2019年12⽉期
決算説明資料
カルナバイオサイエンス株式会社

証券コード︓4572
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カルナバイオサイエンスの⽬標

２１世紀に残されたアンメットメディカル
ニーズに対応する画期的な新薬を⽣み出す
創薬標的から新薬を研究開発し、継続的に創薬パイ
プラインを創製可能な技術⼒

⾰新的な医薬品を次々に世に送り出すことにより、⾶躍的な成⻑を⽬指す
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経営⽅針
＜創薬事業＞
 がん領域と免疫炎症領域を重点領域とした少数精鋭の研究体制

創薬⽀援事業 ファーストインクラスとベストインクラスの両パイプラインの構築
 ⾃社での臨床試験によるパイプラインの価値最⼤化＜創薬⽀援事業＞
 各製薬企業による新たなキナーゼ阻害薬創製の⽀援
 ⾃社創薬事業への投資資源の確保

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3

創薬事業

⾰新的新薬の開発

2019年12⽉期の総括 ⽶国Gilead Sciences, Inc.（ギリアド社）と新規がん免疫療法の創薬プログラムについて契約⼀時⾦20百万ドル（約21億円）、マイルストーン最⼤450百万ドル（約472億円）のライセンス契約を締結
 BTK阻害剤AS-0871の欧州におけるCTA（臨床試験許認可申請）
 創薬⽀援事業で10億円の売上⾼を達成

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2019年の主要マイルストーンの進捗＜創薬事業＞ SRA141︓フェーズⅠ開始に伴うマイルストーン収⼊（４百万ドル）
導出先企業Sierra Oncology, Inc（シエラ社）は、momelotinibのフェーズ３試
験にリソースを集中させるため、SRA141の開発に関して、様々な戦略オプションを検討すると発表
 AS-0871︓CTA申請およびフェーズIの開始
 AS-1763︓IND申請

2019年12⽉にCTA申請

2020年のIND申請に向けて前臨床試験実施中＜創薬⽀援事業＞
 8億円の売上達成

10.7億円の実績

 北⽶での売上拡⼤

現地通貨ベースで前年⽐160.5％増

 新規サービス（NanoBRET)を軌道に乗せる

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北⽶・欧州中⼼に順調に拡⼤

創薬事業

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創薬事業
2019年12⽉期のトピックス
 ⽶国における⾃社臨床試験を開始するため、⽶国サウスサンフランシスコに臨床開発の拠点となるオフィスを開設（1Q） ギリアド社と新規がん免疫療法の創薬プログラムについて契約⼀時⾦20百万ドル（約21億円）、マイルストーン最⼤450百万ドル（約472億円）のライセンス契約を締結（2Q） 当社として初めての臨床試験に向けて、BTK阻害剤AS-0871の欧州におけるCTA（臨床試験許認可申請）（4Q）
 グローバルでの知的財産の確保
 BTK阻害薬︓中国での特許登録
 Wntシグナル阻害剤︓⽇本での特許登録
 CDC7キナーゼ阻害剤︓⽇本、韓国での特許登録
 新規マラリア治療薬︓⽶国での特許登録

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ギリアド社とライセンス契約を締結
当社が独⾃に創出した新規がん免疫療法の創薬プログラムをギリアド・サイエンシズに導出 契約⾦額

契約⼀時⾦ 20百万ドル（約21億円）受領済
開発状況や上市などに応じたマイルストーン最⼤450百万ドル（約472億円）

 ロイヤリティ

上市後の売上⾼の⼀定割合 契約⼀時⾦ マイルストーン ロイヤリティ

創薬プログラムのライセンス費⽤

創薬事業

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 試薬
 独占権

創薬⽀援事業＊上記ライセンス契約とは別に、ギリアド社による当該プログラムの開発をサポートするために、当社が開発した脂質キナーゼ阻害剤に関する創薬基盤技術を、有償でギリアド社に⼀定期間、独占的に供与します。
8豊富な創薬パイプライン
化合物

標的対象疾患SRA141(AS-141)

