EFPIA本部（ブリュッセル）訪日記者会見
EFPIA Japan （欧州製薬団体連合会）

2018年11月8日

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イノベーションを協働でサポートする
EFPIA Day2018年11月8日
ジャン-クリストフ・テリエ M.D.
EFPIA 副会長（次期会長）

世界的な課題
世界の人口は、さらに増加し、高齢化が進み、病気になる人が増えています

人口増加

10億人増

50歳以上の人口さらなる増加

> 5億人増慢性疾患の蔓延

全疾患の70%に増加

2015 – 2025年の変化1
出典：UN、WHOの予想

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2イノベーション
7,000を超える医薬品が開発中であり、こうした希望溢れる医療イノベーションの新たな波が、患者さんやヘルスケアシステムが直面する課題に取り組む上で重要な役割を果たします

159
HIV/
エイズ

475

糖尿病

511

599

1,120

1,256

1,329

1,813

精神疾患

心血管疾患

免疫疾患

感染症

神経疾患

がん

出典： Health Advances analysis（健康増進に関する分析）、Adis R&D インサイトデータベース、2015年3月、 PhRMA作成

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3

医薬品の貢献
医薬品は病気の治療と治癒において最も効果的な手段のひとつとなります

欧州1,500万人のC型肝炎の患者さんが8-12週間の薬物療法で治癒する可能性がある

1991年以来、フランスのHIV感染者の年齢調整死亡率（age-standardized deathrate）を94％削減した

2000~2012年の間に、EU 5か国における心血管疾患による死亡率を37％削減した

2000~2012年の間に、新たな治療薬が糖尿病による死亡率を韓国で48％、カナダで31％削減した

1991年以来、がんによる死亡率を21％削減した

https://www.efpia.eu/media/362132/efpia_annual-report_2018_interactive-1.pdf

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4有望な多くの開発品
今後５年間で多くの有望な医薬品の登場が期待されます
アルツハイマー型認知症の治療： プロテイン・プラー
クの生成を阻害または抑制することで、アルツハイマー型認知症の発症または進行を遅延する

CAR-T療法： 遺伝子組換えを行ったT細胞による治療で、がん細胞を認識し破壊する併用療法： がんの標的療法を併用し治療効果を高めることで、生活の質（QOL）を高め寿命を延ばす

NASH（非アルコール性脂肪性肝炎）治療：
肝臓の炎症と線維化を低減することで、肝障害の重篤度を低減し、場合によっては病理学的に疾患が回復することさえある

遺伝子治療： 遺伝子疾患の治療のため、DNAを導入し、細胞内の損傷または欠損した遺伝子を置き換える

細胞治療： 臓器または組織の機能を改善するために、生体細胞を患者に投与し損傷した組織を修復、または取り換える

マイクロバイオーム（微生物叢）治療： 腸内のマイクロバイオームのバランスを是正し、身体システムの調節機能を改善、または重篤な腸疾患の再発リスクを低減する

片頭痛治療： 患者が片頭痛に悩まされる日数を大抗菌薬療法： 病原性細菌の表面タンパク質または分泌毒素を高度に無毒化し、免疫システムを賦活化し殺菌幅に削減することで、生活の質（QOL）を改善し、自律性を高めるする•

HTTPS://WWW.EFPIA.EU/WE-WONT-REST/INNOVATION-1/•PIPELINE REVIEW | UPDATED MAY 2018 | FINAL

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5イノベーションは・・・
患者さんに触発され、科学によって推進される
患 者

ソリューション

画像提供： ユーシービージャパン

科 学

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協働による成果
10年で100以上のプロジェ
クト

53億ユーロの予算

42か国から900人以上の患者さん参加

主な達成事項3800以上の科学
論文発表
プロジェクトから7000以上の成果（バイオマーカー、セルライン等）

https://www.efpia.eu/media/362132/efpia_annual-report_2018_interactive-1.pdf

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日本への懸念事項
2018年度の薬価制度抜本改革－ 予測可能性の欠如－ 企業要件がイノベーションを阻害－ ドラッグラグ再燃の懸念

医療技術評価（HTA）薬剤費削減が焦点

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日本への期待イノベーションへの協働的なアプローチにより、患者さんおよびより広い社会に「価値」を届けることができます
日本の患者さんに革新的な医薬品のタイムリーかつ入手可能なアクセスを確保する

