No.286

Monthlyy IHEP

2019.6 June

Institute for Health Economics and Policy

Monthly IHEP
医 療 経 済 研 究 機 構レター

特別寄稿

費用対効果評価の制度化にあたって【その3: 評価プロセスなど】
国立保健医療科学院 保健医療経済評価研究センター（C2H）主任研究官

白岩健 氏

官公庁インタビュー

兵庫県における介護人材確保に向けた新たな取組
津曲

共和 氏 兵庫県健康福祉部 少子高齢局 高齢政策課 課長

研究会報告＜第658回 医療経済研究会 講演要旨＞

高齢者の医薬品適正使用の指針について
秋下

雅弘 氏 東京大学医学部附属病院 老年病科 教授

発行:〒1 0 5 - 0 0 0 3
東京都港区西新橋1-5-11 11東洋海事ビル２F
T E L：0 3 - 3 5 0 6 - 8 5 2 9 F A X：0 3 - 3 5 0 6 - 8 5 2 8https://www.ihep.jp/

医 療 経 済 研 究 機 構 レタ ー

6No.2862019 June特別寄稿

特別寄稿

費用対効果評価の制度化にあたって【その 3: 評価プロセスなど】
国立保健医療科学院 保健医療経済評価研究センター（C2H）主任研究官

先日、ふと思ったのであるが、医薬品の承認申請の場

図表１

面では、日米欧３極と言われるものの、中国市場の台頭

白岩健氏

各国市場とHTA࢔࣓ࣜ࢝୰ᅜ

や、欧州がひとまとまりになっていることもあり、日本

HTA countries
Non-HTA countries᪥ᮏࢻ࢖ࢶの影響力の低下がいわれて久しい。一方で、医療技術評

ࣇࣛࣥࢫ価や費用対効果評価の世界では、欧州も医療制度は国ご࢖ࢱࣜ࢔とに異なっており、価格制度もバラバラである。いろいࢫ࣌࢖ࣥ࢖ࢠࣜࢫ
࢝ࢼࢲ

ろな動きはあるものの、承認申請の世界ほどに主権国家㡑ᅜ࣮࢜ࢫࢺࣛࣜ࢔の枠組みを超えたハーモナイゼーションは進んでいな

0

HTA の枠組みを公式には活用していない。

100200300

400500Spending of medicines in 2018 (USD 10 billion)

い。また、医薬品市場の上位２カ国（米国と中国）はまだ出所：IQVIA社データ

そう考えると、保健医療経済評価研究センター（C2H）18 ヶ月以内を想定している（図表２）。このプロセスは大は HTA を取り扱う組織として、世界で最も大きい市場をきく分けると、（a）製造販売業者側の持ち時間と（b）公的相手にすることになる。いや、自慢ではなく、困ったと分析側の持ち時間、（c）総合的評価の３つになり、そこにいう話なのである。イギリスの３倍ほどの市場規模なの費用対効果評価専門組織が随時はさまる形となっていで、本来は NICE よりもきちんとしないといけないのだる。

が、100 人に聞けば 100 人がそう答えるように、組織と（a）製造販売業者側の持ち時間は、９か月以内が原則しては規模も質もだいぶ未熟である。「失われた四半世- １分析前協議と（a）- ２分析実施に分かれであり、（a）紀」を超えられるよう私たちも頑張っていかねば、といる。（a）- １分析前協議は３〜６ヶ月程度が想定されていう思いを新たにしたところである。

る。この分析前協議のプロセスについては後ほど詳述するが、保険収載と同日の中医協総会で対象品目が選定され、その後速やかに分析前協議が開始される。分析前協

1 評価プロセス

議では、対象集団や比較対照技術など分析枠組みの決定が目的とされ、議論の結果は費用対効果評価専門組織にさて、前々回と前回で費用対効果の基本的な考え方や品目選定、価格調整方法についてご説明させていただいた。今回は、選定された品目がどのようなプロセスを経て評価されるのかを中心にご説明したい。

報告される。また、もし両者で合意に至らない場合は、両案に基づき専門組織で分析枠組みを決定する。
分析前協議の主体は、保健医療経済評価研究センター（C2H）と製造販売業者であり、公的分析班は直接関与し中医協でもすでに示されているように、評価プロセスない。本省関係部局が参加することもあるが、オブザーは中医協による品目選定から価格決定まで、原則としてバーであり、あくまで主体は C2H と製造販売業者となる。

