2020年12⽉期
第2四半期決算説明資料
カルナバイオサイエンス株式会社

証券コード︓4572
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第2四半期のトピックス
 減資の効⼒発⽣（6⽉）
 CDC7阻害剤AS-0141の開発・販売・製造に関する全権利を再取得（6⽉）
 BTK阻害薬に係る⽶国における特許査定（6⽉）
 BTK阻害剤AS-0871の第I相臨床試験 被験者スクリーニング開始（6⽉）
 新型コロナウィルス感染症への対応
 緊急事態宣⾔発令中は、全社で在宅勤務を取り⼊れ、接触機会を減らす対策を取りました。また、創薬⽀援事業の製品・サービスの提供は、シフト制による出社などの対策を取りながら、通常と同様に⾏いました。
 現在は、時差通勤、マスクの着⽤、⼀部社員の在宅勤務など感染対策を取りながら、通常と同様の製品・サービスの提供および研究開発活動を⾏っています。

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創薬事業Carna Biosciences, Inc. All rights reserved.

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豊富な創薬パイプライン
化合物

標的対象疾患AS-0141

CDC7/ASK

がん

低分⼦

キナーゼ

がん免疫

低分⼦

キナーゼ

精神神経疾患

AS-0871

BTK

免疫炎症疾患AS-1763

BTK

⾎液がん・がん免疫低分⼦

Wnt-signal

がん、がん免疫

低分⼦

探索

前臨床

臨床

開発パートナー

IND完了

⾃社

CTA完了

⾃社
⾃社 ／（中華圏のみ）

⾃社

TGFβ signaling ⾎液がん・がん免疫

⾃社

低分⼦

キナーゼ

免疫炎症疾患

⾃社

低分⼦

N/A

マラリア

⾃社

低分⼦

CDK1

がん

⾃社

低分⼦

STING

炎症性免疫疾患

⾃社

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CDC7阻害剤AS‐0141: 全権利を再取得
当社は、2016年にシエラ・オンコロジー社（カナダ）にAS-0141の開発権をライセンスしましたが、 シエラ社が同社のmomelotinibのフェーズ3試験に経営資源を集中的に投資する決定をしたため、2020年6⽉に開発・販売・製造に関する全権利を再取得しました。シエラ社はAS-0141の⽶国におけるIND申請（新薬臨床試験開始届）を2018年Q3に完了させています。

AS-0141︓がんを対象に開発
 低分⼦CDC7阻害剤

 様々な種類のがん細胞の増殖を強く阻害 ⾼いキナーゼ選択性 各種ヒト腫瘍移植動物モデルにおいて優れた抗腫瘍効果

 ファーストインクラスの可能性

 ⽶国におけるIND申請完了

 シエラ社が実施したすべての前臨床試験データおよび原薬、治験薬等の移管作業の実施中。
 新たな開発戦略計画の策定を開始。
 2021年以降のフェーズ１試験開始予定。

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CDC7阻害薬 AS‐0141について
 CDC7キナーゼ阻害剤
CDC7 (cell division cycle 7) は、セリン／スレオニンキナーゼの1種であり、細胞周期において染⾊体複製開始の制御に重要な役割をしています。がん細胞では、細胞周期の制御に異常をきたしているため、CDC7を阻害すると、不完全なDNA複製が引き⾦となって、染⾊体の不安定化を引き起こし、がん細胞に細胞死を誘導します。⼀⽅で、正常細胞は、細胞周期の制御が正常であるため、CDC7活性が阻害されても細胞は死ぬことはなく、この点からCDC7阻害剤は⾮常に副作⽤の少ない新しい治療薬になると期待されています。近年、様々ながんでCDC7が過剰発現していることが報告されており、CDC7阻害薬は、がんの新しい治療薬として期待が寄せられています。
＜正常細胞＞G1M

G1M

CDC7AS-0141

CDC7
細胞周期の停止

AS-0141

細胞周期
チェックポイント

生存S

S
G2

G2

＜がん細胞＞
異常なM 期に進行

G1

M

G1M

CDC7

アポトーシス

AS-0141

細胞周期
チェックポイントSS
G2
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AS-0141

CDC7G26

異常なS期に進行

細胞死

BTK阻害薬
ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）
 B細胞やマクロファージにおいて、重要な役割をしているキナーゼ
 最初のBTK阻害薬イブルチニブの成功で⾮常に注⽬されている
 イブルチニブのピークセールス⾒込みは100億ドル以上
 上市済みのBTK阻害薬の売上

