資料２－２

国際競争力のある次世代抗体医薬品製造技術開発
中間評価報告書（案）

2023 年 7 月
次世代治療・診断実現のための創薬基盤技術開発事業
評価検討会

はじめに
研究開発の評価は、研究開発活動の効率化・活性化、優れた成果の獲得や社会・経済への還元等を図るとともに、国民に対して説明責任を果たすために、極めて重要な活動であり、このため、経済産業省では、「国の研究開発評価に関する大綱的指針」（平成２８年１２月２１日、内閣総理大臣
決定）等に沿った適切な評価を実施すべく「経済産業省研究開発評価指針」（令和４年１０月改正）を定め、これに基づいて研究開発の評価を実施している。
経済産業省において実施している「次世代治療・診断実現のための創薬基盤技術開発事業」は、個別差を踏まえたより効能の高い治療を実現する「個別化医療」を推進するために、新モダリティとして注目される次世代抗体医薬品、核酸医薬品、マイクロバイオーム制御医薬品等の研究開発を行っている。これらにより、患者の方々の QOL（Quality of Life）を向上させるとともに、治療の適正化による医療費増加の抑制を図ることを目指し、2015 年度より実施しているものである。
今般、省外の有識者から構成される次世代治療・診断実現のための創薬基盤技術開発事業 中間評価検討会において、個別事業の進捗状況や目標達成状況の評価結果を踏まえて将来像（目的・ビジョン）を実現するための重要性や想定される社会インパクトの評価を行うため、経済産業省技術評価指針に基づく標準的評価項目・評価基準を踏まえて中間評価を行った。本評価報告書はそのう
ち「国際競争力のある次世代抗体医薬品製造技術開発」にかかる評価結果として取りまとめたものである。
【本中間評価検討会 委員構成】
座長

大滝 義博

株式会社バイオフロンティアパートナーズ 社長

伊東 祐二

鹿児島大学大学院理工学研究科

大門 良仁

東北大学 OI 事業戦略機構 特任教授

教授

メディップコンサルティング合同会社
松川 泰久

Veneno Technologies 株式会社

松木 隆広

株式会社ヤクルト本社中央研究所

代表社員

事業開発担当取締役

基盤研究所共生システム研究室

室長【本研究開発評価に係る省内関係者】
事業担当課長 商務・サービスグループ 生物化学産業課長 下田 裕和
評価担当部署 産業技術環境局

研究開発課 技術評価調整官【本中間評価の審議経過】
第１回評価検討会（2023 年 6 月 1 日）
・事業概要の説明及び質疑応答
第２回評価検討会（2023 年 7 月 10 日～7 月 18 日：書面審議）・評価及び対処方針の確認

２

大隅 一聡

目次
はじめに ··········································································································· 2
事業情報 ··········································································································· 4
第１章 評価 ····································································································· 7
１．評点法による評価結果 ·············································································· 8
２．評価······································································································ 9
第２章 問題点・改善点に対する対処方針 ······························································ 15
第３章 評価対象事業に係る資料 ·········································································· 19

３

【事業情報】
事 業 名

担当部署

事業期間

予 算 額

国際競争力のある次世代抗体医薬品製造技術開発【上位事業名：次世代治療・診断実現のための創薬基盤開発事業】
商務・サービスグループ 生物化学産業課
2021 年 ～ 2025 年
評価時期：事前（2020 年）、中間（2023 年）、終了時（2026 年）
2021 年度

2022 年度

2023 年度

17.4 億円

18.4 億円※

11.5 億円※

全期間の

執行総額

事業総額

(2021-2023)

約 85 億円※

47.3 億円※※暫定値

新しい資本主義のグランドデザイン及び実行計画（令和 4 年 6 月 7 日）
（４）再生・細胞医療・遺伝子治療等
上位施策③治療薬・ワクチンの開発

及び KPI

世界的に医薬品市場が成長を続ける中、我が国においても、創薬を成長産業とすべく取組を進める。特に、今後の感染症危機に備えるため、治療薬やワクチンの開発に取り組む。
現在、医薬品市場は抗体医薬品の伸びが大きく、抗体薬物複合体（ADC）や放射性同位体を利用した抗体（RI 抗体）等に代表される次世代の抗体医薬品の研究が活発に行わ事業目的れており、今後も成長が続くと予想される。本事業では次世代抗体医薬品等の研究開発
及び製造技術開発を通じて、我が国発の医薬品の創出及び幅広く実用化するための環境構築を図る。
今後、抗体医薬品の世界市場の伸びを牽引する次世代型の抗体医薬品について、国産の抗体生産細胞技術の確立や実用化を見据えた技術開発を行い、我が国企業の抗体医薬品の分野における産業競争力を確保しつつ、サプライチェーンの安定性確保の観点からも、国内において抗体医薬品の開発や製造を安定的に実施する実力を備えるため、以下

事業内容の研究開発課題を実施している。
（研究開発課題①）製造基盤開発技術（研究開発課題②）分析・品質評価及び管理手法の開発（研究開発課題③）国産高性能細胞株の社会実装に関する研究開発（研究開発課題④）製造プロセスの先端的シミュレーション技術の開発（研究開発課題⑤）革新的な次世代抗体製造技術の研究開発

４

アウトカムアウトカム指標目標

事業成果である各種技術を活用した我が国発の抗体医薬品シーズの前臨床試

達成状況
1 件の研究開発課題は現在順調に進

2件

験の件数

行しており、現時点では目標は達成されると見込まれる。

短期目標

次世代抗体の製造基盤技術開発、国2027 年度
開発した製造技術を利用した製造設備の設置拠点

産高性能細胞株の社会実装に向け1件

た基盤技術開発はそれぞれ順調に進行しており、現時点では目標は達成されると見込まれる。

事業成果である各種技術を活用した我が国発の抗体医薬品シーズの前臨床試
長期目標

5件

－

5件

－

10%

－

験の件数

2030 年度
開発した製造技術を利用した製造設備
の設置拠点
長期目標

我が国発の抗体医薬品の世界市場にお2040 年度

けるシェア

アウトプッ

アウトプット指標

ト目標

達成状況

各種次世代抗体の品質分析等のために製造したサンプル数（具体例：ADC、
中間目標

3件

6件

1件

1件

7件

－

3件

－

RI 抗体、VHH、scFv 等）

2023 年度
国産の抗体生産細胞を用いて試験製造した抗体の件数
各種次世代抗体の品質分析等のために製造したサンプル数（具体例：ADC、最終目標

RI 抗体、VHH、scFv 等）

2025 年度
国産の抗体生産細胞を用いて試験製造した抗体の件数

AMED 中間評価（外部）： 中間評価によるステージゲート審査も含めた個別事業課題
マネジメントの研究開発評価を実施。
AMED PSPO 会議（内部）： １回/月程度開催。PSPO と PL の参加は必須とし、必要に応じて個別課題担当者を招集し、課題毎の進捗状況の管理を実施。

５

プロジェクトリーダー

大阪大学大学院工学研究科 大政 健史 教授
METI（定額補助） ⇒研究開発課題①

AMED（委託） ⇒ 大学・民間企業等

北里大学 片山 和彦、神戸大学 近藤 昭彦、群馬医療福祉大学 辻 祥
太郎

研究開発課題②

国立医薬品食品衛生研究所 石井 明子

研究開発課題③

次世代バイオ医薬品製造技術研究組合 大政 健史

研究開発課題④

東京大学 杉山 弘和

実施体制

研究開発項目⑤

千葉大学 川島 博人、愛媛大学 竹田 浩之、名古屋大学 西島 謙一、
自然科学研究機構 谷中 冴子、大阪大学 山野 範子

６

第１章 評価７

１．評点法による評価結果
評価項目・評価基準

各委員の評価評点

１．意義・アウトカム（社会実装）達成までの道筋(1) 事業の目的・位置づけ

A

A

B

A

A

2.8

(2) アウトカム達成まで道筋

A

A

B

A

B

2.6

(3) 知的財産・標準化戦略

B

B

B

A

B

2.2

(1) アウトカム目標及び達成見込み

B

A

A

A

B

2.6

(2) アウトプット目標及び達成状況

B

B

B

A

B

2.2

(1) 実施体制

B

A

B

A

B

2.4

(2) 受益者負担の考え方

B

A

B

A

B

2.4

(3) 研究開発計画

B

B

B

A

B

2.2

２．目標及び達成状況

３．マネジメント≪判定基準≫
A： 評 価 基 準 に 適 合 し 、 非 常 に 優 れ て い る 。
B： 評 価 基 準 に 適 合 し て い る が 、 よ り 望 ま し く す る た め の 改 善 点 も あ る 。
C： 評 価 基 準 に 一 部 適 合 し て お ら ず 、 改 善 が 必 要 で あ る 。
D： 評 価 基 準 に 適 合 し て お ら ず 、 抜 本 的 な 改 善 が 必 要 で あ る 。
（注）評点は A=3、B=2、C=1、D=0 として事務局が数値に換算・平均して算出。

