Jpn Pharmacol Ther（薬理と治療）vol. 48 no. 5 2020

イノベーティブな医薬品の評価と新たな薬価システムの枠組みの検討■

Evaluation of Novel Innovative Medicines and New Drug Pricing Framework
■一正1）

後藤励2）

菅原和久津尚彦4）

土居丈朗5）

堀別所俊一郎7）

朝井淳太8）

梅田

小黒米本

琢磨3）
真奈美6）
一郎8）

直裕9）

ABSTRACT
Background In recent years, a number of innovative drugs have emerged that show innovative evidence of effectiveness. Both of them meet the medical needs of the patients, but theyoften involve high drug priced and high volumes, especially in the short︱term increase in drug
costs immediately after launch, and the financial impact to budget in government. The Japanesemarket must be stable and attractive in order for Japan to continue to be the first in the world toprovide innovative medicines with priority and continuity.
Methods In order to specify and discuss the issues, a workshop entitled“Workshop on theSignificance and Challenges of Pharmaceutical Innovation Evaluation”was held in August andDecember 2019. Furthermore, in order to visualize the current situation and identify budget
impacts, we analyzed data with Japanese high priced and high︱volume drugs.
Results The issues were specified, and the evaluation of innovative drugs within the available
financial resources and the introduction of a drug pricing system based on the evaluation wereexamined. We considered incentives to reflect the value of pharmaceuticals, setting special priority for innovative drugs, macroeconomic slides to secure resources for special priority, limiting drug costs, and adjusting allocation ratios.
Conclusion We discussed the drug price system in different shades, such as the establishmentof special priority subject to appropriate valuation and restrictions on the scale of drug costs.
We hope that this issue and discussion will be discussed in more places, and in addition to how
insurance benefits should be provided, based on the opinions of the public.

（Jpn Pharmacol Ther 2020；48：753‒62）
1）

2）
3）
法政大学 経済学部
慶応義塾大学 経営管理研究科
法政大学 経済学部
6）
7）
東海大学 健康学部
東京大学大学院 経済学研究科
義塾大学 経済学部
式会社 コーポレートアフェアーズ・ヘルスアンドバリュー本部

4）5）
名古屋市立大学 経済学研究科
慶応9）
新時代戦略研究所（INES）
ファイザー株8）

Kazumasa Oguro: Faculty of Economics, Hosei University; Rei Goto: Graduate School of Business Administration, Keio University; TakumaSugahara: Faculty of Economics╱Institute of Comparative Economic Studies, Hosei University; Naohiko Wakutsu: Faculty of Economics,Nagoya City University; Takero Doi: Faculty of Economics, Keio University; Manami Hori: School of Health Studies, Tokai University; Shunichiro Bessho: Graduate School of Economics, The University of Tokyo; Junta Asai and Ichiro Umeda: Institute for New Era Strategy（INES）;
Naohiro Yonemoto: Corporate Affairs, Health & Value, Pfizer Japan Inc.

753

Jpn Pharmacol Ther（薬理と治療）vol. 48 no. 5 2020

KEY WORDS Drug pricing system, Innovation, Value assessment

背景と目的

ストは増加している。現在，このような医薬品は，

新型コロナウイルスのパンデミックは，世界におるが，今後は適応拡大や併用などにより，現在よりいて創薬としてのワクチン開発や医療基盤の重要性も多数の患者を対象としたものに移行する可能性がを改めて認識させている。しかしながら，医療財政ある。これらの医薬品はいずれも国民への医療ニーの持続可能性を高めるため，わが国において医療費ズに応えるものであるが，しばしば，高額な薬価をの増大に対する対応は，喫緊の課題である。厚生労伴い，とくに上市直後の薬剤費の短期的急増が問題