B細胞

発売

製品名会社

主疾患

2019年

2026年
予想

2013年

イブルチニブ

AbbVie
J&J

⾎液がん

56億ドル

107億ドル*1

アカラブルチニブ

AstraZeneca

⾎液がん

1.6億ドル*2

2017年

マクロファージ

BTK阻害薬⾎液がん
リンパ性⽩⾎病など

アレルギー・⾃⼰免疫疾患
2019年1⽉に、⾮共有結合型BTK阻害剤LOXO-305を含むキナーゼ阻害剤を有する

リウマチ、喘息、全⾝性エリテマトーデスなど

⽶Loxo Oncology社が、⽶Eli Lilly社に約80億ドル（当時約8,700億円）で買収され、2019年12⽉にも、⾮共有結合型BTK阻害剤ARQ531を開発中の⽶ArQule社が、⽶Merck社に27億ドル（当時約2,900億円）で買収されたことから、⾮共有結合型BTK阻害剤の市場価値は⾮常に⾼いと考えられます。

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出所︓*1 Evaluate Pharma*2 会社資料

臨床開発中の⾮共有結合型
BTK阻害薬の主な競合薬
 ⾃⼰免疫疾患をターゲットとして開発中
化合物

開発会社

開発段階

Fenebrutinib(GDC-0853)

Roche / Genentech

P2化合物

開発会社

開発段階

vecabrutinib(SNS-062)

SunesisP1b/2

ARQ531

Merck(ArQule)

P2

LOXO-305

Loxo / Lilly

P1/2

 がんをターゲットとして開発中

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AS‐0871:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-0871︓炎症性免疫疾患を対象に開発
 低分⼦BTK阻害剤

 関節炎モデルで⾼い治療効果 ⾮共有結合型

 全⾝性エリテマトーデスモデルで効果 ⾼いキナーゼ選択性 2020年2⽉にCTA承認

 2019年12⽉にオランダ当局にCTA（欧州における臨床試験許認可申請）を提出し、2020年2⽉に倫理員会での審議も完了、臨床試験実施の承認を得ました。
 第1四半期中に健康成⼈を対象とした臨床試験（フェーズ1試験）を開始する準備ができておりましたが、欧州での新型コロナウィルス感染拡⼤により、治験開始が延期となりました。
 ８⽉中に被験者への投与を開始する予定です。

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AS‐0871:優れた安全性と薬効 ⾮常に⾼いキナーゼ選択性
 コラーゲン誘発関節炎マウスモデル
における⾼い治療効果

イブルチニブ

AS-0871279 キナーゼ アレルギー反応の抑制

溶媒

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AS-087110

AS‐1763:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-1763︓⾎液がんを対象に開発 ⾮共有結合型

 リンパ腫モデルで強⼒な抗腫瘍効果

 ⾼いキナーゼ選択性 2020年のCTA申請に向けて、前臨床試験を実施中

 イブルチニブ耐性BTK(C481S変 がん免疫モデルにおいても効果を発揮異体)にも強い阻害活性を⽰す ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能

 2020年中のCTA（欧州における臨床試験許認可申請）を⽬指し、前臨床試験を実施しています。
 ほぼすべての前臨床試験が終了し、治験に⽤いる製剤の準備を進めています。
 中華圏における開発・商業化の権利を中国バイオノバ・ファーマシューティカルズにライセンスしており、中国で治験を実施することで臨床試験を加速します。

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AS-1763︓バイオノバ社と中華圏におけるライセンス契約を締結
次世代型BTK阻害剤AS-1763の中華圏における開発・商業化の権利を、中国バイオノバ・ファーマ
シューティカルズに導出 契約⾦額

契約⼀時⾦（受領済み）のほか、開発状況や上市などに応じたマイルストーン
最⼤で約205百万ドル（約215億円）

 ロイヤリティ

中華圏における上市後の売上⾼に応じた最⼤2桁の料率の段階的ロイヤリティ
AS-1763
ライセンス

中華圏を除く全世界での権利を保有 アップフロント マイルストーン ロイヤリティー
臨床試験データ

臨床試験を加速
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中華圏の開発・商業化の権利

AS‐1763:優れた安全性と薬効 ⾮常に⾼いキナーゼ選択性 ⾎液がんモデルにおける⾼い抗腫瘍効果

腫瘍サイズ（mm3)

