別紙 1. 今回の投資案件一覧
ID／ ステータス
G2019-208／継続

タイトル
マラリアワクチン候補
NPC-SE36 / CpG のフェーズ II 臨床試験の準備

G2019-213／新規

リーシュマニアへの暴露ならびに免疫応答検
出のためのリーシュマ
ニン皮内テスト（LST）の生産・検証・
使用G2019-215／新規

重症マラリア治療薬としての新規 PfATP4 阻害
剤 SJ733 の前臨床および臨床開発
新規作用機序を有する
抗マラリア薬の IND 申請に向けた強力なGwt1p 阻害剤の前臨床試験
抗ボルバキア菌を標的とした新規フィラリア
成虫駆虫薬 AWZ1066Sの研究開発

G2019-219／継続

G2019-202／継続

G2019-205／継続

G2019-209／継続

H2019-201／継続

T2019-254／新規

T2019-252／新規

T2019-260／新規

Pfs230D1+抗原と SA-1
アジュバントを用いた
マラリア伝搬阻止ワクチンの前臨床開発
シャーガス病治療薬創出のためのリード化合物の最適化
表現型スクリーニングで得られたヒット化合物からリード化合物への開発
新規 mRNA ワクチン技術を用いた三日熱マラ
リア伝搬阻止ワクチンの開発
乳幼児用純国産マルチステージマラリアワク
チン
MycEXomics 菌腫を医療現場で簡便に検出・診断できる検査方法の開発を目的とする。

製品開発パートナー
大阪大学微生物病研究所、ノーベルファーマ
株式会社、欧州ワクチ
ン・イニシアティブ、Groupe de Recherche
Action en Santé (GRAS)
長崎大学熱帯医学研究所（熱研）、マギル大
学、オハイオ州立大学、Gennova
Biopharmaceuticals、アメリカ食品医薬品局（FDA）
エーザイ株式会社、ケンタッキー大学

疾患・製品
マラリア
ワクチン

開発段階
臨床試験（1b）

投資額¥187,077,716

リーシュマニア症
診断薬

プロダクトデザイン¥225,769,996

マラリア
治療薬

非臨床試験

¥559,009,168

エーザイ株式会社、Medicines for Malaria
Venture (MMV)

マラリア
治療薬

非臨床試験

¥682,839,480

エーザイ株式会社、リバプール大学、リバプール大学熱帯医学校

リンパ系フィラ
リア症（象皮症）、オンコセルカ症（河川盲
目症）
治療薬

非臨床試験

¥433,581,260

愛媛大学、大日本住友
製薬株式会社、PATH
マラリアワクチンイニ
シアティブ
第一三共株式会社、
Drugs for Neglected
Diseases initiative (DNDi)

マラリア
ワクチン

非臨床試験

¥500,728,372

シャーガス病治療薬

リード化合物最適化¥431,856,560

中外製薬株式会社、The
Global Alliance for TB
Drug Development

結核
治療薬

リード化合物探索¥95,315,987

愛媛大学、マヒドン大学、ペンシルベニア大
学

マラリア
ワクチン

テクノロジープラットフォーム探索¥96,077,193

金沢大学、北海道大学、自治医科大学、富山大学、ケンブリッジ
大学
理化学研究所、ハルツ
ーム大学マイセトーマ
リサーチセンター（MRC）、エラスムス
医療センター、Hospital
General de Mexico

マラリア
ワクチン

コンセプト開発¥52,690,000

マイセトーマ
診断薬

コンセプト開発¥28,593,793

1

別紙 2. 今回の投資案件概要
G2019-208
プロジェクト
タイトル
製品開発
パートナー

マラリアワクチン候補 NPC-SE36 / CpG のフェーズ II 臨床試験の準備
大阪大学微生物病研究所、ノーベルファーマ株式会社、欧州ワクチン・イニシアティブ、Groupe deRecherche Action en Santé (GRAS)

