人を結び、知をつないで、学びと仕事の機会を創出する、サイバー絆研究所

Institute for Cyber Associates

第１回「（訳本）薬づくりの未来」の提言と我が国の状況

日 時：
会 場：
世話人：
開催者：
共催 ：
参加費：

2014 年 7 月 22 日（火） 13:30-17:00
東京大学医科学研究所 １号館講堂（東京都港区白金台）
堀内正、多田幸雄、神沼二眞
キャドゥアライアンス CADU Alliance（サイバー絆研究所）
CBI 学会、日本オミックス医療学会、日本バイオインフォマティクス学会￥3,000

13:30-13:35
13:35-14:15「開催挨拶」 堀内 正（慶応大学医学部）「「薬づくりの未来」の訳者の視点からの問題提起」
神沼 二眞（ICA）
14:15-15:00「医薬品開発への国の関与」
高子 徹（医薬基盤研究所）-------------------------------休憩-------------------------------15:20-16:05「医薬品開発におけるアカデミアの新しい役割」
加藤 益弘（東京大学 TRI）
16:05-16:50「討議」（司会）多田 幸雄（東京大学創薬オープンイノベーションセンター）
坂田 恒昭（塩野義製薬、大阪大学）
16:50「閉会の挨拶」

開催趣旨：
本年度の連続セミナーの第１回であるこの会では、「薬づくりの真実」（CBI 学会）、「薬づくりの未来」（日経 BP 社）の翻訳に関わったこのセミナーの世話人を代表して神沼が、ヒトゲノム解読計
画完了後の欧米の動きと我が国のそれを比較し、彼我の相似と相違について、とくに ICT 活用の視点から問題を提起する。次にゲスト講師より、現在の我が国の新しい動きについて国の研究機関とアカデミアの立場から、それぞれ解説と提言をお願いし、最後に十分な時間をとって論点を掘り下げる。ゲストのお二人の講師は、製薬会社で活躍された豊富なご経験を有する専門家であり、現在我が国の創薬イノベーション推進の重要な役割を担っている方々であるので、単にお話を聞くだけ
でなく、討論していただくための十分な時間を確保している。このシリーズの最初の重要な会合なので、ぜひご参加を検討されたい。

************ 開催予告 ： 連続セミナー「薬づくりの新しい R&D モデルを探る」 ***********
日時
第１回
第２回
第３回
第４回

7 月 22 日（火）
8 月 29 日
（金）
9月4日
（木）予定
準備中

テーマ

世話人

訳本「薬づくりの未来」の提言と我が国の状況

堀内正、多田幸雄
神沼二眞

新発想のオープンコラボレーション

坂田恒昭、堀内正

社会に開かれた薬づくり

鈴木蘭美、田中博
多田幸雄、中井謙太

緊急を要する人材養成

田中博、神沼二眞**************************************
NPO 法人 サイバー絆研究所 事務局(Institute for Cyber Associates, ICA)
Homepage : http://join-ica.org/ica/
E-mail:mail@join-ica.org**************************************

「「薬づくりの未来」の訳者の視点からの問題提起」
神沼 二眞（サイバー絆研究所(ICA)）
この連続セミナーの目標は、（１）世界的プレヤーであるビッグファーマの経営戦略の変化と対策、（２）欧米における国が支援し、コンソシアムが多数つくられている Translational Science とRegulatory Study の動向、
（３）日本版 NIH 構想と呼ばれた動きを含む、我が国の公的（独法）研
究機関の新事業、（４）日本におけるアカデミアの薬づくりへの関与、（５）社会（生活者 Consumers）
が積極的に関与する開かれた薬づくり、（６）ICT 活用のフロンティアと新しい専門家たちのイメージを探ることである。
NIH のような司令塔的研究機関が健康医療サービスを所管する省庁の傘下に存在しないことは、
我が国の健康医療行政のアキレス腱である。少なくとも我が国でその必要性が論議されてきたことは進歩だ。しかし現在、欧米がゲノム時代の医療や薬づくりを目標とした Translational/Regulatory
研究へ急突入し、NIH や FDA の強化を超党派で議論している状況を考えると生活者として不安になる。また危機を打破するための新しい R&D モデルにおいて要望されているのは、国のさらなる関与、アカデミアの参画、さらにサービスの受け手 Consumers である生活者（市民、患者、支援組織など）の参加である。その中核をなすのが、さまざまな立場を異にする関係者たち Stakeholdersのつながり Partnerships である。一方、我が国の健康医療では、伝統的にサービスの受け手の参加が控えめである。このことは健康医療の真のイノベーションを阻む要因になっている。
しかし状況を打破する方策がある。そのひとつが、いわゆる退職あるいは準退職世代の中で、健康医療イノベーションに参加する人たちのつながりをつくることである。こうした参加者をProactive Professional Consumers、PPCs と呼ぶ。こうした世代が活躍できるためには、ネットの第２革命の道具である Smartphone, Tablet P。C, Cloud などを銃使いこなせることが必要になる。
講演では、そうした大局的な流れと共に、薬づくりと薬の適正使用への計算機利用のフロンティア、
新しい専門家のイメージ、新しい Partnerships について、具体的に紹介する。
参考文献
・Eric Topol, The Creative Destruction of Medicine, Basic Books, 2012
・F. Collins, Reengineering Translational Science: The Time is Right,
ScienceTranslationalMecicine, 3(90), On-line, 6 July, 2011.
・M. Goldman, Reflections on the Innovative Medicines Initiative, Nature Reviews Drug
Discovery, 10:321-322, 2011.
・E. A. Zerhouni, Turning the Titanic. Sci. Transl. Med. 6, 221ed2, 2014.
・M. C. Freire, Partnerships: Beyond the buzzword. Sci. Transl. Med. 6, 242ed15, 2014.
・21st Century Cures: A Call to Action（White Paper）.

2014/7/19

Some of the new drugs are as follows:

ICA Visionary Seminar：薬づくりの新しいＲ＆Dモデルを探る - 20142014年7月22日 第1回：「（訳本）薬づくりの未来」の提言と我が国の状況「薬づくりの未来」の訳者の視点からの問題提起

神沼二眞（かみぬま つぐちか）
kaminuma@join-ica.org
サイバー絆研究所
The Institute for Cyber Associates

Drug (company)

For Treatment of:

Picato (Leo Pharma)(premaligant) Actinic keratosis

Sirturo (Johnson & Johnson)

Multi-drug resistant tuberculosis

Zioptan (Merck & Co)

Open-angle glaucoma/ocular hypertension

Stribild (Gilead Sciences)

HIV (a HAART drug combination)

Aubagio (Santofi)

Multiple sclerosis

Xeljanz (Pfizer)

Rheumatoid arthritis

Signifor (Novartis)

Cushing’s disease

Gattex (NPS Pharmaceuticals)

Short bowel syndrome

Perjeta (Genentech)

HER-2 positive breast cancer

Stivaga (Bayer)

Colorectal cancer

2012年 FDA承認薬$295,000 年間費用

Iclusig (Ariad Pharmaceuticals) Chronic myeloid leukemia
Bosulif (Pfizer)

Chronic myelogenous leukemia

Cometriq (Exelixis)

Medullary thyroid cancer

Inlyta (Pfizer)

Advanced kidney cancer

巨額の罰金を支払った米国の製薬企業トップ１０

アベノミックスとこれからの薬づくり
薬づくり、とくに大手製薬企業の行動原理を解説した本
・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・
T. Bartfai & G. V. Lees, Drug Discovery: fromBedside to Wall Street, Academic Press/Elsevier,2006 （神沼二眞ら訳、薬づくりの真実、ＣＢＩ学会、2008年） → 日経BP社に移管。
ビッグファーマは、アルツハイマー疾患など、難しい薬の開発から撤退してしまっている。これからの薬の開発には、もっと国と社会の役割が期待される。
・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・
T. Bartfai & G. V. Lees, The Future of Drug
Discovery: who decides which diseases totreat,
Academic Press/Elsevier, 2013

・製薬会社にとっての危機
・国にとっての危機
・社会（患者、生活者）にとっての危機

罰金額＄

対象薬剤例

解決年

グラクソ

30億

Paxil (paroxetine), Wellbutrin(bupriopion);

2012

ファイザー

23億

Geodon (ziprasidone), Bextra(valdecoxib)2009ジョンソンジョンソン

15~20億Risperdal (risperidone), Invega(paliperidone);

