EXTERNALNON-CONFIDENTIAL

2024年12月期中間期決算説明資料
2024年8月9日 | ネクセラファーマ株式会社（コード：4565）

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実性、その他の要因が含まれているため、当社グループの実際の結果、業績、または実績は、当該将来予測に関する記述に含まれたり示唆されたりしている将来の結果、業績、または実績と大きく異なる場合があります。当該将来予測に関する記述は、当社グループの現在と将来の事業戦略および将来の事業環境に関する数多くの想定に基づいています。当社
グループの実際の結果、業績、または実績と将来予測に関する記述の内容とに大きな違いをもたらしうる重要な要因として、特に製品の創薬と開発に伴うリスク、臨床試験に関わる不確実性、期待よりも遅い被験者の募集、患者に対する当社グループの製品の投与に起因する予期しない安全性の課題、製品の製造に関わる不確実性、当社グループの製品の市場の受け入れ不足、成長を管理する当社グループの能力欠如、当社グループの事業分野および市場に関わる競争環境、適切な資格を有するスタッフを確保・維持する当社グループの能力欠如、当社グループの特許および所有権の法的強制力または保護の欠如、当社グループと関係会社の関係、当社グループの製品を陳腐化させうる技術の変化および発展、その他の要因が挙げられます。これら要因には、東京証券取引所および日本の金融庁へ提出された当社グループの開示済み報告書に記載された要因が含まれますが、それだけに限定されません。当社グループは、将来予測に関する記述に含まれている期待および想定は当社グループの経営陣が現在入手できる情報に適切に基づいていると考えていますが、一部の将来予測に関する記述は、結果として不正確となりうる将来の出来事に関する想定に基づいています。将来予測に関する記述は、本資料の日付の時点のものであり、当社グ
ループは、新しい情報が将来入手できた場合でも、将来予測に関する記述を更新したり改訂したりする義務を負いません。
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「ネクセラ」および当社グループのロゴは、当社グループの商標もしくは登録商標です。

2

目次

01

02

03

04

05

06

連結業績
ビジネスハイライト
日本/APACでの開発販売事業
研究開発の進捗2024年の目標
補足資料
3

連結業績
執行役副社長CFO 野村広之進

01

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

補足資料

2024年12月期中間期業績ハイライト
新規提携や開発マイルストンの達成により、順調な事業進捗
売上収益は12,720百万円（前年同期：2,146百万円）

01

主に、(i) ピブラッツ®の販売額追加、(ii) 2024年3月のベーリンガー社との新規ライセンスのオプション契約締結、(iii) M4の長期毒性試験成功によるニューロクライン社からの15百万ドルのマイルストン、(iv) Centessa社からの4.6百万ドルのマイルストン、(v) アッヴィ社からのマイルストン10百万ドルにより売上収益は増加

02

コア営業利益は1,176百万円の利益（前年同期：2,720百万円の損失）
売上収益の増加が寄与。2023年7月にNPJ/NPK*を連結範囲に含めたことによりコア費用が4,988百万円増加し、コア営業収益の増加を一部相殺

03

営業損益は3,654百万円の損失（前年同期：4,168百万円の損失）
無形資産の償却費、売上原価調整額（買収時のピヴラッツ®の在庫評価）、および統合関連費用などが、ノンコアの費用として発生

04

現金及び現金同等物は509億円
十分なキャッシュ残高と投資余力を維持* NPJ：ネクセラファーマジャパン株式会社、NPK：Nxera Pharma Korea Co., Ltd.

5

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

補足資料

主要決算数値
ピヴラッツ®の販売額、ベーリンガー社との新規提携および複数の開発マイルストンが売上収益に寄与
変動要因

24/12中間期実績（百万円）
12,000

1,392

9,000

4,872

6,000

1,063

契約一時金1◼
◼

◼

前年同期はマイルストン収益はなし
M4進展によるニューロクライン社からのマイルストン15百万ドル（4月）Centessa社からの4.6百万ドルのマイルストン（5月）
アッヴィ社からのマイルストン10百万ドルを一部収益計上（6月）

ロイヤリティ/ その他◼

製品の売上からのロイヤリティは減少

医薬品販売

◼

ピヴラッツ®の売上高を含む◼

ピヴラッツ®の売上原価が追加
棚卸資産の取得時公正価値の測定に伴い、ピヴラッツ®の現在庫分に対して売上原価に加算

◼

売上収益

3,000
0

1,547
1,577

512
1,865

21/12中間22/12中間

667
1,415

80

◼

マイルストン収入2

5,393

24/12中間

（百万円）
2,000

営業損益

1,000

コア営業損益◼

64

23/12中間

前年同期に新規提携は無し
ベーリンガー社とのライセンスのオプション契約を締結

1,176

売上原価

◼

0
(1,000)

営業損益(2,000)(3,000)

研究開発費

(802)
(1,849)(4,000)(2,378)(3,804)(5,000)21/12中間22/12中間

1 契約開始時に認識された契約一時金
2 マイルストン達成時に認識されたマイルストン収入＋前受金取崩額(2,720)(4,168)23/12中間(3,654)

販売費及び
一般管理費

24/12中間

6

◼
◼
◼
◼
◼

研究開発活動への投資増
NPJ/NPKを連結範囲に含めたことによる研究開発費の増加
NPJ/NPKの連結による販売費及び一般管理費の増加
社名変更を含む統合費用
無形資産の償却費の増加（ピヴラッツ®関連）

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

補足資料

2024年12月期の費用見込み
引き続き投資を強化し、中長期での高いリターンを目指す
見込み

（百万円）
15,000

研究開発費（IFRSベース）

12,000百万円～14,000百万円

14,000~12,00010,0005,000

創薬機能の強化

10,075
3,793

5,931

21/12期

22/12期

23/12期

24/12期臨床開発の強化NPJ/NPKの研究開発費が1年を通じて寄与◼

創薬・トランスレーショナルメディシン機能強化への投資◼

一つ以上の臨床試験開始
自社で臨床試験を進めることで、ライセンス時の価値を高める◼

販売費及び一般管理費（IFRSベース）（百万円）

18,000百万円～20,000百万円

25,00020,00020,000~15,00018,000◼
◼

NPJ/NPK関連費用

10,000
5,000
0

◼

7,454

0
20/12期

NPJ/NPK*関連費用◼

NPJ/NPKの販管費が1年を通じて寄与
償却費の増加（約7億円）
ピヴラッツ®の販売加速、ダリドレキサントの日本での販売および韓国でのピヴラッツの発売準備（約20億円）

9,965
3,435

3,940

4,377

20/12期

21/12期

22/12期

23/12期

24/12期

合併後の統合活動* NPJ：ネクセラファーマジャパン株式会社、NPK：Nxera Pharma Korea Co., Ltd.

