NON-CONFIDENTIAL

2023年12月期（1月-12月）決算説明資料

2024年2月13日 | そーせいグループ株式会社（コード：4565）

免責事項
本資料は、そーせいグループ株式会社およびその子会社（以下、総称して「当社グループ）に関する本資料作成時の一般的な情報を記載しています。本資料は、情報提供を目的としたものであり、有価証券の投資勧誘や投資アドバイスとして解されるべきものではありません。本資料は、受領者の具体的な投資目的、財務状況、または特定のニーズに合わせて作成されたものではありません。また、第三者による有価証券の評価またはその募集の根拠を提供することを意図しておらず、何らかの有価証券の申込または購入を推奨するための資料ではありません。
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当企業の実績の分析の代用としてではなく、それに追加して扱うべきです。
本資料の「会計年度」は、2018年1月1日より前の期間に関しては各年の4月1日から翌年の3月31日までの12カ月間および2017年4月1日から2017年12月31日までの9カ月間を意味します。当企業は、2018年1月1日以降、会計年度を1月1日に始まる12カ月間に変更している。本資料で言う「会計年度」は、それに従って解釈すべきです。
「Sosei Heptares」は、東京証券取引所に上場しているそーせいグループ株式会社のコーポレートブランドです。「そーせい」、「Heptares」、当社グループのロゴおよびStaR®は、当社グループの商標または登録商
標です。

2

目次

3

1

連結業績

2

ビジネスハイライト

3

日本/APACでの開発販売事業

4

研究開発の進捗5

2024年の目標と2030年に向けたビジョン

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

1
連結業績
執行役副社長CFO 野村広之進

4

5. 戦略

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

2023年12月期（1月-12月）業績ハイライト
変革をもたらすイドルシア社の日本/APAC事業買収を反映

5

1

売上収益は12,766百万円（前年：15,569百万円）
開発マイルストンの件数が減少。ピヴラッツ®の販売額6,109百万円が加わり、マイルストン減少を一部相殺

2

コア営業損益は3,076百万円の損失（前年：5,856百万円の利益）
売上収益の減少に加えて、将来の成長に向けた投資によりコア研究開発費が増加。
また、IPJ/IPKを連結範囲に含めたことによりコア費用が4,474百万円増加

3

当期損益は7,193百万円（前年：382百万円の利益）
非現金費用（ピヴラッツ®の償却費を含む）および一時的取引費用（専門家報酬）を計上。これらは、
3,487百万円の法人所得税減算および2023年には持分法で会計処理されている投資の減損損失がなかったことにより相殺

4

現金及び現金同等物は490億円
新株式の発行（20億円）、第三者割当増資（80億円）およびイドルシア社事業の買収資金650億円の一部を借入期間7年で低利の長期借入金で調達することにより、強力なキャッシュ・バランスを維持

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

主要決算数値
ピヴラッツ®の販売額が売上収益に寄与
変動要因

23/12期着地（百万円）

契約一時金1

20,000◼

2022年は新規提携による契約一時金2件（アッヴィ社、リリー社）を達成したが、2023年は新規提携はなかった◼

2022年はマイルストン5件を達成したが、2023年は4件（2件はIPJ関連）稼働中の提携が増加したことによる前受金取崩額の増加が一部相殺

15,000

売上収益

11,408

4,666
3,839

10,000
7,397

3,405
5,000

1,948

3,259

3,489

3,017

3,426

20/12期

21/12期

22/12期0マイルストン収入2◼

ロイヤリティ / その他◼

製品の販売からのロイヤリティは減少

医薬品販売

◼

2023年7月20日以降のピヴラッツ®の売上（約5.4ヵ月）

売上原価

◼
◼

ピヴラッツ®の売上原価が追加
棚卸資産の取得時公正価値の測定に伴い、ピヴラッツ®の現在庫分に対して売上原価に加算

研究開発費

◼
◼

研究開発活動への投資増（計画通り）
IPJ/IPKを連結範囲に含めたことによる研究開発費の増加◼

IPJ/IPKの連結による販売費及び一般管理費の増加
ピヴラッツとダリドレキサント関連の償却費の増加
企業買収関連費用として一時的費用を計上

2,754
6,173

23/12期（百万円）
12,000

8,904

9,000
6,000
3,000

営業損益

928

2,904

3,775

5,856
3,436

0
(3,000)
営業損益(6,000)(3,076)