８

２．評価
本項では、評価検討会の総意としての評価結果を枠内に掲載している。なお、「（参考）外部評価者の評
価コメント」に、各評価検討会委員の指摘事項を参考として列記している。
（１）意義・アウトカム（社会実装）までの道筋
本プロジェクトは、医薬品市場における抗体医薬品の重要性、今後さらに次世代抗体医薬品の市場の伸びが大きくなること、現状、抗体医薬品の約９割が海外で生産されていることを踏まえており、今後も発展が期待できる次世代抗体医薬品開発、分析、製造技術の国内の基盤構築、特に国産高性能細胞株の樹立、製造・品質評価及び管理手法を目標としたプロジェクトであり、国における実施に大変意義があるとともに、これにより国内産業の競争力強化、および未来の経済的評価が高まると期待される。
他方、知財に関して、医薬品の上市には十数年がかかることを考えると、低分子抗体や抗体工学のように、これから開発が活発化する分野での知財構築に力を入れる必要があるともに、AMED 側でサポートする知財専門家に加えて、製薬企業出身又は現役の知財専門家が各プロジェクトにアサインされる体制づくりがあると尚良い。また、国内の抗体シーズを神戸で製造して米国で IND（新規臨床試
験開始申請）するようなプログラムが実現されるような支援を期待するとともに、現在国内で抗体を商業ベースで製造できるのは製薬企業以外には少ない状況であるため国内の拠点５か所をうまく実現してほしい。
（２）目標及び達成状況
アウトカム目標は、短期目標（シーズと設置拠点数）、長期目標（シーズと設置拠点数、製品の世界シェア）ともに妥当であり、特に短期目標においては、目標達成に向けて開発を順調に進めている。アウトプット目標に関しては、本事業の終了時点で達成される短期目標として、実際に抗体を製造することに目標を置いていることは本プロジェクトで開発された技術を確認して社会実装を進める上で非常に良く、アウトプット目標３件に対し、すでに６件が達成されていることは高く評価すべきである。アウトプット指標の具体例も示されており、その達成度や内容、質をイメージしやすい。また、念願であった国産高性能細胞株について、既に製薬会社が保有する開発品の製造に利用されるな
ど、大きな進展があった。
他方、知財に関して、今後、事業化に必要な特許戦略をマネジメント部門と共同で立案・実行していることが肝要と思われるとともに、本事業参加者を中心とした世界に先駆けて知財化する「共創と競争」の集団を育てる必要がある。また、各種技術として、下流工程における精製技術が低分子抗体
やラマ抗体などに対応可能かどうかは確認する必要がある。
（３）マネジメント
執行機関として AMED は適切であり、他に適切な機関は存在しない。また、大政 PL のもとに研究
開発課題（１）から（５）までうまく配置されており、指揮命令系統及び責任体制も有効に機能している。本事業では、広く業界から社会に還元出来る技術を開発しているが、必ずしも事業性が予測で９

きないことから、企業が参画しやすい委託事業の形は適切と考える。
他方、残すこと２年であることから、各研究代表者が事業の目的を共有し、協力・連携を図る機会を積極的に設けていただき、研究開発から製造に至るまでの抗体創薬システムとして組み上げること
で、より実り多い事業になり得る。研究開発計画の策定、管理については、製薬会社・CRO 等からの現役トップ・マネジメント層からの直接的な助言や評価を期待したい。また、今後、世界展開を考える上で、規制に関するギャップを確認する必要があるとともに、企業主体の実用化に移行する際に、
規 制 面 や 資 金 面 で の 対 応 も 含 め て 、 う ま く 移 行 す る よ う な 仕 組 み が 必 要 で あ る 。 なお、
国産ホスト細胞の社会実装を進める上でもプロセス開発などへの支援はもう少し厚くてもいいように思う。

１０（参考）外部評価者の評価コメント（１）意義・アウトカム（社会実装）達成までの道筋【肯定的意見】⚫

今 後 も 発 展 が 期 待 で き る 次 世 代 抗 体 医 薬 品 開 発 、分 析 、製 造 技 術 の 国 内 の 基 盤 構 築 を 目
標 と し た プ ロ ジ ェ ク ト で あ り 、本 分 野 の 産 業 育 成 に 極 め て 重 要 な 役 割 を も つ と 考 え ら れる。

⚫

現 在 、医 薬 品 の 中 で 、バ イ オ 医 薬 品 、特 に 抗 体 医 薬 品 の 伸 び が 著 し い 。さ ら に 近 年 は 次
世 代 抗 体（ 抗 体 薬 物 複 合 体 、二 重 特 異 性 抗 体 な ど ）開 発 が 開 発 競 争 の 中 心 に な り つ つ ある 点 、 さ ら に 、 こ の 流 れ が VHH な ど の 低 分 子 抗 体 開 発 へ と 続 く 点 な ど 、 本 分 野 は 今 後
も バ イ オ 医 薬 品 の 中 心 の 一 つ で あ り 続 け る と 考 え る 。但 し 、現 状 、約 ９ 割 が 海 外 で 生 産
さ れ て い る 事 実 は 憂 慮 す べ き も の と 考 え る 。こ れ ら を 勘 案 す る と 、国 内 で の 抗 体 医 薬 品の開発・製造における基盤構築を目指す本事業は大変意義のあることと考える。特に、
国 産 高 性 能 細 胞 株 の 樹 立 、製 造・品 質 評 価 及 び 管 理 手 法 確 立 は 各 企 業 単 位 で 確 立 す る こと は 困 難 で あ り 、国 に お い て 実 施 す べ き も の と 考 え る 。ま た 、ア ウ ト カ ム 達 成 ま で に 必
要な取り組みがなされている。

⚫

本 プ ロ ジ ェ ク ト は 医 薬 品 市 場 に お け る 抗 体 医 薬 品 重 要 性 を 捉 え 、今 後 さ ら に 抗 体 薬 物 複合 体（ ADC）や 放 射 性 同 位 体 を 利 用 し た 抗 体（ RI 抗 体 ）等 の 次 世 代 抗 体 医 薬 品 の 市 場 の伸 び が 大 き く な る こ と を 捉 え て い る こ と か ら 、国 産 抗 体 医 薬 品 の 創 出 や 製 造 技 術 の 実 用化に寄与すると考える。

⚫

具 体 的 に 、 神 戸 集 中 研 で 国 産 CHO 株 を 使 い 抗 体 製 造 の 上 流 か ら 下 流 工 程 す べ て を 含 む
製造を実施することは、商業化の第一歩と考え、大いに期待する。

⚫

研究開発の課題もしっかりと捉えられており、適切と考える。

⚫

事 業 成 果 を 活 用 し た 国 産 抗 体 医 薬 品 シ ー ズ の 前 臨 床 試 験 入 り 、製 造 設 備 の 普 及 、国 産 抗
体 医 薬 品 の 世 界 市 場 シ ェ ア な ど 重 要 指 標 を 捉 え 、そ れ ぞ れ ア グ レ ッ シ ブ な 数 値 目 標 を 掲げている点が評価される。

⚫

バ イ ド ー ル 適 用 に よ る 民 間 企 業 等 へ の 委 託 事 業 、競 争 力 の コ ア と な る 領 域 を 特 定 し て 特
許等の知的財産権を確保するクローズ化戦略と高性能ホスト細胞やシミュレーション
技 術 等 は 公 開 す る こ と に よ る デ フ ァ ク ト 化 、オ ー プ ン 化 戦 略 と す る こ と は 技 術 の 普 及 の上でも重要である。

⚫

抗 体 医 薬 品 の 販 売 が 近 年 増 加 し て お り 、そ の 中 で も 抗 体 薬 物 複 合 体 を 始 め と す る 次 世 代
抗 体 の 実 用 化 が 急 速 に 進 ん で い る 。ま た 、国 内 の 製 薬 企 業 の 抗 体 薬 物 複 合 体 の 技 術 的 な
優 位 性 は 高 い と い う 分 析 は 妥 当 な も の で あ る 。し た が っ て 、こ の 分 野 へ の 応 用 研 究 支 援
事 業 は タ イ ミ ン グ が よ く 、支 援 を 通 じ て 国 内 産 業 の 競 争 力 強 化 、お よ び 未 来 の 経 済 的 価値が高まると期待される。

