NON-CONFIDENTIAL

2020年12月期（1月-12月）決算説明資料

2020年2月12日 | そーせいグループ株式会社（コード：4565）

免責事項
本資料は、そーせいグループ株式会社およびその子会社（以下、総称して「当社グループ）に関する本資料作成時の一般的な情報を記載しています。本資料は、情報提供を目的としたものであり、有価証券の投資勧誘や投資アドバイスとして解されるべきものではありません。本資料は、受領者の具体的な投資目的、財務状況、または特定のニーズに合わせて作成されたものではありません。また、第三者による有価証券の評価またはその募集の根拠を提供することを意図しておらず、何らかの有価証券の申込または購入を推奨するための資料ではありません。
本資料の情報は、要約であり全情報ではありません。一部の情報は、公開情報源から入手されています。当社グループは、明示的あるいは黙示的に関わらず、本資料に含まれている情報の正確性、公平性、
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本資料には、1933年の米国証券法のセクション27A（改定を含む）および1934年の米国証券取引所法のセクション21E（改定を含む）で定義されている「将来予測に関する記述」が含まれています。「信じる」、「期待する」、「予測する」、「意図する」、「計画する」、「目指す」、「見積もる」、「予定である」、「可能性がある」、およびこれらと同様の表現は、将来予測に関する記述であることを示しています。本資料に含まれている過去の事実以外のすべての記述は、将来の経営に関する当社グループの財務状況、事業戦略、経営計画および目標（当社の製品に関わる開発計画および目標を含む）を含め（ただし、それだけに限定されない）、将来予測に関する記述です。当該将来予測に関する記述には、既知および未知のリスク、不確実性、その他の要因が含まれているため、当社グループの実際の結果、業績、または実績は、当該将来予測に関する記述に含まれたり示唆されたりしている将来の結果、業績、または実績と大きく異なる場合があります。当該将来予測に関する記述は、当社グループの現在と将来の事業戦略および将来の事業環境に関する数多くの想定に基づいています。当社グループの実際の結果、業績、または実績と将来予測に関する記述の内容とに大きな違いをもたらしうる重要な要因として、特に製品の創薬と開発に伴うリスク、臨床試験に関わる不確実性、期待よりも遅い被験者の募集、患者に対する当社グループの製品の投与に起因する予期しない安全性の課題、製品の製造に関わる不確実性、当社グループの製品の市場の受け入れ不足、成長を管理する当社グループの能力欠如、当社グループの事業分野および市場に関わる競争環境、適切な資格を有するスタッフを確保・維持する当社グループの能力欠如、当社グループの特許および所有権の法的強制力または保護の欠如、当社グループと関係会社の関係、当社グループの製品を陳腐化させうる技術の変化および発展、その他の要因が挙げられます。これら要因には、東京証券取引所および日本の金融庁へ提出された当社グループの開示済み報告書に記載された要因が含まれますが、それだけに限定されません。当社グループは、将来予測に関する記述に含まれている期待および想定は当社グループの経営陣が現在入手できる情報に適切に基づいていると考えていますが、一部の将来予測に関する記述は、結果として不正確となりうる将来の出来事に関する想定に基づいています。将来予測に関する記述は、本資料の日付の時点のものであり、当社グループは、新しい情報が将来入手できた場合でも、将来予測に関する記述を更新したり改訂したりする義務を負いません。
本資料は、何らかの有価証券の勧誘を構成するものではありません。本資料およびその内容は、いかなる契約または確約の根拠となりません。本資料の受領者は、本要約の内容を法律、税金、または投資のアドバイスと解釈してはならず、それに関しては自己のアドバイザーへ相談すべきです。
本資料およびその内容は機密情報であり、当社グループの書面による事前同意を得ることなく、全部または一部を複製、公開、その他の形で配布してはなりません。当該資料は、いずれかの司法管轄区または国の個人または組織に対して現地の法律または規制に違反して配布される、またはそれにより使用されることを意図していません。
本資料には、非GAAP財務データが含まれています。本資料に含まれている非GAAP財務データは、IFRSに従って計算された財務実績のデータではなく、IFRSに従って決定される利益または営業利益の差し替え
または代用、業績の指標、または営業活動により生み出されるキャッシュフローの差し替えまたは代用、または流動性の基準として捉えるべきではありません。非GAAP財務データは、IFRSに従って報告された
当企業の実績の分析の代用としてではなく、それに追加して扱うべきです。
本資料の「会計年度」は、2018年1月1日より前の期間に関しては各年の4月1日から翌年の3月31日までの12カ月間および2017年4月1日から2017年12月31日までの9カ月間を意味します。当企業は、2018年1月1日以降、会計年度を1月1日に始まる12カ月間に変更している。本資料で言う「会計年度」は、それに従って解釈すべきです。
「Sosei Heptares」は、東京証券取引所に上場しているそーせいグループ株式会社のコーポレートブランドです。「そーせい」、「Heptares」、当社グループのロゴおよびStaR®は、当社グループの商標または登録商
標です。

2

目次

1

2020年度連結業績2

2020年度ビジネスハイライト

3

今後の重要テーマ

4

2021年度事業戦略

5

補足資料

注：本資料は、当社に関する情報の提供を目的とするためのものであり、投資勧誘を目的に作成されたものではありません。また、本資料に記載された内容は、資料作成時点での当社の判断であり、その情報の正確性を保証するものではありません。投資を行なうに際しては、投資家ご自身の判断で行なうようお願いいたします。