Patients
患者と&家族
Families

Policy政策
Makers立案者

日本でのイノベーションと研究開発環境を進展させる

エクスチェンジ・プラットフォームを創生し、提携と研究を支援する

医療
Healthcare
関係者
providers

イノベーションのINNOVATION
ベネフィットBENEFITSClinicians
臨床医製薬
Pharma
企業

Payers
保険者

社会Societyhttps://www.efpia.eu/we-wont-rest/innovation-1/

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9

｢国民皆保険の維持｣と｢イノベーションの推進｣の両立
EFPIA Day2018年11月8日
オーレ・ムルスコウ・ベック M.D.
EFPIA Japan会長

革新的な医薬品は、長期的に健康寿命の延伸と医療費の国民負担の軽減に貢献

革新的な医薬品(イノベーション) 病気の治癒 病気の予防 病気の進行抑制
 生活の質改善

健康寿命の延伸

長期的な医療費の国民負担の軽減

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2イノベーションが適切に評価される制度に

 製薬業界が今後も研究開発意欲を維持できるように、「イノベーション」の定義を明確にし、薬価算定において適切な評価を可能にすることが大切である
 新薬の開発には10年以上の長い年月が必要で、企業にとっては長期的な計画を立てるにあたり市場の予見可能性と安定性が重要である
 日本の現在の状況は予見可能性と安定性が損なわれており、長期的な視野にたちイノベーションを推進することが難しい

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32017年のEFPIAの予測が現実に
薬価制度改革により、医薬品市場は縮小傾向

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42018年の薬価制度改革により、｢国民皆保険の維持｣と｢イノベーションの推進｣の両立が損なわれた
2018年薬価制度改革の主なポイント 日本は主要国の中で、今後5年間の成長率がマイナスになる唯一の市場

新薬創出加算の大幅縮小
費用対効果評価の本格導入

CAGR 2017－22*1

10%8%

7%

6%
4%

5%

2%

Source: IQVIA Market Prognosis Oct 2017
＊1 各国で統一したモデルを使用して推計。EFPIA-QuintilesIMS予測とは推計方法及び市場定義等が異なる

0%

フランス

-3%

2%

英国

ドイツ

日
本

米国

0%

日本

-4%

3%

4%

中国

-2%

5%

5%

2%
0%

毎年薬価調査・薬価改定

8%www.efpia.eu5世界ではイノベーションへの研究開発投資を推進する政策が進められている
中国

シンガポール

中国政府は「健康中国2030」計画を発表(2016年10月)。研究開発、承認審査、市場アクセスの面で改革し、医薬品・医療機器のイノベーションや高度化を奨励を含む。

シンガポールは国をあげて、税制優遇措置等により世界的な研究開発型の医薬品企業による投資を集めている。



医薬品の開発、製造、承認申請において、ICHに基づきグローバルシステムに大きくすり合わせるResearch Incentive Scheme for Companies(RISC, 企業に対する研究優遇措置)



医薬品の承認審査を加速するための新たな方法を導入する（例：海外の臨床試験成績を使用可能にする）



中国における薬価算定・保険償還制度では、すでに革新的な医薬品や抗がん剤へのアクセスが拡大している

Training Grant for Company(TGC, 企業に対する研修助成金)



知的財産の審査体制を強化し、製薬企業によるイノベーションをより推進し評価できるようにする（例：特許侵害に対する罰則強化、専門裁判所の設立、知的財産権の周知徹底のための活動）

IP Development Incentive(IDI, 知的財産開発優遇措置)



Pioneer Certificate Incentive (PC,先駆け認証優遇措置)ならびにDevelopment Expansion Incentive (DEI, 開発拡大優遇措置)

5-8%もの伸長が予想される、今後5年間 (2017－22) の中国医薬品市場の成長率

Source: IQVIA Market Prognosis Oct 20173倍に増大した、製薬企業により製造される医薬品の数量(2000年以降)6000人以上 の熟練者がバイオファーマ産業に従事し、その数は2000年代前半と比べて倍増した8社 ものシンガポール上位10社の製薬企業が、シンガポール国内に生産拠点を有し、世界売上上位10位に入る医薬品
6
www.efpia.euのうち4つを、シンガポールで生産する
Source: Economic Development Board Singapore; https://www.edb.gov.sg/en/our-industries/pharmaceuticals-

新薬創出加算(PMP)の大幅縮小は革新的新薬を有するEFPIA加盟企業へ大きく影響
 EFPIA加盟企業の15社中14社が、新薬創出加算(PMP)の対象除外成分を有する

 EFPIA加盟企業全体で65成分が対象から外れた

各企業における、PMPの対象から除外された成分の有無

各企業における、PMP対象除外品目の割合

 1社あたり4.6成分が対象から外れた(最大11成分が外れた企業も)1
2010年以降
PMPを取得した品目を有する
EFPIA加盟企業(n=15)

0Yes
あるNoない1

414

EFPIA加盟企業を対象にアンケート調査を実施（2018年9月）、加盟企業24社中21社が回答

1

1

PMP対象除外成分を有する
EFPIA加盟企業(n=14)

4

3

<5%
5-10%
10-20%
20-30%
30-40%
40-50%
50%≦

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7企業要件を理由に新薬創出加算が満額適用にならない現状
 企業要件により、新薬創出加算対象品目  新薬創出加算の大幅縮小により、各企業を有するEFPIA加盟企業15社中、6社がの事業運営は今後大きな影響を受ける
PMPの満額適用を受けられなかった（区分2または3）2018年度売上計画*における新薬創出加算対象除外品目による売上高の割合

