2018年12⽉期
決算説明資料
カルナバイオサイエンス株式会社

証券コード︓4572
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1

カルナバイオサイエンスの⽬標

２１世紀に残されたアンメットメディカル
ニーズに対応する画期的な新薬を⽣み出す
創薬標的から新薬を研究開発し、継続的に創薬パイ
プラインを創製可能な技術⼒

⾰新的な医薬品を次々に世に送り出すことにより、⾶躍的な成⻑を⽬指す
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経営⽅針
＜創薬事業＞
 がん領域と免疫炎症領域を重点領域とした少数精鋭の研究体制

創薬⽀援事業 ファーストインクラスとベストインクラスの両パイプラインの構築
 ⾃社での臨床試験によるパイプラインの価値最⼤化＜創薬⽀援事業＞
 各製薬企業による新たなキナーゼ阻害薬創製の⽀援
 ⾃社創薬事業への投資資源の確保

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創薬事業

⾰新的新薬の開発

2018年12⽉期の総括
 ⼤⽇本住友製薬と共同研究契約を締結
 ２つの⾮共有結合型BTK阻害剤の前臨床試験を推進
 AS-0871（免疫炎症疾患）
 AS-1763 （⾎液がん）
 シエラ・オンコロジー社へ導出したCDC7阻害剤（SRA141）のFDAへのIND申請が完了
 創薬⽀援事業では海外の売上が順調に拡⼤し、海外売上⾼は過去最⾼を達成

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2018年の主要マイルストーンの進捗＜創薬事業＞ SRA141︓フェーズⅠ開始に伴うマイルストーン収⼊（４百万ドル）
期ずれに伴い2019年に受領予定
 AS-0871︓GLP毒性試験開始

各種GLP試験の開始、GMP合成開始

 AS-1763︓医薬原体の決定、製造プロセスの確⽴およびKGスケール合成
製造プロセスの確⽴およびnon-GMPバッチの合成完了＜創薬⽀援事業＞
 7.5億円の売上達成

7.04億円の実績

 DGKおよびその他脂質キナーゼの拡販によるさらなる売上の上乗せ
 北⽶での売上拡⼤Carna Biosciences, Inc. All rights reserved.

現地通貨ベースで前年⽐20％増

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継続的に営業中

創薬事業

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創薬事業
2018年12⽉期のトピックス
 ⼤⽇本住友製薬との共同研究の開始（1Q) 国⽴がん研究センターと新規創薬標的に関する共同研究を開始(2Q) 研究開発本部に臨床開発部を創設(3Q) CDC7阻害剤SRA141のシエラ社によるIND申請が完了(3Q) グローバルでの知的財産の確保
 CDC7キナーゼ阻害薬︓⽇本、欧州、⽶国での特許登録
 BTK阻害薬︓欧州、カナダ、シンガポールでの特許登録
 Wntシグナル阻害剤︓欧州での特許登録

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創薬パイプライン
化合物

標的対象疾患SRA141(AS-141)

CDC7/ASK

がん

AS-0871

BTK

免疫炎症疾患AS-1763

BTK

⾎液がん
がん免疫

低分⼦化合物Wnt-signal

がん
がん免疫低分⼦化合物

キナーゼ

精神神経疾患

低分⼦化合物TGFβsignaling

⾎液がん
がん免疫低分⼦化合物

キナーゼ

免疫炎症疾患

低分⼦化合物

N/A

マラリア

低分⼦化合物

DGK

がん免疫低分⼦化合物

⾮開⽰

がん

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開発フェーズ
Discovery

PreclinicalIND
completed

8PhI

PhII

PhIII

パートナー/共同研究先CDC7阻害薬 SRA141︓がん（シエラ・オンコロジー社へ導出） シエラ社が⽶国FDAに提出したIND申請（新薬臨床試験開始届）が受理され、⼤腸がん患者を対象としたフェーズ1/2試験の準備中。臨床試験が開始されますと当社は最初のマイルストーン収⼊（４百万ドル）を受領することになります。
 同社は11⽉に開催された国際的ながん研究治療学会議EORTC-NCI-AACRシンポジウム︓分⼦標的と癌治療（EORTC-NCI-AACR Symposium on Molecular Targets and Cancer Therapeutics）でSRA141の前臨床試験の結果について発表を⾏い、SRA141は各種インビトロ⽣化学的試験においてCDC7を選択的かつ強⼒に阻害すると報告。

