2022/11/5

簡略化された承認制度の導入

第24回 薬害根絶フォーラム（2022/11/5） 第2部

簡略化された承認制度導入の問題点佐藤 嗣道

再生医療等製品
条件・期限付き
承認

条件付き
早期承認

緊急時
特例承認
2004年～

緊急承認

2014年～

2017年～

2022年5月～

再生医療等製品（ヒトの細胞等をもとに作られた製品）

希少疾病用医薬品、 外国で販売さ先駆的医薬品、れている医薬特定用途医薬品品等など特に必要性が高いもの

緊急性がある
医薬品等

少数例の治験で有効性が推定されれば承認。
安全性の確認は不十分？

有効性を検証する試験なしで承認が可能。
安全性の確認は不十分？

有効性が推定されれば承認。
安全性の確認は不十分？

外国で緊急使用許可の薬も承認。
安全性の確認は不十分？

条件付き早期承認
開発過程

対象・研究室での試験
・動物実験

目的

・培養細胞など
・動物・薬の候補物質のス
クリーニング

第１相

少数の健常人・安全性（毒性）・体内での薬の動き

第２相

少数の患者・患者での安全性・有効性の探索
・用法・用量の検討

第３相

比較的多数の患者・有効性の検証
・安全性の評価

多数の患者・安全性の評価

臨床試験

承認後製造販売後調査

困難な場
合は実施
しなくてよいhttps://www.mhlw.go.jp/stf/shingi/2r98520000033bvb-att/2r98520000033c1z_1.pdf

簡略化された承認制度の導入
再生医療等製品
条件・期限付き
承認

条件付き
早期承認

緊急時
特例承認

2017年～

再生医療等製品（ヒトの細胞等をもとに作られた製品）

希少疾病用医薬品、 外国で販売さ先駆的医薬品、れている医薬特定用途医薬品品等など特に必要性が高いもの

緊急性がある
医薬品等

有効性を検証する試験なしで承認が可能。
安全性の確認は不十分？

有効性が推定されれば承認。
安全性の確認は不十分？

少数例の治験で有効性が推定されれば承認。
安全性の確認は不十分？

2004年～

緊急承認

2014年～

外国で緊急使用許可の薬も承認。
安全性の確認は不十分？

2022年5月～

特例承認された医薬品
種類

医薬品名

新型インフルアレパンリックス (H1N1)
エンザワクチン 筋注

会社名

承認日

グラクソ・スミスク 2010/1/20
ライン

乳濁細胞培養A型インフルエンザ ノバルティス
新型インフルエンザワクチン HAワクチンH1N1「ノバルティス」

2010/1/20

新型コロナ治療薬

レムデシビル（ベクルリーⓇ）

ギリアド

2020/5/7

新型コロナワクチン

コミナティⓇ筋注

ファイザー

2021/2/14

新型コロナワクチン

スパイクバックスⓇ筋注

武田薬品（モデルナが開発

2021/5/21

新型コロナワクチン

バキスゼブリアⓇ筋注

アストラゼネカ

2021/5/21

筋注用

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2022/11/5

特例承認された医薬品（つづき）
種類

医薬品名

会社名

承認日

新型コロナ治療薬

ソトロビマブ（遺伝子組換え）（ゼビュディⓇ）

グラクソ・スミスクライン

2021/9/27

新型コロナ治療薬Ⓡ）

モルヌピラビル（ラゲブリオ MSD

2021/12/24

新型コロナワクチン

コミナティⓇ筋注5～11歳用 ファイザー

2022/1/21

新型コロナ治療薬

ニルマトレルビル・リトナビ
ル（パキロビッドⓇ）

ファイザー

2022/4/10

新型コロナワクチン

コミナティⓇRTU筋注（2価： ファイザー
起源株／オミクロン株）

2022/9/12

新型コロナワクチン

コミナティⓇ筋注6ヵ月～4
歳用

2022/10/5

ファイザー

モルヌピラビル（ラゲブリオⓇ）• 医薬品等行政評価・監視委員会• 第7回委員会（2022/3/18）• 佐藤 （前略）モルヌピラビルについては、催奇形性が報告されておりまして、私としては、添付文書で妊娠している方、あるいは妊娠している可能性がある方を禁忌とするだけで、本当に胎児への被害を防ぐことができるのかということに関しては、大変心配しております。
• アビガンに関しては、まだ承認がされない段階でも、観察研究の段階でそこについての配慮を相当した上で行われたと認識しております。

モルヌピラビル（ラゲブリオⓇ）• 副作用（疑い）症例（2021/12/24～2022/11/4）• 副作用発生後の死亡 69人• 動物実験で催奇形性• 添付文書「妊婦または妊娠する可能性のある女性には投与しないこと」• 副作用（疑い）症例（2021/12/24～2022/11/4）• 流産 1人

モルヌピラビル（ラゲブリオⓇ）• 医薬品等行政評価・監視委員会• 第7回委員会（2022/3/18）（つづき）• 佐藤 （中略）例えば、胎児への影響に関して、文書で説明して、文書で同意を得ることになっています
が、それをやってくださいとなっているだけで、実際にそれを全ての医師がきちんとやったかどうかの確認を取るシステムに全くなっていないわけですね。
• （中略）特にこれは新型コロナウイルス感染症の治療薬ですので、しかもすぐに使い始めなければ効果がないことがありますので、どうも今の状況の中では、医療現場で十分な説明がないままに使われてしまう危険が、ほかの薬に比べると高いこともあると思うのです。

モルヌピラビル（ラゲブリオⓇ）• 医薬品等行政評価・監視委員会• 第7回委員会（2022/3/18）（つづき）• 医薬安全対策課 御指摘は非常によく分かります。
我々としても、情報提供を行う際に、現場で生かすことが重要ですので、できる限り生かしていただけるように、工夫して資材も準備していますし、企業にも情報提供をお願いしている状況でございます。
• ただ、実際に現場がどれだけ理解しているかという点になりますと、どういった形で調査・把握すればよいのか、難しいところもございますので、これまでもいろいろと悩んできているところでございますが、引き続き検討したいと思います。

緊急承認
• 申請中
• 新型コロナ治療薬 エンシトレルビル（ゾコーバ）• 7月に承認を見送り継続審議• 11月下旬に再審議の予定

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2022/11/5

緊急承認• 医薬品等行政評価・監視委員会• 第9回委員会（2022/9/14）• 森豊委員 （前略） １点質問です。最後に御説明があった薬事・食品衛生審議会のゾコーバに関する審議で、今回、緊急承認がかなわなかったということですが、その一方、現在、３相試験が実施されていて、その結果待ちとのこと。
• 仮にですが、緊急承認されていた場合は、並行して走っている国内での検証試験への組入れが極めて困難になるのではないかと思います。

緊急承認• 医薬品等行政評価・監視委員会• 第9回委員会（2022/9/14）（つづき）• 森豊委員 そうなると、いつまでも３相試験の結果が出なくなることが懸念されるわけですが、このような状況が生じることは、今後も、緊急承認という制度を用いる際は、新型コロナウイルス感染症に限ったことではないと思うのです。
• この制度においては、一旦承認された場合、国内での治験はできなくなることが想定されて、緊急承認後に、改めて例えば海外での治験で検証することを想定して承認するのかとか、本承認をする際に、どういう状況を想定されている制度なのか、その点について教えていただければと思います。

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