Pendingアボット

15億

Depakote (valproic acid)2012

イライリリー

14億

Zyprexa (olanzapine)

2009

9.5億

Vioxx (rofecoxib)

2011

アムジェン

7.6億

Aranesp (darbepoetin alfa) , Epogen(epoetin alfa)

Pending

プルデンシャル

6.34億

Oxycontin (time-released
oxycodone)

2007

アストラゼネカ

5.2億

Seroquel (quetiapine)2010

ブリストラルマイヤー

5.15億Abilify (aripiprazole); Serzone(nefazadone)

2007

メルク

指摘された不正事項：適応外使用の宣伝、安全性の説明不十分、不正な処方の誘導、キックバック、・・・

Eric Topol

薬づくり － 危機の構造

製薬企業

Eric TopolのTEDの講演サイト: The wireless future of
medicine (http://www.youtube.com/watch?v=pTZM9X3JfTk)
HII Cloud Site (http://join-ica.org/hiipub/project/cloud.html) から引用
主要な疾患

米国の患者数（Ｍ：百万人）

検査項目

アルツハイマー

5M

Vital Signs, location, activity, balance

喘息

23M

乳がん

3M

RR, FEV1, Air quality, oximetry, pollen
count
Ultrasound self-exam → Web

COPD

10M

RR, FEV1, Air quality, oximetry

うつ病

21M

糖尿病

24M

Med Compliance, Activity,
Communication
Glucose心不全

5M

Cardiac Pressure, weight, BP, fluid status

高血圧

74M

Continuous BP, Med compliance

肥満

80M

睡眠障害

40M

Smart scale, Glucose, Calorie in/out,
Activity
Sleep phases, quality, apnea, vital signs

COPD : Chronic Obstructive Pulmonary Disorder 慢性閉塞性肺疾患
RR: respiratory rate1

2014/7/19

ネットの第２革命・製薬会社の動き
・国の動き → 傘下の研究所 + 大学
・社会（患者、生活者、支援者）の動き• 神沼二眞、第三の開国 － インターネットの衝撃、紀伊国屋書店、1994.
• 第一の革命は、インターネットへの開放• 第二革命を牽引する技術と環境- 大容量通信網：光ファイバーと無線- スマートフォン、タブレットPC、クラウド- Mobile/Ubiquitous/Cloud “MUC” 技術• 第二革命を牽引するのは、若者や若い母親たち• 情報と知識が一般大衆に開放された！
• ・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・• ICT も健康医学知識も、Commodity になった！

ネット第２革命と集団知の時代

現代のイノベーションは GII• M. Nielsen, Reinventing Discovery, Princeton, Univ.
Press, 2012. オープンな科学研究• A. J. Williams et al, Mobile apps for chemistry in theworld of drug discovery, Drug Discovery Today, Vol.
16(21/22), 928-939, 2011. 化学へのインパクト• E. Schmidt, J. Cohen, The New Digital Age, John
Murray, 2013 ネット無料サービスの代償• Eric Topol, The Creative Destruction of Medicine,
Basic Books, 2012 医療イノベーション• C. Anderson, Makers - The New Industrial Revolution,
Random House, 2012. 3Dプリンター

Genome x ICT = Innovation
ゲノムの解読： $1,000 から $100から $ 0 へ!

古典遺伝学からゲノム遺伝学へ••

１８６５年：Mendelの実験
遺伝子 Gene は粒のような存在•

１９１５年：Morganの実験
遺伝子は染色体上に並んでいる遺伝子が離れている－組み換えが起きにくい（http://web.sfc.keio.ac.jp/~rdv/keio/sfc/teaching/system-software/system-software-2009-prod/lec01.html）

ムーアの法則（Gordon Moore’s Law）：半導体の集積密度は18～24ヶ
月で２倍となる（1965年）⇒ 計算機の性能は、18ヶ月（1.5年）で２倍となる。⇒ 15年で約1000倍••

１９４４年：Averyの遺伝物質はDNA
1953-63年：DNA構造とタンパク質合成•

1970年代中頃：医学への応用増大•

２００３年：DNAの配列決定

RFLP
RELF: Restriction Fragment Length Polymorphism-AAGGTTCCACGT AAGGTTCCACGT/-TTCCAAGGTGCATTCCAAGGTGCA-RELF: 制限酵素断片長多型

22014/7/19

可能性と現実ゲノム（配列決定）機器の進歩は、計算機のムーアの法則を越えている！

圧力など物理的力

空間的要素：

エピゲジェネシス

器官
組織
細胞

近隣作用

経時的要素:
発生の時期

自己作用

細胞周期

恒常性の維持千ドル
ゲノム

DNA Sequencing Cost: the National Human Genome Research Institute

遺伝子発現は、内部と外部の環境（空間と時間）に依存する病気（疾患）の原因は多様ゲノム（DNAの全塩基配列）は、生物あるいはヒトの設計図ではない！
ヒトの特徴 Trait/Phenotype は、遺伝子だけでは決まらない！
現在の大衆向けDTC遺伝子ビジネスは、高価な上に、まだ科学根拠が不十分？

化学的環境

物理的環境

生活労働環境：Stress

空気

温度

水

光、電磁気

食物

放射線

遺伝的要因

圧力

喫煙
麻薬

・・・

薬

物体

汚染物質

細菌叢
生物的な接触加齢：Aging

病原体Pathogen

GET: Gene 遺伝子＋Environment（環境要因＋介在法）= Trait 特徴

ゲノム科学の進歩で、腸内細菌叢全体の同定が可能になった！
Key physiologic and microbiological features of the gut

遺伝子型

表現型

遺伝子

タンパ
ク質

染色体

経路網

免疫系
神経系

細胞
ｄDNA
身体的特徴

配列

-GTTCCACGT AAGGTTCCACGT/-CAAGGTGCATTCCAAGGTGCA-

器官疾患
DiBaise J. K. et.al. Mayo Clin Proc. 2008;83:460-469

Gut Microbiota and Its Possible Relationship With Obesity© 2008 Mayo Foundation for Medical Education and Research3

2014/7/19

ヒトは１００％人間として生まれ、
１０％だけ、人間として死ぬ！
生涯観察：胎児から亡くなるまで
出生前診断：全遺伝情報把握
Genome x Environment = Trait
生活様式・介在法

病気や健康状態

P4 Medicine: 医学と医療はどう変わるか？
• 進歩が加速度的になる• 大量データの産生、情報計算技法と専門家に依存• ヒト遺伝学が医学の中核知識基盤になる• 酵母、線虫、ハエなどのモデル生物を材料とする、比較（進化）ゲノム学が盛んになる• 疾病概念：臓器ごとから遺伝子と経路網を基礎へ• ・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・ Predictive• 個別的な医療が求められる Personalized• 予防あるいは予兆的段階での対策 Preventive• 生活者（患者、市民）が積極的に参加する
Participatory → 情報知識の共有が進む

ICT + Imaging 技術
NGS の進歩

ヒトゲノム解読計画の成功により生物医学の進歩が加速され、 Genome-Omics-Pathway/Network(GOP/N) + Imaging 技術 が研究の基軸となった。

GenomeOmics

・画期的な薬への期待

Transcriptomis
Proteomics

細胞経路網

Metabon/lomics
Protein-Protein

従来型の研究個別事象の解明

病気の理解と治療法の進歩

Path・Net

医療サービスを変える基礎研究加速Development
Disease
Toxicity

薬の開発・毒性・臓器移植 → 臓器再生・細胞あるいは組織移植

新生物合成
ゲノム医療

Genome/Network/Systems Medicine

ゲノム栄養学

Network/ Systems Pharmacology

健康法・上記以外の介在法

分子経路網からの病気の理解
•

•
•

•
•
•

発生とがん、がんと加齢、カロリー（栄養）摂取と抗加齢、カロリー（栄養）摂取と代謝性疾患、などの関係が遺伝子-タンパク質と経路網との関係から解明されつつある。
上記の生命および疾病現象の間には、共通の遺伝子-タンパク質と経路網が見られる。
これらの生命および疾病現象では、・ エネルギー変換を（ミトコンドリアの）酸素に依存している・ 多細胞動物である・ 分子や細胞集合の３次元構造に依存した複雑な制御に依存していることが、基盤になっている。
・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・
生物医学の教科書が書き換えられている
医療、予防医学、健康法、食事、サプリメント、運動、関連ビジネス、一般市民の参加、 ・・・ などへの関心が増大し、新しい専門家の育成が必要になってきた。