働省の統計によれば，近年ではほぼ一貫した増加傾となっている。また，比較的多くの数の患者に対す向をたどり，平成 29 年度の国民医療費は 43 兆 710

る，継続的な処方を伴う場合には，財政的なインパ億円，金額で前年度比 9329 億円，比率で 2.2％の増クトが懸念される。

Ⅰ

比較的少数の患者を対象とするものがほとんどであ加，国内総生産（GDP）に占める割合は 7.9％，国今後，わが国で世界に先駆けて優先的かつ継続的民所得に占める割合は 10.7％となっている 。そのにイノベーティブな医薬品が提供されるためには，なかでとりわけ顕著な伸びを示すのは後期高齢者医

医薬品産業にとって日本市場が安定かつ魅力的であ1）

療給付分である 。今後，生産人口が大きく減少することが求められる。バイオ医薬品については，するとともに，全人口に占める高齢者割合はいっそうでに日本はアメリカ，さらには中国にも遅れをとっ

2）

高まることが示され ，医療費の増加とともにそのており，今後，投資環境の整備が急務である。現時

財源確保はこれまで以上に困難になると考えられ点での日本の薬価制度は，わが国の皆保険制度の維る。またこのような状況に連動して対処するため持，適正な医薬品市場の形成に一定の役割を担ってに，後発品の利用促進，毎年薬価改定など，薬剤費きた。しかし，現行制度はおもに製造販売承認審査の削減，抑制を基調とする政策が実施，検討されてを目的に作成された，臨床的意義，有効性，安全性きた。のデータをもとに医薬品の価格を決定するものであ3）

一方，近年，数多くのイノベーティブな医薬品がり，イノベーティブな医薬品がもつ幅広い価値を評出現している（表 1）。低分子医薬品から抗体医薬の価する制度として十分であるとはいいがたい。薬価ようなバイオ医薬品へ移行が進み，さらに，細胞治制度の透明性を高め，適切なレベルで薬剤費財源を療，遺伝子治療等の出現，個別化医療（precision確保しつつ，産業振興の視点から，成長期待の大きmedicine）の実践が進んでいる。今後もこの流れは拡大すると考えられている。以前の医薬品にくらべ，創薬のビジネスモデルの変化も伴い，承認に至る成功確率は低下し，イノベーティブな医薬品のコな市場としての魅力を保持するバランスが考慮される必要がある。
これらの現状認識をふまえ，日本の医療において，イノベーティブな医薬品が今後も継続して提供

表 1 イノベーティブな医薬品の例

A ．非常に効果的，疾患を寛解するが，（超）高額，もしくは継続的に費用負担が高い医薬品（組合わせ，上乗せ治療もありうる）
B ．既存の治療法がない疾患，での（超）高額，もしくは継続的に費用負担が高い医薬品
C ．遺伝子等で限定された患者，での（超）高額，もしくは継続的に費用負担が高い医薬品
D ．慢性疾患で継続的に高額費用が発生する医薬品の代替，有用性は高いが，（超）高額，もしくはなお継続的に費用負担が高い医薬品
754

Jpn Pharmacol Ther（薬理と治療）vol. 48 no. 5 2020
表 2 各国の薬価制度とイノベーションへの評価の取組み
薬価制度の概要

イノベーションへの評価

アメリカ

米国の保険償還システムは単一ではなく，製薬企業は治療上の価値に基づいて薬価を自由に設定し，価格交渉に臨む。

重篤な疾患，満たされない医療ニーズを解消する薬剤には，すみやかな認可と稀少疾患治療薬の開発への税額控除╱申請援助╱独占権が付与される。

イギリス

薬価は VPAS（voluntary pricing and accessscheme）により製薬企業が決定できるが，薬剤費の伸びは制限されており，基準を超えた薬剤費の伸び分は製薬産業が支払う。
医療技術評価機関（NICE）は質調整生存年（QALY）を主体とした評価を行う。

イノベーティブな薬剤については，現行の標準治療との比較における増分費用対効果比（ICER）を基本に評価し，最高額を決める。

イノベーティブでない薬剤については，参照薬があればその価格を参考に，なければ臨床上の患者関連ベネフィットが標準治療を上回ることをもってイノベーティブな薬剤と評価され，その判定はきわめて厳格な基準である AMNOG（ドイツにおけるベネフィット評価過程）システムを用いて行われる。評価
される点は，イノベーティブな作用機序，イノベーティブな技術（遺伝子治療等），イノベーティブな補助治療選択肢，アドヒアランス向上に寄与するイノベーションである。

