証券ｺｰﾄﾞ：4584

株式会社ジーンテクノサイエンス
2021年3月期 第2四半期
決算補⾜説明資料
2020年11月6日

注意事項
この資料は株式会社ジーンテクノサイエンス（以下、当社という）をご理解いただくために作成されたものであり、投資勧誘を目的として作成されたものではありません。
この資料に含まれている今後の戦略・計画、将来の⾒通し及びその他将来の事象等に関する記載には、本資料の発表時点において合理的に⼊⼿可能な情報に基づく当社の仮定、⾒込み等が含まれます。そのため、実際の業績、開発進捗等は、今後の研究開発の成否や将来における当局の対応、事業パートナーの状況等、現時点では不明⼜は未確定な要因によって、本資料の記載とは異なる結果となる可能性があります。

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1. GTSとは
2. 2021年3月期 第2四半期事業ハイライト
・GBS-007 製造販売承認申請
・北海道⼤学及び総合せき損センターとの共同研究
・JRM-001製造販売承認申請に向け⼤きく加速

3. GTS3.0 成⻑戦略4. パイプライン
5. 2021年3月期 第2四半期業績ハイライト3

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GTSが目指す事業の方向性

GTS
3.0
バイオで価値を創造する
エンジニアリングカンパニー

治療法が不⼗分な疾患に対する医療を提供し、新しい領域を開拓する－患者、家族、介護者を含め、包括的なケアを目指して－

GTSの注⼒領域
 ⼩児疾患（若年性疾患含む）
 希少疾患
 難病
 アジアの疾患

新規バイオ事業（再⽣医療／細胞治療）による新しい治療法の創出
Challenge GTS3.0 5

創薬型ベンチャーから、⾃⽴と成⻑を備えるベンチャーに事業拡⼤
2018年〜

上場
創業

新規バイオ事業(再⽣医療／細胞治療)

2012年〜

2001年〜
新規バイオ事業(再⽣医療)

バイオシミラー事業

バイオシミラー事業

バイオシミラー事業

バイオ新薬事業

バイオ新薬事業

バイオ新薬事業

GTS1.0

GTS2.0 北海道⼤学発のベンチャーとして起業
 バイオの基礎技術の獲得

 バイオシミラー１製品を販売開始
 東証マザーズ上場

バイオ新薬事業

GTS3.0〜 これまでに蓄積したバイオ技術を駆使して新たな価値をエンジニアリング 細胞治療への本格参⼊ バイオシミラー事業で着実な⿊字化

Challenge GTS3.0 6

GTSの事業モデル（プロジェクトマネージメント⼒）
豊富な経験と外部委託を軸としたバーチャル型経営を最⼤限⽣かした開発⼒
製薬会社
IT、医療サービス、診断、医療機器

新たな治療法臨床開発
事業展開

バイオベンチャー・
アカデミア

技術提携

GTS
プロジェクトマネージメント

CMO

原薬製造

(委託製造企業)

非臨床・臨床開発
創薬
シーズ
GTSメンバーの研究経験を活かしシーズと技術を融合させる

研究成果活用

CRO(委託試験企業)

アカデミア
Challenge GTS3.0 7

GTSの事業モデル（ハイブリッド事業モデル）

成⻑性
新規バイオ

再⽣医療/細胞治療

GTS

バイオ新薬
抗体医薬

ハイリターン分野に果敢に挑戦• 次世代抗体医薬品（ADC等）の開発• 幹細胞を活用した再⽣医療
⼼臓内幹細胞、⻭髄幹細胞が開発原料• プロジェクトマネージメント⼒で様々な開発
シーズに対応• 新たな医療創出によりハイリターン獲得• 実績（JRM-001 第3相臨床試験中）

早期収益化のバイオシミラー開発

バイオシミラー⾃⽴性•••••

比較的低リスクかつ短期間開発（5年程度）
競争に勝てる品目の選定（目利き⼒）
上市経験に基づく柔軟な開発⼒
さらなる収益向上へのコスト低減策
実績（上市済2品目、承認申請中1品目）
Challenge GTS3.0 8