【問題点・改善点・今後への提言】⚫

こ れ ま で 、米 国 発 の デ フ ァ ク ト ス タ ン ダ ー ド 技 術 に 依 存 し 、高 価 な 使 用 料 を 払 っ て き た 。

１１

こ れ を 避 け る 一 つ に は 完 全 に 拘 束 を 逃 れ る こ と は で き な い ま で も 、自 前 の 高 性 能 ホ ス ト
細 胞 株 を 開 発 す る こ と が あ る こ と は 理 解 す る 。但 し 、医 薬 品 の 上 市 に は 十 数 年 が か か る
こ と を 考 え る と 、低 分 子 抗 体 や 抗 体 工 学 の よ う に 、こ れ か ら 開 発 が 活 発 化 す る 分 野 で の知財構築に力を入れておかないと、同じ轍を踏むのではないかと懸念する。
⚫

今 後 は 、AMED 側 で サ ポ ー ト す る 知 財 専 門 家 に 加 え て 、製 薬 企 業 出 身 又 は 現 役 の 知 財 専
門 家 が 各 プ ロ ジ ェ ク ト に ア サ イ ン さ れ る 体 制 づ く り が あ る と 尚 良 い 。そ の 際 、シ ー ズ 毎に 臨 床 家 が 策 定 す る Target Product Profile に 基 づ い た 、製 薬 会 社 目 線 の 価 値 あ る 知 財
ポ ー ト フ ォ リ オ 及 び 出 願 計 画 を 策 定 し 、 出 口 戦 略 を 意 識 し た オープン・クローズ戦略の実行を意識したい。

⚫

米 国 に お け る IND は 医 薬 品 の 製 造 法 を 確 認 す る た め の 試 金 石 と な っ て い る 。 将 来 、 国
内 の 抗 体 シ ー ズ を 神 戸 で 製 造 し て 米 国 で IND す る よ う な プ ロ グ ラ ム が 実 現 さ せ る よ う
な支援をぜひ行ってほしい。

⚫

現 在 国 内 で 抗 体 を 商 業 ベ ー ス で 製 造 で き る の は 製 薬 企 業 以 外 に は 少 な い 状 況 で あ り 、国内の拠点 5 か所をうまく実現してほしい。

⚫

高性能ホスト細胞やシミュレーション技術等も抗体製造におけるコア技術であることから、オープン戦略と言えど国内企業に利する形での提供が望まれる。

（２） 目標及び達成状況【肯定的意見】⚫

アウトプット目標３件に対し、すでに６件が達成されていることは高く評価すべきである。

⚫

現状、日本発の抗体医薬品としては、エンハーツとへムライブラがあるがまだわずかである。経験の蓄積が乏しい中で、アウトカム、アウトプット目標を設定することは困難であったと考える。とは言え、このような中にあっても、設定した短期目標達成に向けて開発を順調に進めてきており、既にアウトプットの短期目標を達成している 。 目標の設定の根拠は明確であり、かつ、妥当なものと考える。

⚫

念願であった国産高性能細胞株について、既に製薬会社が保有する開発品の製造に実施されるなど、大きな進展があった。また、国産高性能細胞株の供給等においても、
国 内 企 業 に 限 っ た 体 制 づ く り を 行 っ て お り 、 日本経済や国際競争力、問題解決に与える効果が優れていると思われる。

⚫

本事業の終了時点で達成される短期目標として、シーズと設置拠点数は妥当と考える。

⚫

長 期 目 標 も シ ー ズ と 設 置 拠 点 数 、さ ら に 、製 品 の 世 界 シ ェ ア と ア グ レ ッ シ ブ に 設 定 で きていると思う。

⚫

本 事 業 の 終 了 時 点 で 達 成 さ れ る 短 期 目 標 と し て 、実 際 に 抗 体 を 製 造 す る こ と に 目 標 を 置
いていることは本プロジェクトで開発された技術を確認して社会実装を進める上で非
常に良い。

⚫

ア ウ ト プ ッ ト 目 標 を 達 成 で き る 見 込 み と な っ て い る 。 報 告 会 資 料 (41 ペ ー ジ )で は 、 短
期 目 標 の 達 成 見 込 み の 事 例 が 具 体 例 と し て 示 さ れ て お り 、そ の 達 成 度 や 内 容 、質 を イ メ

１２

ージしやすい。
【問題点・改善点・今後への提言】⚫

産 業 基 盤 を 確 固 た る も の に す る た め の 、特 許 の 出 願 が 現 状 で は ２ 件 で あ り 、今 後 、事 業
化 に 必 要 な 特 許 戦 略 を マ ネ ジ メ ン ト 部 門 と 共 同 で 立 案・実 行 し て い る こ と が 肝 要 と 思 われる。

⚫

世 界 に お け る 抗 体 医 薬 品 は 激 し い 開 発 競 争 の 中 に あ る 。こ の 状 況 で 知 的 財 産 の 確 保 は 非
常 に 厳 し い こ と は 理 解 す る も の の 、将 来 、成 長 す る と 思 わ れ る 低 分 子 抗 体 や 抗 体 工 学 の分 野 で は 、特 許 性 の あ る 技 術 が 今 後 も 出 て く る こ と が 予 想 で き る 。そ こ で 、本 事 業 参 加
者 を 中 心 と し て 、将 来 の 抗 体 医 薬 品 の 流 れ を ブ レ イ ン・ス ト ー ミ ン グ す る 場 を 設 置 、新規 技 術 の ア イ デ ア 創 出 に 努 め 、手 分 け し て 実 施 例 を 作 る こ と に よ り 世 界 に 先 駆 け て 知 財化する「共創と競争」の集団として育てることが国家戦略なのではないか。

⚫

各 種 技 術 と し て 、下 流 工 程 に お け る 精 製 技 術 が 低 分 子 抗 体 や ラ マ 抗 体 な ど に 対 応 可 能 かどうかは確認する必要がある。

⚫

長期目標も残り 2 年で達成する必要があることから、最後まで慎重に進めて欲しい。

（３） マネジメント【肯定的意見】⚫

執 行 機 関（ METI/NEDO/AMED 等 ）は 適 切 で あ り 、他 に 適 切 な 機 関 は 存 在 し な い 。ま た
、指 揮 命 令 系 統 及 び 責 任 体 制 も 有 効 に 機 能 し て い る と 見 た 。本 事 業 は 基 盤 技 術 の 開 発 が目的なので、今後も委託事業として継続することが適切と考える。

⚫

大 政 PL の も と に 課 題 1 か ら ５ ま で う ま く 配 置 さ れ て い る 。

⚫

本 事 業 で は 、広 く 業 界 や 社 会 に 還 元 出 来 る 技 術 を 開 発 し て い る が 、必 ず し も 事 業 性 が 予測できないことから、企業が参画しやすい委託事業の形で進めている。

⚫

中間でのデータは見ていないが、順調に進んでいる。

⚫

特になし。

【問題点・改善点・今後への提言】⚫

残すこと２年であることから、事業内連携を密にし、研究開発から製造に至るまでの抗体創薬システムとして組み上げる努力を続けてほしい。

⚫

研 究 開 発 計 画 の 策 定 、管 理 に つ い て は 、製 薬 会 社・CRO 等 か ら の 現 役 ト ッ プ・マ ネ ジ メ
ント層からの直接的な助言や評価を期待したい。

⚫

次 世 代 抗 体 の 品 質 に 対 す る 課 題 設 定 は う ま く 行 わ れ て い る 。今 後 、世 界 展 開 を 考 え る 上
で規制に関するギャップをどこかで確認する必要があると思う。

⚫

国産ホスト細胞の社会実装を進める上でもプロセス開発などへの支援はもう少し厚くてもいいように思う。

⚫

今 後 、企 業 主 体 の 実 用 化 に 移 行 す る が 、規 制 面 や 資 金 面 で の 対 応 も 含 め て 、う ま く 移 行するような仕組みが必要と思う。

⚫

各 研 究 代 表 者 が 事 業 の 目 的 を 共 有 し 、協 力・連 携 を 図 る 機 会 を 積 極 的 に 設 け て い た だ け

１３

ると、より実り多い事業になると思います。

１４

第２章 問題点・改善点に対する対処方針

１５

（１）意義・アウトカム（社会実装）達成までの道筋
問題点・改善点・今後への提言

対処方針・見解

これまで、米国発のデファクトスタンダー

ご指摘のような懸念を前提として、現行のプロジ

ド技術に依存し、高価な使用料を払ってきェクトにおいては国産高性能ホスト細胞株を活用た。これを避ける一つには完全に拘束を逃した医薬品の上市を目指しているだけでなく、新れることはできないまでも、自前の高性能

