NON – CONFIDENTIAL

世界をリードするGPCR創薬
Sosei Group Corporation | 投資家向けオンライン説明会
26 March 2021 | 2021年3月26日

目次

1

製薬産業の全体像

2

会社概要とGPCR創薬

3

2020年度業績と内部成長プラン

4

戦略的成長プランと2021年以降のビジョン

5

補足資料

注：本資料は、当社に関する情報の提供を目的とするためのものであり、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。また、本資料に記載された内容は、資料作成時点での当社の判断であり、その情報の正確性を保証するものではありません。投資を行なうに際しては、投資家ご自身の判断で行なうようお願いいたします。

2

1
製薬産業の全体像

3

主なモダリティにおける創薬の歴史
低分子は医薬品産業で最も規模が大きく、確立された創薬モダリティ確立されたモダリティ

1953年：DNAの二重らせん構造発見
1973年：遺伝子組換え技術が確立
1975年：モノクロナール抗体作成法確立

天然の動植物やその加工物
低分子化合物ケシのチンキ処方（紀元前1550年～）
ヤナギの皮からのサリシンを分解したサリチル酸（1838年～）

1923年：Eli Lilly社が豚の膵臓から抽出したインスリン発売
1980年代:HTSの台頭

1897年：アセチルサリチル酸の合成に成功
1899年：BAYER社が世界初の人工合成医薬品アスピリンを発売

2007年:世界初のSBDDでの医薬品（ラジレス）
2020年代:AI創薬？

1982年：Eli Lilly社が世界初のバイオ医薬品、遺伝子組換えヒトインスリンを発売

タンパクペプチド

1986年：世界初のマウス抗体医薬
1997年：世界初のキメラ抗体医薬抗体～2026年までの2020年
推定市場規模* 年平均成長率予想

5.8兆円

6%

41兆円

6%

9.1兆円

5%

16.2兆円

10%

263億円

92%

1,082億円

48%

940億円

68%

3,045億円

32%

2000年：世界初のADC

今後が期待されるモダリティ

1975年：ヒトの正常表皮培養方法確立
1981年：世界初の自家培養表皮移植再生・細胞

1987年：世界初の再生医療製品Epicel承認
1993年：第1世代CAR-T
2010年代：第2世代CAR-T2017年：CAR-T承認

体外遺伝子治療

1990年：世界初の遺伝子治療
1999年：大量投与で死亡事故
2013年：Glybera承認

体内遺伝子治療

1998年：世界初の核酸医薬（アンチセンス/Fomivirsen）

核酸医薬

1900年

1950年

*推定市場規模は個別の製品売上高の積算で算出され、製品売上高が公開されていない製品は含まれないため、実際の市場規模よりも小さい可能性がある点に留意
出所：Evaluate Pharma等より当社作成

4

2000年

“モダリティ別”の医薬品売上高の実績と予想

2026年までに低分子は17兆円、抗体は13兆円の市場増が世界で期待されている

（兆円）
140

実績

予想

その他

120

ワクチン
核酸医薬

100

体内遺伝子治療

核酸医薬 1

その他 3

タンパク 3体外遺伝子治療80

再生・細胞治療

ワクチン 3低分子17抗体

60

タンパク
低分子

体内遺伝子治療 2
体外遺伝子治療 1

再生・細胞治療 10

出所：Evaluate Pharmaより当社作成

5の売上増の内訳
（兆円）

4020

2020年→2026年

抗体13

“発明者別”の医薬品の売上高の実績と予想
ベンチャーは医薬品の約7割の”発明者”だが、販売では約2割に留まる
（兆円）
140

実績

予想
140%

大手が発明120
100

大手以外が発明
大手以外が販売（右軸）

100%

80

80%

60

60%

40

40%

2020%

00%

*大手はEvaluate社の企業の定義で” Global Majors (Pharma)”,” Regional Major (Pharma)”,” Generic”を合算
出所：Evaluate Pharmaより当社作成

6120%

大手が発明 142020年→2026年の売上増の内訳（兆円）
大手以外が発明 31

世界の製薬・バイオ企業のライセンス金額トップ30
2015年以降のライセンス金額ランキングで、当社は世界7位に位置付けられている（百万ドル）
20,00015,00010,0005,000

