2022年3月期決算説明会
2022年5⽉18⽇（上場市場）東京証券取引所 グロース市場（証券コード）4594

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1目次
1. 2022年3月期 決算概要
2. パイプライン開発の状況[参考] 会社概要

2

2022年3月期

決算概要

損益計算書（単位：百万円）

2020年度
売上高

増減

2021年度
21513

売上原価

132

売上総利益

11211

1,734
(1,408)1,488(1,137)▲246(▲271)▲ 1,732▲ 1,476256

販売費及び一般管理費（研究開発費）

営業利益

経常利益

当期純利益

▲1,738▲1,719▲ 1,481▲ 1,484

期初に計画していた研究開発活動の一部の翌期以降への繰り越し
4257235

貸借対照表（単位：百万円）

2020年度流動資産

97.4%

2,69697.2%▲ 954982.6%

752.7%▲23156

4.2%

184

6.6%

▲6155

1.5%

55

1.9%

87

3,537

94.3%

2,531

91.3%

▲1,005

3,749

2,771

▲ 978

3,650

構成比

固定資産
流動負債
固定負債
純資産
総資産

増減

2021年度

研究開発活動による現金減、2022年6月株主総会で減資を付議予定
5

キャッシュ・フロー計算書（単位：百万円）

2020年度

2021年度

営業活動によるキャッシュ・フロー

▲1,769▲ 1,509

投資活動によるキャッシュ・フロー

▲ 36

▲ 17

財務活動によるキャッシュ・フロー

2,053

569

775

▲ 960

3,018
3,265

3,265
2,305

現金及び現金同等物 増減額
期首残高
期末残高

新株予約権の行使による株式発行および社債発行(差引 償還): 478百万円
6業績予想（単位：百万円）

2021年度
予想
売上高

2021年度
実績

2022年度予想

増減

2155▲ 10営業利益▲ 1,852▲ 1,476▲ 1,635▲ 159

経常利益▲ 1,852▲ 1,481▲ 1,635▲ 154

当期純利益▲ 1,854▲ 1,484▲ 1,637

▲ 153

研究開発費

1,408

1,137

1,26711.4%増

GRN-1201のP2試験早期中止による前払金費用振替約2.7億円を含む
7

パイプライン開発の状況

GRN-1201

 2022.5.12 第II相臨床試験を早期中止判断• 現在の登録症例数は、64例中20例• 本試験が長期に渡ったことから、オープンラベル試験として臨床成績がタイムリーに得られる中で、当初設計した試験プロトコルでは、本剤の適切な評価が難しいことが徐々に明らかになってきた• 主要評価項目としては、ORRではなく、OSまたはPFSが適切と考えられた
奏効率

全生存期間

無増悪生存期間

第II相臨床試験概要
試験タイトルA Pilot, Open-Label, Multi-Center, Multi-Dose Study of GRN-1201 Added to Pembrolizumab in
Subjects with Non-Small Cell Lung Cancer with High PD-L1 Expression(PD-L1高発現の非小細胞肺がん患者を対象とするぺムブロリズマブに併用するがんワクチン
GRN-1201のパイロット・オープンラベル・多施設共同・反復投与試験)

米国臨床試験番号

NCT03417882

被験薬

GRN-1201: HLA-A2拘束性4種ペプチド

対象

非小細胞肺がん一次治療 PD-L1陽性 (TPS≥ 50%)

主要評価項目奏効率

併用薬

ペムブロリズマブ（抗PD-1抗体)

症例数

64例

実施方法

非盲検、多施設(ORR: Objective Response Rate)

サイモン2段階方式

9TPS: がん細胞のうちPD-L1発現陽性細胞の割合

非小細胞肺がん1次治療の標準療法の変遷
 治験対象患者と標準療法の変遷• 治験対象患者の標準治療において、投与適格者をPD-L1発現率50%以上に限定しない化
学療法剤併用が主流になってきている中で、もはやGRN-1201においてもこれに限定する必要は無くなって来た