疾患

マラリア

製品

ワクチン

開発段階

臨床試験（1b）

投資額¥187,077,716

ステータス

継続案件

概要

SE36 は、主に流行地域の幼い子供を対象に原虫血症/臨床症状を軽減させる赤血球期マラリアワ
クチンの候補であり、マラリアによる罹患率と死亡率を減らす効果が期待されます。マラリア原虫生
活史の各段階はいづれもワクチンの標的となり得るが、赤血球期は病気を発症し、重症化を引き起こすものであるため、公衆衛生的な重要性があります。発症予防またマラリア流行を低減するためには、赤血球期ワクチンが単独またはマルチコンポーネントワクチンの成分として必要です。SE36
組換えタンパク質と水酸化アルミニウムゲルを混合した BK-SE36 ワクチンの開発初期段階の臨床試験において、副反応は許容される程度であり、予期しない安全性上の問題は認められず、免疫原性が認められました。また、ワクチン群ではマラリア感染によるマラリア発症のリスクが低く、ワクチ
ンレスポンダーではマラリア感染回数が減少していること、マラリア発症のリスク低減が実証されました。 さらに、CpG-ODN（K3）アジュバントを製剤に追加することにより、日本人の成人でより強力な免疫応答を示しました。流行地域におけるこの製剤型の安全性と免疫原性を確認する第 Ib 相試
験は、現在、ブルキナファソにおいて成人から 1 歳の子供を対象に進行中です。現時点では予期せぬ安全性上の懸念を示すものはありません。本プロジェクトはこれら先行する臨床試験に基づいて、概念実証のための第 IIb 相臨床試験の開始前に必要な準備を進めるものです。
新しく生産する大規模バッチの SE36 タンパク質を水酸化アルミニウムワクチンに吸着させた NPCSE36 ワクチンの品質テスト、新しい CpG-ODN（K3）アジュバント GMP ロットを製造、さらに、第 IIb相臨床試験の実施サイトを選択しプロトコルを準備します。 新たな製剤の開発がうまくゆけば、
GMP で生産されたワクチンの完全な評価が可能になり、複数地域における概念実証試験に使用することができます。 さらに、第 IIb 相臨床試験を実施するための実施場所を選択し、第 IIb 相プロ
トコルを適切に設計することによっては、マラリア流行地域における NPC-SE36 の安全性と有効性試験します。
このプロジェクトの目的は次のとおりです。
1）NPC-SE36 の新しい GMP ロットの非臨床試験を実施して、適格性と従来品との同等性を示し臨
床試験と対象国での輸入に適することを示す。
2）臨床試験のアジュバントとして、CpG-ODN（K3）の新しい GMP ロットを供給する。
3）第 IIb 相臨床試験サイトを選択し、臨床試験書類を作成する。

プロジェクト詳細https://www.ghitfund.org/investment/portfoliodetail/detail/157/jp

G2019-213
プロジェクト
タイトル
製品開発
パートナー

リーシュマニアへの暴露ならびに免疫応答検出のためのリーシュマニン皮内テスト （LST）の生産・検証・使用
長崎大学熱帯医学研究所（熱研）、マギル大学、オハイオ州立大学、Gennova
Biopharmaceuticals、アメリカ食品医薬品局（FDA）

疾患

リーシュマニア症

製品

診断薬

開発段階

プロダクトデザイン

投資額¥225,769,996

2

ステータス

新規案件
リーシュマニア症は典型的な細胞内寄生原虫であるリーシュマニアによって引き起こされ多彩な病態を示します。同症は感染した雌サシチョウバエの吸血によって媒介され、世界で 3 億 5000 万人
が感染のリスク下にあります。世界保健機関（WHO）はリーシュマニア症を顧みられない熱帯病（NTD）に分類します。リーシュマニン皮内テスト（LST）はリーシュマニアへの暴露と免疫応答を検出するために何十年も使用されてきたが、LST に使用するリーシュマニン抗原はもはや入手不可
能です。LST の復活・再導入を目指すのには切実な理由があります。まず LST はリーシュマニアが現在もしくは過去に活発に伝播していた地域や村の同定に機能し、内臓リーシュマニア症制圧プログラムの遂行に重要な役割を果たします。また LST は現在開発が進む前途有望なリーシュマ
ニアワクチンの効果の判定に有効に機能する代用マーカーとなりえます。

