個人投資家説明会
ヒルトン東京2017年05月19日
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この資料に記載されている内容のうち、当社の将来的な経営戦略や営業方針、業績予測等にかかわるものは、いずれも現時点において当社が把握している情報に基づいて想定・算出されたものであり、当社を取り巻く経済情勢の変化や研究開発の進捗状況、証券市場規模の変化等の様々なリスクや不確定要因を内包するものであって、現実の業績は、それらの要因により当社の予測数値と異なる可能性があります事をご了承ください。
ご注意：この資料は投資勧誘を目的に作成されたものではありません。投資を行なうに際しては、投資家ご自身の判断で行なうようお願いいたします。

プレゼンテーター

Peter Bains（ピーター･ベインズ）
代表執行役社長 CEO

個人投資家説明会 2017

Andrew J. Oakley（アンドリュー・オークレイ）

最高財務責任者 CFO

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企業理念

ビジョン
• 日本に軸足を置いた国際的なバイオ企業になる
ミッション• 画期的な新薬を研究開発・提供する• 世界中の人々の健康・生活の質の向上に寄与する• 長期的に優れた株主価値を生み出す
個人投資家説明会 20174

国際的なバイオ企業に成長するための中長期ビジネス戦略
現在 COPD治療薬によるロイヤリティ収入
 早期研究開発段階のパイプライン(‘Wave1’)の提携
 自社独自のパイプライン（’Wave2）の研究開発
 StaR®技術を活用した構造ベースドラッグデザイン(SBDD)を中心とする早期パイプラインの創出
MiNA社

早期研究開発段階

中期開発段階 提携パイプライン（Wave 1）のPh2入り
 COPD治療薬によるロイヤリティ収入
 自社パイプライン（Wave 2）のPh1入り
 ・StaR®技術を活用した構造ベースドラッ
グデザイン(SBDD)を中心とする早期パイプラインの創出

 自社開発品（Wave2）の商業化
 COPD/喘息治療薬からのロイヤリティ収入
 提携パイプライン（Wave1）からのロイヤリ
ティ収入 パイプラインの提携
 StaR®技術を活用した構造ベースドラッグデザイン(SBDD)を中心とする早期パイプラインの創出

MiNA社パイプラインの商業化/ライセンシングの可能性

後期開発/商業化

MiNA社Ph1/2aの臨床データ読み出し
個人投資家説明会 20175

多様な収入源/パイプラインの拡大と開発促進
適応Sosei

製品/プログラムパートナー

Discov.

Preclin.

Phase 1

Phase 2Phase 3Market

製品/開発パイプライン(SoseiR&D)
シーブリ®・ウルティブロ®

COPD

QVM 149

喘息

WAVE 1

Wave1: 世界大手製薬会社と提携に至ったパイプライン(Heptares)
ムスカリン受容体M1作動薬

AD/Sz Cognition

M4作動薬

AD/Sz Psychosis

M1M4デュアル作動薬

Sz/AD Psych/Gog

アデノシンA2A受容体拮抗薬

がんCGRP 受容体拮抗薬

片頭痛非開示疼痛緩和D

WAVE 2

Wave2: 自社パイプライン(Heptares)
mGlu5 NAM

神経系疾患

OX1受容体拮抗薬

依存症

OX2 作動薬

ナレコレプシー

Anti-PAR2 mAb

アトピー性皮膚炎その他

GLP-1拮抗薬

先天性高インスリン血症

非開示

消化管障害

複数のターゲット(抗体)

がん免疫療法複数のターゲット(低分子)複数の適応Technology Partnerships on over 20 GPCRs
個人投資家説明会 201766

Wave 1(提携パイプライン)からの収益源拡大の可能性 (Bio$)

提携先

プログラム

契約一時金

開発マイルストン

販売マイルストン

契約一時金+マイルストン

ロイヤリティ

$125 million$665 million$2.575billion$3.365 billion

段階的、二桁(April 2016)

Muscarinic agonists(M1, M4, M1/M4)
A2A Antagonist$10 million$500 million$510 million

段階的、二桁CGRP Antagonist$10 million$400 million$410 million

段階的、二桁Not disclosed$4 million

Not disclosed

Not disclosed

非開示（有）

Strategic R&D
collaboration directed atup to 10 GPCR targets

Nil$1.9 billion

段階的(August 2015)(November 2015)(March 2017)(November 2015)