・新しい薬・新しい治療法・生活者が利用できる新しいサービス
薬をつくる → 薬を適切に使う42014/7/19

日本と欧米のR&D戦略の違い（仮説！）• 欧米は、国が先導して、仕組みづくり、基盤研究に注力；
例、バイオマーカーの探索や検証• 日本には、ＮＩＨのような司令塔（戦略頭脳）がない• 日本では、国のTranslational Researchの機関がない（アカデミアの基礎研究のIP保護の動きはある）• 厚生（労働）省が弱く、文科省、経産省が強い？
• 日本の「アカデミア創薬」は、大学の中にミニ製薬企業を設置する試み？ 規模は大きいが理研も似ている？
• 日本企業のオープンイノベーションは、製薬企業がアイデ
アや共同研究を募集するもの？

“ゲノムの成果”を生かす米国の取り組み•••

NIH Roadmapの推進者、E. Zerhouniの辞任（10月）
バラ撒かれた夢と現実の乖離をどう埋めるのか？
F. Collins の辞職：2008年８月１日/Director 就任、翌年９月NIH All-Hands
Town Meeting with Dr. Collins• ・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・• 生物医学の情報戦略革命• データ爆発と研究目標とスタイルの変化への対応• ＮＩＨのBIRN と caBIG計画、EUの p-Medicine/計画• ・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・• Biomedical Informatics Research Network (BIRN).
• NCI: “caBIG™ is creating a World Wide Web for cancer research, which istransforming the way we share and spread information.”• ・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・• B. Obama – Advancing Innovative Neurotechnologies innitiative• 2014年、$100M（～100億円） Map Neural Connections.

医療サービスに違いをもたらす Translational
Research への体制づくり• NIH Roadmap “from bench to bedside”; E. A. Zerhouni• NCATS(the National Center for Advancing
Translational Sciences): F. Collins• ECはIMI （ the Innovative Medicine Initiative ）を設立
• Public-private partnerships（PPP）• Pre-competitive Research Collaboration• Consortia: 大学 Academia, 製薬会社など Industry、
国の研究機関 National Institutes• Open Innovation

何がイノベーションなのか？
• 科学技術の革新ではなく、社会のサービスの仕組みを革新する• 生活者（消費者、市民、サービスの受け手、・・・）が、積極的に関与する• 新しい領域、専門集団を組み合わせる• 進取の気性に富んだ専門家が、サービスの受
け手 Consumers の立場で、行動する• 退職世代の知識労働者に呼びかける

個別医療 Personalized Medicine• ゲノム（配列）の個人差は、平均で、1000-2000万塩基対• Incidental Findings: 想定外（研究目的外）の発見にどう対処するか？
• 実際の個人差: ゲノム Genome x 環境 Environment = 特徴 Trait- ゲノムの違い： SNPs, CNV, …, Common Diseaseの原因遺伝子？
- 環境の違い：腸内細菌叢のDNA量は、ヒトゲノムの１０倍- 食事や運動、生活様式も環境因子となる• 個別医療の実践- がん治療- 薬物応答の個人差 PGx (Pharmacogenomics）• US 2006, Genomics and Personalized Medicine Act (B. Obama)

参加型医療 Participatory Medicine• 個人差があれば層別化と類推には限界がある• 被験者から共同研究者へ:• 被験者の自覚と教育が必要となる• とくに遺伝学の基礎知識の教育が問題になる• ・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・• “Participatory Research” の概念• “Participatory Health Care”の概念• “Patient-Centered Outcome Research”の概念

5

2014/7/19

I. 基盤資源：化合物と化学の知識

II. ゲノムからの標的探索 （G/O-P/N-D/T）

米国の 21st Century Cures 政策

Sequencing

GWAS/SNPs

Chemical Library

Natural Prod.

Microbiome

Omics/Path/Net

Drug Databases

CombiChem

Animal Model

Pathological Model

Virtual Library・・・・・・・・・・
Cheminfo

Genes & Diseases• 米国、議員の超党派的な活動• ＮＩＨの主要疾患の各個撃破研究戦略• Evidence-based → Mechanism-based• 疾患横断的な連係• Equal Partnershipの模索

iPS細胞
・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・
モデル動物
Genetics/Pathway Analysis
High Throughput Screening

Drug Candidates
Biomarkers
Optimal Regimen
Polypharmacy analysis

VII. 市場・臨床

•
•
•
•

•

医薬品開発の流れ：開発に入ってから生き残る率は、２００分の１程度••

医薬品の開発における 企業ーFDA の関係
FDA："Innovation/Stagnation: Challenge and Opportunity on the Critical Pathto New Medical Products." (March 2004)より

臨床開発

FDA

前臨床開発

臨床試験進行状況
提出

IND : Investigatonal New Drug Application

フェーズⅢ

正式受理/承認
市場投入準備副作用報告

米国では、分子標的薬を含む最近上市された薬が、安全面から市場から撤退したり、再上市したりという事例が増え、医薬品の安全に関わるＦＤＡの役割を見直すべきだという助言が行われている。
・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・
医薬品の安全性に関するＦＤＡの体制の構築に関するInstitute ofMedicine (IOM)の助言（報告書）に関する小論文。
・B. M. Psaty, S. P. Burke, Protecting the Health of the Public Institute of Medicine Recommendations on Drug Safety, New
England Journal of Medicine, 355:1753-1755, 2006.
・G. D. Curfman, S. Morrissey, and J. M. Drazen,Blueprint for aStronger Food and Drug Administration, Volume 355:1821, 2006.

安全対策情報販売承認申請提出

生物製剤承認申請（BLA）、 または新薬販売承認申請（NDA ）前相談

臨床試験審査段階

新薬追跡

禁忌、相互作用、抵抗性、・・・

安全性/毒性： ＦＤＡの見直し勧告

薬候補導出の初期開発から、臨床試験などの後期、上市後の適
正使用、適応拡大などの研究の比重拡大へ！

第2相試験
終了時相談

臨床における適正使用

進化（比較ゲノム学）と発生経路網に関する知見の収集
・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・発生に関与する経路網 & 長寿の経路網
Kinase & Cancer：キナーゼとがん
Nuclear Receptor & Metabolic Syndrome: 核内受容体とメタボリック症候群
Depression & Neurodegenerative Disease：うつ病と神経変性症
Immune Disorder: 自然免疫知識の増大への対応
・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・
疾患経路網と薬の標的を整理する：情報学の支援が必要

CADDD”U”: Computer-aided Drug Design, Development, and Usage

第2a相試験
終了時相談

適応拡大
Drug Repositioning

Translational Bioinformatics

•
•
•
•
•

Discovery & Development
DeliveryUse

IND 提出

VI. Phase I/ Phase II/ Phase III PGx
To Drug Approval

新しい技法
・ CompuTox
・ iPS 細胞主要疾患領域に関する Portal の作成

新しいフロンティアを探る

新薬臨床試験申請（IND ）前相談

Druggability, ADME/Tox、…
Optimized Leads

V. 前臨床: Efficacy & Safety

PK/PD Model

薬づくりへのICTの活用

フェーズⅠ フェーズⅡ

QSAR

III. アッセイ技法
High Throughpuｔ/Content Screening
SBDD: Virtual Screening
Hits

Disease Model• FDA/ NIHは国民への健康医療サービスが使命• 日本版NIHは、医療産業育成が目的？

プロトタイプの設計、発見ChemicalsIV. Hits → Medical Chemistry → Leads
FDA: Critical-Path Initiative• ・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・

基礎研究

Targets

これは以下のサイトで全文が音声でも聴ける。
（http://content.nejm.org/cgi/content/full/355/17/1753/DC1）
上記のIOMからの報告の要約は以下から入手できる。
（http://www.iom.edu/CMS/3793/26341/37329/37331.aspx）

承認申請審査段階

62014/7/19

化合物リスト

試験：目的ー方法

エンドポイント

広義の計算毒性学のイメージ

急性、反復、遺伝、生殖、発ガン、神経、・・・

in vivo

マウス、ラット、・・・

in vitro

培養細胞、モデル生物

in silico

これまでの計算毒性手法
QSAR, Docking, …

アルゴリズム・プログラム・計算機

これからの計算毒性学 ：例 欧州の共同研究案
SEURAT

経験知識による判断

Adverse
OutcomePathway

Mode of Action
データベース（個体レベルの機序）

Gate Points

経験則ベース
Toxicity Pathways（分子レベルの経路）
ゲノム、オミックス、
経路網研究の進歩

（ヒト集団
での毒性
評価）

End Points

Regulatory Science の発展• FDAのRegulatory Science- 1906-38:Chemistry,- 1938-54: Toxicology- 1954- Pharmacodemiology
Safety Surveillance・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・• NIH-FDA Collaboration• ゲノム、オミックス、・・・• 毒性経路網の解明• ESC/iPSCの実用化

計算毒性学の発展• 1960- QSAR
- 統計手法、経験則（知識）- 実験データ、文献のＤＢ・・・• 1980- 計算化学、3D表示• 1990- 経路網ＤＢ
Gate to Endpoint Path 推定• 2000- Gene-Omics-経路網
・・・• 2013- 実験系との連係Open Collaboration

R. L. Woosley, One Hundred Years of Drug Regulation: Where Do
We from Here? Annu.Rev. Pharmacol. Toxicol. 53: 255-73, 2013.