7◼

NPJ/NPK買収関連費用（合併後の統合活動）（約10億円）

ビジネスハイライト
代表執行役社長CEO クリストファー・カーギル

02

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

2024年の目標

研究開発

補足資料

2024年の目標
目標達成に向けて戦略を実行し長期的な成長を加速

1
ピヴラッツ®の売上高
は160億円以上（薬価ベース）• 2024年上期の売上高は65億円（年12%成長）• KOLを集めたフォーラ
ムを6月に開催し、さらなる普及を見込む

2
ダリドレキサントの
日本での承認取得• 2024年下期の承認取得に向けて
順調に進捗

3

4

日本とAPAC（中国を除く）
市場向けの1品目以上の後期開発品の取得
もしくは導入1つ以上の価値の高い提携契約を締結し、自社による第Ⅰ相臨
床試験を1つ以上開始• 複数の協議が進行中• ベーリンガー社と新規のライセンスの独占的オプション契約（GPR52作動薬）• EP4受容体作動薬の第Ⅰ相臨床試験開始（約1,400人の医療従事者が参加）

長期的な成長を見据え、上期は地に足の着いた目標実行と投資に注力
95
新ブランドコンセプト、
効率性、拡張性のためのシステム・アプリ
ケーションなどのPMI投資を実施• 新ブランド「ネクセラファーマ」が始動• 複数のITシステム
統合が完了もしくは
進行中

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

補足資料

パイプラインの進捗
サイエンスとテクノロジーへの投資により画期的な医薬品開発を加速
ターゲット特定創薬前創薬

戦略的研究開発提携の対象を自己免疫疾患へ拡大「NxWave 」プラットフォームを活用した神経疾患における複数のターゲットを対象とした創薬提携においてマイルストン
10百万ドルを受領「NxWave 」プラットフォームの積極活用により、2つの新規化合物が創薬段階に移行

PR LINK

2024年5月

第Ⅰ相

選択性が高く、消化管で局所作用するIBD治療薬候補であるEP4 作動薬NXE’744の第Ⅰ相臨床試験開始

PR LINK

2024年6月

第Ⅱ相

統合失調症を対象としたファー
ストインクラスのGPR52作動薬に関する提携（一時金25百万
ユーロ + オプション行使料60
百万ユーロ）PR LINK

2024年3月

2024年3月

GSK社からGPR35作動薬の権利再取得完了

ナルコレプシー治療薬候補
OX750（OX2R作動薬）の第Ⅰ相臨床試験開始に伴い4.6百万ドルのマイルストンを受領

認知症状に対する経口治療薬となることが期待されている
ムスカリン M1作動薬（M1preferring agonist）であるNBI567の第Ⅰ相臨床試験開始

PR LINKPR LINK

2024年4月

PR LINK

2024年5月

2024年5月

世界をリードする「NxWave 」創薬プラットフォームによりイノベーションを加速
10

PR LINKPR LINK

2024年上期

2024年上期

選択的な経口ムスカリンM4作
動薬のNBI-568の前臨床長期
毒性試験の成功に伴い15百万ドルのマイルストンを受領

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

補足資料

医薬品市場で最も急成長している領域で存在感を発揮
神経精神疾患、代謝性疾患および睡眠障害領域のグローバルリーダーと協業
神経精神疾患• 統合失調症を対象とした経口投与

代謝性疾患• 第Ⅰ相臨床試験中のファー• ファイザー社が睡眠障害• イーライリリー社が• Centessa社が「NxWave 」
プラットフォームを利用可能なムスカリンM4作動薬

ストインクラスの治療薬候補「NxWave 」プラット

「NxWave 」プラット（NBI-568）の第Ⅱ相臨床試験のPoC1

GPR52作動薬（NXE-149）にフォームを利用

フォームを利用• ナルコレプシーを対象とした経データが2024年第3四半期に発表予定

ついてベーリンガー社と• 複数の次世代経口

口投与可能な低分子OX2R

ブロックバスターとなる可能性

オプション契約• 統合失調症の陽性症状、陰• 臨床開発中のムスカリン系化合物としては世界最大のポートフォリオ• PF’522は2型糖尿病を対象とした経口低分子

低分子化合物の創薬

作動薬 （ORX-750）が第Ⅰ相

GLP-1受容体作動薬

が進行中

臨床試験中

性症状および認知機能障害を同時に改善する可能性

ブロックバスターとなる可能性

ブロックバスターとなる可能性

ブロックバスターとなる可能性（当社が導出）医薬品市場で最も成長している領域で、適切なパートナーと提携することにより、理想的なポジションを確保
1. POC = Proof Of Concept

11

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

補足資料

パイプライン一覧
幅広い臨床開発パイプラインを保有
基礎研究/探索/前臨床開発
✓

自
社
開
発

GPR35作動薬 NXE’477
炎症性腸疾患

第Ⅰ相

第Ⅱ相✓

EP4 拮抗薬 NXE’732

EP4 作動薬 NXE’744

進行性固形がん

独
占
的
オ
プ
シ
ョ
ン
権

炎症性腸疾患M1 作動薬 NBI’567
神経疾患✓

GPR52作動薬 NXE’149
統合失調症

10以上のプログラム

第Ⅲ相
Cenerimod

APAC*

ダリドレキサント

上市済み
APAC*

不眠症

全身性エリテマトーデス

Lucerastat

申請

APAC*

ファブリー病

ピヴラッツ®

APAC*

脳血管攣縮

オラビ錠®
口腔カンジダ症

パートナーが独占的オプション権を保有

CXCR4 抗体 KY1051

CCR6 拮抗薬 PF’894

がん免疫M1M4 作動薬 NBI’570

炎症性腸疾患M4 作動薬 NBI’568

神経疾患

✓

統合失調症

ウルティブロ®
COPD

15以上のプログラム
MC4 拮抗薬 PF’669

創薬提携（進行中/実施済）

提携

複数ターゲット 複数ターゲット 消化器系疾患
神経疾患✓
糖尿病/代謝性疾患

技術提携（進行中）
AI創薬

AI創薬

PAR2ペプチド

脳腸軸

M4 作動薬 NBI’569

低栄養

GLP-1 作動薬 PF’522

M1 作動薬 NBI’567

代謝性疾患

ナルコレプシー

COPD

✓

神経疾患

✓

✓ OX2 作動薬 ORX750

シーブリ®

神経疾患

mGlu5 NAM TMP-301
物質使用障害神経疾患/
自己免疫疾患日本から世界にイノベーションを届け、医薬品の次の時代におけるリーダーとなる
注：シーブリ®、ウルティブロ®、エナジア®およびブリーズヘラー®はノバルティス社の登録商標です。
12* APAC（中国を除く）には、日本、韓国、オーストラリア、ブルネイ、カンボジア、インドネシア、ラオス、マレーシア、ミャンマー、ニュージーランド、フィリピン、シンガポール、台湾、タイ、ベトナムを含む。

エナジア®
喘息

✓ ：2024年の進捗

日本/APACでの開発販売事業
執行役副社長 ネクセラファーマジャパン代表取締役社長
田中 諭

03

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

補足資料

当社製品：ピヴラッツ®
2024年のピヴラッツ®の販売額は160億円*以上を見込む
ピヴラッツ®による治療を受けた患者数（累計）14,036• くも膜下出血術後の脳血管攣縮の発症予防における新たな標準治療へ• 日本での市場シェアは継続的に拡大
Q1

