、臨床的に意味のある好ましいトレンドは認められませんでしたが、MN-001（タイペルカスト）投与群では、IPFの臨床イベント（急性IPF増悪または呼吸器症状による入院）の悪化が全く認められなかった一方、プラセボ投与群では、1例の悪化が認められました。また、MN-001（タイペルカスト）投与群ではIPFのバイオマーカーであるLOXL2の大幅な減少が認められました。一方、プラセボ投与群では、LOXL2の増加が認められました。MN-001（タイペルカスト）の安全性及び忍容性は良好でした。
非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）を対象としたの2本目のフェーズ2（第Ⅱ相）臨床治験の準備
非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）及び非アルコール性脂肪肝疾患（NAFLD）を対象としたフェーズ2（第Ⅱ相）臨床治験が、良好な途中解析結果を受けて、早期完了しました。当社は、より規模の大きいフェーズ2試験の実施を目指し、現在治験プロトコルの最終化を行っています。MN-001（タイペルカスト）は早期完了した治験の主要評価項目である血清中のトリグリセリド量を有意に減少（p=.02）させました。
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2021年12月期 第2四半期 連結業績概要

2

研究開発プロジェクト 進捗アップデート－ MN-166（イブジラスト）－ MN-001（タイペルカスト）

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コーポレートスローガン

会社理念
十分な治療がまだ確立していない疾病を患う世界中の患者さんに、よりよい治療を提供することにより社会に貢献すること。

基本経営方針理念を具現すべく、こうした疾病の問題を改善する医薬品の導入、開発、販売を手がけるグローバルな製薬企業を目指すこと。

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会社概要
本社

4275 Executive Square, Suite 300, La Jolla,
California 92037, USA

東 京 事 務 所

東京都港区西新橋1-11-5 新橋中央ビル5F

設 立 年 月 日

2000年9月26日

資本の部

89,234,314米ドル（約97.7億円）※2021年6月末時点

上場

市場

東証JASDAQ（2005年2月8日上場）
米国NASDAQ（2006年12月7日上場）

事業内容

医薬品の開発Copyright © 2021 MediciNova,Inc., All Rights Reserved.

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執行体制・ガバナンス体制
執行役員

岩城 裕一

代表取締役社長兼CEO（最高経営責任者）

ピッツバーグ大学教授、南カリフォルニア大学教授
ジャフコ、日本政策投資銀行顧問

松田 和子

取締役兼CMO（最高医学責任者）

南カリフォルニア大学Keck メディカルスクール助教授
ロサンジェルス小児病院、ロマリンダ大学小児病院

ジェフリー・オブライエン

副社長 管理部門担当

UBS, DLJ/クレディ・スイス・ファースト・ボストン、野村、
パンク・ズィーガルの株式アナリスト

フェデリコ・ガエータ

CSO（最高科学責任者）

Bristol Myers Squibb、Merck
Avigen、Geron、Cytelデビッド・クリーン

CBO（最高業務責任者）

Allergan（現AbbVie）.シニアディレクター
Objective Capital Partners.マネージング・ディレクター

ダグラス・ポーリン

CFO（最高財務責任者）

Pay Lease.財務責任者、Autonet Mobile.CFO
Sonos.財務担当取締役、Aernos.財務責任者

ジェフ・ヒマワン

取締役会長、報酬委員会、委員長

エセックス・ウッドランズ・ヘルス・ベンチャーズ.マネージング・ディレクター
シードワンベンチャーズ共同創業

キャロリン・ビーバー

取締役、監査委員会、委員長

オルガノボホールディング.取締役、セクオコム.CFO, ベックマンコールター.CAO

長尾 秀樹

取締役、統治委員会、委員長

佐川アドバンス・SGシステム.監査役、SGアセットマックス.社長
SGホールディングス.経営戦略部担当部長、日本政策投資銀行.新産業創造部長（独立）取締役

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お問い合わせ先

MediciNova,Inc.（メディシノバ・インク）東京事務所 IR担当
E-ｍail ： infojapan@medicinova.com
URL : https://medicinova.jp/

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免責事項

◼ 本資料は、弊社をご理解いただくための情報提供を目的としたものであり、弊社が発行する有価証券への投資を勧誘するものではありません。本資料に全面的に依拠した投資等の判断は差し控え願います。
◼ 本資料に記載されている弊社以外の企業に関わる情報は、公開されている情報などから引用しており、その情報の正確性などについて保証するものではありません。
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