標準治療法
2割

PD-L1発現≧50％

抗PD-1

抗PD-1

奏効率 40-45%
G≥3副作用 20-30%

5割
3割

非小細胞肺がん

2022

2018

7-8割

奏効率 50-55%
G≥3副作用 50-60%

PD-L1発現1-49％

抗PD-1+化学療法併用＋抗CTLA4

抗PD-1/L1+化学療法併用

PD-L1発現＜1％

化学療法

化学療法

抗PD-1/L1+化学療法併用

抗PD-1

2-3割
5割

抗PD-1/L1+化学療法併用

TKI治療＊ 出所：Datamonitor Healthcare® Informa2020, Dietel et al. Lung Cancer 134(2019), Grant et al. Nature Review Clinical Oncology (2021),ブライトパス・バイオ

10開発戦略の変更
ライセンスアウト
移行トリガー

P2前半

P2前半と同じ P2前半と同じ でのP2後半
試験プロトコル 以降を引き受
治験対象(主要評価項目 けてくれる(PD-L1≥50%)
ORR)
ライセンス先中間評価(主要評価項目ORR)
40.0

治験開始前の腫瘍径からの最大の変化率 (%)

従来• 併用してペムブロ単剤に副作用を上乗せしないこと• 併用して単剤を上回る効果の期待が棄却されないこと

20.0
4.0
0.0
-4.0

-6.7

-7.8

-20.0

-20.4

-22.8

-40.0

• 後半以降を終えるのに要する時間• 将来の事業性

-40.2
-47.3

-60.0

-50.0

-50.0

-54.8

-56.5

-59.4

-80.0

-63.8

-69.4
-81.9

-100.0

トップライン
データ
2022年5月6日時点

100

Probabilityof Survival
全生存率 (%)

無増悪生存率Probabilityof(%)
Survival今後50005P2後半

1015期間(月)Month2025

2022年5月6日時点

100→このとき副作用を上乗せしない500

がんワクチン で仕切り直した
PD-L1発現にの特徴が反映 P[2]前半以降を限定されないされる評価項 引き受けてくれる
治験対象
目のプロトコル [ライセンス/共同開発先]
PD-1抗体＋併用薬
へのGRN-1201追加

05

1015期間(月)Month20253011

トップライン・データ腫瘍径の評価
2022年5月6日時点

治験開始前の腫瘍径からの最大の変化率 (%)

40.0（症例数=16*1）

20.0
4.0
0.0
-4.0

-6.7

-7.8

-20.0

-20.4

-22.8

-40.0

-40.2
-47.3

-60.0

-50.0

-50.0

-54.8

-56.5

-59.4

-63.8

-80.0

-69.4
-81.9

-100.0

最良効果*2(Best Response)

PDSD

SD

SD

SD

SD

PRPRPRPRPRPRPRPRPR

PR

総合効果*3(Overall Response)

PDNE

SDSD

SDPDPRNE

PRPDPRNE

PRPRPRPR*1) 本解析は、治験開始後に1回以上、画像評価が行われた患者さんを対象にして実施*2) 治験期間中に最も良好と判断された評価（非標的病変、新病変出現の有無を含む）*3) 治験期間中の総合評価（PRは2回以上連続で確認、NEは治験開始後の画像評価が1回のみであり評価不能）

12

PR (Partial Response)：部分奏功
SD (Stable Disease)：安定
PD (Progressive Disease)：進行
NE (Not Evaluable)：評価不能トップライン・データ無増悪生存期間
無増悪生存期間
中央値 (ヵ月)(PD-L1 TPS ≥ 50%のみ対象)

12ヵ月
無増悪生存率

イベント発生数(全体の割合)症例数7.748%154126 (82%)

ペムブロリズマブ単剤試験 Keynote-042 *4,57.1

37%299221(74%)

本治験（GRN-1201 +ペムブロリズマブ）

22.562%198 (42%)