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事業ハイライト

2021年3月期 第2四半期 事業ハイライト

新規バイオ• 東京⼤学医学部附属病院との連携による⻭髄幹細胞製造の原料となる乳⻭を提供頂くための臨床研究開始• 北海道⼤学及び総合せき損センターとの⻭髄幹細胞を活用した難治性骨折の治療法創出に向けた共同研究契約締結+ノーステック財団「研究開発助成事業」への採択決定• JRM-001製造販売承認申請（2023年度中）に向け⼤きく加速（第３相臨床試験における製造所追加）

バイオシミラー• ⻑春⻑⽣⽣物科技有限責任公司とのアダリムマブバイオ後続品の共同事業化の提携解消• 千寿製薬株式会社との眼科治療領域のバイオ後続品（バイオシミラー）の国内での医薬品製造販売承認申請

バイオ新薬• 抗ヒトα９インテグリン抗体の開発および製造・販売権に関するライセンス契約解約

細胞バンク・培養上清• 同仁グループとの連携強化による新たな⻭髄幹細胞事業体制の構築に関するお知らせ（さらなる連携体制整備のため、⼦会社セルテクノロジーの株式譲渡実⾏
日を2020年12月31日に延期）（再⽣医療／細胞治療）

Challenge GTS3.0 10

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事業ハイライト

GBS-007 製造販売承認申請■開発品の概要

加齢⻩斑変性症の治療薬
抗VEGF抗体薬ラニビズマブのバイオシミラー■対象疾患
加齢⻩斑変性症

加齢とともに眼球の中で視⼒をつかさどる⻩斑に⽼廃物が蓄積あるいは⻩斑部に新⽣⾎管が⽣じ、物が⾒えにくくなる病気■開発パートナー
千寿製薬㈱眼科・⽿⿐科向けの医療用医薬品を広く⼿掛け、眼科領域に実績の高い国内有数の企業■抗VEGF抗体薬市場■今後の展開既存の加齢⻩斑変性症 治療薬の国内市場
ルセンティス 国内 約250億円
国内 約600億円
アイリーア
製造販売承認取得を目指す
国内のみならずより市場規模の⼤きい海外への展開も積極的に推進

バイオシミラー事業 3製品目の上市が現実的にChallenge GTS3.0 12

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事業ハイライト

⼦供の乳⻭由来⻭髄幹細胞で⾼齢者を救う■高齢者の骨折は治癒しにくく、日常⽣活に支障をきたす「難治性骨折」になりやすい■中でも多いのが背骨(椎体)の骨折で、その原因は、加齢による骨粗しょう症

国内の骨粗しょう症患者数は約1,300万人

男性300万人
⼥性980万人

このうち、難治性骨折の推計発⽣数は…

約10万人/年

新たな再⽣医療等製品の開発
難治性骨折の治療に活用
GTS

骨疾患の専門家

・北海道⼤学 整形外科学教室
・総合せき損センター(注) 「骨粗鬆症の予防と治療ガイドライン2015年版」を基に当社作成

⻭髄幹細胞(骨再⽣に適性)

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事業ハイライト

新規バイオ事業︓JRM-001（心臓内幹細胞）

心臓収縮能
心不全症状
身体発育

Challenge GTS3.0 16

事業ハイライト製造販売承認申請（2023年度中）に向け⼤きく加速
JRM-001のポイント

第3相臨床試験加速、将来の収益貢献が確実に■J-TECの参加で第3相臨床試験が加速

・治験薬の製造委託先にジャパン・ティッシュ・エンジニアリング（J-TEC）・豊富な実績を持つJ-TECのプロジェクト参加により臨床試験が加速■2023年度 製造販売承認申請予定

・翌2024年度に新たな再⽣医療等製品として発売開始予定■世界初の治療法を届けると共にGTSの売上収益に貢献

・既存治療法は外科的修復術。JRM-001併用により治療効果が向上■より⼤きな展開に向けて、他家向け・海外を⾒据える
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小児患者を取り巻く環境－全ての当事者を視野に入れた包括的なケアを目指して－

GTS

JRM-001、GCT-101、GCT-102等

⼩児疾患に新たな治療法を提供し、患者とその家族や取り巻く支援環境への負担を軽減し、社会に貢献する
JRM-001で実現に近づく
厚⽣労働省「⼩児慢性特定疾患児等疾患対策の基本資料」を基に当社作成