概要

本プロジェクトの目的は、1.ドノバンリーシュマニア抗原（リーシュマニン抗原）を生産しその安定性を検証すること、2. 免疫した動物でのドノバンリーシュマニア由来のリーシュマニン抗原の機能を検証、3. 内臓リーシュマニア症から治癒した患者ならびに不顕性感染者でのリーシュマニン抗原の有効性を検証することです。
ドノバンリーシュマニア原虫からリーシュマニン抗原を作るプロトコールを確立し、リーシュマニン皮内テスト（LST）のために GMP レベルのリーシュマニン抗原を生産します。内臓および皮膚リーシュ
マニア症の前臨床動物モデルとしてハムスターとマウスを各々用いて、リーシュマニン抗原をテスト
し、LST による潜伏感染と免疫応答（遅延型過敏反応）の検出能を検証します。前臨床動物モデル動物では関連する免疫応答も解析します。動物を用いた前臨床試験が完了したら、浸淫地でリーシュマニア症を発症した患者ならびに不顕性感染者で LST の有効性を評価します。

プロジェクト詳細https://www.ghitfund.org/investment/portfoliodetail/detail/159/jp

G2019-215
プロジェクト
タイトル
製品開発
パートナー

重症マラリア治療薬としての新規 PfATP4 阻害剤 SJ733 の前臨床および臨床開発
エーザイ株式会社、ケンタッキー大学

疾患

マラリア

製品

治療薬

開発段階

非臨床試験

投資額

¥559,009,168

ステータス

新規案件
重症マラリアは、迅速な非経口または経腸治療による緊急医療処置を必要とします。重症マラリア
は年間 200 万人に及び、現在その治療に WHO が推奨するアーテスネート静注薬が 34 の開発途
上国で用いられています。一方で、アーテスネート静注薬は米国、ヨーロッパ、オーストラリア、日本、その他多くの国々で承認されていません。また、他の重症マラリア治療薬には重大な課題（有効性／忍容性）があります。SJ733 は第 2 相試験に入る経口 3 日間投与の非重症マラリア治療薬です。ヒトにおいて SJ733 はマラリア原虫の血球および生殖ステージに対して活性を示し、優れた安全性プロファイルを有します。また、SJ733 は第 1b 相試験において速やかな殺マラリア原虫作用を実証しました。そして、動物モデルでの胚・胎児発生毒性(EFD)は認められていません。SJ733 の臨床プロファイルは SJ733 が重症マラリア治療の有力候補であることを示しています。

概要

プロジェクトの目的は次のとおりです。
1）前臨床および臨床研究を行うのに十分な薬剤を提供するために、SJ733 の GMP 原薬を製造する。
2） 新薬治験申請(IND)申請用にイヌのブリッジング GLP 毒性試験を実施し、SJ733 を静脈内投与する際の治療域を明確にする。
3）急速静注および点滴静注のための SJ733 の製剤研究および医薬品製造を行う。
4）SJ733 静注薬のヒト初回投与試験を開始するための IND を提出する。
5）SJ733 静注薬の第 1a 相試験により急速静注と点滴静注の安全性と忍容性を確立する。
SJ733 を重症マラリアの新規治療法として開発する。至適用量となるリード製剤処方を選択するた3

めに製剤研究を実施します。前臨床研究でイヌは毒性に対して最も感受性を示しました。したがって、ルートとスケジュールの提案を行うために、既存の IND とブリッジングするイヌ GLP 毒性試験を実施します。臨床研究は、2 つのスケジュールの安全性、忍容性、および薬物動態の精査に焦点を当てます。急速静注はアーテスネート静注薬を、点滴静注は最も類似するキニーネ静注薬のス
ケジュールを対照とします。
プロジェクト詳細https://www.ghitfund.org/investment/portfoliodetail/detail/160/jp

G2019-219
プロジェクト
タイトル
製品開発
パートナー

新規作用機序を有する抗マラリア薬の IND 申請に向けた強力な Gwt1p 阻害剤の前臨床試験
エーザイ株式会社、Medicines for Malaria Venture (MMV)