3

1
2020年度連結業績
副社長執行役 CFO クリス・カーギル

42020年も事業進展は順調

2020年12月期（1月-12月）業績ハイライト

1

既存提携の進捗、新規提携の実施、共同投資により、売上収益は8,842百万円（83百万ドル）（前期は9,726百万円（89百万ドル））

2

提携の推進、戦略の実行、コスト管理に注力したことで、現金利益は2,904百万円（27百万ドル）（前期は2,846百万円（26百万ドル））

3

営業利益は928百万円（9百万ドル）（前期は384百万円（4百万ドル））となり、通期黒字化という
目標を達成

4

積極的な戦略的成長プランを後押しするために、200百万ドル超の新規成長資金調達を実施。
COVID-19流行下での日本のバイオ医薬品企業で最大規模の調達

5

現金および現金同等物は246億円増加し、現金および現金同等物の期末残高は400億円と安定した水準を維持
独自のバランスの取れたビジネスモデルにより持続的な財務状態を実現

注：為替レート：1ドル＝106.77円（2020年度）、1ドル＝109.03（2019年度）

5

コスト管理と持続可能な研究開発投資により、2期連続黒字を達成
現金利益1（百万円）

売上収益（百万円）

9,726

2019年12月期（1-12月）

8,842

2,846

2,904

2020年12月期（1-12月）

2019年12月期（1-12月）

2020年12月期（1-12月）

現金支出費用1,2（百万円）

5,406

営業利益（百万円）

928



6,101

384

2019年12月期（1-12月）

2020年12月期（1-12月）

注： 1 Non-IFRS measure； 2 現金支出費用＝研究開発に係る現金支出＋一般管理費に係る現金支出6

2019年12月期（1-12月）

2020年12月期（1-12月）

創薬提携と共同投資に注力し、バランスの取れた売上内訳を実現
百万円

売上収益内訳

2019年12月期（1-12月）2020年12月期（1-12月）2019年12月期（1-12月）2020年12月期（1-12月）

売上収益

9,726

8,842

89.2

82.8

売上原価に

(807)

(607)

(7.4)

(5.7)

係る現金支出研究開発費に

3%

25%

11%

10%
2019年12月期（1-12月）29%

2020年12月期（1-12月）(3,937)(3,411)(36.1)(31.9)(2,164)(1,995)(19.8)(18.7)

28

75

0.3

0.7

2,846

2,904

26.1

27.2

(2,462)(1,976)(22.6)(18.5)

営業利益

384

928

3.5

8.7

マイルストン

6,013百万円 55.1百万ドル 5,353百万円 50.1百万ドル

金融収益（費用）

331

1,050

3.0

9.8

ロイヤリティ

2,406百万円 22.1百万ドル 2,544百万円 23.8百万ドル

持分法による

(181)

(356)

(1.7)

(3.3)

医薬品販売

投資利益（損失）

276百万円

税引前当期利益

534

1,622

4.9

15.2

その他

1,031百万円 9.5百万ドル

1,432
1,479
注：為替レート：1ドル＝106.77円（2020年度）、1ドル＝109.03（2019年度）

13.1

13.8

係る現金支出一般管理費に係る現金支出
その他の現金収益
現金利益
非現金支出費用

当期利益

7

百万ドル

60%

62%

2019年12月期（1-12月）

2.5百万ドル

2020年12月期（1-12月）––

945百万円

8.9百万ドルプラスの営業キャッシュ・フローと資金調達の成功で、企業価値向上のための投資が可能に
百万円
2019年
12月31日2020年
12月31日2019年
12月31日2020年
12月31日

のれんおよび無形資産

27,36425,936

249.8

250.5

有形固定資産

4,120

3,824

37.6

36.9

現金および現金同等物

15,37540,008

140.3

386.5

持分法で会計処理されて
いる投資

3,539

3,087

32.3

29.8

その他の金融資産

2,053

1,593

18.7

15.4

その他の資産

4,229

2,017

38.6

19.5

資産合計

56,68076,465

517.4

738.6

–

14,789–142.9

その他の負債

11,602

9,295

105.9

89.7

負債合計

11,602

24,084

105.9

232.6

資本合計

45,07852,381

411.5

506.0

社債

注：為替レート：1ドル＝106.77円（2020年度）、1ドル＝109.03（2019年度）

8

キャッシュ・ウォーターフォールチャート（2020年12月期（1-12月））

百万ドル

百万ドル

現金残高
営業活動による
その他の資金調達額
2019年12月31日 キャッシュ・フロー キャッシュ・フロー

現金残高
2020年12月31日

持続可能かつ費用対効果を重視した投資により、コストを適正にコントロール
2020年度
第3四半期時点の業績見込み

実績（2020年12月期）

研究開発費に係る現金支出

一般管理費に係る現金支出

4,200百万円～4,700百万円

1,800百万円～2,300百万円

3,411百万円

1,995百万円

 外部委託企業との開発費用の負担を見直し

 慎重なコストマネジメント

 新規提携の増加により、多くの開発費用を提携先が負担

 主に株価の変動に伴い英国での社会保険料が減少したことに伴い減少

 コロナウイルスの影響による遅延下で管理されたプログラム費用の減少

9新規プログラムの加速、大手企業との新規提携、企業価値向上のため投資は小幅増加

業績見込み（2021年12月期）

研究開発費に係る現金支出

一般管理費に係る現金支出

4,000百万円～5,000百万円

1,800百万円～2,300百万円

 選択的M4 作動薬プログラムへの投資拡大 – 大手企業との新規提携を確保するための大変重要な機会

 コンプライアンスおよびガバナンス
体制の継続的構築
 オラクルNetSuite ERPシステムの導入 ファーストインクラスの医薬品となる可能性のある新規ターゲットの創薬とプログラム推進の加速

