Clin Eval 47（3）2020

原著

日本の医薬品開発関係者における患者・市民参画（PPI）の意識調査
津田達志

大倉政宏

福田由理子

今村恭子

東京大学大学院薬学系研究科 IT ヘルスケア社会連携講座

Awareness survey on Patient and Public Involvement (PPI)for Japanese drug development professional
Tatsushi Tsuda
Masahiro Okura
Yuriko Fukuta
Kyoko Imamura
Social Cooperation Program of IT Healthcare, The Graduate School of Pharmaceutical Sciences,
The University of Tokyo

Abstract

Objectives：Recently, patient-centered drug development has attracted attention in Japan, while in Europe
and the United States its implementation has already begun in the form of Patient-Centric Initiatives, notonly in the process of formulating research plans in pharmaceutical companies and academia but also in theregulatory review and approval processes of new drug application by the regulatory authorities. Along withthese efforts, Patient-Centric Initiatives are developing into Patient and Public Involvement (PPI) as abroad range of initiatives.
In this study, we surveyed the current status of efforts utilizing the voices of patients and patientgroups, and their perspectives and expectations regarding future changes in drug development by asking
Japanese drug development professionals.
Methods：We conducted an online questionnaire survey from June 14 to August 26, 2019, and received
responses from 115 people.
Results：About 67.0% of the respondents answered that they were aware of the efforts undertaken by
their organization or departments to leverage input from patients.
The details of the activities are (1) Publication of the status in clinical research, (2) Feedback of theresearch results to the participants, (3) Acknowledgement and expression of the permanent commitment
to patients. However, few people responded that they invited patients for participation in clinical study
protocol development and shared the status of regulatory review and approval.
In a questionnaire asking about drug development in the next generation, the respondents expressed
their concern about the integrity of data and the security for data and information in the utilization of RealWorld Data and Digital Technology.
Regarding the requirements of human resources in next-generation drug development, most of therespondents indicated that human resource development is needed in promoting digital healthcare.
Conclusions：In clinical research and trials in Japan, efforts in the implementation of Patient and Public
Involvement (PPI) were observed; however, patientsʼ involvement in the clinical trial process has beenvery limited.
Based on the questionnaire results regarding drug development in the next generation, we need atechnical solution to ensure patient data is obtained from digital technology such as wearable devices. It isalso necessary to build an appropriate human resource development program capable of accommodating
drug development in the next generation.

Key words
Patient and Public Involvement, Patient Centricity, Patient Engagement, drug development, survey
Rinsho Hyoka（Clinical Evaluation）．2020；47：399−410.
− 399 −

臨 床 評 価 47 巻 3 号

2020

抄録
目的：近年，国内外において患者中心型の医薬品開発が注目を集めるようになってきたが，いち早く着手した欧米では，製薬企業及びアカデミアにおける研究計画の策定過程や，規制当局における医薬品承認審査において，患者や家族の意見を積極的に取り入れる活動が始まっており，「患者中心」（Patient Centricity）から更に幅広い取り組みとして「患者・市民参画」（Patient and Public Involvement, PPI）と表現され，その重要性が高まっている．本研究では，国内の開発担当者を対象に，患者や患者団体の声を活かした取り組みの現状と，今後の医薬品開発の変化に対する見方や期待についての意識調査を実施した．
方法：2019 年 6 月 14 日〜 8 月 26 日まで，オンライン・アンケート方式にて調査を実施し，115 名から回答を得た．
結果：患者の声を活かした開発に向けた取り組みについて，組織全体又は自部門の取り組みを知っていると回答した人は，全体の 67.0%であった．また，その取り組み内容は，①開発状況の公開，②開発結果の治験参加者へのフィードバック，③患者への感謝と永続的なコミットメントの表明の順に多かったが，プロトコール作成への参加呼び掛け，審査状況の共有を行っていると回答した人は少なかった．次世代の医薬品開発に関するアンケートでは，デジタル技術，リアルワールドデータ等の活用におけるデータの真正性，情報セキュリティへの懸念が伺えた．次世代の医薬品開発に求められる人材要件については，デジタルヘルスケアを推進できる人材の育成が必要との回答が最も多かった．
結論：国内における医学研究・臨床試験において，患者・市民参画（Patient and Public Involvement, PPI）の取り組みは伺えたものの，患者のプロトコール作成への参加は僅かであったことから，臨床開発への患者の直接的な参画はあまり行われていないようである．次世代の医薬品開発に関するアンケート結果から，デジタル技術で得られたデータが患者本人のデータであることを保証する仕組みが必要であり，今後，人材育成プログラムの構築も必要と考えられる．

キーワード
患者・市民参画，患者中心，患者エンゲージメント，医薬品開発，意識調査− 400 −