0

出所：Evaluate Pharma, 2015年-2020年のデータより当社作成

7

2
会社概要とGPCR創薬

8

そーせいグループの沿革
国内開発に加えて、海外の創薬ベンチャーの買収により成長中
CEO田村により設立

1990

2004

英国のバイオ医薬品企業
アラキス社を買収し、COPD治療薬をパイプラインに追加

2005

東京証券取引所マザーズに上場（証券コード：4565）

出所：当社作成

9

2015現在GPCR創薬にフォーカスした英国のバイオ医薬品企業
ヘプタレス社を買収

日本と英国に拠点を持つバイオベンチャー
特に2015年に買収したHeptares社により成長を加速
基礎研究/探索

前臨床開発（動物試験）

臨床試験（ヒトでの試験）

上市・販売

そーせいグループ（20名+）
100%

100%

GPCR中心の創薬に特化

国内での開発・販売に特化

Heptares社㈱そーせい＄150+300++15+700M

従業員数

構造解析数

提携契約

提携による収益1+7Bn

ディール総額2

自社で前臨床～臨床試験（Phase1）まで進めた後にパートナーに導出
12005年から2020年の間に締結したすべての提携契約（既に終了している契約を含む）において受領した一時金、マイルストン、ロイヤりティ、研究資金を含む。

22005年から2020年までの（終了・活動停止中の提携を含む）すべての提携が対象。
出所：当社作成

1015+2-3

2

従業員数

開発可能数/年

承認実績

開発品を導入し日本で後期開発

GPCR（Gタンパク共役型受容体）とは何か？

現在までの創薬の歴史で最も巨大な創薬ターゲット群だが、未だに多くが未開拓
✓
これまで

これから

約400種類
GPCR
タンパク質

25%

75%

神経系
消化器系
GPCRを標的としたブロックバスターの例

ファースト・イン・クラスのブロックバスターを狙う

がん免疫
希少/特殊
2018年に約20兆円の売上高**Pharmacogenomics of GPCR Drug Targets
出所：“Unexplored opportunities in the druggable human genome”, Nature Reviews, 2016 ; “Trends in GPCR in Drug Discovery – new agents, targets and indications”, Nature Reviews, 2017;等より当社作成

11？

StaR®技術*がより高度なGPCR創薬を実現

GPCRの構造を知ることで、より優れた高度な創薬が可能に

GPCRは複数の疾患領域に関わっており、幅広い治療の可能性*Stabilized receptor technology（タンパク質安定化技術）
出所：当社作成

12

しかし、GPCRの構造が不安定であるという性質から創薬が困難

商用規模でGPCRを安定化し、創薬および初期開発に活用そもそも薬はどうやって見つけるのか？
低分子を例にした伝統的な創薬には、4年間に亘り15億円程度が必要
基礎研究/探索

創薬ターゲット決め

創薬ターゲット作成

前臨床開発（動物試験）

臨床試験（ヒトでの試験）

スクリーニング

ADMET等分析/最適化（創薬ターゲットと薬の候補のマッチング）

ABCEF

G H ・・・

A

A’’

ヒット化合物

リード化合物
前臨床候補化合物

D

上市・販売

前臨床開発へ

薬の候補：化合物ライブラリー（大手製薬で200-500万種類）

論文や研究（ファーストインクラス）*NATURE REVIEWS Drug Discovery(MARCH 2010)
出所：当社作成

13

安定なターゲットが主な標的

物理的にスクリーニング（HTS：ハイスループットスクリーニング等）

細胞や動物を使った試験
有機化学者による最適化

約4年*
15億円

当社はどうやって薬を見つけているのか？
StaR技術による構造解析をコアに、多くの創薬プロセスをITにより効率化
基礎研究/探索

創薬ターゲット決め

TIVフレームワーク

創薬ターゲット作成

StaR技術前臨床開発（動物試験）

臨床試験（ヒトでの試験）

スクリーニング

TIV: Target ID and Validation
StaR: Stabilized Receptor
SBDD: Structure-Based Drug Design

ADMET等分析/最適化（創薬ターゲットと薬の候補のマッチング）

上市・販売

SBDD（IT創薬）

×A

BCEFG H ・・・A

A’’