将来の成長加速を見据えて足元での投資を実施

10

2
ビジネスハイライト
副社長執行役 CFO クリス・カーギル

11

世界をリードするGPCR創薬が牽引する当社の内部成長プラン
内部成長プラン目標

GPCRの専門性を目標

平均年2つの新規前臨床候補品を創出

強化
技術拡充/プラットフォー
ムでのリーダーシップ

高品質の新規治療薬
候補の創出

目標

目標

パイプラインの進展を実現

平均年2～3つの価値の高い提携・共同投資の実現

パイプラインを前進させる

価値の高い提携の実施

価値の高い提携・共同投資を継続的に実施するための幅広いパイプラインの構築

12

世界をリードするGPCR創薬が牽引する当社の内部成長プラン
目標達成

内部成長プラン 2020年1月 – オレキシン作動薬プ
ログラムの大きな科学的進展により、Medicxi社が2回目の資金提供を実施 (Orexia, Inexia)
 2020年12月 –標的GPCR分解を対象としたCaptor Therapeutics との戦略的技術提携締結
 2020年度上半期 – CGRP 拮抗薬
第Ⅰ相入り直前まで進捗
 2020年度下半期 – mGlu5 NAM
第Ⅰ相臨床試験を開始
 2020年6-7月– エナジア®
日本と欧州で承認取得
 2020年9月 – CCR6 拮抗薬
第Ⅰ相試験を開始

技術拡充/プラットフォー
ムでのリーダーシップ

パイプラインを前進させる

高品質の新規治療薬候補の創出

価値の高い提携の実施

内部成長プランの目標をすべて達成

13

目標達成
 2020年度上半期 –アトピー性皮膚炎を適応としたH4 拮抗薬の前臨床候補を選定
 2020年度上半期– がん免疫のEP4作動薬 の前臨床候補を選定
 2020年度上半期 – 炎症性腸疾患を適応としたGPR35 作動薬 の前臨床候補を選定（GSKに導出済） 2020年6月 –AbbVie と炎症性疾患を対象とした創薬提携開始
 2020年11月 – Tempero Bio とmGlu5 NAMに関する提携開始
 2020年12月 – Biohaven とCGRP
拮抗薬に関する提携開始
 2020年12月 – GSK とGPR35作動薬を対象とした提携開始

30個のGPCR創薬ターゲットから、300超の高解像度構造を解明し、GPCRにおける専門性を継続的に強化多数残る未開拓のGPCRターゲットに対してStaR®技術が創薬の可能性を拓く
この先も創薬のチャンスが続く
約400
GPCR ターゲット
約75%
未創薬

拮抗薬/作動薬30以上の異なる受容体において300超の構造を解明
60超のStaRタンパク質を創製

低分子/抗体/ﾍﾟﾌﾟﾁﾄﾞ

平均解像度は世界平均より高い2.5Å
ーこれまでで最高の解像度

14

出所: “Unexplored opportunities in the druggable human genome”, Nature Reviews, 2016 ;“Trends in GPCR in Drug Discovery – new agents, targets and indications”, Nature Reviews,
2017; Management analyses

広範な疾患領域
Protein Data Bank で構造が公開されている受容体

当社がStaR®を創製した受容体

当社のStaR®技術とSBDDプラットフォームにより、高い生産性で高品質の治療薬候補が生み出されている
これまでの10年間（StaR® / SBDDによる創薬）
創薬

初期開発

現在
リード同定

今後の中期見通し
テクノロジー

創薬

4

2

2年ごとに最低4品目のリード化合物の最適化

年平均2品目の前臨床候補品の創出

4 化合物

24

8

前臨床段階

前臨床候補の創出数

治験薬の創出数

13 品目
臨床段階
8 品目

過去10年において、世界で最も生産的な創薬チーム

15

2020年には当社のSBDDプラットフォームをCOVID-19の研究開発に活用し、強力な抗ウィルス活性を持つ低分子を特定

ウィルス複製に不可欠なタンパク質であるSARS-CoV-2
Mプロテアーゼに焦点を当てたプログラム

ACE2

TMPRSS2

Endosomal entry
Exocytosis



構造ベースのアプローチにより、SARS-CoV-2のみならず将来の変異コロナウィルスに対する経口治療候薬候補
化合物を特定Translation
Replication
Proteolysis