Q2

Q3

Q4

Q5

Q6

Q7

Q8

Q9

売上（薬価ベース、百万円）
2022年
約75億円

2023年
約134億円
3,477

3,326
1,846

Q1

2,365

Q2

4,537

3,747
3,071

Q3

Q4

Q5

Q6

Q7

Q8

ピヴラッツ®の市場シェアが2023年上期の約40％から2024年上期には約60％に拡大（患者数ベース）• 2024年6月にKOLを集めたSAH（くも膜下出血）フォーラムを開催。約1,400人の医療従事者が参加
し、さらなる普及を見込む

2,752

2,322

* 薬価ベースの売上。決算資料にある売上とは異なることに留意

2024年
約65億円

‒

Q9
14

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

2024年の目標

研究開発

補足資料

当社の自社開発品：ダリドレキサント
2024年下半期に予定している日本国内の承認に向けて順調に進捗
ダリドレキサントについて
•
•
•

•

DORA：不眠症治療におけるポジションを急速に確立
レンボレキサント (デエビゴ)
スボレキサント (ベルソムラ)

不眠症を対象としたデュアルオレキシン受容体拮抗薬（DORA）

2022年10月に日本の第Ⅲ相臨床試
験で良好な結果が報告され、2023年10月に新薬承認申請を実施
2038年までの市場独占権（日本と韓国）800

国内のDORAの薬価ベース売上高
および
市場シェア

200

15

19%

17%

264

14%

12%

294
333

287

331

2019

14
2020

0

最も処方頻度の高い睡眠薬
出所：日経メディカル（2022/7/23, 2024/4/13）、IQVIA、 Encise*2023年は予想値

22%*

600
400

その他

DORAシェア (患者数ベース)億円

米国、欧州、カナダで承認（2022年） QUVIVIQ®として販売

ゾルピデム
エスゾピクロン

2022年 7月
2024年 4月

19%

16%
37%

DORA

276

113
2021

2022

25%

14%

12%

17%

11%

415

2023
26%
22%

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

補足資料

日本/APAC事業の加速
外部パートナーやアライアンスを活用し、日本/APACビジネスのポテンシャルを最大化

販売 / マーケティング導入のための活動•

Handok社と独占的販売契約を締結•

World Orphan Drug Alliance（WODA）への参画•

Handok社は韓国におけるピヴラッツ®のプロモーショ
ン、マーケティング、販売、流通を独占的に行う•

希少疾患の新薬パイプラインへアクセスすることが可能となり、導入機会を獲得•

当社は日本および韓国におけるWODAのパートナー•

韓国を代表するイノベーション主導型の製薬・ヘルスケア企業•

これまで提携を通じ、韓国市場で数多くの新製品を市場投入してきた実績を有する•

16

希少疾患の治療薬やスペシャリティ医薬品へのアクセスを世界中に提供することを目的とした、医薬品販売業者のグローバルアライアンス

研究開発の進捗
執行役副社長 Nxera Pharma UK 社長兼研究開発ヘッド
マット・バーンズ

04

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

補足資料

臨床試験段階の提携プログラム
神経疾患、自己免疫疾患および代謝性疾患領域で9つの臨床開発プログラムが進行中

P

M4受容体作動薬

M4受容体作動薬

GLP-1受容体作動薬

mGlu5 NAM

統合失調症 - 第Ⅱ相神経疾患 - 第Ⅰ相

代謝性疾患 - 第Ⅰ相

物質使用障害 - 第Ⅰ相

NBI-1117568
成人の統合失調症患者を対象とした経口
M4作動薬。長期毒性試験成功に伴い15百万ドルのマイルストンを受領。2024年第3四半期に第Ⅱ相臨床試験結果の発表予定

P

NBI-1117569

TMP-301

PF-06954522

神経・精神疾患を対象とした経口のM4作動薬（Preferring agonist）。
第Ⅰ相臨床試験を実施中

経口のGLP-1受容体作動薬。
第Ⅰ相試験を開始

M1受容体作動薬

M1M4受容体作動薬

MC4受容体拮抗薬

神経疾患 - 第Ⅰ相神経疾患 - 第Ⅰ相

低栄養 - 第Ⅰ相

物質使用障害に対する第Ⅰ相臨床試験が進行中

P

OX2R作動薬
ナルコレプシー - 第Ⅰ相

NBI-1117567

NBI-1117570

PF-07258669

ORX-750

神経・精神疾患を対象とした経口のM1作
動薬（Preferring agonist）。
第Ⅰ相臨床試験を開始

神経・精神疾患を対象とした経口の選択的
M1/M4デュアル作動薬。
第Ⅰ相臨床試験を実施中

clinicaltrials.gov上ではMAD試験が完了

ナルコレプシーに対する第Ⅰ相臨床試験を開始

CCR6受容体拮抗薬
炎症性腸疾患 - 第Ⅰ相
PF-070548942••••

Centessa社に関するプレスリリース：https://ssl4.eir-parts.net/doc/4565/tdnet/2452046/00.pdf
NBI-1117568の試験情報：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05545111
Neurocrine NBI’567に関するプレスリリース：https://ssl4.eir-parts.net/doc/4565/tdnet/2431712/00.pdf
Neurocrine NBI’568に関するプレスリリース：https://ssl4.eir-parts.net/doc/4565/tdnet/2422332/00.pdf

第Ⅰb相臨床試験は計画通り進行中。
2024年中に完了予定
18

P ：2024年の進捗

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

統合失調症を対象としたGPR52受容体作動薬
統合失調症の陽性症状、陰性症状、認知機能障害の改善が期待されるファーストインクラスのメカニズム疾患メカニズムとの関連

これまでの結果•

GPR52は線条体のD2ドパミンニューロンに発現。活性化によりD2アンタゴニスト様作用をもたらし、幻覚などの陽性症状を改善する可能性•

2023年6月、当社は「NxWave 」 プラットフォームを用いて同定を行い、GPR52を治療標的とする第Ⅰ相臨床試験を開始した最初の企業となった•

GPR52は前頭葉のD1ドパミン受容体と共局在。活性化により
D1アゴニスト様作用が発現し、注意力などの認知機能を改善する可能性•

NXE0048149はSBDDを用いて開発された、1日1回投与を想定した化合物•

第Ⅰ相臨床試験は順調に進捗しSADを完了。中間の薬物動態試験データは前臨床データからの予測と整合しており、想定用量範囲では線形に応答しばらつきも少ないことから、1日1回投与の想定とも整合•

現在、薬力学的測定を含む第Ⅰ相臨床試験のMAD試験を実施中

DLPFC

vmPFC

線条体
GPR52 & D2

前頭葉
GPR52 & D1

GPR52受容体作動薬の臨床試験に関するリンク： https://www.isrctn.com/ISRCTN17231793?q=&filters=&sort=&offset=58&totalResults=23608&page=6&pageSize=10