ヒット化合物

リード化合物
前臨床候補化合物D

前臨床開発へ

薬の候補：化合物ライブラリー（大手製薬で200-500万種類）

他社との協業
ビッグデータ活用

出所：当社作成

14

不安定なターゲット
安定化・構造解析

バーチャルで設計・スクリーニング（マシンラーニング等を活用）

ADMET分析や最適化に構造解析の情報を活用

約2年

3
2020年度業績と内部成長プラン

15

創薬提携と共同投資に注力し、バランスの取れた売上内訳を実現
直近2年の業績（百万円）
2019年12月期

2020年12月期

売上収益

9,726

8,842

売上原価に係る現金支出

(807)

(607)

研究開発費に係る現金支出(3,937)(3,411)

一般管理費に係る現金支出(2,164)(1,995)

28

75

現金利益

2,846

2,904

非現金支出費用(2,462)(1,976)

営業利益

384

928

金融収益（費用）

331

1,050

持分法による投資利益（損失）(181)

税引前当期利益

その他の現金収益

当期利益
注：為替レート：1ドル＝106.77円（2020年度）、1ドル＝109.03（2019年度）

16

売上収益内訳
3%

25%

11%

10%
2019年12月期（1-12月）29%

2020年12月期（1-12月）60%

62%

2019年12月期（1-12月）

2020年12月期（1-12月）

マイルストン

6,013百万円 55.1百万ドル 5,353百万円 50.1百万ドル(356)

ロイヤリティ

2,406百万円 22.1百万ドル 2,544百万円 23.8百万ドル

534

1,622

医薬品販売

276百万円

1,432

1,479

その他

1,031百万円 9.5百万ドル

2.5百万ドル––

945百万円

8.9百万ドル新規プログラムの加速、大手企業との新規提携、企業価値向上のため投資は小幅増加

2020年度旧予想

2020年度
実績

研究開発費に係る現金支出

一般管理費に係る現金支出

4,200百万円～4,700百万円

1,800百万円～2,300百万円

3,411百万円

1,995百万円

 提携拡大による自社での支出減少

 慎重なコストマネジメント

 コロナウイルスの影響に合わせ、研究開発費をコントロール

 当社株価の減少に伴う英国での社会保険料の減少

4,000百万円～5,000百万円
2021年度予想

出所：当社作成

17

 M4 作動薬プログラムに投資 ファーストインクラス探索のためのTIV
フレームワークへ投資

1,800百万円～2,300百万円
 コンプライアンスおよびガバナンス体制の継続的構築
 オラクルNetSuite ERPの導入

世界をリードするGPCR創薬が牽引する当社の内部成長プラン
目標達成

内部成長プラン 2020年1月 – オレキシン作動薬
プログラムの大きな科学的進展
により、Medicxi社が2回目の資金提供を実施 (Orexia, Inexia)
 2020年12月 –標的GPCR分解を対象としたCaptor Therapeuticsとの戦略的技術提携締結
 2020年度上半期 – CGRP 拮抗薬
第Ⅰ相入り直前まで進捗
 2020年度下半期 – mGlu5 NAM
第Ⅰ相臨床試験を開始
 2020年6-7月– エナジア®
日本と欧州で承認取得
 2020年9月 – CCR6 拮抗薬
第Ⅰ相試験を開始

技術拡充/プラットフォー
ムでのリーダーシップ

パイプラインを前進させる

高品質の新規治療薬候補の創出

価値の高い提携の実施

内部成長プランの目標をすべて達成

18

目標達成
 2020年度上半期 –アトピー性皮膚炎を適応としたH4 拮抗薬の前臨床候補を選定
 2020年度上半期– がん免疫のEP4
拮抗薬 の前臨床候補を選定
 2020年度上半期 – 炎症性腸疾患を適応としたGPR35 作動薬 の前臨床候補を選定（GSKに導出済） 2020年6月 –AbbVie と炎症性疾患を対象とした創薬提携開始
 2020年11月 – Tempero Bio とmGlu5 NAMに関する提携開始
 2020年12月 – Biohaven とCGRP
拮抗薬に関する提携開始
 2020年12月 – GSK とGPR35作動薬を対象とした提携開始

