NEWS RELEASE
2023 年３⽉ 23 ⽇
各位
合同会社オーリオンバイオテック・ジャパン

再⽣医療等製品「ビズノバ®」の製造販売承認取得について

合同会社オーリオンバイオテック・ジャパン（本社：東京都千代⽥区、代表社員：オーリオンバイオテック・インク、職務執⾏者：⻑⾕川秀⼆）は、2023 年３⽉ 17 ⽇に再⽣医療等製品、培養ヒト⾓膜内⽪細胞「ビズノバ®」の製造販売承認を取得しましたのでお知らせいたします。
ビズノバ®（Vyznova®、⼀般的名称：ネルテペンドセル（neltependocel））は、「⽔疱性⾓膜症＊1」を効能、効果⼜は性能とし世界で初めて製造販売承認を取得した、ドナー⾓膜組織由
来の培養ヒト⾓膜内⽪細胞を含む細胞懸濁液の再⽣医療等製品です。⽔疱性⾓膜症患者の前房内（⾓膜と虹彩と⽔晶体に囲まれた部分）に移植することで、障害された⾓膜内⽪組織を再建し、⾓膜の透明性を回復させることを⽬的として使⽤されます。⾓膜内⽪細胞は⽣体内では再⽣しないため、⽔疱性⾓膜症の治療としては従来ドナー⾓膜組織を⽤いた⾓膜移植術（⾓膜内⽪移植等の部分移植を含む）が⾏われてきました。しかしながら、ドナー⾓膜の供給は慢性的に不⾜しています。１名分のドナー⾓膜から複数患者分のビズノバ®を製造できるため、ビズノバ®はドナー⾓膜不⾜に対する解決の⽷⼝になることが期待されています。さらに⾓膜移植術⾃体にも課題が多く残されており、ビズノバ®はそれらを克服する新たな治療選択肢となり得ます。なお、ビズノバ®は、2022 年２⽉ 28 ⽇に厚⽣労働省より⽔疱性⾓膜症を対象疾患とした希少疾病⽤再⽣医療等製品の指定＊2 を受けております。

開発の歴史
京都府公⽴⼤学法⼈京都府⽴医科⼤学は、⾓膜移植に代わる新規治療法としてドナー由来の⾓膜内⽪細胞を⽣体外で培養拡⼤後、⾼機能な培養ヒト⾓膜内⽪細胞の懸濁液を⽔疱性⾓膜症患者の前房内に移植する⾰新的な再⽣医療技術である培養ヒト⾓膜内⽪細胞移植を開発してきました。2013 年 12 ⽉ 10 ⽇に京都府⽴医科⼤学附属病院で⽔疱性⾓膜症に対する培養ヒト⾓膜内⽪細胞移植の臨床研究を世界で初めて開始し、２年間の観察期間を終了した最初の 11 例の成果をまとめた論⽂が The New England Journal of Medicine（2018 年３⽉ 15 ⽇版）に OriginalArticle として掲載されました。
2017 年から京都府⽴医科⼤学附属病院、京都⼤学医学部附属病院と国⽴⻑寿医療研究センター病院の３施設で⽔疱性⾓膜症に対する培養ヒト⾓膜内⽪細胞移植の多施設共同医師主導治験

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を実施し、その有効性と安全性を確認しました。京都府⽴医科⼤学感覚器未来医療学（⽊下茂教授）、同学視覚機能再⽣外科学（外園千恵教授、上野盛夫講師）などを中⼼とした成果です。
本技術開発は⽇本医療研究開発機構「再⽣医療実現拠点ネットワークプログラム（再⽣医療の実現化ハイウェイ、技術開発個別課題）」、「再⽣医療の産業化に向けた評価基盤技術開発事業」「再⽣医療実⽤化研究事業」の⽀援を受けて実施しました。
オーリオン・バイオテックは、2020 年に京都府⽴医科⼤学 特任講座 感覚器未来医療学 ⽊下茂教授などから本製品の基本技術に関わるライセンスを取得し、ビズノバ®として製品化することを開始しました。2020 年 10 ⽉８⽇に本製品の製造販売承認を⽬標とした契約を住友ファーマ株式会社と締結しました。2021 年４⽉１⽇に S-RACMO 株式会社に本製品の製造を委託しました。弊社は 2022 年６⽉ 21 ⽇に再⽣医療等製品として、厚⽣労働省へビズノバ®の製造販売承認申請を⾏い、2023 年３⽉ 17 ⽇に製造販売承認を取得しました。
Aurion Biotech, Inc.および合同会社オーリオンバイオテック・ジャパン（Aurion Biotech, Inc.の 100％⼦会社）は著しい視⼒低下から失明のおそれのある患者に新しい治療法をお届けできるよう、眼科領域の再⽣医療の研究開発を通じ⽇本のみならずグローバルで臨床試験の実施や実⽤化に取り組んでまいります。