19

補足資料

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

補足資料

進行性固形がんを対象としたEP4受容体拮抗薬
単剤もしくは免疫チェックポイント阻害剤（CPI）との併用
疾患メカニズムとの関連

これまでの結果•

プロスタグランジンE2（PGE2）は腫瘍とその周辺組織から分泌され、EP4受容体を介してシグナルを送り免疫系を抑制•「NxWave 」プラットフォームを用いて同定された選択的EP4受容体拮抗薬•

薬物動態試験結果は想定と合致•

EP4受容体拮抗薬により免疫監視機能が回復し、CPIの効果増強が期待される•

臨床試験は進行中。最新情報はヨーロッパ臨床腫瘍学会（ESMO）で発表予定
https://cslide.ctimeetingtech.com/esmo2024/attendee/confcal_2/presentation/
list?q=679TiP•

10月に開催される第9回RSC-BMCS/RSC-SCI Symposium on GPCRs in
Medicinal Chemistryで当該化合物に関する概要を発表予定•

CPIの奏効率は20％未満とされており、大きなアンメットニーズが存在臨床試験に関するリンク：https://www.isrctn.com/ISRCTN70080074?q=nxera&filters=&sort=&offset=1&totalResults=2&page=1&pageSize=10

20

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

炎症性腸疾患（IBD）を対象としたEP4受容体作動薬
消化管を標的とし、IBD患者の粘膜治癒を促進するファーストインクラスの薬剤疾患メカニズムとの関連

これまでの結果•

IBDは免疫疾患であり、現在の標準治療薬の奏効率は良くても40％程度•「NxWave 」プラットフォームを用いて同定された選択的EP4受容体作動薬（NXE’744）•

承認済IBD治療薬はすべて免疫調節薬であり、疾患によって誘発される粘膜バリア機能の喪失に直接作用するものはない•

げっ歯類によるIBDモデルを用いた前臨床探索研究で消化管で局所作用し選択性高く粘膜治癒に効果を示す新規候補薬を創出

EP4受容体作動薬は炎症抑制作用とバリア機能の回復作用を併せ持ち、粘膜の治癒促進によりIBDに効果を発揮することが期待されている•

2024年3月、健常成人を対象とした第Ⅰ相臨床試験を開始し、単回および反復投与量漸増試験（SADおよびMAD）を実施

EP4受容体への拮抗剤は、これまでも臨床試験で初期的な有効性は確認されていたが、全身への副作用の観点で制約があった•

投与は順調に進んでおり、現在6番目のSADコホートに投与中。
間もなく2番目のMADコホートに投与開始予定•

現在までに重大な有害事象は認められていない•

2024年6月に行った科学諮問委員会では、世界各国の専門家が本剤に大きな関心を寄せた•

現在さらなる第Ⅰb相、第Ⅱ相臨床試験を計画中であり、そのどちらかを2025年に開始予定••

バリア機能の改善 &恒常性の回復により腸管透過性を低減

EP4R

Created with BioRender.com

21

補足資料

2024年の目標
代表執行役社長CEO クリストファー・カーギル

05

連結業績

2024年の主な目標

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

01

ピヴラッツ®の売上高160億円以上（薬価ベース）

計画通り進捗

02

ダリドレキサントの日本での承認取得

計画通り進捗

03

日本とAPAC（中国を除く）市場向けに、1品目以上の後期開発品の取得もしくは導入

計画通り進捗

04

1つ以上の価値の高い提携契約の締結し、自社による第Ⅰ相試験を1つ以上開始

05

新ブランドコンセプト、効率性、拡張性のためのシステム・アプリケーションなどのPMI投資を実施
23

P

P

EP4作動薬計画通り進捗

補足資料

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

今後2024年中に見込まれるイベントの整理（新規提携以外）
開発プログラム

P
P
P
P
P
P

パートナー

タイミング

イベント

EP4受容体作動薬

達成（2024年3月）

第Ⅰ相臨床試験開始

GPR35受容体作動薬

達成（2024年3月）

権利再取得

GPR52受容体作動薬

達成（2024年3月）

ライセンスのオプション契約

NBI-568（M4受容体作動薬）

達成（2024年4月）

長期毒性試験成功

NBI-567（M1受容体作動薬）

達成（2024年5月）

第Ⅰ相臨床試験開始

ORX750（OX2受容体作動薬）

達成（2024年5月）

第Ⅰ相臨床試験開始

Cenerimod

2024年半ばオプション権行使の判断

Lucerastat

2024年半ばオプション権行使の判断

NBI-568（M4受容体作動薬）

2024年第3四半期

第Ⅱ相臨床試験トップラインデータ

2024年下期

新規提携&第Ⅲ相臨床試験開始

2024年下期

国内承認の可能性

ORX750（OX2受容体作動薬）

2024年下期

第Ⅰ相臨床試験完了

TMP-301（mGlu5 NAM）

2024年中第Ⅱ相臨床試験開始

ピヴラッツ®（韓国）

2025年上期

新規提携（達成）&上市

ダリドレキサント（韓国）ダリドレキサント（日本）1

1 持田製薬との共同開発および共同販売に関する独占的ライセンス契約

24

補足資料

ご清聴ありがとうございました

25

BREAKTHROUGHS IN PROGRESS ● BREAKTHROUGHS IN PROGRESS ● BREAKTHROUGHS IN PROGRESS

補足資料

06

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

2024年の目標

研究開発

補足資料

決算のブレークダウン
M&Aによる非現金支出および一時的支出費用は2024年は通期で影響
（百万円）

売上収益

旧そーせいグループ*1 ＋

7,327

=

NPJ / NPK*2

連結損益（コア営業損益）＋

非現金支出費用＋

一時的支出費用

12,720(1,619)A(3,039)

研究開発費(4,143)(699)(4,842)

その他収益

626

1

627

営業損益

771

405

コア営業損益 1,176

売上原価調整額(7,329)(4,290)(681)

B

無形資産の償却

D

(563)

C

(11,514)

統合関連費用

(1,323)
その他

D

A ピヴラッツ®の現在庫分に対して売上原価に加算。2024年第3四半期頃まで続く見込み。
B ピヴラッツ®に関連する無形資産の償却。2025年以降は年間1,800百万円程度を予定。
C システム統合費用やブランド再構築費用を含む統合費用

その他

連結損益
（IFRS）

12,720

5,393

売上原価
+
販売費及び
一般管理費

M&A関連

=

D その他の無形資産（知財等）の償却、有形固定資産（実験設備等）の償却、株式報酬費用およびその他構造改革費用*1 = ネクセラファーマ株式会社（旧そーせいグループ株式会社）+ Nxera Pharma UK Ltd（旧Heptares Therapeutics Ltd.） + 旧株式会社そーせい*2 = ネクセラファーマジャパン株式会社（旧イドルシアファーマシューティカルズジャパン株式会社） + Nxera Pharma Korea（旧Idorsia Pharmaceuticals Korea）

27

(645)

(5,487)627
営業損益(3,654)

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

日本はAPACへの拡大の起点
APACは世界でも最も急速に成長中する市場の一つ
高品質で安定した、十分な規模を持つ市場
二番目に大きな医薬品市場（中国を除く）
580
169