2020年にも価値の高い3つの新規提携を実現
提携先

プログラム

疾患領域

契約一時金 /初期マイルストン

潜在的取引総額12020年 GPR35作動薬を対象とした研究開発提携およびライセンス契約

消化器疾患、免疫疾患

44百万ドル

4.8億ドル超2020年 CGRP拮抗薬を対象とした研究開発提携およびライセンス契約

神経疾患

10百万ドル

3.8億ドル超2020年 ライセンスオプションを含む
創薬提携2

炎症性疾患
および自己免疫32百万ドル

4億ドル超2019 年 複数のターゲットを対象とした提携

複数
当面は消化器疾患に注力

26百万ドル

12億ドル超2019 年 複数のターゲットを対象とした提携

複数

26百万ドル

10億ドル超2015 年 複数のターゲットを対象とした提携

複数--

18億ドル超2015年 A2a拮抗薬を対象とした研究開発提携およびライセンス契約

がん免疫10百万ドル

5億ドル超

148百万ドル

59億ドル超合計
1 将来受け取る権利を有するオプション行使料、開発/承認/商業化マイルストンに加えグローバルなロイヤリティの総額
2 アッヴィは最大3つのターゲットを追加的に選定できるオプションを有する

19

新たな提携・自社プログラムが加わり、将来のさらなる提携と企業価値の向上を牽引
基礎研究/
探索

20+

前臨床開発

複数ターゲット

単一ターゲット

複数疾患領域代謝性疾患

13

GPR35 作動薬

CGRP 拮抗薬

炎症性腸疾患

神経疾患

第Ⅱ相

7A2A 拮抗薬
固形がん

A2a 拮抗薬（併用）
mCRPC

共同出資

自社開発
（ライセンス候補品）

20

COPD

シーブリ®

2型糖尿病/肥満

COPD

複数ターゲット

CCR6 拮抗薬

エナジア®

炎症性腸疾患喘息

単一ターゲット
炎症性疾患

4ウルティブロ®

GLP-1 作動薬

複数疾患領域

共同開発

上市済み

2

複数疾患領域

複数ターゲット
導出

第Ⅰ相

オラビ錠®
口腔咽頭カンジダ症

CXCR4 抗体

TPD

イオンチャネル

PAR2 ペプチド

AI

がん免疫

OX1/OX2 ag.

mGlu5 NAM

ナルコレプシー

物質使用障害SARS-CoV-2 MPro

GLP-2 作動薬（ペプチド）H4 拮抗薬PAR2 抗体コロナウィルス

腸管不全

アトピー性皮膚炎

アトピー性皮膚炎

10以上のプログラム
が進行中

GLP-1 拮抗薬（ペプチド）2EP4 拮抗薬

内分泌疾患

がん免疫

GPR52 作動薬

M1M4 作動薬

 神経疾患 消化器/炎症性疾患
 免疫疾患

神経疾患

神経疾患

SSTR5 作動薬（ペプチド）
内分泌疾患

M4 作動薬バックアップ

M4 作動薬 HTL16878

M1 作動薬バックアップ

M1 作動薬 HTL9936/18318

神経疾患

神経疾患

提携プログラム
M1 作動薬1 HTL18318
DLB

神経疾患

神経疾患

注：シーブリ®、ウルティブロ®およびエナジア®はノバルティス社の登録商標です。1 日本でのレビー小体型認知症を対象としたHTL0018318の第Ⅱ相臨床試験は中止しました。
当社グループは、医薬品医療機器総合機構（PMDA）へHTL0018318（あるいは別の新規M1作動薬候補）の新たな治験届を将来再提出する予定です。2GLP1拮抗薬のライセンスオプションは、2020年12月31日までに行使されなかったため、現在は自社開発プログラムです。

自社開発プログラム
最近返還されたプログラム

他のムスカリンプログラムへの投資を継続しつつM4作動薬HTL16878への投資を強化
プログラム

化合物

ステージ

FY2021M4 作動薬HTL16878

Ph 1

Ph2に向けての準備

HTL18318

Ph 1

毒性調査

データ解析/バックアップ化合物との比較

M1 作動薬非開示(M1 バックアップ)