ドイツ

Lauer︱Taxe（薬価基準）を適用して償還額を決める。イノベーティブな薬剤については，承認から 1 年間は自由価格とし，その後に価格交渉となる。

フランス

EMA で認可された薬剤について，医療技術評価機関（HAS）が評価し，医療サービスの改善度等の評価をふまえ，医療用品経済委員会（CEPS）と製薬企業との交渉により薬価が決まる。

Value︱based pricing（VBP）が考慮されることもある。

イノベーションは，臨床試験成績，臨床アウトカム，治療戦略上の位置づけ，公衆衛生システムにおけるベネフィット，標的患者数をもって評価し，これが認められれば早期承認あるいは高薬価が付与される。

できる環境を確保するために，諸課題を整理し，新わが国での現状の課題，イノベーティブな医薬品のたな枠組みを検討することにした。

評価に関する検討のための方針が提示された。参加者はグループに分かれ，それら方針についてワーク

Ⅱ

方法

ショップ形式での議論を行い，グループごとにまとめを行い，議論を共有した。そのなかで，ワーク

1 課題の整理，検討の経緯

ショップでの議論を具現化するため，とりわけ財政ション評価の意義と課題に関する意見交換会」と題の必要性が示された。

議論の整理，検討にあたり，「医薬品のイノベー的影響が大きい日本における高額売上医薬品の分析したワークショップを 2019 年 8 月および 12 月に開第 1 回目のワークショップの議論を受け，高額医催した。本テーマに強い関心と知見を有する国内外

薬品の現状を可視化し，財政的，家計的なインパクの経済学（財政学・公共経済学等），医療経済学，医トを同定することを目的として，日本の高額売上医療政策の専門家に参加を呼びかけた。

薬品の分析を行った。分析対象の医薬品は，年間売第 1 回目のワークショップでは，はじめに，諸外上金額 200 憶円以上の薬価収載品 98 製品（合計売国での知見や課題を参考とするため，アメリカ，イ上約 4 兆円）および費用対評価効果の試行的導入のギリス，ドイツ，フランスの薬価，償還および医療対象となった 7 製品とした。

保険制度の概要とイノベーティブな医薬品への評価分析は二つのフレームワークで行った。分析 1 でと対応が共有された（表 2）。さらに，専門家から，は，薬剤ごとの年間売上金額（医療財政負担に連755Jpn Pharmacol Ther（薬理と治療）vol. 48 no. 5 2020

動：P⊠Q: P（医薬品の価格），Q（処方量））と患者する新たな薬価制度のコンセプトを，確保可能な財あたりの年間薬剤費（以下，患者 1 人あたりの負担源内におけるイノベーティブな医薬品への評価，なに連動）：AP）の関係を散布図で示した。P⊠Q は財らびにそれに基づく薬価制度の導入と定めた。検討

政へのインパクト，持続可能性と産業振興，競争力における前提条件として，①現行制度にならい，国のバランスを考慮するための視点，AP は国民（患民皆保険の枠組みのなかで，持続可能な制度である者）へのインパクト，患者自己負担が高まると家計こと，②薬事承認された医薬品は，原則，保険収への負荷が高まるため，リスク保護の視点からの課載・償還される制度であること，③イノベーティブ題を検討するための変数と想定する。

な医薬品を適切に評価するシンプルな仕組みである投与期間（年平均：T）と患者あた

こと，④その際に諸外国での医薬品の評価の仕組みりの年間薬剤費の関連を示した。時間推移による影を参考とすること4～6），⑤さらに財源確保のため，響を検討し，時間推移の変数としては投与（処方）総薬剤費に一定枠を設けるキャップ制を導入し，総期間を設定した。これもおもに患者視点から問題を薬剤費のなかでイノベーティブな医薬品の特別枠を検討するための変数である。