社会的責任への取り組みの一環として当社が主導する
国際的な企業間の協力のもと急速に進展

Virion assembly
ERGIC

Transcription
RTC

pp1a/ab

genomic RNA

MPro

Structural proteins

Translation
ER

nsps

SARS-COV-2のみならず将来の変異コロナウイルスと戦うために、現在、同定した分子の開発を加速できる
抗ウィルス開発専門のパートナーを探しています

16

新たな提携・自社プログラムが加わり、将来のさらなる提携と企業価値の向上を牽引
基礎研究/
探索

20+

前臨床開発

複数ターゲット

単一ターゲット

複数疾患領域代謝性疾患

13

GPR35 作動薬

CGRP 拮抗薬

炎症性腸疾患

神経疾患

第Ⅱ相

7

A2A 拮抗薬
固形がん

A2a 拮抗薬（併用）
mCRPC

共同出資

自社開発
（ライセンス
候補品）

17

COPD

シーブリ®

2型糖尿病/肥満

COPD

複数ターゲット

CCR6 作動薬

エナジア®

炎症性腸疾患喘息

単一ターゲット
炎症性疾患

4ウルティブロ®

GLP-1 作動薬

複数疾患領域

共同開発

上市済み

2

複数疾患領域

複数ターゲット
導出

第Ⅰ相

オラビ錠®
口腔咽頭カンジダ症

CXCR4 抗体

TPD

イオンチャネル

PAR2 ペプチド

AI

がん免疫

OX1/OX2 ag.

mGlu5 NAM

ナルコレプシー

物質使用障害SARS-CoV-2 MPro

GLP-2 作動薬（ペプチド）H4 拮抗薬PAR2 抗体コロナウィルス

腸管不全

アトピー性皮膚炎

アトピー性皮膚炎

10以上のプログラム
が進行中

GLP1 拮抗薬（ペプチド）2EP4 拮抗薬

内分泌疾患

がん免疫

GPR52 作動薬

M1M4 作動薬

 神経疾患 消化器/炎症性疾患
 免疫疾患

神経疾患

神経疾患

SSTR5 作動薬（ペプチド）
内分泌疾患

M4 作動薬バックアップ

M4 作動薬 HTL16878

M1 作動薬バックアップ

M1 作動薬 HTL9936/18318

神経疾患

神経疾患

神経疾患

神経疾患

注：シーブリ®、ウルティブロ®およびエナジア®はノバルティス社の登録商標です。1 日本でのレビー小体型認知症を対象としたHTL0018318の第Ⅱ相臨床試験は中止しました。
当社グループは、医薬品医療機器総合機構（PMDA）へHTL0018318（あるいは別の新規M1作動薬候補）の新たな治験届を将来再提出する予定です。

提携プログラム
M1 作動薬1 HTL18318
DLB

自社開発プログラム
最近返還されたプログラム

2020年にも価値の高い3つの新規提携を実現
提携先

プログラム

疾患領域

契約一時金 /
初期マイルストン

潜在的取引総額12020年 GPR35作動薬を対象とした研究開発提携およびライセンス契約

消化器疾患、免疫疾患

44百万ドル

4.8億ドル超2020年 CGRP拮抗薬を対象とした研究開発提携およびライセンス契約

神経疾患

10百万ドル

3.8億ドル超2020年 ライセンスオプションを含む
創薬提携2

炎症性疾患
および自己免疫32百万ドル

4億ドル超2019 年 複数のターゲットを対象とした提携

複数
当面は消化器疾患に注力

26百万ドル

12億ドル超2019 年 複数のターゲットを対象とした提携

複数

26百万ドル

10億ドル超2015 年 複数のターゲットを対象とした提携

複数--

18億ドル超2015年 A2a拮抗薬を対象とした研究開発提携およびライセンス契約

がん免疫10百万ドル

5億ドル超

148百万ドル

59億ドル超合計
1 将来受け取る権利を有するオプション行使料、開発/承認/商業化マイルストンに加えグローバルなロイヤリティの総額
2 アッヴィは最大3つのターゲットを追加的に選定できるオプションを有する

18

製薬業界の世界的リーダーが創設したAuditum Bio社との共同投資によりTempero Bio社を設立
Tempero Bio社は神経性疾患を対象としたｍGLu5 NAM
プログラムの臨床開発を進める
Tempero Bio社はHTL14242（TMP-301）を含む、物質使用障害と不安障害を対象としたmGlu5NAMプログラムを開発するために設立された新会社

医薬品業界のベテランが創設

医薬品とデジタルデバイスを組み合わせて患者の治療をサポート
し、服薬遵守の改善を行い、最終的には患者により良い治療を届けることを目指す
Tempero Bio社は、TrialSparkの革新的な臨床研究エンジンを利用して、TMP-301を12ヵ月以内に第Ⅱ相臨床試験に進めることを計画

当社は、500万ドルの一時金とTempero Bio社の株式を取得し、開発
および商業マイルストンに加えて段階的ロイヤルティを受領する権利を有する2020年11月

19

ジョー・ヒメネス

マーク・フィッシュマン

ポール・セクリノバルティス社の元CEO社長

LYCERAの元CEO「私たちは、データ、ソフトウェア、テクノロジーを組み合わせた
新 しいアプローチを活用してアセットの選択、開発をスピードアップするために Aditum Bio 社を設立 しました」– ジョー・ヒメネス

企業価値拡大を目指す戦略的成長プラン
戦略的成長プラン

目標

既存のSBDDプラット
フォームに新しい
テクノロジーを追加

企業買収を見据えた増資を完了
2021年中に収益性のある企業買収の実現

収益創出につながる
チャンスを模索

新規テクノロジーへの投資と技術提携





目標達成

目標

専門とするGPCRの枠を超えた創薬の開始

アンメットニーズの領域
で日本の患者に国際的な医薬品を届ける

GPCR以外に創薬ターゲットを拡大

後期臨床開発段階のアセットを日本市場
向けに導入

将来の成長を見据えた新たな収益源・テクノロジーの獲得を目指す


20

目標達成

2020度に実施の提携



2021年度に実施の提携（補足資料参照）

標的タンパク質分解における創薬でCaptorと戦略技術提携し、注目領域への新たな一歩を踏み出す
標的 GPCR 分解を対象とした Captor 社との戦略的技術提携
相互の技術を組み合わせた新規のGPCR分解薬プラットフォームを構築し、創薬困難なターゲットに対しての可能性を探る