無増悪生存率Probabilityof(%)
Survival

ペムブロリズマブ単剤試験 Keynote-024 *1,2,3

2022年5月6日時点

10050

00510152025期間(月)出所*1) J Clin Oncol, 2021 Jul 20;39(21):2339-2349*2) J Clin Oncol, 2019 Mar 1;37(7):537-546*3) NICE; Pembrolizumab for untreated PD-L1 positive metastatic non-small-cell lung cancer [ID990] Committee Papers*4) Lancet, 2019 May 4;393(10183):1819-1830*5) MSD株式会社

Month13トップライン・データ全生存期間
全生存期間
中央値 (ヵ月)(すべてPD-L1 TPS ≥ 50%のみ対象)

12ヵ月
生存率

24ヵ月
生存率

イベント発生数(全体の割合)

症例数

26.3

70%

52%

154103 (67%)

ペムブロリズマブ単剤試験 Keynote-042 *4,5

20.0

64%

45%

299

157 (53%)

本治験（GRN-1201 +ペムブロリズマブ）

未到達

75%

64%

195 (26%)

Probabilityof Survival
全生存率 (%)

ペムブロリズマブ単剤試験 Keynote-024 *1,2,3

2022年5月6日時点

10050005101520

2530期間(月)出所*1) J Clin Oncol, 2021 Jul 20;39(21):2339-2349*2) J Clin Oncol, 2019 Mar 1;37(7):537-546*3) NICE; Pembrolizumab for untreated PD-L1 positive metastatic non-small-cell lung cancer [ID990] Committee Papers*4) Lancet, 2019 May 4;393(10183):1819-1830*5) MSD株式会社

Month14

トップライン・データ安全性と忍容性
 臨床上の安全性に問題はなく忍容性が高いことが確認された• GRN-1201は、ペムブロリズマブとの併用において、ペムブロリズマブ単剤投与時に比べて、グレード3* 以上の副作用を上乗せさせることはなかった• GRN-1201による副作用で治験中止に至る症例はいなかった* 副作用の重症度は、以下の原則に従って定義（世界共通の評価基準）
グレード1：軽症
グレード2：中等度
グレード3：重度または医学的に重大であるが、ただちに生命を脅かすものではない
グレード4：生命を脅かす、緊急処置を要する
グレード5：死亡

15

開発パイプライン
 がん免疫治療薬の新規開発パイプライン
 細胞医薬 iPS細胞 x がん免疫療法iPS-NKT ＠Ph1 2020.6-

 CAR-T x 固形がん標的(HER2)
 抗体医薬 PD-1の次の免疫チェックポイント

BP2301 ＠Ph1 2022.5-

BP12xx＠探索-非臨床がんワクチン
 抗PD-1抗体併用の早期臨床データ
GRN-1201 ＠Ph2 Ready バイオ・インフォマティクス x がん免疫療法 BP1209 ＠探索

16

パイプライン表17

ライセンスアウト取引可能な段階

P1で臨床上の安全性(と一定の有効性)を見てから非臨床でのコンセプ
ト実証を終えた時点から、もしくはP1試験入り目前
Ph1で臨床上の(安全性と)一定の有効性を見てから18

FY2021年度の活動
FY2021• 次相試験用の大量製造可能な工程への改良に目処• CAR-iPSNKTプロトタイプ作製• First-in-human臨床試験の準備を完了
非臨床POC(ESMO2021)• 非臨床POC達成→ESMO2021で発表(ベストポスター賞を受賞)• 非臨床データをSITC2021で発表• 非臨床データをSITC2021で発表• BP1202とBP1210からバイスペシフィック抗体を創製• P2途中の臨床トップラインデータ取得
非臨床POC(ESMO2021)19• 非臨床POC達成→ESMO2021で発表