コア営業損益(9,000)(9,526)(12,000)
20/12期

21/12期

1 契約開始時に認識された契約一時金
2 マイルストン達成時に認識されたマイルストン収入＋前受金取崩額

622/12期

23/12期

販売費及び
一般管理費

◼
◼

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

決算のブレークダウン
M&Aによる非現金支出および一時的支出費用が業績に影響
（百万円）

売上収益

そーせいグループ*（12ヵ月間）5,157*

IPJ/IPK＋ （7/20-12/31：約5.4ヵ月）
=

7,609

連結損益
（コア営業損益）＋ 非現金支出費用 ＋ 一時的支出費用 =12,766

12,766
A

売上原価
+
販管費及び
一般管理費

連結損益
（IFRS）(1,812)
売上原価調整額(3,791)(3,697)(7,488)

B(611)
無形資産の償却DC(1,263)
M&A一時費用(13,067)(1,893)
その他

研究開発費(8,426)(778)(9,204)

その他収益

844

6

850

営業損益

(6,216)3,140

コア営業損益D(871)(3,076)

A 棚卸資産の取得時公正価値の測定に伴い、ピヴラッツ®の現在庫分に対して売上原価に加算。2024年中頃まで続く予定。

M&A関連（計3,686百万円）

B ピヴラッツ®およびダリドレキサントに関連する、無形資産の償却。2025年以降は年間1,800百万円程度を予定。
C IPJ/IPKおよびその他の潜在的買収案件に要した一時的なM&A関連手数料等。2023年第3四半期に一括で計上。

その他

D その他の無形資産（知財等）の償却、有形固定資産（実験設備等）の償却、株式報酬費用*そーせいグループ株式会社、株式会社そーせい、へプタレス社、IPJ：イドルシアファーマシューティカルズジャパン、IPK：Idorsia Pharmaceuticals Korea

7(10,075)
850
営業損益(9,526)

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

2024年12月期の製品売上高見込み
2024年のピヴラッツ®の売上高は160億円以上*を見込む
ピヴラッツ®売上高実績（薬価ベース）
約75億円

2024年の売上高見込み

160億円以上

約134億円
4,537
3,477

3,326

2,365

3,071
2,322

1,846

Q2

Q3

2022年
* 薬価ベース

8

Q4

Q1

Q2

Q3

2023年

Q4

• 他より高いレベルのエビデンスを示したことにより販売を加速（2023年に日本の脳卒中治療ガイドラインに収
載）

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

2024年12月期の費用見込み
引き続き投資を強化し、中長期での高いリターンを目指す
研究開発費（IFRSベース）

見込み

（百万円）

12,000百万円～14,000百万円
15,00014,000~12,00010,000

IPJ/IPK関連費用

創薬機能の強化
5,000

3,793

5,931

7,454

10,075

臨床開発の強化

0
20/12期

21/12期

22/12期

23/12期◼

創薬・トランスレーショナルメディスン機能強化への投資◼

一つ以上の優先プログラムの臨床試験入り
優先プログラムの臨床試験をさらに進めることで、ライセン
ス時の収入が増加する結果、大きな価値につながる◼

販売費及び一般管理費（IFRSベース）

25,00020,000~18,00020,00015,00018,000百万円～20,000百万円
IPJ/IPK関連費用

10,000

9,965

5,000

9

IPJ/IPKの研究開発費が1年を通じて寄与

24/12期

（百万円）

0

◼

3,435

3,940

4,377

20/12期

21/12期

22/12期

合併後の統合活動
23/12期

24/12期◼
◼
◼

IPJ/IPKの販管費が1年を通じて寄与
償却費の増加（約7億円）
ピヴラッツ®の販売加速、ダリドレキサントの日本での販売
および韓国でのピヴラッツの発売準備（約20億円）◼