M1 / M4
デュアル作動薬

非開示

前臨床候補選択前臨床試験

前臨床候補選択前臨床試験

提携に向けた活動

注：ムスカリンプログラムの中でも代表的なものに絞って進捗予定を記載*ムスカリンプログラムの中での予算配分であり、研究開発費の全体の予算配分とは異なる

21

可能性のある複数の提携
候補先と積極的に交渉

FY2022Ph2 開始Ph 2
臨床開発

優先的に開発する
M1 作動薬プログラムを2021年末までに決定

FY2021
予算配分*50%

25% 

25% 
2021年中の契約締結を目指す-2020年には当社のSBDDプラットフォームをCOVID-19の研究開発に活用し、強力な抗ウィルス活性を持つ低分子を特定

ウィルス複製に不可欠なタンパク質であるSARS-CoV-2
Mプロテアーゼに焦点を当てたプログラム

ACE2

TMPRSS2

Endosomal entry
Exocytosis



構造ベースのアプローチにより、SARS-CoV-2のみならず将来の変異コロナウィルスに対する経口治療候薬候補化合物を特定

Translation
Replication
Proteolysis

社会的責任への取り組みの一環として当社が主導する国際的な企業間の協力のもと急速に進展

Virion assembly
ERGIC

Transcription
RTC

pp1a/ab

genomic RNA

MPro

Structural proteins

Translation
ER

nsps

SARS-COV-2のみならず将来の変異コロナウイルスと戦うために、現在、同定した分子の開発を加速できる抗ウィルス開発専門のパートナーを探しています22

4
戦略的成長プランと2021年以降のビジョン

23企業価値拡大を目指す戦略的成長プラン
戦略的成長プラン

目標

既存のSBDDプラット
フォームに新しいテクノロジーを追加

企業買収を見据えた増資を完了
2021年中に収益性のある企業買収の実現

収益創出につながるチャンスを模索

新規テクノロジーへの投資と技術提携



目標達成

目標

専門とするGPCRの枠を超えた創薬の開始

アンメットニーズの領域
で日本の患者に国際的な医薬品を届ける

GPCR以外に創薬ターゲットを拡大

後期臨床開発段階のアセットを日本市場向けに導入

将来の成長を見据えた新たな収益源・テクノロジーの獲得を目指す


24

目標達成

2020度に実施の提携



2021年度に実施の提携（補足資料参照）

戦略的技術提携の拡大を通じ、創薬領域の最大50%をカバー
既に確立された創薬モダリティー

GPCR

低分子抗体/タンパク

68%

25%

ペプチド

再生・細胞
医療

7%

イオンチャネル

18%

核内受容体

16%

キナーゼ

3%

その他

30%

パートナー

パートナー

: 過去5年間（2015-2019）にFDAに承認された新薬のモダリティ別の割合

パートナ－パートナー

凡例

GPCR以外に創薬ターゲットを拡大:主なタンパク質ファミリーをターゲットとする、承認済み低分子薬が対象とするターゲットの割合 (Nature Reviews Drug Discovery volume 16, pages19–34(2017))

25

タンパク質
遺伝子治療
分解誘導薬

33%
パートナー(特定AI領域)

創薬
ターゲット

将来成長可能性のある創薬モダリティー

新規テクノロジーへの投資と技術提携…

新規TIVフレームワーク – 中期的にファーストインクラスとなりうる
創薬ターゲット探索への投資と協業・提携を目指す
2021

2022

2023

2024

社内での疾患領域に対する取り組み

創薬以前
疾患領域

PE

既存の提携の最大化


新規提携

標的検証

標的同定

• 当社グループの関心のある疾患領域（消化器/免疫/神経科学）での支援

TV

BMS

システム
生物学

来たるターゲットの波に投資する
mAbプラットフォームの構築• プラットフォーム最大化のための提携先の特定2021年以降、外部との技術上の協業・提携を積極的に拡大
注：PE＝Protein Engineering （タンパク質工学）； BMS＝Biomolecular Structure（生体分子構造）； TV＝Target Validation（ターゲット検証）； HID＝ヒット化合物同定； H2L＝Hit-to-Lead； LO＝リード化合物同定