疾患

マラリア

製品

治療薬

開発段階

非臨床試験

投資額

¥682,839,480

ステータス

継続案件
マラリアは蚊が媒介する Plasmodium 属原虫によって引き起こされる感染症であり、アフリカの子供達を中心に 2018 年に約 40.5 万人の死者が出ています。近年はアルテミシニンに対する耐性がタ
イやカンボジア、ミャンマー、ベトナムを中心とした国々で出現し、耐性原虫に効果を示す抗マラリ
ア薬の創出が早急に求められています。本プロジェクトでは、新規作用機序であるグリコシルフォス
ファチジルイノシトール（GPI）生合成阻害作用を有する抗マラリア薬の前臨床試験を行います。
GPI は真核生物に共通するタンパク質を細胞表層につなぎとめる分子です。エーザイは GPI 生合
成経路の中の Gwt1p 酵素を抗マラリア薬の標的として見出し、その化合物をもとに、Hit-to-Lead
Platform において MMV と共同でリード化合物の創出に成功しました。そして、抗マラリア原虫活性の向上とマラリア治療に必要な十分に長い半減期を有する候補化合物の創出に成功しました。
この提案の目的は、G2017-109 のプロジェクトで見出した候補化合物について、前臨床開発及びIND に向けた Good Laboratory Practice （GLP） 試験の完遂です。

概要

チャールズリバーの創薬化学者とエーザイのプロセス化学者は合成ルートと塩結晶形の最適化を実施します。最適化されたルートに基づいて、エーザイは次のことを実施します。
1）前臨床試験および第Ⅰ相臨床試験に必要な原薬を製造する。前臨床試験用の原薬は 1 年目に製造される予定である。
2）2 年目終了時までには第Ⅰ相臨床試験用の治験薬製剤の製造を実施する。
3）2 年目に、げっ歯類及び非げっ歯類動物における GLP 毒性試験、遺伝毒性試験、安全薬理試
験、代謝物同定等の IND に必要な前臨床 DMPK 及び安全性試験を実施する。
4）臨床薬理解析に向けたバリデーションを行う。
5） 2022 年 3 月に IND 提出するように準備を進める。
MMV は併用可能薬を同定するため、ヒト化マウスモデルを用い in vivo 評価を行います。その後、
ヒト初回投与第Ⅰ相臨床試験及び健常人に対する感染治療試験のための治験施設を選択し、研究プロトコル、治験薬概要書、IMPD 及び IND(または同等の他の規制)提出に必要な文書をエーザイと共同で準備します。

プロジェクト詳細https://www.ghitfund.org/investment/portfoliodetail/detail/161/jp

4G2019-202
プロジェクト
タイトル
製品開発
パートナー

抗ボルバキア菌を標的とした新規フィラリア成虫駆虫薬 AWZ1066S の研究開発
エーザイ株式会社、リバプール大学、リバプール大学熱帯医学校

疾患

リンパ系フィラリア症（象皮症）、オンコセルカ症（河川盲目症）

製品

治療薬

開発段階

非臨床試験

投資額

¥433,581,260

ステータス

継続案件

概要

リンパ系フィラリア症（象皮症）とオンコセルカ症（河川盲目症）は、寄生虫によって引き起こされる２
つの顧みられない熱帯病で、世界中で 1 億 5000 万人以上の人々に影響を及ぼします。国際社会
はこれらの疾患の制圧に向けて集団投薬を継続的に行っています。しかし、フィラリア成虫を駆除する治療剤がいまだ存在しないため、これらの罹患者に年 1 回以上、長年にわたって投薬をする必要があります。研究チームは、フィラリア成虫の細胞内に寄生するボルバキアという細菌を駆除することで、成虫を死滅させることができることを解明しました。ドキシサイクリンにはこの作用が確認されており、臨床試験によって既に POC（Proof of Concept）が証明されています。その結果は良好でしたが、集団投与の対象者の大部分を占める小児・妊婦には投薬できないという問題があります。我々は、ドキシサイクリンより迅速かつ効果的に作用し、前臨床試験で安全性を確認した新薬候補を創出しました。
このプロジェクトの目的は、ヒトの安全性を評価する一連の第 I 相臨床試験を完遂することによって、この薬剤候補の開発をさらに推進することです。これは、新薬の開発に必須のステップであり、これらの疾患の新しい治療法の実現に近づきます。
プロジェクトでは次のことを実施する予定です。
• 必要な品質を満たした候補薬剤の十分な量の製造• 臨床試験を実施するための申請と許可の取得• 新薬のライセンス取得のための国際的な要件に沿った試験の完了