出所︓Sierra Oncology
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出所︓Sierra Oncology

⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-0871︓⾃⼰免疫疾患
 GLP毒性試験⽤化合物の⼤量合成は終了。
 現在、GMP基準での化合物合成を実施中。
 げっ⻭類での単回投与毒性試験において、⾼⽤量群においても重篤な毒性は観察されず。
AS-0871︓⾃⼰免疫疾患を対象に開発
 低分⼦BTK阻害剤

 関節炎モデルで⾼い治療効果 ⾮共有結合型

 全⾝性エリテマトーデスモデルで効果 ⾼いキナーゼ選択性 2019年のCTA申請に向けて、前臨床試験を実施中＜キナーゼ選択性プロファイリング＞＜可逆性をみる実験＞
コントロール
⾮共有結合型AS-0871
共有結合型
イブルチニブ

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AS-087110279 キナーゼ

⾮共有結合型BTK阻害剤 AS-0871︓⾃⼰免疫疾患
コラーゲン誘発関節炎マウスモデルにおいて、優れた治療効果を⽰す
薬物⾮投与群
薬物⾮投与群

AS-0871投与群（⽇）
AS-0871投与群

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後肢膝関節の組織像

次世代BTK阻害剤 AS-1763︓⾎液がん
 独Evotec社のINDiGOプラットフォームを活⽤して前臨床試験を進めています。
 AS-1763のバルク製造に必要なプロセス研究が完了しました。
 前臨床試験の進捗に伴い、開発コード番号AS-1763（旧化合物番号CB-1763）に変更しました。
AS-1763︓⾎液がんを対象に開発 ⾮共有結合型

 リンパ腫モデルで強⼒な抗腫瘍効果

 ⾼いキナーゼ選択性 2019年のIND申請に向けて、前臨床試験を実施中 イブルチニブ耐性BTK(C481S変異体)にも強い ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能

阻害活性を⽰す BTK阻害活性< イブルチニブ>

BTK wild type100

阻害率(%)＜AS-1763＞<CB-1763 >

8010080

BTKC481S

6040202000

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110化合物濃度(nM)

BTKC481S

60400.1

BTK wild type1000.1121

10化合物濃度(nM)

100次世代BTK阻害剤 AS-1763︓⾎液がん キナーゼ選択性
100

BTK

阻害率(%)@300nM80< イブルチニブ>

604010080< CB-1763 >＜AS-1763＞

6040279 キナーゼ

OCI-Ly10細胞を移植したマウスにAS-1763を1⽇２回経⼝投与*** P<0.0001

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腫瘍重量（g)

腫瘍サイズ（mm3)

薬物⾮投与群

投与⽇数13

腫瘍の⼤幅な減少

創薬⽀援事業

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創薬⽀援事業2018年12⽉期のトピックス
 経営効率化のため、連結⼦会社ProbeXを吸収合併。サービスの提供は従来と変更なし。（2Q）
 Promega社のNanoBRETテクノロジーを⽤いたセルベースアッセイサービスを提供開始。(4Q)

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創薬⽀援事業の状況
 北⽶、欧州、中国での販売が好調で、2018年度の海外売上⾼は過去最⾼の416百万円となりました。
 国内は⼩野薬品からの売上減少をカバーするため、顧客ニーズを掘り起こす営業活動を⾏い、他社からの売上増を⽬指しています。
 北⽶ではメガファーマからの継続的な受注に加え、新興バイオベンチャーからの受注増加が売上増に寄与しました。顧客層が拡⼤しており、引き続き新規顧客開拓を⾏いシェア拡⼤を⽬指します。
 中国では創薬研究が活発化しており、今後も売上拡⼤を⾒込んでいます。