200

新規参入者にとって魅力的な市場

85

人口が多く高齢化する社会65

42

安定的でイノベーションが評価される市場
米国

中国

日本

ドイツ フランス

世界でも最も急速に成長中する市場の一つ
二番目に成長している
医薬品市場

10.0%

一部の競合企業が弱体化

2021年、10億ドル

0

APAC*

強固な国民皆保険制度

8.5%

2019-2027, CAGR(%)
7.0%

5.0%

6.0%

5.5%

4.0%

0.0%
Latin
America

APAC

Africa & Europe North
Middle East
America

人口が急増
GDP/経済の急速な成長
新規参入者にとって魅力的な市場
人口が多く高齢化が進む社会
他地域の規制当局の承認が活用可能

出典：IQVIA Market Prognosis, Sep 2022; IQVIA Institute, Nov 2022.
* APAC（中国を除く）には、日本、韓国、オーストラリア、ブルネイ、カンボジア、インドネシア、ラオス、マレーシア、ミャンマー、ニュージーランド、フィリピン、シンガポール、台湾、タイ、ベトナムを含む。

28

Japan

2024年の目標

補足資料

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

2024年の目標

研究開発

補足資料

日本の高い臨床品質を活用した開発と販売
日本の高いデータ品質による臨床イノベーションをテコに、APACへと展開
質の高い臨床開発

医師/医療専門家とともに疾患/薬剤について深く理解

臨床試験/PMS1のハイレベルな
データ

質の高い規制環境

販売後の患者さまへの高い浸透率

新薬の評価に適した質の高い
医師/医療専門家
適切な患者の確実なリクルート
日本の患者さまのドラッグロス・
ドラッグラグ解消に貢献

29

良質な臨床
試験とPMS
データに裏付けられた適正な薬価

臨床開発による特許の延長地域に合わせた最適化で、より安く早い臨床
試験を実施

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

2024年の目標

研究開発

補足資料

ピヴラッツ®
日本独自の試験で良好なトップライン結果を取得し、2022年に日本で承認
日本における2つの重要な第Ⅲ相試験結果1•

ピヴラッツ®（クラゾセンタン）はaSAH後の患者において、脳血管攣縮に関連する脳虚血合併症と全原因による死亡率を有意に減少させた（主要評
価項目）。

Event rate (%)
p=0.000150

クラゾセンタンは事前に計画された両試験のデータの併合解析において 、
aSAH 後の患者におけるあらゆる原因による症状および死亡の発現に対して有意な低下を示した（p<0.05）。

40•

12週目の臨床転帰の長期測定（GOSEとmRS）において、改善傾向がみら
れた。

20

•

安全性上予測できない事象も見られなかった。

•

結果はJournal of Neurosurgeryに掲載: Endo H, et al. April 01, 2022; DOI:
10.3171/2022.2.JNS212914•

クリッピング試験

コイリング試験

30

39.6

p=0.0055
28.8

16.2

13.6

10
0

Placebo(n=111)

Clazosenta
n 10mg/h(n=103)

Placebo(n=106)

Clazosenta
n 10mg/h(n=105)

ピヴラッツ®は、国内第Ⅲ相試験において、血管攣縮に関連する罹患率および全死因罹患率と死亡率を有意に減少させたaSAH後の死亡や障害を予防するために使用される、非常に意義の大きな薬
注： 1 aSAH後の日本人成人患者における脳血管攣縮に関連する症状及び原因を問わない死亡の低減に対するクラゾセンタンの有効性及び安全性を評価する2つの前向き、多施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照第Ⅲ相臨床試験が日本の57の脳神経外科において並行して実施された。患者は1:1に無作為化され、aSAHの発症から48時間以内に10mg / hrのクラゾセンタンまたはプラセボのいずれかをaSAH後最大15日間持続静脈内投与した。2つの試験プロトコールは同じであり、インターベンションを実施している患者を除き血管内コイリ
ング術（JapicCTI-163369;「コイリング試験」）または外科的クリッピング術（JapicCTI-163368;「クリッピング試験」）において各試験221人の患者を登録した。

30

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

2024年の目標

研究開発

補足資料

ダリドレキサント - グローバルおよび日本国内のプログラム
日本の第Ⅲ相臨床試験で良好な結果 - Lancet誌に掲載された米国での試験と同様1
グローバルな第Ⅲ相臨床試験で2つの主要評価項目を達成

世界および日本での主要な臨床試験結果1

Placebo•

成人および高齢者患者490人を対象とした日本の第Ⅲ相臨床試験1では、主要果評価
項目と副次的評価項目の両方が達成され、Lancet Neurology誌に掲載された国際共同試験と同様の結果が得られた
ダリドレキサントは、プラセボと比較して、28日後の総睡眠時間を有意に改善し（sTST、50mg投与でp<0.001）、入眠潜時も有意に改善した（sLSO、50mg投与でp<0.001）•

有害事象の発生率はプラセボとダリドレキサントで同等であった•

グローバル試験において、ダリドレキサントは日中の眠気に有意な改善を示し、患者さ
まは日中、精神的・肉体的な疲労感が軽減し、眠気がなくなり、より元気になったと報告された•

グローバルと日本のデータに基づき、2023年10月にPMDAに承認申請

50mg

入眠後覚醒 (WASO)

Month 1

Mean of observed values (min)

•

25mg

持続入眠潜時 (LPS)Month 3Month 1Month 3

-6.2
-11.1
-19.1
-18.4

-23.1
-23.0

-28.2

p<0.0001

-31.2
-29.0

p<0.0001

p<0.0001

-30.7

-29.4

p<0.0001-34.8
P=0.0005
p<0.0001

P=0.0015
p<0.0001

ダリドレキサントは、プラセボと比較して、睡眠開始後の覚醒、睡眠持続までの潜時、主観的総睡眠時間、翌日の眠気/日中機能（IDSIQの眠気領域スコア）を有意に改善
注: 1Lancet Neurology誌に掲載された世界的な研究：M ignot E, et al. Lancet Neurol 2022; 21: 125–39. 国内試験（JRCT2031200452）は、ダリドレキサントの有効性と安全性を検討する無作為化二重盲検プラセボ対
照第Ⅲ相臨床試験。無作為化された成人および高齢の不眠症患者490例（30.1％≧65歳）に、ダリドレキサント50mgまたは25mgまたはプラセボを1日1回28日間投与。

31

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

補足資料

Cenerimod および Lucerastat について
魅力的な2つのプログラムの独占的オプション権を確保

Cenerimod

Lucerastat

適応症

全身性エリテマトーデス（SLE）

適応症

ファブリー病

作用機序

選択的 S1P1 受容体モジュレーター

作用機序

グルコシルセラミド合成酵素阻害剤

開発段階

第Ⅲ相

開発段階

患者数

約120,000人（日本）

主な治療法*(日本)

市場規模: 約300億円• ベンリスタ （GSK, ピーク時推定50～100 億円）• サフネロー （AZ, ピーク時推定50～100 億円）• プラケニル （サノフィ, 約50億円）• 第Ⅲ相臨床試験（MODIFY試験）の主要評価項目（神経因性疼痛）は達成されなかったが、副次的評価項目である腎機能および心エコー検査は良好であった• 非盲検延長試験実施中