IPJ/IPK買収関連費用（合併後の統合活動）（約10億円）

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

2
ビジネスハイライト
代表執行役社長CEO クリストファー・カーギル

10

5. 戦略

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

補足資料

自社開発・提携パイプライン双方で多くの進捗
基礎研究 / 探索

自
社
開
発

前臨床開発

10以上のプログラム

15以上のプログラム

複数ターゲット 複数ターゲット 消化器系疾患

提携

炎症性/神経疾患

P
PAR2 ペプチド

申請

Cenerimod

炎症性腸疾患統合失調症

全身性エリテマトーデス

M1 作動薬EP4 拮抗薬 HTL’732 P

神経疾患

Lucerastat

進行性固形がんファブリー病CXCR4 抗体 KY1051

M1M4 作動薬 NBI’570

P

神経疾患

OX2 作動薬 ORX750 P M4 作動薬 NBI’569
M1 作動薬 NBI’567

P

神経疾患

P CCR6 拮抗薬 PF’894

神経疾患

炎症性腸疾患GPR35作動薬

MC4 拮抗薬 PF’669

炎症性腸疾患低栄養

M4 作動薬 NBI’568
統合失調症

上市済み

Pダリドレキサント APAC*P ピヴラッツ®

APAC*

不眠症

P

APAC*

APAC*

脳血管攣縮

オラビ錠®
口腔カンジダ症

ウルティブロ®
COPD

シーブリ®
COPD

エナジア®
喘息

糖尿病/代謝性疾患

技術提携（進行中）
AI創薬

第3相

GPR52作動薬 HTL’149P

ナルコレプシーP

第2相

EP4 作動薬

がん免疫創薬提携（進行中/実施済）

第1相

AI創薬

脳腸軸

P

GLP-1 作動薬 PF’522 PP

mGlu5 NAM TMP-301P

代謝性疾患

物質使用障害: 権利返還交渉中: 独占的オプション権P : 2023年度の進捗
注：：シーブリ®、ウルティブロ®、エナジア®およびブリーズヘラー®はノバルティス社の登録商標です。

11P

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

2023年の振り返り～変革の年
会社全体の
重要な進展

自社開発プログラム

提携プログラム✓ 東証プライム市場への上場市場
区分変更✓ 韓国でのピヴラッツ®の製造販売
承認取得✓ イドルシアの日本・APAC（中国除く）事業の買収✓ 日本での不眠症治療薬ダリドレ
キサントの新薬承認申請✓ ニューロクライン社がムスカリンポー
トフォリオ（M1/M4, M1, M4 作動薬）の神経精神領域における第Ⅰ相臨
床試験を開始/開始予定✓ 政府系ファンドのJIC VGI運営ファンドからの画期的な投資✓ 統合失調症を対象とした
HTL0048149（GPR52受容体作動薬）の第Ⅰ相臨床試験開始✓ ファイザー社が1日1回経口投与の
新規GLP-1作動薬（PF-06954522）の第Ⅰ相臨床試験を開始✓ 進行性固形がんを対象とした
HTL00039732（EP4受容体拮抗薬）の第Ⅰ/Ⅱa相臨床試験開始✓ FDAがTempero Bio社の物質使用障
害治療薬TMP-301 (mGlu5 NAM）の臨床試験開始を認可

2023年は将来の成長に向けた投資・アクションを実施

12

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

補足資料

2023年度の目標に対する実績
ほぼ達成するも新規提携については遂行中
実績

2023年の目標

1

2

世界をリードする
創薬

1

プラットフォームの生産性強化に向けた投資を実施✓

キャッシュフロー
を創出する
重要な提携

2

1つ以上の価値の高い提携を行い、既存の提携も前進させる✗

新規提携については遂行中

研究開発体制の転換

3

2つ以上の自社開発プログラムの臨床試
験を開始する✓

GPR52の第1相臨床試験開始
EP4 拮抗薬の第1/2a相臨床試験開始

日本事業の確立4

日本市場に向けたステップを明確化する（後期開発品の導入/自社品の開発）

✓

Japan
Korea

3

4

13

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

医薬品市場で最も急成長している領域で存在感を発揮
神経精神疾患領域のムスカリン作動薬に加え、代謝性疾患では次世代ターゲットも手掛ける
代謝性疾患：最近の業界動向と当社の進捗

神経精神疾患：最近の業界動向と当社の進捗• 2023年12月22日 ブリストル・マイヤーズ スクイブ社がKaruna Therapeutics社を約140億米ドルで買収• 2024年1月23日 ノボノルディスク社が新規肥満治療薬に関し、最大2億5500万ドルでEraCal Therapeutics社と提携• M1/M4受容体作動薬の新薬KarXTを開発 LINK

• 肥満症治療に向けた経口低分子の食欲抑制薬 LINK

• 2023年12月6日アッヴィ社がCerevel Therapeutics社を約90億米ドルで買収• M4 receptor PAM*の新薬Emraclidineを開発 LINK
M4受容体作動薬、
M1/M4 デュアル受容体作動薬✓