26

創薬
HID

H2L

標的検証

LO

ESGに関する当社グループの主な指標
環境

社会ガバナンス研究所での1人当たりCO2排出量

ダイバーシティ

ガバナンス体制

2020年
2019年

4.17トン
5.07トン

女性管理職比率
外国籍従業員比率78％

創薬産業の効率化

科学コミュニティへの貢献

創薬数ランキング*

掲載論文数

6個 54位/2,258社中

構造解析数ライセンス金額ランキング**

1兆円+ 7位/

世界中の全製薬企業中200+300+SBDDをCOVID-19 のグローバルな研究開発に活用*直近5年の新規臨床シーズの起源会社の分析。明日の新薬、当社開示資料より作成 **Evaluate Pharma
LINK: https://https://www.soseiheptares.com/investors/sustainability.html

27

26％

取締役会の社外取締役比率83％（日本の全製薬企業中トップ）
取締役会の外国籍取締役比率33％

ESGにおける3つの要諦
1通り一遍の流れに乗るためではないし、そうあってはならない

2

本質は各人が本心から他人を慈しむ、利他の修行の深化

3

利潤の追求の正当化（Max Weber） → 論語と算盤（渋沢栄一）

Max Weber
出典：渋沢史料館資料等より作成

28

渋沢栄一

2021年度の優先目標

ESGリーダーを目指す29•

全社で持続可能なESGの活動とポリシーを推進•ヒトコロナウイルスの経口治療薬候補のさらなる開発のためのコロナウイルスプログラム推進および業界パートナーとのコラボ
レーションの確立

内部成長プランの推進•

テクノロジー / プラット
フォームにおけるリーダー
シップの拡大•高品質な新規医薬品候補の創出•

創薬および開発パイプラインの充実•

2～3つの新規提携または共同投資の実現

戦略的成長プランの実行•

収益創出につながる企業
買収を模索

•

新規テクノロジーへの投資と技術 提携によりGPCR以外の新規ターゲットへ創薬の範囲を拡大•

後期臨床開発段階のアセットを日本市場向けに導入

5
補足資料

30

アラガンによる55百万ドル超の研究資金の投入で導出時よりも強化されたポートフォリオが当社グループに返還
プログラム
開発中のすべてのプログラムと、関連するすべての知的財産権、前臨床・臨床データを取得

新たに見出された化学構造を持つ次世代の選択的ムスカリン作動薬パイプラインを含む

StaR/SBDDプラットフォームによりデザインされた特許取得済みのM4作動薬、 M1作動薬、 M1/M4 作動薬のバックアップ化合物が前臨床入り

M4 作動薬M1 作動薬M1 / M4
デュアル作動薬化合物

ステージ

HTL16878

Ph 1

非開示

前臨床

HTL18318

Ph 1

HTL9936

Ph 1

非開示

前臨床候補選択

非開示

探索

非開示

探索

非開示

前臨床候補選択ムスカリンプログラムの社内レビューを完了
全プログラムへの投資を継続しながら、M4作動薬プログラムへの増加投資を決定
31



患者にとって革新的薬剤となる可能性
ムスカリンM4およびM1受容体は精神障害・認知障害の治療への有効性が確立した標的
ムスカリンM4およびM1受容体はそれぞれ精神障害・認知障害の治療に有効な標的

M4/M1選択的作動薬のキサノメリンは、統合失調症・認知症患者を対象にしたプラセボ対照二重盲検比較試験でPOC（Proof of Concept）を確立

25年以上にわたる大手製薬会社の取り組みにもかかわらず、選択的オルソステリック作動薬*の創薬は非常に困難~2000万統合失調症~5000万全世界の患者数

1.1%$8180億社会的コスト

認知症

認知症のコスト

全世界のGDP比

末梢性ムスカリンM2およびM3受容体に作用しない
ムスカリンM4および/またはM1受容体作動薬は革新的薬剤となる可能性*オルソステリック作動薬：受容体のリガンド結合部位と同じ部位に結合するメカニズムを持つ作動薬