T. Kaminuma ２０１３年６月

計算毒性学の新次元
化学物質の生体防御の細胞機構

Sensor-Transducer-Processor Model・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・
食物、環境汚染物質、薬、酸化ストレスへの対応

AhR, NRs, Keap1/Nrf2 → DNA→ 薬物代謝酵素群• ヒト＋実験動物データを十分に活用する- 生体：ブラックボックス → 経路網 から解析
- Toxicity Pathways, Mode of Action, Adverse
Outcome Pathway Model• ESC/iPSCの活用• 簡便なモデル生物：基礎生物学の成果活用- 遺伝学、発生生物学、および進化的な考察
・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・• 共生微生物叢 Microbiome の影響• バイオインフォマティクスと計算化学の統合
例 チャンネル現象（hERG）, HLA多型：薬の副作用• 薬効毒性の統合的解析：
Hormesisの例 ポリアクリルアミドの線虫への影響
T. Kaminuma ２０１３年６月

進化的考察

Computational Models

表現型
数
の
世
界

ヒト
霊長類
げっ歯類

ESC/iPSC

簡便なモデ
ル生物

実世界のアッセイ系

解
析
と
予
測

組織・器官
経路網
代謝物
タンパク質
ゲノム：遺伝子比較ゲノム

Regulatory Research: 科学･技術と価値観• 真理の探究• 自然認識• 知的好奇心• 没価値• 基礎的な方法論• ・・・・・・・・・• 夢がある• 研究費の獲得• 課題解決• 対象の理解• 正義感、愛、志• 価値追求• 応用的な方法論？
• ・・・・・・・・・・• 人のためになる• 研究費が得られやすい科学技術を有効に活用するための科学と技術の重要さに目覚めていない。

T. Kaminuma ２０１３年６月

72014/7/19

Big Data の時代 ?
Big Data = Genome x EMR
EMR = Electric Medical Record
PHR = Personal Health Record
目標：最適の対策と最小の費用で！

人工知能AI：専門知識Expertによる判断
•
•
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•
•
•

1971年、日立製作所情報システム研究所、神沼ら→ システム開発研究所
心疾患の鑑別診断（三井記念病院 町井潔医師）
先天性心疾患＋後天性弁膜症
疾患ごとの症例が少なく統計的手法は無理
医師の経験知識を論理（規則）として記述する
複数の検査結果を組み合わせる
米国のArtificial Intelligence in Medicine AIM GroupE. H. Shortliffe, MYCINE (文光堂から翻訳）
C. A. Kulikowski, Expert System, Glaucoma緑内障
・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・・
AI, Expert System, Knowledge Engineering, 推論マシン、
第５世代コンピュータ; Prolog, List,

データ解析

All medicine is control theory!

現在、学術会議は生物医学統計家の養成を提言している！

数値解析

波形解析

例 死亡構造解析

例 血圧曲線解析

画像解析

例 CTイメージ処理
演繹的推論

グラフィックス

病気の診断• １９７２年 R. Bellmanの来日講演での言葉• Dynamic Programming 動的計画法の開発者• Control Theory = 制御工学
エンジンの燃焼やロケットの姿勢制御など
・薬を最適(効果的かつ経済的）に使う

研究者の思考支援システム発想の支援

例 環境と健康“ミネルヴァ”例 分子の立体表示

データベース

例 推論ツリー

ネットワーク

実験室の支援分子の原子座標
核酸・タンパク質･･･ＡＡＧＣ・・・
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CancerLinQ 米国臨床がん学会

目標を達成する計画の数学•

N. WienerのCyberneticsの思想 (N. Wiener, Cybernetics or Control andCommunication in the Animal and the Machine, MIT Press,1948).

••- 変えられない変数：システムの特性- 変えられる変数：制御手段、打ち手- 状況：状態、時間で変わる
Operations Research (OR):
第２次世界大戦の英米の計量的な作戦技法 (T. L. Saaty,
Mathematical Methods of Operatio ns Research, McGraw-Hill, 1959)
数理計画法- 線型計画法 Linear Programming- ２次計画法 Quadratic Programming- 動的計画法 Dynamic Programming

国内
ネット
ワーク

海外
ネット
ワーク

例 発生過程解析道具だけでなく、解析の相談に乗れる専門家と、彼らのための組織の保障が必要！

１９８５年頃：医学のための明日の計算センター （東京都臨床研）

健康医療需要と対応策：危機と機会
危機

機会• 高齢者人口増

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•
•
•
•
•
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• 医療費上昇• 若手研究職の不安定• 企業縁喪失・独居・孤立• ・・・・・・・・・・・・・・・・• 健康医療介護体制危機• 医師職の対応能力限界

良質な知的な労働力
予防・予兆・三次予防介在教育による雇用力創出
新しい社会的連係づくり
・・・・・・・・・・・・・・・・・
Genome x ICTの相乗活用
専門家の再教育、新連係• 社会が必要とする薬不足8

「医薬品開発への国の関与」
高子 徹（独立行政法人 医薬基盤研究所）
日本のアカデミアは優れた基礎研究力を持ちながら、その研究成果が実用化に結びついていない。産学連携が不十分であり、魅力的な創薬シーズの掘り起こしと実用化を目指した知財戦略の確立が急務である。一方、日本の医薬品産業については、2012 年の医薬品の輸入超過額は 2010 年から１兆円を超えているが、売上高上位７社では、各社の総売上高に対する海外比率はほぼ 50%となっており、海外で販売されている医薬品の多くが海外で製造されていることがうかがえる。医薬品産業は付加価値の高い製品を製造する産業として、納税力の高さと技術貿易収支で国家財政に寄与しているが、抗体医薬などの高額医薬品の海外依存度が高いだけに、アカデミアのシーズを実用化に繋げる取り組みが喫緊の課題である。日本ではインキュベーター機
能を担うバイオベンチャーが少ないため、アカデミアのシーズを実用化に結びつけることが難しい。
基礎研究と実用化の間のギャップは死の谷とも呼ばれ、製薬企業でもこれを乗り越えることは難しい。アカデミアが死の谷を乗り越えるためには、資金的なサポートだけでは不十分である。創薬支援ネットワークは基礎研究から医薬品の実用化までを切れ目なく支援するためのオールジャパンの創薬支援体制として構築され、その本部機能を担う創薬支援戦略室が昨年５月に設立された。創薬支援ネットワークはインキュベーター機能を持つ日本初の公的創薬支援組織であり、実用化を目指した研究戦略、創薬に必要な特殊な技術と設備、リスク回避の能力、応用研究に関わるヒトと組織をまとめあげる進行管理能力を提供する。理化学研究所、産業技術総合研究所、医薬基盤研究所の３独立法人を中心に大学とも連携してアカデミアの成果を実用化につなげる。創薬支援戦略室のコーディネーターは創薬シーズの収集と目利き評価、実用化戦略の策定•助言、技術支援プロジェクトの選定などの任に当たり、シーズを発案したアカデミアの先生と一緒にプロジェクトを推進するとともに、知財戦略策定や企業導出に関わる支援や助言も行う。創薬研究では、研究ステージにおける到達目標の設定と時間管理が重要であり、この研究計画•戦略の立案もコーディネーターが支援する。
創薬支援戦略室では創薬研究への支援の取り組みとして、これまでに「創薬ナビ」と「創薬アーカイブ」の二つの事業を展開してきた。創薬ナビは、国内の大学や公的研究機関等で生み出された
優れた研究成果（創薬シーズ）の実用化を後押しするための相談事業であり、創薬研究に取り組む
アカデミアの研究者からの様々な相談に応じることでアカデミア発創薬を支援する。また、創薬ナ
ビでは PMDA との連携覚書を締結し、協力して質の高い相談を目指す。さらに、実用化の可能性の高い創薬シーズについては後述の創薬ブースターに展開する。創薬アーカイブは、国内の大学や企業等が保有する様々な創薬支援技術を収集し、創薬シーズの実用化に活用するための技術登録活用事
業であり、産学官が保有する創薬技術情報を集約する。集約した創薬技術は、有望な創薬シーズとのマッチングを行い、創薬シーズの実用化支援に活用していく。これら二つの事業に加え、本年 5月より新たな創薬総合支援事業として「創薬ブースター」を開始した。創薬ブースターは、研究戦
略および知財戦略の策定、プロジェクトマネージメント、技術支援、非臨床試験の実施、知財管理の実施、成果の実用化に必要な企業導出および医師主導治験への橋渡しに係わる支援など、医薬品としての実用化を総合的に支援する創薬総合支援事業であり、創薬支援ネットワーク構成機関が保有する創薬技術、設備をフル活用し、HTS から非臨床試験、さらには企業導出まで切れ目ない支援を行う。
講演では、創薬支援ネットワークの１年間の活動実績、欧米での実用化の取り組みについても紹介したい。
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略歴-------------------------------