Monthly IHEP 2019 年 6 月号

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特別寄稿

図表２

費用対効果の評価プロセス㻝㻤㻔㻝㻡㻕㻥㻟ࠥ㻢㻟㻟ࠥ㻢㻢㻟㻛㻨㻨㻨㻨㻨㻪㻪㻪㻌㻪㻪㻌㻔㻕㻌㻝㻥

このような頻回の分析前協議は、試行導入における教訓ので、そこが NICE とは状況が異なる。前倒しに費用対からであり、国立保健医療科学院と製造販売業者側のコ効果の準備をするのは可能であっても、例えば価格算定ミュニケーション不足が様々な混乱を招いたという反省時に加算が取れなければ当局向け資料としては無駄にに由来している。

なってしまう。そういう点では、ロスが発生しうるプロ分析枠組みについて専門組織で合意が得られた後は、セスである（アカデミックな文献等としては活用できる製造販売業者が実際のデータ提出を行うまでの期間としかもしれないが）。なので、後述するように、加算の有無て３〜６ヶ月が残されている。３〜６ヶ月という幅をにかかわらず、一定金額以上の予測売り上げ品目を、評持っているのは、分析提出期限が中医協による品目選定

価対象として選定するべきだと私は思っているのだが、から９ヶ月後と決まっていて、分析前協議に要した時間その点についてまで、現状では議論が進んでいない。

により残り時間が増減するためである。もちろん最短

次に、製造販売業者から費用対効果評価データが提出３ヶ月で、一から分析を開始して、すべて完了するといされた後は、費用対効果評価専門組織へと報告され、（b）

うことは難しいので、それ以前の期間から一定の分析準公的分析側の持ち時間が開始される。（b）公的分析側の備 を し て い る こ と が 前 提 に な る。イ ギ リ ス NICE は

持ち時間は３〜６ヶ月とされており、いちおう公平を期

scoping 終了後に 60 日でのデータ提出を求めている。分

すために申し上げておくが、イギリス NICE ではこの期

析期間について海外の HTA 機関関係者に尋ねたところ、間も 60 日に設定されている。製造販売業者の持ち時間

日本は NICE より generous だとのことである。

が generous ならこちらも同じく generous であり、お互ただ、製造販売業者の立場に立てば、データが必要かどうかは中医協による価格決定を待たなければならない

2Monthly IHEP 2019 年 6 月号

いさまなのである。
公的分析では、試行的導入時における「再分析」の反特別寄稿

省を受けて、一から独立に分析をするのではなく、提出ンター）として公表している。詳細は以下に公開されていデータのレビューを前提とする仕組みとなる。よって制るのでご参照いただきたい。

度化後は、このプロセスを再分析ではなく「公的分析」

https://c2 h.niph.go.jp/tools/system/preliminary̲と呼ぶ。レビューのみで評価に問題ない場合、つまり実

consultation.pdf

質的に製造販売業者の提出データをそのまま受け入れる

分析前協議については、原則として１品目につき２回ことが可能な場合は、分析期間が３ヶ月と設定されていから４回実施することが想定されている。第１回目の分る。一方で何らかの（例えばパラメータや分析モデルなど析前協議は、双方が対象品目について認識を共有するこの）変更が必要と判断される場合は、その検討のため分析とがひとつの目的であり、期間が６ヶ月に延長される。製造販売業者のデータをそ①

対象疾患や対象品目の概要 （適応疾患の概要やのまま受け入れられるケースは限定的と予想されるの疫学的情報、現在の標準治療、対象品目の効能効果、で、原則としては６ヶ月が主流になると考えている。ち

用法用量、メカニズムなど）

なみに、今後は製造販売業者が提出した分析を、公的分②

主な臨床試験の概要とその結果析側が何らかの変更をすることを「再分析」と呼ぶこと③

諸外国の医療技術評価機関における評価概要になる。試行導入時の再分析と若干ニュアンスが違う気などについて製造販売業者からの説明を受けた上で、本もするので、注意が必要である。

題の公的分析終了後は、最後の（c）総合的評価、いわゆる④提案する費用対効果評価の分析枠組み

アプレイザルのプロセスが開始される。ここが３ヶ月間⑤

その他の相談事項となっており、（a）の期間＋（b）の期間＋（c）の期間＝９ヶについて相談するという流れを想定している。ただし、月＋６ヶ月＋３ヶ月＝ 18 ヶ月となる。アプレイザルは、私たちもその時点で判断を下せるほどの情報は持ち合わ

