2020年12⽉期
第3四半期決算説明資料
カルナバイオサイエンス株式会社

証券コード︓4572
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第3四半期のトピックス＜創薬事業＞
 当社初のファースト・イン・ヒューマン（FIH︓ヒト初回投与）試験を開始
 BTK阻害剤AS-0871の第I相臨床試験において被験者への投与を開始しました。（８⽉）
クリニカル・ステージ・カンパニーとして、さらにバリューアップを⽬指します。

＜創薬⽀援事業＞
 第3四半期までの売上は、2020年の通期計画に対して順調に進捗（進捗率76％）
 コロナ渦の影響を受けつつも、様々な施策により影響を最⼩限にとどめることができました。
 新型コロナウィルス感染症への対応
 緊急事態宣⾔発令中は、全社で在宅勤務を取り⼊れ、接触機会を減らす対策を取りました。また、創薬⽀援事業の製品・サービスの提供は、シフト制による出社などの対策を取りながら、通常と同様に⾏いました。
 現在は、時差通勤、マスクの着⽤、⼀部社員の在宅勤務など感染対策を取りながら、通常と同様の製品・サービスの提供および研究開発活動を⾏っています。
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2020年12⽉期第3四半期
業績概要

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2020年12⽉期 第3四半期
連結経営成績の概況
（百万円）

2019年
第3四半期
実績

2020年
第3四半期
実績

前年同期⽐

2020年
通期計画

売上⾼

2,862

847

△2,014△70.4%

1,036

営業損益

1,357

△615

△1,972△1,779

経常損益

1,346

△625

△1,971△1,794

当期純損益

1,113

△649

△1,762△1,822

研究開発費

813

941

+128+15.8％

2,040

要因
・創薬⽀援事業が⽶国で伸⻑・Q1に導出に伴う契約⼀時⾦を受領
・⽶ギリアド社から契約⼀時⾦21億円を受領した前年同期との⽐較では減収・研究開発への投資・前年⽐で契約⼀時⾦収⼊が減少

・前臨床試験・臨床試験費⽤への投資（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 「営業損益」「経常損益」「当期純損益」はそれぞれ損失を計上しているため、前年同期増減率を表⽰していません。
（注3） 2020年12⽉期計画値は、2020年2⽉7⽇公表値です。

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2020年12⽉期 第3四半期
事業別業績の概況
（百万円）

2019年
第3四半期
実績

2020年
第3四半期
実績

連結売上⾼

2,862847734

創薬⽀援

2020年
通期計画

進捗率

△2,014△70.4%

1,036

81.8%

794+60+8.2%

1,036

76.7%

――

前年⽐要因

⽶国で伸⻑導出に伴いバイオノバ社から契約⼀時⾦を受領。前年同期はギリアド社から契約⼀時⾦21億円を受領。

創薬

2,12853△2,074△97.5%

連結営業損益1,357△615△1,972△1,779―創薬⽀援

257347+9035.2%

37592.5%

⾃社製品・サービスの売上増により利益率が改善

創薬

1,099

△963

△2,063△2,155―前臨床試験・臨床試験費⽤への投資（注1） 百万円未満は切り捨てして表⽰しています。
（注2） 「営業損益」「経常損益」「当期純損益」はそれぞれ損失を計上しているため、対前年同期増減率および対通期計画⽐進捗率を表⽰していません。
（注3） 2020年12⽉期計画値は、2020年2⽉7⽇公表値です。

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2020年12⽉期 第3四半期
創薬⽀援事業売上⾼推移
創薬⽀援事業 地域別累計売上⾼推移（連結） 国内︓ 前年⽐3.6％増

（百万円）

900

794

800

734

700

81600

536

64500

5378400
300

プロファイリング受託、NanoBRETアッセ
イサービスが好調。

4954その他
欧州

499
404

北⽶
国内

175

ギリアド社とのライセンス契約に関連した売上が寄与して伸⻑。新興バイオベン
チャー向けも好調。
 欧州︓ 前年⽐15.3％減
キナーゼタンパク質、アッセイ開発が減収。
 その他︓ 前年⽐39.0％減

200
100

 ⽶国︓ 前年⽐23.6％増

229

184

191

2018年3Q

2019年3Q

2020年3Q

⾮常に好調だった昨年度の反動もあり、上期に引き続き中国向けが低調。

0

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バランスシートの状況（連結）（単位︓百万円）

流

2019年12⽉期

2020年12⽉期
第3四半期末

産

5,274

5,113

△161

現⾦及び預⾦

4,915

4,749

△165動資増減額

増減理由

固定

資産

101114+12

資産

合計

5,376

5,227

△148

流動負債

1,055624△430

未払法⼈税等△120、未払⾦△126

固定負債467313△154⻑期借⼊⾦△126、社債△28負債

合計

1,523938△585

純 資 産 合 計

3,853

4,289+436

負債・純資産合計

5,376

5,227

△148

⾃ ⼰ 資 本 ⽐ 率

71.5%

82.0%

⼀株当たり純資産

329.8円

345.6円PBR(株価純資産倍率)

6.4倍

4.3倍

（参考）当社株価

2,123円

1,500円Carna Biosciences, Inc. All rights reserved.