1978 年 3 月

東京大学大学院薬学系研究科修士課程修了

1979 年 4 月

第一製薬（株）入社

1981 年 5 月

国立予防衛生研究所結核部

1984 年 11 月

薬学博士（東京大学）

1987 年 10 月

米国 NIH, NIAMS 客員研究員（1989 年 9 月まで）

2004 年 4 月

第一製薬（株）創薬第三研究所長（癌、免疫領域）

2007 年 4 月

第一三共（株）生物医学第四研究所長（癌、感染症領域）

2010 年 4 月

第一三共 RD アソシエ（株）取締役

2011 年 10 月

第一三共 RD ノバーレ（株）取締役

2013 年６月−（独）医薬基盤研究所創薬支援戦略室 東日本統括部長

研究生（1982 年 10 月まで）

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The National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
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The National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
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加藤 益弘（東京大学 トランスレーショナル・リサーチ・イニシアティブ）
よく知られているように世界の新薬開発の効率は、研究開発費の投資効果という物差しで図ると長年にわたって低下し続けている。近年その流れが止まり、効率が向上しているという見方もあるが、依然として世界の研究開発型製薬企業にとって継続的に新薬を開発し市場に提供し続けることは容易いタスクではない。
むしろ益々困難さを増しているとも言える。これには色々な理由が取りざたされている。たとえば規制当局の要求が厳しくなってきている事（大規模な安全性確認試験の要求、既存薬に対する明確な改良点の提示、さらには、特に欧州で見られる費用対効果を示すデータの要求等）、あるいはいわゆる Low Hanging Fruit、つまり比較的単純な薬理作用を元に創薬が可能である標的は開発がされ尽くされて、残っているのは困難なターゲットのみであること（尤もこの説に意義を唱える研究者もいる）、さらには、新薬のター
ゲットがブロックバスターを狙える領域から、スペシャリティードラッグと呼ばれるより高いニー
ズの部分に移行している事、等が上げられる。さらには、要素還元主義的開発の限界が露呈しているために Proof of Concept が証明されてもそれが必ずしも最終の結果、つまり実臨床の場で効果あ
るいは安全性が保証できないという創薬の方法論そのものに対する議論も多く見られる。
幸い、日本の創薬能力は世界のトップ３の実力を維持している。しかしこの製薬業界全体の受難は、
当然日本の製薬企業にも当てはまる事である。世界の大手企業と比べて研究開発費が少ない日本企業が世界の大手と伍して戦うためには、より厳しい戦いを迫られているのかもしれない。
一方、世界の製薬企業はこのような厳しい状況に晒される一方、経営の合理化を押し進め企業の株主に対する責任を果たす義務も有しているため、本来聖域ともいえる研究開発分野にも大きなメスを入れざるを得ない状況になっている。その結果、研究開発分野の絞り込みや off shoring といって多くの部分を外部委託したりする事で人員の削減をおこなう等のダウンサイジングが進められて久しい。
このような背景のため、世界トップの製薬企業とはいえ創薬研究に十分必要な投資やリソースを掛ける事が出来ない。皮肉な事に今創薬で最も求められているのは、如何に我々が直面している創薬研究の限界を打ち破るかという事であるが、最早この問題は製薬企業単独では解決できないところ
まで来ているように思われる。
このような状況を打破するためにアカデミアは何をすべきか、が本日の私の講演の中心課題である。
これもよく知られた事であるが、創薬の元になるアイデアは必ずしも製薬企業オリジンではない。
米国ではむしろ、アカデミアやベンチャー企業発のアイデアや研究から派生した新薬の方が多い。
これは米国におけるベンチャー企業の隆盛をみれば首肯できることである。残念ながら日本においては、バイオベンチャーがそのような役割を果せるような状況ではない。ではその穴を埋める役割を果たすのはどのセクターであるべきか。アカデミアは少なくともその重要なセクターであるべきであるのは言を俟たない。
しかし、アカデミアがその役割を十分果たしていないのが現実である。政府が創薬支援ネットワー

クを設立し日本初の医薬品等の開発をサポートしようとしていることが何よりの証拠と言える。ア
カデミア発のアイデアや研究成果がなぜ上手く医薬品等の成果として実を結ばないのか。それはそこにシステムが無いからである。アカデミアが自らの成果を実用化に結びつけるようなシステムが存在しない。東京大学では、このシステム作りにこの一年間取り組んできた。それを以下に概説する。
東京大学は、平成 19 年度よりトランスレーショナル・リサーチ・イニシアティブ（略して TR 機構）
を設立している。TR 機構の守備範囲は、本学における医療関連研究全般に及ぶ。従って、医学系研
究科、同附属病院、医科学研究所、同附属病院、理学系研究科、薬学系研究科、工学系研究科、農学生命科学系研究科の各部局、さらに、先端科学技術研究センター、新領域創成科学研究センター、
分子細胞生物学研究センターの各研究センターが含まれる。TR 機構はこのように東京大学の研究成果のうち医療に関連するものを対象としている。昨年度、TR 機構推進基金を立ち上げその基金を元に TR 機構専任の特任教授を採用し TR 機構の活性化に取り組んだ。
昨年来 TR 機構で作り上げたシステムの柱は３つある。Single Point of Contact, Research Mapping,
Steering & Science Committee (SSC)である。
Single Point of Contact は、東京大学に創薬や医療機器等の研究成果を求めたり、共同研究先を探したりする場合に、学外からのアクセスが容易にかつ、効率的に行われるようにするためのシステムである。得てして東京大学のように大きなアカデミア組織にアプローチする場合多くの窓口や接点があり、それぞれが対応する為に希望する相手先を特定する事が困難であったり必要以上の時間がかかったりする。TR 機構はその弊害を無くすと共に本学と外部との関係を把握できる事から、その統合的な管理が可能になる。さらにこのメリットは学外からのアクセスに留まらない。このシス
テムは学内の研究者同士の連携にも活用できる。
Research Mapping はこの Single Point of Contact 機能をさらに強化するための鍵となる要素である。TR 機構として外部からの様々な要求や内部研究者同士のネットワーク形成の要求にしっかりと応えるためには、学内の TR 関連研究の内容の把握が欠かせない。TR 機構では、最新の IT システ
ムを活用し、学内研究者の研究内容を統括的に整理し様々な要求に応えられるようなシステムの構築を目指している。この情報はパブリックドメインに存在する情報（論文や特許情報等）はもちろん、研究者から直接得られる研究の最新情報や研究者の TR 指向性等も含んだ物となる。これらの情報全てが外部からアクセスが可能にはならないが、TR 機構ではこれらを駆使して学内外からの要求に対して最適解を提供することを目指している。特に学外からの要求内容に応じて、閲覧者をナ
ビゲーションする機能を提供することで利便性と透明性の向上が図れる。
最後に Steering & Science Committee (SSC) について説明する。SSC は学内外の医薬品・医療機器開発の専門家からなるコミッティーである。その専門領域は、医薬品研究、開発、薬事等トラン
スレーショナル・リサーチに欠かせない領域は当然の事、その他にも知的財産、ビジネス戦略、医療機器開発および薬事等広い範囲をカバーする。SSC の最も重要な役割は、東京大学の研究者がトランスレーショナル・リサーチを実施するにあたり必要とされる研究プログラムを具体的に規定し、様々な角度からそれぞれのプログラムに必要なサポートやアドバイスを提供することである。基礎研究の成果を実用化に結びつけるためには、創薬や医療機器開発に求められる様々な要素を１つひとつ満たしていく必要があるが、これを大学の研究者単独で行うには非常にハードルが高い。TR 機