＊１：⽔疱性⾓膜症について
⾓膜は５つの層で構成されています。最も内側にある⾓膜内⽪細胞層には、⾓膜内の⽔分を常に⼀定に保つ働きがあります。⾓膜内⽪疾患や⼿術的な外傷などにより⾓膜内⽪の細胞密度が極端に減少すると、⾓膜から⽔分を排出する機能が損なわれ、浮腫や⽔疱が⽣じ、⾓膜の透明性を維持することが困難になります。初期には異物感や眩明、やがて視⼒低下、眼痛を⾃覚するに⾄り、⼿術等の治療を⾏わなければ、症状は進⾏し光覚程度の視⼒となり失明するおそれがあります。このような症状を⽔疱性⾓膜症と呼びます。既存の治療法は、ドナー⾓膜を⽤いた⾓膜移植術（⾓膜内⽪移植を含む）のみとなります。
＊２：希少疾病⽤再⽣医療等製品指定について
希少疾病⽤再⽣医療等製品(指定番号:(R4 再)第 22 号)。薬⽣機審発 0228 第１号 令和４年２⽉ 28 ⽇
「希少疾病⽤再⽣医療等製品の指定について」をご参照ください。
https://www.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T220301I0020.pdf

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記
製造販売承認の概要
承認番号
承認年⽉⽇
⼀般的名称
販売名
効能、効果⼜は性能
承認条件

30500FZX00002000
2023 年３⽉ 17 ⽇
ネルテペンドセル
ビズノバ®
⽔疱性⾓膜症1. ⽔疱性⾓膜症に関連する⼗分な知識及び経験を有する医師が、本品の使⽤⽅法に関する技能や⼿技に伴う合併症等の知識を⼗分に習得した上で、⽔疱性⾓膜症の治療に係る体制が整った医療機関において「効能、効果⼜は性能」並びに「⽤法及び⽤量⼜は使⽤⽅法」を遵守して本品を⽤いるよう、関連学会との協⼒により作成された適正使⽤指針の周知、講習の実施等、必要な措置を講ずること。
2. 治験症例が極めて限られていることから、製造販売後、⼀定数の症例に係るデータが集積されるまでの間は、全症例を対象に使⽤の成績に関する調査を実施することにより、本品使⽤患者の背景情報を把握するとともに、本品の安全性及び有効性に関するデータを早期に収集し、本品の適正使⽤に必要な措置を講ずること。

培養ヒト⾓膜内⽪細胞移植概念図

出典：医学のあゆみ vol.274 no.13 p.1305

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■Aurion Biotech, Inc. （オーリオン・バイオテック）について
Aurion Biotech, Inc.は、⽶国ワシントン州シアトル市（本社）、マサチューセッツ州ケンブリッジ市、東京都千代⽥区および京都市に拠点を置く眼科領域において⾰新的な再⽣医療技術により視⼒の低下で悩む患者の視⼒回復を⽬指すバイオテック企業です。当社は、京都府⽴医科⼤学 特任講座 感覚器未来医療学 ⽊下茂教授などから培養ヒト⾓膜内⽪細胞の再⽣医療製品の基本技術に関わるライセンスを取得しており、100%⼦会社である合同会社オーリオンバイオテック・ジャパンの⽇本での製造販売承認取得に続き、⽶国でも臨床試験の準備を進めています。
当社は、Deerfield、Alcon、Petrichor、Flying L Partners、Falcon Vision / KKR、VisionaryVentures などから出資を受けています。Aurion Biotech, Inc.は 2022 年に Prix Galien Award forBest Start-up in Biotech / Pharma （ガリアン賞：画期的な 医薬品 を開発した者に贈られる賞）を受賞しています。
詳しくは https://www.aurionbiotech.com をご覧ください。

■S-RACMO 株式会社について
S-RACMO 株式会社は、住友化学株式会社と住友ファーマ株式会社により、2020 年９⽉に設⽴された合弁会社です。再⽣医療、細胞治療の早期普及および産業化に貢献すべく、再⽣・細胞医薬分野の製法開発、製造などの受託(Contract Development and Manufacturing Organization)事業に取り組んでいます。S-RACMO は住友化学が有する iPS/ES 細胞の基盤技術や医薬品の受託製造に関するノウハウと、住友ファーマ株式会社が再⽣・細胞医薬事業における複数のプロジェクトで培った⾼度な製法開発や製剤開発などのノウハウを⽣かす考えで設⽴されています。
詳しくは https://www.s-racmo.co.jp をご覧ください。

以上

報道関係のお問合せ先：合同会社オーリオンバイオテック・ジャパン 担当：⻑⾕川
東京都千代⽥区麹町⼆丁⽬１０番地３
代表電話：03-6555-2218

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