たな低分子抗体技術やプロセスシミュレーション

ホスト細胞株を開発することがあることはのような抗体工学も含めて研究開発を進めている理解する。但し、医薬品の上市には十数年ところであり、今後一層の戦略的な知財構築を目がかかることを考えると、低分子抗体や抗指す。

体工学のように、これから開発が活発化す
る分野での知財構築に力を入れておかないと、同じ轍を踏むのではないかと懸念する。
今 後 は 、 AMED 側 で サ ポ ー ト す る 知 財 専 門

プロジェクトの採択段階で、参加機関で締結した家に加えて、製薬企業出身又は現役の知財知財合意を事業途中で変更するためには、マネジ専門家が各プロジェクトにアサインされる

メント面での工夫が必要であるものの、研究開発

体制づくりがあると尚良い。その際、シー実施者にもモチベーションが生まれるような形で

ズ 毎 に 臨 床 家 が 策 定 す る Target Productの知財戦略の支援体制を検討することとしたい。

Profile に 基 づ い た 、 製 薬 会 社 目 線 の 価 値
ある知財ポートフォリオ及び出願計画を策定 し 、 出 口 戦 略 を 意 識 し た オープン・クロー
ズ戦略の実行を意識したい。
米 国 に お け る IND は 医 薬 品 の 製 造 法 を 確

最終的な抗体医薬品の事業化は製薬企業の責務で認するための試金石となっている。将来、あるが、FDA への IND 申請等によるホスト細胞

国内の抗体シーズを神戸で製造して米国で等の開発技術に関する承認実績を獲得するためのIND す る よ う な プ ロ グ ラ ム が 実 現 さ せ る よ

支援は出来る限り実施するよう努力したい。

うな支援をぜひ行ってほしい。
現在国内で抗体を商業ベースで製造できる

国産ホスト細胞等の開発技術を活用して、国内ののは製薬企業以外には少ない状況であり、製薬企業や CMO 等において製造できる拠点の整

国内の拠点 5 か所をうまく実現してほしい

備については、本プロジェクト以外にデュアルユ。

ース補助事業等も活用して実現を目指したい。

高性能ホスト細胞やシミュレーション技術

高性能ホスト細胞は、MAB 組合の成果普及事業

等も抗体製造におけるコア技術であることとして国内の製薬企業、CDMO 等への提供を進から、オープン戦略と言えど国内企業に利めているところであり、プロセス開発を合理化すする形での提供が望まれる。

るシミュレーション技術についても、開発成果の国内企業による活用を積極的に推進するように取り組みたい。

１６

（２）目標及び達成状況
問題点・改善点・今後への提言

対処方針・見解

産業基盤を確固たるものにするための、特高性能な生産細胞を中心とした製造技術は、アメ許 の 出 願 が 現 状 で は ２ 件 で あ り 、今 後 、事 業

リカと同様に使用契約書とノウハウによって権利化に必要な特許戦略をマネジメント部門とを保護する戦略であるものの、今後革新的な次世共同で立案・実行していることが肝要と思

代抗体医薬品のシーズが開発成果から期待されるわれる。

ことから、事業化を目指した特許戦略を MAB 組
合の知財担当やマネジメント部門等と連携して推進していきたい。

世界における抗体医薬品は激しい開発競争採択機関としての MAB 組合をエコシステムの場の中にある。この状況で知的財産の確保はとして、産学官の関係者が頻繁に情報共有する機

非 常 に 厳 し い こ と は 理 解 す る も の の 、将 来 、 会を設けており、賛助会員としての製薬企業等も成長すると思われる低分子抗体や抗体工学

参加することにより、ユーザーニーズの確認と共の分野では、特許性のある技術が今後も出有、開発方針の改善等を進めているところであて く る こ と が 予 想 で き る 。そ こ で 、本 事 業 参る。

加者を中心として、将来の抗体医薬品の流れ を ブ レ イ ン・ス ト ー ミ ン グ す る 場 を 設 置 、
新規技術のアイデア創出に努め、手分けして実施例を作ることにより世界に先駆けて
知 財 化 す る「 共 創 と 競 争 」の 集 団 と し て 育 てることが国家戦略なのではないか。
各種技術として、下流工程における精製技

すでに参加機関において合成した VHH 等に最適

術が低分子抗体やラマ抗体などに対応可能な精製技術の評価に着手しているところであり、かどうかは確認する必要がある。

新しいタイプの抗体に最適なプロセス開発を継続する予定である。

長期目標も残り 2 年で達成する必要がある

アウトプットの長期目標を達成するために、着実

ことから、最後まで慎重に進めて欲しい。

な研究開発の推進を目指したい。

（３）マネジメント
問題点・改善点・今後への提言

対処方針・見解

残すこと２年であることから、事業内連携

採択機関としての MAB 組合を事業内連携の場とを密にし、研究開発から製造に至るまでのして活用し、大政統括 PL の指揮のもとで研究開

抗体創薬システムとして組み上げる努力を発から製造に至るまでの抗体創薬プラットフォー

続けてほしい。

ムの構築を目指す。

研究開発計画の策定、管理については、製参画している製薬企業、CMO 等の一部には該当

薬 会 社 ・ CRO 等 か ら の 現 役 ト ッ プ ・ マ ネ

する方々も関与しているが、今後はより一層現役

ジメント層からの直接的な助言や評価を期

トップ層からの助言等を求める運用に配慮してい

待したい。

きたい。

１７

次世代抗体の品質に対する課題設定はうま国際的な規制の取決めである ICH の見直し等に

く 行 わ れ て い る 。今 後 、世 界 展 開 を 考 え る 上は、プロジェクトの関係者によって着実に対応す

で規制に関するギャップをどこかで確認する作業を進めており、規制関係部門等のリーダー

る必要があると思う。

シップによる海外規制との調和も視野に入れた検討作業も進展していることから、世界展開を視野に入れた作業を着実に推進していきたい。

国産ホスト細胞の社会実装を進める上でも本プロジェクトにおいて国産ホスト細胞を使用しプロセス開発などへの支援はもう少し厚くた CMO におけるプロセス開発の作業を推進するてもいいように思う。

と共に、国際展開を想定した規制対応の解析評価作業も進めているところであり、さらに経産省の他の支援事業の活用によって社会実装が確実に進むように努めたい。

今 後 、企 業 主 体 の 実 用 化 に 移 行 す る が 、規 制

国衛研のリーダーシップによって、開発される次面や資金面での対応も含めて、うまく移行

世代抗体の安全性評価等の研究を行うと共に、ホするような仕組みが必要と思う。

ワイトペーパーの作成や専門人材の育成を進めることとしており、併せて本プロジェクト以外にも、ベンチャー支援補助事業やデュアルユース事
業等の支援を実施していることから、引き続き企業主体の実用化が円滑に進むように努めたい。

各 研 究 代 表 者 が 事 業 の 目 的 を 共 有 し 、協 力・ 大政統括 PL の指導のもとで、全体会合等の場を連携を図る機会を積極的に設けていただけ

活用して事業目的の共有と共に、課題間の協力・る と 、よ り 実 り 多 い 事 業 に な る と 思 い ま す 。 連携等を積極的に推進しているところである。

１８

第３章 評価対象事業に係る資料

１９

事業基本情報②(国際競争⼒のある次世代抗体医薬品製造技術開発)
事 業 名

事業期間

予 算 額

実施体制

事業⽬的

国際競争⼒のある次世代抗体医薬品製造技術開発
2021年度 〜 2025年度
評価時期︓事前（2020年度）、中間（2023年度）、終了時（2026年度）
2021年度

2022年度

2023年度

全期間の執⾏総額（2021-2023）

全期間の
事業総額

17.4億円

18.4億円※

11.5億円※

47.3億円※

約85億円※METI（補助） → AMED（委託） → ⼤学・⺠間企業等
現在、医薬品市場は抗体医薬品の伸びが⼤きく、抗体薬物複合体（ADC）や放射性同位体を利⽤した抗体（RI抗体）等に代表される次世代の抗体医薬品の研究が活発に⾏われており、今後も成⻑が続くと予想される。本事業では次世代抗体医薬品等の研究開発及び製造技術開発を通じて、我が国発の医薬品の創出及び幅広く実⽤化するための環境構築
を図る。