経口低分子ムスカリン作動薬の世界最大のポートフォリオを開発中；
神経精神疾患を対象に、M4、M1/M4およびM1受容体作動薬を幅広く開発✓✓

GPR52受容体作動薬（自社開発）

GLP-1
受容体作動薬HTL0048149（第Ⅰ相臨床試験中）は統合失調症を対象としたファーストイン
クラスの新規経口低分子化合物

PF’522（第Ⅰ相試験中）
は代謝性疾患を適応症とした経口低分子GLP-1
作動薬

GLP-1
の先へ

✓

肥満症に対し、探索前／探索段階で複数の経口低分子化合物を研究✓

次世代のターゲット（自社開発）

インクレチンの上流を標的とした経口低分子の新規食欲抑制薬

医薬品市場で最も成長している領域で、適切なパートナーと提携することにより、理想的なポジションを確保* ポジティブ・アロステリック・モジュレーター

14

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

3
日本/APAC での開発販売事業
執行役副社長兼IPJ代表取締役社長 田中諭

15

5. 戦略

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

当社初の自社製品ピヴラッツ®は日々命を救っている
脳卒中治療ガイドラインへの収載（日本）1•

2023年8月：日本脳卒中学会が認可・推奨•

くも膜下出血（SAH）治療の真のエンドポイントを、他よりも高いエビデンスレベルで達成•

遅発性脳虚血と予後不良の予防に関し強固なエビデンスを示したことで、標準治療として脳外科医が自信をもってピヴラッツ®を処方することが可能に

ピヴラッツ®による治療を受けた患者数（累計）

Q1

Q2

Q3

Q4

Q5

Q6

10,377Q7

約134億円

売上（薬価ベース）

韓国での製造販売承認•

2023年12月：韓国での製造販売承認を取得•

2025年上期：上市、患者さまへお届けできる見込み

Q1

Q2

Q3

Q4

Q5

Q6

ピヴラッツ®で脳血管攣縮のリスクを低減する実臨床でのエビデンスが急速に構築されつつある
1 脳卒中治療ガイドライン2021（改訂2023）

16

Q7

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

ダリドレキサント：日本で承認申請済。2024年下期上市予定
ダリドレキサントは日本社会に大きく貢献していく
不眠症による社会的インパクト（日本国内）

2024年第4四半期に国内上市の可能性•

2023年10月：デュアルオレキシン受容体拮抗薬であるダリドレキサントについて、成人の不眠症患者を対象とした国内承認申請（NDA）を実施•

年間604,000人日
年間労働損失日数
病気・体調不良での欠勤

NDAには、良好な安全性プロファイルを維持しつつ、
総睡眠時間及び睡眠潜時を改善した強固な第Ⅲ相臨床試験データが含まれる•

10%
自殺リスクの上昇

Idorsia Pharmaceuticals Ltd （スイス）によって、ダリド
レキサントはQUVIVIQ™の商品名で米国・欧州で販売済み•

日本ではIPJおよび持田製薬株式会社が共同開発を実施し、共同販売を行う予定

15兆円（GDPの3%相当）の経済的損失生産性の低下によるもの

睡眠時間が6時間未満の場合

睡眠障害は日本社会における深刻な課題の一つ
ダリドレキサントはベストインクラスとなる可能性のある不眠症治療薬候補
出典：“Why sleep matters – the economic costs of insufficient sleep” (2016) RAND Research Reports

17

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

補足資料

4
研究開発の進捗
ヘプタレス社長兼英国研究開発ヘッド マット・バーンズ

18

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

補足資料

P 2023年の臨床試験進捗

臨床試験段階の提携プログラム
2023年を通じて大きな進捗
統合失調症
NBI-1117568
M4 受容体作動薬

第Ⅱ相

神経疾患
NBI-1117569

P M4 受容体作動薬

第Ⅰ相

代謝性疾患
PF-06954522

P GLP-1受容体作動薬

23年12月• 成人の統合失調症患者を対象とした経口M4受容体作動薬• 2024年下期に第Ⅱ相臨床試験のトップラインデータを取得予定
神経疾患
NBI-1117570