CDC7/ASK

がん低分⼦キナーゼ

がん免疫低分⼦キナーゼ

精神神経疾患

AS-0871BTK

免疫炎症疾患AS-1763

BTK

⾎液がん・がん免疫⾃社

低分⼦

Wnt-signal

がん免疫

⾃社

低分⼦

探索

前臨床

臨床開発パートナー

IND
申請完了

CTA
申請完了

TGFβ signaling ⾎液がん・がん免疫

⾃社

⾃社

低分⼦

キナーゼ

免疫炎症疾患

⾃社

低分⼦

N/A

マラリア

⾃社

低分⼦キナーゼ

がん⾃社

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CDC7阻害薬 SRA141︓がん（シエラ・オンコロジー社へ導出） ⽶国におけるIND申請（新薬臨床試験開始届）が完了しており、シエラ社は⼤腸がん患者を対象としたフェーズ1/2試験の準備中。臨床試験が開始されますと当社は最初のマイルストーン収⼊（４百万ドル）を受領することになります。
 シエラ社は、momelotinibのフェーズ３試験にリソースを集中させるため、SRA141の開発に関して、様々な戦略オプションを検討すると発表。
 当社はシエラ社と密に連携しながら、SRA141の開発状況をモニターしていきます。

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BTK阻害薬
ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）
 B細胞やマクロファージにおいて、重要な役割をしているキナーゼ
 最初のBTK阻害薬イブルチニブの成功で⾮常に注⽬されている
 イブルチニブのピークセールス⾒込みは90億ドル以上
 上市済みのBTK阻害薬の売上

B細胞

発売

製品名

会社

主疾患

2018年

2024年
予想

2013年

イブルチニブ

AbbVie
J&J

⾎液がん

44億ドル

95億ドル*1

アカラブルチニブ

Astra
Zeneca⾎液がん

62百万ドル*2

2017年

マクロファージ

BTK阻害薬⾎液がん
リンパ性⽩⾎病など

アレルギー・⾃⼰免疫疾患
2019年1⽉に、⾮共有結合型BTK阻害剤LOXO-305を含むキナーゼ阻害剤を有する

リウマチ、喘息、全⾝性エリテマトーデスなど

⽶Loxo Oncology社が、⽶Eli Lilly社に約80億ドル（当時約8,700億円）で買収され、2019年12⽉にも、⾮共有結合型BTK阻害剤ARQ 531を開発中の⽶ArQule社が、⽶Merck社に27億ドル（当時約2,900億円）で買収されたことから、⾮共有結合型BTK阻害剤の市場価値は⾮常に⾼いと考えられます。

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出所︓*1 Evaluate Pharma*2 会社資料11臨床開発中の⾮共有結合型
BTK阻害薬の主な競合薬
 ⾃⼰免疫疾患をターゲットとして開発中
化合物

開発会社

開発段階

BMS-986142

BMS

P2

Fenebrutinib(GDC-0853)

Roche / Genentech

P2

化合物

開発会社

開発段階

vecabrutinib(SNS-062)

SunesisP1b/2

ARQ531

Merck(ArQule)

P2

LOXO-305

Loxo / Lilly

P1/2

 がんをターゲットとして開発中

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12AS-0871:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-0871︓炎症性免疫疾患を対象に開発
 低分⼦BTK阻害剤

 関節炎モデルで⾼い治療効果 ⾮共有結合型

 全⾝性エリテマトーデスモデルで効果 ⾼いキナーゼ選択性 2020年2⽉にCTA承認

 GMP基準（医薬品等の製造管理及び品質管理の基準）での原薬合成が完了。
 GLP基準（医薬品の安全性に関する⾮臨床試験の実施基準）での各種毒性および安全性試験が終了。
 2019年12⽉にオランダ当局にCTA（欧州における臨床試験許認可申請）を提出し、2020年2⽉に承認。
 2020年上期の健康成⼈を対象とした臨床試験（フェーズ1試験）開始に向けて準備中。

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13

AS-0871:優れた安全性と薬効 ⾮常に⾼いキナーゼ選択性
 コラーゲン誘発関節炎マウスモデル
における⾼い治療効果

イブルチニブ

AS-0871279 キナーゼ アレルギー反応の抑制

溶媒

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AS-087114

AS-1763:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-1763︓⾎液がんを対象に開発 ⾮共有結合型