Challenge GTS3.0 18

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GTS3.0実現におけるリスクと当社の戦略「GTS3.0とは︖」
⼤学発ベンチャーからスタートしたGTSは
創薬型バイオエンジニアリングカンパニーとして早期の⾃⽴成⻑を目指す

開発体制︓医療技術の⾰新により多様化する次世代医療に対応した開発体制構築へ• ひとつの固有技術に依存せず、蓄積したバイオ技術で様々な開発シーズに対応• 外部委託を活用しながら⼩回りの利いた開発体制の構築• 再⽣医療分野では、⼼臓内幹細胞・⻭髄幹細胞を活用

戦略領域︓主に⼩児疾患に対する新たな医療創出にチャレンジ• 時代は多くの罹患者に対する疾患医療の開発から希少疾患・難病治療に• 既に再⽣医療関連のパイプライン獲得済、50~100億円規模の市場を複数獲得へ

資⾦⼒︓BS事業の成功、⾦融機関からの借り⼊れでカバー• 比較的開発リスクが少なく早期収益化が⾒込めるBS事業で安定基盤を確⽴• 安定した経営⺟体によりハイリターン分野へも積極的にチャレンジ可能

開発パートナーの探索︓心臓内幹細胞、⻭髄幹細胞のポテンシャルを証明• 再⽣医療では、多くの⼤学・企業と協働体制構築• 海外展開を視野に⼊れたアライアンス活動に幅を広げる

Challenge GTS3.0 20

GTS3.0 事業ポートフォリオ
⻭髄幹細胞ORTHOREBIRTH
⼝唇⼝蓋裂

再⽣
医療

昭和⼤学
骨関連
岐阜薬科⼤学
眼関連
⼤分⼤学
末梢神経麻痺
名古屋⼤学
脊髄損傷

抗体
医
薬品

⿊字化実現⿊字化幅拡⼤成⻑性

心臓内幹細胞

持田製薬
腸管神経節細胞僅少症
東京都医学総合研究所
名古屋⼤学
東京医科⻭科⼤学

脳性まひ

業務提携
ニコン

JRM-001左心低形成症候群／機能的単心室症

北海道⼤学、総合せき損センター
難治性骨折

昭和⼤学
産学連携
住商ファーマアイル
同仁バイオシミラー
GBS-001
がん

GBS-007
眼疾患

GBS-004
がんGBS-008
感染症

GBS-005
免疫疾患

GBS-010
がん新規抗体・製造法開発
GBS-011
腎疾患
癸⺒化成
GBS-012
眼疾患

SOLA

GND-004
眼疾患

札幌医科⼤学がん

chromocenter

GND-007
免疫疾患

MabGenesis
がん

GPC

Challenge GTS3.0 21

新規バイオ事業︓⻭髄幹細胞プロジェクト
対象疾患

パートナー症状

治療法患者数

治療目標

⼝唇⼝蓋裂

⼩児

ORTHOREBIRTH

摂食、言語障害

⼝唇形成術＋腸骨移植

新⽣児
2,000人/年

顎骨再⽣

腸管神経節細胞僅少症

⼩児

持田製薬

腸閉塞

腸管切除、人工肛門造設

100人（指定難病101）

神経節再⽣

⼩児

東京都医学総合研究所、名古屋⼤学、 四肢麻痺
東京医科⻭科⼤学

未確⽴

新⽣児
2,000人/年

神経、⾎管再⽣

脳性まひ
脊髄損傷

名古屋⼤学

運動機能/感覚知覚機能 損失

未確⽴

5,000人/年、10万人

神経再⽣

末梢神経麻痺

⼤分⼤学

運動・感覚機能障害

神経再建術

8,000⼿術/年

末梢神経再⽣

難治性骨折

北海道⼤学
総合せき損センター

慢性痛、歩⾏障害

外科⼿術10万人/年

骨再⽣

骨関連

昭和⼤学

眼関連

岐阜薬科⼤学

Challenge GTS3.0 22

GTS3.0 ⻭髄幹細胞のポテンシャル• ⻭の内部(⻭髄腔)に存在する⻭髄から採取される幹細胞• 特に乳⻭(SHED)から採取された幹細胞は活動が活発であり、高い修復・再⽣能⼒を持つ• 脱落⻭から採取可能で、採取タイミングが多く、ドナーへの負担が少ない