構および SSC が研究者と共にこれらの問題解決に対して適切なアドバイスや具体的なサポートを提供する事でこれが可能になる。また、TR 機構は研究者へのサポートの一環として創薬や医療機器研究開発に共通して必要とされる各種の「研究ツール」を用意し、研究の効率化と均質化、資源の有効活用に資するようにしていく。
以上は、TR 機構が今までに作り上げてきた構想である。その多くは現在実装化の最中であるが、大切なのはこのようにアカデミア自らが自己改革を行いその能力を最大限発揮できるようなシステムを作る事にある。これが無い限り広い範囲で行われている様々な研究や創薬、医療機器の新しいシーズを見いだしそれを育てる事は並大抵の努力ではなし得ない物になってしまう。しかし、本学のTR 機構とそのシステムも決して完璧ではなく、不足している部分は多々ある。例えば、創薬で言えば研究の質を保証する品質を有する試験物質の提供や、仮説を証明するために必要な様々な検証試
験等の実施能力である。このような不足分を補うために、TR 機構では世界の様々な研究機関との相補的あるいは互恵的な協力関係を築きつつある。これにより、東京大学全体としてのトランスレー
ショナル・リサーチの能力が強化され先に述べたアカデミアとしての責務をより積極的に果たす事が可能になると確信している。
-------------------------------

略歴-------------------------------

東京大学トランスレーショナル・リサーチ・イニシアティブ特任教授、欧州製薬団体連合会(EFPIA
Japan)シニアアドバイザー、駐日英国大使館 貿易・対英投資部ライフサイエンス担当 名誉顧問）
横浜国立大学工学部応用化学科卒。東京工業大学生命化学専攻修士課程修了、群馬大学にて医学博士号取得。住友化学工業株式会社研究所に入社。群馬大学医学部微生物教室に出向後、住友製薬株
式会社医薬開発部へ転籍。住友製薬株式会社デュッセルドルフ事務所（ドイツ）勤務。
ゼネカ社国際薬事マネージャー（英国）、ゼネカ株式会社（日本）薬事調査部長、同薬事統括部長、同取締役研究開発副本部長 兼 薬事統括部長。アストラゼネカ株式会社 取締役研究開発本部長 兼
薬事統括部長、同取締役副社長 研究開発本部長、同代表取締役社長、同最高経営責任者、同代表取締役会長 兼 社長 最高経営責任者、同代表取締役会長、同取締役会長を経て現職。Harvard
Business School, Advanced Management Program 終了。欧州製薬団体連合会 (EFPIA Japan) 技術委員会委員長、同副会長、同会長、日本製薬工業協会常任理事を歴任。

2014/7/24

本日のアジェンダ
1. 創薬においてアカデミアに求められる事

薬づくりの新しいR＆Dモデルを探る
東京大学が革新する
アカデミア発医療イノベーションの進め方

2. アカデミア発イノベーションの進め方
1) 東京大学での取り組み：基本的考え方
2) 東京大学TRのWorking Model3) 今後の課題

東京大学
トランスレーショナル・リサーチ・イニシアティブ（TR機構）
特任教授 加藤 益弘
平成２６年７月２２日
1

新薬創出の効率は長年低下し続けてきた2

もはやパイプラインの半分以上はExternal

新薬の数は増えず、開発コストはうなぎ登り

Scannell, J.W., Blanckley, A., Boldon, H. & Warrington, B. Diagnosing the decline in pharmaceutical R&D efficiency. Nature Rev. Drug Discov. 11, 191‐200 (2012)

3

4

新薬の約６割は大学・バイオベンチャーオリジン

医薬品開発の流れと成功確率、コスト
年間一製品を発売するために必要なプロジェクト数（各段階）

大学・ベンチャー発新薬

日本初医薬品は殆どが大企業オリジン

R Keneller, The importance of new companies for drug discovery: origins of a decade of new drugs.
5
Nature Reviews Drug Discovery 9, 857‐882, 2010

？年間二つの新薬を出し続けるためにはどうしたらよいか？
S.M. Paul et. al How to improve R&D productivity: the pharmaceutical industry’s grand challenge Nature Review Drug Discovery 9 203‐214, 2010

61

2014/7/24

製薬企業R＆Dプロジェクト成否の分かれ目

D. Cook et. al. Lessons learned from the fate of AstraZeneca’s drug pipeline: a five‐dimensional framework Nature
7
Reviews Drug Discovery AOP 16 May 2014

The 5R framework
Right target: 疾患を生物学的にどのくらい深く理解しているか• ヒト疾患における標的の生物学的役割の確かさ:strong humanvalidation• 前臨床研究モデルでのデータの確かさとヒトへの応用可能性
Right tissue: 標的臓器において候補化合物への暴露とそれによる薬理的活性を示すこと• 効果を示唆するPDバイオマーカーは何か• 前臨床および臨床試験でPK/PDモデルにより暴露と薬理効果の関係を証明する• 標的と血流が乖離している場合（BBB)が最大の問題： PET等imagingの活用
Right safety: 半分以上の中止理由。絶対的安全性はあり得ない• 仮説に基づく評価と仮説に無関係の評価（late stage）• 安全性による中止は二つ• Safety signal を見逃した• Safety signal のriskを適切に評
価できなかった• 予見性の高い毒性バイオマーカー開9
発の必要性

研究開発生産性にR&Dのサイズは関係するか？

製薬企業R＆Dプロジェクト成否の分かれ目

D. Cook et. al. Lessons learned from the fate of AstraZeneca’s drug pipeline: a five‐dimensional framework Nature Reviews Drug
Discovery AOP 16 May 20148

The 5R framework
Right patient: 適切な患者ポピュレーションで試験する• 効果が予想可能なバイオマーカーで患者を層別す• 患者選択に重要な臨床バイオマーカーの存在の重要さ• 患者選択の戦略を開発のできる限り早期から作り実行
すべき
Right commercial potential: 科学的可能性とコマーシャル的予見とポジショニングの整合性をとる• 後期プロジェクトでcommercial
potentialの自信が高いほど科学的、医学的正当性が低い• Commercial potentialの追求で、科学的正当性を弱めている• Right commercial potentialは差別化された医薬品を開発するのに不可欠• Commercial 部門とR&Dが、科学的・医学的に支えられた議論を十分行う必要
性がある

10

本日のアジェンダ
1. 創薬においてアカデミアに求められる事
2. アカデミア発イノベーションの進め方

科学的先鋭性• 論文数、特許数、引用数/R&Dコスト• 既知の標的があること• ヒト型モノクローナル抗体
正しい判断11
M. Ringel, et al Does size matter in R&D productivity? If not, what does? Nature Reviews Drug Discovery 12, 901‐902, 2013

1) 東京大学での取り組み：基本的考え方
2) 東京大学TRのWorking Model3) 今後の課題

1222014/7/24

枠組みは出来た、どう実現するか？
東京大学の取り組み

東京大学の取り組み

トランスレーショナル・リサーチ・イニシアティブ（TR機構）
東京大学• トランスレーショナル・リサーチ・イニシアティブ（TR機構）を活性化し成果を出す組織へと変革する

総長

理学系研究科– ＴＲ機構は学部横断的組織 （総長総括室）– 東京大学のTRを一元的に統括

先端科学技術研究センター

分子細胞生物学研究所• 基本方針新領域創成科学研究科

農学生命科学研究科

1. 大学自らが改革を行い、“死の谷”を埋める
2. 大学の先進的研究にTRに必要な戦略をインプット
3. 大学と企業双方に取ってメリットをもたらす
4. 大学が一体化し、具体的成果をだす