患者数

約1,000 人（日本）• 免疫カスケードの初期段階で循環T細胞およびB細胞を減少させることにより作用する、初の経口SLE疾患修飾療法となる可能性• S1P1調節作用は、MS（ジレニア、ゼポシア）など他の疾患においても確立されたメカニズム• 広範に適用可能なメカニズムであるため、他の自己免疫疾患にも拡大できる可能性

主な治療法*(日本)

市場規模 : 約300億円• リプレガル（ERT、武田薬品、約140億円）• ファブラザイム（ERT、サノフィ、約100億円）• ガラフォルド（PCT、アミカス、約46億円）

提供価値• 静脈内酵素補充療法に代わる、幅広く適用可能な経口単剤療法となる可能性（ガラフォルドは現在利用可能な唯一の経口療法であり、特定の稀な変異を持つ患者さまに適用可能）提供価値

少額のオプション料の支払いにより、当社は自社計画・自社負担での開発が可能
商業化に成功した場合、当社はイドルシア社に1桁台の段階的ロイヤルティを支払う
出所 *Evaluate Pharma社、JMDC社、Datamonitor社による推定値。
ERT：酵素補充療法、PCT：薬理学的シャペロン療法

32

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

独占的オプション権および優先交渉権/優先拒否権
Idorsia社のグローバル開発品から7品目を日本およびAPAC向けに開発できるオプション権

独占的オプション権

優先交渉権
および
優先拒否権

プログラム

作用機序

適応

開発段階

Cenerimod

S1P1 受容体モジュレーター

全身性エリテマトーデス

第Ⅲ相

Lucerastat

グルコシルセラミド合成酵素阻害薬

ファブリー病

第Ⅲ相

Selatogrel

P2Y12 拮抗薬

急性心筋梗塞の疑い

第Ⅲ相*

ACT-1004-1239

ACKR3 / CXCR7 拮抗薬

多発性硬化症およびその他の脱髄疾患

第Ⅱ相*

ACT-1014-6470

C5aR1 拮抗薬

免疫介在性疾患

第Ⅰ相*

IDOR-1117-2520

非開示

免疫介在性疾患

第Ⅰ相*

ACT-777991

CXCR3 拮抗薬

発症早期の1型糖尿病

第Ⅰ相*

1 APAC（中国を除く）には、日本、韓国、オーストラリア、ブルネイ、カンボジア、インドネシア、ラオス、マレーシア、ミャンマー、ニュージーランド、フィリピン、シンガポール、台湾、タイ、ベトナムを含む。

* グローバル臨床試験段階

33

地域

APAC地域（中国を除く）1

補足資料

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標「コア営業利益」の定義
コア営業利益 － 当社グループビジネスの実態により近い財務指標
営業利益

営業利益

「コア」

「IFRS」◼ コア営業利益は事業の潜在的な経常キャッシュ創出能力を示す主要財務指標◼ コア営業利益は営業利益（IFRS）＋重要な非現金支出費用＋重要な一時的支出費用で定義◼ 重要な非現金支出費用には、減価償却費、無形資産の償却費、株式報酬費用、減損損失などが含まれる◼ 重要な一時的支出費用には、構造改革費用やその他の重要な一時的項目が含まれる+ 重要な

非現金支出費用（有形固定資産償却費、無形資産償却費、株式報酬費用、減損損失など）+ 重要な

一時的 支出費用（棚卸資産評価額、構造改革費用やその他の重要な一時的費用）

非現金（主なもの）

現金
経常的

「コア」
ベースの費用一時的（主なもの）「IFRS」ベースの費用

34◼ 国際財務報告基準（IFRS）に準拠

して記録・作成された業績

補足資料

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

補足資料

潜在市場規模前臨床試験以降の開発品だけでも、最終製品はピーク売上高が数兆円のポテンシャル
ピーク売上高（百万ドル）
疾患名2

カテゴリー

患者数

当社開発品
市場全体

神経疾患

免疫疾患

個別製品

認知症

約5,500万人

73億ドル (2010)39億ドル (2009/Aricept)

M1 作動薬、M1/M4 作動薬

統合失調症

約2,000万人

207億ドル (2011)

57億ドル (2013/Abilify)

M4 作動薬、M1/M4 作動薬、GPR52作動薬

物質使用障害約1,040万人1-

ナルコレプシー

約300万人その他の神経疾患---

23億ドル (2022)---

mGlu5 NAM

17億ドル (2020/Xyrem)

OX2 作動薬--

CGRP 拮抗薬、GPR52 作動薬

がん約4,200万人

1,789億ドル (2022)

210億ドル (2022/Keytruda)

A2a 拮抗薬、EP4 拮抗薬、抗CXCR4 抗体

炎症性腸疾患約1,000万人

235億ドル (2022)

75億ドル (2022/Humira)

CCR6 拮抗薬、GPR35 作動薬、EP4 作動薬

アトピー性皮膚炎

約1,330万人

81億ドル3 (2022)

70億ドル (2022/Dupixent)

H4 拮抗薬、抗PAR2 抗体

2型糖尿病/肥満

約4.2億人555億ドル (2021)

88億ドル (2022/Ozempic)

GLP1作動薬

その他
拒食症

約1000万人

合計

-

-

-

約2,990億ドル/年-

MC4 拮抗薬

約560億ドル/年

出典（患者数）：World Health Organization、Evaluate Pharma、The European Federation of Crohn‘s & Ulcerative Colitis Associations (EFCCA)、Narcolepsy Network, Inc.、GBD 2015 Disease and Injury Incidence and Prevalence Collaborators (October 2016). “Global,
regional, and national incidence, prevalence, and years lived with disability for 310 diseases and injuries, 1990-2015: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2015”. Lancet. 388 (10053): 1545–1602 1 薬物依存症の患者数として記載
出典（ピーク売上高）：EvaluatePharmaの疾患別売上高と個別製品のうち当該疾患分の売上高を記載（2022/6/30時点） 2 当社グループは特定疾患の市場の中の一つのセグメントを対象とする可能性
3 該当する疾患区分が無いため「Eczema」の市場規模を記載。各種データからは、アトピー性皮膚炎の市場全体の規模は現在記載している市場よりも大きい可能性