確保すること，とした。

分析 2 では

P⊠Q である市場規模，年間売上金額は，IQVIA社の IMS Base JPM データの 2018 年の年間売上げを個別製品によるブランド単位で抽出した。製品は，投与経路による区別はなしとし，コプロモーション製品等は 1 単位として集計した。患者あたりの年間薬剤費は，中央社会保険医療協議会（中医協）の新医薬品一覧における収載時のピーク市場規模予測での「予測売上金額」を用い，ピーク年度の「予測売上金額」を「予測患者数」で除して推計した。処
方日数は，IQVIA 薬価マスタの製造販売日からの2018 年までの経過年数を用いた。バリデーションとして JMDC 処方データを用いて，同様の解析を行った。
第 2 回目のワークショップでは，前回のワークショップの際に提案された，上述の高額売上医薬品の 分 析 結 果 が 提 示 さ れ た。 ま た， 前 回 の ワ ー ク
ショップをふまえ，新たな薬価システムの検討に向けて「イノベーション評価の方向性」「イノベーションを推進する施策・仕組み」「財源の確保と持続可能性」をテーマに，より詳細に可能な案と課題を議論した。また，諸外国での知見を参考とするため，イギリス，フランス，カナダの専門家から，前述のテーマに関する情報提供が行われ，前回同様グループごとに議論を行い共有した。
Ⅲ

結

1 検討における前提条件

果まず 1 回目のワークショップにおいて，今回検討756

なお，本議論での国民皆保険制度とは，国民医療費が公的医療保険によって保障される，受診する医療機関を自由に選択できる，そして，自己負担を低く抑えながら高度な医療サービスを受けられる仕組みのことであり，必要な財源は社会保険方式を基本に公費の投入により確保されることを原則とした現行の医療システムと同義とする7）。
2 日本の高額医薬品の分析

分析 1 として，薬剤ごとの年間売上金額（医療財政負担に連動：price⊠quantity，P⊠Q）と患者あたりの年間薬剤費（annual drug costs per patient，AP）の関係を散布図で示した（図 1）。散布図は 4 セグメントに分割した。AP：64 万円╱年および P⊠Q：492億円╱年を閾値に 4 象限に分割した。高額療養費制度を考慮すると（多数該当は勘案していない），日本
人の平均年収 370 万円の自己負担限度額は月額 5.76万円となり，年間で 64 万円となるため，これを APの閾値として設定した。P⊠Q は，その平均値を閾値と設定した。患者あたり年間薬剤費 64 万円╱年以下の象限 2 と 4 に 66 製品（それぞれ 18，48）が分布，それらの P⊠Q の合計はそれぞれ 1.20 兆円╱年，1.41 兆円╱年であった。売上構成比は両方で 63％であった。一方，イノベーティブな医薬品の多くが分布すると考えられる AP が 64 万円╱年以上かつ P⊠
Q：492 億円╱年以上の象限 1 に分布する製品数は 10であり，P⊠Q の合計は 0.80 兆円であった。
分析 2 として，投与期間（年平均：T）と患者あたりの年間薬剤費の関係を散布図で示した（図 2）。
患者負担額 64 万円╱年，T：163 日を閾値に 4 象限に

Jpn Pharmacol Ther（薬理と治療）vol. 48 no. 5 2020
↑医療財政負担大64万円＊1

年間売上金額
（億円）

2

代替治療薬
（GE製品）あり
1

製品数 売上（兆円）
1100.80

2

18

1.20

3

220.70

4

48

1.41

49％
51％

492億円 100％＝98製品売上合計, 約4兆円
疾患領域
がん
感染症
循環器/代謝 免疫
骨・痛みCNS
430呼吸器その他
0 100 200 300 400 500 600 700 800 900 1000 1100 1200 1300 1400 1500
家計負担大→
患者あたり年間薬剤費（万円）