※暫定値

評価項⽬１．

意義・アウトカム(社会実装)達成までの道筋

0１ー１ー１．社会課題と将来像

2

評価項目１

政府の定める「健康・医療戦略」には「世界最⾼⽔準の医療の提供に資する医療分野の研究開発の推進」が定められており、新たなモダリティに関する基盤的な技術の開発を実施することとしている。そうした中で、世界の医薬品市場の伸びは、バイオ医薬品、主に抗体医薬品によるものであり、今後も成⻑が続くとされている。これまでの抗体医薬品の開発においては、我が国企業に⽐べて欧⽶企業の存在感が圧倒的に⼤きく、医薬品の輸⼊超過はますます拡⼤している。
今後、抗体医薬品の世界市場の伸びを牽引する次世代型の抗体医薬品について、国産の抗体⽣産細胞技術の確⽴や実⽤化を⾒据えた技術開発を⾏い、我が国企業の抗体医薬品の分野における産業競争⼒を確保しつつ、サプライチェーンの安定性確保の観点からも、国内において抗体医薬品の開発や製造を安定的に実施する実⼒を備えることが⽬指すべき将来像である。

世界のバイオ医薬品市場の推移
出典︓財務省貿易統計

出典︓医薬産業政策研究所資料を経済産業省にて⼀部改変

１ー１ー２．本事業の意義（社会的価値・経済的価値）

3

評価項目１

国内で販売される抗体医薬品は増加傾向にあるものの、そのうち約9割が海外で⽣産されており、海外の⽣産拠点への依存度が⾼い。世界では次世代抗体医薬品の研究開発が積極的に⾏われており、我が国も戦略的に対応する必要がある。他⽅、今般のコロナウイルス流⾏でも経験したように、海外からの輸⼊が制限されると我が国の医療にも⼤きな⽀障が発⽣してしまう。したがって、国内での抗体医薬品の⽣産は今後の我が国の医薬品産業の発展における⾄上命題であり、国内で少なくとも⾃国分の抗体医薬品を開発・製造できる体制を構築することには社会的価値が存在する。
（なお、部素材も含めたサプライチェーンの確保対策は、当課のデュアルユース補助⾦によって推進している。）
抗体医薬の中でも抗体薬物複合体や⼆重特異性抗体などの次世代抗体は⾼い成⻑率でグローバル市場が成⻑しており、いち早く次世代抗体の製造基盤技術を国内で確⽴することにより、この⼤きなグローバル市場の獲得に寄与すると考えられる。したがって、国内において抗体薬物複合体などの次世代抗体の製造基盤技術を確⽴することによりもたらされる
経済的効果は⾮常に⼤きいと思われる。
グローバル市場規模 ($m)
抗体医薬
抗体薬物
複合体
⼆重特異
性抗体

2021年

2028年

年成⻑率

189,393

322,037

8%

5,320

26,754

26%

3,829

12939

19%

薬物 （約25.6兆円）
抗体

出所︓Evaluate Pharma（検索⽉︓2022年10⽉）よりアーサー・ディ・リトル作成（資料）医薬産業政策研究所 リサーチペーパー・シリーズ No.71（2018 年3 ⽉） 2018 IQVIA. JPM 2017年3⽉MAT および
医薬産業政策研究所での個別調査をもとに作成 無断転載禁⽌１ー１ー３．外的環境の状況（技術、市場動向等）

評価項目１

4

●内外の技術について
次世代抗体の中でも抗体薬物複合体、多重特異性抗体に関してはパイプライン数が増加してきており、現状では全体の⼆割程度が次世代抗体医薬品となっている。抗体薬物複合体の上市品を⾒ると、⽇本が起源となっているエンハーツ（第⼀三共）のみであり、⼆重特異性抗体では同じくヘムライブラ（中外製薬）のみであるが、どちらもブロックバスターに成⻑している。
市場規模の点で分析すると、抗体薬物複合体のグローバル市場は2021年は約7200億円※1、2028年は約3.6兆円※1の予測であるところ、国産のエンハーツの売上は2021年は約650億円※2、2028年は約8840億円※3と予測されており、抗体薬物複合体のグローバル市場シェア率は2021年の約9％から約25％まで上昇が⾒込まれている。
※1 Evaluate Pharma（検索⽉︓2022年10⽉）よりアーサー・ディ・リトル作成、※2 第⼀三共IR情報、※3 evaluate社の予測値より単⼀上市品のみでグローバル市場のシェア率が⾮常に⾼いことからも、国内の製薬企業が保有する抗体薬物複合体の技術的な優位性は⾼く、次世代抗体医薬の分野において⽇本として戦えるプレイヤーは存在しているといえる。
商品名

起源会社名

初承認
適応症

⽇本での
承認年

備考

Mylotarg

UCB Celltech

急性⾻髄腫⽩⾎病

2005

⽇本ではPfizerが販売

ZevalinBayer

低悪性度B細胞性
⾮ホジキンリンパ腫

2008

⽇本ではMundiphamaが販売．RI抗体．

Adcetris

Seagenホジキンリンパ腫

2013

⽇本では武⽥が販売

KadcylaImmunoGen

乳癌

2013

⽇本では中外が販売

200

Besponsa

Wyeth

急性リンパ性⽩⾎病

2018

⽇本ではPfizerが販売

0

Enhertu

乳癌

2020

頭頚部癌

2020

Padcev

第⼀三共
Aspyrian Therapeutics(現楽天メディカルジャパン)
Seagen

尿路上⽪癌

2021

PolivyRoche

びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫2021

⽇本では中外が販売

Blenrep

GSK

多発性⾻髄腫-⽇本ではPhase 3 (GSK)

Trodelvy

Immunomedics

乳癌-

⽇本ではPhase 3 (Gilead)

TivdakGenmab

⼦宮頸癌-

⽇本ではPhase 3 (Genmab)

Zynlonta

ADC Therapeutics-

⽇本ではPhase 2 (⽥辺三菱)Elaheredisitamabvedotin

ImmunoGen

びまん性⼤細胞型B細胞リンパ腫卵巣癌、腹膜癌、卵管癌-

⽇本での開発なし

RemeGen

胃癌-

中国のみ上市，アメリカでPhase 2，⽇本での開発なし

抗体医薬品開発パイプライン
⼀般

800

RI抗体

多重特異性

ADC

600
400

数

前臨床

Phase 1

Phase 2Phase 3

申請中

Akalux開発ステージ

出典︓公表資料を基にMETI作成

抗体種類
ADC
多重特異性
RI抗体
⼀般
Total

前臨床 Phase 1 Phase 2 Phase 3 申請中
91
71
34
7
1
130
111
56
9
4
4
9
7
2
1
497
537
504
264
74
722
728
601
282
80
出典︓公表資料を基にMETI作成

Total
204
310
23
1876
2413

出典︓公表資料を基にMETI作成

１ー１ー４．研究開発の全体構成（1）

評価項⽬２－１、３－１

5

次世代抗体医薬品の製造・品質評価に関する基盤技術

研究開発課題① 製造基盤技術開発
研究開発課題② 分析・品質評価及び管理⼿法の開発○今後も我が国から優れた次世代抗体医薬品を⽣み出し続けるべく、次世代抗体の技術開発を⽀援する必要がある。
→製薬企業等のニーズに基づき、アカデミア等における技術開発を実施。アカデミアが有する技

連携術シーズを、企業における次世代抗体医薬品研究に広く活⽤可能な技術へと育てる。
→規制・評価の視点を有するアカデミア（国衛研等）にて上記技術を⽤いた次世代抗体医

優れた次世代薬品のデータを収集し、薬事審査の際に参考となる要件を規制部⾨と連携して取りまとめる。

抗体医薬品研究開発課題⑤
⾰新的な次世代抗体
製造技術の研究開発○アカデミアの優れた研究開発成果を、製薬企業に導出する体制を構築。

シーズの導⼊連
携抗体医薬品製造に関する基盤技術の導⼊など

抗体医薬品製造に関する基盤技術の開発

研究開発課題③ 国産⾼性能細胞株の社会実装に関する研究開発○国産の抗体製造技術を活⽤できる企業を育成するとともに、ユーザーニーズに基づく細胞の最適化を⾏い、早急に国産の抗体製造技術を普及させる必要がある。
→様々な製薬企業から受託して抗体製造を⾏う企業であるCDMOに対して、「国産の抗体⽣産細胞」の構築を担当する企業から技術導⼊を⾏い、当該細胞を活⽤できるよう育成する。また、CDMOが実⽤化する観点から必要とされる技術を開発し、当該細胞の最適化を⾏う。
研究開発課題④ 製造プロセスの先端的シミュレーション技術の開発○抗体医薬品などの製造技術について、コストダウン、⾼品質化、少量多品種のニーズがあり、これらを解決できるシミュレーション基盤の開発が必要である。
→バイオロジクス分野のデジタルトランスフォーメーションを推進し、バイオ医薬品製造プロセスにおける⽣成物の品質プロファイル（特性、純度、同等性など）に関わる指標などのデータを取得し、製造プロセスのシミュレーション技術の開発を⾏う。