P M M 受容体作動薬
1

第Ⅰ相• 経口のM4受容体作動薬（Preferring agonist）• 神経・精神疾患治療薬候補として第Ⅰ相臨床試験を開始
神経疾患
NBI-1117567

第Ⅰ相

23年8月

• 経口のGLP-1受容体作動薬• 第Ⅰ相試験を開始

低栄養
PF-07258669

第Ⅰ相• 経口のM1受容体作動薬（Preferring agonist）• 神経・精神疾患治療薬候補として第Ⅰ相臨床試験を2024年開始予定• clinicaltrials.govにはMAD試験が完了と記載• 安全で忍容性も良好

4つのプログラムで進捗
MC4受容体拮抗薬臨床試験リンク： https://clinicaltrials.gov/study/NCT05113940#study-plan

19• 進行中の第Ⅰb相臨床試験は計
画通り進行中• 2024年内に完了予定

物質使用障害TMP-301

P mGlu NAM

第Ⅰ相

5

23年Q1

23年9月

• 経口の選択的M1/M4デュアル
アゴニスト• 神経・精神疾患治療薬候補として第Ⅰ相臨床試験を開始

第Ⅰ相

CCR6受容体拮抗薬

MC4受容体拮抗薬

M1受容体作動薬

4

第Ⅰ相

炎症性腸疾患PF-070548942• 物質使用障害に対する第Ⅰ相臨床試験が進行中

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

P EP4受容体拮抗薬

統合失調症と精神疾患
第Ⅰ/Ⅱa相HTL00039732

P GPR52受容体作動薬

炎症性腸疾患
第Ⅰ相

炎症性腸疾患第Ⅰ相開始間近

GPR35受容体作動薬 第Ⅰ相開始間近• 経口からの消化管調整• 優れた選択性と力価• 消化管全体への影響を最小化• 前臨床試験は完了し、当局へ臨
床試験の申請済み• 2024年上期に第Ⅰ相臨床試験を開始することを目標• 強力な選択的経口低分子化合物• 有望な前臨床試験・安全性試験
データ• 英国MHRAより臨床試験実施の承認を取得（GSK社）• GSK社の免疫戦略および幹部交代に伴い開発中止• 返還に向けて順調に進展

EP4受容体作動薬

HTL0048149• 1日1回の経口低分子化合物• 免疫チェックポイント阻害剤との併用• Cancer Research UKとの共同研
究• 被験者：150人• 試験期間：2023年8月～2026年
9月• 1日1回の新規のファーストイン
クラスの経口低分子化合物• 24時間のターゲットエンゲージメ
ント• 被験者：104人（健常人）• 試験期間：2023年6月～2024年
11月

2023年に2つの臨床試験を開始。2つのプログラムが2024年の臨床開始に向け準備中
EP4受容体拮抗薬臨床試験リンク：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05944237?term=Heptares&viewType=Table&page=2&rank=15
GPR52受容体作動薬臨床試験リンク：https://www.isrctn.com/ISRCTN17231793?q=&filters=&sort=&offset=58&totalResults=23608&page=6&pageSize=10
注：1 炎症性腸疾患に対するファーストインクラス治療薬候補 GPR35受容体作動薬GSK4381406の権利再取得について（2023年11月23日公表）

20

補足資料

P 2023年の臨床試験進捗

自社プログラムの臨床試験を迅速に進める
固形がんにおける
免疫抑制

5. 戦略

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

GPR52受容体作動薬～統合失調症治療の新規アプローチ
ファーストインクラスのメカニズム疾患メカニズムとの関連• GPR52は線条体のD2ドパミンニューロンに発現‒活性化によりD2アンタゴニスト様作用をもたらし、幻覚などの陽性症状を改善する可能性• GPR52は前頭葉のD1ドパミン受容体にも発現‒活性化によりD1アンタゴニスト様作用をもたらし、注意力などの認知機能を改善する可能性
DLPFC

これまでの結果• 2023年6月、当社はGPR52を治療標的とする第Ⅰ相臨床試験を開始した最初の企業となった• HTL0048149はSBDDを用いて開発された、1日1回投与を想定した化合物• 第Ⅰ相試験は順調に進捗し、SADを完了• 中間の薬物動態試験データは前臨床データからの予測と整合しており、想定用量範囲では線形に応答しばらつきも少ないことから、1日1回投与の想定とも整合• 第Ⅰ相臨床試験のMAD試験を実施中

vmPFC
線条体
GPR52 & D2

前頭葉
GPR52 & D1

Poulter et al. ACS Med Chem Lett. 2023;14(4):499-505; MacSweeney et al. SOBP 2020 (poster); MacSweeney et al. SIRS 2022 (poster)