35

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

補足資料

提携済パイプライン①
製品名/開発コード

ターゲット/作用機序

モダリティ

適応症

シーブリ®

LAMA

低分子

COPD

ウルティブロ®

LAMA+LABA

低分子

COPD

エナジア®

LAMA+LABA+ICS

低分子

喘息

オラビ®

抗真菌薬ミコナゾール

低分子

口腔咽頭カンジダ症

Imaradenant1

アデノシンA2a拮抗薬（併用）

低分子

mCRPC

NBI-1117568

ムスカリンM4作動薬

低分子

統合失調症

NBI-1117569

ムスカリンM4作動薬

低分子

神経疾患

NBI-1117570

ムスカリンM1/M4作動薬

低分子

神経疾患

NBI-1117567

ムスカリンM1作動薬

低分子

神経疾患

PF-070815322

GLP-1作動薬

低分子2型糖尿病/肥満

PF-07054894

CCR6拮抗薬

低分子

炎症性腸疾患PF-07258669

MC4拮抗薬低分子

低栄養

PF-06954522

GLP-1作動薬

低分子

代謝性疾患

（非開示）

CGRP拮抗薬

低分子

神経疾患

（非開示）

複数ターゲット

低分子/生物製剤

複数の適応症（非開示）

複数ターゲット

低分子/生物製剤

消化器疾患・その他（非開示）

複数ターゲット

低分子

神経疾患

（非開示）

複数ターゲット

低分子

糖尿病・代謝性疾患

パートナー

基礎

前臨床

第1相

提携

注：シーブリ®、ウルティブロ®、エナジア®およびブリーズヘラー®はノバルティス社の登録商標です。 1 A2a拮抗薬は2021年第3四半期にアストラゼネカ社のパイプラインから削除。 2 ファイザー社は2023年第2四半期に、Lotiglipron （PF-07081532）の開発を継続しないことを決定しました。

36

第2相

第3相

申請

販売

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

補足資料

提携済パイプライン②
製品名/開発コード

ターゲット/作用機序

モダリティ

適応症

KY1051抗CXCR4抗体

モノクローナル抗体

がん免疫

（非開示）

PAR-2

ペプチド

炎症性疾患

（非開示）

AI創薬

低分子

神経疾患

（非開示）

AIによる複数標的の探索

低分子/生物製剤

免疫疾患

（非開示）

脳腸軸に基づく標的の探索

低分子

消化器疾患

TMP301mGlu5 NAM

低分子物質使用障害ORX750OX2作動薬（経口）

低分子

ナルコレプシー

パートナー

共同開発

共同出資

37

基礎

前臨床

第1相

第2相

第3相

申請

販売

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

補足資料

自社開発パイプライン
製品名/開発コード

ターゲット/作用機序

モダリティ

適応症

ピヴラッツ®

ETA 拮抗薬

低分子

脳血管攣縮

ダリドレキサント

DORA1

低分子

不眠症

NXE0048149

GPR52 作動薬

低分子

神経疾患

NXE0039732

EP4 拮抗薬

低分子

がん免疫

NXE0033744

EP4 作動薬

低分子

炎症性腸疾患

NXE0027477 2

GPR35作動薬

低分子

炎症性腸疾患NBI-1117567

ムスカリンM1作動薬（日本）

低分子

神経疾患

（非開示）2

H4 拮抗薬低分子

アトピー性皮膚炎（非開示）

SARS CoV-2 Mpro 阻害薬

低分子

コロナウイルス感染症

複数ターゲット

非開示

低分子/生物製剤

神経疾患

複数ターゲット

非開示

低分子/生物製剤

消化器・炎症性疾患

複数ターゲット

非開示

低分子/生物製剤

免疫疾患

オリジネーター

自社開発品

自社開発品（これ以上の自社での資金投入は行わず、アカデミアまたは製薬企業等との提携を目指す）

1

NXE’310

SSTR5 作動薬

ペプチド

低血糖症

NXE’097

GLP-1 拮抗薬

ペプチド

低血糖症

NXE’023

GLP-2/GLP-1作動薬

ペプチド

腸管障害/ NASH

（非開示）

Apelin 作動薬

ペプチド

肺動脈性肺高血圧症

NXE’641

デュアルオレキシン拮抗薬

低分子

不眠症/睡眠障害（非開示）

PAR-2 抗体

モノクローナル抗体

アトピー性皮膚炎

DORA ： デュアルオレキシン受容体拮抗薬

2 戦略変更に伴い、次の適応症が見つかるまでの間、優先順位を下げました。2 パートナーがオプション権を保有

38

基礎

前臨床

第1相

第2相

第3相

申請

販売

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

用語集（1/2）
基礎用語・基礎技術
GPCR

G Protein-Coupled Receptor

Gタンパク質共役受容体。人体に約800種類あることが知られ、そのうち400種類が創薬ターゲットになりうることが知られているが、約300種類に対してはまだ薬がない

NxStarStabilised Receptor

GPCRに人工的に点変異を起こし、構造を安定化する当社独自の技術。安定化したGPCRの立体構造を解明し、SBDDでの創薬への利用や抗原として抗体医薬の創薬を行うことが可能

SBDD

Structure-Based Drug Design

構造ベース創薬。創薬ターゲットとなるタンパク質（受容体など）の三次元構造を解析し、それに基づいてコンピューター上で医薬品を設計する手法

TPD

Targeted Protein Degradation

標的タンパク質分解誘導薬。創薬ターゲットとなるタンパク質（受容体など）の細胞内での分解を促進し、量を減らすことですることで治療効果を狙う薬剤

PAM

Positive Allosteric Modulator

陽性アロステリック調整因子。受容体の通常とは異なる活性部位（アロステリック部位）に結合し、作動物資の親和性と効果を増加させる調整因子

NAM

Negative Allosteric Modulator

陰性アロステリック調整因子。受容体の通常とは異なる活性部位（アロステリック部位）に結合し、作動物資の親和性と効果を減少させる調整因子

Ag

Agonist

アゴニスト：作動薬。受容体に結合し、生体内物質と同様の細胞内情報伝達系を作動させる薬物

Ant

Antagonist

アンタゴニスト：拮抗薬。受容体に結合し、本来結合すべき生体内物質と受容体の結合を阻害し、生体反応を抑制する薬物

PK

Pharmacokinetics

薬物動態。薬剤の用法・用量と血中濃度の関係に関する研究・試験。主にADMEの速度過程を記述する

PD

Pharmacodynamics

薬力学。薬物濃度と薬理効果の関係に関する研究・試験

ADME

Absorption, Distribution, Metabolism and Excretion

吸収（absorption）・分布（distribution）・代謝（metabolism）・排泄（excretion）の頭文字。薬物の体内への吸収、体内への分布、肝臓などでの代謝、腎臓などでの排泄の一連の流れ