プロジェクト詳細https://www.ghitfund.org/investment/portfoliodetail/detail/155/jp

G2019-205
プロジェクト
タイトル
製品開発
パートナー

Pfs230D1+抗原と SA-1 アジュバントを用いたマラリア伝搬阻止ワクチンの前臨床開発
愛媛大学、大日本住友製薬株式会社、PATH マラリアワクチンイニシアティブ

疾患

マラリア

製品

ワクチン

開発段階

非臨床試験

投資額

¥500,728,372

ステータス

継続案件

概要

マラリアは、依然としてアフリカの子供達の主要死因の一つです。そこで、マラリアエリミネーション、
最終的には撲滅の達成のためには新しい対策法の開発が喫緊の課題となっています。本プロジェ
クトのマラリア伝搬阻止ワクチンは、ヒトから蚊への原虫感染サイクルを断つことができるワクチンで、マラリア撲滅に貢献しうる切り札となる可能性があります。そこで、本プロジェクトではマラリア伝搬阻止ワクチンの前臨床開発を目指します。
本プロジェクトでは、新規熱帯熱マラリア伝搬阻止ワクチン候補製剤を臨床試験に進めるための前臨床開発を行います。この新規ワクチン製剤は、至適化された熱帯熱マラリア抗原 Pfs230D1+と新規 TLR7 アジュバント SA-1 で構成されます。本プロジェクト終了時には、本ワクチン製剤の治験薬
製造と米国 FDA への IND（新薬の臨床試験開始届）申請に係る準備を完了します。

5

熱帯熱マラリア伝搬阻止ワクチン抗原 Pfs230 から、最適抗原部位 Pfs230D1+を決定した GHIT プ
ロジェクト（T2016-207）の継続となる本プロジェクトでは、安全性／毒性試験に使用することのできる高品質な Pfs230D1+ワクチン抗原と SA-1 アジュバントを作製します。さらに、本ワクチン製剤の開発計画の妥当性について、米国 FDA への相談を行います。
プロジェクト詳細https://www.ghitfund.org/investment/portfoliodetail/detail/156/jp

G2019-209
プロジェクト
タイトル
製品開発
パートナー

シャーガス病治療薬創出のためのリード化合物の最適化
第一三共株式会社、Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi)

疾患

シャーガス病

製品

治療薬

開発段階

リード化合物最適化

投資額¥431,856,560

ステータス

継続案件
シャーガス病（別名：アメリカトリパノソーマ病）はクルーズトリパノソーマという寄生原虫がサシガメという昆虫の媒介により動物やヒトに感染して引き起こされる病気で、放置すると死に至る可能性もあります。流行地はラテンアメリカで感染者は世界中で 600～700 万人と推定されていますが、ワクチンや副作用の少ない治療薬はなく、新薬の開発が求められています。Drugs for Neglected
Diseases initiative（以下、DNDi）と第一三共株式会社（以下、第一三共）は 2016 年からシャーガス
病患者に対してより安全で効果的な治療を提供することを目指して経口投与可能なまったく新しい薬の開発に取り組んでいます。

概要

本プロジェクトは Hit-to-Lead 研究で選定したフタラジン系化合物を有望なリード化合物として最適化を実施し、2022 年第 1 四半期までに前臨床試験に進むために必要なプロファイル（Target
Candidate Profile: TCP）を満たすシャーガス病に有効な候補化合物を見出すことを目的としています。また、フタラジン系化合物の作用メカニズムの解明も目指します。
プロジェクトチームはフタラジン系化合物の研究開発に対応するために評価カスケードを策定し、各評価項目に明確な達成基準を設けています。基本的に新たにデザイン・合成された化合物のうち、in vitro で適切な抗寄生虫活性、選択性、代謝安定性を有する化合物は体内動態試験を実施します。十分な血中曝露を達成した化合物は急性感染モデルで寄生虫除去能力を評価し、投薬終了時に検出不可能なレベルまで寄生虫除去効果を示す化合物を選抜します。選抜された化合物で初期安全性の評価基準を満たす化合物を慢性感染モデルで評価し、持続的に寄生虫を除去可能な化合物を選抜します。この段階まで進んだ化合物については安全性評価や化合物の特性を見極める評価を実施します。化合物の合成と種々の評価を繰り返して化合物に改良を加え、
DNDi の定義した TCP を満たす前臨床候補化合物の創出を目指します。