 リンパ腫モデルで強⼒な抗腫瘍効果

 ⾼いキナーゼ選択性 2020年のIND申請に向けて、前臨床試験を実施中

 イブルチニブ耐性BTK(C481S変 がん免疫モデルにおいても効果を発揮異体)にも強い阻害活性を⽰す ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能

 2020年中のIND申請（⽶国における新薬臨床試験開始届）を⽬指し、前臨床試験を実施しております。

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15

AS-1763:優れた安全性と薬効 ⾮常に⾼いキナーゼ選択性 ⾎液がんモデルにおける⾼い抗腫瘍効果

腫瘍サイズ（mm3)

薬物⾮投与群 BTK変異体に対しても⾼活性投与⽇数

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16*** P<0.0001

創薬⽀援事業

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17

創薬⽀援事業2019年12⽉期のトピックス
 創薬⽀援事業として、過去最⾼の1,079百万円の売上⾼を記録︕
 北⽶︓前期⽐154.0％増
 中国等を含むその他地域︓前期⽐38.3％増
 新規サービスの好調な⽴ち上がり プロメガ社とのコラボにより実現した、NanoBRETTMテクノロジーを⽤いた細胞評価の受託試験サービスが計画⽬標を⼤幅にクリア

 従来製品のラインナップ拡充
 オンリーワン製品であるビオチン化タンパク質製品︓18個の新製品を投⼊ プロファイリングパネルの拡張︓脂質キナーゼを含む2つの新規アッセイがパネルに追加

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18

2019年12⽉期業績

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19

2019年12⽉期
連結経営成績の概況

2018年
実績

2019年実績

前年⽐7543,207

営業損益△1,144

経常損益

2019年計画
19/6/25修正

2019年計画
20/1/9修正+2,452+325.0%

3,038

3,206

977+2,122313

968△1,159957+2,116279951

当期損益△1,210828+2,038

214791

研究開発費

1,140

1,281＋141＋12.4％

1,808

1,296（百万円）
売上⾼

ギリアド社への導出に伴いQ2に契約⼀時⾦2,128百万円を計上
契約⼀時⾦計上に伴い粗利益が増加

前臨床試験費⽤への投資（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 「営業損益」「経常損益」「当期損益」の対前年同期増減率は、前年同期にそれぞれ損失を計上しているため数値を表⽰していません。

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202019年12⽉期
事業別業績の概況（百万円）

2018年実績

2019年実績

前年⽐連結売上⾼

754

3,207

創薬⽀援

704

創薬

2019年計画
19/6/25修正

2019年計画
20/1/9修正+2,452+325%

3,038

3,206

1,079+374+53.2%

938

1,078

⽶国、中国の販売が好調

50

2,128+2,078+4156%

2,100

2,128

ギリアド社への導出に伴いQ2に契約⼀時⾦2,128百万円を計上

連結営業損益△1,144977+2,122

313

968

創薬⽀援

117

400+283+241%

247403

⾃社製品・サービスの売上増により利益率が改善

創薬△1,261

577+1,83965564

前臨床試験費⽤への投資（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 「連結営業損益」の対前年同期増減率は、前年同期に損失を計上しているため数値を表⽰していません。

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21

2019年12⽉期
創薬⽀援事業売上⾼推移
創薬⽀援事業 地域別売上⾼推移（連結）

（百万円）

1,200

 国内︓ 前年⽐10.2％減

1,079

上期は前年⽐30.9％減だったものの、下期は前年⽐13.7％増。

99

1,000
86
800
657

600
400
200704

その他

71

2965

94

210

 ⽶国︓ 前年⽐154.0％増

634

欧州
北⽶

249

国内
352

288

259

2017年

2018年

2019年

0

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アッセイ開発、キナーゼタンパク質、プロファイリング受託が新興バイオベンチャー向け中⼼に⼤幅に伸⻑。ギリアド社向け売上も寄与。
 欧州︓ 前年⽐8.3％減
2018年に好調だったキナーゼタンパク質が2017年並みの売上になったものの、アッセイキット、プロファイリングサービスは伸⻑。
 その他︓ 前年⽐38.3％増
中国への販売が引き続き好調。