標的タンパク質分解誘導薬 ータンパク質を分解する人体に本来備わっている自然なプロセスを利用し、病気の原因 となるタンパク
質を取り除くアプローチ
幅広い疾患に対する新しい治療法として、阻害剤や抗体などの従来の薬剤に比べてさまざまな利点があると期待される
当面、明確に検証がなされた消化器疾患に関係するシグナル伝達経路において、重要な役割を果たすGPCR を標的とした
低分子の同定に注力
2020年12月

21 Captorのプラットフォームには、分子接着剤、二重特異性
分解剤、オブテロンが含まれる
 それぞれのアプローチには異なる特徴があり、どの標的や疾患に適しているかも異なる

戦略的技術提携の拡大を通じ、創薬領域の最大50%をカバー
既に確立された創薬モダリティー

GPCR

低分子

抗体/タンパク

68%

25%

ペプチド

再生・細胞
医療

7%

イオンチャネル

18%

核内受容体

16%

キナーゼ

3%

その他

30%

パートナー

パートナー

: 過去5年間（2015-2019）にFDAに承認された新薬のモダリティ別の割合

パートナ－

パートナー

凡例

GPCR以外に創薬
ターゲットを拡大:主なタンパク質ファミリーをターゲットとする、承認済み低分子薬が対象とするターゲットの割合 (Nature Reviews Drug Discovery volume 16, pages19–34(2017))

22

タンパク質
遺伝子治療
分解誘導薬

33%
パートナー(特定AI領域)

創薬
ターゲット

将来成長可能性のある創薬モダリティー

新規テクノロジーへの投資と技術提携…

3
今後の重要テーマ- 創薬における課題への対応- ESGに関する取り組み

代表執行役会長兼社長CEO 田村眞一
23

創薬および開発における三つの大きな課題
重要な機会

適切なターゲットを治療薬を患者の適切な検査を

選択する

創薬する

実施する

•

ターゲットを調節することで疾患に影響を与えるか？

•

適切な特徴を有する
モジュレーターを特定する•疾患治療薬の価値を実証する•

ターゲットに対する良いモジュレーターを見出せるか？

•競合が存在する場合は
差別化する

•

患者の層別化を裏付けるためにバイオマーカーを使用する

将来の革新的な治療法となる適切な創薬ターゲットの選択にテクノロジーを活用することが我々の最大の機会

24

目的

手段

理由

当社グループの取り組む主要な疾患
領域（消化器、免疫、がん免疫および神経科学）にわたる新薬開発のための
GPCRターゲットの同定および検証を支援するためオーミクスプラットフォーム / データ
ベースおよび検証機能を備えた上位の外部企業を活用
提携およびより高い価値の創造を加速するために、疾患 / 作用機序に直接関与していることが示された有望な
新規GPCRターゲットをパイプラインに加えることができる

AI / マシーンラーニング

適切なターゲット選択を加速するため、ターゲットの同定と検証（TIV）のフレームワークを新たに実行
バイオインフォマティクス

プロテオミクス

SBDD
プラットフォーム

トランスクリプト
ミクス

低分子創薬

ゲノミクス

臨床試験

臨床/
患者データ

ノウハウおよびSBDDプラットフォームを継続的に拡大し、GFPCR創薬におけるリーダーシップを堅持

25

新規TIVフレームワーク – 中期的にファーストインクラスとなりうる
創薬ターゲット探索への投資と協業・提携を目指す
2021

2022

2023

2024

社内での疾患領域に対する取り組み

創薬以前
疾患領域

PE

既存の提携の最大化


新規提携

標的
検証

標的
同定

• 当社グループの関心のある疾患領域（消化器/
免疫/神経科学）での支援

TV

BMS

システム
生物学

来たるターゲットの波に投資する
mAbプラットフォームの構築• プラットフォーム最大化のための提携先の特定2021年以降、外部との技術上の協業・提携を積極的に拡大
注：PE＝Protein Engineering （タンパク質工学）； BMS＝Biomolecular Structure（生体分子構造）； TV＝Target Validation（ターゲット検証）； HID＝ヒット化合物同定； H2L＝Hit-to-Lead； LO＝リード化合物同定

26

創薬
HID

H2L

標的検証

LO

持続可能な未来を確保するための取り組み
2015年9月に国連で採択されたSDGsの17項目

E
•
•
•

SUSTAINABILITY COMMITTEE
エネルギーの有効活用および再生可能エネルギーの推進
廃棄物の削減および水資源の有効活用
創薬産業の効率化

出所：国際連合
LINK: https://soseiheptares.com/uploads/Sustainability/Sustainability_20201214_JP.pdf