POM

Proof of Mechanism

作用機序の検証。主にバイオマーカーなどを通じて、作用メカニズムの証明を行うこと。POCよりも少数例で有効性を可能性を示唆する意味合い

POC

Proof of Concept

治療概念の実証。主に臨床での有効性と安全性によって、治療概念の証明を行うこと

Ach

Acetylcholine

アセチルコリン。副交感神経や運動神経の末端から放出され、神経刺激を伝える神経伝達物質

IND

Investigational New Drug

米国FDA（アメリカ食品医薬品局）に臨床試験の開始時に提出する、開発候補品の情報をまとめたパッケージとその提出

Ph1

Phase1

ヒトでの試験。第Ⅰ相臨床試験ともいう。主に健康なボランティアによって開発候補品の安全性を確認することを主目的とする

Ph2

Phase2

ヒトでの試験。第Ⅱ相臨床試験ともいう。主に小規模（但し、疾患によって人数は大きく異なる）に患者様を対象とし開発候補品の有効性を確認することを主目的とする

Ph3

Phase3

ヒトでの試験。第Ⅲ相臨床試験ともいう。主に大規模（但し、疾患によって人数は大きく異なる）に患者様を対象とし開発候補品の有効性を確定させることを主目的とする

NDA

New Drug Application

米国FDA（アメリカ食品医薬品局）に対して行う、新薬を市販するための承認申請

LAMA

Long Acting Muscarinic Antagonist

長時間作用型抗コリン薬。副交感神経を亢進させるアセチルコリンの受容体（M3）に作用し、その働きを阻害することによって気管支を拡張し、呼吸機能を改善する吸入薬

LABALong Acting Beta2-Agonist

長時間作用型β2刺激薬。気管支の交感神経β2受容体を刺激することによって気管支を拡張し、呼吸機能を改善する吸入薬

ICS

Inhaled Corticosteroid

吸入ステロイド薬。抗炎症作用で気道の炎症を抑制し、喘息による咳の発作などを予防し、また、β2刺激薬の作用を促進し、気道過敏性を改善する吸入薬

mCRPC

Metastatic Castration–Resistant Prostate Cancer

転移性去勢抵抗性前立腺がん。前立腺がんの発生・進行に関与している男性ホルモンを抑える治療を行っているにもかかわらず、再び病状が悪化（再燃）してしまった前立腺がん

COPD

Chronic Obstructive Pulmonary Disease

慢性閉塞性肺疾患。喫煙や有害物質を吸入することで気管支や肺胞がダメージを受け呼吸障害をきたした病態

ADAlzheimer’s Disease

アルツハイマー病。脳の神経細胞の減少、脳の一部の萎縮により認知機能が徐々に低下していく神経変性疾患で、認知症の中で最も多いタイプ

DLB

Dementia with Lewy Bodies

レビー小体型認知症。大脳皮質の神経細胞にレビー小体という物質が沈着し、認知症を生じるもの。アルツハイマー病に次ぎ、2番目に多い認知症

疾患名・薬品名

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補足資料

連結業績

ビジネスハイライト

日本/APAC

研究開発

2024年の目標

用語集（2/2）
創薬ターゲット関連
M1

Muscarinic M1 Receptor

ムスカリンM1受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。学習、記憶に関与していると考えられている

M4

Muscarinic M4 Receptor

ムスカリンM4受容体。アセチルコリン受容体の一種であるムスカリン受容体の5種のサブタイプM1～M5の1つ。行動、ドパミン放出に関与していると考えられている

CGRP

Calcitonin Gene-Related Peptide

カルシトニン遺伝子関連ペプチド。受容体を介して血管拡張、心拍数減少および心筋収縮力増大などに関与していると考えられている

A2A

Adenosine A2A receptor

アデノシンA2A受容体。アデノシン受容体の4種のサブタイプA1、A2A、A2B、A3の1つ。多くの組織に発現し神経活動、血管拡張、免疫調整など多くの機能を持つとされる

GLP-1

Glucagon-like Peptide 1

グルカゴン様ペプチド-1。食事をとると消化管細胞より分泌され、受容体を介した膵臓からのインスリン分泌や中枢での食欲調整に関与するとされる

CCR6

Chemokine Receptors 6炎症時に発生するケモカインに対応する、Βケモカイン受容体の一種。主に炎症組織内への白血球の遊走活性を制御することで、炎症・免疫に関係するとされている

MC4

Melanocortin 4 Receptor

メラノコルチン受容体4。中枢神経系に発現し，αメラノサイト刺激ホルモンの食欲抑制作用を媒介する主たる受容体

GPR35

G Protein-Coupled Receptor 35

Gタンパク質共役受容体35。オーファン受容体。主に免疫および胃腸組織で発現し、消化管や循環器、炎症、中枢神経系の疾患に関与していると考えられている

CXCR4

CXC Motif Chemokine Receptor 4

CXCモチーフケモカイン受容体タイプ4。がん細胞の遊走を誘導し、転移などの過程に重要であるとされる

mGlu5

Metabotropic Glutamate Receptor 5代謝型グルタミン酸受容体5。中枢神経系に発現する代謝型グルタミン酸受容体の1つ。グルタミン酸はヒトの神経系で最も豊富に存在する興奮性神経伝達物質として知られる

OX1、
OX2

Orexin 1 Receptor、Orexin 2 Receptor

オレキシン1受容体およびオレキシン2受容体。オレキシンは、神経ペプチドの一種であり、受容体を介して覚醒の安定化および睡眠の抑制に関与していると考えられている

GPR52

G Protein-Coupled Receptor 52

線条体において多く発現するオーファン受容体。精神・神経疾患における前頭葉－線条体および大脳辺縁系のドーパミンの調節に役割を果たす可能性がある

H4

Histamine H4 Receptor

ヒスタミンH4受容体。特に免疫系細胞に多く発現し、炎症やアレルギーに関与していると考えられている

EP4

Prostaglandin EP4 Receptor

プロスタグラジンE受容体4。自然免疫および獲得免疫を抑制し、腫瘍の進行を誘導すると考えられている

PAR2

Protease-Activated Receptor 2

プロテアーゼ活性化受容体2。炎症、腫瘍転移、胃腸運動、痛み、かゆみのような多くの生理学的および病態生理学的プロセスに関連していると考えられている

SSTR5

Somatostatin Receptor 5

ソマトスタチン受容体5。主に小腸内分泌細胞や膵β細胞に発現している受容体で、ソマトスタチンの結合でGLP-1やPYYなどの消化管ホルモンの分泌を抑制する

GLP-2

Glucagon-like Peptide 2

グルカゴン様ペプチド-2受容体。腸内GLP-2は、栄養摂取時にGLP-1とともに分泌され、腸管の修復、保護にはたらく

Mpro

SARS-CoV-2 Main Protease

SARS-CoV-2（COVID-19の原因ウイルス）のメインプロテアーゼ（Mpro）。Sars-CoV-2の複製に必須な酵素。抗ウイルス薬の開発に際して標的となるタンパク質の一つ

5-HT

5-Hydroxytryptamine Receptor

5-ヒドロキシトリプタミン（セロトニン）受容体。セロトニンは、中枢神経系の伝達物質として、脳機能の調節において重要な役割を果たすと考えられている

オーファン受容体

遺伝子解析などにより存在が知られているものの、リガンドが特定されていない受容体。孤児受容体ともいう

リガンド

特定の受容体に対応して、生体内で特異的に結合する物質。ホルモンや神経伝達物質など。例えば、ムスカリン受容体のリガンドはアセチルコリン

40

補足資料

主要拠点

107-0052

F17, 410 TeheranRo
GangHam-Gu
Seoul 06192

Steinmetz Building
Granta Park,
Cambridge
CB21 6DG

Spaces Grosspeter
Tower,
Grosspeteranlage
29,4052 Basel

日本 東京

韓国 ソウル

英国 ケンブリッジ

スイス バーゼル

東京都港区赤坂
9-7-2
ミッドタウンイースト

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