22

バランスシートの状況（連結）（単位︓百万円）

流

2018年12⽉期

2019年12⽉期

産

1,671

5,274+3,603

現⾦及び預⾦

1,355

4,915+3,559

動

資増減額

増減理由

固定

資産

98

101+3

資産

合計

1,770

5,376+3,606

流

動負債

400

1,055＋655

固定

負債

482

467

△14負債

合計

882

1,523+640

純 資 産 合 計887

3,853+2,966

負債・純資産合計

1,770

5,376+3,606

⾃ ⼰ 資 本 ⽐ 率

49.7%

71.5%

⼀株当たり純資産

86.8円

329.8円PBR(株価純資産倍率)

10.4倍

6.4倍

（参考）当社株価

900円

2,123円Carna Biosciences, Inc. All rights reserved.

前受収益+310、未払⾦+141、未払法⼈税等+101、1年内返済⻑期借⼊⾦＋66、⻑期借⼊⾦+4、社債△28 等

資本⾦及び資本剰余⾦＋2,131、利益剰余⾦+828（注）当社株価はJASDAQグロース年末終値。

23

資⾦調達
創薬ビジョン2030の実現に向けて画期的な薬を持続的に⽣み出すリーディング「創薬」企業へ
 資⾦調達の⽬的
財務基盤を強化し、研究開発を加速させることで事業価値最⼤化を⽬指すため、以下の費⽤に充当します。
 BTK阻害剤（AS-0871およびAS-1763)の前臨床試験費⽤および臨床試験費⽤
 今後前臨床試験段階に進むその他の開発化合物の前臨床試験費⽤
 新規パイプラインの創製および導⼊の費⽤
 第18回新株予約権の⾏使状況
回号
第18回新株予約権
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⾏使状況（2020年1⽉末まで）
累計⾏使株式数 1,177,000株（発⾏総数の72.4％）
累計⾏使価額2,142百万円24

2020年の事業計画

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2020年の主要マイルストーン＜創薬事業＞
 AS-0871︓フェーズIの開始（上期） AS-1763︓IND申請（下期） 少なくとも１テーマの前臨床段階へのステージアップ＜創薬⽀援事業＞
 10.3億円の売上達成
 新製品の発売
 NanoBRETのサービス拡⼤

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創薬ビジョン2030
⾃社創薬研究開始

創薬⼒の具現化

パイプライン価値の最⼤化

持続的な利益の創出

2010〜2015

2016〜20202021〜2025

2026〜2030• 社内研究体制の構築• 創薬パイプラインの構築• 複数パイプラインの導出• ⾃社臨床試験の開始• ⾃社臨床試験でのヒトPOC• マイルストーン収⼊による経営の安定化• 複数パイプラインによるマイルストーン、ロイヤリティ収⼊＜2020年 研究開発計画＞
 AS-0871
 FIH (1H2020)＜収⼊＞
 SRA141 (AS-141), ⼤⽇本住友製薬,Gileadからのマイルストーン収⼊、ロイヤリティ収⼊
マイルストーン収⼊⾒込み（総額 最⼤で約860億円）+
上市後の売上⾼に応じたロイヤリティ

 AS-1763
 IND 申請 (2020)

 少なくとも１テーマの前臨床段階へのス
テージアップ(2020)
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画期的な薬を持続的に⽣み出すリーディング「創薬」
企業へ 新たな導出に伴う収⼊27

IND︓⽶国における新薬臨床試験開始届
FIH︓ヒトへの初めての投与
ヒトPOC︓新薬候補物質の有効性や安全性がヒトで確認されること。

⼤きな⾶躍へ向けて当社が築いてきたキナーゼ創薬基盤技術を活⽤し、病に苦しむ全世界の患者さんに貢献できる⾰新的医薬品の研究開発を進めています
臨床試験の開始
創薬研究パイプラインの構築
キナーゼ創薬基盤技術の拡張