出典：世界保健機関

32

M4作動薬は革新的薬剤となる可能性

ムスカリン作動薬プログラムの可能性がKaruna社とCerevel社の進捗で裏付けられつつある

KarXT（M1/M4作動薬、M2/M3拮抗薬）

CVL-231（M4 PAM）

Karuna社のKarXT1とCerevel社のCVL-2312により、投資家と医薬品業界は精神障害・認知障害治療におけるムスカリン作動薬プログラムの可能性を再認識
1. KarXTはキサノメリン（ムスカリンM1/M4 選択的作動薬）と塩化トロスピウム（ムスカリンM2/M3拮抗薬）の組み合わせ 出典：Karuna Therapeutics会社説明資料（2020年12月）LINK
2. CVL-231は選択的ムスカリンM4 ポジティブアロステリックモジュレーター（PAM） 出典：Cerevel Therapeutics会社説明資料（2020年11月）LINK

33

M4作動薬は革新的薬剤となる可能性

統合失調症には大きなアンメットメディカルニーズが存在
ブロックバスターが生まれうる大きな市場規模~2000万人

全世界の統合失調症患者数

限定的な有効性と重度の副作用にもかかわらず、ブロックバスターとなる売上高の規模$100億+$130億+（2020年）（2026年）

HTL16878に大きな可能性

ここ70年間イノベーションはない
現在の治療法も作用機序は1950年代と同様

第一世代



選択的M4作動薬



新しい作用機序のファーストインクラスとなる可能性



より高い容認性

D2調整薬

非定型

D2/5HTデュアル調整薬

第二世代
非定型

D2/5HTデュアル調整薬

 統合失調症の新たな治療の選択肢に対する大きなニーズ
現在の非定型抗精神病薬の重い副作用は、高い再発率、増悪、治療の中止を招き、新たな治療方法の誕生が強く望まれる
出典：世界保健機関、EvaluatePharma

34セグメント別売上高の詳細（IFRS）
通期売上高に計上されたマイルストンおよび契約一時金の内訳1

百万ドル
89.2
9.5
2.5
22.1

55.1

2019年12月期（通期）12m to 31-Dec-19

2019年の関連イベント

時期

時期

2020年の関連イベント

売上高(百万ドル)

82.8

19年1月 AZD4635のPhase2試験開始

15.0

20年2月 第一三共のリード化合物獲得

1.5

8.9

19年2月 FFTCからオラビのマイルストーン受領

1.8

20年6月 アッヴィ社との提携一時金2.5

19年2月 Inexia社からの契約一時金

0.3

20年6月 ノバルティス社のEnerzair®が日本で承認

1.3

19年2月 Orexia社/Inexia社の株式受領

2.3

20年7月 ノバルティス社のEnerzair®がEUで承認

5.0

19年2月 第一三共の構造解析完了

0.5

20年8月 武田薬品の構造解析完了

0.3

19年5月 ファイザー社の臨床開発候補物質獲得(1)3.0

20年9月 ファイザー社のPhase1試験開始(2)5.0

19年5月 ノバルティス社のEnerzair®がEUで承認申請

2.5

20年11月 Tempero Bio社からの契約一時金5.0

19年5月 ファイザー社の臨床開発候補物質獲得(2)3.0

20年11月 Tempero Bio社の株式受領

2.0

19年7月 ジェネンテック社との提携一時金

7.6

20年11月 バイオヘイブン社からの契約一時金5.0

19年8月 武田薬品との提携一時金

10.0

20年11月 バイオヘイブン社の株式受領

4.7

19年9月 ジェネンテック社のターゲット選定

0.8

20年12月 AbbVie社の構造解析完了

0.7

19年12月 ファイザー社のPhase1試験開始(1)

5.0

20年12月 武田薬品工業の構造解析完了

0.3

19年12月 ファイザー社の臨床開発候補物質獲得(3)3.0

20年12月 GSK社の契約一時金

12.5

その他パートナー企業からの収入

0.8

23.8

50.1

2020年12月期（通期）12m to 31-Dec-20

その他
医薬品販売
ロイヤルティ
マイルストンおよび契約一時金

注: 1 売上高は該当する決算期の会計上の売上高で、実際に受領した現金とは異なる場合があります35

売上高(百万ドル)

その他パートナー企業からの収入

4.3

2019年末時点の開発段階

提携済パイプラインの進捗
製品名/開発コード
ターゲット/作用機序
伝統的な導出プロジェクト
LAMA
シーブリ®
LAMA+LABA
ウルティブロ®
LAMA+LABA+ICS
エナジア®
オラビ®
Imaradenant
Imaradenant
PF-07081532
PF-07054894