21

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

P 2023年の戦略進捗

プラットフォーム・創薬基盤の拡充
2023年は基礎研究の拡充も順調に進捗
プラットフォームの拡充

ターゲット同定・バリデーション

創薬提携

P

P AIによるP

GPCR以外の創薬標的 23年6月• 膜タンパク質、イオンチャネル、トランスポー
ターに関するプロジェクトを開始• SBDDによる差別化が可能で、強力なバリデー
ションがとられている創薬標的を選択• 技術的な実現可能性を検証し、BICの医薬品を創出する機会となる

P研究施設の拡張

ドラッグデザイン

23年10月• 提携を拡大し、神経疾患をターゲットに2番目のリード化合物創出を推進

P ターゲット同定 /バリデーション

• 3.75百万ドルの受領• 非公開のGPCRターゲットに対するFICプロジェクトにおける進捗

23年10月P
23年12月• 新規のファージディスプレイラボ：精製GPCR
StaR®に対するナイーブナノボディライブラリのスクリーニングを実施。クライオ電顕、SBDDの基盤を強化するためのProtein Binderを同定• 新規の質量分析ラボ設立：最先端のGPCRメソ
ドロジーを推進するため、最新の質量分析計を購入• 免疫疾患関連の最初のGPCRターゲットを
選定

P 腸脳軸
プラットフォーム

FICのGPCR創薬の進捗 23年10月

23年11月経口OX2R作動薬• World Sleep Congressでナルコレプ
シーおよびその他の睡眠障害治療におけるBICの可能性を発表• 消化器疾患関連の最初のGPCRターゲッ
トを選定

プラットフォームの強化・創薬パイプラインへの継続的投資を実施
22 FIC＝ファーストインクラス、BIC＝ベストインクラス

23年10月

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

補足資料

5
2024年の目標と2030年に向けたビジョン
代表執行役社長CEO クリストファー・カーギル

23

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

2024年の主な目標
長期的な成長可能性を見据え、ポジションを強固にしていく
1

ピヴラッツ®の売上高は160億円以上

2

ダリドレキサントの日本での承認取得

3

日本とAPAC（中国を除く）市場向けの1品目以上の後期開発品の取得もしくは導入

4

1つ以上の価値の高い提携契約の締結し、自社による第Ⅰ相試験を1つ以上開始

5

新ブランドコンセプト、効率性、拡張性のためのシステム・アプリケーションなどのPMI投資を実施
国内製薬・バイオ企業の時価総額トップ15に入る、次世代の製薬企業をできるだけ早く構築する

24

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

この先12ヵ月で見込まれるイベントの整理（新規提携以外）
開発プログラム

タイミング

イベント

Cenerimod

2024年上期

オプション権行使の判断

Lucerastat

2024年上期

オプション権行使の判断

EP4受容体作動薬

2024年上期

第Ⅰ相臨床試験開始

ダリドレキサント（韓国）2024年下期

新規提携&第Ⅲ相臨床試験開始

2024年下期

国内承認の可能性

ピヴラッツ®（韓国）

2025年

新規提携&上市

GPR35受容体作動薬

2024年下期プログラム返還

NBI-568（M4受容体作動薬）

2024年下期

第Ⅱ相臨床試験完了

NBI-567（M1受容体作動薬）

2024年中第Ⅰ相臨床試験開始

TMP-301（mGlu5 NAM）

2024年中第Ⅱ相臨床試験開始

ORX750（Ox2作動薬）

2024年中第Ⅰ相臨床試験開始

ダリドレキサント（日本）

1 持田製薬との共同開発および共同販売に関する独占的ライセンス契約

25

パートナー

1

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

2030年のビジョン

時価総額で国内上位15社以内に入る次世代製薬企業
革新的なスペシャリティ製品に注力

テクノロジーを活用した意思決定のスピードとスケーラビリティを実現するシステム
日本およびAPACにおける開発・商業化パートナーとして選ばれる

AIと機械学習による創薬加速のためのプラットフォーム

世界をリードするサイエンスで、人生を変える医薬品を届ける

26

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

補足資料

27

5. 戦略

補足資料

1. Financial

2. Operation

3. JP/APAC

4. R&D

5. Strategy

JIC VGIの新ファンドOPF1から80億円を調達
JIC傘下のJIC ベンチャー・グロース・インベストメンツが運営する政府系ファンドから資金調達
JIC VGI オポチュニティ
ファンド1号（OPF1）• OPF1 は政府の「スタートアップ育成 5 か年計画」に盛り込まれた産業革新投資機構（JIC） の取り組みの一つ• 上場企業含めた革新的な企業の持続的かつ飛躍的な成長を支援するために2023年9月に組成• ヘルスケアやライフサイエンスなど、日本の経済・社会に大きな利益をもたらす次世代産業の支援に注力