個人投資家説明会 2017~$189 million per target

Notdisclosed

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2017年3月期 ビジネスハイライト

個人投資家説明会 20178

複数のビジネスにおいて堅調な進捗
 Allergan社から契約一時金125百万米ドルを受領：当期業績の’KeyDriver’ がん免疫療法の新薬候補の第Ⅰ相臨床試験開始に伴い、AstraZeneca社から開発マイルストン10百万米ドル受領

 第一三共との疼痛治療に向けた提携により、契約一時金4百万米ドル受領
 ノバルティス社に導出のCOPD 治療薬によるロイヤリティ収入の堅実な売上成長
 ノバルティス社からCOPD 治療薬による販売マイルストン5百万米ドルを受領

個人投資家説明会 20179

強力なパイプラインの進捗

 提携パイプライン(‘Wave 1’) の想定通りの進捗
 Heptares社の技術プラットフォームから生み出された自社パイプライン(‘Wave 2’)の拡大、前臨床入りに向け前進 科学技術リーダーシップリーダーシップの強化：leadXpro, G7, ORBIT Heptares Zurich社 (旧:G7 Therapeutics)を買収、Heptares社のStaR®技術を補完
 日本国内における口腔咽頭カンジダ症治療薬SO-1105の承認申請を実施

早期研究開発段階にあるバイオ企業の確固たるプロファイル
個人投資家説明会 201710

(後発事象)MiNA社買収のオプション権を含む投資契約
 3,500万英ポンドの戦略的投資:MiNA社の株式25.6%を取得
 買収のオプション権を含む独占的契約
 MiNA社が実施している、進行性肝がん治療用を適用としたMTL-CEBPAに関する
PhI/Ⅱa臨床試験（OUTREACH）の臨床マイルストン達成に応じた段階的な条件付対価体系
 MiNA社は継続して、独自の開発並びに小分子活性化RNA （’saRNA’）プラット
フォームを強化

そーせいグループのパイプライン開発の加速並びに拡大のみならず、新たな基盤技術獲得の可能性
個人投資家説明会 201711

2017年3月期 連結業績のハイライト

個人投資家説明会 201712

Allergan社からの契約一時金マイルストン収入に起因する高い成長2015年度

2016年度(単位：百万円)

増減率
(%)

増減率
(% cc* )売上収益

8,151 18,901132%143%

営業利益(損失)

1,075 12,389

1,052%

986%

9,638

--EPS（基本的1株当たり当期 (93.60) 579.97
利益）

--

N/A

N/A

当期利益(損失)

現金及び現金同等物(1,547)

10,068 13,899*cc (為替変動の影響を除いた金額)

個人投資家説明会 201713

2018年3月期 – 黒字の見込み - マイルストンに依存する

Revenues

OperatingExpensesProfitability

個人投資家説明会 2017



提携パイプライン(‘Wave1’)から、いくつかのマイルストン受領



2016年のAllergan社から受領した契約一時金は例外的であり、前年に比べて売上収益は大幅減の見込

COPD治療薬の米国における上市により、ロイヤリティ収入が増加



自社パイプライン(‘Wave 2’）の開発にむけた投資

創薬プラットフォームのさらなる拡大

株式報酬による新従業員報償制度



売上収益はマイルストン受領のタイミングに依存、実質の利益は減少の見込

2016年に生じた為替差益の見込みはなし



マイルストン受領に伴う条件付対価の支払い
14

ビジネス戦略と今後の展望

個人投資家説明会 201715

国際的なバイオ企業に成長するための中長期ビジネス戦略
12-18ヶ月の見通し



COPD治療薬によるロイヤリティ収入



早期研究開発段階のパイプライン(‘Wave1’)の提携



自社独自のパイプライン（’Wave 2）の研究開発

提携パイプライン（Wave 1）のPh2入り
COPD治療薬によるロイヤリティ収入
自社パイプライン（Wave 2）のPhⅠ入り
StaR®技術を活用した構造ベースドラッグデザイン(SBDD)を中心とする早期パイプラインの創出
MiNA社Ph1/2aの臨床データ読み出し