１ー１ー５．研究開発の全体構成（2）6

評価項⽬２－１、３－１

研究開発課題名

代表機関名

研究代表者

役職

1．次世代抗体医薬品の製造基盤技術開発
次世代治療薬を⽬指したＶＨＨナノ抗体薬に関する研究開発

北⾥⼤学

⽚⼭ 和彦

教授

⾼機能な次世代抗体を ʻ迅速にʼ 創出・⽣産する「ロボティクス×デジタル」を基盤とした⾰新技術開発

神⼾⼤学

近藤 昭彦

教授

次世代抗体医薬品の開発を加速するRI標識に関する基盤技術開発とRI標識抗体医薬の実⽤化研究

神奈川県⽴
がんセンター

辻 祥太郎

主任研究員

国⽴医薬品⾷品
衛⽣研究所

⽯井 明⼦

部⻑

次世代バイオ医薬品製造 技術研
究組合

⼤政 健史

教授

東京⼤学

杉⼭ 弘和

教授

抗腫瘍免疫を活性化する次世代型⾼機能化抗糖鎖抗体の開発

千葉⼤学

川島 博⼈

教授

サメVNAR作製プラットフォームを基盤とした次世代抗体医薬品の開発技術⾼度化

愛媛⼤学

⽵⽥ 浩之

准教授

次世代抗体医薬⽣産のためのトランスジェニックニワトリプラットフォームの開発

名古屋⼤学

⻄島 謙⼀

教授

分⼦中に秘められた新規相互作⽤部位の探査と改変を通じた次世代抗体創成の基盤構築

⾃然科学研究機
構

⾕中 冴⼦

助教

先端技術を集結した新規⽣産宿主細胞CHL-YN細胞の育成

⼤阪⼤学

⼭野 範⼦

助教

2．次世代抗体医薬品の実⽤化に向けた物性・品質評価及び管理⼿法に関する技術的研究
次世代抗体医薬品の実⽤化に向けた品質評価及び管理⼿法に関する技術的研究

3．国産⾼機能抗体産⽣細胞株の社会実装に向けた技術開発
⾼性能国産細胞株を⽤いたバイオロジクス製造プラットフォーム構築に関する研究開発

4．バイオ医薬品製造プロセスの先端的シミュレーション技術の開発
バイオ医薬製造プロセスの開発・制御のためのデジタルプラットフォーム

5．⾰新的な次世代抗体医薬品製造技術の開発

１ー２－１．アウトカム達成までの道筋（ロードマップ）

評価項目１

7

アウトカム指標
・事業成果である各種技術を活⽤した我が国発の抗体医薬品シーズの前臨床試験・・・2030年度末までに5件・開発した製造技術を利⽤した製造設備の設置拠点数・・・2030年度末までに5拠点・我が国発の抗体医薬品の世界市場におけるシェア・・・2040年度末までに10％
事業開始
2021

事業終了
2025

創薬ベンチャー

5

製薬企業・CRO
創薬研究・臨床開発
・臨床試験
・薬効判定評価への活⽤

バイオシミラーメーカー・CDMO
国産細胞を⽤いた製造⽅法の開発

5

実現

製
造
委
託

10

向上 健康⻑寿社会

創薬研究・開発

産業競争⼒

課題⑤
⾰新的な次世代抗
体製造技術
の研究開発

製
薬
企
業
へ
の
橋
渡
し

ベンチャー創出我 国発 抗体医薬品 世界市場
２０４０年度末％

課題④
製造プロセスの先端的シミュレーション技術の開発

本 研 究 開 発

課題③
国産⾼性能細胞株の社会実装に関する研究開発創薬研究

アウトカム⽬標 アウトカム⽬標
2040 （年度）
事業成果
各種技術 活⽤
我 国発 抗体医薬品
前臨床試験
２０３０ 年度末
件
開発
製造技術 利⽤製造設備 設置拠点数
２０３０年度末
拠点

アカデミア

課題①
製造基盤
技術開発
課題②
分析・品質評価及び管理⼿法の開発

2030

１ー２ー２．オープン・クローズ戦略

評価項目１

8

 効率的・効果的な事業推進のため、医療分野の研究開発及びその環境整備の中核的な役割を担う機関である⽇本医療研究開発機構（AMED）から⺠間企業等への委託事業（バイドール適⽤）として実施中。
 原則としては、各事業者において、競争⼒のコアとなる領域を特定し、競争領域に該当する技術は秘匿または特許等の知的財産権で確保するクローズ化戦略とし、⾼性能ホスト細胞やシミュレーション技術等は他社に提供し、あるいは論⽂等で公開することによるデファクト化、オープン化戦略を検討・選択することとする。
 AMEDのマネジメント能⼒を活⽤し、研究計画の策定・実施及びその結果や、関連事業との連携について報告を受け、相談しながら事業を進めているところ。
 ユーザーフォーラムの会合の際には、秘密保持契約前後での開⽰データを細かく特定することで、製薬企業
やCMO、CROへの円滑なシーズ導出に配慮している。

１ー２ー３．標準化戦略

評価項目１

 医薬分野の技術開発においては安全性評価が極めて重要であり、それに関する規制当局の考え⽅もICHのガイドラインや厚⽣労働省、PMDAからの通達等の形で整備されている。このため、ISO等の国際標準を獲得しそれを規制に反映させるというプロセスは、医療機器や再⽣医療等の分野を除いては活発ではない。
 本分野では、ISOやJISを⽬指した標準化戦略を取るのではなく、規制当局との対話をはじめとする規制受容に向けた取組みを重視する⽅針である。
 本事業では、規制関連では国衛研を中⼼とした体制を構築し、参加機関で作成した次世代抗体サン
プルについて、先端的な品質評価技術によって管理戦略の構築から品質評価⼿法の確⽴等を進め、
ホワイトペーパーの作成、⼈材育成⽤教育資材として⼀般社団法⼈BCRETでの活⽤を進める。
 また、規制部⾨における事業とも連携して、例えば昨年１０⽉に国衛研⽣物薬品部によって作成・公表された「バイオテクノロジー応⽤医薬品／⽣物起源由来医薬品の製造販売承認申請書及び CTD（※1）モックアップ」のような形での、参⼊障壁の低下を図る作業を⽀援することで、周辺産業も含めた市場化の加速を図る。
（※1︓Common Technical Document の略称で、医薬品の承認申請のために作成する、⽇⽶EUでの国際共通化資料のこと。）

9評価項⽬２．

⽬標及び達成⾒込み２ー１－１．アウトカム⽬標及び達成⾒込み
アウトカム指標

評価項目２

アウトカム⽬標

達成⾒込み

11

短期⽬標
2027年度①事業成果である各種技術を活⽤した我が国発の抗体医薬品シーズの前臨床試験の件数

2件

1件の研究開発課題は現在順調に進⾏しており、現時点では⽬標は達成されると⾒込まれる。

短期⽬標
2027年度②開発した製造技術を利⽤した製造設備の設
置拠点

1件

次世代抗体の製造基盤技術開発、国産⾼性能細胞株の社会実装に向けた基盤技術開発はそれぞれ順調に進⾏しており、現時点では⽬標は達成されると⾒込まれる。

⻑期⽬標
2030年度①事業成果である各種技術を活⽤した我が国発の抗体医薬品シーズの前臨床試験の件数

５件

－

⻑期⽬標
2030年度②開発した製造技術を利⽤した製造設備の設
置拠点

5件

－

⻑期⽬標 ③我が国発の抗体医薬品の世界市場における2040年度 シェア

10％－（設定理由・根拠）①について、アウトプットであるADC等の次世代抗体や国産の抗体産⽣細胞を⽤いて前臨床試験を実施した数とする。
⼀般的な基礎研究・⾮臨床試験の年数が5~8年のため、事業開始7年後には2件(次世代抗体の製造基板技術開発の課題１について、採択された3件のうち2件)は実施できると想定し設定した。また、事業開始10年後には抗体薬物複合体、RI抗体、多重特異性抗体の３タイプの次世代抗体についてそれぞれ１〜2シーズ程度が前臨床試験まで実施できると想定し、5件と設定した。
②について、国産の抗体産⽣細胞を⽤いた抗体医薬品の製造技術、開発した次世代抗体の製造技術を活⽤した製造拠点の設置拠点数をカウントする。事業終了時から2年後には国産の抗体産⽣細胞を⽤いた抗体医薬品の製造拠点が1拠点できる想定であり、事業終了5年後である2030
年度には本事業のノウハウを活かして、試験製造も含めて、他の国産の抗体産⽣細胞の拠点や抗体薬物複合体、RI抗体、多重特異性抗体の３タイプの次世代抗体の拠点ができることを想定し、５拠点に設定。
③について、医薬品創出企業の国籍別医薬品Top100（2018年時点）において、⽇本発のバイオ医薬品はアクテムラとオプジーボの2品⽬しかラ
ンクインしていない（バイオ医薬品は全部で41品⽬がランクインしており、割合は5%弱）。抗体医薬品は2016年は医薬品市場全体の15％を占めている。本事業の成果を活⽤した製造技術などを活⽤した我が国発の抗体医薬品が、2040年にはアクテムラとオプジーボの2品⽬以外にも上市されることにより、抗体医薬品における⽇本の存在感を⾼めるために、抗体医薬品の世界市場におけるシェアの10%を確保することを想定。
（計測⽅法）
計測⽅法は、事業者からのヒアリングや統計の活⽤により⾏う。