27

S
•
•

当社のSDGs注力10項目とESGとの対応

E

Environment
環境

S

Social社会

G

Governance
ガバナンス

CHARITY COMMITTEE
複数の認知症関連の団体拠出する義援金を集めるためのイベントを主催
地域の教育機関に用具を寄附

G••

ガバナンス体制
取締役会 – 6名中5名が独立社外取締役で構成投資委員会および科学諮問委員会が取締役会に対して勧告

4
2021年度事業戦略
代表執行役会長兼社長CEO 田村眞一

28

2021年度の優先目標

ESGリーダーを目指す29•

全社で持続可能なESGの活動とポリシーを推進•ヒトコロナウイルスの経口治療薬候補のさらなる開発のためのコロナウイルスプログラム推進および業界パートナーとのコラボ
レーションの確立

内部成長プランの推進•

テクノロジー / プラット
フォームにおけるリーダー
シップの拡大•高品質な新規医薬品候補の創出•

創薬および開発パイプ
ラインの充実•2～3つの新規提携または共同投資の実現

戦略的成長プランの実行•

収益創出につながる企業
買収を模索

•

新規テクノロジーへの投資と技術 提携によりGPCR以外の新規ターゲットへ創薬の
範囲を拡大

•

後期臨床開発段階のアセットを日本市場向けに導入

2020年度の目標達成実績 まとめ

1

テクノロジーと基盤技術におけるリーダーシップ
の維持



2

大手製薬・バイオ医薬品企業との価値の高い提携を実現3

既存提携における重要なマイルストンの達成4

将来の価値の高い提携に向け戦略的に重要な領域での新薬候補物質を自社で
創製



5



6

より価値の高い提携のために、初期の臨床開発段階にある
自社プログラムから対象を絞って進捗

ベンチャーキャピタルとの共同投資によりアセット特化型企業を創設し、株式を保有

CGRP拮抗薬を第Ⅰ相入り
前まで進捗させバイオ
ヘイブン社に導出

物質障害・不安障害を対象としたmGlu5 NAM プログラ
ムを前進させるためAditum
Bio社と共にTempero Bio社
を創設

2020年度の目標達成実績
オレキシン作動薬プログラ
ムに大きな進展炎症性疾患・自己免疫疾患を標的とした創薬提携

喘息治療薬のエナジア®
H4拮抗薬をアトピー性皮膚ブリーズヘラー®が日本とEU 炎の治療薬候補に選定
で承認取得

CGRP拮抗薬の導出・研究開
発提携

EP4作動薬をがん免疫の治療薬候補に選定

標的タンパク質分解を対象とした技術提携
GPR35 作動薬の導出・研究
開発提携

Note: Enerzair® and Breezhaler® are registered trademarks of Novartis AG

30

炎症性腸疾患を対象とした
CCR6拮抗薬の第Ⅰ相 試験
を開始

mGlu5 NAMプログラムを
第Ⅰ相まで進捗させ、GPR35作動薬の前臨床候補 Tempero Bio社に導出を選定しGSKに導出

5A
補足資料
2020年12月期以降に発生した

重要な出来事31

技術提携により強化された創薬力
GPCRの枠を超えて創薬ターゲットを拡大

新しい技術とのコラボレーション
PharmEnableとのコラボレーションにより医薬品化学とAI技術を融合。将来の開発に向けて特異性の高い新規リード化合物の特定を目指す。

Metrion Biosciencesとのコラボレーションにより、GPCRにおける成功と同様に、疾患に関連するイオンチャネルにおいても当社のSBDD技術の可能性を探る。

PharmEnable 社のアプローチにより、従来のスクリーニング方法と比べてより特異性が 高い三次元（3D）構造の医薬品候補化合物を見出すことができ、創薬困難 なターゲットへの取り組みが可能に。

イオンチャネルとは細胞膜を通過するイオンの流れを制御する
膜タンパク質のひとつで、GPCR以外にも疾患に関連することが知られたターゲットであるが十分に活用されていない。

特に創薬が困難であることが明らかになっているペプチド作動性
GPCR ターゲットに適用。

当面は神経疾患において明確に検証がなされたイオンチャネルに対し、特異性の高い新規リード化合物の特定を目指す。

創薬および開発プログラムの実施と費用負担を共同で行い、その結果得られる全ての製品を共同所有する。

当社グループは、選定されたイオンチ ャネルに対して特定されたすべての分子に対して、独占的なグローバルでの権利を有する。

2021年1月

32

2021年2月

アラガンによる55百万ドル超の研究資金の投入で導出時よりも強化されたポートフォリオが当社グループに返還
プログラム
開発中のすべてのプログラムと、関連するすべての知的財産権、前臨床・臨床データを取得

新たに見出された化学構造を持つ次世代の選択的ムスカリン作動薬パイプラインを含む

StaR/SBDDプラットフォームによりデザインされた特許取得済みのM4作動薬、 M1作動薬、 M1/M4 作動薬のバックアップ化合物が前臨床入り

M4 作動薬M1 作動薬M1 / M4
デュアル作動薬化合物

ステージ

HTL16878

Ph 1

非開示

前臨床

HTL18318

Ph 1

HTL9936

Ph 1

非開示

前臨床候補選択

非開示

探索

非開示

探索

非開示

前臨床候補選択ムスカリンプログラムの社内レビューを完了
全プログラムへの投資を継続しながら、M4作動薬プログラムへの増加投資を決定
33



患者にとって革新的薬剤となる可能性
ムスカリンM4およびM1受容体は精神障害・認知障害の治療への有効性が確立した標的
ムスカリンM4およびM1受容体はそれぞれ精神障害・認知障害の治療に有効な標的