StaR®技術を活用した構造ベースドラッ
グデザイン(SBDD)を中心とする早期パイプラインの創出

中期開発段階

 自社開発品（Wave2）の商業化
 COPD/喘息治療薬からのロイヤリティ収入
 提携パイプライン（Wave1）からのロイヤリティ収入
 パイプラインの提携
 StaR®技術を活用した構造ベースドラッグデザイン(SBDD)を中心とする早期パイプラインの創出
 MiNA社パイプラインの商業化/ライセンシングの可能性

後期開発/商業化
早期研究開発段階
個人投資家説明会 201716

中期開発段階に進むバイオ企業へー直近12-18 ヶ月の見通し
Wave1
 M1受容体作動薬 のPh1b(patient study)開始：2017年後半ごろ
 M4受容体作動薬のPh1開始：2017年後半ごろ
 M1/M4デュアル作動薬がM1,M4それぞれのデータをもとに前進 アデノシンA2AのPh1a 読み出し：2017年後半ごろ

 CGRP 受容体拮抗薬のPh1開始：2018年後半ごろ

Wave1のパイプラインが中期臨床開発段階へと進展
個人投資家説明会 201717

中期開発段階に進むバイオ企業へー直近12-18 ヶ月の見通し
Wave2
 最大3つの新薬候補について前臨床試験を開始
 最小でも1つの新薬候補についてPh1を開始
 StaR®技術を活用した構造ベースドラッグデザイン(SBDD)による開発促進、研究開発能力拡大へさらなる投資

Wave2パイプラインが早期臨床開発段階へと進展
バランスのとれたパイプラインを創出

個人投資家説明会 201718

中期開発段階に進むバイオ企業へー直近12-18 ヶ月の見通し
MiNA：パイプラインがPh2b/3臨床試験へと進展
 MTL-CEBPA 進行性肝がん(HCC)を適用としたPh1/2aの臨床データ読み出
し：Ph2b/3へと開発が進捗
 その他の適用でMTL-CEBPAのPh1/2a臨床試験が開始
 その他のsaRNAターゲットにおける前臨床試験が開始

そーせいグループのパイプライン開発促進並びに拡大
目覚ましく拡張した技術プラットフォームを創出

個人投資家説明会 201719

MiNA has developed MTL-CEBPA for thetreatment of multiple liver diseases
MiNA社が開発した複数の肝疾患を適用としたMTL-CEBPA

Small activating RNA
targeting CEBPA gene

NOV340 SMARTICLES®
liposome

MTL-CEBPA

Active ingredient turns genes ‘on’Formulation for targeted delivery

Drug Product

活性因子(Active ingredient)が遺伝子をオン

ターゲットのデリバリーのための製剤(Formulation)

医薬品

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MiNA pipeline – potential to move into
mid-stage development

2017

Phase 1
Liver cancer
Multi-centre
Safety2018

Phase 2aPrimary liver cancer
Multi-centre

2019

2020

Phase 2b/3
Primary liver cancer (HCC)
Multi-centre

Overall
Survival

SafetyPotential for Phase 2b
NashCirrhosis
Myeloid Leukaemia

Other gene targeting
opportunities

Pre-clinical

Safety & Efficacy

Other gene targeting
opportunities

Phase 121

最大20のGPCRをターゲットとした技術提携
2222

将来の見通し – 今後12-18か月
適応

製品/プログラム

パートナー

進捗Discov.

Preclin.

Phase 1

Phase 2Phase 3Market

製品/開発パイプライン(Sosei R&D)

シーブリ®・ウルティブロ®

COPD

QVM 149

喘息

Wave1: 世界大手製薬会社と提携に至ったパイプライン(Heptares)
ムスカリン受容体M1作動薬

AD/Sz Cognition

M4作動薬

AD/Sz Psychosis

M1M4デュアル作動薬

Sz/AD Psych / CogアデノシンA2A受容体拮抗薬

がん

CGRP 受容体拮抗薬

片頭痛

非開示

疼痛緩和

D

Wave2: 自社パイプライン(Heptares)

複数複数の適応3

1

MiNA社独自のパイプライン
MTL-CEBPAHCC

MTL-CEBPA

Multiple

MTL-Other

Multiple

個人投資家説明会 201722

Thank you!

Q&A
個人投資家説明会 201724