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16

2018年12⽉期業績

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17

2018年12⽉期
連結経営成績の概況

（百万円）

2017年
実績

2018年
実績

2018年
修正計画

前年⽐

達成率

要因

100.2%

・⽶国、欧州、中国での販売が好調
・共同研究契約締結に伴い契約⼀時⾦を受領

売上⾼

657

754+97+14.8%

営業損益

△699

△1,144△445△1,136―

経常利益

△711

△1,159△447△1,152―

当期利益

△737

△1,210△473△1,204―

研究開発費

670

1,140＋469＋70.1％

1,136

100.4%

753

研究開発費への積極的な先⾏投資

前臨床試験費⽤への投資（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 対前年同期増減率および対通期計画⽐における「営業損益」「経常損益」「当期純損益」は、それぞれ損失を計上しているため数値を表⽰していません。
（注3） 2018年12⽉期修正計画値は、2018年12⽉20⽇公表値を表⽰しています。

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18

2018年12⽉期
事業別業績の概況
（百万円）

2017年
実績

2018年
実績

連結売上⾼

657

754+97+14.8%

703

100.2%

・⽶国、欧州、中国での販売が好調
・特にキナーゼタンパク質、セルベースアッセイ受託が好調

100.0%

共同研究契約締結に基づく契約⼀時⾦を受領

前年⽐

2018年
修正計画

達成率

753

100.2%

創薬⽀援

657

704+47+7.2%

創薬―50+5050

連結営業利益△699△1,144△445△1,136創薬⽀援142117△25△17.7%

11998.4%

創薬△841△1,261△420△1,256―

要因―
新製品・サービス開発に伴う研究開発費が増加
前臨床試験費⽤への投資（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 対前年同期増減率および対通期計画⽐における「営業損益」「経常損益」「当期純損益」は、それぞれ損失を計上しているため数値を表⽰していません。
（注3） 2018年12⽉期修正計画値は、2018年12⽉20⽇公表値を表⽰しています。

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2018年12⽉期
創薬⽀援事業売上⾼推移
創薬⽀援事業 地域別売上⾼推移（連結）（百万円）

800712700

2272600
500657 2965

 国内︓ 前年⽐18.1％減704

 ⽶国︓ 前年⽐18.5％増

94
その他

199
210400

欧州249

北⽶300200

⼩野薬品⼯業向け売上が減少

71418

352100

国内

288

プロファイリング受託が⼤幅に伸⻑。キナーゼタンパク質販売やセルベースアッセイ受託も好調。
 欧州︓ 前年⽐44.9％増
キナーゼタンパク質が⼤幅に伸⻑。セルベースアッセイ受託も好調。
 その他︓ 前年⽐146.5％増
中国でキナーゼタンパク質が⼤幅に伸⻑。

0
2016年

2017年

2018年
（注）⼩野薬品⼯業向け売上⾼
2017年 ・・・ 144百万円
2018年 ・・・ 90百万円

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20

バランスシートの状況（連結）（単位︓百万円）流

2017年12⽉期

2018年12⽉期

産

2,134

1,671

△462

現⾦及び預⾦

1,856

1,355

△500

動

資

増減額

増減理由

固定資産

5698+42資産

合計

2,190

1,770

△420

流

動負債

341400＋58

1年内返済⻑期借⼊⾦＋50

固定負債470482+11⻑期借⼊⾦+39、社債△28 等

負債

合計

812882+70

純 資 産 合 計

1,377

887

△490

負債・純資産合計

2,190

1,770△420

⾃ ⼰ 資 本 ⽐ 率

62.2％

49.7%

⼀株当たり純資産

142.68円

86.8円

PBR(株価純資産倍率)

7.91倍

10.37倍（参考）当社株価

1,128円

900円

資本⾦及び資本剰余⾦＋730、利益剰余⾦△1,210（注）当社株価はJASDAQグロース年末終値。
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資⾦調達
 先⾏投資が必要な研究開発資⾦の調達⽅針
 創薬事業、創薬⽀援事業からの収⼊の最⼤化
 第16回・17回新株予約権による調達
 新たな資⾦調達の検討

 第16回・第17回新株予約権の⾏使状況
回号
第16回新株予約権
第17回新株予約権

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⾏使状況（2019年1⽉末まで）
累計⾏使株式数 804,000株（発⾏総数の86.5％）
累計⾏使価額975,528,000円