図 1 年間売上金額×患者あたり年間薬剤費＊1

年間平均投与期間（日）平均収入者の想定自己負担限度額を患者あたり年間費用の高低を分ける閾値と設定CopyrightⒸ2020 IQVIA
JPM2018 データをもとに作成╱Calculate based IQVIA JPM2018
無断転載禁止╱Reprinted with permission

280260 264万円＊11220200180163日
1601401201008060402030 40 20 40 60 80 100 120 140 160 180 200 220 240 260 280 320 480 500 520 540 560 720
患者あたり年間薬剤費（万円）

製品数 売上（兆円）
1170.74

2331.303130.66

433

1.33

51％
49％

100％＝96製品売上合計, 約4兆円
疾患領域
がん
循環器/代謝
骨・痛み
呼吸器

感染症
免疫CNS
その他

図 2 年間平均投与期間×患者あたり年間薬剤費＊1
平均収入者の想定自己負担限度額を患者あたり年間費用の高低を分ける閾値と設定

CopyrightⒸ2020 IQVIA
JPM2018 データをもとに作成╱Calculate based IQVIA JPM2018
無断転載禁止╱Reprinted with permission分割した。T はセグメント 1＋2 と 3＋4 の年間売上分布する製品数は 13 で，P⊠Q の合計（医療財政負金額合計値を 2 分する値を閾値として設定した。患担額に連動）は 0.66 兆円╱年であった。

者負担額 64 万円╱年以下の 2 つの象限（2 および 4）

なお分析の検証として，JMDC 処方データを用いに多くの製品が分布しており（いずれも 33 製品），て，あわせて同様の解析を行ったが，分析 1，分析P⊠Q の合計（医療財政負担額に連動）はそれぞれ1.30 兆円╱年，1.33 兆円╱年で，33 製品の多くは循環器╱代謝領域に属する糖尿病あるいは消化性潰瘍，鎮痛薬等の中枢神経系薬剤であった。一方，イノベーティブな薬剤が分布すると考えられる象限 3 に2 の結果に大きな相違はなかった。
3 イノベーティブな医薬品のための薬価システムの検討1 ）イノベーティブな医薬品とその評価
イノベーティブな医薬品（イノベーションの定義）
757

Jpn Pharmacol Ther（薬理と治療）vol. 48 no. 5 2020

患者数にあわせて薬剤費を調整

製品A：患者多，薬価低

年間患者一人あたり薬剤費

製品B：患者少，薬価高

患者数が減少年間治療患者数
価格維持の期間

図 3 この箱の規模をどうするかを交渉で決める考え方
患者数が多くて薬価が低い製品 A。患者数が製品 A の 20％くらいで，薬価が高い製品 B も，規模は製品 A と同じになる。

価格維持期間にあわせて薬剤費を調整

年間患者一人あたり薬剤費

年間治療患者数
価格維持の期間

価格維持期間の延長

図 4 価格は低いが価格維持の期間を伸ばす考え方とは，きわめて大きな臨床的有用性のエビデンス

医薬品の適用対象については，適切な患者集団に設（ランダム化比較試験，メタ解析，診療ガイドライン定される必要があり，患者数，処方の対象の範囲，の推奨，多数かつ代表性のあるリアルワールドデー

医薬品の処方期間を考慮する。過剰処方の懸念があタ等）で示すことが可能な製品と考えた。きわめてる場合は，適用対象からの除外も検討する9）。

大きな臨床的有用性の例としては，死亡の減少，疾2 ）価格面におけるインセンティブイノベーティブな薬剤に該当した場合は，申請企業によって提示された当該新薬の臨床応用にかかる費用（希望価格（Pʼ）⊠使用予測患者数（Qʼ））と，臨床的有用性，社会的有用性を勘案して薬剤費規模を設定する。また，償還カテゴリーによっては，治療アウトカムを反映させる価格制度（outcome︱basedcontract╱pricing）の導入も視野に入れ，これらを実現するための患者レジストリ整備費用を薬価に還元