薬物⾮投与群 BTK変異体に対しても⾼活性投与⽇数

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13*** P<0.0001

創薬⽀援事業

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創薬⽀援事業の状況︓上期の状況
 創薬⽀援事業の上期の売上は前年同期⽐58.3%増の526百万円
 ⽶国︓上期の売上は、ギリアド社向けおよび新興バイオベンチャー向けの寄与などにより前年同期⽐130.6％増となりました。第2四半期には、新型コロナウィルス感染拡⼤により製薬企業等が研究所を閉鎖するなどの対策を取っていたことにより、⼀部の顧客からの受注に影響がみられました。
 国内︓⼤⼿製薬企業からのプロファイリングの受注および新規サービスとして注⼒しているNanoBRETTMテクノロジーを⽤いたアッセイサービスが順調に拡⼤しました。これまでのところ新型コロナウィルス感染症の売上への影響は軽微にとどまっています。
 欧州︓新型コロナウィルス感染拡⼤の影響はあったものの、メガファーマからの新規受注もあり、ほぼ前年並みの売上となりました。
 その他地域︓中国は3⽉に売上が回復したものの、第2四半期は前年の売上を下回りました。中国における当社製品のユーザーは、欧⽶の製薬会社から委託を受けて研究を⾏うCRO（開発業務受託機関）が多く、欧⽶での新型コロナウィルス感染拡⼤の影響を受けて活動が低下しているとみられます。

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創薬⽀援事業の状況︓下期の⾒通し ⽶国では新型コロナウィルスの感染拡⼤が続いていますが、ギリアド社向けの売上に加え、新興バイオベンチャーからの受注増により、売上計画の達成を⽬指します。
 顧客訪問による販促活動は引き続き制限されると考えられ、メールやWeb会議、電話などによるきめ細やかなコンタクトにより、顧客ニーズの発掘を⾏います。
 ビオチン化キナーゼタンパク質、各種キナーゼタンパク質の変異体など新製品の開発を進め、引き続き品揃えの強化を⾏います。また、当社の販売リストにない特注のたんぱく質製造を積極的に⾏い、顧客満⾜度の向上につなげます。
 NanoBRETTMテクノロジーを⽤いた細胞評価の受託試験サービスが順調に拡⼤しており、サービス提供体制の強化を図ります。

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2020年12⽉期第2四半期
業績概要

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2020年12⽉期 第2四半期連結経営成績の概況
（百万円）

2019年
第2四半期
実績

2020年
第2四半期
実績

前年同期⽐

2020年
通期計画

売上⾼

2,460

579

△1,881△76.4%

1,036

営業損益

1,451

△375

△1,826△1,779

経常損益

1,446

△380

△1,827△1,794

当期純損益

1,195

△397

△1,593△1,822

研究開発費

504

615

+111+22.1％

2,040

要因
・創薬⽀援事業が⽶国で伸⻑・Q1に導出に伴う契約⼀時⾦を受領
・⽶ギリアド社から契約⼀時⾦21億円を受領した前年同期との⽐較では減収・研究開発への投資・前年⽐で契約⼀時⾦収⼊が減少

・前臨床試験・臨床試験費⽤への投資（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 「営業損益」「経常損益」「当期純損益」はそれぞれ損失を計上しているため、前年同期増減率を表⽰していません。
（注3） 2020年12⽉期計画値は、2020年2⽉7⽇公表値です。

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182020年12⽉期 第2四半期
事業別業績の概況
（百万円）

2019年
第2四半期
実績

2020年
第2四半期
実績

連結売上⾼

2,460579332

創薬⽀援

2020年
通期計画

進捗率

△1,881△76.4%

1,036

55.9%

526

+193+58.3%

1,036

50.8%

―

―

前年⽐

要因

⽶国で伸⻑導出に伴いバイオノバ社から契約⼀時⾦を受領。前年同期はギリアド社から契約⼀時⾦21億円を受領。

創薬

2,128

53

△2,074△97.5%

連結営業損益

1,451

△375

△1,826△1,779

―

創薬⽀援

15237

+222
1412.6%

375

63.3%

⾃社製品・サービスの売上増により利益率が改善

創薬1,435△613△2,048△2,155―前臨床試験・臨床試験費⽤への投資（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 「営業損益」「経常損益」「当期純損益」はそれぞれ損失を計上しているため、対前年同期増減率および対通期計画⽐進捗率を表⽰していません。
（注3） 2020年12⽉期計画値は、2020年2⽉7⽇公表値です。