直近のイベント
FY2021

FY2022

FY2023
P1データ

FY2024
改良製造工程での試験開始
P1データ

P1開始
非臨床POC(ESMO2021)
非臨床POC
非臨床POC
非臨床POC
P2早期中止時点
データ

臨床試験
非臨床POC(ESMO2021)
20

iPS-NKT iPS細胞から分化誘導したNKT細胞による新規他家がん免疫細胞療法
 2020年より First in human臨床試験 実施中• iPS細胞由来NKT細胞の世界初の臨床応用(特許で独占)• AMEDの支援を受けながら実施中• ブライトパス・バイオは独占実施権導入オプションを保持するとともに次相臨床試験用の大量製造可能な工程改良を実施中試験タイトル

再発・進行頭頸部癌患者を対象としたiPS-NKT細胞動注療法に関する第Ⅰ相試験(First in human試験)

対象

標準治療後又は標準治療の適応とならない再発・進行頭頸部がん

目

的

根本治療が困難な標準治療後の再発・進行頭頸部癌患者に対する、
iPS-NKT 細胞の腫瘍栄養動脈内投与の忍容性の検討並びに安全性及び有効性を探索的に評価する

主要評価項目
副次評価項目

多面的な抗腫瘍効果をもつNKT細胞
iPS-NKT（医師主導治験実施中）

各用量における用量制限毒性（DLT）発現割合
有効性の副次評価項目
安全性の副次評価項目

・奏効割合
・病勢コントロール割合
・有害事象の発現状況
・臨床検査値の推移

探索的評価項目・末梢血中iPS-NKT細胞濃度推移
・免疫細胞分画・血中サイトカイン濃度症

4～18名

例数

実 施 方 法

単施設、非盲検、非対称、容量漸増試験

治験実施施設千葉大学医学部附属病院

出所：

千葉大学医学部附属病院

21

iPS-NKT (続) iPS-NKTフランチャイズのプラットフォーム• 特許 + マスターiPSセルバンク + iPS→NKTへの分化誘導技術(製造工程)
iPS細胞からNKT細胞へGMP下で正確かつ大量に再分化誘導させる技術を樹立(当社が工程改良中)
NKT細胞に分化可能で、大量複製可能なiPS細胞のマスターセルバンクを樹立し臨床応用中
iPS由来NKT細胞の他家細胞療法使用をカバー

診断から投与までの期間短縮均質な細胞の大量製造が可能

22

BP2301 (HER2 CAR-T)
 2022.5.6 First in human臨床試験開始• AMEDの支援を受けながら遂行

試 験 タ イ ト ル

HER2特異的キメラ抗原受容体（CAR）遺伝子改変T細胞療法の安全性に関する臨床第Ⅰ相試験（医師主導治験）

対象

標準治療不応・不耐もしくは再発又は進行HER2陽性骨・軟部肉腫及び婦人科悪性腫瘍

的標準治療により不応・不耐もしくは再発又は進行HER2陽性骨・軟部肉腫及び婦人科悪性腫瘍患者に対するBP2301（HER2.CAR-T遺伝子改変T細胞製剤）投与の忍容性検討並びに安全性の評価及び有効性の探索的検討

目

主 要 評 価 項 目

各用量における用量制限毒性（DLT）発現割合

副 次 評 価 項 目

1. 有害事象の発生状況（種類、頻度及び重症度等）割合
2. CAR-T細胞療法の抗腫瘍効果（RECIST ver.1.1）

症数

最大12例の患者（１コホート当たり最大6例の評価）

法

単施設、非盲検、用量漸増試験

実例
施

方治 験 実 施 施 設
出所：

信州大学医学部附属病院

信州大学医学部付属病院

23

BP2301 (続) 固形がんのハードル• 血液がんでは奏効率70-90%に至るも固形がんではあまり効いた例がない• 固形がんの目印としてなかなか適切ものがない• CAR-T細胞が体内でがんに対峙したとき、免疫抑制的な腫瘍組織において増殖せず、すぐに疲弊し機能しなくなる

 固形がんのハードルをクリアするメカニズムを織り込んだCAR-T• HER2を標的とする• 幹細胞様メモリーのT細胞を用いる

T細胞の分化とフェノタイプ(免疫表現型)