２ー１－２．費⽤対効果

評価項目２

12

費⽤対効果
本事業に要する国費総額⾒込みは、100億円（約20億円×5年間）を予定している。
世界の抗体医薬品市場は2021年では約25.6兆円であり、2028年には約43.5兆円と予測されており、また、抗体医薬品の後発品に位置づけされているバイオシミラーの市場も2021年の約2.1兆円から2026年には6.0兆円にまで拡⼤すると予測されている。
本事業の成果はこれらの抗体医薬品分野における拡⼤する市場の確保に寄与するため、本事業のもたらす費⽤対効果は⾮常に⼤きいと思われる。

２ー２ー１．アウトプット⽬標及び達成⾒込み

評価項目２

アウトプット指標

アウトプット⽬標

達成⾒込み

短期⽬標 ①各種次世代抗体の品質分析等のために製造したサンプル数（具体2023年度 例︓ADC、RI抗体、VHH、scFv等）

3件

6件（達成）

短期⽬標②国産の抗体⽣産細胞を⽤いて試験製造した抗体の件数
2023年度

1件

1件（達成）

⻑期⽬標 ①各種次世代抗体の品質分析等のために製造したサンプル数（具体2025年度 例︓ADC、RI抗体、VHH、scFv等）

7件

－

⻑期⽬標
②国産の抗体⽣産細胞を⽤いて試験製造した抗体の件数
2025年度

3件－

13（⽬標の設定理由・根拠）①について、初年度は研究設備等に時間を要すると判断し0件、2年⽬からは各研究課題で医薬品シーズとなり得るサンプルを製造するものと考え、３タイプの次世代抗体の製造技術に関する研究開発課題などから医薬品シーズとなり得るサンプルが製造されていると想定し、2023年に3件と設定した。⾰新的な次世代抗体製造技術の研究開発課題にて個別の次世代抗体シーズの研究開発も実施しているところであり、ここから医薬品シーズとなりうるサンプルが製造されると想定し、最終⽬標として7件を設定した②について、国産の抗体産⽣細胞を⽤いて試験製造するための初回のパイプラインを⽴ち上げるのに2〜3年程度を時間が必要と判断し、2023年度に1件の抗体を試験製造すると想定。初回を⽴ち上げた後はそのノウハウを⽤いて⽴ち上げていくため、事業後半は年1件を想定。
（計測⽅法）
計測⽅法は、事業者からのヒアリングにより⾏う。

２ー２ー２．副次的成果・波及効果

14 本事業で整備される製造基盤技術・国産⾼性能細胞株の基盤技術・シミュレーション技術等は開発途中のものであり、現時点の開発成果によってもたらされる副次的成果・波及効果で評価できるものは存在していない。
 ⼀⽅で、これまでの抗体医薬品関連業界と規制関係部⾨との連携によって、我が国の抗体医薬分野のエコシステムが発展して来た象徴として、国衛研の指揮のもとで2022年10⽉に「バイオテクノロジー応⽤医薬品／⽣物起源由来医薬品の製造販売承認申請書及び CTD」のモックアップが公開されたことから、今後は我が国発の抗体医薬品が次々に薬事承認を⽬指す環境が醸成されて来ているということが出来る。

２ー２ー３．特許出願、論⽂発表等

15

年度

論⽂数

発表

国内特許出願

国外特許出願PCT出願

2021年度

28件

55件

0件

0件

0件

2022年度

32件

83件

2件

0件

0件

2023年度

3件

0件

0件

0件

0件

（オープン・クローズ戦略や実⽤化・事業化の計画）
これまで抗体医薬品の製造は、アメリカ発の⾼価格なデファクトスタンダード技術に依存して来たが、例えば国産の⾼性能ホスト細胞株については、契約による拘束は前提としつつ、論⽂発表による製薬企業等のユーザーからの利⽤相談の拡⼤や、規制部⾨から要求される安全性等のデータに関する整備等の技術基盤の確⽴を推進して、事業発展の準備を進めている。
また、次世代抗体医薬品の安全性評価技術に関しては、規制部⾨を中⼼に品質管理戦略等の⽂書化を推進し、それらの成果をバイオ医薬品製
造⼈材の育成を⽬的として設⽴した⼀般社団法⼈BCRETにおいて教材として活⽤する準備も進めている。

評価項⽬３．

マネジメント３ー１ー１．実施体制

評価項目３

課題評価委員会

AMED

17

METI

今井PS 久保庭PO 東條PO

研究コンソーシアム
統括PL ⼤政⼤阪⼤・MAB組合（★）
知財運⽤（知財協約）

研究開発課題 1
製造基盤技術開発★

★

⽚⼭/北⾥⼤近藤/神⼾⼤辻/群⾺医療次世代治療薬を⽬指したＶＨＨ
ナノ抗体薬に関する研究開発⾼機能な次世代抗体を ʻ迅速にʼ 創出・⽣産する「ロボティクス×デジタル」を基盤とした⾰
新技術開発

次世代抗体医薬品の開発を加速するRI
標識に関する基盤技
術開発とRI標識抗体
医薬の実⽤化研究

研究開発課題 2
分析・品質評価及び管理⼿法★ 次世代抗体医薬品の実⽤化に向けた品質

⽯井/国衛研評価及び管理⼿法に関する技術的研究

研究開発課題 4
製造プロセスの先端的シミュレーション技術

杉⼭/東⼤

研究開発項⽬ 3
国産⾼性能細胞株の社会実装

⼤政/MAB
組合 ★

⾼性能国産細胞株を⽤いたバ
イオロジクス製造
プラットフォーム
構築に関する研
究開発★

バイオ医薬製造プロセスの開発・制御のためのデジタルプラットフォーム

研究開発課題 5
⾰新的な次世代抗体製造技術

川島/千葉⼤⽵⽥/愛媛⼤抗腫瘍免疫を活性化する
次世代型⾼機能化抗糖
鎖抗体の開発サメVNAR作製プラット
フォームを基盤とした次世
代抗体医薬品の開発技
術⾼度化

⻄島/名⼤

⾕中/⾃然科学次世代抗体医薬⽣産のためのトランスジェニッ
クニワトリプラットフォームの開発

分⼦中に秘められた新規
相互作⽤部位の探査と改変を通じた次世代抗体創成の基盤構築⼭野/⼤阪⼤先端技術を集結した
新規⽣産宿主細胞
CHL-YN細胞の育成★︓次世代バイオ医薬品製造技術研究組合（Manufacturing Technology Association of Biologics）

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３ー１ー２．個別事業の採択プロセス

評価項目３

18

 公募の周知⽅法⇒ AMEDのホームページやtwitterでの公募上の掲載・周知、公募説明会の開催、各種メールマガジンにおける配信等により周知。
 対象者⇒ 対象者はAMEDが規定する研究機関等。
 採択審査体制及びそのフロー⇒ 下図のような体制及びフローで採択審査を実施。
【審査フローイメージ】

課題評価委員会
応募

要件審査• AMED職員が実施し、下記内容を確認する。
• 応募における形式的な要件を満たしているかどうか。
• 課題評価委員とのCOI
等の確認

書⾯審査

⾯接審査

（ヒアリング審査）

審査結果
の決定

契約
研究開発開始• 応募時に提出のあった提 • 提案書類に基づく⾯接審査
案書類の書⾯審査（ヒアリング審査）【評価審査体制】• 複数の外部有識者からなる評価委員による評価＜評価の観点＞(A)

事業趣旨等との整合性(B)

科学的・技術的な意義及び優位性(C)

計画の妥当性(D) 実施体制(E)

