株式会社サイフューズ（証券コード：4892)

プレスリリース補足説明資料
2023年 4月24日©︎ CYFUSE BIOMEDICAL

京都大学医学部附属病院において末梢神経再生の医師主導治験を実施
末梢神経再生の治験フロー
移植

患者さまご自身の細胞ケガをした患者さま

出荷

3D組織データ細胞を増やす三次元神経導管細胞塊

バイオ3D Printer

３Dプリンティング

外傷性末梢神経損傷に対する細胞製神経導管を開発

AMED委託事業「末梢神経損傷を対象とした三次元神経導管移植による安全性と有効性を検討する医師主導治験」の支援を受け治験実施©︎ CYFUSE BIOMEDICAL ｜ 2

細胞製三次元神経導管の開発概要
バイオ3Dプリンタで製造した細胞製三次元神経導管

従来の治療法自家神経移植健常な神経を採取し、損傷部位に移植細胞製神経導管を移植した場合神経採取部位にしびれと痛みが残る

良好

細胞製三次元神経導管
人工材料を含まず、細胞成分

人工神経移植十分な神経再生は得られていない
神経再生には、成長因子・血管・足場等の様々な要素
写真：ナーブリッジが必要であるが、細胞成分が重要であるとの報告がなされている（成長因子等）が多く含まれているため、神経再生が良好。

人工物を移植した場合論文等の掲載実績
Scientific Reports, 2020 Jul.
Microsurgery, 2020 Feb.
Cell Transplantation, 2019 Jun.

*ラットでの移植試験結果:Yurie et al PLOS One Feb. 2017

©︎ CYFUSE BIOMEDICAL ｜ 3

本プレスリリースの位置づけ➢ 2023年4月24日、京都大学医学部附属病院と共に、末梢神経再生にかかる臨床開発の進捗（医師主導治験の結果）について共同で報道発表➢ 本研究結果の詳細については、第96回日本整形外科学会学術総会（2023年5月11日～14日）において発表予定

当社パイプラインの開発状況
非臨床試験

末梢神経骨軟骨血管承認申請

臨床研究

治験

医師主導治験終了

外傷性末梢神経損傷

企業治験準備中

変形性膝関節症・離断性骨軟骨炎・骨壊死等

重症腎不全患者用透析シャント（予定時期）

臨床研究終了
治験準備中

臨床研究実施中パートナー

2025 -

京都大学

2026 -

九州大学
慶應大学

2027 -

佐賀大学

2023年4月24日
プレスリリース

泌尿器歯科領域
気管・消化器etc.
©︎ CYFUSE BIOMEDICAL ｜ 4末梢神経再生の開発進捗に関する発表◼ 現在のステイタス（2023年4月24日付共同プレスリリース『三次元神経導管移植の医師主導治験の結果』より）✓ 非臨床試験における研究結果をまとめ、京都大学医学部附属病院の医薬品等臨床研究審査委員会（治験審査委員会）の承認を得て、医薬品医療機器総合機構（PMDA）に治験計画届を提出し、「末梢神経損傷を対象とした三次元神経導管移植による安全性と有効性を検討する医師主導治験」を、2020年11月より開始した。
✓ 患者さまから採取した線維芽細胞を培養し、京都大学医学部附属病院の細胞調製施設（CCMT）に設置した当社の臨床用バイオ3Dプリンタを用いて三次元神経導管の製造を行った。
✓ 三次元神経導管を患者さまに移植し、移植後12ヶ月まで観察を行った結果、全症例において知覚神経の回復を認め、機能的にも良好な回復を認めた。全症例において副作用や問題になる合併症の発生はなく、安全性及び有効性が確認できたことを内容とする結果を発表した。

◼ 今後の開発計画
臨床試験データまとめ中（統括報告書作成中）
基礎研究

非臨床試験

医師主導治験

企業主導治験
2023年

承認申請

承認取得

2025年（予定）✓京都大学医学部附属病院において実施した医師主導治験終了✓

現在までのところ、安全性に関する懸念は出ておらず、有効性についても確認された：現在、臨床試験データまとめ中✓医師主導治験のデータをPMDAに報告し、企業治験について相談。その後、企業治験を実施予定。
©︎ CYFUSE BIOMEDICAL ｜ 5

【参考】再生医療等製品の開発プロセス➢ 再生医療等製品は、原料として「生きた細胞」を用いることから、化学物質を画一的に合成して製造する医薬品とは開発プロセス及び製造プロセスが異なります。
➢ 医薬品の開発の場合には、健常人への治験(PhaseI)を経て、段階的に大規模な治験(PhaseⅡ, PhaseⅢ)に進みますが、再生医療等製品の場合は、臨床試験入り当初から健常人ではなく実際の患者さまへの移植を行う点、症例数としては比較的小規模な臨床試験を実施する点等において、医薬品の開発プロセスとは異なります。
➢ 再生医療等製品においては、開発品の特性を踏まえ、比較的小規模な臨床試験を実施し、個々の製品のリスクとベネフィットのバランスを開発品ごとに個別に評価・審査されることで、個別具体的に製品の評価を行っていくことになります。
そのため、治験実施症例数等の開発プロトコールや製品の製造販売承認までの開発プロセスについてはPMDAとの協議のもと、製品ごとに個別具体的に設定されることになります。

<再生医療等製品の開発プロセス>

基礎研究

非臨床試験

臨床試験
(治験・臨床研究）

製造販売
承認申請

承認

市販・製造販売後対応©︎ CYFUSE BIOMEDICAL ｜ 6

【参考】再生医療法関連➢ 再生医療の実用化を総合的に推進することを目的とし「再生医療を国民が迅速かつ安全に受けられるようにするための施策の総合的な推進に関する法律（再生医療推進法）」が公布（2013年5月公布）➢ この議員立法を踏まえて再生医療に関する具体的な施策が検討された結果、2つの再生医療法案「再生医療の安全性の確保等に関する法律（再生医療等安全性確保法）」と「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（医薬品医療機器等法）」が成立し、2014年11月25日より施行

再生医療推進法
再生医療を国民が迅速かつ安全に受けられるようにするための施策の総合的な推進に関する法律

再生医療等安全性確保法
（安確法）
・臨床研究

・自由診療

今回の細胞製三次元神経導管は薬機法下のもと開発

医薬品医療機器等法
（薬機法）
・製造販売

©︎ CYFUSE BIOMEDICAL ｜ 7本資料の取扱に関するお願い⚫

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