患の寛解，QOL の向上等のような患者にとって重要であり，臨床的意義の高い指標の実臨床下でのきわめて大きな改善，があげられる。当該医薬品に関する価値は，臨床的有用性，社会的有用性をもって評価する。社会的有用性については，国際医薬経済・ ア ウ ト カ ム 研 究 学 会 International society forpharmacoeconomics and outcomes research が提唱す8）る「Value Flower」を参照する。さらに，これらの758

Jpn Pharmacol Ther（薬理と治療）vol. 48 no. 5 2020

価格維持期間にあわせて薬剤費を調整

患者数の拡大に応じて価格を調整

年間患者一人あたり薬剤費

効能追加による患者数増加
年間治療患者数
年間治療患者数
価格維持の期間

図 5

効能追加によって適応拡大が途中で起こり投与される患者数が劇的に増える場合，薬剤費の部分を調整して，箱の規模を同じ大きさにするという考え方

年間治療患者数の増大➡単年度の瞬発的な薬剤費の増大

特別枠割当のキャップを超過する分は，翌年以降の価格維持期間のなかで負担

年間患者一人あたり薬剤費

年間治療患者数

20XX年

20XX年

20XX年

20XX年

20XX年

20XX年

価格維持の期間

図 6 治癒をめざす薬剤の場合承認されてはじめにたくさんの患者に使われるため，瞬間的に初年度や 2 年目に急激に患者数が拡大するが，その後はそれほど患者が多くない。瞬間的な増大の部分を後ろにもっていってならすと箱の規模は同じになる。
②マクロスライド等，経済状況を反映した調整の枠組みを導入

合意された
薬剤費総額

①特別枠の総額を決定 長期
収載品

経済成長率

その他収載・未収載品

後発品
新薬
特別枠

特別枠

特別枠

20XX年

20XX年

20XX年

図 7 マクロ的財源確保のコンセプト759

Jpn Pharmacol Ther（薬理と治療）vol. 48 no. 5 2020する方法を検討する。

政，製薬企業，患者，支払者それぞれの立場から「イ薬剤費内に一定額の特別枠を設定し，イノベーノベーション」についての合意が必要とされ，利害ションを認められた薬剤の費用に充当する（図 3）。

関係者間の「イノベーション」と「インベンションこれに該当しない薬剤に関しては現行の薬価制度を（発明）」との違いについての理解も一致している必引き続き適用する。イノベーティブな薬剤に割り当要があるとの意見も提起された。また，イギリスやてられた特別枠は，原則として特許期間╱再審査期

EU 諸国で導入されている「ホライゾンスキャニング」の取組みが紹介され11）,注），開発早期からの産官での価値評価の情報共有，フィードバックの取り組みの重要性が議論された。
イノベーティブな医薬品の導入のインセンティブに関しては，特別枠の設定方法，競合品の出現時の対応，薬価制度全体との関係性，薬剤費規模の設定といった運用面の課題にとどまらず，検討案が現在の薬価制度，医療保険制度に及ぼすメリット╱デメ
リットとは何かといった根源的な議論の必要性も指摘された。イノベーティブな新薬の価格維持期間については，医療費全体を制御するなかで診療報酬本体とのバランスで改定されてきた薬価制度の取扱いを一部見直し，薬剤費を独立的に評価する形式をとり，必ずしも引き下げが前提ではなく，薬剤によっては引き上げることを可能にするシステムを導入する考えも提示された。
また，薬剤費財源の確保については，イノベーティブな医薬品以外について，一部他国で行われているような既収載品の除外や臨床上の使用実態などをふまえた基準を設けたうえでの薬価引き下げ，患者負担軽減のための解決案として少額な薬剤費に対する私的医療保険の活用などの案も提示され，諸外国の取組みを参考に議論された。