Challenge GTS3.0 23

GTS3.0 ロードマップ（再掲 2020年8月時点）
ロードマップの進捗は順調
着実かつ早期の両⾯から⿊字化を目指す①① 成⻑性の追求

新規バイオ事業及びバイオ新薬事業に伴う契約⼀時⾦、開発マイルストン
でアップサイドを追求
2022〜2025年度での前倒し⿊字
化の可能性が高める② ② ⿊字化幅の拡⼤

2025年以降、JRM-001の売上が収益の拡⼤に貢献
JRM-001のポテンシャル③ 対象患者数（国内） 500人
 参考︓代替治療法の費用 約18百万円／人③ 着実な⿊字化

BS事業の売上のみでも2025年の⿊字化を達成
GBS-001、011、007

細胞バンク・培養上清同仁グループとの事業提携により拡⼤※2020年3月期は、のれんの⼀括償却に伴う特別損失が発⽣したため、当期純利益ベースで記載しています。

Challenge GTS3.0 24GTS3.0 ロードマップ
安定的な利益をベースにハイリターンの事業領域を果敢に攻めていく新たなバイオエンジニアリングカンパニーに変貌

フィルグラスチムBS、ダルべポエチンアルファBSに加え、今後4年間でGBS-007（ラニビズマブBS）、JRM-001を上市し、着実に利益基盤を強化バイオシミラー事業でのさらなるアップサイドの追求。利益の早期上乗せへ



製造コストの削減推進（フィルグラスチムBSで実現した施策を他製品にも適用）



上記安定的な利益をベースに、再⽣医療、バイオ新薬によるパートナリングも加速化、利益のさらなる積み上げを追求。将来的な企業価値を確実に向上へ

早期⿊字化計画を現在精査中、2021年2月に公開予定
Challenge GTS3.0 25

26

バイオシミラー

Challenge GTS3.0 27

バイオ新薬

開発番号

GND-004
抗RAMP2抗体

GND-007

対象疾患

眼科疾患、がん

基礎研究

開発研究

臨床試験（治験）
第1相

第2相

第３相

申請・審査
承認・上市

提携先

導出活動中

免疫疾患がん札幌医科⼤学

がん

MabGenesis㈱新規抗体

Challenge GTS3.0 28

新規バイオ事業（再⽣医療／細胞治療）

Challenge GTS3.0 29

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業績ハイライト

2021年3月期 第2四半期業績ハイライト
業績ハイライト◆2021年3月期第2四半期の実績
 第2四半期の売上高は年間計画通り
 研究開発費は開発スケジュールの関係上、下期に⼤きく計上予定
業績予想に変更はなし
 研究開発活動自体は順調に進捗 新型コロナウイルス感染症の拡⼤に伴う業績への影響はない

Challenge GTS3.0 31

業績ハイライト

2021年3月期 第2四半期業績・連結◆ 2021年3月期 第2四半期業績（2020年4月1⽇〜2020年9月30⽇）
販売費及び⼀般管理費
（百万円）

売上高

（百万円）

合計

営業利益

内 研究開発費

（百万円）

経常利益

（百万円）

親会社株主に帰属する四半期純利益（百万円）

１株当たり四半期純利益（円）

連結2021年3月期 第2四半期 実績（参考）2021年3月期 業績予想値

174972817403

△682

△693

△696

1,720

△1,672△1,688△1,691△24.49

主なポイント• フィルグラスチムバイオシミラーは、納品スケジュールの関係上、計上無し• 開発進捗に伴うマイルストン及びロイヤリ
ティ等の収益を含む• 研究開発費は主にバイオシミラー事業の推進に支出• 研究開発は順調に進捗

Challenge GTS3.0 32

株式会社ジーンテクノサイエンス
GTS
3.0
バイオで価値を創造するエンジニアリングカンパニー

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