プロジェクト詳細https://www.ghitfund.org/investment/portfoliodetail/detail/158/jp

H2019-201
プロジェクト
タイトル
製品開発
パートナー

表現型スクリーニングで得られたヒット化合物からリード化合物への開発
中外製薬株式会社、The Global Alliance for TB Drug Development

疾患

結核

製品

治療薬

開発段階

リード化合物探索

投資額¥95,315,987

6ステータス

継続案件
中外製薬と TB アライアンスは、GHIT Fund のサポートを受け共同プログラムを行っています。 その結果、これまでの結核薬開発パイプラインには前例のないある種の天然物が、結核菌（M.tb）に対して強力な活性を持つことを発見し、医薬品開発に向けた次の段階で開発可能性を調べて参ります。

概要

このプロジェクトの主な目的は、結核の原因菌である M.tb に対する天然物スクリーニングで発見した化合物を開発することです。すなわち、M.tb に対する化合物の薬効を改善するだけでなく、薬物動態特性と安全性面も改善して、動物モデルで薬効の活性を確認することが含まれます。 2 年間のプロジェクト終わりには、リード最適化と呼ばれる次の開発フェーズに移行できる化合物を同定することを目指します。
本プロジェクトヒット化合物は、発酵プロセスを通じて微生物によって生産された天然物から発見されました。次のステップでは、発酵プロセスの代わりに、合成化学を使用して、比較的短時間に多数の誘導体を合成する予定です。新たな誘導体は、薬効、代謝特性、安全性、そして最終的にはマウス病態モデルでの薬効を試験します。これらのヒット化合物の M.tb に対する抗菌作用の機序は検討中であり、これが解明されれば、標的物質の構造を考慮して新たなアナログの設計が可能となります。

プロジェクト詳細https://www.ghitfund.org/investment/portfoliodetail/detail/151/jp

T2019-254
プロジェクト
タイトル
製品開発
パートナー

新規 mRNA ワクチン技術を用いた三日熱マラリア伝搬阻止ワクチンの開発
愛媛大学、マヒドン大学、ペンシルベニア大学

疾患

マラリア

製品

ワクチン

開発段階

テクノロジープラットフォーム探索

投資額¥96,077,193

ステータス

新規案件
三日熱マラリアは、アジア太平洋地域や中南米で流行しているマラリアです。アフリカで流行している熱帯熱マラリアとは異なり、蚊の吸血によりヒトに感染した後に、一部の原虫が肝臓内で発育を停止し肝内休眠型になることが特徴です。そのため、最初の発症が治癒した後、数ヶ月後に「再発」することがあり、これが三日熱マラリアの撲滅を困難にしています。通常の治療薬に加えて、肝内休眠型に対する治療薬であるプリマキンまたはタフェノキンを使用しますが、マラリア流行地の人々に多い G6PD 欠損症の方に投与すると重篤な副作用がおこることが知られています。そこで、マラリア対策の切り札としてワクチン開発が求められていますが、実用化された三日熱マラリアワクチンはありません。