抗真菌薬ミコナゾール
アデノシンA2a拮抗薬（併用）アデノシンA2a拮抗薬
GLP-1作動薬
CCR6拮抗薬（非開示）（非開示）
BHV3100
CGRP拮抗薬（非開示）
GPR35作動薬（非開示）
複数ターゲット（非開示）
複数ターゲット（非開示）
複数ターゲット（非開示）
単一ターゲット
共同開発プロジェクト（収益分配型）
KY1051抗CXCR4抗体
PAR-2
（非開示）
（非開示）
標的タンパク質分解誘導薬
（非開示）
AI創薬
（非開示）
イオンチャネル創薬
アセット特化型企業（共同投資）
TMP301mGlu5 NAM
（非開示）
（非開示）

36

OX1/OX2 作動薬
OX1/OX2 作動薬

注: シーブリ®、ウルティブロ®、エナジア® はノバルティス社の登録商標です

モダリティ

適応症

低分子
低分子
低分子
低分子
低分子
低分子
低分子
低分子
低分子
低分子
低分子
低分子
低分子/生物製剤
低分子/生物製剤
低分子

COPD
COPD
喘息
口腔咽頭カンジダ症
転移性去勢抵抗性前立腺がん
固形がん
2型糖尿病/肥満
炎症性腸疾患
代謝性疾患・その他
神経疾患
炎症性腸疾患複数の適応症
複数の適応症
消化器疾患・その他
炎症性疾患

モノクロナール抗体
ペプチド
低分子
低分子低分子

がん免疫
炎症性疾患
消化器疾患
神経疾患
神経疾患

低分子
低分子 （経口）
低分子 （経鼻）物質使用障害/不安障害
ナルコレプシーナルコレプシー

2020年～現在までの進展
パートナー

基礎

前臨床

Ph1

Ph2

Ph3

申請

販売2019年末時点の開発段階

自社開発パイプラインの進捗
開発コード
自社開発品（提携前）
HTL0016878

37ターゲット/作用機序

モダリティ

適応症

ムスカリンM4作動薬

低分子神経疾患

HLT0018318

ムスカリンM1作動薬

低分子神経疾患

HLT009936

ムスカリンM1作動薬

低分子神経疾患（非開示）

ムスカリンM1作動薬Backup

低分子神経疾患（非開示）

ムスカリンM4作動薬Backup

低分子神経疾患（非開示）
HTL0030310

ムスカリンM1/M4作動薬

低分子神経疾患

SSTR5作動薬ペプチド内分泌疾患（非開示）1GLP-1拮抗薬

ペプチド内分泌疾患（非開示）

GLP-2作動薬

ペプチド腸疾患

（非開示）

H4拮抗薬

低分子

アトピー性皮膚炎（非開示）

EP4拮抗薬

低分子

がん免疫（非開示）

GPR52作動薬

低分子神経疾患（非開示）

抗PAR-2抗体

モノクロナール抗体

アトピー性皮膚炎（非開示）

SARS CoV-2 Mpro阻害薬

低分子

コロナウイルス感染症

複数ターゲット（非開示）

低分子/生物製剤

神経疾患領域

複数ターゲット（非開示）

低分子/生物製剤

消化器・炎症性疾患領域

複数ターゲット
自社開発品（中断中）
HTL00183182（非開示）

低分子/生物製剤

免疫疾患領域

ムスカリンM1作動薬

低分子

DLB

2020年～現在までの進展
パートナー

基礎前臨床

Ph1

注: 1 GLP-1拮抗薬のライセンスを取得するオプションは2020年12月31日まで行使されなかったため、プログラムは現在自社開発されています。 2日本でのレビー小体型認知症（DLB）を対象としたHTL0018318の第Ⅱ相臨床試験は中止しました。
当社グループは、医薬品医療機器総合機構（PMDA）へHTL0018318（あるいは別の新規M1作動薬候補）の新たな治験届を将来再提出する予定です

Ph2

Ph3

申請販売

SOSEI HEPTARES〒102-0083

The Steinmetz Building

North West House

東京都千代田区麹町2-1

Granta Park, Cambridge

119 Marylebone Road

PMO半蔵門11F

CB21 6DG

London NW1 5PU

United Kingdom

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