新株予約権の⾏使による資本⾦・資本剰余⾦の増加＋1,097、当期純損失の計上△649（注）当社株価:各期末終値

7資⾦調達
創薬ビジョン2030の実現に向けて画期的な薬を持続的に⽣み出すリーディング「創薬」企業へ
 資⾦調達の⽬的
財務基盤を強化し、研究開発を加速させることで事業価値最⼤化を⽬指すため、以下の費⽤に充当します。
 BTK阻害剤（AS-0871およびAS-1763)の前臨床試験費⽤および臨床試験費⽤
 今後前臨床試験段階に進むその他の開発化合物の前臨床試験費⽤
 新規パイプラインの創製および導⼊の費⽤

 資⾦調達の状況
回号⾏使状況（2020年10⽉末まで）

第18回新株予約権

累計⾏使株式数 1,195,000株（発⾏総数の73.5％）
⾏使による調達額2,173百万円

 2020年9⽉末の現⾦及び預⾦は4,749百万円であり、研究開発を計画どおり進めるための⼗分な資⾦を保有しています。

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創薬事業

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豊富な創薬パイプライン＜がん領域＞
化合物

標的対象疾患探索・前臨床臨床開発パートナーAS-0141

CDC7/ASK

がん

低分⼦

キナーゼ

がん免疫

AS-1763

BTK

⾎液がん・がん免疫⾃社／（中華圏のみ）

低分⼦

Wnt-signal

がん、がん免疫⾃社

低分⼦

TGFβ signaling

⾎液がん・がん免疫

⾃社

低分⼦

CDK1

がん

⾃社

⾃社

＜がん以外の疾患領域＞
化合物

標的対象疾患探索・前臨床低分⼦

キナーゼ

精神神経疾患

AS-0871

BTK

免疫炎症疾患

⾃社

低分⼦

N/A

マラリア

⾃社

低分⼦

STING

炎症性免疫疾患

⾃社＊上記以外にも次世代パイプラインの構築を⽬的として探索研究を複数実施しています。
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臨床開発パートナーAS‐0141: CDC7阻害剤
AS-0141︓がんを対象に開発
 低分⼦CDC7阻害剤

 様々な種類のがん細胞の増殖を強く阻害 ⾼いキナーゼ選択性 各種ヒト腫瘍移植動物モデルにおいて優れた抗腫瘍効果

 ファーストインクラスの可能性

 ⽶国におけるIND申請完了
 ⽇本国内での治験を準備中（2021年上半期）

 当社は、2016年にシエラ・オンコロジー社（カナダ）にAS-0141の開発権をライセンスしましたが、 シエラ社が同社のmomelotinibのフェーズ3試験に経営資源を集中的に投資する決定をしたため、2020年6⽉に開発・販売・製造に関する全権利を再取得しました。
 シエラ社が実施したすべての前臨床試験データおよび原薬、治験薬等の移管がほぼ完了しました。
 ⽶国での新型コロナウィルス感染状況を考慮し、⽇本での治験実施を準備中です。
 先⾏品の臨床試験成績および科学的エビデンスに基づき、より成功確度の⾼い新たな開発戦略を策定しています。

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AS‐0141: CDC7阻害剤について
 CDC7キナーゼ阻害剤
CDC7 (cell division cycle 7) は、セリン／スレオニンキナーゼの1種であり、細胞周期において染⾊体複製開始の制御に重要な役割をしています。がん細胞では、細胞周期の制御に異常をきたしているため、CDC7を阻害すると、不完全なDNA複製が引き⾦となって、染⾊体の不安定化を引き起こし、がん細胞に細胞死を誘導します。⼀⽅で、正常細胞は、細胞周期の制御が正常であるため、CDC7活性が阻害されても細胞は死ぬことはなく、この点からCDC7阻害剤は⾮常に副作⽤の少ない新しい治療薬になると期待されています。近年、様々ながんでCDC7が過剰発現していることが報告されており、CDC7阻害剤は、がんの新しい治療薬として期待が寄せられています。
＜正常細胞＞
G1M