M4/M1選択的作動薬のキサノメリンは、統合失調症・認知症患者を対象にしたプラセボ対照二重盲検比較試験でPOC（Proof of Concept）を確立

25年以上にわたる大手製薬会社の取り組みにもかかわらず、選択的オルソステリック
作動薬*の創薬は非常に困難~2000万統合失調症~5000万全世界の患者数

1.1%$8180億社会的コスト

認知症

認知症のコスト

全世界のGDP比

末梢性ムスカリンM2およびM3受容体に作用しない
ムスカリンM4および/またはM1受容体作動薬は革新的薬剤となる可能性*オルソステリック作動薬：受容体のリガンド結合部位と同じ部位に結合するメカニズムを持つ作動薬

出典：世界保健機関

34

M4

M4作動薬は革新的薬剤となる可能性

3

ムスカリン作動薬プログラムの可能性がKaruna社とCerevel社の進捗で裏付けられつつある

KarXT（M1/M4作動薬、M2/M3拮抗薬）

CVL-231（M4 PAM）

Karuna社のKarXT1とCerevel社のCVL-2312により、投資家と医薬品業界は精神障害・認知障害治療におけるムスカリン作動薬プログラムの可能性を再認識
1. KarXTはキサノメリン（ムスカリンM1/M4 選択的作動薬）と塩化トロスピウム（ムスカリンM2/M3拮抗薬）の組み合わせ 出典：Karuna Therapeutics会社説明資料（2020年12月）LINK
2. CVL-231は選択的ムスカリンM4 ポジティブアロステリックモジュレーター（PAM） 出典：Cerevel Therapeutics会社説明資料（2020年11月）LINK

35

M4

M4作動薬は革新的薬剤となる可能性

3M4作動薬プログラムは統合失調症に対する次世代、ファースト・イン・クラスの治療薬となる可能性
HTL16878
当社グループは独自の
StaR®技術を駆使しムスカリン受容体を作動薬構造で安定する結晶構造解析法を開発

化合物群の構造から得られた詳細により受容体サブタイプにわたって相互作用と親和性の調整が可能

統合失調症および認知症の精神症状の治療のための選択的M4作動薬• M4受容体の強力なオルソステリックアゴニスト• 他のムスカリン受容体サブタイプに対して、優れた選択性を持つ• 他のGPCRや創薬標的に対して、優れた選択性を持つ• ターゲットへのアクセスを確保できる、優れた中枢移行性と薬物様特性（ターゲットエンゲージメント）

StaR® / SBDDにより精密にデザインされたM4作動薬プログラムはムスカリンM4受容体
サブタイプに対して非常に選択性が高く、競合の開発品に対して差別化
36

M4

M4作動薬は革新的薬剤となる可能性

3

統合失調症には大きなアンメットメディカルニーズが存在
ブロックバスターが生まれうる大きな市場規模~2000万人

全世界の統合失調症患者数

限定的な有効性と重度の副作用にもかかわらず、ブロックバスターとなる売上高の規模$100億+$130億+（2020年）（2026年）

HTL16878に大きな可能性

ここ70年間イノベーションはない
現在の治療法も作用機序は1950年代と同様

第一世代



選択的M4作動薬



新しい作用機序のファースト
インクラスとなる可能性



より高い容認性

D2調整薬

非定型

D2/5HTデュアル
調整薬

第二世代
非定型

D2/5HTデュアル
調整薬

 統合失調症の新たな治療の選択肢に対する大きなニーズ
現在の非定型抗精神病薬の重い副作用は、高い再発率、増悪、治療の中止を招き、新たな治療方法の誕生が強く望まれる
出典：世界保健機関、EvaluatePharma

37

5B
補足資料

売上収益とパイプラインの進捗

38

セグメント別売上高の詳細（IFRS）
通期売上高に計上されたマイルストンおよび契約一時金の内訳1

百万ドル
89.2
9.5
2.5
22.1

55.1

2019年12月期（通期）12m to 31-Dec-19

2019年の関連イベント

時期

時期

2020年の関連イベント

売上高(百万ドル)

82.8

19年1月 AZD4635のPhase2試験開始

15.0

20年2月 第一三共のリード化合物獲得

1.5

8.9

19年2月 FFTCからオラビのマイルストーン受領

1.8

20年6月 アッヴィ社との提携一時金2.5

19年2月 Inexia社からの契約一時金

0.3

20年6月 ノバルティス社のEnerzair®が日本で承認

1.3

19年2月 Orexia社/Inexia社の株式受領

2.3

20年7月 ノバルティス社のEnerzair®がEUで承認

5.0

19年2月 第一三共の構造解析完了

0.5

20年8月 武田薬品の構造解析完了

0.3

19年5月 ファイザー社の臨床開発候補物質獲得(1)5.0

20年9月 ファイザー社のPhase1試験開始(2)5.0

19年5月 ノバルティス社のEnerzair®がEUで承認申請

2.5

20年11月 Tempero Bio社からの契約一時金5.0

19年5月 ファイザー社の臨床開発候補物質獲得(2)

5.0

20年11月 Tempero Bio社の株式受領

2.0

19年7月 ジェネンテック社との提携一時金

7.6

20年11月 バイオヘイブン社からの契約一時金5.0

19年8月 武田薬品との提携一時金

10.0

20年11月 バイオヘイブン社の株式受領

4.7

19年9月 ジェネンテック社のターゲット選定

0.8

20年12月 AbbVie社の構造解析完了

0.7

19年12月 ファイザー社のPhase1試験開始(1)