2010

J&J社へ
ライセンス
アウト

シエラ社へ
ライセンス
アウト

⼤⽇本住友製薬との共同創薬

2015

2016

2018

創薬研究部の創設

ギリアド社へライセンスアウト
2019

⽶国臨床開発拠点

2019

2019

2020

2020

AS-0871 AS-0871 AS-1763
CTA
FIH
IND

臨床ステージの会社として、⼤きくバリューアップ

 ブロックバスターの可能性があるBTK阻害剤AS-0871およびAS-1763の前臨床・臨床試験を加速するために先⾏投資の実施
 ⽶国に開設した臨床開発拠点を中⼼に、⾃社臨床試験の開始に向けて準備を進める
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28

2020年12⽉期 連結業績計画
2019年
実績

2020年
計画

3,207

1,036

△2,171-67.7%

創薬⽀援

1,079

1,036

△43-4.0%

2019年は⼤⼝受注が複数あったことを考慮した計画

創薬2,128-△2,128

2019年はギリアド社からの契約⼀時⾦を計上

977△1,779△2,757

創薬⽀援

400

375△24-6.2%

創薬

577

△2,155△2,732

経常損益

957△1,794△2,752

当期損益

828△1,822△2,650

研究開発費

1,281

2,040+758+59.1%

AS-0871の臨床試験費⽤およびAS1763の前臨床試験費⽤

4254+12

研究開発⽤機器、情報システム機器の新設、更新

（百万円）

売上⾼

営業損益

設備投資

前年⽐

研究開発費への投資（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2）「営業損益」「経常損益」「当期損益」の対前年同期増減率は、それぞれ損失を計上する計画のため数値を表⽰していません。
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29創薬⽀援事業 連結売上⾼計画（単位︓百万円）

2018年
実績

2019年
実績

2020年
計画

704

1,079

1,036

創薬⽀援事業
タンパク質販売

314385340アッセイ開発

27310

338

1200

227

252

230

1,079

1100

99

1000

86

900
800
700

プロファイリング・スクリーニング

創薬⽀援事業
地域別売上計画

(百万円)

600

セルベースアッセイ関連

4

1919

セルベースアッセイ関連（仕⼊品⽬）

109

78

84200

その他

2124

為 替 レ ー ト ( U S $ ) :110.45円

109.30円

105.0円海 外 売 上 ⽐ 率 :

59.1％

76.0％

76.0％

7194634

その他
欧州

591
北⽶

249

国内
288

259

246

2018年

2019年

2020年計画0 2020年もギリアド社向け売上が寄与する⾒込みですが、2019年に複数の顧客から⼤⼝受注があったことを考慮した計画となっています。
 タンパク質新製品、NanoBRETなどの新サービスの受注拡⼤、新規顧客開拓を継続していきます。

(注)︓実績為替レートは期中平均レートを表⽰しております。

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77300

10032120704500
400

1,03630創薬⽀援事業 売上⾼・営業利益推移
営業利益（百万円）

売上⾼（百万円）

1100

1100

売上⾼
1000

1000

営業利益

900
900

800
700

800

600
700
500
600

400
300

500200400

1000300
2008年 2009年 2010年 2011年 2012年 2013年 2014年 2015年 2016年 2017年 2018年 2019年 2020年
計画
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今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。

カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源とも⾔われています。バイオサイエンス《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣物学（Biology）と⽣命科学（LifeScience）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナバイオサイエンス社とともに新しい⼥神“カルナ”が誕⽣しました

カルナバイオサイエンス株式会社
経営管理本部 経営企画部〒650-0047
兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F
https://www.carnabio.com/
ir-team@carnabio.com

本資料につきましては投資家の皆様への情報提供のみを⽬的としたものであり、売買の勧誘を⽬的としたものではありません。
本資料における、将来予想に関する記述につきましては、⽬標や予測に基づいており、確約や保証を与えるものではありません。
将来における当社の業績が、現在の当社の将来予想と異なる結果になることがある点を認識された上で、ご利⽤下さい。
また、業界等に関する記述につきましても、信頼できると思われる各種データに基づいて作成されていますが、当社はその正確性、完全性を保証するものではありません。
本資料は、投資家の皆様がいかなる⽬的に利⽤される場合においても、ご⾃⾝の判断と責任において利⽤されることを前提にご提⽰させていただくものであり、当社はいかなる場合においてもその責任は負いません。

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