第３回目の費用対効果評価専門組織で実施される。主に、せていないから、その場では結論を下さず意見交換にと「科学的観点から製造販売業者による分析と公的分析のどまることが原則である。

どちらがより妥当であるか」や「対象品目が抗癌剤等の上記の④と⑤について、C2H の見解は第１回分析前協

基準値を緩和すべき品目であるか」などを検討する。そ議終了後およそ９週間以内に実施される第２回分析前協

ういう点で、NICE 等のように文字通り「総合的に」評価議で回答する。この時点で、両者の見解が一致すればそするものではなく、評価のスコープとしてはかなり限定

こで分析前協議は終了であるが、一致しない場合は、あ的である。NICE 型の総合的評価は、事前にルールや基準と２回（第４回分析前協議まで）議論を継続することがでを定めて、それに該当するかを検討する中医協型の専門きる。第４回の分析前協議でも見解が一致しない場合、組織とはなじみが悪い、ということを試行プロセスを通基本的にはそこで協議は打ち切りであり、論点をまとめじて体感した。紋切り型に整理すれば、イギリスを始めて費用対効果評価専門組織に報告し、どちらの見解がよとしたヨーロッパ圏は「議論」を、日本は「規則」を重り科学的に妥当であるのかを組織が決定することにな視するということなのかもしれないが、これは事の本質る。に触れるなかなか壮大な話であるような気もしている。

なお、繰り返しになるが、分析前協議の主体は、製造販売業者（委託業者を含む）と C2H である。協議にあたっては、製造販売業者にも「費用対効果評価の専門知識を2 分析前協議について有する担当者を１名以上含める（費用対効果分析に関連する分野の修士号以上の取得者が望ましい）ことを原則

分析前協議については、そのプロセスを「医薬品 ･ 医とする」よう依頼している。

療機器の費用対効果評価における分析前協議について」

これは、円滑な分析前協議を実施するためであり、費（2019.4.3 国立保健医療科学院 保健医療経済評価研究セ

用対効果に関する基本的知識や経験がない場合、そもそMonthly IHEP 2019 年 6 月号

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特別寄稿

も議論が成立しない恐れがある。ただし、それだけの問題ではないと個人的には思う。つまりテーブルを挟み、あちらとこちらで立場が違えども、学術的な背景などをナショナルデータベースの共同

3 解析

共有する専門家同士であればわかり合えることは多くあ

費用対効果評価のガイドラインでは、費用の算出にある。本来、専門家とはその所属組織によらず、医療技術たって、ナショナルデータベースをはじめとするレセプ評価や費用対効果評価の専門家としてのアイデンティトデータベースの使用を推奨している。一方で製造販売ティや専門家集団への loyalty を保持しているもののこと

業者が使用できないナショナルデータベースを用いて分を指すのであり、ただ費用対効果の勉強をしたとか、知析を行うことは、透明性を欠くという指摘も施行導入時識があるということを意味しているわけではない。にはあった。もちろん理解できる部分もあるが、例えば例えば少しでも自分の立場を有利にするために、分析治験の個票データなどには私たちはアクセスできない。

枠組みやモデルを操作的に提出してきていることが前提

そういう点ではお互いさまの気もするのだが、いずれにになれば、疑心暗鬼な議論にならざるを得ない。そうでしても、企業側と経済評価研究センター（C2H）の間で、はなく、専門家としてお互いに踏み越えてはならない最相互に議論しながらナショナルデータベースの解析作業低限の一線は確保されている。そういう「専門家」同士を進めていく、いわゆる「共同解析」にも取り組もうとの相互の信頼感がなければ、議論をしても不毛なことに考えている。

なる危険性があるように思う。であるからして、製造販

ただし、共同解析では、分析前協議の早期の時点で、売業者においても、そういう意味での専門家たる人々を事前に実際のレセプトデータ等によりその妥当性等が検育成していただきたいし、理想的には価格交渉の担当者討された解析手法を C2H にご提示いただくことが必要で（こちらは当然ながら１円でも高い償還価格を得ることある。平たくいえば、手ぶらで依頼を受けても、あるいが役割である）と費用対効果の担当者は役割として分離

は机上の議論で健康状態の定義などを提案されても、そされると、私たちとしては議論がしやすいと感じる。もういったものは対象にできない。小規模なデータでかまちろん現状でそういった分業が難しいことも理解はしてわないので、実際に解析可能で、ある程度妥当な結果がいるが。