5.0

20年12月 武田薬品工業の構造解析完了

0.3

19年12月 ファイザー社の臨床開発候補物質獲得(3)3.0

20年12月 GSK社の契約一時金

12.5

その他パートナー企業からの収入

0.8

23.8

50.1

2020年12月期（通期）12m to 31-Dec-20

その他
医薬品販売
ロイヤルティ
マイルストンおよび契約一時金

注: 1 売上高は該当する決算期の会計上の売上高で、実際に受領した現金とは異なる場合があります39

売上高(百万ドル)

その他パートナー企業からの収入

4.3

2019年末時点の開発段階

提携済パイプラインの進捗
製品名/開発コード
ターゲット/作用機序
伝統的な導出プロジェクト
LAMA
シーブリ®
LAMA+LABA
ウルティブロ®
LAMA+LABA+ICS
エナジア®
オラビ®
Imaradenant
Imaradenant
PF-07081532
PF-07054894

抗真菌薬ミコナゾール
アデノシンA2a拮抗薬（併用）アデノシンA2a拮抗薬
GLP-1作動薬
CCR6拮抗薬（非開示）（非開示）
BHV3100
CGRP拮抗薬（非開示）
GPR35作動薬（非開示）
複数ターゲット（非開示）
複数ターゲット（非開示）
複数ターゲット（非開示）
単一ターゲット
共同開発プロジェクト（収益分配型）
KY1051抗CXCR4抗体
PAR-2
（非開示）
（非開示）
標的タンパク質分解誘導薬
（非開示）
AI創薬
（非開示）
イオンチャネル創薬
アセット特化型企業（共同投資）
TMP301mGlu5 NAM
（非開示）
（非開示）

40

OX1/OX2 作動薬
OX1/OX2 作動薬

注: シーブリ®、ウルティブロ®、エナジア® はノバルティス社の登録商標です

モダリティ

適応症

低分子
低分子
低分子
低分子
低分子
低分子
低分子
低分子
低分子
低分子
低分子
低分子
低分子/生物製剤
低分子/生物製剤
低分子

COPD
COPD
喘息
口腔咽頭カンジダ症
転移性去勢抵抗性前立腺がん
固形がん
2型糖尿病/肥満
炎症性腸疾患
代謝性疾患・その他
神経疾患
炎症性腸疾患複数の適応症
複数の適応症
消化器疾患・その他
炎症性疾患

モノクロナール抗体
ペプチド
低分子
低分子
低分子

がん免疫
炎症性疾患
消化器疾患
神経疾患
神経疾患

低分子
低分子 （経口）
低分子 （経鼻）物質使用障害/不安障害
ナルコレプシーナルコレプシー

2020年～現在までの進展
パートナー

基礎

前臨床

Ph1

Ph2

Ph3

申請

販売

2019年末時点の開発段階

自社開発パイプラインの進捗
開発コード
自社開発品（提携前）
HTL0016878

41

ターゲット/作用機序

モダリティ

適応症

ムスカリンM4作動薬

低分子

神経疾患

HLT0018318

ムスカリンM1作動薬

低分子

神経疾患

HLT009936

ムスカリンM1作動薬

低分子

神経疾患

（非開示）

ムスカリンM1作動薬Backup

低分子

神経疾患

（非開示）

ムスカリンM4作動薬Backup

低分子

神経疾患

（非開示）
HTL0030310

ムスカリンM1/M4作動薬

低分子

神経疾患

SSTR5作動薬

ペプチド

内分泌疾患

（非開示）1

GLP-1拮抗薬

ペプチド

内分泌疾患

（非開示）

GLP-2作動薬

ペプチド

腸疾患

（非開示）

H4拮抗薬

低分子

アトピー性皮膚炎（非開示）

EP4拮抗薬

低分子

がん免疫

（非開示）

GPR52作動薬

低分子

神経疾患

（非開示）

抗PAR-2抗体

モノクロナール抗体

アトピー性皮膚炎（非開示）

SARS CoV-2 Mpro阻害薬

低分子

コロナウイルス感染症

複数ターゲット（非開示）

低分子/生物製剤

神経疾患領域

複数ターゲット（非開示）

低分子/生物製剤

消化器・炎症性疾患領域

複数ターゲット
自社開発品（中断中）
HTL00183182（非開示）

低分子/生物製剤

免疫疾患領域

ムスカリンM1作動薬

低分子

DLB

2020年～現在までの進展
パートナー

基礎

前臨床

Ph1

注: 1 GLP-1拮抗薬のライセンスを取得するオプションは2020年12月31日まで行使されなかったため、プログラムは現在自社開発されています。 2日本でのレビー小体型認知症（DLB）を対象としたHTL0018318の第Ⅱ相臨床試験は中止しました。
当社グループは、医薬品医療機器総合機構（PMDA）へHTL0018318（あるいは別の新規M1作動薬候補）の新たな治験届を将来再提出する予定です

Ph2

Ph3

申請

販売

SOSEI HEPTARES〒102-0083

The Steinmetz Building

North West House

東京都千代田区麹町2-1

Granta Park, Cambridge

119 Marylebone Road

PMO半蔵門11F

CB21 6DG

London NW1 5PU

United Kingdom

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