G1M

CDC7

AS-0141

CDC7
細胞周期の停止

AS-0141

細胞周期
チェックポイント

生存SS
G2

G2

＜がん細胞＞
異常なM 期に進行

G1

M

G1M

CDC7

アポトーシス

AS-0141

細胞周期
チェックポイントSS
G2
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AS-0141

CDC7G212

異常なS期に進行細胞死

AS‐0871:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-0871︓炎症性免疫疾患を対象に開発
 低分⼦BTK阻害剤
 ⾮共有結合型
 ⾼いキナーゼ選択性 経⼝投与可能 関節炎モデルで⾼い治療効果 全⾝性エリテマトーデスモデルで効果 2020年8⽉からフェーズ１試験開始

 オランダでのフェーズ１単回投与試験（経⼝）は新型コロナウイルス感染拡⼤の影響により延期されていましたが、2020年8⽉25⽇に投与を開始いたしました。
 現在のところ、安全性に問題なく、順調に⽤量を漸増しております。
 臨床試験実施施設において新型コロナ感染拡⼤に関して万全な対策を講じながら慎重に試験を進めてまいります。

Step 1単回投与⽤量漸増試験 (SAD)••••

７⽤量を予定（８例／群）
各⽤量︓実薬6例、プラセボ2例
安全性，忍容性の評価
薬物動態および薬⼒学的評価

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Step 2

•

⾷事の影響

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反復投与⽤量漸増試験(MAD)へAS‐0871:優れた安全性と薬効 ⾮常に⾼いキナーゼ選択性
 コラーゲン誘発関節炎マウスモデル
における⾼い治療効果

イブルチニブ

AS-0871279 キナーゼ アレルギー反応の抑制

溶媒Carna Biosciences, Inc. All rights reserved.

AS-087114

AS‐1763:⾮共有結合型BTK阻害剤
AS-1763︓⾎液がんを対象に開発
 低分⼦化合物
 ⾮共有結合型
 ⾼いキナーゼ選択性 イブルチニブ耐性BTK(C481S変異体)にも強い阻害活性を⽰す 経⼝投与可能 BTK野⽣型およびC481S変異型細胞株を使ったリンパ腫
モデルで強⼒な抗腫瘍効果
 がん免疫モデルにおいても効果を発揮 ⾃⼰免疫疾患にも適⽤拡⼤可能
 2020年のCTA申請に向けて準備中 フェーズ１実施に必要なGLP毒性試験が終了いたしました。
 治験に⽤いるGMP製剤の準備を進めています。
 2020年中のCTA（欧州における臨床試験許認可申請）を⽬指し、必要⽂書の作成を⾏っています。
 中華圏における開発・商業化の権利をライセンスしたバイオノバ・ファーマシューティカルズによる中国で治験データを活⽤し、グローバルでの臨床試験を加速します。

CTA︓欧州における臨床試験許認可申請
GLP︓医薬品の安全性に関する⾮臨床試験の実施基準
GMP︓医薬品等の製造管理及び品質管理の基準
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AS‐1763:優れた安全性と薬効 ⾮常に⾼いキナーゼ選択性 ⾎液がんモデルにおける⾼い抗腫瘍効果

腫瘍サイズ（mm3)

薬物⾮投与群 BTK変異体に対しても⾼活性投与⽇数

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16*** P<0.0001

⼤きな⾶躍へ向けて当社が築いてきたキナーゼ創薬基盤技術を活⽤し、病に苦しむ全世界の患者さんに貢献できる⾰新的医薬品の研究開発を進めています
臨床試験の開始
創薬研究パイプラインの構築
創薬基盤技術の拡張

2010

J&J社へ
ライセンス
アウト

シエラ社へ
ライセンス
アウト

⼤⽇本住友
製薬との共同創薬

ギリアド社へライセンスアウト

バイオノバ社へ
ライセンス
アウト

2015

2016

2018

2019

2020

2021

⽶国臨床
開発拠点

AS-0871
第I相試験

AS-0141
FIH
AS-1763
FIH

創薬研究部の創設

臨床ステージの会社として、⼤きくバリューアップ

 ブロックバスターの可能性があるBTK阻害剤AS-0871およびAS-1763、CDC7阻害剤AS-0141の前臨床・臨床試験を加速するために先⾏投資の実施
 複数パイプラインの臨床試験を進めるための体制強化
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FIH︓ヒトへの初めての投与

当社の研究開発技術⼒
創薬事業
 ゼロから医薬品化合物を創製できる⾼い技術⼒
 複数パイプラインの製薬企業への導出実績による創薬⼒の裏付け グローバルファーマ出⾝者を含む製薬企業経験者による少数精鋭の研究部隊