出た、というものを出発点としたい。

なお、より早期の事前相談として、「費用対効果評価

正直なところ、実際に手を動かして計算していない人の対象品目として選定される蓋然性の高いと考えられると、レセプトデータベース解析の詳細について、議論す品目であって、製造販売業者が希望するもののうち、国るのは無理がある。例えば、キリンを見たことがない人

立保健医療科学院がその必要性を確認した品目」についに、キリンの絵を描いてくれといっても、キリンビールては、第１回分析前協議より以前に、「選定前相談」を実のラベルの絵になってしまうわけである。キリンビール

施することができる。これは薬価内示後から中医協でののラベルの絵がキリンだと思っている人に、実際のキリ正式承認までの間で意見交換をすることを想定しておンをいくら説明しても同じイメージを想起させることはり、より開発早期の early phase での相談では必ずしも不可能である。その段階から議論を開始するのは時間的ない。私たちとしても early phase での意見交換の必要制約を考えてもなかなか難しい。

性について認識しているが、体力等を考慮すると、すべての開発品目について実施するのは、現状ではかなり厳しい。そういうことを鑑みて、より必要性の高い選定前

4 最後に、今後の展望など集団から対応を開始したところである。
今回導入された費用対効果評価制度は、私が７年前に漠然と想像していたものよりは、対象品目の範囲や価格調整率等について、より踏み込んだものであった。そう4Monthly IHEP 2019 年 6 月号

特別寄稿

いう点で制度化の第一歩としての不満はないのだが、という選択肢はそのような護符的役割もあり、本来は価せっかくなので費用対効果評価の今後の活用方針、制度格調整に使用するから、保険償還の可否には使わない、の深化の方向について少し考えてみたい。本人もあれこという二律相反ではないことにも注意が必要であろう。

れ勝手なことを書いている自覚はあるので、あまり本気（b）費用対効果評価の評価対象品目についてで怒らないでいただければ幸いである。

今回の制度で費用対効果評価の評価対象となったもの（a）費用対効果評価の結果活用について

は、類似薬価（機能区分）算定方式で加算が取れたものと費用対効果評価の結果については、現在のところ医薬原価計算方式で算定されたものであり、類似薬価（機能区品あるいは保険医療材料の価格調整に用いることとなっ分）で算定され加算がついていないものは対象から外れている。それは日本の制度的な背景などを考えれば当面ている。これは、加算がついていなければ最類似技術と妥当だと思われるが、一方で薬事承認が得られたものに同じ価格だから、費用対効果上の観点からも問題にならついて特殊なものを除き、ほぼすべて保険償還しているない、ということかもしれない。あるいは次の（c）の論点というのも世界的に見てかなり特殊な状況であることはともからみ、価格調整部分が存在しない、とも言える。

間違いない。

ただし、費用対効果評価における「比較対照技術」と費用対効果を保険償還の可否に使用するというと、す価格算定上の「最類似技術」は常に一致するとは限らなぐにイギリス NICE 的な状況が想起され、「抗癌剤が使用い。確かに、「比較対照技術」＝「最類似技術」であれば、できなくなる」などのネガティブなイメージが浮かぶが、費用対効果の観点からも問題はない。しかし、そうでなそれも一方の極端な例である。費用対効果で償還の可否い場合、「比較対照技術」≠「最類似技術」の際には、実を判断しているすべての国において NICE 的な状況が出際に分析をしてみないと、その技術の費用対効果は分か現しているわけではない。

らない。また、医薬品の場合は加算がなくても、規格間個人的な考えであるが、例えば全く代替するものがな調整などを受けることにより、算定上の最類似技術と価い技術をいくら費用対効果が悪いからといって公的保険格が一致していないものもある。そういう点で、現行価から外すのは現状ではなかなか厳しいだろう。一方で、格制度の観点からは、加算なし品目について対象から外患者にとって既存の治療技術があり、新規の技術が登場すことは理解できるものの、学術的な観点からは費用対したものの、追加的な効果は marginal であり、費用対効効果の対象品目としないことは必ずしも正当化できない果もよくないようなものはどうだろうか。そして、それと思う。

を完全に償還リストから外してしまうという手もあろう

もちろんこれは体制整備における課題、つまりいきなが、例えば既存治療無効のような一定の条件を満たしたり大量の品目を指定されても評価しきれないという処理患者のみに使用するようなやり方も考えられる。

能力の問題とも関わってくるのだが、今後の体制整備のこれを NICE では “optimized” と呼んでいる。償還の進展とともに、この点については率直な見直しが必要に可否に使用するといっても、償還リストから全面的に外なるかもしれない。