間中に限り維持されるものとするが，上市時に設定する価格を適用する期間は，使用対象患者数の増減に応じて調整する制度的な柔軟性をもたせる（図3～6）。
3 ）特別枠の財源
イノベーティブな薬剤に割り当てる特別枠の財源は，ときどきの経済状況を反映して調整するマクロ
10）
経済スライド方式（例：『薬値の経済学』第 12 章）
により合意した薬剤費総額のなかから賄う（図 7）。
特別枠の額については，P⊠Q により年単位で該当する製品の薬剤費を算出することで財政に及ぼす影響度を定量化し，薬剤費全体に占める割合，つまり，イノベーティブな薬剤の部分とそうでない薬剤分の費用との配分率を調整する。これらはデータからその妥当性を検証，判断する。
4 ）新たな薬価制度の運営システム
ここで検討した新たな薬価システムを具現化し，継続的に運営していくには，新薬の価値を適切に評価し，価格や薬剤費規模の設定，さらに総薬剤費のなかでの適切な予算管理を行う，専門家による組織が必要である。
第 2 回のワークショップにおいて，上述の検討案に関して，議論の前提にかかわる課題が提起された。現行の薬価制度を根本的に見直す根拠あるいは必然性，製薬企業が実現を主張する予見性の定義とその確保の根拠，特別枠に関する医療費の総枠での検討，医薬品の適応ごとでの検討，社会的価値の明確化，競合品の出現時の対応，イノベーティブでない医薬品の薬価への配慮の除外，診療の質やアウトカムの向上に基づいたコスト削減や調整，などがあげられた。
イノベーティブな医薬品の評価に関しては，行注）

Ⅳ考察

本論では，日本の医療において，イノベーティブな医薬品が今後も継続的に提供される環境を維持するために，確保可能な財源内における，イノベーティブな医薬品への評価と，それに基づく薬価システムの一案を検討し，その概要を示した。
高額医薬品の分析結果は，国民皆保険の維持を前「ホライズン・スキャニング」とは，将来大きなインパクトをもたらす可能性のある変化の兆候をいち早くとらえることを目的とした
将来展望活動の一つである。対象は幅広いが，社会・経済・環境・政治的にインパクトをもたらす可能性のある科学技術の新興領域に焦点が当てられることが多い。医薬品の領域では，各国が独自の組織を設立し，health technology assessment（HTA），償還可否のための事前調査として実施している。

760

Jpn Pharmacol Ther（薬理と治療）vol. 48 no. 5 2020合意された薬剤費総額に収まらない➡財源不足

その他収載・未収載品

後発品
長期収載品
新薬

合意された
薬剤費総額
✓保険外併用療養費制度の拡充✓必要に応じて既収載品の価格，償環率，撤退ルール等の検討

特別枠

特別枠

図 8 不足財源確保のコンセプト

提とした医療費負担とイノベーティブな医薬品の優結先的かつ継続的な提供が両立できることを示唆する論ものである。分析結果は，財源確保のための改革のわが国において，国民皆保険の維持を前提に，今優先順位についての選択肢を検討する際の定量的な後も増大が予測される医療費の負担とイノベーティ根拠を示し，データに基づく客観的な議論の基盤とブな医薬品の提供を両立させるために，イノベーなるものであり，薬剤費のなかに特別枠を設定してティブな医薬品に関して適正な価値評価と薬剤費規イノベーティブな薬剤の償還費用にあて，その財源模の制限を条件とした特別枠を設定するといった，が不足する場合にはそれに該当しない薬剤あるいはメリハリのある薬価制度の導入が一案であると考え長期収載品等の薬剤費を削除し補填する方法の実現た。課題の可視化など，データに基づいた戦略的な可能性を示唆するものであった。なお，財源確保の検討が必要であると考える。本検討は一案であり，ための選択肢として，薬価基準収載品リストからの本課題に対して，さまざまな面からの議論が進むこ除外もしくは保険給付範囲の制限，保険適用外併用とを期待したい。一方，その実現には保健医療に関療養費制度の範囲拡大などの措置も，検討することわるステークホルダーのおのおのが適切な導入動機を考えた。薬価基準収載品リストからの除外もしくをもてるような仕掛けが必要であろう。今後さらは保険給付範囲の制限の範囲は，医療上のニーズをに，保険給付，薬価制度に関する国民的議論を行う十分に検討する必要がある（図 8）。