所要経費(F) 事業で定める項⽬及び総合的に勘案すべき項⽬• 提案課題が、AMEDが規定する利益相反マネジメントの対象となる場合には、評価委員は評価を⾏わない

３ー１ー３．研究データの管理・利活⽤

評価項目３

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 AMEDでは、①委託契約、②利活⽤に係るガイドライン、③データマネジメントプランによる研究開発データの利⽤権限・利⽤条件の明確化をしている。
 研究開発データの公開・共有の⽅法に関して、研究機関は、AMED との間で締結する委託研究開発契約等に基づき、個別の状況⼜はデータの性質等に応じて、研究開発データごとに、「AMED 研究データ利活⽤に係るガイドライン」に定める①⾮制限公開、②制限公開、③制限共有、④⾮公開のいずれかの⽅法を選択
し、AMED の承認を得た上で当該⽅法に従って公開・共有を⾏われる。
 また、AMEDは「研究活動における不正⾏為等への対応に関する規則」により研究公正を担保している。

３ー２．受益者負担の考え⽅

評価項目３

20

 医薬品開発の技術分野において、基礎研究から薬事承認されて販売されるまでに多くのステップが必要であり、9〜17年の期間を要するとされている。このように医薬品業界は「研究開発事業の開始から事業化まで10年以上かかるもの」に該当する。
 本研究では、個社単独にのみ利⽤できる技術ではなく、製薬業界に広く活⽤できる基盤技術を開発するものについては、この研究開発成果の事業性を算出することは困難であり、「事業性を予測できない」ものに該当する。
 したがって、本研究の多くは「事業化のために⻑期間の研究開発が必要かつ事業性が予測できない」事業に該当しているため、委託事業とすることが適当である。
 なお、次世代抗体医薬品の製造のための国産ホスト細胞に最適なプロセス開発などの研究は、企業にとっての事
業化のリスクは⼤きいものの、⽐較的早期に実⽤化出来る可能性があることから、財務省の了解を得て２／３補助事業としている。

３ー３ー１．研究開発計画、進捗状況
令和3年度

研究開発課題１

次世代抗体医薬品の製造基
盤技術開発

研究開発課題５

⾰新的な次世代抗体医薬品
製造技術の開発

令和4年度

評価項目３
令和5年度

・化合物の分離、保存等に関する要素技術の開発
・次世代医薬品として結合させるリンカー及び化合物の開発
・抗体、化合物、リンカーを結合した次世代医薬品の製造⼯程の実証・次世代医薬品のスケールアップ

令和6年度

21

令和7年度

・企業主体の実⽤化・最適化

随時導⼊・FB

随時導⼊・FB

研究開発課題３

国産⾼機能抗体産⽣細胞
株の社会実装に向けた技術開発

研究開発課題４

バイオ医薬品製造プロセスの先端的シミュレーション技術の開発

・製造の上流から下流までの⼯程の検証
・モデル細胞を⽤いた⼯程の実証
・モデル細胞のスケールアップ

・抗体産⽣細胞製造技術の最適化

・実験データの取得と共有（次世代抗体実験データの取得・共有、次世代抗体の数理モデルの検証実験）
随時導⼊・FB

随時導⼊・FB

研究開発課題２

次世代抗体医薬品の実⽤化に向けた物性・品質評価及び管理⼿法に関する技術的研
究・⾮臨床の安全性・有効性の評価法の検証
・検証結果に基づき、製品製造時の品質、安全性等のデータを規制部⾨と検証 等

・データまとめ

中間評価

３ー３ー２．進捗管理

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評価項目３

進捗管理の体制
役割○契約管理、研究計画の確認、年度初めの予算配分案の作成を⾏う。予算増減の必要な項⽬があれば対応を検討し、経済産業省に提案する。
○⽉１回程度の進捗会議（PSPO会議、PSPOとPLは必須、必要に応じて個別課題担当者を招集）の主催と、各課題担当者との直接のやりとりを通じて、課題毎の進捗状況の管理を⾏う。
○事業の成果について事業外に発信する場（成果報告会等）の企画・開催を⾏う。

ＡＭＥＤ
プログラムスーパーバイザー（PS)
プログラムオフィサー（PO)○研究開発課題の評価及び業務運営に関して⾒識を有する専⾨家を配置。
○連携分野全体の課題を把握し、担当する連携分野の運営や分野間の協⼒の推進等の⾼度な専⾨的調整を⾏う。
○研究機関や企業とのネットワークを⽣かし、事業成果の導出先の創出に協⼒する。
○PS:今井 浩三（北海道⼤学）、PO︓久保庭 均（バイオインダストリー協会）、 東條 有伸（ 東京医科⻭科⼤学）

プロジェクトリーダ（PL）○採択者の代表として、テーマ毎の研究開発⽬的と達成度、実⽤化・事業化の⾒込みを確認し、⽬標達成に向けた指導を⾏う。
○PSPOからの依頼に応じて速やかに各テーマへの指導等を⾏う。

進捗管理スケジュール案
2020fy2022fy2024fy2025fy2026fy
４

中間評価
AMED

⽉⼀回程度の進捗会議

６⽉ 終了時評価

1⽉

７⽉ 中間評価検討会

12

５

公募開始

⽉⼀回程度の進捗会議

2023y
⽉ 研究開発推進会議

9

⽉ 研究開発推進会議

4

⽉ 採択審査12

⽉

⽉ 事前評価72021fyステージゲート

３ー３ー３．継続・中⽌の判断の要件・ステージゲート⽅式

評価項目３

23

 事業開始３年⽬にAMEDで⾏う中間評価をステージゲートとし、KPI（アウトカム・アウトプット）の達成状況を確認する。ステージゲート時点において、アウトプットについて⼀定の成果が出ており、アウトカムについて達成の⽬途が⽴っていれば、事業を継続する。
 個別事業のアウトプットについて、AMEDにおける中間評価によって達成状況を確認し、成果が著しいものについては増額を検討する。参加者にとっては成果に応じて後半年度の事業規模を拡⼤できることとなり、モチベーションを⾼める仕組みとなる。⼀⽅で、達成状況が著しく遅れている事業については、研究内容の⾒直し、あるいは中⽌も含めて厳正に判断することとしている。

前回評価時の指摘事項と対処状況

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前回評価時（令和2年度）の問題点・改善すべき点

対処状況（アウトプット・アウトカム⽬標）
アウトプット⽬標の「企業利⽤件数」及びアウトカム⽬標の「薬事申請件数」の定義が不明確である。本事業で達成させようと考えている技術的観点からの研究開発⽬標（アウトプット⽬標）を具体的に設定するとともに、アウトカム⽬標及びアウトカム実現に向けたタイムスケールを加味したロードマップをより明確にして、本事業に取り組むことの意義を⽰していただきたい。中間および終了時評価時に、達成の可否が判断できるような指標を⽰す必要がある。

（アウトプット⽬標・アウトカム⽬標）
アウトプット⽬標及びアウトカム⽬標について再検討し、⽬標を具体的に再設定した。

（事業の実施・マネジメント体制等）
本テーマにおける研究開発の中⼼的組織は、次世代バイオ医薬品製造技術研究組合（MAB組合）であり、例えばアカデミアでの開発品をMAB組合においてプロセス開発し、サンプルを製造する等の連携と⽀援を実施している。
（事業の実施・マネジメント体制等）
事業アウトカムに⾄るまでのロードマップにおいても、MAB組合が中⼼とそれぞれの技術課題を解決するための組織・体制とそのマネジメントは、 なって、アカデミアの次世代技術に関する製薬企業等との連携を進め、課題毎に異なると考えられることから、それぞれに最適な組織体制を明 開発成果の共有等の⽀援を⾏っている。
確化していただきたい。アウトカム達成に⾄るためのロードマップにおいて、
特に、国産の抗体⽣産細胞を⽤いた試験⽣産はCDMOの⼿により⾏誰が主体となり、どのような組織で取り組むのかの構想を⽰していただき
い、国内CDMOの育成及びユーザーでの細胞の最適化研究により、すたい。
でにユーザー数⼗社からの評価や利⽤のための提供を進めている。
（戦略）
バイオ関連の事業テーマが世界的に遅れている等の理由で安易に取り上げられることが続いているように思われる。⽇本の研究開発のネット
ワークや体制・社会実装に、何が問題となっているのか、国として考えていく必要がある。本事業を推し進めるに当たって、研究開発からビジネス展開に⾄る、経産省としての戦略をより明確に⽰していただきたい。

（戦略）
従来の低分⼦医薬品の特許戦略と、複雑なすり合わせによって可能になるバイオ医薬品の製造技術を中⼼とした特許戦略とは全く異なっており、次世代抗体医薬品が今後の新モダリティを牽引する中で、最近我が国発で２本のブロックバスターが誕⽣した。パンデミック等の⾮常事態を考慮すれば、抗体医薬品を国内技術で製造できる体制を構築することが極めて重要であるという背景からも、コアコンピタンスである製造技
術基盤の強化のために継続して戦略的に推進していく必要がある。