企業要件
1
5

2010年以降PMPを取得した品目を有する
EFPIA加盟企
業 (n=15)

9Category
1
区分1
Category
2
区分2
区分3
Category350%
or more50%以上

240%or over and under 50%
40%以上、50%未満

230%
or over and under 40%
30%以上、40%未満
20%
or over and under 30%
20%以上、30%未満

1
210%
or over and under 20%
10%以上、20%未満
Less
than 10%
10%未満

4
3

N=14 (2010年以降PMPを取得した品目を有するEFPIA加盟企業)*2018年4月～2019年3月
EFPIA加盟企業を対象にアンケート調査を実施（2018年9月）、加盟企業24社中21社が回答

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8

開発戦略の見直しを迫られる
今回の薬価制度抜本改革
 新薬創出加算対象除外成分を有す
るEFPIA加盟企業の半数(7社)が、現行の国内開発戦略をすでに変更

 新薬創出加算対象除外成分を有す
るEFPIA加盟企業の11社が、将来的に開発戦略を見直す予定

すでに開発戦略を変更

将来的に開発戦略を見直す
3

7

PMP対象除外
成分を有するEFPIA加盟企業(n=14)

7

PMP対象除外
成分を有するEFPIA加盟企
業(n=14)

11

変更した

変更していないEFPIA加盟企業を対象にアンケート調査を実施（2018年9月）、加盟企業24社中21社が回答

変更予定

変更予定はない
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9日本の患者さんが最適な治療薬の恩恵を早期に受けることができなくなる可能性

より効果が高いより安全性が高い評価されないその他の患者利益
投与方法がより簡便に患者さんにとっての生活改善に大きく貢献するはずの新薬開発にブレーキがかかる可能性のある治療領域:••••

糖尿病治療薬 (新しいインスリン製剤等)
抗菌剤
喘息・COPD治療薬
血友病治療薬・抗血栓剤、等

小児への適用www.efpia.eu

10

EFPIAの提案

製薬業界が国内での新薬開発を促進し、日本の患者さんが最新の医療を早期に受けることを可能にするために新薬創出加算の各要件を見直し、患者さんが享受する有用性というイノベーションを薬価で適正に評価する

1

4

2

新薬への患者さんのアクセスを制限することなく、試行時の問題点を考慮しつつ、費用対効果評価を本来の目的に沿って慎重に審議し、導入する

3

欧米と同等の市場競争力を保つために、世界に先駆けて日本で承認申請を目指す「先駆け審査指定制度」等の制度をさらに活用しやすくする
すべての当事者との十分な対話をもとに、研究開発型製薬企業にとって公平かつ透明性が確保された、長期的視野にたつ医療制度を構築する

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111

費用対効果や医療技術評価の導入にあたって求められる原則
3

保険償還の可否判断に用いるべきではない

薬価算定のための補足的ツールの位置づけで薬価収載されたすべての医薬品に対し、自由かつ平等にアクセス可能というのが日本の国民皆保険の基本であり、守るべきである。

日本の薬価算定制度には、既に医療技術評価の考え方が含まれている。その結果、日本では薬剤費は適切にコントロールされている。

24

長期的な価値も評価する

アプレイザルには透明性を確保する

学術的かつ論理的な観点からいえば、ある製品の価値をあらわす要因はICER(増分費用対効果比)では定量的に評価することができない。

アプレイザルのプロセスには患者さん、医療者、企業、行政、医療経済専門家などの「当事者」すべてが参加すべきである。決定過程の情報公開の仕組みも必要で、試行的導入時の問題を明らかにして対処する必要がある。

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12革新的な医薬品は患者さんの人生を豊かに

EFPIA Japan患者団体支援プログラム(Patients Advocacy Support by EFPIA Japan)を2017年より実施
革新的な医薬品は患者さんの人生を豊かにするとともに長期的には医療費の国民負担軽減にもつながるはず－ だからこそ、EFPIAは患者さんが自ら社会に対して声を上げる力を応援していきたいのです
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13まとめ 革新的な治療薬は患者さんの人生を豊かにするとともに長期的には医療費の国民負担の軽減につながる。
 今回の薬価制度改革のままではイノベーションが適切に評価されない。
患者さんにとっての生活改善に大きく貢献するはずの新薬開発にブレーキがかかる可能性がある。
 世界ではイノベーションへの研究開発投資を推進する政策が進められている。
 日本の患者さんは、最適な治療薬の恩恵を早期に受けることができなくなる可能性がある。
 EFPIAは日本政府にとって協力的なパートナーとして、製薬業界が国内での新薬開発意欲を維持し、日本の患者さんが最新の医療を早期に受けるという二つの目標を両立できるように、前向きに提案し建設的な対話に努めていく。
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