当社への投資• JIC VGI はこれまでに多くのヘルスケア・ライフサイエンス領域の企業に投資してきており、多くの知見を保有• 英国・日本の拠点訪問を含めた数か月のデューデリジェン
スを通じ投資を決定• 当社への投資はJIC VGI OPF1の第1号投資案件であり、ファンドサイズの20%を占める• 政府系ファンドとして、OPF1は平均3~5年の保有を前提とした中長期保有前提の投資家

国内製薬産業において次世代のリーダーとなる可能性を評価された
出典：産業革新投資機構

28

Appendix1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

独占的オプション権および優先交渉権/優先拒否権
Idorsia社のグローバル開発品から7品目を日本およびAPAC向けに開発できるオプション権

独占的オプション権

優先交渉権
および
優先拒否権

プログラム

作用機序

適応

開発段階

Cenerimod

S1P1 受容体モジュレーター

全身性エリテマトーデス

第3相

Lucerastat

グルコシルセラミド合成酵素阻害薬

ファブリー病第3相

Selatogrel

P2Y12 拮抗薬

急性心筋梗塞の疑い

第3相*

ACT-1004-1239

ACKR3 / CXCR7 拮抗薬

多発性硬化症およびその他の脱髄疾患

第2相*

ACT-1014-6470

C5aR1 拮抗薬

免疫介在性疾患

第1相*

IDOR-1117-2520

非開示

免疫介在性疾患

第1相*

ACT-777991

CXCR3 拮抗薬

発症早期の1型糖尿病

第１相*

1 APAC（中国を除く）には、日本、韓国、オーストラリア、ブルネイ、カンボジア、インドネシア、ラオス、マレーシア、ミャンマー、ニュージーランド、フィリピン、シンガポール、台湾、タイ、ベトナムを含む。

* グローバル臨床試験段階

29

地域

APAC地域（中国を除く）1

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

「コア営業利益」の導入
コア営業利益 － 当社グループビジネスの実態により近い財務指標
営業利益

営業利益

「コア」

「IFRS」

コア営業利益は2022年より算出・開示する新しい主要財務指標で、事業の潜在的な経常キャッシュ創出能力を示す◼ コア営業利益は営業利益（IFRS）＋重要
な非現金支出費用＋重要な一時的支出
費用で定義◼ 重要な非現金支出費用には、減価償却費、無形資産の償却費、株式報酬費用、減損損失などが含まれる◼ 重要な一時的支出費用には、構造改革
費用やその他の重要な一時的項目が含まれる◼ コア営業利益 = 現金利益＋重要な一時
的支出費用