場をもつことが重要であると考える。

限界として，本検討はあくまでコンセプトの検討であり，今後，さらに詳細を検討していく必要がある。第 2 回のワークショップであげられた課題に加え，特別枠およびイノベーティブな医薬品ごとの枠の設定について議論ができていないこと，医薬品の価値をどのように測定・評価すべきなのかは諸外国でも議論があること，さまざまな現行の政策や制度との整合性などがあげられる。
また，検討にあげられた案は，おもにマクロ側からの視点に基づいているが，ミクロ側からの視点の【謝辞】 本稿および本稿の議論が行われたワークショッ
プに参加された国内外の諸先生，諸氏に深謝いたします。
【利益相反】 本稿の執筆，出版，また本稿の議論が行われたワークショップの開催にかかる費用についてはファイザー㈱により提供された。
なお本稿は，日本における医薬品政策に関する議論を喚起するための資料として公開されるものであるが，政策提案についてはすべての共著者の合意形成に基づいたものではない。また，すべての共著者の所属組織，委員会等の見解とは無関係である。

案については十分な議論ができなかった。今後，保険給付のあり方の議論を視野に入れ，データに基づき，国民の声をふまえた継続的な検討が必要であると考える。

文献1）厚生労働省．平成 29 年度国民医療費の概況．
https:╱╱www.mhlw.go.jp╱toukei╱saikin╱hw╱k-iryohi╱17╱dl╱kekka.pdf
761

Jpn Pharmacol Ther（薬理と治療）vol. 48 no. 5 2020
（参考 1）平成 29 年度 国民医療費の構造．
2）厚生労働省．
https:╱╱www.mhlw.go.jp╱toukei╱saikin╱hw╱k-iryohi╱17╱dl╱sankou.pdf
3）厚生労働省．日本の将来推計人口（平成 29 年推計）の概要．
https: ╱╱www.mhlw.go.jp ╱file ╱05-Shingikai-12601000Seisakutoukatsukan Sanjikanshitsu_Shakaihoshoutantou╱0000173087.pdf4）Drummond M, Towse A. Is rate of return pricing a usefulapproach when value︱based pricing is not appropriate? EurJ Health Econ 2019; 20（7）: 945︱8.
5）OECD Report. Pharmaceutical innovation and access tomedicines 2018.
http:╱╱www.oecd.org╱health╱pharmaceutical-innovationand-access-to-medicines-9789264307391-en.htm
6）Seely E, Kesselheim AS. Outcome︱based pharmaceuticalcontracts: an answer to high U. S. drug spending? The
commonwealth Fund. 2017.
https:╱╱www.commonwealthfund.org╱publications╱issuebriefs ╱2017 ╱sep ╱outcomes-based-pharmaceutical-＊762

contracts-answer-high-us-drug7）厚生労働省．我が国の医療保険について．
https: ╱╱www.mhlw.go.jp ╱stf ╱seisakunitsuite ╱bunya ╱kenkou_iryou╱iryouhoken╱iryouhoken01╱index.html
8）Lakadawalla DN, Doshi JA, Garrison LP Jr, Phelps CE,Basu A, Danzon PM. Defining elements of value in healthcare︱a health economics approach: an ISPOR special taskforce report［3］. Value Health 2018; 21（2）: 131︱9.
9）Chandra A, Skinner J. Technology growth and expenditure
growth in health care. Journal of Economic Literature,
American Economic Association, 2012; 50（3）: 645︱80.
https:╱╱www.nber.org╱papers╱w16953
10）小黒一正，菅原琢磨．薬価の経済学．日本経済新聞出版社；2018．
11）科学技術動向研究センター．STI Horizon 1（1）．
https: ╱╱www.nistep.go.jp ╱sti-horizon-vol-1-no-1report-05

受理日（2020︱3︱23），採択日（2020︱4︱23）＊＊