すといった手法ではなく、費用対効果あるいはより広範（c）費用対効果評価の価格調整範囲な概念としての医療技術評価を用いて、こういった償還現行制度では、費用対効果評価の価格調整範囲を、類条件の “optimized” を検討するようなことは議論の第一

似薬効（機能区分）の場合は、加算部分のみに、原価計算歩として今後の日本でも考えられるのではないかと思方式については加算部分 and/or 営業利益率部分に限定しう。ている。これは現行価格制度との整合性、例えば加算をなお、通常の国では「保険償還しない」という選択肢得た品目が最類似薬の価格を割り込むのはおかしい、あがあるから、価格交渉上有利に事が運べる、つまり「価るいは原価の場合、製造総原価を下回ることは論理的に格交渉で折り合わなければ償還しない」と言えるから交おかしい、といった理由などによるのだろう。

渉力が強くなる、という側面がある。
「保険償還しない」

先号で説明したように、「（i）ICER を用いた階段状の価Monthly IHEP 2019 年 6 月号

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特別寄稿格 調 整」に「（ii）ICER が 500 万 円/QALY に 達 す る 価 格」

術でも、例えば算定時原価の半値以下で販売されていたと「（iii）調整前の全体価格の 10 〜 15%」という２つの下りすることもある。そういう状況を考えると、なかなかげ止め要件を加えたものは、順序を入れ替えて（ii）を基本難しい課題である。

ルールと考え、（i）と（iii）を下げ止めと解釈しても、論理的に調整される価格は同じである。

6

最後に、費用対効果評価というのは価格の妥当性（追ここで、上記から（i）の「階段状の下げ止め」条件を抜加的にかかる費用が得られる治療効果の大きさに見あっいて、「ICER が 500 万円以下/QALY に達する価格」を基ているか）を評価する科学的ツールであるのだから、上述本とするが、「全体価格の 10 〜 15%」が下げ止めとすれした点も含めて、こういった仕組みが十全に機能するよ

ば、全体価格の一部（10 〜 15%）を費用対効果評価によりうになった段階で、現行の価格制度において製造販売業調整していることと同義である。学術的にはこちらのや者の価格設定に関する裁量をもう少し拡大するなど、一り方が素直に感じる。

定の条件の下で価格規制を緩和するようなあり方につい価格調整を「加算部分 and/or 営業利益率部分」に限ても検討ができるのではないか、と思ったりするところ定するというのは、算定方式という制度上の問題によりである。規則に基づき１円単位で政府が価格をコント調整範囲が変わるため、費用対効果の科学的議論とは整ロールする、そういうやり方は医療費適正化という観点合しにくい。価格調整範囲の差のみにより、品目 A が５においても一定の機能を果たしていることは事実だが、% の減額で、品目 B が 10％の減額であることを、費用対イノベーションの観点からも評価の難しいものが次々と効果の観点から正当化することは困難である。また、製登場してくる中で、そろそろそういったあり方からの転造販売業者の価格づけ戦略とも相関することから、意図換についても、少しずつ検討していく時期に来ているよ

しないインセンティブやディスインセンティブを生じる

うな気もする。出てこない原価の算定根拠を無理に出せ恐れがある。加えて、全体価格の一部を調整範囲としなというのもなかなかである。公的医療制度の持続可能性

ければ、（b）の品目については価格調整できない。

を高め、一方で医療技術のイノベーションを支えること。

なお、原価計算方式で価格調整範囲を広げて、営業利費用対効果評価が、単なる価格調整のツールを超えて、益率を割り込む（製造総原価に食いこむ）ことは安定供給

未来の新たな価格制度のあり方を考えるツールになれの観点からも問題である、と言われるが、市場実勢価格ば、素敵だと思う。最後は壮大な大風呂敷になってしによる逐次の改定により、原価計算方式で算定された技

まったが。

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費用対効果評価の制度化にあたって【その3: 評価プロセスなど】
国立保健医療科学院 保健医療経済評価研究センター（C2H）主任研究官

白岩健 氏

官公庁インタビュー

兵庫県における介護人材確保に向けた新たな取組
津曲

共和 氏 兵庫県健康福祉部 少子高齢局 高齢政策課 課長

研究会報告＜第658回 医療経済研究会 講演要旨＞

高齢者の医薬品適正使用の指針について
秋下雅弘 氏 東京大学医学部附属病院 老年病科 教授

発行:〒1 0 5 - 0 0 0 3
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