 非ウイルスCAR遺伝子導入法(piggyBac法)と特殊な細胞培養法(特許共同出願中)により幹細胞様のT細胞の製造が可能に 最近の研究報告でも、幹細胞様メモリーT細胞が固形がんに対する抗腫瘍免疫細胞治療の成否を決めると報告されている

24

SCM: ステム・セル・メモリー
CM: セントラル・メモリー
EM: エフェクター・メモリー
EFF: エフェクター

BP2301 (続) 担がんマウスモデルにおいて腫瘍増殖を強く抑制

腫瘍の大きさ (mm3)• ヒト卵巣がん細胞株 SK-OV-3 を移植した担がんマウスにおいて、BP2301 投与により6匹の全ての マウスで腫瘍が完全に退縮し、再増殖しなかった

がん細胞移植後日数
出所：ブライトパス・バイオ、信州大学 AACR2022

25

BP1200 (抗CD73抗体)とBP1202(抗CD39抗体)
 CD73、CD39を標的とする新規腫瘍環境改善・免疫活性化抗体• 腫瘍内アデノシン産生は、T細胞の疲弊と抑制を引き起こし抗腫瘍免疫活性を低下させる• CD73とCD39は多くの腫瘍で高発現してアデノシン産生に関与し、予後不良を引き起こす

BP1200BP1200BP1200X

XX

X

BP1202

X

X

BP1202

BP120226

BP1200とBP1202 (続) BP1200は免疫チェックポイント抗体との併用により、腫瘍増殖を強く抑制

担がんマウスモデルの腫瘍抑制

T細胞の増殖促進と活性化
CD8+ T cells
500001000)
m 800m(e600umolv
400
or40000

CD8+ T細胞数

腫瘍の大きさ (mm3)3

Tum 200
030000BP1200_002
MEDI9447
Isotype Control
w/o mAb or ATP

20000
10000

10203000.0001

40Daysafter innoculation
がん細胞移植後日数BP1200_002
BP1200BP1200_002
BP1200+＋抗PD-1抗体〈 PD-1

抗PD-1抗体〈 PD-1陰性コントロール抗体
IsotypeControl0.001

0.010.1mAb (∝g/mL)
抗体濃度(㎍/mL)

110BP1200
他社ベンチマーク抗体
陰性コントロール抗体

出所： ブライトパス・バイオ ESMO2021

27

BP1210 (抗TIM-3抗体)

 キイトルーダ, オプジーボ , テセントリクに続く新規免疫チェックポイントTIM-3阻害抗体• 細胞傷害性T細胞の疲弊を抑制し、抗腫瘍免疫活性を亢進 当社のターゲット免疫チェックポイント分子群

 T細胞の疲弊に伴うBP1210標的の遺伝子発現

BP1210BP1210
疲弊(Exhausted)
PD-1med
LAG3+
TIM-3+
CD39+

AntiCTLA-4

PD-1lo

ステム様メモリー
T細胞

AntiPD-1

過疲弊(Hyper-exhausted)
PD-1hi
LAG3+
TIM-3+
CD39+

科学的有効性が示された承認抗体医薬品の標的分子
当社の標的分子グランザイム28

細胞傷害性T細胞

BP1210 (続) 二重特異性抗体技術を駆使し、免疫チェックポイント分子TIM-3を抑制する
バイパラトピック抗体BP1210を創製• これまでのTIM-3抗体では、複数存在するリガンド*の結合を同時に阻害できず、TIM-3を介する免疫抑制の発動を完全に抑えることができなかった
推定分子構造抗TIM-3バイパラトピック抗体

抗TIM3
scFv

抗TIM3
scFv

PS結合部位

TIM-3

Gal-9 結合部位

* TIM-3には、TIM-3の抗腫瘍免疫抑制機能を発動させる生体内分子が複数存在(ホスファチジルセリン(PS)、CEACAM1、ガレクチン9(Gal-9)、HMGB1)
出所：