+ 重要な

◼

（有形固定資産償却費、無形資産償却費、株式報酬費用、減損損失など）+ 重要な

一時的 支出費用（棚卸資産評価額、構造改革費用やその他の重要な一時的費用）

現金
経常的

一時的
（主なもの）

30

非現金支出費用

非現金（主なもの）「コア」
ベースの費用「IFRS」ベースの費用◼

国際財務報告基準（IFRS）に準拠して記録・作成された業績

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

補足資料

提携済パイプライン①
製品名/開発コード

ターゲット/作用機序

モダリティ

適応症

シーブリ®

LAMA

低分子

COPD

ウルティブロ®

LAMA+LABA

低分子

COPD

エナジア®

LAMA+LABA+ICS

低分子

喘息

オラビ®

抗真菌薬ミコナゾール

低分子

口腔咽頭カンジダ症

Imaradenant1

アデノシンA2a拮抗薬（併用） 低分子

mCRPC

NBI-1117568

ムスカリンM4作動薬

低分子

統合失調症

NBI-1117569

ムスカリンM4作動薬

低分子

神経疾患

NBI-1117570

ムスカリンM1/M4作動薬

低分子

神経疾患

NBI-1117567

ムスカリンM1作動薬

低分子

神経疾患

PF-070815322

GLP-1作動薬

低分子2型糖尿病/肥満

PF-07054894

CCR6拮抗薬

低分子

炎症性腸疾患PF-07258669

MC4拮抗薬低分子

低栄養

PF-06954522

GLP-1作動薬

低分子

代謝性疾患

（非開示）

CGRP拮抗薬

低分子

神経疾患

（非開示）

GPR35作動薬

低分子

炎症性腸疾患（非開示）

複数ターゲット

低分子/生物製剤

複数の適応症（非開示）

複数ターゲット

低分子/生物製剤

消化器疾患・その他（非開示）

複数ターゲット

低分子

炎症性疾患・神経疾患（非開示）

複数ターゲット

低分子

糖尿病・代謝性疾患

パートナー

基礎

前臨床

第1相

第2相

提携

注：シーブリ®、ウルティブロ®、エナジア®およびブリーズヘラー®はノバルティス社の登録商標です。 1 A2a拮抗薬は2021年第3四半期にアストラゼネカ社のパイプラインから削除 。
2 ファイザー社は2023年第2四半期に、Lotiglipron （PF-07081532）の開発を継続しないことを決定しました。

31

権利返還交渉中

第3相

申請

販売

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

提携済パイプライン②
製品名/開発コード

ターゲット/作用機序

モダリティ

適応症

KY1051抗CXCR4抗体

モノクローナル抗体 がん免疫

（非開示）

PAR-2

ペプチド

炎症性疾患

（非開示）

AI創薬

低分子

神経疾患

（非開示）

AIによる複数標的の探索

低分子/生物製剤

免疫疾患

（非開示）

脳腸軸に基づく標的の探索 低分子

共同開発

消化器疾患

共同出資

32

TMP301mGlu5 NAM

低分子物質使用障害ORX750OX2作動薬（経口）

低分子

ナルコレプシー

パートナー

基礎

前臨床

第1相

第2相

第3相

申請

販売

補足資料

1. 連結業績 2. ビジネス 3. 日本/APAC 4. 研究開発

5. 戦略

補足資料

自社開発パイプライン
ターゲット/作用機序

モダリティ

適応症

ピヴラッツ®

ETA 拮抗薬

低分子

脳血管攣縮

ダリドレキサント

DORA1

低分子

不眠症

HTL0048149

GPR52 作動薬

低分子

神経疾患

HTL0039732

EP4 拮抗薬

低分子

がん免疫

（非開示）

EP4 作動薬

低分子

炎症性腸疾患（非開示）

ムスカリンM1作動薬（日本） 低分子

神経疾患（非開示）2

H4 拮抗薬低分子

アトピー性皮膚炎（非開示）

SARS CoV-2 Mpro 阻害薬

低分子

コロナウィルス感染症

複数ターゲット

非開示

低分子/生物製剤

神経疾患

複数ターゲット

非開示

低分子/生物製剤

消化器・炎症性疾患

複数ターゲット

非開示

低分子/生物製剤

免疫疾患

製品名/開発コード
自社開発品

自社開発品（これ以上の自社での資金投入は行わず、アカデミアまたは製薬企業等との提携を目指す）

1

33

HTL’310

SSTR5 作動薬

ペプチド

低血糖症

HTL’097

GLP-1 拮抗薬

ペプチド

低血糖症

HTL’023

GLP-2/GLP-1作動薬

ペプチド

腸管障害/ NASH

（非開示）

Apelin 作動薬

ペプチド

肺動脈性肺高血圧症

HTL’641

デュアルオレキシン拮抗薬

低分子

不眠症/睡眠障害（非開示）

PAR-2 抗体

モノクローナル抗体 アトピー性皮膚炎

DORA ： デュアルオレキシン受容体拮抗薬

2 戦略変更に伴い、次の適応症が見つかるまでの間、優先順位を下げました。

オリジネーター

基礎

前臨床

第1相

第2相

第3相

申請

販売

そーせいグループ
東京都千代田区麹町

東京都港区赤坂9-7-2

F17, 410 Teheran-Ro

Steinmetz Building

Burleigh on the Strand

2-1PMO 半蔵門 11F

ミッドタウンイースト

GangHam-Gu

Granta Park,355-359 Strand

Seoul 06192

Cambridge CB21 6DG

London WC2R 0HS

日本

日本

韓国 ソウル

英国 ケンブリッジ

英国 ロンドンSpaces Grosspeter
Tower
Grosspeteranlage 294052 Baselスイス