⾏使なし

22

2019年の事業計画

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営業の体制強化
 北⽶での創薬⽀援事業のさらなる拡⼤を⽬的として、営業責任者を⽇本から派遣し、販売体制を強化します。
 欧州での新たな販売網（新規代理店）の拡⼤を⽬指します。
 中国でのプレゼンスをさらに向上させるために、現地代理店との協⼒体制を強化します。

代理店

代理店

Sales Division

創薬⽀援事業本部

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24臨床開発体制の強化
 2⽉1⽇に臨床開発拠点となるオフィスを⽶国サウスサンフランシスコに開設しました。
 今後、当社が創製した医薬品化合物は⽶国臨床開発拠点が中⼼となって⽶国で臨床試験を実施し、迅速かつ最適な戦略で新薬開発を推進します。

臨床開発部

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Clinical Development Division25

⽶国臨床開発拠点の開設

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C-Labの成果
RAFキナーゼ（BRAF、BRAD変異体、CRAF)

Emerald Luc-N

Emerald Luc-C

⼆量化促進
BRAF阻害剤

 C-Labでは新しい創薬標的の探索や新しいスクリーニング系の確⽴を⽬指して研究を⾏ってきました。
 当社が保有するスプリットルシフェラーゼ技術を応⽤し、より副作⽤の少ないBRAF阻害薬のスクリーニングシステムの開発に成功し、その研究成果が国際的学術雑誌「Scientific Reports」に掲載されました。
 この他、CLABにおける数々の研究成果の中で当社創薬として有望なものは、⽇本に移管して当社の創薬テーマとして今後研究開発を実施していく予定です。
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図．RAFキナーゼの⼆量体化をモニターできるバイオセンサー

2019年の主要マイルストーン＜創薬事業＞ SRA141︓フェーズI開始に伴うマイルストーン収⼊（４百万ドル）
 AS-0871︓CTA申請およびフェーズIの開始
 AS-1763︓IND申請＜創薬⽀援事業＞
 8億円の売上達成
 北⽶でのさらなる売上拡⼤ 新規サービス（NanoBRET)を軌道に乗せる

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⼤きな⾶躍へ向けて当社が築いてきたキナーゼ創薬基盤技術を活⽤し、病に苦しむ全世界の患者さんに貢献できる⾰新的医薬品の研究開発を進めています
臨床試験の開始
創薬研究パイプラインの構築
キナーゼ創薬基盤技術の拡張
⽇本オルガノンからの独⽴

株式上場

2003

2008

創薬研究部の創設

J&J社へのライセンスアウト

シエラ社へのライセンス
アウト

⼤⽇本住友
製薬との共同創薬

⽶国臨床開発拠点

2010

2015

2016

2018

2019

臨床ステージの会社として、⼤きくバリューアップ

 ブロックバスターの可能性があるBTK阻害剤AS-0871およびAS-1763の前臨床・臨床試験を加速するために先⾏投資の実施
 ⽶国に開設した臨床開発拠点を中⼼に、⾃社臨床試験の開始に向けて準備を進める

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創薬型ビジネスモデルの加速
これまでの早期導出モデル

 ⾃社での臨床開発を実施し、⾃社創薬パイプラインの価値の最⼤化を図ります これにより、契約⼀時⾦、マイルストーン、売上マイルストーン、ロイヤルティーが⼤幅に向上し、将来の⼤きな収益が期待できます ⼀部のパイプラインについては早期導出を戦略的に進めていきます

先⾏投資︓少将来のリターン︓少⾦額

収⼊利益
損失

研究開発費
当社のハイブリッド型導出モデル

時間

前臨床段階のパイプライン導出

臨床試験開始後以降に導出する
⼀般的なビジネスモデル
収⼊
先⾏投資︓⼤将来のリターン︓⼤⾦額

⾦額
利益
研究開発費
損失

損失

利益

時間
前臨床段階のパイプライン導出

研究開発費
損失

時間
臨床開発段階のパイプライン導出

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収⼊

先⾏投資︓中将来のリターン︓⼤30

臨床開発段階のパイプライン導出豊富な当社創薬パイプライン
ハイブリッド型導出モデルを実現可能にする豊富な創薬プロジェクトのラインナップ
化合物

標的対象疾患SRA141(AS-141)