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アカデミアとのコラボレーション
⽇本のアカデミアが保有する世界トップレベルの基礎研究⼒•••••

カルナバイオサイエンスの⾼い創薬⼒

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創薬シーズ
創薬技術
アンメット・メディカル・ニーズ
疾患メカニズム解明
バイオマーカー導出実績に裏付けされた創薬研究⼒
当社の創薬技術⼒は、世界的製薬企業に認められており、これまでに、Johnson & Johnson、Sierra Oncology、Gilead Sciences、⼤⽇本住友製薬、BioNova Pharmaceuticalsと、ライセンスおよび共同研究契約を締結しています。

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創薬⽀援事業

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創薬⽀援事業の状況︓第3四半期までの状況
 創薬⽀援事業の第3四半期累計（1〜９⽉）の売上は前年同期⽐8.2%増の794百万円
 ⽶国︓新型コロナウィルス感染症対策で企業活動が低下していた影響が⼀部あったものの、第3四半期累計の売上は、ギリアド社向けおよび新興バイオベンチャー向けの寄与などにより前年同期⽐23.6％増となりました。
 国内︓⼤⼿製薬企業からのプロファイリングの受注および新規サービスとして注⼒している
NanoBRETTMテクノロジーを⽤いたアッセイサービスが順調に拡⼤しました。新型コロナウィルス感染症の売上への影響は軽微にとどまり、第3四半期累計の売上は前年同期⽐3.6%増となりました。
 欧州︓第2四半期までは新型コロナウィルス感染拡⼤の影響はあったものの、メガファーマからの新規受注もあり、ほぼ前年並みの売上となりました。第3四半期は前年同期の⼤型受注の反動減があり、第3四半期累計の売上は前年同期⽐15.3％減となりました。
 その他地域︓第3四半期累計の売上は前年同期⽐39％減となりました。中国における当社製品のユーザーは、欧⽶の製薬会社から委託を受けて研究を⾏うCRO（開発業務受託機関）が多く、欧⽶での新型コロナウィルス感染拡⼤の影響を受けて活動が低下しているとみられます。

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創薬⽀援事業の状況︓今後の⾒通し以下のような対応を実施することで本年度の売上計画の達成を⽬指します。
 ⽶国では新型コロナウィルスの感染拡⼤が続いていますが、ギリアド社向けの売上に加え、新興バイオベンチャーからの受注増により、売上拡⼤を⽬指します。
 顧客訪問による販促活動は引き続き制限されると考えられ、メールやWeb会議、電話などによるきめ細やかなコンタクトにより、顧客ニーズの発掘を⾏います。
 ビオチン化キナーゼタンパク質、各種キナーゼタンパク質の変異体など新製品の開発を進め、引き続き品揃えの強化を⾏います。また、当社の販売リストにない特注のたんぱく質製造を積極的に⾏い、顧客満⾜度の向上につなげます。
 ⽶国プロメガ社よりライセンスを受けたNanoBRETTMテクノロジーを⽤いた細胞評価の受託試
験サービスが順調に拡⼤しており、サービス提供体制の強化を図ります。

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今後とも⼀層のご指導とご鞭撻を賜りますようお願い申し上げます。

カルナ《CARNA》は、ローマ神話に登場する⼈間の健康を守る⼥神で、cardiac（⼼臓）の語源とも⾔われています。バイオサイエンス《BIOSCIENCES》は、⽣物科学と⾔われ、⽣物学（Biology）と⽣命科学（LifeScience）から、つくられた⾔葉です。「⽣命科学の世紀」とも⾔われる21世紀の初めに、カルナバイオサイエンス社とともに新しい⼥神“カルナ”が誕⽣しました

カルナバイオサイエンス株式会社
経営管理本部 経営企画部〒650-0047
兵庫県神⼾市中央区港島南町1-5-5 BMA3F
https://www.carnabio.com/
ir-team@carnabio.com

本資料につきましては投資家の皆様への情報提供のみを⽬的としたものであり、売買の勧誘を⽬的としたものではありません。
本資料における、将来予想に関する記述につきましては、⽬標や予測に基づいており、確約や保証を与えるものではありません。
将来における当社の業績が、現在の当社の将来予想と異なる結果になることがある点を認識された上で、ご利⽤下さい。
また、業界等に関する記述につきましても、信頼できると思われる各種データに基づいて作成されていますが、当社はその正確性、完全性を保証するものではありません。
本資料は、投資家の皆様がいかなる⽬的に利⽤される場合においても、ご⾃⾝の判断と責任において利⽤されることを前提にご提⽰させていただくものであり、当社はいかなる場合においてもその責任は負いません。

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