製薬企業のデータ活用のあり方について
2023年9月25日
日本製薬工業協会
産業政策委員会 イノベーション政策提言推進WT
白神 昇平
1アジェンダ1. 製薬企業におけるゲノムデータの利活用への期待
2. 製薬企業におけるゲノムデータの扱い方
3. 製薬協におけるデータ利活用に向けた情報発信、啓発活動等

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医薬品開発の特徴＝課題① 長い研究開発期間 （9～16年）② 低い成功確率 （1/25,000、臨床試験開始後でも約10%）③ 多額の研究開発投資（3000億円）④ 厳しい国際競争＝スピード。

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http://phrma-docs.phrma.org/sites/default/files/pdf/rd_brochure_022307.pdf

ゲノム情報の利活用で治験の成功確率が向上する
開発後期では、開発初期より遺伝学的根拠のあるPJが３倍多い
中止
標的分子が遺伝学的根拠を有するPJの割合(%)
Nat Genet. 2015 Aug;47(8):856-60

成功/継続あり2021年のFDA承認品目（50品目）

なし
33品目

標的分子とゲノムの関係
遺伝学的根拠のあるPJは治験第２相の成功確率が２倍（43%→73%）
Nat Rev Drug Discov. 2014 Jun;13(6):419-31.

2021年のFDA承認品目において、遺伝学的根拠のある品目は３分の２を占める

Nat Rev Drug Discov. 2022

標的分子と適応症の間に遺伝学的根拠があるPJは成功確率が高く、承認される医薬品の多くは、ゲノム情報を活用したものになってきている4

世界のゲノムの国家プロジェクト
米国：All of US

英国：Genomics England2018~
2022：25万全ゲノム公開
100万人ボランティア

2013設立2018：10万全ゲノム解読
2019~：5年間に500万ゲノム計画

フィンランド:FinnGen
2017～2023：50万人

台湾：G2025 program
50万人計画

EU：1+million genomics
2018~2022：100万ゲノム（24か国）

タイ：Genomics Thailand
5万人計画

シンガポール：Precision Medicine Program
中国：Precision medicine ini.
2017～2020：10万ゲノム100万人計画

10万人計画

オーストラリア： Australian Genomics
2014~

海外では、アジアを含む様々な国々で国家プロジェクトとして取組みが行われている。
特に英国Genomics Englandは先行しており、民間利用の観点からも進んでいる。
5ゲノム研究の国際的な連携
欧州、英国、米国以外とも国際連携が可能な仕組みの構築（個情法の要求を満たす同意説明文書の整備も必要）
UKバイオバンクを英国以外の研究者が多く利用している上位5か国を記載（日本は18位）

UKバイオバンクに関連する論文の著者国の推移

米英につぎ、米中での連携が進展

複数国の研究機関が含まれる論文での組み合わせ

大規模データを用いたゲノム研究の国際連携
出典：医薬産業政策研究所 政策研ニュース No.68（2023年3月）

6想定されるゲノムデータ基盤の活用例
全ゲノム解析等の国家基盤をもとに、様々なプレイヤーによる研究が盛んに進むことを期待

新しい医療・診断・技術のための応用研究

疾患理解のための基礎的研究➢ 創薬標的、治療法の探索➢ 遺伝的要因（原因遺伝子等）の探索➢ ゲノム上の特徴と臨床症状・進行の関連付け➢ ゲノム上の特徴別患者数の把握➢ ドラッグリポジショニング➢ 新しい遺伝子パネルの作成➢ 解析手法・ソフトウェア開発

正確な実態の把握

臨床での有効性・安全性の把握、課題調査➢ バイオマーカー探索

個別化医療の実現

新しいサイエンスによる診断・治療法の探索

ヒトでの有効性の確認

実臨床での豊富な有効性・安全性の分析

効果的、効率的な臨床開発➢ 標的分子の潜在的な安全性の推測➢ 層別化した治験実施計画立案➢ ゲノム上の特徴と標準治療への反応との関連付け➢ 層別化した患者リクルート➢ 疾患発症・進行予測モデルの構築（がんの進化・再発予測等）