CDC7/ASK

がん

AS-0871

BTK

免疫炎症疾患AS-1763

BTK

⾎液がん・がん免疫

低分⼦化合物

Wnt-signal

がん・がん免疫低分⼦化合物キナーゼ

精神神経疾患

低分⼦化合物TGFβ signaling

⾎液がん・がん免疫

低分⼦化合物キナーゼ

免疫炎症疾患

低分⼦化合物

N/A

マラリア

低分⼦化合物

DGK

がん免疫

低分⼦化合物

⾮開⽰

がん

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Discovery

PreclinicalIND
completedClinical2019年12⽉期 連結業績計画
2018年
実績

2019年
計画

754

1,240+485+64.3%創薬⽀援704

800+95+13.5%

⽶国における売上拡⼤

創薬50

440+390+780.0%

シエラ社からのフェーズI開始に伴うマイルストーン収⼊△1,144△1,658

△513

創薬⽀援

117

144+26+22.9%

創薬△1,261△1,802△540

経常利益△1,159△1,671△511

当期利益△1,210△1,693

△483

研究開発費

1,140

2,011+870+76.3%

58

43△15（百万円）

売上⾼

営業利益

設備投資

前年⽐

要因

シエラ社からのマイルストーン収⼊
研究開発費への投資

AS-0871およびAS-1763の前臨床・臨床試験費⽤研究開発⽤機器等（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 対前年同期増減率における「営業損益」「経常損益」「当期純損益」は、それぞれ損失を計上しているため数値を表⽰していません。
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32

創薬⽀援事業 連結売上⾼計画（単位︓百万円）

2017年
実績

創薬⽀援事業657

タンパク質販売241

アッセイ開発

35

2018年
実績(a)
704
314
27

2019年
計画(b)
800
351
32

前年⽐
(b)-(a)+95+36+5

プロファイリング・スク
リーニング

257

227

248

+21

セルベースアッセイ関連

9

4

13+8

セルベースアッセイ関連（仕⼊品⽬）

90

その他

23

21

為 替 レ ー ト ( U S $ ) :108.81円

110.45円

110円

海 外 売 上 ⽐ 率 :

46.4％

59.1％

60.0％

109

136

+27

創薬⽀援事業
地域別売上計画

(百万円)

1000
900

800

800
700
600
500
400

657
29
65
210

704
71

80
100

94
249

その他
欧州

300
北⽶

300
200

352

100

288

320

2018年

2019年計画

国内0182017年

 営業体制の強化、既存顧客からのプロファイリング継続受注により北⽶における売上拡⼤を⾒込む 国内ではタンパク質新製品、新サービス受注により売上拡⼤を⽬指す(注)︓実績為替レートは期中平均レートを表⽰しております。

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△333

創薬⽀援事業 売上⾼・利益計画
（百万円）
1000

954

900
800

712

700

704
657

600
500

800

771

560

543

611

567
510

売上⾼

461

営業利益

412

400
300

249
192

200
100

142
80

4059

71

117

14450

460
2008年 2009年 2010年 2011年 2012年 2013年 2014年 2015年 2016年 2017年 2018年 2019年
計画
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34

今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。

カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源とも⾔われています。バイオサイエンス《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣物学（Biology）と⽣命科学（LifeScience）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナバイオサイエンス社とともに新しい⼥神“カルナ”が誕⽣しました

カルナバイオサイエンス株式会社
経営管理本部 経営企画部〒650-0047
兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F
Tel（078）302-7075 Fax（078）302-6665
http://www.carnabio.com/
ir-team@carnabio.com

本資料につきましては投資家の皆様への情報提供のみを⽬的としたものであり、売買の勧誘を⽬的としたものではありません。
本資料における、将来予想に関する記述につきましては、⽬標や予測に基づいており、確約や保証を与えるものではありません。
将来における当社の業績が、現在の当社の将来予想と異なる結果になることがある点を認識された上で、ご利⽤下さい。
また、業界等に関する記述につきましても、信頼できると思われる各種データに基づいて作成されていますが、当社はその正確性、完全性を保証するものではありません。
本資料は、投資家の皆様がいかなる⽬的に利⽤される場合においても、ご⾃⾝の判断と責任において利⽤されることを前提にご提⽰させていただくものであり、当社はいかなる場合においてもその責任は負いません。

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