13

東大TR機構の特長・価値

薬学系研究科

工学系研究科

創薬オープン
イノベーション
センター

工学系研究科附属
医療福祉工学開発
評価研究センター

14

医学系研究科

医科学研究所

医学部附属病院

医科学研究所
附属病院

TRセン
ター
(機構事
務)

連携

経営戦
略課(部
局事務)

TR機構活性化戦略：4本の矢大学と企業双方にとってメリットがある仕組み•

東大全体の研究成果が実用化に結びつく

既存ポートフォリオの把握とその最適化

大学発のダイヤモンドの原石を採掘し磨き上げる
企業にはないアカデミアの発想を活かす•

企業が大学に求めるものが手に入る

科学的革新性と戦略的TRの融合

Single Point of Contact と包括的研究マッピング
フレキシブルで目的を共有する協同研究体制

アカデミアと企業が相補的にかつ一体的に協働する価値創造型産学融TR機構の自立的運営モデルの構築

合体を形成するTR機構に必要な専門性の確保
15

本日のアジェンダ

16

東京大学TR機構のワーキングモデル

1. 創薬においてアカデミアに求められる事

目的を共有化し
協力体制を強化

企業 A

企業 B
TRI

2. アカデミア発イノベーションの進め方
研究者、研究成果と企業のディマンドが出会う場所を提供

1) 東京大学での取り組み：基本的考え方
2) 東京大学TRのWorking Model3) 今後の課題

TRI

SSC

研究全体を
鳥瞰図的に
把握する

専門家集団(SSC)と共に個々の研究をTRに適した形に育てる

研究者
17

18

3

2014/7/24

東京大学TR機構のワーキングモデル

TR機構は、Single Point of Contactを目指します
研究者

企業

目的を共有化し
協力体制を強化

企業 A

企業 B
TRI
研究者、研究成果と企業のディマンドが出会う場所を提供

TRI

研究全体を
鳥瞰図的に
把握する

専門家集団(SSC)と共に個々の研究をTRに適した形に育てる

SSC

研究者
19

The SEEDS in the University of Tokyo （Preclinical：362 seeds）

SEEDS in the University of Tokyo （clinical～market： 110 seeds ）The

Preclinical stage（前 臨 床 段 階）

開発品目

Low molecularweight compound

82

Peptide / Protein

44

Vaccine1★62★83★224★225★240★279★309★310★334★346★358★359★370★371

6★27★82★315★369★399★406

38
51

Diagnostic pharmaceutical/ Device

79
34

Cell

★15★39★40★41★42★43★73★74★79★80★132★133★135★136★137★138★139★140★149★150★151★152★153★154★165★229★234★247★258★304★307★322★323★333★362★370★371★372★64★65★66★72★90★94★95★98★111★112★113★114★115★124★181★185★203★204★210★211★212★214★215★216★217★226★232★236★241★244★245★248★250★251★252★259★
261★262★278★283★284★285★286★287★289★293★295★296★297★298★299★300★301★32
7★334★335★336★339★360★361★364★365★375★377★380★403★405★407★408★412★414★416★432★433★438★439★441★449★452★23★97★127★128★129★130★131★134★220★243★256★266★267★268★271★272★273★27
4★276★290★311★356★363★368★374★395★397★398★402★417★428★435★450★459

21
シーズ研究アンケートより（by questionnaire survey : 2013/11/22）

Target Disease Area of the SEEDS 対象疾患別シーズ数（＋increment over last year： 昨年比増加分）

Target Diseases

Preclinical

Clinical Research

Advanced medical care

Malignant tumor

116

(+19)

25

3

Brain & nerve system

37

(+21)

6

(+2)

2

Circulatory diseases

40

(+10)

11

(+2)

7

Metabolic/endocrine

25

(+9)

Immune system

15

(+5)

1

Gastrointestinal system

8

(+3)

4

Bone & joint

36

(+11)

6

Reproductive system

5

(+6)

3

Ophthalmology

11

(+2)

12

Dermatology

11

(+6)

2

(+1)

Infectious disease

20

(+5)

Others

36

(+9)

4

(+1)

Unfixed

31

Application

38

Instrument★6★33★34★44★45★46★87★88★93★96★99★100★103★104★105★106★107★108★109★11
0★116★117★118★119★120★121★122★123★205★206★207★208★239★280★292★302★303★306★324★345★378★379★411★415★429★430★434★435★436★447★448

Market★37★76★171★174★175★178

Diagnostic
pharmaceutical/ Device
Others

1

8

★233

1

★1★28★348

6

3

1
★13

★2★4★10★12★16★20★36★48★49★50★51★52★53★54★55★56★57★5
8★59★71★155★156★157★158★159★160★161★162★163★164★141★142★143★144★145★1
46★147★14830

8★8★38★166★176★177★316★317★3
41★342★344★352★354★357★400★7★19★21★22★24★25★396

14

7

23

★18★321★329★330★337★338★355★396★419★425★426★427

★396

12

14

★331

1

1
★26★102★219★221★222★223

5※臨床研究段階以降は準備中・検討中・終了も含む。

2★14★89★3★11★332★366★367

11

6

22
シーズ研究アンケートより（by questionnaire survey : 2013/11/22）

包括的研究マッピングは学内外から容易に目指す研究者を探し出せる機能を有する
属性 １（例：薬の作用機序）

属性 ２（例：開発ステージ）
小分類の一
覧が見れる

1

1

Market2

5

1

9Application

25★17★173★227★325★381

7Virus product14

Instrument★167★168★169★170★172★350★353

9
1 ★5

14

Cell

75 carePeptide / Protein

Nucleic acid
Vaccine

開発品目
Low molecularweight compound 13★29★30★31★32★63★67★68★75★85★86★182★183★187★193★196★200★230★237★238★
246★265★269★270★275★282★294★312★314★318★328★343★346★349★351★362★375★40
1★404★418★431★437★449★452★460★61★70★78★235★242★249★263★281★291★347★370★371★373★418

Advanced medical

Clinical Research★9★35★47★60★69★77★81★84★91★92★101★125★126★179★180★184★186★188★189★1
90★191★192★194★195★197★198★199★201★202★209★213★218★228★231★253★254★255★257★260★264★277★288★305★308★313★319★320★326★340★343★346★349★351★370★
371★375★376★404★409★410★413★420★421★422★423★424★428★440★442★443★444★44
5★446★451★452★453★454★455★456★457★458★460

Virus product

Others20

クリックすると
研究者名

属性 ３（例：薬のタイプ）

ダグルクリックす
るとシーズの詳
細情報

2

1
5

23
（2013年11月22 日現在）

• 付加価値の高い最新の研究情報• 閲覧者の関心のあるX軸とY軸の組み合わせを可能とする• IT技術により大学研究者や企業等のカスタマーの要求に応える24

4

2014/7/24

東京大学TR機構のワーキングモデル
目的を共有化し
協力体制を強化Steering & Science Committee

Steering & Science Committee (SSC)

企業 A

企業 B

• 企業出身スペシャリスト＆ジェネラリスト‐ 創薬研究‐ 臨床開発（日米欧）、同システム開発‐ 医療機器研究・開発
‐ 薬事
‐ 知財
‐ 研究開発、企業マネジメント• レギュラトリーサイエンススペシャリスト• 医薬品および医療機器分野• コンサルタント（理系、医師＆ＭＢＡ）• 医療分野弁理士• 国際弁護士

TRI
研究者、研究成果と企業のディマンドが出会う場所を提供

TRI

SSC

SSC

研究全体を
鳥瞰図的に
把握する

専門家集団(SSC)と共に個々の研究をTRに適した形に育てる

研究者
25

26

東京大学TR機構のワーキングモデル

Steering & Science Committee
SSCは個々の研究プログラムに対して鍵となる問題点や課題を掘り起し研究者と共にその解決策を見いだす
SSCはその解決策を実行に移すため
具体的アクションプランを作り、実行に移す手段を提供する