概要

三日熱マラリア原虫のヒトから蚊への伝搬を阻害するワクチンの開発を目指します。Pvs25 は、蚊の体内のマラリア原虫表面に発現するタンパク質で、それに対する抗体が蚊の体内で原虫発育を阻害することから、伝搬阻止ワクチンの候補抗原として着目されています。本プロジェクトでは、新規の mRNA ワクチン技術を用いて、Pvs25 に対する伝搬阻止抗体を実験動物に長期間十分に誘導する方法を開発します。
マヒドン大学と愛媛大学のこれまでのマラリアワクチン共同研究実績と、ペンシルバニア大学が開発した新規 mRNA ワクチン技術とを組み合わせて、三日熱マラリアに対する伝搬阻止ワクチンを開発します。ワクチン標的抗原として、これまで最も研究されてきた蚊ステージ原虫の表面タンパク質 Pvs25 を用います。Pvs25 を mRNA-lipid nanoparticles (LNP)として動物に接種します。その際、抗原のデザイン、投与量、投与経路や時期、mRNA ワクチンとタンパク質ワクチンの組合わせな
ど、様々な条件を比較検討し、最も有効なものを決定します。伝搬阻止効果は、タイ王国の感染患
者血液中の三日熱マラリア原虫と免疫した動物の抗体を混合し、人工吸血法により蚊に吸血させた後、蚊体内で形成された原虫数によって評価します。また同時に、ワクチン効果のメカニズムを解析します。

7

プロジェクト詳細

https://www.ghitfund.org/investment/portfoliodetail/detail/153/jp

T2019-252
プロジェクト
タイトル
製品開発
パートナー

乳幼児用純国産マルチステージマラリアワクチン
金沢大学、北海道大学、自治医科大学、富山大学、ケンブリッジ大学

疾患

マラリア

製品

ワクチン

開発段階

コンセプト開発

投資額¥52,690,000

ステータス

新規案件
効果的なマラリアワクチンの開発には、使用環境を考慮してコールドチェーンを必要としない保存・保管方法および乳幼児に対する安全かつ効率的な接種方法が求められます。加えて、ワクチンの有効性を著しく損なう可能性のある宿主因子を考慮する必要があります。研究チームは、予想されるアフリカの乳幼児に特有の健康・環境要因から、特に腸管寄生虫感染と母親からの移行抗体がマラリアワクチンを開発する際に考慮すべき重要因子であると想定しています。マラリアワクチン開発のもう一つの難点は原虫の遺伝子多型と突然変異です。これらはワクチン効果の劇的な低下を引き起こし、ワクチンの失敗につながる大きなリスクがあります。最近の研究では、前赤内期原虫に対する感染防御効果と蚊への伝播を阻止する伝播阻止効果の両方を誘導できるワクチンは、感染地域でのマラリア発生率の著しい低下に導く強い相乗効果があることが報告されています。

概要

アフリカの乳幼児に効果的でかつ生涯にわたりマラリア感染を防御し、さらに伝播阻止能力を有す
るマラリア乳幼児用ワクチンの開発を行います。このワクチンの特長は効果に加えて、使用される環境に適応してコールドチェーンを必要としない理想的なワクチンとなります。
マラリア原虫前赤内期と蚊期の両方の抗原を発現する 2 つのウイルスベクターワクチンを開発します。異種プライムブースト免疫法をマウスに行い、感染防御および伝播阻止効果は、実績のあるス
ポロゾイト感染チャレンジおよび直接膜吸血アッセイ（DMFA）によって評価します。異種プライムブ
ースト免疫法は最適化（投与量 、投与経路、投与間隔、および非近交系マウス）します。感染防御とリンクする免疫マーカーの特定を行います。これは、感染防御率の測定を可能にする鍵となります。加えて、通常の液性・細胞性免疫応答も検証します。

プロジェクト詳細https://www.ghitfund.org/investment/portfoliodetail/detail/152/jp

T2019-260
プロジェクト
タイトル
製品開発
パートナー

MycEXomics 菌腫を医療現場で簡便に検出・診断できる検査方法の開発
理化学研究所、ハルツーム大学マイセトーマリサーチセンター（MRC）、エラスムス医療センター、
Hospital General de Mexico

疾患

マイセトーマ

製品

診断薬

開発段階

コンセプト開発

投資額¥28,593,793

ステータス

新規案件

概要

マイセトーマ(mycetoma)は顧みられない熱帯病(neglected tropical disease)の１つで、皮下組織で発生する、大きい腫瘍状の傷病を特徴とした疾患です。マイセトーマは 70 種以上の異なる病原体に起因するが、世界中の全ての発生例の内 79.5%をその中の 4 種類が占めています。適切な医療処置は、原因生物を適切に識別することによりもたらされます。現在のマイセトーマの診断法は、時間がかかり、侵襲的で、感度や特異性が低く、高価です。現在のところ、マイセトーマをポイント・オ