ブライトパス・バイオ

29

0

自社抗体(PS結合のみ阻害)

0

出所：

30
BP1210(バイパラトピック抗体)

100

自社抗体(Gal-9結合のみ阻害)**
600

自社抗体(PS結合のみ阻害)

150

IFNγ (pg/mL)

TNFα 産生

他社ベンチマーク抗体

コントロール抗体

BP1210(バイパラトピック抗体)

200

自社抗体(Gal-9結合のみ阻害)(* p<0.05, ** P<0.01)
他社ベンチマーク抗体

コントロール抗体

TNFα (pg/mlL)

BP1210 (続) BP1210はT細胞の抗腫瘍サイトカイン分泌を促進
INFγ 産生*

40020050

ブライトパス・バイオ
SITC 2021

BP1212 (抗CD39 x 抗TIM-3)

 高い抗腫瘍効果を発揮する新規の二重特異性抗体BP1212を創製• CD39: 腫瘍免疫を活性化する細胞外アデノシン三リン酸（eATP）を分解してアデノシンを産生し、腫瘍微小環境を免疫抑制状態に• TIM-3: 活性化T細胞と樹状細胞に発現し腫瘍局所でのT細胞の疲弊と抑制を増進• BP1212はこれらの免疫抑制機構をブロックして強い抗腫瘍効果を誘導• CD39とTIM-3は、腫瘍細胞殺傷を担う活性化T細胞と抗原提示細胞に同時に発現して抗腫瘍免疫を抑制する分子群

出所：

31

ブライトパス・バイオ

BP1209 (個別化ネオアンチゲンワクチン)
 樹状細胞へのワクチンデリバリー効果と免疫誘導を高める免疫チェックポイント抗体とネオアンチゲンワクチンの複合体プラットフォーム• 免疫チェックポイント抗体がワクチン抗原の樹状細胞への送達とワクチンによる腫瘍特異的T細胞の活性化を促進

BP1209出所：

32

ブライトパス・バイオ

BP1209 (続) 担がんマウスモデル試験で抗腫瘍免疫の亢進が示された
ワクチン

114Day028-

MC-38細胞マウス大腸がん細胞
移植
1400

3

腫瘍の大きさTumorvolume(mm(mm) 3)

1200
1000
800

polyICLC
アジュバントのみ

600

Adpgk
BP1209 peptide
従来のペプチドワクチン

投与

400

Adpgk
BP1209 peptide +mCD40Ab
BP1209（抗CD40抗体）

BP1209（抗PD-L1抗体）
Adpgk
BP1209 peptide +Atezolizumab
抗PD-L1抗体のみ
Atezolizumab
(IP)

投与

200
0071421Days
after Inoculation
がん細胞移植後日数3328
出所：

ブライトパス・バイオ ESMO 2021

[参考] 会社概要

会社概要
社名

ブライトパス・バイオ株式会社 (東証グロース 4594)

所在地本社事業所
本店／川崎創薬研究所
細胞技術研究所設立

2003年5月8日

事業内容

がん免疫治療薬の開発・販売

資本金6,700百万円 (2022年3月末現在)

社員数

38名 (2022年3月末現在)

役員：東京都千代田区麴町2-2-4：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22：神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22

代表取締役社長
取締役 創薬研究部長
取締役 (非常勤)
取締役 (社外、独立役員)

永井
中村
山田
竹内健一
徳弘
亮
弘高

久留米大学教授
ハーバード大学経営大学院教授

監査役 (社外)監査役 (社外、独立役員)
監査役 (社外)

岸野 努
阿部 武敏
山口 芳泰

TMI総合法律事務所パートナー

35

拠点
本社事業所

東京都千代田区麹町2-2-4
麹町セントラルビル7F

本店／川崎創薬研究所
細胞技術研究所

神奈川県川崎市川崎区殿町3-25-22
ライフイノベーションセンター36私たちは、がん免疫治療分野の最先端を切り拓くことにより、一人ひとりが自らの力でがんを克服する世界を実現します