SSC

これにより、個々の研究プログラムの質が上がりTR（実用化）に耐えうるプログラムへとbottom up される目的を共有化し
協力体制を強化

企業 A

企業 B
TRI
研究者、研究成果と企業のディマンドが出会う場所を提供

TRI

Bottom Up
SSC

Researches

研究全体を
鳥瞰図的に
把握する

専門家集団(SSC)と共に個々の研究をTRに適した形に育てる

研究者
27

28

本日のアジェンダ

TR機構の自立的運営モデルの構築

1. 創薬においてアカデミアに求められる事
東京大学
研究科
研究員

2. アカデミア発イノベーションの進め方
1) 東京大学での取り組み：基本的考え方
2) 東京大学TRのWorking Model3) 今後の課題

Steering &ScienceCommittee
具体的
研究目標の提示

VC Funds

企業R&D
および
ビジネスの
中核需要

Industry
w/woGov. funds

協同研究、あるいはコンソーシアムの形成

29

30

5

2014/7/24

政府の施策との整合性について
産官学の伴走モデル

基礎研究
アカデミア

応⽤研究

開発
シーズ
「育薬」

産業界

承認・販売

大学と企業双方にとってメリットがある仕組み

ﾄﾗﾝｽﾚｰｼｮﾅﾙ
ﾘｻｰﾁ基盤個別大学・研究機関
ﾈｯﾄﾜｰｸ化

創薬支援機関

臨床試験（治験）

東大TR機構の特長・価値•

創薬支援の中核組織
ﾈｯﾄﾜｰｸ化

技術協力

複数の製薬企業

東大全体の研究成果が実用化に結びつく
大学発のダイヤモンドの原石を採掘し磨き上げる

技術協力

企業にはないアカデミアの発想を活かす
ライセンスアウト•

個別の製薬企業

企業が大学に求めるものが手に入る
Single Point of Contact と包括的研究マッピング
フレキシブルで目的を共有する協同研究体制

産学官を挙げた「国家間競争」の領域

アカデミアと企業が相補的にかつ一体的に協働する価値創造型産学融（支援体制のポイント）・グローバルな競争力を持つ産学の創薬基盤技術をネットワーク化し、創薬研究の発展に寄与。
・産業界との連携・橋渡しを担いうる高いマネジメント能力とスキル・経験を持った組織。
・開発シーズ・基盤技術の両面から製薬業界と連携。

合体を形成する
東京大学はTR機構の仕組みおよび運営を通じて、政府の医療イノベー（産官学の開発連携事例）
・欧州：革新的医薬品イニシアティブ (IMI: Innovative Medicines Initiative)
欧州委員会と欧州製薬団体連合会（EFPIA）がそれぞれ約10億ユーロずつを拠出し合い、主にPrecompetitive（前競争的）領域における創薬ツールや特定疾患の治療法開発を行なう取り組み。
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ション施策に協力する。
さらに、TR機構のノウハウや仕組みが他学等へ導出され活用されること
でイノベーションの推進に貢献することを願っている
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出所：医療イノベーション戦略室 発表資料

まとめ
• 創薬活動においてアカデミアの役割はより重要になってきている– アカデミアは自らを改革し、医療イノベーション推進に積極的に貢献する義務がある– 企業はアカデミアとの新たな関係作りと開拓すべきである• 東京大学は新しいトランスレーショナルリサーチ推進のシス
テムを構築した– 企業とアカデミア（研究者）双方が利益を享受できる– 企業とアカデミアとのコラボレーションが効率的にかつ有意義に進められる– アカデミア発のアイデアを育成し付加価値を高める• この新しいモデルを参考にして日本におけるアカデミアと企業のコラボレーションの推進が図れる可能性がある33

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パネル討論と追記
パネル討論では、二人の司会者から、簡単な自己紹介と趣旨の説明があり、ゲスト講師への質問から始まった。ゲスト講師の発表は、いずれも予稿や予め用意されていたスライドがあったために、大変
わかりやすく、質疑も噛み合ったものになっていた。
およその質疑は、話題になっている日本版 NIH 構想が、
「日本医療研究開発機構」という新しい組織として発足することになったことを前提として、（１）高子講師の属する医薬基盤研のミッションが、アカデミアなど現に存在する医薬品につながるシーズを発掘して、薬の開発につなげることにあり、そのために理研、産総研の創薬研究グループが支援するという構図と、その進捗状況が理解された。
（２）また、加藤講師らのミッションが、東大に（１）存在している医薬品につながるシーズを発掘して、薬の開発につなげることにあり、その開発を担う製薬企業への橋渡しをめざしているが、まだ名乗りを上げてきているのは、外資系の製薬会社だけだという状況も理解された。
その後の議論をまとめると、（１）なぜ、国が薬づくりの便宜を図るのか、それは社会が必要とする医薬品の開発を可能にするため
なのか、それとも産業振興、つまりはアベノミックスの成長路線のひとつなのか？
（２）なぜ、東大が薬づくりというような応用事業に取り組むのか、教育という一次的な大学のミッシ
ョンとどのように折り合うのか、なぜ東大なのか、（３）大学での薬づくり、あるいは薬づくり全体で重要な役を果たす Medicinal Chemists が足りないのではないか、こうした専門家の教育は、どうなっているのか、（４）東大という日本の大学が、なぜ、海外の企業の薬づくりを支援するのか、などの質問がでた。
これに対しては、（１）こうした基礎科学の成果を社会に還元するという考えがまだ新しく、伝統的なアカデミアの概念を越えるところがあるが、産学連携を強化しようとしているのは、すでに多くの分野で試みられており、世界的な趨勢であり、欧米に較べると、日本はまだ遅れている、（２）製薬企業について言えばビッグファーマは、ほとんど日本に支社をもっており、日本に税金を納め、雇用にも貢献している、また、米国でも NIH などに投じた基礎あるいは Translational 研究の成果の一部は、海外でも活用され、結局人類の役に立っている、（３）ただし、産学連携における根本問題は、産は特許を重視し、学は論文発表を至上とするというよ
うに、よって立つ価値観の違いである。
（４）また、そもそも製薬企業と大学では、文化や気質が違い、とくにガバナンスや時間に関する感覚が違い、場合によっては連係の障害になっている。
などの意見が交わされた。

こうした議論を通じて、医薬基盤研究所の役割や日本医療研究開発機構の役割は、製薬企業と他の国の（独法）研究機関である理研や産総研との連係を図り、後者の研究力を薬づくりに生かして、現状より効率のよい薬づくりの体制をつくることをめざしているという構図が理解できた。また、東大の場合は、東大の幅広く深い基礎研究力を製薬会社の問題解決につなげ製薬産業活性化の一端を担い、そのモデ
ルを他の大学などにも広げていく可能性があることも、うかがえた。
例えば、東大で試みられている、東大の中の潜在力のマップづくりと、課題の応じたその中の専門家とを結びつけるという包括的研究マッピング（システム）の考えは、戦後の東大で教官同士のつながりを基礎にロケット開発プロジェクトを立ち上げた糸川英夫氏らの組織づくりを想起させる（糸川英夫、糸川英夫の創造的組織工学講座、プレジデント社、1993 年）。科学技術が複合化してきた時代は、すべての領域で、こうした異なる専門家の結びつきの良し悪しがプロジェクトの成否をわけることになるのであろう。
以上、今回のセミナーでは、薬づくりの危機を乗り越えるための国やアカデミアの役割の一端が論じられた。また最初の神沼の発表では、「薬づくりの未来」で強調されていた新しいプレイヤーとしての「社会」の役割に関係した生活者の関与が論じられた。だが全体としては、論ずべきことがまだ沢山残されていると印象を持たれた参加者も多かったように感じられた。それを一言で言えば、欧米の動きとの違いである。とくに欧米の動きで顕著な、薬づくりの危機を打破するために「国としてTranslational/Regulatory Science を発展させるという動き」や、安全性や副作用の予測のための新しい研究に取り組むとか、大規模な臨床試験やコホート研究に国が関与するとか、Biomarker 探索のコンソ
シアムの立ち上げなど、「具体的な研究開発と結びついた新しい研究開発のモデル」の話が、今回はあまり提供されなかったことだ。さらに、そうした新しいフロンティアに挑むための新しい専門家や、人材育成のための教育などに関しても議論は、不十分なままだった。
しかし、連続セミナー全体の世話人の立場からすれば、このような問題は、第 2 回、第 3 回、第 4 回と順を追って取り上げていく予定になっている。ぜひ、次回以後の会合に期待していただきたい。また、内容についてのご意見や運営上の気がつかれたことがあれば、気軽に世話人や事務局にご連絡いただきたい。
謝辞：ゲスト講師、世話人、さらに会場の手配などにお世話になった世話人のお一人である東大医科研の中井謙太教授と秘書の斉藤ユキ様や ICA の事務局スタッフ、広報に協力いただいた学会その他の関係者たちに深く感謝致します。
（文責、神沼二眞、キャドゥアライアンス/サイバー絆研究所）