8ブ・ケアで診断できる検査方法は存在しません。
マイセトーマ患者の尿と血漿における、4 種類の主たる原因生物に特異的なマーカーを発見することです。
原因生物特異的なマーカーを発見するために、次の 5 段階のアプローチを行います。
1）マイセトーマ患者から、尿と血漿を採取する。
2）PCR により、原因生物を識別する。
3）エクソソームには原因生物特異的なマーカーが含まれている可能性が高いため、尿と血漿からエクソゾームを単離する。
4）エクソゾームから RNA を抽出し、シーケンス(塩基配列解析)する。
5）遺伝子発現プロファイルを取得し、マーカーを同定する。
MycEXomics で同定するマーカーは、後日、マイセトーマの初期症状例を検知するためのポイン
ト・オブ・ケアの診断ツールを開発するために用いられる。
プロジェクト詳細https://www.ghitfund.org/investment/portfoliodetail/detail/154/jp【注意事項】
1. GHIT Fund では、製品開発案件に対して「助成」することを、「投資」と表現しています。製品開発に対して資金提供だけを行うのではなく、積極的に進捗管理に関与し、成果が見込めないプロジェ
クトについては直ちに中止するなど、厳格なポートフォリオ・マネジメントを行っています。一般的に用いられる、金銭的利益を目的とした「投資」とは意味合いが異なります。
2. 「継続投資」とは、過去に GHIT Fund から投資を受けている製品開発パートナーが、GHIT Fundから新たな投資を受ける際に用いることを指します。
3. 本プレスリリースの別紙 2 に記載した各プロジェクト概要は、製品開発パートナーが GHIT Fundに提出した資料から該当箇所を抜粋したものです。詳しくは、GHIT Fund のウェブサイトを御覧ください。
【グローバルヘルス技術振興基金（GHIT Fund）について】
公益社団法人グローバルヘルス技術振興基金（GHIT Fund）は、日本政府（外務省、厚生労働省）、製薬企業などの民間企業、ビル＆メリンダ・ゲイツ財団、ウェルカム、国連開発計画が参画する国際的な官民ファンドです。世界の最貧困層の健康を脅かすマラリア、結核、顧みられない熱帯病（NTDs）などの感染症と闘うための新薬開発への投資、ならびにポートフォリオ・マネジメントを行っています。治療薬、ワクチン、診断薬を開発するために、GHIT Fund は日本の製薬企業、大学、研究機関の製品開発への参画と、海外の機関との連携を促進しています。詳しくは、
https://www.ghitfund.org をご覧ください。

9

別紙 3. これまでの投資実績（2020 年 3 月 31 日時点）
1. 累積投資
累積投資額
累積投資件数

約 209 億円
91 件（内訳：進行案件 52 件、終了案件 39 件）

2. 累積投資内訳
開発段階■探索研究 ¥3,393,545,034 16.2% （51 件）■非臨床試験 ¥12,598,804,372 60.2% (29 件)■臨床試験 ¥4,924,924,049 23.5% （11 件）

疾患■マラリア ¥9,140,424,103 43.7% （41 件）■結核 ¥2,500,809,448 12.0% （18 件）■顧みられない熱帯病 ¥9,276,039,904 44.3% （32 件）

製品■治療薬 ¥14,093,202,493 67.4% （59 件）■ワクチン ¥5,270,734,063 25.2% （22 件）■診断薬 ¥1,553,336,899 7.4% （10 件）

詳しくは、GHIT Fund のウェブサイトを御覧ください。
投資実績：https://www.ghitfund.org/investment/overview/jp
ポートフォリオ：https://www.ghitfund.org/investment/portfolio/jp
開発状況：https://www.ghitfund.org/investment/advancingportfolio/jp
臨床試験：https://www.ghitfund.org/investment/clinicalcandidates/jp

10