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2020年12⽉期 第2四半期
創薬⽀援事業売上⾼推移
創薬⽀援事業 地域別累計売上⾼推移（連結）
（百万円）

600

400

3237349

32
300

56200

105

100

プロファイリング受託、NanoBRETアッセ
イサービスが好調。

526

500

154

その他
欧州

332

4338

北⽶

333

国内

144 ⽶国︓ 前年⽐130.6％増
ギリアド社とのライセンス契約に関連した売上が寄与して伸⻑。新興バイオベン
チャー向けも好調。
 欧州︓ 前年⽐3.5％減
キナーゼタンパク質は前年並みの売上だったものの、アッセイ開発が減収。
 その他︓ 前年⽐25.7％減

106

124

2019年2Q

2020年2Q

中国向けの売上は3⽉に⼀旦回復したものの、Q2に⼊り再び低調に。前年同期に好調だった韓国向けの売上減少もあり、その他地域全体で減収。

0
2018年2Q

 国内︓ 前年⽐16.6％増

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バランスシートの状況（連結）（単位︓百万円）

流

2019年12⽉期

2020年12⽉期
第2四半期末

産

5,274

5,222

△52

現⾦及び預⾦4,915

4,920+5

動

資増減額

増減理由

固定

資産

101126+24

資産

合計

5,376

5,349

△27

流

動負債

1,055439△615

未払法⼈税等△106、未払⾦△187

固定負債467365△102⻑期借⼊⾦△88、社債△14

負債

合計

1,523805△717

純 資 産 合 計

3,853

4,543+689

負債・純資産合計

5,3765,349△27

⾃ ⼰ 資 本 ⽐ 率

71.5%

84.9%

⼀株当たり純資産

329.8円

366.1円PBR(株価純資産倍率)

6.4倍

4.2倍

（参考）当社株価

2,123円

1,540円Carna Biosciences, Inc. All rights reserved.

新株予約権の⾏使による資本⾦・資本剰余⾦の増加＋1,097、当期純損失の計上△397（注）当社株価:各期末終値

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資⾦調達
創薬ビジョン2030の実現に向けて画期的な薬を持続的に⽣み出すリーディング「創薬」企業へ
 資⾦調達の⽬的
財務基盤を強化し、研究開発を加速させることで事業価値最⼤化を⽬指すため、以下の費⽤に充当します。
 BTK阻害剤（AS-0871およびAS-1763)の前臨床試験費⽤および臨床試験費⽤
 今後前臨床試験段階に進むその他の開発化合物の前臨床試験費⽤
 新規パイプラインの創製および導⼊の費⽤

 資⾦調達の状況回号
第18回新株予約権⾏使状況（2020年7⽉末まで）
累計⾏使株式数 1,195,000株（発⾏総数の73.5％）
累計⾏使価額2,173百万円

 2020年6⽉末の現⾦及び預⾦は4,920百万円であり、研究開発を計画どおり進めるための⼗分な資⾦を保有しています。
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今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。

カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源とも⾔われています。バイオサイエンス《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣物学（Biology）と⽣命科学（LifeScience）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナバイオサイエンス社とともに新しい⼥神“カルナ”が誕⽣しました

カルナバイオサイエンス株式会社
経営管理本部 経営企画部〒650-0047
兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F
https://www.carnabio.com/
ir-team@carnabio.com

本資料につきましては投資家の皆様への情報提供のみを⽬的としたものであり、売買の勧誘を⽬的としたものではありません。
本資料における、将来予想に関する記述につきましては、⽬標や予測に基づいており、確約や保証を与えるものではありません。
将来における当社の業績が、現在の当社の将来予想と異なる結果になることがある点を認識された上で、ご利⽤下さい。
また、業界等に関する記述につきましても、信頼できると思われる各種データに基づいて作成されていますが、当社はその正確性、完全性を保証するものではありません。
本資料は、投資家の皆様がいかなる⽬的に利⽤される場合においても、ご⾃⾝の判断と責任において利⽤されることを前提にご提⽰させていただくものであり、当社はいかなる場合においてもその責任は負いません。

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