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小括➢ 創薬には長い年月と巨額の投資が必要で、研究開発の選択と集中が進んでいる➢ 全ゲノム解析等のデータをもとに疾患の解明が進んでからが創薬のスタートであり、ゲノム情報をもとにした創薬の成功確率は高い➢ 海外でも国ごとに全ゲノム解析の取り組みが進められており、日本のデータが無いと日本で開発する意思決定が難しい➢ 近年日本においてドラッグラグ、ロスが拡大傾向にあり、小児、希少疾患、難病も含まれている➢ ゲノムデータや高質な臨床情報は、創薬の様々な場面でニーズがある

全ゲノム情報や臨床情報の国家基盤をもとに、日本にいち早く新薬が届けられる体制となるよう期待
8アジェンダ1. 製薬企業におけるゲノムデータの利活用への期待
2. 製薬企業におけるゲノムデータの扱い方
3. 製薬協におけるデータ利活用に向けた情報発信、啓発活動等

9安全な環境下での解析

リモートアクセス

データセンター（GEL HPより引用）

解析作業風景（*個人情報は写っていません）• リモートアクセスにより企業のPCからデータ解析が可能• 名前、住所、連絡先の情報には企業から一切アクセスできない（企業も必要としていない）• 元データのダウンロードはできない• 解析した結果のみ、所定の手続きを経て入手する解析や閲覧等の作業用アプリが使用可能

個人情報管理への配慮・対応を厳格にしつつ、アクセスと解析の自由度の高さを実現している

企業のPCに表示されるGELの仮想デスクトップ（GEL HPより引用）

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直接個人を特定できる情報は不要（氏名・連絡先等）• 製薬企業は患者の氏名・連絡先は入手しない (＝患者さんに直接連絡することは無い）• 入手したデータを統計解析し効果や安全性を分析• 製薬企業が直接患者からデータを入手することはなく、医療機関が丁寧な文書による説明の後に同意取得
製薬企業

医療機関
対応表

Name
codeName
code A001
HRAST
SBP
64

ALT
DBP
146

LDH
80
77

原データ
Name

code

山田次郎

A001

Age A001
Hight
64 Weight
146 168
64
A002
58
46 A002173
58 74.2
168 132
88A003
62

鈴木花子

A002

19 A003
159
62
A004

51.3
132
56

佐藤桜子

A003

83 A004
152.8
・・・56

渡辺四郎

A004

73

・・・166 ・・・

48.4
122・・・
74.8
・・・

・・・

・・・

・・・

・・・・・・

78
12274
・・・

氏名等を削除した仮名化したデータ6273・・・・・・

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GELデータの利活用における安全管理（例）

組織的 ✔GELによる利用審査（倫理面・科学面）✔社外委員を含む倫理審査委員会による承認（利用者変更の際は都度申請）

人的✔GELによるe-learning✔社内教育プログラムの実施（自主取り組み）✔社内研究者証明（自主取り組み）

物理的
技術的その他✔企業が管理するPCによる利用、社内ルールによる基本的なセキュリティの設定✔Visiting環境による利用で、データダウンロードはGELが許可した統計データのみ✔申請利用者のみの利用であり、社内他者への共有すらGELの許可制✔GELによるログ管理✔GEL側担当者との密なコミュニケーション
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アジェンダ1. 製薬企業におけるゲノムデータの利活用への期待
2. 製薬企業におけるゲノムデータの扱い方
3. 製薬協におけるデータ利活用に向けた情報発信、啓発活動等

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患者さんが治療薬・治験薬の情報にアクセスしやすい環境の整備◆ 患者さんやご家族への情報提供を補完・支援する仕組み➢ 患者さんがわかりやすい治験検索システムの整備等➢ 「臨床試験にみんながアクセスしやすい社会を創る会」

治験の検索サイト | 治験について | 日本製薬工業協会 (jpma.or.jp)

14より優れた仕組みを作るために(製薬協政策提言)③ 個人情報保護制度の整備(略)(5) 2019年は、がんの遺伝子パネル検査が保険適用され、さらには、がん・難病領域における「全ゲノム解析等実行計画」が策定される等、「日本のゲノム医療元年」と呼ぶにふさわしい年となった。一方で、国民への理解促進や、ゲノム情報に基づく本人や親族の差別禁止等の倫理・社会的課題解決のための法制度整備等、ELSI面での課題は多い。
課題解決に向け、ELSI人材の育成と、国民の安心・安全のための速やかな環境整備を行う。
*ELSI:倫理的・法的・社会的課題（Ethical, Legal and Social Issues）

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